Tribunal: STF
Processo: Rcl 68801
Classe: Rcl
Órgão julgador: ALEXANDRE DE MORAES
Órgão colegiado: Decisão Monocrática
Data de julgamento: 2024-06-18
Data de publicação: 2024-06-18

Ementa:

Inteiro teor:
Decisão



    Trata-se de Reclamação, com pedido de medida liminar, ajuizada por S N. N., representado por seu genitor, M. V. P. N., contra decisão proferida pelo Juízo da 9ª Vara Federal Cível da Seção Judiciária de Belo Horizonte (Processo 6006833-32.2024.4.06.3800), a qual teria violado o entendimento firmado por esta CORTE no julgamento do Tema 500-RG, RE 657.718, Rel. Min. MARCO AURÉLIO, Redator para o acórdão Min. ROBERTO BARROSO.



    A parte reclamante aduz, em síntese, que (eDoc. 1):



    “Trata-se de uma obrigação de fazer com pedido de tutela ajuizada em fevereiro requerendo o remédio Elevidys, contudo, em decisão preliminar, foi determinado a juntada do parecer da NATJUS que venho desfavorável ignorando as prescrições médicas dos médicos Luís Fernando; Rodrigo Holanda e Vinicius. 



    […]



    Contudo, em decisão o douto magistrado ignorou o exposto pelo Tema 500, bem como demonstrou desconhecimento do Elevidys ao afirmar que não há solicitação de aprovação pela ANVISA, veja-se: 



    Pois bem. Como se vê, não há notícia nos autos acerca da existência de registro na ANVISA do referido medicamento, ou sequer do pedido de registro perante a ANVISA.



    Nobre Ministro, há pedido de registro na ANVISA, tão verdade é, que no dia 30 de abril de 2024 ocorreu audiência pública, vejamos: 



    […]



    Nobríssimo Ministro, é medida de justiça que seja deferida o acesso do menor ao Elevidys, pois conforme o Presidente da Suprema Corte trouxe em decisão, passando da idade atual, o direito irá perecer. E, atualmente, a União demora em torno de 1 ano para cumprir as decisões judiciais referente a medicamento de alto custo. 



    Logo, como pode-se ignorar o julgado do STF, bem como a decisão do Presidente da Corte e inobservar completamente o princípio da isonomia. 



    Por esse motivo, nota-se que é medida de justiça que seja deferido o acesso do menor ao elevidys, bem como seja providenciado as custas pela União, conforme será feito no caso do Enrico e do Victor Yudi. 



    […]



    Logo, o douto magistrado não pode ignorar o exposto do Tema 500 do STF, tão verdade é, que o Excelentíssimo Ministro Fux assevera importância de levar em consideração as prescrições médicas no STP 790. “



    Requer, ao final, “seja concedido o acesso do menor ao remédio ELEVIDYS, bem como a União custeie as despesas advindas: imposto do remédio; honorários médicos, despachante e internação”. 



    Intimada, a autoridade reclamada prestou informações nos seguintes termos (eDoc. 17):



    “Trata-se de ação ordinária (nº 6006833-32.2024.4.06.3800), com pedido de tutela provisória de urgência, ajuizada por SAMUEL NEPOMUCENO NASCIMENTO em face da UNIÃO, objetivando que seja o réu condenado a lhe fornecer o medicamento ELEVIDYS, para tratamento da patologia Distrofia de Duchenne (DMD), conforme prescrição médica. 



    Na mesma data em que distribuída a ação (15/02/2024) foi realizada a conclusão dos autos e proferido despacho judicial determinando a imediata consulta sobre o caso ao E-NATJUS NACIONAL, nos termos do Provimento nº 84/2109 do Conselho Nacional de Justiça, atualmente revogado pelo Provimento CNJ nº 165, de 16/04/2024. 



    Em seguida, em 22/02/2024, após a juntada aos autos da Nota Técnica 197805, elaborada pelo HOSPITAL ISRAELITA ALBERT EINSTEIN, desfavorável ao pleito deduzido na inicial, foi proferida decisão interlocutória indeferindo o pedido de tutela provisória de urgência.



    […]



    Contra tal decisão não foi interposto recurso de Agravo de Instrumento. 



