Tribunal: STF
Processo: ARE 1588829
Classe: ARE
Órgão julgador: ALEXANDRE DE MORAES
Órgão colegiado: Decisao Monocratica
Data de julgamento: 2026-03-09
Data de publicação: 2026-03-09

Ementa:

Inteiro teor:
Decisão

Trata-se de Recurso Extraordinário com Agravo interposto em face de acórdão do Tribunal Regional Federal da 3ª Região, assim ementado (Doc. 223, fls. 11-12):
“CONSTITUCIONAL. ADMINISTRATIVO. FORNECIMENTO DE MEDICAMENTO DE ALTO CUSTO. ZOLGENSMA. RE nº 1.366.243/SC (TEMA 1234/STF) – SÚMULA VINCULANTE Nº 60 – REQUISITOS NÃO PREENCHIDOS - APELAÇÃO DESPROVIDA 
1. Ação de conhecimento proposta visando assegurar o fornecimento de medicamento ZOLGENSMA, para o tratamento de Amiotrofia Espinhal Progressiva tipo 2, doença rara que acomete o autor. 
2. O fornecimento do fármaco deve observar as premissas fixadas no julgamento do RE nº 1.366.243 (súmula vinculante nº 60), tendo sempre como norte que o "Poder Judiciário não pode substituir a vontade do administrador, mas tão somente verificar se o ato administrativo específico daquele caso concreto está em conformidade com as balizas presentes na Constituição Federal, na legislação de regência e na política pública no SUS". 
3. Verifica-se que o autor, nascido aos 10/03/2022, foi diagnosticado com AME tipo II e, no momento do ajuizamento da ação, aos 20/12/2023, tinha 1 ano e 9 meses, de forma a não preencher os requisitos estabelecidos na política do SUS para fornecimento do fármaco. 
4. O medicamento em tela foi objeto de análise científica criteriosa, definindo-se, dentro dos preceitos legais, as normas para estipulação da política pública, não cabendo ao Poder Judiciário interferir no mérito do ato administrativo de incorporação, conforme definido no item 4.2 do Tema n° 1234. 
5. Ademais, para o caso do autor, o SUS tem Protocolo Clínico de Diretrizes Terapêuticas - PCDT, prevendo o tratamento da AME, tipos I e II, com os medicamentos nusinersena e o risdiplam (Portaria Conjunta n° 6, de 15 de maio de 2023).
6. Em que pese a delicadeza do tema, verifica-se que o pedido não atende aos requisitos previstos na súmula vinculante nº 60 do Supremo Tribunal Federal, in verbis: O pedido e a análise administrativos de fármacos na rede pública de saúde, a judicialização do caso, bem ainda seus desdobramentos (administrativos e jurisdicionais), devem observar os termos dos 3 (três) acordos interfederativos (e seus fluxos) homologados pelo Supremo Tribunal Federal, em governança judicial colaborativa, no tema 1.234 da sistemática da repercussão geral (RE 1.366.243). 
7. Apelação do autor não provida. Apelação da União prejudicada.”
No Recurso Extraordinário (Doc. 233), interposto com fundamento no art. 102, III, da Constituição, SAMUEL BOTTOLI CORREA aponta violação aos arts. 1º, I e III; 5º, caput; 6º; e 196 da CF/1988 (Doc. 233, fl. 29).
Nas razões recursais, alega o recorrente, nascido em 10/3/2022 (atualmente com 3 anos e 11 meses de idade), que é acometido por Atrofia Muscular Espinhal, tipo 2 (CID10: G12.1), “doença genética rara, degenerativa e progressiva, que afeta os neurônios motores responsáveis pelo controle dos músculos, levando à fraqueza muscular e, em casos graves, comprometendo funções vitais como a respiração e deglutição” (Doc. 233, fl. 8).
Relata que “por se tratar de uma doença rara, muitos bebês perderam suas vidas precocemente em decorrência da Atrofia Muscular Espinhal, para a qual não existia cura, mas, felizmente, o cenário do combate a esta doença mortal evoluiu e, com isso, o laboratório AveXis, Novartis lançou, em 2019, a terapia gênica ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec-xioi), indicada para cura da doença, uma vez que substitui o gene defeituoso, o SM1” (Doc. 233, fl. 11).
