Tribunal: STF
Processo: ARE 1570744
Classe: ARE
Órgão julgador: CÁRMEN LÚCIA
Órgão colegiado: Decisão Monocrática
Data de julgamento: 2025-11-14
Data de publicação: 2025-11-14

Ementa:

Inteiro teor:
DECISÃO



RECURSO EXTRAORDINÁRIO COM AGRAVO. CONSTITUCIONAL. DIREITO À SAÚDE. FORNECIMENTO DE MEDICAMENTO DE ALTO CUSTO. ZOLGENSMA. FÁRMACO INDICADO PARA TRATAMENTO DE CRIANÇAS COM ATÉ DOIS ANOS DE IDADE. TEMAS 6 E 1.234 DA REPERCUSSÃO GERAL. JULGADO RECORRIDO EM CONFORMIDADE COM A JURISPRUDÊNCIA DO SUPREMO TRIBUNAL FEDERAL. CRIANÇA PRESTES A COMPLETAR TRÊS ANOS DE IDADE. RECURSO EXTRAORDINÁRIO COM AGRAVO AO QUAL SE NEGA PROVIMENTO.



Relatório



    1. Agravo nos autos principais contra inadmissão de recurso extraordinário interposto com base na al. a do inc. III do art. 102 da Constituição da República.



    2. A Décima Primeira Turma do Tribunal Regional Federal da Primeira Região decidiu:



    “CONSTITUCIONAL. ADMINISTRATIVO. DIREITO À SAÚDE. APELAÇÃO CÍVEL. AÇÃO ORDINÁRIA. FORNECIMENTO DE MEDICAMENTO. ZOLGENSMA. ATROFIA MUSCULAR ESPINHAL (AME) TIPO 2. MEDICAMENTO NÃO INCORPORADO AO SISTEMA ÚNICO DE SAÚDE (SUS) PARA O CASO ESPECÍFICO. REQUISITOS DO TEMA 6 DO STF. INOBSERVÂNCIA. RECURSO DESPROVIDO. 



    1. Trata-se de apelação interposta contra sentença que julgou improcedente o pedido de fornecimento do medicamento Zolgensma para o tratamento de Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 2, sob o fundamento de que a parte autora não preenche os critérios necessários para a concessão da medicação pelo Sistema Único de Saúde (SUS). 



    2. O Tema 6 da Repercussão Geral estabelece que o fornecimento de medicamento não incorporado ao SUS somente é possível quando preenchidos cumulativamente os seguintes requisitos: (i) negativa administrativa de fornecimento; (ii) ilegalidade na não incorporação, ausência de pedido de incorporação ou mora na análise pela Conitec; (iii) impossibilidade de substituição por medicamento disponível no SUS; (iv) comprovação da eficácia e segurança do fármaco com base em evidências científicas de alto nível; (v) imprescindibilidade clínica do tratamento, devidamente fundamentada; e (vi) incapacidade financeira do paciente. 



    3. No caso, o laudo técnico do Núcleo de Apoio ao Judiciário (NatJus) concluiu que as evidências sobre a eficácia e segurança do Zolgensma para AME tipo 2 são limitadas, pois os estudos disponíveis referem-se majoritariamente a pacientes com AME tipo 1 e idade inferior a seis meses, sem ensaios clínicos randomizados robustos para a condição do autor. 



    4. O medicamento Zolgensma não está incorporado ao SUS para AME tipo 2, e há outras opções terapêuticas disponíveis no sistema público, como nusinersena e risdiplam, sem comprovação nos autos da ineficácia do segundo. 



    5. A parte autora não demonstrou o preenchimento cumulativo dos requisitos exigidos pelo STF para a concessão excepcional do medicamento, especialmente quanto à inexistência de alternativa terapêutica eficaz no SUS e à comprovação científica robusta da adequação do Zolgensma para o seu caso específico. 



    6. Recurso desprovido. 



    7. Honorários advocatícios majorados em 1% (um por cento), nos termos do art. 85, §11, do CPC” (fl. 8, e-doc. 17 - grifos nossos).



    3. O recurso extraordinário foi inadmitido, por estar em harmonia com a jurisprudência deste Supremo Tribunal (e-doc. 22).



    4. O agravante argumenta tratar-se de caso de “uma criança de apenas 2 (dois) anos de idade, nascida em 17/12/2022, diagnosticada com atrofia muscular espinhal (AME) (CID10: G12.1), uma enfermidade genética rara, grave, de natureza degenerativa e progressiva, que afeta diretamente os neurônios motores responsáveis pelo controle dos músculos voluntários” (fl. 4, e-doc. 24).



