标题：急性淋巴细胞白血病
简介
  急性淋巴细胞白血病急性淋巴细胞性白血病是由于未分化或分化很差的淋巴细胞在造血组织（特别是骨髓、脾脏和淋巴结）无限增殖所致的恶性血液病。
儿童白血病早期症状
1、发热。这是儿童白血病最常见的首发症状。由于正常白细胞，尤其是成熟的粒细胞缺乏，机体的正常防御机能障碍，而引起感染可致发热。
2、出血。约有半数以上的患儿伴有不同程度的出血。主要表现为鼻粘膜、口腔、齿龈及皮肤出血，严重者内脏、颅内出血，也往往是造成患儿的死因。
3、贫血。为最常见的早发症状，并呈进行性加重。患儿面色、皮肤粘膜苍白，软弱无力，食欲低下。
4、肝、脾、淋巴结肿大。急性淋巴细胞性白血病，肝、脾、淋巴结肿大较为显著，慢性粒细胞性白血病则脾肿大更为明显。
5、骨关节疼痛及骨骼病变。常见于小儿急性白血病，并可为首发症状。
6、白血病细胞浸润中枢神经系统可发生脑膜白血病，患儿出现头痛、恶心、呕吐，甚至惊厥、昏迷。
7、血化验检查数据的异常改变，大多数患儿有白细胞增多，几万至几十万，骨髓白细饱呈显著增生，可高达95%以上。
分型
⒈ 按细胞大小（FAB、我国标准）
  急性淋巴细胞白血病①L1 原幼淋细胞以小细胞为主，大细胞﹤0.25（25%）。
②L2 原幼淋细胞以大细胞为主>0.25(25%)。
③L3 大细胞为主，胞质较多、深蓝色，多空泡呈蜂窝状，称 BurKitt 型。
⒉ 按细胞表型（WHO标准）
① 前体B--ALL：细胞形态学如 L1 或 L2，免疫表型为B系：CD19、CD22、CD79a、CD10 阳性，TdT^+。占 ALL 中80%~~85%。
② 前体T-ALL：细胞形态学如 L1 或 L2 ，免疫表型为T系：CD3、CD7、CD4、CD8阳性，TDT 亦可阳性，占 ALL 中 15%~~20%
WHO将 L3 （BurKitt 型）归入成熟 B 细胞肿瘤中
临床表现
  急性淋巴细胞白血病各型ALL的临床表现虽有一定差异，但基本是相同的。分述如下：1、一般症状除T-ALL起病较急外，一般起病相对缓慢。早期多表现为倦怠、无力或烦躁、食欲不振、偶有呕吐。亦有最初表现为病毒性上呼吸道感染的症状，或出现皮疹，然后出现无力等症状。骨、关节疼也是较常见症状。 2、贫血早期即出现进行性苍白，以皮肤和口唇粘膜较明显，随着贫血的加重可出现活动后气促，虚弱无力等症状。T-ALL由于发病较急，确诊时贫血反而不严重。
3、发热半数以上有发热、热型不定。发热的原因主要是继发感染。
4、出血约半数病人有鼻衄、牙龈出血和皮肤紫癜或瘀点、瘀斑，偶见颅内出血。出血原因除血小板的质与量异常外，亦可由于白血病细胞对血管壁的浸润性损害，使渗透性增加。T-ALL偶可发生DIC，可能由于原始T-ALL细胞释放凝血酶、激酶等物质所致。
5、白血病细胞在脏器浸润所致的症状约2/3患儿有脾脏轻或中度肿大，肝脏多轻度肿大，质软。淋巴结肿大多较轻，局限于颈、颌下、腋下、腹股沟等处。有腹腔淋巴结浸润者常诉腹痛。约有1/4的患儿以骨或关节痛为起病的
主要症状
这是由于白血病细胞浸润骨膜或骨膜下出血所致。
颅内压增高症状可出现在病程的任何时期，尤其在应用化疗而未采取有效的中枢神经系统白血病预防者。T-ALL在发病早期即出现中枢神经系统浸润，此类患儿多合并纵隔淋巴结肿大或胸腺浸润，而产生呼吸困难、咳嗽等症状。
