Déclaration de Mme Claudie Haigneré, ministre déléguée à la recherche et aux nouvelles technologies, sur la recherche en myologie, Paris le 22 mai 2003.
Date: 2003-05-22
Orateur: Claudie Haigneré
Fonction: FRANCE. Ministre délégué à la recherche et aux nouvelles technologies

Monsieur le Président, Mesdames et Messieurs les Professeurs, Mesdames et Messieurs, C'est pour moi un grand plaisir d'être parmi vous ce matin et je remercie particulièrement le Professeur Fardeau pour son invitation. J'ai suivi le développement de l'Institut de Myologie depuis ses origines et je suis particulièrement heureuse d'avoir l'occasion de revenir sur ce site que j'affectionne pour y constater les progrès de son activité et plus généralement de cette discipline à laquelle j'ai modestement contribué. Le riche programme de cette 3ème Journée de Myologie combine des exposés sur l'adaptation musculaire à la microgravité, sur des pathologies musculaires particulières et sur les moyens nouveaux d'exploration fonctionnelle offerts par la résonance magnétique nucléaire. Je ne pourrai malheureusement pas assister à ces passionnantes présentations, mais je souhaite vous encourager dans cette approche, sous des angles multiples, allant de la physiologie fondamentale au développement de technologies nouvelles, du vaste champ de la myologie. La recherche sur les maladies musculaires s'est en effet longtemps concentrée sur la seule étude de leurs mécanismes moléculaires. Les maladies musculaires sont très souvent génétiques. La biochimie avait commencé, depuis plus de cinquante ans, à préciser les défauts, presque tous hérités, qui affectent le métabolisme énergétique des muscles et les privent des carburants oxydables nécessaires à leur fonctionnement. La génétique humaine, avec le clonage positionnel des gènes de nombreuses myopathies, a apporté des connaissances précises sur l'origine première de ces maladies. Elle a trouvé des mutations dans des gènes parfois inattendus. Des mutations, elle a permis de remonter aux mécanismes moléculaires et cellulaires. Gènes nucléaires, gènes de l'ADN mitochondrial : nombreux sont ceux qui chaque année sont rattachés à la cause d'une myopathie rare, dont la liste des causes génétiques s'est avec le temps progressivement complétée jusqu'à devenir aujourd'hui presque exhaustive. Mais la découverte des défauts génétiques ne débouche pas toujours facilement sur la thérapeutique. En médecine, comprendre n'est pas encore traiter. Les prochains enjeux de la science, dans le champ des maladies musculaires, sont clairement la découverte de traitements efficaces. Il n'en existe encore quasiment aucun. La thérapie génique porte depuis dix ans l'espoir immense de placer un gène normal dans les cellules musculaires, à côté du gène malade et de la protéine défectueuse qu'il code et de restaurer ainsi leur fonction. Mais il est évident qu'on n'apportera pas facilement, dans un système musculaire différencié et anatomiquement développé, le gène normal dans toutes les cellules malades ou même dans une proportion suffisante d'entre elles pour obtenir une fonction musculaire restaurée. Bien des procédés ont été proposés, et continuent à mobiliser les chercheurs, pour diffuser à l'ensemble des cellules musculaires le gène normal via différents vecteurs. Les difficultés sont encore formidables, même si des progrès importants ont été démontrés chez les animaux. L'AFM porte au meilleur niveau le soutien nécessaire à ce domaine, notamment dans ses laboratoires du Généthon et de l'Institut de Myologie. Cette approche restauratrice d'un défaut génétique, si évidente pour l'esprit et si stimulante pour l'imagination biotechnologique, ne doit pas occulter d'autres voies de recherche. Je pense ici par exemple au travail remarquable de l'équipe de Charles Roe, à Dallas, qui a permis la guérison de myopathies métaboliques liées à des défauts génétiques de l'oxydation des graisses. L'approche originale de cette équipe venait d'une connaissance détaillée de la biochimie fondamentale et des risques que faisaient courir aux cellules musculaires le phénomène de " cataplérose ". Les résultats spectaculaires obtenus par un régime modifié, avec pour certains enfants un retour en quelques semaines à une vie normale, ouvrent un nouvel espoir et nous rappellent deux leçons : Ø La première est que le progrès thérapeutique ne vient pas toujours là où la communauté scientifique l'attendait. Il est donc capital de maintenir une large base de recherche fondamentale qui permette de progresser dans la compréhension de tous les aspects du fonctionnement musculaire. Ø La seconde leçon est qu'il faut lutter contre les altérations moléculaires fondamentales du vivant avec les armes de la recherche fondamentale : ici la biochimie, ailleurs la biologie moléculaire, la protéomique structurale, la chimie Diversifier les approches augmentera nos chances de succès : je crois que la réunion d'aujourd'hui illustre que cette leçon est déjà bien comprise par l'AFM et ses partenaires. Pour atteindre des objectifs thérapeutiques concrets en diversifiant les approches, alors que nos moyens restent limités, nous devons nous mobiliser ensemble pour une meilleure coordination des acteurs de la recherche. Mon ministère conduit actuellement une réflexion active sur l'évolution de l'organisation de la recherche biomédicale. A côté des grands organismes publics, tels l'INSERM, le CNRS, le CEA et l'INRA, je souhaite que l'AFM soit fortement impliquée dans cette réflexion. Je sais que des discussions sont par exemple en cours pour élaborer les fondations d'un grand Institut de Recherche sur les maladies génétiques, au premier rang desquelles viennent les maladies musculaires. Cet Institut pourrait, en élargissant les missions du GIS dédiées aux maladies rares, réunir les forces des laboratoires publics, de l'INSERM notamment, avec diverses autres composantes, en pathologie humaine, en pathologie animale expérimentale, en génomique et en protéomique fonctionnelle et structurale... Je vous encourage dans ce travail concret de proposition, pour l'évolution de notre organisation, qui doit aussi prendre en compte la construction de l'espace européen de la recherche et le transfert vers l'industrie pharmaceutique. La recherche sur les maladies génétiques et musculaires a été élevée dans l'opinion publique, grâce à l'action de l'AFM, au rang de cause nationale. Nous devons capitaliser sur cet élan pour donner à ce champ de la recherche biomédicale toutes les chances de réussite en mobilisant tous les acteurs dans un cadre rénové. Je vous remercie pour votre attention. (source http://www.recherche.gouv.fr, le 23 mai 2003)