¿POR QUÉ LOS

INVESTIGADORES

REALIZAN DISTINTOS TIPOS

DE ESTUDIOS CLÍNICOS?

La investigación clínica es el estudio de la salud y las enfermedades en las personas.

Los científicos pueden tener muchas razones para realizar un estudio clínico, tales como:

• explorar la causa de una enfermedad o un conjunto de síntomas;

• probar si un tratamiento servirá para aliviar los síntomas o una afección;

• saber cómo un determinado comportamiento afecta la salud de las personas.

Se usan distintos tipos de estudios clínicos en diferentes circunstancias. Según lo que se conoce y lo que se 

desconoce, los científicos pueden incluso estudiar el mismo interrogante investigado con distintas clases de 

estudios y en distintos grupos de personas. A continuación, encontrará distintos tipos de estudios clínicos y la 

razón por la que se podrían usar.

Estudios de observación

En muchos estudios, los investigadores no realizan 

experimentos ni prueban nuevos tratamientos; solo 

observan. Los estudios de observación ayudan a los 

investigadores a comprender una situación y proponen 

hipótesis que se pueden probar en ensayos clínicos. 

En los estudios de observación, se pueden encontrar 

asociaciones entre elementos, pero no se puede probar 

que un elemento sea el causante de otro. Se incluyen 

los siguientes tipos:

Estudio de caso o serie 

de casos

Una descripción detallada de 

uno o más pacientes. Al 

documentar casos nuevos e 

inusuales, los investigadores 

comienzan a generar hipótesis 

acerca de las causas o de los 

factores de riesgo.

Estudio ecológico

Se compara la tasa de incidencia 

una enfermedad o afección 

en grupos de personas, como 

pueblos con diferentes climas o 

con distintos ingresos promedio.

Estudio transversal

Un panorama de muchas 

personas en un momento 

determinado. Con estos 

estudios, se puede mostrar 

cuán común es una afección 

y ayudar a identificar factores 

relacionados con ella.

Estudio de casos 

y controles

Se compara un grupo de 

personas que tienen una 

afección con un grupo de control 

de personas que no la tienen. 

Pueden aparecer posibles 

causas o factores de riesgo.

Estudio de cohortes

Se observa un grupo grande 

de personas a lo largo del 

tiempo. Finalmente, algunos 

desarrollan una enfermedad o 

afección. Los investigadores 

pueden conocer la frecuencia 

con la que ocurre la afección 

y encontrar posibles causas o 

factores de riesgo.

Ensayos clínicos

En estos estudios, los investigadores prueban 

nuevas formas de prevenir, detectar o tratar 

una enfermedad. Los tratamientos pueden 

ser nuevos medicamentos o combinaciones 

de medicamentos, nuevos procedimientos o 

dispositivos quirúrgicos, o nuevas formas de usar 

tratamientos existentes. Con los ensayos clínicos, 

también se pueden probar otros aspectos del 

cuidado, como formas de mejorar la calidad de 

vida de las personas con enfermedades crónicas.

Un ensayo clínico bien diseñado 

es la regla de oro para probar que 

un tratamiento o enfoque médico 

funcionen; sin embargo, no siempre 

puede utilizarse. Por ejemplo, 

los científicos no pueden asignar 

personas aleatoriamente para que 

vivan en distintos lugares ni pedirles 

que comiencen a fumar o que hagan 

una dieta poco saludable. Los 

ensayos clínicos se realizan en fases:

Fase I

• Objetivo: averiguar si un enfoque 

médico (por ejemplo, medicamento, 

prueba de diagnóstico, dispositivo) es 

seguro, identificar efectos secundarios 

y determinar las dosis apropiadas.

• Cantidad de personas: en general, 

menos de 100

Fase II

• Objetivo: comenzar a probar si un 

enfoque médico funciona. Seguir 

monitoreando los efectos secundarios 

y obtener información para diseñar un 

ensayo grande de fase III.

• Cantidad de personas: en general, 

entre 100 y 300

Fase III

• Objetivo: probar si un enfoque médico 

funciona y seguir monitoreando los 

efectos secundarios.

• Cantidad de personas: las que se 

necesiten o puedan inscribirse; pueden 

ser 1.000 o más

Fase IV

• Objetivo: cuando se comercializa un 

enfoque médico, seguir recabando 

información sobre los efectos.

• Cantidad de personas: miles

¿Qué tan buenos son estos 

tipos de estudios para mostrar 

la relación causa y efecto?

La solidez de un estudio depende del tamaño y del 

diseño. Los nuevos resultados pueden confirmar 

descubrimientos anteriores, contradecirlos o agregar 

nuevos aspectos al conocimiento de los científicos. En 

definitiva, por lo general, es difícil establecer la relación 

causa y efecto sin un ensayo clínico bien diseñado.

Más 

eficaz

Menos 

eficaz Estudio de caso o serie de casos

Estudio ecológico

Estudio transversal

Estudio de casos y controles/ 

Estudio de cohortes

Ensayo clínico

¿Qué puedo hacer 

para ayudar?

¡Ya comenzó! Comprender el significado de los 

resultados lo ayudará a tomar buenas decisiones con 

su proveedor de atención médica.

También puede analizar la posibilidad de presentarse 

como voluntario saludable o como participante con 

una enfermedad o afección en particular.

Para obtener más información sobre 

ensayos clínicos: 

salud.nih.gov/investigacion-clinica

preguntas@mail.nih.gov

Producido por National Institutes of Health, la mayor fuente de 

fondos públicos del mundo para la investigación médica. La misión 

de NIH es conocer los aspectos básicos sobre la naturaleza y el 

comportamiento de los sistemas vivos y la aplicación de dicho 

conocimiento para mejorar la salud, prolongar la vida y reducir las 

enfermedades y la discapacidad.