Tribunal: STF
Processo: Rcl 83148
Classe: Rcl
Órgão julgador: GILMAR MENDES
Órgão colegiado: Decisão Monocrática
Data de julgamento: 2025-08-18
Data de publicação: 2025-08-18

Ementa:

Inteiro teor:
DECISÃO: Trata-se de reclamação ajuizada por Eduardo Lorensi da Silva, representado por Deivisson Costa da Silva, contra decisão proferida pelo Relator da Apelação Cível nº 5003763-21.2024.4.04.7117, em trâmite no Tribunal Regional Federal da 4ª Região, que indeferiu a tutela de urgência requerida.



    O reclamante alega, em síntese, que foi diagnosticado com Distrofia Muscular de Duchenne e necessita do medicamento Elevidys, o qual não possui aprovação na ANVISA para o quadro clínico específico do reclamante, tendo em vista que o pedido de registro foi analisado e deferido pela ANVISA apenas em relação a pacientes portadores de Distrofia Muscular de Duchenne com idade entre 04 e 07 anos de idade.



    Argumenta que o caso apresenta peculiaridade, pois diante da possibilidade de perecimento do direito (perda da janela terapêutica), a medida deve ser solucionada por esta Corte.



    Afirma que diante da “aptidão de EDUARDO em receber o medicamento, a segurança jurídica, sua idade e, ainda, a urgência do caso, NÃO há alternativa para o reclamante a não ser a procura desta Corte Suprema, utilizando desta via excepcional, para fazer jus a aplicação do precedente oriundo dos Temas 500 e 6 deste Excelso Tribunal” (eDOC 1, p. 4).



    Considera o “uso do medicamento é URGENTE e IMPRESCINDÍVEL, uma vez que a doença é progressiva e degenerativa, conduzindo a insuficiência respiratória e óbito” (eDOC 1, p. 7), sendo o Elevidys o único tratamento capaz de impedir o curso natural da doença que conduz as crianças ao óbito, uma vez que os tratamentos ofertados pelo SUS, como corticoides e terapias multidisciplinares são paliativos.



    Ressalta que o reclamante “é capaz de deambular, tem funções cardíacas e hepáticas normais, tem anticorpo contra o vetor viral negativo e não tem mutação genética impeditiva para receber o medicamento” (eDOC 1, p. 8).



    Alega que “o SUS não pode ofertar qualquer tratamento aos seus usuários, achando que desta forma cumprirá seu papel. Isso não pode ser tido como verdade. Se existe um tratamento médico MELHOR E MAIS INDICADO ao paciente, é este que deve ser fornecido e não apenas aquele que está na lista de fornecimento do SUS” (eDOC 1, p. 12).



    Destaca que “Ponto de extrema importância para o caso dos autos é o preenchimento dos requisitos impostos pelo Tema 500 do STF, uma vez que o menor não está abrangido pela faixa etária indicada e acatada pela Anvisa no momento do registro do Elevidys” (eDOC 1, p. 13).



    Sustenta, ainda, o cumprimento dos requisitos dispostos no Tema 6 da repercussão geral, bem como a observância dos requisitos do Tema 1234, sintetizados nas Súmulas Vinculantes 60 e 61.



    Por fim, indica que “o entendimento do colendo Supremo Tribunal Federal segue o sentido de que, não obstante a aprovação pela Anvisa delimite a faixa etária de 4 a 7 anos de idade, o Tema 500, consolidado pela egrégia Corte, aplica-se às crianças acometidas pela Distrofia Muscular de Duchenne com idade superior” (eDOC 1, p. 45).



    Requer a concessão de medida liminar para determinar imediatamente o fornecimento do fármaco requerido, com fundamento no tema 500 e, no mérito, pede a confirmação da liminar.



    Pugna, ainda, pela concessão do benefício da justiça gratuita.



    É o relatório. Decido.



    Extrai-se dos autos que o reclamante ajuizou ação ordinária, com pedido de liminar, em face da União, requerendo o fornecimento do medicamento Elevidys (eDOC 12). 