Aponta ser “portador do tipo mais grave da doença, sendo a estimativa máxima de vida de 3 anos de idade, razão pela qual é urgente que seja submetida a um tratamento adequado” (Doc. 233, fls. 11-12).
Afirma que, apesar de o medicamento ZOLGENSMA ser incorporado para uso por crianças de até 6 meses de idade, no caso concreto “a criança recebeu o diagnóstico de Atrofia Muscular Espinhal (AME) após os 12 meses de vida. Portanto, a exigência do convênio de que o medicamento seja administrado antes dos 6 meses de idade, revela-se incompatível com a realidade clínica. Isso porque o diagnóstico do Recorrente para AME foi após o aparecimento dos primeiros sintomas, os quais podem surgir após os 6 meses de idade, especialmente por ser AME tipo II” (Doc. 233, fls. 13-14).
Sustenta que o tratamento com ZOLGENSMA ocorre por meio de uma única infusão de 60 minutos, enquanto o paciente tem sido submetido “ao tratamento com o medicamento SPINRAZA, sendo através de aplicação intratecal em quatro em quatro meses. Ou seja, a cada quatro meses a criança teria que ir para o centro cirúrgico receber a infusão de Spinraza, sendo invasiva a aplicação. No mais, o Spinraza age no gene SMN2, não curando o paciente, e o valor do medicamento é de R$ 400.000,00 por ampola, sendo anualmente calculado um custo total de mais de R$ 1,5 milhões” (Doc. 233, fl. 16).
Defende que “em que pese o custo elevado do medicamento, o ZOLGENSMA vai onerar menos os cofres públicos do que Spinraza, cuja dose custa aproximadamente R$ 364.000,000” (Doc. 233, fl. 42); e, “diferente do Zolgensma, o Spinraza não visa a cura da doença, mas apenas o controle de sua progressão, de forma a retardar os seus efeitos. Além disso, o Spinraza é um tratamento que deve ser realizado durante toda a vida do paciente (...). Em contrapartida, o Zolgensma, apesar de mais caro, só exige uma única aplicação, o que faz com que o referido tratamento represente um melhor custo-benefício, tanto para o erário, quanto para a saúde do paciente” (Doc. 233, fl. 47).
Requer, ao final, a reforma do acórdão recorrido “condenando a União Federal a custear integralmente o tratamento do Recorrente com o medicamento Zolgensma” (Doc. 233, fl. 57).
Em exame de admissibilidade, o Tribunal de origem inadmitiu o RE ao fundamento de que a repercussão geral não foi suficientemente demonstrada (Doc. 241, fl. 2).
No Agravo, a parte agravante confronta o óbice suscitado (Doc. 243).
É o relatório. Decido.
Trata-se de pedido de fornecimento do medicamento Onasemnogeno abeparvoveque (marca ZOLGENSMA), de alto custo, com registro na ANVISA, incorporado ao SUS para o tratamento de pacientes pediátricos até 6 meses de idade com Atrofia Muscular Espinhal (AME) do tipo I que estejam fora de ventilação invasiva acima de 16 horas por dia, conforme protocolo estabelecido pelo Ministério da Saúde e Acordo de Compartilhamento de Risco (PORTARIA SCTIE/MS Nº 172, DE 6 DE DEZEMBRO DE 2022).
O recorrente,  nascido em 10/3/2022, é acometido por Atrofia Muscular Espinhal, tipo II (CID10: G12.1), encontrando-se atualmente com 3 anos e 11 meses de idade, razão pela qual não se enquadra no critério etário definido pelo ato de incorporação. 
Contudo, sustenta a existência de indicação em bula para o tratamento de crianças de até 2 anos de idade ou com até 21 kg, o que atenderia ao caso do recorrente, razão pela qual pugna pelo fornecimento excepcional do medicamento.
Esta CORTE apreciou a questão posta em debate no julgamento do Tema 6-RG (RE 566.471, Rel. Min. MARCO AURÉLIO, Redator p/ Acórdão Min. ROBERTO BARROSO), e do Tema 1.234-RG (RE 1.366.243, Rel. Min. GILMAR MENDES), bem como consolidou seu entendimento nos enunciados das Súmulas Vinculantes 60 e 61, que assim estabelecem:

