Tribunal: STF
Processo: Rcl 90542
Classe: Rcl
Órgão julgador: DIAS TOFFOLI
Órgão colegiado: Decisao Monocratica
Data de julgamento: 2026-03-18
Data de publicação: 2026-03-18

Ementa:

Inteiro teor:
DECISÃO:
Cuida-se de reclamação constitucional, com pedido liminar, ajuizada pela União contra decisão da Vara Federal Cível e Criminal da Subseção Judiciária de Vilhena/RO, proferida nos autos do Processo nº 1002212-79.2024.4.01.4103, que teria desrespeitado a autoridade do Supremo Tribunal Federal e a eficácia do que decidido nos Temas nºs 1234 e 6 da repercussão geral, bem como contrariado os enunciados das Súmulas Vinculantes nºs 60 e 61.
A União informa que o processo em referência nesta reclamação consiste em demanda judicial pelo fornecimento do medicamento Voxzogo (Vosoritida), para tratamento da autora, diagnosticada com nanismo do tipo acondroplasia (CID-10: Q87.1).
Afirma ter ajuizado a Rcl nº 79.865, no bojo da qual julguei procedente o pedido para cassar a sentença inicialmente prolatada nos autos do Processo nº 1002212-79.2024.4.01.4103 e determinar que outra fosse proferida com observância aos requisitos fixados nos Temas 6 e 1.234 da Repercussão Geral. 
Discorre que, a despeito da decisão proferida na Rcl nº 79.865, o Juízo da Vara Federal Cível e Criminal da SSJ de Vilhena-RO,  reproduzindo os mesmos vícios que ensejaram a cassação anterior, reiterou a ordem de fornecimento do medicamento, em 18/12/2025.  
Aduz que autoridade reclamada permanece descumprindo o padrão decisório do STF, pois “voltou a atribuir relevância decisiva à inexistência de avaliação do medicamento pela CONITEC, concluindo que a parte autora não poderia ser ‘penalizada’ por suposta mora administrativa” (e-doc. 1, p. 4).
Em outras palavras, sustenta que 

“a decisão reclamada desconsiderou os itens 2, ‘b’, e 3,’a’, do Tema 6 e os itens 4.1 e 4.2 do Tema 1.234 de Repercussão Geral, na medida em que deixou de apreciar a legalidade do suposto ato administrativo omissivo praticado pela CONITEC, especialmente no que se refere à análise da custo-efetividade do fármaco em questão. 
34. Ademais, a decisão reclamada incorreu em omissão quanto à análise dos critérios de eficácia, acurácia, efetividade e segurança do medicamento, que devem ser necessariamente respaldadas por evidências científicas de alto nível, em manifesta inobservância ao item 2, alínea ‘d’, do Tema 6, e aos itens 4.3 e 4.4 da tese firmada no âmbito do Tema 1.234 da Repercussão Geral.”(e-doc. 1, p. 6).

A União sustenta que o medicamento sindicado está em processo de avaliação pela CONITEC para eventual incorporação no SUS, enfatizando que

 “competia ao órgão jurisdicional reclamado analisar a eventual existência de mora na tramitação do referido procedimento administrativo, especialmente à luz dos prazos e critérios estabelecidos nos artigos 19-Q e 19-R da Lei nº 8.080/1990, bem como no Decreto nº 7.646/2011. 58. Nesse contexto, revela-se inadmissível interpretar a ausência de manifestação conclusiva da CONITEC, particularmente nos casos em que não configurada mora na apreciação do pedido, como pressuposto autorizador para que o Poder Judiciário conceda o medicamento sem qualquer método para investigar a presença dos requisitos de incorporação. 59. Diante desse cenário, não se afigura juridicamente viável sustentar a existência de omissão administrativa imputável à CONITEC, porquanto ausente qualquer indicativo de inércia indevida no curso do processo de avaliação. Ressalte-se, ademais, que tal circunstância sequer foi objeto de exame pela decisão reclamada..” (e-doc. 1.p. 9)

A União também infirma a compreensão da autoridade reclamada quanto a satisfação do requisito referente à comprovação de eficácia do medicamento, alegando que 