    A sentença julgou improcedente o pedido, tendo em vista que o STF, em 18.11.2024, referendou provimento jurisdicional segundo o qual não se admite, por qualquer Tribunal do país, a inobservância da limitação etária de 7 anos, 11 meses e 29 dias, à exceção do próprio STF. Nesses termos, considerando que o autor já conta com 10 (dez) anos de idade, encontra-se fora da faixa etária delineada no referido julgado (eDOC 13).



    Em seguida, o reclamante interpôs apelação, com pedido de tutela antecipada, perante o Tribunal Regional Federal da 4ª Região (eDOC 14), o qual indeferiu o pedido de tutela de urgência, nos seguintes termos:



    “CASO CONCRETO



    Conquanto presente a urgência do caso por se tratar de demanda postulando a concessão de medicamento para tratamento de doença grave, nada impede, in casu, que a matéria possa perfeitamente ser resolvida pelo colegiado, no julgamento do mérito da apelação.



    Outrossim, é certo que não está evidenciada a plausibilidade do direito, visto que prolatada sentença de improcedência. Ademais, tenho que não há suficiente demonstração de verossimilhança das alegações a ensejar a reforma da sentença neste momento processual, na medida em que a decisão do juízo a quo trilhou a linha de entendimento adotada por este Regional em casos análogos, conforme ementas recentes lá transcritas, o que afasta a probabilidade do direito da parte.



    Ainda, a nota técnica (evento 31-NOTATEC1) asseverou a inexistência de comprovação da superioridade terapêutica da droga demandada baseada em evidências científicas de grau elevado (ensaios clínicos randomizados, revisão sistemática ou meta-análise). 



    (...)



    O medicamento DELANDISTROGENE MOXEPARVOVEC-ROKL (ELEVIDYS) foi registrado na ANVISA (Resolução-RE nº 4.486, de 29 de novembro de 2024, publicada na DOU de 02/12/2024), exclusivamente para pacientes deambuladores e com idade entre 4 e 7 anos completos. Desta feita, in casu, o autor possui 11 (onze) anos de idade e, portanto, está fora da janela de aplicação do medicamento segundo os parâmetros da ANVISA. 



    (...)



    Outrossim, em 15 de janeiro de 2025, houve a homologação de acordo pelo STF, no qual ficou acertado que a CONITEC avaliaria a possibilidade de incorporação do medicamento no SUS para os fins aprovados pela ANVISA.



    Nessa mesma data, o pedido de incorporação foi protocolado, conforme consulta ao site da CONITEC.



    Constata-se, ainda, a partir de pesquisa no site da CONITEC, que a tecnologia foi objeto da pauta da 139ª Reunião Ordinária, sendo que, em 03/04/2025, foi recomendada a realização de consulta pública, com parecer inicial desfavorável.



    (...)



    Nesta toada, reputo ausentes os requisitos ensejadores da concessão da tutela de urgência, nos termos do art. 300 do CPC.



    DISPOSITIVO



    Ante o exposto, indefiro o pedido de deferimento da tutela de urgência.” (eDOC 40, p. 2-6)



    Daí o ajuizamento da presente reclamação, na qual defende que a citada decisão equivocou-se na aplicação do entendimento firmado por esta Corte no julgamento do RE-RG 657.718 (tema 500 da repercussão geral), cuja tese segue transcrita: 



    “1. O Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos experimentais. 



    2. A ausência de registro na ANVISA impede, como regra geral, o fornecimento de medicamento por decisão judicial. 



    3. É possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento sem registro sanitário, em caso de mora irrazoável da ANVISA em apreciar o pedido de registro (prazo superior ao previsto na Lei nº 13.411/2016), quando preenchidos três requisitos: (i) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras); (ii) a existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior; e (iii) a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil. 



    4. As ações que demandem fornecimento de medicamentos sem registro na Anvisa deverão necessariamente ser propostas em face da União”.



