Tribunal: STF
Processo: Rcl 82644
Classe: Rcl
Órgão julgador: LUÍS ROBERTO BARROSO
Órgão colegiado: Decisão Monocrática
Data de julgamento: 2025-10-07
Data de publicação: 2025-10-07

Ementa:

Inteiro teor:
DECISÃO:  



    1. Trata-se de reclamação, com pedido liminar, ajuizada por Martin Waleski Francion em face de decisão do Tribunal Regional Federal da 4a Região, proferida nos autos nº 5021969-60.2025.4.04.0000, sob a alegação de violação às teses firmadas pelo Supremo Tribunal Federal no julgamento do RE 1.366.243 (Rel. Min. Gilmar Mendes) e do RE 566.471 (Rel. Min. Marco Aurélio), paradigmas dos Temas 1.234 e 6, respectivamente.



    2. O reclamante narra que ajuizou demanda visando obter o fornecimento do medicamento Zolgensma, por ser portador de Atrofia Muscular Espinhal, Tipo I. Informa que o medicamento foi aprovado pela ANVISA para uso em crianças até dois anos de idade, “mas não incorporada para o fornecimento pelo SUS em idade superior a seis meses”. Relata que foi submetido à perícia judicial, que concluiu pela necessidade e urgência do uso da medicação e que, embora tenha obtido liminar em sede de agravo de instrumento, sobreveio sentença que decidiu pela improcedência do pedido. Interposta apelação, foi negada a tutela antecipada requerida.



    3. Argumenta que preencheu os requisitos nos paradigmas suscitados para concessão do fármaco. Aduz que restou fartamente demonstrada a negativa administrativa do medicamento, a impossibilidade de substituição por outro constante na lista do Sistema Único de Saúde, a imprescindibilidade do tratamento e a impossibilidade de arcar com seu custeio. Quanto à comprovação científica sobre a eficácia e segurança do fármaco, destaca o parecer de aprovação do medicamento na ANVISA e as informações prestadas pelos peritos nomeados pelo Supremo Tribunal Federal na Rcl 75.188.



    4. Aponta, ainda, a ilegalidade do ato de não incorporação emitido pela CONITEC para pacientes com mais de seis meses de idade, divergindo da própria aprovação da ANVISA, que reconheceu a efetividade da medicação para crianças de idade superior. Aduz que a ausência de recomendação “ao uso da medicação às crianças entre sete meses de vida e dois anos, não diz respeito a questões cientificas, mas meramente financeiras, ao mesmo tempo que não traz mecanismos de diagnóstico”.



    5. Sustenta, ainda, que “o cotejo analítico do custo-efetividade com o uso de limiar (https://www.gov.br/conitec/ptbr/midias/pdf/2022/20221106_relatorio-uso-de-limiares-de-custo-efetividadenasdecisoes-em-saude.pdf), nos termos do art. 19, §2º, inciso II da Lei n. 8.080/90, atesta a solidez dos novos estudos científicos, que estão aptos a comprovar a vantagem do Zolgensma (onasemnogeno abeparvoveque) em relação aos outros medicamentos disponíveis no SUS”.



    6. Requer, em caráter liminar, que seja estabelecida a obrigação da União de fornecer o fármaco e demais “despesas hospitalares e medicas de infusão”, e, no mérito, a confirmação da medida.



    7. Em 05.08.2025, o Ministro Edson Fachin concedeu a liminar “para determinar que a União forneça o medicamento Zolgensma em benefício da parte reclamante, na forma da prescrição médica, bem como providencie todos os custos e meios necessários para a realização do procedimento em unidade hospitalar a ser indicada pela autoridade competente”.



    8. A União apresentou contestação (doc. 39) em que alega, preliminarmente, a ausência de esgotamento da via recursal ordinária e a impossibilidade de reexame do conjunto fático-probatório em sede de reclamação. No mérito, aduz que não estão presentes os requisitos indispensáveis para o fornecimento do medicamento de alto custo. 



    9. O juízo reclamado prestou informações (doc. 47). A Procuradoria-Geral da República opinou pela procedência da reclamação (doc. 49).



    10. É o relatório. Decido.