睾丸浸润可致睾丸无痛性肿大。随着病程的延长，若不采用有效预防措施，睾丸白血病的发生将增多。合并睾丸白血病的平均病程为13个月，大多在骨髓处于完全缓解时发生。若不及时治疗，则可导致骨髓复发。
辅助检查
  急性淋巴细胞白血病1、血象白细胞的改变是本病的特点。白细胞总数可高于100×109/L，亦可低于1×109/L。约30%在5×109/L以 下。未成熟淋巴细胞在分类中的比例可因诊断早晚和分型而不同。多数超过20%，亦有高达90%以上者。少数病人在早期不存在未成熟淋巴细胞，此类白血病分类中以淋巴细胞为主。
贫血一般为正细胞正色素性。但严重者，其MCV可能增高，可能由于骨髓红细胞生成障碍所致。网织红细胞正常或低下。贫血程度轻重不一，发病急者，贫血程度较轻。血小板大多减少，约25%在正常范围。
2、骨髓象骨髓检查是确立诊断和评定疗效的重要依据。骨髓增生活跃或极度活跃，少数可表现增生低下。分类以原始和幼稚淋巴细胞为主，多超过50%以上，甚至高达90%以上。有的骨髓几乎全部被白血病细胞所占据，红系和巨核细胞不易见到。
急性淋巴细胞白血病 骨髓象
3、组织化学染色主要用于研究骨髓细胞的生物化学性质，有助于鉴别不同类型的白血病。ALL的组织化学特征为
① 过氧化酶染色和苏丹黑染色阴性；
② 糖原染色（±）～（■）；
③ 酸性磷酸酶（-）～（±），T细胞胞浆呈块状或颗粒状，其它亚型为阴性；
  急性淋巴细胞白血病④ 非特异性脂酶阴性，加氟化钠不抑制。4、其他检查出血时间延长可能由于血小板质与量异常所致。白血病细胞浸润可造成凝血酶原和纤维蛋白原减少，从而导致凝血酶原时间延长和出血。肝功能检查SGOT轻度或中度升高。由于骨髓白血病细胞大量破坏，致使LDH增高。
胸部X线检查有5%～15%的患儿可见纵隔肿物，为胸腺浸润或纵隔淋巴结肿大。长骨片约50%可见广泛骨质稀疏，骨干骺端近侧可见密度减低的横线或横带，即“白血病线”。有时可见骨质缺损及骨膜增生等改变。
4、分子生物学检查：急性淋巴细胞白血病可能存在一些分子生物学标志，与预后及治疗方案有一定相关性。其中，以BCR-ABL最为常见，可见于10-15%的ALL患者，此类患者可尝试靶向药物治疗。此外，儿童ALL还可见E2A-PBX，BCR-ABL[1-2]等融合基因，为预后不良标志。
诊断及鉴别诊断
  急性淋巴细胞白血病典型病例根据病史、血象和骨髓象诊断并不困难。但有些病例在发病早期外周血白细胞数正常或减少，且可不出现幼稚细胞，常常被误诊。因此遇到一些可疑的病例，如不明原因的发热、贫血、出血、骨关节痛、肝脾淋巴结肿大等应早期提高警惕，考虑到白血病，及时做骨髓穿刺检查以明确诊断。骨髓检查对于诊断十分重要，但应注意白血病细胞在体内分布不均匀现象。对于不典型病例应与下列疾病鉴别：
1、再生障性贫血出血、贫血、发热和全血减少与白细胞减少的ALL相似。但肝、脾和淋巴结不肿大，骨髓中无幼稚细胞增多。
2、恶性肿瘤骨转移如神经母细胞瘤，可出现全血减少，并可有突眼，外周血出现特殊细胞。但骨髓检查，瘤细胞多成堆或呈菊团状排列，尿VMA增高，且多可找到原发瘤。
3、风湿与类风湿关节炎发热、关节痛、贫血、白细胞增高等与ALL类似，但肝、脾、淋巴结多不肿大，行骨髓检查则不难区别。
