在中国,瑞百安(Repatha)于2018年8月首次获批,成为首个治疗成人或12岁以上青少年纯合子型家族性高胆固醇血症(HoFH)的PCSK9抑制剂。瑞百安(Repatha)是一种人单克隆免疫球蛋白G2(IgG2),针对人前蛋白转化酶枯草溶菌素kexin 9型(PCSK9)。瑞百安与PCSK9结合,抑制循环PCSK9与低密度脂蛋白(LDL)受体(LDLR)的结合,从而阻止PCSK9介导的LDLR降解,使得LDLR可重新循环回至肝细胞表面。通过抑制PCSK9与LDLR的结合,瑞百安增加了能够清除血液中的LDL的LDLR的数量,从而降低LDL-C水平。
截至目前,瑞百安已在超过60个国家和地区获批,包括美国、日本、中国、加拿大以及欧盟所有28个成员国。在其他国家的申请目前正在进行中。
此次新适应症的获批,是基于心血管预后研究FOURIER的积极数据。