Tribunal: STF
Processo: Rcl 83083
Classe: Rcl
Órgão julgador: DIAS TOFFOLI
Órgão colegiado: Decisão Monocrática
Data de julgamento: 2025-09-04
Data de publicação: 2025-09-04

Ementa:

Inteiro teor:
DECISÃO:



    Cuida-se de reclamação constitucional, com pedido liminar, ajuizada por L.A.M.V., representado por B.N.V., contra decisão proferida pela 21ª Vara Federal Cível da Seção Judiciária do Distrito Federal, nos autos do Processo nº 1071084-87.2025.4.01.3400, que teria desrespeitado a autoridade do Supremo Tribunal Federal e a eficácia do que decidido nos Temas nºs 6 e 500 da Repercussão Geral.



    A parte reclamante narra que, por meio do processo em referência nesta reclamação, pretende que o medicamento Duvyzat® (givinostat) lhe seja fornecido pela União, para tratamento de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD).



    Alega que seu pedido liminar foi indeferido com fundamento nas teses dos Temas nºs 6 e 1.234 da RG, tendo a autoridade reclamada afirmado o não preenchimento dos requistos estabelecidos nos precedentes obrigatórios para o fornecimento excepcional de fármaco não incorporado no Sistema Único de Saúde (SUS).



    L.A.M.V., representado por B.N.V. defende o cabimento da presente ação constitucional, pois a autoridade reclamada teria “ignorando que [a]o caso em apreço deve ser aplicado ao TEMA 500 [da RG]”, deixando de observar que as exigências do precedente para o reconhecimento do direito estão satisfeitas; bem como porque, no julgamento do RE nº 566.471 (vinculado ao Tema nº 6 da RG), o STF teria 



    “conclu[ído], baseado nos princípios da universalidade e da igualdade no acesso à saúde, que a concessão judicial de medicamentos deve se limitar a casos excepcionais e desde que preenchidos, cumulativamente, os requisitos especificados no item 2 da respectiva ementa.”



    A parte reclamante pede a procedência da presente reclamação com paradigma no Tema nº 500 da RG (vinculado ao RE nº 657.718), argumentando que estão atendidas as diretrizes do precedente, tendo em vista que o fármaco pleiteado constitui “medicamento órfão para doença rara/ultrarrara”, o qual já teria sido aprovado pela agência de regulação dos Estados Unidos (Food and Drug Administration - FDA) e cujo registro teria sido solicitado à Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), havendo, ademais, relatórios médicos para corroborar a imprescindibilidade do tratamento, “considerando as condições de idade do interessado, para, de forma segura e eficaz, minimizar os efeitos da doença que sofre”



    No tocante ao desrespeito à tese do Tema nº 6 da RG, a parte reclamante pondera, in verbis:



    “Considerando que o fármaco pleiteado na origem (duvyzat) teve o registro aprovado pela Anvisa em 11/04/2025, entendo que a presente reclamação deve ser apreciada, exclusivamente, sob o prisma do paradigma referente ao Tema RG nº 6, cujo exame envolveu o fornecimento de medicamento já registrado na Agência Nacional de Vigilância Sanitária. 



    E, nesse contexto, reputo desacertada a postura adotada pela autoridade reclamada ao negar a concessão do medicamento pleiteado. Isso porque, ao que consta dos autos, a condição clínica da autora aliada ao parecer técnico de médico neurologista, aponta para a imprescindibilidade clínica do tratamento, cujo custeio a autora é incapaz de suportar.”



    Sustenta, ainda, que “não há o que se falar em ilegalidade em virtude de sequer haver o pedido de incorporação perante o Conitec.”



    L.A.M.V., representado por B.N.V. defende estarem presentes i) a probabilidade do seu direito, com fundamento também no art. 196 da CF/88, na Lei nº 8.069/90 (Estatuto da Criança e do Adolescente) e na Convenção Internacional sobre os Direitos da Criança (internalizada por meio do Decreto nº 99.710/90); e ii) o periculum in mora, “em razão de o reclamante estar no limite da faixa etária em que se verifica maior evidência de segurança e eficácia no tratamento da doença por meio do medicamento postulado”.



