Tribunal: TJMT
Processo: 1037024-28.2024.8.11.0000
Órgão julgador: SEBASTIAO BARBOSA FARIAS
Órgão colegiado: Primeira Câmara de Direito Privado
Data de julgamento: 2025-07-08
Data de publicação: 2025-07-16

Ementa:
DIREITO À SAÚDE E DIREITO PROCESSUAL CIVIL. AGRAVO DE INSTRUMENTO. AÇÃO DE OBRIGAÇÃO DE FAZER COM TUTELA ANTECIPADA. FORNECIMENTO DE MEDICAMENTO NÃO REGISTRADO PELA ANVISA. MEDICAMENTO ÓRFÃO PARA DOENÇA RARA. TRATAMENTO COM TROFINETIDE (DAYBUE). MANUTENÇÃO DA TUTELA. RECURSO DESPROVIDO, EM DISSONÂNCIA COM O PARECER.
I. Caso em exame
1. Agravo de instrumento interposto contra decisão que deferiu tutela antecipada para compelir a operadora de saúde à autorização e custeio do medicamento Trofinetide (Daybue), indicado para tratamento de Síndrome de Rett em menor diagnosticada com tal enfermidade, embora o fármaco não possua registro na ANVISA, nem conste do rol de procedimentos obrigatórios da ANS.
II. Questão em discussão
2. Há três questões em discussão: (i) saber se é cabível a imposição judicial de fornecimento de medicamento sem registro na ANVISA; (ii) saber se a operadora de saúde pode negar o fornecimento de medicamento de uso domiciliar oral; e (iii) saber se a ausência de recomendação em pareceres técnicos como os do NatJus é suficiente para afastar a obrigatoriedade da cobertura.
III. Razões de decidir
3. O STF, no RE 657718/MG, admitiu, excepcionalmente, a possibilidade de fornecimento de medicamentos não registrados pela ANVISA, desde que preenchidos os seguintes requisitos cumulativos: inexistência de alternativa terapêutica, aprovação por agência internacional de renome e tratamento de doença rara.
4. Comprovado que a Síndrome de Rett é uma doença rara, que o Trofinetide é medicamento órfão aprovado pela FDA e que inexiste alternativa terapêutica nacionalmente registrada, está justificada a manutenção da medida judicial.
5. A negativa administrativa se fundou exclusivamente na ausência de nacionalização e de registro na ANVISA, sendo vedado à operadora inovar em sede recursal com argumento baseado na natureza domiciliar do fármaco.
6. Ainda que admitido o enfrentamento da tese relativa ao uso domiciliar, deve-se mitigar a literalidade do art. 10, VI, da L. 9.656/1998, à luz da boa-fé contratual e do direito à saúde, sobretudo diante da prescrição médica fundamentada e da ausência de opção terapêutica.
7. Pareceres técnicos desfavoráveis não se sobrepõem à prescrição médica específica, sobretudo quando a aprovação regulatória internacional decorre de estudos clínicos controlados e há resposta clínica relevante documentada.
8. Justifica-se a imposição de contrapartida à continuidade do fornecimento, consistente na apresentação de relatório médico bimestral que demonstre a evolução clínica e a manutenção dos benefícios terapêuticos do medicamento.
IV. Dispositivo e tese
9. Recurso desprovido.
Te­se de julgamento:
"1. É juridicamente possível a concessão judicial de medicamento não registrado na ANVISA, desde que preenchidos os requisitos definidos pelo STF no RE 657718/MG.
2. A ausência de registro nacional e de previsão contratual não obsta o fornecimento de medicamento órfão, aprovado por agência sanitária internacional, quando demonstrada sua essencialidade no plano terapêutico individualizado.
3. A negativa administrativa fundamentada exclusivamente na ausência de nacionalização veda a inovação recursal com fundamento diverso, como o uso domiciliar da medicação.
4. O fornecimento do medicamento poderá ser condicionado à apresentação periódica de relatório médico que comprove benefício clínico concreto à paciente."

Inteiro teor:
ESTADO DE MATO GROSSO

PODER JUDICIÁRIO

PRIMEIRA CÂMARA DE DIREITO PRIVADO

NÚMERO ÚNICO
: 1037024-28.2024.8.11.0000

CLASSE:
AGRAVO DE INSTRUMENTO (202)

ASSUNTO:
[FORNECIMENTO DE MEDICAMENTOS]

RELATOR:

EXMO. SR. DES
. SEBASTIAO BARBOSA FARIAS

Turma Julgadora:
[
EXMO. SR.
DES. SEBASTIAO BARBOSA FARIAS,
EXMA. SRA.
DE
S
. CLARICE CLAUDINO DA SILVA,
EXMO. SR. DR
. MARCIO APARECIDO GUEDES]

Parte(s):

[EDUARDO OLIVEIRA MACHADO DE SOUZA ABRAHAO - CPF: 093.814.557-67 (ADVOGADO), S. A. M. - CPF: 186.937.226-38 (AGRAVADO), TAYNA ROSA MATTIELO - CPF: 048.140.811-89 (AGRAVADO), UNIMED NACIONAL - COOPERATIVA CENTRAL - CNPJ: 02.812.468/0001-06 (AGRAVANTE), TAYNA ROSA MATTIELO - CPF: 048.140.811-89 (REPRESENTANTE/NOTICIANTE), MINISTERIO PUBLICO DO ESTADO DE MATO GROSSO - CNPJ: 14.921.092/0001-57 (CUSTOS LEGIS), ALEXANDRA TATIANA MORESCHI DE ALBUQUERQUE - CPF: 011.462.831-99 (ADVOGADO), FABRICIO REIS FONSECA - CPF: 003.882.121-44 (ADVOGADO), NARA REGINA DA SILVA VENEGA - CPF: 604.052.361-15 (ADVOGADO)]

A C Ó R D Ã O

Vistos, relatados e discutidos os autos em epígrafe, a PRIMEIRA CÂMARA DE DIREITO PRIVADO do Tribunal de Justiça do Estado de Mato Grosso, sob a Presidência
da

EXMA. SRA. DESA.
CLARICE CLAUDINO DA SILVA, por meio da Turma Julgadora, proferiu a seguinte decisão:
“
POR MAIORIA, DESPROVEU O RECURSO, VENCIDA A 1a VOGAL (EXMA.
SRA.
DESA
.
CLARICE CLAUDINO DA SILVA), QUE VOTOU PELO PROVIMENTO
”
.

E M E N T A

DIREITO À SAÚDE E DIREITO PROCESSUAL CIVIL. AGRAVO DE INSTRUMENTO. AÇÃO DE OBRIGAÇÃO DE FAZER COM TUTELA ANTECIPADA. FORNECIMENTO DE MEDICAMENTO NÃO REGISTRADO PELA ANVISA. MEDICAMENTO ÓRFÃO PARA DOENÇA RARA. TRATAMENTO COM TROFINETIDE (DAYBUE). MANUTENÇÃO DA TUTELA. RECURSO DESPROVIDO, EM DISSONÂNCIA COM O PARECER.