    11. Trata-se, na origem, de ação de conhecimento visando o fornecimento do medicamento Zolgensma para o tratamento de Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo I. O juízo, na origem, indeferiu a tutela antecipada postulada diante da urgência da condição de saúde do reclamante. Em sede de agravo de instrumento, foi deferida a tutela pleiteada, determinando o fornecimento do fármaco. Na sequência, a sentença julgou improcedente o pedido e, em sede de apelação, o Tribunal inferiu o pedido de tutela antecipada sob os seguintes fundamentos:



    “Na hipótese em exame, o relatório médico que acompanha a inicial refere diagnóstico de atrofia muscular espinhal – AME tipo I em paciente com 12 (doze) meses de idade. Prescreve o uso de ZOLGENSMA (evento 1, LAUDO9). 



    O ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec-xioi) é uma terapia gênica baseada em vetores de vírus adeno-associada, indicada para o tratamento de pacientes pediátricos com menos de 2 anos de idade com atrofia muscular espinhal (SMA) com mutações bi-alélicas no neurônio motor de sobrevivência 1 ( SMN1) gene. 



    Importante destacar que a medicação foi recentemente avaliada pela CONITEC, que apesar do parecer preliminar desfavorável, apresentou recomendação final favorável à incorporação do ZOLGENSMA para o tratamento de pacientes pediátricos até 6 meses de idade com AME do tipo I que estejam fora de ventilação invasiva acima de 16 horas por dia, conforme protocolo estabelecido pelo Ministério da Saúde (MS) e Acordo de Compartilhamento de Risco. 



    O laudo pericial médico acostado aos autos afirma que, embora o critério idade não seja contemplado pela paciente, o tratamento ainda é relevante devido ao potencial de estabilizar a progressão da doença e oferecer melhorias funcionais. Apesar da idade avançada em relação ao critério do protocolo possa diminuir a resposta ideal, o ZOLGENSMA continua sendo a única terapia disponível que trata a raiz genética da AME tipo I, tornando-o uma intervenção importante para o manejo clínico da condição. Assegura que, no caso, o uso do ZOLGENSMA não apenas se justifica, mas também se torna uma medida essencial para possibilitar ganhos motores, ainda que parciais, e minimizar os impactos severos da progressão da doença. Considerando a gravidade da condição e a irreversibilidade dos danos neuromusculares, o fornecimento do Zolgensma mesmo fora da faixa etária preconizada é uma alternativa recomendável para proporcionar ao paciente a melhor chance possível de desenvolvimento e bem-estar (evento 20, LAUDOPERIC1). 



    Sobre o critério de idade, o laudo pericial esclarece que a custo-efetividade do ZOLGENSMA é maior quando administrado precocemente. Em pacientes mais velhos, a efetividade pode ser reduzida, tornando o custo-benefício menos favorável. A eficácia reduzida justifica-se pelo fato de que a degeneração neuromuscular já está instalada. 



    Em laudo complementar, a perita médico acrescentou sobre ensaios clínicos randomizados acerca da eficácia e segurança do medicamento ZOLGENSMA no tratamento da parte autora (evento 53, LAUDOCOMPL1):



    "a) esclareça se existem ensaios clínicos randomizados acerca da eficácia e segurança do medicamento Zolgensma no tratamento da parte autora; 



    O Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) foi avaliado em estudos clínicos robustos, como o estudo pivotal STR1VE (fase III, não randomizado, mas com controles históricos) e o SPR1NT (fase III, coorte pré-sintomática), que investigaram sua segurança e eficácia em crianças com AME Tipo I com menos de seis meses de idade. O STR1VE demonstrou melhora significativa na sobrevida livre de ventilação e função motora, enquanto o SPR1NT reforçou esses benefícios em pacientes diagnosticados precocemente. O estudo START (fase I, coorte de dose única) também incluiu algumas crianças próximas ou acima de seis meses, fornecendo dados iniciais de eficácia. Embora esses ensaios sejam limitados para extrapolar diretamente resultados para pacientes mais velhos, estudos de coortes e dados de uso real indicam que o Zolgensma pode preservar a função motora em crianças acima de seis meses, ainda que com resposta potencialmente atenuada devido à progressão da doença. 



