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Introduction et vue d'ensemble du Centre d'évaluation et de recherche sur les 

produits biologiques (CBER)

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Bienvenue. Je suis Peter Marks, le directeur du Centre d'Évaluation et de Recherche 

sur les Produits Biologiques de la Food and Drug Administration américaine ou 

«CBER». J'aimerais vous présenter un programme en ligne qui vise à fournir de 

l'information sur le travail que nous faisons au CBER dans le cadre de notre 

surveillance des produits biologiques aux États-Unis. Le programme qui suit tire son 

origine d'un programme en direct tenu avec un groupe d'homologues de réglementation 

étrangers, il y a plusieurs années. Cette production basée sur le Web a été développée 

dans le but d'étendre notre rayonnement aux régulateurs étrangers qui ne peuvent pas 

participer à des événements en direct. Puisqu'il s'agit de séquences enregistrées, je 

dois faire remarquer aux spectateurs que les présentations représentent un instantané 

dans le temps. Compte tenu de l'avancement de la science et du contexte 

réglementaire, les présentations deviendront désuètes avec le temps. Nous espérons 

actualiser le programme afin de suivre le rythme des changements apportés aux 

politiques, aux règlements ou aux lois qui ne manqueront pas de se manifester à 

l'avenir. J'espère sincèrement que vous trouverez ce programme utile. Merci d'avoir 

pris le temps d'en apprendre davantage sur notre Centre.

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En réfléchissant à ce qui vous intéresserait le plus dans cette introduction et cet aperçu, 

j'ai préparé une présentation qui contient des informations sur ce que le Centre fait à la 

fois pour le développement de produits et la santé publique aux États-Unis et dans le 

monde entier. J'aimerais d'abord vous parler un peu de notre histoire, de notre mission 

et des produits que nous réglementons, puis expliquer l'importance des produits 

biologiques complexes, examiner pourquoi ces produits et les procédés utilisés pour les 

produire sont interdépendants, discuter de la pertinence de la recherche scientifique 

appliquée pour les produits biologiques complexes, fournir un exemple plus détaillé d'un 

produit biologique de pointe et examiner les efforts du Centre pour faciliter le 

développement de produits.

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Les origines du Centre d'évaluation et de recherche en biologie sont antérieures à la 

création de la Food and Drug Administration aux États-Unis. Au tournant du XIXe au 

XXe siècle, deux des produits médicaux les plus importants étaient des produits 

biologiques : le vaccin antivariolique et l'antitoxine diphtérique. Après deux incidents au 

cours desquels le vaccin antivariolique contaminé et l'antitoxine diphtérique ont entraîné 

la mort de 22 enfants, le prédécesseur du centre a vu le jour lorsque le Congrès a 

promulgué la Biologics Control Act de 1902. Par la suite, cette entité a été intégrée aux 

National Institutes of Health et, en 1972, elle a été transférée à la FDA sous le nom de 

Bureau des Produits Biologiques. En 1987, le Centre d'Évaluation et de Recherche sur 

les Produits Biologiques de la FDA a été créé. Aujourd'hui, le Centre compte environ 1 
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200 employés à plein temps et ses activités sont consolidées sur le White Oak Campus 

de la FDA à Silver Spring, Maryland.

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La mission du Centre d'évaluation et de recherche en biologie est d'assurer la sécurité, 

la pureté, la puissance et l'efficacité des produits biologiques. Certains de nos objectifs 

stratégiques sont présentés ici. Grâce à son travail de réglementation et de recherche 

scientifique appliquée, le Centre facilite la disponibilité de produits biologiques sûrs et 

efficaces. Le CBER joue également un rôle important dans le maintien de l'état de 

préparation des États-Unis pour faire face aux menaces à la santé publique qui 

découlent du terrorisme, de la grippe pandémique et d'autres maladies infectieuses 

émergentes. De plus, l'objectif du Centre est de faire progresser la recherche 

scientifique appliquée. Enfin, le CBER s'efforce d'améliorer la santé publique mondiale 

par la collaboration internationale, notamment par la recherche et le partage de 

l'information.

