Tribunal: STF
Processo: RE 1579362
Classe: RE
Órgão julgador: ANDRÉ MENDONÇA
Órgão colegiado: Decisão Monocrática
Data de julgamento: 2025-11-26
Data de publicação: 2025-11-26

Ementa:

Inteiro teor:
Ementa: Direito da Saúde. Recurso extraordinário. Fornecimento de medicamento. Registrado na Anvisa, mas não incorporado ao SUS. Acórdão recorrido que observa os critérios fixados nos Temas nº 6 e nº 1.234 do ementário da Repercussão Geral e nos enunciados nº 60 e nº 61 das Súmulas vinculantes. Alegação de negativa de prestação jurisdicional afastada (Tema RG nº 339). Reexame de provas. Enunciado nº 279 da Súmula/STF. Responsabilidade financeira da União. Ressarcimento ao Distrito Federal. Modulação do Tema RG nº 1.234. Parcial provimento.



    I. Caso em exame



    1. Recurso extraordinário interposto pelo Distrito Federal contra acórdão que determinou o fornecimento do medicamento Vosoritida (Voxzogo) a criança portadora de acondroplasia, fármaco registrado na Anvisa, porém ainda não incorporado ao SUS.



    II. Questão em discussão



    2. Há três questões em discussão: (i) definir se houve negativa de prestação jurisdicional pela ausência de enfrentamento dos Temas nº 6 e nº 1.234 do ementário da Repercussão Geral; (ii) estabelecer se o acórdão recorrido violou os parâmetros fixados pelo STF para fornecimento judicial de medicamentos não incorporados ao SUS; e (iii) determinar a responsabilidade pelo custeio e ressarcimento do medicamento Vosoritida à luz do Tema RG nº 1.234 .



    III. Razões de decidir



    3. O acórdão recorrido apresenta fundamentação suficiente, pois examina os Temas RG nº 6 e nº 1.234 e alegações relevantes, atendendo ao art. 93, inc. IX, da CRFB, conforme a tese do Tema RG nº 339. 



    4. O Tribunal de origem analisa expressamente os requisitos fixados pelo STF no Tema RG nº 1.234, incluindo registro do medicamento na Anvisa, inexistência de substituto terapêutico incorporado, laudos médicos idôneos, parecer favorável do NatJus e demonstração da imprescindibilidade do tratamento. 



    5. A revisão das premissas fático-probatórias exigidas para infirmar tais conclusões é vedada em recurso extraordinário, nos termos do enunciado nº 279 da Súmula Vinculante. 



    6. À luz do julgamento do Tema RG nº 1.234, a ausência de incorporação pela Conitec não impede, por si só, o deferimento judicial, desde que demonstrada a eficácia e segurança do medicamento, o que foi reconhecido pelo Tribunal local. 



    7. O STF firmou que, nos casos de medicamentos registrados na Anvisa e não incorporados ao SUS, a responsabilidade pelo custeio e ressarcimento é da União, conforme acordos interfederativos homologados. 



    8. A modulação dos efeitos do Tema RG nº 1.234 mantém na Justiça estadual os processos ajuizados anteriormente ao marco temporal, mas assegura o ressarcimento ao ente subnacional. 



    9. Assim, embora mantida a obrigação de fornecimento imposta ao Distrito Federal, deve ser fixada a responsabilidade da União pelo ressarcimento dos valores correspondentes.



    IV. Dispositivo



    10. Recurso extraordinário a que se dá parcial provimento para estabelecer a responsabilidade da União pelo ressarcimento do medicamento.



DECISÃO



    1. Trata-se, na origem, de ação com pedido de tutela de urgência em desfavor do Distrito Federal, com a finalidade de garantir fornecimento do medicamento “VOSORITIDA (VOX20608) (registrado na ANVISA e não incorporado em atos normativos do SUS para o tratamento da enfermidade apresentada)” (e-doc. 2; grifos no original).



