Tribunal: STF
Processo: STP 1078
Classe: STP
Órgão julgador: PRESIDENTE
Órgão colegiado: Decisão Monocrática
Data de julgamento: 2025-06-26
Data de publicação: 2025-06-26

Ementa:

Inteiro teor:
DECISÃO:


Ementa: Direito Constitucional e Administrativo. Suspensão de tutela provisória. Medicamento de alto custo.  Procedência do pedido.
I.	Caso em exame
1.	Pedido de suspensão de tutela provisória que tem por objeto decisão que determinou à União que fornecesse o medicamento Eteplirsen (Exondys 51) para o tratamento de paciente que sofre de distrofia muscular de Duchenne (DMD), com deleção dos éxons 48-50.
II. 	Questão em Discussão
2.	Discute-se a presença dos requisitos que autorizam a concessão de medida de contracautela. 
III. 	Razões de Decidir
3.	Grave lesão à saúde pública. O registro do Eteplirsen foi indeferido pela Agência Nacional de Saúde (ANVISA), sob o fundamento de que os dados clínicos apresentados pela empresa fabricante não permitiram demonstrar a eficácia e a segurança do fármaco, bem como o benefício clínico esperado. 
4.	Grave lesão à economia pública. A estimativa é de que o custo anual do tratamento exija o dispêndio de aproximadamente R$ 1,8 milhão por paciente. Os efeitos sistêmicos de decisões com conteúdo similar colocariam em risco a própria continuidade das políticas públicas de saúde, desorganizando a atividade administrativa e impedindo a alocação racional dos escassos recursos públicos.
IV. 	Dispositivo
6.	Pedido que se julga procedente.
__________
Atos normativos citados: Constituição Federal, arts. 2º, 5º; 6º; 196; e 198; Lei nº 8.437/1992, art. 4º.
Jurisprudência citada: RE 657.718 (2019), Red. p/ Acórdão Min. Luís Roberto Barroso.


    1. Trata-se de pedido de suspensão de tutela provisória, com requerimento de liminar, formulado pela União para impugnar decisão em que o Tribunal Regional Federal da 3º Região determinou a tal ente público que fornecesse o medicamento Eteplirsen (Exondys 51) para o tratamento de paciente que sofre de distrofia muscular de Duchenne (DMD), com deleção dos éxons 48 a 50.

    2. Na origem, L.T.C., criança representada por sua genitora, ajuizou ação ordinária em face da União, em que pediu o fornecimento do medicamento em questão. De acordo com a prescrição feita pela médica especialista que acompanha a criança, o tratamento consistiria em infusão intravenosa semanal do medicamento, de forma contínua e por prazo indeterminado.

    3. O juízo de primeiro grau indeferiu o pedido de tutela de urgência, mas essa decisão foi reformada em segundo grau, para determinar que a União fornecesse o medicamento. Após a instrução do feito, sobreveio sentença de improcedência do pedido. O magistrado adotou como fundamentos a negativa de registro ao fármaco em questão pela ANVISA; a conclusão do perito do juízo em sentido desfavorável ao seu fornecimento; e “a ausência de evidências científicas seguras no tocante à [sua] eficácia, segurança e eficiência”.

    4. A parte autora interpôs apelação. O Desembargador relator determinou a conversão do feito em diligência, para que fossem apresentadas informações atualizadas sobre o quadro clínico do paciente. Em seguida, deu provimento ao recurso monocraticamente. Apontou que (i) a raridade da doença acarreta a escassez de estudos sobre a eficácia do fármaco em questão e (ii) o autor apresentou melhora com a terapia. Na mesma oportunidade, deferiu o pedido de tutela de urgência, ordenando a entrega do medicamento ao paciente. Essa decisão constitui o objeto do presente pedido de suspensão de tutela provisória.

    5. A União defende que a manutenção dos efeitos da decisão impugnada causa grave lesão à saúde e à economia públicas, já que determinou o fornecimento de medicamento de alto custo, cujo registro sanitário foi indeferido pela Agência Nacional de Saúde (ANVISA). Destaca que o Supremo Tribunal Federal já reconheceu o caráter constitucional da matéria em outros precedentes. Afirma que a doença de que padece o paciente é incurável, sendo as intervenções disponíveis baseadas na prevenção e no tratamento das complicações dela advindas, “tendo em vista a carência de robustez de estudos científicos quanto a novas terapias alternativa”. 