    Em atendimento a requerimento da parte autora foi deferida a produção de prova pericial médica na área de neurologia, tendo sido nomeado o Dr. Silvio Roberto de Sousa Pereira. 



    São essas as informações a serem prestadas, respeitosamente, a V. Exa., sendo que este Juízo se encontra à disposição para outras que eventualmente se fizerem necessárias. 



    Devidamente citada, a União apresentou contestação. Sobreveio impugnação do autor. 



    O perito médico foi intimado, com urgência, para fins de prestar informação a respeito da aceitação do encargo. 



    Nota-se, assim, o processo encontra-se na fase de produção de prova pericial médica e que o pedido de tutela de urgência foi indeferido com fundamento na Nota Técnica 197805, elaborada pelo HOSPITAL ISRAELITA ALBERT EINSTEIN, decisão contra a qual não se insurgiu o autor via agravo de instrumento.”



    Instada a se manifestar, a Procuradoria-Geral da República apresentou parecer pelo “não conhecimento da reclamação e, no mérito, pela procedência do pedido para que seja reconhecida a responsabilidade da União pelo fornecimento do medicamento Elevidys ao Reclamante”, no qual ressaltou, em síntese (eDoc. 20):



    “11. Na hipótese, trata-se de decisão liminar proferida em sede de tutela provisória, a qual sequer foi objeto de agravo de instrumento. Ou seja, não houve o esgotamento das instâncias ordinárias e o percurso de toda a trajetória recursal cabível antes do acesso à Suprema Corte. Ademais, a decisão reclamada já transitou em julgado, o que inviabiliza o processamento do pedido.



    […]



    14. Registre-se ainda que é inviável a análise nesta via sobre a imprescritibilidade e a eficácia do tratamento, por demandar o exame do conjunto fático-probatório. Muito embora a defesa tenha juntado três laudos médicos, há referência de que o medicamento é recomendável para pacientes entre 4 e 5 anos de idade, enquanto o Reclamante já possui 8 (oito) anos, sendo preferível que tais circunstâncias sejam avaliadas no decorrer na ação ordinária, na qual inclusive está pendente de produção de perícia médica. Nesse sentido:



    […]



    15. Quanto ao mérito, caso venham a ser superados os óbices apontados, o parecer é pela procedência do pedido.



    16. O Pretório Excelso, no julgamento do RE nº 657.718/MG, Tema 500 da repercussão geral4 , fixou três premissas à concessão, por meio de decisão judicial, de medicamento sem registro sanitário: “(i) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras); (ii) a existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior; e (iii) a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil”.



    […]



    18. Do mesmo modo, no julgamento do RE nº 1.165.959/SP, tema 1.161 da repercussão geral, a Suprema Corte reconheceu que “Cabe ao Estado fornecer, em termos excepcionais, medicamento que, embora não possua registro na ANVISA, tem a sua importação autorizada pela agência de vigilância sanitária, desde que comprovada a incapacidade econômica do paciente, a imprescindibilidade clínica do tratamento, e a impossibilidade de substituição por outro similar constante das listas oficiais de dispensação de medicamentos e os protocolos de intervenção terapêutica do SUS.” (RE 1165959, Rel p/ Acórdão: Alexandre de Moraes, Tribunal Pleno, DJe de 22/10/2021).



    19. Na hipótese, diante dos parâmetros firmados por esse Pretório Excelso nos julgamentos acima referidos, parece ser possível concluir pela viabilidade da pretensão para que seja fornecido ao menor o medicamento denominado ELEVIDYS, de dose única. Isso porque, nos termos do relatório médico apresentado às fls. 12/13, não há substituto terapêutico no SUS que altere a evolução da doença, de modo que “o tratamento solicitado tem urgência relativa em ser realizado, pois o tempo de espera para iniciar o tratamento representa destruição muscular irreversível. Caso o tratamento não seja instituído da forma prescrita, o risco é de sequela irreversível e prejuízo funcional e de qualidade de vida para o resto da vida da paciente”.



    É o Relatório. Decido.