    2. O Juízo da 5ª Vara da Fazenda Pública e Saúde Pública do DF indeferiu o pedido de tutela de urgência (e-doc. 4, p. 22-25) e, posteriormente, julgou improcedente o pleito (e-doc. 7).



    3. A 2ª Turma Cível do Tribunal de Justiça do Distrito Federal e dos Territórios deu provimento à apelação. Eis a ementa do acórdão:



    “APELAÇÃO CÍVEL. CONSTITUCIONAL. ADMINISTRATIVO. PROCESSUAL CIVIL. DIREITO FUNDAMENTAL. SAÚDE. VOSORITIDA. VOXZOGO. ACONDROPLASIA. FORNECIMENTO DE MEDICAMENTO. REGISTRO NA ANVISA. TERMOS EXCEPCIONAIS. TEMA Nº 1161. REPERCUSSÃO GERAL. COMPROVADA A INCAPACIDADE ECONÔMICA DO AUTOR. INDISPENSABILIDADE DEMONSTRADA. IMPOSSIBILIDADE DE SUBSTITUIÇÃO POR OUTRO SIMILAR CONSTANTE EM LISTAS OFICIAIS DE DISPENSAÇÃO DE MEDICAMENTOS. POSSIBILIDADE. DISTRITO FEDERAL. HONORÁRIOS. DEFENSORIA PÚBLICA. REVOGAÇÃO DO ENUNCIADO Nº 421 DA SÚMULA DO COLENDO SUPERIOR TRIBUNAL DE JUSTIÇA. APELAÇÃO PROVIDA. 



    1. A questão submetida ao conhecimento deste Egrégio Tribunal de Justiça consiste em examinar a possibilidade de imposição, ao ente recorrido, da obrigação de custear o fornecimento do fármaco ‘vosoritida’ que, embora esteja registrado na ANVISA, não está padronizado pelo SUS, destinado ao tratamento de ‘acondroplasia’ (Cid: Q77.4) nos termos da indicação procedida por profissional médico. 



    2. A Constituição Federal, em seu art. 6º, preconizou o ‘direito à saúde’ como direito social, tratando de afirmá-lo como um ‘direito fundamental’. 2.1. No âmbito do direito constitucional, trata-se de uma autêntica liberdade positiva contemplada no art. 5º, § 1º, da Constituição Federal, sendo correto afirmar que, por se tratar de norma definidora de direitos fundamentais de ‘segunda dimensão’, a aplicabilidade desse direito é imediata. 2.2. Por certo, o intento desses preceitos normativos que tratam de direitos fundamentais é o de dar certa efetividade e eficácia vinculante a determinados princípios e regras constitucionais. 2.3. Do ponto de vista da execução de políticas públicas para o fim de tornar efetivos esses direitos subjetivos constitucionais, foram previstas as regras estabelecidas nos artigos 196, 197 e 198, todos da Constituição Federal, no que se reporta ao dever de regulamentação, fiscalização e controle do Sistema Único de Saúde, com a criação das diretrizes da descentralização, atendimento integral e participação da comunidade em uma rede regionalizada e hierarquizada. 2.4. É inegável que se encontra sedimentada no senso comum dos juristas a ideia de que os direitos fundamentais, em uma órbita subjetiva, consistem na tutela da liberdade, autonomia e segurança dos cidadãos, não só perante o Estado, mas também em face de outros cidadãos. 



    3. Diante dessa diretriz, para que seja observada a plena satisfação desses direitos a prestações, mostra-se imprescindível, além da alocação de recursos, a efetiva concretização de ações estatais aptas à observância de sua eficácia. 3.1. Por esse enfoque há a estrita correlação entre a possibilidade de atendimento aos direitos fundamentais, no sentido de afirmar sua efetividade, e a própria capacidade do Estado, à vista de sua disponibilidade financeira, de alocar, insista-se, os recursos financeiros necessários para o adequado atendimento das providências subsequentes. 3.2. Essa proposição leva-nos também a considerar a existência de uma tensão entre a ocorrência de um déficit na efetividade dos direitos fundamentais, tendo em conta a lei da escassez, e as expectativas nutridas pelos sujeitos de direito, na seara constitucional, pela observância de suas conquistas históricas. 3.4. Assim, a dispensação de medidas de salvaguarda da saúde e de tratamento de doenças depende de múltiplos fatores, como a consecução de análises técnicas dos gestores públicos e a prévia dotação orçamentária. 3.5. Os mencionados fatores devem ser levados em conta para que, diante das limitações financeiras do Estado, seja possível a prestação do serviço de saúde de modo mais eficiente e apto a beneficiar o maior número possível de pacientes. 



