化学生物学与药物研究中心以严重威胁人类健康的癌症、糖尿病、代谢性疾病和传染性疾病等重大疾病为研究重点,开展针对这些疾病的新药发现研究,包括小分子、多肽类和寡聚核苷酸类药物研究。主要研究领域涉及药物合成的新方法新技术、新靶标新机制的发现和确证、先导化合物的发现与优化及其生物学功能的研究。同时涉及新型生物材料设计合成及纳米载体递送药物等方面的研究。目前,研究中心已在抗肿瘤、抗感染、抗病毒、抗糖尿病、抗代谢性疾病和干细胞化学生物学领域取得一系列成果。研究中心当前拥有药代动力学、结构生物学、药物筛选和生物信息学及计算机辅助药物设计等四个公共技术平台。