    A parte reclamante requer que seja deferido o pedido liminar e julgada procedente a reclamação para lhe conceder “o acesso [...] ao GIVINOSTAT (DUVYZAT)”, sendo determinada à União, também, que “providencie todos os custos e meios necessários para a chegada do remédio ao Brasil”.



    É o relatório. Decido.



    A decisão objeto de questionamento nesta reclamação está assim fundamentada:



    “De conformidade com a disciplina traçada no artigo 300, do CPC, a prevalência do princípio da efetividade da jurisdição sobre os princípios do contraditório e da segurança jurídica somente pode ocorrer nos casos em que estiver comprovada a necessidade da medida como forma de assegurar a utilidade prática da futura sentença de procedência ou para evitar a ocorrência de dano concreto irreparável.



    Pois bem. Nesta análise preliminar, não vislumbro a presença dos requisitos necessários a autorizar a concessão da tutela de urgência.



    O direito à saúde está previsto no art. 196 da Constituição Federal de 1988, nos seguintes termos: "A saúde é direito de todos e dever do Estado, garantido mediante políticas sociais e econômicas que visem à redução do risco de doença e de outros agravos e ao acesso universal e igualitário às ações e serviços para sua promoção, proteção e recuperação".  



    A jurisprudência pátria, diante do comando constitucional previsto no referido dispositivo constitucional, é assente em reconhecer o direito dos cidadãos à obtenção de tratamento médico eficaz e gratuito, de modo a preservar uma condição de existência condigna, em respeito ao princípio da dignidade da pessoa humana, fundamento de nosso Estado Democrático de Direito (art. 1º, III, CRFB/88).



    Entendo que não se pode querer atribuir caráter absoluto à retórica de proteção à vida e à saúde. Deve o julgador levar em conta no cálculo decisório questões de ordem orçamentária e, principalmente, questões afetas à verdadeira eficácia do tratamento/medicamento, atribuição essa dos órgãos técnicos competentes.



    Nessa linha, o Supremo Tribunal Federal, no julgamento do REsp 657.718, submetido à sistemática dos recursos repetitivos, registrou que o Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamento sem eficácia comprovada.



    E, nos casos em que os testes foram concluídos, é necessário o preenchimento de três requisitos cumulativos: pedido de registro do medicamento perante a ANVISA; existência de registro do medicamento em agências de regulação exteriores renomadas; e inexistência de substituto terapêutico registrado na ANVISA, verbis:



    No caso, neste juízo de cognição sumária, não restou comprovada a eficácia do fármaco requerido.



    De início, verifico que o tratamento pleiteado custa mais de R$ 5 milhões.



    Com efeito, deve-se ponderar que, em face da notória realidade de escassez de recursos disponíveis para as políticas públicas de saúde voltadas a toda uma coletividade carente de tratamentos básicos, leitos de UTI, e da falta de serviços e insumos mínimos para os casos de atendimento em prontos socorros, o direcionamento de vultosos recursos públicos para um único tratamento, deve ser analisado com cuidado redobrado.



    Lado outro, ainda não há registro na ANVISA do referido medicamento.



    No Brasil, a prescrição e comercialização de qualquer medicamento exigem, por lei, o registro prévio na ANVISA.



    A ausência desse registro significa que o medicamento não passou por um processo de avaliação e aprovação específico para o contexto brasileiro, o que inclui a a verificação da conformidade do processo de fabricação, pureza do produto, estabilidade, entre outros. Além disso, passa pela reavaliação dos dados de segurança para a população brasileira, considerando possíveis variações genéticas, padrões de uso e comorbidades e a análise dos dados de eficácia em relação aos padrões de tratamento e às características da doença no país.



    Numa pesquisa aos documentos divulgados pelo FDA na internet, verifica-se que a eficácia e segurança do GIVINOSTAT no tratamento de DMD foi avaliada em apenas um ensaio clínico, de fase 3, multicêntrico (realizado em 11 países) e controlado por placebo - denominado EPIDYS, tendo sido constatados benefícios pouco expressivos, mas suficientes para o uso monitorado até que se possa concluir pela presença ou não de benefícios.