    6. Aponta a fragilidade das evidências científicas disponíveis quanto ao medicamento Eteplirsen, mencionando a Nota Técnica nº 33/2024-CGRAR/DAET/SAES/MS e a Nota Técnica nº 635/2025- COMFAD/CGPJUD/DJUD/SE/MS, segundo a qual “[a] ineficácia do eteplirsen em modificar a progressão da DMD ou em prover melhorias clínicas substanciais aos pacientes foi cabalmente demonstrada por Shimizu-Motohashi et al. (2018) em uma robusta metanálise”. Frisa que o registro do fármaco perante a Food and Drug Administration (FDA) ocorreu em caráter experimental em 2016, por meio de procedimento sumário (fast approval), condicionado à entrega de resultados clínicos que confirmassem seus  supostos benefícios, o que não teria ocorrido até agora. Indica que outras agências do exterior também negaram o registro do fármaco, o que demonstra o caráter experimental do tratamento. Ressalta que o perito nomeado pelo juízo se manifestou contrariamente à indicação do referido tratamento. Argumenta que a decisão impugnada viola o entendimento firmado no julgamento do paradigma do Tema 500 da Repercussão Geral (RE 657.718), segundo o qual não cabe ao Judiciário se sobrepor à manifestação fundamentada da agência reguladora, para obrigar o Estado a fornecer medicamento cujo registro foi negado. Informa que não há qualquer outro pedido de registro pendente de análise pela ANVISA.

    7. Para demonstrar o risco de grave lesão à ordem econômica, enfatiza o custo elevadíssimo do medicamento. Afirma que não há preço registrado na Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), mas a estimativa é de que o custo anual do tratamento seja aproximadamente R$ 1,8 milhão por paciente ou R$ 700 milhões se considerados todos os pacientes elegíveis no Brasil. Adverte que o custeio desse medicamento “compromete diretamente a sustentabilidade do orçamento destinado à manutenção de políticas públicas de alta e média complexidade”. Defende que as premissas adotadas por esta Corte para conceder medidas de contracautela em casos semelhantes, referentes ao mesmo fármaco, são aplicáveis à hipótese.

    8. A parte interessada apresentou contestação. Alega que: (i) a decisão impugnada está fundamentada “em prova técnica, documental e médica, comprovando a efetiva melhora do menor após o início do tratamento com o medicamento Eteplirsen”; (ii) há risco iminente de agravamento funcional e vital se o tratamento for interrompido; (iii) a tese firmada para o Tema 500 da Repercussão Geral estabeleceu exceções para casos de doenças raras, de modo a admitir o seu fornecimento diante de especificidades como as do caso em exame, em que não há alternativa de tratamento; (iv)  há evidências de que o medicamento é capaz de evitar a progressão da Distrofia Muscular de Duchenne; (v) o tratamento permitiu que mantivesse sua marcha; e (vi) “[o] custo financeiro não deve ser o impedimento para a garantia do acesso à saúde pública, tanto pela política pública do Poder Público quanto pela ação do Poder Judiciário”.

    9. A Procuradoria-Geral da República se manifestou pelo deferimento do pedido, em parecer que recebeu a seguinte ementa:

Suspensão de Tutela Provisória. Fornecimento de medicamento de altíssimo custo. Risco de grave lesão à ordem, à economia e à saúde públicas configurado. Parecer pelo deferimento do pedido.

    10. É o relatório. Decido.

    11. A suspensão de tutela provisória constitui meio autônomo de impugnação de decisões judiciais disciplinado pelo art. 4º da Lei nº 8.437/1992, nos seguintes termos:

Art. 4° Compete ao presidente do tribunal, ao qual couber o conhecimento do respectivo recurso, suspender, em despacho fundamentado, a execução da liminar nas ações movidas contra o Poder Público ou seus agentes, a requerimento do Ministério Público ou da pessoa jurídica de direito público interessada, em caso de manifesto interesse público ou de flagrante ilegitimidade, e para evitar grave lesão à ordem, à saúde, à segurança e à economia públicas.

    12. De início, verifico a presença dos requisitos processuais necessários ao conhecimento da ação. O Supremo Tribunal Federal é competente para apreciar o pedido, já que lhe caberá conhecer de eventual recurso extraordinário que impugne a decisão proferida pelo Tribunal Regional Federal da 3ª Região que ora se busca suspender. A discussão envolve matéria de índole constitucional, relativa à separação de poderes e ao direito fundamental à saúde, previstos nos arts. 2º, 5º, 6º, 196 e 198 da Constituição. Além disso, a decisão impugnada foi proferida em ação ajuizada em face da pessoa jurídica de direito público interessada, que também dirigiu o pedido de suspensão à Presidência desta Corte.

    13. A jurisprudência do Supremo Tribunal Federal é firme no sentido de que a concessão de medida de contracautela ostenta caráter de absoluta excepcionalidade. Assim, a suspensão da decisão somente se justifica nos casos em que efetivamente demonstrado pela parte interessada risco de “grave lesão à ordem, à saúde, à segurança e à economia públicas”. Veja-se, a título de exemplo: STP 914 AgR, Relª. Minª. Rosa Weber, j. em 03.05.2023; SL 1.547 AgR, Rel. Min. Luiz Fux, j. em 29.08.2022; SL 836 AgR, Rel. Min. Ricardo Lewandowski, j. em 22.10.2015.

