Tribunal: STF
Processo: Rcl 55261
Classe: Rcl
Órgão julgador: DIAS TOFFOLI
Órgão colegiado: Decisão Monocrática
Data de julgamento: 2022-10-21
Data de publicação: 2022-10-21

Ementa:

Inteiro teor:
Decisão: 



    Cuida-se de reclamação constitucional, com pedido liminar, ajuizada por M.B.O., representado por V.B. em face de decisão proferida pelo Vice-Presidente do Tribunal Regional Federal da 4ª Região, nos autos do Processo nº 5025628-82.2022.4.04.0000 (incidental ao Processo nº 5052792-42.2020.4.04.7000), mediante a qual se teria afrontado a autoridade da Suprema Corte e a eficácia do que decidido nos Temas nºs 6 e 500 da sistemática da repercussão geral.



    M.B.O., representado por V.B., narra que a autoridade reclamada, em sede incidental (Processo nº 5025628- 82.2022.4.04.0000), concedeu efeito suspensivo ao recurso extraordinário interposto pela União, nos autos do Processo nº 5052792-42.2020.4.04.7000, sustando a eficácia de decisão que, em tutela de urgência, deferira em seu favor o fornecimento do medicamento Zolgensma, por ser portador de Atrofia Muscular Espinha- Tipo II, condição essa comprovada por meio de perícia judicial.



    Defende o cabimento da reclamação constitucional, ante a irrecorribilidade da decisão no Processo nº 5025628-82.2022.4.04.0000. Reforça a necessidade de conhecimento do pedido pelo STF, em sede reclamatória, tendo em vista que “o pedido de revogação do efeito suspensivo” por si apresentado foi indeferido pela autoridade reclamada.



    No mérito, a parte reclamante sustenta que, no julgamento do RE nº 657.718 (vinculado ao Tema 500 da repercussão geral), 



    “o [STF] esclareceu que é possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento, mesmo sem registro na ANVISA, quando preenchidos três requisitos: a) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças ultrarraras e raras); b) a existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior; e c) a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil.”



    Aduz que “foram estabelecidos os critérios para a concessão do medicamento de alto custo” pelo STF, transcrevendo ata de julgamento do RE nº 566471 (vinculado ao Tema 6 da repercussão geral), publicada no DJe de 15/9/20, nos termos:



    “Decisão: Após o voto do Ministro Marco Aurélio (Relator), que fixava a seguinte tese (tema 6 da repercussão geral): "O reconhecimento do direito individual ao fornecimento, pelo Estado, de medicamento de alto custo, não incluído em Política Nacional de Medicamentos ou em Programa de Medicamentos de Dispensação em Caráter Excepcional, depende da comprovação da imprescindibilidade – adequação e necessidade –, da impossibilidade de substituição do fármaco e da incapacidade financeira do enfermo e dos membros da família solidária, respeitadas as disposições sobre alimentos dos artigos 1.694 a 1.710 do Código Civil"; do voto do Ministro Alexandre de Moraes, que fixava tese no seguinte sentido: “Na hipótese de pleito judicial de medicamentos não previstos em listas oficiais e/ou Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT’s), independentemente de seu alto custo, a tutela judicial será excepcional e exigirá previamente - inclusive da análise da tutela de urgência -, o cumprimento dos seguintes requisitos, para determinar o fornecimento ou ressarcimento pela União: (a) comprovação de hipossuficiência financeira do requerente para o custeio; (b) existência de laudo médico comprovando a necessidade do medicamento, elaborado pelo perito de confiança do magistrado e fundamentado na medicina baseada em evidências; (c) certificação, pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (CONITEC), tanto da inexistência de indeferimento da incorporação do medicamento pleiteado, quanto da inexistência de substituto terapêutico incorporado pelo SUS; (d) atestado emitido pelo CONITEC, que afirme a eficácia segurança e efetividade do medicamento para as diferentes fases evolutivas da doença ou do agravo à saúde do requerente, no prazo máximo de 180 dias. Atendidas essas exigências, não será necessária a análise do binômio custo-efetividade, por não se tratar de incorporação genérica do medicamento"; e do voto do Ministro Roberto Barroso, que fixava a seguinte tese: “O Estado não pode ser obrigado por decisão judicial a fornecer medicamento não incorporado pelo SUS, independentemente de custo, salvo hipóteses excepcionais, em que preenchidos cinco requisitos: (i) a incapacidade financeira de arcar com o custo correspondente; (ii) a demonstração de que a não incorporação do medicamento não resultou de decisão expressa dos órgãos competentes; (iii) a inexistência de substituto terapêutico incorporado pelo SUS; (iv) a comprovação de eficácia do medicamento pleiteado à luz da medicina baseada em evidências; e (v) a propositura da demanda necessariamente em face da União, que é a entidade estatal competente para a incorporação de novos medicamentos ao sistema. Ademais, deve-se observar um parâmetro procedimental: a realização de diálogo interinstitucional entre o Poder Judiciário e entes ou pessoas com expertise técnica na área da saúde tanto para aferir a presença dos requisitos de dispensação do medicamento, quanto, no caso de deferimento judicial do fármaco, para determinar que os órgãos competentes avaliem a possibilidade de sua incorporação no âmbito do SUS”, pediu vista dos autos o Ministro Gilmar Mendes. Plenário, Sessão Virtual de 21.8.2020 a 28.8.2020.”



