Déclaration de Mme Roselyne Bachelot, ministre de la santé, de la jeunesse, des sports et de la vie associative, sur la prévention et le traitement des maladies rares, Paris le 17 octobre 2008.
Date: 2008-10-17
Orateur: Roselyne Bachelot-Narquin
Fonction: FRANCE. Ministre de la santé, de la jeunesse, des sports et de la vie associative

Mesdames et messieurs, Près de 10 ans se sont écoulés depuis l'adoption du règlement européen sur les maladies rares, initié sous la Présidence Française de l'Union européenne en 1996 et adopté en décembre 1999. Les progrès de l'information destinée aux professionnels de santé, aux malades et au grand public, ont été, en quelques années, spectaculaires. Nous sommes largement redevables de ce résultat à l'existence de la base de données ORPHANET, véritable portail européen des maladies rares, qui a contribué à mettre un terme à l'« errance diagnostique » si souvent décrites par les malades et leur famille. Les progrès réalisés, depuis, en matière de recherche mais aussi de traitement et d'accès aux médicaments désignés comme orphelins suscitent les plus grands espoirs. A fin 2007, 44 médicaments orphelins avaient ainsi reçu une autorisation de mise sur le marché. Toutefois, la persistance, au sein de l'Union, de fortes disparités dans l'accès effectif des patients à ces médicaments, pose problème. Comment, par une politique de santé solidaire, coordonnant nos efforts, améliorer le traitement des maladies rares ? Cette question éthique autant qu'économique impose une réflexion commune. La Commission Européenne va ainsi bientôt présenter, une communication sur la prise en charge des 30 millions d'Européens souffrant d'une maladie rare. Cette communication est une des priorités de la Présidence Française de l'Union européenne dans le domaine de la santé. Il est indispensable qu'elle soit suivie d'actions concrètes, dans le domaine de l'information et de la recherche. En ce qui concerne la consultation européenne sur les maladies rares, la Commission européenne a, comme vous le savez, le monopole de l'initiative et elle seule peut décider du moment de sortie du texte. J'ai attiré, de manière itérative, son attention sur mon très fort attachement à ce que ce texte soit inscrit à l'ordre du jour du conseil « Employment, Social Policy, Health and Consumer Affairs » (EPSSCO) de décembre 2008. Je suis également intervenue sur ce thème à deux reprises devant le Parlement européen les 15 juillet et 25 septembre 2008. J'espère que la commission pourra prendre cette demande en compte. L'échelon européen constitue le niveau pertinent pour corriger les disparités d'accès au traitement. Dans un domaine comme celui des maladies rares, les données sont limitées et les compétences éparses. La mise en place d'une telle coopération apporterait un soutien précieux aux Etats-membres, qui pourront ainsi mieux apprécier la valeur thérapeutique des médicaments orphelins. La Commission a mis en place, au sein du Forum Pharmaceutique, un groupe de travail consacré à l'efficacité du service médical attendu. Il s'agit d'une excellente initiative. L'institution de principes communs favorisera la convergence de nos pratiques. Il est impératif de partager sans délai les informations disponibles et de s'accorder sur la méthodologie des évaluations et sur les mesures à mettre en place. Le forum pharmaceutique a par ailleurs abordé le délicat sujet du financement des médicaments orphelins. La question est désormais posée : comment, tout en maîtrisant les coûts, favoriser l'accès de tous à ces médicaments ? Comment évaluer l'innovation ? Parce que nous partageons une même ambition, ces voies d'amélioration identifiées méritent une réflexion approfondie. Chacun de nous désire mieux garantir l'accès aux médicaments orphelins dans des conditions économiquement soutenables. Chacun de nous a tout à gagner au renforcement de la coordination entre Etats-membres. La Présidence française doit être pour nous l'occasion d'inscrire résolument notre action portant sur les malades rares dans la perspective d'une coopération renforcée. Notre engagement dans le domaine des maladies rares s'inscrit donc dans une perspective européenne. La France préside ainsi le Groupe à Haut Niveau de la Commission européenne chargé de mettre au point des réseaux européens de référence. Ce mode d'organisation en réseaux devrait permettre, à terme, une meilleure prise en charge des patients atteints de maladies rares dans les États-membres, ainsi qu'un accès plus large aux innovations thérapeutiques. La France, soyez-en assurés, continuera de jouer un rôle moteur pour mobiliser l'ensemble de ses partenaires dans la lutte contre les maladies rares. Je vous remercie. Source http://www.sante-jeunesse-sports.gouv.fr, le 21 octobre 2008