    14. No caso, a discussão diz respeito ao fornecimento do medicamento Eteplirsen (Exondys 51). O medicamento não tem registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) e, portanto, não foi avaliado para incorporação no Sistema Único de Saúde (SUS).

    15. A questão relativa à necessidade de registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária foi abordada por esta Corte ao julgar o Tema 500 da repercussão geral (RE 657.718, em que fui designado redator para acórdão, j. em 22.05.2019). Em tal ocasião, fixou-se a seguinte tese:

“I - O Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos experimentais; 
II - A ausência de registro na ANVISA impede, como regra geral, o fornecimento de medicamento por decisão judicial; 
III - É possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento sem registro sanitário, em caso de mora irrazoável da ANVISA em apreciar o pedido (prazo superior ao previsto na Lei nº 13.411/2016), quando preenchidos três requisitos: (i) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras); (ii) a existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior; e (iii) a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil; 
IV - As ações que demandem fornecimento de medicamentos sem registro na ANVISA deverão necessariamente ser propostas em face da União”.


    16. O registro do Eteplirsen foi indeferido pela ANVISA em 2020. Extraio do Parecer Público de Avaliação do Medicamento - Reprovado (docs. 15 a 17) as seguintes razões: (i)  a evidência se mostrou “não robusta na comprovação da eficácia do medicamento na avaliação clínica”; (ii) os dados clínicos apresentados pela empresa fabricante “não permitiram demonstrar a eficácia e segurança de eteplirsena 30mg/kg IV, administrado uma vez por semana”; e (iii) os “estudos clínicos (...) com um número limitado de pacientes (n=12) não evidenciam o benefício clínico esperado do medicamento” (doc. 17, p. 18). A requerente afirma que não há outros pedidos de registro do medicamento Eteplirsen (Exondys 51) pendentes de análise, o que não foi infirmado pela parte autora da ação de origem.

    17. Partindo-se dessas premissas, vê-se que o medicamento em questão pode ser classificado como experimental. A determinação judicial para que a União forneça o medicamento em questão esbarra, portanto: (i) na negativa expressa de aprovação do medicamento; e (ii) na ausência de mora irrazoável da Agência Nacional de Vigilância Sanitária. Essas conclusões são corroboradas pela perícia técnica realizada na origem. Confira-se, a propósito, trecho da sentença que havia julgado o pedido improcedente:
	