    Sustenta que, “no caso específico do Agravante, os laudos médicos são categóricos ao afirmar que há apenas uma chance de preservar sua vida com dignidade e qualidade mínima: o início imediato do tratamento prescrito por equipe médica especializada. Não se trata de mera escolha entre alternativas terapêuticas, mas sim da única possibilidade clinicamente reconhecida de conter o avanço da doença e evitar a deterioração irreversível do quadro neurológico” 
(fl. 5, e-doc. 24).



    Informa ser “fundamental destacar que a criança recebeu o diagnóstico de Atrofia Muscular Espinhal (AME) após os 12 meses de vida. Portanto, a exigência do convênio de que o medicamento seja administrado antes dos 6 meses de idade, revela-se incompatível com a realidade clínica. Isso porque o diagnóstico do Agravante para AME foi após o aparecimento dos primeiros sintomas, os quais podem surgiram após os 6 meses de idade” (fl. 7, e-doc. 24).



    Assinala que, “diante da gravidade do quadro e visando interromper a progressão da doença, o especialista prescreveu o medicamento Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi), reconhecido como a terapia gênica mais avançada, com aprovação junto a ANVISA desde 2021 e eficaz para o tratamento da AME. Este medicamento age corrigindo a causa genética subjacente da doença, possibilitando a produção da proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores” (fl. 12, e-doc. 24).



    Ressalta não ser “o medicamento pleiteado (...) medicamento experimental, pois já possui registro na ANVISA, sendo que, consoante a própria bula do medicamento, é a terapia genética prescrita para tratar crianças com AME até os 2 (dois) anos de idade (segundo a bula brasileira) ou, ainda, com até 21kg (segundo a bula europeia). Assim, não há razões para afastar a indicação médica para o tratamento” (fl. 36, e-doc. 24).



    Destaca que “a AME é doença rara” e que “o Zolgensma é medicamento órfão, tendo a própria ANVISA, consoante acima transcrito, afirmado a inexistência de alternativa terapêutica” (fl. 42, e-doc. 24).



    Assevera ter sido “o direito do Agravante (...) comprovado por laudos médicos, resultados de exames e, sobretudo, pela prescrição da médica assistente do Agravante. Da mesma forma, o risco de dano e ao resultado útil do processo está mais do que consolidado, pois pauta-se na perda da única chance de a criança receber o medicamento. Portanto, não há tempo a perder, devendo a Agravada ser obrigada a fornecer a terapia Zolgensma ao Agravante, assim como já faz com o medicamento Spinraza” (fl. 54, e-doc. 24).



    Pondera que “o Supremo Tribunal Federal tem reconhecido a eficácia e importância do fármaco em questão no tratamento da doença também em relação às crianças acima de 2 anos de idade, não podendo ser este um obstáculo ao fornecimento do medicamento Zolgensma (RE 1399165 AgR, Rel. Min. Edson Fachin, Segunda Turma, DJe 12.mai.2023)” (fl. 65, e-doc. 24).



    Anota ser inaplicável ao presente caso o Tema 6 da repercussão geral e destaca que, “na remota hipótese de apreciar a referida documentação à luz do Tema n. 6 de repercussão geral do c. STF, giza-se que o caso do Agravante cumpriu escorreitamente todos os seus requisitos” e que, “embora o Zolgensma tenha sido incorporado ao SUS, seu uso está restrito a crianças com AME tipo I, até 6 meses de idade. Essa limitação não possui respaldo nas evidências científicas nem no registro sanitário concedido pela ANVISA, que autoriza o uso do medicamento para os pacientes com AME, independentemente da idade ou peso” (fl. 71, e-doc. 24).



    Pede “reforma do v. acórdão recorrido, a fim de que seja assegurado o fornecimento do medicamento Zolgensma, com custeio integral de sua aplicação, por ser esta a única terapia gênica capaz de tratar a Atrofia Muscular Espinhal (AME) e manter a vida da criança. Negar tal direito significa condenar um ser humano inocente à morte precoce, em afronta direta ao texto constitucional e às normas protetivas da infância. É em nome dessa proteção integral, que a lei e a Constituição estabelecem como prioridade absoluta, que se espera deste Egrégio Tribunal a sensível e justa reforma do acórdão recorrido” (fl. 76, e-doc. 24).