    A respeito do cabimento de Reclamação para o SUPREMO TRIBUNAL FEDERAL, a Constituição da República dispõe o seguinte:



    “Art. 102. Compete ao Supremo Tribunal Federal, precipuamente, a guarda da Constituição, cabendo-lhe:



    I - processar e julgar, originariamente:



    (...)



    l) a reclamação para a preservação de sua competência e garantia da autoridade de suas decisões;”



    “Art. 103-A. O Supremo Tribunal Federal poderá, de ofício ou por provocação, mediante decisão de dois terços dos seus membros, após reiteradas decisões sobre matéria constitucional, aprovar súmula que, a partir de sua publicação na imprensa oficial, terá efeito vinculante em relação aos demais órgãos do Poder Judiciário e à administração pública direta e indireta, nas esferas federal, estadual e municipal, bem como proceder à sua revisão ou cancelamento, na forma estabelecida em lei;



    (...)



    § 3º Do ato administrativo ou decisão judicial que contrariar a súmula aplicável ou que indevidamente a aplicar, caberá reclamação ao Supremo Tribunal Federal que, julgando-a procedente, anulará o ato administrativo ou cassará a decisão judicial reclamada, e determinará que outra seja proferida com ou sem a aplicação da súmula, conforme o caso.”



    Veja-se também o art. 988 do Código de Processo Civil:



    “Art. 988. Caberá reclamação da parte interessada ou do Ministério Público para:



    I - preservar a competência do tribunal;



    II - garantir a autoridade das decisões do tribunal;



    III - garantir a observância de enunciado de súmula vinculante e de decisão do Supremo Tribunal Federal em controle concentrado de constitucionalidade;



    IV - garantir a observância de acórdão proferido em julgamento de incidente de resolução de demandas repetitivas ou de incidente de assunção de competência.”



    Na origem, após a juntada aos autos da Nota Técnica elaborada pelo Hospital Israelita Albert Einstein, o Juízo reclamado indeferiu o pedido de tutela provisória de urgência e, em seguida, determinou a realização de perícia médica, conforme se infere do seguinte trecho da decisão:



    “Em sede de análise perfunctória, não verifico a presença dos requisitos necessários à concessão da tutela de urgência.



    Constitui alicerce de um Estado Democrático de Direito o princípio da dignidade da pessoa humana, do qual originam diversos outros princípios, discriminados na Constituição da República do Brasil, merecendo destaque, por dizerem respeito à matéria tratada nos autos, os seguintes dispositivos constitucionais:



    “Art. 6º. São direitos sociais a educação, a saúde, o trabalho, a moradia, o lazer, a segurança, a previdência social, a proteção à maternidade e à infância, a assistência aos desamparados, na forma desta Constituição.



    Art. 196. A saúde é direito de todos e dever do Estado, garantido mediante políticas sociais e econômicas que visem à redução do risco de doença e de outros agravos e ao acesso universal e igualitário às ações e serviços para sua promoção, proteção e recuperação.”



    Convém ressaltar também que o "atendimento integral" estabelecido no inciso II do art. 198 da Constituição Federal de 1988 é uma diretriz constitucional das ações e serviços públicos de saúde.



    Conclui-se, assim, que o Poder Público tem o dever constitucional de assegurar o direito à vida e à saúde (arts. 5º e 196 da Constituição da República).



    Registre-se ainda, quanto ao tema, que a matéria relativa à obrigatoriedade de o Poder Público fornecer medicamento de alto custo foi reconhecida como tema de repercussão geral Supremo Tribunal Federal (RE 566471 RG / RN - RIO GRANDE DO NORTE REPERCUSSÃO GERAL NO RECURSO EXTRAORDINÁRIO Relator(a): Min. MARCO AURÉLIO Julgamento: 15/11/2007 Publicação DJe-157 DIVULG 06-12-2007 PUBLIC 07-12-2007DJ 07-12-2007 PP-00016EMENT VOL-02302-08 PP-01685).



    Contudo, em consulta ao andamento processual, nesta data, verifico que a questão ainda não foi julgada no seu mérito.



    Por outro lado, observo que o Supremo Tribunal Federal, no julgamento da Suspensão de Tutela Antecipada n° 175 (decisão da Corte Especial no Agravo Regimental respectivo proferida em 17 de março de 2010, Relator o Ministro Gilmar Mendes), expressamente reconheceu e definiu alguns pressupostos e critérios relevantes para a atuação do Poder Judiciário no tema da saúde, mais precisamente quanto ao fornecimento de medicamentos e tratamentos pleiteados em face dos Entes Políticos.