    Transcrevo a ementa do referido acórdão:



    “Direito Constitucional. Recurso Extraordinário com Repercussão Geral. Medicamentos não registrados na Anvisa. Impossibilidade de dispensação por decisão judicial, salvo mora irrazoável na apreciação do pedido de registro. 1. Como regra geral, o Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos não registrados na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) por decisão judicial. O registro na Anvisa constitui proteção à saúde pública, atestando a eficácia, segurança e qualidade dos fármacos comercializados no país, além de garantir o devido controle de preços. 2. No caso de medicamentos experimentais, i.e., sem comprovação científica de eficácia e segurança, e ainda em fase de pesquisas e testes, não há nenhuma hipótese em que o Poder Judiciário possa obrigar o Estado a fornecê-los. Isso, é claro, não interfere com a dispensação desses fármacos no âmbito de programas de testes clínicos, acesso expandido ou de uso compassivo, sempre nos termos da regulamentação aplicável. 3. No caso de medicamentos com eficácia e segurança comprovadas e testes concluídos, mas ainda sem registro na ANVISA, o seu fornecimento por decisão judicial assume caráter absolutamente excepcional e somente poderá ocorrer em uma hipótese: a de mora irrazoável da Anvisa em apreciar o pedido (prazo superior ao previsto na Lei nº 13.411/2016). Ainda nesse caso, porém, será preciso que haja prova do preenchimento cumulativo de três requisitos. São eles: (i) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras); (ii) a existência de registro do medicamento pleiteado em renomadas agências de regulação no exterior (e.g., EUA, União Europeia e Japão); e (iii) a inexistência de substituto terapêutico registrado na ANVISA. Ademais, tendo em vista que o pressuposto básico da obrigação estatal é a mora da agência, as ações que demandem fornecimento de medicamentos sem registro na ANVISA deverão necessariamente ser propostas em face da União. 4. Provimento parcial do recurso extraordinário, apenas para a afirmação, em repercussão geral, da seguinte tese: ‘1. O Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos experimentais. 2. A ausência de registro na ANVISA impede, como regra geral, o fornecimento de medicamento por decisão judicial. 3. É possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento sem registro sanitário, em caso de mora irrazoável da ANVISA em apreciar o pedido de registro (prazo superior ao previsto na Lei nº 13.411/2016), quando preenchidos três requisitos: (i) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras); (ii) a existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior; e (iii) a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil. 4. As ações que demandem fornecimento de medicamentos sem registro na Anvisa deverão necessariamente ser propostas em face da União’.” (RE 657.718, Rel. Min. Marco Aurélio, redator do acórdão Min. Roberto Barroso, Plenário, DJe 6.11.2020, tema 500).



    Pois bem.



    A controvérsia posta nos autos ganhou novos contornos diante da suspensão temporária da comercialização, distribuição, fabricação, importação, propaganda e uso do medicamento Elevidys no Brasil, em 24.7.2025, determinada pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária - Anvisa.



    A referida suspensão, determinada por medida de precaução, perdurará até que sejam integralmente esclarecidas as incertezas quanto à segurança do uso do fármaco relacionadas a casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados nos Estados Unidos (Resolução-RE nº 2.813, de 24.7.2025 da Anvisa).1  



    De toda sorte, em relação ao medicamento Elevidys, cumpre salientar que, no curso de processo de conciliação entre a União e a farmacêutica Roche, perante o STF, destinado a estabelecer acordo sobre o valor a ser praticado para o cumprimento das liminares concedidas, ficou acordado que, em respeito principalmente à segurança dos pacientes, o Elevidys deve ser administrado exclusivamente a crianças com até 7 anos, 11 meses e 29 dias. 



    A limitação etária, segundo afirmado pela farmacêutica responsável, até então, pela venda do medicamento no Brasil, justifica-se pela ausência de estudos definitivos sobre sua segurança e eficácia para as demais faixas etárias.



    Assim, levando em consideração que o ponto primordial de toda a discussão é a garantia do bem-estar e da segurança dos pacientes diagnosticados com DMD, é de extrema relevância que o Poder Judiciário observe a indicação clínica da farmacêutica responsável pelo medicamento, cuja comercialização e uso, frise-se, encontram-se temporariamente suspensos, de modo que não exponha os pacientes a riscos desconhecidos.