 

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Passons maintenant à nos produits. Les produits biologiques, comme le flacon 

d'antitoxine diphtérique des années 1890 montré à gauche, ont été parmi les premiers 

produits médicaux à être réglementés aux États-Unis. Les produits biologiques 

comprennent maintenant aussi certains des produits les plus complexes et les plus 

avant-gardistes, comme ceux qui intègrent l'utilisation de la technologie d'édition du 

génome CRISPR/Cas9 illustrée à droite, qui ont un grand potentiel d'impact positif sur 

la médecine.

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Notre Centre réglemente une variété de produits médicaux qui ont en commun la 

complexité dans leur fabrication et leur mécanisme d'action. Ces produits comprennent 

les vaccins, y compris ceux destinés à des fins thérapeutiques ainsi qu'à la prévention 

des maladies, les produits allergènes, les produits bio-thérapeutiques vivants, tels que 

les probiotiques et les greffes de microbiote fécal ; le sang et les composants sanguins, 

ainsi que les dispositifs de préparation, d'analyse et de stockage du sang et des tissus. 

Nous réglementons également les tissus humains et les produits cellulaires, les produits 

de xénotransplantation et les thérapies géniques. Notre Centre ne réglemente pas la 

plupart des protéines biologiques, comme les anticorps monoclonaux et les hormones 

protéiques. Ceux-ci sont réglementés par le Centre d'évaluation et de recherche des 

médicaments. 

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Quelle est donc l'importance des produits biologiques complexes de notre Centre ?

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Faciliter la disponibilité de vaccins sûrs et efficaces pour prévenir les maladies est un 

élément clé de ce que nous faisons. Ici, vous voyez une liste de diverses maladies 

infectieuses, à gauche avec leur prévalence dans les années 1900, avant l'introduction 

des vaccins, et à droite avec leur prévalence en 2013. Les cas de rougeole (parmi 
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d'autres maladies) ont été remarquablement réduits et ne reflètent maintenant 

essentiellement que la maladie importée aux États-Unis. La variole et la diphtérie ont 

été entièrement éradiquées. Les vaccins représentent incontestablement l'une des 

mesures de santé publique les plus efficaces du XXe siècle. Et le succès des vaccins 

dépend de leur utilisation par la population qui, à son tour dépend en grande partie de 

la confiance des patients dans leur sécurité et leur efficacité. Les vaccins ont eu un 

impact positif énorme sur la santé publique au vingtième siècle et, en raison des 

maladies infectieuses émergentes, ils demeurent incroyablement importants pour la 

santé publique aujourd'hui. Au cours des dernières années, nous avons assisté à 

l'émergence du virus Ebola, du virus Zika et de la grippe H7N9, et il y en aura sans 

aucun doute d'autres à l'avenir. Être capable de développer rapidement des vaccins 

sûrs et efficaces est un impératif de santé publique.

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Assurer la sécurité de l'approvisionnement en sang est une autre partie importante de 

ce que nous faisons. Les maladies infectieuses existantes et émergentes peuvent 

également avoir un effet négatif sur la sécurité des produits sanguins destinés à la 

transfusion, comme l'a illustré de façon spectaculaire au début des années 1980 

l'épidémie du virus de l'immunodéficience humaine, ou HIV. À l'époque, le risque de 

contracter le HIV associé à la transfusion sanguine était aussi élevé que 1 sur cent 

dans certains endroits aux États-Unis. Nous avons travaillé avec l'industrie 

réglementée pour faciliter l'introduction de tests qui ont considérablement réduit le 

risque de contracter le HIV, l'hépatite B et l'hépatite C dans l'approvisionnement en 

sang, et nous continuons à travailler pour garder l'approvisionnement en sang à l'abri 

des menaces émergentes comme le virus du Nil occidental et le virus Zika.

