Tribunal: STF
Processo: RE 1534361
Classe: RE
Órgão julgador: GILMAR MENDES
Órgão colegiado: Decisão Monocrática
Data de julgamento: 2025-06-25
Data de publicação: 2025-06-25

Ementa:

Inteiro teor:
DECISÃO: Trata-se de recurso extraordinário em face de acórdão do Tribunal Regional Federal da 2ª Região, ementado nos seguintes termos: 
 
“REMESSA NECESSÁRIA E APELAÇÕES DA UNIÃO FEDERAL E DO ESTADO DO RIO DE JANEIRO. ADMINISTRATIVO E CONSTITUCIONAL. DIREITO FUNDAMENTAL À SAÚDE. MEDICAMENTO. DISPENSAÇÃO DE MEDICAMENTO NÃO PADRONIZADO. POSSIBILIDADE. COMPROVAÇÃO DE TODOS OS REQUISITOS ELENCADOS PELO STJ NO RESP 1.657.156. MEDICAMENTO OFF LABEL. POSSIBILIDADE DE FORNECIMENTO. RE 657.718. CONDENAÇÃO DA UNIÃO EM HONORÁRIOS ADVOCATÍCIOS. DEFENSORIA PÚBLICA DA UNIÃO. VIABILIDADE. RECURSOS E REMESSA NECESSÁRIA DESPROVIDOS. 
1- Trata-se de remessa necessária e apelações interpostas pela UNIÃO FEDERAL e pelo ESTADO DO RIO DE JANEIRO em face de sentença que julgou procedente o pedido para condenar os réus, solidariamente, na obrigação de fazer, consistente no fornecimento à parte autora do medicamento TOCILIZUMABE, conforme prescrição médica. 
2- A controvérsia cinge-se quanto ao fornecimento do medicamento TOCILIZUMABE bem como em relação à possibilidade de condenação da UNIÃO FEDERAL ao pagamento de honorários em favor da DEFENSORIA PÚBLICA DA UNIÃO. 
3- A União, os Estados, o Distrito Federal e os Municípios são responsáveis solidários pela saúde, tanto do indivíduo quanto da coletividade e, dessa forma, são legitimados passivos nas demandas cuja causa de pedir é a negativa, pelo SUS (seja pelo gestor municipal, estadual ou federal), de prestações na área de saúde. 
4 - A saúde é direito social fundamental, sendo direito de todos e dever do Estado garantido mediante políticas sociais e econômicas. O artigo 196, da Constituição Federal, assegura aos necessitados o fornecimento pelo poder público dos medicamentos e tratamentos indispensáveis ao restabelecimento da saúde. 
5- A Primeira Seção do Superior Tribunal de Justiça, em sede de recurso especial repetitivo, firmou entendimento segundo o qual a concessão de medicamentos não incorporados em atos normativos do Sistema Único de Saúde – SUS exige a presença cumulativa dos seguintes requisitos: a) comprovação, por meio de laudo médico fundamentado e circunstanciado expedido por médico que assiste o paciente, da imprescindibilidade ou necessidade do medicamento, assim como da ineficácia, para o tratamento da moléstia, dos fármacos fornecidos pelo Sistema Único de Saúde – SUS; b) incapacidade financeira de arcar com o custo do medicamento prescrito; e c) existência de registro do medicamento junto à Agência Nacional de Vigilância Sanitária – ANVISA, observados os usos por ela autorizados. 
6- Verifica-se que o preenchimento do primeiro requisito do TEMA 106 pode ser evidenciados através da documentação juntada aos autos, tendo em vista que, conforme relatado, além de o fármaco postulado ser indicado ao apelante, a única alternativa oferecida no SUS, qual seja, o fármaco metotrexate, não pode ser utilizado pelo autor, que apresentou efeitos colaterais após o seu uso. 
7- Restou preenchido o segundo requisito, uma vez que comprovada a incapacidade financeira da parte autora, ora apelado, de arcar com a compra do medicamento prescrito, de elevado custo, eis que assistido pela Defensoria Pública. 