    Nos termos da referida decisão, a análise judicial de pedidos de dispensação gratuita de medicamentos e tratamentos no âmbito do SUS pressupõe que se observe, primeiramente, se existe ou não uma política estatal que abranja a prestação pleiteada pela parte. Assim:



    1. Existindo uma política estatal, e havendo previsão de dispensação do medicamento ou tratamento requeridos, cabe ao Judiciário apenas determinar o seu cumprimento pelo Poder Público.



    2. Não estando a pretensão entre as políticas do SUS, é preciso verificar se a não inclusão do tratamento nos Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas do Sistema, elaborados com fundamento na corrente da "Medicina com base em evidências", constitui omissão legislativa/administrativa, ou se está justificada em decisão administrativa fundamentada/vedação legal. A prestação postulada pode não estar inserida nos Protocolos por força de entendimento no sentido de que inexistem evidências científicas suficientes a autorizarem sua inclusão (hipótese de decisão administrativa fundamentada), ou por não contar, exemplificadamente, com registro na ANVISA, o qual constitui garantia à saúde pública e individual, só podendo ser relevado em situações muito excepcionais, segundo disposto nas Leis n. 6.360/76 e 9.782/99 (hipótese de vedação legal).



    3. Se o medicamento ou o procedimento não estiverem incluídos nas políticas públicas de saúde, mas houver outra opção de tratamento para a moléstia do paciente, deve-se, em regra, privilegiar a escolha feita pelo administrador. Nas palavras do Ministro Gilmar Mendes, "um medicamento ou tratamento em desconformidade com o Protocolo deve ser visto com cautela, pois tende a contrariar um consenso científico vigente. Ademais, não se pode esquecer de que a gestão do Sistema Único de Saúde, obrigado a observar o princípio constitucional do acesso universal e igualitário às ações e prestações de saúde, só torna-se viável mediante a elaboração de políticas públicas que repartam os recursos (naturalmente escassos) da forma mais eficiente possível. Obrigar a rede pública a financiar toda e qualquer ação e prestação de saúde existente geraria grave lesão à ordem administrativa e levaria ao comprometimento do SUS, de modo a prejudicar ainda mais ao atendimento médico da parcela da população mais necessitada". Somente em casos pontuais, em que configurada hipótese de resistência ao fármaco ou de ineficácia ou impropriedade da política de saúde existente, mostra-se possível ao Judiciário ou à própria Administração determinar o fornecimento de medida diversa da usualmente custeada pelo SUS.



    4. Finalmente, se o medicamento ou o procedimento não constarem das políticas do SUS, e tampouco houver tratamento alternativo ofertado para a patologia, deve-se verificar se a prestação solicitada consiste em tratamento meramente experimental ou se constitui tratamento novo ainda não testado pelo Sistema ou a ele incorporado. Os tratamentos experimentais são pesquisas clínicas, e a participação neles é regulada pelas normas que regem a pesquisa médica. As drogas aí envolvidas sequer podem ser adquiridas, uma vez que nunca foram aprovadas ou avaliadas, devendo seu acesso ser disponibilizado apenas no âmbito de estudos clínicos ou programas de acesso expandido. Não se pode, assim, compelir o Estado a fornecer tais experimentos. Já os tratamentos novos, não contemplados em qualquer política pública, merecem atenção e cuidado redobrados, pois "se, por um lado, a elaboração dos Protocolos Clínicos e das Diretrizes Terapêuticas privilegia a melhor distribuição de recursos públicos e a segurança dos pacientes, por outro a aprovação de novas indicações terapêuticas pode ser muito lenta e, assim, acabar por excluir o acesso de pacientes do SUS a tratamento há muito prestado pela iniciativa privada”.



    […]



    No caso em análise, a consulta ao e-natjus, retro juntada no evento 06, documento 01, não é favorável ao uso do medicamento pleiteado, concluindo que: 



    […]



    Desse modo, considerando que a consulta não consta essa terapia como recomendação de tratamento nos guidelines atuais de tratamento da doença, bem como o medicamento não possui registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária – ANVISA, é incabível, portanto, o custeio do pretenso tratamento medicamentoso do autor pela ré.



