Sag om, hvorvidt Ankenævnet for Patienterstatningen skal anerkende, at en erfaren specialist kunne have ordineret Spinraza til sagsøgerne i forbindelse med behandlinger på danske hospita... Vis mere
Ret: Vestre Landsret (2. instans)
Faggruppe: Civilsag — Almindelig civil sag
Sagsemner: Erstatning uden for kontrakt;
Forvaltningsret;
Sociale forhold og sundhedsforhold;

/

VESTRE LANDSRET
DOM

afsagt den 9. juli 2021

Sag BS-8636/2020-VLR
(16. afdeling)

Værge (Far) 1 for
Sagsøger (Barn) 1
(beskikket advokat Karsten Høj)

mod

Ankenævnet for Patienterstatningen
(advokat Finn Schwarz)

Sag BS-8637/2020-VLR
(16. afdeling)

Værge (Mor) for
Sagsøger (Barn) 2
(beskikket advokat Karsten Høj)

mod

Ankenævnet for Patienterstatningen
(advokat Finn Schwarz)

Sag BS-8638/2020-VLR
(16. afdeling)

Værge (Far) 2 for
Sagsøger (Barn) 3



/

2

(beskikket advokat Karsten Høj)

mod

Ankenævnet for Patienterstatningen
(advokat Finn Schwarz)

Sag BS-8639/2020-VLR
(16. afdeling)

Sagsøger
(beskikket advokat Karsten Høj)

mod

Ankenævnet for Patienterstatningen
(advokat Finn Schwarz)

Sag BS-8641/2020-VLR
(16. afdeling)

Værge (Far) 3 for
Sagsøger (Barn) 4
(beskikket advokat Karsten Høj)

mod

Ankenævnet for Patienterstatningen
(advokat Finn Schwarz)

Sag BS-8644/2020-VLR
(16. afdeling)

Værge (Far) 2 for
Sagsøger (Barn) 5
(beskikket advokat Karsten Høj)

mod

Ankenævnet for Patienterstatningen
(advokat Finn Schwarz)



/

3

Landsdommerne Lars Christensen, Malene Værum Westmark og Torben Riise (kst.) har
deltaget i sagernes afgørelse.

Sagerne er anlagt ved Retten i Aarhus den 27. september 2019. Ved kendelse af 24.
februar 2020 er sagerne henvist til behandling ved landsretten efter retspleje-lovens §
226, stk. 1. For landsretten har sagerne været forberedt og hovedfor-handlet samlet.

Påstande
Sagsøger (Barn) 1 har nedlagt påstand om, at sagsøgte, Ankenævnet for
Patienterstatningen, skal anerkende, at en erfaren specialist på det pågældende område
under de i øvrigt givne forhold kunne have ordineret Spinraza til ham i forbindelse med
behandlingen på Odense Universitetshospi-tal i perioden fra 12. oktober 2017 til 1. april
2019, jf. klage- og erstatningslovens § 20, stk. 1, nr. 1, 1. led.

Sagsøger (Barn) 2 har nedlagt påstand om, at sagsøgte, Ankenævnet for
Patienterstatningen, skal anerkende, at en erfaren specialist på det pågældende område
under de i øvrigt givne forhold kunne have ordineret Spinraza til hende i forbindelse
med behandlingen på Odense Universitetsho-spital i perioden fra 12. oktober 2017 til 1.
april 2019, jf. klage- og erstatningslo-vens § 20, stk. 1, nr. 1, 1. led.

Sagsøger (Barn) 3 har nedlagt påstand om, at sagsøg-te, Ankenævnet for
Patienterstatningen, skal anerkende, at en erfaren specialist på det pågældende område
under de i øvrigt givne forhold kunne have ordine-ret Spinraza til ham i forbindelse
med behandlingen på Rigshospitalet i perio-den fra 12. oktober 2017 til 28. juni 2018,
jf. klage- og erstatningslovens § 20, stk. 1, nr. 1, 1. led.

Sagsøger har nedlagt påstand om, at sagsøgte, Ankenævnet for Patienterstatningen, skal
anerkende, at en erfaren specialist på det pågældende område under de i øvrigt givne
forhold kunne have ordineret Spinraza til ham i forbindelse med behandlingen på
Rigshospi-talet i perioden fra 7. marts 2017 til 1. april 2019, jf. klage- og
erstatningslovens § 20, stk. 1, nr. 1, 1. led.

Sagsøger (Barn) 4 har nedlagt påstand om, at sagsøgte, Ankenævnet for
Patienterstatningen, skal anerkende, at en erfaren specialist på det pågældende område
under de i øvrigt givne forhold kunne have ordineret Spinraza til hen-



/

4

de i forbindelse med behandlingen på Rigshospitalet i perioden fra 7. marts 2017 til 1.
april 2019, jf. klage- og erstatningslovens § 20, stk. 1, nr. 1, 1. led.

Sagsøger (Barn) 5 har nedlagt påstand om, at sagsøgte, Ankenævnet for
Patienterstatningen, skal anerkende, at en erfaren specialist på det pågældende område
under de i øvrigt givne forhold kunne have ordineret Spinraza til ham i forbindelse med
behandlingen på Rigshospi-talet i perioden fra 12. oktober 2017 til 27. juni 2018, jf.
klage- og erstatningslo-vens § 20, stk. 1, nr. 1, 1. led.

Ankenævnet for Patienterstatningen har i alle sagerne har påstået frifindelse, subsidiært
hjemvisning.

Sagsøgerne har alle fri proces og retshjælpsdækning.

Sagsfremstilling
Vedrørende alle sagerne
Sagsøgerne lider alle af muskelsvindssygdommen spinal muskelatrofi (SMA), for
Sagsøger og Sagsøger (Barn) 4's vedkommende SMA ty-pe I, og for de øvrige
sagsøgeres vedkommende SMA type II. Sygdommen be-skrives nærmere nedenfor i
Medicinrådets endelige vurdering af 16. august 2017 af klinisk merværdi af lægemidlet
Spinraza.

I et ”Princippapir om prioritering for sygehuslægemidler” af 31. marts 2016 fra
Sundheds- og Ældreministeriet anførtes det:

” …

Der er enighed blandt Folketingets partier om, at sundhedsvæsenet skal sikre
fri og lige adgang til behandling af høj kvalitet. Patienterne skal have adgang
til behandling med sikre, effektive lægemidler samtidig med, at vi skal sikre
mest mulig sundhed for pengene.

Udgifterne til sygehusmedicin er steget de senere år, hvorfor fokus der-for er
rettet mod tiltag, som kan dæmpe udgiftsvæksten og samtidig sikre patienterne
behandling af høj faglig kvalitet. På sigt kan fokus og-så rettes mod teknologi
og behandlinger generelt.

Overordnede principper for prioritering
Partierne er enige om 7 overordnede principper for prioritering på om-rådet for
sygehuslægemidler. De overordnede principper omhandler vurderingen af
lægemidler og skal ses i lyset af den nuværende an-svars- og opgavefordeling i
sundhedsvæsenet. Alle principper er væ-sentlige og skal ses i sammenhæng.
Principperne lyder som følger:



/

5

1.Faglighed: Ved vurdering af lægemidler skal der ske en grundig og
systematisk vurdering af den behandlingsmæssige gevinst for pa-tienterne
samt den dokumentation, der ligger til grund herfor. Ved vurderingen af
lægemidler skal der inddrages den nødvendige og tilstrækkelige faglige
ekspertise.

2.Uafhængighed: Vurdering af lægemidler skal ske ud fra objektive kri-
terier og på baggrund af faglige vurderinger, således at der sikres et
uafhængigt udarbejdet beslutningsgrundlag og derved armslængde til det
politiske niveau.

3.Geografisk lighed: Der skal ske en ensartet ibrugtagning og anvendel-
se af lægemidler på tværs af hele landet. Der skal desuden være en-
tydighed i, hvordan de forskellige regioner og sygehuse håndterer de
tilfælde, hvor lægemidler afvises til ibrugtagning som standard-behandling.

4.Åbenhed: Der skal være størst mulig åbenhed i vurderingen af læge-
midler. Dvs. at der skal være åbenhed om både processer, metoder, kriterier
og det materiale, der udarbejdes i forbindelse med vurde-
ringen af lægemidler. Det skal således være muligt for alle at se
grundlaget og begrundelserne for at til- eller fravælge nye lægemid-ler, jf.
også Transparensdirektivets krav i forhold til objektivitet og
gennemsigtighed. Åbenheden har også til formål at facilitere en of-fentlig
debat.

5.Hurtig ibrugtagning af ny, effektiv medicin: Patienter skal have gavn af
behandlingsmæssige fremskridt. Danmark skal fortsat være et af de
lande, der hurtigst ibrugtager nye lægemidler, hvor der er doku-menteret
mereffekt.

6.Mere sundhed for pengene: Midlerne i sundhedsvæsenet, herunder til
sygehuslægemidler, skal bruges med omtanke, da det ellers kan få
konsekvenser for forebyggelse, behandling eller pleje i andre dele af
sundhedsvæsenet. Nye lægemidler, som har en veldokumenteret mereffekt
skal ikke afvises alene på grund af økonomi. Såfremt et nyt lægemiddel
skal være standardbehandling, skal der således væ-re et rimeligt forhold
mellem prisen på det nye lægemiddel og den merværdi, som lægemidlet
vurderes at kunne tilbyde sammenlignet med eksisterende
standardbehandling.

7.Adgang til behandling: Der skal sikres lige adgang for både store og
små patientgrupper og tages højde for patienters individuelle be-



/

6

hov. Det skal være muligt ud fra en konkret lægefaglig vurdering at
behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling. Det gælder
eksempelvis i forhold til at kunne yde behandling af høj kva-litet til
patienter med sjældne sygdomme eller i forhold til at kunne behandle for at
undgå funktionsnedsættelse.”

Den 3. april 2016 udsendte Sundheds- og Ældreministeriet en pressemeddelelse om
partiernes enighed om de syv prioriteringsprincipper for sygehusmedicin.

I et notat af 4. april 2016 fra Danske Regioner anførtes bl.a.:

”Model for vurdering af lægemidler

1. Indledning
Danske Regioner har iværksat en række initiativer på medicinområdet for at
sikre en effektiv anvendelse af især sygehusmedicin.

…

2. Armslængde princip
De overordnede rammer for arbejdet i Medicinrådet fastlægges af Dan-ske
Regioners bestyrelse. På baggrund af de politisk givne rammer træffer
Medicinrådet uafhængige beslutninger med udgangspunkt i et
armslængdeprincip til det politiske system. Regionerne kan således ik-ke
pålægge Medicinrådet at træffe bestemte beslutninger.

Medicinrådet består af et formandsskab (formand og næstformand), som har
det fulde ansvar for rådets faglige vurderinger og budget.
Formandskabet ansætter Medicinrådets direktør, som ansætter det re-sterende
sekretariat og står for den daglige drift.

3. Medicinrådets formål
· Medicinrådet sikrer hurtig og ensartet ibrugtagning af nye syge-

huslægemidler på tværs af sygehuse og regioner
· Medicinrådet stiller større krav til dokumentationen for, at ny og

eksisterende medicin er til gavn for patienterne
· Medicinrådet sikrer stærkere grundlag for Amgros’ prisforhand-linger og

udbud

Medicinrådet respekterer i sit arbejde de syv prioriteringsprincipper for
sygehusmedicin, som Folketingets partier har givet deres tilslutning til.

4. Modelbeskrivelse



/

7

Medicinrådet vurderer, om ny medicin skal tages i brug som standard-
behandling, samt hvordan såvel ny som eksisterende medicin skal pla-ceres i
behandlingsvejledninger for medicinanvendelse.

4.1 Vurdering af nye lægemidler
Lægemiddelvirksomheder ansøger Medicinrådet om ibrugtagning af ny
sygehusmedicin (eksklusiv generika og biosimilære lægemidler) som
standardbehandling. Med standardbehandling menes, at lægemid-let indføres
som et alment anvendt behandlingstilbud til en patient-gruppe.

For at understøtte en hurtig ibrugtagning af ny og effektiv medicin, kan
virksomhederne varsle Medicinrådet om nye lægemidler, når et læge-middel
har modtaget en ’positive opinion’ fra Det Europæiske Læge-middelagentur
(EMA), hvilket er ca. 3 måneder før EMA godkender lægemidler til
markedsføring. Virksomheder fremsender den endelige ansøgning, når EMA
har udstedt en markedsføringstilladelse.

Medicinrådet foretager på baggrund af ansøgningen og de foreliggende studier
en lægefaglig og statistisk vurdering af det nye lægemiddel og placerer det i en
af nedenstående seks kategorier for merværdi. Samti-dig høres de relevante
fagudvalg eller det faglige forum under Medi-cinrådet med henblik på, at deres
vurdering kan indgå i det samlede beslutningsgrundlag. Fagudvalg og faglige
fora er nærmere beskrevet i bilag 1 om faglighed i Medicinrådet.

Merværdi er den ekstra værdi et lægemiddel tilbyder i forhold til nu-værende
behandling med hensyn til livsforlængelse, bivirkninger og livskvalitet.

· Kategori 1: Stor merværdi sammenlignet med standardbehand-ling/
andre behandlinger

· Kategori 2: Vigtig merværdi sammenlignet med standardbe-
handling/ andre behandlinger

· Kategori 3: Lille merværdi sammenlignet med standardbehand-ling/
andre behandlinger

· Kategori 4: Ingen merværdi sammenlignet med standardbehand-ling/
andre behandlinger

· Kategori 5: Negativ merværdi sammenlignet med standardbe-handling/
andre behandlinger

· Kategori 6: Ikke-dokumenterbar merværdi sammenlignet med
standardbehandling/ andre behandlinger

…



/

8

Med protokolleret ibrugtagning menes, at et lægemiddel indføres som
behandlingstilbud til en patientgruppe, men at dets anvendelse skal monitoreres
for en periode, indtil der er tilstrækkelige data til, at Medi-cinrådet kan vurdere,
om lægemidlet fortsat skal anvendes. Det kan f.eks. være relevant, hvis der i de
foreliggende studier er en dokumen-teret merværdi af et nyt lægemiddel, men
hvor rådet kan være i tvivl om, hvorvidt merværdien kan genfindes i dansk
klinisk sammenhæng.

…

Såfremt Medicinrådet ikke finder forholdet mellem pris og merværdi rimeligt,
og rådet heller ikke kan forsvare at tage lægemidlet i brug til en snævrere
indikation eller en mindre patientpopulation, meddeler rådet, at lægemidlet
ikke kan anbefales som standardbehandling. Virk-somheder har altid mulighed
for at indmelde en ny pris eller fremsende ny dokumentation.

…

5. Nye lægemidler som ikke anbefales som standardbehandling
Medicinrådet vil ikke ændre ved, at det fortsat er op til den enkelte læ-ge at
vurdere, hvilken medicin der er bedst for den enkelte patient. Læ-gen skal dog
have en faglig begrundelse for at afvige fra Medicinrådets faglige anbefalinger.
”

I et brev af 6. oktober 2016 til Danske Regioner anførte Sundheds- og Ældremi-nisteriet
bl.a.:

”Danske Regioner har i henvendelse af den 31. august 2016 orienteret
ministeriet om etableringen af Medicinrådet, herunder at rådet efter Dansker
Regioners vurdering kan etableres efter sundhedslovens § 78, stk. 3.
Sidstnævnte bestemmelse indeholder hjemmel til, at regionsrå-dene kan
samarbejde med hinanden, herunder i selskabsform, om løs-ning af fælles
opgaver efter afsnit VI, XI, XII og XIV-XVI i sundheds loven og opgaver, der
har tilknytning hertil, og som regionsrådet lovligt kan varetage efter anden
lovgivning samt påtage sig dermed forbundne udgifter.

Til oplysning af sagen har Danske Regioner vedlagt 5 bilag til henven-delsen i
form af et udkast til kommissorium for rådet, et udkast til for-retningsorden for
rådet, et notat udarbejdet af Kammeradvokaten vedr. oprettelse og organisering
af rådet, et budget for rådet samt et notat om modellen for vurdering af
lægemidler.



/

9

…

I vurderingen af, hvorvidt Medicinrådet kan etableres efter sundheds-lovens §
78, stk. 3, er det afgørende, om der overlades myndigheds-kompetence fra
regionerne til Medicinrådet. I bekræftende fald skal ministeren for sundhed og
forebyggelse (i dag sundheds- og ældremi-nisteren) ansøges om godkendelse,
jf. § 11, stk. 3 i BEK nr. 841 af 7. ja-nuar 2014.

Ministeriet er i nærværende sag enig med Danske Regioner og Kamme-
radvokaten i, at mest taler for, at der ikke overlades myndighedskom-petence
fra regionerne til Medicinrådet, hvorfor Medicinrådet vurderes at kunne
etableres efter § 78, stk. 3 i sundhedsloven. Ministeriet lægger i den forbindelse
særligt vægt på, at Medicinrådet ikke vurderes at træffe forvaltningsretlige
afgørelser ved vurdering af nye lægemidler, idet rå-dets udstedelse af
anbefalinger/behandlingsvejledninger ikke vil være juridisk bindende over for
regionerne. Det er således i princippet op til den enkelte region at afgøre,
hvorledes anbefalingerne/be-handlingsvejledningerne skal implementeres.

Angående sammensætningen af Medicinrådet skal ministeriet gøre ind-sigelse i
for hold til Lægemiddelstyrelsens og Sundhedsstyrelsens rolle, jf. det
fremsendte udkast til kommissorium for Medicinrådet. I kom-missoriet lægges
der op til, at de to styrelser hver især udpeger en re-præsentant, som vil være
fuldgyldigt medlem af Medicinrådet. Henset til styrelsernes
myndighedsopgaver og rådets beslutningsstruktur vur-derer ministeriet det
mest hensigtsmæssigt, at styrelsernes repræsen-tanter ikke er fuldgyldige
medlemmer. Ministeriet stiller således styrel-sernes repræsentanter til rådighed
som observatører på linje med re-præsentanten fra
Lægemiddelindustriforeningen (Lif).

Sundheds- og ældreministeren forventer desuden, at Medicinrådet i sit arbejde
respekterer de 7 prioriteringsprincipper for sygehuslægemidler, som samtlige
partier i Folketinget har givet deres tilslutning til.

Afslutningsvis skal ministeriet anmode om at blive orienteret i det om-fang, det
besluttes, at Medicinrådet påtager sig opgaver udover de, der er listet under
pkt. 2.1.1 – 2.1.4 i kommissoriet, som ligger i naturlig for-længelse af disse
eller medicinanvendelsen i øvrigt.

…”

I kommissoriet for Medicinrådet er bl.a. anført:



/

10

”…

2. Formål

2.1 Medicinrådets formål og opgaver er følgende inden for rammer-ne af
Danske Regioners formål, jf. § 2 i vedtægterne for Danske Regioner:

2.1.1 Medicinrådets formål er inden for rammerne af sundhedslovens § 78,
stk. 3, til de fem danske regioner at anbefale ibrugtagning af ny medicin
og nye indikationsudvidelser. Herudover skal Medi-cinrådet udstede
behandlingsvejledninger og rekommandationer for anvendelsen af
medicin på sygehusene og i primærsektoren.

2.1.2 Medicinrådet skal sikre hurtig og ensartet ibrugtagning af ny medicin
på tværs af sygehuse og regioner.

2.1.3 Medicinrådet foretager en faglig vurdering af medicinen, således at
medicinanvendelse på både sygehusene og i visse tilfælde og-så
primærsektoren er til gavn for patienterne.

2.1.4 Medicinrådet anbefaler ibrugtagning og udsteder rekommanda-tioner
på baggrund af prisforhandlinger og udbud foretaget af Amgros I/S,
hvorved regionerne sikres, at sygehusenes indkøb af lægemidler sker på
de bedst mulige vilkår. Medicinrådets anbe-falinger er ikke bindende
for regionerne.

2.1.5 Medicinrådet kan påtage sig yderligere opgaver udover dem li-stet
under pkt. 2.1.1 - 2.1.4, som ligger i naturlig forlængelse af disse eller
medicinanvendelse i øvrigt.

2.1.6 Medicinrådet arbejder i henhold til Folketingets syv principper for
prioriteringer inden for sygehusmedicin.

…”

I Medicinrådets endelige vurdering af 16. august 2017 af klinisk merværdi af
lægemidlet Spinraza, med det generiske navn nusinersen, til spinal muskelatro-fi, var
bl.a. anført:

”…

Medicinrådets konklusion



/

11

Medicinrådet vurderer, at nusinersen til spinal muskelatrofi (SMA) gi-ver en:
• Vigtig klinisk merværdi hos præsymptomatiske børn med doku-menteret

5q SMA gendefekt og 2-3 SMN2 -kopier (meget lav evi-denskvalitet)
• Vigtig klinisk merværdi for patienter med SMA type I (lav evi-

denskvalitet)
• Lille klinisk merværdi for patienter med SMA type II (meget lav

evidenskvalitet)
• Ikkedokumenterbar klinisk merværdi for patienter med SMA

type III (ingen evidens)

…”

Som baggrund for vurderingen var om spinal muskelatrofi bl.a. anført (noter udeladt):

”5q Spinal muskelatrofi (SMA) er en sjælden genetisk neurodegenerativ
sygdom, der manifesterer sig ved progressiv kraftnedsættelse og mu-skelatrofi.
En gendefekt i Survival motorneuron (SMN)1 reducerer mængden af
funktionelt SMN-protein, hvilket resulterer i degeneration af motorneuroner i
rygmarv og hjernestamme og efterfølgende muske-latrofi [1]. Spinal
muskelatrofi kan i sjældne tilfælde være forårsaget af mutationer andre steder i
genomet. SMA relateret til mutationer i SMN1 benævnes derfor 5q spinal
muskelatrofi (her blot forkortet SMA). SMA er den hyppigste genetisk
betingede årsag til dødsfald blandt spædbørn [2]. Arvegangen er autosomal
recessiv, og incidensen i Skan-dinavien er estimeret til 1 ud af 6000 fødte børn
[1].

…

SMA underinddeles i fem forskellige former (SMA type 0-IV) ud fra an-tal
SMN2 kopier, symptomernes sværhedsgrad, tidspunkt for manife-station og
barnets motoriske udvikling (Tabel 1) [3,4]. Jo færre antal kopier af
SMN2 desto tidligere debuterer symptomerne, og jo alvorlige-re er
sygdommen.



/

12

…

Behandlingen, der tilbydes i Danmark, svarer ifølge fagudvalget og ho-vedtræk
til internationale standarder. Patienter med SMA type I tilby-des som
udgangspunkt ikke invasiv ventilationsbehandling i Danmark. Der er dog få
SMA type I patienter, der efter forældrenes ønske får in-vasiv respiration.

…”

I ”Medicinrådets anbefaling vedrørende nusinersen som standardbehandling til patienter
med 5q spinal muskelatrofi” af 12. oktober 2017, var bl.a. anført:

”Medicinrådets anbefaling
Medicinrådet anbefaler ikke nusinersen som standardbehandling til patienter
med 5q spinal muskelatrofi.

Ansøger har valgt at sætte prisen for nusinersen urimeligt højt, og Rå-det finder
ikke, at der er proportionalitet mellem ansøgers prisforlan-gende og effekten af
at tage nusinersen i brug som standardbehandling til SMA.

I lyset af fagudvalgets vurdering og ved anvendelse af alvorligheds-princippet
anbefaler Medicinrådet imidlertid, at der kan iværksættes protokolleret
ibrugtagning af nusinersen til præsymptomatiske spæd-børn samt til patienter
med SMA type I med to SMN2-kopier og symp-tomdebut før
seksmånedersalderen, som ikke er i permanent respira-



/

13

tionsbehandling. Denne beslutning er truffet under iagttagelse af Folke-tingets
syv principper for prioritering af sygehuslægemidler.

