Tribunal: STF
Processo: Rcl 81235
Classe: Rcl
Órgão julgador: GILMAR MENDES
Órgão colegiado: Decisao Monocratica
Data de julgamento: 2026-02-27
Data de publicação: 2026-02-27

Ementa:

Inteiro teor:
DECISÃO: Trata-se de reclamação, com pedido de liminar, proposta por F.K.M., representado por D.D.M., em face de sentença do Juízo do 2º Núcleo de Justiça 4.0/RS, nos autos do Processo nº 5002509-09.2025.4.04.7107, na qual se alega violação aos Temas 6, 500 e 1234 da repercussão geral.
O reclamante afirma, em síntese, que a sentença reclamada, ao julgar improcedente o pedido de fornecimento do fármaco GIVINOSTAT (Duvyzat) a paciente diagnosticado com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), inobservou o entendimento firmado no julgamento do RE-RG 431.116 (Tema 6), do RE-RG 855.178 (Tema 500) e do ARE-RG 1.258.191 (Tema 1234).
Afirma que “A privação do Givinostat, um medicamento de alto custo e essencial para o tratamento da DMD, representa uma grave violação a esses direitos, comprometendo a qualidade e a expectativa de vida do paciente, especialmente considerando sua condição de adolescente com capacidade de deambulação, o que indica um estágio em que o tratamento pode ser mais eficaz” (eDOC 1, p. 1).
Relata que “O paciente em questão, com 17 anos e que ainda deambula, encontra-se em um estágio crucial da doença. A capacidade de deambular é um indicador de que a doença ainda não atingiu seu estágio mais avançado de progressão e que o tratamento com Givinostat pode ter um impacto significativo na manutenção da sua função motora e na sua qualidade de vida” (eDOC 1, p. 3).
Destaca que “o Givinostat (Duvyzat) foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA em março de 2024 para o tratamento da DMD em pacientes com 6 anos ou mais. Essa aprovação por uma das mais rigorosas agências regulatórias do mundo fornece a base de ‘diretrizes médicas baseadas em evidências’” (eDOC 1, p. 4).
Requer, ao final, que a reclamação seja julgada procedente para cassar a decisão reclamada, assegurando-se o fornecimento do fármaco pleiteado.
A autoridade reclamada apresentou informações (eDOC 10).
Em contestação, a União aponta a ausência de indicação do valor da causa e o não esgotamento das instâncias ordinárias, bem como sustenta a necessidade de dilação probatória. No mérito, afirma que o medicamento pleiteado é experimental, sendo vedado seu fornecimento, notadamente diante da ausência de informações científicas que permitam atestar a eficácia e a segurança do fármaco. Por fim, aponta a inexistência de cura para a patologia que acomete o reclamante e o altíssimo custo do fármaco. (eDOC 13)
Em manifestação, o reclamante juntou aos autos documentos que, segundo alega, apontam a eficácia e urgência do tratamento (eDOC 17).
A Procuradoria-Geral da República opina pela improcedência da reclamação, nos termos da ementa a seguir transcrita:

“RECLAMAÇÃO CONSTITUCIONAL. DIREITO À SAÚDE. NEGATIVA DE FORNECIMENTO DO MEDICAMENTO GIVINOSTAT, DE ALTÍSSIMO CUSTO E SEM REGISTRO NA ANVISA, PARA FINS DE TRATAMENTO DE DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE (DMD). TEMAS Nº 500, 1234 E 6 DA REPERCUSSÃO GERAL. SÚMULA VINCULANTE Nº 60. INOBSERVÂNCIA AOS REQUISITOS PREVISTOS PELOS PARADIGMAS. SIMPLES ALEGAÇÃO DE NECESSIDADE DO MEDICAMENTO, SEM COMPROVAÇÃO DA EFICIÊNCIA E SEGURANÇA DO MEDICAMENTO, NEM DA INEXISTÊNCIA DE SUBSTITUTO TERAPÊUTICO INCORPORADO PELO SUS. PRECEDENTES DO STF. PARECER PELA IMPROCEDÊNCIA DA RECLAMAÇÃO.” (eDOC 19, p. 1)
Em nova manifestação, o reclamante reitera a necessidade e urgência de concessão do fármaco (eDOC 21).
Instado a emendar a inicial, o reclamante apontou o valor da causa (eDOC 35).
Por meio da Nota Técnica 396.842, o NatJus/CNJ manifestou-se desfavoravelmente à concessão do fármaco (eDOC 40), em razão dos seguintes argumentos:

    • “O givinostat é um medicamento sem registro na ANVISA, porém possui registro no FDA e EMA. Segundo esses órgãos reguladores, a prescrição encontra-se em acordo com a bula;
    • Existem dois estudos que avaliaram a eficácia do uso de givinostat no tratamento de pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne, o estudo EPIDYS, que é um estudo clínico randomizado, e o estudo de extensão desse estudo (estudo aberto). Os resultados dos estudos sugerem que a administração prolongada de givinostat pode retardar marcos importantes da progressão da doença, como perda de deambulação, incapacidade de subir escadas e de se levantar do chão, com perfil de segurança aceitável; 
    • Embora o declínio funcional tenha sido menor no grupo de pacientes tratados com givinostat, os pacientes ainda permaneciam com progressão da doença e pioraram ao longo do tempo, o que demonstra que o medicamento parece retardar a progressão e não reverter dano estabelecido; 
    • A população avaliada no estudo apresentava idade inferior ao do requerente dos autos analisados. Há poucas observações para pacientes mais velhos, o que limita a generalização dos resultados para faixas etárias mais avançadas; 
    • Ainda não há dados quanto ao impacto na qualidade de vida e efeitos de longo prazo sobre função cardíaca e respiratória dos pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne tratados com givinostat; 
    • Não há avaliação de custo-efetividade do medicamento pela CONITEC ou por outras agências de saúde internacionais. 
Diante das considerações acima expostas, este NATJUS se manifesta como NÃO FAVORÁVEL à demanda.” 

Instada a se manifestar sobre a existência de pedido de registro para a comercialização, uso ou importação do fármaco, a ANVISA informou que existe pedido de registro sanitário do Givinostat em curso, o qual foi protocolado pela empresa detentora em 17.9.2025. Mencionou, ademais, que o produto foi priorizado, nos termos da RDC 205/2017. (eDOC 48).
Em 11.12.2025, intimei a parte autora para juntar aos autos laudo da biópsia muscular do paciente, necessário à comprovação da DMD (eDOC 50). O laudo foi providenciado e juntado aos autos em 9.2.2026, confirmando o diagnóstico do autor. (eDOCS 64 e 65)
Por fim, intimei novamente a ANVISA para que informasse sobre o atual estágio do processo de incorporação do medicamento, bem como sobre a superação do prazo de 120 (cento e vinte) dias para a decisão final nos processos de registro para a categoria prioritária (art. 17-A, § 2º, I, da Lei 6.360/76).
Em resposta, a Agência esclareceu que o processo de registro do Givinostat ainda se encontra em andamento e aguarda, nesse momento, prazo para cumprimento de exigência pela empresa requerente. Afirmou, ademais, inexistir decisão de prorrogação do prazo previsto no art. 17-A, § 5º, da Lei 6.360/76. (eDOC 70).

É o relatório. Decido.

Inicialmente, rememoro que compete a esta Corte processar e julgar originariamente reclamação para a preservação de sua competência e garantia da autoridade de suas decisões (art. 102, I, “l”, da CF/88). Nesse sentido, o Código de Processo Civil estabelece as seguintes hipóteses de cabimento da reclamação:
“Art. 988. Caberá reclamação da parte interessada ou do Ministério Público para:
I - preservar a competência do tribunal;
II - garantir a autoridade das decisões do tribunal;
III – garantir a observância de enunciado de súmula vinculante e de decisão do Supremo Tribunal Federal em controle concentrado de constitucionalidade; (Redação dada pela Lei nº 13.256, de 2016) 
IV – garantir a observância de acórdão proferido em julgamento de incidente de resolução de demandas repetitivas ou de incidente de assunção de competência (…). (Redação dada pela Lei nº 13.256, de 2016)”. 

