该科室擅长“减少毒性”调理和使用细胞疗法治疗BMT后的病毒并发症。
基因治疗
GOSH联合伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所(ICH),主要负责进行世界上最多数量的创新基因治疗试验。该医疗团队已经治疗了50多名患者,其中包括超过七名患有原发性免疫缺陷的儿童。
基因治疗是一种新兴的、替代移植手术的治疗方式,尤其是当没有一个匹配良好的供体时。这种方式涉及到获取病人自己的骨髓细胞,并用病毒对其进行遗传修饰,以放入该问题基因经过修正后的一个拷贝。这种骨髓在重新灌注后会产生正常的免疫细胞,因此患者可以抵抗感染。它可以是一个比移植更简单的程序,并且它正在成为治疗某些免疫紊乱疾病的选择。
2015年,GOSH成为第一家使用基因工程供体免疫细胞的实验性基因疗法,为一位患有“无法治愈”白血病的患者进行了治疗的医院。在一个月内,这些由Waseem Qasim教授设计的细胞杀死了该儿童骨髓中的所有癌细胞。
医学研究
GOSH是英国境内收治的患有罕见疾病的儿童数量最多的医院。我们希望通过系列研究集中了解骨髓移植失败的主要原因(毒性、疾病复发、病毒感染和移植物抗宿主疾病),来提高BMT的成功率。我们的研究还通过对基因治疗和免疫治疗的钻研,致力为80%没有适当配对家庭捐献者的儿童找出更好的替代治疗方案。我们一直致力于帮助需要骨髓和干细胞移植的儿童,重新获得健康。