Tribunal: STF
Processo: Rcl 90536
Classe: Rcl
Órgão julgador: FLÁVIO DINO
Órgão colegiado: Decisao Monocratica
Data de julgamento: 2026-03-23
Data de publicação: 2026-03-23

Ementa:

Inteiro teor:
DECISÃO

Trata-se de reclamação constitucional, com pedido liminar, ajuizada pela União contra decisão de Desembargadora Federal do Tribunal Regional Federal da 3ª Região (TRF-3), proferida nos autos do Agravo de Instrumento nº 5003114-60.2025.4.03.0000, sob alegação de descumprimento das Súmulas Vinculantes nº 60 e 61 e dos Temas 6 e 1.234 da repercussão geral.

A reclamante informa ter sido compelida a fornecer o medicamento Voxzogo (vosoritida), indicado para o tratamento de acondroplasia (CID 10-Q77.4), à parte A.R.C.P., menor impúbere, representado por sua genitora. Relata que o pedido de tutela de urgência foi indeferido em primeiro grau, ao fundamento da ausência dos requisitos fixados por esta Suprema Corte, sendo posteriormente reformada a decisão pelo TRF-3, que deferiu a antecipação da tutela recursal para determinar o fornecimento contínuo do fármaco.

Sustenta que o parecer técnico do NATJUS foi desfavorável ao fornecimento do medicamento, em razão da ausência de evidências científicas robustas quanto à sua eficácia e segurança, sobretudo no que se refere aos efeitos a longo prazo.

Afirma que, não obstante a manifestação técnica contrária, a decisão reclamada determinou o fornecimento do fármaco sem a devida observância dos critérios estabelecidos por esta Suprema Corte, desconsiderando as conclusões do NATJUS e deixando de examinar aspectos essenciais, como a legalidade da atuação da CONITEC e a análise do custo-efetividade do tratamento.

Diante disso, requer, liminarmente, a suspensão dos efeitos da decisão impugnada. No mérito, pleiteia a cassação da decisão reclamada, com a determinação de prolação de novo julgado em conformidade com os precedentes vinculantes desta Suprema Corte.

É o relatório. Decido.

Dispenso a remessa dos autos à Procuradoria-Geral da República, por entender que o processo já está em condições de julgamento (RISTF, art. 52, parágrafo único).
 
Nos termos do parágrafo único do art. 161 do Regimento Interno do Supremo Tribunal Federal (RISTF), “o Relator poderá julgar a reclamação quando a matéria for objeto de jurisprudência consolidada do Tribunal”. É o caso dos autos.

Transcrevo os fundamentos da decisão reclamada (eDoc. 5):