I. Caso em exame

Agravo de instrumento interposto contra decisão que deferiu tutela antecipada para compelir a operadora de saúde à autorização e custeio do medicamento
Trofinetide
(
Daybue
), indicado para tratamento de Síndrome de Rett em menor diagnosticada com tal enfermidade, embora o fármaco não possua registro na ANVISA, nem conste do rol de procedimentos obrigatórios da ANS.

II. Questão em discussão

2. Há três questões em discussão: (i) saber se é cabível a imposição judicial de fornecimento de medicamento sem registro na ANVISA; (
ii
) saber se a operadora de saúde pode negar o fornecimento de medicamento de uso domiciliar oral; e (
iii
) saber se a ausência de recomendação em pareceres técnicos como os do
NatJus
é suficiente para afastar a obrigatoriedade da cobertura.

III. Razões de decidir

3. O STF, no RE 657718/MG, admitiu, excepcionalmente, a possibilidade de fornecimento de medicamentos não registrados pela ANVISA, desde que preenchidos os seguintes requisitos cumulativos: inexistência de alternativa terapêutica, aprovação por agência internacional de renome e tratamento de doença rara.

4. Comprovado que a Síndrome de Rett é uma doença rara, que o
Trofinetide
é medicamento órfão aprovado pela FDA e que inexiste alternativa terapêutica nacionalmente registrada, está justificada a manutenção da medida judicial.

5. A negativa administrativa se fundou exclusivamente na ausência de nacionalização e de registro na ANVISA, sendo vedado à operadora inovar em sede recursal com argumento baseado na natureza domiciliar do fármaco.

6. Ainda que admitido o enfrentamento da tese relativa ao uso domiciliar, deve-se mitigar a literalidade do art. 10, VI, da L. 9.656/1998, à luz da boa-fé contratual e do direito à saúde, sobretudo diante da prescrição médica fundamentada e da ausência de opção terapêutica.

7. Pareceres técnicos desfavoráveis não se sobrepõem à prescrição médica específica, sobretudo quando a aprovação regulatória internacional decorre de estudos clínicos controlados e há resposta clínica relevante documentada.

8. Justifica-se a imposição de contrapartida à continuidade do fornecimento, consistente na apresentação de relatório médico bimestral que demonstre a evolução clínica e a manutenção dos benefícios terapêuticos do medicamento.

IV. Dispositivo e tese

9. Recurso desprovido.

Te­se de julgamento:

"1. É juridicamente possível a concessão judicial de medicamento não registrado na ANVISA, desde que preenchidos os requisitos definidos pelo STF no RE 657718/MG.

2. A ausência de registro nacional e de previsão contratual não obsta o fornecimento de medicamento órfão, aprovado por agência sanitária internacional, quando demonstrada sua essencialidade no plano terapêutico individualizado.

3. A negativa administrativa fundamentada exclusivamente na ausência de nacionalização veda a inovação recursal com fundamento
diverso
, como o uso domiciliar da medicação.

4. O fornecimento do medicamento poderá ser condicionado à apresentação periódica de relatório médico que comprove benefício clínico concreto à paciente."

R

E

L

A

T

Ó

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I

O

EXMO. SR. DES. SEBASTIÃO BARBOSA FARIAS (RELATOR):

Egrégia Câmara:

Trata-se de Agravo de instrumento
UNIMED NACIONAL COOPERATIVA CENTRAL
contra decisão proferida nos autos Ação de Obrigação de Fazer com Tutela Antecipada de Urgência n. 1016286-93.2024.8.11.0040, da 1a Vara Cível da comarca de Sorriso que deferiu a tutela, determinando que a agravante autorize e custeie o medicamento
Trofinetide
(DAYBUE), para o tratamento de síndrome de Rett.

Segundo a inicial a “Agravada, ter sido diagnosticada com autismo e doença de Síndrome de Rett e que recentemente, ou seja, no ano de 2024 foi aprovado pela FDA - Food
and

Drug

Administration
, o único medicamento para o tratamento da aludida síndrome, denominado DAYBUE (
Trofinetide
).”.

Defende que a decisão agravada deferiu o fornecimento do medicamento “sem considerar a ausência de previsão no rol de cobertura mínima obrigatória da ANS, atualmente atualizada pela Resolução Normativa (“RN”) n° 465/21 da ANS e que não se encaixa na atual redação dada ao parágrafo 13 do artigo 10 da Lei 9656/98 modificado pela Lei 14.454/22”.

Assevera que “o
Trofinetide
é apenas o primeiro medicamento autorizado pela FDA para o tratamento da Síndrome de Rett (RTT), contudo, mais estudos são necessários para estabelecer e consolidar a eficácia e a segurança para o seu uso, uma vez que estes dados são baseados em um estudo de curto prazo, podendo ser caracterizado com experimental.”.

Afirma que “as Notas Técnicas 1929/2024
Natjus
TJSP, 240147
Natjus
JFPR e Nota Técnica do
NatJus
Nacional 179437, Nota Técnica 248728 JFRS, Nota Técnica 272265
Natjus
Nacional foram desfavoráveis a indicação do fármaco, considerando que não há dados de segurança a longo prazo da medicação e nem elementos técnicos suficientes para sustentar a sua indicação, conforme anexos”.

Seguindo, além dos riscos envolvidos, o dispositivo legal que a autoriza menciona apenas se houver “comprovação da eficácia” à luz da ciência da saúde, baseada em evidências científicas e plano terapêutico, entretanto, segundo assevera, até o momento não há tal comprovação, pelo contrário, o tratamento é considerado experimental, sem estudos suficientes que confirmem sua eficácia na maioria dos casos, inclusive nem consta aprovação da ANVISA e CONITEC.

Especificamente quanto a ausência de registro na Avisa, pondera que “não é possível o Judiciário impor às operadoras de
plano
de saúde que realizem ato tipificado como infração de natureza sanitária, pois isso implicaria manifesta vulneração do princípio da legalidade previsto constitucionalmente”.

A respeito do tema, explica que o STJ manifestou sobre a questão no Tema Repetitivo n. 990, nos seguintes termos: “As operadoras de
plano
de saúde não estão obrigadas a fornecer medicamento não registrado pela ANVISA”.

Seguindo, defende que a “decisão agravada deferiu a tutela para autorização do medicamento
Trofinetide
(DAYBUE) pela ora Operadora de Saúde, contudo, tal medicamento não possui previsão no rol de cobertura mínima obrigatória definido pela Agência Nacional de Saúde Suplementar – ANS e é de uso experimental, excluído, portanto, da cobertura contratual.”.

Ainda, pontua que o medicamento é de uso domiciliar oral, o que qual, por si só desobriga a Operadora de Saúde ao seu custeio, consoante o disposto no artigo 10, VI, da Lei n° 9.656/98, o plano referência não é obrigado a custear o “fornecimento de medicamentos para tratamento domiciliar, ressalvado o disposto nas alíneas ‘c’ do inciso I e ‘g’ do inciso II do art. 12”, que versam sobre medicamentos antineoplásicos ou tratamento em home
care
, que não é o caso dos autos.

Ainda traz considerações a respeito do dever de saúde pelo Estado, explicando que a relação existente entre operadora e beneficiário é contratual, de natureza econômica e não de assistência social. Ainda, pontua sobre o risco de desequilíbrio no mutualismo.

