2019 年5月30 日更新:路透社消息,制药企业 BioMarin 公布其 A 型血友病基因治疗(通用名valoctocogene roxaparvovec)早期临床试验数据时称,该疗法一次输注部分患者有效期可能只有 8 年,仍需要长期随访疗效,确认必要时第二次给药的时机。Zolgensma 与这种药物并不完全相同,疾病特征也各有千秋,目前尚无法断言前者的有效期同样有限。Zolgensma(通用名onasemnogene abeparvovec)是全球第一款获批上市的全身给药(静脉输注)腺相关病毒载体基因治疗药物[1],堪称现代医学的里程碑。
美国食品药品监督管理局(FDA)批准 Zolgensma 的适应症是:患者年龄低于 2 岁的脊髓性肌萎缩(spinal muscular atrophy, SMA)。