इसलिए, जीन थेरेपी केवल कुछ जीन है कि किसी विशेष बीमारी का कारण पता कर सकते हैं। इससे भी बदतर, यह ठीक से ज्ञात नहीं है कि क्या जीन एक से अधिक कार्य है, जो कि क्या इस तरह जीन की जगह वास्तव में वांछनीय है के रूप में अनिश्चितता पैदा करता है।