DEPARTMENT OF HEALTH AND HUMAN SERVICES

FOOD AND DRUG ADMINISTRATION

Office of Public Affairs

5600 Fishers Lane

Rockville, MD 20857

Publication No. FSS 02-5

(FDA Web site: www.fda.gov)

February 2002

El Proceso del Desarrollo de las Drogas y la FDA:

Cómo la Agencia se Asegura Que Las Drogas

Sean Seguras y Efectivas

Para tratar pacientes en 1534 en un

pueblo agobiado por una plaga en

Alemania, Paracelsus el famoso

médico y químico suizo, hacía

píldoras en el acto y en donde

estuviera, usando pedazos de pan.

Hoy el procedimiento para producir

una droga y traerla hasta la propia

cama del paciente toma un promedio

de 8.5 años, cuesta cerca de $500

millones de dólares, e incluye un

riguroso examen, revisión e

inspección, por parte de la

Administración de Drogas y

Alimentos (FDA). Contrario a las

píldoras de pan que Paracelsus

fabricaba entonces, las drogas

aprobadas hoy por la FDA, cumplen

las más altas specificaciones

científicas y han demostrado ser

seguras y efectivas.

La mayoría del desarrollo de

drogas modernas comienza en

laboratorios, donde científicos

ensayan los efectos de mezclas

químicas en enzimas, cultivos de

bacterias, microorganismos y otras

substancias envueltas en la enfermedad cuyo tratamiento ellos buscan.

Los productos químicos potencialment efectivos son luego ensayados

en dos o más especies de animales,

para determinar si pueden ser usados

sin peligro en seres humanos. No

más de 5 en 5,000 de las mezclas

ensayadas son aceptables después de

los exámenes preclínicos para luego

ser sometidas a estudios clínicos.

tocolo del estudio del patrocinador

de la droga, ésta avanza a una serie

de ensayos en seres humanos. Cada

nueva fase es proclamada como un

exitoso resultado de la anterior:

• Estudios en la Fase I investigan el

producto en busca de posibles

efectos adversos en un pequeño

número de voluntarios saludables.

• Estudios en la Fase II investigan

la efectividad de la droga en pacientes que tienen la enfermedad o

condición que el producto se supone

que va a tratar.

• Estudios en la Fase III buscan

determinar la seguridad de la droga,

su efectividad y dosificación. En estos ensayos cientos o miles de pacientes son asignados al azar para ser

tratados con la droga siendo investigada, con una substancia controlada

o con más frecuencia, un placebo.

• Los resultados de los ensayos de la

Fase III, son presentados a la FDA

para una nueva inspección por un

grupo de químicos, médicos, epidemiólogos y otros especialistas. La

crítica tarea de este grupo, frecuentemente compartida con un grupo de

expertos, sirve para juzgar si los

ensayos han demostrado que los

beneficios del producto para la salud

sobrepasan a sus riesgos. Unicamente los productos que pasan estos

exámenes y pruebas pueden ser

aprobados para el mercado.

Para más información, visite la

página de la FDA en la Internet:

www.fda.gov/cder/handbook/.

Si la FDA encuentra lo logrado

prometedor y un institucional repaso

de una junta de científicos, especialistas en ética y profesionales en el

cuidado de la salud aprueban el proAyuda Rápida Para Los

Pacientes

La FDA frecuentemente usa medidas

que ahorran tiempo para hacer llegar

nuevas e importantes drogas a los

pacientes que las necesitan:

• Aprobación acelerada puede ser

concedida a drogas que han mostrado

promesa en el tratamiento de enfermedades serias que amenazan la vida de

pacientes para quienes no existe una

terapia adecuada. Drogas merecedoras

de prioridad, algunas veces son juzgadas por sus efectos por una señal aparente que quizás anticipa un beneficio

clínico para los pacientes—tales como

el recogimiento de tumores cancerosos—y su aprobación es seguida por

experimentos de la Fase IV para

investigar su efectividad a largo plazo.

• Treatment Investigational New Drug

(IND) la designación habilita a los

pacientes que no están inscritos en los

experimentos clínicos, para usar las

prometedoras y talvez salvadoras

drogas mientras que éstas todavía están

en estado probatorio. Por ejemplo,

cuando los primeros ensayos de la

droga antiviral AZT en 1985 mostraron

resultados alentadores en 330 pacientes

con SIDA, la FDA autorizó un tratamiento IND para más de 4,000 personas con la enfermedad, antes de que

AZT fuera aprobada para el mercado.