    4. Diante desse contexto percebe-se que o estado de saúde do apelante exige cuidados específicos e urgentes, razão pela qual afigura-se necessária a utilização do medicamento indicado como meio de tentar obter a efetiva melhora do seu quadro clínico. 4.1. Isso porque, de acordo com o relato do profissional de saúde, o medicamento aludido é apropriado ao grau de progressão da patologia que acomete o recorrente. Assim, revela-se imprescindível a utilização do medicamento indicado. 



    5. Convém ressaltar que o NATJUS exarou parecer favorável com ressalvas à pretensão exercida pelo apelante. 



    6. Com efeito, a profissional de saúde reforçou a imprescindibilidade do tratamento para a tentativa de estabilização da progressão da patologia ou, ao menos, para diminuir a gravidade do quadro sintomático e proporcionar, de modo digno, sobrevida ao paciente. 6.1. A ineficácia dos tratamentos previamente dispensados justifica o uso do medicamento pretendido. 6.2. Além disso, a condição de hipossuficiência econômica do paciente também revela, logicamente, a ausência de recursos financeiros para propiciar o custeio do medicamento, razão pela qual houve a justificada necessidade de propositura de demanda judicial, por intermédio da Defensoria Pública do Distrito Federal, com a finalidade de obtenção do tratamento em questão. 



    7. Assim, verifica-se, em verdade, que estão satisfeitos todos os requisitos necessários para a justificação do fornecimento do tratamento pretendido pela recorrente. 



    8. Com efeito, a profissional de saúde atestou, de modo devidamente fundamento, a indicação do referido medicamento ao recorrente e reforçou a imprescindibilidade do tratamento para a estabilização da progressão da patologia. 8.1. Diante desse contexto as alegações articuladas pelo apelante estão subsidiadas em elementos probatórios que justificam a necessidade do tratamento médico em questão. 



    9. Diante da revogação do enunciado nº 421 da Súmula do Colendo Superior Tribunal de Justiça, bem como em virtude do julgamento do Recurso Extraordinário nº 1.140.005 (tema nº 1002) pelo Excelso Supremo Tribunal Federal, deve haver a condenação do Distrito Federal ao pagamento de honorários de advogado em favor da Defensoria Pública. 9.1. Convém destacar, no entanto, a desnecessidade de aplicação concomitante da regra prevista no art. 85, § 8º-A, do CPC. 9.2. De acordo com a norma estabelecida no art. 4º, § 6º da Lei Complementar nº 80/1994, com a redação dada pela Lei Complementar nº 132/2009, ‘a capacidade postulatória do Defensor Público decorre exclusivamente de sua nomeação e posse no cargo público’. 9.3. Por essa razão, por meio do julgamento do Recurso Extraordinário nº 1.240.999 – SP (tema nº 1074), o Excelso Supremo Tribunal Federal fixou a tese segundo a qual ‘é inconstitucional a exigência de inscrição do Defensor Público nos quadros da Ordem dos Advogados do Brasil.’ 9.4. Assim, não se afigura aplicável a regra prevista no art. 85, § 8º-A, do CPC, pois os defensores públicos não exercem propriamente a atividade de ‘advogado’ regularmente inscrito na OAB. 



    10. Apelação provida.” (e-doc. 10; grifos no original).



    4. No recurso extraordinário, o Distrito Federal aponta “violação e contrariedade aos artigos 5º, § 1º; 6º; 196; 197 e 198 da CF/88” (e-doc. 19, p. 18; grifos o original). 