“[...] É de rigor a observância do quanto definido pelo Tema 1234/STF, considerando que foi estabelecido pela Colenda Suprema Corte para medicamentos não incorporados ao SUS.
[...]
Atente-se que o Tema 6 - RE 566.471 - relator Ministro LUÍS ROBERTO BARROSO - publicada decisão 26/09/2024, com efeitos determinados na Súmula vinculante n° 61, também deve ser aplicado ao em concreto, eis que trata especificamente de medicamentos registrados na ANVISA: ‘A concessão judicial de medicamento registrado na ANVISA, mas não incorporado às listas de dispensação do Sistema Único de Saúde, deve observar as teses firmadas no julgamento do Tema 6 da Repercussão Geral’ (RE 566.471) (publ. 03/10/2024) 
No caso vertente, em análise aos documentos acostados aos autos subjacentes n. 5034731-08.2024.4.03.6100, verifica-se que a tutela provisória foi indeferida em razão da ausência de demonstração dos requisitos exigidos pela jurisprudência consolidada do C. STF, no Tema 1.234/STF, principalmente porque não houve comprovação técnico-científica robusta acerca da eficácia, segurança e adequação dos medicamentos pleiteados, conforme exige a Medicina Baseada em Evidências. 
Recorre a agravante pela concessão da tutela, eis que atendidos os requisitos dos Temas 6 e 1234/STF. 
Passemos à análise dos requisitos para concessão do medicamento pleiteado, acrescentando-se que a Nota Técnica n. 25/2025 do Centro Local de Inteligência da Justiça Federal de São Paulo (CLISP), elaborada no intuito de parametrizar o cumprimento dos precedentes obrigatórios do C. STF nos Temas 6, 500 e 1234/STF, admite a concessão judicial de medicamentos registrados na ANVISA, mas não incorporados ao SUS, desde que o óbice à concessão do medicamento seja superado com a demonstração da ilegalidade do ato de não incorporação do medicamento, tomado como parâmetro de legalidade o disposto na Lei n. 8.080/1990, artigo 19-Q, § 2°, que afirma que a decisão do CONITEC deve avaliar, fundamentadamente, a eficácia, efetividade e segurança do fármaco. 
Isso implica dizer que sobre o autor da ação recairá o ônus de comprovar que o medicamento é eficaz e efetivo para o tratamento da condição clínica subjacente ao pedido, além do equívoco no ato, comissivo ou omissivo, de não incorporação do fármaco ao SUS. e Enfim, caberá ao autor da ação trazer aos autos estudos clínicos confiáveis cientificamente rigorosos que demonstrem a eficácia e efetividade do medicamento para o tratamento de sua condição clínica. 
Alternativamente (e não cumulativamente), deve ser demonstrada a inexistência de pedido de incorporação ou a mora em sua avaliação, tomado como parâmetro o disposto na Lei n. 8.080/90, artigo 19-R. 
Vejamos. 
No caso concreto, o autor, ora agravante, nascido aos 31/08/2023 (atualmente com dois anos de idade), é portador de Acondroplasia (CID: Q77.4). 
Conforme relatórios, exame genético e receituário do médico que assiste o agravante (IDs 3497411872 e 3497411881 dos autos subjacentes e ID 323302328 do presente agravo), é o terceiro filho do casal não consanguíneo, tendo apresentado durante o pré-natal ultrassonográfico achados compatíveis com displasia esquelética, especialmente encurtamento de fêmur e úmero, iniciando acompanhamento com genética médica aos dois meses de idade, sendo encontrados sinais morfológicos típicos de acondroplasia, como macrocrania, encurtamento rizomélico dos quatro membros, braquidactilia e hipotonia. 
Posteriormente, foi submetido a exames complementares, em especial, raio-x de esqueleto com encurtamento rizomélico dos ossos longos e sequenciamento do gene FGFR3, detectando a variante patogênica c.1138G>A p.Gly380Arg, confirmatória de acondroplasia. 
No exame clínico atual, apresenta baixa estatura desproporcional, macrocrania, estenose espinhal, hidrocefalia, problemas respiratórios, atraso global do desenvolvimento e necessidade de seguimento multidisciplinar (geneticista, endocrinopediatra, ortopedista, entre outros). 
O médico explica o mecanismo molecular da doença (mutação no FGFR3 implicando inibição do crescimento endocondral) e fundamenta a indicação do uso de Voxzogo® (vosoritida), análogo do peptídeo natriurético tipo C (CNP), que atua modulando a via de crescimento e promovendo aumento da velocidade de crescimento anualizada. 
O relatório cita dados clínicos que demonstram benefício médio de aproximadamente 2 cm/ano além da história natural da doença, podendo aproximar a velocidade de crescimento do padrão da população geral. 
Registra que o tratamento pode ser iniciado a partir dos 6 meses de idade e deve ser mantido enquanto houver potencial de crescimento, sendo interrompido quando a velocidade for inferior a 1,5 cm/ano ou houver fechamento epifisário. 
O médico também informa que não existe outra medicação específica para acondroplasia, e que alternativas como hormônio do crescimento são pouco efetivas, inexistindo, portanto, outras alternativas disponíveis para o tratamento disponibilizadas pelo SUS. 
Em face do alto custo do medicamento (que à época do ajuizamento totalizava o custo anual aproximado de R$ 1.493.684,64, considerando a necessidade de 30 a 31 frascos de 0,4 ml/mês), não tem o agravante condições de arcar com o tratamento da doença, tendo a hipossuficiência sido corroborada com a concessão dos auspícios da gratuidade judiciária (ID 351259472 dos autos subjacentes).
O medicamento Voxzogo® (vosoritida) encontra-se registrado pela ANVISA sob n. 17333005, desde 29/11/2021 (ID 349412563 dos autos subjacentes). 
Com relação ao medicamento Voxzogo® (vosoritida), nunca foi formalmente avaliado pela CONITEC, razão pela qual não existe decisão de recomendação nem de rejeição para incorporação ao SUS. 
O que há é apenas um Monitoramento do Horizonte Tecnológico, publicado em outubro de 2022, instrumento que identifica tecnologias emergentes que podem ser avaliadas no futuro, mas não produz qualquer efeito decisório.
Assim, a ausência de incorporação decorre da inexistência de avaliação formal, e não de reprovação. 