8- Neste contexto, verifica-se que o preenchimento do primeiro requisito do TEMA 106 - em relação à imprescindibilidade do uso do fármaco - pode ser evidenciados através da documentação acima mencionada, tendo em vista que, conforme relatado, além de o fármaco postulado ser indicado ao apelado, conforme esclarecem todos os laudos juntados, as alternativas ofertadas pelo SUS ao paciente mostraram-se inadequadas para o tratamento específico do caso do paciente. 
9- Por sua vez, restou preenchido o segundo requisito, uma vez que comprovada a incapacidade financeira da parte autora, ora apelado, de arcar com a compra do medicamento prescrito, de elevado custo, eis que assistido pela Defensoria Pública bem como beneficiária da gratuidade de justiça. 
10 - Com relação registro do medicamento junto à Agência Nacional de Vigilância Sanitária – ANVISA, observa-se que, a par de possuir registro na ANVISA, o registro em questão diz respeito a outras doenças, tendo sido indicado, contudo, para usos não autorizados pela agência (indicação não constante em bula – “off-label”). Em relação ao ponto, o Supremo Tribunal Federal (STF), quando do julgamento do RE 657.718, formou entendimento de que o Estado pode ser obrigado a fornecer, em casos excepcionais, medicamento experimental ou sem registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) 
11- Na presente caso, conforme destacado pelo parecer do NAT, o uso de medicações de modo off label é "para se referir ao uso diferente do aprovado em bula" Todavia, no ponto, conforme bem destacou o Juízo a quo, este uso não deve ser considerado como incorreto de plano, sendo, inclusive, possível a autorização excepcional da ANVISA para utilização “off-label” de determinada medicação. 
12- Considerando que restou demonstrando que o fármaco requerido é a única alternativa terapêutica para o apelado, eis que se trata de doença rara, bem como diante da gravidade do quadro clínico do paciente, e, ainda, considerando que o STF permite a dispensação, de modo excepcional, de medicamentos sem registro na ANVISA, tenho que não há óbice para o fornecimento do fármaco ao autor. O fármaco pleiteado, dadas as circunstâncias do caso concreto, está entre aqueles casos excepcionais em que o Supremo Tribunal Federal permite com que o Estado seja obrigado a fornecer a medicação mesmo sem o registro na ANVISA ou ainda cuja indicação não se adeque aos usos autorizados pela agência.
13- Cumpre consignar que o elevado custo do medicamento não exime o poder público da responsabilidade pelo seu fornecimento, bem como não se revela hábil a retirar, do indivíduo acometido da doença, o direito de recebê-lo, diante da impossibilidade de ser substituído por outro medicamento de igual eficácia. 
14- Diante desses fundamentos, a situação dos autos se coaduna com a jurisprudência aludida do Superior Tribunal de Justiça, preenchendo os requisitos estabelecidos para o fornecimento da medicação em questão. 
15- O Supremo Tribunal Federal, em 3 de agosto de 2018, reconheceu a repercussão geral da matéria aqui examinada, destacando constituir “questão constitucional relevante definir se os entes federativos devem pagar honorários advocatícios às Defensorias Públicas que os integram”, notadamente diante da edição das Emendas Constitucionais nº 74/13 e 80/14, que asseguraram autonomia administrativa às Defensorias Públicas. (STF, Tribunal Pleno, RE 1.140.005 RG, Min. Rel. Roberto Barroso, julgado em 3.8.2018). 
16- Assim, em que pese a questão ainda não estar decidida e embora se conheça a existência da súmula nº 421 do STJ, a qual dispõe que os honorários advocatícios não são devidos à Defensoria Pública quando ela atua contra pessoa jurídica de direito público à qual pertença, é importante registrar que no julgamento da AR 1.937/DF o Supremo Tribunal Federal proferiu decisão no sentido de ser possível, após a edição das emendas constitucionais acima mencionadas, a condenação ao pagamento de honorários advocatícios em favor da Defensoria Pública, haja vista sua autonomia funcional, administrativa e orçamentária. 