“SV 60 - O pedido e a análise administrativos de fármacos na rede pública de saúde, a judicialização do caso, bem ainda seus desdobramentos (administrativos e jurisdicionais), devem observar os termos dos 3 (três) acordos interfederativos (e seus fluxos) homologados pelo Supremo Tribunal Federal, em governança judicial colaborativa, no tema 1.234 da sistemática da repercussão geral RE 1.366.243.”

“SV 61 - A concessão judicial de medicamento registrado na ANVISA, mas não incorporado às listas de dispensação do Sistema Único de Saúde, deve observar as teses firmadas no julgamento do Tema 6 da Repercussão Geral (RE 566.471).”

Em síntese, nos termos da Súmula Vinculante 61, “a ausência de inclusão de medicamento nas listas de dispensação do Sistema Único de Saúde – SUS (RENAME, RESME, REMUME, entre outras) impede, como regra geral, o fornecimento do fármaco por decisão judicial, independentemente do custo”, sendo possível a concessão excepcional de medicamento registrado pela ANVISA, mas não incorporado ao SUS, desde que presentes, em regra, as seguintes condicionantes previstas no julgamento do Tema 06 da Repercussão Geral:

“(a) negativa de fornecimento do medicamento na via administrativa, nos termos do item '4' do Tema 1234 da repercussão geral; 
(b) ilegalidade do ato de não incorporação do medicamento pela Conitec, ausência de pedido de incorporação ou da mora na sua apreciação, tendo em vista os prazos e critérios previstos nos artigos 19-Q e 19-R da Lei nº 8.080/1990 e no Decreto nº 7.646/2011; 
(c) impossibilidade de substituição por outro medicamento constante das listas do SUS e dos protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas; 
(d) comprovação, à luz da medicina baseada em evidências, da eficácia, acurácia, efetividade e segurança do fármaco, necessariamente respaldadas por evidências científicas de alto nível, ou seja, unicamente ensaios clínicos randomizados e revisão sistemática ou meta-análise; 
(e) imprescindibilidade clínica do tratamento, comprovada mediante laudo médico fundamentado, descrevendo inclusive qual o tratamento já realizado; e 
(f) incapacidade financeira de arcar com o custeio do medicamento.”

No caso concreto, ao analisar o cumprimento dos referidos requisitos, o Tribunal de origem entendeu que a parte não se enquadra no critério de incorporação do medicamento, por possuir idade superior à recomendada pela CONITEC no ato de incorporação.
Vejam-se os seguintes trechos do voto condutor do acórdão recorrido (Doc. 223, fls. 9-11):

