Tribunal: STF
Processo: Rcl 74885
Classe: Rcl
Órgão julgador: CÁRMEN LÚCIA
Órgão colegiado: Decisão Monocrática
Data de julgamento: 2025-02-28
Data de publicação: 2025-02-28

Ementa:

Inteiro teor:
DECISÃO



RECLAMAÇÃO. CONSTITUCIONAL. DIREITO À SAÚDE. MEDICAMENTOS 
DE ALTO CUSTO. ALEGADO DESCUMPRIMENTO DO DECIDIDO NO RECURSO EXTRAORDINÁRIO N. 657.718. TEMA 500 DA REPERCUSSÃO GERAL. PRECEDENTES. DESCUMPRIMENTO COMPROVADO. RECLAMAÇÃO JULGADA PROCEDENTE.



Relatório



    1. Reclamação, com requerimento de liminar, ajuizada por F S L representado por L D L D contra a seguinte decisão proferida pela Desembargadora Relatora do Agravo de Instrumento no Processo n. 1037502-48.2024.4.01.0000, em curso no Tribunal Regional Federal da Primeira Região, pela qual teria sido desrespeitada a decisão proferida por este Supremo Tribunal no Recurso Extraordinário n. 657.718, paradigma do Tema 500 da repercussão geral:



    “Trata-se de agravo de instrumento, com pedido de efeito suspensivo, interposto pela UNIÃO FEDERAL, em face da decisão proferida pelo juízo da 3ª Vara Federal Cível da Seção Judiciária do Distrito Federal que, nos autos do procedimento comum cível nº 1075399- 95.2024.4.01.3400, deferiu o pedido de tutela de urgência, “para determinar que a União proceda a aquisição e fornecimento do medicamento ELEVIDYS, na forma prescrita pelo médico assistente apresentada à inicial, acrescida das despesas com os custos de internação hospitalar, transporte aéreo, honorários médicos, cujos orçamentos deverão ser apresentados pela parte autora, no prazo de 30 dias.



    Segundo a narrativa processual, o autor, ora agravado, menor impúbere de 7 anos e 6 meses na data do ajuizamento da ação (23/09/2024), representado por sua genitora, ajuizou ação ordinária contra a UNIÃO FEDERAL, visando obter o medicamento Elevidys para tratamento de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), doença genética rara, progressiva e degenerativa. Na decisão agravada, o juízo de primeiro grau deferiu o pedido de tutela de urgência, ao considerar que a situação do autor preenchia os requisitos para a concessão da medida, destacando que a Constituição Federal garante o direito à saúde como dever do Estado, e que a tutela de urgência se justificava devido à possibilidade de danos irreparáveis, considerando a progressão acelerada da DMD. Ressaltou, ainda, a necessidade do medicamento para tentar impedir o agravamento da condição de saúde do menor, mesmo diante da ausência de registro do medicamento na ANVISA, dado o caráter excepcional do caso. A União, ora agravante, sustenta que a concessão da tutela provisória desconsiderou as balizas impostas pelo STF nos Temas 6 e 1234. Alega que, segundo o acordo vinculante do STF, o fornecido de medicamentos de alto custo e não incorporados ao SUS requerem a comprovação de eficácia e segurança baseada em evidências científicas de alto nível, como ensaios clínicos avaliados e meta-análises, o que não foi observado no caso da Elevidys. Ressalta que a decisão agravada foi proferida sem consulta ao Núcleo de Apoio Técnico ao Judiciário (NATJUS), que poderia avaliar o pedido técnico e verificar se as evidências científicas são suficientes para fornecer o medicamento em questão. Defende que o medicamento Elevidys não possui registro na ANVISA, fato que, segundo o Tema 6 do STF, impede a concessão judicial do medicamento, salvo em caso de demora irrazoável na apreciação do pedido de registro, o que não se verifica a presente situação, pois a Elevidys continua em processo de avaliação pela agência reguladora brasileira. Pontua também que a medida concedida gera graves investimentos financeiros ao erário, por envolver custos elevados que não estão previstos no orçamento federal, configurando uma decisão que pode comprometer a gestão de recursos públicos. (...)