    (...) 



    b) justifique o nível de evidência científica atribuído à utilização do medicamento, especialmente no que tange à intervenção tardia, ou seja, no caso específico do autor que já ultrapassou os seis meses de idade, indicando: 



    b1) os critérios utilizados para classificação do nível de evidência como moderado ou alto; 



    A raridade da AME Tipo I (incidência ~1:10.000 nascimentos) justifica o uso de estudos com amostras menores. Apesar do tamanho limitado, os estudos START, STR1VE e SPR1NT, combinados com registros globais como o RESTORE, mostram impacto clínico significativo e consistente, com mudanças relevantes no curso natural da doença (sobrevida e função motora). A consistência entre esses estudos reforça a validade dos resultados, justificando a classificação de evidência moderada, mesmo com número reduzido de participantes. 



    (...) 



    b2) se é possível atribuir esse mesmo nível de evidência em estudos que envolvam pequeno número de participantes e ensaios não randomizados. 



    A raridade da AME Tipo I (incidência ~1:10.000 nascimentos) justifica o uso de estudos com amostras menores. Apesar do tamanho limitado, os estudos START, STR1VE e SPR1NT, combinados com registros globais como o RESTORE, mostram impacto clínico significativo e consistente, com mudanças relevantes no curso natural da doença (sobrevida e função motora). A consistência entre esses estudos reforça a validade dos resultados, justificando a classificação de evidência moderada, mesmo com número reduzido de participantes. 



    (...) 



    c) informe se mantém a conclusão do parecer técnico quanto à recomendação favorável do uso do medicamento no caso concreto, considerando a idade atual do paciente e o estágio de progressão da doença, com base nas evidências disponíveis. 



    Com base nas informações específicas do caso — ausência do gene SMN1, presença de 3 cópias do gene SMN2, uso de risdiplam (Evrysdi) e estado clínico descrito como "bem clinicamente" — e considerando os dados do estudo de Gowda et al. (2024), intitulado "Ef icacy and safety of onasemnogene abeparvovec in children with spinal muscular atrophy type 1: real-world evidence from 6 infusion centres in the United Kingdom", publicado no Neuromuscular Disorders (DOI não especificado, volume 34, páginas 25-34), a recomendação favorável ao uso do Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) é mantida. O estudo, que analisou dados de 6 centros de infusão no Reino Unido, incluiu pacientes tratados em idades variadas, muitos após os 6 meses, e demonstrou que o Zolgensma foi bem tolerado, com benefícios como estabilização da progressão da doença e manutenção de funções motoras residuais, mesmo em crianças mais velhas. Pacientes com 3 cópias de SMN2, como no caso concreto, apresentaram respostas mais favoráveis, com alguns alcançando marcos como controle de cabeça ou rolagem, especialmente quando combinados com terapias como risdiplam, que aumenta a produção de proteína SMN. Embora a idade do paciente (acima de 6 meses e possivelmente próxima ou além dos 12 meses, conforme limite da ANVISA) possa atenuar os ganhos em relação ao tratamento precoce, os dados reais indicam que a terapia ainda pode preservar habilidades motoras e melhorar a qualidade de vida, particularmente em um paciente clinicamente estável. Assim, a decisão permanece favorável, devendo ser individualizada por uma equipe multidisciplinar, considerando o estágio atual da doença, a resposta ao risdiplam e os critérios de aprovação da ANVISA, especialmente diante da ausência de alternativas plenamente incorporadas ao SUS".



    Contudo, a medicação postulada é de elevado valor e a decisão sobre seu fornecimento judicial deve ser pautada na Medicina Baseada em Evidências e no custoefetividade da medicação. 



    De acordo com o laudo pericial médico, o paciente não preenche, de fato, o critério etário estabelecido pela CONITEC. 



    Nos termos do laudo pericial: "A CONITEC recomendou a incorporação do Zolgensma apenas para crianças com AME tipo I até seis meses de idade, com base nos estudos que indicam maior benefício quando administrado precocemente. Estudos adicionais, como o SPR1NT, sugerem que a terapia pode ser benéfica também em crianças mais velhas, porém ainda não há dados suficientes para alterar a decisão de incorporação no SUS" (grifou-se). 



    Nos termos do Enunciado 103 da III Jornada de Direito da Saúde do CNJ, "Havendo recomendação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS - CONITEC pela não incorporação de tecnologia judicializada, a decisão que a deferir, desacolhendo tais fundamentos técnicos, deve ser precedida de análise do Núcleo de Apoio Técnico do Judiciário - NatJus, ou substituto, que aponte evidência científica de desfecho significativo à luz da condição específica do paciente" (Redação dada na VI Jornada de Direito da Saúde - 15.06.2023). 



