2018年接近尾声,回首这一年,有5种可以治疗肾病的新药获批,我们一起回顾一下。 一、罗沙司他:治疗肾性贫血 2018年12月18日,我国国家药品监督管理局发布通知,批准1类创新药罗沙司他胶囊上市,用于慢性肾脏病透析患者的贫血治疗。 一时间,罗沙司他占据了各大医药新闻的头条,因为它不仅是肾病患者迫切需要的药物,而且是我国的创新药,目前尚未在我国之外的其他任何国家上市。 罗沙司他比传统的促红素有两个优势:一是疗效更好,临床试验显示,在26周的治疗后,使用罗沙司他治疗的患者,无论是否已经尿毒症进行血液透析,血红蛋白都明显高于使用促红素的患者。二是给药方便,罗沙司他是口服药,相比皮下注射的促红素,患者依从性更高。 二、托伐普坦:治疗多囊肾 我们平时说的多囊肾,一般是指常染色体显性多囊肾(ADPKD)。 多囊肾是一种很难治的遗传性肾病,约半数患者于60岁前进入尿毒症,是导致尿毒症的第四大常见病因。治疗多囊肾,以往是控制血压、缓解疼痛、治疗泌尿系感染和肾结石等,没有特效药。 2018年4月,托伐普坦获美国药监局批准用于多囊肾治疗。 三、狄诺塞麦:治疗激素引起的骨质疏松 糖皮质激素(可的松、泼尼松、地塞米松等)从使用第5个月开始可出现骨质疏松,可导致股骨头坏死、增加骨折风险。但激素的使用时间大多在5个月以上。 狄诺塞麦于2018年5月获批用于激素引起的骨质疏松,适用于处于高骨折风险的男女患者,可增大骨密度。皮下注射,每半年1次。 四、Migalastat(Galafold) 弥漫性体血管角质瘤(又称Fabry病,法布里病)是一种先天性疾病,可出现毛细血管扩张、肾脏受累,表现为高血压、血尿、轻度蛋白尿和脂肪尿以及各种肾小管功能障碍。 以往该病采用酶替代治疗,静脉注射。与酶替代治疗不同的是,Galafold是首个Fabry病口服治疗药,也是近15年来首个在美国获批的Fabry病新型治疗方法,可增加机体内酶活性,为患者带来了福音。 除美国外,migalastat在澳大利亚,加拿大,欧盟,以色列,日本,韩国和瑞士也已获批。 五、Lokelma(锆环状硅酸钠) 钾元素与心脏功能密切相关,所以高血钾也和死亡风险挂钩。高钾血症是肾衰竭患者的常见并发症,发病率10%-32%,可诱发心律失常。 锆环状硅酸钠今年3月获欧盟委员会批准上市,5月18日获美国FDA批准用于治疗高钾血症(非紧急治疗)。 锆环状硅酸钠是一种口服钾结合剂,可快速使血钾恢复正常,有效降低慢性肾脏病、心力衰竭、糖尿病,以及正在服用普利/沙坦药物的患者的血钾水平。