O §4º do mesmo artigo prevê que as hipóteses dos incisos III e IV compreendem a aplicação indevida da tese jurídica e sua não aplicação aos casos em que ela deveria incidir. 
Verifica-se, ainda, nos termos do §5º, que a reclamação proposta para garantir a observância de acórdão de recurso extraordinário com repercussão geral reconhecida somente será cabível quando presentes os seguintes pressupostos cumulativos: o esgotamento da instância de origem, com a interposição de agravo interno contra decisão que sobresta o feito, inadmite liminarmente o recurso da competência do STF ou julga-o prejudicado; e a plausibilidade na alegação de equívoco na aplicação do entendimento do STF pelo Juízo a quo, a indicar teratologia da decisão reclamada.
No caso dos autos, não obstante os advogados não tenham esgotado as instâncias ordinárias, verifico situação excepcional que justifica o conhecimento da reclamação, sinalizada pela progressão da enfermidade que acomete o reclamante, ocasionando graves riscos para sua saúde.
Ressalto que, se não se admitissem exceções quanto a esse requisito, situações graves e urgentes poderiam ser negligenciadas pelo Poder Judiciário, fazendo o direito pleiteado pelo cidadão perecer enquanto se busca o esgotamento das instâncias de origem. 
Nesse sentido, reporto-me ao seguinte precedente:
“AGRAVO REGIMENTAL NA RECLAMAÇÃO. DIREITO CONSTITUCIONAL. ELEIÇÃO PARA A MESA DIRETORA DA CÂMARA MUNICIPAL DE PALMAS/TO. NULIDADE DE VOTOS DECLARADA PELO PODER JUDICIÁRIO MEDIANTE INTERPRETAÇÃO DE NORMAS REGIMENTAIS. MATÉRIA INTERNA CORPORIS. ALEGADA VIOLAÇÃO AO TEMA 1.120 DA REPERCUSSÃO GERAL. CARACTERIZAÇÃO. RECLAMAÇÃO JULGADA PROCEDENTE. AGRAVO REGIMENTAL NÃO PROVIDO. 1. Ainda que não comprovado o esgotamento das instâncias ordinárias, a admissão da reclamação se justifica em razão da excepcionalidade da situação, pois, caso não se admitissem exceções, situações urgentes como a dos autos poderiam ser ignoradas pelo Poder Judiciário, de modo a ocasionar, inclusive, o perecimento do direito pleiteado. 2. Compete ao Poder Legislativo dizer qual o verdadeiro significado de suas previsões regimentais, sendo vedado ao Judiciário exercer o controle jurisdicional da interpretação e do alcance que lhes são conferidos pela casa legislativa, por se tratar de matéria interna corporis. 3. No caso dos autos, o Tribunal de Justiça do Estado de Tocantins, conferindo interpretação própria às normas do Regimento Interno da Câmara Municipal, seja quanto à extensão da expressão escrutínio secreto seja quanto às hipóteses de reconhecimento da nulidade, determinou que as cédulas com marcações identificadoras fora do local destinado à escolha do candidato fossem desconsideradas e, consequentemente, consignou a recontagem dos votos. Violação do entendimento firmado no tema 1.120 da repercussão geral. Reclamação julgada procedente. 4. Agravo regimental não provido.” (Rcl 57.526 AgR, de minha relatoria, Segunda Turma, DJe 19.5.2023; grifo nosso).

