Tribunal: STF
Processo: Rcl 80833
Classe: Rcl
Órgão julgador: GILMAR MENDES
Órgão colegiado: Decisão Monocrática
Data de julgamento: 2025-06-27
Data de publicação: 2025-06-27

Ementa:

Inteiro teor:
Trata-se de reclamação, com pedido de liminar, ajuizada por P.V.O.M., representado por V.K.M.V., contra sentença proferida pela Juíza Federal da 4ª Vara Federal de São Gonçalo/SP, que julgou improcedente o pedido formulado nos autos do Processo nº 5009563-18.2024.4.02.5102.



    O reclamante alega, em síntese, que foi diagnosticado com Distrofia Muscular de Duchenne e necessita do medicamento Elevidys, o qual não possui aprovação na ANVISA para o quadro clínico específico do reclamante, tendo em vista que o pedido de registro foi analisado e deferido pela ANVISA apenas em relação a pacientes portadores de Distrofia Muscular de Duchenne com idade entre 04 e 07 anos de idade.



    Afirma que “A sentença do juízo a quo não considerou a situação excepcional do caso concreto em que há risco iminente do agravamento da doença e da perda da janela terapêutica, tendo em vista que o menor completou recentemente 8 anos de idade, limite etário previsto na bula brasileira para o uso do medicamento. A demora no trâmite processual já comprometeu o acesso oportuno ao tratamento, que fora inicialmente autorizado por decisão liminar posteriormente suspensa pelo TRF-2” (eDOC 1, p. 3).



    Argumenta que “o caso em tela se amolda, com perfeição, aos requisitos cumulativos estabelecidos pelo Supremo Tribunal Federal no Tema 6 da Repercussão Geral (RE 566.471), para o fornecimento de medicamentos registrados na ANVISA, mas não incorporados aos atos normativos do SUS” (eDOC 1, p. 7).



    Afirma que “o autor possui 08 (oito) anos e 4 (quatro) meses, de idade e pleiteou ao juízo original a concessão da liminar do medicamento em questão, a qual fora negada, mas fora apresentado o teste genético que aponta a delação dos éxons 10- 17 e o relatório médico favorável, bem como prescrição do medicamento” (eDOC 1, p. 11).



    Relata que, no momento de propositura da ação de origem, ainda se encontrava com idade dentro da janela de aplicação do fármaco.



    Por fim, defende a aplicabilidade do Tema 500 da repercussão geral à presente hipótese, sustentando o preenchimento de todos os requisitos nele indicados.



    Assim requer a concessão de medida liminar para determinar imediatamente o fornecimento do fármaco requerido, com fundamento no tema 500 e, no mérito, pede a confirmação da liminar.



    A União manifestou-se pela negativa de seguimento da reclamação (eDOC 20).



    É o relatório.



    Decido.



    Extrai-se dos autos que o ora reclamante ajuizou ação de obrigação de fazer, com pedido de tutela de urgência, em face da União, requerendo o fornecimento do medicamento Elevidys (eDOC 9, p. 4-42). 



    Inicialmente, a tutela de urgência foi indeferida (eDOC 10, p. 43-51). 



    Posteriormente, em 24/12/2024, ao apreciar novo pedido de liminar formulado pelo autor, ora reclamante, o Juiz plantonista deferiu a tutela de urgência para determinar que a União forneça o medicamento ao ora reclamante, desde que cumpridas todas as condições estabelecidas por este Supremo Tribunal Federal nos autos da Rcl 68.709, uma vez que a “janela de oportunidade” para administração do fármaco estava prestes a se esgotar (eDOC 12, p. 38-41).



    Contra essa decisão, a União interpôs agravo de instrumento, tendo sido deferida a atribuição de efeito suspensivo pelo Relator do recurso no âmbito do TRF da 2ª Região, a fim de cassar a decisão proferida pelo juiz plantonista (eDOC 12, p. 58-62).



    Em 29.4.2025, foi proferida sentença de improcedência do pedido, nos seguintes termos:



    “A questão mereceu prodigiosa e atenta organização estrutural por parte do STF, resultando em decisão da lavra do Ministro Gilmar Mendes que homologou acordo firmado entre a UNIÃO e a farmacêutica Roche Brasil. O Ministro fixou as seguintes diretrizes, que foi submetia ao referendo do Plenário em 10/2024:



    (...)



