દર્દીઓની સારવાર માટે આ અભિગમ અસામાન્ય પ્રોટીનની અતિશય રચનાની ઘટના અથવા સામાન્ય એન્ઝાઇમના અયોગ્ય ઉત્પાદન પર આધારિત છે.