Consequentemente, o Voxzogo® não integra a lista de medicamentos padronizados do SUS. 
A nota técnica da NATJUS adstrita à parte autora foi desfavorável ao fornecimento do medicamento (ID 350078013 dos autos subjacentes): 
O parecer NATJUS reconhece que o Voxzogo® (vosoritida) é indicado para tratamento da acondroplasia em pacientes com epífises abertas e diagnóstico confirmado por teste genético. Afirma que o medicamento atende a uma necessidade médica não suprida, razão pela qual foi priorizado no registro pela ANVISA (RDC 204/2017). 
Também reconhece o mecanismo de ação da droga - modulação da via FGFR3 com estímulo à proliferação e diferenciação de condrócitos. Aduz que os dados citados mostram benefícios clínicos a: crianças de 6 meses a 5 anos apresentaram melhora no escore Z de altura e ganho adicional de crescimento em comparação à história natural da doença. 
A segurança global é descrita como semelhante entre crianças menores e maiores de 5 anos. 
Entretanto, destaca que um estudo Fase 2 publicado na revista Lancet (2024), em crianças de 3 a 59 meses, no qual todos os 75 participantes apresentaram eventos adversos (majoritariamente leves), porém com eventos graves, incluindo um óbito por Síndrome da Morte Súbita no grupo tratado com vosoritida. Além disso, a alteração no escore Z de altura apresentou pequeno incremento (0,25), com intervalo de confiança que cruzou a nulidade (IC 95% -0,02 a 0,53), levando o NATJUS a concluir ausência de significância estatística nesse estudo específico, fundamentando, em síntese: 
-ausência, nos autos, de exame de imagem comprovando epífises abertas; -ausência de PCDT para acondroplasia; 
-ausência de análise formal da CONITEC, requisito para oferta no SUS; -inexistência de meta-análises sobre a tecnologia; -possibilidade de eventos adversos graves descritos em literatura; 
-falta de evidência robusta específica para a idade do paciente; 
-inexistência de incorporação da tecnologia ao SUS. 
Apesar de admitir que existem evidências científicas, o NATJUS conclui que não há elementos técnicos suficientes, no momento, para recomendar o fornecimento da vosoritida pelo SUS para o caso analisado. 
Em que pese as considerações desfavoráveis do aludido parecer, sua conclusão não se harmoniza com os próprios dados técnicos descritos no parecer ou com íntegra do estudo publicado na Lancet no ano de 2024, juntado aos autos pela parte autora (ID 349414538 dos autos subjacentes), que apontam aumento consistente do escore Z de altura em crianças de 6 a 24 meses e de 24 a 60 meses, com diferenças de 0,79 e 1,22 DP, respectivamente, bem como ganho absoluto de altura de 2,69 centímetros e 5,73 centímetros em relação à história natural em apenas 2 a 3 anos de seguimento:
[...]
Trata-se de efeito clinicamente relevante, obtido em estudos controlados, com metodologia de alto nível (ensaios randomizados e comparadores bem definidos), aptos a atender exatamente ao padrão de Medicina Baseada em Evidências exigido pelo C. STF no Tema 6, não havendo como sustentar que inexista ‘evidência robusta’. 
No que se refere ao estudo fase 2 publicado no Lancet em 2024, mencionado pelo NATJUS, é verdade que ali se relata um incremento médio de escore Z de altura de 0,25 com intervalo de confiança que tangencia a nulidade (IC 95% –0,02 a 0,53). 
Contudo, esse único estudo, isoladamente considerado, não esgota o corpo de evidências sobre a vosoritida, nem autoriza desconsiderar os demais ensaios fase 2 e fase 3, de maior duração, que mostram ganhos cumulativos e sustentados tanto em velocidade de crescimento quanto em escore Z, inclusive por períodos de até 7 anos. 
Ademais, esse ensaio deve ser interpretado em conjunto com o restante do programa clínico, que demonstra que o efeito da droga se consolida com o tempo de uso e que a magnitude do benefício aumenta em seguimentos mais longos, especialmente quando se compara o tratamento à curva de história natural da acondroplasia. 
A jurisprudência do . STF não exige ‘certeza absoluta’, mas sim evidência científica suficiente e atual - e esta existe. 
Registre-se, ainda, que os estudos destacam benefícios adicionais na coorte infantil mais jovem, especialmente na idade de 0-6 meses, onde se observou melhora significativa nos volumes faciais e sinusais e aumento da área do forame magno, achados que podem ter impacto favorável na redução de complicações neurológicas graves típicas da acondroplasia. Ou seja, não apenas inexistem desvantagens, como há indícios de efeitos protetores relevantes quando o tratamento é iniciado precocemente. 
Quanto à segurança, o NATJUS destaca que todos os 75 pacientes tiveram eventos adversos, a maioria leve, e menciona a ocorrência de um óbito por Síndrome da Morte Súbita no grupo vosoritida. 
Esse dado, embora deva ser considerado, não é, por si, suficiente para infirmar o perfil de segurança global da medicação. Eventos adversos leves são esperados em qualquer ensaio com uso crônico de fármacos injetáveis e, inclusive, o próprio parecer reconhece que os perfis de segurança e eficácia foram semelhantes em crianças a partir de 6 meses e menores de 5 anos em comparação com aquelas com 5 anos ou mais. 
Já a ocorrência isolada de morte súbita em população pediátrica não estabelece nexo causal direto com o fármaco, especialmente em estudo patrocinado, com monitorização rigorosa e sem demonstração de aumento estatisticamente significativo desse desfecho em relação ao grupo placebo. 
Em suma, partir de um evento raro, pontual e não conclusivo para sustentar dúvida generalizada, enquanto o conjunto da evidência aponta para um perfil de segurança aceitável, equiparável entre faixas etárias e coerente com o registro concedido pela ANVISA. 
No ponto em que o parecer sustenta a ‘ausência de evidência robusta para a idade do paciente’, cumpre observar que o próprio NATJUS admite que houve benefício mensurável em crianças menores de dois anos, com aumento de escore Z e ganho absoluto de altura quando comparadas a controles de história natural.
