Tribunal: STF
Processo: ARE 1578074
Classe: ARE
Órgão julgador: ALEXANDRE DE MORAES
Órgão colegiado: Decisão Monocrática
Data de julgamento: 2025-12-05
Data de publicação: 2025-12-05

Ementa:

Inteiro teor:
Decisão



    Trata-se de Recurso Extraordinário com Agravo interposto em face de acórdão do Tribunal Regional Federal da 4ª Região, assim ementado (Doc. 384, fl. 18):



    “DIREITO À SAÚDE. FORNECIMENTO DE MEDICAMENTO. VOXZOGO. ACONDROPLASIA. SÚMULA VINCULANTE 61. TEMA 6 DO STF. EFICÁCIA E ADEQUAÇÃO DO MEDICAMENTO. CONCESSÃO JUDICIAL DO FÁRMACO POSTULADO. TRATAMENTO INICIADO. DIGNIDADE DA PESSOA HUMANA. HONORÁRIOS DE SUCUMBÊNCIA. APRECIAÇÃO EQUITATIVA. TEMA 1.076 DO STJ. CUSTEIO E RESSARCIMENTO. PARÂMETROS FIXADOS NO TEMA 1234 DO STF. PREÇO MÁXIMO DE VENDA AO GOVERNO. 



    A Súmula vinculante 61 dispõe que "A concessão judicial de medicamento registrado na ANVISA, mas não incorporado às listas de dispensação do Sistema Único de Saúde, deve observar as teses firmadas no julgamento do Tema 6 da Repercussão Geral". É possível, excepcionalmente, a concessão judicial do medicamento que está registrado na ANVISA, mas não incorporado às listas de dispensação do SUS, quando preenchidos os requisitos previstos no referido tema. 



    No caso, a medicação demandada não foi objeto de demanda por incorporação ao SUS pela CONITEC para este fim. 



    Caso em que preenchidos todos os requisitos do tema 6 do STF. Sob pena de nulidade da decisão judicial, deverá ser oficiado à CONITEC para avaliar a possibilidade de incorporação da medicação no âmbito do SUS. 



    Ademais, na hipótese em que o tratamento se iniciou por força da liminar deferida, razão pela qual não seria razoável a suspensão do tratamento nesta fase, em atenção à dignidade da pessoa humana, salvo comprovada ineficácia. 



    Nas ações em que pleiteado o fornecimento gratuito de medicamentos, deve ser observada a regra prevista no § 8º do art. 85 do CPC, que remete ao arbitramento da verba honorária sucumbencial à apreciação equitativa do juiz, considerando que o direito à saúde é de valor inestimável. O valor atribuído à causa não reflete o real proveito econômico obtido na demanda, pois o direito à saúde e à vida buscado na ação é de valor inestimável. Entendimento em consonância com o quanto pacificado pelo Superior Tribunal de Justiça quanto ao Tema 1.076. Tendo em vista que o caso não destoa em dificuldades das demais demandas repetitivas similares, deve ser fixado o valor em cinco mil reais "pro rata" entre os sucumbentes. 



    No julgamento do Tema 1234 no STF, publicado em 20/09/2024, foi homologado acordo que definiu critérios e parâmetros a serem observados nas ações judiciais de fornecimento de medicamentos pelo SUS. Considerando que o STF modulou os efeitos da decisão, unicamente quanto ao deslocamento de competência (item 1 do acordo firmado na Comissão Especial nesta Corte), determinando que somente se apliquem aos feitos que forem ajuizados após a publicação do resultado do julgamento de mérito, em relação ao custeio e ressarcimento, deverão ser observados de imediato os parâmetros definidos no item III. O valor da compra do medicamento, sob nenhuma hipótese poderá exceder o teto PMVG (Preço Máximo de Venda ao Governo).”



    No Recurso Extraordinário, interposto com amparo no art. 102, III, “a”, da CF/88, a UNIÃO aponta violação ao decidido no julgamento dos Temas 6 e 1234 da repercussão geral, bem como às Súmulas Vinculantes 60 e 61. 



    Alega que não houve provocação da CONITEC para manifestação sobre a viabilidade de incorporação do medicamento pleiteado para o tratamento da doença da parte autora. 



    Sustenta que a decisão judicial concessiva do medicamento não pode ser convalidada apenas pelo fato de o tratamento já ter sido iniciado, uma vez que não houve modulação dos efeitos das teses estabelecidas nos Temas 6 e 1234 da repercussão geral.



