Tribunal: STF
Processo: Rcl 68798
Classe: Rcl
Órgão julgador: CÁRMEN LÚCIA
Órgão colegiado: Decisão Monocrática
Data de julgamento: 2024-06-07
Data de publicação: 2024-06-07

Ementa:

Inteiro teor:
DECISÃO



RECLAMAÇÃO. CONSTITUCIONAL. DIREITO À SAÚDE. MEDICAMENTO DE ALTO CUSTO. ALEGADO DESCUMPRIMENTO DO DECIDIDO NO RECURSO EXTRAORDINÁRIO N. 657.718. TEMA 500 DA REPERCUSSÃO GERAL. PRECEDENTES. DESCUMPRIMENTO CONFIGURADO. RECLAMAÇÃO JULGADA PROCEDENTE.



Relatório



    1. Reclamação, com requerimento de liminar, ajuizada por C N M G, representada por L M G, em 6.6.2024, contra decisão proferida pelo juízo da Quarta Vara Federal Cível de Belo Horizonte/MG no Processo n. 6003240-92.2024.4.06.3800/MG, pela qual teria sido desrespeitada a decisão proferida por este Supremo Tribunal no Recurso Extraordinário 
n. 657.718, paradigma do Tema 500 da repercussão geral.



O caso



    2. Em 2024, C N M G, representado por L M G, ajuizou a Ação de Obrigação de Fazer n. 6003240-92.2024.4.06.3800/MG, objetivando fosse a União condenada a assegurar o fornecimento do fármaco ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec), para tratamento de sua saúde, sob o argumento de que seria portador de distrofia de Duchenne e não teria condições financeiras de arcar com o alto custo do medicamento.



    Em 20.3.2024, o juízo da Quarta Vara Federal de Belo Horizonte/MG proferiu sentença pela qual julgou improcedente o pedido, nos termos seguintes:



    “Trata-se de ação, com pedido de tutela de urgência, intentada por Calebe Nepomuceno Moreira Gomes, representado por seu genitor: Luiz Mateus Gomes, em face da União Federal, com objetivo de obter provimento jurisdicional que lhe assegure o fornecimento do medicamento: ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) 1,33 X 10” K6'ZlfJ, para tratamento de sua saúde, sob o argumento de que não teria condições financeiras de arcar com o respectivo custo. Requer os benefícios da assistência judiciária gratuita.



    O postulante afirma, em síntese, que é portador de distrofia de Duchenne, ‘doença neuromuscular genética, que se caracteriza como um distúrbio degenerativo progressivo e irreversível no tecido muscular, em especial a musculatura esquelética, que recobre totalmente o esqueleto e está presa aos ossos’. (...)



    Pondera que, segundo relatório médico, ‘o medicamento é imprescindível ao tratamento do paciente, sem o medicamento o tratamento é apenas paliativo. Não existe nenhum outro medicamento similar ou substituto. É medicamento órfão para uma doença rara, crônica, degenerativa e incapacitante’.



    Relata que o fármaco solicitado, apesar de não ser registrado na ANVISA, não é experimental, sendo que já foi aprovado para comercialização pelo FDA nos Estados Unidos. (...)



    Decisão de minha lavra (...) determinou o encaminhamento dos autos ao Sistema Nacional de Pareceres e Notas Técnicas (e-NatJus), para emissão de parecer técnico acerca da utilização e necessidade do medicamento, objeto da presente demanda, o qual foi anexado aos autos (...).



    Citada, a União Federal ofereceu contestação (c/ Evento 13/Contes1), impugnando, preliminarmente, o valor dado à causa. No mérito, defendeu, após discorrer sobre a doença que acomete o autor, que: a) o medicamento solicitado não pertence à Relação Nacional de Medicamentos Essenciais — RENAME, não faz parte de nenhum programa de medicamento de Assistência Farmacêutica no Sistema Único de Saúde — SUS, e não possui registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária -ANVISA; b) há flagrante desrespeito ao tema 500 do STF; c) inexiste qualquer pedido de registro pendente na ANVISA, de forma que não há como se falar em mora irrazoável da agência; d) não está observado o critério de ‘existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior’, e) ‘os estudos até o momento colocam os resultados e grau de eficácia como fracos e o preço estabelecido pelo fabricante é desproporcional aos seus benefícios, que são baixos e incertos’, existe tratamento disponibilizado no SUS. Pugna, por fim, pela improcedência do pedido. (...)



