Tribunal: STF
Processo: Rcl 79187
Classe: Rcl
Órgão julgador: FLÁVIO DINO
Órgão colegiado: Decisão Monocrática
Data de julgamento: 2025-08-25
Data de publicação: 2025-08-25

Ementa:

Inteiro teor:
DECISÃO

Trata-se de agravo regimental, com pedido de efeito suspensivo, interposto pela União na reclamação constitucional ajuizada por Felipe Gomes Gonçalves e outros. Na origem, o Desembargador Convocado Glaucio Maciel, da 3ª Turma do TRF-6, atribuiu efeito suspensivo a agravo de instrumento manejado pela União e, com isso, suspendeu a liminar de primeiro grau que determinara o fornecimento do medicamento Elevidys. 

Inicialmente, neguei seguimento à reclamação (eDoc. 15). Em seguida, à vista dos fundamentos do agravo regimental dos reclamantes, reconsiderei a decisão e restabeleci a ordem de fornecimento do fármaco (eDoc. 24). Contra essa decisão de reconsideração, a União interpôs o presente agravo regimental, pugnando, desde logo, pela concessão de efeito suspensivo.

A União alega que “a manutenção da decisão reclamada, ao determinar o fornecimento do Elevidys® em favor de criança fora dos critérios etários e funcionais autorizados, representa medida incompatível com a legalidade sanitária, viola a autoridade das decisões proferidas no âmbito deste Supremo Tribunal Federal e impõe à União o risco de patrocinar tratamento potencialmente prejudicial à saúde do menor”.

Destaca que, “Segundo dados do Ministério da Saúde, estima-se a existência de 1.137 casos de DMD no Brasil em 2025, em pacientes que apresentem a faixa etária entre 4 e 7 anos. Assumindo que todos esses pacientes sejam elegíveis para o tratamento, o impacto orçamentário para o ano de 2025 seria considerável. Com base no valor mínimo de R$ 11.873.321,20 por paciente, o custo total para atender a totalidade dos pacientes com DMD no ano de 2025 seria de aproximadamente R$ 13,5 bilhões”.

Posteriormente, a União atravessou petição nos autos comunicando a ocorrência de fato novo. Transcrevo o teor da petição (eDoc. 47):

“Após decisão monocrática do Ministro Flávio Dino, que restabelece a liminar de primeiro grau determinando o fornecimento do Elevidys (delandistrogene moxeparvovec), sobreveio fato regulatório novo e relevante.
Trata-se da publicação da Resolução nº 2.813/2025 pela Anvisa, por meio da edição extra do Diário Oficial da União e 24 de julho de 2025, que determinou a suspensão temporária da comercialização, distribuição, fabricação, importação, propaganda e uso do referido medicamento no Brasil (anexo). A suspensão foi também comunicada por meio de Nota Oficial da Roche Farma Brasil (anexa).
(...) a suspensão alcança todas as novas importações do medicamento Elevidys, destinadas a todos os pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne, independentemente de serem deambulantes ou não, com efeito imediato. (...)
É importante destacar que tal recomendação da FDA se deu após óbitos de crianças submetidas ao tratamento com Elevidys nos Estados Unidos, atualmente em fase de investigação. (...)
Por fim, é ainda importante destacar que, na Nota Oficial, a Roche orientou os profissionais de saúde que não realizem quaisquer novas prescrições e/ou pedidos de Elevidys e informem aos pacientes e cuidadores a respeito da decisão de suspender temporariamente os novos pedidos de Elevidys, com efeito imediato. (...)
Em razão do fato novo (...), a União requer:
    A) A reconsideração da decisão que deu provimento à presente reclamação (...).
Em caráter consequencial, requer, ainda, que seja autorizado o levantamento pela União dos valores depositados (R$12.182.027,56), de modo que possam ser reaplicados em outras demandas prioritárias na área da saúde, especialmente considerando a impossibilidade atual de promover o fornecimento do medicamento.
B) Subsidiariamente, caso este Tribunal entenda por manter o provimento da Reclamação, requer-se a suspensão temporária da eficácia da decisão judicial até eventual restabelecimento do registro ou autorização de uso do Elevidys pela Anvisa.”

Em contrarrazões, a parte agravada pugnou pelo desprovimento do agravo (eDoc. 54).

É o relatório. Decido. 

Após a decisão monocrática que restabeleceu a liminar de fornecimento, sobreveio fato novo de natureza regulatória que altera substancialmente o quadro fático-jurídico, inviabilizando, por ora, a execução da ordem de fornecimento do medicamento Elevidys.

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária - ANVISA, por meio da Resolução1 - RE nº 2.813, de 24 de julho de 2025,  suspendeu temporariamente a comercialização, a distribuição, a fabricação, a importação, a propaganda e o uso do medicamento ELEVIDYS (Princípio ativo: DELANDISTROGENO MOXEPARVOVEQUE), pelas seguintes razões:

Motivação: Com base em novos dados de segurança do medicamento de terapia avançada, registrado a título excepcional, segundo art. 30 da RDC 505/2021, torna-se necessário avaliações complementares por parte da empresa detentora do registro de forma a confirmar a manutenção do balanço favorável do benefício e risco do produto, conforme prerrogativa estabelecida no art.11 da RDC 505/2021, art. 7º da Lei 6360/77, art. 45 Lei 9784/99.