“Verifica-se que o autor, nascido aos 10/03/2022, foi diagnosticado com AME tipo II e, no momento do ajuizamento da ação, aos 20/12/2023, tinha 1 ano e 9 meses, de forma a não preencher os requisitos estabelecidos na política do SUS para fornecimento do fármaco. 
Com efeito, após ultrapassadas todas as etapas de apreciação e análise do medicamento pleiteado nestes autos, inclusive mediante consultas públicas e revisão dos estudos científicos, o CONITEC chegou à conclusão de que a eficiência do fármaco Zolgensma, para fins de sua incorporação à política de saúde pública, deve ser restrita à AME Tipo I, bem assim para crianças menores de 6 meses, hipóteses para as quais as evidências científicas apontam para sua máxima eficiência. 
Demais disso, consideradas a incerteza dos benefícios a longo prazo e a segurança do medicamento, bem como diante do impacto econômico no sistema de saúde, o CONITEC aprovou a incorporação mediante acordo de acesso gerenciado, segundo o qual o a fabricante só receberá o pagamento se a criança atingir os marcos motores previstos e a sua manutenção ao final do quarto e quinto ano de vida.
(...)
O medicamento em tela foi objeto de análise científica criteriosa, definindo-se, dentro dos preceitos legais, as normas para estipulação da política pública, não cabendo ao Poder Judiciário interferir no mérito do ato administrativo de incorporação, conforme definido no item 4.2 do Tema n° 1234. 
Ademais, para o caso do autor, o SUS tem Protocolo Clínico de Diretrizes Terapêuticas - PCDT, prevendo o tratamento da AME, tipos I e II, com os medicamentos nusinersena e o risdiplam (Portaria Conjunta n° 6, de 15 de maio de 2023). 
Assim, não vislumbro nulidade no procedimento de avaliação da CONITEC que possa afastar suas conclusões. 
Quanto à análise do ato que negou o fornecimento do medicamento, não há nos autos o ato administrativo, de forma que, também nesse aspecto, o presente caso está em desacordo com o definido no Tema n° 1234 pelo Supremo Tribunal Federal. 
Tampouco está comprovada a segurança e a eficácia do fármaco, as quais demandam respaldo em "evidências científicas de alto nível, ou seja, unicamente ensaios clínicos randomizados, revisão sistemática ou meta-análise".
Como observado pelo juiz de primeiro grau, ao proferir a sentença de improcedência: 
"Os documentos apresentados pela parte autora atendem aos requisitos estabelecidos no julgado supracitado, mas não são claros em relação a efetividade do medicamento. 
A Nota Técnica NATJUS 241257, elaborada para o presente feito, foi desfavorável ao fornecimento do medicamento. 
Menciona tal nota: "(...) O medicamento nusinersena (Spinraza) foi capaz de melhorar atividades motoras de crianças com AME, tais como sustentação da cabeça, rolar, engatinhar, ficar em pé e andar. Além disso, a medicação mostrou benefício para a redução da taxa de permanência na ventilação mecânica ou óbito. Este medicamento foi aprovado na Anvisa e teve parecer favorável ao seu uso emitido pela CONITEC. 
(...) 
O medicamento Zolgensma é uma das opções atualmente disponíveis para o tratamento de crianças com AME tipo 1. Mas, não há evidências suficientes que permitam afirmar que o tratamento é definitivamente necessário, essencial. 
(...). 
O parecer é contrário ao uso do medicamento uma vez que o paciente não se enquadra nas indicações acima citadas (...)"
Não há como se acolher, portanto, a pretensão da parte autora – que é portadora de AME tipo 2, e não do tipo 1 (os estudos sobre a medicação envolvem predominantemente as crianças com AME tipo 1)."
Nesse contexto, em que pese a delicadeza do tema, deve ser mantida a sentença de improcedência.”

