article: De fleste børn ønsker gaver, slik og en fest for deres femte fødselsdag. Men alle Eliza O'Neill ønsker alle Eliza O'Neill ønsker er chancen for at leve. Ungen, fra Columbia, South Carolina, lider af Sanfilippo syndrom (Type A), en genetisk og terminal lidelse, der betyder, at hun mangler et enzym vitalt for normal cellulær funktion. Til sidst tilstand forårsager en dødelig ophobning af et giftigt materiale - heparinsulfat - fører til indlæring af handicap og adfærdsmæssige problemer. Victims typisk dør, før de er ude af deres teener. SCROLL DOWN FOR VIDEO. At ønske: Fire år gammel Eliza O'Neill (billedet), der lider af Sanfilippo syndrom (type A), vil ønske for chancen for at leve, når hun blæser lysene ud med hendes femte fødselsdagskage på søndag, november 16. Familie: Eliza (billedet med hendes far, Glenn, mor, Cara, og bror) blev født med terminal lidelse. Fader og datter: Fader og datter: Den ungester: (Find et billede for et billede for et billede med hendes fem ud af hendes femtes med hendes femte fr med hendes femte fødsels uds ud af hendes femte fødsels på hendes femte fødselsdagss ud af hendes femte fødselsdagssss på hendes femte fødselsdagss femte fødsels femte fødselsdags femte fødselssss femte fødsels femte fødsel kage på hendes femte fødselsdagsss femte fødselsdags femte fødselsdag på sin femte fødselsdagsssssssssssssssssssss på sin femte fødsel kage på hendes femte fødselsdag på sin femte fødselsdags femte fødselsdag på sin femte fødselsdag på sin femte fødselsdag kage på sin femte fødselsdag kage på sin femte fødselsdag kage på sin femte fødselsdags fødselsdag kage på sin femte fødselsdag kage på sin femte fødselsdag kage på sin femte fødselsdag kage på sin femte fødselsdag kage kage på sin femte fødselsdag kage på sin femte fødselsdag kage i en femte fødseldag kages kages kage fødselsdag kage på sin femte fødselsdag kage kage kage på sin femte fødseldag kage på sin femte fødsel Og selv om de fire-årige stadig kan tale, hendes far, Glenn O'Neill sagde ord ikke kommer så let til hende, og hun synes at være holdt op med at lære nye ting. 'Det er sygdommen begynder at indhente hende,'sagde han til ABC News. 'Denne sygdom bare slags håner dig. Du ved ikke, når tingene kommer, men du ser dem sker.' For at fejre hendes fødselsdag på søndag, Eliza vil have en fest med hendes far, mor Cara og bror i familiens baghave, hvor Mr O'Neill har planer om at klæde sig ud som en klovn og jonglere. Hjemme og på hospital: Når Elizas familie lancerede en fundraising kampagne for at finde en kur for sygdommen for næsten et år siden, sagde de, at de forventede, at hun ville miste hendes evne til at tale på hendes fødselsdag i weekenden. Sick: Og selvom de fire-årige stadig kan tale, hendes far, Glenn O'Neill sagde ord ikke kommer som let at fejre hendes $ og hun ikke vil have holdt op på et nyt hospital. Men selv de milepæle festligheder vil ikke distrahere O'Neill's fra deres fundraising indsats, med familien håber at rejse en svimlende $ 600.000 på dagen for at hjælpe med at opfylde Eliza's ønske om at leve. De har allerede vundet mere end $1,3 millioner på en GoFundMe side, og en anden $ 400 andre steder, i et forsøg på at finansiere en kommende klinisk forsøg for en genterapi, de håber vil helbrede Eliza. Sanfilippo syndrom (Type A) er en genetisk og terminal lidelse, der påvirker omkring en ud af 70.000 levende fødsler. Victims mangler typisk et enzym, der er afgørende for normal cellefunktion. Betingelsen er i sidste