    O Tribunal de origem negou seguimento ao RE ao fundamento de que o acórdão recorrido decidiu em conformidade com o Tema 6 desta CORTE; e, no mais, inadmitiu o RE com base na Súmula 279/STF (Doc. 390).



    No Agravo, a parte agravante confronta os fundamentos da decisão agravada (Doc. 392).



    É o relatório. Decido.



    O cerne da controvérsia versa sobre a possibilidade de concessão judicial do medicamento VOXZOGO (VOSORITIDA), em favor de paciente criança, acometida por Acondroplasia (nanismo), com registro na Anvisa, mas não incorporado ao SUS.



    O Tribunal de origem deu parcial provimento às apelações apenas para estabelecer a observância da denominação comum brasileira, PMVG e CAP, e do Tema 1234-RG quanto ao custeio e forma de ressarcimento, bem como majorar a verba honorária. Entendeu o acórdão recorrido que houve o preenchimento dos requisitos de fornecimento estabelecidos no Tema 6-RG, razão pela qual manteve a concessão do fármaco.



    No presente apelo, a UNIÃO alega que não foram observados os requisitos estabelecidos no Tema 6-RG para a concessão do medicamento.



    Inicialmente, a jurisprudência desta CORTE firmou entendimento pela inadmissibilidade de agravo para o SUPREMO TRIBUNAL FEDERAL com o objetivo de impugnar decisão da instância de origem que aplica a sistemática da repercussão geral, seja inadmitindo o recurso extraordinário, seja sobrestando-o até a formação de precedente pela SUPREMA CORTE, pois, como destacado pelo Decano de nosso SUPREMO TRIBUNAL FEDERAL, Min. CELSO DE MELLO, “se revela incognoscível o recurso deduzido contra decisão que, ao aplicar os parágrafos do art. 543-B do CPC/73, faz incidir, no caso concreto, orientação plenária desta SUPREMA CORTE, não importando que se trate de ato decisório que deixa de reconhecer a existência de repercussão geral da controvérsia jurídica ou que se cuide de julgamento de mérito sobre matéria cuja repercussão geral tenha sido anteriormente proclamada” (RE 1.023.231/PR, DJe de 22/2/2017).



    Dessa forma, não existe, contra a parte da decisão do Juízo de origem que aplicou a sistemática da repercussão geral (Tema 6), previsão legal de interposição de recurso para o STF (ARE 960.182-AgR, Rel. Min. CÁRMEN LÚCIA, Tribunal Pleno, DJe de 15/3/2017). 



    De todo modo, esta CORTE apreciou a questão posta em debate no julgamento do Tema 6-RG (RE 566.471, Rel. Min. MARCO AURÉLIO, Redator p/ Acórdão Min. ROBERTO BARROSO), e do Tema 1.234-RG (RE 1.366.243, Rel. Min. GILMAR MENDES), bem como consolidou seu entendimento nos enunciados das Súmulas Vinculantes 60 e 61, que assim estabelecem:



    “SV 60 - O pedido e a análise administrativos de fármacos na rede pública de saúde, a judicialização do caso, bem ainda seus desdobramentos (administrativos e jurisdicionais), devem observar os termos dos 3 (três) acordos interfederativos (e seus fluxos) homologados pelo Supremo Tribunal Federal, em governança judicial colaborativa, no tema 1.234 da sistemática da repercussão geral RE 1.366.243.”



    “SV 61 - A concessão judicial de medicamento registrado na ANVISA, mas não incorporado às listas de dispensação do Sistema Único de Saúde, deve observar as teses firmadas no julgamento do Tema 6 da Repercussão Geral (RE 566.471).”



    O Plenário da CORTE, ao analisar o Tema 1.234-RG, RE 1.366.243, Rel. Min. GILMAR MENDES, que teve o mérito da repercussão geral apreciado pelo Plenário Virtual em 16/09/2024, fixou a seguinte tese:



    “ I – Competência. 1) Para fins de fixação de competência, as demandas relativas a medicamentos não incorporados na política pública do SUS, mas com registro na ANVISA, tramitarão perante a Justiça Federal, nos termos do art. 109, I, da Constituição Federal, quando o valor do tratamento anual específico do fármaco ou do princípio ativo, com base no Preço Máximo de Venda do Governo (PMVG – situado na alíquota zero), divulgado pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED - Lei 10.742/2003), for igual ou superior ao valor de 210 salários mínimos, na forma do art. 292 do CPC. 1.1) Existindo mais de um medicamento do mesmo princípio ativo e não sendo solicitado um fármaco específico, considera-se, para efeito de competência, aquele listado no menor valor na lista CMED (PMVG, situado na alíquota zero). 1.2) No caso de inexistir valor fixado na lista CMED, considera-se o valor do tratamento anual do medicamento solicitado na demanda, podendo o magistrado, em caso de impugnação pela parte requerida, solicitar auxílio à CMED, na forma do art. 7º da Lei 10.742/2003. 1.3) Caso inexista resposta em tempo hábil da CMED, o juiz analisará de acordo com o orçamento trazido pela parte autora. 1.4) No caso de cumulação de pedidos, para fins de competência, será considerado apenas o valor do(s) medicamento(s) não incorporado(s) que deverá(ão) ser somado(s), independentemente da existência de cumulação alternativa de outros pedidos envolvendo obrigação de fazer, pagar ou de entregar coisa certa.



    II – Definição de Medicamentos Não Incorporados. 2.1) Consideram-se medicamentos não incorporados aqueles que não constam na política pública do SUS; medicamentos previstos nos PCDTs para outras finalidades; medicamentos sem registro na ANVISA; e medicamentos off label sem PCDT ou que não integrem listas do componente básico. 2.1.1) Conforme decidido pelo Supremo Tribunal Federal na tese fixada no tema 500 da sistemática da repercussão geral, é mantida a competência da Justiça Federal em relação às ações que demandem fornecimento de medicamentos sem registro na Anvisa, as quais deverão necessariamente ser propostas em face da União, observadas as especificidades já definidas no aludido tema.



    III – Custeio. 3) As ações de fornecimento de medicamentos incorporados ou não incorporados, que se inserirem na competência da Justiça Federal, serão custeadas integralmente pela União, cabendo, em caso de haver condenação supletiva dos Estados e do Distrito Federal, o ressarcimento integral pela União, via repasses Fundo a Fundo (FNS ao FES), na situação de ocorrer redirecionamento pela impossibilidade de cumprimento por aquela, a ser implementado mediante ato do Ministério da Saúde, previamente pactuado em instância tripartite, no prazo de até 90 dias. 3.1) Figurando somente a União no polo passivo, cabe ao magistrado, se necessário, promover a inclusão do Estado ou Município para possibilitar o cumprimento efetivo da decisão, o que não importará em responsabilidade financeira nem em ônus de sucumbência, devendo ser realizado o ressarcimento pela via acima indicada em caso de eventual custo financeiro ser arcado pelos referidos entes. 3.2) Na determinação judicial de fornecimento do medicamento, o magistrado deverá estabelecer que o valor de venda do medicamento seja limitado ao preço com desconto, proposto no processo de incorporação na Conitec (se for o caso, considerando o venire contra factum proprium/tu quoque e observado o índice de reajuste anual de preço de medicamentos definido pela CMED), ou valor já praticado pelo ente em compra pública, aquele que seja identificado como menor valor, tal como previsto na parte final do art. 9º na Recomendação 146, de 28.11.2023, do CNJ. Sob nenhuma hipótese, poderá haver pagamento judicial às pessoas físicas/jurídicas acima descritas em valor superior ao teto do PMVG, devendo ser operacionalizado pela serventia judicial junto ao fabricante ou distribuidor. 3.3) As ações que permanecerem na Justiça Estadual e cuidarem de medicamentos não incorporados, as quais impuserem condenações aos Estados e Municípios, serão ressarcidas pela União, via repasses Fundo a Fundo (FNS ao FES ou ao FMS). Figurando somente um dos entes no polo passivo, cabe ao magistrado, se necessário, promover a inclusão do outro para possibilitar o cumprimento efetivo da decisão. 3.3.1) O ressarcimento descrito no item 3.3 ocorrerá no percentual de 65% (sessenta e cinco por cento) dos desembolsos decorrentes de condenações oriundas de ações cujo valor da causa seja superior a 7 (sete) e inferior a 210 (duzentos e dez) salários mínimos, a ser implementado mediante ato do Ministério da Saúde, previamente pactuado em instância tripartite, no prazo de até 90 dias. 3.4) Para fins de ressarcimento interfederativo, quanto aos medicamentos para tratamento oncológico, as ações ajuizadas previamente a 10 de junho de 2024 serão ressarcidas pela União na proporção de 80% (oitenta por cento) do valor total pago por Estados e por Municípios, independentemente do trânsito em julgado da decisão, a ser implementado mediante ato do Ministério da Saúde, previamente pactuado em instância tripartite, no prazo de até 90 dias. O ressarcimento para os casos posteriores a 10 de junho de 2024 deverá ser pactuado na CIT, no mesmo prazo.