    Não reconhecida a probabilidade do direito, resta inócua a análise do requisito relativo ao risco de dano irreparável ou de difícil reparação.



    Ante o exposto, INDEFIRO a tutela de urgência.” 



    O Plenário da CORTE, ao analisar o Tema 500-RG, RE 657.718 , Rel. Min. MARCO AURÉLIO, Redator para o acórdão Min. ROBERTO BARROSO, que teve o mérito da repercussão geral apreciada pelo Plenário Virtual em 22/05/2019, fixou a seguinte tese:



    “1. O Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos experimentais. 



    2. A ausência de registro na ANVISA impede, como regra geral, o fornecimento de medicamento por decisão judicial.



    3. É possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento sem registro sanitário, em caso de mora irrazoável da ANVISA em apreciar o pedido (prazo superior ao previsto na Lei n° 13.411/2016), quando preenchidos três requisitos: (i) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras); (ii) a existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior; e (iii) a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil.



    4. As ações que demandem fornecimento de medicamentos sem registro na ANVISA deverão necessariamente ser propostas em face da União.”



    Na ocasião, o Plenário do SUPREMO TRIBUNAL FEDERAL assentou que, embora a ausência de registro do medicamento na ANVISA seja, em regra, óbice à determinação de fornecimento pela União, necessária a análise pormenorizada nas hipóteses de fornecimento de “medicamento órfãos”, tal como o caso concreto, conforme se extrai do seguinte trecho do voto condutor do paradigma apontado como violado:



    “16. A discussão neste recurso extraordinário torna-se, assim, menos complexa em relação aos demais casos de judicialização da saúde. Aqui, os direitos à vida e à saúde do paciente que demanda um determinado remédio sem registro devem ser sopesados com os direitos à vida e à saúde não apenas dos demais cidadãos (já que os recursos são escassos e a concessão de medicamentos para uma pessoa envolve necessariamente a não concessão para outras), mas também desse próprio paciente (já que, em muitos casos, não se sabe se o remédio pleiteado acarretará mais benefícios ou malefícios à sua saúde).



    […]



    27. Tanto a importância do bem jurídico tutelado pela atuação da Anvisa (o direito à saúde), quanto o grau de complexidade e de preparação técnica exigido para a tomada de decisão sobre o registro de medicamentos recomendam uma menor intensidade da revisão jurisdicional e uma maior deferência em relação às decisões da agência reguladora [6]. Ao determinar o uso, a fabricação, a comercialização e a importação de uma substância que não tem registro sanitário junto à agência reguladora nacional, porém, o Poder Judiciário está se sobrepondo à atuação da entidade competente, com evidente violação ao direito à saúde e ao princípio da separação de Poderes.



    […]



    37. Como se viu, de um lado, o registro na Anvisa constitui exigência de proteção à saúde pública, necessário para assegurar que o fármaco seja seguro, eficaz e de qualidade. De outro, a atribuição da competência à Anvisa está mais afinada com as capacidades institucionais do órgão, que envolvem a necessária expertise para lidar com as exigências técnicas envolvidas na atividade de vigilância sanitária. Por isso, como regra geral, o Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos não registrados na Agência Nacional de Vigilância Sanitária por decisão judicial.



    38. Ocorre que tal afirmação não é suficiente para frear a crescente judicialização voltada para a obtenção de medicamentos sem registro na agência reguladora.



    […]



    Deve-se, assim, estabelecer parâmetros claros para a atuação judicial nessas hipóteses. 



    […]



    CENÁRIO 2: Medicamentos com eficácia e segurança comprovadas, mas sem registro 



    41. Já quando a demanda se relacionar a medicamentos que, embora ainda não registrados na Anvisa, tenham concluído as diversas fases de testes e apresentem evidências científicas e clínicas de eficácia e segurança, o seu fornecimento por decisão judicial, embora não seja vedado, assume sempre caráter absolutamente excepcional e somente poderá ocorrer em uma hipótese: a de mora irrazoável da Anvisa em apreciar o pedido de registro [19]. O reconhecimento de que a atuação da agência de vigilância sanitária é essencial para a garantia do direto à saúde dos pacientes e da população em geral e de que a Anvisa está melhor aparelhada para a tomada das complexas decisões relativas ao fornecimento de medicamentos não impede situações de mora administrativa. Nessas situações, a inércia da agência é responsável por impedir que os pacientes tenham acesso a medicamentos necessários, frustrando-se indevidamente a fruição de seu direito fundamental à saúde e justificando a intervenção judicial.