    Tem-se que, em termos de politica publica de fornecimentos de medicamentos, ela é válida enquanto política universal destinada a atender a toda a população. Estabelecida a política pública de disponibilização (ou não) de medicamentos, há que se lhe dar credibilidade, pelo menos até que seja seriamente desafiada em sua correção. 



    Ademais, deve se ter em vista a adequação dos tratamentos médicos sempre sob a perspectiva da política pública de saúde, e não apenas sob o ponto de vista da necessidade do paciente. 



    Mais recentemente, na conclusão do Tema n.º 1.234, o STF assim definiu:



    [...]



    Com efeito, considerando as premissas acima, ao apreciar pedido de concessão de medicamentos não incorporados, o Poder Judiciário deverá obrigatoriamente analisar o ato administrativo da não incorporação pela CONITEC e da negativa de fornecimento na via administrativa, não podendo o Magistrado meramente substituir a vontade do administrador, mas tão somente verificar se o ato administrativo específico daquele caso concreto está em conformidade com as balizas presentes na Constituição Federal, na legislação de regência e na política pública no SUS. 



    Na hipótese, ainda que a medicação possa vir a ser efetiva para o caso em estudo, considerando o altíssimo custo do tratamento, a limitação de seu uso pela CONITEC para pacientes com características bem definidas (como a idade e a ausência de ventilação invasiva) busca assegurar que o tratamento seja direcionado ao grupo que mais provavelmente se beneficiará do medicamento. Não é o caso em tela. 



    Importante se ter em conta que, por meio da Reclamação n.º 75.188/DF, o Ministro Gilmar Mendes manteve a antecipação de tutela em ação que visava ao fornecimento do medicamento ZOLGENSMA a criança portadora de Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo II, com idade superior a 2 anos. Naquela oportunidade, fundamentouse a decisão na necessidade de se revisitar a avaliação promovida pela Portaria de Incorporação então vigente. 



    Todavia, após o referido precedente, a CONITEC procedeu à reanálise da matéria, tendo sido aprovada por meio da Portaria Conjunta SAES/SECTICS n.º 3, de 21/03/2025, o PCDT da Atrofia Muscular Espinhal 5q dos tipos 1 e 2, no qual restou mantida a recomendação de uso do fármaco de forma exclusiva para pacientes pediátricos com até seis meses de idade, diagnosticados com AME tipo 1. Ausente, portanto, os pressupostos indispensáveis para a concessão da antecipação dos efeitos da tutela pretendida, nos termos do artigo 300 do Código de Processo Civil.”



    12. No RE 566.471 (Rel. Min. Marco Aurélio, Tema 6-RG, j. em 26.09.2024), em que fui designado redator para o acórdão, em voto conjunto com o Min. Gilmar Mendes, assinalei que a excepcionalidade da concessão judicial de medicamentos não incorporados tem apoio em três premissas. A primeira é a escassez de recursos. Como os recursos públicos são limitados, é necessário estabelecer políticas e parâmetros aplicáveis a todas as pessoas. A segunda é a necessidade de assegurar a igualdade no acesso à saúde. A concessão de medicamentos por decisão judicial beneficia os litigantes individuais, mas produz efeitos sistêmicos que prejudicam a maioria da população que depende do SUS. A terceira é o respeito à expertise técnica e à medicina baseada em evidências. Juízes e tribunais devem ser autocontidos e deferentes às análises dos órgãos técnicos, como a CONITEC, que possuem expertise para tomar decisões sobre a eficácia, segurança e custo-efetividade de um medicamento.



    13. Quanto ao terceiro ponto, destaquei que “a demonstração da eficácia, acurácia, efetividade e segurança do fármaco deve ocorrer à luz da medicina baseada em evidências, necessariamente respaldadas por evidências científicas de alto nível, ou seja, unicamente ensaios clínicos randomizados e revisão sistemática ou meta-análise”. Isso porque, “no nível hierárquico de evidências científicas, são os estudos mais adequados do ponto de vista de fortalecimento da política pública de saúde, por meio das instâncias de validação e de incorporação devidas”. 