    É o breve Relatório. Passo à Decisão. (...)



    Outrossim, amplo e hoje sedimentado é o entendimento, que este Juízo acompanha, de que o Poder Judiciário não detém no âmbito de suas funções institucionais o dever de criar políticas públicas, vez que tal prerrogativa é destinada ao Poder Executivo. Todavia, ainda que em casos excepcionais, tal incumbência poderá ser assumida pelo Judiciário, ante a omissão dos agentes estatais competentes, notadamente no tocante aos encargos relativos a direitos sociais e individuais consagrados na Constituição Federal. (...) Assim, não há de se falar em ofensa ao princípio da separação dos poderes, uma vez que o Poder Judiciário tem o dever de assegurar a realização dos direitos fundamentais, mesmo que tal fato importe em intervenção nas atribuições originalmente conferidas à Administração Pública.



    Com efeito, a jurisprudência de nossa Corte Constitucional, no que tem sido acompanhada pelos Tribunais Federais, é assente no sentido de que o preceito do art. 196 da Carta Magna assegura, como dever constitucional do Estado, o fornecimento gratuito de meios indispensáveis ao tratamento e à preservação da saúde de pessoas carentes, especialmente quando em jogo moléstia grave, sujeitando o Poder Público, inclusive, no caso de descumprimento de ordem judicial com essa finalidade, a ter suas verbas bloqueadas, na medida em que a demora pode resultar na inutilidade do provimento judicial e a falta de prévia dotação orçamentária não serve como justificativa para inviabilizar o direito do necessitado ao recebimento de tratamento necessário à sua sobrevivência (...).



    Além disso, o Supremo Tribunal Federal não vê impedimento no fornecimento, pelo Estado, de medicamentos que não constem de programas oficiais ou que não sejam de distribuição regular, desde que estejam devidamente registrados no órgão competente, assegurados, assim, a qualidade, a segurança e o efeito terapêutico (Precedente: SS 3.158/RN, decisão monocrática da ministra Ellen Gracie, DJ 08/06/2007).



    Nada obstante, o dever do Estado em fornecer medicamento não registrado pela ANVISA foi objeto de repercussão geral no STF, Tema nª 500, Leading Case RE 657718, Relator Min. Marco Aurélio, com tese firmada em 22/05/2019 (...).



    Em igual sentido, o Enunciado nº 06, com redação dada pela VI Jornada de Direito à Saúde do CNJ disciplina que ‘a determinação judicial de fornecimento de fármacos deve evitar os medicamentos ainda não registrados na Anvisa ou em fase experimental. Excepcionalmente, a concessão de medicamento sem registro, exceto para os casos de doenças raras ou ultrarraras, deve levar em consideração os seguintes pressupostos: a legitimidade passiva obrigatória da União, laudo médico que aponte a imprescindibilidade, eficácia, efetividade, acurácia, e segurança do medicamento e a ineficácia de outros já disponíveis no SUS, o excesso de prazo injustificado da ANVISA na análise do pedido de registro; a existência de registro do fármaco em outras agências de regulação ou organismos multilaterais internacionais; a inexistência de substituto terapêutico registrado na ANVISA.’



    Na situação em concreto retratada nos presentes autos, o parecer técnico emitido pelo Sistema Nacional de Pareceres e Notas Técnicas [e-NatJus] (cf. Evento 14/NOTA TEC2) atestou que ‘a distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética rara, neurodegenerativa e progressiva que leva a perda da força muscular global, com perda da capacidade da marcha, redução da capacidade funcional pulmonar e sobrevida reduzida’, tratando-se de ‘uma distrofinopatia, de caráter recessivo, ligada ao cromossomo X.’



    Informou, ainda, o retrocitado parecer que ‘além das corticoterapia, terapias genéticas que envolvem salto de exon (eteplirsen, golodirsen, viltolarsen), leitura de códon de terminação prematura (atalureno) ou transgenes de microdistrofìna entregues por vetores de vírus adeno-associados (AAV) - delandistrogene moxeparvovec - são aprovadas em alguns países para o tratamento do DMD. Estas terapias aumentam a expressão da distrofìna, mas o benefício clinico não foi estabelecido’.



