Tribunal: STF
Processo: Rcl 84840
Classe: Rcl
Órgão julgador: FLÁVIO DINO
Órgão colegiado: Decisão Monocrática
Data de julgamento: 2025-10-09
Data de publicação: 2025-10-09

Ementa:

Inteiro teor:
DECISÃO



    Trata-se de reclamação constitucional ajuizada por T.D.L.O., representado por T.D.R., contra decisão da Juíza Federal da 34º Vara Federal da Seção Judiciária do Rio de Janeiro, que indeferiu a liminar para negar o fornecimento do medicamento ELEVIDYS, medicamento de alto custo.



    A parte reclamante alega que “com apenas 7 anos e 11 meses, tem a doença Distrofia Muscular de Duchenne (CID 11 8C70.1), doença rara, confirmada por exame de genética por sequenciamento de DNA”. 



    Narra que “a doença Distrofia Muscular de Duchenne possui característica degenerativa de progressão regressiva com acometimento neuromuscular evoluindo de forma fatal, sendo a causa mais comum de doença neuromuscular em crianças com padrão genético recessivo ligado ao cromossoma X”.



    Relata que “A distrofina é importante para estabilização estrutural do esqueleto, do diafragma e principalmente para o músculo da respiração e músculo cardíaco. Na forma mais grave da doença, os pacientes perdem a capacidade de andar em torno de 10/12 anos e adquirem restrição ventilatória, bem como complicações respiratórias com alto grau de risco de morte na adolescência”.



    Argumenta que a decisão reclamada, ao negar o fornecimento do medicamento ELEVIDYS, violou os Temas 6, 500 e 1234 do STF.



    Com base nesses fundamentos, pede a procedência da reclamação.



    É o relatório. Decido.



    Dispenso a remessa dos autos à Procuradoria-Geral da República, por entender que o processo já está em condições de julgamento (RISTF, art. 52, parágrafo único).



    Nos termos do parágrafo único do art. 161 do Regimento Interno do Supremo Tribunal Federal (RISTF), “o Relator poderá julgar a reclamação quando a matéria for objeto de jurisprudência consolidada do Tribunal”. É o caso dos autos.



    Transcrevo os fundamentos da decisão reclamada (eDoc. 7 - fls. 7/8):



    “Assim, somente a mora irrazoável da ANVISA em apreciar o pedido de registro é motivo apto a afastar a regra geral do item 2 da tese fixada no Tema 500 acima transcrito.



    No caso vertente, a ANVISA suspendeu a comercialização, distribuição, fabricação, importação, propaganda e uso do medicamento e poderá ser cancelada a depender de informações adicionais e nova avaliação do órgão sanitário



    Assim, indefiro, por ora, o pedido de antecipação dos efeitos da tutela (...) ”



    As premissas fáticas da decisão reclamada demonstram que o item 2 2 do Tema 500 - registro na ANVISA - não foi atendido, requisito indispensável à concessão judicial do medicamento.



    Para divergir do entendimento adotado pelo Juízo reclamado, seria necessário o revolvimento fático e probatório dos autos de origem, finalidade a que não se destina a estreita via da reclamação constitucional, conforme jurisprudência do Supremo Tribunal Federal (nesse sentido: RCL 47699 AgR e RCL 56098 AgR). 



    Nos termos das Súmulas Vinculantes nº 60 e nº 61 do STF, a concessão judicial de medicamentos exige a observância de critérios claros, a fim de garantir a racionalidade da política pública de saúde e evitar a frustração de meios imprescindíveis para outras prioridades sanitárias.



    Ademais, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária - ANVISA, por meio da Resolução1 - RE nº 2.813, de 24 de julho de 2025,  suspendeu temporariamente a comercialização, a distribuição, a fabricação, a importação, a propaganda e o uso do medicamento ELEVIDYS (Princípio ativo: DELANDISTROGENO MOXEPARVOVEQUE), pelas seguintes razões:



    Motivação: Com base em novos dados de segurança do medicamento de terapia avançada, registrado a título excepcional, segundo art. 30 da RDC 505/2021, torna-se necessário avaliações complementares por parte da empresa detentora do registro de forma a confirmar a manutenção do balanço favorável do benefício e risco do produto, conforme prerrogativa estabelecida no art.11 da RDC 505/2021, art. 7º da Lei 6360/77, art. 45 Lei 9784/99.