Como últimos pontos, traz precedente do STF, para discussão em caráter de analogia, em decisão de medicamento de alto custo, reconhecendo a necessidade da cautela nas decisões e
entendeu ser inadequado o Poder Judiciário autorizar seu custeio de forma discricionária, sob o risco de prejudicar as contas públicas como um todo.

Também aponta faz-se necessário a realização de perícia médica, antes de ser proferida qualquer decisão liminar, ou, alternativamente, o envio do caso para o
NatJus
elaborar parecer técnico sobre o caso, a fim de fundamentar qualquer decisão, tendo em vista tratar-se de medicamento com custo de R$ 4.000.000,00 ao ano.

Resume as razões da seguinte forma:

“a) A Agravada foi diagnosticada com autismo e com doença grave Síndrome de Rett e foi recomendada pelo médico assistente o uso do medicamento novo denominado DAYBUE (
Trofinetide
); b) Foi deferida a tutela de urgência, consistente no custeio do medicamento, que tem um custo anual de aproximadamente R$ 4 (quatro) milhões de reais; c) Trata-se de medicamento novo, em fase experimental e sem registro na ANVISA, razão pela qual a Operadora de Saúde não é obrigada ao seu custeio, conforme Tema Repetitivo 990 STJ; d) O medicamento é de uso domiciliar, por este motivo a Operadora de Saúde não é obrigada ao seu custeio, consoante o disposto no artigo 10, VI, da Lei n° 9.656/98; e) O medicamento não está previsto no rol de procedimentos obrigatórios mínimos estipulado pela ANS na RN 465/2021 nem tem previsão contratual; f) Como demonstrado, ante a falta de comprovação da eficácia do tratamento, bem como ausência de recomendação da do CONITEC - Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde e da ANS – Agência Nacional de Saúde Suplementar, o medicamento não atende os requisitos previstos na Lei 14.454/22; g) O medicamento deve ser fornecido pelo Estado, a quem a Constituição Federal atribuiu o dever de cuidar da saúde de todos, não há como admitir a manutenção da decisão liminar recorrida, que impõe a referida obrigação à operadora Agravante; h) A r. liminar rompe com o equilíbrio econômico-financeiro do contrato, que é baseado no mutualismo e pode indiretamente afetar os demais beneficiários do plano de saúde, pois um impõe um ônus, que não foi mensurado, não tendo sido contratado, caracterizando-se como imprevisível e adquirindo especial potencial danoso em face da sua expressão milionária, como expresso na decisão proferida pelo Supremo Tribunal Federal (STF) na Reclamação 68.709; i) A I Jornada de Direito da Saúde do Conselho da Justiça Federal recomenda o apoio do
NatJus
- Núcleo de Apoio Técnico do Judiciário – antes de proferida qualquer decisão liminar, conforme enunciados 23, 43 e 45”.

Requer a concessão do efeito suspensivo, também ante o flagrante risco de irreversibilidade de seus efeitos.

No mérito, pugna pelo indeferimento da tutela de urgência.

A PGJ opina pelo provimento do recurso.

É o relatório.

SUSTENTAÇÃO ORAL

USOU DA PALAVRA O ADVOGADO T
H
IAGO MENDONÇA DOS SANTOS
, OAB/RJ 211479.

PARECER (ORAL)

EXMA. SRA. DALVA MARIA DE JESUS ALMEIDA (PROCURADORA DE JUSTIÇA):

Ratifico o Parecer escrito.

V

O

T

O

EXMO. SR. DES. SEBASTIÃO BARBOSA FARIAS (RELATOR):

Egrégia Câmara:

Trata-se de Agravo de instrumento
UNIMED NACIONAL COOPERATIVA CENTRAL
contra decisão proferida nos autos Ação de Obrigação de Fazer com Tutela Antecipada de Urgência n. 1016286-93.2024.8.11.0040, da 1a Vara Cível da comarca de Sorriso que deferiu a tutela, determinando que a agravante autorize e custeie o
medicamento
Trofinetide
(DAYBUE), para o tratamento de síndrome de Rett.

A decisão agravada é a seguinte:

“Para o deferimento do pleito em tela, imperioso a verificação do preenchimento de dois requisitos, quais sejam, o fumus boni iuris e o periculum in mora.

Relativamente ao primeiro requisito, pela documentação encartada aos autos, restou demonstrado que a requerente é portadora da Síndrome de Rett e que necessita do medicamento
Daybue
(
Trofinetide
) (id. 176574297).

A prova documental comprova, ainda, a condição de conveniada da autora (id. 176574299) e a negativa da requerida ao pedido de fornecimento da medicação na via administrativa (id. 176574298).

Quanto à possibilidade de perigo de dano ou risco ao resultado útil do processo igualmente se mostra presente, uma vez que o pedido de tutela antecipada tem por escopo assegurar a requerente a própria manutenção do seu tratamento médico, como forma estabilizar seu quadro clínico e resguardar sua vida, conforme manifestação da médica assistente, responsável pelo tratamento da autora (id. 176574297).

Afinal, o não tratamento pode acarretar agravamento na saúde da requerente, fato que, sem muita digressão, está longe de coadunar-se com os princípios de justiça, equidade e proporcionalidade.

Ademais, a saúde da segurada deve ser prestigiada, uma vez que é mais importante do que o receio da requerida de ter, eventualmente, que custear tratamento dispendioso, enquanto tramita a demanda. Assim, há de se analisar a questão sob o princípio da proporcionalidade:

Pelo princípio da proporcionalidade o juiz, ante o conflito levado aos autos pelas partes, deve proceder à avaliação dos interesses em jogo e dar prevalência àquele que, segundo a ordem jurídica, ostentar maior relevo e expressão (...) Não se cuida, advirta-se, de sacrificar um dos direitos em benefício do outro, mas de aferir com razoabilidade os interesses em jogo à luz dos valores consagrados no sistema jurídico (JOÃO BATISTA LOPES, Tutela antecipada no processo civil brasileiro, 2a ed., SP: Saraiva, 2003, p. 83).

Aliado a isso, convém destacar que segundo entendimento da Terceira Turma do Superior Tribunal de Justiça, no julgamento do REsp 1537301/RJ, ‘...Apesar de, na Saúde Suplementar, o tratamento médico em domicílio não ter sido incluído no rol de procedimentos mínimos ou obrigatórios que devem ser oferecidos pelos planos de saúde, é abusiva a cláusula contratual que importe em vedação da internação domiciliar como alternativa de substituição à internação hospitalar, visto que se revela incompatível com a equidade e a boa-fé, colocando o usuário (consumidor) em situação de desvantagem exagerada (art. 51, IV, da Lei no 8.078/1990). (...)’.