    Prosseguiu para relatar que o delandistrogene moxeparvovec ‘foi projetado para fornecer o transgene da microdistrofìna aos músculos esqueléticos e cardíacos’ e que ‘embora produza a proteína microdistrofina, o benefício clínico do delandistrogene moxeparvovec não está estabelecido’.



    Por fim, a nota técnica emitida contém conclusão que é desfavorável ao fornecimento do medicamento ora postulado, considerando ‘a carência de evidência robusta na literatura sobre o ganho de vida real dos pacientes com a doença e em tratamento com a medicação’, bem como serem os resultados de beneficio clínico do medicamento incipientes e sem estabelecimento claro.



    Friso, em acréscimo, que o e-NatJus goza de plena confiabilidade técnica e adequada isenção em suas manifestações. (...)



    Tal o contexto, conquanto sensibilizado com a grave condição de saúde vivenciada pelo autor, reputo não ser razoável condenar o Estado ao fornecimento do referido medicamento, que, além de ser de alto custo e não estar registrado na ANVISA, não teve sua eficácia comprovada cabalmente a justificar o implemento no tratamento médico do demandante.



    Diante, portanto, da ausência de razoabilidade da pretensão autoral, o pedido autoral não está a merecer acolhimento.



    Conclusão



    Pelo exposto, hei por bem JULGAR IMPROCEDENTE o pedido, nos moldes da fundamentação desta Sentença”.



    Contra essa decisão, C N M G ajuíza a presente reclamação, alegando ter o juízo reclamado desrespeitado a decisão proferida por este Supremo Tribunal no Recurso Extraordinário n. 657.718, paradigma do Tema 500 da repercussão geral.



    Esclarece “trata[r]-se de uma obrigação de fazer com pedido de tutela ajuizada em fevereiro requerendo o remédio Elevidys, contudo, em decisão preliminar, foi determinado perícia para que um especialista avaliasse o menor e verificasse se preenche os requisitos para ter acesso ao tratamento” (fl. 2).



    Assinala ter o “magistrado ignor[ado] o exposto pelo Tema 500, bem como demonstr[ado] desconhecimento do Elevidy” (fl. 3) e esclarece “ha[ver] pedido de registro na ANVISA, tão verdade é, que no dia 30 de abril de 2024 ocorreu audiência pública” para tratar do medicamento (fl. 3).



    Afirma ter a autoridade reclamada deixado de observar decisão proferida pelo Ministro Presidente do Supremo Tribunal Federal na Suspensão de Tutela Provisória n. 1.009, apresentada pela União contra decisão que havia deferido o fornecimento do mesmo medicamento pleiteado pelo reclamante a outra criança.



    Acentua ser “medida de justiça que seja deferido o acesso do menor ao Elevidys, pois conforme o Presidente da Suprema Corte trouxe em decisão, passando da idade atual, o direito irá perecer. E, atualmente, a União demora em torno de 1 ano para cumprir as decisões judiciais referente a medicamento de alto custo. Logo, como pode-se ignorar o julgado do STF, bem como a decisão do Presidente da Corte e inobservar completamente o princípio da isonomia. Por esse motivo, nota-se que é medida de justiça que seja deferido o acesso do menor ao elevidys, bem como seja providenciado as custas pela União, conforme será feito no caso do Enrico” (fl. 5).



    Pede “seja concedido o acesso do menor ao remédio ELEVIDYS, bem como a União custeie as despesas advindas: imposto do remédio; honorários médicos, despachante e internação” (fl. 17).



    Examinados os elementos havidos no processo, DECIDO.



    4. No parágrafo único do art. 161 do Regimento Interno do Supremo Tribunal Federal, dispõe-se que “o Relator poderá julgar a reclamação quando a matéria for objeto de jurisprudência consolidada do Tribunal”, como ocorre na espécie em exame.



    5. Põe-se em foco nesta reclamação se, ao julgar improcedente o pedido de acesso ao medicamento Elevidys formulado pelo reclamante, o juízo da Quarta Vara Federal de Belo Horizonte/MG teria descumprido a decisão prolatada pelo Supremo Tribunal Federal no Recurso Extraordinário n. 657.718, paradigma do Tema 500 da repercussão geral.