     M.B.O., representado por V.B, evidencia que sua pretensão está amparada, também, em entendimento firmado pelo Superior Tribunal de Justiça, na sistemática de recursos repetitivos (REsp nº 1.657.156 - Tema Repetitivo 106), no sentido de ‘[o]brigatoriedade do poder público de fornecer medicamentos não incorporados em atos normativos do SUS’, quando observados os seguintes requisitos:



    “1) Comprovação, por meio de laudo médico fundamentado e circunstanciado expedido por médico que assiste o paciente da imprescindibilidade ou necessidade do medicamento, assim como da ineficácia, para o tratamento da moléstia, dos fármacos fornecidos pelo SUS; 



    2) Incapacidade financeira do paciente de arcar com o custo do medicamento prescrito; e



    3) Existência de registro do medicamento na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA).”



    O reclamante alega que “o fármaco Spiranza não é substituto terapêutico do Zolgensma”, pois:



    “[a] proteína SMN é codificada por dois genes, o SMN1 e o SMN2. Os doentes com AME 5q apresentam uma deficiência no gene SMN1 (ausência ou mutação), mas possuem o gene SMN2, que, em geral, produz uma proteína SMN CURTA que não funciona tão bem como a proteína de comprimento completo produzido pelo gene SMN1. 



    O Zolgensma substituiu o SMN1, enquanto, o Spinraza potencializa a produção do gene SMN2, isto demonstra que a tecnologia terapêutica é totalmente distinta, de modo que o Spinraza (Nusinersena) não deve ser classificado como substituto terapêutico do Zolgensma.



    [...]



    Observa-se que a maior diferença é que o Zolgensma é a cura da doença, enquanto o Spinraza é um tratamento para a doença.”



    A parte pondera, ainda, quanto ao custo do tratamento, dizendo que, não obstante o valor elevado do fármaco pretendido (Zolgensma), sua administração dá-se em “única dose, enquanto o tratamento atual [dispensado pelo SUS, com Spinraza,] é vitalício”, de modo que “se for tomado durante toda a vida, o fármaco usado no autor, o Spinraza, poderá ficar mais caro do que o Zolgensma”.



    Por fim, alega que o direito à saúde e à vida são garantidos pela Constituição Federal e que cabe ao Estado a efetiva proteção aos direitos fundamentais.



    Requer que seja deferida tutela de urgência, “de modo a restabelecer a obrigação da União em fornecer o fármaco”, presente o periculum in mora uma vez que o medicamento é “de uso infantil, tendo o laboratório assegurado sua segurança até 21 kg”, além de que se tratar de enfermidade de natureza degenerativa, de modo que “o tempo é sempre um inimigo”.



    No mérito, pugna pela



    “g) procedência desta Reclamação para, em definitivo, cassar a decisão que concedeu o efeito suspensivo - 5025628- 82.2022.4.04.0000 – no Recurso Extraordinário, de modo a restabelecer a obrigação da União Federal em fornecer o fármaco, conforme dispõe o acórdão dos autos - 5052792- 42.2020.4.04.7000, determinando-se a estrita observância da jurisprudência do Supremo Tribunal Federal que versam sobre o fornecimento de medicamento de alto custo, Temas 06 de 500 do STF. ”



    Em decisão publicada no dia 22/09/22, deferi o pedido liminar para afastar o efeitos da decisão reclamada.