17- Dessa maneira, deve ser adotado o entendimento acerca da possibilidade de a União Federal ser condenada ao pagamento de honorários advocatícios quando a parte adversa for patrocinada pela Defensoria Pública da União, em razão de sua autonomia funcional, administrativa e orçamentária. Nesse sentido: TRF2, 5ª Turma Especializada, AC 5039846-03.2019.4.02.5101, Rel. Des. RICARDO PERLINGEIRO, DJe 17.3.2022; TRF2, 8ª Turma Especializada, AC 0155377-67.2015.4.02.5101, Rel. Des. Fed. VERA LUCIA LIMA DA SILVA, Julgado em 26.8.2021; TRF2, 8ª Turma Especializada, AC 0134508-49.2016.4.02.5101, Rel. Des. VERA LÚCIA LIMA, DJe 21.2.2019; TRF2, 8ª Turma Especializada, AC 0155377-67.2015.4.02.5101, Rel. Des. Fed. VERA LUCIA LIMA DA SILVA, Julgado em 26.8.2021. 
18- Conforme orientação da 2ª Seção do Superior Tribunal de Justiça, é devida a majoração da verba honorária sucumbencial, na forma do artigo 85, § 11, do CPC/2015, na medida em que presentes os 5102745-66.2021.4.02.5101 20001569194 .V6 seguintes requisitos, simultaneamente: a) decisão recorrida publicada a partir de 18/3/2016, quando entrou em vigor o novo CPC; b) recurso não conhecido integralmente ou desprovido, monocraticamente ou pelo órgão colegiado competente; c) condenação em honorários advocatícios desde a origem, no feito em que interposto o recurso (STJ, 2ª Seção, AgInt nos EREsp 1539725, Rel. Min. ANTONIO CARLOS FERREIRA, DJE 19.10.2017). 
19- Apelações E remessa Necessária não providas. Majoração dos honorários advocatícios, em relação à União Federal e ao Estado do Rio de Janeiro, em 1% sobre a verba sucumbencial que cabe a eles, nos termos do art. 85, §11, do CPC/2015”. (eDOC 387 – ID: dbffc8d4)
 
No recurso extraordinário, interposto com fundamento no art. 102, III, “a”, da Constituição Federal, aponta-se violação aos arts. 196 e 198, caput e § 1º, do texto constitucional. (eDOC 452 – ID: 87e520e1)
Nas razões recursais, alega-se que o fornecimento de medicamentos não incluídos nos protocolos clínicos do SUS extrapola a determinação legal e viola o princípio da separação de poderes. Destaca-se, ainda, o alto custo do tratamento com Tocilizumabe e a impossibilidade de arcar com tais despesas sem previsão orçamentária.
Sustenta-se que a Lei nº 8.080/1990 veda expressamente o fornecimento de medicamentos sem registro na ANVISA, e que o Tocilizumabe não possui registro para o tratamento da Arterite de Takayasu, configurando uso off-label. Ressalta-se a importância do registro na ANVISA para garantir a segurança, eficácia e qualidade dos medicamentos, além de permitir o controle sanitário e a fiscalização da produção.
Aduz-se a necessidade de ponderação de interesses, considerando o princípio da integralidade da assistência versus o princípio da isonomia. Alega-se que a concessão judicial de medicamentos de alto custo e sem registro na ANVISA cria uma "lista paralela" de espera, prejudicando a coletividade e as políticas públicas de saúde.
Após determinação de retorno dos autos ao órgão julgador por eventual divergência com a jurisprudência deste STF, a 5ª Turma do TRF2 manteve o acórdão recorrido, em decisão assim ementada:
 
“EMENTA. JUÍZO DE RETRATAÇÃO. TEMA 106 DO STJ. FORNECIMENTO DE MEDICAMENTO NÃO PADRONIZADO. UTILIZAÇÃO OFF-LABEL. PRECEDENTES DO STF E STJ. JUÍZO DE RETRATAÇÃO NÃO EXERCIDO. 