    6. A reclamação é instrumento constitucional processual posto no sistema como dupla garantia formal da jurisdição: primeiro, para o jurisdicionado que tenha recebido resposta a pleito formulado judicialmente e veja a decisão proferida afrontada, fragilizada e despojada de plena eficácia; segundo, para o Supremo Tribunal Federal (al. l do inc. I do art. 102 da Constituição da República) ou para o Superior Tribunal de Justiça (al. f do inc. I do art. 105 da Constituição), que podem ter as respectivas competências enfrentadas e menosprezadas por outros órgãos do Poder Judiciário e a autoridade de suas decisões mitigada em face de atos questionados.



    Busca-se pela reclamação fazer que a prestação jurisdicional se mantenha dotada de vigor jurídico próprio ou que o órgão judicial de instância superior tenha a competência resguardada.



    A ação não se presta a antecipar julgados, a atalhar julgamentos, a fazer sucumbirem decisões sem que se atenham à legislação processual específica discussão ou litígio a serem solucionados judicialmente.



    7. Em condições ordinárias, este Supremo Tribunal tem exigido o esgotamento das instâncias para examinar reclamação ajuizada com o objetivo de corrigir decisão pela qual se aplica a sistemática da repercussão geral na origem, conforme dispõe o inc. II do § 5º do art. 988 do Código de Processo Civil.



    Entretanto, havendo perigo de perecimento de direito (e, no caso, do próprio reclamante) pelo decurso do tempo, este Supremo Tribunal tem amenizado essa exigência legal e admitido o uso da reclamação para corrigir a má aplicação da repercussão geral pelo Tribunal de origem. 



    Na espécie vertente, a criança necessita do medicamento Elevidys com urgência para tratamento de sua saúde, sendo este destinado a crianças na faixa etária de 4 anos a 5 anos e 11 meses, conforme laudo médico juntado aos autos (e-doc. 8). Assim, não se mostra razoável esperar o esgotamento de todas as instâncias ordinárias para possibilitar ao reclamante o ajuizamento da reclamação, sob pena de se perder o objeto do pleito e comprometer-se a vida mesma, em esvaziamento da tese vinculante deste Supremo Tribunal, fixada no Tema 500 da repercussão geral. 



    No caso em exame, o transcurso do tempo poderá causar danos irreparáveis ou de difícil reparação ao reclamante, que está em situação de saúde gravemente comprometida, pelo que supero a exigência de esgotamento das instâncias ordinárias como pressuposto de cabimento da reclamação. 



    Afirmei em outra ocasião:



    “Não basta, contudo, que se assegure o acesso aos órgãos prestadores da jurisdição para que se tenha por certo que haverá estabelecimento da situação de justiça na hipótese concretamente posta a exame. Para tanto, é necessário que a jurisdição seja prestada – como os demais serviços públicos – com presteza que a situação impõe. Afinal, às vezes, a justiça que tarda, falha. E falha exatamente porque tarda.



    Não se quer a justiça do amanhã. Quer-se a justiça hoje. Logo, a presteza da resposta jurisdicional pleiteada contém-se no próprio conceito do direito-garantia que a jurisdição representa” (ROCHA, Cármen Lúcia Antunes. O Direito Constitucional à Jurisdição, In: As Garantias do Cidadão na Justiça, Sálvio de Figueiredo Teixeira (coord.) São Paulo: Saraiva, 1993, p. 37).



    Ressalte-se que a prestação jurisdicional firmou-se como direito público subjetivo do cidadão na Constituição da República. O Poder Judiciário não é fonte de justiça segundo suas próprias razões, como se fosse um fim e a sociedade um meio. O Judiciário tem como objetivo assegurar à sociedade seja eficientemente prestada a jurisdição, para que os cidadãos tenham convivência harmoniosa. Portanto, é dever do Judiciário dar a resposta buscada pelo cidadão no prazo razoável e útil para os litigantes. 



