Public procurement notice: Voluntary Ex Ante Transparency Notice
Published: 2022-03-11
Buyer: Varsinais-Suomen sairaanhoitopiirin kuntayhtymä
Country: FI
Contract type: Supplies
Procedure: Negotiated without a prior call for competition
CPV classification: 33000000
Estimated value: 4000000 EUR

Technical requirements: Lääketieteelliset laitteet, farmaseuttiset valmisteet ja henkilökohtaiseen hygieniaan liittyvät tuotteet
Suorahankinta koskee onasemnogeeniabeparvoveekki-infuusionestettä spinaalisen lihasatrofian (SMA) hoitoon (ATC-koodi M09AX09).
Mikäli markkinatoimija katsoo vastoin hankintayksikön käsitystä kykenevänsä toteuttamaan hankinnan ja ettei suorahankintaperuste pidä paikkaansa, markkinatoimijaa pyydetään viivytyksettä ilmoittamaan asiasta osoitteeseen apt_hankinta@tyks.fi siten, että ilmoituksessa on kerrottu lyhyesti myös selvitys markkinatoimijan näkemykseen. Näin hankintayksikkö pystyy nopeasti arvioimaan asian uudelleen ja tarvittaessa keskeyttämään suorahankinnan oma-aloitteisesti.
Voimassaolevan hankintalainsäädännön (1397/2016) 40 §  2 mom 2 kohdan mukaan hankintayksikkö voi valita suorahankinnan, mikäli teknisestä tai yksinoikeuden suojaamiseen liittyvästä syystä vain tietty toimittaja voi toteuttaa hankinnan; lisäedellytyksenä on, että järkeviä vaihtoehtoisia tai korvaavia ratkaisuja ei ole eikä kilpailun puuttuminen johdu hankinnan ehtojen keinotekoisesta kaventamisesta.
Spinaalinen lihasatrofia (SMA) on harvinainen perinnöllinen neuro-muskulaarinen sairaus, jossa selkäytimen hermosolujen vaurioituessa toimintakäskyt eivät etene lihaksiin. SMA-taudin esiintyvyyden on arvioitu olevan noin 9,4 tapausta 100 000 elävänä syntynyttä lasta kohti. Suomessa syntyy muutama SMA-lapsi joka vuosi. SMA-taudissa on useita alaryhmiä, jotka määritellään SMA2-geenin kopioiden lukumäärän, kliinisen kuvan ja sairastumisiän perusteella. SMA1 on erittäin vaikea, varhaisessa lapsuusiässä kuolemaan johtava sairaus. Arviolta 60% uusista SMA-tapauksista on SMA1-tyyppiä.
SMA1-taudin hoitoon on olemassa ja markkinoilla geeniterapiahoito onasemnogeeniabeparvoveekki (Zolgensma®). Se on saanut myyntiluvan toukokuussa 2020. Myyntiluvan mukaan se on tarkoitettu SMA-tautia sairastaville potilaille, joilla on SMN1-geenin bialleelinen mutaatio, ja joko SMA1:n kliininen diagnoosi tai enintään kolme SMN2-geenin kopiota. Kyseessä on kertahoito, joka annetaan laskimoinfuusiona.
Onasemnogeeniabeparvoveekkia ei voi sairaalakäytössä ja sairaalan lääkevalikoimassa korvata millään toisella saatavissa olevalla myyntiluvallisella valmisteella. SMA-taudin hoitoon on aikaisemmin Euroopassa hyväksytty nusinerseeni-lääke vuonna 2017, mutta toisin kuin onasemnogeeniabeparvoveekki , se ei ole geeniterapiavalmiste, ja se eroaa ratkaisevasti onasemnogeeniabeparvoveekista mm. antotavan ja -tiheyden, vaikutuksen keston sekä mahdollisten haittavaikutusten osalta. Nusinerseenia annostellaan selkäytimeen useita kertoja vuodessa potilaan koko eliniän ajan. Onasemnogeeniabeparvoveekki puolestaan on laskimoinfuusiona annosteltava kertahoito. Onasemnogeeniabeparvoveekki ja nusinerseeni eivät siis tosiasiallisesti kilpaile keskenään, vaikka niiden avulla hoidetaan samaa potilasryhmää.
Zolgensma® 2 × 10¹³ vg/ml infuusioneste 5,5ml® on lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimean mukaan ainoa markkinoilla oleva myyntiluvallinen onasemnogeeniabeparvoveekkivalmiste Suomessa. Sen myyntiluvanhaltija ja edustaja Suomessa on Novartis Gene Therapies EU Limited.


Winner: Novartis Gene Therapies EU Limited
Award value: 4000000