临床试验有限合伙基金成为一个历史现象。
图11. 基因泰克报名的5名员工全部通过了药剂师资格考试,帮助公司拿到了药物生产许可。从左到右依次为Rich Ring, Sandy Ronspies, Bill Young, Barry Morgan和Chris Booker。(Bill Young于1980年从礼来跳槽来到基因泰克,负责蛋白药的生产。他在1997年被提升为基因泰克的COO。)图片来源:参考资料11
导读
生长激素是历史上第一个由生物技术公司独立开发、申报并销售的生物药。本文讲述了美国基因泰克公司开发这个蛋白药的艰难历程:不利的政策环境、内部资源的分散、白热化的竞争、令人啼笑皆非的一期临床试验、FDA的拖延、无休无止的专利官司……跌跌撞撞、起起伏伏,一个项目的成败和第一家生物技术公司的命运紧紧地捆绑在一起。基因泰克披荆斩棘,终于使产品获批上市,在科学和商业上取得双重成功,成长为独立的整合型制药企业。然而,基因泰克的生长激素产品虽然比诺和诺德的产品早10年进入美国市场,但诺和诺德后来居上,用完全不同的创新方式在商战中获胜。基因泰克又是如何面对这一新的挑战?跨越四十多年的传奇历史由金淘沙拣娓娓叙来,其中既有科研的艰辛和快乐,又有法庭上的刀光剑影。
全文共三万字,分三次连载。本文是第二期。参考资料将在最后一期文末列出。
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01 准备IND申请
生长激素的临床前实验和临床试验需要大量蛋白,仅靠实验室小规模的制备远远无法满足需求。
从实验室里生产蛋白药跨越到工业化生产蛋白药是一个复杂的过程。基因泰克开始招聘蛋白化学专家、生物药生产流程工程师,来建立生长激素的放大生产。70年代末,NIH还有规定,重组蛋白生产每次细菌培养液体积不能超过10升。基因泰克团队为了绕开这一限制,设计了连续的生产流程。发酵罐里的培养液每次都不超过10升,但一个周期接一个周期,从不间断。1980年,NIH放松了这一限制。
做完临床前实验后,基因泰克下一步就准备把生长激素尝试用到人身上,以观察其安全性。但在此之前,基因泰克需要向FDA提交新药研究(IND)申请并获得批准。
这是基因泰克第一次组装IND申报材料。从秘书、科学家到 Swanson,每个人都参与了准备工作。大伙忙得热火朝天:有人负责撰写描述科学机理或制造过程的文件,有人