“embora o Juízo reclamado tenha buscado amparo na Nota Técnica do NATJUS/RO, tal fundamentação revela-se manifestamente insuficiente, uma vez que o próprio parecer técnico ressalvou, de forma expressa, a ausência de evidências suficientemente robustas quanto à eficácia do medicamento, especialmente em razão da ausência de estudos de longo prazo sobre seus efeitos. 89. Cumpre salientar que a conclusão judicial acerca da suposta eficácia e segurança do medicamento baseou-se exclusivamente em laudos médicos individuais e em alegada melhora clínica da parte autora, elementos que não se prestam a substituir a exigência de comprovação científica robusta e validada.” (e-doc.1, p. 14)

Defende que “é o autor da ação quem possui o ônus de comprovar que a atuação da CONITEC é ilegal, o que não foi realizado no caso concreto” (e-doc. 1, p. 13).
Transcrevo os pedidos formulados na exordial reclamatória:

“ b) a procedência do pedido para cassar a decisão reclamada, nos termos do art. 161,parágrafo único, do RISTF;
c) caso não acolhido o pedido anterior, a concessão de medida liminar inaudita alterapars, com fulcro no art. 989, II, do Código de Processo Civil, para suspender imediatamente os efeitos da decisão reclamada e o trâmite do processo de origem, com o intuito de evitar que adecisão em desacordo com as Súmulas Vinculantes nº 60 e 61 continue a produzir efeitos;
(...)
g) a procedência do pedido formulado nesta reclamação, confirmando a liminar eventualmente concedida, para que seja cassada a decisão prolatada pelo Juízo da Vara Federal Cível e Criminal da SSJ de Vilhena-RO, nos autos do processo nº1002212-79.2024.4.01.4103, com a consequente condenação ao pagamento de honorários advocatícios, na forma do artigo 85 do CPC; e 
h) por fim, a extensão dos pedidos aqui formulados à eventual decisão que mantenha o decisum reclamado em sede recursal, nos termos do art. 988, § 6º, do CPC.”

É o relatório. Decido.
Na espécie, a controvérsia desta reclamatória consiste em saber se a autoridade reclamada, ao determinar à União o fornecimento do medicamento Voxzogo (Vosoritida), registrado na ANVISA e não incorporado ao SUS, observou os requisitos cumulativos previstos na tese fixada no RE nº 566.471 (Tema nº 6 RG) e no RE nº 1366.243 (Tema nº 1234 RG).
Cumpre destacar, que o enunciado da Súmula Vinculante nº 61 dispõe que “[a] concessão judicial de medicamento registrado na ANVISA, mas não incorporado às listas de dispensação do Sistema Único de Saúde, deve observar as teses firmadas no julgamento do Tema 6 da Repercussão Geral (RE 566.471)”.
Vide trecho de interesse da tese de julgamento fixada no Tema nº 6 da repercussão geral.

“Tese de julgamento: 
1. A ausência de inclusão de medicamento nas listas de dispensação do Sistema Único de Saúde - SUS (RENAME, RESME, REMUME, entre outras) impede, como regra geral, o fornecimento do fármaco por decisão judicial, independentemente do custo.
 2. É possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento registrado na ANVISA, mas não incorporado às listas de dispensação do Sistema Único de Saúde, desde que preenchidos, cumulativamente, os seguintes requisitos, cujo ônus probatório incumbe ao autor da ação: 
(a) negativa de fornecimento do medicamento na via administrativa, nos termos do item ‘4’ do Tema 1.234 da repercussão geral; 
(b) ilegalidade do ato de não incorporação do medicamento pela Conitec, ausência de pedido de incorporação ou da mora na sua apreciação, tendo em vista os prazos e critérios previstos nos artigos 19-Q e 19-R da Lei nº 8.080/1990 e no Decreto nº 7.646/2011; 
(c) impossibilidade de substituição por outro medicamento constante das listas do SUS e dos protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas; 
(d) comprovação, à luz da medicina baseada em evidências, da eficácia, acurácia, efetividade e segurança do fármaco, necessariamente respaldadas por evidências científicas de alto nível, ou seja, unicamente ensaios clínicos randomizados e revisão sistemática ou meta-análise; 
(e) imprescindibilidade clínica do tratamento, comprovada mediante laudo médico fundamentado, descrevendo inclusive qual o tratamento já realizado; e
 (f) incapacidade financeira de arcar com o custeio do medicamento. 
3. Sob pena de nulidade da decisão judicial, nos termos do artigo489, § 1º, incisos V e VI, e artigo 927, inciso III, § 1º, ambos do Código de Processo Civil, o Poder Judiciário, ao apreciar pedido de concessão de medicamentos não incorporados, deverá obrigatoriamente: 
(a) analisar o ato administrativo comissivo ou omissivo de não incorporação pela Conitec ou da negativa de fornecimento da via administrativa, à luz das circunstâncias do caso concreto e da legislação de regência, especialmente a política pública do SUS, não sendo possível a incursão no mérito do ato administrativo; 
(b) aferir a presença dos requisitos de dispensação do medicamento, previstos no item 2, a partir da prévia consulta ao Núcleo de Apoio Técnico do Poder Judiciário (NATJUS), sempre que disponível na respectiva jurisdição, ou a entes ou pessoas com expertise técnica na área, não podendo fundamentar a sua decisão unicamente em prescrição, relatório ou laudo médico juntado aos autos pelo autor da ação; e 
(c) no caso de deferimento judicial do fármaco, oficiar aos órgãos competentes para avaliarem a possibilidade de sua incorporação no âmbito do SUS.”  (grifei).