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En plus des produits bien implantés comme les vaccins et les produits sanguins, le 

Centre est responsable d'un certain nombre de thérapies avancées à la pointe de la 

science médicale, comme la thérapie génique ex vivo et in vivo. En utilisant la thérapie 

génique ex vivo, les cellules sont isolées d'un individu et transfectées avec une 

construction de thérapie génique dans un laboratoire avant leur croissance et leur 

réinjection chez cet individu. En revanche, en utilisant la thérapie génique in vivo, le 

matériel génétique est directement administré à un individu par voie intraveineuse ou 

par une autre voie, ce qui aboutit à une modification cellulaire. Dans un cas comme 

dans l'autre, la réparation, le remplacement ou l'introduction de nouveaux gènes a le 

potentiel de s'attaquer à de nombreuses maladies différentes qui sont actuellement 

sans traitement efficace.

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Enfin, la médecine régénérative est un domaine très prometteur qui va directement au 

rôle de la FDA pour aider à répondre aux besoins médicaux non satisfaits. Les produits 

de médecine régénérative dont le Centre s'occupe comprennent les thérapies 

cellulaires, les produits d'ingénierie tissulaire thérapeutique, les produits cellulaires et 

tissulaires humains, et certains produits de combinaison impliquant des cellules et des 

dispositifs tels que des échafaudages sur lesquels les cellules peuvent se développer. 
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Je me concentrerai davantage sur la médecine régénératrice un peu plus tard dans 

mon exposé.

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Une caractéristique déterminante de nombreux produits biologiques complexes est que 

le produit et le procédé utilisé pour le produire sont intimement liés. Si le procédé n'est 

pas bien défini et contrôlé, il peut y avoir des incohérences dans le produit, ce qui peut 

avoir des effets différents ou même être dangereux. Un produit dont le profil d'innocuité 

et d'efficacité est reproductible est invariablement associé à un produit fabriqué selon 

un procédé bien contrôlé.

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Juste pour donner un exemple de la façon dont le processus de fabrication et le produit 

sont entrelacés : notre Centre réglemente le sous-ensemble des protéines 

thérapeutiques impliquées dans la coagulation sanguine, qu'elles soient purifiées à 

partir du sang, fabriquées en culture cellulaire ou administrées sous forme de thérapie 

génique. Le facteur VIII est une grande protéine à laquelle sont fixées des molécules 

de sucre qui circulent dans le sang et qui est impliquée dans la coagulation sanguine, et 

l'hémophilie A est le trouble hémorragique grave résultant d'une quantité insuffisante ou 

absente de facteur VIII dans le sang. Dans les années 1920 et 1930, on s'est rendu 

compte que la transfusion sanguine pouvait être utilisée pour traiter les épisodes 

hémorragiques. Par la suite, on a constaté que le facteur nécessaire était présent dans 

le plasma frais congelé, puis dans un dérivé du plasma frais congelé appelé 

cryoprécipité. Comme la science sous-jacente a identifié les propriétés du facteur VIII, 

il a été purifié à partir du plasma. En fin de compte, le gène a été cloné, ce qui a permis 

de produire du facteur VIII et de le purifier à partir de cultures cellulaires. À l'avenir, la 

compréhension approfondie de la structure et de la fonction de la protéine dont nous 

disposons actuellement pourrait rendre possible le traitement de l'hémophilie par 

l'administration d'un produit de thérapie génique. Donc, pour résumer, une 

caractéristique constante dans l'évolution des produits pour le traitement de l'hémophilie 

A fut le lien intime entre ces produits complexes, la science sous-jacente et les 

processus de production.

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En plus de la complexité de la fabrication, plusieurs des produits biologiques manipulés 

par notre Centre ont des mécanismes d'action complexes. Comprendre le mécanisme 

d'action des produits biologiques peut faciliter le développement ou l'amélioration de 

ces produits et peut également aider à l'évaluation réglementaire. Ce ne sont là que 

quelques-unes des raisons pour lesquelles notre Centre mène des recherches 

scientifiques appliquées, parfois aussi appelées sciences de la réglementation. Dans 

les prochaines diapositives, je vous donnerai des exemples de recherche appliquée de 

chacun des quatre bureaux de notre Centre impliqués dans sa conduite.

