Tribunal: STF
Processo: Rcl 86434
Classe: Rcl
Órgão julgador: FLÁVIO DINO
Órgão colegiado: Decisao Monocratica
Data de julgamento: 2026-03-02
Data de publicação: 2026-03-02

Ementa:

Inteiro teor:
DECISÃO

Trata-se de reclamação constitucional, com pedido liminar, ajuizada por V.S.O., menor, representado por sua mãe e representante legal, F.C.S., em face decisão do Tribunal Regional Federal da 1ª Região, proferida nos autos do processo originário n° 1098159-04.2025.4.01.3400. 

A parte reclamante alega que o acórdão reclamado, ao indeferir o fornecimento do medicamento Zolgensma (Onasemnogene abeparvoveque), divergiu da jurisprudência do Supremo Tribunal Federal consolidada nos Temas 6 e 1234 de repercussão geral.

Alega que o menor, atualmente com 1 ano e 11 meses, é portador de “Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 2, confirmado por exame de DNA, que demonstrou a mutação do gene SMN 1 do cromossomo 5q, com ausência do SMN 1 e 2 cópias do SMN 2”. 

Afirma que “diante da desordem genética que lhe acomete, conta somente com a proteína SMN derivada do gene SMN2 (10% do total que precisamos), que é totalmente insuficiente para manter a sobrevida dos neurônios motores.” 

Ressalta que sua condição “leva à morte neuronal, com consequente atrofia e fraqueza musculares secundárias progressivas e perda dos tônus muscular, como também dificuldades para se locomover, respirar, sugar, engolir e segurar a cabeça”.

Narra que “em 24 de maio de 2019 foi aprovado nos Estados Unidos um medicamento inovador, uma terapia gênica, chamada Zolgensma, que promete curar a atrofia muscular espinhal. O medicamento teve sua venda aprovada nos Estados Unidos e pela agência Food and Drug Administration (FDA), órgão americano que fiscaliza alimentos e remédios. A FDA informou que a segurança do Zolgensma foi comprovada por teste clínico em curso e outro já concluído, do qual participaram 36 pacientes.”

Relata que “em 14 de agosto de 2020 a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) aprovou o registro do medicamento no Brasil para o tratamento de pacientes pediátricos diagnosticados com AME do tipo 1, com até 2 anos de idade, com mutações bialélicas no gene de SMN1 ou até três cópias de outro gene conhecido como SMN2”. 

Diante disso, requer o deferimento de medida liminar para determinar que a União forneça imediatamente o medicamento ao menor, antes que este complete dois anos de idade. Ao final, pleiteia a procedência da reclamação para cassar o acórdão proferido e confirmar a medida liminar concedida.

É o relatório. Decido.

Dispenso a remessa dos autos à Procuradoria-Geral da República, por entender que o processo já está em condições de julgamento (RISTF, art. 52, parágrafo único).

Nos termos do parágrafo único do art. 161 do Regimento Interno do Supremo Tribunal Federal (RISTF), “o Relator poderá julgar a reclamação quando a matéria for objeto de jurisprudência consolidada do Tribunal”. É o caso dos autos.

A reclamação foi ajuizada contra decisão proferida pelo Juízo da 3ª Vara Federal Cível da Seção Judiciária do Distrito Federal, que indeferiu o pedido de tutela de urgência para o fornecimento do medicamento Zolgensma, ao argumento de que não foram preenchidos os requisitos fixados pelo Supremo Tribunal Federal nos Temas 6 e 1.234 da repercussão geral, bem como nas Súmulas Vinculantes nº 60 e 61. 

Transcrevo, a seguir, os fundamentos da decisão (eDOC nº 20):