    4.1. Assevera a existência de vício de fundamentação, porquanto o TJDFT, “provocado em embargos de declaração a enfrentar a questão da inobservância das teses fixadas no julgamento dos Temas 6 e 1.234 da Repercussão Geral, alegou ausência de omissão a ser enfrentada” (e-doc. 19, p. 8; grifos no original).



     



    4.2. Esclarece que, no caso, a discussão trata de fornecimento a hipossuficiente de “medicamento de alto custo não aprovado pela CONITEC e sem evidências científicas para o caso clínico da parte autora” (e-doc. 19, p. 9; grifos no original).



    4.3. Alude “impositiva a adequação da solução dada à lide pelo acórdão recorrido aos parâmetros firmados no julgamento dos Temas 6 e 1234- RG, sob pena da violação dos dispositivos constitucionais que lhe são subjacente” (e-doc. 19, p. 16; grifos no original).



    4.4. Narra “que o eg. TJDFT, para determinar o fornecimento do medicamento, considerou (i) a hipossuficiência do autor, (ii) o relatório médico e (iii) a necessidade do tratamento para o paciente, mas, por outro lado, desconsiderou por completo (a) o altíssimo custo do medicamento, (b) a ausência de avaliação pela CONITEC e (c) a ausência de evidências científicas sólidas de que o medicamento tenha eficácia no caso concreto, tudo como consta da sentença apelada na origem, que se reporta à nota técnica do NATJUS” (e-doc. 19, p. 17; grifos no original).



    4.5 Ao final, requer o provimento do apelo extremo a fim de julgar improcedente o pedido da autora e, de forma alternativa, em caso de negativa, que seja imposto à União o devido ressarcimento. Ainda, sucessivamente, “caso se entenda necessária a manifestação explícita do TJDFT quanto à questão da competência, espera o provimento do recurso por vício de fundamentação (CF, arts. 5º-XXXV e 93-IX), com o consequente retorno dos autos à origem para novo julgamento dos declaratórios” (e-doc. 19, p. 18-19; grifos no original).



    5. Em juízo de retração, o acórdão foi ratificado na forma assim ementada: 



    “APELAÇÃO CÍVEL. REJULGAMENTO. PROCESSUAL CIVIL. CONSTITUCIONAL E ADMINISTRATIVO. JUÍZO DE RETRATAÇÃO. ART. 1030, INC. II, DO CPC. PRINCÍPIO DA DURAÇÃO RAZOÁVEL DO PROCESSO. DIREITO FUNDAMENTAL À SAÚDE. INFANTE ACOMEDIDO POR ACONDROPLASIA. FORNECIMENTO. MEDICAMENTO. OBRIGATORIEDADE. SISTEMA ÚNICO DE SAÚDE. VOSORITIDA. VOXZOGO. REGISTRADO NA ANVISA. NATJUS. EFICÁCIA. COMPROVADA. ACÓRDÃO RATIFICADO. 



    1. De acordo com a regra prevista no art. 1030, inc. II, do Código de Processo Civil, se o acórdão recorrido divergir do entendimento firmado pelo Excelso Supremo Tribunal Federal na sistemática da repercussão geral, o processo será encaminhado ao órgão julgador para que seja procedido o devido juízo de retratação. 



    2. O provimento jurisdicional que enseja o retorno dos autos à origem para nova deliberação sobre a viabilidade, ou não, do fornecimento do medicamento pretendido, por meio do respectivo juízo de retratação (art. 1030, inc. II, CPC), sem, no entanto, maiores considerações a respeito do caso concreto, representa afronta ao disposto tanto no art. 5º, inc. LXXVIII, da Constituição Federal, quanto no art. 139, inc. II do CPC, que configura regra cogente no sentido de determinar o dever de direção do processo de modo a observar a sua razoável duração, norma que se encontra reforçada pela diretriz estabelecida na Meta nº 4 fixada pelo Egrégio Conselho Nacional de Justiça para o ano-calendário de 2025. 2.1. A remessa à origem dos processos para reanálise por força da regra prevista no art. 1030, inc. II, do CPC, demanda o exame cuidadoso do caso concreto analisado, não podendo haver, a mera devolução dos autos à origem para que seja examinada qualquer questão relacionada ao tema repetitivo ou de repercussão geral, como parece ter sido o caso, com o perdão da insistência. 



