Tribunal: STF
Processo: Rcl 86230
Classe: Rcl
Órgão julgador: ALEXANDRE DE MORAES
Órgão colegiado: Decisão Monocrática
Data de julgamento: 2025-10-15
Data de publicação: 2025-10-15

Ementa:

Inteiro teor:
Decisão



    Trata-se de Reclamação, com pedido de medida liminar, ajuizada por A.B.S., representado por sua genitora, L.B., contra sentença proferida pela Juízo do 2º Núcleo de Justiça 4.0 da Seção Judiciária do Rio Grande do Sul (Processo 5000941-43.2025.4.04.7111), a qual teria violado, em tese, o entendimento firmado por esta CORTE no julgamento do Tema 500-RG, RE 657.718, Rel. Min. MARCO AURÉLIO.



    Na inicial, a parte reclamante expõe as seguintes alegações de fato e de direito (eDoc. 1):



    “O MM Juízo de 1° Grau negou a tutela de urgência e julgou improcedente o pedido para recebimento do fármaco pleiteado através da Sentença Evento 31, e o E. TRF-4 negou o pedido de Tutela de Urgência Recursal, o qual aguarda julgamento desde 29/07/2025.



    [...]



    Em decisão de março de 2025, o TRF da 6ª Região concedeu tutela para fornecimento do fármaco, reconhecendo expressamente que se tratava de medicamento órfão, registrado pelo FDA e sem substituto equivalente no SUS, e fazendo referência ao voto do Ministro Gilmar Mendes, que citou o Givinostat como alternativa farmacológica relevante ao julgar controvérsia envolvendo a terapia gênica Elevidys. 



    Esse panorama evidencia que o caso do Autor não é um pedido isolado ou destituído de fundamento científico-jurídico. Ao contrário, insere-se em uma linha de precedentes recentes que aplicam corretamente o Tema 500 e reconhecem a excepcionalidade para medicamentos órfãos em doenças raras, quando presentes os requisitos objetivos, como aqui ocorre.



    [...]



    O primeiro requisito do Tema 500 refere-se à caracterização da doença e do fármaco. A Portaria nº 199/2014 do Ministério da Saúde considera rara a enfermidade com prevalência de até 65 casos por 100.000 habitantes. A Distrofia Muscular de Duchenne, que acomete o Autor, apresenta prevalência estimada de 1 a cada 3.500 nascidos vivos — o que equivale a 28,57 por 100.000, estando, portanto, muito abaixo do limite legal e sendo expressamente reconhecida como doença rara pelo próprio Ministério da Saúde.



    [...]



    O segundo requisito diz respeito ao reconhecimento científico em agências regulatórias de excelência. O givinostat já foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA), dos Estados Unidos, e pela European Medicines Agency (EMA), da União Europeia, órgãos reconhecidos mundialmente pelo rigor metodológico e técnico na análise de novos medicamentos. 



    Essa chancela internacional afasta qualquer alegação de que se trata de fármaco experimental ou inseguro. Ao contrário: evidencia que se trata de medicamento seguro, eficaz e apto a ser utilizado em pacientes a partir de seis anos, conforme comprovado em extensos ensaios clínicos multicêntricos. 



    [...]



    O terceiro requisito do Tema 500 exige a comprovação da ausência de substituto terapêutico registrado no país. E a realidade é categórica: nenhum medicamento aprovado no Brasil é capaz de modificar a história natural da DMD.



    As opções hoje disponibilizadas pelo SUS — corticoterapia, acompanhamento cardiológico e suporte ventilatório — são medidas paliativas, importantes mas incapazes de alterar o curso inexorável da doença. 



    Já o givinostat demonstrou, em ensaios clínicos de fase avançada, superioridade na preservação da função muscular, retardo do declínio motor e estabilização de parâmetros respiratórios, quando comparado apenas ao uso de corticoides. O relatório médico que instrui esta ação reforça esse dado, atestando que não existe no Brasil alternativa terapêutica eficaz ao fármaco pleiteado. 