    Após o registro do r. medicamento pela ANVISA, ocorrido em 02/12/2023, foi realizada audiência de conciliação no bojo da referida Medida Cautelar na Reclamação 68.709 Distrito Federal, em 12.12.2024, o Ministro Gilmar Mendes proferiu nova decisão, fixando diretrizes em 18/12/2024, que destaco:



    (...)



    Em suma, o autor deveria apresentar ao menos os seguintes documentos, requisitos necessários para o deferimento da tutela: parecer médico ao menos abordando a realização de teste de deambulação, teste genérico e exame de anticorpos.



    Determinada Perícia judicial, foi apresentado o laudo, em 28/01/2025 (evento 89, LAUDO1).



    (...)



    Assim, de acordo com a perícia judicial realizada, e conforme as decisões supracitadas, ainda há necessidade de mais estudos para determinar a segurança, a eficácia do medicamento ao longo do tempo e para avaliar se há ganho significativo no tratamento, além de uma análise de custo-efetividade da tecnologia ou tratamento, que é realizada pelo CONITEC, órgão responsável pela incorporação de novas tecnologias.



    Esta juíza se sensibiliza com o problema de saúde da parte autora, mas também se compadece dos problemas dos demais indivíduos que estão albergados pelo SUS, que serão certamente atingidos com eventual decisão favorável ao pleito autoral.



    Não se pode exigir que o Estado forneça todo e qualquer tratamento médico ou medicamento sob pena de indevida intromissão do Poder Judiciário nas políticas públicas, em especial, de planejamento e execução do serviço de saúde.



    Não se deve olvidar que determinar o Estado forneça todo e qualquer medicamento fora dos protocolos e contrariamente à recomendação do CONITEC pela sua não incorporação, deve ser vista com cautela e de forma excepcional, pois tende a comprometer a gestão do SUS.



    O fato de o SUS disponibilizar gratuitamente outros medicamentos para o tratamento da enfermidade, não há que se falar em deferimento pelo Judiciário, sob pena de prejudicar, conforme já explicitado, o acesso universal e isonômico à saúde. E isto porque a opção pelo medicamento listado leva em consideração outros fatores: o custo, a eficácia comprovada e a incidência sobre a patologia tratada, de modo a beneficiar a maior parte da população. Deste modo, a Administração Pública adota critérios plausíveis quando incorpora um medicamento à listagem daqueles que serão gratuitamente distribuídos, sendo inviável ignorá-los a fim de satisfazer a demanda de uma pessoa isoladamente.



    Releva destacar que, no caso em tela, o medicamento pleiteado é considerado de alto custo, o que reforça a necessidade da imprescindibilidade do seu uso, o que não restou demonstrado nos autos.” (eDOC 14, p. 51-55)



    Daí o ajuizamento da presente reclamação, na qual o reclamante defende que a citada decisão equivocou-se na aplicação do entendimento firmado por esta Corte no julgamento do RE 657.718 (tema 500 da repercussão geral), cuja tese ficou assim redigida: 



    “1. O Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos experimentais. 



    2. A ausência de registro na ANVISA impede, como regra geral, o fornecimento de medicamento por decisão judicial. 



    3. É possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento sem registro sanitário, em caso de mora irrazoável da ANVISA em apreciar o pedido de registro (prazo superior ao previsto na Lei nº 13.411/2016), quando preenchidos três requisitos: (i) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras); (ii) a existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior; e (iii) a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil. 



    4. As ações que demandem fornecimento de medicamentos sem registro na Anvisa deverão necessariamente ser propostas em face da União”.