O fármaco pleiteado se trata do produto Onasemnogeno abeparvoveque (marca ZOLGENSMA), que consiste em um medicamento especial, especificado como produto de terapia avançada, do tipo terapia gênica in vivo, desenvolvido para fornecer uma cópia normal do gene que codifica a proteína SMN em pacientes com AME. 
É indicado para o tratamento de pacientes pediátricos abaixo de 2 anos de idade com atrofia muscular espinhal (AME), com: (i) mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e diagnóstico clínico de AME do tipo I ou; (ii) mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e até 3 cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2) (Fonte: ANVISA. Disponível em: ).
É um medicamento recente, aprovado pela primeira vez pela Food and Drug Administration (FDA) nos EUA, em 24 de maio de 2019, e pela ANVISA no Brasil em 17/8/2020 (Res. nº 3.061/2020), havendo uma série de estudos em andamento em todo o mundo relativamente à segurança e eficácia do tratamento. 
Segundo as informações obtidas pelos estudos até a data de 23/5/2024, a ANVISA manteve a conclusão de que o perfil de risco-benefício de onasemnogeno abeparvoveque permanece positivo para uso na indicação aprovada e justifica o desenvolvimento clínico continuado do produto (Fonte: ANVISA. Disponível em: ).
O medicamento foi incorporado ao SUS para o tratamento de pacientes pediátricos até 6 meses de idade com Atrofia Muscular Espinhal (AME) do tipo I que estejam fora de ventilação invasiva acima de 16 horas por dia, conforme protocolo estabelecido pelo Ministério da Saúde e Acordo de Compartilhamento de Risco (PORTARIA SCTIE/MS Nº 172, DE 6 DE DEZEMBRO DE 2022).
Atualmente, o registro do produto na ANVISA encontra-se ativo, com a seguinte indicação em bula para tratamento (dados obtidos em 26/2/2026. Disponível em: ):
“Zolgensma® é uma terapia gênica baseada em um vetor viral adeno-associado, indicada para o tratamento de pacientes pediátricos abaixo de 2 anos de idade com atrofia muscular espinhal (AME), com: • mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e diagnóstico clínico de AME do tipo I, ou; • mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e até 3 cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2).
Limitações de uso: • A segurança e a eficácia da administração repetida de Zolgensma® não foram avaliadas. Consulte o item “9. REAÇÕES ADVERSAS”. • O uso de Zolgensma® em pacientes com AME avançada (p. ex., paralisia total dos membros, dependência permanente de ventilação) não foi avaliado. Consulte o item “2. RESULTADOS DE EFICÁCIA”.
Ainda sobre a idade indicada na bula, há a seguinte advertência:

“Os dados sobre a eficácia e segurança do uso de Zolgensma® em pacientes com 2 ou mais anos de idade ou com peso corporal superior a 13,5 kg são limitados. O médico deve avaliar a relação benefício versus risco para a realização da infusão, considerando a condição do paciente.”

Diante dessa indicação do uso do medicamento para pacientes com até 2 anos de idade, apesar da incorporação do fármaco ao SUS para o tratamento de crianças até 6 meses, decisões recentes desta CORTE, à luz dos Temas 6 e 1234 da repercussão geral, passaram a conceder excepcionalmente o fornecimento do medicamento, em especial pela divulgação de novos estudos de alto nível que demonstram a eficácia do medicamento para crianças de até 24 meses de idade.
Nesse sentido, citem-se os seguintes precedentes: RCL 75.188, decisão monocrática, Rel. Min. GILMAR MENDES, DJe de 31/1/2025 (criança com 1 ano e 10 meses de idade, diagnosticada com AME tipo 2); RCL 75.661, Rel. Min. CRISTIANO ZANIN,  Primeira Turma, DJe de 25/4/2025 (criança com 2 anos e 9 meses de idade, diagnosticada com AME tipo 1); RCL 82.644 MC-Ref, Rel. Min. EDSON FACHIN, Segunda Turma, DJe de 4/9/2025 (criança com 1 ano e 9 meses de idade, diagnosticada com AME tipo 1).
Por outro lado, em relação a pacientes de idade superior ainda não há estudos científicos de alto nível que atestem de forma assertiva a segurança e a eficácia do medicamento quanto a pacientes de idade superior a 2 anos.
Os estudos atualmente disponíveis sobre o uso do medicamento indicam incertezas na relação risco-benefício para pacientes mais velhos que 2 anos, existindo evidências de que a idade pode ser um fator de risco mais significativo do que o peso, conforme já foi considerado anteriormente pelo Plenário desta CORTE na análise da questão, em julgamento sobre o fornecimento do medicamento Zolgensma, para o tratamento de paciente com mais de 6 anos de idade, que sofre de atrofia muscular espinhal (AME) tipo 3 (STP 1044, Rel. Min. PRESIDENTE, Plenário, DJe de 26/5/2024):