    No recurso extraordinário, alega-se ter o Tribunal de origem contrariado o inc. III do art. 1º, o caput do art. 5º, o art. 6º, o art. 196, 
o inc. II do art. 198 e o caput do art. 227 da Constituição da República.



    Apreciada a matéria trazida na espécie, DECIDO.



    5. Razão jurídica não assiste ao agravante.



    No Recurso Extraordinário n. 1.366.243, paradigma do Tema 1.234 da repercussão geral, este Supremo Tribunal fixou a seguinte tese:



    “I – Competência. 



    1) Para fins de fixação de competência, as demandas relativas a medicamentos não incorporados na política pública do SUS, mas com registro na ANVISA, tramitarão perante a Justiça Federal, nos termos do art. 109, I, da Constituição Federal, quando o valor do tratamento anual específico do fármaco ou do princípio ativo, com base no Preço Máximo de Venda do Governo (PMVG – situado na alíquota zero), divulgado pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED – Lei 10.742/2003), for igual ou superior ao valor de 210 salários mínimos, na forma do art. 292 do CPC. 1.1) Existindo mais de um medicamento do mesmo princípio ativo e não sendo solicitado um fármaco específico, considera-se, para efeito de competência, aquele listado no menor valor na lista CMED (PMVG, situado na alíquota zero). 1.2) No caso de inexistir valor fixado na lista CMED, considera-se o valor do tratamento anual do medicamento solicitado na demanda, podendo o magistrado, em caso de impugnação pela parte requerida, solicitar auxílio à CMED, na forma do art. 7º da Lei 10.742/2003. 1.3) Caso inexista resposta em tempo hábil da CMED, o juiz analisará de acordo com o orçamento trazido pela parte autora. 1.4) No caso de cumulação de pedidos, para fins de competência, será considerado apenas o valor do(s) medicamento(s) não incorporado(s) que deverá(ão) ser somado(s), independentemente da existência de cumulação alternativa de outros pedidos envolvendo obrigação de fazer, pagar ou de entregar coisa certa. 



    II – Definição de Medicamentos Não Incorporados.



    2.1) Consideram-se medicamentos não incorporados aqueles que não constam na política pública do SUS; medicamentos previstos nos PCDTs para outras finalidades; medicamentos sem registro na ANVISA; e medicamentos off label sem PCDT ou que não integrem listas do componente básico. 2.1.1) Conforme decidido pelo Supremo Tribunal Federal na tese fixada no tema 500 da sistemática da repercussão geral, é mantida a competência da Justiça Federal em relação às ações que demandem fornecimento de medicamentos sem registro na Anvisa, as quais deverão necessariamente ser propostas em face da União, observadas as especificidades já definidas no aludido tema. 



    III – Custeio. 



    3) As ações de fornecimento de medicamentos incorporados ou não incorporados, que se inserirem na competência da Justiça Federal, serão custeadas integralmente pela União, cabendo, em caso de 
haver condenação supletiva dos Estados e do Distrito Federal, o ressarcimento integral pela União, via repasses Fundo a Fundo (FNS ao FES), na situação de ocorrer redirecionamento pela impossibilidade de cumprimento por aquela, a ser implementado mediante ato do Ministério da Saúde, previamente pactuado em instância tripartite, no prazo de até 90 dias. 3.1) Figurando somente a União no polo passivo, cabe ao magistrado, se necessário, promover a inclusão do Estado ou Município para possibilitar o cumprimento efetivo da decisão, o que não importará em responsabilidade financeira nem em ônus de sucumbência, devendo ser realizado o ressarcimento pela via acima indicada em caso de eventual custo financeiro ser arcado pelos referidos entes. 3.2) Na determinação judicial de fornecimento do medicamento, o magistrado deverá estabelecer que o valor de venda do medicamento seja limitado ao preço com desconto, proposto no processo de incorporação na Conitec (se for o caso, considerando o venire contra factum proprium/tu quoque e observado o índice de reajuste anual de preço de medicamentos definido pela CMED), ou valor já praticado pelo ente em compra pública, aquele que seja identificado como menor valor, tal como previsto na parte final do 
art. 9º na Recomendação 146, de 28.11.2023, do CNJ. Sob nenhuma hipótese, poderá haver pagamento judicial às pessoas físicas/jurídicas acima descritas em valor superior ao teto do PMVG, devendo ser operacionalizado pela serventia judicial junto ao fabricante ou distribuidor. 3.3) As ações que permanecerem na Justiça Estadual e cuidarem de medicamentos não incorporados, as quais impuserem condenações aos Estados e Municípios, serão ressarcidas pela União, via repasses Fundo a Fundo (FNS ao FES ou ao FMS). Figurando somente um dos entes no polo passivo, cabe ao magistrado, se necessário, promover a inclusão do outro para possibilitar o cumprimento efetivo da decisão. 3.3.1) O ressarcimento descrito no item 3.3 ocorrerá no percentual de 65% (sessenta e cinco por cento) dos desembolsos decorrentes de condenações oriundas de ações cujo valor da causa seja superior a 7 (sete) e inferior a 210 (duzentos e dez) salários mínimos, a ser implementado mediante ato do Ministério da Saúde, previamente pactuado em instância tripartite, no prazo de até 90 dias. 3.4) Para fins de ressarcimento interfederativo, quanto aos medicamentos para tratamento oncológico, as ações ajuizadas previamente a 10 de junho de 2024 serão ressarcidas pela União na proporção de 80% (oitenta por cento) do valor total pago por Estados e por Municípios, independentemente do trânsito em julgado da decisão, a ser implementado mediante ato do Ministério da Saúde, previamente pactuado em instância tripartite, no prazo de até 90 dias. O ressarcimento para os casos posteriores a 10 de junho de 2024 deverá ser pactuado na CIT, no mesmo prazo. 