    Transcrevo a ementa do acórdão:



    “Direito Constitucional. Recurso Extraordinário com Repercussão Geral. Medicamentos não registrados na Anvisa. Impossibilidade de dispensação por decisão judicial, salvo mora irrazoável na apreciação do pedido de registro. 1. Como regra geral, o Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos não registrados na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) por decisão judicial. O registro na Anvisa constitui proteção à saúde pública, atestando a eficácia, segurança e qualidade dos fármacos comercializados no país, além de garantir o devido controle de preços. 2. No caso de medicamentos experimentais, i.e., sem comprovação científica de eficácia e segurança, e ainda em fase de pesquisas e testes, não há nenhuma hipótese em que o Poder Judiciário possa obrigar o Estado a fornecê-los. Isso, é claro, não interfere com a dispensação desses fármacos no âmbito de programas de testes clínicos, acesso expandido ou de uso compassivo, sempre nos termos da regulamentação aplicável. 3. No caso de medicamentos com eficácia e segurança comprovadas e testes concluídos, mas ainda sem registro na ANVISA, o seu fornecimento por decisão judicial assume caráter absolutamente excepcional e somente poderá ocorrer em uma hipótese: a de mora irrazoável da Anvisa em apreciar o pedido (prazo superior ao previsto na Lei nº 13.411/2016). Ainda nesse caso, porém, será preciso que haja prova do preenchimento cumulativo de três requisitos. São eles: (i) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras); (ii) a existência de registro do medicamento pleiteado em renomadas agências de regulação no exterior (e.g., EUA, União Europeia e Japão); e (iii) a inexistência de substituto terapêutico registrado na ANVISA. Ademais, tendo em vista que o pressuposto básico da obrigação estatal é a mora da agência, as ações que demandem fornecimento de medicamentos sem registro na ANVISA deverão necessariamente ser propostas em face da União. 4. Provimento parcial do recurso extraordinário, apenas para a afirmação, em repercussão geral, da seguinte tese: ‘1. O Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos experimentais. 2. A ausência de registro na ANVISA impede, como regra geral, o fornecimento de medicamento por decisão judicial. 3. É possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento sem registro sanitário, em caso de mora irrazoável da ANVISA em apreciar o pedido de registro (prazo superior ao previsto na Lei nº 13.411/2016), quando preenchidos três requisitos: (i) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras); (ii) a existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior; e (iii) a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil. 4. As ações que demandem fornecimento de medicamentos sem registro na Anvisa deverão necessariamente ser propostas em face da União’.” (RE 657.718, Rel. Min. Marco Aurélio, redator do acórdão Min. Roberto Barroso, Plenário, DJe 6.11.2020, tema 500).



    No paradigma, o Tribunal decidiu que o Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos experimentais. Porém, seria possível, em casos excepcionais, a concessão pelo Judiciário de medicamento sem registro sanitário, em caso de mora irrazoável da ANVISA em apreciar o pedido de registro, desde que preenchidos três requisitos: (i) a existência de pedido de registro no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras); (ii) o medicamento deve estar registrado em renomadas agências de regulação no exterior; e (iii) a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil.



    Inicialmente, cumpre assinalar que a discussão a respeito da dispensação do fármaco pleiteado teve a natureza estrutural reconhecida no âmbito da Reclamação 68.709, ensejando a instauração de procedimento de conciliação entre a União e a empresa Roche Brasil, com vistas à redução do valor do medicamento Elevidys.



    Em 2.12.2024, a Anvisa deferiu o registro do medicamento no Brasil.



    No curso das tratativas, após intensos debates entre as partes envolvidas, ficou acordado que, em respeito principalmente à segurança dos pacientes, o Elevidys deve ser administrado exclusivamente a crianças com até 7 anos, 11 meses e 29 dias. 



    A limitação etária, segundo afirmado pela farmacêutica responsável pela venda do medicamento no Brasil, justifica-se pela ausência de estudos definitivos sobre a segurança e a eficácia do medicamento para as demais faixas etárias.



    Assim, levando em consideração que o ponto primordial de toda a discussão é a garantia do bem-estar e da segurança dos pacientes diagnosticados com DMD, é de extrema relevância que o Poder Judiciário aja de modo consciente, observando a indicação clínica da farmacêutica responsável pelo medicamento, de modo que não exponha os pacientes a riscos desconhecidos.