De acordo com a ANVISA2, tal decisão foi tomada em função de novas informações regulatórias divulgadas pela Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora dos Estados Unidos, que relata três óbitos associados ao uso de produtos da referida terapia gênica, verbis:

“Essa decisão foi tomada em função de novas informações regulatórias divulgadas pela Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora dos Estados Unidos, que relata três óbitos associados ao uso de produtos de terapia gênica com a tecnologia vetorial AAVrh74, desenvolvida pela empresa Sarepta Therapeutics. Dois desses casos ocorreram em pacientes pediátricos não deambuladores (que não conseguiam caminhar por conta própria) com distrofia muscular de Duchenne (DMD), tratados com Elevidys®. O terceiro caso foi de um paciente adulto com distrofia muscular de cinturas, que utilizou um produto de terapia gênica experimental baseado no mesmo vetor viral. Os eventos envolveram evolução para insuficiência hepática aguda com desfecho fatal. Destaca-se que a empresa Sarepta Therapeutics é a responsável pelo registro do Elevydis® nos Estados Unidos.   
(...)
Uso autorizado no Brasil  
No Brasil, o registro do Elevidys® foi concedido à empresa Roche Farma Brasil em dezembro de 2024, em caráter excepcional, exclusivamente para pacientes pediátricos deambuladores (que andam) na faixa etária de 4 a 7 anos, com mutação confirmada no gene DMD. O registro foi condicionado ao monitoramento intensivo de segurança e à confirmação de eficácia de longo prazo, conforme a Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 505/2021.     
(...)
Nenhum dos casos fatais acima relatados ocorreu no Brasil. Tais óbitos se referem a cenários clínicos com indicações não autorizadas pela Anvisa, conforme divulgado pela Agência, em 17 de junho de 2025, em relação aos dois casos iniciais. 
(...)
Embora os casos de óbito tenham ocorrido em perfil de pacientes para os quais o Elevidys® não está indicado no Brasil e não haja, até o momento, relatos de problemas relacionados à sua aplicação no país, a Anvisa decidiu suspender temporariamente o uso do produto. A decisão foi tomada de forma cientificamente prudente e preventiva, diante do surgimento de novos dados internacionais que apontam para hepatotoxicidade grave com desfecho fatal.     
Dessa forma, apesar da situação restritiva e controlada do uso no Brasil e da experiência internacional com mais de 700 pacientes tratados sem óbitos na população deambuladora, a suspensão temporária do uso do produto como medida preventiva, em alinhamento com a empresa Roche, tem o objetivo de:    
Garantir a segurança dos pacientes brasileiros, que deve sempre prevalecer sobre qualquer outra consideração.
Permitir a avaliação aprofundada dos sinais de risco hepático emergentes nos Estados Unidos.
Discutir, com base nos novos achados e correlações, possíveis aprimoramentos e ajustes no plano de gerenciamento de risco e nas estratégias de manejo clínico, se necessário, antes de eventual retomada da comercialização do medicamento.
Como se trata de um produto inovador, complexo e de uso restrito, qualquer dúvida razoável sobre seu perfil de segurança exige ação regulatória imediata.    
Conforme estabelece o art. 11 da RDC 505/2021, a Anvisa pode, a qualquer tempo, solicitar provas adicionais de segurança e eficácia, bem como aplicar medidas regulatórias cautelares, inclusive a suspensão temporária da importação, comercialização e distribuição do produto, até que a relação benefício-risco seja novamente considerada favorável. A RDC 948/2024 determina que, em caso de novas evidências que demonstrem que o medicamento regularizado deixou de ter relação benefício/risco positiva, a regularização sanitária poderá ser suspensa; nesse caso, medidas preventivas e cautelares podem ser adotadas.    

Diante desse quadro superveniente, a manutenção da ordem de fornecimento do medicamento revela risco concreto de dano grave e de difícil reparação tanto à integridade do sistema de vigilância sanitária quanto, sobretudo, à saúde do menor (princípio da precaução). A superveniência regulatória deve ser levada em conta no julgamento (CPC, art. 493), e o Relator pode suspender a eficácia da decisão recorrida quando presentes a probabilidade de provimento do recurso e o risco de dano (CPC, art. 995, parágrafo único; RISTF, art. 21, V).

A urgência (periculum in mora) é manifesta. A execução imediata da ordem cria risco de fato consumado clínico de natureza irreversível e expõe o menor a potencial dano grave à saúde, além de constranger gestores públicos a atuar sem amparo regulatório. De outro lado, a imobilização do montante de R$ 12.182.027,56 compromete a alocação eficiente de recursos para demandas prioritárias em saúde (art. 37, caput, CF), caracterizando dano inverso relevante. 

Ante o exposto, CONCEDO efeito suspensivo ao agravo regimental interposto pela União para:

    A) suspender a eficácia da decisão de eDoc. 24 e DETERMINAR que fica PROIBIDO o fornecimento do medicamento ELEVIDYS ao menor, abrangendo quaisquer atos de aquisição, contratação, importação, distribuição, administração e uso, até ulterior deliberação nestes autos;

    B) Autorizar o levantamento, pela União (Fundo Nacional de Saúde), do valor depositado nos autos (R$ 12.182.027,56), expedindo-se alvará/ordem de transferência em favor do Fundo Nacional de Saúde.

Oficie-se, com urgência, ao Juízo da 2ª Vara Federal de Uberlândia, para ciência e imediato cumprimento.

Brasília, 25 de agosto de 2025.

Ministro FLÁVIO DINO
Relator
Documento assinado digitalmente