Igualmente  importa destacar o seguinte trecho do Tema nº 1234 da repercussão geral:

“(...)
IV. ANÁLISE JUDICIAL DO ATO ADMINISTRATIVO DE INDEFERIMENTO DE MEDICAMENTO PELO SUS 
4) Sob pena de nulidade do ato jurisdicional (art. 489, § 1º, V e VI, c/c art. 927, III, §1º, ambos do CPC), o Poder Judiciário, ao apreciar pedido de concessão de medicamentos não incorporados, deverá obrigatoriamente analisar o ato administrativo comissivo ou omissivo da não incorporação pela Conitec e da negativa de fornecimento na via administrativa, tal como acordado entre os Entes Federativos em autocomposição no Supremo Tribunal Federal. 
4.1) No exercício do controle de legalidade, o Poder Judiciário não pode substituir a vontade do administrador, mas tão somente verificar se o ato administrativo específico daquele caso concreto está em conformidade com as balizas presentes na Constituição Federal, na legislação de regência e na política pública no SUS. 
4.2) A análise jurisdicional do ato administrativo que indefere o fornecimento de medicamento não incorporado restringe-se ao exame da regularidade do procedimento e da legalidade do ato de não incorporação e do ato administrativo questionado, à luz do controle de legalidade e da teoria dos motivos determinantes, não sendo possível incursão no mérito administrativo, ressalvada a cognição do ato administrativo discricionário, o qual se vincula à existência, à veracidade e à legitimidade dos motivos apontados como fundamentos para a sua adoção, a sujeitar o ente público aos seus termos. 
4.3) Tratando-se de medicamento não incorporado, é do autor da ação o ônus de demonstrar, com fundamento na Medicina Baseada em Evidências, a segurança e a eficácia do fármaco, bem como a inexistência de substituto terapêutico incorporado pelo SUS. 
4.4) Conforme decisão da STA 175-AgR, não basta a simples alegação de necessidade do medicamento, mesmo que acompanhada de relatório médico, sendo necessária a demonstração de que a opinião do profissional encontra respaldo em evidências científicas de alto nível, ou seja, unicamente ensaios clínicos randomizados, revisão sistemática ou meta-análise.” (grifei).

Destaca-se que o STF, na ocasião de fixação das teses dos Temas nº 1.234 e 6 da repercussão também determinou a transformação nos enunciados de súmulas vinculantes (SV nº 60 e 61), que possuem a seguinte redação:

“O pedido e a análise administrativos de fármacos na rede pública de saúde, a judicialização do caso, bem ainda seus desdobramentos (administrativos e jurisdicionais), devem observar os termos dos 3 (três) acordos interfederativos (e seus fluxos) homologados pelo Supremo Tribunal Federal, em governança judicial colaborativa, no tema 1.234 da sistemática da repercussão geral RE 1.366.243”(Súmula Vinculante nº 60).

“A concessão judicial de medicamento registrado na ANVISA, mas não incorporado às listas de dispensação do Sistema Único de Saúde, deve observar as teses firmadas no julgamento do Tema 6 da Repercussão Geral (RE 566.471).” (Súmula Vinculante nº 61).