Superada essa questão, destaco que os Temas 6 e 1234 não se aplicam ao caso, pois tratam de medicamentos que possuem registro na Anvisa, embora não incorporados ao SUS. Na hipótese dos autos, contudo, cuida-se de fármaco ainda sem registro na agência reguladora, circunstância que atrai a incidência do Tema 500.
Sobre esse ponto, o reclamante sustenta que o Juízo de origem equivocou-se na aplicação do entendimento firmado por esta Corte no julgamento do RE 657.718 (tema 500 da repercussão geral), cuja tese ficou assim redigida: 
“1. O Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos experimentais. 
2. A ausência de registro na ANVISA impede, como regra geral, o fornecimento de medicamento por decisão judicial. 
3. É possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento sem registro sanitário, em caso de mora irrazoável da ANVISA em apreciar o pedido de registro (prazo superior ao previsto na Lei nº 13.411/2016), quando preenchidos três requisitos: (i) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras); (ii) a existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior; e (iii) a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil. 
4. As ações que demandem fornecimento de medicamentos sem registro na Anvisa deverão necessariamente ser propostas em face da União”.

Transcrevo a ementa do acórdão do referido paradigma:
“Direito Constitucional. Recurso Extraordinário com Repercussão Geral. Medicamentos não registrados na Anvisa. Impossibilidade de dispensação por decisão judicial, salvo mora irrazoável na apreciação do pedido de registro. 1. Como regra geral, o Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos não registrados na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) por decisão judicial. O registro na Anvisa constitui proteção à saúde pública, atestando a eficácia, segurança e qualidade dos fármacos comercializados no país, além de garantir o devido controle de preços. 2. No caso de medicamentos experimentais, i.e., sem comprovação científica de eficácia e segurança, e ainda em fase de pesquisas e testes, não há nenhuma hipótese em que o Poder Judiciário possa obrigar o Estado a fornecê-los. Isso, é claro, não interfere com a dispensação desses fármacos no âmbito de programas de testes clínicos, acesso expandido ou de uso compassivo, sempre nos termos da regulamentação aplicável. 3. No caso de medicamentos com eficácia e segurança comprovadas e testes concluídos, mas ainda sem registro na ANVISA, o seu fornecimento por decisão judicial assume caráter absolutamente excepcional e somente poderá ocorrer em uma hipótese: a de mora irrazoável da Anvisa em apreciar o pedido (prazo superior ao previsto na Lei nº 13.411/2016). Ainda nesse caso, porém, será preciso que haja prova do preenchimento cumulativo de três requisitos. São eles: (i) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras); (ii) a existência de registro do medicamento pleiteado em renomadas agências de regulação no exterior (e.g., EUA, União Europeia e Japão); e (iii) a inexistência de substituto terapêutico registrado na ANVISA. Ademais, tendo em vista que o pressuposto básico da obrigação estatal é a mora da agência, as ações que demandem fornecimento de medicamentos sem registro na ANVISA deverão necessariamente ser propostas em face da União. 4. Provimento parcial do recurso extraordinário, apenas para a afirmação, em repercussão geral, da seguinte tese: ‘1. O Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos experimentais. 2. A ausência de registro na ANVISA impede, como regra geral, o fornecimento de medicamento por decisão judicial. 3. É possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento sem registro sanitário, em caso de mora irrazoável da ANVISA em apreciar o pedido de registro (prazo superior ao previsto na Lei nº 13.411/2016), quando preenchidos três requisitos: (i) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras); (ii) a existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior; e (iii) a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil. 4. As ações que demandem fornecimento de medicamentos sem registro na Anvisa deverão necessariamente ser propostas em face da União’.” (RE 657.718, Rel. Min. Marco Aurélio, redator do acórdão Min. Roberto Barroso, Plenário, DJe 6.11.2020, tema 500).

