Tribunal: STF
Processo: Rcl 76746
Classe: Rcl
Órgão julgador: GILMAR MENDES
Órgão colegiado: Decisão Monocrática
Data de julgamento: 2025-03-12
Data de publicação: 2025-03-12

Ementa:

Inteiro teor:
DECISÃO: Trata-se de reclamação ajuizada por R.H.R.F. contra decisão proferida pela 10ª Vara Cível Federal de São Paulo, que indeferiu a tutela de urgência requerida nos autos do Processo 1048097- 91.2024.4.01.3400.



    O reclamante alega, em síntese, que foi diagnosticado com Distrofia Muscular de Duchenne e necessita do medicamento Elevidys, o qual não possui aprovação na ANVISA para o quadro clínico específico do reclamante, tendo em vista que o pedido de registro foi analisado e deferido pela ANVISA apenas em relação a pacientes portadores de Distrofia Muscular de Duchenne com idade entre 04 e 07 anos de idade.



    Afirma que “A ausência de pedido de registro do fármaco no Brasil para idades mais avançadas se deve a uma estratégia da farmacêutica em relação ao funcionamento do processo regulatório do Brasil” (eDOC. 1, ID:37360c06, p. 3)



    Pontua que “o Food and Drugs Administration, um dos órgãos regulatórios mais importantes DO MUNDO, entende pela segurança e eficácia do fármaco para o quadro clínico do Reclamante, de forma que o Tema 500 deste Supremo Tribunal Federal, permanece válido para o caso em tela. Em razão da inexistência de registro do fármaco no Brasil para o quadro clínico do Reclamante, para o qual, frise-se, não houve sequer pedido por parte da fabricante, o pleito contido nos autos originários se enquadra nos ditames do Tema 500 da Repercussão Geral deste E. Supremo Tribunal Federal.”(eDOC. 1, ID:37360c06, p. 3)



    Argumenta que “por inexistir alternativa terapêutica para pacientes maiores que 07 anos portadores de Distrofia Muscular de Duchenne, e que o registro do fármaco pleiteado não foi sequer submetido à ANVISA para a população da qual faz parte o Reclamante, bem como, pela existência de registro do fármaco pelo FDA, nos EUA, exatamente para o quadro clínico do Reclamante aplica-se em relação a este o disposto no Tema 500 da Repercussão Geral, restando-se preenchidos seus requisitos”(eDOC. 1, ID:37360c06, p. 3).



    Defende, ainda, a inaplicabilidade dos Temas 06 e 1234 da repercussão geral à presente hipótese, tendo em vista que referidos precedentes tratam de medicamentos registrados na ANVISA e que não foram incorporados ao SUS.



    Assim requer a concessão de medida liminar para determinar imediatamente o fornecimento do fármaco requerido, com fundamento no tema 500 e, no mérito, pede a confirmação da liminar.



    É o relatório.



    Decido.



    Extrai-se dos autos que o ora reclamante ajuizou ação ordinária, com pedido de liminar, em face da União, requerendo o fornecimento do medicamento Elevidys. O pedido cautelar foi indeferido. 



    Confira-se trecho da decisão:



    “Trata-se de AÇÃO ORDINÁRIA ajuizada por RICARDO HERRERA RODRIGUES FILHO, representado por sua genitora RUBIA MARA VIANA DE OLIVEIRA, em face da UNIÃO, objetivando provimento jurisdicional em sede de tutela de urgência para“que a União Federal seja sumariamente compelida a custear cobertura do medicamento ELEVIDYS, nos exatos moldes da prescrição médica anexa, disponibilizando-o no prazo máximo de 48 horas, sob pena de multa diária a ser fixada por Vossa Excelência, mediante URGENTE intimação do Ente Público acerca da determinação antecipada. No mérito, requer a procedência do pedido. 