 “Os estudos científicos atualmente disponíveis também não permitem concluir que a paciente poderia receber o fármaco por ter menos de 21kg. Embora a contestação faça referência ao registro na European Medicines Agency (EMA), que indica a dose recomendada para pessoas de até 21kg, o mesmo documento destaca que “[a] experiência em pacientes com idade igual ou superior a 2 anos ou com peso corporal superior a 13,5 kg é limitada” e “[a] segurança e eficácia de onasemnogene abeparvovec nesses pacientes não foram estabelecidas”. Essas conclusões se alinham à Nota Técnica 1168/2023- COMFAD/CGPJUD/DJUD/SE/MS, de acordo com a qual há consenso de que a administração intratecal do medicamento para pacientes com mais de 13,5 kg não foi aprovada e que os estudos clínicos destinados a essa finalidade foram suspensos”
(...)
“Em recente atualização da “Declaração de Consenso Europeu sobre Terapia Gênica para Atrofia Muscular Espinhal” (artigo publicado em 08 de junho de 2024), foi considerada a divulgação do estudo Smart phase 3b do Zolgensma pela Novartis (fabricante do medicamento). A versão atualizada enfatiza que (i) há incertezas na relação risco-benefício para pacientes mais velhos; (ii) existem evidências de que a idade pode ser um fator de risco mais significativo do que o peso; (iii) pacientes mais velhos e/ou mais pesados tem risco mais elevado de eventos adversos e requerem doses maiores de esteroides por períodos mais longos; (iv) como todos os três tratamentos aprovados (nusinersena, risdiplam e onasemnogeno abeparvoveque) exercem seus efeitos principalmente aumentando os níveis de proteína SMN, permanece questionável se há um benefício aditivo ao atingir neurônios motores; (vi) o limite de peso de 13,5 kg, porque estabelecido de forma arbitraria anteriormente, foi removido, recomendando-se a continuação de coleta de dados sobre segurança e eficácia sob um protocolo rigoroso. O documento registra, também, que o resultado provisório do estudo ainda não foi publicado em periódico “revisado por pares” (2024 Update: European Consensus Statement on Gene Therapy for Spinal Muscular Atrophy. Disponível em. Acesso em 15.08.2024).”

O acórdão foi assim ementado:

“Ementa: Direito Constitucional e Administrativo. Agravo interno em suspensão de tutela provisória. Medicamento de alto custo. Negativa de provimento. 
I. Caso em exame 1. Agravo interno contra decisão que julgou procedente o pedido de suspensão de tutela provisória. 2. A medida de contracautela tem por objeto decisão que determinou à União o fornecimento do medicamento Zolgensma, para o tratamento de paciente com mais de 6 anos de idade, que sofre de atrofia muscular espinhal (AME) tipo 3. 
II. Questão em discussão 3. Discute-se a presença dos requisitos que autorizam a concessão de medida de contracautela. 
III. Razões de decidir 4. O medicamento foi incorporado ao Sistema Único de Saúde para o tratamento de pacientes com atrofia muscular espinhal tipo 1, de até 6 meses de idade, com peso inferior a 8,4 kg e que estejam fora de ventilação invasiva acima de 16 horas. A bula do medicamento prevê sua administração até os 2 anos de idade. 5. Risco de grave lesão à saúde pública. Não há evidências científicas de que o fármaco seria eficiente para tratar paciente com a idade e peso da beneficiada pela decisão. 6. Risco de grave lesão à economia pública. De um lado, a análise para a incorporação de qualquer fármaco no âmbito do Sistema Único de Saúde segue lógica de custo-efetividade; de outro, a dose do Zolgensma custa cerca de 6 milhões de reais. Os efeitos sistêmicos de decisões com conteúdo similar colocariam em risco a própria continuidade das políticas públicas de saúde, desorganizando a atividade administrativa e impedindo a alocação racional dos escassos recursos públicos. 7. A situação ora analisada se distingue daquelas avaliadas por esta Corte nos pedidos de suspensão anteriormente julgados sobre o fornecimento do mesmo fármaco. Quando tais decisões foram proferidas, o Zolgensma ainda não havia sido incorporado ao Sistema Único de Saúde - o que ocorreu apenas com a edição da Portaria SCTIE/MS nº 172, de 6 de dezembro de 2022. 8. Em recentes decisões, o Plenário do Supremo Tribunal Federal ratificou ordens de suspensão de decisões que determinaram o fornecimento do mesmo medicamento em descompasso com a política pública adotada no âmbito do Sistema Único de Saúde. IV. Dispositivo 9. Agravo interno a que se nega provimento. __________ Jurisprudência citada: RE 657.718 (2019), Red. p/ Acórdão Min. Luís Roberto Barroso; RE 566.471 (2024), Red. p/ Acórdão Min. Luís Roberto Barroso; STP 968 AgR (2024), Rel. Min. Luís Roberto Barroso; STP 1.004 AgR (2024), Rel. Min. Luís Roberto Barroso; STP 1.022 AgR (2024), Rel. Min. Luís Roberto Barroso.” (STP 1044 AgR, Relator(a): Min. LUÍS ROBERTO BARROSO (Presidente), Tribunal Pleno, DJe de 26/5/2025)