    14. Ao final, o Tribunal deliberou por fixar a seguinte tese de julgamento:



    “1. A ausência de inclusão de medicamento nas listas de dispensação do Sistema Único de Saúde - SUS (RENAME, RESME, REMUME, entre outras) impede, como regra geral, o fornecimento do fármaco por decisão judicial, independentemente do custo. 



    2. É possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento registrado na ANVISA, mas não incorporado às listas de dispensação do Sistema Único de Saúde, desde que preenchidos, cumulativamente, os seguintes requisitos, cujo ônus probatório incumbe ao autor da ação: (a) negativa de fornecimento do medicamento na via administrativa, nos termos do item '4' do Tema 1234 da repercussão geral; (b) ilegalidade do ato de não incorporação do medicamento pela Conitec, ausência de pedido de incorporação ou da mora na sua apreciação, tendo em vista os prazos e critérios previstos nos artigos 19-Q e 19-R da Lei nº 8.080/1990 e no Decreto nº 7.646/2011; c) impossibilidade de substituição por outro medicamento constante das listas do SUS e dos protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas; (d) comprovação, à luz da medicina baseada em evidências, da eficácia, acurácia, efetividade e segurança do fármaco, necessariamente respaldadas por evidências científicas de alto nível, ou seja, unicamente ensaios clínicos randomizados e revisão sistemática ou meta-análise; (e) imprescindibilidade clínica do tratamento, comprovada mediante laudo médico fundamentado, descrevendo inclusive qual o tratamento já realizado; e (f) incapacidade financeira de arcar com o custeio do medicamento. 



    3. Sob pena de nulidade da decisão judicial, nos termos do artigo 489, § 1º, incisos V e VI, e artigo 927, inciso III, § 1º, ambos do Código de Processo Civil, o Poder Judiciário, ao apreciar pedido de concessão de medicamentos não incorporados, deverá obrigatoriamente: (a) analisar o ato administrativo comissivo ou omissivo de não incorporação pela Conitec ou da negativa de fornecimento da via administrativa, à luz das circunstâncias do caso concreto e da legislação de regência, especialmente a política pública do SUS, não sendo possível a incursão no mérito do ato administrativo; (b) aferir a presença dos requisitos de dispensação do medicamento, previstos no item 2, a partir da prévia consulta ao Núcleo de Apoio Técnico do Poder Judiciário (NATJUS), sempre que disponível na respectiva jurisdição, ou a entes ou pessoas com expertise técnica na área, não podendo fundamentar a sua decisão unicamente em prescrição, relatório ou laudo médico juntado aos autos pelo autor da ação; e (c) no caso de deferimento judicial do fármaco, oficiar aos órgãos competentes para avaliarem a possibilidade de sua incorporação no âmbito do SUS.”



    15. As mesmas premissas foram observadas no RE 1.366.243 (Rel. Min. Gilmar Mendes, paradigma do Tema 1.234, j. em 16.09.2024), no âmbito do qual fora celebrado acordo interfederativo que contempla todo o processo de prestação de ações e serviços de saúde pelo Estado brasileiro, desde o custeio até a compensação financeira entre os Entes Federativos, sem deixar de enfrentar o problema da excessiva judicialização. Transcrevo os itens da tese de julgamento relevantes para o caso em análise:



    “4) Sob pena de nulidade do ato jurisdicional (art. 489, § 1º, V e VI, c/c art. 927, III, §1º, ambos do CPC), o Poder Judiciário, ao apreciar pedido de concessão de medicamentos não incorporados, deverá obrigatoriamente analisar o ato administrativo comissivo ou omissivo da não incorporação pela Conitec e da negativa de fornecimento na via administrativa, tal como acordado entre os Entes Federativos em autocomposição no Supremo Tribunal Federal. 



    4.1) No exercício do controle de legalidade, o Poder Judiciário não pode substituir a vontade do administrador, mas tão somente verificar se o ato administrativo específico daquele caso concreto está em conformidade com as balizas presentes na Constituição Federal, na legislação de regência e na política pública no SUS. 



    4.2) A análise jurisdicional do ato administrativo que indefere o fornecimento de medicamento não incorporado restringe-se ao exame da regularidade do procedimento e da legalidade do ato de não incorporação e do ato administrativo questionado, à luz do controle de legalidade e da teoria dos motivos determinantes, não sendo possível incursão no mérito administrativo, ressalvada a cognição do ato administrativo discricionário, o qual se vincula à existência, à veracidade e à legitimidade dos motivos apontados como fundamentos para a sua adoção, a sujeitar o ente público aos seus termos. 