    Dessa forma, o caso do Autor preenche todos os requisitos do Tema 500, enquadrando-se exatamente na exceção prevista pelo STF.”



    Ao final, no mérito, requer “julgada procedente a presente Reclamação, confirmando a decisão liminar pelo fornecimento do fármaco ao Reclamante”.



    É o relatório. Decido. 



    A respeito do cabimento de Reclamação para o SUPREMO TRIBUNAL FEDERAL, a Constituição da República dispõe o seguinte:



    “Art. 102. Compete ao Supremo Tribunal Federal, precipuamente, a guarda da Constituição, cabendo-lhe:



    I - processar e julgar, originariamente:



    [...]



    l) a reclamação para a preservação de sua competência e garantia da autoridade de suas decisões;”



    “Art. 103-A. O Supremo Tribunal Federal poderá, de ofício ou por provocação, mediante decisão de dois terços dos seus membros, após reiteradas decisões sobre matéria constitucional, aprovar súmula que, a partir de sua publicação na imprensa oficial, terá efeito vinculante em relação aos demais órgãos do Poder Judiciário e à administração pública direta e indireta, nas esferas federal, estadual e municipal, bem como proceder à sua revisão ou cancelamento, na forma estabelecida em lei;



    [...]



    § 3º Do ato administrativo ou decisão judicial que contrariar a súmula aplicável ou que indevidamente a aplicar, caberá reclamação ao Supremo Tribunal Federal que, julgando-a procedente, anulará o ato administrativo ou cassará a decisão judicial reclamada, e determinará que outra seja proferida com ou sem a aplicação da súmula, conforme o caso.”



    Veja-se também o art. 988, I, II e III, do Código de Processo Civil:



    “Art. 988. Caberá reclamação da parte interessada ou do Ministério Público para:



    I - preservar a competência do tribunal;



    II - garantir a autoridade das decisões do tribunal;



    III - garantir a observância de enunciado de súmula vinculante e de decisão do Supremo Tribunal Federal em controle concentrado de constitucionalidade;”



    O Plenário da CORTE, ao analisar o Tema 500-RG, RE 657.718 , Rel. Min. MARCO AURÉLIO, Redator para o acórdão Min. ROBERTO BARROSO, que teve o mérito da repercussão geral apreciada pelo Plenário Virtual em 22/05/2019, fixou a seguinte tese:



    “1. O Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos experimentais.



    2. A ausência de registro na ANVISA impede, como regra geral, o fornecimento de medicamento por decisão judicial.



    3. É possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento sem registro sanitário, em caso de mora irrazoável da ANVISA em apreciar o pedido (prazo superior ao previsto na Lei n° 13.411/2016), quando preenchidos três requisitos: (i) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras); (ii) a existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior; e (iii) a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil.



    4. As ações que demandem fornecimento de medicamentos sem registro na ANVISA deverão necessariamente ser propostas em face da União.”



    Na ocasião, o Plenário do SUPREMO TRIBUNAL FEDERAL assentou que, embora a ausência de registro do medicamento na ANVISA seja, em regra, óbice à determinação de fornecimento pela União, necessária a análise pormenorizada nas hipóteses de fornecimento de “medicamento órfãos”, tal como o caso concreto, conforme se extrai do seguinte trecho do voto condutor do paradigma apontado como violado:



    “16. A discussão neste recurso extraordinário torna-se, assim, menos complexa em relação aos demais casos de judicialização da saúde. Aqui, os direitos à vida e à saúde do paciente que demanda um determinado remédio sem registro devem ser sopesados com os direitos à vida e à saúde não apenas dos demais cidadãos (já que os recursos são escassos e a concessão de medicamentos para uma pessoa envolve necessariamente a não concessão para outras), mas também desse próprio paciente (já que, em muitos casos, não se sabe se o remédio pleiteado acarretará mais benefícios ou malefícios à sua saúde).



    [...]



