当前,国内细胞治疗以药品形式申报的势头正在快速增长,以药品的监管模式来管理细胞治疗在国内也越来越清晰。国家政策正在全力支持细胞药物的申报注册,以满足更为庞大的临床需求。例如,国家卫生健康委员会刊发的《关于政协十三届全国委员会第一次会议第4443号(医疗体育类434号)提案答复的函》就明确指出,全力支持细胞治疗产品申报药物注册。
截止2018年年底,国内共有41个细胞治疗产品获得受理,有自体细胞疗法也有异体细胞疗法。细胞的种类也更加广泛,包括间充质干细胞、免疫细胞等,涉及到的疾病种类也越来越丰富。具体而言,获得受理的41个细胞治疗产品中,35个属于免疫细胞治疗相关产品,5个为间充质干细胞治疗产品,1个为肌母细胞。
目前,针对癌症的CAR-T细胞治疗产品已经有7个的IND(新药临床试验)申请获得了国家食品药品监督管理总局药品审评中心(CDE)批准。
说到针对的适应症,我国还有很大的发展空间。例如,获受理的间充质干细胞治疗产品中,涉及的疾病种类包括膝骨关节炎、牙周炎如慢性牙周炎所致骨缺损、移植物抗宿主病、慢性创面(糖尿病溃疡等)、溃疡性结肠炎,仍有许多适应症等待干细胞治疗产品来攻破。比如国外针对渐冻症、帕金森等疾病的干细胞治疗产品有些已经进入到了临床试验后期,国内在这一领域仍待突破空白。
数据来源CDE
总而言之,随着政策逐渐明朗和开放,未来进入临床应用的细胞疗法或将是一种以药品形式上市的细胞治疗产品,针对的适应症也可能比目前被纳入医疗服务项目的细胞治疗技术更加广泛。获得临床批件的细胞治疗项目均有望成为下一个上市并进入临床应用的细胞治疗产品。
展望
细胞治疗产品在我国的上市并不遥远。国家颁布的《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则(试行)》对细胞治疗产品的临床研究设计进行了指导,例如可根据研究进度分为早期临床试验阶段和确证性临床试验两个部分,大大减少临床试验所需要的时间。
2018年,多款细胞药物申请(诸如CAR-T细胞治疗产品)获得了优先审评,入选理由为使用先进制剂技术、创新治疗手段、具有明显治疗优势的药物申请。