    Esse entendimento foi confirmado pelo Plenário desta Suprema Corte no julgamento da Rcl 68.709-MC-Ref e da Pet 1.298 MC-Ref-Segundo, em que atuei como relator. Veja-se a ementa do acórdão:



    “REFERENDO NA CAUTELAR NA RECLAMAÇÃO 68.709 E NA PETIÇÃO 12.928. DIREITO À SAÚDE. AÇÕES QUE BUSCAM O FORNECIMENTO DO MEDICAMENTO ELEVIDYS. DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE. CONCILIAÇÃO ENTRE UNIÃO E ROCHE BRASIL EM CURSO. NATUREZA ESTRUTURAL DA DISCUSSÃO. PROPOSTA CONJUNTA DE ENCAMINHAMENTO PARCIALMENTE ACOLHIDA NA PET 13.101. NECESSIDADE DE ADOÇÃO DE DIRETRIZES PARA ATUAÇÃO DO PODER JUDICIÁRIO, VISANDO A ASSEGURAR A EFICÁCIA DAS NEGOCIAÇÕES. LIMINAR DEFERIDA PARA DETERMINAR QUE OS JUÍZES OBSERVEM ALGUMAS ORIENTAÇÕES. 1. Em 3.6.2024, foi distribuída a Rcl 68.709, na qual o reclamante, menor, nascido em 25.8.2018, pleiteia o fornecimento do medicamento Elevidys, para tratamento de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), com fundamento no tema 500 da repercussão geral. 2. A solicitação de registro do produto no País foi realizado pela Roche Brasil e encontra-se em trâmite na ANVISA. 3. Diante da complexidade do tema, ficou assentado que antes de examinar o pedido formulado na citada reclamação, seria necessário analisar o efeito sistêmico que pode ser ocasionado pelo deferimento de sucessivos pedidos dessa mesma natureza, ante o impacto orçamentário dele advindo, tendo em vista que o fármaco em discussão (Elevidys) custa em torno de 3,2 milhões de dólares. 4. É imperativo que a atuação da Justiça se dê com responsabilidade e cautela, buscando, por um lado, garantir o acesso às terapias adequadas para o tratamento de doenças graves e, por outro, a manutenção do equilíbrio das contas públicas. 5. Reconhecida a natureza estrutural da demanda, que envolve não apenas os interesses legítimos da criança e de seus familiares, mas também a preocupação, igualmente legítima, dos gestores públicos com a preservação dos recursos orçamentários suficientes para o atendimento de outras demandas sociais na área da saúde pública. 6. Conciliação entre o Ministério da Saúde, a ANVISA, a CONITEC, a Roche Brasil – farmacêutica responsável pelo fornecimento o medicamento –, o Hospital Vera Cruz e o Hospital Infantil Sabará – únicos credenciados para sua aplicação no Brasil até o presente momento – e o Ministério Público Federal, em curso para tratativas sobre o preço e as condições de aquisição do medicamento Elevidys. 7. Proposta conjunta de encaminhamento formulada pela União e pela Roche Brasil parcialmente acolhida na Pet 13.101, para suspender a conciliação pelo prazo de 45 dias ou até que sobrevenha o registro do medicamento na ANVISA e outras providências. 8. Para que o acordo a ser firmado ao final das negociações seja eficaz para assegurar o direito de todos os envolvidos, é necessária a adoção de algumas diretrizes, especialmente no que se refere à atuação do Poder Judiciário na apreciação das ações que buscam o fornecimento do mediamento Elevidys. 9. Liminar deferida para determinar aos juízes que observem as seguintes orientações: 1) Suspender as liminares deferidas em favor de crianças que contavam com menos de 6 anos e 6 meses, em 6.9.2024, até o fim das negociações, ressalvadas as decisões proferidas por Ministros do STF. Cabe registrar que a suspensão das liminares deferidas não tem o condão de impedir a apreciação das causas pelos Juízos de origem. Apenas os efeitos das liminares eventualmente deferidas permanecerão suspensas até a finalização das negociações, excetuadas as ressalvas acima já previstas; 2) Deve-se observar a limitação etária indicada pela farmacêutica (4 anos a 7 anos, 11 meses e 29 dias) e as condições clínicas referentes à deambulação e ao teste genético de compatibilidade, que não indique deleção dos EXON 8 e/ou 9, sem prejuízo das contraindicações e observações indicadas na bula registrada perante a FDA, com especial atenção à não recomendação a pacientes com títulos elevados de anticorpos de ligação total anti-AAVrh74 (títulos>1:400); 3) No cumprimento das liminares que não se enquadrarem na ordem de suspensão, a aquisição da medicação pela União se dará via compra direta da Uniphar, no valor acordado pelas partes no Supremo Tribunal Federal, no âmbito da Pet 13.101, e a infusão será realizada pelo SUS, com todos os custos suportados pela União. Caso a União não consiga cadastrar hospitais públicos para a infusão, o procedimento será realizado por hospitais privados devidamente cadastrados. O Poder Judiciário unicamente intimará a União para fornecimento do medicamento, sem possibilidade de compra direta pela parte autora ou de sequestro de valores pelo Juízo; 4) É vedada a concessão de qualquer medida judicial (antecipatória ou definitiva) em desacordo com os critérios previstos no item 2 acima, ressalvadas as decisões proferidas por esta Corte. 10. Esclareço que o teste de anticorpos anti-AAVrh74 deverá ser custeado pela Roche após o eventual deferimento judicial do fornecimento do medicamento, mas antes do desembolso do numerário pela União. 11. Liminar referendada.” (Pet 1.298 MC-Ref-Segundo, de minha relatoria, Tribunal Pleno, DJe 28.11.2024)