    O Givinostat foi aprovado nos Estados Unidos sob o regime de aprovação acelerada, com base em dados preliminares de resultados ainda inconclusivos quanto ao impacto clínico relevante em longo prazo.



    Quanto à sua segurança, os resultados do EPIDYS mostraram eventos adversos comuns com o uso do medicamento, como diarreia e vômitos, com destaque importante para a ocorrência de trombocitopenia e hipertrigliceridemia, eventos graves que requerem vigilância.



    Veja-se que o próprio FDA[1] alerta que ’os profissionais de saúde devem avaliar as contagens de plaquetas e triglicerídeos do paciente antes de prescrever Duvyzat, posto que pacientes com contagem de plaquetas menor que 150 x 10 9 /L não devem tomar Duvyzat. “As contagens de plaquetas e triglicerídeos devem ser monitorados conforme recomendado durante o tratamento para determinar se são necessárias alterações na dosagem. Modificações na dosagem também podem ser necessárias para diarreia moderada ou grave. Duvyzat também pode causar prolongamento do intervalo QTc, o que pode aumentar o risco de batimentos cardíacos irregulares. Pacientes que tomam certos medicamentos que também causam prolongamento do intervalo QTc ou têm certos tipos de doença cardíaca devem evitar tomar Duvyzat.’



    Ademais, não foram juntados aos autos exames laboratoriais, laudo genético confirmatório ou relatório médico detalhado que ateste a segurança da administração do fármaco no caso concreto, nem a demonstração da ineficácia de terapias padronizadas disponíveis no SUS.



    Pode se concluir que o tratamento vindicado é uma terapia experimental sem potencial de cura da doença, com custo anual estimado em U$ 700.000,00 (setecentos mil dólares), cujo benefício clínico ainda não foi demonstrado e que apresenta eventos adversos graves que devem ser estritamente monitorados.



    Em suma, não é possível afirmar, de forma inequívoca, que haja benefício clínico efetivo do GIVINOSTAT para crianças com DMD até o momento, sendo que a aprovação acelerada pelo FDA ocorreu recentemente, em março de 2024.



    Soma-se a isso o fato de que sequer consta dos autos cópia do laudo genético que demonstre que o autor tem diagnóstico fechado para DMD. E ainda que assim não fosse, a inicial não foi instruída com relatório detalhado nem com laudo de exames laboratoriais que comprovem que o autor poderia ser submetido, sem riscos para sua saúde à terapia prescrita, indicando certa negligência.



    Também salta aos olhos o fato de que tanto a prescrição quanto o relatório médico que instruem os autos são absolutamente genéricos, dignos de um trabalho escolar, sem abordar a situação específica do autor. Ademais, são assinados por médica que reside e atende em São Paulo, enquanto o menor autor reside no interior do Rio Grande do Sul, o que evidencia a falta de vínculo entre o postulante e a profissional, que certamente não é quem o assiste e acompanha de fato o seu tratamento.



    Assim, de todo o arcabouço dos autos leva a uma conclusão desfavorável ao tratamento para o quadro de saúde do autor.



    Dessa forma, ainda que se cuide de doença rara, não é possível afirmar que há eficácia e segurança comprovadas por registro definitivo em agências de regulação no exterior.



    E, segundo a jurisprudência do STF, tratando-se de medicamento experimental, sem comprovação científica de eficácia e segurança, e ainda em fase de pesquisas e testes, não há nenhuma hipótese em que o Poder Judiciário possa obrigar o Estado a fornecê-los.



    Ao fim e ao cabo, por mais que seja notório o drama por que passa o autor, e sensível à sua condição, não se pode de forma inopinada determinar ao Poder Público a aquisição direta ou o depósito de altíssimos valores em favor de particulares sem um estudo aprofundado sobre a eficácia do medicamento NÃO REGISTRADO NA ANVISA, inclusive sob pena de haver perigo inverso, ou seja, à própria saúde do autor.



