生物 制药是一种知识密集、技术含量高、多学科高度综合互相渗透的新兴产 业。以基因工程药物为例,上游技术(即工程菌的构建)涉及到目的基因 的合成、纯化、测序;基因的克隆、导入;工程菌的培养及筛选;下游 技术涉及到目标蛋白的纯化及工艺放大,产品质量的检测及保证。生物 医药的应用扩大了疑难病症的研究领域,使原先威胁人类生命健康的重 大疾病得以有效控制。21 世纪生物药物的研制将进入成熟的ENABLING TECH-NOLOGIES(提供可实用技术)阶段,使医药学实践产生巨大的变 革,从而极大地改善人们的健康水平。 2.高投入。生物制药是一个投入相当大的产业,主要用于新产品的研究 开发及医药厂房的建造和设备仪器的配置方面。目前国外研究开发一个 新的生物医药的平均费用在1-3 亿美元左右,并随新药开发难度的增加 而增加(目前有的还高达6 亿美元)。一些大型生物制药公司的研究开发 费用占销售额的比率超过了40%。显然,雄厚的资金是生物药品开发成 功的必要保障。 3.长周期。生物药品从开始研制到最终转化为产品要经过很多环节:试 验室研究阶段、中试生产阶段、临床试验阶段(I、、期)、规模化生产 阶段、市场商品化阶段以及监督每个环节的严格复杂的药政审批程序, 而且产品培养和市场开发较难;所以开发一种新药周期较长,一般需要 8-10 年、甚至10 年以上的时间。 4.高风险。生物医药产品的开发孕育着较大的不确定风险。新药的投资 从生物筛选、药理、毒理等临床前实验、制剂处方及稳定性实验、生物 利用度测试直到用于人体的临床实验以及注册上市和售后监督一系列步 骤,可谓是耗资巨大的系统工程。任何一个环节失败将前功尽弃,并且 某些药物具有"两重性",可能会在使用过程中出现不良反应而需要重新 评价。一般来讲,一个生物工程药品的成功率仅有5-10%。时间却需要 8-10 年,投资1-3 亿美元。另外,市场竞争的风险也日益加剧,"抢注新 药证书、抢占市场占有率"是开发技术转化为产品时的关键,也是不同开 发商激烈竞争的目标,若被别人优先拿到药证或抢占市场,也会前功尽 5.高收益。生物工程药物的利润回报率很高。一种新生物药品一般上市后2-3 年即可收回所有投资,尤其是拥有新产品、专利产品的企业,一 旦开发成功便会形成技术垄断优势,利润回报能高达10 倍以上。美国 Amgen 公司1989年推出的促红细胞生成素(EPO)和1991 年推出的粒细 胞集落刺激因子(G-CSF)在1997 年的销售额已分别超过和接近20 元。可以说,生物药品一旦开发成功投放市场,将获暴利。