4、传染性单核细胞增多症肝脾、淋巴结肿大，白细胞增多并出现异型淋巴细胞，有时易与ALL混淆。但多无血小板减少，骨髓检查无原幼淋巴细胞增多，嗜异凝集反应阳性。
5、传染性淋巴细胞增多症虽有白细胞总数增多，淋巴细胞增高。但皆为成熟的小淋巴细胞，且无贫血和血小板减少，骨髓检查不难鉴别。
诊断策略
1、骨髓象：骨髓涂片，细胞化学。 
2、免疫分型：根据白血病细胞表面不同的分化抗原，采用单克隆抗体及流式细胞仪，可以诊断ALL并将其分为不同亚型。 
3、生化检查：多数病人血清乳酸脱氢酶水平升高，并且与白血病细胞负荷及预后相关。白血病细胞负荷较大的病人常见血尿酸水平升高，白血病细胞浸润肝、肾可引起肝肾功能的相应改变。 
4、外周血：绝大部分患者在诊断时有贫血，外周血涂片分类以原始和幼稚淋巴细胞为主，可占10%～90%，粒细胞和单核细胞减少，但要注意有15%左右的患者外周血涂片找不到原始或幼稚淋巴细胞，而骨髓象可见大量的白血病细胞。这是急性淋巴细胞性白血病的检查诊断方法之一。[3]
治疗
  急性淋巴细胞白血病近20年来，由于新的抗白血病药物不断出现，新的化疗方案和治疗方法不断改进，ALL的预后明显改善。现代的治疗已不是单纯获得缓解，而是争取长期存活，最终达到治愈，并高质量生活。 
1．联合化疗 是白血病治疗的核心，并贯彻治疗的始终。其目的是尽量杀灭白血病细胞，清除体内的微量残留白血病细胞，防止耐药的形成，恢复骨髓造血功能，尽快达到完全缓解，尽量少损伤正常组织，减少治疗晚期的后遗症。 
白血病的缓解标准是： 
（1）完全缓解（CR）①临床无贫血、出血、感染及白血病细胞浸润表现；②血象血红蛋白>90g/L，白细胞正常或减低，分类无幼稚细胞，血小板>100×109/L；③骨髓象原始细胞加早幼阶段细胞（或幼稚细胞）<5%，红细胞系统及巨核细胞系统正常。 
（2）部分缓解 临床、血象及骨髓象3项中有1或2项未达到完全缓解标准，骨髓象中原始细胞加早幼细胞<20%。 
（3）未缓解 临床、血象及骨髓象三项均未达到完全缓解标准，骨髓象中原始细胞加早幼细胞>20%，其中包括无效者。 
常用抗白血病化疗药物有关药物的介绍详见肿瘤篇概述。这类药物在白血病治疗时的用法、剂量、适应证及其副作用，参阅肿瘤篇常用抗癌药物简表（表33-2）。 
设计化疗方案时，应考虑周期特异性与周期非特异性药物联合应用，选择周期特异性药物时，应选用不同时相的药物配伍。
支持治疗
急性白血病的诊断一旦可以确立，接下来的24~48h通常为患者接受诱导化疗做准备，往往患者的一般情况越好对诱导化疗的耐受性越强，下述的情况在几乎所有的要接受诱导化疗的患者均会遇到的情况。 　1）利尿和纠正电解质平衡：维持适当的尿量是预防由于细胞崩解而导致肾功衰竭的重要手段。 　2)预防尿酸性肾病。 　3）血制品的正确使用：许多急性白血病的患者均伴有骨髓功能障碍，因此必须纠正症状性贫血及血小板减少。 　4）发热及感染的防治。
化疗方案
  急性淋巴细胞白血病急淋的治疗分为4部分：①诱导治疗；②巩固治疗；③庇护所预防；④维持和加强治疗。正确的诊断、分型是选择治疗方案的基础。应当根据每个病人的具体情况设计方案，即"个体化"。 