    8. No julgamento do Recurso Extraordinário n. 657.718, paradigma do Tema 500 da repercussão geral, este Supremo Tribunal fixou a seguinte tese: “I - O Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos experimentais; II - A ausência de registro na ANVISA impede, como regra geral, o fornecimento de medicamento por decisão judicial; III - É possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento sem registro sanitário, em caso de mora irrazoável da ANVISA em apreciar o pedido (prazo superior ao previsto na Lei nº 13.411/2016), quando preenchidos três requisitos: (i) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras); (ii) a existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior; e (iii) a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil; IV - As ações que demandem fornecimento de medicamentos sem registro na ANVISA deverão necessariamente ser propostas em face da União”. Confira-se a ementa desse julgado:



    “Direito Constitucional. Recurso Extraordinário com Repercussão Geral. Medicamentos não registrados na Anvisa. Impossibilidade de dispensação por decisão judicial, salvo mora irrazoável na apreciação do pedido de registro. 1. Como regra geral, o Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos não registrados na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) por decisão judicial. O registro na Anvisa constitui proteção à saúde pública, atestando a eficácia, segurança e qualidade dos fármacos comercializados no país, além de garantir o devido controle de preços. 2. No caso de medicamentos experimentais, i.e., sem comprovação científica de eficácia e segurança, e ainda em fase de pesquisas e testes, não há nenhuma hipótese em que o Poder Judiciário possa obrigar o Estado a fornecê-los. Isso, é claro, não interfere com a dispensação desses fármacos no âmbito de programas de testes clínicos, acesso expandido ou de uso compassivo, sempre nos termos da regulamentação aplicável. 3. No caso de medicamentos com eficácia e segurança comprovadas e testes concluídos, mas ainda sem registro na ANVISA, o seu fornecimento por decisão judicial assume caráter absolutamente excepcional e somente poderá ocorrer em uma hipótese: a de mora irrazoável da Anvisa em apreciar o pedido (prazo superior ao previsto na Lei nº 13.411/2016). Ainda nesse caso, porém, será preciso que haja prova do preenchimento cumulativo de três requisitos. São eles: (i) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras); (ii) a existência de registro do medicamento pleiteado em renomadas agências de regulação no exterior (e.g., EUA, União Europeia e Japão); e (iii) a inexistência de substituto terapêutico registrado na ANVISA. Ademais, tendo em vista que o pressuposto básico da obrigação estatal é a mora da agência, as ações que demandem fornecimento de medicamentos sem registro na ANVISA deverão necessariamente ser propostas em face da União. 4. Provimento parcial do recurso extraordinário, apenas para a afirmação, em repercussão geral, da seguinte tese: ‘1. O Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos experimentais. 2. A ausência de registro na ANVISA impede, como regra geral, o fornecimento de medicamento por decisão judicial. 3. É possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento sem registro sanitário, em caso de mora irrazoável da ANVISA em apreciar o pedido de registro (prazo superior ao previsto na Lei nº 13.411/2016), quando preenchidos três requisitos: (i) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras); (ii) a existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior; e (iii) a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil. 
4. As ações que demandem fornecimento de medicamentos sem registro na Anvisa deverão necessariamente ser propostas em face da União” (RE n. 657.718, Redator para o acórdão o Ministro Luís Roberto Barroso, Plenário, DJe 9.11.2020).



    9. Na espécie em exame, a autoridade judiciária reclamada julgou improcedente o pedido de condenação ao fornecimento do fármaco Elevidys, lastreado em manifestação desfavorável emitida pelo Sistema Nacional de Pareceres e Notas Técnicas - e-NatJus, que apontou “’a carência de evidência robusta na literatura sobre o ganho de vida real dos pacientes com a doença e em tratamento com a medicação’, bem como serem os resultados de beneficio clínico do medicamento incipientes e sem estabelecimento claro” (fl. 8, e-doc. 4). Concluiu a autoridade reclamada que, “conquanto sensibilizado com a grave condição de saúde vivenciada pelo autor, reputo não ser razoável condenar o Estado ao fornecimento do referido medicamento, que, além de ser de alto custo e não estar registrado na ANVISA, não teve sua eficácia comprovada cabalmente a justificar o implemento no tratamento médico do demandante” (fl. 9, e-doc. 4).



    De se ressaltar, contudo, que o laudo médico juntado aos autos esclarece que o medicamento teria sido aprovado para comercialização pela Food and Drug Administration - FDA e que o reclamante estaria dentro dos critérios de uso especificados pelo fabricante. Nesse sentido, consta do laudo médico emitido pelo Dr. Luís Fernando Grossklauss:



    “[C N M G] portador de Distrofia Muscular de Duchenne CID G71.0, DELECAO EXON 46 A 51 no gen DMD (...).