I. CASO EM EXAME 
1.1. Trata-se de juízo de retratação, com base no art. 1.030, inciso II, do CPC, referente ao acórdão que negou provimento à remessa necessária e às apelações interpostas pela União Federal e pelo Estado do Rio de Janeiro, confirmando sentença. 
1.2. A sentença original condenou os réus solidariamente na obrigação de fornecer à parte autora o medicamento Tocilizumabe, conforme prescrição médica. 
1.3. O acórdão recorrido foi suscitado para juízo de retratação em razão de possível divergência com o Tema 106 do STJ, que trata da concessão de medicamentos não incorporados ao SUS. II. QUESTÕES EM DISCUSSÃO 
2.1. Análise da adequação do acórdão ao Tema 106 do STJ, em especial sobre o requisito de registro do medicamento junto à ANVISA e sua utilização para fins não autorizados ("off-label"). 
2.2. Discussão sobre a possibilidade de fornecimento de medicamentos em situações excepcionais, à luz do Tema 500 do STF. 
III. RAZÕES DE DECIDIR 
3.1. O Tema 106 do STJ estabelece que a concessão de medicamentos não incorporados ao SUS exige, entre outros, a comprovação de registro na ANVISA, observado o uso autorizado. 
3.2. No caso, embora o medicamento Tocilizumabe possua registro na ANVISA, seu uso é indicado para fins não autorizados ("off-label"). O STF, no julgamento do Tema 500, admite a concessão judicial de medicamentos sem registro ou para usos não previstos em bula, em situações excepcionais. 
3.3. A aplicação conjunta dos Temas 106 do STJ e 500 do STF permite que, em casos excepcionais, como o presente, o fornecimento de medicamentos não padronizados ou com uso "off-label" seja autorizado judicialmente. Tal conjugação se justifica pela demonstração de que o medicamento é a única alternativa terapêutica viável, em conformidade com a jurisprudência consolidada de ambas as Cortes. 
3.4. Considerando que o medicamento Tocilizumabe é a única alternativa terapêutica para a parte autora, e que o STF permite a dispensação excepcional de medicamentos nessas condições, não há divergência entre o acórdão recorrido e o Tema 106 do STJ. 
3.5. Desta forma, não se verifica necessidade de retratação do acórdão. 
IV. DISPOSITIVO E TESE 
4.1. Juízo de retratação não exercido. 
4.2. Tese de julgamento: É possível a concessão judicial de medicamento com registro na ANVISA para uso "off-label", desde que demonstrada sua imprescindibilidade e a inexistência de alternativas terapêuticas eficazes, conforme precedentes do STF e STJ”. (eDOC 485 – ID: 34ca4501)

Na sequência, o recuro extraordinário foi admitido e os autos encaminhados a esta Corte. 
É o relatório.
Decido. 
Verifico que a Corte de origem, com fundamento no acervo probatório constante dos autos, consignou que restou comprovado que parte recorrida sofre de Arterite de Takayasus, e que o tratamento disponibilizado pelo SUS foi contraindicado, restando como opção o medicamento Tocilizumabe, à época, para uso off label. 
Concluiu que a União deve fornecer o referido medicamento, devido à excepcionalidade do caso, considerando a incapacidade financeira do paciente, a gravidade da doença e a falta de alternativas terapêuticas eficazes. Nesses termos, colho trecho do acórdão recorrido: 
 
“Na hipótese, a parte apelada demonstrou, através dos documentos juntados à exordial da ação originária - em especial pelo laudo médico do Dr. Matheus Vieira e do questionário respondido pelo médico Dr. Bruno Bordallo -, que é portadora de ARTERITE DE TAKAYASU (CID M31-4), encontrando-se em acompanhamento médico no Hospital Universitário Clementino Fraga Filho e, de acordo com o relatório médico, devido a dois episódios de tuberculose e micobacteriose atípica, a medicação anterior encontra-se contraindicada, restando como única opção o TOCILIZUMABE. (Evento 1 - ANEXO2 - 1º grau). 