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Un exemple de recherche sur les vaccins consiste à examiner les raisons de la récente 

résurgence de la coqueluche, qui est causée par Bordetella pertussis, malgré la 
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disponibilité d'un vaccin qui s'est avéré sûr et efficace. Les scientifiques de notre centre 

ont mis au point un modèle de babouin pour cette maladie afin de mieux comprendre ce 

qui se passait.

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Le modèle du babouin suggérait le mécanisme de l'échec du vaccin. Les chercheurs 

du CBER ont comparé une génération plus ancienne de vaccin anti-coquelucheux à 

cellules entières, qui n'est plus administré aux États-Unis, à la génération actuelle de 

vaccin anti-coquelucheux acellulaire, qui est associée à moins d'effets secondaires au 

moment de l'administration. Les deux vaccins ont produit des réponses d'anticorps 

robustes, mais les réponses immunitaires cellulaires étaient différentes. Il s'avère que 

l'élimination des bactéries de l'organisme est beaucoup plus rapide chez les personnes 

vaccinées avec le vaccin à cellules entières que chez les personnes vaccinées avec le 

vaccin acellulaire. Cela signifie que le nouveau vaccin acellulaire n'élimine pas 

rapidement les bactéries de l'organisme et permet donc de transmettre les bactéries 

responsables de la maladie à des contacts non vaccinés. Cela signifie qu'il faut 

poursuivre les travaux sur le vaccin anti-coquelucheux afin de conserver l'efficacité du 

vaccin à cellules entières plus ancien tout en conservant les avantages d'une réduction 

du nombre de réactions associées au nouveau vaccin acellulaire.

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Examinons le domaine de la recherche sur le sang. Pendant un certain nombre 

d'années, on savait que l'utilisation de produits à base d'immunoglobulines était 

associée à différents événements indésirables graves thrombotiques tels que les 

infarctus du myocarde, les accidents vasculaires cérébraux et les thromboembolies 

veineuses. Les causes de ces événements indésirables n'étaient pas claires. Il y a 

quelques années, au cours d'un groupe de cas associés à des lots spécifiques de 

produits d'immunoglobulines, nos chercheurs ont examiné si un facteur de coagulation 

activé, le facteur XIa, pourrait en être la cause.

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Afin d'identifier et de traiter la cause des événements thrombotiques, les chercheurs se 

sont penchés sur l'effet de l'ajout du facteur XIa à différents produits d'immunoglobuline 

qui n'étaient pas associés à un risque accru de thrombose. Le graphique sur cette 

diapositive montre que l'ajout de dilutions du facteur Xia, en bleu, reflétait l'ajout de 

dilutions du lot d'immunoglobulines associées à des événements thromboemboliques. 

Des travaux scientifiques supplémentaires ont été menés pour confirmer cette 

association et ont abouti à la mise au point d'un réactif standard de référence et d'un 

essai en laboratoire pour le facteur XIa contaminant. Le dosage et les réactifs ont été 

largement partagés avec l'industrie, ce qui a permis d'améliorer la sécurité de 

l'ensemble de la classe de produits.

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La recherche en thérapie cellulaire, tissulaire et génique en est à un stade un peu plus 

précoce que certains autres produits médicaux réglementés par le CBER. 

L'identification des meilleures méthodes et caractéristiques pour assurer des thérapies 
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cellulaires sûres et efficaces est encore en évolution. C'est particulièrement le cas pour 

les cellules souches prélevées sur un individu. Les paramètres qui définissent la façon 

dont certaines cellules souches données à un individu se comporteront en fin de 

compte en termes de sécurité et d'efficacité ne sont pas encore bien définis. Nos 

chercheurs ont adopté une approche multidisciplinaire utilisant la génétique moléculaire 

et la biologie cellulaire pour tenter d'élucider les paramètres pertinents.

