脊髓小脑性共济失调(Spinocerebellar Ataxia,SCA)是一种常染色体显性遗传、以走路不稳等共济失调为主要表现的一类神经系统退行性疾病,症状表现为走路时摇晃、手抖、讲话含混不清等。进一步而言就是可以活动身体,但是不能随心所欲地活动。这种症状主要出现在小脑发生问题的时候。这些症状统称为“共济失调综合征”。随着病情进展,会逐渐影响患者的生活质量。目前依靠基因检测技术,可以精准诊断该病,但其治疗在全世界范围仍然是一个难题。
在日本,他替瑞林用于治疗脊髓小脑变性病人,可以改善临床症状,取得一定的临床效果,这为SCA患者的治疗提供了一种新的选择。目前该药仅在日本作为处方药使用,在我国尚没有此药。