    3. A Egrégia 2ª Turma Cível promoveu judiciosa análise em relação aos requisitos necessários para o fornecimento do fármaco “VOSORITIDA (VOXZOGO)”. 



    4. A respeito do tema de fundo é necessário discorrer mais uma vez sobre os chamados “direitos a prestações”, dentre os quais se encontra o direito à saúde. 4.1. A Constituição Federal, em seu art. 6º, preconizou o “direito à saúde” como direito social, tratando de afirmá-lo como um “direito fundamental”. 4.2. No âmbito do direito constitucional, tratase de uma autêntica liberdade positiva contemplada no art. 5º, § 1º, da Constituição Federal, sendo correto afirmar que por se tratar de norma definidora de direitos fundamentais de “segunda dimensão”, a aplicabilidade desse direito é imediata. 4.3. Por certo, o intento desses preceitos normativos que tratam de direitos fundamentais é o de dar certa efetividade e eficácia vinculante a determinados princípios e regras constitucionais. 4.4. Do ponto de vista da execução de políticas públicas para o fim de tornar efetivos esses direitos subjetivos constitucionais, foram previstas as regras estabelecidas nos artigos 196, 197 e 198, todos da Constituição Federal, no que se reporta ao dever de regulamentação, fiscalização e controle do Sistema Único de Saúde, com a criação das diretrizes da descentralização, atendimento integral e participação da comunidade em uma rede regionalizada e hierarquizada. 4.5. É inegável que se encontra sedimentada no senso comum dos juristas a ideia de que os direitos fundamentais, em uma órbita subjetiva, consistem na tutela da liberdade, autonomia e segurança dos cidadãos, não só perante o Estado, mas também em face de outros cidadãos. 4.6. Diante dessa diretriz, para que seja observada a plena satisfação desses direitos a prestações, mostra-se imprescindível, além da alocação de recursos, a efetiva concretização de ações estatais aptas à observância de sua eficácia. 4.7. Por esse enfoque há a estrita correlação entre a possibilidade de atendimento aos direitos fundamentais, no sentido de afirmar sua efetividade, e a própria capacidade do Estado, à vista de sua disponibilidade financeira, de alocar, insista-se, os recursos financeiros necessários para o adequado atendimento das providências subsequentes. 4.8. Essa proposição leva-nos também a considerar a existência de uma tensão entre a ocorrência de um déficit na efetividade dos direitos fundamentais, tendo em conta a lei da escassez, e as expectativas nutridas pelos sujeitos de direito, na seara constitucional, pela observância de suas conquistas históricas. 4.9. Assim, a dispensação de medidas de salvaguarda da saúde e de tratamento de doenças depende de múltiplos fatores, como a consecução de análises técnicas dos gestores públicos e a prévia dotação orçamentária. 



    5. Os mencionados fatores devem ser levados em conta para que, diante das limitações financeiras do Estado, seja possível a prestação do serviço de saúde de modo mais eficiente e apto a beneficiar o maior número possível de pacientes.



    6. Na presente hipótese, de acordo com o detalhado relatório elaborado pelo profissional de saúde que acompanha a criança, o referido tratamento revela-se indicado. 6.1. Com efeito, a profissional de saúde reforçou a imprescindibilidade do tratamento para a tentativa de estabilização da progressão da patologia ou, ao menos, para diminuir a gravidade do quadro sintomático e proporcionar, de modo digno, sobrevida ao paciente. 



    7. Quanto ao mais, o referido medicamento encontra-se registrado na ANVISA. 7.1. Além disso, o NATJUS exarou parecer favorável, com ressalvas, ao fornecimento do fármaco pretendido. 7.2. Assim, a isolada ausência de aprovação do medicamento “VOSORITIDA (VOXZOGO)” para o tratamento de “ACONDROPLASIA” pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde alegada pelo Distrito Federal, não é suficiente para obstar o fornecimento do fármaco. 7.3. Isso porque o estado de saúde da criança exige cuidados específicos. 



