先前研究表明,RNAi 技术能通过抑制 HBV mRNA 从而减少所有病毒产物,尤其是HBsAg ,其已经表现出成为慢性乙型肝炎(CHB)患者有限治疗的潜在组成部分。此前由于该药物通过 IV(静脉滴注)递送和/或存在一定安全性问题,临床实用性受限。
Arrowhead 公司采用二代 RNAi 技术研发的乙肝新药 ARO-HBV 是由两个 siRNA 组成的RNAi新药,每个 siRNA 通过与 N-乙酰半乳糖胺直接缀合以驱动肝细胞递送。该药为皮下注射(SQ),其设计用于沉默来自 cccDNA 和宿主整合病毒DNA的所有mRNA,且无需额外的递送元件。
在11月9号至13号旧金山召开的 2018 美国肝病学会(AASLD)年会上 Arrowhead 公司公布了该药在 Phase 1 期临床试验中的结果。