    27. Tanto a importância do bem jurídico tutelado pela atuação da Anvisa (o direito à saúde), quanto o grau de complexidade e de preparação técnica exigido para a tomada de decisão sobre o registro de medicamentos recomendam uma menor intensidade da revisão jurisdicional e uma maior deferência em relação às decisões da agência reguladora [6]. Ao determinar o uso, a fabricação, a comercialização e a importação de uma substância que não tem registro sanitário junto à agência reguladora nacional, porém, o Poder Judiciário está se sobrepondo à atuação da entidade competente, com evidente violação ao direito à saúde e ao princípio da separação de Poderes.



    [...]



    37. Como se viu, de um lado, o registro na Anvisa constitui exigência de proteção à saúde pública, necessário para assegurar que o fármaco seja seguro, eficaz e de qualidade. De outro, a atribuição da competência à Anvisa está mais afinada com as capacidades institucionais do órgão, que envolvem a necessária expertise para lidar com as exigências técnicas envolvidas na atividade de vigilância sanitária. Por isso, como regra geral, o Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos não registrados na Agência Nacional de Vigilância Sanitária por decisão judicial.



    38. Ocorre que tal afirmação não é suficiente para frear a crescente judicialização voltada para a obtenção de medicamentos sem registro na agência reguladora.



    [...]



    Deve-se, assim, estabelecer parâmetros claros para a atuação judicial nessas hipóteses.



    [...]



    CENÁRIO 2: Medicamentos com eficácia e segurança comprovadas, mas sem registro



    41. Já quando a demanda se relacionar a medicamentos que, embora ainda não registrados na Anvisa, tenham concluído as diversas fases de testes e apresentem evidências científicas e clínicas de eficácia e segurança, o seu fornecimento por decisão judicial, embora não seja vedado, assume sempre caráter absolutamente excepcional e somente poderá ocorrer em uma hipótese: a de mora irrazoável da Anvisa em apreciar o pedido de registro. O reconhecimento de que a atuação da agência de vigilância sanitária é essencial para a garantia do direto à saúde dos pacientes e da população em geral e de que a Anvisa está melhor aparelhada para a tomada das complexas decisões relativas ao fornecimento de medicamentos não impede situações de mora administrativa. Nessas situações, a inércia da agência é responsável por impedir que os pacientes tenham acesso a medicamentos necessários, frustrando-se indevidamente a fruição de seu direito fundamental à saúde e justificando a intervenção judicial.



    [...]



    42. Porém, mesmo na hipótese de retardamento irrazoável da Anvisa, é preciso, ainda, que haja comprovação efetiva do preenchimento cumulativo de três requisitos, voltados a assegurar, na maior extensão possível, tanto a segurança e a eficácia do medicamento, quanto a efetiva necessidade de sua dispensação.



    43. Primeiro, o medicamento deve ter sido submetido a registro no Brasil. A ideia é que sempre se deve privilegiar a análise técnica da agência reguladora nacional. Assim, se a Anvisa decidir, fundamentadamente, pela negativa de registro, em nenhuma hipótese pode o Poder Judiciário se sobrepor à manifestação da Agência para deferir pedidos individuais de fornecimento do medicamento. Mesmo no caso em que a Anvisa não tenha concluído a análise do processo, mas já tenha emitido primeira manifestação no sentido de indeferir o pedido de registro, é preciso que as decisões judiciais sejam deferentes ao exame técnico realizado, à luz das suas capacidades institucionais. Isso, é claro, não impede a propositura de demandas judiciais que questionem a própria decisão da agência, comprovando-se técnica e cientificamente que foi equivocada. A única exceção em relação a esse requisito seria o caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras, para os quais não houve solicitação de registro, em razão da falta de viabilidade econômica. Nesses casos, a parte deverá demonstrar que (i) a doença é rara conforme os critérios da Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) da ANVISA nº 205/2017 (enfermidade que atinge até 65 pessoas em cada 100 mil) e (ii) não há protocolo clínico específico do Ministério da Saúde para o tratamento da doença.