    Por oportuno, transcrevo trechos da decisão agravada:



    (...) 3. Análise do caso concreto A instrução dos autos deixou evidenciada, em sede de cognição sumária, que houve a negativa de fornecimento do medicamento na via administrativa, além disso há probabilidade de que a não incorporação do medicamento pela Conitec representa uma falha na sua atuação, o que é reforçado pelos estudos referenciados e as características da enfermidade, da mesma forma ficou clara a impossibilidade de substituição por outro medicamento constante da listas do SUS e dos protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas, tendo essas em sua atual versão apenas a capacidade de amenizar sintomas da doença e não efetivamente tratá-la. Considerando as demais diretrizes jurisprudenciais já destacadas, passo à análise pormenorizada dos requisitos elencados como obrigatórios para se garantir o fornecimento do medicamento pleiteado, confira-se: 



    3.1. Comprovação, por meio de laudo médico fundamentado e circunstanciado expedido por médico que assiste a paciente, da imprescindibilidade ou necessidade do medicamento, assim como da ineficácia, para o tratamento da moléstia, dos fármacos fornecidos pelo SUS (...) 3.1.1. Proporcionalidade Entre Risco e Benefício do Tratamento (...) 3.1.2. Perigo da Demora e Oportunidade de Tratamento Precoce (...) 3.1.3. Ausência de Justificativa Científica Contrária Relativa à Mutações Específicas (...) 3.1.4. Aplicação dos Princípios Constitucionais da Máxima Efetividade e Direito à Saúde (...) 3.1.5. Divergência da conclusão da Nota Técnica do NatJus (...) 3.2. Incapacidade financeira de arcar com o custo do medicamento prescrito (...) 3.3. Existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras); existência de registro do medicamento pleiteado em renomadas agências de regulação no exterior (e.g., EUA, União Europeia e Japão); e a inexistência de substituto terapêutico registrado na ANVISA. Conforme já mencionado, tendo em vista que o medicamento pleiteado não possui registro ativo junto à ANVISA, necessário analisar os requisitos indicados pelo STF - Tema 500, Leading Case RE nº 657.718 (...)



    Verifico que o medicamento ELEVIDYS possui registro em renomada agência reguladora no exterior, a FDA – Food and Drug Administration para tratamento da Distrofia Muscular Progressiva do Tipo Duchenne (CID-10 G71.0), doença genética rara, grave, e incapacitante que acomete a parte autora. Assim, conforme já reconhecido pelo Supremo Tribunal Federal, em casos excepcionais, a importação de medicamento não registrado poderá ser autorizada pela ANVISA quando adquiridos por intermédio de organismos multilaterais internacionais (...) 



    Feitas tais ponderações, conclui-se, portanto, que, no caso concreto, se encontram presentes todas as condições estabelecidas pelo STF no Tema 500 para garantir o fornecimento do medicamento ELEVIDYS (...) Registre-se que a prova documental já produzida pela parte autora com a inicial, bem como a manifestação técnica do NatJus, capacitam este Juízo a proferir a presente decisão com várias certezas, aptas, portanto, a fundamentar o deferimento do fornecimento do fármaco ora perquirido. (...) Forte em tais razões, DEFIRO O PEDIDO DE TUTELA DE URGÊNCIA para determinar que a União proceda a aquisição e fornecimento do medicamento ELEVIDYS, na forma prescrita pelo médico assistente apresentada à inicial, acrescida das despesas com os custos de internação hospitalar, transporte aéreo, honorários médicos, cujos orçamentos deverão ser apresentados pela parte autora, no prazo de 30 dias” (...)



    O fornecimento de medicamento não registrado pela ANVISA, foi objeto de repercussão geral no Supremo Tribunal Federal, tendo sido firmada a seguinte tese para o Tema 500 do STF (...) Recentemente, o Supremo Tribunal Federal, concluiu o julgamento dos Temas 6 e 1234 da repercussão geral, resultando na edição das Súmulas Vinculantes nº 60 e 61. Veja-se: Súmula Vinculante nº 60: O pedido e a análise administrativos de fármacos na rede pública de saúde, a judicialização do caso, bem ainda seus desdobramentos (administrativos e jurisdicionais), devem observar os termos dos 3 (três) acordos interfederativos (e seus fluxos) homologados pelo Supremo Tribunal Federal, em governança judicial colaborativa, no tema 1.234 da sistemática da repercussão geral (RE 1.366.243). Súmula Vinculante nº 61: A concessão judicial de medicamento registrado na ANVISA, mas não incorporado às listas de dispensação do Sistema Único de Saúde, deve observar as teses firmadas no julgamento do Tema 6 da Repercussão Geral (RE 566.471).(...)