    A autoridade reclamada prestou as informações solicitadas.



    Devidamente citada, a União interpôs tempestivo agravo regimental, no qual suscita preliminares acerca do não conhecimento da reclamação fundada em tema de repercussão geral em razão de não ter ocorrido o prévio esgotamento de instâncias com o julgamento de agravo interno contra decisão de juízo de admissibilidade do apelo extremo, entendendo que a reclamatória é utilizada como sucedâneo da tutela de urgência recursal.



    Aduz que a parte reclamante pretende “o reexame do conjunto fático-probatório, a fim de demonstrar a presença, na espécie, dos requisitos para a concessão judicial de medicamento de altíssimo custo.”, uma vez que “as alegações da reclamante necessitariam, para a sua comprovação, de dilação probatória, com a produção de pareceres, laudos técnicos, manifestação de especialistas, entre outros meios de prova.”



    Afirma, ainda em sede de preliminar, que não houve “o julgamento de mérito do Tema de Repercussão Geral nº 6. Logo, inexiste paradigma vinculante apto a ter a sua autoridade resguardada por meio do ajuizamento de reclamação”.



    No mérito, defende que não foram satisfeitos os requisitos exigidos para o deferimento do pedido liminar, sob o argumento de inexistir “aderência estrita entre a decisão paradigma (tese fixada no Tema de Repercussão Geral nº 500) e o acórdão reclamado”



    Sustenta que



    [n]o tocante à suposta dissonância do ato reclamado com o entendimento firmado por ocasião do julgamento do Tema de Repercussão Geral nº 6 (superada, é claro, para fins argumentativos, a preliminar suscitada no item anterior no sentido da ausência de paradigma), verifica-se que não estão presentes, no caso concreto, os requisitos apontados pela própria decisão agravada como indispensáveis para o fornecimento, pelo Poder Público, de medicamento de alto custo. 



    Quanto ao medicamento zolgensma, assevera “a existência de recomendação preliminar negativa da CONITEC, tendo em vista a incerteza acerca da efetividade e da segurança da utilização do referido medicamento para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) em pacientes maiores de 6 (seis) meses de idade.”



    Discorre que 



    “[n]o caso dos autos, o reclamante tem mais de 3 (três) anos de idade, não sendo possível comprovar a eficácia e a segurança do medicamento para o tratamento da AME, de acordo com os estudos técnicos acima apontados e o relatório mais recente da CONITEC. Ademais, conforme consignado na própria decisão agravada, não se pode impor ao Poder Público o dever de fornecer medicamento não padronizado quando não há prova da ineficácia da política pública de saúde, especialmente quando existem substitutos terapêuticos incorporados pelo SUS.”



    Alega, por fim, estar presente 



    “o periculum in mora inverso a justificar a concessão de efeito suspensivo ao presente agravo interno, considerando que os recursos se encontram provisionados e a medida pleiteada possui caráter satisfatório, o que conduzirá à perda do objeto da ação com o cumprimento integral da obrigação por meio da aquisição do medicamento Zolgensma.”



    Requer a concessão de efeitos suspensivo ao presente recurso a fim de sobrestar os efeitos da decisão agravada, assim como pugna pela reforma da decisão agravada e o consequente indeferimento do pedido de medida liminar.



    É o relatório. Decido.



    Inicialmente, recebo o agravo regimental interposto pela União como contestação por ter enfrentado ao que alegado na exordial reclamatória.



    Afasto as preliminares suscitadas quanto ao cabimento da reclamação em tela justamente por se tratar de hipótese excepcional reconhecida pela jurisprudência dessa Corte em casos que envolve fornecimento de medicamentos.



    Conforme consignado na decisão em que deferi a liminar, a irrecorribilidade da decisão reclamada — proferida incidentalmente a recurso da competência do STF —, bem como a natureza fundamental do direito reivindicado — relacionado à efetiva proteção à saúde e à vida — justificam a mitigação da exigência de decisão colegiada do órgão a quo no sentido da inadmissibilidade do recurso extraordinário (art. 988, § 5º, inc. II, do CPC) para conhecimento da reclamação constitucional com paradigma em tese de repercussão geral.



