DEPARTMENT OF HEALTH AND HUMAN SERVICES

FOOD AND DRUG ADMINISTRATION

Office of Public Affairs

5600 Fishers Lane

Rockville, MD 20857

Publication No. FSS 01-10

FDA Web site: www.fda.gov

Revised: February 2002

La FDA Combate las Enfermedades Raras:

Nueva Ayuda Para Pacientes Sin Tratamientos

Hace algunos años personas

sufriendo de una enfermedad poco

común se encontraban con muy

pocas esperanzas de gozar de un

tratamiento médico. Esto cambió

con la aprobación por el Congreso

en 1983, del Orphan Drug Act

(Acta de las Drogas Huérfanas), una

ley que ofreció a las compañías

manufactureras de drogas, incentivos

especiales para desarrollar productos

para tratar enfermedades con menos

de 200,000 pacientes por año. Los

incentivos incluyen una exclusividad

mercantil de siete años, un crédito en

los impuestos por asociación del

producto con investigaciones

clínicas, asistencia de experimentación por la Administración de

Drogas y Alimentos (FDA) y

subvenciones hasta de $300,000 por

año.

Gracias a la agradable respuesta de

los auspiciadores de drogas a este

programa, el cual puede ser aplicado

hasta en 6,000 enfermedades raras,

la FDA ha aprobado más de 200 de

las llamadas “drogas huérfanas.”

En seguida, una lista de algunas de

las enfermedades raras que ahora

pueden ser tratadas con medicamentos “huérfanos” aprobadas por la

FDA en recientes años:

• Sickle cell anemia (depranocitosis), un desorden de la sangre

heredado, que causa anemia crónica

y dolor.

• Cystic fibrosis (fibrosis cística), un

desorden heredado que afecta a

niños y adultos jóvenes.

• Pneumocystis carinii neumonía

(Oportunista, causante de neumonía

intersticial), una

infección que ataca

pacientes infected con

VIH en estado

avanzado.

• Hansen’s disease

(leprosy)(lepra) una

enfermedad que ataca

la piel y el sistema

nervioso.

• T-cell lymphoma

(tuberculina contagiosa) un tipo de cáncer

de la sangre.

Otras enfermedades

raras que ahora tienen

un tratamiento huérfano incluyen el

cáncer de los ovarios,

la enfermedad de Lou

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1986 1987 1988 1989 1990 1991 1992 1993 1994 1995 1996 1997 1998 1999 2000 2001

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Año

Numero de Productos Aprobados

Productos Huerfanos Aprobados—1986 to 2001

6

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Gehrig, la respiración peligrosa

neonatal (en los recién nacidos), la

hemofilia (deficiente coagulabilidad

de la sangre), el rechazo de los

órganos trasplantados, la enfermedad

de Huntington (Corea de Huntington) y la artritis reumatoidea juvenil.

Para más información, favor de

ponerse en contacto con la FDA,

Office of Orphan Product Development llamando a los teléfonos

301-827-3666 o 1-800-300-

7469.

El Uso Humanitario de los

Dispositivos

El triunfo del programa de las drogas

huérfanas ayudó a estimular la autorización congresional en 1997 para el uso

del programa humanitario de dispositivos médicos de la FDA, los cuales

ofrecen incentivos para su desarrollo en

poblaciones demasiado pequeñas pero

con muy pocos pacientes para justificar

su producción en una escala mayor.

Los dispositivos aprobados bajo este

mandato, requieren solamente evidencia de que sus posibles beneficios sean

mayores que el riesgo de su uso, un

estándard que es menos costoso de

alcanzar que el nivel de seguridad y

efectividad necesarios para los dispositivos regulares. Las aprobaciones de

la FDA bajo este programa incluyen un

pequeño tubo para tratar obstrucciones

urinarias en bebés sin nacer y un parche

cardíaco para reparaciones de huecos

en el corazón—productos que no serían

obtenibles sin este programa.