Convém registrar que a arterite de Takayasu, doença sem pulso ou síndrome do arco aórtico é uma doença inflamatória rara de causa desconhecida que afeta a aorta e seus ramos. Embora já tenha sido relatada em todo o mundo, ela mostra uma predileção por mulheres jovens de descendência asiática ou mexicana. Afeta oito vezes mais mulheres que homens. A idade de surgimento geralmente está entre os 15 e 30 anos. (https://pt.wikipedia.org/wiki/Arterite_de_Takayasu)
Veja-se que o laudo médico firmado pelo Dr. Matheus Vieira aponta, de forma categórica, que o "Quadro clínico de estenoses e dilatações vesiculares múltiplas com miocardiopatia dilatada, nefrectomia esquerda prévia e hipertensão arterial pulmonar grave. Em julho/2021 internou no HUCFF com acidente vascular encefálico como manifestação da atividade da doença. Pela gravidade do quadro, e contra indicação ao uso de anti-TNF (BK prévio e (ilegível) em uso de infliximabe), indica-se o tocilizumabe. Já usou metotrexato, prednisona e ciclofosofrida sem sucesso; além de infliximabe e adalimumabe.” 
Por sua vez, ao responder o questionário, o médico Dr. Bruno Bordallo, mencionou que o paciente já utilizou Metotrexato, Azatioprina e Leflunomida não apresentando resposta a nenhum deles, mantém atividade com doses altas de corticoides e pulsos de Ciclofosfamida. Fez uso de Adalimumabe, imunológico indicado para arterite de Takayasu como primeira linha, no entanto, devido à episódios de tuberculose (02 episódios) e micobacteriose atípica o referido medicamento encontra-se contraindicado. 
O Parecer do NAT (Evento 123 - 1º grau) indica que: " o Autor apresenta de arterite de Takayasu, tuberculose prévia, micobacteriose atípica, síndrome vascular do tronco cerebral e hipertensão pulmonar. Sendo indicado o uso de Tocilizumabe 80mg/4mL - 8mg por kg de peso a cada 04 semanas, o Autor pesa 90kg, sendo necessárias 09 ampolas a cada 04 semanas, em uso contínuo. O Autor apresenta uma vasculite de grandes vasos cursando com inflamação da parede dos vasos sanguíneos levando a fragilidade dos mesmos podendo acarretar acidente vascular cerebral, gangrena de extremidades, dentre outros graves acometimentos. O medicamento prescrito visa reduzir a inflamação da parede vascular. Já fez uso de Metotrexato, Azatioprina e Leflunomida não apresentando resposta a nenhum deles, mantém atividade com doses altas de corticoides e pulsos de Ciclofosfamida. Fez uso de Adalimumabe, imunológico indicado para arterite de Takayasu como primeira linha, no entanto devido à episódios de tuberculose (02 episódios) e micobacteriose atípica o referido medicamento encontrase contraindicado. Foram mencionadas as seguintes Classificações Internacionais de Doenças (CID10): M31.4 – Síndrome do arco aórtico [Takayasu], A15 – Tuberculose respiratória, com confirmação bacteriológica e histológica, A31.0 – Infecção pulmonar micobacteriana e I27.2 – Outra hipertensão pulmonar secundária." 