Hvis ansøger vælger at sænke sit prisforlangende, er Medicinrådet indstillet på,
at vurdere om en eventuel ny pris står i rimeligt forhold til lægemidlets kliniske
værdi.

…

Sundhedsfaglig vurdering
Medicinrådet vurderer, at nusinersen til spinal muskelatrofi (SMA) gi-ver:
• Vigtig klinisk merværdi for patienter med SMA type I, da ét studie har

vist, at nusinersen har effekt både på dødelighed og motorisk funktion.
• Vigtig klinisk merværdi hos præsymptomatiske børn med doku-menteret

5q SMA gendefekt, som tyder på SMA type I eller II, da ét studie har vist,
at nusinersen ser ud til at forebygge eller forsinke udviklingen af
sygdommen.

• Lille klinisk merværdi for patienter med SMA type II, da ét studie indtil
nu kun har vist en lille effekt på motoriske funktioner.

• Ikkedokumenterbar klinisk merværdi for patienter med SMA type III, da
der ikke findes studier, som kan vise, om nusinersen har ef-fekt for denne
gruppe patienter.

Der er ikke aktuelt viden om effekten af nusinersen udover 13-15 må-neders
behandling.

…

Tilslutning til anbefalingen
Anbefalingen har tilslutning fra 13 rådsmedlemmer. Danske Patienters to
rådsmedlemmer har afgivet dissens vedrørende type II og III, som vil fremgå af
referatet fra mødet.

…”

I baggrundsmaterialet til anbefalingen var bl.a. anført:

”…

5 Resume af økonomisk beslutningsgrundlag

Formålet med den sundhedsøkonomiske analyse er at vurdere de in-krementale
omkostninger forbundet med behandling af SMA i form af



/

14

de gennemsnitlige meromkostninger pr. patient og de samlede budget-
konsekvenser for regionerne ved ibrugtagning af nusinersen (Spinraza) som
standardbehandling.

Amgros’ vurdering tager udgangspunkt i dokumentationen indsendt af ansøger.
Det antages i den økonomiske analyse, at for nuværende er ca. 80 patienter
kandidater til behandling af den ansøgte indikation. I ana-lysen sammenlignes
behandling med Spinraza i kombination med Best Supportive Care (BSC) over
en tidshorisont på 15 måneder.

I analysen, som Amgros mener er mest sandsynlig, er meromkostnin-gerne per
patient for Spinraza for 15 måneder, sammenlignet med BSC: 4.384.558 DKK
med nuværende listepris for Spinraza.

Amgros vurderer, at budgetkonsekvenserne for sygehusene ved at tage
Spinraza i brug til behandling af SMA, vil være ca. 65 millioner DKK per år
om 1 år, og ca. 250 millioner per år om 5 år baseret på listeprisen.
Budgetkonsekvenserne fordeler sig således for populationerne:

• Ca. 10 millioner DKK per år i år 1 og ca. 20 millioner DKK per år i år 5
for SMA type I

• Ca. 20 millioner DKK per år i år 1 og ca. 110 millioner DKK per år i år 5
for SMA type II

• Ca. 25 millioner DKK per år i år 1 og 120 millioner DKK per år i år 5 for
SMA type III.

Behandling med Spinraza er forbundet med meget høje meromkostnin-ger
sammenlignet med ”Best Supportive Care” (BSC) til behandling af SMA type
I, SMA type II og SMA type III. Dette skyldes næsten ude-lukkende
lægemiddelomkostningerne for Spinraza. De øvrige omkost-ninger, som er
forbundet med standardbehandlingen af SMA, påvirker ikke
meromkostningerne per patient i den valgte model. Overordnet er usikkerheden
omkring meromkostningerne for Spinraza relativt lav.

…

6 Overvejelser omkring alvorlighed/forsigtighed

Medicinrådet har fundet alvorlighedsprincippet særdeles relevant i for-hold til
vurderingen af nusinersen, men selv en fuld anvendelse af dette perspektiv på
problemstillingen har ikke kunnet legitimere den meget høje pris.

…”



/

15

I mindretalsudtalelsen fra Danske Patienters medlemmer af Medicinrådet var bl.a.
anført:

”…

Alene af den grund, at spinal muskelatrofi er en irreversibel fremadskridende
invaliderende sygdom, gør sygdommen til en alvorlig sygdom, hvor de
almindelige kriterier for ibrugtagning af lægemidler bør fraviges.

Dette forhold forstærkes af, at sygdommen debuterer hos børn og unge. Det
forstærkes yderligere af at sygdommen for visse grupper indebærer en markant
risiko for tidlig død. Og dette forstærkes yderligere af, at der indtil nu ikke
forefindes nogen anden form for behandling.

…

Ud fra en samlet vurdering anbefaler Danske Patienter en ibrugtagning til
spinal muskelatrofi type 1 og som minimum en individuel anvendel-se hos
patienter med spinal muskelatrofi type 2 og 3 særligt hos patien-ter med stor
risiko for kraftig forværring eller livstruende tilstand. Der anbefales en
systematisk indsamling af erfaring med patienter, der be-handles.”

Ingen af sagsøgerne er omfattet af den gruppe af patienter med SMA type I, for hvilke
Medicinrådet anbefalede iværksættelse af protokolleret ibrugtagning af nusinersen.

I brev af 15. december 2017 fra formanden og næstformanden for den Regionale
Lægemiddelkomité i Region Hovedstaden til hospitalsdirektionerne, var bl.a. anført:

”…

Følgende typer af Lægemidler er omfattet af kravet om RLKs faglige vurdering
inden ibrugtagning:
- Alle genuint nye lægemidler, som endnu ikke har været vurderet af

Medicinrådet (tidligere KRIS eller RADS), samt alle lægemidler, som har
fået afslag som standardbehandling i Medicinrådet (tidli-gere KRIS eller
RADS).

…”



/

16

I en ”FAQ (frequently asked questions)” om “Fremgangsmåde for ibrugtagning af nye
lægemidler Region Hovedstaden hospitaler” , som der var henvist til i brevet, var bl.a.
anført:

Information om fremgangsmåden
Spørgsmål Svar

1. Hvilke lægemidler er - Alle
omfattet af kravet om en
faglig vurdering fra den
Regionale Lægemiddel-
komité(RLK) inden
ibrugtagni

genuint nye lægemidler (se
spørgsmål 2), som er optaget i me-
dicinpriser.dk efter d. 1. februar
2016 og som endnu ikke er vurderet
i Medicinrådet1, samt lægemidler

ng? som har fået afslag som standard-
behandling til den pågældende in-
dikation fra Medicinrådet

- Særligt dyre analoge lægemidler , som
findes på apotekets liste over læge-
midler, som er omfattet af frem-
gangsmåden (se spørgsmål 4)

- Alle nye eksperimentelle lægemidler
(lægemidler, som ikke er blevet
markedsført i Danmark endnu).

… …
8. Er der mulighed for at

søge om en vurdering
af ibrugtagning til enkelt
personer med et af
lægemiddel afvist som
standardbehandling af
Medicinråd

Lægemidler, som har fået afslag i for-
hold til standardbehandling i Medicin-
rådet, kan i enkelte tilfælde undtagel-
sesvist tages i brug. Dette sker i samar-
bejde mellem den behandlingsansvar-
lige læge og dennes ledelse/direktion.et?
Ansøgningen om at anvende et læge-
middel, som er blevet afvist som stan-
dardbehandling i Medicinrådet skal
sendes til RLK.

9. Hvem kan søge RLK om en
vurdering af ibrugtagning?

Vurderingen af ibrugtagningen af et
genuint nyt lægemiddel eller et ekspe-
rimentelt lægemiddel skal søges af af-
delingsledelser med accept fra ansø-
gers direktion.

… …

14. Hvordan håndteres
eventuelle faglige
uenigheder om vurderin-

RLK formandskabet vil drøfte vurde-
ringen i dialog med ansøger samt an-
søgers ledelse og direktion med hen-

gen? blik på at finde en løsning.

…”



/

17

I tidsrummet mellem den 19. februar og den 18. marts 2018 anmeldte forældre til
sagsøgerne deres børns skader til Patienterstatningen, idet de overordnet set anførte, at
deres børn burde have været behandlet med Spinraza, og at sådan behandling kunne
have forbedret børnenes tilstand eller i det mindste forhin-dret fortsat forringelse af
deres tilstand.

Beskrivelserne af behandlingsskaderne i anmeldelserne er gengivet nedenfor for hver af
sagsøgerne.

I et notat fra Danske Regioner af 23. marts 2018 er det bl.a. anført:

”Vejledning om anvendelse af lægemidler som ikke er anbefalet af
Medicinrådet

1. Baggrund
Regionerne har efter forudgående dialog med bl.a. sundhedsfaglige or-
ganisationer og patientorganisationer oprettet Medicinrådet den 1. ja-nuar
2017. Medicinrådet vurderer, om nye lægemidler (herunder nye indikationer)
skal anbefales eller ikke anbefales ibrugtaget som stan-dardbehandling på
landets sygehuse. Med standardbehandling menes, at et lægemiddel indføres
som et alment anvendt behandlingstilbud på landets sygehuse til en
patientgruppe.

Medicinrådets anbefaling hviler som udgangspunkt på følgende grund-lag:
• Medicinrådets kategorisering af lægemidlers merværdi
• Amgros omkostningsanalyse
• Folketingets 7 principper for prioritering af sygehuslægemidler

Medicinrådet kan i særlige tilfælde inddrage alvorlighed i beslutnings-
grundlaget. Dette kan ske ud fra en betragtning om, at et sygdomsom-råde med
stor alvorlighed for patienterne kan give anledning til accept af større
omkostninger forbundet med et nyt lægemiddel, end det er til-fældet for
sygdomsområder med mindre alvorlighed for patienterne. Medicinrådet kan
også i særlige tilfælde lægge vægt på et forsigtig-hedsprincip, som skal sikre,
at en uforholdsmæssig stor andel af sund-hedsvæsenets økonomiske midler
ikke allokeres i retning af en medi-cinsk behandling.

2. Individuel behandling
Når et nyt lægemiddel til behandling af en indikation ikke opfylder
Medicinrådets faglige kriterier og/eller, at lægemidlets dokumenterede
merværdi for patienterne af lægemidlet ikke er stor nok til at retfærdig-



/

18

gøre et lægemiddels omkostninger sammenlignet med eksisterende
standardbehandling, så anbefaler Medicinrådet, at lægemidlet ikke bør
anvendes som et generelt standardtilbud på hospitalerne.

Oprettelsen af Medicinrådet ændrer imidlertid ikke ved, at der kan væ-re
tilfælde, hvor den behandlingsansvarlige læge efter at have foretaget en samlet
vurdering af en patient vurderer, at der er særlige forhold, som gør, at man bør
overveje at tilbyde patienten lægemidlet. Vurde-ringen skal altid forelægges for
den ledende overlæge og på en læge-konference, hvor flere speciallæger
vurderer fordele og ulemper ved behandlingen for den konkrete patient. Før
beslutningen effektueres, bør sagen forelægges for et fagligt forum fx den
regionale lægemiddel-komite, som hurtigst muligt og inden for 14 dage
vurderer, om man kan anbefale ibrugtagning. Det er herefter op til den
behandlings-ansvarlige læge at træffe endelig beslutning om behandling.
Eventuel ibrugtagning af lægemidlet skal altid foregå protokolleret og med sy-
stematisk opfølgning.

…”

I forbindelse med Patienterstatningens behandling af anmeldelserne af pa-tientskaderne
skrev Rigshospitalet den 4. april 2018 bl.a. således til Patienter-statningen:

”Svar fra Rigshospitalet vedr. henvendelse om behandling med
Spinraza/nusinersen

Patienterstatningen har i forbindelse med modtagelse af 6 anmeldelser af
patientskader hos børn med SMA type I og type II i brev af 8. marts 2018
anmodet Rigshospitalet om at redegøre for en række spørgsmål i relation til
ordination af Spinraza/nusinersen.
Spørgsmålene har været drøftet med BørneUngeKlinikken og Rigsho-spitalets
svar følger nedenfor.

Spørgsmål:
1. I hvilket omfang Region Hovedstaden har pålagt Rigshospitalet at følge

Medicinrådets anbefalinger, herunder om Region Hovedsta-den har
overladt skønnet af, hvornår Spinraza kan ordineres til en konkret patient,
til Rigshospitalet?

2. Det bedes oplyst, om der ved vurdering af, om der kan ordineres Spinraza,
skelnes mellem:

- Præsymptomatiske børn med dokumenteret 5q SMA
- SMA type I



/

19

- SMA type 2
- Børn der bruger respirator

3. Det bedes endeligt beskrevet, om nogle SMA-børn - men ikke andre har
fået ordineret Spinraza i forbindelse med behandling på Rigs-hospitalet?

Besvarelse:

Ad. 1)
Medicinrådet er et uafhængigt råd. Rådets formål er at udarbejde anbe-falinger
for anvendelse af sygehusmedicin ud fra medicinens effekt og betydning af
behandlingen sammenholdt med prisen for lægemidlet. Anbefalingerne er
nødvendige for, at regionerne kan prioritere, hvad pengene i sundhedsvæsenet
skal bruges til på tværs af diagnoser - både sjældne, hyppige, alvorlige og
mindre alvorlige - samt sikre ensartet behandling på tværs af regionerne.
Medicinrådets anbefalinger vedta-ges på baggrund af faglige vurderinger af et
fagudvalg, der er nedsat til specifikt at vurdere det pågældende
behandlingsområde.

Medicinrådet har på baggrund af den høje pris og den begrænsede evi-dens for,
hvilke patienter, der vil have gavn af behandlingen. anbefalet, at Spinraza ikke
anvendes som standardbehandling til spinal muskela-trofi.

På Rigshospitalet ligger ansvaret for beslutning om, hvornår Spinraza kan
ordineres til konkrete patienter, i klinikledelsen i BørneUngeKli-nikken. Det er
afgørende for BørneUngeKlinikken, at patienter sættes i behandling pa
baggrund af konkret viden. Klinikken følger derfor Me-dicinrådets anbefaling
og tilbyder kun behandlingen til de patienter, som opfylder de kriterier,
Medicinrådet har lagt til grund for at bruge alvorlighedsprincippet.

Ad. 2)
Ved vurdering af, om der kan ordineres Spinraza henvises således til
Medicinrådets anbefalinger herunder alvorlighedsprincippet. Ifølge al-
vorlighedsprincippet skal det være muligt - ud fra konkret lægefaglig vurdering
- at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbe-handling.

I lyset af fagudvalgets vurdering og ved anvendelse af alvorligheds-princippet
anbefaler Medicinrådet således, at der kan iværksættes pro-tokolleret
ibrugtagning af nusinersen til præsymptomatiske spædbørn samt til patienter
mcd SMA type I med 2-3 SMN2-kopier og symptom-



/

20

debut for seksmånedsalderen, som ikke er i permanent respirationsbe-handling.

Ad. 3)
Tre børn har forud for Medicinrådets anbefalinger fået ordineret Spin-raza på
Rigshospitalet efter vurdering i den Regionale Lægemiddelko-mite.

…”

Den 9. april 2018 skrev Aarhus Universitetshospital bl.a. således til Patienter-
statningen:

”…

Patienterstatningen har i brev af 8. marts 2018 (jeres Journalnr.) stillet en
række spørgsmål til Aarhus Universitetshospital vedr. Spinraza behandling af
børn med SMA.

Hermed følger svar fra ledende overlæge på afdelingen for Børn og Unge på
Aarhus Universitetshospital, Person 1:

"Beslutningsproces vedrørende behandling med Spinraza

Der foreligger ikke et formelt pålæg fra Region Midtjylland, om at AUH skal
følge Medicinrådets anbefalinger - heller ikke vedr.
Spinraza.

I stedet gælder det, at ny dyr behandling inden for Medicinrådets anbefalinger
refunderes centralt i Region Midtjylland, mens ny dyr behandling uden for
Medicinrådets anbefalinger skal finansieres af AUH selv.

I det aktuelle tilfælde med Spinraza har sagsbehandlingen internt på AUH
været, at de behandlende læger i det neuropædiatriske team, efter både en
intern drøftelse og drøftelser med de øvrige behandlende læger pa
Rigshospitalet og Odense Universitetshospital, har anmodet afdelingsledelsen
(AL) pa Børn og Unge om mulighed for at kunne til-byde behandling til 3 børn
med SMA type 1 og 7 børn med SMA type 2.

Afdelingsledelsen imødekom anmodningen om behandling af de 3 med SMA
type 1, da denne patientgruppe ligger inden for Medicinrå-dets anbefalinger.



/

21

For de 7 børn med SMA type 2 spurgte AL ind til, om der var individu-elle
forhold hos nogle eller alle de 7 børn, som talte for behandling - ud over
grundsygdommen i sig selv. Hvilket der ikke var.
Herefter videresendtes anmodningerne til Hospitalsledelsen, der be-sluttede af
give afslag pa dem. Dette blev 13/12 meddelt de behandlen-de læger.

Afdelingsledelsen har i forløbet været i kontakt med de øvrige børneaf-
delingsledelser pa RH og OUH m.h.p. at sikre, at der gives et ens tilbud om
Spinraza-behandling nationalt.

Der følges aktuelt ingen børn med præsymptomatisk SMA , men de vil-le i
givet fald være tilbudt behandlingen i.h.t. Medicinrådets anbefalin-ger.
I henhold til behandlingsprotokollen for Spinraza (vedhæftet) tilbydes
behandlingen ikke til børn i respirator, og de behandlende læger har derfor ikke
anmodet om behandling til denne patientgruppe.

Under alle omstændigheder er det ikke den enkelte behandlende læge, som på
egen hånd tager stilling til, om en given ny dyr behandling skal iværksættes
eller ej."”

Den 18. april 2018 skrev Odense Universitetshospital bl.a. således til Patienter-
statningen:

”…
Direktionen på Odense Universitetshospital er blevet bedt om at rede-gøre for i
hvilket omfang Region Syddanmark har pålagt Odense Uni-versitetshospital at
følge Medicinrådets anbefalinger, herunder om skønnet af ordinering af
Spinraza er overladt til Odense Universitetsho-spital.

Det er den enkelte læge på afdelingen, som foretager den indlednings-vise
vurdering af, hvorvidt der er grundlag for at ordinere Spinraza. I den
forbindelse har Medicinrådets anbefalinger afgørende betydning.

På linje med Medicinrådets anbefalinger skelnes der i Region Syddan-mark
mellem hvorvidt der er tale om SMA type I (herunder præsymp-tomatiske børn
med dokumenteret 5q SMA ) eller SMA type II. I Region Syddanmark findes
der ikke SMA-børn i kategorien "børn, der bruger respirator".

I relation til SMA type I har Medicinrådet givet grønt lys for anvendel-sen af
Spinraza i behandlingen. Et barn har i tråd med denne anbefaling



/

22

modtaget 4 doser spinraza efter forskrifterne og med protokollerede
undersøgelser af færdighedsniveau.

Medicinrådet anbefaler fortsat ikke Spinraza til behandling af SMA ty-pe II.
Odense Universitetshospital følger overordnet anbefalingen og har ikke
udskrevet Spinraza til denne patientgruppe, men afventer mø-de i Medicinrådet
den 17. april og 24. april.

Odense Universitetshospital er blevet bedt om at beskrive om nogle SMA-
børn, men ikke andre, har fået ordineret Spinraza i forbindelse med behandling
på Odense Universitetshospital. Der har været op-mærksomhed på det syvende
princip om adgang til behandling, og herunder at det skal være muligt at tage
højde for patientens individu-elle behov. I gruppen af SMA type II børn har
den behandlende læge efter konkrete vurderinger ikke fundet, at der var særlige
individuelle behov, som kunne begrunde en udskrivelse af Spinraza. Det er
anført, at det er yderst vanskeligt for den enkelte læge at forudsige effekt end-
sige udvælge enkelte patienter, der kunne have særligt gavn af behand-lingen,
medmindre der foreligger forudgående konkret viden om medi-cinens effekt i
relation til pågældende patient.

På nuværende tidspunkt findes der ikke på OUH eller i Region Syd-
danmark retningslinjer for ansøgning om brug af eksperimentelle eller ikke
anbefalede lægemidler, men som følge af denne sag er der sat fo-kus på
behovet herfor, hvorfor der nu er igangsat et arbejde i regi af den regionale
lægemiddelkomité.”

I et brev af 9. april 2018 til formanden for Danske Regioner skrev sundhedsmi-nisteren
bl.a.:

”Som jeg - har du sikkert også fulgt debatten om Medicinrådets arbejde med
Spinraza tæt. Som du ved, er det min klare opfattelse, at Medicin-rådets
anbefalinger er et vigtigt redskab til at prioritere sygehusmedicin og giver det
offentlige sygehusvæsen forbedrede forhandlingsmulighe-der, der skal være
med til at sikre, at vi bruger pengene, hvor de gør mest gavn.

Da Folketingets partier alle blev enige om de 7 principper for priorite-ring af
sygehuslægemidler, var det netop for at give klare retningslinjer for, hvordan
regionerne og Medicinrådet kan træffe beslutning om pri-oritering.

Med principperne satte vi i Folketinget hegnspæle, der tog højde for al-
le danske patienter. Et af principperne er adgang til behandling, der giver



/

23

mulighed for at afvige fra den anbefalede standardbehandling, hvis det efter
den lægefaglige vurdering er det bedste valg for patienten. Alle 7 principper
blev nøje udvalgt for at vægte de mange vigtige hensyn, der skal tages højde
for i en prioriteringssituation, og principperne skal ses i sammenhæng. Danske
Regioner bakkede i sin tid op om både dette og de øvrige principper.

Det er i forbindelse med Medicinrådets afvisning af Spinraza som stan-
dardbehandling og den efterfølgende samrådsdebat i Folketinget, samt fra det
fortrolige bilag, der dannede grundlag for samrådet, blevet klart, at flere læger
ikke finder, at de reelt har mulighed for at afvige fra stan-dardbehandlingen.

Danske Regioner har i forbindelse med sagen om Spinraza oplyst mig, at
regionerne har fastlagt en procedure for, hvordan læger kan afvige fra
standardbehandling. Det synes imidlertid nødvendigt, at Danske Regioner
styrker denne procedure i dialog med lægerne, og at regio-nerne også i den
lokale dialog med lægerne sikrer fokus på præmissen om, at de konkrete
vurderinger og beslutning om fravigelser fra anbefa-lingerne skal løses på
regionalt niveau.”

Folketinget Sundheds- og Ældreudvalg stillede den 6. april 2018 følgende spørgsmål nr.
809 (Alm. del) til sundhedsministeren:

”…

"Ministeren bedes i forlængelse af besvarelse at samrådssspm. BE, BF og BG
vedr. Medicinrådet og prioritering af sygehusmedicin, oplyse, hvor mange
gange læger har benyttet sig af den frie ordinationsret til at ordinere præparatet
Spinraza til en patient, selvom præparatet ikke er godkendt af Medicinrådet til
standardbehandling”

…

I sin besvarelse af spørgsmålet den 4. maj 2018 anførte sundhedsministeren bl.a.
følgende:

”…

Danske Regioner oplyser den 2. maj 2018 følgende:

"Det kan oplyses, at der aktuelt er … patienter i behandling på Rigshospitalet
samt en patient i behandling på Århus Universitetshospital. Herudover har der
indtil for ganske nyligt været … i behandling på Odense Universitetshospital,



/

24

mens forældrene til … patienter har takket nej til behandling på Århus Uni-
versitetshospital. Fælles for disse patienter er, at de har opfyldt Medicinrådets
kriterier for protokolleret behandling med Spinraza.”

I dag er der således ingen læger, der har ordineret Spinraza til patienter, der
ikke falder inden for Medicinrådets kriterier for protokolleret be-handling.