A observância das diretrizes paradigmas pelo Poder Judiciário nas ações envolvendo o fornecimento de medicamentos não incorporados é imperativa não apenas para a concretização dos precedentes, mas como medida de perfectibilização do direito constitucional à saúde, estando essa óptica assim tratada no voto condutor do acórdão do RE nº 566.471 (vinculado ao Tema nº 6 da RG):

“45. A grande dificuldade surge na segunda hipótese, referente a demandas individuais que visem ao fornecimento de medicamento não incorporado pelo SUS, i.e., não incluído em listas do sistema único de saúde para dispensação gratuita a todos os que dele precisarem. Entendo que, nessa situação, ainda não há consenso suficiente para que o STF afirme a absoluta impossibilidade de deferimento do pedido, impedindo juízes e tribunais de determinar o fornecimento de medicamentos não padronizados em qualquer caso.
46. Porém, para fins de reduzir e racionalizar, tanto quanto possível, a judicialização nessas situações, proponho 5 (cinco) requisitos cumulativos que devem ser observados pelo Poder Judiciário para o deferimento de uma prestação de saúde. São eles: (i) a incapacidade financeira do requerente para arcar com o custo correspondente, (ii) a demonstração de que a não incorporação do medicamento não resultou de decisão expressa dos órgãos competentes, (iii) a inexistência de substituto terapêutico incorporado pelo SUS, (iv) a comprovação de eficácia do medicamento pleiteado à luz da medicina baseada em evidências, e (v) a propositura da demanda necessariamente em face da União. Ademais, deve-se exigir a observância de 1 (um) parâmetro procedimental relativo à realização de diálogo interinstitucional entre o Poder Judiciário e entes ou pessoas com expertise técnica na área da saúde (e.g., câmaras e núcleos de apoio técnico em saúde no âmbito dos tribunais, profissionais do SUS e CONITEC), para fins de aferir a presença dos requisitos de dispensação e determinar aos órgãos competentes, no caso de deferimento judicial do medicamento, que avaliem a possibilidade de sua incorporação pelo SUS.
47. Todos esses requisitos e parâmetros têm como fundamento comum a ideia de que simplesmente não é possível fornecer ‘tudo para todos’. O direito constitucional à saúde e o correlato dever do Estado, como já assentou este STF, não confere ‘um direito absoluto a todo e qualquer procedimento necessário para a proteção, promoção e recuperação da saúde, independentemente da existência de uma política pública que o concretize’ (STA 175-AgR, Rel. Min. Gilmar Mendes, j. em 17.03.2010). Não se pode exigir do Estado que custeie o melhor tratamento médico existente para todos os pacientes.” (voto proferido pelo Ministro Luís Roberto Barroso, sublinhado nosso)

In casu, a União alega que, a despeito da decisão de procedência  por mim proferida na Rcl nº 79.865, o Juízo da Vara Federal Cível e Criminal da Subseção Judiciária de Vilhena-RO reiterou a ordem de fornecimento do medicamento, reproduzindo os mesmos vícios que ensejaram a cassação da decisão anterior, deixando de considerar (i)  ausência de demonstração de ilegalidade do ato de não incorporação do medicamento pela Conitec, ausência de pedido de incorporação ou da mora na sua apreciação, tendo em vista os prazos e critérios previstos nos artigos 19-Q e 19-R da Lei nº 8.080/1990 e no Decreto nº 7.646/2011; e a (ii) ausência de comprovação, à luz da medicina baseada em evidências, da eficácia, acurácia, efetividade e segurança do fármaco, necessariamente respaldadas por evidências científicas de alto nível, ou seja, unicamente ensaios clínicos randomizados e revisão sistemática ou meta-análise.
Transcrevo o teor da referida decisão proferida nos autos do Processo nº 1002212-79.2024.4.01.4103, na qual o juízo de piso, procedendo à nova análise direito à luz do que decidido nos RE nºs 566.471 e 1.366.243 (vinculados, respectivamente, aos Temas nºs 6 e 1.234 da Repercussão Geral), determinou “à União a manutenção do fornecimento do o medicamento VOXZOGO (Vosoritida), conforme prescrição médica” para o tratamento de acondroplasia (CID 10 Q77.4).
Vide o teor de interesse do ato apontado como reclamado:

“No caso em apreço a parte autora junta laudos médicos que demonstram a prescrição do medicamento (ID 2147641775 ), vejamos:
‘Diagnóstico: Nanismo do tipo Acondroplasia (CID10: Q87.1) Paciente supracitada apresenta uma síndrome malformativa associada ao nanismo tipo ACONDROPLASIA (CID10: Q87.1) confirmada pelo estudo radiológico; e, pelo estudo genético molecular revelando presença da mutação G380R no gene FGFR3, em anexo. Trata-se de paciente com 09 meses. Suas medidas antropométricas compreendem: Peso: 6150 g, comprimento 62 cm. Apresenta baixa estatura extrema para sua idade; grande desproporção dos membros, tanto superiores como inferiores. Sua doença é geneticamente determinada; tendo como consequência complicações clínicas futuras reconhecidas com impacto grave impacto à sua qualidade de vida A terapia medicamentosa com o peptídeo natriurético tipo C VOXZOGO® está recomendada de forma imediata de acordo com a prescrição em anexo e as evidências científicas citadas2. VOXZOGO® é indicado para o tratamento de acondroplasia em pacientes a partir de 06 (seis) meses de idade e cujas epífises não estão fechadas, como é o caso do paciente supracitado. Este medicamento é o único remédio disponível' para tratamento medicamentoso para acondroplasia com benefícios reconhecidos pela literatura científica e médica. O uso do medicamento ocorrerá até o fechamento das linhas de crescimento ósseo; geralmente ocorrendo caso-a-caso em torno dos 16-18 anos; e, sua urgência está no mérito das placas de crescimento ainda abertas responderem amplamente ao medicamento. Os benefícios esperados são: aumento dos ossos longos; modificação da ossificação dos ossos da face com melhora das complicações associadas ao sono; redução das otites médias frequentes, reduzindo a probabilidade de perda da audição; diminuição da lordose da coluna vertebral com redução da estenose do canal medular lombo-sacra; diminuição das dores crônicas; maior acessibilidade e alcance aos objetos com redução da grande desproporção dos membros, especialmente, relacionada à sua higiene pessoal por conta do aumento dos ossos longos; melhora do desenvolvimento psicomotor; diminuição do índice de massa corporal relacionado estritamente à obesidade por conta da não mobilização da gordura decorrente do defeito genético no gene FGFR3; estimulo e presença do estirão puberal na puberdade sabidamente ausente nos indivíduos com acondroplasia não-medicado. As consequências em não medicar, obviamente, é a manutenção da história natural dos acondroplásicos não medicados com uma longa lista de complicações ao longo da vida, compreendendo: dor crônica; distúrbio do sono com alto índice de apnéia-hipopnéia; compressão medular da junção crânio-cervical com estenose do forame magno; compressão medular lombo-sacra por conta da estenose do canal medular e horizontalização sacral; olites médias frequentes com perda auditiva permanente; obesidade; longevidade menor que a população geral sem acondroplasia; maior ocorrência de doenças cardiovasculares comparada à população geral sem acondroplasia; acessibilidade muito prejudicada em suas habilidades pessoal e habilidades social por conta da grande desproporção dos membros. E por fim, risco ' aumentado de morte súbita até os cinco anos de idade. Os critérios e parâmetros que serão utilizados para o acompanhamento da resposta terapêutica ocorrerá com as medidas antropométricas e radiológicas dos segmentos corpóreos compreendendo estatura, envergadura, altura sentada, braço, perna; polissonografia; estagiamento puberal Tanner, corroborado pelos exames hormonais e estudo radiológico das epífises e placas de crescimento de acordo com a faixa etária; e, por fim, estudos de qualidade de vida (WhoQoL) melhor do progresso científico em beneficio do paciente; XXI - No processo de tomada de decisões profissionais, de acordo com seus ditames de consciência e as previsões legais, o médico aceitará as escolhas de seus pacientes, relativas aos procedimentos diagnósticos e terapêuticos por eles expressos, desde que adequadas ao caso e cientificamente reconhecidas. Direitos dos médicos: 11 - Indicar o procedimento adequado ao paciente, observadas as práticas cientificamente reconhecidas. É vedado ao médico: Art. 32. Deixar de usar todos os meios disponíveis de diagnóstico e tratamento, cientificamente reconhecidos e a seu alcance, em favor do paciente. Art. 34. Deixar de informar ao paciente o diagnóstico, o prognóstico, os riscos e os objetivos do tratamento, salvo quando a comunicação direta possa lhe provocar danos, devendo, nesse caso, fazer a comunicação a seu representante legal. É vedado ao médico: Art. 102. Deixar de utilizar a terapêutica correta, quando seu uso estiver liberado no País. Sem mais para o momento, fico a disposição para discussão do caso e eventuais esclarecimentos através do e-mail: falecomigo@brunobordest.com. Dr. Bruno Jhônatan Costa Bordest Lima Médico Geneticista formado pela Universidade de São Paulo (USP) Hospital das Clínicas de Ribeirão Preto. Professor de Medicina na Universidade Federal de Mato Grosso (UFMT) CRM-MT 14.2761 RQE 6898 CPF 121.953.766-78 CNS 700401928840443’