    44. Segundo, o medicamento deve possuir registro junto a renomados órgãos ou agências de regulação no exterior, tais como a “Food and Drug Administration” (FDA) dos EUA, a “European Agency for the Evaluation of Medicinal Products” (EMEA) da União Europeia, e a “Japanese Ministry of Health & Welfare” do Japão [20]. Nesses casos, a aprovação da droga (ainda não registrada no Brasil) em países que possuem sistemas de vigilância sanitária sérios e respeitados fora do país mitiga os riscos à saúde envolvidos no seu fornecimento a pacientes por determinação judicial. É preciso, porém, ressalvar que se trata aqui de uma situação excepcional, justificada pela mora irrazoável e injustificada da Anvisa. O fato de um fármaco ter registro em outras agências no mundo jamais pode afastar a necessidade de registro no Brasil. Como aponta o Estado do Rio de Janeiro, ‘a agência pátria, em razão das preocupações que possui quanto à segurança sanitária dos medicamentos disponíveis para a população brasileira, por vezes adota critérios para registro aparentemente mais rigorosos do que os de outros reguladores’ e, ainda, ‘quando da análise da eficácia e segurança do uso do medicamento, a ANVISA precisa considerar também características relacionadas a condições socioambientais locais e atributos fisiológicos próprios da população brasileira’.”



    Na ocasião, ressaltei:



    “A tutela judicial, ao meu ver, somente poderia obrigar a União a fornecer o medicamento não registrado se não houver resposta administrativa no prazo previsto, exigindo-se, nesse caso, conforme também foi salientado nos votos anteriores, comprovação de eficácia e segurança do medicamento pleiteado a partir de registro em renomadas agências internacionais, inexistência de substitutivo terapêutico registrado, comprovação disso, e existência de pedido de registro da Anvisa, essa comprovação, salvo - faço essa exceção porque fui alertado por vários memoriais e entrei em contato com a Anvisa, e a realidade fática realmente necessita dessa excepcionalidade - nas hipóteses de alguns medicamentos órfãos para essas doenças raras e ultrarraras em que não houve ainda pedido de registro. Nesse caso, oficia-se da mesma forma à Anvisa para que ela, de ofício, solicite se a empresa tem, ou não, esse interesse de que seja analisado o registro, para não deixar descoberta essa hipótese de algumas doenças raras e extra raras.”



    Assim, restaram estabelecidos parâmetros a serem observados quando da análise do preenchimento dos requisitos aptos ao deferimento de fornecimento de medicamento órfão.



    Importante consignar que, no caso concreto, trata-se de fornecimento do medicamento DUVYZAT® (Givinosat), indicado para o tratamento de Distrofia Muscular de Duchenne, CID 10 G 71.0, deleção exon 48 a 54 do gene DMD, para adolescente de 12 (doze) anos de idade (eDoc. 9).



    Na hipótese, ao analisar a presença das condicionantes impostas pelo Plenário da CORTE, após a realização de Nota Técnica, o Tribunal reclamado entendeu não estarem preenchidos os requisitos necessários ao fornecimento do medicamento pleiteado, nos seguintes termos (eDoc. 12, fl. 7):



    “Verifico, inicialmente, que o medicamento postulado não possui registro na Anvisa, conforme atestado na Nota Técnica acostada ao feito (evento 13, NOTATEC1). 



    Conforme Tema 500 do STF, mencionado no capítulo anterior, "A ausência de registro na ANVISA impede, como regra geral, o fornecimento de medicamento por decisão judicial". No entanto, "é possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento sem registro sanitário, em caso de mora irrazoável da ANVISA em apreciar o pedido (prazo superior ao previsto na Lei nº 13.411/2016), quando preenchidos três requisitos":



    [...]