“(...) Primeiramente, verifica-se que não há demora irrazoável na apreciação do pedido de registro, já que o requerimento já foi apreciado e indeferido pela ANVISA, tendo a decisão sido publicada no DOU em 09/03/2020, por meio da RE nº 674, de 5 de março de 2020.
No Parecer Público de Avaliação do Medicamento (PPAM) estão descritos os motivos que levaram ao indeferimento. Conforme se verifica no trecho abaixo transcrito:
‘(...)
De acordo com os estudos clínicos apresentados o medicamento foi capaz de aumentar os níveis médios de intensidade da fibra de distrofina em cerca de 20% contra 9% no grupo placebo. No entanto na avaliação de medidas relacionadas a deambulação não houve diferenças entre os grupos tratados com eteplirsena e controle (placebo).
O aumento do nível da distrofina avaliada como desfecho primário em um dos estudos clínicos não suporta a aprovação do medicamento, uma vez que não há evidência técnico científica que a Distrofina por si só e em qual quantidade estaria relacionada ao benefício clínico do medicamento no tratamento da Duchene’.	
 No mesmo sentido, importante mencionar os trechos do laudo pericial produzido nos autos (id 334693895).
(...)
Sobre a eficácia do medicamento eteplirsen:
 ’Passo a opinar pelo não recomendação do uso do medicamento por razões fundamentadas em medicina baseada em evidências:
a uma: o medicamento eteplirsen não é curativo da Distrofia Muscular de Duchenne em estudos realizados até o presente momento em medicina baseada em evidências;
a duas: o uso da terapia com corticoide (disponível no SUS) é considerada nível de evidência 1A, recomendação clássica nestes casos. Ainda assim, não há cura para a doença. Os objetivos do tratamento são reduzir as incapacidades, prevenir complicações, prolongar a mobilidade e melhorar a qualidade de vida;
a três: NOTA TÉCNICA 1177/2022 – NAT JUS TJSP; NOTA TÉCNICA NAT JUS TJDFT/2023; NOTA TÉCNICA 55311/2021 – NAT JUS RIO GRANDE DO SUL; NOTA TÉCNICA 8065/2022 – NAT JUS TJSP; NATS UNIFESP/2020; NOTA TÉCNICA Nº 33/2024-CGRAR/DAET/SAES/MS; NOTA TÉCNICA Nº 155/2022-CGJUD/COMFAD/CGJUD/SE/GAB/SE/MS elaboradas pelo método medicina baseada em evidências não recomendam a utilização do uso do eteplirsen para a Distrofia Muscular de Duchenne;
a quatro: conforme aduz o caput do art. 19-Q, da Lei nº 8.080/1990, a incorporação, a exclusão ou a alteração pelo SUS de novos medicamentos, produtos e procedimentos, bem como a constituição ou a alteração de protocolo clínico ou de diretriz terapêutica, são atribuições do Ministério da Saúde, assessorado pela CONITEC. Neste sentido, esclarecer-se que: não existem até o momento recomendações da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (CONITEC) a respeito do uso do eteplirsen para tratamento de Distrofia Muscular de Duchenne;
a cinco: cabe ressaltar que até o presente momento o SAREPTA THERAPEUTICS não solicitou avaliação da CONITEC em CONSULTA PÚBLICA para incorporação da droga eteplirsen, o que nos leva a pensar se a própria empresa não confia na possibilidade da aprovação da medicação ou se a situação da judicialização a favorece de tal forma que dispensa essa solicitação. Brasil. Ministério da Saúde. Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – CONITEC. Disponível em: https://www.gov.br/conitec/pt-br/assuntos/avaliacao-de-tecnologias-em-saude. Acesso: ago/2024.
a seis: o Ministério da Saúde do Brasil não possui Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) específico para Distrofia Muscular de Duchenne no Sistema Único de Saúde (SUS). Os procedimentos disponíveis para Distrofia Muscular de Duchenne (CID 10 G710) seguem a tabela de procedimentos necessários para tratar as consequências, medicamentos sintomáticos e não curativos como corticoides que retardam a progressão da doença, órteses, próteses e materiais especiais para auxílio no dia a dia destes pacientes com deficiência motora e tratamento multiprofissional com fisioterapia, fonoaudiologia e nutricionista;
a sete: de acordo com o Consenso Brasileiro de Distrofia Muscular de Duchenne, publicado em 2017 e revisado em 2023, os principais medicamentos a serem utilizados são os corticoides, que podem retardar a progressão da perda de força muscular, e são fornecidos pelo SUS;
a oito: a EMA (Agência Europeia de Medicamentos) não autorizou o registro para comercialização do eteplirsen na União Europeia’.
(...)
O perito ponderou se tratar de uma tecnologia experimental que carece de evidência de benefício clinicamente relevante, com avaliação de segurança limitada e a um custo elevado.
Com isso, opinou pela não recomendação do medicamento eteplirsen na presente lide” (destaques no original).

20.	Sobre o impacto financeiro, a União informa que, apesar de o medicamento não possui preço registrado na Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), estima-se que o custo anual do tratamento seja de aproximadamente R$ 1,8 milhão por paciente ou R$ 700 milhões, caso o Eteplirsen fosse utilizado para o tratamento de todos os pacientes elegíveis no Brasil. 

21.	Diante de tal cenário, a manutenção dos efeitos da decisão impugnada na medida de contracautela implica grave lesão: (i) à saúde pública, já que perpetua cenário de desorganização das políticas públicas na matéria, em contrariedade à jurisprudência desta Corte; e (ii) à economia pública, porque continua a exigir o dispêndio, pelo ente público, de vultosos recursos que poderiam ser direcionados a outras prestações de saúde inseridas em sua competência.

22.	Deve-se ter em mente, ainda, os nocivos efeitos sistêmicos que seriam causados pela proliferação de decisões judiciais que determinassem o fornecimento desse medicamento em descompasso com as diretrizes nacionalmente estabelecidas. Conforme registrei em manifestação anterior, “excessos e inconsistências na concessão judicial de medicamentos põem em risco a própria continuidade das políticas de saúde pública, desorganizando a atividade administrativa e impedindo a alocação racional dos escassos recursos públicos”. Assim, o “casuísmo da jurisprudência brasileira pode impedir que políticas coletivas, dirigidas à promoção da saúde pública, sejam devidamente implementadas” (RE 657.718, sob minha redatoria para acórdão, j. em 22.05.2019).

23.	Ante o exposto, julgo procedente o pedido, para sustar a eficácia da decisão impugnada, proferida na apelação cível nº 5000097-50.2024.4.03.6111, em trâmite no Tribunal Regional Federal da 3º Região, até o trânsito em julgado da decisão de mérito na causa principal. 

Publique-se.

Brasília, 26 de junho de 2025.

Ministro Luís Roberto Barroso
Presidente