    IV – Análise judicial do ato administrativo de indeferimento de medicamento pelo SUS. 



    4) Sob pena de nulidade do ato jurisdicional (art. 489, § 1º, V e VI, c/c art. 927, III, § 1º, ambos do CPC), o Poder Judiciário, ao apreciar pedido de concessão de medicamentos não incorporados, deverá obrigatoriamente analisar o ato administrativo comissivo ou omissivo da não incorporação pela Conitec e da negativa de fornecimento na via administrativa, tal como acordado entre os Entes Federativos em autocomposição no Supremo Tribunal Federal. 4.1) No exercício do controle de legalidade, o Poder Judiciário não pode substituir a vontade do administrador, mas tão somente verificar se o ato administrativo específico daquele caso concreto está em conformidade com as balizas presentes na Constituição Federal, na legislação de regência e na política pública no SUS. 4.2) A análise jurisdicional do ato administrativo que indefere o fornecimento de medicamento não incorporado restringe-se ao exame da regularidade do procedimento e da legalidade do ato de não incorporação e do ato administrativo questionado, à luz do controle de legalidade e da teoria dos motivos determinantes, não sendo possível incursão no mérito administrativo, ressalvada a cognição do ato administrativo discricionário, o qual se vincula à existência, à veracidade e à legitimidade dos motivos apontados como fundamentos para a sua adoção, a sujeitar o ente público aos seus termos. 4.3) Tratando-se de medicamento não incorporado, é do autor da ação o ônus de demonstrar, com fundamento na Medicina Baseada em Evidências, a segurança e a eficácia do fármaco, bem como a inexistência de substituto terapêutico incorporado pelo SUS. 4.4) Conforme decisão da STA 175-AgR, não basta a simples alegação de necessidade do medicamento, mesmo que acompanhada de relatório médico, sendo necessária a demonstração de que a opinião do profissional encontra respaldo em evidências científicas de alto nível, ou seja, unicamente ensaios clínicos randomizados, revisão sistemática ou meta-análise. 



    V – Plataforma Nacional. 