Danske Regioner oplyser videre, at:

"Danske Regioner er i dialog med regionerne om, hvordan de lokalt kan sikre,
at der foretoges konkrete vurderinger og beslutninger om fravigelser fra Medi-
cinrådets anbefalinger om ibrugtagning af nye sygehuslægemidler, herunder
Spinraza.

I de tilfælde, hvor den behandlende læge efter at have foretaget en samlet vur-
dering af en patient vurderer, at der er særlige forhold, som gør, at man bør
overveje at tilbyde patienten lægemidlet, er regionerne enige om følgende pro-
cedure. Vurderingen skal altid forelægges for den ledende overlæge og på en
lægekonference, hvor flere speciallæger vurderer fordele og ulemper ved be-
handlingen for den konkrete patient. Før beslutningen effektueres, bør sagen
fo-relægges for et fagligt forum fx den regionale lægemiddelkomité, om man
kan anbefale ibrugtagning. Det er herefter op til den behandlingsansvarlige
læge at træffe endelig beslutning om behandling.

Det indebærer, at behandling med Spinraza kan anvendes i særlige tilfælde til
de patientgrupper, hvor lægemidlet ikke er anbefalet af Medicinrådet. Det er
imidlertid ikke det samme som, at en læge kan anvende lægemidlet blot fordi,
at vedkommende læge mener, at et lægemiddel burde være standardbehandling
til patienter med spinal muskelatrofi. Hvis patienter sættes i behandling med
den begrundelse, så bliver medicinen gjort til standardbehandling udenom
Medi-cinrådet, ag etableringen af Medicinrådet vil ikke have nogen effekt." "

Den 30. maj 2018 offentliggjorde Medicinrådet en ny anbefaling vedrørende nusinersen
som standardbehandling til patienter med 5q spinal muskelatrofi.

I anbefalingen er bl.a. anført:

”…

Medicinrådets anbefaling
Medicinrådet finder, at der fortsat ikke er et rimeligt forhold mellem den
dokumenterede effekt af nusinersen og ansøgers prisforlangende.



/

25

Under hensyntagen til alvorlighedsprincippet, finder Medicinrådet imidlertid,
at der er grundlag for at anbefale ibrugtagning af nusinersen som mulig
standardbehandling til følgende patientpopulationer, hvor der er evidens for
effekt:
1) Præsymptomatiske spædbørn med 2-3 SMN2-kopier 2) Børn med SMA
type 1, som opfylder følgende kriterier:

• 2-3 SMN2-kopier
• alder ved symptomdebut maks. 6 måneder
• ikke er i permanent respirationsbehandling ved opstart af be-handling

3) Børn med SMA type 2, som opfylder følgende kriterier:
• mindst 2 SMN2-kopier
• alder ved symptomdebut maks. 24 måneder
• maks. 4 års sygdomsvarighed ved opstart af behandling
• ingen assisteret ventilation udover natligt behov og mere end 95 %

SaO2 uden assisteret ventilation.

Nusinersen kan ikke anbefales som mulig standardbehandling til pa-tienter
med SMA generelt.

…

Sundhedsfaglig vurdering
Medicinrådet vurderer, at nusinersen til spinal muskelatrofi {SMA) gi-ver:

• Vigtig klinisk merværdi for patienter med SMA type 1 
• Vigtig klinisk merværdi hos præsymptomatiske børn med do-

kumenteret 5q SMA gendefekt, som tyder på SMA type 1 eller 2
• Lille klinisk merværdi for patienter med SMA type 2. En ny

gennemgang af publicerede data indikerer dog, at nusinersen har en
større klinisk merværdi hos patienter med SMA type 2, der starter
behandlingen tidligt(< 24 måneder efter symptomdebut) sammenlignet
med patienter, der starter behandlingen sent (> 44 måneder efter
symptomdebut)

• Ikkedokumenterbar klinisk merværdi for patienter med SMA 
type 3.

Der er ikke aktuelt publicerede data om effekten af nusinersen udover 13-15
måneders behandling.

…”

Ved afgørelser af 20. august 2018 meddelte Patienterstatningen alle sagsøgerne, at de
ikke var berettiget til erstatning efter lov om klage- og erstatningsadgang



/

26

inden for sundhedsvæsenet, og at betingelserne for yde erstatning efter lovens § 20, stk.
1, nr. 1 - 4, ikke var opfyldt.

Afgørelserne var – bortset fra individuelle sagsfremstillinger og et individuelt afsnit i
hver af begrundelserne – enslydende, herunder bl.a. således:

”…

Afgørelse
… er ikke berettiget til erstatning efter lov om klage- og erstatningsad-gang
inden for sundhedsvæsenet.

Betingelserne for at yde erstatning efter lovens § 20, stk. 1, nr. 1, er ikke
opfyldt.

Vi lægger til grund, at den behandlende læge i denne sag reelt ikke havde
mulighed for at ordinere lægemidlet Spinraza, fordi lægemidlet var for dyrt set
i forhold til den dokumenterede effekt. Der foreligger derfor en såkaldt
ressourcebegrænsning. Når en manglende behandling skyldes, at der ikke er
ressourcer til at fortage den, er der allerede af den grund ikke mulighed for
erstatning. Under afsnittene 1-5 og under "Begrundelse" nedenfor giver vi en
redegørelse for, hvordan vi er kommet frem til dette resultat.

…

Begrundelse
Det er et politisk/økonomisk spørgsmål, om de økonomiske midler, der er til
rådighed i regionen, skal bruges på fx patientbehandlinger, nye lokaler eller
medicin. Det er også en politisk/økonomisk beslutning, om der skal være
adgang til ny dyr medicin.

Efter ordlyden af KEL § 20, stk. 1, nr. 1, den ovenstående Højesterets-dom fra
2008 og forarbejderne til patientforsikringsloven, nu KEL, er der ikke er noget
erstatningsansvar efter KEL § 20, stk. 1, nr. 1, hvis den behandlende læge ikke
havde Spinraza til rådighed; altså at han eller hun ikke havde adgang til at
ordinere lægemidlet.

Patienterstatningen lægger på baggrund af svarene fra de tre hospitaler til
Patienterstatningen, sundhedsminister Person 2's brev af 9. april 2018 til
formanden for Danske Regioner, Person 3, den nævnte mail og SMS, samt
Danske Regioners nye kommende procedu-reregler til grund, at de
behandlende læger i disse 7 sager ikke havde adgang til at ordinere Spinraza.
Selv om den nye procedure bliver ind-



/

27

ført, vil den enkelte læge heller ikke uden videre kunne ordinere Spin-raza.

…

Der foreligger således en ressourcebegrænsning. Som der er redegjort for
ovenfor, betyder det, at der ikke er erstatningsansvar, uanset om der måtte
foreligge en patientskade.

Patienterstatningen har ikke taget stilling til, om der foreligger en pa-tientskade
i nogen af de anmeldte sager, altså om patienterne er blevet yderligere
svækkede, fordi de ikke har fået Spinraza. Det skyldes, at vi efter fast
administrativ praksis ikke realitetsbehandler en sag, hvis vi må lægge til grund,
at der manglede ressourcer til den ønskede behand-ling.

…”

De individuelle sagsfremstillinger og de individuelle afsnit fra begrundelserne er
gengivet nedenfor for hver af sagsøgerne.

I tidsrummet mellem den 27. august og den 17. september 2018 blev Patienter-
statningens afgørelser for alle sagsøgernes vedkommende påklaget til Anke-nævnet for
Patienterstatningen, idet det overordnet set fortsat blev anført, at børnene burde have
været behandlet med Spinraza, og at sådan behandling kunne forbedre deres tilstand
eller i det mindste forhindre fortsat forringelse af deres tilstand. Endvidere blev det
anført, at Patienterstatningen ikke i afgørel-serne havde inddraget og taget stilling til de
enkelte børns særlige forhold, som i den forbindelse blev fremhævet.

Den 7. februar 2019 besvarede sundhedsministeren Folketingets Sundheds- og
Ældreudvalgs spørgsmål nr. 259 (Alm. del), således:

”…

Spørgsmål nr. 259:
”Ministeren bedes kommentere henvendelsen vedr. lægemidlet Spinra-za, SUU
alm. del – bilag 105, og oplyse, hvorvidt hver enkelt region ef-terlever de 7
principper for prioritering inden for sygehusmedicin, sær-ligt det 7. princip om
lige adgang til behandling.”

Svar:
I SUU alm. del - bilag 105 anføres det, at Medicinrådet ikke tager højde for, at
Spinraza er til en meget lille patientgruppe, og at der ikke findes



/

28

alternativ behandling til patienterne med Spinal Muskel Atrofi (SMA). Det
foreslås derfor, at der indføres et 8. princip, der sikrer små patient-grupper
behandling, hvis der ikke findes anden tilgængelig behandling.

Danske Regioner og Medicinrådets formænd har på møde i efteråret 2018
oplyst til sundhedsordførerne, at Medicinrådet vurderer lægemid-ler ens, f.eks.
ift. antallet af patienter, om patienterne har et behand-lingstilbud i forvejen,
eller om der er tale om et lægemiddel til behand-ling af en sjælden sygdom.

De syv principper, som et enigt Folketinget vedtog i 2016, skal sikre, at
borgere kan få den nødvendige behandling, når der forelægger data og evidens
for, at behandlingen virker.

Danske Regioner har endvidere over for ministeriet bekræftet, at læge-midler
til sjældne sygdomme har samme mulighed som øvrige læge-midler ift. at opnå
status af standardbehandling.

Et 8. princip, som foreslået i bilaget, vil indebære risiko for behandling med
lægemidler, hvor effekten for patienterne ikke er dokumenteret.

Det synes jeg ikke, er den rette vej at gå. Der skal være evidens for læ-
gemidlets virkning, inden vi tager det i brug.

Danske Regioner har endvidere oplyst, at det er deres opfattelse, at det med
forslaget om at indføre et 8. princip:

”… ikke [vil] give mening at have et Medicinråd, hvis det ikke også har mulig-
hed for at forholde sig til lægemidler til små patientgrupper/sjældne
sygdomme. Uagtet, at det er sjældne sygdomme, så vil man med en manglende
mulighed for vurdering af disse lægemidler kunne risikere, at der tages dyre
lægemidler i brug med ingen eller meget lille merværdi. Lægemidler som i
visse tilfælde kan koste sundhedsvæsenet store millionbeløb. Ressourcerne til
at finansiere disse lægemidler skal i givet fald skulle findes andre steder i
sundhedsvæsenet, og samlet set kan man risikere at opnå mindre sundhed for
pengene. ”

I spørgsmålet anmodes jeg også om at oplyse, hvorvidt hver enkelt re-gion
efterlever de 7 principper for prioritering inden for sygehusmedi-cin, særligt
det 7. princip om lige adgang til behandling. Ministeriet har i den forbindelse
indhentet bidrag fra Danske Regioner, som har oplyst følgende:

”Medicinrådet blev oprettet pr. 1. januar 2017. Medicinrådet udsteder uaf-
hængige anbefalinger til regionerne om ibrugtagning og anvendelse af
medicin.



/

29

Når Medicinrådets anbefalinger foreligger fremsendes de til regionerne, som
sikrer, at anbefalingerne implementeres.

Folketinget har i forbindelse med oprettelsen af Medicinrådet opstillet 7 over-
ordnede principper for prioritering af sygehusmedicin.

Regionerne er enige i, at det skal være muligt ud fra en konkret lægefaglig vur-
dering at ordinere et lægemiddel, som ikke er anbefalet af Medicinrådet
(princip 7). Regionerne har derfor i fællesskab udarbejdet en vejledning for
anvendelse af ikke anbefalede lægemidler. Det følger af vejledningen, at
såfremt lægen vur-der, at der er særlige forhold, som gør, at man bør overveje
at tilbyde patienten et lægemiddel, så skal lægen forelægge vurderingen på en
lægekonference, hvor flere speciallæger vurderer fordele og ulemper ved
behandlingen af den konkrete patient. Før beslutningen effektueres, bør sagen
forelægges for et fagligt forum fx den regionale lægemiddelkomité, som inden
for 14 dage vurderer, om man kan anbefale ibrugtagning. Det er herefter op til
den behandlingsansvarlige læ-ge at træffe endelig beslutning om behandling.

Det indebærer, at behandling med eksempelvis Spinraza kan anvendes i særlige
tilfælde til de patientgrupper, hvor lægemidlet ikke er anbefalet af Medicinrå-
det. Det er imidlertid ikke det samme som, at en læge kan anvende lægemidlet
blot fordi, at vedkommende læge mener, at et lægemiddel burde være standard-
behandling til patienter med spinal muskelatrofi. Hvis patienter sættes i be-
handling med den begrundelse, så bliver medicinen gjort til standardbehand-
ling udenom Medicinrådet, og etableringen af Medicinrådet vil ikke have no-
gen effekt.”

Danske Regioner har endvidere om de enkelte regioners efterlevelse af de 7
principper oplyst:

” De enkelte regioner efterlever det 7. princip.

Region Hovedstaden:
Anbefalinger om ibrugtagning af et lægemiddel uden for standardbehandling
varetages af Region Hovedstadens Task Force for Rationel Medicinanvendelse
på Hospitalerne. Task forcen, som hører under den regionale
lægemiddelkomité, blev nedsat for at skabe en mere ensartet og fagligt funderet
tilgang til ibrug-tagning af nye lægemidler samt sikre en rationel behandling af
patienterne, herunder mulighed for afvigelse fra Medicinrådets anbefalinger.

Vurderinger om ibrugtagning af lægemidler uden for standardbehandling ud-
arbejdes med faglig bistand af Klinisk Farmakologisk Afdeling på Bispebjerg
Hospital.



/

30

Region Midtjylland
Det er det faglige miljø, der sammen med afdelingens ledelse drøfter og træffer
beslutning om behandlingen inden for eget råderum. Der søges faglig rådgiv-
ning fra Klinisk Farmakologisk Afdeling. Den faglige indstilling, den faglige
rådgivning og de økonomiske konsekvenser forelægges Hospitalsledelsen.

Region Syddanmark
Ansøgninger om ibrugtagning af lægemidler, som ikke er anbefalet som stan-
dardbehandling, rettes til formanden for Det Regionale Lægemiddelråd. For-
manden træffer afgørelse efter at have konsulteret Afdeling for Klinisk Far-
makologi samt relevante specialister inden for fagområdet. I tvivlstilfælde eller
ved ønske om en second opinion, forelægges sagen for koncernledelsen.

Region Sjælland
Sygehusafdelingerne har mulighed for at ansøge om ibrugtagning af et læge-
middel til en konkret patient, selvom lægemidlet er afvist som standardbehand-
ling af Medicinrådet. Ansøgerens argumenter for ibrugtagning af lægemidlet
vurderes af formandskabet i Den regionale Lægemiddelkomité og af Klinisk
Farmakologisk Enhed i Region Sjælland. Svaret foreligger inden for 48 timer.
På kræftområdet afholder en af næstformændene i Den regionale Lægemiddel-
komité desuden faste møder med onkologerne i regionen med henblik på
kvalifi-ceret ibrugtagning af lægemidler, som afviger fra standardbehandling.

Region Nordjylland
I de særlige tilfælde, hvor den behandlingsansvarlige læge samlet vurderer, at
det bør overvejes at igangsætte en patient med et lægemiddel, der ikke er god-
kendt til standardbehandling og som har et betydeligt omkostningspotentiale,
følges den fælles regionale vejledning om anvendelse af lægemidler, som ikke
er anbefalet af Medicinrådet. Region Nordjylland er der sikres en procedure i
overensstemmelse hermed og inden for den angivne tidsramme. ”

Jeg kan supplerende om efterlevelsen af det 7. princip henvise til mit svar på
SUU alm. del spm. 1167 den 24. september 2018.”

Ved afgørelser af 1. april 2019 blev Patienterstatningens afgørelser stadfæstet af
Ankenævnet for Patienterstatningen.

I begrundelserne for alle afgørelserne var anført:

”…

Ankenævnet for Patienterstatningen er enig i, at … ikke har ret til er-statning
efter § 20, stk. 1, nr. 1, i klage- og erstatningsloven.



/

31

Ankenævnet henviser til den begrundelse, Patienterstatningen har givet i sin
afgørelse.

Ankenævnet kan supplerende tilføje, at alle Folketingets partier i marts 2016
blev enige om 7 overordnede principper for prioritering af syge-husmedicin.
Formålet med vedtagelsen af principperne var ifølge pressemeddelelse af 3.
april 2016 at sætte rammen for prioriteringer in-den for sygehusmedicin. Der
blev ved vedtagelsen af principperne ikke taget stilling til, om eventuel
manglende overholdelse af principperne skulle medføre kompensation i form
af erstatning eller godtgørelse.

Det afgørende er herefter, om det må antages, at en erfaren specialist på det
pågældende område under de i øvrigt givne forhold ville have handlet
anderledes ved undersøgelse, behandling eller lignende, jf. kla-ge- og
erstatnings lovens § 20, stk. 1, nr. 1. Ved vurderingen skal der ta-ges hensyn til
de ydre forhold, der rent faktisk stod til rådighed i den konkrete
behandlingssituation. Klage- og erstatningslovens sigte er ikke at pålægge
sygehusene en optimal standard uafhængigt af tilgængelige ressourcer. Hvis
ydre forhold i form af ressourcemæssige begrænsnin-ger eller prioriteringer har
været årsagen til, at en patient ikke er blevet tilbudt en bestemt behandling, er
der ikke et erstatningsansvar efter § 20, stk. 1, nr. 1. I dette tilfælde er der
nemlig ikke grundlag for at anta-ge, at den erfarne specialist kunne have
handlet anderledes i samme si-tuation.

Ankenævnet vurderer på baggrund af sagens oplysninger, at det må lægges til
grund, at den manglende behandling med Spinraza var be-tinget af
ressourcemæssige forhold.

Da patientens bopælsregion ifølge sundhedslovens § 235 afholder ud-gifterne
til sygehusbehandling, må det desuden lægges til grund, at en erfaren specialist
ikke ville have undersøgt muligheden for at få … henvist til behandling med
Spinraza i en anden region.

Dermed er betingelserne for at yde erstatning i klage- og erstatningslo-ven ikke
opfyldt.

Afslutningsvis kan det oplyses, at det ligger udenfor ankenævnets kompetence
at efterprøve Medicinrådets vurdering. Det ligger ligeledes udenfor
ankenævnets kompetence at vurdere sammensætningen af Medicinrådet,
herunder medlemmernes habilitet.

Med disse bemærkninger kan ankenævnet stadfæste Patienterstatnin-gens
afgørelse af 20. august 2018.



/

32

…”

I nogle af begrundelserne var der tillige henvist til individuelle forhold for den enkelte
klager. Disse dele af begrundelserne gengives nedenfor.

Særligt vedrørende Sagsøger (Barn) 1
I anmeldelsen til Patienterstatningen af 3. marts 2018 var Sagsøger (Barn) 1's
behandlingsskade beskrevet således:

”…

Sagsøger (Barn) 1 fik i 2010 konstateret muskelsvind (Spinal Muskelastrofi
type II). På dette tidspunkt var der ingen behandling for selve muskel-
svindsdiagnosen men alene fysio- og ergo terapi.

Spinraza blev d. 23 dec. 2016 godkendt i USA (FDA godkendt) og d. 24 april
godkendt i Europa (EMA godkendt) til alle typer af SMA (det er forskelligt om
SMA kategoriseres som type I, II og III. De behandlende læger på OUH
ventede således kun på den sidste godkendelse i Dan-merk og har af flere
omgange tydeligt sagt at organiseringen ift. medi-cingivningen var på plads og
kun manglede den danske godkendelse. Medicinrådet afviste d. 12 okt. 2017
og igen d. 30 januar 2018 at god-kende Spinraza med begrundelsen at effekten
ikke var høj nok ift. pri-sen. Vi har af to omgange henvendt os til Odense
Universitets Hospital ift. at igangsætte behandlingen med henvisning til det 7
princip for Medicinrådets retningslinjer. Begge gange er blevet afvist med
henvis-ning til Medicinrådets beslutning fra d. 12 okt. 2017. Sagsøger (Barn) 1
har som følge af sin Muskelsvind mistet betydelig hovedkontrol det sidste ½ år,
har svært ved at løfte hans arme og spille eks. IPAD, haft luftvejsinfek-tioner
og betydelige psykiske men som følge af at der ikke er råd til i Danmark at
behandle hans muskelsvind.

…”

Sagsfremstillingen i Patienterstatningens afgørelse vedrørende Sagsøger (Barn) 1 var
sålydende:

”Sagsfremstilling
Du har 3. marts 2018 på vegne af din søn Sagsøger (Barn) 1 søgt erstatning,
fordi du mener at Sagsøger (Barn) 1's helbredstilstand er blevet forringet som
følge af, at han ikke er blevet sat i behandling med læge-midlet Spinraza.



/

33

Spørgsmålet om, hvorvidt der foreligger en patientskade, når en patient ikke får
ordineret ny og dyr medicin, er en ny sagstype i Patienterstat-ningen. Vi
betragter derfor sagen som principiel sammen med de øvri-ge erstatningssager
om manglende ordination af Spinraza.

Vi har på baggrund af din anmeldelse, journalmaterialet og sagens øv-rige
oplysninger lagt følgende til grund for afgørelsen:

Det fremgår af sagens oplysninger, at Sagsøger (Barn) 1 i 2010 fik stillet
diagno-sen Spinal Muskelatrofi Type 2. Desuden lider Sagsøger (Barn) 1 af en
stofskif-telidelse.

Du har i anmeldelsen oplyst, at lægerne på Odense Universitetshospital
afventede at lægemidlet Spinraza blev godkendt i Danmark, men at
Medicinrådet 12. oktober 2017 afviste at godkende Spinraza med be-
grundelsen, at effekten ikke var høj nok i forhold til prisen. I har efter-følgende
to gange med henvisning til det 7. princip for Medicinrådets retningslinjer
henvendt jer til Odense Universitetshospital med henblik på at få Sagsøger
(Barn) 1 i behandling med Spinraza. I har fået afvisning fra hospitalet med
henvisning til Medicinrådets beslutning.

Det fremgår desuden af anmeldelsen, at du mener, at Sagsøger (Barn) 1 som
følge af den manglende behandling med Spinraza har mistet betydelig
hovedkontrol det sidste halve år, at han har svært ved at løfte sine ar-me, at han
har luftvejsinfektioner og betydelige psykiske men som følge af, at der ikke er
råd til i Danmark at behandle hans sygdom.

Ved kontrol på Odense Universitetshospital 21. september 2017 fremgår det, at
I venter spændt på, hvornår Sagsøger (Barn) 1 kan komme i behandling med
Spinraza.

Af journalnotat fra Odense Universitetshospital 2. november 2017 fremgår
følgende:

"Sagsøger (Barn) 1 har spinal muskelatrofi type 2 med 3SMN2 kopier. Far
ringer i anledning af, at Spinraza ikke er blevet godkendt af medicinrådet,
grundet manglende proportionalitet mellem Biogen's pris og effekt iff. at bruge
medicinen som standardbehandling til spinal muskelatrofi. Far spørger om der i
Sagsøger (Barn) 1's tilfælde er mulighed for at lave en undta-gelse.
Medicinrådet har anbefalet, at der bliver iværksat protokolleret ibrugtagning af
medicinen til præsomatiske spædbarn samt til patienter med SMAtype 1 med 2
SMN2 kopier og symptomdebut før 6 mdr. al-deren, som ikke er permanent
respiratorbehandling.



/

34

Sagsøger (Barn) 1 ligger ikke i den gruppe og vil derfor ikke, ifølge medicinrå-
dets anbefalinger, være kandidat til Spinraza aktuelt."