Contudo, tais informações não seriam, por si só, suficientes para atestar que inexiste outro medicamento ou terapia similar no âmbito do SUS, bem como não substitui pesquisas realizadas dentro do Brasil sobre o tema, de modo que o tema será melhor aprofundado a seguir, com base também na eventual posição do CONITEC sobre o ponto em análise. 
Nesse sentido, recentemente, o próprio Superior Tribunal de Justiça manifestou-se no sentido de privilegiar também as deliberações da CONITEC a respeito da incorporação de medicamentos no SUS: 
[...]
Nesse panorama, cumpre esclarecer que o medicamento Voxzogo (vasoritida) não foi avaliado pela CONITEC para o tratamento específico do quadro clínico que acomete a autora. 
Assim, tem-se que, em observância ao princípio da dignidade humana, bem como no direito à saúde, entendo que a parte autora não pode ser penalizada por eventual mora da CONITEC em avaliar o medicamento para o caso específico de pacientes acometidos com nanismo do tipo Acondroplasia. 
Ademais, o parecer emitido pelo NATJUS/RO, a despeito de com ressalvas, foi favorável, vejamos (ID 2156741766 ): 
CONCLUSÕES Conclusão justificada: Considerando o relatório do médico assistente que descreve que a criança teve confirmação do diagnóstico de acondroplasia por exame genético realizado pelo Dr. Dr. Bruno Jhõnatan Costa Bordest Lima - Médico Geneticista CRM-MT - 14.276 RQE Geneticista - 6898 CPF 121.953.766-78 CNS 700401928840443. Considerando que o manejo da acondroplasia se concentra na maximização da capacidade funcional e no monitoramento, prevenção e tratamento de complicações; Considerando que o medicamento em análise está no rol das terapias de medicamentos experimentais; Considerando que o estudo com maior nível de evidência foi financiado pelo laboratório produtor e demonstrou melhora no ritmo de crescimento com o medicamento pleiteado. Considerando que estudos de longo prazo são necessários para determinar se o Vosoritide afeta a velocidade de crescimento puberal, a proporcionalidade do segmento corporal, a altura final do adulto ou as complicações associadas à acondroplasia. Considerando a Resolução do Conselho Federal de Medicina (CFM) nº 1451/1995 traz a definição de urgência e emergência: ‘Define-se por URGÊNCIA a ocorrência imprevista de agravo à saúde com ou sem risco potencial de vida, cujo portador necessita de assistência médica imediata. Define-se por EMERGÊNCIA a constatação médica de condições de agravo à saúde que impliquem em risco iminente de vida ou sofrimento intenso, exigindo, portanto, tratamento médico imediato’. Assim, de acordo com a definição do CFM, não se pode considerar o caso analisado por esta nota técnica como uma urgência ou emergência médica. No que tange à disponibilização do Vosoritida 0,56mg (Voxzogo®) pelo Sistema Único de Saúde (SUS), destaca-se que o citado fármaco não integra nenhuma lista oficial de medicamentos (Componentes Básico, Estratégico e Especializado) para dispensação. Até o presente momento, tal medicamento não foi avaliado pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – Conitec, para o tratamento da acondroplasia. Acrescenta-se que a acondroplasia é uma doença genética rara. Nesse sentido, o Ministério da Saúde instituiu a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, aprovando as Diretrizes para Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras no âmbito do SUS, instituindo incentivos financeiros de custeio. Ficou estabelecido que a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras tem como objetivo reduzir a mortalidade, contribuir para a redução da morbimortalidade e das manifestações secundárias e a melhoria da qualidade de vida das pessoas, por meio de ações de promoção, prevenção, detecção precoce, tratamento oportuno, redução de incapacidade e cuidados paliativos. Ainda de acordo com a referida Política, o Ministério da Saúde ficou responsável por estabelecer, através de Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT), recomendações de cuidado para tratamento de doenças raras, levando em consideração a incorporação