    Assim sendo, estando ausente os requisitos da probabilidade do direito, INDEFIRO o pedido de tutela provisória.” (e-doc 7, p. 3-5 - destaques nossos).



    Das razões apresentadas na peça vestibular, depreende-se que a pretensão nesta reclamação funda-se no argumento de que, em relação ao medicamento Duvyzat® (givinostat), teriam sido atendidos os requisitos do Tema nº 500 da RG necessários a justificar seu fornecimento excepcional por meio de decisão judicial, assim identificados na tese paradigma:



    “[...] 3. É possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento sem registro sanitário, em caso de mora irrazoável da ANVISA em apreciar o pedido (prazo superior ao previsto na Lei nº 13.411/2016), quando preenchidos três requisitos: 



    (i) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras);



    (ii) a existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior; e 



    (iii) a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil.”



    A parte reclamante fundamenta seu pedido também na tese do Tema nº 6 da RG, aduzindo “a imprescindibilidade clínica do tratamento”, a inexistência de pedido de incorporação do fármaco na Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) e a incapacidade financeira do demandante para custear o tratamento.



    A pretensão não merece prosperar.



    Considerada a tese do Tema nº 500 da RG (fixada no julgamento do RE nº 657.718, ata publicada no DJe de 4/6/19, acórdão publicado no DJe de 9/11/20), é importante destacar que sobreveio no STF a fixação das teses dos Temas nºs 6 e 1.234 da RG, por meio das foram fixadas diretrizes com o propósito de qualificar a prestação jurisdicional no contexto da judicialização da saúde, em especial quanto a medicamentos.



    Na hipótese em referência nesta reclamação, tem-se demanda por medicamento não incorporado no SUS, cuja análise judicial é orientada por diretriz obrigatória assim fixada no Tema nº 6 da RG:



    “1. A ausência de inclusão de medicamento nas listas de dispensação do Sistema Único de Saúde - SUS (RENAME, RESME, REMUME, entre outras) impede, como regra geral, o fornecimento do fármaco por decisão judicial, independentemente do custo. 



    2. É possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento registrado na ANVISA, mas não incorporado às listas de dispensação do Sistema Único de Saúde, desde que preenchidos, cumulativamente, os seguintes requisitos, cujo ônus probatório incumbe ao autor da ação: 



    (a) negativa de fornecimento do medicamento na via administrativa, nos termos do item '4' do Tema 1234 da repercussão geral; 



    (b) ilegalidade do ato de não incorporação do medicamento pela Conitec, ausência de pedido de incorporação ou da mora na sua apreciação, tendo em vista os prazos e critérios previstos nos artigos 19-Q e 19-R da Lei nº 8.080/1990 e no Decreto nº 7.646/2011; 



    (c) impossibilidade de substituição por outro medicamento constante das listas do SUS e dos protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas; 



    (d) comprovação, à luz da medicina baseada em evidências, da eficácia, acurácia, efetividade e segurança do fármaco, necessariamente respaldadas por evidências científicas de alto nível, ou seja, unicamente ensaios clínicos randomizados e revisão sistemática ou meta-análise; 



    (e) imprescindibilidade clínica do tratamento, comprovada mediante laudo médico fundamentado, descrevendo inclusive qual o tratamento já realizado; e 



    (f) incapacidade financeira de arcar com o custeio do medicamento.”



    3. Sob pena de nulidade da decisão judicial, nos termos do artigo 489, § 1º, incisos V e VI, e artigo 927, inciso III, § 1º, ambos do Código de Processo Civil, o Poder Judiciário, ao apreciar pedido de concessão de medicamentos não incorporados, deverá obrigatoriamente: 



    (a) analisar o ato administrativo comissivo ou omissivo de não incorporação pela Conitec ou da negativa de fornecimento da via administrativa, à luz das circunstâncias do caso concreto e da legislação de regência, especialmente a política pública do SUS, não sendo possível a incursão no mérito do ato administrativo; 



    (b) aferir a presença dos requisitos de dispensação do medicamento, previstos no item 2, a partir da prévia consulta ao Núcleo de Apoio Técnico do Poder Judiciário (NATJUS), sempre que disponível na respectiva jurisdição, ou a entes ou pessoas com expertise técnica na área, não podendo fundamentar a sua decisão unicamente em prescrição, relatório ou laudo médico juntado aos autos pelo autor da ação; e 



    (c) no caso de deferimento judicial do fármaco, oficiar aos órgãos competentes para avaliarem a possibilidade de sua incorporação no âmbito do SUS.”



