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Terapias genéticasQué son las terapias genéticas

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Las terapias genéticas tienen como objetivo tratar o curar afecciones al corregir problemas en el ADN. El ADN, incluidos los genes específicos, contiene instrucciones para producir proteínas que son esenciales para la buena salud. Las mutaciones o cambios en el ADN pueden llevar a la producción de proteínas que no funcionan correctamente o que están ausentes por completo. Esos cambios pueden provocar trastornos genéticos, o hereditarios, como fibrosis quística, talasemia, hemofilia y enfermedad de células falciformes.

*Mire este video (en inglés) para ver una introducción rápida a las terapias genéticas. Medical Animation Copyright © 2022 Nucleus Medical Media, All rights reserved.*

Las terapias genéticas son enfoques que proporcionan nuevo ADN a ciertas células o corrigen el ADN para tratar determinados trastornos genéticos. Los enfoques de transferencia de genes, también llamados adición de genes, restauran la función faltante de un gen defectuoso o ausente al agregar un nuevo gen a las células afectadas. El nuevo gen puede ser una versión normal del gen defectuoso o un gen diferente que elude el problema y mejora el funcionamiento de la célula.

La edición genómica es un enfoque más reciente que permite una corrección precisa u otros cambios dirigidos al ADN en las células con el objetivo de restaurar la función de una célula. La edición genómica puede:

eliminar un tramo de ADN que causa una enfermedad;
	“desactivar” un gen para evitar que produzca una proteína dañina;
	“activar” un gen o hacer que una célula produzca más cantidad de una proteína necesaria;
	corregir un gen mutado.Los tratamientos de transferencia de genes o edición genómica pueden modificar de manera directa las células en el cuerpo. Las células también se pueden recolectar y tratar fuera del cuerpo, para luego devolverlas. Por ejemplo, un médico puede extraer células del sistema inmunitario (las células que forman parte del sistema natural de defensa del cuerpo) o células de la médula ósea, modificar el ADN, y luego reintroducir las células en el cuerpo.

Las únicas terapias genéticas que actualmente están aprobadas por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los Estados Unidos son para tratar una afección ocular hereditaria poco frecuente y para tratar ciertos tipos de cáncer. Las terapias genéticas que están en desarrollo podrían tratar o curar otros trastornos hereditarios; tratar otros cánceres; o tratar infecciones, incluido el VIH.

Explore este Tema de salud para obtener más información sobre las terapias genéticas, nuestro papel en la investigación y los estudios clínicos para mejorar la salud y dónde encontrar más información.
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