文| 菠萝
昨晚传出重磅新闻,中国再鼎医药的PARP抑制剂尼拉帕利(Niraparib,商品名“则乐”)已经向中国药监局递交了上市申请,用于复发卵巢癌的维持治疗,这是一个会在本土生产的1.1类新药。
PARP抑制剂是最近很热门的靶向药物,美国最近已经有三个此类药物上市,尼拉帕利是2017年3月在美国上市获批的,今年10月,刚刚在香港获批,现在大陆患者离这个新药终于又近了一步,希望大家很快就无需到海外购了。
从问世以来,它一直备受瞩目,主要因为临床试验数据创下许多记录。今天就借这个机会,介绍一下尼拉帕利的主要特点。
(一)
对临床使用而言,尼拉帕利有三个挺明显的优点。
• 适应症广,无需提前做BRCA基因检测。
• 一天只需要服用一次,很方便。
• 其药物-药物相互作用(Drug-Drug Interaction,DDI)指数低,不太会和其它药物互相干扰。
先谈第一点。
尼拉帕利是全球第一个被批准用于所有铂敏感复发的卵巢癌患者的PARP抑制剂。这是因为临床试验中,无论患者有BRCA突变,还是没有BRCA突变,都能获益。
每日口服尼拉帕利一次,gBRCA突变患者“中位无进展生存时间”从传统的5.5个月一下子延长到21个月,几乎变成4倍!
“无进展生存”是癌症临床试验最常用的指标之一,描述的是患者有效控制肿瘤的时间,这段时间内,肿瘤可能是缩小,也可能是没变,总之,没有恶化。
有趣的是,虽然最初大家是被尼拉帕利在BRCA突变卵巢癌的数据惊艳到了,但美国FDA最终批准尼拉帕利的使用范围却是“所有铂敏感复发的卵巢癌患者”。
因为临床试验结果显示:即使没有BRCA突变患者也能受益!
没有BRCA突变的卵巢癌患者,使用尼拉帕利也能显著延长无进展生存期。试验中,这些患者用尼拉帕利的数据是9.3个月,而对照组只是3.9个月,延长了近6个多月。
为什么没有BRCA突变患者也能获益?其中的生物学原理并不完全清楚,但应该和参与临床试验的卵巢癌患者属于铂敏感的亚型有关,今天就不展开了。
对一个新药而言,和疗效同等重要的是副作用。
试验中,尼拉帕利不仅疗效好,而且副作用比较小,这就意味着病人高质量的生活时间被延长。
生活质量,和生存时间同等重要。
(二)
尼拉帕利的第二个