Quanto ao medicamento em questão - Tocilizumabe - o referido Parecer menciona que: "Informa-se que este Núcleo não identificou Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT6 ) publicado ou em elaboração7 para arterite de Takayasu – quadro clínico apresentado pelo Autor e, portanto, não há lista oficial de medicamentos que possam ser implementados nestas circunstâncias. 4. O medicamento pleiteado Tocilizumabe possui registro na Agência Nacional de Vigilância de Sanitária (ANVISA) e possui indicação clínica off label, que não consta em bula5 aprovada pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA), para o manejo do quadro clínico apresentado pelo Autor – arterite de Takayasu, conforme descrito em documento médico. Nesses casos, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) caracteriza o uso como “off label” para se referir ao uso diferente do aprovado em bula ou ao uso de produto não registrado no órgão regulatório de vigilância sanitária do Brasil (ANVISA)8. 6. Excepcionalmente a ANVISA pode autorizar o uso de um medicamento para uma indicação que não conste em bula, conforme previsto no Artigo 21 do Decreto 8.077, de 14 de agosto de 20139 . Contudo, atualmente, não há autorização excepcional pela ANVISA para o uso off label do medicamento Tocilizumabe no tratamento da arterite de Takayasu. 7. Recentemente foi aprovada a Lei nº 14.313, de 21 de março de 2022, que dispõe sobre os processos de incorporação de tecnologias ao SUS e sobre a utilização pelo SUS de medicamentos cuja indicação de uso seja distinta daquela aprovada no registro da ANVISA, desde que seu uso tenha sido recomendado pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), demonstradas as evidências científicas sobre a eficácia, a acurácia, a efetividade e a segurança, e esteja padronizado em protocolo estabelecido pelo Ministério da Saúde." 
Desta feita, verifica-se que embora o medicamento possua registro na ANVISA, possui indicação clínica off label, ou seja, medicamentos sem indicação em bula para determinada doença. Apesar disso, vale destacar que o parecer do NAT indicou que estudos evidenciam que o tratamento da arterite de Takayasu com Tocilizumabe exibiu melhoras clínica, sorológica e radiológica em pacientes com doença altamente recidivante/refratária. 
Por último, restou juntado novo laudo médico (Evento 229 - 1º grau), então firmado pela Dra. Natália R. Q. Fortes, o qual, entre outros pontos, restou esclarecido que existem opções terapêuticas para a moléstia do autor, "porém o paciente já apresentou falha ou apresenta contraindicações a estas opções"; "o paciente já fez uso de outros medicamentos de menor custo sem resposta terapêutica e outro de alto custo, com evento adverso que indicou interrupção"; "Há risco de vida sem o uso da medicação em questão, considerando a gravidade da doença"; Por fim, finaliza concluindo que a indicação do fármaco postulado parece procedente. 
Neste contexto, verifica-se que o preenchimento do primeiro requisito do TEMA 106 - em relação à imprescindibilidade do uso do fármaco - pode ser evidenciados através da documentação acima mencionada, tendo em vista que, conforme relatado, além de o fármaco postulado ser indicado ao apelado, conformem esclarecem todos os laudos juntados, as alternativas ofertadas pelo SUS ao paciente mostraram-se inadequadas para o tratamento específico do caso do paciente. 
Por sua vez, restou preenchido o segundo requisito, uma vez que comprovada a incapacidade financeira da parte autora, ora apelado, de arcar com a compra do medicamento prescrito, de elevado custo, eis que assistido pela Defensoria Pública bem como beneficiária da gratuidade de justiça. 
Por fim, com relação registro do medicamento junto à Agência Nacional de Vigilância Sanitária – ANVISA, observa-se que, a par de possui registro na ANVISA, o registro em questão diz respeito à outras doenças, tendo sido indicado, contudo, para usos não autorizados pela agência (indicação não constante em bula – “offlabel”). 
Em relação ao ponto, o Supremo Tribunal Federal (STF), quando do julgamento do RE 657.718, formou entendimento de que o Estado pode ser obrigado a fornecer, em casos excepcionais, medicamento experimental ou sem registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). Vejamos a tese fixada: 
1) O Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos experimentais. 
2) A ausência de registro na Anvisa impede, como regra geral, o fornecimento de medicamento por decisão judicial. 
3) É possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento sem registro sanitário, em caso de mora irrazoável da Anvisa em apreciar o pedido (prazo superior ao previsto na Lei 13.411/2016), quando preenchidos três requisitos: I – a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil, salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras; II – a existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior; III – a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil. 