Sobre o tema, colacionam-se os arrestos abaixo:

RECURSO DE AGRAVO DE INSTRUMENTO – AÇÃO DE OBRIGAÇÃO DE FAZER C/C INDENIZAÇÃO POR DANOS MORAIS - PLANO DE SAÚDE – AUTISMO - NEGATIVA DE COBERTURA DE TRATAMENTOS MÉDICOS - ROL DA AGÊNCIA NACIONAL DE SAÚDE - COBERTURAS MÍNIMAS - COBERTURA DO TRATAMENTO - OBRIGATORIEDADE – HOMENAGEM AO PRINCÍPIO DA DIGNIDADE DA PESSOA HUMANA – DECISÃO MANTIDA - RECURSO DESPROVIDO. Ressalte-se, ademais, que a obrigatoriedade do plano de saúde cobrir tratamentos caracterizados como de urgência e emergência está expressamente estabelecida no art. 35-C da Lei n° 9.656/98. O rol de procedimentos estabelecido pela Agência Nacional de Saúde (ANS) não é taxativo, haja vista que prevê apenas os procedimentos mínimos a serem cobertos pelas operadoras de
plano
de saúde. É devida a cobertura do procedimento indicado pelo médico como sendo o mais adequado ao desenvolvimento do paciente.

"AGRAVO REGIMENTAL NO AGRAVO DE INSTRUMENTO. ALEGAÇÃO DE OFENSA AOS ARTIGOS 458, II, E 535 DO CPC. PRAZO PRESCRICIONAL. AUSÊNCIA DE COMPROVAÇÃO DA DATA DA RECUSA DO PAGAMENTO PELA SEGURADORA. SÚMULA 7/STJ. TRATAMENTO HOME CARE. RECUSA
INDEVIDA. AGRAVO REGIMENTAL NÃO PROVIDO. (...) 3. De acordo com a orientação jurisprudencial do STJ, o plano de saúde pode estabelecer as doenças que terão cobertura, mas não o tipo de tratamento utilizado para a cura de cada uma, sendo abusiva a cláusula contratual que exclui tratamento domiciliar quando essencial para garantir a saúde ou a vida do segurado. 4. Agravo regimental não provido." (
AgRg
no Ag no 1.325.939/DF, Rel. Ministro RAUL ARAÚJO, Quarta Turma,
DJe
9/5/2014).

No caso, a medicação postulada ainda não possui registro perante a ANVISA. Todavia, o Supremo Tribunal Federal reconhece a possibilidade de ser exarada ordem judicial autorizando o fornecimento de medicamento sem o referido registro, desde que presentes, de forma cumulativa, três requisitos, são eles: (i) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras); (
ii
) a existência de registro do medicamento pleiteado em renomadas agências de regulação no exterior (e.g., EUA, União Europeia e Japão); e (
iii
) a inexistência de substituto terapêutico registrado na ANVISA[1].

A documentação encartada com a inicial comprova ser a Síndrome Rett um distúrbio raro (id. 176574295), restando, portanto, atendido o primeiro requisito, uma vez que medicamento órfão é aquele destinado ao diagnóstico, prevenção ou tratamento de doenças
potencialmente fatais ou muito graves ou de perturbações
raras[
2], como no caso em comento.

Quanto aos demais requisitos, o documento de id. 176574294, assinado pelo Dr. Bruno
Jhônatan
Costa
Bordest
Lima - CRM: 14276 – MT, aponta que atualmente há tratamento específico para Síndrome de Rett aprovado pelo FDA (Estados Unidos) - o
Daybue
(
Trofenetide
). Logo, há registro em órgão competente de outro país, sendo o único medicamento indicado especificamente para o tratamento da Síndrome de Rett.

Nesse contexto, demonstrada a excepcionalidade do caso da parte autora, além do risco à que está exposta caso não faça uso da medicação, impõe-se o deferimento da tutela postulada.

Ressalto que em se tratando de medicação que necessita ser importada, não há falar em fornecimento imediato do medicamento. Contudo, deverá a demandada comprovar a adoção das
medicas
necessárias para o fornecimento (aquisição e importação), no prazo de 15 dias, sob pena de incidência de multa diária.

Diante do exposto, com amparo no artigo 300, do Código de Processo Civil, DEFIRO o pedido de tutela almejada, para COMPELIR a demanda CENTRAL NACIONAL UNIMED a comprovar, no prazo de 15 dias, a adoção de todas as medidas necessárias para aquisição e o fornecimento do medicamento TROFINETIDE (DAYBUETM) à parte autora, sob pena de multa diária de R$ 1.000,00 (mil reais).”.

De início,
reputo imprescindível
a verificação do teor da negativa do Plano de Saúde:

“...Comunica que não foi/foram autorizados com base na seguinte justificativa:

Parecer técnico desfavorável: Medicamento DAYBUE (
Trofinetide
) não é nacionalizado. Conforme dispõe a Resolução Normativa - RN no 465 (art. 17, §1o, inciso V) da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS), está excluída a cobertura assistencial legal de medicamentos
e produtos importados não nacionalizados
, são aqueles produzidos fora do Brasil, e sem registro vigente na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA). São Paulo, Beneficiário: Protocolo
Nr
.: Cartão: 03/09/2024 SOFI ALVES MATTIELO 33967920240823122429 08650001375716305 A UNIMED NACIONAL, operadora de planos de assistência privada, com registro na Agência Nacional de Saúde, informa referente solicitação médica - pedido/guia 2295276654 contemplando o(s) procedimento(s) abaixo listado(s).”
d
estaquei
.

Ocorre que o STF no julgamento do RE 657718 /MG (STF. Plenário. RE 657718 /MG, rel. orig. Min. Marco Aurélio , red. p/ o ac. Min. Roberto Barroso , julgado em 22/5/2019), assentou a seguinte diretriz: A ausência de registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) impede, como regra geral, o fornecimento de medicamento por decisão
judicial, todavia, é possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento sem registro sanitário, em caso de mora irrazoável da Anvisa em apreciar o pedido (prazo superior ao previsto na Lei 13.411 /2016), quando preenchidos três requisitos:
a) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras); b) a existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior; e c) a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil.

No caso, a agravante se enquadra nos três requisitos: doença rara, o tratamento foi aprovado pela FDA ((Food
and

Drug

Administration
) e não existe substituto terapêutico com registro no Brasil.

Cumpre agora examinar, com o devido aprofundamento, a tese suscitada pelo ilustre representante do Ministério Público e pela parte agravante na fase recursal, no sentido de que, sendo o medicamento de uso oral e domiciliar, não estaria abrangido pelas obrigações de cobertura contratual do plano de saúde, em consonância com o disposto no art. 10, VI, da Lei no 9.656/98.

A argumentação, ainda que revestida de lógica normativa, não se sustenta à luz do caso concreto, notadamente porque a negativa expressamente apresentada pela operadora de saúde não invocou tal fundamento. A exclusão da cobertura não foi justificada com base na natureza da administração da medicação (oral e domiciliar), mas sim, de forma objetiva e restrita, à ausência de nacionalização do fármaco e à inexistência de registro na ANVISA, conforme se extrai da negativa constante dos autos:

“Comunica que não foi/foram autorizados com base na seguinte justificativa: [...] o medicamento DAYBUE
(
Trofinetide
) não é nacionalizado. [...] está excluída a cobertura assistencial legal de medicamentos e produtos importados não nacionalizados...” (destacado)

Dessa forma, à luz do princípio negativa administrativa aos fundamentos efetivamente alegados, não se pode admitir que, em sede recursal, a operadora inove em sua argumentação, invocando óbice diverso daquele que justificou a negativa administrativa inicial. Isso porque, no campo das relações contratuais regidas pelo Código de Defesa do Consumidor, impõe-se o dever de boa-fé e transparência, o que abarca o ônus de motivação clara e precisa para qualquer restrição imposta ao consumidor — neste caso, a paciente beneficiária do plano.