    Informou que possui 17 anos de idade e que foi diagnosticado com Distrofia Muscular De Duchenne CID G71.0, doença grave, rara e genética. A DMD é marcada por um quadro de déficit muscular progressivo devido à deficiência de distrofina, uma proteína essencial para a estabilidade e funcionamento dos músculos esqueléticos e cardíacos; a ausência ou insuficiência funcional dessa proteína provoca alterações significativas nos músculos estriados e cardíacos; na forma mais grave da doença, os pacientes perdem a capacidade de andar por volta dos 10-12 anos de idade e desenvolvem restrições ventilatórias e complicações respiratórias, o que aumenta o risco de morte na adolescência. 



    Disse que, uma vez perdida a capacidade de deambulação, as contraturas musculares e a escoliose desenvolvem-se rapidamente, surgindo também as demais complicações oriundas do comprometimento da musculatura respiratória e cardíaca que são as responsáveis pelo óbito; a expectativa de vida para o paciente com esta doença é de 20 anos. 



    Alegou que o tratamento atual para DMD é essencialmente paliativo, utilizando-se corticoterapia, terapia cardiológica precoce e suporte ventilatório, com o objetivo de retardar os sintomas da doença. No entanto, esses tratamentos não conseguem estabilizar nem barrar a progressão da patologia.



    Aduziu que em julho de 2023, a Food And Drug Administration (FDA), órgão governamental dos Estados Unidos, responsável pelo controle de medicamentos, aprovou a primeira terapia gênica para DMD, denominada ELEVIDYS, desenvolvida em parceria entre os laboratórios Sarepta e Roche. Trata-se de medicamento de alto custo, sem registro junto à ANVISA – órfão ou off label, indicado para pacientes com DMD confirmada por teste genético, desde que a mutação no gene DMD não envolva os exons 8 e 9; estudos iniciais publicados em 2020 na revista JAMA demonstraram que, em quatro pacientes com média de idade entre 4 e 8 anos, não houve efeitos colaterais sérios.



    (...)



    O deferimento da antecipação dos efeitos da tutela jurídica pressupõe a presença concomitante da prova inequívoca da verossimilhança das alegações autorais, consubstanciada na “probabilidade de que o autor tenha mesmo o direito que assevera ter”, segundo o magistério sempre atual do eminente professor Luiz Rodrigues Wambier[1], de sorte que o direito a ser tutelado se revele apto para seu imediato exercício, bem como que exista o fundado receio de dano irreparável ou de difícil reparação. 



    Isso porque, com a tutela antecipada, há ao adiantamento (satisfação) total ou parcial da providência final, ao contrário da tutela cautelar em que se busca, tão somente, salvaguardar ou conservar uma situação até o julgamento final. A par de que o CPC/15 unifica as atuais tutela antecipada e tutela cautelar sob o nome de “tutela provisória”, ainda hoje necessária se faz a distinção de ambos os institutos. 



    Neste juízo de cognição sumária, não vislumbro razões para o acolhimento da pretensão de tutela de urgência formulada pela parte autora.



    (...)



    Aqui necessário fazer um parêntese, pois, considerando que o medicamento pleiteado, ELEVIDYS, está devidamente registrado na ANVISA deve-se adotar a tese fixada pela Suprema Corte (Tema 1.234) como fundamento.



    (...)



    De outra banda, ainda que o julgamento do RE 566.471/RN[3], que versa sobre o dever do Estado de fornecer medicamento de alto custo a portador de doença grave que não possui condições financeiras para comprá-lo (Tema 6), não tenha sido finalizado no âmbito do Supremo Tribunal Federal, em razão do pedido de vista dos autos do Ministro Gilmar Mendes em 01.09.2020, já é possível visualizar alguns dos critérios que poderão ser definidos como essenciais – embora ainda não tido como uniformes – nos casos em que se pleiteia medicamentos de alto custo, conforme se depreende dos votos já declarados dos Ilustres Ministros Marco Aurélio, Alexandre de Moraes e Roberto Barroso, vejamos: 



    (a) comprovação de hipossuficiência financeira do requerente para o custeio/a incapacidade financeira de arcar com o custo correspondente; 



    (b) existência de laudo médico comprovando a necessidade do medicamento, elaborado pelo perito de confiança do magistrado e fundamentado na medicina baseada em evidências. 