    IV – Análise judicial do ato administrativo de indeferimento de medicamento pelo SUS . 4) Sob pena de nulidade do ato jurisdicional (art. 489, § 1º, V e VI, c/c art. 927, III, § 1º, ambos do CPC), o Poder Judiciário, ao apreciar pedido de concessão de medicamentos não incorporados, deverá obrigatoriamente analisar o ato administrativo comissivo ou omissivo da não incorporação pela Conitec e da negativa de fornecimento na via administrativa, tal como acordado entre os Entes Federativos em autocomposição no Supremo Tribunal Federal. 4.1) No exercício do controle de legalidade, o Poder Judiciário não pode substituir a vontade do administrador, mas tão somente verificar se o ato administrativo específico daquele caso concreto está em conformidade com as balizas presentes na Constituição Federal, na legislação de regência e na política pública no SUS. 4.2) A análise jurisdicional do ato administrativo que indefere o fornecimento de medicamento não incorporado restringe-se ao exame da regularidade do procedimento e da legalidade do ato de não incorporação e do ato administrativo questionado, à luz do controle de legalidade e da teoria dos motivos determinantes, não sendo possível incursão no mérito administrativo, ressalvada a cognição do ato administrativo discricionário, o qual se vincula à existência, à veracidade e à legitimidade dos motivos apontados como fundamentos para a sua adoção, a sujeitar o ente público aos seus termos. 4.3) Tratando-se de medicamento não incorporado, é do autor da ação o ônus de demonstrar, com fundamento na Medicina Baseada em Evidências, a segurança e a eficácia do fármaco, bem como a inexistência de substituto terapêutico incorporado pelo SUS. 4.4) Conforme decisão da STA 175-AgR, não basta a simples alegação de necessidade do medicamento, mesmo que acompanhada de relatório médico, sendo necessária a demonstração de que a opinião do profissional encontra respaldo em evidências científicas de alto nível, ou seja, unicamente ensaios clínicos randomizados, revisão sistemática ou meta-análise .



    V – Plataforma Nacional. 5) Os Entes Federativos, em governança colaborativa com o Poder Judiciário, implementarão uma plataforma nacional que centralize todas as informações relativas às demandas administrativas e judiciais de acesso a fármaco, de fácil consulta e informação ao cidadão, na qual constarão dados básicos para possibilitar a análise e eventual resolução administrativa, além de posterior controle judicial. 5.1) A porta de ingresso à plataforma será via prescrições eletrônicas, devidamente certificadas, possibilitando o controle ético da prescrição, a posteriori , mediante ofício do Ente Federativo ao respectivo conselho profissional. 5.2) A plataforma nacional visa a orientar todos os atores ligados ao sistema público de saúde, possibilitando a eficiência da análise pelo Poder Público e compartilhamento de informações com o Poder Judiciário, mediante a criação de fluxos de atendimento diferenciado, a depender de a solicitação estar ou não incluída na política pública de assistência farmacêutica do SUS e de acordo com os fluxos administrativos aprovados pelos próprios Entes Federativos em autocomposição. 5.3) A plataforma, entre outras medidas, deverá identificar quem é o responsável pelo custeio e fornecimento administrativo entre os Entes Federativos, com base nas responsabilidades e fluxos definidos em autocomposição entre todos os Entes Federativos, além de possibilitar o monitoramento dos pacientes beneficiários de decisões judiciais, com permissão de consulta virtual dos dados centralizados nacionalmente, pela simples consulta pelo CPF, nome de medicamento, CID, entre outros, com a observância da Lei Geral de Proteção da Dados e demais legislações quanto ao tratamento de dados pessoais sensíveis. 5.4) O serviço de saúde cujo profissional prescrever medicamento não incorporado ao SUS deverá assumir a responsabilidade contínua pelo acompanhamento clínico do paciente, apresentando, periodicamente, relatório atualizado do estado clínico do paciente, com informações detalhadas sobre o progresso do tratamento, incluindo melhorias, estabilizações ou deteriorações no estado de saúde do paciente, assim como qualquer mudança relevante no plano terapêutico.



