Laureatka grantu sprawdzała , czy jedna cząsteczka mogła by być lekiem dla wszystkich chorób z tej grupy . Wszystkie choroby poliglutaminowe są spowodowane tąa samą mutacją , a potencjalne terapeutyki właśnie rozpoznają to miejsce mutacji - wydłużonego ciągu CAG . " Potencjalne terapeutyki , którymi się zajmowała m , były właśnie niekodującymi RNA . Chcieli śmy wyłączyć w chorych komórkach proces powstawania genu , który ma długi ciąg powtórzeń CAG . Wyłączając zmutowany allel , zostawiamy allel prawidłowy tego genu . I tylko jeden - dobry - działa , a zły nie działa . Dzięki temu pacjent mógł by wrócić do zdrowia " - mówi Stroynowska - Czerwińska . W wyniku prowadzonych badań , okazało się , że w zależności od tego , gdzie znajduje się mutacja - na początku , w środku , czy na końcu genu - to efektywność działania tych samych badanych cząsteczek jest niestety różna .
The grant winner checked whether one molecule could be a medicine for all diseases from this group. All polyglutamine diseases are caused by the same mutation, and potential therapeutics recognize this mutation site - the extended CAG sequence. "The potential therapeutics that m was working on were non-coding RNAs. We wanted to turn off the process of creating a gene with a long sequence of CAG repeats in diseased cells. By turning off the mutated allele, we leave the normal allele of this gene. And only one - the good one - works, and The bad one doesn't work. Thanks to this, the patient could recover," says Stroynowska-Czerwińska. As a result of the research, it turned out that depending on where the mutation is located - at the beginning, middle or end of the gene - the effectiveness of the same tested molecules is unfortunately different.