    Esse entendimento foi confirmado pelo Plenário desta Suprema Corte no julgamento da Rcl 68.709-MC-Ref e da Pet 1.298 MC-Ref-Segundo, em que atuei como relator. Veja-se a ementa do acórdão:



    “REFERENDO NA CAUTELAR NA RECLAMAÇÃO 68.709 E NA PETIÇÃO 12.928. DIREITO À SAÚDE. AÇÕES QUE BUSCAM O FORNECIMENTO DO MEDICAMENTO ELEVIDYS. DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE. CONCILIAÇÃO ENTRE UNIÃO E ROCHE BRASIL EM CURSO. NATUREZA ESTRUTURAL DA DISCUSSÃO. PROPOSTA CONJUNTA DE ENCAMINHAMENTO PARCIALMENTE ACOLHIDA NA PET 13.101. NECESSIDADE DE ADOÇÃO DE DIRETRIZES PARA ATUAÇÃO DO PODER JUDICIÁRIO, VISANDO A ASSEGURAR A EFICÁCIA DAS NEGOCIAÇÕES. LIMINAR DEFERIDA PARA DETERMINAR QUE OS JUÍZES OBSERVEM ALGUMAS ORIENTAÇÕES. 1. Em 3.6.2024, foi distribuída a Rcl 68.709, na qual o reclamante, menor, nascido em 25.8.2018, pleiteia o fornecimento do medicamento Elevidys, para tratamento de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), com fundamento no tema 500 da repercussão geral. 2. A solicitação de registro do produto no País foi realizado pela Roche Brasil e encontra-se em trâmite na ANVISA. 3. Diante da complexidade do tema, ficou assentado que antes de examinar o pedido formulado na citada reclamação, seria necessário analisar o efeito sistêmico que pode ser ocasionado pelo deferimento de sucessivos pedidos dessa mesma natureza, ante o impacto orçamentário dele advindo, tendo em vista que o fármaco em discussão (Elevidys) custa em torno de 3,2 milhões de dólares. 4. É imperativo que a atuação da Justiça se dê com responsabilidade e cautela, buscando, por um lado, garantir o acesso às terapias adequadas para o tratamento de doenças graves e, por outro, a manutenção do equilíbrio das contas públicas. 5. Reconhecida a natureza estrutural da demanda, que envolve não apenas os interesses legítimos da criança e de seus familiares, mas também a preocupação, igualmente legítima, dos gestores públicos com a preservação dos recursos orçamentários suficientes para o atendimento de outras demandas sociais na área da saúde pública. 6. Conciliação entre o Ministério da Saúde, a ANVISA, a CONITEC, a Roche Brasil – farmacêutica responsável pelo fornecimento o medicamento –, o Hospital Vera Cruz e o Hospital Infantil Sabará – únicos credenciados para sua aplicação no Brasil até o presente momento – e o Ministério Público Federal, em curso para tratativas sobre o preço e as condições de aquisição do medicamento Elevidys. 7. Proposta conjunta de encaminhamento formulada pela União e pela Roche Brasil parcialmente acolhida na Pet 13.101, para suspender a conciliação pelo prazo de 45 dias ou até que sobrevenha o registro do medicamento na ANVISA e outras providências. 8. Para que o acordo a ser firmado ao final das negociações seja eficaz para assegurar o direito de todos os envolvidos, é necessária a adoção de algumas diretrizes, especialmente no que se refere à atuação do Poder Judiciário na apreciação das ações que buscam o fornecimento do mediamento Elevidys. 9. Liminar deferida para determinar aos juízes que observem as seguintes orientações: 1) Suspender as liminares deferidas em favor de crianças que contavam com menos de 6 anos e 6 meses, em 6.9.2024, até o fim das negociações, ressalvadas as decisões proferidas por Ministros do STF. Cabe registrar que a suspensão das liminares deferidas não tem o condão de impedir a apreciação das causas pelos Juízos de origem. Apenas os efeitos das liminares eventualmente deferidas permanecerão suspensas até a finalização das negociações, excetuadas as ressalvas acima já previstas; 2) Deve-se observar a limitação etária indicada pela farmacêutica (4 anos a 7 anos, 11 meses e 29 dias) e as condições clínicas referentes à deambulação e ao teste genético de compatibilidade, que não indique deleção dos EXON 8 e/ou 9, sem prejuízo das contraindicações e observações indicadas na bula registrada perante a FDA, com especial atenção à não recomendação a pacientes com títulos elevados de anticorpos de ligação total anti-AAVrh74 (títulos>1:400); 3) No cumprimento das liminares que não se enquadrarem na ordem de suspensão, a aquisição da medicação pela União se dará via compra direta da Uniphar, no valor acordado pelas partes no Supremo Tribunal Federal, no âmbito da Pet 13.101, e a infusão será realizada pelo SUS, com todos os custos suportados pela União. Caso a União não consiga cadastrar hospitais públicos para a infusão, o procedimento será realizado por hospitais privados devidamente cadastrados. O Poder Judiciário unicamente intimará a União para fornecimento do medicamento, sem possibilidade de compra direta pela parte autora ou de sequestro de valores pelo Juízo; 4) É vedada a concessão de qualquer medida judicial (antecipatória ou definitiva) em desacordo com os critérios previstos no item 2 acima, ressalvadas as decisões proferidas por esta Corte. 10. Esclareço que o teste de anticorpos anti-AAVrh74 deverá ser custeado pela Roche após o eventual deferimento judicial do fornecimento do medicamento, mas antes do desembolso do numerário pela União. 11. Liminar referendada.” (Pet 1.298 MC-Ref-Segundo, de minha relatoria, Tribunal Pleno, DJe 28.11.2024)



