Eculizumab, bán dưới tên thương mại Soliris cùng những tên gọi khác, là một loại thuốc dùng để điều trị hemoglobinuria đêm kịch phát (PNH), không điển hình hội chứng urê huyết tán huyết (AHU), và neuromyelitis Optica. Ở những người bị PNH, nó làm giảm cả sự phá hủy các tế bào hồng cầu và cần truyền máu, nhưng dường như không ảnh hưởng đến nguy cơ tử vong. Eculizumab là loại thuốc đầu tiên được phê duyệt cho mỗi lần sử dụng và sự chấp thuận của nó được cấp dựa trên các thử nghiệm nhỏ. Nó được đưa ra trong một phòng khám bằng cách tiêm truyền tĩnh mạch (IV). Các tác dụng phụ bao gồm nguy cơ nhiễm trùng não mô cầu và nó chỉ được quy định cho những người đã đăng ký và thực hiện chiến lược đánh giá và giảm thiểu rủi ro, bao gồm tư vấn cho mọi người và đảm bảo rằng họ đã được tiêm phòng. Nó là một kháng thể đơn dòng được nhân hóa hoạt động như một chất ức chế bổ sung cuối cùng. Nó đã được phát triển, sản xuất và đưa ra thị trường bởi Dược phẩm Alexion, có độc quyền bằng sáng chế cho đến năm 2017. Alexion bắt đầu bán eculizumab vào năm 2007, kiếm được 295 triệu đô la vào năm 2008 với giá cổ phiếu tăng 130% trong năm 2010 Năm 2010, nó là loại thuốc đắt nhất thế giới. Chi phí 340.200 bảng Anh (khoảng 430.000 euro) mỗi năm cho việc điều trị liên tục ở Anh, 500.000 đô la một năm ở Canada, và 409.500 đô la Mỹ một năm ở Hoa Kỳ (2010). Trong năm 2015, đây là loại thuốc đắt thứ 4 ở Mỹ trên cơ sở mỗi người được điều trị. Eculizumab được sử dụng để điều trị hội chứng urê huyết tán huyết không điển hình (aHUS) và paroxysmal nocturnal hemoglobin niệu (PNH). Đối với những người bị PNH, nó cải thiện chất lượng cuộc sống và giảm nhu cầu truyền máu nhưng dường như không ảnh hưởng đến nguy cơ tử vong. Nó dường như không làm thay đổi nguy cơ đông máu, hội chứng myelodysplastic, bệnh bạch cầu tủy cấp tính hoặc thiếu máu bất sản. Eculizumab cũng được sử dụng để điều trị rối loạn phổ optica viêm cơ thần kinh ở người trưởng thành có kháng thể kháng aquaporin-4 (AQP4) dương tính. Eculizumab được quản lý tại văn phòng bác sĩ hoặc phòng khám bằng cách truyền tĩnh mạch. Phụ nữ không nên mang thai trong khi dùng eculizumab và phụ nữ mang thai chỉ nên dùng nếu cần thiết. Eculizumab cảnh báo hộp đen về nguy cơ nhiễm trùng não mô cầu và chỉ có thể được kê đơn bởi các bác sĩ đã đăng ký và thực hiện chiến lược đánh giá và giảm thiểu rủi ro theo yêu cầu của FDA, bao gồm các bác sĩ tư vấn cho những người mà họ kê đơn thuốc, cho chúng là tài liệu giáo dục, và đảm bảo rằng chúng đã được tiêm phòng, tất cả đều phải được ghi lại. Eculizumab ức chế kích hoạt bổ sung thiết bị đầu cuối và do đó làm cho mọi người dễ bị nhiễm trùng với các sinh vật đóng gói. Nhiễm trùng não mô cầu nguy hiểm đến tính mạng và gây tử vong đã xảy ra ở những người dùng eculizumab. Những người nhận eculizumab có nguy cơ mắc bệnh viêm màng não xâm lấn cao gấp 2.000 lần. Do nguy cơ nhiễm trùng não mô cầu tăng lên, nên tiêm vắc-xin não mô cầu ít nhất 2 tuần trước khi nhận eculizumab, trừ khi nguy cơ trì hoãn điều trị bằng eculizumab cao hơn nguy cơ phát triển nhiễm trùng não mô cầu, trong trường hợp nên tiêm vắc-xin não mô cầu khả thi. Cả vắc-xin não mô cầu liên hợp A, C, W, Y và vắc-xin não mô cầu nhóm serogroup B đều được khuyến cáo cho những người dùng eculizumab. Nhận được tiêm chủng khuyến cáo có thể không ngăn ngừa tất cả các bệnh nhiễm trùng não mô cầu, đặc biệt là từ viêm màng não do N. không thể nhóm được. Năm 2017, rõ ràng là eculizumab đã gây ra bệnh viêm màng não xâm lấn mặc dù đã được tiêm phòng, vì nó cản trở khả năng của kháng thể chống vi khuẩn để bảo vệ chống lại bệnh xâm lấn. Nhãn của thuốc cũng có cảnh báo thiếu máu nghiêm trọng phát sinh từ sự phá hủy