    (c) certificação, pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (CONITEC), tanto da inexistência de indeferimento da incorporação do medicamento pleiteado, quanto da inexistência de substituto terapêutico incorporado pelo SUS; 



    (d) atestado emitido pelo CONITEC, que afirme a eficácia segurança e efetividade do medicamento para as diferentes fases evolutivas da doença ou do agravo à saúde do requerente, no prazo máximo de 180 dias;



    (e) da impossibilidade de substituição do fármaco/a inexistência de substituto terapêutico incorporado pelo SUS; 



    (f) a comprovação de eficácia do medicamento pleiteado à luz da medicina baseada em evidências; 



    (g) a demonstração de que a não incorporação do medicamento não resultou de decisão expressa dos órgãos competentes; 



    Além dos requisitos acima elencados, especialmente em relação ao fármaco ELEVIDYS, o STF fixou, em acordo firmando entre a União Federal e a fabricante, as seguintes diretrizes judiciais para seu fornecimento:



     1. Idade do Paciente 



    ' Somente crianças entre 4 anos e 7 anos, 11 meses e 29 dias 



    ' Pacientes menores de 4 anos ou maiores de 8 anos não são elegíveis 



    2. Condições Clínicas Específicas 



    ' Paciente deve ser deambulador (conseguir andar) 



    ' Realizar teste genético que NÃO indique deleção dos EXON 8 e/ou 9



     ' Paciente NÃO pode ter títulos elevados de anticorpos anti-AAVrh74 (>1:400) 



    In casu, numa análise perfunctória, considerando as diretrizes já firmadas, passo à análise pormenorizada dos requisitos elencados como obrigatórios para se garantir o fornecimento do medicamento pleiteado:



     O primeiro requisito específico para a concessão do fármaco já se encontra ausente, vez que o autor conta a idade de 17 (dezessete) anos. Além disso, o autor não detém capacidade de deambular, não cumpridas, portanto, as exigências para fornecimento. 



    Além disso, a nota técnica NATJUS (ID 2160246030) é clara ao estabelecer que o autor encontra-se fora do público alvo da medicação, não havendo que se falar na probabilidade do direito invocado. 



    Ausente o primeiro requisito para concessão da tutela, prejudicada a análise do perigo da demora.



    Forte em tais razões, INDEFIRO A TUTELA DE URGÊNCIA”.( eDOC 7, ID b5b1e353, pp. -8).



    Daí o ajuizamento da presente reclamação, na qual defende que a citada decisão equivocou-se na aplicação do entendimento firmado por esta Corte no julgamento do RE 657.718 (tema 500 da repercussão geral): 



    “1. O Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos experimentais. 



    2. A ausência de registro na ANVISA impede, como regra geral, o fornecimento de medicamento por decisão judicial. 



    3. É possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento sem registro sanitário, em caso de mora irrazoável da ANVISA em apreciar o pedido de registro (prazo superior ao previsto na Lei nº 13.411/2016), quando preenchidos três requisitos: (i) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras); (ii) a existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior; e (iii) a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil. 



    4. As ações que demandem fornecimento de medicamentos sem registro na Anvisa deverão necessariamente ser propostas em face da União”.