    Em reforço transcrevo trecho de manifestação da Procuradoria-geral da República, na qual opinou pela procedência da Rcl nº 55462, de minha relatoria, em caso similar ao presente, cuja controvérsia igualmente compreende o fornecimento do medicamento Zolgensma:



    “11. A situação trazida nos autos revela esta excepcionalidade que enseja o conhecimento e análise da reclamação, como explicitado em continuação.



    12. Isto porque, verifica-se entre precedentes desse Supremo Tribunal Federal que, em situação análoga à presente demanda, envolvendo ação para aquisição do mesmo medicamento de alto custo, foi deliberado no sentido de admitir-se o conhecimento da reclamação constitucional, de forma excepcional e mediante requisitos específicos. 



    13. Assim, na oportunidade do julgamento da Reclamação nº 50241/PE, o Pretório Excelso conheceu e deferiu parcialmente pedido semelhante, em circunstâncias processuais análogas, eis que, naquela oportunidade, havia uma decisão recorrível na segunda instância, como se pode constatar no trecho do julgado então proferido, a seguir transcrito, litteris:



    “No caso concreto, a parte reclamante informa que a presente reclamação foi interposta enquanto ainda não esgotadas as instâncias ordinárias, uma vez que pendente de apreciação o recurso extraordinário interposto da decisão que negou provimento à apelação, o que se confirmou da consulta à tramitação processual da ação originária. Ora, apesar de ser firme a jurisprudência do Supremo Tribunal Federal no sentido de inadmitir a reclamação antes de esgotados todos os instrumentos recursais nas instâncias ordinárias, o perigo na demora, in casu, poderia tornar inócuo eventual recurso a esta Suprema Corte. De fato, em um processo que trata de fornecimento de fármaco cuja aplicação é restrita a crianças de até dois anos, sendo que o reclamante está prestes a completar o limite etário para acesso ao medicamento, o direito à razoável duração do processo deve ser lido como o direito à tutela jurisdicional que possa lhe dar uma resposta a tempo. À luz da excepcional urgência do caso concreto, reforçada pelo direito de absoluta prioridade (art. 4º do Estatuto da Criança e do Adolescente), é preciso superar o óbice ao conhecimento da reclamação, apenas para garantir o resultado útil desta excepcional via de acesso ao Supremo Tribunal Federal.”1



    14. Por conseguinte, evidenciada a excepcionalidade extrema a justificar o conhecimento da reclamação, embora não esgotadas as instâncias judiciais processualmente adequadas. Acresce que, a situação trazida nos autos revela-se dramaticamente urgente para justificar a atuação excepcional dessa Suprema Corte, admitindo a acolhida do remédio constitucional da reclamação.”



    No caso, a decisão antecipatória de fornecimento do medicamento foi deferida por órgão colegiado do TRF4, em acórdão assim ementado:



    “DIREITO À SAÚDE. LEGITIMIDADE PASSIVA. LITISCONSÓRCIO FACULTATIVO. FORNECIMENTO DE MEDICAMENTOS. IMPRESCINDIBILIDADE DO MEDICAMENTO DEMONSTRADA. SITUAÇÃO EXCEPCIONAL. PRECEDENTE. HONORÁRIOS ADVOCATÍCIOS. TUTELA ESPECÍFICA. 1. A saúde é um direito social fundamental de todo o cidadão, nos termos dos artigos 6º e 196 da Constituição Federal, sendo dever do Estado garantir “acesso universal e igualitário às ações e serviços para sua promoção, proteção e recuperação”. 2. A responsabilidade dos Entes Federados configura litisconsórcio passivo, podendo a ação em que se postula fornecimento de prestação na área da saúde ser proposta contra a União, Estado ou Município, individualmente ou de forma solidária, podendo a autoridade judicial direcionar o cumprimento conforme as regras de repartição de competências e determinar o ressarcimento a quem suportou o ônus financeiro. Eventual acerto de contas em virtude do rateio estabelecido, deve ser realizado administrativamente ou em ação própria. (Recurso Extraordinário (RE 855.178, Tema 793). 3. A União é a responsável financeira pelo custeio de tratamentos oncológicos e de alto custo, nada obstante o medicamento e o serviço médico sejam exigíveis solidariamente contra os entes federados que compõem o polo passivo. 4. O STF, no julgamento do Agravo Regimental na Suspensão de Tutela Antecipada n. 175, estabeleceu os seguintes critérios que devem ser analisados nas ações que versem sobre prestações na área da saúde: (a) a inexistência de tratamento/procedimento ou medicamento similar/genérico oferecido gratuitamente pelo SUS para a doença ou, no caso de existência, sua utilização sem êxito pelo postulante ou sua inadequação devido a peculiaridades do paciente; (b) a adequação e a necessidade do tratamento ou do medicamento pleiteado para a doença que acomete o paciente; (c) a aprovação do medicamento pela ANVISA (só podendo ser relevado em situações muito excepcionais, segundo disposto nas Leis n.º 6.360/76 e 9.782/99) e (d) a não configuração de tratamento experimental. 5. Considerando a gravidade da doença, a ausência de alternativas terapêuticas disponíveis pelo SUS, a possibilidade de melhora na qualidade de vida do paciente e recente precedente do STF, resta configurada situação excepcional a justificar a concessão gratuita do medicamento requerido. 6. Em demandas que tratam da prestação de serviços à saúde, como no caso de fornecimento de remédios, considera-se adequada a condenação dos réus ao pagamento de honorários advocatícios em valores fixados no patamar de R$ 3.000,00 (três mil reais) pro rata. 7. Reconhecido o direito da parte, impõe-se a determinação para o imediato fornecimento do medicamento, nos termos do art. 497 do CPC.” (e-Doc. 11 - grifei).



    Interposto recurso extraordinário contra essa decisão, em juízo monocrático incidental à análise de admissibilidade de recurso extraordinário, o Vice-Presidente do TRF 4 concedeu efeito suspensivo ao apelo, indicando “grande probabilidade de provimento do recurso extraordinário diante do confrotno (sic) direto ao decido no Tema 500 da repercussão geral: Medicamento de altíssimo custo sem comprovada efetividade”(e-Doc. 17, p. 5). Essa decisão é objeto da presente reclamação constitucional.



    A parte reclamante indica como paradigmas os Temas nºs 6 e 500 da sistemática da repercussão geral.



    No RE nº 657.718, vinculado ao Tema nº 500 da repercussão geral, o STF decidiu, “à luz dos artigos 1º, III; 6º; 23, II; 196; 198, II e § 2º; e 204 da Constituição Federal, [sobre] a possibilidade [...] de o Estado ser obrigado a fornecer medicamento não registrado na Agência Nacional de Vigilância Sanitária – ANVISA”, tendo fixado a seguinte tese:



    “1. O Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos experimentais. 2. A ausência de registro na ANVISA impede, como regra geral, o fornecimento de medicamento por decisão judicial. 3. É possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento sem registro sanitário, em caso de mora irrazoável da ANVISA em apreciar o pedido (prazo superior ao previsto na Lei nº 13.411/2016), quando preenchidos três requisitos: (i) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras); (ii) a existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior; e (iii) a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil. 4. As ações que demandem fornecimento de medicamentos sem registro na ANVISA deverão necessariamente ser propostas em face da União.”



    No Tema nº 6 da repercussão geral, o STF debate temática constitucional relacionada à “obrigatoriedade, ou não, de o Estado fornecer medicamento de alto custo a portador de doença grave que não possui condições financeiras para comprá-lo”. 



    No recurso a que vinculado esse tema (RE nº 566.471), encerrado o julgamento do mérito no sentido da possibilidade de o Estado, em situações excepcionais, ser compelido, por decisão judicial, a fornecer tratamento não incluído na política nacional de medicamentos ou em protocolos terapêuticos dispensados pelo SUS, “o Tribunal deliberou fixar a tese de repercussão geral em assentada posterior”(ata de julgamento publicada no DJe de 17/3/20), estando pendente a definição dos requisitos a serem observados nessas hipóteses.