No caso dos autos, a autoridade reclamada julgou improcedente o pedido formulado na ação de origem, nos seguintes termos:
	“Caso concreto 
Verifico, inicialmente, que o medicamento postulado não possui registro na Anvisa, conforme atestado na Nota Técnica acostada ao feito (evento 20, NOTATEC1). 
Conforme Tema 500 do STF, mencionado no capítulo anterior, ‘A ausência de registro na ANVISA impede, como regra geral, o fornecimento de medicamento por decisão judicial’. No entanto, ‘é possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento sem registro sanitário, em caso de mora irrazoável da ANVISA em apreciar o pedido (prazo superior ao previsto na Lei nº 13.411/2016), quando preenchidos três requisitos’: 
(i) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras); 
(ii) a existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior; e 
(iii) a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil. 
Para verificar o preenchimento dos requisitos excepcionais, reporto-me ao conteúdo da Nota Técnica juntada ao evento 20, NOTATEC1. Ante a relevância das considerações, colaciono trechos da aludida nota:
5.7 Alternativa disponível no SUS: corticosteróides, como a prednisona, e tratamento farmacológico sintomático e de manejo das complicações, destacando-se os inibidores da enzima conversora da angiotensina (iECA), a exemplo do captopril, betabloqueadores para cardiomiopatia, como o propranolol e metoprolol e diuréticos como a hidroclorotiazida; todos disponíveis a partir do Componente Básico da Assistência Farmacêutica (CBAF), cuja responsabilidade executiva é dos municípios. Também encontram-se disponíveis tratamentos não farmacológicos como oxigenoterapia domiciliar para insuficiência cardíaca congestiva, transplante cardíaco se cardiomiopatia dilatada grave, órteses e cirurgias para correção da escoliose, além de outras intervenções multidisciplinares como atendimento fonoaudiológico e fisioterapêutico que podem ser indicados conforme o quadro clínico do paciente. 
[...] 
6.1 Efetividade, eficácia e segurança: 
O givinostat é um inibidor da enzima histona desacetilase (HDACs). As HDACs são enzimas que regulam a expressão de proteínas. Sua expressão nos músculos esqueléticos sugerem atividade associada à proteína distrofina, motivo pelo qual o uso de inibidores desta enzima passou a ser estudado enquanto alternativa terapêutica para o tratamento das distrofinopatias, a exemplo da DMD (7). O mecanismo de ação do givinostat ainda não é completamente esclarecido. Seu uso em humanos vem sendo estudado depois que o mesmo demonstrou potencial de aumento na área de miofibras, redução da atividade anti-inflamatória e prevenção de cicatrizes fibróticas em estudos pré-clínicos, realizados em camundongos (8). Sendo assim, a premissa para o seu uso é de que este seja capaz de inibir a perda e estimular a regeneração muscular dos pacientes diagnosticados com DMD. 
A eficácia e segurança do givinostat no tratamento de DMD foi avaliada em apenas um ensaio clínico, de fase 3, multicêntrico (realizado em 11 países) e controlado por placebo - denominado EPIDYS (9). Foram incluídos 179 pacientes com 6 anos de idade ou mais e confirmação de DMD por teste genético; ainda, para serem incluídos no estudo os indivíduos deveriam cumprir com os seguintes critérios: subir quatro degraus duas vezes em tempo médio de 8 segundos ou menos; levantar-se da posição deitado em tempo entre 3 e 10 segundos; estar em tratamento com corticosteróides sistêmicos em dose estável por pelo menos 6 meses. Os pacientes incluídos foram randomizados para receber givinostat (n = 118) ou placebo (n = 61). O tempo de seguimento foi de 72 semanas. 