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L'une des méthodes appliquées par les scientifiques du CBER consistait à utiliser la 

quantification automatisée par microscopie pour examiner la capacité de différentes 

lignées de cellules souches à se différencier le long d'une lignée donnée. Ils ont 

découvert que les lignées de cellules souches mésenchymateuses prélevées sur 

différents individus étaient différentes les unes des autres dans leur capacité à se 

différencier. En outre, ces différences ont changé au fil du temps au cours du passage 

en culture cellulaire et les différences observées étaient incohérentes. Comprendre que 

de telles différences peuvent se produire et doivent être caractérisées dans la mesure 

du possible est une constatation qu'il a été important de communiquer aux personnes 

qui mettent au point des produits à base de cellules souches.

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Nos travaux scientifiques appliqués ne se limitent pas au laboratoire. Le Centre mène 

également des recherches en biostatistique et en épidémiologie. Comme vous le savez 

peut-être, la FDA utilise des preuves réelles dans l'évaluation de l'innocuité des produits 

depuis un certain nombre d'années, en utilisant de grands systèmes de bases de 

données sur les soins de santé comme Sentinel et Healthcore. Une méthodologie 

rigoureuse a été mise au point pour faciliter l'identification et la confirmation des signaux 

afin d'étudier les signaux de sécurité. De plus, les chercheurs étudient la capacité des 

données probantes du monde réel à éclairer les évaluations de l'efficacité.

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Nos enquêteurs ont fourni un exemple de la façon dont les données probantes du 

monde réel pourraient contribuer à la détermination de l'efficacité en comparant 

l'efficacité des vaccins anti-grippaux à dose élevée et à dose normale à l'aide de la 

base de données Medicare. En examinant les résultats chez près d'un million de 

receveurs de doses élevées du vaccin anti-grippal et en les comparant à plus d'un 

million et demi de receveurs de doses standard, ils ont constaté que le vaccin à dose 

élevée était plus efficace pour la prévention des infections grippales probables. Ces 

données probantes dans le monde réel concordent bien avec les résultats d'un essai de 

phase III mené antérieurement et auquel ont participé près de 32 000 personnes. Ainsi,

les données probantes du monde réel sont prometteuses dans certains contextes pour 

faciliter le développement de produits.

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En résumé, la science de la réglementation joue un rôle important au CBER, nous 

aidant à poursuivre notre mission de réglementation et à faciliter le développement de 

produits. Ces recherches assurent la disponibilité d'experts scientifiques qui 
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comprennent le processus de réglementation, peuvent combler de façon proactive les 

lacunes scientifiques en matière de réglementation et peuvent aider à intervenir 

efficacement en cas d'urgence en santé publique.

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Pour regrouper ce que je vous ai dit au sujet des produits biologiques complexes à la 

pointe de la science et de la médecine, j'aimerais vous donner un exemple plus concret.

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Récemment, les lymphocytes T des récepteurs d'antigènes chimériques ont fait la une 

de la presse scientifique et profane en raison de leur capacité à répondre à des besoins 

médicaux non satisfaits.

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Connues sous le nom de cellules CAR-T, ces produits représentent une thérapie 

génique cellulaire ex vivo potentiellement applicable au traitement des tumeurs solides, 

des tumeurs malignes hématologiques et des maladies infectieuses et auto-immunes. 

Les produits offrent la possibilité d'apporter un bénéfice thérapeutique avec une durée 

d'effet prolongée qui peut, dans certaines circonstances, être curatif.

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Les cellules CAR-T représentent une amélioration par rapport aux lymphocytes T 

expansées ex vivo non modifiées ciblant les antigènes tumoraux, qui présentent une 

certaine efficacité, mais une faible persistance. Au lieu de cela, ces lymphocytes T 

génétiquement modifiées renforcent l'immunité pour attaquer les cellules tumorales ou 

d'autres cellules effectrices immunitaires. Le transfert de gènes améliore les propriétés 

fonctionnelles des lymphocytes T génétiquement modifiées, par exemple en leur 

permettant de reconnaître spécifiquement une certaine catégorie de cellules cibles.

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Voici un diagramme qui donne un aperçu général du fonctionnement de la thérapie 

cellulaire CAR-T. À l'aide d'un processus appelé aphérèse, les globules blancs sont 

obtenus à partir d'un individu, les lymphocytes T sont isolées et le vecteur de transfert 

de gènes est utilisé pour initier la modification génétique. Les cellules sont ensuite 

expansées en plus grand nombre en culture, formulées et testées, puis administrées au 

patient, généralement après un certain type de prétraitement. La personne est ensuite 

suivie de près pour traiter tout effet secondaire du traitement.