Den 9. januar 2018 rettede du igen henvendelse til hospitalet vedrøren-de
muligheden for at sætte Sagsøger (Barn) 1 i behandling med Spinraza. Du
oplyste, at Sagsøger (Barn) 1 skulle have fjernet de stænger, som han havde
fået indopereret i ryggen, da de havde løsnet sig, og du ønskede, at man forud
for ny rygoperation skulle sætte Sagsøger (Barn) 1 i behandling med Spinraza
for at gøre Sagsøger (Barn) 1 så god som muligt rent muskulært. Ho-spitalets
læger vurderede dog, at der ikke var belæg for, at behandling med Spinraza
kunne ændre på operationsforløbet. Hospitalets holdning var således den
samme som beskrevet i notat af 2. november 2017.

14. februar 2018 har den specialeansvarlige overlæge på Odense Uni-
versitetshospital foretaget en vurdering af, om Sagsøger (Barn) 1 burde blive
sat i behandling med Spinraza forud for ny rygoperation. Han har noteret
følgende i journalen:

1. "Spinraza har ikke en sådan dokumenteret effekt, at vi på nogen måde kan
forvente.at hans bevægeevne og muskelfylde vil styrkes, hvis vi starter
behandling på nuværende tidspunkt og følger den op frem til kommende
rygoperation den 20.03.18

2. Spinraza kan muligvis have en forhindrende effekt på tab af færdig-heder.
Her tænkes specielt på finmotorik af hænderne, i så fald kræ-ver dette en
langvarig medicinsk behandling.

3. Der er en mindre men ikke fuldstændig negligerbar risiko for intro-duktion
af bakterier til rygmarvsvæskehulrummet. Dette kan se ved lumbalpunktur.
Der er som bekendt infektion i vævet omkring me-tal, og der har også
været osteomyelittegn. Han er i forebyggende medicinsk behandling. Hvis
bakterier indføres, drejer det sig for-mentlig om delvist resistente
stafylokokker, som kan være vanskeli-ge at behandle i det tilfælde, at de
vokser i rygmarvsvæsken og dermed også i hjernens hulrumssystem. Det
vurderes, at risiko her-for og mulig mindre effekt på kort sigt af Spinraza
ikke står mål med hinanden.

4. Behandling med Spinraza bør vente med opstart til operation er ve-
loverstået og infektionen er på plads. Man kan da på langt sigt håbe på en
mindre forebyggende effekt på tab af håndfunktion, men en mere tydelig
effekt kan ikke stilles i udsigt med den viden vi har nu.

5. Med henblik på ernæring kan bedring af ernæringstatus op til ope-ration
evt. erhverves ved intravenøs ernæring i en tidsperiode. Dette skal i så fald
drøftes med Rigshospitalet."



/

35

Odense Universitetshospital har desuden sendt bemærkninger til sa-gen. Det
fremgår heraf, at Medicinrådet gav tilladelse til ibrugtagning af Spinraza til
præsymtomatiske spædbørn og til børn med SMA type I med 2 SMN kopier og
med behandlingsstart før 6 måneders alderen. Sagsøger (Barn) 1 var ikke i
denne kategori og kunne derfor ikke komme i be-handling. Det oplyses også, at
Patienter med SMA type II har en lang-somt fremadskridende forværring af
deres motoriske handicap, som Spinraza i bedste fald kan bremse udviklingen
af, når behandlingen gi-ves over mindst 6 måneder. Hvis Sagsøger (Barn) 1 for
6 måneder siden var blevet sat i behandling med Spinraza kunne man i bedste
fald forvente en bevaring af funktionsniveau - opbremsning i tab af
hovedkontrol og tab af håndfunktion. Det er udelukkende ved at behandle, at
man kan få et billede af, om Spinraza vil kunne have en effekt på det enkelte
barn.
…”

Det individuelle afsnit i Patienterstatningens begrundelse vedrørende Sagsøger (Barn) 1
var sålydende:

”Dette fremgår også af den konkrete sag, hvor det af journalnotat fra 2.
november 2017 fremgår, at Sagsøger (Barn) 1 ikke er kandidat til Spinraza, da
Sagsøger (Barn) 1 ikke hører under en af de grupper, som Medicinrådet
anbefa-ler medicinen til.”

Den 12. november 2018 indgav overlæge Vidne 1 ansøgning om ibrugtag-ning af
Spinraza udenfor Medicinrådets anbefalinger til Sagsøger (Barn) 1, hvori bl.a. var
anført:

”…

er 9 år gammel. Han har haft symptomer på muskelsvækkel-
se i 8½år. Han kan anvende hænder til joystick og tastatur. Han er tynd. Får
udelukkende mad peroralt. Får tilstrækkeligt med kalorier med til-skud af
Nutrini. Skal spise hyppigt grundet sin MCAD. Har ikke kun-stig ernæringsvej.
Vejrtrækningen er udelukkende diaphragmatisk.
Han anvender CPAP system om natten. Desuden hostemaskine. Har netop
været igennem en lungebetændelse med atalektase. Sidder i kø-restol og skal
liftes/bæres ved transfer. Han har i kørestolen bælte om livet. Det kan løsnes så
han kan hælde kroppen lidt frem. Holder hove-det i den forbindelse. Der er
kontrakturer af led. Han er opereret for skoliose med indlæggelse af stav. Sidst
korrigeret i september 2018.

Grundet alder er ikke inkluderet i den gruppe af børn der
kan gives standard behandling med Spinraza. Den foreliggende litte-



/

36

ratur tyder ikke på at behandlingseffekt kan opnås. Men undersøgelser er også
sparsomme når det gælder den lidt ældre aldersgruppe (fra 4 til 12 år). Se
vedlagte generelle beskrivelse af nuværende viden om effekt af Spinraza.

Der søges fordi har en genetisk betinget sygdom hvor der
ingen kausal behandling er. Udelukkende understøttende behandling. Hans
handicap vil progrediere over de kommende år og meget tyder på at han inden
for 5 – 10 skal tilkobles respirator permanent for at overle-ve.

Den tvivl om effekt der måtte være skal komme ham til gode. Der tæn-kes her
specielt på et opnå at standse forværring.

Behandling skal ophøre efter 2 år hvis ikke effekt kan dokumenteres med
nedennævnte redskaber.

Der dokumenteres effekt med HFMSE skalaen for neuromuskulære li-delser.
Der registreres ved start og hver ½ år.

Ansøgning sker i samråd med neuroteamet ved HCA Børnehospital. Endvidere
er der løbende korrespondance med Skejby og Rigshospita-let vedrørende
monitorering. Der anvendes fælles redskaber og fælles database. Sagsøger
(Barn) 1 følges endvidere i Respirationscenter og Institut for Muskelsvind og
data herfra vil blive registreret løbende og indgår i en-delig beslutning om
eventuelt ophør om 2 år.

…”

I Det Regionale Lægemiddelråd, Region Syddanmarks, besvarelse af ansøgnin-gen den
10. december 2018 var bl.a. anført:

”…

Desværre kan Det Regionale Lægemiddelråd IKKE på det foreliggende
grundlag imødekomme ansøgningen.

Begrundelsen er, at Sagsøger (Barn) 1 efter det oplyste er 9 år og har haft
symp-tomer på muskelsvind siden ca 6 mdrs alderen dvs i ca. 8,5 år. Der fore-
ligger ikke publicerede videnskabelige data, der tyder på, at behandlin-gen kan
have effekt så længe efter sygdomsdebut.



/

37

Netop sygdomsvarigheden har været diskuteret endog meget grundigt i
Medicinrådet, som finder, at behandlingen skal startes senest 4 år efter
symptomdebut.

Der er ikke i ansøgningen anført nogen begrundelse, der kunne tilsige,
at behandlingen kunne have effekt i netop tilfælde. Der er
derfor ikke grundlag for i dette tilfælde at fravige de almindelige ret-
ningslinjer.

…”

I begrundelsen for Ankenævnets for Patienterstatningens afgørelse af 1. april 2019 var
for Sagsøger (Barn) 1 særligt anført:

”…

Af sagens akter fremgår det, at Odense Universitetshospital i 2017 af-ventede
Medicinrådets godkendelse af Spinraza. Da Medicinrådet den 12. oktober 2017
anbefalede, at Spinraza ikke skulle bruges som stan-dardbehandling til
patienter med SMA type 2, meddelte Odense Uni-versitetshospital ifølge
journalnotat af 2. november 2017, at Sagsøger (Barn) 1 ikke var kandidat til
behandling med Spinraza. Værge (Far) 1 bad den 9. januar 2018 hospitalet om
endnu en gang at overveje muligheden for at behandle Sagsøger (Barn) 1 med
Spinraza. Ifølge journalnotat af 23. januar 2018 gav hospitalet dog endnu en
gang afslag af de grunde, der tidligere var blevet oplyst.

Det fremgår videre af sagens akter, at Odense Universitetshospital den 12.
november 2018 søgte Det Regionale Lægemiddelråd om tilladelse til at
behandle Sagsøger (Barn) 1 med Spinraza udenfor Medi-cinrådets
anbefalinger. Dette blev afslået af Det Regionale Lægemiddel-råd ved skrivelse
af 10. december 2018.

…”

Særligt vedrørende Sagsøger (Barn) 2
I anmeldelsen til Patienterstatningen af 3. marts 2018 var Sagsøger (Barn) 2's
behandlingsskade beskrevet således:

”…

Sagsøger (Barn) 2 fik sin diagnose da hun var kun 1 år gammel. Den gang var
der ikke medicinsk behandling der kunne afhjælpe hendes situation.



/

38

Der er der nu, Spinraza, men det må ikke tages i brug i Danmark, grun-det det
er for dyrt. Medicinen er godkendt, altså ikke længere test me-dicin.

Neurolog OUH Vidne 1 har givet os på skrift at Sagsøger (Barn) 2 er helt klart
målgruppen for medicinen. Han har ligeledes givet os afslag på at han ikke har
mulighed for at tage medicinen i brug.
MEN at hun ikke får behandling betyder at hun stille og roligt taber kræfter.
Hun taber førlighed og livvigtige funktioner. Blandt andet har Sagsøger (Barn)
2 i løbet af halvandet år fået en ryg scoliose på 98 grader, grun-det hendes
sygdom, og skal her 13/3 opereres herfor.

…”

Sagsfremstillingen i Patienterstatningens afgørelse vedrørende Sagsøger (Barn) 2 var
sålydende:

”…

Du har 3. marts 2018 på vegne af din datter Sagsøger (Barn) 2 søgt erstatning,
fordi du mener at Sagsøger (Barn) 2's helbredstilstand er blevet forringet som
følge af, at hun ikke er blevet sat i behandling med læge-midlet Spinraza.

Spørgsmålet om, hvorvidt der foreligger en patientskade, når en patient ikke får
ordineret ny og dyr medicin, er en ny sagstype i Patienterstat-ningen. Vi
betragter derfor sagen som principiel sammen med de øvri-ge erstatningssager
om manglende ordination af Spinraza.

Vi har på baggrund af din anmeldelse, journalmaterialet og sagens øv-rige
oplysninger lagt følgende til grund for afgørelsen:

Det fremgår af sagens oplysninger, at Sagsøger (Barn) 2 er diagnosticeret med
Spinal Muskelatrofi type 2.

Du har i anmeldelsen anført, at en neurolog fra Odense Universitetsho-spital på
skrift har oplyst, at Sagsøger (Barn) 2 helt klart er målgruppen for Spin-raza,
men at han ikke har mulighed for at tage medicinen i brug. Du mener, at det
har betydet. at Sagsøger (Barn) 2 taber kræfter i form af førlighed og
livsvigtige funktioner.

Af journalnotat fra ortopædkirurgisk afdeling på Odense Universitets-hospital
21. juni 2017 fremgår det, at røntgenbilleder af Sagsøger (Barn) 2's ryg i
liggende stilling viser en skoliose (skæv ryg) på 30 grader og i siddende



/

39

på 60 grader. Det fremgår desuden, at Sagsøger (Barn) 2 var kandidat til
behand-ling med Spinraza. Da man var usikker på, hvilken effekt medicinen
ville få, besluttede man at være tilbageholdende med kirurgisk aktivi-tet.

Ved kontrol på Neurologisk afdeling 25. september 2017 oplyser du, at du er
bekymret for Sagsøger (Barn) 2's ryg. Du har talt med andre forældre til børn
med muskelsvind, hvor rygoperation er kommet lidt for sent. Det fremgår
desuden af journalen, at man afstod fra undersøgelse, da der var megen tale
omkring forestående behandling med Spinraza. Man formodede at Spinraza
ville blive godkendt i meget nær fremtid til be-handlingsstart før årsskiftet.

I journalnotat fra 30. oktober 2017 er det oplyst, at I var meget chokere-de
over, at Spinraza ikke var blevet godkendt, og at I var interesserede i at finde
ud af, om Sagsøger (Barn) 2 skulle have sin ryg opereret, når nu medi-cinsk
behandling ikke var muligt foreløbigt.

22. november 2017 var Sagsøger (Barn) 2 igen til kontrol på ortopædkirurgisk
af-deling på Odense Universitetshospital, hvoraf følgende fremgår:

"Møder til kontrol. Desværre er der ikke rigtig sket yderligere i sagen. Kører
lidt i ring, idet der ikke er truffet beslutning om hendes rygopera-tion i lyset af,
at der stadigvæk er en procedure, der kører omkring me-dicinsk behandling.
Jeg mener ikke, at hoftekirurgi og for den sags skyld knækirurgi er på tale før
skoliosen og dermed også bækkenet i en omfang er rettet op.
Vil være yderst tvivlende overfor om en medicinsk behandling vil kun-ne
ændre på de allerede eksisterende deformiteter. Kan derfor være usikker på om
der er grund til at afvente en afgørelse i sagen om medi-cinsk behandling før
man tager stilling til den rygkirurgisk interven-tion."

Ved kontrol 20. december 2017 fremgår det, at Sagsøger (Barn) 2 har fået tilta-
gende problemer med smerter i ryggen, og at hun nu heller ikke kan ri-de
længere. En røntgenundersøgelse i siddende stilling viste skoliose på knap 80
grader. Man ville stile imod en rygoperation og derefter en hof-teoperation.

Det fremgår videre af journalen, at I ønskede en second opinion og blev
henvist til Aarhus Universitetshospital.

…”



/

40

Det individuelle afsnit i Patienterstatningens begrundelse vedrørende Sagsøger (Barn) 2
var sålydende:

”…

Dette fremgår også af den konkrete sag, hvor du har forklaret, at en læ-ge på
Odense Universitetshospital har oplyst dig om, at Sagsøger (Barn) 2 er i
målgruppen for Spinraza, men at han ikke har mulighed for at tage medicinen i
brug.

…”

Den 12. november 2018 indgav overlæge Vidne 1 ansøgning om ibrugtag-ning af
Spinraza udenfor Medicinrådets anbefalinger til Sagsøger (Barn) 2, hvori bl.a. var
anført:

”…

Sagsøger (Barn) 2 er 11 år gammel. Han har haft symptomer pa
muskelsvækkelse i 10 år. Han kan anvende hænder og løfte arme med
overarme til van-dret. Vejrtrækningen er delvist diaphragmatisk. Hun anvender
ikke respirationsudstyr fast, dog CPAP når hun falder i søvn. Men kan have
behov for CPAP og hostemaskine ved forkølelser. Sidder i kørestol og liftes
ved transfer. Kan ikke længere stå sikkert. Holder krop og hoved i kørestol.
Der er begyndende kontrakturer af led. Sagsøger (Barn) 2 er opereret for
skoliose med indlæggelse af stav i 2018.

Grundet alder er Sagsøger (Barn) 2 ikke inkluderet i den gruppe af børn der
kan gives standard behandling med Spinraza. Den foreliggende litteratur tyder
ikke pa at behandlingseffekt kan opnås. Men undersøgelser er også sparsomme
når det gælder den lidt ældre aldersgruppe (fra 4 til 12 år). Se vedlagte
generelle beskrivelse af nuværende viden om effekt af Spinraza.

Der søges fordi Sagsøger (Barn) 2 har en genetisk betinget sygdom hvor der in-
gen kausal behandling er.
Udelukkende understøttende behandling. Hendes handicap vil progre-diere
langsomt over de kommende år.

Den tvivl om effekt der måtte være skal komme ham til gode. Der tæn-kes her
specielt på at opnå at standse forværring.

Behandling skal ophøre efter 2 år hvis ikke effekt kan dokumenteres med
nedennævnte redskaber.



/

41

Der dokumenteres effekt med HFMSE skalaen for neuromuskulære li-delser.
Der registreres ved start og hvert ½ år.

Ansøgning sker i samråd med neuroteamet ved HCA Børnehospital. Endvidere
er der løbende korrespondance med Skejby og Rigshospita-let vedrørende
monitorering. Der anvendes fælles redskaber og fælles database. Sagsøger
(Barn) 2 følges endvidere i Respirationscenter og Institut for Muskelsvind og
data herfra vil blive registreret løbende og indgår i en-delig beslutning om
eventuelt ophør om 2 år.

…”

I Det Regionale Lægemiddelråd, Region Syddanmarks, besvarelse af ansøgnin-gen den
10. december 2018 var bl.a. anført:

”…

Desværre kan Det Regionale Lægemiddelråd IKKE på det foreliggende
grundlag imødekomme ansøgningen.

Sagsøger (Barn) 2 er 11 år og det er i ansøgningen oplyst, at hun har haft
symp-tomer siden 1-års alderen – dvs i ca. 10 år.

Der foreligger ikke publicerede videnskabelige data, der tyder på, at
behandlingen kan have effekt så længe efter sygdomsdebut. Netop
sygdomsvarigheden har været diskuteret endog meget grundigt i Me-
dicinrådet, som finder, at behandlingen skal startes senest 4 år efter
symptomdebut.

Der er ikke i ansøgningen anført nogen begrundelse, der kunne tilsige, at
behandlingen kunne have effekt netop i Sagsøger (Barn) 2's tilfælde. Der er
derfor ikke grundlag for i dette tilfælde at fravige de almindelige ret-
ningslinjer.

…”

Særligt vedrørende Sagsøger (Barn) 3
I anmeldelsen til Patienterstatningen af 27. februar 2018 var Sagsøger (Barn) 3's
behandlingsskade beskrevet således:

”…



/

42

Da Sagsøger (Barn) 3's sygdom er (indtil videre) uhelbredelig, er alle skridt i
den rigtige retning positive. Da vi hørte rygter om Spinraza i efteråret 2016
blev vi helt vilde. Endelig var der en behandling for Sagsøger (Barn) 3. Da vi, i
for-året 2017, var til kontrol på Rigshospitalet var beskeden fra Sagsøger
(Barn) 3's be-handlende læge at "Hvis ikke Sagsøger (Barn) 3 og hans bror
skulle have Spinraza, så vidste han ikke hvem der så skulle have det". Derfor
var en et ekstra stort chok og en ekstra stor sorg, da vi fik at vide, at han ikke
kunne få behandling på baggrund af Medicinrådet beslutning om at det ikke
kunne anbefales som standardbehandling. Derfor har Sagsøger (Barn) 3 ikke
modtaget den behandling hans læge mener er den bedste for ham.

…”

Sagsfremstillingen i Patienterstatningens afgørelse vedrørende Sagsøger (Barn) 3 var
sålydende:

”…

Du har 27. februar 2018 på vegne af din søn Sagsøger (Barn) 3 søgt erstatning,
fordi du mener, at Sagsøger (Barn) 3's helbredstilstand er ble-vet forringet som
følge af, at han ikke er blevet sat i behandling med lægemidlet Spinraza.

Spørgsmålet om, hvorvidt der foreligger en patientskade, når en patient ikke får
ordineret ny og dyr medicin, er en ny sagstype i Patienterstat-ningen. Vi
betragter derfor sagen som principiel sammen med de øvri-ge erstatningssager
om manglende ordination af Spinraza.

Vi har på baggrund af din anmeldelse, journalmaterialet og sagens øv-rige
oplysninger lagt følgende til grund for afgørelsen:

Du har i anmeldelsen oplyst, at I i forbindelse med kontrol af Sagsøger (Barn)
3 på Rigshospitalet i foråret 2017 fik oplyst af lægen, at hvis ikke Sagsøger
(Barn) 3 skul-le have Spinraza, så vidste han ikke, hvem der skulle have det. I
blev derfor overraskede, da I senere blev oplyst om, at Sagsøger (Barn) 3 ikke
kunne komme i behandling med Spinraza på grund af, at Medicinrådet havde
besluttet, at Spinraza ikke kunne anbefales som standardbehandling. Du mener
derfor, at Sagsøger (Barn) 3 ikke har modtaget den behandling, som læ-gen har
ment ville være bedst for ham.

Du har oplyst, at Sagsøger (Barn) 3's tilstand det sidste halve år er blevet
forværret signifikant. At hans muskelstyrke er blevet svagere, at han har fået
voldsomme kontrakturer i hofterne, hvilket betyder, at han ikke længe-



/

43

re kan ligge fladt på maven og stort set ikke kan sprede sine ben. Dette har
blandt andet besværliggjort behandling i ståstativ. Desuden er hans
rygmuskulatur blevet væsentligt svagere, hvilket har medført, at han har fået
korset.

Det fremgår af sagens oplysninger, at Sagsøger (Barn) 3 er diagnosticeret med
Spi-nal muskelatrofi Type 2 og er kørestolsbruger.

Ved kontrol på Rigshospitalet 23. april 2015 fremgår det af journalen, at
Sagsøger (Barn) 3 inden for det sidste halve års tid havde mistet muskelstyrke,
men at han kunne strække knæene fint og havde god hoftebevægelighed. Der
var ikke kontrakturer. Han havde ståstativ, som fungerede som gangvogn.

12. maj 2016 fremgår det af journalen, at Sagsøger (Barn) 3 mangler 10 grader
for at kunne strække begge knæ ud, at han havde god hovedkontrol, perfekt ryg
og ikke klikkede i hofterne.

Ved kontrol 8. juni 2017 fremgår det af journalen, at Sagsøger (Barn) 3's
situation var stabil, og at man havde talt om behandling med Spinraza, hvor
man forventede en afgørelse i efteråret. Ifølge journalen blev I 12. december
2017 oplyst om, at der i øjeblikket ikke var mulighed for at behandle med
Spinraza i Danmark.

Den 23. januar 2018 ordinerede en læge på Rigshospitalet korset til Sagsøger
(Barn) 3, da han klagede over smerter i lænden, og man kunne konstatere, at
han trak skævt i kørestolen og havde mange ensidige bevægelser

…”

Det individuelle afsnit i Patienterstatningens begrundelse vedrørende Sagsøger (Barn) 3
var sålydende:

”…

Dette fremgår også af den konkrete sag, hvor du har forklaret, at Rigs-
hospitalets begrundelse for ikke at sætte Sagsøger (Barn) 3 i behandling med
Spin-raza var, at Medicinrådet havde besluttet, at Spinraza ikke kunne anbe-
fales som standardbehandling.

…”

Det er oplyst, at Sagsøger (Barn) 3 siden den 28. juni 2018 har væ-ret behandlet med
Spinraza.



/

44

Særligt vedrørende Sagsøger
Den 7. marts 2017 indgav overlæge Vidne 2 ansøgning om tilladelse til brug af
nusinersen som led i et early acces program, herunder til anvendelse på Sagsøger.