    De acordo com a ANVISA2, tal decisão foi tomada em função de novas informações regulatórias divulgadas pela Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora dos Estados Unidos, que relata três óbitos associados ao uso de produtos da referida terapia gênica, verbis:



    “Essa decisão foi tomada em função de novas informações regulatórias divulgadas pela Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora dos Estados Unidos, que relata três óbitos associados ao uso de produtos de terapia gênica com a tecnologia vetorial AAVrh74, desenvolvida pela empresa Sarepta Therapeutics. Dois desses casos ocorreram em pacientes pediátricos não deambuladores (que não conseguiam caminhar por conta própria) com distrofia muscular de Duchenne (DMD), tratados com Elevidys®. O terceiro caso foi de um paciente adulto com distrofia muscular de cinturas, que utilizou um produto de terapia gênica experimental baseado no mesmo vetor viral. Os eventos envolveram evolução para insuficiência hepática aguda com desfecho fatal. Destaca-se que a empresa Sarepta Therapeutics é a responsável pelo registro do Elevydis® nos Estados Unidos. 



    (...)



    Uso autorizado no Brasil 



    No Brasil, o registro do Elevidys® foi concedido à empresa Roche Farma Brasil em dezembro de 2024, em caráter excepcional, exclusivamente para pacientes pediátricos deambuladores (que andam) na faixa etária de 4 a 7 anos, com mutação confirmada no gene DMD. O registro foi condicionado ao monitoramento intensivo de segurança e à confirmação de eficácia de longo prazo, conforme a Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 505/2021.



    (...)



    Nenhum dos casos fatais acima relatados ocorreu no Brasil. Tais óbitos se referem a cenários clínicos com indicações não autorizadas pela Anvisa, conforme divulgado pela Agência, em 17 de junho de 2025, em relação aos dois casos iniciais. 



    (...)



    Embora os casos de óbito tenham ocorrido em perfil de pacientes para os quais o Elevidys® não está indicado no Brasil e não haja, até o momento, relatos de problemas relacionados à sua aplicação no país, a Anvisa decidiu suspender temporariamente o uso do produto. A decisão foi tomada de forma cientificamente prudente e preventiva, diante do surgimento de novos dados internacionais que apontam para hepatotoxicidade grave com desfecho fatal. 



    Dessa forma, apesar da situação restritiva e controlada do uso no Brasil e da experiência internacional com mais de 700 pacientes tratados sem óbitos na população deambuladora, a suspensão temporária do uso do produto como medida preventiva, em alinhamento com a empresa Roche, tem o objetivo de:



    Garantir a segurança dos pacientes brasileiros, que deve sempre prevalecer sobre qualquer outra consideração.



    Permitir a avaliação aprofundada dos sinais de risco hepático emergentes nos Estados Unidos.



    Discutir, com base nos novos achados e correlações, possíveis aprimoramentos e ajustes no plano de gerenciamento de risco e nas estratégias de manejo clínico, se necessário, antes de eventual retomada da comercialização do medicamento.



    Como se trata de um produto inovador, complexo e de uso restrito, qualquer dúvida razoável sobre seu perfil de segurança exige ação regulatória imediata. 



    Conforme estabelece o art. 11 da RDC 505/2021, a Anvisa pode, a qualquer tempo, solicitar provas adicionais de segurança e eficácia, bem como aplicar medidas regulatórias cautelares, inclusive a suspensão temporária da importação, comercialização e distribuição do produto, até que a relação benefício-risco seja novamente considerada favorável. A RDC 948/2024 determina que, em caso de novas evidências que demonstrem que o medicamento regularizado deixou de ter relação benefício/risco positiva, a regularização sanitária poderá ser suspensa; nesse caso, medidas preventivas e cautelares podem ser adotadas.” 



    Em acréscimo, registro que, em 24.9.2025, o Ministro Gilmar Mendes, ao apreciar a Rcl 68.709/DF, deferiu parcialmente tutela de urgência para suspender, em âmbito nacional, a eficácia de decisões judiciais que determinem o fornecimento do Elevidys enquanto perdurar a suspensão de comercialização, distribuição, fabricação, importação, propaganda e uso do fármaco determinada pela ANVISA (Resolução-RE nº 2.813/2025), ressalvadas as hipóteses expressamente previstas pela própria agência. 



    Por essas razões, nego seguimento à reclamação, nos termos do art. 21, §1º, do RISTF.



    Sem condenação em honorários, uma vez que não houve citação da parte adversa.



    Brasília, 9 de outubro de 2025.



Ministro FLÁVIO DINO



Relator



Documento assinado digitalmente




    1  ANVISA. Resolução - RE nº 2.813, de 24 de julho de 2025. Disponível em: https://www.in.gov.br/web/dou/-/resolucao-re-n-2.813-de-24-de-julho-de-2025-644079833. Acesso em 30 de julho de 2025.




    2  ANVISA. Anvisa suspende uso do medicamento de terapia avançada ELEVIDYS® (delandistrogeno moxeparvoveque). Disponível em: https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/noticias-anvisa/2025/anvisa-suspende-o-uso-do-medicamento-de-terapia-avancada-elevidys-r-delandistrogeno-moxeparvoveque. Acesso em 30 de julho de 2025.