Déclaration de M. Xavier Bertrand, ministre de la santé et des solidarités, sur les premiers résultats du "Plan national maladies rares 2005-2008", la recherche sur les médicaments orphelins et la promotion du don d'organes, Paris le 21 juin 2006.
Date: 2006-06-21
Orateur: Xavier Bertrand
Fonction: FRANCE. Ministre de la santé et des solidarités

Madame la Présidente (de l'AIRG, Anne Graftiaux), Messieurs les Présidents (Société de Néphrologie, conseil scientifique de l'AIRG), Madame la Directrice générale (de l'Agence de la Biomédecine, Carine Camby), Monsieur le Député (de la Province de Liège) Chère Marie et Cher Richard Berry, Mesdames et Messieurs, Je suis très heureux de conclure vos Journées annuelles consacrées aux maladies rénales d'origine génétique. Vous savez l'intérêt que je porte à ces maladies rares si éprouvantes tant physiquement que psychologiquement pour les patients et leurs familles. Ces maladies, qui peuvent mettre en jeu le pronostic vital, sont souvent à l'origine de douleurs chroniques, tout particulièrement la maladie de Fabry, et peuvent être responsables de handicap. Elles sont parfois difficiles à diagnostiquer, et donc source d'errance du patient d'un service à l'autre. Il est de notre devoir d'accompagner les patients dans leur prise en charge, de les soulager dans leur souffrance, d'améliorer leur vie quotidienne et de leur donner un véritable espoir thérapeutique. C'est pourquoi nous mettons en oeuvre depuis fin 2004 le Plan Maladies rares, dont je peux dresser aujourd'hui un premier bilan. J'ai également présenté le 3 mars dernier un Plan d'Amélioration de la prise en charge de la douleur. Enfin, les maladies rénales d'origine génétique, au premier rang desquelles la polykystose rénale, conduisent presque toujours à l'insuffisance rénale chronique terminale pour laquelle le traitement est la dialyse ou la transplantation rénale. C'est pourquoi nous devons encore progresser sur la question de la qualité de vie en dialyse et du don d'organes. I - Les premiers résultats du « Plan national Maladies rares 2005-2008», lancé le 20 novembre 2004, sont encourageants * En matière d'organisation des soins, nous avons labellisé 67 premiers centres de référence de Maladies rares, qui permettent aux malades de mieux s'orienter dans le dispositif de soins et disposer rapidement d'un diagnostic. Ainsi, les CHU de Necker-Enfants Malades à Paris, de Lyon et de Toulouse disposent désormais d'un centre de référence pour les maladies rares rénales. Je me réjouis que ces 3 centres collaborent avec votre association, tant en matière d'information des malades et de leurs familles que de recherche. Notre objectif est d'atteindre au moins 100 centres de référence maladies rares labellisés avant la fin de l'année 2006, et d'autres centres pour les maladies rares rénales seront labellisés cette année. * La mise en oeuvre de la filière de soins doit être finalisée par la mise en place des correspondants régionaux des centres de référence, afin de mieux répondre aux besoins de proximité des patients et de leurs familles. L'année 2007 permettra de désigner les « centres de compétences », identifiés par les centres de référence. * Enfin, nous progressons en matière de réponse aux besoins spécifiques d'accompagnement des personnes atteintes de maladies rares. La loi du 11 février 2005 pour l'égalité des droits et des chances, la participation et la citoyenneté des personnes handicapées permet d'organiser, au travers des maisons départementales du handicap, des liens avec les centres de référence afin d'adapter les dispositifs de compensation aux handicaps liés à ces maladies. Je sais qu'il s'agit d'une préoccupation de vos adhérents et que vous avez abordé ce thème à un précédent colloque. II - Mais nous devons maintenant amplifier notre action afin d'améliorer la prise en charge des patients atteints de maladies rares. * Je souhaite simplifier les démarches administratives pour les malades avec un seul et unique principe : l'équité dans la prise en charge quels que soient la maladie rare et le lieu de cette prise en charge : en supprimant la règle imposant le réexamen systématique au bout de deux ans des ALD pour