1. 外周血呈全血细胞减少,中性粒细胞绝对值、网织红细胞百分比及绝对值明显减少,淋巴细胞百分比明显增高。外周血无幼稚细胞。2. 髂骨及胸骨骨髓呈多部位增生不良,造血细胞明显减少,非造血细胞明显增多,巨核细胞明显减少,大部分缺如。3. 部分患儿骨髓可见增生活跃,但淋巴细胞等非造血细胞比例明显增多,巨核细胞明显减少。4. 反复感染时肝、脾、淋巴结可扪及 。1.造血干细胞移植(HSCT)重建正常造血和免疫功能,根治SAA。欧洲骨髓移植(BMT)和国际BMT登记处结果显示, HLA相合同胞BMT和外周血造血干细胞移植治疗AA的2年存活率分别为80%和7% 。国外仅20%AA患儿可找到合适同胞供者,而在我国这种机会更低。故一些研究试图寻求其他供者来源,如HLA相合的非血缘相关供者骨髓、外周造血干细胞或脐血、HLA不相合的血缘相关供者等。 随治疗方案不断完善,使SAA的治疗缓解率已提高至60% ~80% ,长期存活率及生存质量提高。2. 免疫抑制剂如ATG +CSA +MP是较常采用的SAA的方案。用药后疗效反应时间不一,约1 /2发生于治疗后3个月,多数起效于治疗后6个月。先有网织红细胞上升,随之血红蛋白、白细胞上升,血小板回升缓慢。单倍体移植(对于儿童几乎所有的患者都能找到,如其父母) 疗效与HLA相合同胞BMT相似。我们的经验表明,单倍体移植较免疫抑制剂治疗,患儿恢复造血、免疫重建快, 移植过程安全,无严重的并发症,患儿耐受性良好。