    […]



    42. Porém, mesmo na hipótese de retardamento irrazoável da Anvisa, é preciso, ainda, que haja comprovação efetiva do preenchimento cumulativo de três requisitos, voltados a assegurar, na maior extensão possível, tanto a segurança e a eficácia do medicamento, quanto a efetiva necessidade de sua dispensação.



    43. Primeiro, o medicamento deve ter sido submetido a registro no Brasil. A ideia é que sempre se deve privilegiar a análise técnica da agência reguladora nacional. Assim, se a Anvisa decidir, fundamentadamente, pela negativa de registro, em nenhuma hipótese pode o Poder Judiciário se sobrepor à manifestação da Agência para deferir pedidos individuais de fornecimento do medicamento. Mesmo no caso em que a Anvisa não tenha concluído a análise do processo, mas já tenha emitido primeira manifestação no sentido de indeferir o pedido de registro, é preciso que as decisões judiciais sejam deferentes ao exame técnico realizado, à luz das suas capacidades institucionais. Isso, é claro, não impede a propositura de demandas judiciais que questionem a própria decisão da agência, comprovando-se técnica e cientificamente que foi equivocada. A única exceção em relação a esse requisito seria o caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras, para os quais não houve solicitação de registro, em razão da falta de viabilidade econômica. Nesses casos, a parte deverá demonstrar que (i) a doença é rara conforme os critérios da Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) da ANVISA nº 205/2017 (enfermidade que atinge até 65 pessoas em cada 100 mil) e (ii) não há protocolo clínico específico do Ministério da Saúde para o tratamento da doença.



    44. Segundo, o medicamento deve possuir registro junto a renomados órgãos ou agências de regulação no exterior, tais como a “Food and Drug Administration” (FDA) dos EUA, a “European Agency for the Evaluation of Medicinal Products” (EMEA) da União Europeia, e a “Japanese Ministry of Health & Welfare” do Japão [20]. Nesses casos, a aprovação da droga (ainda não registrada no Brasil) em países que possuem sistemas de vigilância sanitária sérios e respeitados fora do país mitiga os riscos à saúde envolvidos no seu fornecimento a pacientes por determinação judicial. É preciso, porém, ressalvar que se trata aqui de uma situação excepcional, justificada pela mora irrazoável e injustificada da Anvisa. O fato de um fármaco ter registro em outras agências no mundo jamais pode afastar a necessidade de registro no Brasil. Como aponta o Estado do Rio de Janeiro, ‘a agência pátria, em razão das preocupações que possui quanto à segurança sanitária dos medicamentos disponíveis para a população brasileira, por vezes adota critérios para registro aparentemente mais rigorosos do que os de outros reguladores’ e, ainda, ‘quando da análise da eficácia e segurança do uso do medicamento, a ANVISA precisa considerar também características relacionadas a condições socioambientais locais e atributos fisiológicos próprios da população brasileira’.”



    Na ocasião, ressaltei:



    “A tutela judicial, ao meu ver, somente poderia obrigar a União a fornecer o medicamento não registrado se não houver resposta administrativa no prazo previsto, exigindo-se, nesse caso, conforme também foi salientado nos votos anteriores, comprovação de eficácia e segurança do medicamento pleiteado a partir de registro em renomadas agências internacionais, inexistência de substitutivo terapêutico registrado, comprovação disso, e existência de pedido de registro da Anvisa, essa comprovação, salvo - faço essa exceção porque fui alertado por vários memoriais e entrei em contato com a Anvisa, e a realidade fática realmente necessita dessa excepcionalidade - nas hipóteses de alguns medicamentos órfãos para essas doenças raras e ultrarraras em que não houve ainda pedido de registro. Nesse caso, oficia-se da mesma forma à Anvisa para que ela, de ofício, solicite se a empresa tem, ou não, esse interesse de que seja analisado o registro, para não deixar descoberta essa hipótese de algumas doenças raras e extra raras.”