    5) Os Entes Federativos, em governança colaborativa com o Poder Judiciário, implementarão uma plataforma nacional que centralize todas as informações relativas às demandas administrativas e judiciais de acesso a fármaco, de fácil consulta e informação ao cidadão, na qual constarão dados básicos para possibilitar a análise e eventual resolução administrativa, além de posterior controle judicial. 5.1) A porta de ingresso à plataforma será via prescrições eletrônicas, devidamente certificadas, possibilitando o controle ético da prescrição, a posteriori, mediante ofício do Ente Federativo ao respectivo conselho profissional. 5.2) A plataforma nacional visa a orientar todos os atores ligados ao sistema público de saúde, possibilitando a eficiência da análise pelo Poder Público e compartilhamento de informações com o Poder Judiciário, mediante a criação de fluxos de atendimento diferenciado, a depender de a solicitação estar ou não incluída na política pública de assistência farmacêutica do SUS e de acordo com os fluxos administrativos aprovados pelos próprios Entes Federativos em autocomposição. 5.3) A plataforma, entre outras medidas, deverá identificar quem é o responsável pelo custeio e fornecimento administrativo entre os Entes Federativos, com base nas responsabilidades e fluxos definidos em autocomposição entre todos os Entes Federativos, além de possibilitar o monitoramento dos pacientes beneficiários de decisões judiciais, com permissão de consulta virtual dos dados centralizados nacionalmente, pela simples consulta pelo CPF, nome de medicamento, CID, entre outros, com a observância da Lei Geral de Proteção da Dados e demais legislações quanto ao tratamento de dados pessoais sensíveis. 5.4) O serviço de saúde cujo profissional prescrever medicamento não incorporado ao SUS deverá assumir a responsabilidade contínua pelo acompanhamento clínico do paciente, apresentando, periodicamente, relatório atualizado do estado clínico do paciente, com informações detalhadas sobre o progresso do tratamento, incluindo melhorias, estabilizações ou deteriorações no estado de saúde do paciente, assim como qualquer mudança relevante no plano terapêutico. 



    VI – Medicamentos incorporados. 



    6) Em relação aos medicamentos incorporados, conforme conceituação estabelecida no âmbito da Comissão Especial e constante do Anexo I, os Entes concordam em seguir o fluxo administrativo e judicial detalhado no Anexo I, inclusive em relação à competência judicial para apreciação das demandas e forma de ressarcimento entre os Entes, quando devido. 6.1) A(o) magistrada(o) deverá determinar o fornecimento em face de qual ente público deve prestá-lo (União, estado, Distrito Federal ou Município), nas hipóteses previstas no próprio fluxo acordado pelos Entes Federativos, anexados ao presente acórdão” (RE n. 1.366.243, Relator o Ministro Gilmar Mendes, Plenário, DJe 11.10.2024).



    6. No julgamento do Recurso Extraordinário 566.471, Tema 6 da repercussão geral, Redator para o acórdão o Ministro Luís Roberto Barroso, este Supremo Tribunal fixou a seguinte tese:



    “1. A ausência de inclusão de medicamento nas listas de dispensação do Sistema Único de Saúde – SUS (RENAME, RESME, REMUME, entre outras) impede, como regra geral, o fornecimento do fármaco por decisão judicial, independentemente do custo.



    2. É possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento registrado na ANVISA, mas não incorporado às listas de dispensação do Sistema Único de Saúde, desde que preenchidos, cumulativamente, os seguintes requisitos, cujo ônus probatório incumbe ao autor da ação:



    (a) negativa de fornecimento do medicamento na via administrativa, nos termos do item ‘4’ do Tema 1234 da repercussão geral;



    (b) ilegalidade do ato de não incorporação do medicamento pela Conitec, ausência de pedido de incorporação ou da mora na sua apreciação, tendo em vista os prazos e critérios previstos nos artigos 19-Q e 19-R da Lei n. 8.080/1990 e no Decreto n. 7.646/2011;



    (c) impossibilidade de substituição por outro medicamento constante das listas do SUS e dos protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas;



    (d) comprovação, à luz da medicina baseada em evidências, da eficácia, acurácia, efetividade e segurança do fármaco, necessariamente respaldadas por evidências científicas de alto nível, ou seja, unicamente ensaios clínicos randomizados e revisão sistemática ou meta-análise;



    (e) imprescindibilidade clínica do tratamento, comprovada mediante laudo médico fundamentado, descrevendo inclusive qual o tratamento já realizado; e



    (f) incapacidade financeira de arcar com o custeio do medicamento.



    3. Sob pena de nulidade da decisão judicial, nos termos do artigo 489, § 1º, incisos V e VI, e artigo 927, inciso III, § 1º, ambos do Código de Processo Civil, o Poder Judiciário, ao apreciar pedido 
de concessão de medicamentos não incorporados, deverá obrigatoriamente:



    (a) analisar o ato administrativo comissivo ou omissivo de não incorporação pela Conitec ou da negativa de fornecimento da via administrativa, à luz das circunstâncias do caso concreto e da legislação de regência, especialmente a política pública do SUS, não sendo possível a incursão no mérito do ato administrativo;



    (b) aferir a presença dos requisitos de dispensação do medicamento, previstos no item 2, a partir da prévia consulta ao Núcleo de Apoio Técnico do Poder Judiciário (NATJUS), sempre que disponível na respectiva jurisdição, ou a entes ou pessoas com expertise técnica na área, não podendo fundamentar a sua decisão unicamente em prescrição, relatório ou laudo médico juntado aos autos pelo autor da ação; e (c) no caso de deferimento judicial do fármaco, oficiar aos órgãos competentes para avaliarem a possibilidade de sua incorporação no âmbito do SUS” (DJe 28.11.2024, grifos nossos).