I formandskabets for den Regionale Lægemiddelkomités besvarelse af ansøg-ningen
den 17. marts 2017 var bl.a. anført:

”…

Opsummering
Nusinersen (Spinraza) synes at have en effekt på udviklingen af mu-
skelsvækkelse og spinal motoratrofi hos patienter med spinal motora-trofi.
Effekten er bedst vist for patienter med tidlig debut SMA type 1, men meget
tyder på, at der også er en effekt hos patienter med senere debut (SMA type 2-
3). Der er ikke data der specifikt understøtter effekt ved meget fremskreden
sygdom samt hos patienter i respiratorbehand-
ling. …

Vurdering
Formandskab for RLK vurderer, at der ikke er evidens for, at … vil ha-ve gavn
af behandling med nusinersen, hvorfor opstart af behandling til
… ikke anbefales.
…”

I anmeldelsen til Patienterstatningen af 3. marts 2018 var Sagsøgers skade – der var
angivet som en lægemiddelskade - beskrevet såle-des:

”…

Der er kommet den første behandlende medicin på Spinal Muskel Atro-fi
(SMA), en genetisk muskelsvindssygdom. Den hedder Spinraza. Den kan
stoppe progression og evt også give tabte kræfter tilbage. Og her lidt mere
beskrivelse af forløbet:
I august 2016 stillede Biogen Spinraza gratis til rådighed i Europa til de hårdest
ramte af Spinal Muskel atrofi, dvs type lere, indtil medicinen blev godkendt i
Europa. Dette program hed Expanded Access Program (EAP).

…



/

45

Vi blev opmærksomme på dette program i august 2016, da Sagsøger var 15 år,
og kontaktede Sverige, hvor vi kunne se man allerede havde et testcenter for
Spinraza. Overlægen, Person 4, fra det behandlende hospital svarede tilbage at
han havde brug for en henvisning fra den danske behandlende neurolog for at
gå videre med sagen. Sagsøgers neurolog svarede tilbage måneder senere, at
det ville koste noget for indlæggelse i Sverige. Det tilbød vi så selv at ville
betale, da vi var me-get interesseret i at komme i gang (det ville koste max
200.000 kr på et år).

Sagsøgers neurolog, Vidne 2, rigshospitalet, ringede så igen nogle uger senere
og sagde at nu ville man prøve at får EAP til Danmark og indstil-le Sagsøger til
behandling her, så kunne vores børn få behandlingen herhjemme. Det var vi
selvfølgelig glade for, da det ville være tryggere med behandling i vante
omgivelser uden at skulle køre mange hundre-de km. Så neurologen og
klinikledelsen på rigshospitalet lavede en indstilling til behandling under EAP
for tre børn i Region Hovedstaden inklusiv Sagsøger, får udleveringstilladelse
fra Lægemiddelstyrelsen til alle tre børn - og finder så ud af at der skal søges
om godkendelse i Re-gion Hovedstadens Lægemiddelkomite (RLK).

Alle forventede at behandlingen skulle i gang i marts 2017, men så sker det
helt uventede, at RLK beslutter at kun den yngste dreng på 5 år i Region
Hovedstaden kan få behandling, men ikke Sagsøger. Så RLK gik ind og
vurderede individuelt hvem kunne få og hvem kunne ikke få medicinen af de
tre børn.

Dvs tilbage i marts 2017 kunne Sagsøger være påbegyndt gratis behand-ling i
Danmark (eller tidligere i Sverige), Det kunne have betydet en be-sparelse for
samfundet på mindst 5 x 630.000 kr for to børn (dvs ca 6-7 millioner kr), da de
første fire behandlinger gives indenfor otte uger og derefter hver fjerde måned.
Det var også en mulighed for tidlig behand-ling og for at teste systematisk
uden omkostninger om den dyre medi-cin kunne hjælpe Sagsøger. Den tredje
dreng der blev ansøgt om, en dreng på fem år, har oplevet tydelige
funktionsforbedringer over de fem behandlinger han har fået under EAP'en
(dvs den gratis behand-ling).

Nu har medicinrådet så truffet en beslutning og igen er beslutningen at børn
med SMA type 1 med respirator ikke må få medicinen. Man kun-ne ligeså godt
i det kriterie havde skrevet 'men ikke Sagsøger + en anden pige' da der jo kun
er to større børn med SMA type l med respirator i Danmark, og at dette
allerede er kendt fra den tidligere afgørelse fra RLK.



/

46

…”

Sagsfremstillingen i Patienterstatningens afgørelse vedrørende Sagsøger var sålydende:

”…

Du har 18. marts 2018 på vegne af din søn Sagsøger søgt erstatning, fordi du
mener at hans helbredstilstand er blevet forringet af, at han ikke er blevet sat i
behandling med Lægemidlet Spinraza.

Spørgsmålet om, hvorvidt der foreligger en patientskade, når en patient ikke får
ordineret ny og dyr medicin, er en ny sagstype i Patienterstat-ningen. Vi
betragter derfor sagen som principiel sammen med de øvri-ge erstatningssager
om manglende ordination af Spinraza.

Vi har på baggrund af din anmeldelse, journalmaterialet og sagens øv-rige
oplysninger lagt følgende til grund for afgørelsen:

Det fremgår af sagens oplysninger, at Sagsøger er diagnosticeret med spinal
muskelatrofi Type 1, og at han bruger respirator.

Du har i anmeldelsen oplyst, at Sagsøger havde mulighed for, at komme i
gratis behandling med Spinraza i Sverige under programmet Expan-ded Access
Program, inden lægemidlet blev godkendt i Europa. I valgte dette tilbud fra, da
Sagsøgers læge på Rigshospitalet oplyste, at han og klinikledelsen på
Rigshospitalet ville indstille til, at behandlingen af Sagsøger med Spinraza
kunne foregå i Danmark. Region Hovedstadens Lægemiddelkomite gav
imidlertid afslag herpå, og efterfølgende er Medicinrådet kommet med en
anbefaling, som afviser Spinraza som standardbehandling blandt andet til børn
med SMA type 1 med re-spirator.

Det fremgår af journalnotat fra Rigshospitalet 14. december 2016, at du
telefonisk rettede henvendelse til hospitalet vedrørende muligheden for at få
Sagsøger i behandling med nusinersen (Spinraza) i Sverige. Man forklarede, at
der var tale om eksperimentel behandling, og at der var en række problemer i
forhold til at skulle behandle Sagsøger i Sverige. Man oplyste dig om, at man
ville undersøge muligheden for at foretage behandlingen i Danmark.



/

47

Af journalnotat fra 21. marts 2017 fremgår det, at man på hospitalet har ansøgt
både lægemiddelstyrelsen og den Regionale Lægemiddel Komi-te om tilladelse
til at bruge Spinraza til behandlingen af Sagsøger. Læ-gemiddelstyrelsen havde
givet tilladelse, men komiteen havde ikke gi-vet tilladelse, og at man derfor
ikke kunne tilbyde Sagsøger behandling med Spinraza. Man oplyste endvidere,
at dette kunne ændre sig, hvis behandlingen blev godkendt i Danmark.

Ved kontrol af Sagsøger på Rigshospitalet 10. oktober 2017 oplyste I, at I var
meget interesserede i at få Sagsøger i behandling med nusinersen (Spinraza).

I journalen er det 18. maj 2018 noteret, at brev fra en klinikchef på Rigs-
hospitalet, som svar på henvendelse vedrørende behandling med nusi-nersen
(Spinraza), er sendt til jer.

Af en artikel fra Tidsskrift 16. maj 2018 fremgår det, at Sagsøger nu er i
behandling med Spinraza i Belgien.

…”

Det individuelle afsnit i Patienterstatningens begrundelse vedrørende Sagsøger var
sålydende:

”…

Dette fremgår også af oplysningerne i Sagsøgers sag, hvor lægerne har ansøgt
om muligheden for at sætte Sagsøger i behandling med Spinraza, og at et
endeligt afslag fra hospitalet blev givet i et brev fra klinikche-fen. Der
foreligger således en ressourcebegrænsning. Som der er rede-gjort for ovenfor,
betyder det, at der ikke er erstatningsansvar, uanset om der måtte foreligge en
patientskade.

…”

I begrundelsen for Ankenævnets for Patienterstatningens afgørelse af 1. april 2019 var
for Sagsøger særligt anført:

”…

I anmeldelsen til Patienterstatningen er det anført, at Sagsøger kunne have fået
gratis behandling med Spinraza i Sve-rige under Expanded Access Program
(EAP), hvor lægemiddelprodu-centen stillede medicinen gratis til rådighed.
Det krævede dog en hen-



/

48

visning fra den danske behandlende neurolog. Familien tilbød selv at betale de
øvrige omkostninger, der var forbundet med behandlingen. I samråd med den
danske neurolog blev det i stedet besluttet, at man vil-le forsøge at få Sagsøger
behandlet under EAP i Danmark. Det var forventningen, at behandlingen
kunne påbegyndes i marts 2017. Lægemiddelstyrelsen gav
udleveringstilladelse til medicinen, men Region Hovedstadens
Lægemiddelkomite gav afslag på at dække udgifterne.

Ankenævnet vurderer, at det var i overensstemmelse med, hvorledes en erfaren
specialist på området ville have handlet, at man i samråd med familien
besluttede at forsøge at få Sagsøger behandlet i Danmark frem for at henvise
ham til behandling i Sve-rige.

Ved vurderingen har ankenævnet lagt vægt på, at der ifølge journalno-tat af 14.
december 2016 ville være en række logistiske problemer med behandling i
Sverige, ligesom der ville være ventetid på behandling i Sverige. Hertil
kommer, at familien ville kunne få dækket alle udgifter-ne forbundet med
behandlingen, og at behandling i Danmark ville være det mest skånsomme for
Sagsøger.

Betingelserne for at yde erstatning for manglende henvisning til be-handling i
Sverige er dermed ikke opfyldt.

Ifølge journalnotat af 31. marts 2017 var det ikke muligt at behandle Sagsøger
med Spinraza, da Region Hovedsta-dens Lægemiddelkomite gav afslag på at
dække udgifterne forbundet med behandlingen med Spinraza. Senere
anbefalede Medicinrådet, at Spinraza ikke blev anvendt som
standardbehandling til børn med SMA 1 med respirator. Rigshospitalet har
oplyst, at beslutningen om behand-ling ligger hos klinikledelsen i
BørneUngeKlinikken, og at ledelsen føl-ger Medicinrådets anbefaling.

…”

Det er oplyst, at Sagsøger siden april 2018 har været behandlet med Spinraza.
Behandlingen foregår i Belgien.

Særligt vedrørende Sagsøger (Barn) 4
Den 7. marts 2017 indgav overlæge Vidne 2 ansøgning om tilladelse til brug af
nusinersen som led i et early acces program, herunder til anvendelse på Sagsøger (Barn)
4.



/

49

I formandskabets for den Regionale Lægemiddelkomités besvarelse af ansøg-ningen
den 17. marts 2017 var bl.a. anført:

”…

Opsummering
Nusinersen (Spinraza) synes at have en effekt på udviklingen af mu-
skelsvækkelse og spinal motoratrofi hos patienter med spinal motora-trofi.
Effekten er bedst vist for patienter med tidlig debut SMA type 1, men meget
tyder på, at der også er en effekt hos patienter med senere debut (SMA type 2-
3). Der er ikke data der specifikt understøtter effekt ved meget fremskreden
sygdom samt hos patienter i respiratorbehand-
ling. …

Vurdering
Formandskab for RLK vurderer, at der ikke er evidens for, at … vil ha-ve gavn
af behandling med nusinersen, hvorfor opstart af behandling til
… ikke anbefales.

…”

Sagsfremstillingen i Patienterstatningens afgørelse vedrørende Sagsøger (Barn) 4 var
sålydende:

”…

Du har 3. marts 2018 på vegne af din datter Sagsøger (Barn) 4 søgt erstat-ning,
fordi du mener at hendes helbredstilstand er blevet forringet som følge af, at
hun ikke er blevet sat i behandling med lægemidlet Spinra-za.

Spørgsmålet om, hvorvidt der foreligger en patientskade, når en patient ikke får
ordineret ny og dyr medicin, er en ny sagstype i Patienterstat-ningen. Vi
betragter derfor sagen som principiel sammen med de øvri-ge erstatningssager
om manglende ordination af Spinraza.

Vi har på baggrund af din anmeldelse, journalmaterialet og sagens øv-rige
oplysninger lagt følgende til grund for afgørelsen:

Det fremgår af sagens oplysninger, at Sagsøger (Barn) 4 er diagnosticeret med
spi-nal muskelatrofi type 1 og bruger respirator.

Du har i din anmeldelse gjort gældende, at Sagsøger (Barn) 4 bliver
diskrimineret, da hun har fået afslag på behandling med Spinraza, fordi hun
bruger



/

50

respirator. Du har gjort gældende, at medicinen er beregnet til alle ty-per af
spinal muskelatrofi.

Sagsøger (Barn) 4's far fik ved telefonsamtale med Rigshospitalet 3. januar
2018 op-lyst, at der var truffet beslutning om, at behandling med Spinraza
indtil videre ikke kunne tilbydes til andre end patienter med SMA type 1 uden
respirator og præsymptomatiske børn. Man oplyste, at dette kun-ne ændre sig,
når betingelserne for behandling ændrer sig i Danmark. Man ville informere
jer, hvis det skulle ske.

Den 2. februar 2018 fremgår det af journalmaterialet fra Rigshospitalet, at du
rettede henvendelse til hospitalet for at få bekræftet, at Sagsøger (Barn) 4 ikke
kunne blive behandlet med Spinraza. Man oplyste dig om, at Medicin-rådet for
nylig havde behandlet spørgsmålet om, hvilke grupper af pa-tienter med SMA
man kunne behandle med Spinraza. Man oplyste dig om, at Sagsøger (Barn) 4,
selvom hun har SMA type 1, ikke lå inden for disse grup-per, da hun er i
permanent respiratorbehandling. Du blev oplyst om, at Region Hovedstaden
havde besluttet at følge Medicinrådets anbefalin-ger, og at klager over denne
beslutning skulle rettes til Region H.

…”

Det individuelle afsnit i Patienterstatningens begrundelse vedrørende Sagsøger (Barn) 4
var sålydende:

”…

Dette fremgår også af den konkrete sag, hvor du af Rigshospitalet blev oplyst
om, at Medicinrådet havde behandlet spørgsmålet om, hvilke grupper af
patienter med SMA man kunne behandle med Spinraza, og at Sagsøger (Barn)
4 ikke lå inden for disse grupper. Du blev oplyst om, at Region Hovedstaden
havde besluttet at følge Medicinrådets anbefalinger, og at klager over denne
beslutning skulle rettes til Region H.

…”

I begrundelsen for Ankenævnets for Patienterstatningens afgørelse af 1. april 2019 var
for Sagsøger (Barn) 4 særligt anført:

”…

Person 5 har anført, at Sagsøger (Barn) 4 kunne have fået behandling med
Spinraza i Sverige under Expanded Access Program (EAP), hvor



/

51

lægemiddelproducenten stillede medicinen gratis til rådighed. Det krævede dog
en henvisning fra den danske behandlende neurolog.

Ifølge journalnotat af 14. december 2016 meddelte Sagsøger (Barn) 4's neuro-
log på Rigshospitalet, at der ville være en række logistiske problemer med
behandling i Sverige, ligesom det ville være nødvendigt at søge om dækning af
udgifterne, der var forbundet med behandlingen i Sve-rige, herunder til
indlæggelse. Da der under alle omstændigheder ville være ventetid på
behandlingen i Sverige, ville han i stedet undersøge muligheden for at få
Sagsøger (Barn) 4 behandlet under EAP i Danmark.

Neurologen oplyste i e-mail af 16. december 2016 til Sagsøger (Barn) 4's for-
ældre, at det var hans forventning, at behandlingen i Danmark nok ville kunne
gennemføres indenfor samme tidsramme som i Göteborg.

Ankenævnet vurderer, at det var i overensstemmelse med, hvorledes en erfaren
specialist på området ville have handlet, at man besluttede at forsøge at få
Sagsøger (Barn) 4 behandlet i Danmark frem for at henvise hende til
behandling i Sverige. Behandling i Danmark ville være det mest skånsomme
for Sagsøger (Barn) 4, og der var på beslutningstidspunk-tet udsigt til, at
behandlingen kunne gennemføres i Danmark uden be-tydende forsinkelser.
Hertil kommer, at der ville være væsentlige udgif-ter forbundet med
behandling i Sverige, selv om medicinen var stillet gratis til rådighed af
lægemiddelproducenten. Region Hovedstaden skulle acceptere at dække disse
udgifter.

Lægemiddelstyrelsen gav udleveringstilladelse til medicinen, men selv om
medicinen blev stillet gratis til rådighed af lægemiddelproducenten, gav
Region Hovedstadens Lægemiddelkomite afslag på at dække ud-gifterne
forbundet med behandlingen. Senere anbefalede Medicinrådet, at Spinraza ikke
blev ikke blev brugt som standardbehandling til børn med SMA 1 med
respirator. Rigshospitalet har oplyst, at beslutningen om behandling ligger hos
klinikledelsen i BørneUngeKlinikken, og at ledelsen følger Medicinrådets
anbefaling.

…”

Særligt vedrørende Sagsøger (Barn) 5
I anmeldelsen til Patienterstatningen af 19. februar 2018 var Sagsøger (Barn) 5's
behandlingsskade beskrevet således:

”…



/

52

Da Sagsøger (Barn) 5's sygdom er (indtil videre) uhelbredelig, er alle skridt i
den rigtige retning positive.
Da vi hørte rygter om Spinraza i efteråret 2016 blev vi helt vilde. Ende-lig var
der en behandling for Sagsøger (Barn) 5. Da vi, i foråret 2017, var til kon-trol
på Rigshospitalet var beskeden fra Sagsøger (Barn) 5's behandlende læge at
"Hvis ikke Sagsøger (Barn) 5 og hans bror skulle have Spinraza, så vidste han
ik-ke hvem der så skulle have det". Derfor var en et ekstra stort chok og en
ekstra stor sorg, da vi fik at vide, at han ikke kunne få behandling på baggrund
af Medicinrådet beslutning om at det ikke kunne anbefales som
standardbehandling. Derfor har Sagsøger (Barn) 5 ikke modtaget den be-
handling hans læge mener er den bedste for ham.

…”

Sagsfremstillingen i Patienterstatningens afgørelse vedrørende Sagsøger (Barn) 5 var
sålydende:

”…

Du har 19. februar 2018 på vegne af din søn Sagsøger (Barn) 5 søgt erstatning,
fordi du mener, at Sagsøger (Barn) 5's helbredstilstand er blevet forringet som
følge af, at han ikke er blevet sat i behandling med lægemidlet Spinraza.

Spørgsmålet om, hvorvidt der foreligger en patientskade, når en patient ikke får
ordineret ny og dyr medicin, er en ny sagstype i Patienterstat-ningen. Vi
betragter derfor sagen som principiel sammen med de øvri-ge erstatningssager
om manglende ordination af Spinraza.

Vi har på baggrund af din anmeldelse, journalmaterialet og sagens øv-rige
oplysninger lagt følgende til grund for afgørelsen:

Du har i anmeldelsen oplyst, at I i forbindelse med kontrol af Sagsøger (Barn)
5 på Rigshospitalet i foråret 2017 fik oplyst af lægen, at hvis ikke Sagsøger
(Barn) 5 skulle have Spinraza, så vidste han ikke, hvem der skulle have det. I
blev derfor overraskede, da I senere blev oplyst om, at Sagsøger (Barn) 5 ikke
kunne komme i behandling med Spinraza på grund af, at Medicinrådet havde
besluttet, at Spinraza ikke kunne anbefales som standardbehand-ling. Du mener
derfor, at Sagsøger (Barn) 5 ikke har modtaget den behandling, som lægen har
ment ville være bedst for ham.

Du har oplyst, at Sagsøger (Barn) 5's tilstand det sidste halve år er blevet
forvær-ret signifikant. At han er blevet svagere i sin generelle muskelstyrke, og
at hans venstre hånd, der er hans dominante, er begyndt at trække



/

53

voldsomt indad, så han ikke længere kan åbne og lukke hånden. Han har derfor
svært ved at holde fast på ting, hvilket gør det svært at spise med hans
dominante hånd. Sagsøger (Barn) 5 har fået bevilget en skinne som for-søg på
genopretning af hans hånd, og han får behandling ved fysiote-rapeut.

Det fremgår af sagens oplysninger, at Sagsøger (Barn) 5 er diagnosticeret med
Spinal muskelatrofi Type 2.

Ved kontrol 8. juni 2017 fremgår det af journalen, at Sagsøger (Barn) 5's
situation er stabil, og at man har talt om behandling med Spinraza, hvor man
forventede en afgørelse i efteråret. Ifølge journalen blev I 12. december 2017
oplyst om, at der i øjeblikket ikke er mulighed for at behandle med Spinraza i
Danmark.

Af journalnotat fra 23. januar 2018 fremgår det, at Sagsøger (Barn) 5 var blevet
meget stram i venstre underarm og håndled. Man instruerede i ud-spænding og
træning samt ordinerede en håndskinne.

…”

Det individuelle afsnit i Patienterstatningens begrundelse vedrørende Sagsøger (Barn) 5
var sålydende:

”…

Dette fremgår også af den konkrete sag, hvor du har forklaret, at Rigsho-spitalets
begrundelse for ikke at sætte Sagsøger (Barn) 5 i behandling med Spinra-za var,
at Medicinrådet havde besluttet, at Spinraza ikke kunne anbefales som
standardbehandling.

…”

Det er oplyst, at Sagsøger (Barn) 5 siden den 27. juni 2018 har været behandlet med
Spinraza.

Forklaringer
Værge (Far) 1, Værge (Mor), Værge (Far) 2, Vidne 3, Værge (Far) 3, Vidne 1, Vidne 2
og Vidne 4 har afgivet forklaring.

Værge (Far) 1 har forklaret, at Sagsøger (Barn) 1 fik diagnosen SMA i 2010 og
er fra dette tidspunkt blevet fulgt af overlæge Person 6 på Odense Univer-sitetshospital.
Sagsøger (Barn) 1 er i dag 11 år, og han var 7 år, da problemstillingen



/

54

med medicinen Spinraza opstod. Stort set helt tilbage fra 2010 har han og hans kone
over for Person 6 efterspurgt medicinsk behandling af Sagsøger (Barn) 1, og de har
også efterspurgt en eventuel behandling i udlandet. Allerede flere år før, Spinraza blev
godkendt, havde han og hans kone hørt om medicinen, som den-gang hed noget andet.
Særligt hans kone, som er kemiker, har haft grundige drøftelser med Person 6 om
medicinens virkning på SMA.

Vidne 1 blev først involveret i spørgsmålet om medicin til Sagsøger (Barn) 1 efter den
12. oktober 2017, hvor Medicinrådet kom med deres anbefaling. Forud for
Medicinrådets anbefaling var det deres indtryk, at Medicinrådets godkendelse var en
ren formssag, idet EMA og den danske lægemiddelstyrelse forinden havde godkendt
medicinen. Person 6 havde også allerede før den 12. okto-ber 2017 talt med dem om det
rent praktiske i forbindelse med, at Sagsøger (Barn) 1 skulle påbegynde
medicinbehandlingen. De havde fx talt om, hvilke ugedage medicinen skulle gives.
Bivirkninger var ikke et tema, og eventuelle bivirknin-ger vil også altid skulle sættes i
forhold til, at der er tale om en progressiv syg-dom, der svækker Sagsøger (Barn) 1.

Efter Medicinrådets anbefaling havde de flere samtaler med Vidne 1, som meddelte, at
han ikke kunne give Sagsøger (Barn) 1 Spinraza pga. Medicinrådets anbe-faling. Han
stillede spørgsmål til Vidne 1 vedrørende Medicinrådets anbefa-ling. Hans spørgsmål
angik fx, om Sagsøger (Barn) 1 måske alligevel var omfattet af den gruppe, der kunne
få medicinen, idet Sagsøger (Barn) 1's diagnose alene var angivet til ”sandsynligvis”
type II, ligesom der kunne sættes spørgsmålstegn ved tids-punktet for Sagsøger (Barn)
1's sygdomsdebut. Herudover udfordrede han Vidne 1 i forhold til, om der var foretaget
en individuel og konkret vurdering, idet alle afslagene var enslydende. Han fik det svar,
som han også havde fået af Vidne 4, at der var foretaget en individuel og konkret
vurdering.