4) As ações que demandem o fornecimento de medicamentos sem registro na Anvisa deverão ser necessariamente propostas em face da União. – 
Na presente caso, conforme destacado pelo parecer do NAT, o uso de medicações de modo off-label é "para se referir ao uso diferente do aprovado em bula". Todavia, no ponto, conforme bem destacou o Juízo a quo, este uso não deve ser considerado como incorreto de plano, sendo, inclusive, possível a autorização excepcional da ANVISA para utilização “off-label” de determinada medicação. 
Considerando que restou demonstrando que o fármaco requerido é a única alternativa terapêutica para o apelado, bem como diante da gravidade do quadro clínico do paciente, e, ainda, considerando que o STF permite a dispensação, de modo excepcional, de medicamentos sem registro na ANVISA, tenho que não há óbice para o fornecimento do fármaco ao autor. 
O fármaco pleiteado, dadas as circunstâncias do caso concreto, está entre aqueles casos excepcionais em que o Supremo Tribunal Federal permite com que o Estado seja obrigado a fornecer a medicação mesmo sem o registro na ANVISA ou ainda cuja indicação não se adeque aos usos autorizados pela agência. 
Cabe destacar que este Tribunal vem autorizando a excepcionalidade do fornecimento de medicamento sem registro no ANVISA em hipóteses de doenças raras, in verbis: 
(...)
Outrossim, cumpre consignar que o elevado custo do medicamento não exime o poder público da responsabilidade pelo seu fornecimento, bem como não se revela hábil a retirar, do indivíduo acometido da doença, o direito de recebê-lo, diante da impossibilidade de ser substituído por outro medicamento de igual eficácia. 
Diante desses fundamentos, a situação dos autos se coaduna com a jurisprudência aludida do Superior Tribunal de Justiça, preenchendo os requisitos estabelecidos para o fornecimento da medicação em questão. 
Dessa maneira, diante da tese fixada pelo Supremo Tribunal Federal, no bojo do RE 657.718, bem como considerando o conjunto probatório existente ao final do feito, revejo meu posicionamento anterior exposto em sede do agravo de instrumento nº 5010060-80.2022.4.02.0000, prevento ao presente recurso, e considerando que estão presentes os requisitos autorizadores para condenar os réus ao fornecimento do medicamento, uma vez que o uso do medicamento em questão é de suma importância para a saúde da parte autora / apelada. 
(...)” (eDOC 387 – ID: dbffc8d4, p. 6-10)

No caso em exame, portanto, trata-se de demanda relativa a medicamento registrado na ANVISA, porém com indicação de uso off label, ou seja, medicamento não incorporado ao SUS.
Isso porque, conforme definido no tema 1.234, o medicamento com prescrição off label é considerado medicamento não incorporado ao SUS para fins de demandas judiciais. Nesse sentido, colho trecho da ementa proferida por ocasião do referido julgamento:
 
“II. DEFINIÇÃO DE MEDICAMENTOS NÃO INCORPORADOS 
2.1) Consideram-se medicamentos não incorporados aqueles que não constam na política pública do SUS; medicamentos previstos nos PCDTs para outras finalidades; medicamentos sem registro na ANVISA; e medicamentos off label sem PCDT ou que não integrem listas do componente básico”. 