les maladies rares, en fixant ce délai dans le protocole de soins ? ­en homogénéisant la prise en charge en ALD sur l'ensemble du territoire ? ­enfin, en simplifiant les procédures de prise en charge des frais de transports pour les malades suivis dans les centres de référence. * Nous devons aussi renforcer l'information pour les malades et leur famille : C'est pourquoi nous développons, en partenariat avec les associations de malades comme la vôtre, des outils d'information comme les cartes d'urgence et de soins pour les maladies chroniques. La Direction générale de la Santé travaille actuellement avec la Fondation du Rein à la réalisation et la diffusion d'une carte d'identité pour les patients atteints de maladie rénale. Nous avons également édité cette année un livret sur le Syndrome néphrotique de l'enfant, si souvent associé aux maladies rénales d'origine génétique. Il complète les livrets que l'AIRG a déjà réalisés sur la cystinose, le syndrome d'Alport ou encore la maladie de Fabry. * Si les connaissances sur l'origine des maladies rares ont significativement progressé, notamment par l'identification de gènes qui permet déjà de diagnostiquer formellement plusieurs maladies rénales, la recherche sur les maladies rares doit être dynamisée. Elle est devenue une priorité du programme hospitalier de cherche clinique (PHRC) depuis 2005 jusqu'à 2008 pour plus de 10 millions d'euros par an. En 2005, le « GIS Maladies Rares », financé en partie par le ministère, a été l'opérateur de l'Agence nationale de la Recherche pour sélectionner les projets scientifiques « maladies rares » à hauteur de 10 millions d'euros. Mais je sais aussi la part importante que votre association consacre à la recherche sur les maladies rénales rares - 75 % de votre budget annuel - et je vous en félicite. Vous contribuez notamment à la recherche sur la cystinose, sur la maladie de von Hippel Lindau, sur la polykystose rénale, sur le syndrome néphrotique familial et sur le syndrome d'Alport. Les recherches menées à partir de cellules souches sont porteuses de très grands espoirs. Le décret d'application de la loi de Bioéthique d'août 2004 attendu par toute la communauté scientifique et les familles de patients sur la recherche sur l'embryon a été publié le 7 février dernier, ce qui permet d'ouvrir de nouvelles thérapeutiques, dans le respect des exigences éthiques. Comme vous l'avez entendu hier, il existe désormais de nouveaux espoirs de traitement pour le syndrome d'Alport grâce aux cellules souches - et il était important que la France facilite la mise en oeuvre de ces nouvelles technologies. * Il nous faut aussi poursuivre notre effort, déjà considérable, en faveur des médicaments orphelins. La France garantit à ses patients l'accès à tous les médicaments orphelins dans les mêmes conditions que les autres médicaments, quel que soit leur prix, ce qui n'est pas le cas de tous les pays européens. Les produits, qui ne sont pas encore inscrits sur les listes de médicaments remboursables avant l'AMM, bénéficient de systèmes spécifiques comme les autorisations temporaires d'utilisation (ATU). L'Europe et la France ont mis en place des incitations au développement et à la mise sur le marché des médicaments orphelins. Ils bénéficient en France d'exonération de taxes, et d'une exclusivité commerciale de 10 ans pour l'Europe. Nous souhaitons intensifier cette collaboration européenne. * Enfin, nous devons renforcer le développement des partenariats entre les différents acteurs de la lutte contre les maladies rares tant sur le plan national qu'européen. Favoriser les partenariats entre les hôpitaux, l'Etat, l'INSERM et les associations de patients, comme l'AIRG, est un gage de réussite dans notre combat contre les maladies rares. C'est en mutualisant nos efforts, c'est en développant les complémentarités sur le territoire français ou à l'échelle européenne, pour la recherche ou le diagnostic, que nous arriverons à améliorer la prise en charge. Par ailleurs, par ses initiatives depuis de nombreuses années, la France est l'un des pays les plus avancés par ses réalisations dans ce domaine. C'est pourquoi notre pays a été choisi pour assurer la présidence à