Sagsøger (Barn) 1 er i øvrigt et ekstremt velfungerende barn, og Sagsøger (Barn) 1 har
selv på nettet fundet informationer om, at man i udlandet giver børn med samme syg-
dom som ham medicinen. Dette har svækket Sagsøger (Barn) 1's tillid til systemet.
Både Vidne 1 og Person 6 søgte flere gange om tilladelse til at give Sagsøger (Barn) 1
medicinen. I november 2017 fik Sagsøger (Barn) 1 sin 2. rygoperation, og han fik
heref-ter en voldsom stafylokokinfektion. I den forbindelse trak Person 6 hans kone til
side og fortalte, at de arbejdede meget kraftigt på, at Sagsøger (Barn) 1 skulle komme i
behandling med Spinraza, hvilket Vidne 1 også havde fortalt dem. På en konference i
muskelsvindforeningen havde Vidne 1 også holdt et op-læg og meddelt, at der blev
arbejdet på, at børnene skulle have behandling, og at de alle skulle have tålmodighed.

Sagsøger (Barn) 1 har stadig ikke fået behandling, og der er sket meget med Sagsøger
(Barn) 1 i løbet af de sidste 4 år, hvor han har lidt et betydeligt funktionstab. Det kan
både de og den kommunale ergoterapeut konstatere. I 2017, hvor Sagsøger (Barn) 1 var
7 år,



/

55

kunne han selv rulle rundt om natten, hvilket han ikke kan længere. Dette har betydet, at
der nu er behov for fast nattehjælp. For 4 år siden havde han ikke problemer med at
holde sit hoved, mens han nu ofte taber hovedet. Også Sagsøger (Barn) 1's
håndfunktion er blevet dårligere, og han er ved at miste følelserne i fingrene. Dette vil
betyde, at han på et tidspunkt vil miste evnen til fx at spille iPad. For 4 år siden kunne
Sagsøger (Barn) 1 spise selv og løfte en kop. Dette har han meget svært ved nu. Det går
kun nedad. En stagnation i hans sygdom for 4 år siden ville have betydet, at han selv
ville kunne spise og tegne, hvilket er ved at forsvinde. Sagsøger (Barn) 1 går i øvrigt i
en almindelig folkeskole, hvor han har en hjælper med, som agerer Sagsøger (Barn) 1's
”arme og ben” . Bortset fra sin funktions-nedsættelse er Sagsøger (Barn) 1 i øvrigt en
velfungerende almindelig 11-årig dreng.

Der er tale om en velbeskrevet sygdom, hvor man kender prognosen. Medici-nen er
godkendt til patienter med alle typer af SMA både i EMA og i Danmark. Alle læger har
tilkendegivet, at man nu kan behandle en sygdom, man tidligere ikke kunne behandle.
Der er truffet en administrativ beslutning om, hvornår der er en effekt, og hvornår der
ikke er en effekt. Han er uforstående overfor, at man i Danmark har meddelt afslag ud
fra prisen på medicinen i forhold til ef-fekten. Norge og Sverige har tidligere også givet
afslag, men dette har alene været begrundet med medicinens pris. Ham bekendt
behandles i dag alle børn med sygdommen i Norge og Sverige, og så vidt han ved,
gælder det også i de øvrige EU-lande. Medicinrådets målemetode umuliggør
behandlingen af små patientgrupper, hvor der aldrig vil være signifikante resultater.
Man kunne i stedet have sammenlignet med andre grupper i Europa, men det har man
valgt ikke at gøre. I stedet har man valgt at stå fast på en administrativ beslutning.

Værge (Mor) har forklaret, at Sagsøger (Barn) 2 i dag er 13 år. De hørte om
medicinen første gang i august 2016, hvor det gik stærkt med medicinen i USA. I julen
2016 blev medicinen godkendt i USA af FDA. De glædede sig alle - også Sagsøger
(Barn) 2. Der var overvejelser om, hvorvidt Sagsøger (Barn) 2 skulle have en rygopera-
tion, eller om de skulle vente, idet lægerne forventede, at Spinraza var på trap-perne. De
modtog også, som det fremgår af journalen fra den 4. april 2017, fra Vidne 1 et brev
om, at Sagsøger (Barn) 2 skulle sættes i behandling med medicinen, så snart det var
muligt. Hun deltog i september 2017 i Muskelsvindfondens konfe-rence, hvor bl.a.
Vidne 2 fra Rigshospitalet holdt et oplæg. Vidne 2 og Person 7, som var afgående
cheflæge i rehabiliteringsteamet for muskelsvind, var begge meget begejstrede for
medicinen og talte om, at der ikke var bivirk-ninger. De gik derfra med en boblende
glæde over den medicin, der var på trapperne. De fik konkrete oplysninger om det rent
praktiske i forbindelse med medicingivningen til Sagsøger (Barn) 2, herunder fx
hvilken ugedag den skulle gives. Der var lagt en detaljeret plan for behandlingen, og de
fik at vide, at behandlin-gen af Sagsøger (Barn) 2 ville blive iværksat inden nytåret
2017/2018.



/

56

Medicinrådets anbefaling af 12. oktober 2017 kom som et uforståeligt og uven-tet chok
for dem. Det kunne sammenlignes med, da Sagsøger (Barn) 2 fik diagnosen.
Hun skrev til Vidne 1 og spurgte, hvad der foregik og fik indtryk af, at Vidne 1 også var
uforstående over for afslaget. Vidne 1 var i november 2017 i TV2 i et liveinterview,
hvor han også forklarede om den gavnlige virkning af medici-nen på patienter med
SMA type II.

I en lang periode troede hun, at det ville løse sig, og at Sagsøger (Barn) 2 ville få
behand-lingen, når personerne i Medicinrådet blev klar over, hvilken patientgruppe der
var tale om. Hun kunne ikke forestille sig, at Medicinrådet, selv om det bestod af læger,
vidste, hvad de tog stilling til, når de havde givet afslag. Hendes opfat-telse var og er, at
Sagsøger (Barn) 2 er blevet taget som medicinsk gidsel for at presse pri-sen, idet alle
andre lande, herunder vores nabolande, giver den pågældende behandling. Hun
bevarede længe håbet om, at Sagsøger (Barn) 2 ville få medicinen, og i februar 2020
havde hun et møde med Vidne 1, idet hun havde behov for at få at vide, om der stadig
var håb. Vidne 1 forklarede, at han fortsat gerne forsøgs-vis ville behandle Sagsøger
(Barn) 2, men at han ikke havde muligheden for at ordinere medicinen, idet Vidne 4,
som er Medlem for Det Regionale Lægemiddelråd, havde meddelt afslag. Man kan vel
sige, at Vidne 4 havde ”nøglen til det låste medicinskab” . Hun forstår godt, at Vidne 4
gav afslag, idet Vidne 4 også er medlem af Medicinrådet.

Siden 2017 har Sagsøger (Barn) 2 tabt mange kræfter. Hun kan nu ikke længere vende
sig i sengen. Tidligere kunne hun bøje sig forover og tage en løs T-shirt af, hvilket hun
ikke kan længere. Hendes skoliose har udviklet sig betydeligt, og hun kan ikke længere
løfte sine arme op på et bord eller bevæge sine arme frit, idet hun taber kræfter. Hun
benytter nu CPAP, som er en respiratorisk maske, for at holde lungerne udfoldet.
Tidligere kunne hun drikke af en almindelig kop, men nu må hun benytte sugerør og
døjer også mere med forstoppelse. Hun udhol-der generelt mindre i forhold til at tegne
og skrive og er ikke længere så adræt i en svømmehal. Hun kunne tidligere selv hælde
mælk op og tage øretelefoner i ørerne, men det er ikke længere en mulighed.

Hun er selv sygeplejerske og forstår ikke, hvordan det kan være lovligt at fra-vælge
behandlingen til et handicappet barn, når fravalget påfører barnet et funktionstab.

Værge (Far) 2 har forklaret, at han er far til Sagsøger (Barn) 3 og Sagsøger (Barn) 5, der
begge har SMA. Sagsøger (Barn) 3 er i dag 8 år, og Sagsøger (Barn) 5 er 6 ½ år. De går
begge i almin-delig folkeskole med fuld støtte. Sagsøger (Barn) 3 blev kort tid efter
Sagsøger (Barn) 5's fødsel diag-nosticeret med SMA, og herefter blev også Sagsøger
(Barn) 5 diagnosticeret.

De hørte om medicinen første gang i efteråret eller vinteren 2016 gennem hans mors
kusine, som er børneneurolog, og som lovpriste produktet. Drengene har



/

57

hele tiden været tilknyttet Vidne 2 på Rigshospitalet, og de nævnte medici-nen over for
ham. I foråret 2017 talte de mere indgående om medicinen. Bl.a. talte de om
muligheden for at komme med i et ”Early Access Program” , men Vidne 2 anbefalede,
at de ventede til efteråret, idet Sagsøger (Barn) 3 og Sagsøger (Barn) 5 var stærke i
forhold til deres diagnose. Vidne 2 var meget tydelig i forhold til, at Sagsøger (Barn) 3
og Sagsøger (Barn) 5 var egnede til behandlingen, idet de endnu ikke havde fået mange
gener. Vidne 2 sagde direkte, at hvis ikke Sagsøger (Barn) 3 og Sagsøger (Barn) 5
skulle have medicinen, kunne han ikke se, hvem der så skulle.

I sommeren 2017 overvejede de, om Sagsøger (Barn) 5 skulle have indlagt sonde, idet
han var plaget af fejlsynkninger. Dette førte til, at Sagsøger (Barn) 5 ikke havde lyst til
at spi-se, og de måtte give ham sondemad på sutteflaske, så han kunne få nok næring.
De valgte at udsætte indlæggelsen af sonde, idet de forventede, at Sagsøger (Barn) 3 og
Sagsøger (Barn) 5 snart skulle påbegynde behandling med Spinraza.

Da de modtog Medicinrådets anbefaling, indsendte han til Vidne 2 en an-søgning om
dispensation. Han havde forinden talt med Vidne 2 i telefonen, og Vidne 2 havde givet
udtryk for, at han syntes, det var en god idé at søge om dispensation. Han fik svar den
30. oktober 2017, hvor Vidne 2's chef an-gav, at de pga. Medicinrådets anbefaling ikke
ville give dispensation og ikke ville søge videre. Ham bekendt blev der derfor ikke søgt
om tilladelse til be-handling med Spinraza hos lægemiddelkomitéen. De gik herefter
mere ind i en mediepolitisk kamp.

Den 30. maj 2018 udvidede Medicinrådet den tidligere anbefaling vedrørende
anvendelsen af medicinen. Dette førte til, at Sagsøger (Barn) 5 nu var omfattet af den
gruppe af børn, som kunne få behandlingen. Få dage efter den 30. maj 2018 rin-gede
Vidne 2 til dem og sagde, at han ville sende en ansøgning om dispensa-tion vedrørende
Sagsøger (Barn) 3, idet Vidne 2 ikke syntes, han kunne forsvare, at to brødre, der var så
tæt på hinanden aldersmæssigt, ikke kunne få samme be-handling. De har fået
modstridende oplysninger om, hvor meget Sagsøger (Barn) 3 lå uden for anbefalingen.
Sagsøger (Barn) 3 fik symptomer før diagnosen, så der var tvivl om dato-en for
symptomdebut. Det var magtpåliggende for Vidne 2 at sende ansøg-ning om
dispensation vedrørende Sagsøger (Barn) 3. Begge drenge opstartede behandling
samtidig, og de får stadig behandling.

De har for begge drenge oplevet en effekt af behandlingen allerede efter første stik. De
er begge blevet stærkere på alle muskelgrupper. Drengene er vidt for-skellige i
sygdomsudtryk. Sagsøger (Barn) 5 døjede tidligere meget med at ”tabe hoved-et” , når
han kørte i kørestol på græsplænen, men det er helt væk nu. Begge drenge går i skole og
skriver, tegner og spiller Playstation. De har et meget frie-re liv – især Sagsøger (Barn)
5, som kan ting, han ikke kunne før. Han kan fx spise selv og lege med Lego, men han
kan selvfølgelig ikke tage ting op fra gulvet. Sagsøger (Barn) 3 er stadig stærk, og der
er også områder, hvor han er blevet mere sikker, end han



/

58

var før. Han kan fx være med til at spille stikbold i skolen og benytter i den for-bindelse
sin manuelle kørestol. Drengene er ikke bare stagneret i sygdommens udvikling, men de
har oplevet en markant fremgang. Der foretages tests efter behandlingen, og mens man i
starten kun foretog målinger af det grovmotori-ske, foretages der nu også tests af arme
og skuldre. Sagsøger (Barn) 3 ligger i håndtest så højt, at han kun mangler 2 point for at
have fuld skala, hvilket er inden for normalområdet. Dette var ikke tilfældet før
behandlingen. Sagsøger (Barn) 5 er svagere, men han har også udviklet sig positivt.
Både Sagsøger (Barn) 3 og Sagsøger (Barn) 5 er meget stærke drenge i forhold til det,
der var stillet dem i udsigt. Der har på intet tidspunkt været nogen, der har sat
spørgsmålstegn ved fremtidig behandling. Medicinen har i forhold til livskvalitet haft
en tydelig effekt fra det tidspunkt, den blev gi-vet.

Vidne 3 har forklaret, at hun er mor til Sagsøger, som er født i
november 2000. Sagsøger var 15 år, da de første gang hørte om Spinraza og det gratis
program ”Early Access Program” kaldet EAP. Sagsøger har SMA type I. Han blev født
som en frisk dreng, men fik respirator da han var 4 år. Da han var 10 år, havde han ikke
længere kræfter til at sidde i kørestol, og han måtte heref-ter ligge i klapvogn. Han er
normalt begavet.

Ved et tilfælde så hun, at der i Sverige var åbnet op for EAP til dem, der var hårdest
ramt af SMA, og hvor der ville blive givet Spinraza. Hun kontaktede lægerne i Sverige,
som var indstillede på behandling af Sagsøger, men ville have en positiv henvisning fra
Vidne 2. Behandlingen i Sverige ville koste dem 200.000 kr., som de var villige til at
betale. Der gik lidt tid, inden Vidne 2 sva-rede, og han fortalte, at han var ved at få EAP
til Danmark. De valgte derfor at vente på, at behandlingen kom til Danmark. I dialogen
med Vidne 2 fik de at vide, at alt var i orden, og at han havde fået positivt svar fra
Lægemiddelstyrel-sen, men at han havde fundet ud af, at RLK også skulle godkende
behandlin-gen. Vidne 2 ringede til dem efterfølgende og fortalte, at RLK havde givet
afslag. Hun er sikker på, at Vidne 2 i dag ærgrer sig over, at han var medvir-kende til, at
de ikke tog til Sverige.

Da de ikke kunne få behandling i Danmark, ville de samle penge sammen til, at
Sagsøger forsøgsvis kunne få behandling i udlandet. De fløj sammen med Sagsøger til
Spanien, hvor de talte med en børneneurolog, som anbefalede dem at kontakte en kendt
neurolog i Belgien, som de fik en tid hos i april 2018. I Bel-gien var det gratis program,
EAP, stadig godkendt, idet medicinen på davæ-rende tidspunkt ikke endnu generelt var
godkendt i Belgien. Sagsøger blev en del af programmet i Belgien og blev sat i
behandling med 4 behandlinger inden for 2 måneder og herefter hver 4. måned. De
kunne nærmest se en opstramning af Sagsøgers krop efter første stik. Sagsøger har fået
mere styrke i sine arme, og han kan også pludselig holde til at sidde i kørestol igen. De
sidste to år har Sagsøger kunnet køre i skole i kørestol. Det er meget væsentligt i
forhold til sko-



/

59

legang og frihed, at han ikke længere er liggende. De tager stadig til Belgien hver 4.
måned, hvor de selv betaler for indlæggelse og transport. Det koster 10.000 kr. pr.
indlæggelse. Det gratis program i Belgien blev lukket efter 5 be-handlinger, men
Biogen har tilladt, at behandlingen fortsætter, så længe Sagsøger og den behandlende
læge ønsker det. Sagsøger ønsker at fortsætte be-handlingen, selv om det indebærer, at
han skal til Belgien hver 4. måned. For Sagsøger er det vigtigste, at hans risiko for at dø
tidligt af SMA-komplikationer er formindsket, og det synes de som forældre burde være
nok. Der er ikke aktu-elt noget, der tyder på, at behandlingen ikke skal fortsætte.

Værge (Far) 3 har forklaret, at hans datter Sagsøger (Barn) 4 i dag er 12 år. Hans kone
havde en søster med SMA, der døde meget tidligt, og hun fik derfor en mistan-ke om, at
Sagsøger (Barn) 4 havde samme sygdom. Sagsøger (Barn) 4 var 2 ½ år, da hun fik
respirator. Sagsøger (Barn) 4's hoved fejler ikke noget, og hun er glad og går i
specialskole flere dage om ugen. Sagsøger (Barn) 4 har altid en hjælper hos sig og har
også en hjælper med i skole.

På et tidspunkt fandt de ud af, at der var et forsøg i gang med medicinen i Tyr-kiet. De
fandt efterfølgende ud af, at EAP-forsøget også foregik i Sverige, og de ønskede derfor
at påbegynde behandlingen i Sverige. Behandlingen i Sverige ville koste dem 200.000 –
300.000 kr., og de var klar til at tage af sted. Vidne 2 skulle sende nogle dokumenter,
som de rykkede for, og i den forbindelse fortal-te Vidne 2, at han havde en god nyhed,
idet EAP også ville komme til Dan-mark, og at Sagsøger (Barn) 4 derfor kunne få
behandlingen med medicinen i Danmark i stedet for. De så det som en fordel at kunne
fortsætte behandlingen på Rigsho-spitalet, hvor de var vant til at komme, og de tog
derfor alligevel ikke til Sveri-ge. Det var ikke det økonomiske, der gjorde, at de ikke
tog afsted. Han ærgrer sig stadig meget over, at de ikke bare tog til Sverige dengang, og
de har tænkt meget på, hvordan Sagsøger (Barn) 4 ville have haft det i dag, hvis de
dengang var taget til Sverige. Han har direkte sagt til Vidne 2, at det er hans skyld, at de
ikke tog til Sverige.

Da de fik afslaget fra Medicinrådet, var de til møder, hvor de talte om, at det ikke burde
gøre en forskel, at Sagsøger (Barn) 4 var i respirator. Hun bruger sin tommel-finger til
at køre sin kørestol og sin pegefinger til sin computer. Han kan se, at hun er blevet
svagere. Hun kan heller ikke bevæge sit hoved så meget mere. De har talt med en
familie i Tyrkiet, hvis barn har fået medicinen, og dette har be-tydet, at barnet, som
tidligere var i respirator, nu ikke behøver at benytte re-spirator hele døgnet. Som en
familie med et handicappet barn har de ikke noget privatliv, idet de har hjælpere hele
døgnet. Hvis Sagsøger (Barn) 4 ikke var i respirator hele døgnet, ville det ændre meget
for hele familien og også for fx Sagsøger (Barn) 4's storebror.

Han har opgivet systemet og har ikke længere et håb om, at Sagsøger (Barn) 4 kan få
be-handling. De har valgt at fokusere på deres datter. Der er kun to børn i Dan-mark,
der lider af SMA type I, og som er i respirator, og det er Sagsøger og Sagsøger (Barn) 4



/

60

Han er mest bange for, at Sagsøger (Barn) 4 mister evnen til at køre sin kørestol, hvilket
vil ske, hvis hun mister evnen til at benytte sin tommelfinger. Hun er en glad pige. Hvis
hun mister evnen til at bevæge sin pegefinger og benytte en compu-ter, vil det gå meget
ud over hendes livskvalitet.

Vidne 1 har forklaret, at han i 20 år har været specialeansvarlig overlæge på
afdelingen for børneneurologi på Odense Universitetshospital (OUH). Han blev for ca.
5 år siden medlem af fagudvalget under Medicinrådet. Fagudvalget blev etableret
samtidig med Medicinrådet og har udarbejdet en rapport til Medicin-rådet.

Man har ikke kunnet behandle årsagen til SMA. Spinraza er den første medicin, der har
kunnet give en vis behandling. I en dansk sammenhæng talte man før-ste gang om
Spinraza for ca. 5 år siden, og det var ca. samtidig med Medicinrå-dets etablering.
Medicinen blev godkendt af FDA i USA, og i midten af 2017 blev medicinen også
godkendt i Europa af EMA. Spinraza kan ændre sygdom-mens mekanisme. Med
Medicinrådets anbefaling blev det muligt for de børn med SMA, hvor der var erfaring
for, at medicinen virkede bedst, at få behand-ling med Spinraza.

Han kan huske, at han talte med Sagsøger (Barn) 2's forældre om, at der kom en
medicin, og de drøftede i den forbindelse, om det betød, at de skulle vente med at
opere-re Sagsøger (Barn) 2. Han var klar over, at Sagsøger (Barn) 2 også dengang
havde en alder, hvor der ikke var dokumentation for en effekt af medicinen. Det drejede
sig om, at medicinen måske kunne forhindre tab af færdigheder. Det var hans opfattelse,
at tvivlen skulle komme Sagsøger (Barn) 2 til gode, og at der skulle gives mulighed for
over en 2-årig periode at give behandlingen for at se, om medicinen havde en effekt.
Der skulle i så fald ske løbende evaluering, og man vidste heller ikke dengang så meget
om eventuelle bivirkninger. På OUH var de klar til at give Sagsøger (Barn) 2
behandlingen, så snart der var givet tilladelse hertil, og han kan be-kræfte, at der
allerede var lagt konkrete planer for, hvordan behandlingen rent praktisk skulle foregå.

I Medicinrådet har behandling med Spinraza været behandlet tre gange. Der kom
løbende mere sundhedsvidenskabelig litteratur om emnet. Denne littera-tur viste
desværre, at der var usikkerhed om effekten på ikke helt små børn.
Evidensen var dengang ganske sparsom, og det havde de hele tiden været klar over. Når
medicinalfirmaet slipper medicinen, er det op til andre at tage forsk-ningen op, og det er
i den forbindelse helt afgørende, at der sker en registrering af effekten. Efter hans
opfattelse skulle tvivlen komme børnene til gode. Den bekymring, man tidligere havde
vedrørende eventuelle bivirkninger af medici-nen, viste sig at være ubegrundet.
Spørgsmålet vedrørende Spinraza drejer sig om, hvorvidt der er effekt af medicinen
eller ej.



/

61

Fra hans lægefaglige synsvinkel var han klar til at give behandlingen til Sagsøger
(Barn) 2 og Sagsøger (Barn) 1 – og også til flere andre børn. På OUH har de i alt 15
børn med SMA type I og II, hvoraf de to af børnene har SMA type I, og hvor den ene
be-handles. Problemet var, at børnene var blevet ældre, og dermed er evidensen for
effekt mindre. Derfor skulle behandlingen i gang så hurtigt som muligt.

Da Medicinrådets anbefaling forelå, kunne han ikke få medicinen udleveret til Sagsøger
(Barn) 2 og Sagsøger (Barn) 1, men skulle søge herom. Han kunne ikke have gjort
andet, og når han ikke havde medicinen, kunne han ikke give behandlingen. Emnet
diskuterede han med sygehusdirektøren på OUH, Vidne 4, som vist også var Medlem i
Det Regionale Lægemiddelråd. For at gøre noget for Sagsøger (Barn) 2 og Sagsøger
(Barn) 1 søgte han Det Regionale Lægemiddelråd om tilladelse til behandling.

