目前,这项免费药物仅面向部分尚未批准Zolgensma上市的国家。根据该项计划,此次捐赠项目将以抽签的形式发放,患者向公司提交治疗申请后,由独立委员会每两周对符合条件的SMA患者进行一次抽签。未被抽中的患者将进入后续的抽签,直到资格到期。而在此期间,若某个国家或地区批准Zolgensma上市,诺华将在当地终止抽签计划。 北京鼎臣医药咨询管理中心创始人史立臣12月26日接受时代财经采访时表示,多数特效药物因价格昂贵,销售难度较大,为提升药品知名度以及帮助药品后续进驻市场, 企业常 会在前期以捐赠方式向少数患者免费提供药品。 中国SMA患儿超3万 资料显示,SMA是一种遗传性神经肌肉疾病,患者脊髓内的运 动神经受到侵害后,会逐渐丧失包含呼吸、吞咽的各种运动功能,是导致2岁以下婴幼儿死亡的头号遗传疾病。 此前,国内对SMA的治疗手段尚仅限于呼吸支持、营养支持、骨科矫形等辅助治疗方法,并无针对性的药物。