O desfecho primário foi a mudança no tempo para subir quatro degraus após 72 semanas, aferida pela média dos mínimos quadrados. Quando medida em segundos, a diferença alcançada pelo grupo que recebeu givinostat foi de 1,25 (variando entre 0,31 e 2,18 segundos), e de 3,03 (1,67 a 4,39) no grupo placebo. Quando comparados, observa-se que o grupo givinostat alcançou um declínio de 1,78 segundos em relação ao placebo; contudo, quando se observam os limites inferiores e superiores observa-se que aqueles do grupo placebo e grupo tratamento se sobrepõe, sugerindo não existir diferença entre os grupos. Quando os resultados foram transformados para a escala logarítmica e expressos pela sua razão tem-se que a diferença entre os grupos foi de 0,86 (intervalo de confiança de 95% 0,75 - 0,99). Embora os autores apontem para a significância estatística do achado (p=0,03), há de se considerar tratar-se de medida limítrofe, haja vista o limite superior do intervalo estar próximo ao valor 1, que representa nulidade, ou ausência de diferença. 
Quanto à sua segurança, os resultados do EPIDYS mostram que os eventos adversos mais comuns com o uso do givinostat foram diarreia (36%) e vômitos (29%), cuja ocorrência foi cerca de duas vezes àquela apresentada pelo grupo que recebeu placebo (18 e 13%, respectivamente). Também chama a atenção a ocorrência de trombocitopenia (32%), que levou à necessidade de redução de dose e foi inexistente no grupo placebo, bem como a da hipertrigliceridemia (23%), presente em apenas 7% daqueles do grupo placebo, e que levou à descontinuação do tratamento. As duas últimas são destacadas tanto pelo FDA quanto pela fabricante do produto como eventos adversos graves e que requerem vigilância. 
[...] 
6.4 Conclusão técnica: desfavorável. 
6.5 Justificativa: 
A conclusão desfavorável ao pleito encontra respaldo nos seguintes argumentos: 
(i) trata-se de tecnologia não registrada junto à ANVISA, 
(ii) demonstração de benefício clínico de pequena magnitude e significância estatística limítrofe; 
(iii) de alto custo - estimado em, aproximadamente, 5,7 milhões de reais; 
(iv) destinada ao tratamento de uma condição para a qual não há cura 
(v) com demonstração de eventos adversos graves que devem ser estritamente monitorados. 
Ademais, a tecnologia pleiteada não representa potencial de cura da doença. A DMD tem prognóstico reservado, o qual é determinado pelo seu curso natural. Até o momento, nenhuma tecnologia demonstrou potencial de mudança no curso da condição. Sendo assim, o não uso da tecnologia pleiteada não torna a doença fatal ou mais grave; o prognóstico tampouco será piorado pela não oferta do tratamento pleiteado. De fato, seu uso incorre em riscos, como trombocitopenia e hipertrigliceridemia, eventos adversos graves relacionados ao tratamento. 
Por fim, e apesar da escassez de estudos de custo-efetividade, é razoável estimar que a tecnologia pleiteada apresente um perfil de custo-efetividade desfavorável para a realidade brasileira - ou seja, o benefício ganho com a sua incorporação não ultrapassa o benefício perdido pelo deslocamento de outras intervenções em saúde que não mais poderiam ser adquiridas com o mesmo investimento, perfazendo portanto mau uso dos recursos disponíveis ao sistema.
Portanto, não obstante o medicamento pleiteado encontrar-se registrado junto à agência sanitária americana - FDA, a Nota Técnica realizada concluiu pela ‘demonstração de benefício clínico de pequena magnitude e significância estatística limítrofe’, isto é, não houve significativa diferença de resultados entre o grupo de pacientes que utilizou o placebo daquele que utilizou o medicamento durante o ensaio clínico. 
Ademais, também é questionável a segurança do medicamento, tendo em vista que ‘seu uso incorre em riscos, como trombocitopenia e hipertrigliceridemia, eventos adversos graves relacionados ao tratamento’, o que levou à redução de dose do medicamento ou descontinuação do tratamento. 
Nessa senda, seria absolutamente temerária a dispensação judicial do medicamento que sequer foi avaliado pela ANVISA no que toca a sua eficácia e segurança, diante das rasas evidências de benefícios do tratamento. 
De outra banda, a medicação buscada não preencheu o seguinte pressuposto do Tema 6: (d) comprovação, à luz da medicina baseada em evidências, da eficácia, acurácia, efetividade e segurança do fármaco, necessariamente respaldadas por evidências científicas de alto nível, ou seja, unicamente ensaios clínicos randomizados e revisão sistemática ou meta-análise. 
Em assim sendo, não é de se reconhecer o acolhimento da tutela jurisdicional buscada pela parte autora.” (eDOC 5, p. 4-5)

