新药新药在被美国食品药品监督管理局批准之前需要进行大量的研究观察,这个程序被称为“新药申请审评程序”(NDA)。在默认情况下,新药只有凭医嘱才能买到。新药成为 非处方药(OTC)首先需要经过新药申请审评程序并被批准,之后还要有一个独立的审查程序。新药被批准就意味着“当直接使用时是安全而有效的”。广告和促销美国食品药品监督管理局负责审查和管理处方药的广告和促销活动。(包括非处方药广告在内的其他类型的广告则由联邦贸易委员会管理)在药品广告监管中有两个关键性的要求。一是在大多数情况下,药品制造商只能在广告中宣传该种药品已被批准的特定特性或医疗用途。而药物许可适应症以外之使用方式(off-label use),即基于被批准的使用目的之外的目的使用药品,在医疗实践中十分常见。同时广告需要注意在宣传药品优点和提醒用户药品可能存在的风险之间把握平衡。药品上市后的安全性观察在经历新药申请审评程序并被批准后,药品制造商必须审查并向美国食品药品监督管理局报告它所掌握的每一起 药物不良反应事件。十分严重和致命的药物不良反应事件必须在15日内上报;其他事件则按季度上报。美国食品药品监督管理局亦可直接通过它的安全信息及不良反应通报程序(MedWatch program)获得药物不良反应报告,由于这些报告是由用户或医疗专业人士主动上报,所以被称为“自发性报告”。尽管这已经成为药品上市后安全性观察的最主要手段,但是美国食品药品监督管理局对于药品上市后风险管理的必要性仍然与日俱增。在药品被批准的情况下,制造商被要求进行更多的额外 临床实验,这被称为新药临床试验IV期。在某些情况下,美国食品药品监督管理局所要求的药品风险管理可能包括其他种类的研究、约束或安全性观察措施。