GD2(双唾液酸神经节苷脂)在神经母细胞瘤中表达比例高达100%,是神经母细胞瘤免疫治疗的特异性靶点。作为国内首款获批用于治疗神经母细胞瘤的GD2单抗免疫治疗药物,凯泽百®(达妥昔单抗β)可与神经母细胞瘤细胞上广泛表达的GD2特定靶点结合,触发抗体依赖性细胞介导的细胞毒性作用(ADCC)和补体依赖的细胞毒性作用(CDC)等作用机制,诱导免疫机制从而发挥抗肿瘤作用。天津肿瘤医院赵强教授认为,凯泽百此次在国内获批,将为儿童神经母细胞瘤带来具有里程碑意义的免疫治疗药物。
实际上,在全球范围,凯泽百于2017年获欧洲药品管理局(EMA)批准,用于治疗一岁以上的高危神经母细胞瘤患者,以及复发或难治性的神经母细胞瘤患者。
2020年1月13日,百济神州与EUSA Pharma宣布,双方就凯泽百在中国大陆达成独家开发和商业化协议。2020年11月,凯泽百的上市许可申请(BLA)得到受理,同时被纳入优先审评。
值得一提的是,在国内正式获批之前,借助海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的“先行先试”特殊政策,经由国家相关规定及批准,凯泽百已经在2020年11月落地海南博鳌。