 Em relação aos medicamentos não incorporados, o Acordo homologado pelo STF no tema 1.234 estabelece regras e critérios para fixação da competência da Justiça Federal ou da Justiça Estadual, bem como a responsabilidade pelo custeio do tratamento determinado por decisão judicial e a forma de seu repasse. Para fins de melhor assimilação dos termos do acordo, bem assim de sua observação pelos juízes e tribunais, resumirei seus termos nos pontos que interessam ao presente caso: 
1) Competirá à Justiça Federal o julgamento das demandas relativas a medicamentos não incorporados pelo SUS e medicamentos oncológicos, desde que registrados na ANVISA, quando o valor do tratamento anual específico do fármaco ou do princípio ativo, com base no Preço Máximo de Venda do Governo (PMVG - situado na alíquota zero), for igual ou superior ao valor de 210 salários mínimos;
2) Competirá à Justiça Estadual o julgamento das demandas relativas a medicamentos não incorporados pelo SUS e medicamentos oncológicos, desde que registrados na ANVISA, quando o valor do tratamento anual específico do fármaco ou do princípio ativo, com base no Preço Máximo de Venda do Governo (PMVG - situado na alíquota zero), for inferior ao valor de 210 salários mínimos; 
3) A divisão da competência entre Justiça Federal e Justiça Estadual para o ajuizamento de demandas relativas a medicamentos não incorporados pelo SUS valerá apenas para as ações ajuizadas a partir de 19.9.2024; 
4) Demandas relativas a medicamentos não incorporados pelo SUS ajuizadas antes de 19.9.2024 deverão continuar tramitando na justiça em que foram propostas; 
5) Em relação ao custeio dos medicamentos não incorporados pelo SUS, determinados por decisão judicial, caberá à União suportar 100% do valor devido, quando o custo do tratamento anual for igual ou superior a 210 salários mínimos, e 65% do valor devido, quando o custo do tratamento anual for superior a 7 e inferior a 210 salários mínimos. Tratando-se de medicamentos oncológicos, o percentual será de 80% do tratamento; 
6) Nos casos em que Estados e Municípios ficarem responsáveis pela aquisição dos medicamentos não incorporados, quer por decisão da Justiça Federal ou da Justiça Estadual, a União deverá fazer o ressarcimento por meio de repasse Fundo a Fundo.
No caso dos autos, considerando que a presente ação foi ajuizada em setembro/2021, portanto, antes de 10 de junho de 2024, mantem-se o feito na Justiça Federal. (eDOC 4/ID: 0fd02559)
Friso, no entanto, que a modulação de efeitos do Acordo e das teses fixadas nos temas 6 e 1.234 limita-se à divisão de competência entre Justiça Estadual e Federal.
Em relação ao dever de fornecimento de medicamento não incorporado, o Supremo Tribunal Federal, ao fixar a tese do tema 6, determinou que:
    1. Como regra geral, o fornecimento de medicamento não previsto na política pública de saúde não deve ser determinado judicialmente;
    2. Excepcionalmente, tais medicamentos, desde que registrados na ANVISA, poderão ser concedidos judicialmente, desde que o autor da ação comprove: solicitação administrativa não atendida; ilegalidade do ato de não incorporação do medicamento, ausência de pedido de incorporação ou mora na sua apreciação; impossibilidade de realização do tratamento via medicamentos disponibilizados pelo SUS; comprovação da eficácia, acurácia, efetividade e segurança do fármaco solicitado; imprescindibilidade clínica do tratamento comprovada por laudo médico fundamentado; incapacidade financeira de suportar o custo do tratamento.
Assim, no que se refere ao dever de fornecer e, caso positivo, à responsabilidade pelo custeio, deve o Tribunal recorrido aplicar as normas acordadas e homologadas, especialmente as relativas ao dever de fornecer e à responsabilidade pelo custeio, conforme determinam as Súmulas Vinculantes 60 e 61 do STF:
 
Súmula Vinculante nº 60 - O pedido e a análise administrativos de fármacos na rede pública de saúde, a judicialização do caso, bem ainda seus desdobramentos (administrativos e jurisdicionais), devem observar os termos dos 3 (três) acordos interfederativos (e seus fluxos) homologados pelo Supremo Tribunal Federal, em governança judicial colaborativa, no tema 1234 da sistemática da repercussão geral (RE 1.366.243).
Súmula Vinculante nº 61 - A concessão judicial de medicamento registrado na ANVISA, mas não incorporado às listas de dispensação do Sistema Único de Saúde, deve observar as teses fi