Por essa razão, recentes decisões desta CORTE reconhecem a ausência de amparo científico para o fornecimento do referido fármaco para crianças de idade superior ao limite etário de 2 anos previsto pela Anvisa e pelo fabricante do fármaco.
Nesse sentido, vejam-se os seguintes precedentes: ARE 1.582.095, Rel. Min. FLÁVIO DINO, Dje 7/1/2026 (criança com 5 anos e 5 meses de idade, que já contava com 3 anos e 3 meses de idade no ajuizamento da ação, diagnosticada com AME tipo 2); RCL 87.553, Rel. Min. FLÁVIO DINO, Dje 10/12/2025 (criança com 3 anos e 9 meses de idade, que já contava com 1 ano e 6 meses de idade no ajuizamento da ação); ARE 1.570.744, Rel. Min. CÁRMEN LÚCIA, Dje de 18/11/2025 (criança com 2 anos e 10 meses - que teria ao menos 3 anos e 3 meses quando do fornecimento), diagnosticada com AME tipo 2; e RCL 79.976, Rel. Min. EDSON FACHIN, DJe de 10/7/2025 (criança com 5 anos de idade, diagnosticada com AME tipo 2).
Por outro lado, devem ser excepcionados determinados casos em que, apesar de a criança contar com pouco mais de 2 anos na data da prolação da decisão, a ação fora ajuizada quando ainda tinha poucos meses de vida, em razão da impossibilidade de prejudicá-la pela demora decorrente da tramitação do feito na esfera judicial. 
Nesse sentido, a Primeira Turma desta CORTE recentemente manteve decisão que deferiu o fornecimento do medicamento a criança que contava com “um pouco mais de 3 anos de idade”, mas “na data do ajuizamento da ação, contava com pouco mais de 1 mês de vida” (RCL 80.706, Primeira Turma, de minha relatoria, DJe de 14/8/2025).