Assim, cabe avaliar se o medicamento GIVINOSTAT (Duvyzat) atende aos requisitos estabelecidos pelo Tema 500 da repercussão geral e se o autor, ora reclamante, preenche as condições necessárias para o recebimento da referida medicação. 
Conforme já demonstrado, o Supremo Tribunal Federal, no julgamento do referido paradigma, firmou entendimento no sentido de que o Estado não pode ser compelido a fornecer medicamentos experimentais. Contudo, o fornecimento de medicamentos sem registro sanitário no Brasil pode ser excepcionalmente autorizado pelo Judiciário, desde que a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) tenha demorado de forma irrazoável na análise do pedido de registro. Para tanto, é necessário o cumprimento cumulativo de três requisitos: 
1) Existência de pedido de registro no Brasil, exceto no caso de medicamentos órfãos destinados ao tratamento de doenças raras ou ultrarraras;
2) Registro do medicamento em agências reguladoras de reconhecida reputação no exterior; e
3) Inexistência de substituto terapêutico com registro sanitário no Brasil.

No que se refere ao Givinostat, verifico que o medicamento cumpre os critérios exigidos para enquadrar-se na exceção prevista pelo Tema 500, no tocante à ausência de registro da medicação no país.
Embora exista pedido de registro sanitário do fármaco, protocolado pela empresa detentora em 17.9.2025, não restou comprovada nos autos a razoabilidade da demora na sua apreciação. Isso porque a Agência reguladora apenas mencionou que aguarda o cumprimento de exigências da empresa requerente, sem especificar quais seriam e porque essa demanda justificaria o atraso no cumprimento do prazo de 120 (cento e vinte) dias previsto na Lei 6.360/76 para decisão final sobre o registro do medicamento inserido na categoria prioritária. Afirmou, ademais, que a ANVISA enfrenta desafios quanto ao aumento do volume da complexidade das demandas regulatórias, e que tem operado com quadro de pessoal reduzido em relação às necessidades institucionais.
Tais razões, a meu ver, não justificam de forma satisfatória e específica o atraso na apreciação desse pedido, motivo pelo qual entendo cumprido o primeiro requisito do Tema 500, qual seja, a demora irrazoável na análise do pedido de registro.
Ainda que assim não fosse, trata-se de medicamento destinado ao tratamento de doença rara e condição séria debilitante, o que também incluiria o caso na regra excepcionada pelo item 1 da tese firmada no julgamento paradigmático em questão.
No que se refere aos demais requisitos, registro que, além de o medicamento ser órfão e destinado ao tratamento de doença rara, ele se encontra registrado em agência de regulação internacional de reconhecida competência, como a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos e a European Medicines Agency (EMA) da Europa.
Ademais, observa-se a inexistência de substituto terapêutico eficaz disponível no Brasil, conforme Monitoramento do Horizonte Tecnológico para Medicamentos para Tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne1, publicado pela CONITEC.
Diante desse cenário, concluo que o Juízo reclamado, ao indeferir o fornecimento do medicamento, incorreu em violação ao entendimento consolidado no Tema 500-RG, tal como assentado por esta Corte. Nesse sentido, confiram-se os seguintes precedentes proferidos em casos semelhantes:   
“REFERENDO DE MEDIDA CAUTELAR NA RECLAMAÇÃO. DIREITO À SAÚDE. FORNECIMENTO DO ELEVIDYS, COMO TERAPIA GÊNICA DA DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE. MEDICAMENTO ÓRFÃO RECOMENDADO PARA DOENÇA RARA. POSSIBILIDADE EXCEPCIONAL DE FORNECIMENTO PELO PODER PÚBLICO. FUMUS BONI IURIS. TEMA 500 DA REPERCUSSÃO GERAL. PERICULUM IN MORA INERENTE À NECESSIDADE DE URGÊNCIA DA APLICAÇÃO DO MEDICAMENTO. PRECEDENTES. FAIXA ETÁRIA DA CRIANÇA, ADEMAIS, QUE SE INCLUI NA JANELA DE APLICAÇÃO PREVISTA PELA ANVISA. OBSERVÂNCIA DO CRITÉRIO ESTABELECIDO NA PET 12.928, REL. MIN. GILMAR MENDES. MEDIDA LIMINAR DEFERIDA AD REFERENDUM DA TURMA, DEVENDO SER ATENDIDAS AS DIRETRIZES ESTABELECIDAS NA RECLAMAÇÃO 68.709, POR SUA EXCELÊNCIA O MINISTRO RELATOR GILMAR MENDES, QUANTO À FORMA DE AQUISIÇÃO E ADMINISTRAÇÃO DO MEDICAMENTO”. (Rcl 72997 Ref, Rel. Min. Luiz Fux, Primeira Turma, DJe 25.11-2024)

