减少输血次数、维持QOL是关键
显著性贫血患者必须进行输血治疗。但是,长期输入浓红血球血液后,会导致患者患铁过剩症(血色素症hemochromatosis)的风险加大。所以,如何在减少输血次数的同时、还能保证QOL是治疗关键所在。向患者体内注射促红细胞生成素(EPO)是行之有效的方法。向中性粒细胞减少症患者体内注射粒细胞集落刺激因子(G-CSF)时,由于极易导致G-CSF刺激芽球增加,所以,采用同时注射G-CSF和少量阿糖胞苷(AraC)的治疗方式。近年来,随着医学的发展,DNA结构的epigenetic变化已渐清晰,MDS的原因也已探明:由于DNA甲基化调节功能丧失,导致细胞增速失控和血球减少。目前,主要治疗用药是阿扎胞苷(VIDAZA)等DNA甲基化抑制药物。治疗MDS5q-综合症最有效的药物是来那度胺(Revlimid)。与此相对,在造血干细胞移植适应病例中,难治性贫血(RA)的长期存活率为40~60%、RAEB的长期存活率为20~30%。
图1 MDS可见异常血球样;(A)红芽球异常、(B)环状铁芽球、(C)中性粒细胞异常、(D)微小巨核细胞