（1）诱导缓解治疗 急性白血病初诊时，体内有1012以上的白血病细胞。本期的目的是在短期内迅速大量杀灭白血病细胞，恢复骨髓正常造血功能和脏器功能。儿童ALL的诱导缓解比较容易，简单的VP方案（VCR+Pred）即可使CR率达到95%左右。但应用较弱的方案时，体内残存的白血病细胞较多，且容易形成多药耐药，因而易于复发。许多研究证实，白血病的治疗关键在于早期阶段。因此主张在治疗早期采用强烈、大剂量、联合方案，在短期内达到CR，最大程度地杀灭白血病细胞，减少微量残留白血病细胞数量，防止耐药形成。 
①标危ALL：目前常用的方案有①VCLP：VCR每次1．5～2mg/m2，静注，每周一次，共4次；CTX600～800mg/m2，于治疗第一天静注；Pred40～60mg/（m2·d），口服，共4周；L-Asp10，000u/m2，静脉或肌肉注射，于治疗第二或三周开始，共6～10次。②VDLP：即CTX换为DNR每次30～40mg/m2，静注，连用2日。其它同上。③CODLP（或COALP）：即在VCP基础上加DNR每次30～40mg/m2，连用2日。 
应用上述方案，95%以上的病人于治疗2～4周可获CR。由于开始即应用3～4种药物，白细胞降低明显，容易合并感染。L-Asp无骨髓抑制的作用，故主张于治疗的第3周开始应用，效果较好。 
  急性淋巴细胞白血病②高危ALL：尽可能采用强烈化疗，否则即使达到CR，骨髓、中枢神经系统和睾丸白血病的复发率仍很高。因此必须采用4～6种大剂量的化疗药物，如大剂量CTX，Ara-C，DNR、MTX，VM26或VP16、IDR等。常用的方案有：①COAP：CTX400mg/m2于治疗第1、15天静注；VCR1．5～2mg/m2，每周一次，Ara-c100mg/m2，每12小时一次，肌注或静注，连用5～7天第1，3周用；Pred60mg/（m2·d），口服，连用4周。②CODLP：CTX800～1000mg/m2，于治疗第一天静注；DNR每次30～40mg/m2，于第2，3天静注各一次；VCR，Pred用法同上；第3周加用L-ASP，连用10天，10，000U/（m2·d）。
设计化疗方案时，应考虑周期特异性与周期非特异性药物联合应用，选择周期特异性药物时，应选用不同时相的药物配伍。
化疗方案急淋的治疗分为4部分：
① 诱导治疗；
② 巩固治疗；
③ 庇护所预防；
④ 维持和加强治疗。
正确的诊断、分型是选择治疗方案的基础。应当根据每个病人的具体情况设计方案，即“个体化”。
（1）诱导缓解治疗急性白血病初诊时，体内有1012以上的白血病细胞。本期的目的是在短期内迅速大量杀灭白血病细胞，恢复骨髓正常造血功能和脏器功能。儿童ALL的诱导缓解比较容易，简单的VP方案（VCR+Pred）即可使CR率达到95%左右。但应用较弱的方案时，体内残存的白血病细胞较多，且容易形成多药耐药，因而易于复发。许多研究证实，白血病的治疗关键在于早期阶段。因此主张在治疗早期采用强烈、大剂量、联合方案，在短期内达到CR，最大程度地杀灭白血病细胞，减少微量残留白血病细胞数量，防止耐药形成。
A、标危ALL：目前常用的方案有
①VCLP：VCR每次1．5～2mg/m2，静注，每周一次，共4次；CTX600～800mg/m2，于治疗第一天静注；Pred40～60mg/（m2·d），口服，共4周；L-Asp10，000u/m2，静脉或肌肉注射，于治疗第二或三周开始，共6～10次。
② VDLP：即CTX换为DNR每次30～40mg/m2，静注，连用2日。其它同上。