    Tratando-se na hipótese dos autos de medicamento não incorporado, cabe ao autor, ora agravado, demonstrar a segurança e a eficácia do fármaco pleiteado, conforme prevê o item 4 e subitens 4.3 e 4.4 do Tema 1234 da repercussão geral (...)



    A Constituição Federal assegura o direito à saúde, estabelecendo-o como direito fundamental no art. 196. Contudo, a revisão, inclusive o Tema 500 do STF, estabelece que o fornecimento de medicamentos sem registro na ANVISA é, em regra, vedado, sendo possível somente em casos especiais (...)



    No caso, o medicamento Elevidys ainda não possui registro na ANVISA, estando sob avaliação em regime de aprovação acelerada nos Estados Unidos. Embora tenha sido aprovado pela FDA, a aprovação é baseada em parâmetros substitutivos, e os estudos clínicos complementares exigidos para comprovar os benefícios clínicos não foram concluídos. A ausência de evidências científicas sólidas sobre a eficácia e segurança da terapia reforça a cautela necessária. A gravidade da doença e a condição clínica do agravante são inegáveis. No entanto, o tratamento pleiteado não oferece garantia de cura nem de estabilização significativa da condição. Os riscos associados ao uso da terapia, incluindo reações imunomediadas graves, somados à incerteza sobre os benefícios clínicos, exigem prudência. Além disso, a recente decisão do Ministro Gilmar Mendes, no âmbito da RCL 68.709, suspende liminares semelhantes até a conclusão de negociações sobre o medicamento, reforçando a necessidade de avaliar o impacto financeiro na saúde pública e o risco de comprometer a alocação de recursos do SUS (...)



    Como se vê, a Reclamação nº 68.709 MC/DF, em tramitação no Supremo Tribunal Federal, fixou critérios específicos para o fornecimento do medicamento Elevidys: a) limitação etária; b) compatibilidade genética; c) deambulação; e d) títulos de Anticorpos Anti-AAVrh74. No caso, a parte autora, ora agravada, nasceu em 15/03/2017, o que a coloca com 7 anos e 7 meses na data da decisão, enquadrando-se no limite etário recomendado pelo fabricante para o uso de Elevidys (4 anos a 7 anos, 11 meses e 29 dias). Relativamente à compatibilidade genética, verifica-se do exame acostado aos autos principais (ID 2149422226), uma variante patogênica no gene DMD, caracterizada como c.5773dup (p.Glu1925Glyfs*7), com diagnóstico confirmado de Distrofia Muscular de Duchenne. Vale destacar que o referido exame não indica deleções nos exons 8 e 9, um requisito crítico conforme as recomendações da decisão proferida na Reclamação 68.709 pelo Ministro Gilmar Mendes, assim como das orientações da FDA, que contraindicam o uso do medicamento para pacientes com essas deleções específicas, de modo a evitar reações adversas graves, como a produção de anticorpos que podem prejudicar o efeito terapêutico do medicamento. A condição de deambulação é um dos requisitos centrais para o uso do medicamento Elevidys, conforme orientação da FDA e parâmetros estabelecidos na Reclamação 68.709 pelo STF. O medicamento é especialmente recomendado para pacientes deambulantes (que conseguem caminhar) com DMD, na faixa etária de 4 a 7 anos. Embora o laudo médico enfatize a importância da administração precoce do Elevidys para minimizar a perda de funções motoras e descreva o DMD como uma condição progressiva que leva à perda da deambulação em cerca de 11 anos, não há uma afirmação clara sobre o status atual de deambulação do paciente (...) Como se vê, os requisitos não foram preenchidos, sendo vedada a concessão que qualquer medida judicial, nos termos do item 4 da decisão proferida pelo Ministro Gilmar Mendes nos autos da Reclamação nº 68709 MC/DF. Nota-se que o parecer do profissional não é suficiente para embasar uma conclusão sólida acerca da indispensabilidade do medicamento, não tendo o profissional responsável revelado informações sobre o nível de anticorpos anti-AAVrh74, assim como, a condição de deambulação do paciente, ora agravado (...)