 Não se trata, portanto, de ausência de evidência, mas de prudência em face de seguimentos ainda em curso e da natural limitação de número de pacientes - característica intrínseca a doenças raras. 
A Suprema Corte, no entanto, ao julgar os Temas 6 e 1234, não condicionou o fornecimento de medicamentos de alto custo para doenças raras à existência de meta-análises volumosas ou séries com milhares de casos, mas à comprovação, à luz da ciência disponível, de eficácia e segurança. 
Essa condição foi satisfeita: há ensaios randomizados, estudos de extensão, resultados consistentes em múltiplas faixas etárias e reconhecimento de benefício clínico pela própria agência reguladora nacional. 
No que se refere à alegação de que o medicamento não foi analisado pela CONITEC e não integra PCDT, cumpre ressaltar que a ausência de incorporação ou de protocolo não equivale a uma proibição de uso; indica apenas que o SUS ainda não organizou fluxos de fornecimento rotineiro. 
O próprio relatório de Monitoramento do Horizonte Tecnológico da CONITEC, citado pelo NATJUS, classifica a vosoritida como tecnologia emergente de potencial relevância, mas não representa decisão desfavorável (fonte: https://www.gov.br/conitec/ptbr/midias/radar/2022/20221026_Alerta_MHTvosorititda.pdf/view (https://www.gov.br/conitec/ptbr/midias/radar/2022/20221026_Alerta_MHTvosorititda.pdf/view)). 
A Suprema Corte já assentou que a falta de análise formal pela CONITEC não impede a atuação do Poder Judiciário na proteção do direito fundamental à saúde, desde que satisfeitos os critérios de necessidade, inexistência de substituto terapêutico, registro na ANVISA e comprovação de eficácia e segurança, o que se verifica no caso concreto. 
O parecer também faz referência à ausência, nos autos, de exame de imagem que comprove que as epífises estão abertas. 
Esse ponto, entretanto, não diz respeito à eficácia do medicamento, mas à elegibilidade clínica individual, ou seja, a uma condição que pode ser suprida por determinação judicial para complementação de prova (artigo 370 do CPC). 
Não se trata de óbice material ao uso da droga, pois a indicação da vosoritida, segundo bula aprovada e estudos clínicos, é justamente para pacientes com epífises não fechadas e essa condição, no contexto etário do paciente, é presumível, salvo prova em sentido contrário. 
Eventual exigência de laudo radiológico deve ser tratada como requisito de monitorização e acompanhamento, não como fundamento para negar a existência de evidência científica de eficácia e segurança. 
Enfim, o próprio parecer NATJUS reconhece: (i) o diagnóstico confirmado por teste genético; (ii) a indicação formal da droga para acondroplasia com epífises abertas; (iii) a inexistência de alternativa farmacológica no SUS; (iv) o registro na ANVISA; e (v) a existência de estudos clínicos demonstrando benefício em escore Z e altura. 
Essa moldura fática se encaixa precisamente nos requisitos do Tema 6/STF, de modo que a declaração de ‘insuficiência técnica’ decorre mais de uma leitura excessivamente conservadora dos dados do que de real ausência de evidência. 
Em síntese, conclui-se que: (a) há evidência científica de alto nível para a idade do paciente, inclusive com ganhos mensuráveis de altura e escore Z em crianças menores de 5 anos; (b) o perfil de segurança é consistente entre faixas etárias, sem demonstração de risco desproporcional em crianças pequenas; (c) a ausência de análise da CONITEC e de PCDT não configura vedação judicial, segundo o STF; (d) a falta de meta-análise não descaracteriza os ensaios randomizados já existentes; e (e) a exigência de exame de epífises abertas é questão de instrução complementar, não de inexistência de base científica. 
Em conclusão, a análise integrada das evidências científicas demonstra que a vosoritida apresenta eficácia consistente, segurança adequada e benefícios adicionais quando utilizada em idades precoces, inexistindo qualquer desvantagem ou prejuízo documentado para crianças menores de três anos. 
Finalmente, o argumento relativo ao alto custo do tratamento não se sustenta à luz da jurisprudência vinculante. O C. STF, no julgamento do Tema 6, expressamente consignou que não foi estabelecido critério econômico ou teto financeiro para medicamentos de alto custo, devendo o magistrado limitar sua análise à comprovação da eficácia e da necessidade clínica, bem como ao exame da incapacidade econômica, todos presentes no caso concreto. 
Portanto, tenho que está comprovada a probabilidade do direito quando confrontado com o conjunto robusto de evidências científicas disponíveis para a vosoritida na faixa etária da parte autora, conforme trechos do estudo apresentado na Lancet, em 2024: 
De rigor, ainda, considerar que, não obstante a compreensão esposada pela r. decisão agravada, o não fornecimento do medicamento pleiteado pela autora da lide subjacente, em princípio, evidencia risco à sua saúde e, por via oblíqua, restrição ao direito constitucional à vida, o Colendo Supremo Tribunal Federal (STF) definiu critérios objetivos aplicáveis ao exame dos pedidos de concessão de medicamentos, consoante fixados nos Temas ns. 6 e 1.234/STF e das Súmulas Vinculantes STF ns. 60 e 61, que são vinculantes para as instâncias ordinárias e foram observados. 
Considerando a existência do direito afirmado pela parte, o alegado risco de dano irreparável ou de difícil reparação ou submissão a determinado risco capaz de tornar inútil o resultado final do processo, é de rigor a concessão da tutela.
De outro giro, se mostra razoável determinar que a União proceda ao cumprimento de obrigação de fazer, no prazo de 30 (trinta) dias. As renovações deverão ser acompanhadas de documentação médica atualizada contendo curva de crescimento, idade óssea e avaliação do especialista. 
Assim, presentes o periculum in mora e o fumus boni iuris evidenciam-se os requisitos à concessão da antecipação da tutela. Posto isso, em juízo inicial e perfunctório, defiro a antecipação da tutela recursal”. (grifos acrescidos)