“EMENTA : CONSTITUCIONAL. AGRAVO INTERNO NA RECLAMAÇÃO. FORNECIMENTO DE MEDICAMENTO REGISTRADO NA ANVISA. NÃO INCORPORADO AO SUS PARA O CASO ESPECÍFICO DO PACIENTE. “ZOLGENSMA”. ALEGADA OFENSA AO QUE DECIDIDO POR ESTE TRIBUNAL NO JULGAMENTO DO TEMA 1.234 DA REPERCUSSÃO GERAL. INOCORRÊNCIA. SÚMULA VINCULANTE 61. CUMPRIMENTO DAS CONDICIONANTES. REEXAAME DE FATOS E PROVAS. INVIABILIDADE. RECURSO DESPROVIDO. 
I. CASO EM EXAME 1. Agravo Interno contra decisão que negou seguimento à Reclamação. 
II. QUESTÃO JURÍDICA EM DISCUSSÃO 2. Discute-se suposta negativa de vigência às Súmulas Vinculantes 60 e 61, bem como a alegada violação ao entendimento firmado pela CORTE julgamento do Tema 6-RG, RE 566.471, Rel. Min. MARCO AURÉLIO, Redator p/ Acórdão Min. ROBERTO BARROSO, e, ainda, do Tema 1.234-RG, RE 1.366.243, Rel. Min. GILMAR MENDES. 
III. RAZÕES DE DECIDIR 3. Nos termos da Súmula Vinculante 61, “A ausência de inclusão de medicamento nas listas de dispensação do Sistema Único de Saúde – SUS (RENAME, RESME, REMUME, entre outras) impede, como regra geral, o fornecimento do fármaco por decisão judicial, independentemente do custo” , sendo possível a concessão excepcional de medicamento registrado pela ANVISA, mas não incorporado ao SUS, desde que verificadas a presença das condicionantes: (a) negativa de fornecimento do medicamento na via administrativa, nos termos do item '4' do Tema 1.234-RG; (b) ilegalidade do ato de não incorporação do medicamento pela Conitec, ausência de pedido de incorporação ou da mora na sua apreciação, tendo em vista os prazos e critérios previstos nos artigos 19-Q e 19-R da Lei nº 8.080/1990 e no Decreto nº 7.646/2011; (c) impossibilidade de substituição por outro medicamento constante das listas do SUS e dos protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas; (d) comprovação, à luz da medicina baseada em evidências, da eficácia, acurácia, efetividade e segurança do fármaco, necessariamente respaldadas por evidências científicas de alto nível, ou seja, unicamente ensaios clínicos randomizados e revisão sistemática ou meta-análise; (e) imprescindibilidade clínica do tratamento, comprovada mediante laudo médico fundamentado, descrevendo inclusive qual o tratamento já realizado; e (f) incapacidade financeira de arcar com o custeio do medicamento, previstas no julgamento do Tema 06 da Repercussão Geral. 4. Assentado o preenchimento dos requisitos pela autoridade reclamada, impossível a sua revisão por meio da Reclamação, tendo em vista que esta CORTE já firmou entendimento no sentido de ser inviável o uso da reclamação para reexame de conjunto probatório (RCL 44.550 AgR, Rel. Min. ROSA WEBER, Primeira Turma, julgado em 06/06/2022). 
IV. DISPOSITIVO 5. Recurso de Agravo a que se nega provimento.” (RCL 80.706, Primeira Turma, Rel. Min. ALEXANDRE DE MORAES, DJe de 14/8/2025)

No caso concreto, trata-se de paciente nascido em 10/3/2022, atualmente com 3 anos e 11 meses de idade (Doc. 6), que contava com 1 ano e 9 meses de idade na data de ajuizamento da ação (20/12/2023, cf. Doc. 2), acometida por AME tipo 2.
Desse modo, considerando que houve o ajuizamento da ação quando a criança ainda contava com menos de 2 anos de idade, faixa etária em relação à qual estudos de alto nível demonstram a eficácia do medicamento conforme já reconhecido por esta CORTE anteriormente, não se pode penalizar a parte pelo tempo decorrido no curso da ação, mesmo porque, como apontado nos autos, o diagnóstico do paciente ocorreu apenas quando já contava com mais de 1 ano de vida. 
Aliado a isso, a criança permanece com menos de 4 anos de idade, de modo que é possível que o uso do medicamento ainda seja eficaz em alguma medida. 
Diante dessas razões, deve ser reconhecido o direito de concessão excepcional do medicamento ao paciente no caso concreto, nos termos da tese estabelecida no julgamento do Tema 6 da repercussão geral, bem como no enunciado de Súmula Vinculante nº 61.
Diante do exposto, com base no art. 21, §1º, do Regimento Interno do Supremo Tribunal Federal, DOU PROVIMENTO AO RECURSO EXTRAORDINÁRIO COM AGRAVO para reformar o acórdão recorrido e julgar procedente o pedido inicial.
Invertam-se os ônus da sucumbência, sendo fixados honorários advocatícios em R$ 50.000,00 (cinquenta mil reais), por apreciação equitativa, observados o grau de zelo do profissional, o lugar de prestação do serviço, a natureza e a importância da causa, bem como o trabalho realizado pelo advogado e o tempo exigido para o seu serviço.
Publique-se. 
Brasília, 9 de março de 2026.

Ministro ALEXANDRE DE MORAES
Relator
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