由于该疾病的严重致死致残性,早在2018年5月,SMA就被列入中国国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》,进一步支持罕见病的诊断和治疗。 同年9月,渤健公司的诺西那生钠注射液作为已在境外上市,且临床急需的罕见病治疗新药,被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序。这款于2016年FDA批准的首个治疗SMA的治疗药物,在国内审批周期不到6个月,足见国内SMA患者对药品的急需程度。 但遗憾的是,该注射液存在患者需终身使用的局限。