    Analisando os autos, verifica-se que não foi realizada perícia médica, nem existe nos autos manifestação do NATJUS específica para o caso dos autos.



    Logo, neste juízo de cognição sumária, verifica-se de plano a verossimilhança da alegação da parte recorrente, apta a afastar os efeitos legais da decisão agravada. Ante o exposto, DEFIRO o pedido de concessão de antecipação da tutela recursal, para suspender os efeitos da decisão agravada, considerando que o paciente não cumpre integralmente os requisitos estabelecidos pela Reclamação 68.709, os Temas 1234 e 6 do STF, além das diretrizes de segurança genética e clínica, sendo vedada a concessão que qualquer medida judicial, nos termos do item 4 da decisão proferida pelo Ministro Gilmar Mendes nos autos da Reclamação nº 68709 MC/DF” (fls. 2-15, e-doc. 18).



    2. O reclamante afirma que F S L, “de 7 anos e 9 meses[,] propôs Ação de Obrigação de Fazer c/c Pedido de tutela de urgência em face da União para argumentar, em síntese, que foi diagnosticado com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) patologia grave, rara, que atinge 1 a cada 3.500 indivíduos nascidos com vida do sexo masculino (...) A enfermidade é de origem genética, apresenta padrão de herança autossômica recessiva ligada ao cromossomo X, com alto índice de mortalidade até os 20 anos de idade. Por conta disso, o médico que assiste o paciente prescreveu o medicamento ELEVIDYS” (fl. 2).



    Alega que “o infante está próximo da idade estabelecida pelo registro na ANVISA e não é possível aguardar os prazos para julgamento do Agravo de Instrumento em questão” (fl. 3).



    Sustenta que “não existe outro tratamento [de] que o paciente possa fazer uso que esteja na lista do SUS ou nos PCDT’s, justamente porque sequer há PCDT para a referida doença. Além disso, o Elevidys é o único medicamento existente que restabelece a produção da proteína distrofina, (proteína do músculo) responsável por manter a força e estrutura da fibra muscular, não existindo substituto terapêutico. Com o tratamento pleiteado a doença não progredirá, ou seja, o menino terá uma estabilização do quadro clínico, sendo esperado que mantenha a força muscular, mantendo a deambulação e todas as habilidades motoras” (fl. 11).



    Assinala que, pelo “ensaio clínico SRP-9001-101[,] avali[aram-se] a segurança, tolerabilidade e prova de conceito de uma dose única do material do processo clínico SRP-9001 (nome experimental de ELEVIDYS) em quatro participantes ambulatoriais com DMD com idades entre quatro e sete anos (=4 a <8 anos de idade)” (fl. 14). 



    Argumenta que “o valor do medicamento é de €2.700.000,00 (dois milhões e setecentos mil euros), no entanto o valor em moeda nacional só é possível auferir por meio da fatura pro forma ou pro forma invoice, que consiste no ‘boleto’ de pagamento do medicamento. A este custo devem ser somados aqueles referentes ao processo de importação e à assistência médica ambulatorial e hospitalar necessárias para a administração da tecnologia ao paciente que será submetido ao tratamento. Trata-se de procedimento ofertado apenas em centros de tratamento especializados que atendam aos requisitos estruturais e que contenham em seu quadro profissional equipe multidisciplinar devidamente treinada e com a expertise necessária para administração segura do medicamento. Portanto, a incapacidade financeira do reclamante de arcar com o custo do medicamento prescrito é evidente, pois a aplicação do fármaco custa mais de R$ 17.000.000,00 (dezessete milhões de reais)” (fl. 20).



    Assevera que “recentemente o Ministro Luiz Fux nos autos da Reclamação 71.784, determinou o fornecimento do medicamento Elevidys para uma criança de 6 anos e 6 meses” (fl. 26).



    Requer “o deferimento da medida liminar para obrigar a União custear o medicamento ELEVIDYS, conforme prescrito pelo médico assistente, bem assim como todas as despesas inerentes à aplicação, tais como (mas não somente) honorários médicos, despesas hospitalares, exame anticorpos, deslocamento e acomodação, sob pena de multa diária. Caso não seja possível a entrega do fármaco in natura, deverá a União realizar o depósito judicial que abarque o valor do medicamento, os impostos inerentes à importação e as demais despesas inerentes à aplicação (honorários médicos, despesas hospitalares, exame anticorpos, deslocamento e acomodação), sob pena de multa diária” (fl. 34).