    Para verificar o preenchimento dos requisitos excepcionais, reporto-me ao conteúdo da Nota Técnica juntada ao evento 13, NOTATEC1. Ante a relevância das considerações, colaciono trechos da aludida nota:



    ´6



    Parecer do Consultor/Perito



    6.1 Efetividade, eficácia e segurança



    O givinostat é um inibidor da enzima histona desacetilase (HDACS). As HDACS são enzimas que regulam a expressão de proteínas. Sua expressão nos músculos esqueléticos sugerem atividade associada à proteína distrofina, motivo pelo qual o uso de inibidores desta enzima passou a ser estudado enquanto alternativa terapêutica para o tratamento das distrofinopatias, a exemplo da DMD (7). O mecanismo de ação do givinostat ainda não é completamente esclarecido. Seu uso em humanos vem sendo estudado depois que o mesmo demonstrou potencial de aumento na área de miofibras, redução da atividade anti-inflamatória e prevenção de cicatrizes fibróticas em estudos pré-clínicos , realizados em camundongos (8). Sendo assim, a premissa para o seu uso é de que este seja capaz de inibir a perda e estimular a regeneração muscular dos pacientes diagnosticados com DMD



    A eficácia e segurança do gigostat no tratamento de DMD foi avaliada em apenas um ensaio clínico, de fase 3, multicêntrico (realizado em 11 países) e controlado por placebo - denominado EPIDYS (9). Foram incluídos 179 pacientes com 6 anos de idade ou mais e confirmação de DMD por teste genético, ainda, para serem incluídos no estudo os indivíduos deveriam cumprir com os seguintes critérios: subir quatro degraus duas vezes em tempo médio de 8 segundos ou menos; levantar-se da posição deitado em tempo entre 3 e 10 segundos, estar em tratamento com corticosteróides sistêmicos em dose estável por pelo menos 6 meses. Os pacientes incluídos foram randomizados para receber givinostat (n = 118) ou placebo (n = 61). O tempo de seguimento foi de 72 semanas.



    [...]



     Ademais, a tecnologia pleiteada não representa potencial de cura da doença. A DMD tem prognóstico reservado, o qual é determinado pelo seu curso natural. Até o momento, nenhuma tecnologia demonstrou potencial de mudança no curso da condição. Sendo assim, o não uso da tecnologia pleiteada não torna a doença fatal ou mais grave; o prognóstico tampouco será piorado pela não oferta do tratamento pleiteado. De fato, seu uso incorre em riscos, como trombocitopenia e hipertrigliceridemia, eventos adversos graves relacionados ao tratamento.´



    [...]



    Portanto, não obstante o medicamento pleiteado encontrar-se registrado junto às agências sanitárias americana - FDA, a Nota Técnica realizada concluiu pela "demonstração de benefício clínico de pequena magnitude e significância estatística limítrofe". Ademais, também é questionável a segurança do medicamento, tendo em vista que "seu uso incorre em riscos, como trombocitopenia e hipertrigliceridemia, eventos adversos graves relacionados ao tratamento".



    [...]



    Nessa senda, seria absolutamente temerária a dispensação judicial do medicamento que sequer foi avaliado pela ANVISA no que toca a sua eficácia e segurança, em que a evidência não indica com segurança eficácia (a evidência, para quem compreende estatística e leitura crítica de evidências, indica justamente a hipótese nula) diante das divergências percebidas quando o fármaco em tela passou pelo crivo de agências sanitárias estrangeiras.



    De outra banda, a medicação buscada não preencheu os seguintes pressupostos do Tema 6: (c) impossibilidade de substituição por outro medicamento constante das listas do SUS e dos protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas; (d) comprovação, à luz da medicina baseada em evidências, da eficácia, acurácia, efetividade e segurança do fármaco, necessariamente respaldadas por evidências científicas de alto nível, ou seja, unicamente ensaios clínicos randomizados e revisão sistemática ou meta-análise.



    Em assim sendo, não é de se reconhecer o acolhimento da tutela jurisdicional buscada pela parte autora.”



    Nessas circunstâncias, verifica-se que a decisão reclamada não violou o paradigma apontado pela parte reclamante. Além disso, para divergir da análise empreendida pelo Juízo de origem, seria necessário o reexame do conjunto fático-probatório dos autos, o que é inviável em sede de Reclamação, nos termos da pacífica jurisprudência da CORTE:



    “Direito constitucional. Agravo interno em recurso extraordinário. Requisitos para o fornecimento de medicamento. Reexame do conjunto fático-probatório dos autos. 