    7. O Tribunal Regional Federal da Primeira Região negou provimento à apelação, sob o fundamento de que o agravante, então com dois anos, três meses e dezoito dias, seria portador da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 2 e não teria feito prévio uso dos demais medicamentos disponibilizados pelo SUS (Nusinersena e Risdisplam), sendo que o fármaco Zolgensma seria destinado apenas ao tratamento de pacientes com até seis meses de idade portadores da AME Tipo 1, conforme recomendação de incorporação feita pela Conitec. Foram fundamentos da decisão recorrida:



    “Cuida-se de apelação interposta contra sentença que julgou improcedente o pedido de fornecimento do medicamento Zolgensma para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME), sob o fundamento de que a parte autora não preenche os critérios necessários para a concessão da medicação pelo Sistema Único de Saúde.



    A controvérsia reside na possibilidade de fornecimento do medicamento, o qual, embora possua registro na ANVISA, não foi incorporado ao SUS para o caso específico do autor. Assim, a análise deve se pautar pelo entendimento consolidado no julgamento do RE 566471 (Tema 6 da Repercussão Geral) do Supremo Tribunal Federal, que fixou os critérios para a concessão excepcional de medicamentos não padronizados pelo SUS.



    O referido tema estabelece que, como regra geral, a ausência de inclusão de um medicamento nas listas oficiais do SUS impede o 
seu fornecimento por decisão judicial, salvo se demonstrado o preenchimento cumulativo dos seguintes requisitos: (...).



    No caso em exame, verifico que a parte autora tem diagnóstico de Atrofia Muscular Espinhal (AME), obtido por meio de exame de DNA demonstrando mutação do gene SMN 1 do cromossomo 5q, com ausência do SMN 1 (alelo 7) e achado de 3 cópias do SMN2, com início dos sintomas após o seis meses de vida (id. 427775058).



    Conforme parecer técnico (id. 427775095) emitido pelo Núcleo de Apoio ao Judiciário (Natjus), a apresentação do início dos sintomas a partir dos 6 meses de vida caracteriza a AME tipo 2. 



    Da leitura da mencionada nota técnica, extrai-se que: 



    • As evidências sobre a efetividade e segurança do uso de zolgensma no tratamento de AME provêm majoritariamente de estudos clínicos pequenos, não randomizados, não mascarado e sem comparador, resultando em evidências limitadas e com alto risco de viés. Entretanto, deve-se considerar a raridade da doença e a inviabilidade de realizar ensaios clínicos metodologicamente robustos. 



    • Os estudos, apesar de limitados metodologicamente, mostram benefícios do zolgensma no tratamento da AME tipo 1 em bebês de até 6 meses. Acima dessa idade, as evidências são muito limitadas. 



    • Não foram acostados aos autos relatórios médicos detalhados com a condição clínica atual do paciente e medicações já utilizadas. 



    • No SUS existem outras opções de tratamento para AME tipo 2, como as medicações nusinersena e o risdiplam, e não há menção de que o paciente fez uso delas. 



    • Segundo avaliação da CONITEC, o zolgensma está indicado para o tratamento de crianças com AME do tipo I, com até seis meses de idade, que estejam fora de ventilação invasiva acima de 16 horas por dia, condição diferente do paciente em tela que apresenta AME tipo 2, não atendendo aos critérios estabelecidos pelo SUS. 



    • O paciente é portador de AME tipo 2 e não preenche critérios para o tratamento com zolgensma de nenhuma agência de saúde internacional (NICE e CADTH) que demonstre  
custo-efetividade para a particularidade do caso.



    Por fim, concluiu que ‘as evidências disponíveis sobre a eficácia e segurança do zolgensma para pacientes com AME tipo 2 e maiores de 1 ano são limitadas. Considerando que o paciente não utilizou outras opções terapêuticas disponíveis no SUS, como nusinersena e risdiplam, e que o zolgensma não é recomendado para pacientes com AME tipo 2, não há justificativa clínica ou baseada em  
custo-efetividade para seu uso neste caso específico’. 