For ham at se er der flere problemstillinger i forhold til at give medicinen. Ud over det
rent praktiske med, at medicinen konkret skal være tilgængelig, er der et rent fagligt
spørgsmål, idet det er nødvendigt, at der er en fælles faglighed. For så vidt angår børn
med SMA type II, har de lidt ældre børn ikke så god ef-fekt af medicinen som de yngre,
og hvis man til trods for evidensen alligevel vil give medicinen, kræver det en fælles
strategi hospitalerne imellem. Medicinrå-det består af dygtige folk. Det duer under
ingen omstændigheder som en ”enlig svale” at gå egne veje, og dette gælder uanset
medicinens pris. I klinisk praksis duer det 7. princip derfor ikke. Når politikere taler om
den frie ordinationsret, er det et indholdsløst udsagn, for man kan ikke stå alene med en
ordination. De bygger deres behandling på evidens og har retningslinjer for, hvad de
skal gøre. Her kommer fagligheden og ansvaret op. Der opstår derfor et spændingsfelt
mellem det, der er muligt for ham, og politikernes forventninger.

Han kan bekræfte, at fagudvalget for ca. 1 år siden ud fra den tilgængelige evi-dens
anbefalede en ændret vurdering af behandlingen med Spinraza til børn med SMA type
II og III. Medicinrådet fulgte ikke denne anbefaling. Medicinrå-det udførte et grundigt
stykke arbejde og vurderede, at evidensen for de ældre børn med SMA type II ikke var
påfaldende tydelig.

Vidne 2 har forklaret, at han er overlæge i børnesygdomme på Rigshospitalet
og har børn med muskelsvind som et af sine fokusområder. På Rigshospitalet behandler
de halvdelen af alle børn i Danmark med denne sygdom. Han er og-så medlem af
fagudvalget under Medicinrådet, hvilket han har været siden Medicinrådets etablering.
Det har også for ham været en ny proces, hvor nogle ting har udviklet sig anderledes
end forventet.

Han er patientansvarlig læge for Sagsøger (Barn) 4, Sagsøger (Barn) 3 og Sagsøger
(Barn) 5, og han har også væ-ret patientansvarlig læge for Sagsøger, indtil Sagsøger
blev 18 år. Han blev først konkret konfronteret med medicinen Spinraza i starten af
2017, da det blev mu-ligt at bruge stoffet i programmet EAP under nogle nærmere
angivne omstæn-



/

62

digheder. Han blev kontaktet af Sagsøgers og Sagsøger (Barn) 4's forældre, idet de var
inter-esseret i at komme til udlandet for at få deres børn behandlet med Spinraza. I
Danmark opstod der en mulighed for, at Spinraza blev frigivet til behandling af børn
med SMA type I, som både Sagsøger (Barn) 4 og Sagsøger lider af. For at spare foræl-
drene for udgiften til behandling i udlandet søgte han om tilladelse til behand-ling af
Sagsøger (Barn) 4 og Sagsøger. Han blev overrasket, da der blev givet afslag, da pri-sen
på medicinen som en del af EAP-programmet var reduceret. De fik tilladel-se til at
behandle andre børn, som ikke er med i nærværende sag, idet disse faldt inden for
tidligere studier, hvilket ikke var tilfældet med Sagsøger (Barn) 4 og Sagsøger. Da
børnene med SMA har forskellig alder og sygdomsniveau, er det svært ud fra studier at
indsamle data. Hovedformålet med EAP var ikke at ind-samle data, men at opnå en
forbedring af sygdomstilstanden. Der er aldrig en garanti for at få en tilladelse, men han
forventede en godkendelse, da der er tale om en sjælden sygdom med en lille volumen,
og da det drejer sig om børn, der er truet på livsvigtige funktioner. Hertil kommer, at
behandlingen er uden væ-sentlige bivirkninger. Sagsøger (Barn) 4 og Sagsøger fik
afslag på at deltage i EAP med den begrundelse, at de data, der forelå, kun stammede
fra yngre børn, hvor syg-dommen ikke var så fremskreden.

Han kan ikke huske den konkrete kontakt til Sagsøger (Barn) 3 og Sagsøger (Barn) 5's
forældre ved-rørende børnenes deltagelse i EAP. Han vil ikke udelukke, at han til
Sagsøger (Barn) 3 og Sagsøger (Barn) 5's forældre kan have sagt, at hvis ikke Sagsøger
(Barn) 3 og Sagsøger (Barn) 5 kunne få be-handlingen, så vidste han ikke, hvem der
skulle have. Han kan huske, at han havde samtaler med forældrene efter Medicinrådets
anbefaling. Han var stadig fortrøstningsfuld med hensyn til, at Sagsøger (Barn) 3 og
Sagsøger (Barn) 5 kunne få behandling, idet de var unge og havde en del funktioner, der
kunne bevares. Han regnede ikke med, at man ville fortolke de foreliggende data så
snævert, som Medicin-rådet valgte at gøre.

Han havde håbet, at de kunne få lov at behandle de fleste børn med SMA, her-under
også Sagsøger og Sagsøger (Barn) 4, idet det er en sårbar patientgruppe, hvor meget
tyder på, at behandlingen kan stabilisere sygdommen. Det er svært at finde do-
kumentation for effekten, men det var dengang og er stadig hans forhåbning, at man
ville se lidt stort herpå, når der var tale om børn. Han kan huske, at han deltog i en
konference i Muskelsvindfonden i september 2017, hvor han holdt et oplæg vedrørende
processen i Medicinrådet og fagudvalgets rolle. Han gav og-så en opdatering på
muligheden for at behandle børnene.

Han blev både skuffet og overrasket over Medicinrådets anbefaling af 12. okto-ber
2017, idet han fortsat ønskede at behandle børnene med medicinen. Medi-cinrådet
havde en meget snæver fortolkning af data. Andre lande valgte en an-den tilgang.
Modsat Medicinrådet er han selv tilhænger af, at man får doku-mentationen undervejs.



/

63

Han havde løbende drøftelser og korrespondance med flere familier efter Medi-
cinrådets anbefaling. Han var også involveret i forbindelse med, at klinikchef Person 8
gav Sagsøger (Barn) 3 og Sagsøger (Barn) 5 afslag på deres ansøgning om behandling.
Afslaget var begrundet med, at man ikke ville give en behandling, der ikke var omfattet
af Medicinrådets anbefaling. Sådan var politikken i hele Region Hovedstaden. Person 8
var og er hans chef. Når der var givet afslag, kunne han ikke dengang behandle
Sagsøger (Barn) 3 og Sagsøger (Barn) 5.

Der er eksempler på, at der er givet dispensation og dermed medicin til børn, der ikke er
omfattet af Medicinrådets anbefaling. I en konkret sag har de søgt om og fået tilladelse
til at give medicinen til en patient, der har en særlig genfejl, og hvor de foreliggende
data ikke kan bruges til at vurdere medicinens effekt. Herudover har de fået tilladelse til
at medicinere i situationer, hvor den tids-mæssige grænse på 4 års sygdomsvarighed
alene var marginalt overskredet. Dette var tilfældet for så vidt angår Sagsøger (Barn) 3,
der også var i den særlige situation, at hans bror, Sagsøger (Barn) 5, kunne få
behandling.

På Rigshospitalet har de 16 patienter, der er i behandling med Spinraza, og 13 patienter,
der ikke er i behandling. På landsplan modtager ca. 26-27 patienter behandling med
Spinraza. Han har i sommeren 2020 for de 13 patienter indivi-duelt søgt om tilladelse til
at give dem behandlingen, men alle har fået afslag. Han synes, at alle 13 patienter skal
behandles, idet de lider af en fremadskri-dende sygdom, og tvivlen mht. medicinens
effekt skal efter hans opfattelse komme patienterne til gode. Formanden for Den
Regionale Lægemiddelkomité (RLK) var dengang også medlem af Medicinrådet.
Medicinrådets anbefaling har ret præcist været afgørende for, hvem der i Region
Hovedstaden har fået behandling. Listeprisen på medicinen er ca. 800.000 - 900.000 kr.
pr. år, men re-gionerne får en afgørende rabat. Den pris, regionerne betaler, er ikke
offentlig.

Sagsøger (Barn) 3 og Sagsøger (Barn) 5 har nu fået behandlingen i 3 år. Medicinen har
ikke haft mirakuløs effekt. Der er mere tale om en stabiliserende virkning, som først
kan ses efter måske 5-10 år. Den stabiliserende virkning er dog også vigtig. Hos de små
børn ser man en tydelig effekt med det samme, mens man for Sagsøger (Barn) 3 og
Sagsøger (Barn) 5 først kan se effekterne efter flere år. Behandlingen med Spinraza
evalu-eres løbende med bl.a. tests og styrkeprøver. Evalueringen sker hvert halve år af
bl.a. neurologer. Der er indbygget stopkriterier i behandlingen, og hvis der vedvarende
er fald i funktioner, kan man anbefale at standse. Dette er ikke sket. De har heller ikke
eksempler på, at forældre har ønsket at standse behandlin-gen.

Vidne 4 har forklaret, at han har været professor i ca. 10 år, og han har siden
2014 været Stilling på OUH. Han har som Region Syddanmarks repræ-sentant været
medlem af Medicinrådet, siden rådet blev etableret.



/

64

Efter Medicinrådets anbefaling modtog han som Medlem i Det Regionale Læ-
gemiddelråd to ansøgninger fra Vidne 1 vedrørende Sagsøger (Barn) 1 og Sagsøger
(Barn) 2. Han læste ansøgningerne og sendte dem til kliniske farmakologer, som har
spe-cialer i medicinen. Afgørelsen blev truffet af ham som Medlem med bistand fra de
rådgivere, han benyttede. I dag træffes afgørelsen af tre lægelige direktører med bistand
fra farmakologer.

Når han til Patienterstatningen den 18. april 2018 anførte, at Medicinrådets an-befaling
har afgørende betydning for den enkeltes læges indledende vurdering af, om der er
grundlag for at ordinere Spinraza, skyldes det, at man som læge skal overholde regler,
anbefalinger og vejledninger. Som han husker det, var de ansøgninger, Vidne 1 i første
omgang sendte, ikke grundige nok, og de kon-taktede derfor Vidne 1 og efterspurgte
flere oplysninger. Efter modtagelse af yderligere oplysninger fandt han desværre stadig
ikke, at der var redegjort for særlige grunde til, at de to patienter, Sagsøger (Barn) 1 og
Sagsøger (Barn) 2, skulle behandles. Afslagene kunne ankes til Person 9, der er
koncerndirektør og læge, hvil-ket fremgår af brevene, men afslagene blev ikke påklaget.
Vidne 1 kunne ikke fx gå på lageret og hente medicinen, og hvis Vidne 1 ville bruge
medi-cinen, ville der opstå en diskussion af, hvem der i givet fald skulle betale for
medicinen.

Det Regionale Lægemiddelråd blev oprettet i 2007, og han har været Medlem for rådet
siden 2014. Han er ikke Vidne 1's chef. På OUH er der 6 direktører, og børneafdelingen
referer ikke til ham, men han dækker dog forskningsområ-det på tværs af afdelingerne.

Spinraza var et af de første præparater, Medicinrådet skulle forholde sig til, og det var
det første mulige lægemiddel, der kunne indgå i behandlingen af SMA-patienter. Han er
enig i, at det var meget få patienter, og højst 5-10 børn på landsplan, der faldt ind under
den gruppe, der ifølge Medicinrådets anbefaling fra oktober 2017 kunne få behandling.
Der er årligt ca. 6 nye patienter på lands-plan, der bliver diagnosticeret med SMA type
II – og muligvis også type I. På OUH har de haft 2 patienter, der efter Medicinrådets
anbefaling kunne få be-handling. Han formoder, at de på OUH har i alt ca. 15-20
patienter med SMA type II. De havde ikke dengang nedskrevne procedurer om,
hvordan man indi-viduelt i regionerne skulle tage stilling til ansøgninger om
behandling. De har hele tiden behandlet ansøgningerne grundigt og ”efter bogen” og har
hver gang grundigt undersøgt, om der var kommet ny data ud over den data, der var
ind-leveret til Medicinrådet.

Han og Vidne 1 har løbende talt om Medicinrådets anbefaling, men han kan ikke huske
drøftelserne i detaljer. Det er nyt for ham, at der allerede før Medi-cinrådets anbefaling
var lagt detaljerede planer for medicingivningen til den enkelte patient. Vidne 1 havde
den opfattelse, at tvivlen om medicinens ef-



/

65

fekt skulle komme patienterne til gode, og at patienterne skulle have mulighed for at få
behandling i en 2-årig periode. Når der i Medicinrådet ikke generelt blev anbefalet en
protokolleret behandling med Spinraza, skyldtes det, at der forelå data, der talte imod, at
der var en effekt af medicinen.

Med hensyn til det 7. princip var tanken, at tilladelse til behandling krævede, at der
forelå andre omstændigheder end dem, Medicinrådet havde taget stilling til. Det kunne
fx være en særlig form for mutation, at den angivne 4 års frist efter symptomdebut kun i
begrænset omfang var overskredet, eller at patienten i forvejen deltog i et forsøg. De
patienter, der fik afslag, var alene beskrevet som standardpatienter, og denne
patientgruppe havde Medicinrådet allerede taget stilling til. De bygger behandlingen på
et vidensgrundlag og ikke et håb. Øko-nomien spillede egentlig ikke en rolle i
behandlingen i dispensationsansøgnin-gerne, idet de ikke var kommet til det punkt,
hvor økonomien kunne være af-gørende. I Region Syddanmark har de fået ansøgninger
vedrørende andre pa-tienter end Sagsøger (Barn) 1 og Sagsøger (Barn) 2, men de har
ikke givet dispensation til nogen.

Anbringender
Sagsøgerne, Sagsøger (Barn) 1, Sagsøger (Barn) 2, Sagsøger (Barn) 3, Sagsøger,
Sagsøger (Barn) 4 og Sagsøger (Barn) 5 har alle overordnet anført, at deres behand-
ling på henholdsvis Odense Universitetshospital og Rigshospitalet ikke levede op til
den erfarne specialiststandard, idet de behandlende læger ikke – trods deres egen
vurdering af, at sagsøgerne var i målgruppen for behandling med Spinraza – ordinerede
lægemidlet med henvisning til det 7. princip.

Den manglende behandling med Spinraza har betydet, at det ikke har været muligt at
stoppe forværringen af sagsøgernes kroniske lidelser. De allerede ind-trådte og fortsat
indtrædende forværringer udgør de patientskader, der skal ydes erstatning for.

Patienterstatningen og Ankenævnet for Patienterstatningens begrundelse for, at det var
korrekt ikke at gøre brug af det 7. princip med henvisning til sygehuse-nes økonomi og
ressourcehensyn kan ikke føre til, at behandlingen var i over-ensstemmelse med den
erfarne specialiststandard, idet Folketingets beslutnin-ger netop havde til hensigt at
sikre lige adgang til behandling med lægemidler, som af Medicinrådet var afvist som
standardbehandling, hvorfor det 7. princip blev vedtaget uden begrænsning og
hensyntagen til ressourcemæssige overvej-elser for behandlingsstederne.

Behandlingen med Spinraza var til rådighed for de behandlende læger. Spinra-za var
produceret, godkendt til anvendelse, og var tilgængeligt i Danmark med mulighed for
udlevering. Når de behandlingsansvarlige læger ud fra en samlet lægefaglig vurdering
konkluderede, at sagsøgerne ville have gavn af behand-



/

66

lingen, hvilket var understøttet af de tilgængelige studier, strider det imod det 7. princip,
at regionerne har blokeret for ordinationen.

Det bør i den forbindelse tages i betragtning, at patientgruppen var og er meget lille,
samt at der er tale om børn med en alvorlig og progredierende muskel-svindlidelse,
hvilket betyder, at det er særligt afgørende for den behandlings-ansvarlige læges
ordinationsret, at den ikke blokeres af regionerne, som tilfæl-det har været her.

Regionernes positive beslutning om reelt ansættelsesretligt at pålægge de be-handlende
læger ikke at anvende den frie ordinationsret kan ikke føre til, at behandlingen ikke i
klage- og erstatningslovens forstand var til rådighed. Det gælder særligt, når disse
beslutninger klart er i strid med Folketingets beslut-ninger.

Klage- og erstatningsloven bygger på et objektivt forsikringsprincip, og be-dømmelsen
af, hvad der er bedste specialiststandard, skal ske under hensynta-gen hertil.
Ankenævnets hovedsynspunkt om, at det ”de facto” ikke var muligt for den
behandlingsansvarlige læge at ordinere medicinen, og at sagsøgerne derfor ikke er
berettiget til erstatning efter klage- og erstatningsloven har ikke støtte i hverken lovens
ordlyd eller formål. Dette gælder særligt, når den mang-lende behandling ikke hviler på
lovgivning vedtaget af Folketinget, men alene er begrundet i regionernes økonomisk
begrundende beslutninger.

I modsætning til, hvad der var tilfældet i U2018.3572H, hvor de ressourcemæs-sige
begrænsninger var opstået pludseligt, fordi flere kvinder end forventet skulle indgå i
mammografiscreeningen for brystkræft, er fratagelsen af læger-nes frie ordinationsret
udtryk for en positiv beslutning. Derfor er denne afgø-relse ikke sammenlignelig.
Regionerne og de sygehusansvarlige har besluttet sig for, at Medicinrådets anbefalinger
er bestemmende for, om den enkelte pa-tient kan få den behandling, som den
pågældende bør have. Afvisningen af at behandle sagsøgerne med Spinraza strider mod
Ministeriets afgørende betin-gelse om, at Medicinrådet ikke skulle have
afgørelseskompetence. I nærværen-de sag har Medicinrådet ”de facto” haft
afgørelseskompetencen i forhold til, om sagsøgerne kunne få ordineret Spinraza.

Heller ikke angivelsen i klage- og erstatningsloven om, at vurderingen af, om
behandlingen har levet op til bedste specialiststandard, skal foretages efter ”de i øvrigt
givne forhold” , kan føre til, at enhver politisk/økonomisk beslutning er afgørende og
”overtrumfer” den lægefaglige vurdering.

Når det afgørende er, om den erfarne specialist kunne have ordineret til Spinra-za til
sagsøgerne, må der nødvendigvis af retssikkerhedsmæssige grunde ind-



/

67

fortolkes et ”burde have kunne” ordineret. Specialistreglen er en objektiv norm, og
derfor kan den enkelte læges faktiske mulighed ikke være afgørende.

Sagsøger og Sagsøger (Barn) 4 har yderligere
anført, at overlæge Vidne 2 burde have udfærdiget henvisninger til dem med henblik på
behandling i Sverige, da dette kom på tale, frem for at have stillet deltagelse i et dansk
behandlingsprogram i udsigt. Alt tyder på, at Vidne 2 ikke helt vidste, hvor meget der
skulle til for få et sådant program gennemført.

Sagsøgerne Sagsøger (Barn) 1 og Sagsøger (Barn) 2 har
yderligere anført, at de i hvert fald burde have været sat i protokolleret behand-ling efter
Medicinrådets anbefaling af 30. maj 2018, hvor Spinraza blev anbefalet som mulig
standardbehandling til nogle patientgrupper.

Ankenævnet for Patienterstatningen har til støtte for den principale påstand
om frifindelse overordnet anført, at der ikke er grundlag for at tilsidesætte an-kenævnets
afgørelser af 1. april 2019.

Ankenævnet er et kollegialt organ med en særlig sagkundskab og erfaring i at bedømme
sager efter klage- og erstatningsloven, da ankenævnet blandt andet har medlemmer med
juridisk og lægevidenskabelig baggrund, og da ankenæv-net behandler et stort antal
sager. Dette må tages i betragtning ved bevisbe-dømmelsen, og sagsøgerne skal derfor
påvise et sikkert grundlag for at tilside-sætte ankenævnets afgørelse. Dette er
sagsøgernes bevisbyrde, og denne bevis-byrde er ikke løftet.

Efter klage- og erstatningslovens § 20, stk. 1, nr. 1, er det en betingelse for er-statning,
at "… det må antages, at en erfaren specialist på det pågældende om-råde under de i
øvrigt givne forhold ville have handlet anderledes … hvorved skaden ville være
undgået.” Ifølge forarbejderne til patientforsikringslovens § 2, stk. 1, nr. 1, som nu er
klage- og erstatningslovens § 20, stk. 1, nr. 1, skal der bl.a. tages hensyn til de ydre
faciliteter, der stod til rådighed. Hvis ressourcemæssige begrænsninger har betinget
udfaldet af en given behandling, manglende be-handling eller undersøgelse, foreligger
der ikke et ansvarsgrundlag.

Samme synspunkter findes i den rapport fra 1986, der som led i det lovforbere-dende
arbejde blev udarbejdet af en af Indenrigsministeriet nedsat arbejdgrup-pe vedrørende
en dansk patient- og lægemiddelforsikringsordning, i vejledning nr. 125 af 25. juni 1992
om erstatningskriterier i patientforsikringsloven og i be-tænkning 1346/1997 om
revision af lov om patientforsikring.

Det følger af retspraksis, at domstolene er tilbageholdende med at tilkende er-statning
ud fra betragtninger om ressourceanvendelsen i sundhedssektoren.
Selve ressourcefordelingen og tilrettelæggelsen af de tilgængelige ressourcer er



/

68

et politisk og økonomisk spørgsmål, og det har ikke været intentionen med pa-
tientskadeordningens indførelse, at domstolene eller patientskademyndighe-derne skulle
censurere offentlige myndigheders beslutninger om ressourcean-vendelsen i
sygehussektoren.

Ved vurderingen af sagerne har ankenævnet lagt vægt på, at der ved vedtagel-sen af de
syv principper for prioritering af sygehusmedicin ikke blev taget stil-ling til, om
eventuel manglende overholdelse af principperne skal medføre kompensation i form af
erstatning eller godtgørelse. Derfor skal vurderingen af, om der kan ydes erstatning,
foretages efter de generelle regler i klage- og er-statningsloven.

Indførelsen af et Medicinråd, der giver anbefalinger om anvendelse af lægemid-ler, og
muligheden for, at læger konkret for patienter, der ikke er omfattet af Medicinrådets
anbefalinger om anvendelse af lægemidler, kan ansøge de re-gionale
lægemiddelkomitéer og i visse tilfælde det enkelte hospital, indebærer, at et
behandlingsafslag de facto medfører, at den behandlende læge ikke har mulighed for at
ordinere den ansøgte medicin til den pågældende patient.

Det er i den forbindelse ikke afgørende, om lægen rent juridisk havde en be-handlings-
eller ordinationsret, herunder at lægemidlet var produceret og god-kendt til anvendelse i
Danmark. Lovens sigte er ikke at pålægge sygehusene en optimal standard, hvor al
tilgængelig behandling i Danmark skal stå til rådig-hed for den enkelte læge, og hvor en
manglende behandlingsmulighed begrun-det i en ressourcemæssig prioritering kan
danne grundlag for et erstatningskrav i henhold til klage- og erstatningsloven.

Grundlæggende lighedsprincipper kan ligeledes ikke føre til, at en region bliver
erstatningspligtig i en situation, hvor regionen af ressourcemæssige grunde ik-ke har
kunnet tilbyde en bestemt behandling, jf. bl.a. U1985.368H og U2008.2813H.
Afgørelsen refereret i U2018.3572H er om muligt endnu klarere angående
ressourceproblematikken, idet der i den sag, modsat 1985- og 2008-afgørelserene, ikke
var tale om akut opståede behandlingsbehov, og idet culpa-normen kunne siges at være
klart fastlagt med fristerne i de omhandlede scree-ningsprogrammer.

Den ændring af klage- og erstatningsloven, der skete i 2019, og hvorved det nu-
gældende stk. 2 blev indsat i § 20, var en politisk reaktion på 2018-afgørelsen, og af
forarbejderne til lovændringen fremgår klart, at der gælder en ressourcer-egel, som
medfører en begrænsning i det ellers lempeligere ansvarsgrundlag efter klage- og
erstatningsloven, og som videreføres uændret, bortset fra scree-ningsundersøgelser for
kræft.