    8. Convém repisar, ademais, que a atribuição para a instituição de política pública relacionada à saúde é comum a todas as esferas de poder público em nossa federação (art. 23, inc. II, da Constituição Federal). 



    9. Verifica-se, portanto, que: a) o relatório elaborado pelo profissional médico que acompanha a criança com a demonstração da imprescindibilidade; b) a ineficácia dos tratamentos previamente dispensados; c) a condição de hipossuficiência econômica do paciente; e d) o caráter excepcional das circunstâncias fáticas, permitem o fornecimento do medicamento. 



    10. É necessário reiterar, finalmente, que não é obrigatória a indicação, no pronunciamento judicial, de todas as alegações suscitadas pelas partes, ou mesmo dos dispositivos legais por elas destacados, se por outros motivos a controvérsia jurídica tiver sido devidamente decidida, sem que isso configure a hipótese prefigurada no art. 489, § 1º, do CPC ou mesmo ofensa à regra prevista no art. 93, inc. IX, da Constituição Federal. 



    11. Acórdão Ratificado.” (e-doc. 26; grifos no original). 



    É o relatório.



    Decido.



    6. Para melhor compreensão do julgado, transcrevo trecho dos fundamentos do acórdão que ratificou o julgado:



    “(...) Na presente hipótese, de acordo com o detalhado relatório elaborado pelo profissional de saúde que acompanha a criança, o referido tratamento revela-se indicado pelas seguintes razões (Id. 62644386 e Id. 62644401): 



    ‘Paciente do sexo masculino, atualmente com 3 anos e 7 meses de idade, com diagnóstico de acondroplasia (CID 077.4) confirmado por teste genético. 



    Trata-se de primeiro filho de casal não consanguíneo. Fez acompanhamento na medicina fetal do HMIB, com USG gestacional de 25/01/20 evidenciando ossos longo curtos com suspeita de displasia esquelética. Criança nasceu de parto cesárea devido a parada de progressão, IG 389+1d, peso ao nascimento de 3230g, comprimento de 46cm e PC de 36,5cm. APGAR 8/9 nasceu em boas condições e evoluiu com desconforto respiratório, permanecendo em HOOD no 1° dia de vida. Foi internado após o nascimento durante 5 dias para realizar exames complementares e fototerapia por icterícia. Exame molecular realizado no SARAH detectou a mutação c.1138G>A (p.Gly380Arg) no gene FGFR3, fechando o diagnóstico de acondroplasia.



    (...) 



    - Estudo molecular da Acondroplasia (SARAH) foi detectada em um dos alelos do gene FGFR3 a mutação c.1138G>A (p.Gly380Arg). - Ecocardiograma (13/02/20): FOP - RM de crânio (19/02/21): redução das dimensões do forame magno, notadamente do diâmetro ânteroposterior, com redução das colunas liquóricas na transição bulbo-medular, mas sem sinais de compressão. - RM da coluna transição craniocervical (19/02/21): retificação da lordose cervical, sem desalinhamento intersomáticos significativos. - Rx de membros inferiores (19/02/21 - SARAH): alargamento metafisário nas extremidades dos ossos longos, com predomínio de irregularidades nas extremidades femorais distais, que apresentam forma em "V'. Alteração morfológica dos ossos da pelve caracterizado por encurtamento das asas Macas e redução da incisura ilíaca. - Videonaso ((17/02/22): adenoide ocluindo 90-100% da coluna aérea, hipertrofia de cornetos bilateralmente (3+/4+). 