    VI – Medicamentos incorporados. 6) Em relação aos medicamentos incorporados, conforme conceituação estabelecida no âmbito da Comissão Especial e constante do Anexo I, os Entes concordam em seguir o fluxo administrativo e judicial detalhado no Anexo I, inclusive em relação à competência judicial para apreciação das demandas e forma de ressarcimento entre os Entes, quando devido. 6.1) A(o) magistrada(o) deverá determinar o fornecimento em face de qual ente público deve prestá-lo (União, estado, Distrito Federal ou Município), nas hipóteses previstas no próprio fluxo acordado pelos Entes Federativos, anexados ao presente acórdão.”



    Após, na Sessão Virtual finalizada em 13/12/2024, a CORTE acolheu os Embargos de Declaração opostos pelo Estado de Santa Catarina, a título de esclarecimentos e sem efeitos modificativos, para constar do item 1, referente à competência, a seguinte redação:



    “1) Para fins de fixação de competência, as demandas relativas a medicamentos não incorporados na política pública do SUS e medicamentos oncológicos, ambos com registro na ANVISA, tramitarão perante a Justiça Federal, nos termos do art. 109, I, da Constituição Federal, quando o valor do tratamento anual específico do fármaco ou do princípio ativo, com base no Preço Máximo de Venda do Governo (PMVG situado na alíquota zero), divulgado pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED - Lei 10.742/2003), for igual ou superior ao valor de 210 salários mínimos, na forma do art. 292 do CPC,”



    Conforme ressaltado anteriormente, o caso em tela trata de fornecimento de medicamento com registro na Anvisa, mas não incorporado ao SUS.



    Em síntese, nos termos da Súmula Vinculante 61, “A ausência de inclusão de medicamento nas listas de dispensação do Sistema Único de Saúde – SUS (RENAME, RESME, REMUME, entre outras) impede, como regra geral, o fornecimento do fármaco por decisão judicial, independentemente do custo”, sendo possível a concessão excepcional de medicamento registrado pela ANVISA, mas não incorporado ao SUS, desde que presentes, em regra, as seguintes condicionantes previstas no julgamento do Tema 6 da Repercussão Geral.



    Assim constou da tese de repercussão geral fixada no julgamento do Tema 6-RG:



    “1. A ausência de inclusão de medicamento nas listas de dispensação do Sistema Único de Saúde - SUS (RENAME, RESME, REMUME, entre outras) impede, como regra geral, o fornecimento do fármaco por decisão judicial, independentemente do custo. 



    2. É possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento registrado na ANVISA, mas não incorporado às listas de dispensação do Sistema Único de Saúde, desde que preenchidos, cumulativamente, os seguintes requisitos, cujo ônus probatório incumbe ao autor da ação: (a) negativa de fornecimento do medicamento na via administrativa, nos termos do item “4” do Tema 1.234 da repercussão geral; (b) ilegalidade do ato de não incorporação do medicamento pela Conitec, ausência de pedido de incorporação ou da mora na sua apreciação, tendo em vista os prazos e critérios previstos nos artigos 19-Q e 19-R da Lei nº 8.080/1990 e no Decreto nº 7.646/2011; (c) impossibilidade de substituição por outro medicamento constante das listas do SUS e dos protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas; (d) comprovação, à luz da medicina baseada em evidências, da eficácia, acurácia, efetividade e segurança do fármaco, necessariamente respaldadas por evidências científicas de alto nível, ou seja, unicamente ensaios clínicos randomizados e revisão sistemática ou meta-análise; (e) imprescindibilidade clínica do tratamento, comprovada mediante laudo médico fundamentado, descrevendo inclusive qual o tratamento já realizado; e (f) incapacidade financeira de arcar com o custeio do medicamento. 



