重症眼疾姐弟的光明使者--基因治疗一对来自河北衡水农村的贫困姐弟俩，
先天失聪（导致失语），且存在严重视力障碍--视网膜色素变性。姐姐出现高度夜盲，姐弟俩都视野狭窄，严重弱视
，即使佩戴500-600度近视眼镜，视力也无法得到矫正。
父母双方都没有家族史，但姐弟俩不幸均患病。
经过基因检测，确定了是 MYO7A 基因复变引起的
Usher 综合征
(Usher syndrome，USH)。在米宝有约的协调下，有遗传病诊断资质的北京博奥临床检验所，将为姐弟俩的父母、叔伯、姨舅、祖父母等人做家系验证。
Usher 综合征，又称为感音神经性耳聋-视网膜色素变性综合征，其主要表现为不同程度的感音神经性耳聋和视网膜色素变性，间或有前庭功能障碍出现。Usher 综合征共有3型，其中 Usher1 型是 Usher 综合征中发病症状最为严重的一类，表现为先天性重度至极重度聋，青春期前发生双眼视网膜色素变性，并伴有前庭功能障碍。Usher 综合征主要以常染色体隐形遗传方式发生，有着高度的临床和遗传异质性，目前已经发现有 12 个位点和 9 个致病基因与此病发生有关，其中以
Usher1B 的致病基因 MYO7A 最为常见。