“Direito Constitucional e Administrativo. Agravo interno em Suspensão de tutela provisória. Medicamento de alto custo. Negativa de provimento. I. Caso em exame 1. Agravo interno contra decisão que julgou improcedente o pedido de suspensão de ordem para que a União fornecesse o medicamento Elevidys para o tratamento de paciente com 5 anos e 6 meses de idade, que sofre de distrofia muscular de Duchenne. II. Questão em discussão 2. Discute-se a presença dos requisitos que autorizam a concessão de medida de contracautela. III. Razões de decidir 3. Ausência de risco de grave lesão à saúde, à ordem e à economia públicas. Embora sejam relevantes as preocupações da União quanto à necessidade de alocação racional de recursos escassos para prestações de saúde e prestígio às políticas públicas estabelecidas em caráter nacional, a decisão da origem se alinha aos parâmetros estabelecidos pela jurisprudência desta Corte (Tema 500 da repercussão geral). 4. Isso porque: (i) a distrofia muscular de Duchenne é uma doença rara; (ii) o uso do Elevidys é aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) para portadores da enfermidade na faixa etária entre 4 e 5 anos; e (iii) não se demonstrou a existência de substituto terapêutico adequado no Brasil. IV. Dispositivo 5. Agravo interno a que se nega provimento. __________ Atos normativos citados: Constituição Federal, arts. 2º, 5º, 6º, 196 e 198, §§ 1º e 2º. Jurisprudência citada: RE 657.718 (2019), Red. p/o Acórdão o Min. Luís Roberto Barroso”. (STP 1009 AgR, Rel. Min. Luís Roberto Barroso (Presidente), Tribunal Pleno, DJe 13.6.2024)

Registre-se, ainda, que ao contrário do que ocorre em relação ao medicamento Elevidys, no caso do fármaco pleiteado nestes autos, não há necessidade de que a criança atenda a requisitos específicos relativos à idade, sendo imperiosa, no entanto, a observância de eventuais condicionantes de aplicação do fármaco estabelecidas pela empresa responsável por sua fabricação e comercialização, de modo a evitar efeitos adversos graves.
Pois bem.
Na hipótese ora analisada, verifica-se que o reclamante nasceu em 19.12.2008 (eDOC 1), contando atualmente com 17 anos de idade. Consta, ainda, no relatório médico a informação de que o medicamento pleiteado é imprescindível ao tratamento do reclamante, sem olvidar que inexiste substituto fornecido pelo SUS, bem ainda que há urgência em seu fornecimento, tendo em vista o avançado estágio da doença que o acomete.