    1. Agravo interno contra decisão que negou seguimento a recurso extraordinário, o qual tem por objeto acórdão que manteve sentença de improcedência da ação. 



    2. Hipótese em que, para dissentir do entendimento do Tribunal de origem, seria imprescindível apreciar os fatos e o material probatório constantes dos autos, procedimento inviável neste momento processual. A hipótese atrai a incidência da Súmula 279/STF. 



    3. Nos termos do art. 85, § 11, do CPC/2015, fica majorado em 10% o valor da verba honorária fixada anteriormente, observados os limites legais do art. 85, §§ 2º e 3º, do CPC/2015 e a eventual concessão de justiça gratuita. 



    4. Agravo interno a que se nega provimento.” (RE 1.483.316 AgR, Rel. Min. LUÍS ROBERTO BARROSO, no exercício da Presidência, Tribunal Pleno, DJe 07/06/2024)



    Por fim, cito precedente desta CORTE, em que negado o fornecimento de medicamento quando o paciente não atende os requisitos indicados para o adequado tratamento da doença:



    “Direito Constitucional e Administrativo. Agravo interno em suspensão de tutela provisória. Medicamento de alto custo. Negativa de provimento.



    I. Caso em exame



    1. Agravo interno contra decisão que julgou procedente o pedido de suspensão, cujo objeto é decisão liminar que determinou à União que fornecesse o medicamento Zolgensma, para o tratamento de paciente com mais de 8 anos e 18kg, que sofre de atrofia muscular espinhal (AME) tipo 2.



    II. Questão em discussão



    2. Discute-se a presença dos requisitos que autorizam a concessão de medida de contracautela (risco de grave lesão à saúde e à economia públicas).



    III. Razões de decidir



    3. O medicamento foi incorporado ao Sistema Único de Saúde para o tratamento de pacientes com atrofia muscular espinhal tipo 1, de até 6 meses de idade, com peso inferior a 8,4 kg e que estejam fora de ventilação invasiva acima de 16 horas. A bula do medicamento prevê sua administração até os 2 anos de idade.



    4. Risco de grave lesão à saúde pública. Não há evidências científicas de que o fármaco seria eficiente para tratar paciente com a doença, a idade e o peso do paciente. Tampouco se demonstrou que ele não poderia fazer uso dos medicamentos padronizados no âmbito do Sistema Único de Saúde.



    5. Risco de grave lesão à economia pública. De um lado, a análise para a incorporação de qualquer fármaco no âmbito do Sistema Único de Saúde segue lógica de custo-efetividade; de outro, a dose do Zolgensma custa cerca de 2 milhões de dólares, o que lhe rendeu o título de medicamento mais caro do mundo. Os efeitos sistêmicos de decisões com conteúdo similar colocariam em risco a própria continuidade das políticas públicas de saúde, desorganizando a atividade administrativa e impedindo a alocação racional dos escassos recursos públicos.



    6. A situação ora analisada se distingue daquelas avaliadas por esta Corte nos pedidos de suspensão anteriormente julgados sobre o fornecimento do mesmo fármaco. Quando tais decisões foram proferidas, o Zolgensma ainda não havia sido incorporado ao Sistema Único de Saúde - o que ocorreu apenas com a edição da Portaria SCTIE/MS nº 172, de 6 de dezembro de 2022.



    IV. Dispositivo



    7. Agravo interno a que se nega provimento.” (STP 968 AgR, Rel. Min. LUÍS ROBERTO BARROSO, no exercício da Presidêcnia, Tribunal Pleno, DJe 05/06/2024)



    Diante do exposto, nos termos do art. 21, IX, do Regimento Interno do Supremo Tribunal Federal, NEGO SEGUIMENTO À RECLAMAÇÃO.



    Nos termos do art. 52, parágrafo único, do Regimento Interno do Supremo Tribunal Federal, dispenso a remessa dos autos à Procuradoria-Geral da República.



    Publique-se. 



    Brasília, 15 de outubro de 2025.



Ministro ALEXANDRE DE MORAES



Relator



Documento assinado digitalmente