    4.3) Tratando-se de medicamento não incorporado, é do autor da ação o ônus de demonstrar, com fundamento na Medicina Baseada em Evidências, a segurança e a eficácia do fármaco, bem como a inexistência de substituto terapêutico incorporado pelo SUS. 



    4.4) Conforme decisão da STA 175-AgR, não basta a simples alegação de necessidade do medicamento, mesmo que acompanhada de relatório médico, sendo necessária a demonstração de que a opinião do profissional encontra respaldo em evidências científicas de alto nível, ou seja, unicamente ensaios clínicos randomizados, revisão sistemática ou meta-análise.”



    16. Os enunciados foram consolidados nas Súmulas Vinculantes mºs 60 e 61, com o seguinte teor:



    Súmula Vinculante 60: "O pedido e a análise administrativos de fármacos na rede pública de saúde, a judicialização do caso, bem ainda seus desdobramentos (administrativos e jurisdicionais), devem observar os termos dos 3 (três) acordos interfederativos (e seus fluxos) homologados pelo Supremo Tribunal Federal, em governança judicial colaborativa, no tema 1.234 da sistemática da repercussão geral (RE 1.366.243)."



    Súmula Vinculante 61: "A concessão judicial de medicamento registrado na ANVISA, mas não incorporado às listas de dispensação do Sistema Único de Saúde, deve observar as teses firmadas no julgamento do Tema 6 da Repercussão Geral (RE 566.471)."



    17. Em suma, os Temas 06-RG e 1.234-RG afirmam a excepcionalidade do fornecimento de medicamentos não incorporados ao SUS. A determinação de entrega de medicamento não incluído nas listas públicas de dispensação pressupõe: (i) a negativa de fornecimento do medicamento na via administrativa; (ii) a ilegalidade do ato de não incorporação do medicamento pela CONITEC, ausência de pedido de incorporação ou mora na sua apreciação; (iii) impossibilidade de substituição por outro medicamento constante das listas do SUS e dos protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas; (iv) comprovação, à luz da medicina baseada em evidências, da eficácia, acurácia, efetividade e segurança do fármaco, necessariamente respaldadas por evidências científicas; (v) imprescindibilidade clínica do tratamento, comprovada mediante laudo médico fundamentado, descrevendo inclusive qual o tratamento já realizado; e (vi) incapacidade financeira de arcar com o custeio do medicamento.



    18. Consta dos autos que o reclamante foi diagnosticado com Atrofia Muscular Espinhal (doc. 09) e que teve indicação de utilização do medicamento Zolgensma. O fármaco possui registro na ANVISA para tratamento de crianças com até dois anos de idade, mas somente foi incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS) para tratamento de crianças com até seis meses de idade, seguindo recomendação da CONITEC.



    19. Segundo relatório neurológico realizada por neuropediatra (doc. 11), “há imprescindibilidade do tratamento com terapia gênica (Zolgensma) para o bebê, pois é o único medicamento existente que restitui o gene SNM1 faltante, não havendo nenhum outro medicamento incorporado ao SUS, ou mesmo não incorporado, que tenha a eficácia para restituir o gene SMN1, uma vez que o medicamento fornecido, atualmente no SUS, para tratamento de crianças com AME tipo, age apenas no RNA mensageiro do gene SMN2, sendo ineficaz na ação direta para correção do gene SMN1”.



    20. Sobre a existência de estudos clínicos com elevado nível de evidência quanto a eficácia do tratamento proposto, o laudo da perícia médica (doc. 13) consignou que “estudos clínicos demonstraram que o Zolgensma apresenta benefícios significativos para pacientes com AME tipo I, principalmente quando administrado precocemente” e que “os estudos STR1VE, START e SPR1NT evidenciam melhorias motoras e aumento na sobrevida, reforçando a eficácia da terapia gênica”. Em sua conclusão, assentou que o uso do fármaco “não apenas se justifica, mas também se torna uma medida essencial para possibilitar ganhos motores, ainda que parciais, e minimizar os impactos severos da progressão da doença”.