    3. Sob pena de nulidade da decisão judicial, nos termos do artigo 489, § 1º, incisos V e VI, e artigo 927, inciso III, § 1º, ambos do Código de Processo Civil, o Poder Judiciário, ao apreciar pedido de concessão de medicamentos não incorporados, deverá obrigatoriamente: (a) analisar o ato administrativo comissivo ou omissivo de não incorporação pela Conitec ou da negativa de fornecimento da via administrativa, à luz das circunstâncias do caso concreto e da legislação de regência, especialmente a política pública do SUS, não sendo possível a incursão no mérito do ato administrativo; (b) aferir a presença dos requisitos de dispensação do medicamento, previstos no item 2, a partir da prévia consulta ao Núcleo de Apoio Técnico do Poder Judiciário (NATJUS), sempre que disponível na respectiva jurisdição, ou a entes ou pessoas com expertise técnica na área, não podendo fundamentar a sua decisão unicamente em prescrição, relatório ou laudo médico juntado aos autos pelo autor da ação; e (c) no caso de deferimento judicial do fármaco, oficiar aos órgãos competentes para avaliarem a possibilidade de sua incorporação no âmbito do SUS.”



    É possível extrair, portanto, os seguintes requisitos para concessão excepcional de medicamento não incorporado:



    “(a) negativa de fornecimento do medicamento na via administrativa, nos termos do item '4' do Tema 1234 da repercussão geral; 



    (b) ilegalidade do ato de não incorporação do medicamento pela Conitec, ausência de pedido de incorporação ou da mora na sua apreciação, tendo em vista os prazos e critérios previstos nos artigos 19-Q e 19-R da Lei nº 8.080/1990 e no Decreto nº 7.646/2011; 



    (c) impossibilidade de substituição por outro medicamento constante das listas do SUS e dos protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas; 



    (d) comprovação, à luz da medicina baseada em evidências, da eficácia, acurácia, efetividade e segurança do fármaco, necessariamente respaldadas por evidências científicas de alto nível, ou seja, unicamente ensaios clínicos randomizados e revisão sistemática ou meta-análise; 



    (e) imprescindibilidade clínica do tratamento, comprovada mediante laudo médico fundamentado, descrevendo inclusive qual o tratamento já realizado; e 



    (f) incapacidade financeira de arcar com o custeio do medicamento.”



    No caso concreto, o acórdão recorrido concluiu pelo preenchimento dos referidos requisitos, apresentando os seguintes fundamentos (Doc. 384, fls. 3-14):



    “Caso concreto 



    No caso, o autor conta com 8 anos de idade e possui diagnóstico de Acondroplasia – Nanismo – mutação do gene receptor para fator de crescimento de fibroblastos tipo 3 (FGFR3), tendo sido prescrito o medicamento Voxzogo® (vosoritide) para seu tratamento, conforme relatório médico que assim descreve (evento 1, DOC10):



    (...)



    VOXZOGO 



    O medicamento Voxzogo é administrado com dose baseada no peso do paciente e na concentração de vosoritida. A dose usual é de 15 mcg/kg de peso corporal via subcutânea diariamente. Os pacientes devem ser monitorados e avaliados regularmente a cada 3 meses para verificar o peso corporal, o crescimento e o desenvolvimento físico. A dose deve ser ajustada de acordo com o peso corporal do paciente. O tratamento com este medicamento deve ser interrompido após a confirmação de que não existe potencial de crescimento adicional, indicado por uma velocidade de crescimento <1,5cm/ano e fechamento das epífises. Voxzogo é indicado para o tratamento da acondroplasia em pacientes a partir de 2 anos de idade e cujas epífises não estão fechadas. Em agosto de 2021, o EMA aprovou o Vosoritida (Voxzogo), em novembro de 2021 foi aprovado pelo FDA e pela ANVISA. Desta forma, países com os polos científicos de maior respaldo mundial aprovaram a terapia com Voxzogo para tratamento de Acondroplasia, sendo assim pode-se afirmar que não se trata mais de medicamento experimental e sim com evidências científicas comprovadas e aprovado internacionalmente para o tratamento eficaz e precoce de pacientes com acondroplasia com mutação FGFR3. O medicamento Voxzogo atua aumentando a ossificação endocondral e melhora o crescimento esquelético em crianças com acondroplasia. Com isso, a criança terá os benefícios de aumento de crescimento proporcionalmente tanto na coluna quanto nos membros como descritos nos Estudos Clínicos (Artigos em Anexo do Journal de Medicina da New England, The Lancet e da Genetics in Medicine). No estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo (Once-daily, subcutaneous vosoritide therapy in children with achondroplasia: a randomised, double-blind, phase 3, placebocontrolled, multicentre trial) e no outro estudo (C-Type Natriuretic Peptide Analogue Therapy in Children with Achondroplasia) mostraram alteração na velocidade de crescimento anual (VCA) a partir da linha de base. A velocidade de crescimento das crianças não tratadas com acondroplasia, em torno de 4cm/ano, pré-tratamento com vosorotida melhorou em comparação com o valor basal com incremento em média de +1,57cm/ano (no total em média 5,57cm/ano), chegando-se muito próximo da velocidade de crescimento de crianças dessa fase sem acondroplasia (6 cm/ano). Na experiência atual, dados de vida real, o medicamento Voxzogo já está em uso no Brasil. Desses, 34 pacientes, fazem o seguimento neuropediátrico sob meus cuidados, de idade e pesos diversos. Não foram observados efeitos adversos graves e os pais estão aplicando a medicação em ambiente domiciliar conforme o treinamento de suporte ofertado previamente. A resposta terapêutica já pode ser observada nos pacientes com ganho de estatura, melhora de suas habilidades motoras, nas atividades de vida diária e melhora das complicações relacionada à acondroplasia. 