Bruxelles en 2006 du groupe sur l'identification des centres de référence européens. Mais nous avons décidé d'aller plus loin, en proposant un projet européen valorisant les centres d'excellence et les réseaux. Il s'agit de développer en commun des actions de coopération de recherche entre l'ensemble des Etats membres qui repose sur une base de volontariat intergouvernemental. Le Président de la République a décidé de porter avec force et conviction ce projet d'Alliance européenne de recherche contre les maladies rares qui devrait prochainement voir le jour. Cela représente un espoir unique de voir se réaliser des avancées considérables pour les patients atteints de ces maladies. Je me réjouis que, parallèlement, votre association se soit récemment étendue en Espagne, en Suisse et maintenant en Belgique. Je sais que vous avez même, grâce à Marie et Richard Berry, lancé un appel d'offres européen sur la recherche dans le Syndrome d'Alport pour la fin de l'année 2006. III - Nous devons faciliter le don d'organes, qui permet de sauver ou d'améliorer des vies, particulièrement dans le cas des maladies rénales génétiques. * La plupart des maladies rénales d'origine génétique conduisent à l'insuffisance rénale chronique et à la dialyse. La greffe rénale permet de retrouver une vie quasi normale mais les greffons font encore cruellement défaut. C'est pourquoi je suis favorable à ce que soit mentionné sur la carte vitale 2, à titre facultatif, que le titulaire de la carte a bien été informé de la réglementation en vigueur sur le don d'organe. Je sais que cette formulation remporte l'assentiment de nombreuses associations de patients - et notamment de la vôtre - ainsi que de l'ensemble de la communauté scientifique. Elle ne remet absolument pas en cause le principe du consentement présumé existant en France, mais permettrait le prélèvement lorsque le titulaire de la carte a fait préciser qu'il était informé sur le don d'organe et qu'il n'est pas inscrit sur le registre du refus. De plus, elle donnerait aussi aux familles un élément d'information précieux susceptible de les aider à mieux témoigner de la volonté de la personne décédée. Mais il nous faut aussi, avec les associations, porter le débat dans l'ensemble de la société sur le don de soi, qu'il s'agisse de décider de donner de son vivant ou de dire à sa famille si l'on souhaite donner après sa mort. Tous les aspects du don, en termes de temps, de conséquences physiques, de conséquences psychologiques bien sûr, d'intimité aussi, de joie, de solidarité et de responsabilité surtout doivent être abordés. Car c'est avant tout une évolution des mentalités qui permettra d'augmenter le nombre de dons et de sauver des vies. La Journée nationale du Don du mois prochain permettra de nouveau de diffuser de l'information sur ce sujet essentiel. Je remercie particulièrement Richard Berry et sa soeur Marie d'avoir ainsi partagé leur expérience, et de soutenir les actions en ce domaine. IV - Mais vivre avec une maladie chronique, même lorsqu'on est greffé, vous empêche de contracter un emprunt. Nous voulons y remédier. Je suis heureux que vous ayez abordé ce thème ce matin en table ronde avec Jean-Michel Belorgey. * A la demande expresse du chef de l'Etat, les négociations avec les banquiers et les assureurs permettront d'améliorer avant le 30 juin l'actuelle convention Belorgey, dont vous avez parlée ce matin. Un projet de loi permettra de pérenniser ce dispositif.. * Je lancerai, dès mardi prochain, avec mon collègue Thierry Breton, ministre de l'Economie et des Finances, une série de réunions avec les acteurs concernés. * Il est temps de témoigner à nos concitoyens qui font face à la maladie les marques de la solidarité nationale, et de les aider à avoir la vie la plus normale et facilitée possible. Je suis convaincu que, grâce à nos efforts et en particulier, à ceux des sociétés savantes, grâce à la mobilisation des associations de patients telles que l'AIRG que parraine avec enthousiasme et détermination Richard Berry, nous parviendrons ensemble à combattre la souffrance de ces malades, à leur offrir demain un véritable espoir. Source http://www.airg-france.org, le 12 juillet 2006