Com efeito, se a operadora alegou expressamente, em sua comunicação formal, que a negativa decorria exclusivamente da ausência de registro nacional (nacionalização), não se mostra legítima a posterior invocação de fundamento autônomo — uso domiciliar — como tentativa de reforço extemporâneo à recusa originária, o que caracterizaria conduta contraditória e desleal.

De outra parte, cumpre observar que, mesmo se admitido o enfrentamento da tese relativa ao uso domiciliar, a interpretação estrita do art. 10, VI, da Lei 9.656/98 deve ser mitigada, pois, o argumento de que medicamentos de uso domiciliar estariam, por essa simples razão, excluídos da cobertura contratual, não pode ser admitido de forma absoluta, sob pena de comprometer a finalidade essencial do contrato de plano de saúde, que é assegurar o tratamento adequado, conforme a prescrição médica.

Em tais situações, tenho que seja admitido a relativização da regra legal, quando o fármaco prescrito é parte essencial do plano terapêutico indicado por profissional habilitado, inexistindo alternativa
terapêutica de igual eficácia no território nacional, e quando o seu fornecimento se mostra indispensável à preservação da saúde e da vida do paciente — como ocorre no presente caso, envolvendo uma menor diagnosticada com doença rara, de evolução grave e irreversível, e para a qual o
Trofinetide
representa a única alternativa medicamentosa específica aprovada por autoridade sanitária de referência internacional.

Portanto, o simples fato de o medicamento possuir administração oral e ser destinado ao uso domiciliar não é, por si só, causa suficiente para justificar a recusa de cobertura, notadamente quando:

-A negativa administrativa não se fundamentou nisso;

-Há prescrição expressa de profissional de saúde;

- Trata-se de tratamento para doença rara e grave, sem alternativa terapêutica no país;

-
e
o medicamento é aprovado por agência internacional de alta credibilidade (FDA).

Diante de tais elementos, revela-se imperiosa a mitigação da literalidade do art. 10, VI, da Lei no 9.656/98, em nome da interpretação sistemática e teleológica do direito à saúde, notadamente quando o caso concreto revela situação de urgência médica e risco de agravamento irreversível do quadro clínico da menor beneficiária.

Assim, não há como acolher a tese recursal fundada no caráter domiciliar do medicamento, tampouco a sustentação ministerial nesse sentido, seja por absoluta ausência de previsão da negativa nesse fundamento, seja por força da necessária proteção da saúde e da vida da autora, cuja vulnerabilidade impõe especial atenção por parte do Judiciário.

Impõe-se agora avaliar os fundamentos contrários à concessão da medida judicial, extraídos de pareceres técnicos de núcleos
como o
NatJus
, mencionados na decisão agravada, de que ainda não apresenta evidências suficientes quanto à sua eficácia clínica, sendo classificado como experimental.

Contudo, ainda que o conteúdo desses pareceres deva ser levado em consideração, por refletirem um juízo técnico cauteloso e, no primeiro momento tenha me amparado neles para decidir, não se pode conferir-lhes caráter decisivo ou absoluto, especialmente quando se analisam os dados científicos e a regulação internacional do fármaco.

Com efeito, o
Trofinetide
é o primeiro e único medicamento especificamente aprovado para o tratamento da Síndrome de Rett — uma condição rara, progressiva e gravemente incapacitante. Sua autorização pela FDA, em março de 2023, decorreu da análise de dados extraídos de estudo clínico de fase 3, intitulado LAVENDER, desenhado sob rigor metodológico: estudo duplo-cego, randomizado e controlado por placebo, ou seja, o mais elevado padrão de evidência científica disponível para a avaliação de terapias medicamentosas.

É verdade que os dados do estudo apontam para efeitos adversos relevantes — como diarreia em 85% das pacientes e vômito em 29% —, o que impõe cautela quanto à tolerabilidade. Também é fato que 61% das pacientes foram classificadas na escala CGI-I como apresentando “nenhuma mudança”, enquanto 13% foram avaliadas com “muita melhora”. A interpretação desses dados, no entanto, não conduz à conclusão de ineficácia,
mas sim à constatação de que o medicamento oferece benefício clínico mensurável para uma parcela significativa das pacientes,
especialmente quando considerados os baixíssimos recursos terapêuticos disponíveis até então para essa síndrome.

Além disso, os dados dos estudos de extensão, como o LILAC-1, apontam para uma taxa de descontinuação de 46%, refletindo
desafios na manutenção do tratamento — mas esse índice, embora elevado,
não descaracteriza a efetividade parcial do fármaco, tampouco anula o fato de que é o único aprovado por agência de referência internacional especificamente para a síndrome em questão.

Dessa forma, mostra-se necessário afastar a prevalência dos pareceres técnicos contrários, os quais, embora relevantes, não demonstram vício técnico nos estudos que embasaram a autorização pela FDA, limitando-se a enfatizar riscos já reconhecidos — como efeitos adversos e resposta terapêutica variável —, sem infirmar, de modo conclusivo, a validade do tratamento.

Assim, sob a perspectiva da ponderação judicial de provas técnicas, os estudos clínicos publicados e a aprovação regulatória internacional assumem peso decisório superior aos pareceres administrativos que não operam análise de nível equivalente, tampouco revogam a evidência científica já consolidada. Tal compreensão está em harmonia com os princípios da proporcionalidade, da dignidade da pessoa humana, e, especialmente, da proteção integral da criança e do adolescente, todos com assento constitucional.

Por essas razões, não se mostra juridicamente sustentável a tese de que o medicamento em questão deva ser considerado experimental a ponto de obstar, por si só, a intervenção judicial. O risco de agravamento irreversível da saúde da menor, somado à ausência de opções terapêuticas alternativas, justifica a manutenção da medida antecipatória, como forma de assegurar o direito fundamental à saúde, em sua dimensão substancial.

Por fim, não se pode olvidar que o uso do medicamento
Trofinetide
(
Daybue
), conquanto autorizado por agência regulatória de referência internacional (FDA) e seja, até o momento, a única terapêutica especificamente aprovada para o tratamento da Síndrome de Rett, apresenta
efeitos adversos consideráveis e eficácia variável, conforme já exposto com base nos estudos clínicos LAVENDER e LILAC-1.

Dentre os principais efeitos colaterais, destacam-se diarreia (85%), vômitos (29%) e perda de peso, sendo estas reações suficientemente severas a ponto de justificar elevadas taxas de descontinuação nos estudos de extensão (46%). Por outro lado, embora apenas 13% das pacientes tenham sido avaliadas com melhora significativa (segundo a escala CGI-I),
não se trata de ausência de eficácia, mas de resposta parcial, que pode ser, para certos pacientes, clinicamente relevante.

Diante desse cenário de incertezas terapêuticas e riscos adversos — acrescido do custo anual expressivamente elevado da medicação (aproximadamente R$ 4.000.000,00), mostra-se indispensável compatibilizar a tutela do direito à saúde com a exigência de acompanhamento clínico responsável e eficaz, de modo a aferir benefício real à paciente e justificar a continuidade da prestação jurisdicional.