    21. Por fim, quanto à ilegalidade do ato de não incorporação do medicamento pela CONITEC para crianças maiores de seis meses, é necessário algumas considerações. Ao analisar pedido de fornecimento do mesmo fármaco pleiteado nesses autos, na Rcl 75.188, o Ministro Gilmar Mendes solicitou a manifestação de dois especialistas a fim de que analisassem os argumentos da CONITEC para a não incorporação do Zolgensma em todas as situações aprovadas pelo SUS e para avaliar se tais argumentos se sustentariam à luz das evidências científicas disponíveis. Extraio trecho do laudo formulado pelos médicos, constante na referida decisão:



    “O onasemnogene abeparvovec, comercialmente conhecido como Zolgensma, é uma terapia gênica aprovada pela FDA para o tratamento de pacientes pediátricos com menos de 2 anos de idade com atrofia muscular espinhal (AME) com mutações bialélicas no gene SMN1.[1] Embora a maioria dos estudos e aprovações se concentrem em pacientes com AME tipo 1, há evidências que sugerem benefícios potenciais para pacientes com AME tipo 2, especialmente quando o tratamento é iniciado precocemente. 



    Um estudo sistemático e meta-análise indicam que onasemnogene abeparvovec melhora a sobrevivência e a função motora em pacientes com AME tipos 1 e 2, com uma taxa de sobrevivência de 95%.[2] Além disso, o tratamento reduziu a necessidade de suporte ventilatório e melhorou significativamente as pontuações no teste de desordens neuromusculares infantis da Children's Hospital of Philadelphia (CHOP INTEND).[2] 



    (...)



    Weib e cols. em recente estudo publicado em outubro de 2024, demonstram que a efetividade do Zolgensma realmente é melhor em crianças pré-sintomáticas tratadas nas primeiras seis semanas de vida, mas as pontuações motoras funcionais também aumentaram significativamente após o tratamento em todas as faixas etárias até 24 meses.[7] 



    Outro estudo, de McMillan e cols, publicado em janeiro de 2025, analisou por 52 semanas o resultado da aplicação de Zolgensma em 24 crianças, sendo que 11 tinham AME tipo 2. Concluíram que a maioria dos participantes demonstrou manutenção ou melhora da função motora, sugerindo benefício clínico para pacientes com AME com peso de até 21 kg.[8] 



    A aprovação inicial de Zolgensma pela CONITEC em 2022 para o tratamento exclusivo da AME tipo 1 foi baseada nas evidências científicas disponíveis à época, que demonstravam benefício significativo em crianças com até seis meses de idade e diagnosticadas com AME tipo 1, a forma mais grave da doença. A decisão visava alinhar eficácia, segurança e custo-efetividade com os dados consolidados então apresentados. Desde então, novos estudos acima descritos vêm sugerindo benefícios em pacientes com AME tipo 2, ampliando as possibilidades terapêuticas para grupos previamente não contemplados.



    (...)



    Em suma, o Zolgensma, uma terapia gênica inovadora, representa um marco no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) devido à sua capacidade de corrigir diretamente a causa genética da doença, substituindo o gene SMN1 defeituoso. Enquanto inicialmente aprovado para AME tipo 1, estudos recentes têm demonstrado que pacientes com AME tipo 2 também podem se beneficiar significativamente desta abordagem terapêutica. Evidências emergentes indicam que o uso precoce de Zolgensma em pacientes com AME tipo 2 pode levar a ganhos substanciais em força muscular, função motora e redução da necessidade de suporte ventilatório, impactando positivamente a qualidade de vida e a sobrevida desses pacientes. A AME tipo 2, embora menos severa que o tipo 1, ainda causa limitações motoras importantes e progressivas. Dados de estudos observacionais e de ensaios clínicos sugerem que a intervenção precoce com Zolgensma é crucial para maximizar os benefícios, preservando as funções motoras antes que a deterioração irreversível ocorra. Além disso, a terapia oferece uma alternativa mais prática e possivelmente mais custo efetiva a longo prazo, eliminando a necessidade de tratamentos contínuos, como ocorre com outras terapias para AME. 



    Dada a evolução do conhecimento científico e os resultados promissores obtidos em pacientes com AME tipo 2, é fundamental que as agências reguladoras e os tomadores de decisão revisem as diretrizes atuais à luz dessas novas evidências. A ampliação da indicação para o uso