“4. Análise do caso concreto à luz dos Temas 6 e 1.234 do STF - Medicamento não incorporado ao SUS 
Na espécie, em sede de cognição sumária, não tenho por configuradas as condicionantes que autorizam a concessão do medicamento ZOLGENSMA (Onasemnogene abeparvoveque) à parte autora, senão vejamos: 
(...)
4.3. Impossibilidade de substituição por outro fármaco disponibilizado pelo SUS. Imprescindibilidade clínica do tratamento.
 Este é um ponto central da controvérsia. O relatório neurológico aponta que o autor tem diagnóstico de Atrofia Muscular Espinhal Tipo II, confirmado por exame genético que demonstrou a mutação do gene SMN 1 do cromossomo 5q, com ausência do SMN 1 e 3 cópias SMN2.
O SUS disponibiliza os medicamentos Spinraza (Nusinersena) e Evrysdi (Risdiplam) para o tratamento da AME. O Parecer do NATJUS apontou que o autor não fez uso prévio dessas alternativas. Conforme apontado pela Nota Técnica elaborada pelo NATJUS/DF a CONITEC publicou, em agosto de 2025, relatório preliminar com recomendação preliminar desfavorável à ampliação do uso do medicamento no SUS para crianças entre >6 meses e 2 anos com AME 5q. Vejamos a conclusão da Nota Técnica (ID 2215550743):
Após a análise do relatório médico anexado a este processo, das evidências científicas contidas nos principais estudos sobre o tema em questão e das recomendações das agências de saúde que avaliação tecnologia, este NATJUS tece as seguintes considerações sobre a demanda: 
O paciente é diagnosticado com AME tipo II e atualmente tem 1 ano e 11 meses. 
As evidências sobre efetividade e segurança do uso de zolgensma no tratamento de AME provêm majoritariamente de estudos clínicos pequenos, não randomizados, não mascarados e sem comparador, resultando em evidências limitadas e com alto risco de viés. Entretanto, deve-se considerar a raridade da doença e a inviabilidade de realizar ensaios clínicos metodologicamente robustos. 
Os estudos, apesar de limitados metodologicamente, mostram benefícios do zolgensma no tratamento da AME tipo 1 em bebês de até 6 meses. Acima dessa idade, as evidências são muito limitadas. 
No SUS existem outras opções de tratamento para AME tipo 2, como as medicações nusinersena e o risdiplam, e não há menção de que o paciente tenha feito uso delas. 
Segundo avaliação da CONITEC, o zolgensma está indicado para o tratamento de crianças com AME do tipo I, com até seis meses de idade, que estejam fora de ventilação invasiva acima de 16 horas por dia, condição diferente do paciente em tela que apresenta AME tipo 2, não atendendo aos critérios estabelecidos pelo SUS.
 O paciente é portador de AME tipo 2 e não preenche critérios para o tratamento com zolgensma de nenhuma das agências de avaliação de tecnologia em saúde internacional (NICE e CADTH) que demonstre custo-efetividade para a particularidade do caso. 
Cabe destacar que o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) vigente do Ministério da Saúde não incorporou o Zolgensma para AME tipo 2, restringindo seu fornecimento público a pacientes com AME tipo 1 até seis meses de idade. 
Para AME tipo 2, o PCDT prevê como opções terapêuticas incorporadas no SUS os medicamentos nusinersena (Spinraza) e risdiplam (Evrysdi), que podem e devem ser considerados antes da adoção de terapias não previstas no protocolo.
A Nota Técnica acima transcrita evidencia, de forma técnica e fundamentada, que o caso concreto não se enquadra nos critérios clínicos nem científicos atualmente reconhecidos para o uso do medicamento Zolgensma no âmbito do SUS, especialmente diante da disponibilidade de terapias incorporadas e recomendadas para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal tipo 2, quais sejam, o Nusinersena (Spinraza) e o Risdiplam (Evrysdi). 
Registre-se que, na Reclamação Constitucional nº 83.325/DF, o Supremo Tribunal Federal reconheceu a possibilidade excepcional de fornecimento judicial do Zolgensma a crianças com AME tipo 2 que estivessem no limite da janela terapêutica, desde que comprovados cumulativamente a imprescindibilidade clínica do fármaco, a inexistência de substituto terapêutico eficaz no SUS e a presença de evidências científicas robustas quanto à sua eficácia e segurança para o caso concreto. 
Todavia, tais condições não se encontram preenchidas na presente demanda. 
O relatório médico acostado aos autos não demonstra de forma suficiente a tentativa prévia ou a ineficácia das alternativas terapêuticas disponíveis na rede pública, nem comprova a imprescindibilidade absoluta do uso do Zolgensma para o controle da evolução da doença no quadro clínico específico do autor.
 O NATJUS, em parecer detalhado, ressaltou que as evidências existentes para o uso do Zolgensma em pacientes com AME tipo 2, acima de seis meses de idade, são limitadas, provenientes de estudos com baixo nível de robustez metodológica e alto risco de viés, o que impede a conclusão segura sobre sua efetividade nessa faixa etária e subtipo clínico. 
Assim, ainda que o precedente da Reclamação Constitucional nº 83.325/DF aponte uma possibilidade excepcional de deferimento judicial, a aplicação daquela orientação depende da demonstração concreta dos requisitos fixados nos Temas 6 e 1.234 da repercussão geral, bem como das Súmulas Vinculantes nº 60 e 61, o que não se verifica na espécie. 
Desse modo, em juízo de cognição sumária, não restou comprovado que o tratamento com Zolgensma seja o único apto a evitar o agravamento da doença, nem que a recusa de seu fornecimento configure violação imediata ao direito fundamental à vida e à saúde do autor, sobretudo diante da disponibilidade de terapias incorporadas pelo SUS que ainda não foram testadas no caso concreto. 
CONCLUSÃO 
Feitas tais ponderações, conclui-se, portanto, que, na hipótese, não encontram-se presentes todas as condições estabelecidas pelo STF nas Súmulas Vinculantes nº 60 e 61, extraídas dos julgamentos que resultaram nos Temas 6 e 1.234 daquela Corte, para garantir o fornecimento do medicamento ZOLGENSMA (Onasemnogene abeparvoveque) à parte autora. 
(...)
Forte em tais razões, INDEFIRO O PEDIDO DE TUTELA DE URGÊNCIA pleiteado pelo autor consistente no fornecimento do medicamento ZOLGENSMA (Onasemnogene abeparvoveque).” (grifos acrescidos)