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Le récepteur de l'antigène chimérique introduit dans les lymphocytes T est l'aspect clé 

de la thérapie. En utilisant la génétique moléculaire, on peut créer de nouveaux 

récepteurs de protéines qui combinent les caractéristiques de différentes protéines en 

une nouvelle protéine. Cela permet de cibler et d'activer les lymphocytes T pour 

éliminer un type de cellules cancéreuses ou indésirables. Dans la figure de droite, vous 

voyez un diagramme de la construction chimérique montrant comment une tête 

d'anticorps a été liée à des parties du récepteur des lymphocytes T. Lorsque l'anticorps 
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se lie à une cellule cancéreuse, il active le lymphocyte T qui contient le récepteur pour 

tuer la cellule cancéreuse.

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De telles thérapies cellulaires génétiquement modifiées présentent un certain nombre 

d'avantages potentiels. Des méthodes appropriées peuvent être utilisées pour aborder 

la question de l'emplacement de l'intégration génomique, et l'utilisation de technologies 

de pointe telles que l'édition du génome avec CRISPR/Cas9 est possible. La 

technologie permet de sélectionner les cellules transduites de façon appropriée pour 

administration aux receveurs, et la nature et l'étendue de la modification génétique des 

cellules peuvent même être confirmées à l'aide du séquençage de la prochaine 

génération. De plus, l'effet des cellules peut être empêché de devenir incontrôlable par 

l'utilisation d'approches telles que l'introduction de gènes suicidaires dans les cellules 

qui peuvent être activés si nécessaire.

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Toutefois, l'utilisation de ces thérapies cellulaires génétiquement modifiées présente 

des défis potentiels. Il s'agit notamment de la capacité de fabriquer et de caractériser 

les cellules de façon uniforme, ainsi que de la logistique visant à faciliter la récolte, la 

production et la livraison des cellules. Nous savons aussi que l'administration de ces 

cellules peut être associée à divers effets secondaires à court terme, notamment un 

type de processus inflammatoire aigu appelé syndrome de libération de cytokines. Cela 

dit, les cellules T des récepteurs d'antigènes chimériques se sont déjà révélées très 

prometteuses dans le traitement de certains cancers du sang récidivants et réfractaires, 

comme la leucémie lymphoïde aiguë infantile et les lymphomes non hodgkiniens à 

grandes cellules B diffuses. 

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En fait, à la fin de 2017, il existe deux produits cellulaires sous licence CAR-T aux 

États-Unis. L'un d'entre eux, Kymriah, est destiné au traitement des enfants et des 

jeunes adultes atteints de leucémie lymphoblastique aiguë réfractaire ou récidivante et 

a été associé à une réponse complète chez environ quatre personnes sur cinq traitées. 

Un autre, Yescarta, est destiné au traitement des adultes appropriés atteints d'un 

lymphome à grandes cellules B récidivant ou réfractaire, et il a été associé à une 

réponse complète chez environ la moitié des personnes traitées. Et bien que les 

traitements doivent être administrés avec soin, ils représentent un nouveau paradigme 

de traitement qui pourrait bien mener à des thérapies qui n'étaient pas possibles 

auparavant. Ce ne sont là que deux exemples à la pointe de ce qui semble être une 

période de transformation de la thérapie médicale pour certaines maladies. 

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Enfin, j'aimerais parler de la façon dont nous essayons de regrouper tout ce que nous 

faisons pour faciliter le développement de produits biologiques complexes dans le 

contexte des dispositions réglementaires existantes et récemment adoptées.
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Au cours des 25 dernières années, le Congrès des États-Unis a assoupli l'approche 

réglementaire de la FDA pour les médicaments, y compris les produits biologiques qui 

traitent des maladies graves. Les voies de développement accéléré comprennent la 

désignation Fast Track, la désignation révolutionnaire, l'approbation accélérée et 

l'examen prioritaire.