    Ressalte-se que ficou expressamente vedada qualquer concessão judicial do medicamento fora dos termos do registro aprovado pela ANVISA, sem exceção.



    A reforçar tal tese, friso que recentemente a ANVISA emitiu Nota Informativa reiterando que a utilização do medicamento Elevidys no país permanece autorizada apenas dentro dos limites aprovados, respeitando as indicações específicas e as recomendações descritas na bula, já que o uso fora dessas condições representa risco à saúde.



    A manifestação da agência deu-se após a comunicação oficial, pela empresa Roche Farmacêutica, de atualizações relacionadas à segurança do medicamento Elevidys, tendo em vista a ocorrência de dois óbitos nos Estados Unidos associados a casos de falência hepática aguda em pacientes adolescentes com distrofia muscular de Duchenne1.



    Diante desse contexto, verifica-se a impossibilidade de concessão do pedido, já que o reclamante não se enquadra na faixa etária prevista para a infusão do medicamento, estabelecida pela farmacêutica e pela Anvisa ao realizar o seu registro. 



    Extrai-se do documento de identificação juntado aos autos (eDOC 9, p. 44-45) que o reclamante nasceu em 30.1.2017, contando atualmente com 8 anos e 5 meses de idade, o que, por si só, inviabiliza o atendimento do pedido.



    Nesse sentido, cito as seguintes decisões monocráticas que também negaram o fornecimento do medicamento em questão em virtude da limitação etária: Rcl 72.953, Rel. Min. Luiz Fux, DJe 18.2.2025; Rcl 76.154, Rel. Min. Cármen Lúcia, DJe 17.2.2025; Rcl 75.800, Rel. Min. Flávio Dino, DJe 13.2.2025; Rcl 75.719, Rel. Min. Alexandre de Moraes, DJe 4.2.2025; Rcl 74.543, Rel. Min. André Mendonça, DJe 3.2.2025.



    Por fim, manifesto minha profunda solidariedade para com as pessoas portadoras de Distrofia Muscular de Duchenne e suas famílias, reconhecendo os desafios emocionais e físicos enfrentados por elas em sua luta diária. É essencial, contudo, que priorizemos a segurança e o bem-estar dos pacientes, guiando nossas decisões pelas diretrizes médicas baseadas em evidências.



    Felizmente, há notícia de uma nova tecnologia terapêutica, já aprovada em renomadas agências internacionais (Estados Unidos e Reino Unido). Trata-se do fármaco Givinostat (Duvyzat), que potencialmente poderá oferecer soluções em um futuro próximo para pacientes diagnosticados com Distrofia Muscular de Duchenne com idade a partir de 6 anos. Espero que inovações possam transformar a vida dessas crianças, proporcionando novas perspectivas de tratamento.



    Ante o exposto, nego seguimento à reclamação (art. 21, § 1º, do RISTF). Resta prejudicado o pedido de liminar.



    Publique-se.



    Brasília, 27 de junho de 2025.



Ministro GILMAR MENDES



Relator



Documento assinado digitalmente




1  https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/noticias-anvisa/2025/atualizacoes-sobre-o-uso-do-medicamento-de-terapia-avancada-elevidys-r-delandistrogeno-moxeparvoveque