Como se observa, o juízo reclamado entendeu que não ficou comprovada a imprescindibilidade clínica do Zolgensma, tampouco a ineficácia das alternativas terapêuticas disponíveis no SUS para Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 2 — notadamente os medicamentos Spinraza (Nusinersena) e Evrysdi (Risdiplam). 

Isso porque, o medicamento Zolgensma foi incorporado ao SUS somente para pacientes pediátricos com até seis meses de idade diagnosticados com Atrofia Muscular Espinhal (AME) do tipo 1. Contudo, o paciente em questão possui AME do tipo 2, para a qual o referido medicamento não está disponível na rede pública.

Para a AME tipo 2, o SUS oferece, de forma regulamentada, os medicamentos Nusinersena (Spinraza) e Risdiplam (Evrysdi). Estes tratamentos são considerados adequados e estão previstos no Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT), sendo, portanto, as opções prioritariamente indicadas antes da consideração de terapias ainda não incorporadas.

Destacou-se que o paciente não comprovou ter realizado tratamento prévio com essas medicações. Além disso, o parecer do NATJUS apontou que as evidências científicas relativas à eficácia e segurança do Zolgensma em pacientes com AME tipo 2, especialmente acima de seis meses de idade, são limitadas, baseadas em estudos com baixo rigor metodológico e alto risco de viés.

Para se concluir de forma diversa do Juízo reclamado, seria necessário o revolvimento de fatos e provas, providência inviável na via estreita da reclamação constitucional, nos termos da Súmula 279 do STF, aplicável ao caso por interpretação analógica.

A determinação judicial de fornecimento de medicamento não incorporado SUS configura medida de caráter excepcional, que somente pode ser admitida em hipóteses restritas e sob estrita observância dos critérios definidos pelo Supremo Tribunal Federal no julgamento dos Temas 6 e 1.234 da Repercussão Geral. 

Nessas circunstâncias, verifica-se que a decisão reclamada não violou os paradigmas apontados pela parte reclamante. 

O Supremo Tribunal Federal possui entendimento no sentido de que a impugnação, por meio de reclamação, de eventual incorreção na aplicação de tese vinculante somente é cabível quando caracterizada teratologia na decisão reclamada (Rcl nº 52.681-AgR/RS, Rel. Min. Gilmar Mendes, Segunda Turma, julgado em 22/11/2022, DJe de 25/11/2022). Não é o caso dos autos.

Diante do exposto, nego seguimento à reclamação constitucional, nos termos do art. 21, §1º, do RISTF.

Sem condenação em honorários, uma vez que não houve citação da parte adversa.

Brasília, 2 de março de 2026.

Ministro FLÁVIO DINO
Relator
Documento assinado digitalmente