③ CODLP（或COALP）：即在VCP基础上加DNR每次30～40mg/m2，连用2日。
应用上述方案，95%以上的病人于治疗2～4周可获CR。由于开始即应用3～4种药物，白细胞降低明显，容易合并感染。L-Asp无骨髓抑制的作用，故主张于治疗的第3周开始应用，效果较好。
B、高危ALL：尽可能采用强烈化疗，否则即使达到CR，骨髓、中枢神经系统和睾丸白血病的复发率仍很高。因此必须采用4～6种大剂量的化疗药物，如大剂量CTX，Ara-C，DNR、MTX，VM26或VP16、IDR等。常用的方案有：
① COAP：CTX400mg/m2于治疗第1、15天静注；VCR1．5～2mg/m2，每周一次，Ara-c100mg/m2，每12小时一次，肌注或静注，连用5～7天第1，3周用；Pred60mg/（m2·d），口服，连用4周。
② CODLP：CTX800～1000mg/m2，于治疗第一天静注；DNR每次30～40mg/m2，于第2，3天静注各一次；VCR，Pred用
法同上；第3周加用L-ASP，连用10天，10，000U/（m2·d）。
用以上方案，一般于第二周末（一个疗程）即可达到CR。如获得部分缓解，可用原方案再进行一个疗程。若治疗五天血象无明显好转，或4周后骨髓未达到CR，则应改换其他方案，如VM26+Ara-c或IDR+Ara-c等。
（2）巩固治疗经诱导缓解达到CR后，用原诱导方案继续治疗2个疗程。应用CODP或PODP等强烈方案者，可给予L-ASP10，000U/（m2·d），静注或肌注，连用10天。或更换其他方案交替使用。
（3）庇护所预防由于血脑屏障的存在，一般剂量的化疗药物很难通过脑膜，达不到有效的药物浓度，因而不能有效杀灭中枢神经系统内的白血病细胞，故容易发生中枢神经系统白血病（CNSL）。同样，由于血睾屏障的存在，加之睾丸组织的温度低，代谢缓慢，睾丸内的白血病细胞容易形成耐药，导致睾丸白血病。随着白血病生存期的延长，CNSL和睾丸白血病的发病数逐渐增高。若不进行庇护所预防，约50%的ALL患儿在CR三年内可发生CNSL；约10%～15%的男孩发生睾丸白血病，成为白血病复发的重要原因，因此庇护所的预防是白血病治疗的重要环节。
中枢神经系统白血病的预防：初诊时白细胞>25×109/L，血小板低者，B-ALL及T-ALL容易发生CNSL。高危组的发生率明显高于标危组，且发生时间早。采用强烈化疗者，采用大剂量MTX，Ara-C及L-ASP者CNSL发生率较低。
由于部分病例初诊时已出现中枢神经系统的侵犯，因此CNSL的预防应从治疗开始时即进行。常用的预防方法有：
① 单纯药物鞘注：一般采用MTX、AraC、DXM三联鞘注，按儿童脑室容量计算给药。于治疗第一天鞘注一次。待CR后每周鞘注一次，连续四次，以后每8周一次，直至停药。
② 颅脑放疗加鞘注：即CR后用直线加速器或60Co照射，每周5次，连续3周，标危及高危病人总量分别为1800cGy及2000cGy。鞘注于第一天注射一次。放疗期间每周一次，共4次。放疗后每3个月一次。缓解2年后改为每4个月一次。剂量同前。