    Ausente a definição de uma norma de interpretação constitucional de observância obrigatória pelos demais órgãos do Poder Judiciário, pela sistemática da repercussão geral, entendo que a análise da presente reclamatória, em juízo de delibação, deve estar orientada pelas razões expendidas nos debates incidentes ao julgamento do RE nº 566.471, as quais encontram-se muito bem sintetizadas em decisão proferida pelo Min. Edson Fachin na Rcl 50241 (DJe de 7/2/21):



    “A divergência principal entre os votos residiu precisamente no alcance da excepcionalidade e em como reconciliá-la com a política pública universal. Por isso, na maior parte dos votos, foram propostos critérios que tentavam se alinhar ao disposto na Lei 12.401, de 2011.



    O Ministro Marco Aurélio, Relator, propôs que o reconhecimento do direito individual ao fornecimento, pelo Estado, de medicamento de alto custo, não incluído em Política Nacional de Medicamentos ou em Programa de Medicamentos de Dispensação em Caráter Excepcional, deva depender da comprovação da imprescindibilidade – adequação e necessidade –, da impossibilidade de substituição do fármaco e da incapacidade financeira do enfermo e dos membros da família solidária, respeitadas as disposições sobre alimentos dos artigos 1.694 a 1.710 do Código Civil 



    O Ministro Alexandre de Moraes defendeu que deveriam ser exigidos: (a) comprovação de hipossuficiência financeira do requerente para o custeio; (b) laudo médico comprovando a necessidade do medicamento, elaborado pelo perito de confiança do magistrado e fundamentado na medicina baseada em evidências; (c) certificação, pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (CONITEC), tanto da inexistência de indeferimento da incorporação do medicamento pleiteado, quanto da inexistência de substituto terapêutico incorporado pelo SUS; (d) atestado emitido pelo CONITEC, que afirme a eficácia segurança e efetividade do medicamento para as diferentes fases evolutivas da doença ou do agravo à saúde do requerente, no prazo máximo de 180 dias. 



    O Ministro Roberto Barroso, por sua vez, propôs que houvesse (a) a demonstração de que a não incorporação do medicamento não resultou de decisão expressa dos órgãos competentes; (b) a inexistência de substituto terapêutico incorporado pelo SUS; (c) além da comprovação de eficácia do medicamento pleiteado à luz da medicina baseada em evidências. 



    A e. Ministra Rosa Weber, em linha com o que o Relator desta reclamação havia sugerido, propôs os seguintes requisitos, cumulativamente: (a) prévio requerimento administrativo, que pode suprido pela oitiva do órgão público por parte do órgão julgador; (b) comprovação, por meio de laudo médico, da necessidade ou imprescindibilidade do medicamento, assim como na ineficácia para o tratamento da moléstia dos fármacos fornecidos pelo SUS; (c) indicação do medicamento por meio da denominação comum brasileira; (d) incapacidade financeira de arcar com os custos do medicamento prescrito; (e) veiculação da demanda preferencialmente por processo coletivo estrutural, de forma a conferir máxima eficácia ao comando de universalidade.



    O e. Ministro Ricardo Lewandowski estabeleceu também a comprovação do alto custo e da impossibilidade financeira do paciente para arcar com o tratamento. Ao lado desses requisitos, indicou ainda comprovação robusta da necessidade do medicamento por meio de laudo técnico oficial, assim como da indicação da inexistência de tratamento oferecido pelo SUS ou da comprovação de que sua utilização não surtiu os efeitos esperados. O Ministro previu também que haja requerimento administrativo prévio ou ausência de análise em tempo razoável pelos entes políticos demandados e comprovação da eficácia do medicamento por agência congênere à Anvisa.



    O e. Ministro Gilmar Mendes, por fim, manteve-se fiel à orientação fixada na STA 175, assentando que:



    ‘Nos casos excepcionais, também como já manifestado na STA 175, entendo que é imprescindível que haja instrução processual, com ampla produção de provas, para que não ocorra a produção padronizada de iniciais, contestações e sentenças – peças processuais que, muitas vezes, não contemplam as especificidades do caso concreto, impedindo que o julgador concilie a dimensão subjetiva (individual e coletiva) com a dimensão objetiva do direito à saúde –, privilegiando, na medida do possível, as políticas públicas existentes e o acionamento prévio da Administração Pública, via pedido administrativo.’