    A Acondroplasia é uma displasia esquelética que ocorre devido a uma variante patogênica (ou seja, uma mutação) heterozigótica (em uma das cópias) do gene chamado receptor 3 do fator de crescimento de fibroblastos (FGFR3), fazendo com que ocorra ganho de função deste gene, resultando em crescimento anormal de cartilagens presentes nas placas de crescimento ósseo, gerando assim um crescimento anormal do tecido em questão. A função normal do FGFR3 é reduzir a formação de osso inibindo a proliferação de condrócitos na zona proliferatIva da placa de crescimento dos ossos longos. Quando este gene tem um ganho de função, como ocorre na Acondroplasia, essa inibição ocorre de maneira exacerbada, fazendo com que o crescimento ósseo não tenha seu curso natural, gerando, portanto, as características da displasia em questão. Como principais características, ocorre baixa estatura, macrocefalia com protuberância frontal, hipoplasia do terço médio da face (ponte nasal baixa), estenose do forame magno (a base do crânio é de origem endocondral), rizomelia (a porção proximal do membro é mais curta que a porção distai), braquidactilia (dedos curtos) com um espaço proeminente entre os dedos anelar e médio (conhecido como "mão tridente"), subluxação da cabeça do rádio, arqueamento posterior do úmero, cifose toracolombar, hiperlordose lombar e geno varo (pernas arqueadas). 



    O tratamento atual da doença é apenas de suporte às complicações associadas, sem tratamento medicamentoso específico até então, onde os pacientes fazem acompanhamento regular para identificar precocemente as complicações. A estenose do forame magno pode evoluir para uma mielopatia compressiva, e a depender do caso pode haver necessidade de cirurgia para descompressão cervicomedular. Os pacientes podem apresentar disfunção da orelha média, causando perda auditiva condutiva, onde aproximadamente 50% das crianças necessitarão de timpanotomia com equalização de pressão e colocação de tubo auricular. Desconforto nos pés e dificuldade para andar por períodos prolongados, parestesias nas pernas e fraqueza subjetiva podem ser observadas, já que a estenose espinhal lombar ocorre em aproximadamente 25% dos pacientes Acondroplásicos. 



    Em novembro de 2021 foi aprovado pela ANVISA a primeira terapia farmacológica para a Acondroplasia, chamada de Vosoritida (Voxzogot"), que age inibindo a sinalização a jusante (downstream) do FGFR3 ao nível de Raf-1 na placa de crescimento por meio da indução da geração de monofosfato de guanosina 3', 5'- guanosina (cGMP) cíclico e induz a proliferação e diferenciação de condrócitos. Ou seja a medicação reduz o efeito de inibição do crescimento ósseo causado pelo ganho de função do gene FGFR3 na Acondroplasia. 



    O Voxzogo está associado a um aumento sustentado na velocidade de crescimento anualizada (VCA), cuja magnitude representa a restauração de uma proporção substancial do déficit de VCA estimado de 2 cm/ano observado entre crianças com atraso de crescimento e aquelas com estatura média. Ao longo dos anos de tratamento, isso resulta em um aumento significativo da altura em pé. O ganho cumulativo de altura observado com o uso em longo prazo de vosoritida é clinicamente significativo não apenas por proporcionar maior estatura da criança com atraso no crescimento, como também a diminuição da desproporção tronco/membros facilitando a higiene pessoal. Sendo assim, oferece impacto substancial na vida cotidiana em um mundo pensado para a população de estatura média. 



    Um aspecto essencial na compreensão da importância da terapia com vosoritida é que o impacto esperado não se restringe ao ganho de estatura do paciente, mas é muito mais amplo ao abordar a minimização da progressão das deformidades esqueléticas, da desproporção entre os segmentos do como que levam à perda funcional do paciente em várias atividades do dia a dia, do aparecimento de comorbidades nos diversos aparelhos e sistemas ao longo dos anos, do risco aumentado de doenças cardiovasculares e da diminuição da expectativa de vida. 



