原标题:美药管局批准美首款治疗罕见佝偻病的新药
新华社华盛顿4月17日电(记者周舟)美国食品和药物管理局17日批准了治疗一种罕见遗传性佝偻病的新药,这是该机构批准的第一种用于治疗成人和1岁及1岁以上儿童慢性进行性肌肉骨骼疾病——“X连锁低磷酸盐血症”的药物。
“X连锁低磷酸盐血症”的主要症状是血液中磷水平低,从而影响儿童和青少年骨骼生长发育,使患者终身面临骨盐沉积问题。罹患这种病的儿童会出现腿部弯曲变形、身材矮小、骨痛及严重牙痛症状,成人患者还会出现关节疼痛、行动困难、牙龈脓肿和听力损失等多种不适及并发症。
这种名为“Crysvita”的药品是一种抗纤维母细胞生长因子-23人源单克隆抗体。骨细胞分泌的纤维母细胞生长因子-23(FGF23)负责调控血浆中的磷酸浓度,可抑制近端肾小管中钠磷转运蛋白的表达,从而减少磷酸再吸收。
美药管局药品评价和研究中心的朱莉·贝茨说:“这种疾病不同于其他佝偻症,维生素D疗法对它无效。药管局批准的首款针对这种疾病的治疗药物,对罹患这种严重疾病的人而言是一个真正的突破。”
临床试验显示,在每月使用一次这种新药的成人受试者中,94%的人血液磷水平达到正常,这一比例远高于服用安慰剂的控制组的8%。在每两周使用一次该药物治疗的1岁及1岁以上儿童受试者中,超过94%的人血液磷水平恢复正常。
今年2月,该药已获得欧盟有条件批准上市。