    Extrai-se, da tese do Tema nº 6 da RG, além da proibição de a decisão judicial de fornecimento de medicamento não incorporado ao SUS estar fundamentada “unicamente em prescrição, relatório ou laudo médico juntado aos autos pelo autor da ação”, diretriz que qualifica a demanda de saúde também quanto à “comprovação, à luz da medicina baseada em evidências, da eficácia, acurácia, efetividade e segurança do fármaco, necessariamente respaldadas por evidências científicas de alto nível, ou seja, unicamente ensaios clínicos randomizados e revisão sistemática ou meta-análise”.



    No RE nº 1.366.243, o Ministro Gilmar Mendes também consignou em relação ao item 4.4.11 da síntese por ele feita das “propostas da Comissão Especial, da Subcomissão de TI e da Comissão Intergestores Tripartite do SUS”, que,



    “[p]ara fins de interpretação autêntica e para que não pairem dúvidas quanto à expressão ‘evidências científicas de alto nível, tais como ensaios clínicos randomizados, estudos de coorte, estudos de caso-controle, revisão sistemática ou meta-análise’, do item 4.1.1 acima, deve ser considerada como a comprovação, à luz da medicina baseada em evidências, da eficácia, da acurácia, da efetividade, da segurança do fármaco, necessariamente respaldadas por evidências científicas de alto nível, apenas por meio de ensaios clínicos randomizados, revisão sistemática ou meta-análise. Isso porque, no nível hierárquico de evidências científicas, são os estudos mais adequados do ponto de vista de fortalecimento da política pública de saúde, por meio das instâncias de validação e de incorporação devidas. Dessa forma, excluem-se os estudos de coorte e estudos de caso-controle, não homologando o acordo quanto a tal aspecto” (grifos nossos).



    Assim delineado o entendimento vinculante do STF que orienta a análise da presente reclamação, entendo que não há desrespeito à autoridade da Corte pela autoridade reclamada ao indeferir pedido liminar de condenação da União na obrigação de fornecer o medicamento Duvyzat® (givinostat) a menor impúbere, com 10 (dez) anos, para tratamento de DMD com fundamento em duas razões centrais, quais sejam: i) insuficiência de elementos de prova nos autos da condição de saúde alegada (portador de DMD) e quadro clínico específico e ii) ausência de evidências científicas da eficácia e da segurança do fármaco pleiteado, à luz da medicina baseada em evidências.



    Com essas considerações, nego seguimento à presente reclamação, nos termos do art. 21, §1° do Regimento Interno do Supremo Tribunal Federal, ficando prejudicado o pedido de liminar. 



    Publique-se.



    Brasília, 4 de setembro de 2025.



Ministro DIAS TOFFOLI



Relator



Documento assinado digitalmente




1  “IV – Análise judicial do ato administrativo de indeferimento de medicamento pelo SUS



      [...] 



      4.4) Tratando-se de medicamento não incorporado, é do autor da ação o ônus de demonstrar, com fundamento na Medicina Baseada em Evidências, a segurança e a eficácia do fármaco, bem como a inexistência de substituto terapêutico incorporado pelo SUS. 



      4.4.1) Conforme decisão da STA 175-AgR, não basta a simples alegação de necessidade do medicamento, mesmo que acompanhada de relatório médico, sendo necessária a demonstração de que a opinião do profissional encontra respaldo em evidências científicas de alto nível, tais como ensaios clínicos randomizados, estudos de coorte, estudos de caso-controle, revisão sistemática ou meta-análise” (grifo nosso).