2007年,美国某公司研发出了特效药“美而赞”,2017年4月,进入国内市场。2018年,国家也制定了罕见病目录,在目录里的都会给于支持,把药物价格控制下来。其实这个支持不仅仅是药物,还有政策,因为本身这个药物因为受众太少,价格就很高,很多人单纯的强制要求药厂降价,这个方法是不科学的,因为赚不到钱,药厂可以选择不生产此药。为什么全世界都去研究新冠肺炎,因为这个病传染性强,人群易感。心脑血管疾病,肿瘤,这些疾病是常见病高发病。
目前已有多个国家制定了罕用药管理制度,并建立相应的罕见病医疗保险制度。类似庞贝病这样的罕见病并非简单的医学问题,还涉及到社会保障、经济水平等多个层面的问题,因此目前还没有被纳入全国性的医疗保障体制。但近些年,中国罕见病医疗保障正在逐步形成政府主导、多方合力的局面,尤其是国内一部分地区研究和出台的罕见病患者保障政策,激发了国内药物研发和生产机构,也让患者看到了希望。