de tecnologias pela Conitec, de maneira a qualificar o cuidado das pessoas com doenças raras. Entretanto, ainda não há Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) publicado pelo SUS para o manejo da acondroplasia. Em consulta às bases de dados científicas, verificou-se que os métodos para o tratamento da acondroplasia podem ser agrupados em terapias cirúrgicas e farmacológicas. A intervenção cirúrgica consiste no alongamento dos membros inferiores com aparelho de Ilizarov ou fixador externo monolateral. Tal terapia envolve múltiplos procedimentos passíveis de complicações graves. Dentre as terapias farmacológicas, o hormônio de crescimento humano recombinante (somatotropina recombinante) é um dos métodos de tratamento sintomático da baixa estatura na acondroplasia, como terapia de curto prazo (o que não se enquadra ao tratamento prescrito). Ademais, até o momento, somente o medicamento Vosoritida possui indicação aprovada pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária para o tratamento da acondroplasia. Destaca-se que o medicamento Vosoritida foi registrado como um produto biológico novo (medicamento biológico que contém molécula com atividade biológica conhecida, ainda não registrada no Brasil). Assim, seu registro foi aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) em 29 de novembro de 2021. Ademais, por se tratar de uma necessidade médica não atendida atualmente, este produto foi priorizado de acordo com os critérios da Resolução – RDC N° 204, de 27 de dezembro de 2017, a qual dispõe sobre o enquadramento na categoria prioritária, de petições de registro, pós-registro e anuência prévia em pesquisa clínica de medicamentos. Assim, este NATJUS considera a demanda como JUSTIFICADA COM RESSALVAS, estas devendo-se à ausência de avaliação de custo-efetividade e ao fato de que não há evidências suficientemente robustas quanto à eficácia do medicamento, especialmente em razão da ausência de estudos de longo prazo sobre seus efeitos.
Deve-se ressaltar que a ressalva de ‘ausência de avaliação de custo-efetividade e ao fato de que não há evidências suficientemente robustas quanto à eficácia do medicamento, especialmente em razão da ausência de estudos de longo prazo sobre seus efeitos’ deve ser direcionada, justamente, à falta de análise do medicamento pela CONITEC, prejuízo que não deve ser arcado pela parte autora. 
Recentemente o Supremo Tribunal Federal julgou o Recurso Extraordinário (RE) 566471, com repercussão geral (Tema 6). A tese de repercussão geral fixada foi a seguinte:
[...]
Note a necessidade de observância, cumulativa, dos seguintes critérios: 
(a) negativa de fornecimento do medicamento na via administrativa, nos termos do item ‘4’ do Tema 1.234 da repercussão geral;
(b) ilegalidade do ato de não incorporação do medicamento pela Conitec, ausência de pedido de incorporação ou da mora na sua apreciação, tendo em vista os prazos e critérios previstos nos artigos 19-Q e 19-R da Lei nº 8.080/1990 e no Decreto nº 7.646/2011;
 (c) impossibilidade de substituição por outro medicamento constante das listas do SUS e dos protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas; 
(d) comprovação, à luz da medicina baseada em evidências, da eficácia, acurácia, efetividade e segurança do fármaco, necessariamente respaldadas por evidências científicas de alto nível, ou seja, unicamente ensaios clínicos randomizados e revisão sistemática ou meta-análise; 
(e) imprescindibilidade clínica do tratamento, comprovada mediante laudo médico fundamentado, descrevendo inclusive qual o tratamento já realizado; e
 (f) incapacidade financeira de arcar com o custeio do medicamento.
Ao ver deste juízo, a Sentença que julgou a demanda procedente observou todos esses critérios, vejamos: a) há negativa administrativa de fornecimento do medicamento e, também, contestação visando à improcedência; b) ausência de pedido de incorporação ou mora na sua apreciação; c) laudo médico e manifestação do e-natjus que comprovam o preenchimento dos requisitos ‘c’, ‘d’ e ‘e’; d) incapacidade financeira. 
Quando da Reclamação, a Decisão do STF consagrou: 
‘a exigência de comprovação, à luz da medicina baseada em evidências, da eficácia, acurácia, efetividade e segurança do fármaco, necessariamente respaldadas por evidências científicas de alto nível, ou seja, unicamente ensaios clínicos randomizados e revisão sistemática ou meta-análise’. 
O novo laudo médico juntado pela parte autora atesta (ID 2226257272):
‘Eu, médico geneticista assistente, venho por meio deste complementar o relatório previamente emitido, com objetivo específico de demon