    No mérito, pede “a procedência desta Reclamação para, em definitivo, obrigar a União custear o medicamento ELEVIDYS, conforme prescrito pelo médico assistente, bem assim como todas as despesas inerentes à aplicação, tais como (mas não somente) honorários médicos, despesas hospitalares, exame anticorpos, deslocamento e acomodação, sob pena de multa diária. Caso não seja possível a entrega do fármaco in natura, deverá a União realizar o depósito judicial que abarque o valor do medicamento, os impostos inerentes à importação e as demais despesas inerentes à aplicação (honorários médicos, despesas hospitalares, exame anticorpos, deslocamento e acomodação), sob pena de multa diária” (fl. 34).



    Examinados os elementos havidos no processo, DECIDO.



    3. No parágrafo único do art. 161 do Regimento Interno do Supremo Tribunal Federal, dispõe-se que “o Relator poderá julgar a reclamação quando a matéria for objeto de jurisprudência consolidada do Tribunal”, como ocorre na espécie em exame.



    4. Põe-se em foco nesta ação se, ao suspender os efeitos de medida liminar que havia determinado o fornecimento do medicamento Elevidys ao reclamante, a Relatora do Agravo de Instrumento no Processo n. 1037502-48.2024.4.01.0000, em curso no Tribunal Regional Federal da Primeira Região, teria descumprido a decisão proferida pelo Supremo Tribunal Federal no Recurso Extraordinário n. 657.718, paradigma do Tema 500 da repercussão geral.



    5. A reclamação é instrumento constitucional processual posto no sistema como dupla garantia formal da jurisdição: primeiro, para o jurisdicionado que tenha recebido resposta a pleito formulado judicialmente e veja a decisão proferida afrontada, fragilizada e despojada de plena eficácia; segundo, para o Supremo Tribunal Federal (al. l do inc. I do art. 102 da Constituição da República) ou para o Superior Tribunal de Justiça (al. f do inc. I do art. 105 da Constituição), que podem ter as respectivas competências enfrentadas e menosprezadas por outros órgãos do Poder Judiciário e a autoridade de suas decisões mitigada em face de atos questionados.



    Busca-se pela reclamação fazer que a prestação jurisdicional se mantenha dotada de vigor jurídico próprio ou que o órgão judicial de instância superior tenha a competência resguardada.



    A ação não se presta a antecipar julgados, atalhar julgamentos, fazer sucumbirem decisões sem que se atenham à legislação processual específica discussão ou litígio a serem solucionados judicialmente.



    6. Em condições ordinárias, este Supremo Tribunal tem exigido o esgotamento das instâncias ordinárias para examinar reclamação ajuizada com o objetivo de corrigir decisão pela qual se aplica a sistemática da repercussão geral na origem, conforme dispõe o inc. II do § 5º do art. 988 do Código de Processo Civil.



    Entretanto, havendo perigo de perecimento de direito (e, no caso, risco à saúde e à qualidade de vida do reclamante) pelo curso do tempo, este Supremo Tribunal tem temperado essa exigência legal e admitido o uso da reclamação para corrigir a má aplicação da repercussão geral pelo Tribunal de origem. 



    Na espécie vertente, a criança necessita do medicamento Elevidys com urgência para tratamento de sua saúde, sendo destinado a crianças na faixa etária de quatro a sete anos, onze meses e vinte e nove dias. Assim, não se mostra razoável esperar o esgotamento de todas as instâncias ordinárias para possibilitar ao reclamante o ajuizamento da reclamação, sob pena de perder-se o objeto do pleito e comprometer-se sua vida, em esvaziamento da tese vinculante deste Supremo Tribunal, fixada no Tema 500 da repercussão geral.



    No caso em exame, o transcurso do tempo poderá causar danos irreparáveis ou de difícil reparação ao reclamante, que está em situação de saúde gravemente comprometida, pelo que supero a exigência de esgotamento das instâncias ordinárias como pressuposto de cabimento da reclamação. 