    Embora as notas técnicas não possuam natureza vinculante, elas auxiliam o magistrado por meio de análises técnico-científicas que fundamentam a tomada de decisão e embasamento na avaliação das evidências disponíveis sobre determinada tecnologia em saúde. 



    Desse modo, as evidências apresentadas sobre o Zolgensma não são conclusivas para AME tipo 2, pois os estudos clínicos disponíveis foram realizados majoritariamente em pacientes com AME tipo 1 e idade inferior a 6 meses, sem ensaios clínicos randomizados que sustentem sua indicação para o caso do autor. Ademais, o relatório médico apresentado pelo autor não demonstrou que o tratamento com Zolgensma é a única alternativa eficaz para o seu caso específico, especialmente diante da existência de outras terapias disponíveis no SUS. 



    Não obstante, em sede de apelação, a parte autora tenha apresentado laudo médico (id. 428663507) que ateste a falência do medicamento Nusinersena, não restou demonstrada a ineficácia do fármaco risdisplam, incorporado ao SUS. 



    Dessa forma, diante da ausência de comprovação dos requisitos exigidos pelo STF, impõe-se o não provimento do recurso” (fls. 5-7, 
e-doc. 17, grifos nossos).



     



    8. Essa decisão não destoa do assentado por este Supremo Tribunal no julgamento do Recurso Extraordinário n. 566.471 (Tema 6 da repercussão geral. Na espécie vertente, buscou-se a condenação da União ao fornecimento do fármaco Zolgensma, para tratamento de atrofia muscular espinhal – AME (CID10: G12.1).



    Consta dos autos que o agravante iniciou seus sintomas a partir de seis meses de idade e foi diagnosticado com atrofia muscular espinhal (AME) com um ano e três meses (fl. 8, e-doc. 7), tendo o médico assistente indicado o tratamento com o medicamento Zolgensma. O fármaco tem registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária – ANVISA para tratamento de crianças com até dois anos de idade, com mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e diagnóstico clínico de AME tipo I, ou mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e até três cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2). Seguindo, entretanto, recomendação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde – CONITEC, o medicamento somente foi incorporado ao Sistema Único de Saúde – SUS para tratamento de crianças com até seis meses de idade portadoras de AME Tipo 1, requisitos não atendidos pelo agravante.



    9. Deve-se anotar que a controvérsia que envolve a superveniente deslegitimação da decisão do Conitec pela qual recomendada a incorporação do medicamento segundo critérios mais restritivos do que aqueles aprovados pela Anvisa e previstos na bula do medicamento em foco, a partir da existência de estudos mais recentes que atestariam a efetividade e segurança do fármaco para tratamento de crianças portadoras de AME Tipo 2 em crianças menores de dois anos de idade, foi objeto de exame neste Supremo Tribunal.



    Em 30.1.2025, no julgamento da Reclamação n. 75.188, o Ministro Gilmar Mendes, Relator, manteve o fornecimento do medicamento Zolgensma, apoiado em parecer técnico emitido por dois especialistas que atestavam a existência de estudos recentes e robustos sobre a efetividade e segurança do tratamento de pacientes portadores de AME tipo 2 com idade inferior a dois anos. Foram fundamentos da decisão:



    “O onasemnogene abeparvovec, comercialmente conhecido como Zolgensma, é uma terapia gênica aprovada pela FDA para o tratamento de pacientes pediátricos com menos de 2 anos de idade com atrofia muscular espinhal (AME) com mutações bialélicas no gene SMN1.[1] Embora a maioria dos estudos e aprovações se concentrem em pacientes com AME tipo 1, há evidências que sugerem benefícios potenciais para pacientes com AME tipo 2, especialmente quando o tratamento é iniciado precocemente. 



    Um estudo sistemático e meta-análise indicam que onasemnogene abeparvovec melhora a sobrevivência e a função motora em pacientes com AME tipos 1 e 2, com uma taxa de sobrevivência de 95%.[2]. Além disso, o tratamento reduziu a necessidade de suporte ventilatório e melhorou significativamente as pontuações no teste de desordens neuromusculares infantis da Children's Hospital of Philadelphia (CHOP INTEND).[2]



    (...) Weib e cols. em recente estudo publicado em