    Os dados referentes sobre a perda de estatura cumulativa ao longo do tempo, especialmente nos primeiros 4 anos de vida, os dados disponíveis sobre o incremento significativo na velocidade de crescimento associada à vosoritida e a melhora da desproporção entre os segmentos superior e inferior têm consistência no entendimento de que quando mais precoce a terapia for iniciada, maior tende a ser o impacto da vosoritida em minimizar a perda cumulativa de estatura. Consequentemente, a melhora na estatura funcional (e não necessariamente a normalização da estatura) e na desproporção dos segmentos corporais estão vinculadas a ganhos funcionais globais, como já explicado, e na minimização de uma série de comorbidades físicas, psíquicas e sociais. psíquicas e sociais. O paciente já se encontra com 3 anos e 7 meses de idade e para ter essa janela de oportunidade de melhora de estatura e das desproporções corporais, com consequências diretas no funcionamento global do paciente, é importante que a terapia seja iniciada com a maior celeridade possível. À medida que a idade segue, o tempo de abertura das placas de crescimento diminui e, consequentemente, menor o tempo disponível para o medicamento atuar no crescimento ósseo e melhorar o impacto na estatura final e nos demais aspectos da saúde global. 



    Desta forma, devido ao fato de paciente apresentar 3 anos e 7 meses e o tratamento com Voxzogo ter indicação de ser realizado até fechamento das placas epifisárias, está indicado que o paciente inicie o mais rápido a medicação. 



    (...)” (Ressalvam-se os grifos)



    Com efeito, a profissional de saúde reforçou a imprescindibilidade do tratamento para a tentativa de estabilização da progressão da patologia ou, ao menos, para diminuir a gravidade do quadro sintomático e proporcionar, de modo digno, sobrevida ao paciente. 



    Quanto ao mais, o referido medicamento encontra-se registrado na ANVISA (Id. 62644395). Além disso, o NATJUS exarou parecer favorável, com ressalvas, ao fornecimento do fármaco pretendido (Id. 62644763). 



    Assim, a isolada ausência de aprovação do medicamento ‘VOSORITIDA (VOXZOGO)’ para o tratamento de ‘ACONDROPLASIA’ pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde alegada pelo Distrito Federal, não é suficiente para obstar o fornecimento do fármaco. Isso porque o estado de saúde da criança exige cuidados específicos. 



    A esse respeito examine-se a seguinte ementa da lavra do Excelso Supremo Tribunal Federal:



    ‘DIREITO ADMINISTRATIVO E OUTRAS MATÉRIAS DE DIREITO PÚBLICO. REFERENDO NA MEDIDA CAUTELAR NA RECLAMAÇÃO. FORNECIMENTO DE VOSORITIDA (VOXZOGO) EM VIRTUDE DE ACONDROPLASIA (NANISMO). DECISÃO RECLAMADA QUE SUSPENDE CUMPRIMENTO PROVISÓRIO DE SENTENÇA. ALEGAÇÃO DE AFRONTA À SÚMULA VINCULANTE 60 (RE 1366243 - TEMA 1234 - RG) E À SÚMULA VINCULANTE 61 (RE 566471 - TEMA 06 - RG). OCORRÊNCIA. MEDIDA CAUTELAR REFERENDADA. I. Caso em exame 



    1. Cuida-se de reclamação constitucional ajuizada em face de decisão que, ao conceder efeito suspensivo ao recurso de apelação, impede o cumprimento de sentença que autorizava o fornecimento de Vosoritida (Voxzogo) a paciente em tratamento de acondroplasia (nanismo). II. Questão em discussão 



    2. A questão em discussão consiste em saber se viola a Súmula Vinculante 60 (Tema 1234 - Repercussão Geral) e a Súmula Vinculante 61 (Tema 06 - Repercussão Geral) decisão que concede efeito suspensivo à apelação e impede o cumprimento de sentença que autorizava o fornecimento de Vosoritida (Voxzogo) a paciente em tratamento de acondroplasia (nanismo). III. Razões de decidir 



    3. A decisão reclamada entendeu que era caso de conceder o efeito suspensivo à apelação porque o fornecimento do medicamento em questão estava maculado pela incerteza quanto à eficácia e segurança da medicação a longo prazo e, em razão de seu alto custo, haveria risco de irreversibilidade da medida. 



    4. O me