/

69

På den baggrund gøres det gældende, at hvis den behandlende læge de facto har været
afskåret fra at ordinere medicinen til den konkrete patient, er betin-gelserne for at yde
erstatning efter klage- og erstatningslovens 20, stk. 1, nr. 1, ikke opfyldt.

Det må lægges til grund, at en erfaren specialist under de i øvrigt givne forhold de facto
ikke kunne have ordineret Spinraza uden for Medicinrådets anbefalin-
ger. Dermed foreligger der ikke et ansvarsgrundlag efter klage- og erstatnings-
lovens § 20, stk. 1, nr. 1.

Hvis det må lægges til grund – hvilket bestrides af ankenævnet – at regionerne af
ressourcemæssige grunde måtte have begrænset lægernes adgang til at kun-ne ordinere
medicin i videre omfang, end hvad der fra Folketingets side var tiltænkt, kan dette ikke
føre til, at der foreligger et ansvarsgrundlag efter klage-og erstatningslovens § 20, stk.
1, nr. 1. Det afgørende er, hvorvidt Spinraza i den konkrete situation var til rådighed
som en behandlingsmulighed for den erfar-ne specialist. Som vurderet af ankenævnet
var dette ikke tilfældet.

Det falder uden for sagen at efterprøve, om regionernes prioritering af ressour-cerne er
rimelige og tilstrækkelige, herunder om regionerne i fornødent omfang har efterlevet
det 7. princip.

Ankenævnet har med rette konkret vedrørende de enkelte sagsøgere vurderet, at der
ikke er grundlag for at yde erstatning for den manglende behandling med Spinraza, idet
eventuelle skader, der måtte være opstået som følge af manglende behandling med
Spinraza, ikke er omfattet af klage- og erstatnings-lovens § 20, stk. 1, nr. 1. De
behandlende læger kunne af ressourcemæssige grunde ikke ordinere Spinraza i de
perioder, som sagsøgerne har anført i deres påstande.

Nogle af sagsøgerne blev behandlet i Region Hovedstaden, mens andre blev behandlet i
Region Syddanmark. I begge regioner krævede behandling med Spinraza tilladelse eller
godkendelse fra et regionalt lægemiddelråd eller læge-middelkomité. De behandlende
læger søgte sådanne godkendelser eller tilladel-ser, men fik i alle tilfælde afslag.

På den baggrund bestrides det, at behandlingen med Spinraza de facto konkret
var til rådighed for de behandlende læger.

Til støtte for den subsidiære påstand om hjemvisning har Ankenævnet for Pa-
tienterstatningen anført, at såfremt sagsøgerne måtte få medhold i, at en erfaren
specialist de facto under de i øvrigt givne forhold kunne have ordineret Spinra-za, må
sagen hjemvises med henblik på stillingtagen til, om en erfaren specialist



/

70

på området konkret ville have ordineret Spinraza, samt i bekræftende fald om
sagsøgerne er påført behandlingsskader som følge af undladelsen heraf.

Retsgrundlag
Lov om klage- og erstatningsadgang inden for sundhedsvæsenet § 20 er såly-dende:

”Erstatning ydes, hvis skaden med overvejende sandsynlighed er for-voldt på
en af følgende måder:

1. Hvis det må antages, at en erfaren specialist på det pågældende om-råde
under de i øvrigt givne forhold ville have handlet anderledes ved
undersøgelse, behandling el.lign., hvorved skaden ville være undgået, jf.
dog stk. 2,

2. hvis skaden skyldes fejl eller svigt i teknisk apparatur, redskaber el-ler andet
udstyr, der anvendes ved eller i forbindelse med undersø-gelse, behandling
el.lign.,

3. hvis skaden ud fra en efterfølgende vurdering kunne være undgået ved
hjælp af en anden til rådighed stående behandlingsteknik eller
behandlingsmetode, som ud fra et medicinsk synspunkt ville have været lige
så effektiv til behandling af patientens sygdom, eller

4. hvis der som følge af undersøgelse, herunder diagnostiske indgreb, eller
behandling indtræder skade i form af infektioner eller andre komplikationer,
der er mere omfattende, end hvad patienten med rimelighed må tåle. Der
skal herved tages hensyn til dels skadens al-vor, dels patientens sygdom og
helbredstilstand i øvrigt samt til ska-dens sjældenhed og mulighederne i
øvrigt for at tage risikoen for dens indtræden i betragtning.

Stk. 2. Begrænsninger af erstatningsansvaret i stk. 1, nr. 1, på grund af de i
øvrigt givne forhold, som den erfarne specialist handler under, gælder dog ikke
i sager om manglende overholdelse af sundhedslovens §§ 85-85 b.

Stk. 3. Sundhedsministeren kan fastsætte regler om, hvilke skader der efter stk.
1 nærmere er omfattet af loven. Ministeren kan endvidere fast-sætte regler om,
at visse skader efter stk. 1, nr. 3, er undtaget fra dette kapitel.”

Bestemmelserne i § 20 blev, bortset fra stk. 2, indført ved lov nr. 547 af 24. juni 2005
om klage- og erstatningsadgang inden for sundhedsvæsenet. Til grund for loven lå
lovforslag nr. 75 af 24. februar 2005 til lov om klage- og erstatningsad-gang inden for
sundhedsvæsenet. Af lovforslagets specielle bemærkninger til



/

71

bl.a. § 20 fremgår, at bestemmelsen var en uændret videreførelse af den hidtidi-
ge bestemmelse i patientforsikringslovens § 2.

Bestemmelsen i patientforsikringslovens § 2, som blev indført ved lov nr. 367 af
6. juni 1991, havde følgende ordlyd:

”Erstatning ydes, hvis skaden med overvejende sandsynlighed er for-
voldt på en af følgende måder:

1) hvis det må antages, at en erfaren specialist på det pågældende om-
råde under de i øvrigt givne forhold ville have handlet anderledes ved
undersøgelse, behandling eller lignende, hvorved skaden ville være
undgået,

…”

Forarbejderne til bestemmelsen i patientforsikringslovens § 2 indeholder blandt
andet følgende afsnit, jf. de specielle bemærkninger i lovforslag nr. 144 af 8. fe-
bruar 1991 til lov om patientforsikring:

”Reglen indeholder træk, som også karakteriserer den hidtil gældende
culparegel, men ikke er identisk med denne. Det er ikke nogen betin-
gelse, at behandlingen m.v. kan bebrejdes den konkrete læge eller me-
dicinalperson i øvrigt som en fejl eller forsømmelse, som denne burde
have undgået ved at udvise en højere grad af agtpågivenhed. Dette føl-
ger af, at målestokken for vurderingen af, om skaden kunne være und-
gået ved andre undersøgelser eller anden behandling m.v., altid er de
undersøgelser eller den behandling m.v., som en erfaren specialist på
det pågældende område må antages at ville have iværksat. Der skal så-
ledes helt ses bort fra den konkrete medicinalpersons faglige baggrund
og individuelle forudsætninger i øvrigt for at erkende, at anden under-
søgelse, behandling m.v. havde været indiceret. Derimod skal der tages
hensyn til den konkrete undersøgelses- eller behandlingssituation, her-
under de ydre faciliteter, der stod til rådighed, tidsfaktoren ved et nød-
vendigt akut indgreb m.v. Vurderingen skal således tage udgangspunkt
i de konkrete omstændigheder, der forelå på behandlingstidspunktet,
men således at den konkrete læge mv. tænkes udskiftet med en erfaren
specialist. Ville specialisten under disse omstændigheder have handlet
anderledes, end der faktisk blev behandlet, har patienten ret til erstat-
ning i det omfang, det må antages, at skaden herved ville være blevet
undgået…”

Forud for fremsættelsen af lovforslaget til patientforsikringsloven havde Inden-
rigsministeriet som led i det lovforberedende arbejde nedsat en arbejdsgruppe,
der i juni 1986 udsendte rapporten ”Patient- og lægemiddelforsikring. Rapport



/

72

fra den af indenrigsministeriet nedsatte arbejdsgruppe vedrørende en dansk
patient- og lægemiddelforsikringsordning”. Af rapportens kap. 3, pkt. 3.3.4.2.
C, side 84-88, fremgår blandt andet følgende om skader, som efter arbejdsgrup-
pens opfattelse skulle falde uden for den foreslåede bestemmelse i lovens § 20:

”C. Skaden ville være blevet undgået med en anden behandlingsmeto-
de, men denne stod ikke til rådighed, især af ressourcemæssige grunde.

Denne gruppe adskiller sig fra gruppe B ved, at valg af en alternativ
behandlingsmulighed kun fremstod som en teoretisk mulighed, idet
man på behandlingstidspunktet af praktiske eller ressourcemæssige
grunde ikke havde taget den anden metode i anvendelse herhjemme el-
ler dog ikke på det sygehus, hvor behandlingen fandt sted, uden at der
var praktisk mulighed for at overflytte patienten til et andet sygehus.

En patient lider f.eks. af en alvorlig hjertelidelse, der kun kan helbredes
ved en hjertetransplantation, som imidlertid ikke tilbydes herhjemme.
Der foreligger ikke eksempler fra retspraksis, men det er givet, at dom-
stolene ikke vil censurere offentlige myndigheders beslutninger om res-
sourceanvendelsen i sygehussektoren m.v., når blot standarden ligger
inden for rammerne af det lægeligt forsvarlige.

…

For så vidt angår gruppe C ville tilkendelse af erstatning være et udtryk
for, at samfundet på denne måde så at sige betalte sig fra ikke at have
taget de optimale behandlingsmetoder i anvendelse, som den interna-
tionale lægevidenskabelige udvikling gav mulighed for, eller i øvrigt
fra negative virkninger af overordnede politiske beslutninger om, hvil-
ke ressourcer der skal anvendes inden for sygehussektoren m.v. Ud fra
en snæver økonomisk synsvinkel kan en sådan erstatningsordning må-
ske være rationel, men arbejdsgruppen finder ikke, at en patientforsik-
ring bør anvendes kynisk som et instrument til at udvikle en ”optimal”
standard for sundhedsvæsenets kvalitet. Tilkendelse af erstatning i dis-
se tilfælde ville nærme sig til det ”garantisynspunkt”, som arbejds-
gruppen må tage afstand fra … . Det er dog klart, at erstatning må til-
kendes - ud fra de under I anførte synspunkter - såfremt ressourcemæs-
sige begrænsninger sænker standarden til under det lægeligt forsvarli-
ge … .”

I 1996 nedsatte Sundhedsministeriet et udvalg vedrørende revision af lov om
patientforsikring. Baggrunden herfor var, at det i forbindelse med patientforsik-
ringslovens vedtagelse var blevet besluttet, at der senest fem år efter ordnin-
gens indførelse skulle foretages en samlet vurdering af ordningen. Med henblik
på sådan vurdering blev der nedsat et udvalg, der afgav Betænkning



/

73

1346/1997 om revision af lov om patientforsikring. Betænkningens afsnit 2.3.1.
om ”specialistreglen” i lovens § 2, stk. 1, nr. 1, indeholder blandt andet følgende
afsnit:

”Det afgørende ved vurderingen er, om den erfarne specialist, under i
de i øvrigt givne forhold, ville have handlet anderledes. Det følger her-
af, at der skal tages hensyn til den konkrete undersøgelses- og behand-
lingssituation, herunder de ydre faciliteter, der stod til rådighed, og
tidsfaktoren ved et nødvendigt akut indgreb m.v.

Hvis f.eks. en patient indlægges i en akut livstruende situation på et
mindre sygehus, hvor der ikke findes avanceret udstyr, og hvis patien-
ten ikke kan tåle at blive flyttet til specialsygehus, skal specialistmåle-
stokken anvendes på grundlag af, hvad den erfarne specialist ville have
kunnet udrette under disse forhold - og ikke under de optimale forhold
på et specialiseret sygehus.”

Klage- og erstatningslovens § 20, stk. 2, blev indført ved lov nr. 1435 af 17. de-
cember 2019 om ændring af lov om klage- og erstatningsadgang inden for
sundhedsvæsenet og sundhedsloven på baggrund af lovforslag nr. 34 af 3. ok-
tober 2019.

I indledningen af de almindelige bemærkninger til lovforslaget er bl.a. anført:

” Patienter, der kommer til skade i det danske sundhedsvæsen, kan
søge erstatning og godtgørelse for behandlings- eller lægemiddelskader
efter reglerne i lov om klage- og erstatningsadgang inden for sund-
hedsvæsenet (klage- og erstatningsloven), jf. lovbekendtgørelse nr. 995
af 14. juni 2018.

I vurderingen af om der er grundlag for at give erstatning, indgår
den såkaldte ressourceregel, der medfører en begrænsning i det ellers
lempeligere ansvarsgrundlag, som gælder i sager, der afgøres efter kla-
ge- og erstatningsloven.

Det var således med baggrund i ressourcereglen, at Patienterstat-
ningen i 2015 gav 22 kvinder afslag på erstatning på trods af, at kvin-
derne ikke var blevet indkaldt rettidigt til undersøgelse (screening) for
brystkræft i Region Hovedstaden. Selvom kvinderne havde udviklet
brystkræft, vurderede Patienterstatningen, at regionen som følge af
personalemæssige og økonomiske begrænsninger ikke kunne ifalde er-
statningsansvar.

Én af sagerne blev indbragt for Højesteret, der den 28. august 2018
stadfæstede Østre Landsrets dom af 15. januar 2018, hvorefter regionen
ikke kunne anses for erstatningsansvarlig. Selvom retten til tilbud om
screening for brystkræft var lovfæstet i sundhedslovens § 85, vurderede



/

74

domstolene, at patienten ikke var berettiget til erstatning for en eventu-
el skade som følge af manglende overholdelse af screeningsintervallet.

Med dette lovforslag ønsker regeringen at gøre op med denne ret-
stilstand. Det er efter regeringens opfattelse ikke rimeligt, at patienter,
som får en skade som følge af forsinket indkaldelse til screening for
brystkræft ikke har mulighed for at få deres sag realitetsbehandlet med
henblik på eventuel tilkendelse af erstatning efter patienterstatnings-
ordningen med henvisning til ressourcemæssige begrænsninger i en re-
gion.

Regeringen vil med lovforslaget endvidere sikre, at tilbud om
kræftscreening er hjemlet direkte i sundhedsloven, uanset om det drejer
sig om brystkræft, livmoderhalskræft eller tyk- og endetarmskræft.
Desuden skal tilbuddene om kræftscreeninger gøres mere gennemsigti-
ge for borgerne, hvilket også fremmer regeringens ønske om en så høj
deltagelse i screeningsprogrammerne som muligt.

Det foreslås derfor med lovforslaget at begrænse ressourcereglens
anvendelse i patienterstatningssager, således at de personer der
fremadrettet påføres en skade som følge af forsinket indkaldelse til
screeningsundersøgelse for brystkræft, får adgang til patienterstatning,
hvis klage- og erstatningslovens øvrige erstatningsbetingelser er op-
fyldt.

Det foreslås samtidig at lade begrænsningen i ressourcereglens an-
vendelse omfatte samtlige screeningsundersøgelser for kræft. Altså og-
så tilbuddene om undersøgelse for livmoderhalskræft og tyk- og ende-
tarmskræft skal samtidig indskrives i sundhedsloven som patientret-
tigheder.
…”

I lovforslagets beskrivelse af gældende ret hedder det bl.a.:

” Efter klage- og erstatningslovens § 20, stk. 1, nr. 1, ydes erstatning
og godtgørelse, hvis det må antages, at en erfaren specialist på det på-
gældende område under de i øvrigt givne forhold ville have handlet
anderledes ved undersøgelse, behandling eller lignende, hvorved ska-
den med overvejende sandsynlighed ville være undgået (specialistreg-
len).

Patienterstatningsordningen er således en mere favorabel erstat-
ningsordning end den, der følger af dansk rets almindelige erstatnings-
regler. Ansvarsgrundlaget og bevisreglerne er lempeligere end efter de
almindelige erstatningsregler.

Men som det fremgår, er specialistreglen underlagt en begrænsning
ved formuleringen ’under de i øvrigt givne forhold’, også kaldt res-
sourcereglen. Denne regel tager sigte på de ressourcemæssige rammer,
som den pågældende specialist handler inden for, herunder de fysiske



/

75

rammer, tid, økonomi, personel m.v. I de tilfælde, hvor skaden er op-
stået på baggrund af de ressourcemæssige begrænsninger, som den er-
farne specialist handler under, vil skaden ikke være omfattet af klage-
og erstatningsloven.

Domstolene ses i sager, hvor der foreligger ressourcemæssige be-
grænsninger, at give den behandlingsansvarlige medhold i, at patienter,
som har fået en skade som følge heraf, ikke er berettiget til erstatning. I
dom af 19. september 2008 ( U2008. 2813H) vurderede Højesteret såle-
des, at det var et politisk-økonomisk spørgsmål i hvilket omfang, der
skulle være akut beredskab til operation i weekenden. Betingelserne for
at yde erstatning efter klage- og erstatningsloven for skade som følge af
ventetid i weekenden var derfor ikke opfyldt.

Senest har Højesteret i dom af 28. august 2018 ( U2018. 3572H) fast-
slået, at en kvinde, som blev indkaldt 38 dage for sent til en undersøgel-
se for brystkræft, og efterfølgende fik konstateret brystkræft, ikke var
berettiget til erstatning efter klage- og erstatningsloven for eventuelle
skader som følge af forsinkelsen. Dette skyldtes, at den forsinkede scre-
ening kunne henføres til manglende personalemæssige og økonomiske
ressourcer i regionen. Højesteret vurderede på den baggrund, at det ik-
ke var tiltænkt, at reglerne i klage- og erstatningsloven skulle anvendes
som et instrument til at udvikle en »optimal standard« for sundheds-
væsenets kvalitet. De ressourcemæssige forhold kunne derfor ikke i sig
selv føre til, at forholdet var omfattet af klage- og erstatningslovens §
20, stk. 1, nr. 1.
…”

Om Sundheds- og Ældreministeriets overvejelser om den foreslåede ordning er
i lovforslaget bl.a. anført:

” Ressourcereglen er imidlertid et vigtigt og nødvendigt element i
patienterstatningsordningen. Målestokken for fejlbedømmelsen kan re-
alistisk set ikke være en fejlfri standard, men hvad en erfaren specialist
ville gøre i den konkrete situation. Der vil forekomme situationer, hvor
den erfarne specialist er nødt til at foretage nogle akutte og konkrete
prioriteringer i forhold til f.eks. rækkefølgen af patienternes behandling
på baggrund af en række faktorer; herunder overordnede politiske- og
økonomiske prioriteringer i forhold til brugen af et behandlingssted.

Sundheds- og Ældreministeriet finder derfor, at lovens udgangs-
punkt fortsat skal være, at manglende efterlevelse af specialistreglen
alene skal være ansvarspådragende, hvis der reelt er mulighed for at
handle anderledes med de ressourcer, der faktisk er til rådighed.
…”



/

76

Landsrettens begrundelse og resultat
Medicinrådet afgav dets første anbefaling i relation til lægemidlet Spinraza den 12.
oktober 2017. Senere afgav Medicinrådet fornyede anbefalinger, men for de perioder,
som er omfattet af denne sag, var Medicinrådets gennemgående anbe-faling, at
lægemidlet ikke kunne anbefales som standardbehandling til de pa-tientgrupper, som
sagsøgerne tilhører.

I anbefalingerne fandt Medicinrådet, at der ikke var proportionalitet mellem den
forlangte pris for lægemidlet og effekten af at tage det i brug som stan-dardbehandling.

Efter bevisførelsen lægger landsretten til grund, at behandling med Spinraza i Region
Hovedstaden forud for Medicinrådets anbefaling af 12. oktober 2017 krævede
tilladelse/godkendelse af Den Regionale Lægemiddelkomité, og at an-søgninger om
behandling af Sagsøger og Sagsøger (Barn) 4 med lægemidlet blev afslået.

Landsretten lægger endvidere til grund, at det, såvel i Region Hovedstaden som i
Region Syddanmark, efter Medicinrådet var begyndt af afgive anbefalin-ger om
anvendelsen af lægemidlet som standardbehandling, krævede tilladelse fra en regional
lægemiddelkomite/et regionalt lægemiddelråd, hvis det skulle anvendes til behandling
ud over Medicinrådets anbefaling.

Der blev søgt om tilladelse til sådan behandling til sagsøgerne Sagsøger (Barn) 1,
Sagsøger (Barn) 2, Sagsøger (Barn) 3 og Sagsøger (Barn) 5, men ansøgningerne blev
ikke imødekommet.

På den anførte baggrund og efter forklaringerne fra overlægerne Vidne 1 og Vidne 2,
lægger landsretten herefter til grund, at Spinraza af ressourcemæs-sige årsager hverken
stod til rådighed til anvendelse til behandling af Sagsøger (Barn) 1 eller Sagsøger
(Barn) 2 på Odense Universitetsho-spital eller til behandling af Sagsøger (Barn) 3,
Sagsøger, Sagsøger (Barn) 4 og Sagsøger (Barn) 5 på Rigsho-spitalet i de perioder, som
de har anført.

Som følge heraf kunne en erfaren specialist på det pågældende område under de i øvrigt
givne forhold ikke have ordineret Spinraza til sagsøgerne. Herefter, og da det af
sagsøgerne i øvrigt anførte ikke kan føre til andet resultat, er der ikke grundlag for at
tage sagsøgernes påstande til følge.

Landsretten frifinder derfor Ankenævnet for Patienterstatningen.

Efter sagernes udfald skal hver af sagsøgerne betale sagsomkostninger til An-kenævnet
for Patienterstatningen med 50.000 kr. til dækning af udgifter til ad-



/

77

vokatbistand inkl. moms. Ud over sagernes værdi er der ved fastsættelsen af beløbet til
advokat taget hensyn til sagernes omfang og forløb, samt til, at sa-gerne har været
forberedt og hovedforhandlet samlet.

Da sagsøgerne alle har fri proces og retshjælpsdækninger, skal sagsomkost-
ningsbeløbene til Ankenævnet for Patienterstatningen betales af statskassen, i det
omfang der ikke er retshjælpsdækning.

THI KENDES FOR RET:

Ankenævnet for Patienterstatningen frifindes.

I sagsomkostninger skal Sagsøger (Barn) 1 (retshjælpsforsikringen), subsidiært
statskassen, inden 14 dage betale 50.000 kr. til Ankenævnet for Pa-tienterstatningen.
Beløbet forrentes efter rentelovens § 8 a.

I sagsomkostninger skal Sagsøger (Barn) 2 (retshjælpsforsikringen), subsidiært
statskassen, inden 14 dage betale 50.000 kr. til Ankenævnet for Pa-tienterstatningen.
Beløbet forrentes efter rentelovens § 8 a.

I sagsomkostninger skal Sagsøger (Barn) 3, (retshjælpsforsikrin-gen), subsidiært
statskassen, inden 14 dage betale 50.000 kr. til Ankenævnet for Patienterstatningen.
Beløbet forrentes efter rentelovens § 8 a.

I sagsomkostninger skal Sagsøger (retshjælpsforsikrin-gen), subsidiært statskassen,
inden 14 dage betale 50.000 kr. til Ankenævnet for Patienterstatningen. Beløbet
forrentes efter rentelovens § 8 a.

I sagsomkostninger skal Sagsøger (Barn) 4 (retshjælpsforsikringen), subsidiært
statskassen, inden 14 dage betale 50.000 kr. til Ankenævnet for Patienterstatnin-gen.
Beløbet forrentes efter rentelovens § 8 a.

I sagsomkostninger skal Sagsøger (Barn) 5 (retshjælpsforsikrin-gen), subsidiært
statskassen, inden 14 dage betale 50.000 kr. til Ankenævnet for Patienterstatningen.
Beløbet forrentes efter rentelovens § 8 a.



/