Por isso, impõe-se a determinação de que a manutenção do fornecimento do fármaco esteja condicionada à apresentação de relatório médico atualizado, com periodicidade bimestral, elaborado por profissional responsável pelo acompanhamento clínico da paciente, contendo: a evolução dos sintomas da Síndrome de Rett sob uso da medicação; e, sobretudo, a indicação expressa da manutenção do benefício clínico individualizado no caso concreto.

Tal exigência não representa qualquer limitação abusiva ao direito à saúde, mas, ao revés, uma condição prudente, destinada a assegurar que o fornecimento do medicamento — com custos elevados e riscos clínicos expressivos — seja continuamente justificado com base em dados concretos da paciente, e não em presunções genéricas de eficácia.

Além disso, essa condição viabiliza fiscalização judicial contínua, que poderá subsidiar eventuais reavaliações da medida, mantendo o equilíbrio entre a proteção da vida e a racionalidade técnico-econômica no contexto da saúde suplementar.

Justifico o relatório bimestral, pois, de acordo com os resultados do estudo clínico LAVENDER (fase 3), publicado na revista
Nature
Medicine, os resultados clínicos perceptíveis iniciam-se a partir de 4 semanas de uso, sendo o pico de resposta a partir da 12a semana (
https://www.nature.com/articles/s41591-023-02398-1
).

Ante todo exposto, em dissonância com a PGJ,
NEGO PROVIMENTO AO RECURSO
para manter a decisão agravada, que determinou a CENTRAL NACIONAL UNIMED a comprovar, no prazo de 15 dias, a adoção de todas as medidas necessárias para aquisição e o fornecimento do medicamento TROFINETIDE (DAYBUETM) à parte autora, sob pena de multa diária de R$ 1.000,00 (mil reais), contudo, condicionada a à apresentação de relatório médico atualizado, com periodicidade bimestral, elaborado por profissional responsável pelo acompanhamento clínico da paciente, contendo: a evolução dos sintomas da Síndrome de Rett sob uso da medicação; e, sobretudo, a indicação expressa da manutenção do benefício clínico individualizado no caso concreto.

É como voto.

V

O

T

O

EXMA. SRA. DESA. CLARICE CLAUDINO DA SILVA (
1
a VOGAL):

Peço vista dos autos para melhor análise da matéria.

V

O

T

O

EXMO. SR. DR.
MÁRCIO APARECIDO GUEDES (
2
o VOGAL
- JUIZ DE DIREITO CONVOCADO
):

A
guardo o pedido de vista.

SESSÃO DE 27 DE MAIO DE 2025 (CONTINUAÇÃO DE JULGAMENTO)

V O T O (V I S T A)

EXMA. SRA. DESA. CLARICE CLAUDINO DA SILVA (1a VOGAL):

Egrégia Câmara:

Em síntese, este Recurso foi tirado em virtude de decisão que deferiu o pedido de tutela de urgência formulado pela criança
S.A.M.
, nos autos da Ação de Obrigação de fazer manejada em face da Agravante,
Central Nacional Unimed
.

A Recorrente é portadora de doença rara, denominada Síndrome de Rett, associada ao Transtorno de Espectro Autista (TEA) Grau III e Epilepsia Idiopática.

Em 28/10/2024, a médica Neurologista Pediatra que a acompanha prescreveu, com urgência e emergência, o uso de medicamento denominado
trofinetida
(
Daybue
) - 03 (três) frascos e 1⁄2 (meio) ao mês, 41 (quarenta e um) frascos ao ano - para o tratamento da Síndrome de Rett.

No laudo a médica explicou que, em março de 2023, o Food
and

Drug

Adminstration
(FDA), Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos Estados Unidos, aprovou o
trofinetide
(
Daybue
) para o tratamento da Síndrome de Rett em crianças acima de 02 (dois) anos e adultos.

De posse do receituário de controle especial, a Agravada solicitou ao plano de saúde o fornecimento do remédio e, diante da negativa, promoveu a demanda e requereu, em liminar, o custeio total do tratamento com o medicamento
trofinetide
(
Daybue
TM), inclusive com os custos da importação, conforme prescrito pela médica, por prazo indeterminado.

A Julgadora
a quo
deferiu o pedido de tutela e compeliu a Central Nacional Unimed a comprovar, no prazo de 15 dias, a adoção de todas as medidas necessárias para aquisição e o fornecimento do medicamento
Trofinetide
(
Daybue
TM) à Autora.

Nas suas razões, a Unimed alega que não é obrigada a fornecer o medicamento pelas seguintes razões: i) trata-se de medicamento novo que não foi aprovado pela ANVISA e não tem aprovação na CONITEC;
ii
) existem Notas Técnicas do
NatJus
contrárias ao fornecimento do fármaco;
iii
) trata-se de medicamento experimental, que não consta do Rol da ANS;
iv
) é medicamento de uso oral e domiciliar; e v) é administradora de saúde suplementar e compete ao Estado fornecer o medicamento, sob pena de grave risco de desequilíbrio do mutualismo.

O Relator, Desembargador Sebastião Barbosa Farias, em dissonância com o parecer da Procuradoria, desproveu o Recurso.

Pedi vista para melhor analisar o caso e,
desde logo, peço vênia ao Relator, porque dele divirjo.

O Relator fundamenta seu entendimento no julgamento do RE 657718/MG (STF. Plenário. RE 657718 /MG, rel. orig. Min. Marco Aurélio, red. p/ o ac. Min. Roberto Barroso, julgado em 22/5/2019), em que se assentou a seguinte diretriz: A ausência de registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) impede, como regra geral, o fornecimento de medicamento por decisão judicial, todavia, é possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento sem registro sanitário, em caso de mora irrazoável da Anvisa em apreciar o pedido (prazo superior ao previsto na Lei 13.411 /2016), quando preenchidos três requisitos: a) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras); b) a existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior; e c) a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil.

De acordo com o voto do eminente Desembargador, no caso, a Agravada se enquadra nos três requisitos: doença rara, o tratamento foi aprovado pela FDA ((Food
and

Drug

Administration
) e não existe substituto terapêutico com registro no Brasil.

Com a devida vênia, no RE 657718 /MG, o STF julgou o Tema 500 de Repercussão Geral, em que foi decidido acerca do
“dever do
Estado
de fornecer medicamento não registrado pela ANVISA”
. Na ocasião foi firmada a seguinte tese jurídica:

I - O
Estado
não pode ser obrigado a fornecer medicamentos experimentais; II - A ausência de registro na ANVISA impede, como regra geral, o fornecimento de medicamento por decisão judicial; III
- É possível, excepcionalmente, a concessão judicial de
medicamento sem registro sanitário, em caso de mora irrazoável da ANVISA em apreciar o pedido (prazo superior ao previsto na Lei no 13.411/2016), quando preenchidos três requisitos: (i) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras);(
ii
) a existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior; e (
iii
) a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil
; IV -
As ações que demandem fornecimento de medicamentos sem registro na ANVISA deverão necessariamente ser propostas em face da União
.

No caso, a Ação foi ajuizada em face da Operadora de plano de saúde. Ou seja, trata-se de saúde suplementar; logo, há clara distinção entre o Tema 500 do STF e o caso concreto, motivo pelo qual não é possível aplicá-lo nesta hipótese.