    A síntese dos critérios propostos indica que a maioria do Colegiado estabeleceu como requisitos: a hipossuficiência, a existência de prévio requerimento administrativo, ou, em sua falta, um prazo irrazoável de espera, prova da imprescindibilidade do tratamento, a demonstração de que não há decisão negativa do CONITEC, a inexistência de substituto terapêutico e, finalmente, comprovação da eficácia do medicamento pleiteado.”



    Da Portaria Conjunta nº 3/2022, mediante a qual o Ministério da Saúde aprovou o “Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2”, extraio descrição científica da enfermidade:



    “A AME 5q é causada por alterações no locus do gene de sobrevivência do neurônio motor, localizado na região 5q11.2-13.3 do cromossomo 5. O locus é constituído por dois genes parálogos (classe particular de homólogos resultantes da duplicação genômica): o gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1), localizado na região telomérica do cromossomo, e o gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2), localizado na região centromérica. Os genes SMN1 e SMN2 são responsáveis pela síntese da proteína de sobrevivência do neurônio motor (SMN), fundamental para a manutenção dos neurônios motores. A ocorrência de deleções, duplicações e conversões acometendo esses genes constitui o principal mecanismo molecular associado à AME 5q.



    Na AME 5q, ambas as cópias do éxon 7 do gene SMN1 estão ausentes em cerca de 95% dos pacientes afetados. Nos 5% restantes, pode haver heterozigose composta (deleção em um alelo e mutação de ponto no outro alelo) ou, mais raramente, em casos de consanguinidade, mutação de ponto em homozigose. O gene parálogo SMN2 revela uma constituição similar ao SMN1, contudo as sequências genômicas de SMN2 diferem principalmente em uma base nucleotídica - C (citosina) por T (timina) na posição 6 do éxon 7. Enquanto o SMN1 expressa altos níveis de SMN de comprimento total e funcional, o SMN2 produz baixos níveis de transcrição de SMN de comprimento total (aproximadamente 10% dos transcritos) e uma abundância de uma isoforma processada (SMN¿7) que não inclui o éxon 7 e codifica de forma instável a SMN, que é rapidamente degradada. É importante ressaltar que a perda completa de SMN é uma condição letal e que a AME é causada por baixos níveis de SMN - não sua ausência total. É por isso que não foram identificados pacientes com AME que sejam nulos tanto para a SMN1 quanto para a SMN2.



    Sobre o Nusinersena (Spinraza®), dispensado pelo SUS dentro do protocolo clínico e terapêutico aprovado, diz-se que 



    “é um oligonucleotídeo anti-sentido que permite a inclusão do exon 7 durante o processamento do ácido ribonucleico mensageiro (RNAm) de SMN2, transcrito a partir do ácido desoxirribonucleico (DNA) do gene SMN2. O oligonucleotídeo nusinersena atua ligando-se, de maneira anti-sentido ao RNAm de SMN2, em um sítio de silenciamento e remoção de intrônico presente no intron 7. Portanto, por ligação perfeita à região intrônica 7, o nusinersena impede que os fatores de silenciamento/remoção intrônico processem e removam o exon 7 do RNAm de SMN2. A retenção do exon 7 no RNAm de SMN2 permite a leitura e tradução correta dessa molécula, levando à produção da proteína funcional relacionada com a sobrevivência do neurônio motor, a proteína SMN.”



    De outro lado, do Parecer Técnico-Científico expendido pelo Núcleo de Avaliação de Tecnologias em Saúde (NATS-HSL) como “documento inicial do processo de avaliação da incorporação de tecnologias em um sistema de saúde”, extraio que 



    “[o] Zolgensma® é uma terapia gênica que utiliza um vetor viral para introduzir um material genético modificado no organismo humano. Como na AME ocorrem mutações no gene SMN1 que levam à perda de neurônios motores no tronco cerebral e medula espinhal, o Zolgensma® foi desenvolvido para fornecer uma cópia normal do gene que codifica a proteína SMN1 nos pacientes com AME [US-FDA 2019a].”1



    Na “Carta de Aprovação de Produto de Terapia Avançada” expedida pela Agência Nacional e Vigilância Sanitária (ANVISA) relativamente ao Zolgensma® (onasemnogeno abeparvoveque)2, a conclusão de “risco-benefício” da medicação está assim avaliada:



    “Considera