前段时间,有个叫诺西那生钠注射液的药物以70万一针的价格刷爆微博知乎朋友圈,很多人对此表示疑惑和不解。前天晚上,我朋友约我吃饭,在等上菜的时候,他竟然当着我的面打开手机,唤醒小爱同学,问了一句为什么诺西那生钠注射液那么贵。天哪,这简直是对我这个生物制药狗的人格侮辱好嘛,为了尊严,我顿时拍案而起,唯唯诺诺地向其解释了什么叫罕见病,什么叫孤儿药。
罕见病
罕见病,指那些发病率极低的疾病。罕见疾病又称“孤儿病”,在中国没有明确的定义。根据世界卫生组织(WHO)的定义,罕见病为患病人数占总人口的0.65‰~1‰的疾病。世界各国根据自己国家的具体情况,对罕见病的认定标准存在一定的差异。例如,美国将罕见病定义为每年患病人数少于20万人(或发病人口比例小于1/1500)的疾病;日本规定,罕见病为患病人数少于5万(或发病人口比例为1/2500)的疾病,中国台湾则以万分之一以下的发病率作为罕见病的标准。
孤儿药
“孤儿药”又称为罕见药,用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注其治疗药物的研发,因此这些药被形象地称为“孤儿药”。目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白,罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口,结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。
题中提到的诺西那生钠注射液就是用来治疗一种叫脊髓性肌萎缩症(SMA)的罕见病的孤儿药,由渤健生物于2019年2月在中国上市。为什么它会这么贵呢?这还要从罕见病和孤儿药本身的特性谈起。
根据罕见病和孤儿药的定义我们可以知道,罕见病患病率非常低,这就导致了罕见病的市场很小,而药物研发的风险本身就很高,只有大型药企能够承担药物研发的高风险,而对于孤儿药的研发风险,能够承担的企业就更少了。再加上对于孤儿药的知识产权保护以及各国的政策优惠(如美国FDA对于孤儿药的上市审批有专门的绿色通道),导致了孤儿药几乎没有竞品。即使如此,因为高昂的资金投入以及技术壁垒,也很少有公司有能力去研发孤儿药。
关于孤儿药进社保的问题,我们首先探讨一下保险,保险分为商业医疗保险和社会保险,社会保险中的医保账户其实是为了保障普通百姓最基本的医疗的,对于这种罕见病的保险,还是应该由商业保险来进行保障的,社保毕竟是基础保障,商业保险才定制化的保险。
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