③ 大剂量MTX、放疗及鞘注并用大剂量MTX静注既能预防CNSL，又能预防睾丸白血病，是应用最广泛的方法。中剂量MTX（每次500～1000mg/m2）效果不佳，目前多不采用。在巩固治疗完成后应用大剂量MTX每次3g/m2，静注，共三个疗程，间隔10～14天。1/10量静脉推注，其余9/10量在6小时内均匀静脉滴注。为预防大剂量MTX的毒性反应，应给予水化、碱化。入量3000ml/（m2·d），其中包括5%碳酸氢钠80～100ml/（m2·d）。一般在注射前3小时先输入含碳酸氢钠的液体，碱化尿液，使尿pH>7.0，比重<1.010。用药开始36小时后开始四氢叶酸钙解救，每次15mg/m2，第1次肌注，以后每6小时给药一次，即42、48、54、60、66小时各给药一次，静脉、肌注或口服。于静注MTX2小时后鞘注一次，此后每8周鞘注一次，直至大剂量MTX后6个月进行颅脑放疗。应用大剂量MTX同时用VP方案。
由于颅脑放疗影响儿童的神经系统发育、智力、生长及性腺发育。因此对于标危病人多数人不再主张用此方法作为预防CNSL的手段。睾丸白血病的预防睾丸白血病多发生于高危病人。作为预防措施必须在缓解后应用大剂量MTX，用法如前述。
（4）维持治疗与加强治疗经诱导缓解后，体内约有108～1010的微量残留白血病细胞。如此时停药，则很快复发，故需要继续维持治疗，最大程度杀灭并最终清除MRLC。为防止产生耐药性，需采用几种药物交替轮换使用。但由于维持治疗需要较长时间，强烈的化疗会导致严重骨髓抑制、免疫功能低下和脏器损害（如肝功能损害），因此不应使用蓄积毒性较大的药物。为了加强对MRLC的杀死，需要间歇重复原诱导方案，即“再诱导”或“小加强”，并定期给予冲击性治疗，即“强化”治疗。
目前维持治疗的方案有多种，最简单而有效的方法是6MP十MTX，MTX每周20mg/m2，静脉或口服；MP50～75mg/（m2.d），口服，连用2周，再用原诱导方案或COAP强化一周。每月用药3周，休息一周。
加强治疗的方法差异较大，目前多用Ara-C+VM26，即VM26每次150mg/m2，Ara-C每次300mg/m2，共用2次，间隔2天。加强治疗的间隔时间一般在1年内每3个月1次，以后逐渐延长。由于L-ASP对于清除MDR效果较好，故在维持阶段可定期使用。
维持治疗应持续多长时间，目前尚无统一标准，主要根据化疗方案的设计而定。一般为2年半～3年半。高危病人持续时间可适当延长。有报告3年停药与3年以上停药的复发率几无差异。
复发的治疗
1、骨髓复发：骨髓复发的预后与复发的时间有关。持续完全缓解（Continuedcompleteremission，CCR）3年以上者；尤其停药后复发者预后较好，约80%以上的病人可以获得第二次缓解，约40%的病人可以长期存活。若在治疗18个月以内复发，则预后不良。由于对多种药物已经产生耐药（multipledrugresistance，MDR），获得第二次缓解的机会较少。即使获得缓解，大部分病人很快复发。
骨髓复发必须采用更为强烈的再诱导方案，应用二线化疗药物。如美国CCSG协作组对第一次复发的病人应用VDLP方案，其中DNR每周25mg/m2，共用4次；L-ASP10000u/m2，每周3次，共12次，可使82%的病人获得第二次缓解。VM26与Ara-C并用亦可使再次缓解率达到87%。
由于骨髓复发后，再次进行化疗获得长期缓解的机会较少，故有条件的应做骨髓移植。
