Everolimus là dẫn xuất 40- "O" - (2-hydroxyethyl) của sirolimus và hoạt động tương tự như sirolimus như một chất ức chế mục tiêu của động vật có vú là rapamycin (mTOR). Nó hiện đang được sử dụng như một chất ức chế miễn dịch để ngăn chặn sự từ chối cấy ghép nội tạng và trong điều trị ung thư tế bào thận và các khối u khác. Nhiều nghiên cứu cũng đã được thực hiện trên everolimus và các chất ức chế mTOR khác như là liệu pháp trúng đích để sử dụng trong một số bệnh ung thư. Nó được Novartis bán dưới tên thương mại Zortress (Hoa Kỳ) và Certican (Châu Âu và các nước khác) trong y học cấy ghép, và như Afinitor (khối u nói chung) và Votubia (khối u là kết quả của TSC) trong ung thư. Everolimus cũng có sẵn từ Biocon, với tên thương hiệu "Evertor". So với hợp chất gốc rapamycin, everolimus ức chế ưu tiên phức hợp protein mTORC1, ít ảnh hưởng đến phức hợp mTORC2. Ức chế ưu tiên mTORC1 cũng đồng thời ức chế luôn điều hòa ngược âm tính mà ít ảnh hưởng tới điều hòa ngược dương tính của mTORC2 gây nên tăng hoạt AKT. Tăng hoạt tính của AKT có thể dẫn đến sự tồn tại lâu hơn ở một số loại tế bào. Do đó, everolimus có tác dụng quan trọng đối với sự phát triển của tế bào, tăng sinh tế bào và sự sống của tế bào. Ngoài ra, mTORC2 được cho là có vai trò quan trọng trong chuyển hóa glucose và hệ thống miễn dịch, cho thấy rằng ức chế chọn lọc mTORC1 bằng các thuốc như everolimus có thể đạt được nhiều lợi ích của rapamycin mà không có những tác dụng phụ như bất dung nạp glucose và ức chế miễn dịch. TSC1 và TSC2, các gen liên quan đến bệnh xơ cứng củ, hoạt động như các gen ức chế khối u bằng cách điều chỉnh hoạt động mTORC1. Do đó, sự mất hoặc bất hoạt của một trong những gen này dẫn đến việc kích hoạt mTORC1. Everolimus đóng vai trò là chất ổn định sự tương tác của FKBP12 với mTORC1, ức chế sự phosphoryl hóa các protein trong đường truyền tín hiệu của mTOR như S6K1 và 4E-BP1, từ đó ức chế dịch mã mRNA và giảm sự tổng hợp nhiều loại protein quan trọng liên quan đến kiểm soát chu kỳ tế bào, đường phân và sự thích ứng của tế bào với môi trường thiếu oxy. Everolimus có thể có một vai trò trong ghép tim, vì nó đã được chứng minh là làm giảm bệnh mạch máu allograft mạn tính trong cấy ghép như vậy. Nó cũng có thể có một vai trò tương tự như sirolimus ở thận và các ca cấy ghép khác. Mặc dù, sirolimus đã tạo ra nỗi sợ hãi khi sử dụng các chất ức chế m-TOR ở những người nhận ghép gan, do có thể bị huyết khối động mạch gan sớm và mất mảnh ghép, việc sử dụng everolimus trong điều trị ghép gan là rất hứa hẹn. Jeng và cộng sự, trong nghiên cứu 43 bệnh nhân của họ, đã kết luận sự an toàn của everolimus trong giai đoạn đầu sau khi ghép gan từ người hiến còn sống. Trong nghiên cứu của họ, không có huyết khối động mạch gan hoặc nhiễm trùng vết thương được ghi nhận. Ngoài ra, một vai trò có thể của everolimus trong việc làm giảm sự tái phát của ung thư biểu mô tế bào gan sau ghép gan là tương quan. Một mức máng mục tiêu là 3   ng/mL sau 3 tháng được chứng minh là có lợi ở những người nhận bị rối loạn chức năng thận trước ghép. Trong nghiên cứu của họ, 6 trong số 9 bệnh nhân suy thận cho thấy sự phục hồi đáng kể của chức năng thận, trong khi 3 bệnh nhân bị suy giảm thêm, một trong số đó phải chạy thận nhân tạo. Báo cáo được công bố gần đây của Thorat et al cho thấy tác động tích cực đối với ung thư biểu mô tế bào gan (HCC) khi everolimus được sử dụng làm ức chế miễn dịch nguyên phát bắt đầu ngay từ tuần đầu tiên sau phẫu thuật ghép gan từ người hiến còn sống (LDLT). Trong phân tích hồi cứu và triển vọng của họ tại Bệnh viện Đại học Y Trung Quốc ở Đài Loan, đoàn hệ nghiên cứu (n = 66) được chia thành hai nhóm tùy thuộc vào việc ức chế miễn dịch sau phẫu thuật. Nhóm A: Bệnh nhân HCC được "dùng" chế độ ức chế miễn dịch dựa trên "Everolimus + Tacrolimus" (n = 37). Nhóm B: Bệnh nhân HCC đã nhận được chế độ ức chế miễn dịch dựa trên "Tacrolimus" tiêu chuẩn mà không có everolimus (n = 29). Tỷ lệ sống sót sau 1 năm, 3 năm và 4 năm đối với bệnh nhân nhóm A (nhóm Everolimus) lần lượt là 94,95%, 86,48% và 86,48%, trong khi đối với bệnh nhân nhóm B là 82,75%, 68,96% và 62,06%, tương ứng ("p" = 0,0217). Báo cáo 12 tháng đầu tiên về thử nghiệm triển vọng đa trung tâm Everolimus đang diễn ra trong LDLT (thử nghiệm H2307), Jeng LB và cộng sự đã cho thấy sự tái phát 0% của HCC trong nhóm everolimus sau 12 tháng. Jeng LB kết luận rằng việc giới thiệu sớm everolimus + giảm tacrolimus không thua kém tacrolimus tiêu chuẩn về hiệu quả và chức năng thận khi 12 tháng, với HCC chỉ tái phát ở bệnh nhân kiểm soát tacrolimus. Everolimus được sử dụng trong stent mạch vành bằng thuốc như một chất ức chế miễn dịch để ngăn chặn sự phục hồi. Abbott Vein tạo ra một stent elolimus (EES) được gọi là Xience Alpine. Nó sử dụng nền tảng stent crom coban Multi-Link Vision và everolimus của Novartis. Sản phẩm được phổ biến rộng rãi trên toàn cầu bao gồm các quốc gia Hoa Kỳ, Châu Âu và APAC. Boston Khoa học cũng tiếp thị EESes, các dịch vụ gần đây là Promus Elite và Synergy. Ức chế mTOR, mục tiêu phân tử của everolimus, kéo dài tuổi thọ của các sinh vật mẫu bao gồm chuột, và ức chế mTOR đã được đề xuất như một liệu pháp chống lão hóa. Everolimus đã được Novartis sử dụng trong một thử nghiệm lâm sàng gần đây và điều trị ngắn hạn đã được chứng minh là tăng cường đáp ứng với vắc-xin cúm ở người cao tuổi, bằng cách đảo ngược miễn dịch. Điều trị Everolimus trên chuột dẫn đến giảm tác dụng phụ chuyển hóa so với sirolimus.