    Ressalte-se que ficou expressamente vedada qualquer concessão judicial do medicamento fora dos critérios relativos à limitação etária indicada pela farmacêutica (4 anos a 7 anos, 11 meses e 29 dias) e as condições clínicas referentes à deambulação e ao teste genético de compatibilidade, que não indique deleção dos EXON 8 e/ou 9.



    Diante desse contexto, é evidente a impossibilidade de concessão do pedido, já que o reclamante não se enquadra na faixa etária prevista para a infusão do medicamento, estabelecida pela farmacêutica. Segundo informações constantes dos autos, o menor nasceu em 2.6.2014, contando atualmente com mais de 11 anos de idade, o que, por si só, inviabiliza o atendimento do pedido.



    Nesse contexto, mesmo que se entendesse que o medicamento pudesse, em tese, atender aos requisitos do tema 500, considerando as diretrizes terapêuticas supracitadas, já corroboradas pelo Plenário do STF, verifica-se que a limitação etária se configura como um obstáculo significativo. 



    Nesse sentido, cito as seguintes decisões monocráticas que também negaram o fornecimento do medicamento em questão em virtude da limitação etária: Rcl 72.953, Rel. Min. Luiz Fux, DJe 18.2.2025; Rcl 76.154, Rel. Min. Cármen Lúcia, DJe 17.2.2025; Rcl 75.800, Rel. Min. Flávio Dino, DJe 13.2.2025; Rcl 75.719, Rel. Min. Alexandre de Moraes, DJe 4.2.2025; Rcl 74.543, Rel. Min. André Mendonça, DJe 3.2.2025.



    Registre-se, ainda, a irrelevância da análise sobre o eventual preenchimento dos requisitos previstos nos Temas 6 e 1234 da repercussão geral, sintetizados nas Súmulas Vinculantes 60 e 61, já que, como visto, resta vedado o fornecimento do fármaco por medida de precaução.



    Por fim, manifesto minha profunda solidariedade para com as crianças portadoras de Distrofia Muscular de Duchenne e suas famílias. Reconheço os desafios emocionais e físicos enfrentados por elas em sua luta diária. É essencial, contudo, que priorizemos a segurança e o bem-estar dos pacientes, guiando nossas decisões pelas diretrizes médicas baseadas em evidências.



    Felizmente, há notícia de uma nova tecnologia terapêutica, já aprovada em renomadas agências internacionais (Estados Unidos e Reino Unido). Trata-se do fármaco Givinostat (Duvyzat), que potencialmente poderá oferecer soluções em um futuro próximo para crianças diagnosticadas com Distrofia Muscular de Duchenne com idade a partir de 6 anos. Espero que inovações possam transformar a vida dessas crianças, proporcionando novas perspectivas de tratamento.



    Ante o exposto, nego seguimento à reclamação (art. 21, § 1º, do RISTF). Resta prejudicado o pedido de liminar.



    Defiro o benefício da justiça gratuita.



    Publique-se.



    Brasília, 18 de agosto de 2025.



Ministro GILMAR MENDES



Relator



Documento assinado digitalmente




1  Resolução - RE 2.813, de 24.7.25. Em: <https://www.in.gov.br/web/dou/-/resolucao-re-n-2.813-de-24-de-julho-de-2025-644079833>.