    ELEVIDYS é uma terapia genética baseada em vetor de vírus adeno-associado indicado para o tratamento de pacientes a partir dos 4 anos e até 5 anos com distrofia muscular de Duchenne com mutação confirmada no gene DMD que produz a distrofina . Elevidys modifica o curso da doença. (...)



    A aprovação do FDA/EUA em fast track, foi levado em consideração os pacientes que tiveram melhor resposta com medicamento , o FDA autorizou a comercialização somente nas condições abaixo Crianças de 4 anos ater 5 anos e 11 meses : esse foi a faixa etária que mais se beneficiou nos estudos. Com aumento de pelo menos 4 pontos na escala North Star em 1 ano. Contra indicado nas deleções ou duplicações dos exon 8 e 9. devido ao alto risco de gerar anticorpo e o remédio ser mais prejudicial que benéfico ao paciente. Clinicamente o ESTUDO 1 E O ESTUDO 2 mostraram que para indivíduos de 4 a 5 anos, aumento na pontuação total da escala de habilidades North Star até a semana 48 foi de 4,3 pontos para o grupo ELEVIDYSe 1,9 pontos para o grupo placebo.



    O medicamento é imprescindível ao tratamento do paciente, sem o medicamento o tratamento é apenas paliativo.



    Não existe nenhum outro medicamento similar ou substituto. 



    É medicamento órfão para uma doença rara, crônica, degenerativa e incapacitante. 



    O medicamento não é experimental, já foi aprovado para comercialização pelo FDA nos Estados Unidos. Paciente está dentro os critérios de bula para o uso do medicamento. O quanto antes receber a medicação menos sequelado ficara, pois a doença é degenerativa” (fl. 2, e-doc. 8 - grifos nossos).



    Corrobora essa afirmação a circunstância se de ter apontado, no parecer técnico emitido no processo de origem (utilizado como fundamento da sentença):



    “além das corticoterapia, terapias genéticas que envolvem salto de exon (eteplirsen, golodirsen, viltolarsen), leitura de códon de terminação prematura (atalureno) ou transgenes de microdistrofìna entregues por vetores de virus adeno-associados (AAV) - delandistrogene moxeparvovec - são aprovadas em alguns países para o tratamento do DMD” (e-doc. 4).



    Consta do sítio da Câmara dos Deputados que, em 30.4.2024, foi realizada audiência pública na Comissão de Saúde daquela Casa Legislativa para tratar do registro do medicamento Elevidys no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne, patologia que acomete o reclamante. A audiência pública contou com a presença de especialistas, dentre eles o médico que emitiu o laudo juntado aos autos, e representante da Anvisa, João Batista da Silva Júnior, que teria enfatizado a proximidade da conclusão do processo em que se examina o pedido de registro daquele medicamento. Consta da notícia divulgada pela Agência Câmara de Notícias:



    “Anvisa deve concluir registro da terapia gênica Elevidys até junho, diz representante da agência. 



    Medicamento é usado no tratamento da distrofia muscular de Duchenne e obteve registro provisório nos EUA (...).



    Em audiência pública na Comissão de Saúde da Câmara sobre o registro do medicamento Elevidys, o representante da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), João Batista da Silva Júnior, comunicou que até junho o processo deve estar concluído. A partir daí, afirmou, a liberação vai depender do laboratório que produz o remédio. (...)



    O representante da Anvisa, João Batista da Silva Júnior, explicou que, por se tratar de uma tecnologia muito nova, a análise das terapias gênicas deve ser extremamente cuidadosa. Segundo disse, a terapia pode ser utilizada uma única vez. Então, se a agência liberar o Elevidys e uma pessoa for tratada com ele, e logo em seguida outro laboratório desenvolver um medicamento genético mais eficaz, esse mesmo paciente não poderá receber a nova droga, porque ocorre uma resposta imunológica tão forte que poderia matar o paciente.



    Pedido de registro, conforme Silva Júnior, a agência recebeu o pedido de registo do Elevidys em outubro do ano passado. Os documentos relativos à fase de testes clínicos chegaram em março deste ano. Segundo o especialista, no dia 26 do mesmo mês a agência já havia terminado a análise documental. Até junho o órgão espera discutir os resultados clínicos com especialistas e visitar a fábrica nos Estados Unidos. Só então deve sair uma decisão sobre o registro.



