我们继续听下去——
传统的治疗方法有物理疗法和康复治疗,
非传统的有机器人辅助步态训练、针对晚发型有康复疗效的水疗;
新兴的疗法有脐带间充质干细胞、药物治疗,但是都还有待观察。
疾病了解完了,该回答题主的问题了。
首先,从题主的问题出发:
我的生物学知识仅限如此:人体大约40万亿体细胞;每个细胞都有DNA存在;人体有约30亿个碱基对。
我问这个问题是因为我做的基因检查怀疑我有遗传性痉挛性截瘫,我想要更多了解基因和医学的这方面知识。
假如我想成为正常人,是需要分别将这40万亿体细胞的某处治病的遗传片段单独改变吗?意思是相同的操作需要重复40万亿次才行吗?比如是脑细胞的问题,因为是中枢神经系统的病变,我可不可以只通过改变某些脑细胞的基因片段,这些正常的神经细胞也会分裂,接着这些带有正常的遗传片段的细胞将会替代原先突变的脑细胞,进而变成一个没有遗传病的人?
我真的很认真地想了想,题主是不是高估了基因编辑的精准性?高估基因编辑CRISPR的精准性,是不是因为前一阵子沸沸扬扬的半吊子不成功的基因编辑婴儿?
骂他一万遍。
文献中提到 使用脐带间充质干细胞治疗可以延缓病情。
评估操作难点:
是否明确突变的基因?
基因检查报告有没有告知是哪些基因产生了什么类型的突变(缺失、插入、转换、颠换……)?
2.
退一步海阔天空:
只是基因检测有怀疑有遗传病, 不一定发病。HSP是多基因遗传病,每对等位基因贡献微小,并且即使有疾病相关基因突变,可能在代谢途径中不受影响。此外,环境因素也可以
在体内,成熟体细胞不可修改;
可以修改的是组织壁龛中的多能性干细胞,要修改DNA的话需要取出体外,使它们增殖,再导入质粒或是病毒进行修改,
修改有较大的失败率:导入的基因位点不一定符合要求,或者导入成功以后基因功能不一定符合要求。
HSP发病位点已知有80个,基因检测报告有没有告诉你是哪些基因呢?
即使有致病基因,也不一定发病,因为多基因性状受环境影响更大。
基因修改成功后,还要还回体内,可以使用脐带间充质干细胞疗法的思路(见文章)。
毕竟细胞生物学、基因工程不是我的主攻,所以以上来自我对已有知识的理解,可能也有不全面的地方。
参考文献
[1]曹丽荣,