    Transcrevo a ementa do acórdão:



    “Direito Constitucional. Recurso Extraordinário com Repercussão Geral. Medicamentos não registrados na Anvisa. Impossibilidade de dispensação por decisão judicial, salvo mora irrazoável na apreciação do pedido de registro. 1. Como regra geral, o Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos não registrados na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) por decisão judicial. O registro na Anvisa constitui proteção à saúde pública, atestando a eficácia, segurança e qualidade dos fármacos comercializados no país, além de garantir o devido controle de preços. 2. No caso de medicamentos experimentais, i.e., sem comprovação científica de eficácia e segurança, e ainda em fase de pesquisas e testes, não há nenhuma hipótese em que o Poder Judiciário possa obrigar o Estado a fornecê-los. Isso, é claro, não interfere com a dispensação desses fármacos no âmbito de programas de testes clínicos, acesso expandido ou de uso compassivo, sempre nos termos da regulamentação aplicável. 3. No caso de medicamentos com eficácia e segurança comprovadas e testes concluídos, mas ainda sem registro na ANVISA, o seu fornecimento por decisão judicial assume caráter absolutamente excepcional e somente poderá ocorrer em uma hipótese: a de mora irrazoável da Anvisa em apreciar o pedido (prazo superior ao previsto na Lei nº 13.411/2016). Ainda nesse caso, porém, será preciso que haja prova do preenchimento cumulativo de três requisitos. São eles: (i) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras); (ii) a existência de registro do medicamento pleiteado em renomadas agências de regulação no exterior (e.g., EUA, União Europeia e Japão); e (iii) a inexistência de substituto terapêutico registrado na ANVISA. Ademais, tendo em vista que o pressuposto básico da obrigação estatal é a mora da agência, as ações que demandem fornecimento de medicamentos sem registro na ANVISA deverão necessariamente ser propostas em face da União. 4. Provimento parcial do recurso extraordinário, apenas para a afirmação, em repercussão geral, da seguinte tese: ‘1. O Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos experimentais. 2. A ausência de registro na ANVISA impede, como regra geral, o fornecimento de medicamento por decisão judicial. 3. É possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento sem registro sanitário, em caso de mora irrazoável da ANVISA em apreciar o pedido de registro (prazo superior ao previsto na Lei nº 13.411/2016), quando preenchidos três requisitos: (i) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras); (ii) a existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior; e (iii) a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil. 4. As ações que demandem fornecimento de medicamentos sem registro na Anvisa deverão necessariamente ser propostas em face da União’.” (RE 657.718, Rel. Min. Marco Aurélio, redator do acórdão Min. Roberto Barroso, Plenário, DJe 6.11.2020, tema 500).



    No paradigma, o Tribunal decidiu que o Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos experimentais. Porém, seria possível, em casos excepcionais, a concessão pelo Judiciário de medicamento sem registro sanitário, em caso de mora irrazoável da ANVISA em apreciar o pedido de registro, desde que preenchidos três requisitos: (i) a existência de pedido de registro no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras); (ii) o medicamento deve estar registrado em renomadas agências de regulação no exterior; e (iii) a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil.



    Inicialmente, cumpre assinalar que foi reconhecida a natureza estrutural da matéria em debate no âmbito da Reclamação 68.709, ensejando a instauração de procedimento de conciliação entre a União e a empresa Roche Brasil, com vistas à redução do valor do medicamento Elevidys.



    Em 2.12.2024, a Anvisa deferiu o registro do medicamento no Brasil.



    No curso das tratativas, após intensos debates entre as partes envolvidas, ficou acordado que, em respeito principalmente à segurança dos pacientes, o Elevidys deve ser administrado exclusivamente a crianças com até 7 anos, 11 meses e 29 dias. 



    A limitação etária, segundo afirmado pela farmacêutica, responsável pela venda do medicamento no Brasil, justifica-se pela ausência de estudos definitivos sobre a segurança e a eficácia do medicamento para as demais faixas etárias.



    Assim, levando em consideração que o ponto primordial de toda a discussão é a garantia do bem-estar e da segurança dos pacientes diagnosticados com DMD, é de extrema relevância que o Poder Judiciário aja de modo consciente, observando a indicação clínica da farmacêutica responsável pelo medicamento, de modo que não exponha os pacientes a riscos desconhecidos.



