2004年,Le Blanc等报道了首例半相合异基因间充质干细胞移植治疗GVHD获得成功,其后又报道了异基因配型不合的间充质干细胞移植治疗GVHD的有效性,并且认为在应用间充质干细胞治疗GVHD不需要严格的配型,其后又有多篇异基因未经配型的MSC治疗GVHD、促进造血重建的报道,其MSC来源涉及骨髓、脂肪、牙周等。美国FDA已批准了近60项临床试验,主要包括以下几个方面。1.造血干细胞移植:增强造血功能;促使造血干细胞移植物的植入;治疗移植物抗宿主病。2.组织损伤的修复:骨、软骨、关节损伤、心脏损伤;肝脏损伤;脊髓损伤和神经系统疾病。3.自身免疫性疾病:系统性红斑狼疮、硬皮病、炎性肠炎等。4.作为基因治疗的载体。其中移植物抗宿主病、克隆氏病的治疗在美国已经进入到三期临床阶段。