出品 | 新浪科技《科学大家》、墨子沙龙
撰文 | 仇子龙 中国科学院上海生命科学研究院神经科学研究所研究员基因治疗与脑疾病有什么关系呢?首先我们需要了解基因是什么?基因就在我们的细胞里面,细胞里有30亿个碱基对组成我们所有的基因,基因编码我们的皮肤、肌肉、心脏、大脑等人体的一切组织和器官。每个人的基因都是父亲给一半,母亲给一半,很多病是因为基因突变引起的,我们称为遗传病。有些病跟父母的基因有关,有些是父母身上没有这个基因,是孩子身上自发突变的,都被叫做遗传病。总之,它是基因突变导致的一种疾病。
这种遗传疾病的治疗通常很麻烦,因为基因在我们每个人的身体里面,从生下来那一刻就没有变过,我们怎么改变他们?如果基因坏了,我们怎么修复他们?这就是我们想研究的课题。
现在我们有办法一步一步修复让我们得病的基因。最新的基因修复工具,叫CRISPR/Cas9。
强大的基因编辑工具CRISPR/Cas9 竟是细菌防御天敌的武器
基因编辑工具最早是生物学家在实验室里研究的一种用来修改DNA的方法。它们是某个聪明人设计出来的吗?完全不是。这个工具的寿命长达数亿年甚至几十亿年,存在于细菌体内,是细菌反抗天敌的工具。细菌的天敌叫做噬菌体,细菌就是一个细胞,噬菌体会抓到细胞上,把细胞吃掉,但是细菌不会坐以待毙,怎么办呢?它们演化出来一套很复杂的系统。
CRISPR/Cas9——目前最强大的基因编辑工具,原来是细菌防御天敌噬菌体的武器
当噬菌体感染细菌的时候,把自己的DNA注射到细菌里面,噬菌体用基因消灭宿主并完成自身基因的复制。在这种情况下,细菌进化出了一套非常强大的工具。细菌会把这个噬菌体DNA记下来,然后把噬菌体的DNA拷贝到自己的基因组里面,根据基因组的序列,设定出一套跟它匹配的RNA,根据RNA做一套酶去剪切噬菌体的基因。
相当于,当噬菌体第一次来的时候,细菌先被动防御一下,但细菌会记住噬菌体的样子,噬菌体再来的时候,就像现在人脸识别非常准确,细菌会把之前专门存的信息读取出来,然后生出一套很大的DNA剪切酶,把入侵的噬菌体的DNA破坏掉了。
说起来匪夷所思,我们都想不到。
被人类驯化的基因武器 CRISPR/Cas9
直到2012年科学家才发现这套工具,之后这套工具就被科学家驯化了,细菌可以设计识别出噬菌体序列,那么人