原标题:中国首个用于神经母细胞瘤的靶向免疫治疗药物获批
8月17日,百济神州有限公司(百济神州,BGNE.US,06160.HK)宣布其达妥昔单抗β(商品名:凯泽百)获国家药品监督管理局批准,用于治疗12月龄及以上的高危神经母细胞瘤患者,及伴或不伴有残留病灶的复发或难治性神经母细胞瘤患者,这是中国首个获批用于神经母细胞瘤治疗的靶向免疫治疗药物。神经母细胞瘤(Neuroblastoma,NB)被称作“儿童肿瘤之王”,是好发于儿童的一种颅外实体肿瘤,在儿童恶性肿瘤中约占8%~10%,死亡率却占到15%。神经母细胞瘤患者的年龄通常在15岁以下,近一半患者发病时还不到2岁,超过半数患者为高危型。在中国,神经母细胞瘤发病率约为10.1/100万(0-14岁儿童),每年新发患儿人数约为2500例。
神经母细胞瘤临床上的治疗手段效果不佳,远期生存较差。患儿通常要经历多轮复杂而密集的综合治疗,包括化疗、手术、干细胞移植、放疗等。目前,针对高危神经母细胞瘤患儿的治疗方案包括诱导阶段、巩固阶段和维持阶段,而针对复发和难治性患儿国内外均无标准治疗方案。
另外,近70%的高危神经母细胞瘤患儿在完成诱导、巩固阶段的治疗后,仍会复发。在现有的高强度治疗下,仍有50%以上的高危患儿和75%以上的复发患儿生存期不超过5年。