A meu viso, neste caso aplica-se o Tema Repetitivo 990, do STJ, segundo o qual
“as operadoras de
plano
de saúde não estão obrigadas a fornecer medicamento não registrado pela ANVISA.”

Os Recursos representativos da controvérsia onde firmou-se a citada tese jurídica foram julgados em 08/11/2018 e a Segunda Sessão do STJ assim consignou (REsp n. 1.726.563/SP e REsp n. 1.712.163/SP, relator Ministro Moura Ribeiro):

É legítima a recusa da operadora de plano de saúde em custear medicamento importado, não nacionalizado, sem o devido registro pela ANVISA, em atenção ao disposto no art. 10, V, da Lei no 9.656/98, sob pena de afronta aos
arts
. 66 da Lei no 6.360/76 e 10, V, da Lei no 6.437/76. Incidência da Recomendação no 31/2010 do
CNJ e dos Enunciados no 6 e 26, ambos da I Jornada de Direito da Saúde, respectivamente, A determinação judicial de fornecimento de fármacos deve evitar os medicamentos ainda não registrados na Anvisa, ou em fase experimental, ressalvadas as exceções expressamente previstas em lei; e,
É
lícita a exclusão de cobertura de produto, tecnologia e medicamento importado não nacionalizado, bem como tratamento clínico ou cirúrgico experimental.

De acordo com o STJ, há
distinguishing
, quando, embora o medicamento não tenha registro na ANVISA, a própria Agência Nacional autoriza a importação excepcional do medicamento; (
AgInt
no REsp n. 2.127.725/SP, relatora Ministra Nancy Andrighi, Terceira Turma, julgado em 19/8/2024,
DJe
de 22/8/2024);
todavia, este não é o caso dos autos
.

Se não bastasse, o medicamento prescrito pela médica é de uso oral e domiciliar e
“é fornecido como uma solução oral rosa a vermelha com sabor de morango contendo 200 mg por
mL
.”
(fonte:
Daybue: usos, dosagem, efeitos colaterais e advertências - pt
)

Neste ponto, o Relator aplica o CDC para mitigar o artigo 10, VI, da Lei que regula os planos de saúde privado; porém, conforme amplamente decidido pelo STJ:

[...] É lícita a exclusão, na Saúde Suplementar, do fornecimento de medicamentos para tratamento domiciliar, isto é, aqueles prescritos pelo médico assistente para administração em ambiente externo ao de unidade de saúde, salvo os antineoplásicos orais (e correlacionados), a medicação assistida (home
care
) e os incluídos no rol da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) para esse fim. Interpretação dos
arts
. 10, VI, da Lei no 9.656/1998 e 19, § 1o, VI, da RN
no 338/2013 da ANS (atual art. 17, parágrafo único, VI, da RN no 465/2021).”

Ou seja,
“não existe obrigatoriedade de custeio pelas operadoras de planos de saúde de medicamento de uso domiciliar.”
(REsp n. 2.187.907/RJ, relator Ministro Ricardo Villas Bôas
Cueva
, Terceira Turma, julgado em 28/4/2025, DJEN de
6/5/2025
).

Desse modo, a obrigação de fornecimento de medicamentos por parte das Operadoras de saúde deve se restringir a hipóteses específicas, a exemplo de tratamentos antineoplásicos de uso oral ou de medicamentos que precisa ser aplicado em ambiente ambulatorial ou hospitalar. Não há margem para o fornecimento de medicamentos de uso domiciliar.

Nesse sentido:

CIVIL E PROCESSUAL CIVIL. AGRAVO INTERNO NO RECURSO ESPECIAL.
AÇÃO DE OBRIGAÇÃO DE FAZER COM PEDIDO DE TUTELA DE URGÊNCIA. PLANO DE SAÚDE. MEDICAMENTO DE USO DOMICILIAR. NÃO ENQUADRAMENTO COMO ANTINEOPLÁSICO, COMO MEDICAÇÃO ASSISTIDA (HOME CARE) NEM ESTÁ ENTRE OS INCLUÍDOS NO ROL DA ANS PARA ESSE FIM. COBERTURA LEGAL OBRIGATÓRIA. INEXISTÊNCIA. MEDICAMENTO DE USO DOMICILIAR NÃO LISTADO NO ROL DA ANS. PRESCRIÇÃO QUE NÃO ATENDE AOS REQUISITOS DO § 13 DO ART. 10 DA LEI 9.656/1998
. 1. Ação de obrigação de fazer com pedido de tutela de urgência. 2.
É lícita a exclusão, na Saúde Suplementar, do fornecimento de medicamentos para tratamento domiciliar, isto é, aqueles prescritos pelo
médico assistente para administração em ambiente externo ao de unidade de saúde, salvo os antineoplásicos orais (e correlacionados), a medicação assistida e os incluídos no Rol da ANS para esse fim
. Precedentes. 3.
"A regra que impõe a obrigação de cobertura de tratamento ou procedimento não listado no rol da ANS (§ 13) não alcança as exceções previstas nos incisos do caput do art. 10 da Lei 9.656/1998, de modo que, salvo nas hipóteses estabelecidas na lei, no contrato ou em norma regulamentar, não pode a operadora ser obrigada à cobertura de medicamento de uso domiciliar, ainda que preenchidos os requisitos do § 13 do art. 10 da Lei 9.656/1998
." (REsp n. 2.071.955/RS, Terceira Turma,
DJe
de 7/3/2024). 4. Agravo interno não provido.
(
AgInt
no REsp n. 2.159.887/SP, relatora Ministra Nancy Andrighi, Terceira Turma, julgado em 17/2/2025, DJEN de
20/2/2025
). (sem destaques no original)

No caso, não há qualquer indício de que o medicamento prescrito à Agravada se enquadra em quaisquer das exceções acima previstas.

Ademais, embora a Nota Técnica do
NatJust
não tenha caráter decisivo e absoluto, sabe-se que
“é um documento de caráter científico, elaborado pela equipe técnica dos Núcleos de Apoio ao Judiciário (
NatJus
), que se propõe a responder, de modo preliminar, a uma questão clínica sobre os potenciais efeitos de uma tecnologia para uma condição de saúde vivenciada por um indivíduo.”
(fonte:
Sistema e-NatJus - Portal CNJ
)

Ou seja, seu objetivo é fornecer
“subsídios técnicos para a tomada de decisão com base em evidência científica nas ações relacionadas com a saúde, pública e suplementar, visando, assim, aprimorar
o conhecimento técnico dos magistrados para solução das demandas, bem como conferindo maior celeridade no julgamento das ações judiciais.”
(fonte:
Sistema e-NatJus - Portal CNJ
).

Ao consultar o banco de dados E-
natjus
do CNJ, verifiquei a existência da Nota Técnica n. 30858, elaborada pelo
NatJus
de Mato Grosso, finalizada em 04/02/2025, que contém conclusão desfavorável ao custeio do medicamento
Trofinetide
(
Daybue
) pelo SUS, para o tratamento da Síndrome do Rett, dada a necessidade de estudos mais robustos.