2、中枢神经系统复发：半数以上的CNSL病人无明显症状，故多被忽视，常在常规鞘注预防CNSL时方被发现。症状多为头痛、呕吐、乏力，亦可出现面瘫、视力减退、脑膜刺激征，严重的可发生偏瘫、失语、抽搐和昏迷。
一般来说，CNSL发生在缓解一年以内者，其长期生存率明显低于晚期复发者。近年来由于庇护预防的改进，CNSL的发生率已明显减低。
CNSL的诊断标准为：
① 有中枢神经系统症状和体征（尤其是颅内压增高的症状和体征）。
② 脑脊液的改变：压力增高，>0.02kPa（200mmH2O），或>60滴/分；白细胞数>0.01×109/L；涂片见到白血病细胞；蛋白>450mg/L，或潘氏试验阳性。
③ 排除其他原因所致中枢神经系统或脑脊液的相似改变。
CNSL的治疗方法尚不统一，一般的方法包括：
① 联合鞘注：即MTX、Ara-C、DXM三联鞘注，剂量同预防。第一周每2天鞘注1次，第二周每周2次，直至CSF正常两次后，改为每1、2、3、6周各1次，此后每6～8周1次，直至停止化疗。或开始每2天鞘注一次，直至CSF正常后改为每4～6周1次。
② 放疗：对反复发生CNSL者，经鞘注CSF正常后进行颅脑放疗18～26Gy，3周内完成，第4周开始脊髓放疗10～18Gy。
③ 脑室内化疗：利用Ommaya贮存器植入颅内，直接将药物注入侧脑室，使药物均匀分布于整个蛛网膜下腔，并可减少反复腰椎穿刺。但有一定危险性，导管位置不易固定，有合并感染的危险等。
③ 单纯睾丸复发睾丸复发多在缓解2年以后，停药后复发者比较多见。因此不能放松对睾丸的检查。临床多无自觉症状，仅出现硬肿。开始多为一侧肿大，若不进行治疗，对侧也可波及。 睾丸白血病的治疗主要为睾丸放疗。一侧睾丸复发时，应进行对侧睾丸活检。若仅为一侧发生浸润，则对患侧进行放疗。由于睾丸活检往往不能反映整个睾丸的情况，因此主张对两侧睾丸同时放疗，总量20～24Gy。若发现临近部位及附近的淋巴结有白血病细胞浸润，则放疗亦应包括这些部位。
凡CNSL或睾丸白血病复发者，无论有无骨髓复发皆应进行全身再次诱导缓解治疗，否则容易导致骨髓复发。
预后
  急性淋巴细胞白血病自然病程较短，若不治疗，一般多在6个月内死亡，平均病程约3个月。自从应用联合化疗以来，预后有了明显改善。缓解率可达95%以上，目前发达国家如德国BFM协作组的五年无病生存率已达到80%，国内的五年无病存活率也达到74%以上。因此ALL已成为一种可治愈的恶性肿瘤。 
一般认为高危患儿较标危患儿预后差。此外，化疗后达到完全缓解的时间与预后关系密切。诱导治疗后，周围血幼稚细胞在5天内减少一半，骨髓于2周内明显好转，4周内达到完全缓解者，则预后较好。
骨髓移植
骨髓移植（bonemarrowtransplantation，BMT）治疗白血病是通过植入多能干细胞，使白血病患儿因强烈化疗和放疗而受到严重损害的骨髓功能得到恢复，并通过移植引起的移植物抗白血病作用（graftversusleukemia，GVL）消灭化疗和放疗后微量残留白血病细胞（minimalresidualleukemiccell，MRLC）。由于BMT技术和方法不断改进，移植成功率亦随之提高，为白血病的治疗开辟了一条新的途径。由于联合化疗对儿童ALL效果较好，故先不采用BMT治疗。但对于部分高危、复发和难治的病例，BMT往往是最有效的治疗手段。