Como se observa, o juízo reclamado proferiu decisão na qual examinou, de forma pormenorizada, os parâmetros fixados pelo Supremo Tribunal Federal nos Temas 6 e 1.234 da repercussão geral, concluindo pelo preenchimento cumulativo dos requisitos necessários ao fornecimento do medicamento.

Tendo o juízo reclamado reconhecido, à vista dos fatos e das provas, o preenchimento dos requisitos atinentes à imprescindibilidade e à urgência do medicamento, à hipossuficiência financeira da parte beneficiária e aos demais pressupostos necessários ao deferimento do fornecimento, descabe a esta Corte proceder à revisão do universo fático-probatório na via estreita da reclamação constitucional.

A reclamação não se presta à rediscussão do acerto da decisão nem à substituição do juízo das instâncias ordinárias quanto à presença dos requisitos exigidos, salvo em hipóteses de manifesta teratologia ou descumprimento frontal de precedente vinculante, o que não se verifica  na espécie. 

Nesse sentido, em demandas relativas ao fornecimento do medicamento Voxzogo (vosoritida), cito precedentes de ambas as Turmas desta Suprema Corte: Rcl 86.333 AgR/RJ, Rel. Min. Cármen Lúcia, Primeira Turma, julgado em 18-02-2026, DJe de 05-03-2026; e Rcl 82.511 AgR/PR, Rel. Min. André Mendonça, Segunda Turma, julgado em 25-02-2026, DJe de 12-03-2026.

Diante do exposto, nego seguimento à reclamação, com fundamento no art. 21, § 1º, do Regimento Interno do STF, restando prejudicado o exame do pedido liminar.

Publique-se.

Brasília, 23 de março de 2026.

Ministro FLÁVIO DINO
Relator
Documento assinado digitalmente