Por fim, é pertinente ressalvar que se trata de medicamento de custo bastante elevado. De acordo com o
site
da Associação Brasileira de Síndrome de Rett – Abre-te,
“o preço de tabela do DAYBUE é de US$ 21,10 por ml. Isso chega a US$ 9,5 mil por vidro de 450 ml. Dada a dosagem incluída nas informações de prescrição, o custo por paciente, dependendo do peso, será entre US$ 385 mil e US$ 924 mil por ano
.” (
DAYBUE (Trofinetide) - Primeiro medicamento aprovado para o tratamento da Síndrome de Rett - Abre-te)
. Isso quer dizer que, nesta da, um
mL
desse medicamento custa aproximadamente R$ 119,21 (cento e dezenove reais e vinte e um centavos); logo, o vidro de 450
mL
custa R$ 53.644,50 (cinquenta e três mil, seiscentos e quarenta e quatro reais e cinquenta centavos).

Não se pode esquecer que a garantia de acesso igualitário a medicamentos de alto custo decorre do dever Estatal de promover a manutenção da saúde pública, cuja responsabilidade não pode ser transferida às Operadoras de saúde, senão em casos específicos em quais esta hipótese não se encaixa.

Com essas considerações,
peço vênia ao Relator, pois dele divirjo
.
Em consonância com o parecer da Procuradoria Geral de Justiça,
provejo o Recurso
, reformo a decisão agravada e afasto o dever da Recorrente em fornecer o medicamento
Trofinetide
(
Daybue
) à Recorrida.

É como voto.

V O T O

EXMO. SR. DR. MÁRCIO APARECIDO GUEDES (2o VOGAL - JUIZ DE DIREITO CONVOCADO):

Ante a divergência, p
eço vista dos autos para melhor análise da matéria.

SESSÃO DE 08 DE JULHO DE 2025 (CONTINUAÇÃO DE JULGAMENTO)

V O T O (VISTA
)

EXMO. SR. DR. MÁRCIO APARECIDO GUEDES (2o VOGAL - JUIZ DE DIREITO CONVOCADO):

Egrégia Câmara,

Cuida-se de agravo de instrumento interposto por UNIMED NACIONAL COOPERATIVA CENTRAL contra decisão que deferiu a tutela de urgência para determinar o fornecimento do medicamento
TROFINETIDE (DAYBUETM) à menor Sofia Alves
Mattielo
, diagnosticada com Síndrome de Rett.

A decisão agravada, com amparo no artigo 300 do Código de Processo Civil, reconheceu a presença dos requisitos legais para a antecipação da tutela (probabilidade do direito e perigo de dano), ponderando, ainda, pela aplicabilidade do princípio da proporcionalidade e da dignidade da pessoa humana.

É incontroverso nos autos que o medicamento requerido, TROFINETIDE (
Daybue
TM), não possui registro na ANVISA, sendo
esta
a justificativa expressamente invocada pela agravante para a negativa administrativa.

Portanto, não foi alegado, de forma originária, qualquer fundamento baseado na natureza de uso domiciliar ou oral do fármaco, razão pela qual não se admite inovação recursal nesse sentido, sob pena de violação ao princípio da boa-fé objetiva e da vedação à surpresa (CPC, art. 10 e 489, §1o, CPC).

Quanto ao cerne da negativa de custeio do medicamento de que não há obrigatoriedade de fornecer medicamentos sem registro na ANVISA, o Supremo Tribunal Federal, ao julgar o RE 657718/MG (rel. p/ ac. Min. Roberto Barroso, Pleno,
DJe
03/08/2022), fixou tese vinculante admitindo a possibilidade excepcional do fornecimento de medicamentos sem registro na ANVISA, desde que preenchidos três requisitos:

I) A existência de registro do medicamento em renomadas agências;

II) A inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil;

III) Medicamento órfão para doença rara ou, se não for o caso, que haja pedido de registro pendente na ANVISA há prazo superior ao legal.

No caso entendo que tais condições foram preenchidas; primeiro porque a Síndrome de Rett é doença rara e grave, com prognóstico degenerativo, depois porque o
Trofinetide
é o único medicamento específico aprovado para a patologia, com registro válido perante a FDA desde março de 2023, e, por fim, no Brasil não há alternativa terapêutica registrada para o mesmo fim.

E quanto a este requisito o documento vinculado ao Id. no 176574294, assinado pelo Dr. Bruno
Jhônatan
Costa
Bordest
Lima (CRM/MT 14276), informa que, atualmente, existe tratamento específico para a Síndrome de Rett aprovado pela Food
and

Drug

Administration
(FDA), dos Estados Unidos: o medicamento
Daybue
(
Trofenetide
), de modo que há registro em órgão competente de outro país, sendo este o único fármaco indicado especificamente para o tratamento da referida síndrome.

Ademais, os autos trazem documentação técnica que respalda a segurança e a razoável eficácia do
Trofinetide
, com base nos estudos LAVENDER (fase 3, duplo-cego, controlado) e LILAC-1 (extensão aberta), conforme publicação em revista científica de alto impacto (
Nature
Medicine).

É verdade que a resposta ao tratamento é variável e os efeitos colaterais são relevantes (diarreia, vômito, perda de peso), mas, diante da ausência de opções terapêuticas e do caráter evolutivo da patologia, a escolha clínica pela prescrição se alinha ao critério da razoabilidade terapêutica, não se tratando de experimentalismo irresponsável.

De todo o modo, diante da prevalência do direito à saúde, os tratamentos prescritos pelo médico que acompanha a paciente constituem desdobramentos da cobertura contratual para a enfermidade que a acomete, de modo que, a operadora de plano de saúde tem obrigação de custear tratamentos médicos prescritos, especialmente quando não há outro medicamento indicado e o contrato firmado entre as partes não exclui
tratamento médico para a enfermidade, exatamente como ocorre na hipótese.

O Superior Tribunal de Justiça, de longa data, adota o posicionamento de que compete "
ao profissional habilitado indicar a opção adequada para o tratamento da doença que acomete seu paciente, não incumbindo à seguradora discutir o procedimento, mas custear as despesas de acordo com a melhor técnica. Além disso, a jurisprudência do Superior Tribunal de Justiça reconhece a possibilidade de o plano de saúde estabelecer as doenças que terão cobertura, mas não o tipo de procedimento utilizado para o tratamento de cada uma delas
". (Terceira Turma -
Aglnt
no REsp 1765668/DF - Rel. Ministro MARCO AURÉLIO BELLIZZE - Julgado em 29/04/2019 -
DJe
06/05/2019).

Não há, portanto, razão jurídica capaz de justificar a negativa de cobertura manifestada pela agravante, e sendo assim, correlativamente, não há como imputar desacerto técnico à r. decisão que determinou que a ré/agravante autorize/custeie o medicamento TROFINETIDE (
Daybue
TM), prescrito à autora/agravada.

Diante de todo o exposto, acompanho o voto do Relator para
NEGAR PROVIMENTO
ao recurso, mantendo inalterada a decisão que deferiu a tutela de urgência para compelir a Unimed Nacional a adotar, no prazo de 15 dias, todas as medidas necessárias à aquisição e fornecimento do medicamento TROFINETIDE (DAYBUETM) à autora.

É como voto.

Data da sessão:
Cuiabá-MT, 08/07/2025