    CONCLUSÃO 



    Gabriel tem diagnóstico clínico e genético de acondroplasia. É indicado que inicie o tratamento com Vosoritida uma vez que seus ossos ainda estão crescendo (descrição da bula aprovado pela ANVISA). A paciente tem recomendação clara e precisa para o uso do Voxzogo, pois apresentará benefícios além da melhora na qualidade de vida, podendo ter o desenvolvimento próximo ao padrão típico. As melhorias na proporcionalidade dos segmentos corporais assim como o efeito na altura sugerem que períodos mais longos de tratamento com vosoritida iniciado em uma idade mais precoce podem resultar no aumento sustentado do crescimento do esqueleto, com consequências clínicas e funcionalmente benéficas. Os estudos mostram que durante o tratamento com esse medicamento, o aumento médio da idade óssea foi comparável ao aumento médio da idade cronológica. Sendo assim, há imprescindibilidade do tratamento com a terapia Vosoritida para o menor pois é o único medicamento existente similar a uma proteína do corpo chamada de CNP, produzido com tecnologia recombinante, envolvendo bactérias que foram modificadas para incluir o gene para a produção da proteína. Vosoritida atua diretamente nas placas epifisárias para promover um novo crescimento ósseo, não havendo nenhum outro medicamento incorporado ao SUS, ou mesmo não incorporado, que tenha a eficácia. CID10 : Q77.4 



    O tratamento foi liberado pela ANVISA em 29/11/2021. 



    No site da CONITEC consta documento de monitoramento do horizonte tecnológio em relação ao Vosritida para tratamento de acondroplasia, elaborado pela referida Comissão em outubro/2022, que assim aponta as evidências científicas :



    (...)



    Em janeiro de 2024 a CONITEC publicou em sua página a seguinte análise acerca da Vosoritida para Acondroplasia: 



    Existe estratégia de cuidado no Sistema Único de Saúde (SUS) para tratar a acondroplasia? 



    Não. Atualmente, no âmbito do SUS, não há uma estratégia específica para o tratamento da acondroplasia. No entanto, o sistema público disponibiliza procedimentos compatíveis com o CID da condição (CID 10 Q77.9), registrados na Tabela do SUS. 



    A tecnologia possui registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa)? 



    Sim. O medicamento vosoritida foi registrado na Anvisa em novembro de 2021, sob a marca comercial Voxzogo®. Conforme bula, é indicado para o tratamento de acondroplasia em pacientes a partir de 6 meses de idade e cujas epífises não estão fechadas. 



    Possui biossimilar? 



    Não. 



    ... 



    O SUS oferece alternativas terapêuticas para tratar a acondroplasia? 



    Não. 



    A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) já avaliou a tecnologia para esta condição clínica? 



    Não. 



    O que a literatura científica relata sobre o uso dessa tecnologia para acondroplasia? 



    Sararirayan et al (2017) descreveram os resultados de um estudo de fase III [NCT03197766], randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, multicêntrico (realizado em 24 locais distribuídos na Austrália, Alemanha, Japão, Espanha, Turquia, Estados Unidos da América e Reino Unido) que comparou a administração subcutânea diária de 15 µg/kg de vosoritida versus placebo em crianças com acondroplasia, durante 52 semanas. Os pacientes elegíveis tinham idade entre 5 e menos de 18 anos no período de recrutamento. Todos os 121 pacientes, aleatoriamente distribuídos, foram incluídos nas análises de eficácia e segurança. Sessenta pacientes receberam vosoritida e um total de sessenta um utilizaram placebo; 58 do grupo v