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La dernière mesure prise par le Congrès pour faciliter le développement de produits 

médicaux est la 21st Century Cures Act, qui a été promulguée le 13 décembre 2016. 

Cette loi importante a pour but d'accélérer davantage la découverte, le développement 

et la livraison de produits médicaux afin de prévenir et de guérir les maladies et 

d'améliorer la santé. La Loi comporte un certain nombre de dispositions pertinentes 

pour la FDA, notamment : Le développement de médicaments axés sur les patients, 

l'avancement des nouvelles pharmacothérapies, la conception d'essais cliniques 

modernes et l'élaboration de preuves, l'accès des patients aux thérapies et à 

l'information, l'innovation et la gérance des antimicrobiens, les innovations en matière 

de dispositifs médicaux et l'amélioration de l'expertise scientifique et de la 

sensibilisation à la FDA. Les dispositions relatives à la médecine régénérative, qui 

établissent une nouvelle voie accélérée pour le développement, sont particulièrement 

pertinentes pour le Centre d'Évaluation et de Recherche en Biologie.

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La désignation de thérapie avancée en médecine régénératrice, ou RMAT, a été créée 

pour accélérer le développement et l'examen de certains produits de médecine 

régénératrice. Cette désignation s'applique potentiellement à certaines thérapies 

cellulaires, aux produits d'ingénierie tissulaire thérapeutique, aux produits cellulaires et 

tissulaires humains et aux produits mixtes. Je tiens à souligner que nous considérons 

que les thérapies cellulaires génétiquement modifiées et les thérapies géniques 

produisant des effets durables sont admissibles à la désignation.

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Pour qu'un produit soit admissible à la désignation RMAT, le produit doit être destiné à 

des affections graves ou mettant la vie en danger et les preuves préliminaires doivent 

indiquer la possibilité que le traitement réponde à des besoins médicaux non satisfaits. 

Après la soumission d'une demande à la FDA, les promoteurs recevront une réponse 

dans les 60 jours. La désignation permet aux promoteurs d'interagir davantage avec la 

FDA et d'être admissibles, le cas échéant, à l'examen prioritaire et à l'approbation 

accélérée.

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Pour un produit désigné pour une approbation accélérée, la loi 21st Century Cures a 

explicitement élargi les façons dont les exigences post-approbation peuvent être 

satisfaites. Le cas échéant, les promoteurs peuvent soumettre des données cliniques, 

des études cliniques, des registres de patients ou d'autres sources de données 

probantes du monde réel, comme les dossiers de santé électroniques, recueillir des 
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ensembles de données de confirmation plus importants, comme convenu avec 

l'Agence, ou effectuer un suivi post-approbation de tous les patients traités avant 

l'approbation du traitement. En ce qui concerne la désignation de thérapie innovatrice, 

nous croyons que l'un des aspects les plus précieux de ce programme est la possibilité 

d'une interaction accrue entre les promoteurs et l'Agence. Que la désignation RMAT ait 

été accordée ou non, le CBER s'efforce de faciliter le développement dans le domaine 

de la médecine régénérative et se réjouit de la possibilité d'interagir rapidement avec 

les développeurs de produits. À cet égard, nous sommes heureux de recevoir des 

demandes d'information avant les réunions pré-IND pour les promoteurs qui ont un 

concept de produit ou des données préliminaires et qui ont besoin d'informations sur les 

voies de développement futures. 

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Pour conclure, le Centre d'Évaluation et de Recherche en Biologie a pour mission 

d'apporter le plus tôt possible des thérapies innovantes, sûres et efficaces, au bénéfice 

des citoyens des États-Unis et du reste du monde. Je profite de l'occasion pour 

souligner le travail remarquable de tous nos employés, qui travaillent ensemble tous les 

jours pour protéger et promouvoir la santé publique, aux États-Unis et dans le monde 

entier.

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Merci beaucoup d'avoir pris le temps d'écouter cet exposé aujourd'hui. J'espère que 

vous l'avez trouvé instructif.