    Afirmei em outra ocasião:



    “Não basta, contudo, que se assegure o acesso aos órgãos prestadores da jurisdição para que se tenha por certo que haverá estabelecimento da situação de justiça na hipótese concretamente posta a exame. Para tanto, é necessário que a jurisdição seja prestada – como os demais serviços públicos – com presteza que a situação impõe. Afinal, às vezes, a justiça que tarda, falha. E falha exatamente porque tarda.



    Não se quer a justiça do amanhã. Quer-se a justiça hoje. Logo, a presteza da resposta jurisdicional pleiteada contém-se no próprio conceito do direito-garantia que a jurisdição representa” (ROCHA, Cármen Lúcia Antunes. O Direito Constitucional à Jurisdição, 
In: As Garantias do Cidadão na Justiça, Sálvio de Figueiredo Teixeira (coord.) São Paulo: Saraiva, 1993, p. 37).



    A prestação jurisdicional eficiente é direito público subjetivo do cidadão na Constituição da República. O Poder Judiciário não é fonte de justiça pelas próprias razões, como se fosse um fim e a sociedade um meio. O Judiciário tem o objetivo de assegurar à sociedade a eficiente prestação da jurisdição, para que os cidadãos tenham convivência harmoniosa. Portanto, é dever do Judiciário dar a resposta buscada pelo cidadão no prazo razoável e útil para os litigantes. 



    7. No julgamento do Recurso Extraordinário n. 657.718, paradigma do Tema 500 da repercussão geral, este Supremo Tribunal fixou a seguinte tese: “I - O Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos experimentais; II - A ausência de registro na ANVISA impede, como regra geral, o fornecimento de medicamento por decisão judicial; III - É possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento sem registro sanitário, em caso de mora irrazoável da ANVISA em apreciar o pedido (prazo superior ao previsto na Lei nº 13.411/2016), quando preenchidos três requisitos: (i) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras); (ii) a existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior; e (iii) a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil; IV - As ações que demandem fornecimento de medicamentos sem registro na ANVISA deverão necessariamente ser propostas em face da União”. Confira-se a ementa desse julgado:



    “Direito Constitucional. Recurso Extraordinário com Repercussão Geral. Medicamentos não registrados na Anvisa. Impossibilidade de dispensação por decisão judicial, salvo mora irrazoável na apreciação do pedido de registro. 1. Como regra geral, o Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos não registrados na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) por decisão judicial. O registro na Anvisa constitui proteção à saúde 
pública, atestando a eficácia, segurança e qualidade dos fármacos comercializados no país, além de garantir o devido controle de preços. 2. No caso de medicamentos experimentais, i.e., sem comprovação científica de eficácia e segurança, e ainda em fase de pesquisas e testes, não há nenhuma hipótese em que o Poder Judiciário possa obrigar o Estado a fornecê-los. Isso, é claro, não interfere com a dispensação desses fármacos no âmbito de programas de testes clínicos, acesso expandido ou de uso compassivo, sempre nos termos da regulamentação aplicável. 3. No caso de medicamentos com eficácia e segurança comprovadas e testes concluídos, mas ainda sem registro na ANVISA, o seu fornecimento por decisão judicial assume caráter absolutamente excepcional e somente poderá ocorrer em uma hipótese: a de mora irrazoável da Anvisa em apreciar o pedido (prazo superior ao previsto na Lei nº 13.411/2016). Ainda nesse caso, porém, será preciso que haja prova do preenchimento cumulativo de três requisitos. São eles: (i) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras); (ii) a existência de registro do medicamento pleiteado em renomadas agências de regulação no exterior (e.g., EUA, União Europeia e Japão); e (iii) a inexistência de substituto terapêutico registrado na ANVISA. Ademais, tendo em vista que o pressuposto básico da obrigação estatal é a mora da agência, as ações que demandem fornecimento de medicamentos sem registro na ANVISA deverão necessariamente ser propostas em face da União. 4. Provimento parcial do recurso extraordinário, apenas para a afirmação, em repercussão geral, da seguinte tese: ‘1. O Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos experimentais. 2. A ausência de registro na ANVISA impede, como regra geral, o fornecimento de medicamento por decisão judicial. 3. É possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento sem registro sanitário, em caso de mora irrazoável da ANVISA em apreciar o pedido de registro (prazo superior ao previsto na Lei nº 13.411/2016), quando preenchidos três requisitos: (i) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras); (ii) a existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior; e (iii) a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil. 4. As ações que demandem fornecimento de medicamentos sem registro na Anvisa deverão necessariamente ser propostas em face da União” 
(RE n. 657.718, Redator para o acórdão o Ministro Luís Roberto Barroso, Plenário, DJe 9.11.2020).