    Esse entendimento foi confirmado pelo Plenário desta Suprema Corte no julgamento da Rcl 68.709-MC-Ref e da Pet 1.298 MC-Ref-Segundo, em que atuei como relator. Veja-se a ementa do acórdão:



    “REFERENDO NA CAUTELAR NA RECLAMAÇÃO 68.709 E NA PETIÇÃO 12.928. DIREITO À SAÚDE. AÇÕES QUE BUSCAM O FORNECIMENTO DO MEDICAMENTO ELEVIDYS. DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE. CONCILIAÇÃO ENTRE UNIÃO E ROCHE BRASIL EM CURSO. NATUREZA ESTRUTURAL DA DISCUSSÃO. PROPOSTA CONJUNTA DE ENCAMINHAMENTO PARCIALMENTE ACOLHIDA NA PET 13.101. NECESSIDADE DE ADOÇÃO DE DIRETRIZES PARA ATUAÇÃO DO PODER JUDICIÁRIO, VISANDO A ASSEGURAR A EFICÁCIA DAS NEGOCIAÇÕES. LIMINAR DEFERIDA PARA DETERMINAR QUE OS JUÍZES OBSERVEM ALGUMAS ORIENTAÇÕES. 1. Em 3.6.2024, foi distribuída a Rcl 68.709, na qual o reclamante, menor, nascido em 25.8.2018, pleiteia o fornecimento do medicamento Elevidys, para tratamento de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), com fundamento no tema 500 da repercussão geral. 2. A solicitação de registro do produto no País foi realizado pela Roche Brasil e encontra-se em trâmite na ANVISA. 3. Diante da complexidade do tema, ficou assentado que antes de examinar o pedido formulado na citada reclamação, seria necessário analisar o efeito sistêmico que pode ser ocasionado pelo deferimento de sucessivos pedidos dessa mesma natureza, ante o impacto orçamentário dele advindo, tendo em vista que o fármaco em discussão (Elevidys) custa em torno de 3,2 milhões de dólares. 4. É imperativo que a atuação da Justiça se dê com responsabilidade e cautela, buscando, por um lado, garantir o acesso às terapias adequadas para o tratamento de doenças graves e, por outro, a manutenção do equilíbrio das contas públicas. 5. Reconhecida a natureza estrutural da demanda, que envolve não apenas os interesses legítimos da criança e de seus familiares, mas também a preocupação, igualmente legítima, dos gestores públicos com a preservação dos recursos orçamentários suficientes para o atendimento de outras demandas sociais na área da saúde pública. 6. Conciliação entre o Ministério da Saúde, a ANVISA, a CONITEC, a Roche Brasil – farmacêutica responsável pelo fornecimento o medicamento –, o Hospital Vera Cruz e o Hospital Infantil Sabará – únicos credenciados para sua aplicação no Brasil até o presente momento – e o Ministério Público Federal, em curso para tratativas sobre o preço e as condições de aquisição do medicamento Elevidys. 7. Proposta conjunta de encaminhamento formulada pela União e pela Roche Brasil parcialmente acolhida na Pet 13.101, para suspender a conciliação pelo prazo de 45 dias ou até que sobrevenha o registro do medicamento na ANVISA e outras providências. 8. Para que o acordo a ser firmado ao final das negociações seja eficaz para assegurar o direito de todos os envolvidos, é necessária a adoção de algumas diretrizes, especialmente no que se refere à atuação do Poder Judiciário na apreciação das ações que buscam o fornecimento do mediamento Elevidys. 9. Liminar deferida para determinar aos juízes que observem as seguintes orientações: 1) Suspender as liminares deferidas em favor de crianças que contavam com menos de 6 anos e 6 meses, em 6.9.2024, até o fim das negociações, ressalvadas as decisões proferidas por Ministros do STF. Cabe registrar que a suspensão das liminares deferidas não tem o condão de impedir a apreciação das causas pelos Juízos de origem. Apenas os efeitos das liminares eventualmente deferidas permanecerão suspensas até a finalização das negociações, excetuadas as ressalvas acima já previstas; 2) Deve-se observar a limitação etária indicada pela farmacêutica (4 anos a 7 anos, 11 meses e 29 dias) e as condições clínicas referentes à deambulação e ao teste genético de compatibilidade, que não indique deleção dos EXON 8 e/ou 9, sem prejuízo das contraindicações e observações indicadas na bula registrada perante a FDA, com especial atenção à não recomendação a pacientes com títulos elevados de anticorpos de ligação total anti-AAVrh74 (títulos>1:400); 3) No cumprimento das liminares que não se enquadrarem na ordem de suspensão, a aquisição da medicação pela União se dará via compra direta da Uniphar, no valor acordado pelas partes no Supremo Tribunal Federal, no âmbito da Pet 13.101, e a infusão será realizada pelo SUS, com todos os custos suportados pela União. Caso a União não consiga cadastrar hospitais públicos para a infusão, o procedimento será realizado por hospitais privados devidamente cadastrados. O Poder Judiciário unicamente intimará a União para fornecimento do medicamento, sem possibilidade de compra direta pela parte autora ou de sequestro de valores pelo Juízo; 4) É vedada a concessão de qualquer medida judicial (antecipatória ou definitiva) em desacordo com os critérios previstos no item 2 acima, ressalvadas as decisões proferidas por esta Corte. 10. Esclareço que o teste de anticorpos anti-AAVrh74 deverá ser custeado pela Roche após o eventual deferimento judicial do fornecimento do medicamento, mas antes do desembolso do numerário pela União. 11. Liminar referendada.” (Pet 1.298 MC-Ref-Segundo, de minha relatoria, Tribunal Pleno, DJe 28.11.2024)