các tế bào hồng cầu cũng như các trường hợp nghiêm trọng của cục máu đông hình thành trong các mạch máu nhỏ. Nhức đầu là tác dụng phụ rất phổ biến, xảy ra ở hơn 10% số người dùng thuốc. Các tác dụng phụ thường gặp (xảy ra ở khoảng 1% đến 10% số người dùng thuốc) bao gồm nhiễm trùng (viêm phổi, nhiễm trùng đường hô hấp trên, cảm lạnh và nhiễm trùng đường tiết niệu), mất bạch cầu, mất hồng cầu, sốc phản vệ Phản ứng, phản ứng quá mẫn, chán ăn, thay đổi tâm trạng như trầm cảm và lo lắng, cảm giác ngứa ran hoặc tê, mờ mắt, chóng mặt, ù tai, tim đập nhanh, huyết áp cao, huyết áp thấp, tổn thương mạch máu, viêm phúc mạc, táo bón, táo bón Đau dạ dày, sưng bụng, ngứa da, tăng tiết mồ hôi, vết nám do chảy máu nhỏ dưới da và đỏ da, nổi mề đay, co thắt cơ, đau xương, đau lưng, đau cổ, sưng khớp, đau do tiểu, đau tự nhiên, cương cứng, phù chung, đau ngực, yếu, đau tại vị trí tiêm truyền và tăng transaminase. Eculizumab đặc biệt liên kết với thành phần bổ thể đầu cuối 5, hoặc C5, hoạt động ở giai đoạn muộn trong tầng bổ sung. Khi được kích hoạt, C5 có liên quan đến việc kích hoạt các tế bào chủ, từ đó thu hút các tế bào miễn dịch gây viêm, đồng thời phá hủy các tế bào bằng cách kích hoạt sự hình thành lỗ chân lông. Bằng cách ức chế dòng bổ sung vào thời điểm này, các chức năng bình thường, ngăn ngừa bệnh tật của hệ thống bổ sung gần được bảo tồn phần lớn, trong khi các đặc tính của C5 thúc đẩy quá trình viêm và phá hủy tế bào bị cản trở. Eculizumab ức chế sự phân cắt của C5 bằng cách chuyển đổi C5 thành C5a một phản vệ mạnh với các đặc tính prothrombotic và proinflammulation, và C5b, sau đó tạo thành các chất bổ sung phức hợp C5b-9 cũng có tác dụng prothrombotic và tiền viêm. Cả C5a và C5b-9 đều gây ra các sự kiện qua trung gian bổ sung là đặc trưng của PNH và aHUS. Sự chuyển hóa của eculizumab được cho là xảy ra thông qua các enzyme lysosomal tách kháng thể để tạo ra các peptide và amino acid nhỏ. Thể tích phân bố của eculizumab ở người gần bằng với huyết tương. Eculizumab là một kháng thể đơn dòng tái tổ hợp nhân tạo chống lại protein bổ sung C5. Nó là một loại globulin miễn dịch G-kappa (IgGκ) bao gồm các vùng không đổi của con người và các vùng xác định bổ sung murine được ghép vào các vùng biến đổi ánh sáng và chuỗi nặng của khung người. Hợp chất này chứa hai chuỗi nặng amino acid 450 và hai chuỗi ánh sáng amino acid 214 axit và có trọng lượng phân tử khoảng 148 kilodalton (kDa). Eculizumab đã được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt vào tháng 3 năm 2007 để điều trị PNH, Eculizumab có quyền độc quyền cho đến năm 2017, bảo vệ nó khỏi cạnh tranh cho đến năm 2017. Khi FDA phê duyệt vào tháng 9 năm 2011 để điều trị aHUS, họ đã chỉ định nó là một loại thuốc mồ côi. Sự chấp thuận của FDA năm 2011 dựa trên hai thử nghiệm nhỏ trong tương lai gồm 17 người và 20 người. Cơ quan Dược phẩm Châu Âu đã phê duyệt cho điều trị PNH vào tháng 6 năm 2007, và vào tháng 11 năm 2011 để điều trị aHUS. Bộ Y tế Canada đã phê duyệt vào năm 2009 để điều trị PNH và năm 2013 là loại thuốc duy nhất để điều trị aHUS. Eculizumab đã được FDA phê chuẩn cho NMO vào năm 2019, dựa trên kết quả của thử nghiệm PREVENT. Mặc dù FDA sẽ không phê duyệt các ứng dụng tương tự cho Eculizumab trước ngày 16 tháng 3 năm 2019, có một cuộc tranh luận đang diễn ra về thời gian của giai đoạn độc quyền. Các cơ quan quản lý quốc gia bảo vệ các nhà sản xuất thuốc mồ côi khỏi sự cạnh tranh với các sản phẩm sinh học trong thời gian độc quyền nhiều năm, nó bị thách thức khi các thị trường mở và các thỏa thuận thương mại quốc tế được đàm phán là Hiệp định Đối tác xuyên Thái Bình Dương (TPP). Một phiên bản chung, mang nhãn hiệu "Elizaria", có sẵn ở Nga.