    8. Na espécie vertente, a Desembargadora Relatora do Agravo de Instrumento no Processo n. 1037502-48.2024.4.01.0000 no Tribunal Regional Federal da Primeira Região suspendeu os efeitos de decisão pela qual se havia determinado o fornecimento do fármaco Elevidys, ao fundamento de que não teriam sido preenchidos os requisitos especificados pelo Ministro Gilmar Mendes na Reclamação n. 68.709 MC/DF e que o parecer apresentado na ação subjacente não seria suficiente para embasar a conclusão pela indispensabilidade do medicamento, “não tendo o profissional responsável revelado informações sobre o nível de anticorpos anti-AAVrh74, assim como, a condição de deambulação do paciente” (doc. 18).



    O entendimento externado na decisão reclamada contraria a tese fixada no julgamento do Recurso Extraordinário n. 657.718, paradigma do Tema 500 da repercussão geral, e torna inviável a espera do esgotamento da via recursal ordinária. 



    Em caso rigorosamente análogo ao presente, no julgamento da Reclamação n. 67.995, o Ministro Alexandre de Moraes decidiu:



    “Trata-se de Reclamação, com pedido de medida liminar, ajuizada por V. Y. L. P., representado por seu genitor R. S. P., contra decisão proferida pela Juízo da 21ª Vara Federal Cível da Seção Judiciária do Distrito Federal (Processo 1006284-84.2024.4.01.3400), a qual teria violado o entendimento firmado por esta CORTE no julgamento do Tema 500-RG (...).



    Na origem, o Juízo reclamado indeferiu o pedido de tutela provisória e determinou a imediata realização de perícia médica. Em momento posterior, confirmou os fundamentos do indeferimento da medida liminar e julgou a ação improcedente, conforme se infere:



      ‘In casu, após a minuciosa análise de todos os documentos trazidos à colação e do laudo pericial, entendo que deve ser mantido o indeferimento da tutela provisória de urgência e julgado improcedente o pleito. Explico: (...) Do laudo pericial acostado (id 2123443886) e dos demais documentos juntados é possível aferir que: a) o autor é portador de Distrofia de Duchenne (G71.0), com deleção exon 52 a 54 no gen Dmd; 
b) trata-se de doença genética, caracterizada pelo distúrbio degenerativo progressivo e irreversível no tecido muscular, em especial a musculatura esquelética. Afeta a musculatura cardíaca e o sistema nervoso, levando a um aumento progressivo do coração, problemas respiratórios, escoliose, entre outros; c) ‘O Elevidys foi projetado para fornecer um gene que codifica o que é chamado de proteína microdistrofina Elevidys, que funciona de forma semelhante à distrofina normal, embora em tamanho menor. A terapia utiliza um vírus modificado inofensivo, conhecido como AAVrh74, que tem alta afinidade pelo tecido muscular, permitindo a distribuição direcionada. Ele também possui um promotor específico do músculo um elemento de DNA que controla a atividade de um gene chamado MHCK7, destinado a aumentar a atividade do gene nos músculos cardíacos e esqueléticos’; d) o medicamento não tem registro na ANVISA; e) o medicamento foi aprovado pela FDA como fast track (acelerada), sendo que ‘a autorização foi baseada em ensaios clínicos de fase 1 e 2, que indicaram um aumento da proteína microdistrofina em crianças de 4 e 5 anos submetidas à terapia. No entanto, esses estudos não determinaram o impacto clínico, incluindo se houve melhoria na função motora das crianças. Como condição para a aprovação, a FDA está exigindo que a Sarepta Therapeutics conclua um estudo de fase 3 para confirmar os benefícios do medicamento.’; f) o medicamento não tem evidência robusta, de ensaios de fase 3 – utilizado para comprovar a eficácia do fármaco –, e apresenta um alto custo. 



    Assim, conclui-se que a única agência regulação que aprovou o Elividy – FDA –, na forma acelerada, está exigindo a conclusão dos estudos para demonstra