    ‘Nós vamos ter em junho, parece, o panorama de todas as agências – Brasil, Estados Unidos e Europa – [pra saber] se realmente esse produto é eficaz e, se for, em qual medida ele é eficaz, para que a gente possa ter um acompanhamento claro, o médico saber os impactos que pode ter aquele produto, pelo menos do ponto de vista dos dados até agora’, disse.



    O representante da Anvisa explicou também que o Elevidys, se aprovado no Brasil, precisará ser acompanhado por um longo período.



    ‘Esse produto, quando for registrado, vai ser sob condições de monitoramento por 15 anos. A terapia gênica envolve um vírus adeno-associado, a gente tem que acompanhar, porque podem ter eventos adversos tardios - por exemplo, a formação de tumores’, explicou. ‘O vírus vai entrar na célula e colocar o gene, mas pode interferir no genoma. Isso não foi observado ainda, tem relatos de caso de malignidade secundária em animais, não tem ainda em humanos, mas nós temos que observar.’



    Ainda conforme Silva Júnior, os Estados Unidos aprovaram o Elevidys de forma provisória, assim que os estudos indicaram que seria uma terapia eficaz. O laboratório ainda precisa comprovar que ele realmente funciona e é seguro para que se confirme o registro. Essa etapa por lá também deve ocorrer em junho, disse o representante da Anvisa” (fonte: https://www.camara.leg.br/noticias/1057767-anvisa-deve-concluir-registro-da-terapia-genica-elevidys-ate-junho-diz-representante-da-agencia - grifos nossos).



    O entendimento externado na decisão reclamada contraria a tese fixada no julgamento do Recurso Extraordinário n. 657.718, paradigma do Tema 500 da repercussão geral, e torna inviável a espera do esgotamento da via recursal ordinária. 



    Em caso rigorosamente análogo ao presente, no julgamento da Reclamação n. 67.995, o Ministro Alexandre de Moraes decidiu:



    “Trata-se de Reclamação, com pedido de medida liminar, ajuizada por V. Y. L. P., representado por seu genitor R. S. P., contra decisão proferida pela Juízo da 21ª Vara Federal Cível da Seção Judiciária do Distrito Federal (Processo 1006284-84.2024.4.01.3400), a qual teria violado o entendimento firmado por esta CORTE no julgamento do Tema 500-RG (...).



    Na origem, o Juízo reclamado indeferiu o pedido de tutela provisória e determinou a imediata realização de perícia médica. Em momento posterior, confirmou os fundamentos do indeferimento da medida liminar e julgou a ação improcedente, conforme se infere:



      ‘In casu, após a minuciosa análise de todos os documentos trazidos à colação e do laudo pericial, entendo que deve ser mantido o indeferimento da tutela provisória de urgência e julgado improcedente o pleito. Explico: (...) Do laudo pericial acostado (id 2123443886) e dos demais documentos juntados é possível aferir que: a) o autor é portador de Distrofia de Duchenne (G71.0), com deleção exon 52 a 54 no gen Dmd; b) trata-se de doença genética, caracterizada pelo distúrbio degenerativo progressivo e irreversível no tecido muscular, em especial a musculatura esquelética. Afeta a musculatura cardíaca e o sistema nervoso, levando a um aumento progressivo do coração, problemas respiratórios, escoliose, entre outros; c) ‘O Elevidys foi projetado para fornecer um gene que codifica o que é chamado de proteína microdistrofina Elevidys, que funciona de forma semelhante à distrofina normal, embora em tamanho menor. A terapia utiliza um vírus modificado inofensivo, conhecido como AAVrh74, que tem alta afinidade pelo tecido muscular, permitindo a distribuição direcionada. Ele também possui um promotor específico do músculo um elemento de DNA que controla a atividade de um gene chamado MHCK7, destinado a aumentar a atividade do gene nos músculos cardíacos e esqueléticos’; d) o medicamento não tem registro na ANVISA; e) o medicamento foi aprovado pela FDA como fast track (acelerada), sendo que ‘a autorização foi baseada em ensaios clínicos de fase 1 e 2, que indicaram um aumento da proteína microdistrofina em crianças de 4 e 5 anos submetidas à terapia. No entanto, esses estudos não determinaram o impacto clínico, incluindo se houve melhoria