    Assim, restaram estabelecidos parâmetros a serem observados quando da análise do preenchimento dos requisitos aptos ao deferimento de fornecimento de medicamento órfão.



    Importante consignar que, no caso concreto, trata-se de fornecimento do medicamento ELEVIDYS, indicado para o tratamento de Distrofia Muscular de Duchenne, CID 10 G 71.0, deleção exon 52 a 54 no gen DMD, para criança de 08 (oito) anos de idade (eDoc. 4).



    O Min. ROBERTO BARROSO, no exercício da Presidência, ao apreciar caso análogo, em relação ao mesmo medicamento pleiteado na presente ação, nos autos da STP 1.009, assentou que “a distrofia muscular de Duchenne é uma doença rara. Atualmente, o uso do Elevidys é aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) para portadores da enfermidade na faixa etária entre 4 e 5 anos. Além disso, não se demonstrou a existência de substituto terapêutico adequado no Brasil. Sobre o ponto, de acordo com o relatório médico (doc. 37), o Atalureno é indicado apenas para a hipótese de mutação sem sentido (nonsense) no gene da distrofina (DMD), sendo inadequado para o tratamento do beneficiário, diagnosticado com distrofia muscular de Duchenne “por duplicação do éxon 2”. Os demais tratamentos existentes, conforme reconhecido pela União, atuam apenas nas complicações decorrentes da doença”. 



    No particular, nos termos da Nota Técnica no Natjus elaborada para o caso ora em análise, “essa terapia já foi submetida junto à ANVISA para análise de sua eficácia e segurança, mas até o momento ainda não teve o seu processo concluído”. Além disso, consta, nos mesmos termos já descritos na STP 1.009 acima mencionada, que “a idade autorizada a fazer uso, conforme bula aprovada nos Estados Unidos, é de 4 e 5 anos de idade”.



    Como se vê, de acordo com as informações até então constantes nos autos originários, não foram preenchidos os requisitos para o fornecimento do medicamento, tendo em vista que a criança já possui 8 (oito) anos, idade superior ao indicado para o adequado tratamento da doença. De acordo com a Food and Drug Administration (FDA), Agência dos Estados Unidos que aprovou o fármaco ELEVIDYS para o tratamento da doença que acomete o ora reclamante, inexiste evidências científicas acerca da eficiência do medicamento para tratar criança acima dos 5 (cinco) anos.



    Nessa linha, cito precedente desta CORTE, em que negado o fornecimento de medicamento quando o paciente não possui idade indicada para o adequado tratamento da doença:



    “Direito Constitucional e Administrativo. Agravo interno em suspensão de tutela provisória. Medicamento de alto custo. Negativa de provimento. 



    I. Caso em exame



    1. Agravo interno contra decisão que julgou procedente o pedido de suspensão, cujo objeto é decisão liminar que determinou à União que fornecesse o medicamento Zolgensma, para o tratamento de paciente com mais de 8 anos e 18kg, que sofre de atrofia muscular espinhal (AME) tipo 2.



    II. Questão em discussão



    2. Discute-se a presença dos requisitos que autorizam a concessão de medida de contracautela (risco de grave lesão à saúde e à economia públicas).



    III. Razões de decidir



    3. O medicamento foi incorporado ao Sistema Único de Saúde para o tratamento de pacientes com atrofia muscular espinhal tipo 1, de até 6 meses de idade, com peso inferior a 8,4 kg e que estejam fora de ventilação invasiva acima de 16 horas. A bula do medicamento prevê sua administração até os 2 anos de idade.



    4. Risco de grave lesão à saúde pública. Não há evidências científicas de que o fármaco seria eficiente para tratar paciente com a doença, a idade e o peso do paciente. Tampouco se demonstrou que ele não poderia fazer uso dos medicamentos padronizados no âmbito do Sistema Único de Saúde.



    5. Risco de grave lesão à economia pública. De um lado, a análise para a incorporação de qualquer fármaco no âmbito do Sistema Único de Saúde segue lógica de custo-efetividade; de outro, a dose do Zolgensma custa cerca de 2 milhões de dólares, o que lhe rendeu o título de medicamento mais caro do mundo. Os efeitos sistêmicos de decisões com conteúdo similar colocariam em risco a própria continuidade das políticas públicas de saúde, desorganizando a atividade administrativa e impedindo