盐酸伊立替康是半合成水溶性喜树碱的衍生物,室温下为淡黄色粉末或淡黄色结晶性粉末,无臭。在水、乙醇或氯仿中微溶,在丙酮中不溶。喜树碱可特异性地与拓扑异构酶I结合,后者诱导可逆性单链断裂,从而使DNA双链结构解旋;伊立替康及其活性代谢物SN-38可与拓扑异构酶I-DNA复合物结合,从而阻止断裂单键的再连接,由此产生细胞毒性,这种细胞毒性是时间依赖性的,并特异性作用于S期,毒性也强于伊立替康。适用于治疗晚期大肠癌患者,与5-氟尿嘧啶和亚叶酸联合治疗既往未接受化疗的晚期大肠癌患者,作为单一用药,治疗经含5-氟尿嘧啶化疗方案治疗失败的患者。 伊立替康在体内和体外研究中均有广谱的、很强的抗肿瘤活性,重要的是伊立替康和它的代谢产物对表达多药耐药的肿瘤仍然有效。