موضوع مقاله: ژن‌درمانی | مخاطب: عمومی | لحن: دانشنامه‌ای | ساختار: عنوان، مقدمه، 3 بخش، جمع‌بندی | مقاله: | # ژن‌درمانی | مقدمه: pp.436 اما در حال حاضر شیوه‌های دیگری نیز عرضه گردیده‌اند.مجله الکترونیکی ژنتیک پزشکی''.''غفاری، سعید رضا، ژنتیک برای کارشناسان نظام سلامت، تهران" انتشارات اندیشه سرا، ۱۳۸۵ نخستین عمل بالینی ژن درمانی در سال ۱۹۹۰ توسط موسسات ملی بهداشت ایالات متحده آمریکا انجام گرفت که ابتدا با توجه به ناقلین پلاسمیدی توسعه یافته و سپس ناقلین ویروسی نیز به آن افزوده شدند ابتدا، عمل ژن درمانی با نسخه های ویروسی گاهی پرخطر و با نسخه های پلاسمیدی گاها فاقد کارآمدی مناسب بود. | ## بخش 1: ژن‌درمانی | در این راستا تلاش های فراوانی برای امن سازی ناقلبین ویروسی و بهبود کارآئی ناقلین پلاسمیدی انجام شده است که از برجسته ترین موارد می توان به نخستین ژن درمانی در آسیا توسط نخبه ایرانی دکتر رضا آقانوری با مهندسی ژنتیک بر روی یک ناقل پلاسمیدی امن در قالب طرح ملی ژن درمانی به منظور آنژیوژنز در میوکارد اشاره نمود ژن‌ها که بر روی کرموزوم‌ها قرار دارند، واحدهای فیزیکی و کارکردی پایه‌ای بدن هستند. ژن‌ها توالی‌های اختصاصی بازهایی هستند که چگونگی ساخت پروتئین‌ها را رمزبندی می‌کنند. گرچه ژن‌ها بیشتر مورد توجه قرار می‌گیرند، اما این پروتئین‌ها هستند که اغلب کارکردهای حیاتی را انجام می‌دهند و حتی اکثریت ساختارهای سلولی را تشکیل می‌دهند. هنگامی که ژن‌ها به نحوی تغییر پیدا کنند که پروتئین‌های رمزبندی‌شده به وسیلهٔ آن‌ها نتوانند کارکردهای طبیعی‌شان را انجام دهند، بیماری‌های ژنتیکی به وجود می‌آیند. پژوهشگران ممکن است یکی از چندین رویکرد موجود را برای تصحیح ژن‌های معیوب به کار ببندند. ژن طبیعی ممکن است به درون یک محل غیراختصاصی درون ژنوم کاشته شود تا یک ژن بی‌کارکرد را جایگزین کند. ژن غیرطبیعی را می‌توان از طریق «جهش معکوس انتخابی» ترمیم کرد، که باعث می‌شود، ژن به کارکرد طبیعی‌اش بازگردد. تنظیم یک ژن خاص (میزانی را که یک ژن خاموش و روشن می‌شود) را نیز می‌توان تغییر داد. | ## بخش 2: ژن‌درمانی | کاربردهای ژن‌درمانی: درمان سرطان: در سال ۲۰۲۵ گروهی از پژوهشگران با همکاری بنیاد ملی علم ایران برای نخستین بار فرمولاسیون جدیدی از داروی ضد سرطان پستان را با استفاده از ژن‌درمانی و نانوحامل‌های هوشمند طراحی و توسعه دادند. پژوهشگران در این روش توانستند با خاموش‌سازی همزمان دو ژن کلیدی (Integrin β3 و IGF-1R) رشد بیش از ۹۰ درصد سلولهای سرطانی پستان را متوقف کنند و مرگ برنامه‌ریزی‌شده سلولی را در مدت ۴۸ ساعت القاء سازند. در اغلب بررسی‌های ژن‌درمانی، ژن «طبیعی» به درون ژنوم وارد می‌شود تا جایگزین یک ژن بیماری‌زای «غیرطبیعی» شود. یک مولکول حامل که به آن ناقل(vector) می‌گویند، برای وارد کردن ژن درمان‌کننده به سلول‌های هدف بیمار مورد استفاده قرار می‌گیرد. در حال حاضر رایج‌ترین ناقل مورد استفاده ویروسی است که به‌طور ژنتیکی تغییر داده شده‌است، تا DNA طبیعی انسانی را حمل کند. ویروس‌ها طوری تکامل یافته‌اند تا ژن‌های‌شان را به شیوه‌ای آسیب‌زا به درون سلول‌های انسانی وارد کنند. دانشمندان سعی کرده‌اند تا از این توانایی ویروس‌ها سود ببرند و ژنوم ویروس‌ها را طوری دستکاری کنند که ژن‌های بیماری‌زا را از سلول حذف و ژن‌های درمان‌کننده را وارد آن کنند. پروتئین‌های جدید دارای کارکرد که به وسیلهٔ ژن درمان‌کننده ایجاد می‌شوند، سلول را به وضعیت طبیعی بازمی‌گردانند. | ## بخش 3: ژن‌درمانی | به غیر از ویروس‌ها، گزینه‌های دیگری برای وارد کردن ژن‌ها به درون سلول‌ها وجود دارد. این رویکرد از لحاظ کارکرد محدودیت دارد، زیرا می‌توان آن را تنها در مورد بافت‌های معینی به کار برد و نیاز به مقادیر زیادی DNA دارد. یک روش دیگر غیر ویروسی برای واردکردن ژن‌ها به درون سلول، ایجاد کره مصنوعی لیپیدی (چربی) با هسته آب‌دار است. این کره‌ها که به آن لیپوزوم می‌گویند، DNA را از طریق غشای سلول هدف به درونآ ن منتقل می‌کنند. DNA درمانی را همچنین می‌توان با اتصال شیمیایی DNA به یک مولکول که به گیرنده‌های سلولی خاص متصل می‌شود، به درون سلول هدف وارد کرد. هنگامی که این مولکول به این گیرنده‌ها متصل می‌شود، DNA درمانی به وسیلهٔ غشای سلولی بلعیده می‌شود و به درون سلول راه می‌یابد. انواع روش‌های ژن درمانی روش‌های ژن‌درمانی به سه دسته عمده طبقه‌بندی می‌شوند: ژن‌درمانی در رده سلول‌های باردار ژن‌درمانی در رده سلول‌های سوماتیک ژن‌درمانی بدون وجود جاذبه ژن درمانی در مرحله جنینی ژن درمانی در مرحله جنینی مطالعه اثر ژن‌های فعال در مراحل جنینی مختلف برای درمان بیماری‌هاست. ژن درمانی در لوله عصبی ژن درمانی در لوله عصبی مطالعه تأثیر ژن‌های فعال در لوله عصبی و نقش جهش در آن‌ها در بروز بیماری‌های ژنتیکی است. | ## جمع‌بندی | از جمله این تحقیقات روی پروتئین‌های خانواده سی‌دی‌ایکس و پروتئین‌های خانواده ساکس در فعال کردن ژن‌ها در لوله عصبی می‌باشد.