    Ressalte-se que ficou expressamente vedada qualquer concessão judicial do medicamento fora dos termos do registro aprovado pela ANVISA, sem exceção.



    Diante desse contexto, ainda que se entendesse que o medicamento pudesse, em tese, preencher os requisitos previstos no Tema 500 da repercussão geral para seu fornecimento, verifica-se que o reclamante não se enquadra na faixa etária prevista para a infusão do medicamento, estabelecida pela farmacêutica e pela Anvisa ao realizar o seu registro. Extrai-se do documento de identificação juntado aos autos (eDOC 3,ID:d6aaecff - p. 2) que o reclamante nasceu em 20.12.2006, contando atualmente com 18 anos e 2 meses de idade, o que, por si só, inviabiliza o atendimento do pedido.



    Nesse sentido, cito as seguintes decisões monocráticas que também negaram o fornecimento do medicamento em questão em virtude da limitação etária: Rcl 72.953, Rel. Min. Luiz Fux, DJe 18.2.2025; Rcl 76.154, Rel. Min. Cármen Lúcia, DJe 17.2.2025; Rcl 75.800, Rel. Min. Flávio Dino, DJe 13.2.2025; Rcl 75.719, Rel. Min. Alexandre de Moraes, DJe 4.2.2025; Rcl 74.543, Rel. Min. André Mendonça, DJe 3.2.2025.



    Por fim, manifesto minha profunda solidariedade para com as pessoas portadoras de Distrofia Muscular de Duchenne e suas famílias, reconhecendo os desafios emocionais e físicos enfrentados por elas em sua luta diária. É essencial, contudo, que priorizemos a segurança e o bem-estar dos pacientes, guiando nossas decisões pelas diretrizes médicas baseadas em evidências.



    Felizmente, há notícia de uma nova tecnologia terapêutica, já aprovada em renomadas agências internacionais (Estados Unidos e Reino Unido). Trata-se do fármaco Givinostat (Duvyzat), que potencialmente poderá oferecer soluções em um futuro próximo para pacientes diagnosticados com Distrofia Muscular de Duchenne com idade a partir de 6 anos. Espero que inovações possam transformar a vida dessas crianças, proporcionando novas perspectivas de tratamento.



    Ante o exposto, nego seguimento à reclamação (art. 21, § 1º, do RISTF).



    Intime-se.



    Brasília, 12 de março de 2025.



Ministro GILMAR MENDES



Relator



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