ende forårsager en opbygning af et giftigt materiale - heparinsulfat - fører til læring handicap og adfærdsproblemer. Lidere dør, før de er ude af deres teens. Der er ingen kendt kur. De midler - der er kommet fra mere end 26.000 donorer fra 70 forskellige lande - betyder, at familien er tæt på deres mål. Selv om der ikke er nogen garanti for, at behandlingen vil få godkendt eller Eliza får - der vil komme ind i den kliniske behandling - der vil komme ind i sin far, og fader på hans kliniske prøve på hans fader, og fader, som han har sagt på hans kliniske prøve. "Hvis vi ikke får forsøget finansieret, og vi ikke får det op og køre, garantien er, at hun ikke har nogen chance," fortalte han nyhedsstationen. Han tilføjede, at familien har været hjemme i de sidste seks måneder for at forhindre Eliza i at fange nogen virus. Hendes mor, en børnelæge, har forladt sit job, mens hendes bror bliver hjemmeskolet. "Vi forsøger at gøre alt, hvad vi kan for at holde hende så glad og så sund og så skarp som hun kan være," sagde hr. O'Neill, der beskriver sygdommen som 'en forælders værste mareridt'. "For den næste uanset hvor mange måneder det tager at komme til det punkt, hvor, forhåbentlig, hun kan behandles." Siblings: O'Neill's har allerede vundet over $1,3 millioner på en GoundMe side, og en anden $400 andre steder, i et forsøg på at finansiere et kommende klinisk forsøg på en genterapi, som de håber vil blive helbredt Eliza (set med hendes bror) Lø'er på en familie: O'Ne'er'erne har fået et don'er'er'er': Den har fået flere penge - kampagne-penge-penge-kampagne-kampagne-kampagne-kampagne-penge-kampagne-kampagnet-kampagnet-kampagnet-kampagnet-kampagnet-kampagnet--kampagne-kampagnet-kampagne fra 26-kampagnet-kampagnet--kampagnet----------kampagne-kampagne-kampagnet mere fra 26m-kampagne---kampagne---------de---de fra de har sammen-de-de-de-de-de-de-de-de-de-de-de-de-de-de-de-de-de-de-de fra de fra de forskellige-de-de-de-de-de-de-de-de-de-de-de-de-de-de-de-de-de-de-de fra de forskellige fra de forskellige-de-de-de-de fra de forskellige fra de forskellige fra de forskellige fra de forskellige fra de forskellige fra de forskellige fra de forskellige fra de forskellige går fra de forskellige går fra de forskellige på de forskellige familie, der i de forskellige går fra de forskellige går fra de forskellige går fra Mens der i øjeblikket ingen kur, hospitalet har fundet en potentiel genterapi, der i en undersøgelse, med succes slippe mus af heparinsulfat opbygning, ifølge Fox News. Forskere har foreslået, hvad de føler er en tilstrækkelig toksikologi plan til at bevæge sig videre med den kliniske undersøgelse. De har til formål at gå videre med behandlingen i 2015. Det er denne terapi - en "glimmer af håb" - at Elizas familie håber, at de vil være i stand til at finansiere. Forsøger hans bedste: "Vi forsøger at gøre alt, hvad vi kan for at holde Eliza så glad og så sund og skarp som hun kan være," sagde O'Neill (billedet), der beskriver Sanfilippo syndrom som "en forælders værste mareridt"
highlights: Eliza O'Neill, af South Carolina, lider af Sanfilippo syndrom (type A) lidelse forårsager ophobning af giftigt materiale; ofre ikke nå voksenalderen. Fire-årige blev forventet at miste evnen til at tale ved fødselsdag på søndag. Selv om hun stadig kan tale, hun finder det svært og ikke lære nye ting. Elizas forældre, Glenn og Cara, siger datteren ønsker at få chancen for at leve. De hæver midler til mulig genterapi; har hidtil vundet $ 1,7m.