"以下の式を有する化合物であって:ここで、Qは、N、OおよびSからなる群から選択され;Lは、C、CH、CH2l、または{CH2i-Y-CH2j}kであり、ここで、Yは、CH2、エーテル、ポリエーテル、アミド、ポリアミド、エステル、スルフィド、ウレア、チオウレア、グアニジル、カルバモイル、カルボネート、ホスフェート、スルフェート、スルホキシド、イミン、カルボニル、および2級アミノ基からなる群から選択され、そしてここで、Yは、-X1-L’-X2-Zまたは-Zによって必要に応じて置換されており、R1~R6は、互いに独立して、H、-CH2p-D-Z、アルキル、アルケニル、アリール、およびアルコール、アミノアルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、アルキルチオ、ウレア、チオウレア、グアニジル、もしくはカルバモイル基のうちの1つ以上によって必要に応じて置換されるアルキルまたはアルキルエーテルからなる群から選択され、そしてここで、R1、R3、R4およびR6のうちの少なくとも1つが、約6~約64個の炭素原子を有する、直鎖もしくは分枝鎖、環式の、アルキル、アルケニル、アルキニルまたはアリール基であり;そしてR1とR4が、またはR3とR6が、互いと、YとまたはLとLがCまたはCHである場合必要に応じて共有結合されて、環式部分を形成し得;Zは、アミン、スペルミイル、カルボキシスペルミイル、グアニジル、スペルミジニル、プトリシニル、ジアミノアルキル、ピリジル、ピペリジニル、ピロリジニル、ポリアミン、アミノ酸、ペプチド、およびタンパク質からなる群から選択され;X1およびX2は、互いに独立して、NH、O、S、アルキレン、およびアリーレンからなる群から選択され;L’は、アルキル、アルケニレン、アルキニレン、アリーレン、アルキレンエーテル、およびポリエーテルからなる群から選択され;Dは、Qまたは結合であり;A1およびA2は、互いに独立して、CH2O、CH2S、CH2NH、CO、CNH、CSおよびCH2tからなる群から選択され;Xは、生理学的に受容可能なアニオンであり;m、n、r、s、u、v、wおよびyは、0または1であり、但し、mおよびnの両方が0である場合、r、s、uおよびyのうちの少なくとも1つが、0ではなく;i、j、k、l、pおよびtは、0~約100の整数であり;qは、1~約1000の整数であり;そしてaは、該アニオンの価数によって除算された正電荷の数である、化合物。請求項1に記載の化合物であって、ここで、R1、R3、R4およびR6のうちの少なくとも1つが、約8~約24個の炭素原子を有する、直鎖もしくは分枝鎖、環式の、アルキル、アルケニル、アルキニルまたはアリールである、化合物。請求項1に記載の化合物であって、ここで、前記1以上のアルコール基で必要に応じて置換されているアルキルエーテルが、炭水化物を含む、化合物。請求項3に記載の化合物であって、ここで、前記炭水化物が、ガラクトース、フルクトース、グルコース、マルトース、スクロース、セロビオース、ラクトース、マンノース、グルコピラノース、マンノピラノースおよびガラクトピラノースからなる群から選択される、化合物。請求項1に記載の化合物であって、ここで、該化合物が、以下の式を有し:ここで、Lは、CH2lまたは{CH2i-Y-CH2j}kであり、ここで、Yは、CH2、エーテル、ポリエーテル、アミド、ポリアミド、エステル、スルフィド、ウレア、チオウレア、グアニジル、カルバモイル、カルボネート、および2級アミノ基からなる群から選択され、;R1~R6は、互いに独立して、H、-CH2p-Z、アルキル、アルケニル、アリール、およびアルコール、アミノアルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、ウレア、チオウレア、グアニジル、もしくはカルバモイル基のうちの1つ以上によって必要に応じて置換されるアルキルまたはアルキルエーテルからなる群から選択され、そして、R1、R3、R4およびR6のうちの少なくとも1つが、約6~約64個の炭素原子を有する、直鎖もしくは分枝鎖、環式の、アルキル、アルケニル、アルキニルまたはアリール基であり;そしてR1とR4が、またはR3とR6が、必要に応じて互いに共有結合されて、環式部分を形成し得;Zは、アミン、スペルミイル、カルボキシスペルミイル、グアニジル、スペルミジニル、プトリシニル、ジアミノアルキル、ピリジル、ピペリジニル、ピロリジニル、ポリアミン、アミノ酸、ペプチド、およびタンパク質からなる群から選択され;A1およびA2は、互いに独立して、CH2O、CH2S、CH2NH、CO、CNH、CSおよびCH2tからなる群から選択され;Xは、生理学的に受容可能なアニオンであり;m、n、vおよびwは、0または1であり;i、j、k、l、pおよびtは、1~約100の整数であり;qは、1~約1000の整数であり;そしてaは、該アニオンの価数によって除算された正電荷の数であり、ここで、mおよびnが0である場合、aは0である、化合物。請求項5に記載の化合物であって、ここで、R1、R3、R4およびR6のうちの少なくとも1つが、約8~約24個の炭素原子を有する、直鎖もしくは分枝鎖、環式の、アルキル、アルケニル、アルキニルまたはアリールである、化合物。請求項5に記載の化合物であって、ここで、前記1以上のアルコール基で必要に応じて置換されているアルキルエーテルが、炭水化物を含む、化合物。請求項7に記載の化合物であって、ここで、前記炭水化物が、ガラクトース、フルクトース、グルコース、マルトース、スクロース、セロビオース、ラクトース、マンノース、グルコピラノース、マンノピラノースおよびガラクトピラノースからなる群から選択される、化合物。請求項5に記載の化合物であって、ここで、該化合物が、以下の式を有し:ここで、R1、R3、R4およびR6が、互いに独立して、HおよびC1-C8アルキル、アルケニル、アリール、ならびにアルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、ウレア、チオウレア、グアニジル、またはカルバモイル基のうちの1つ以上によって必要に応じて置換されているアルキルからなる群から選択され、そしてR1、R3、R4およびR6のうちの少なくとも1つが、約8~約24個の炭素原子を有する、直鎖もしくは分枝鎖、環式の、アルキル、アルケニル、アルキニルまたはアリール基であり;そしてl、bおよびcが、1~約4から独立して選択される整数である、化合物。以下である、請求項9に記載の化合物:請求項1に記載の化合物であって、ここで、該化合物が、以下の式を有し:ここで、QおよびLが、請求項1に定義される通りであり;R1、R3、R4およびR6が、互いに独立して、HおよびC1-C8アルキル、アルケニル、アリール、ならびにアルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、ウレア、チオウレア、グアニジル、またはカルバモイル基のうちの1つ以上によって必要に応じて置換されているアルキルからなる群から選択され;r、s、uおよびyが、0または1であり;そしてR7およびR8は、独立して、Hまたは炭水化物である、化合物。請求項11に記載の化合物であって、ここで、該化合物が以下の式を有し:ここで、R1、R3、R4およびR6が、互いに独立して、HおよびC1-C8アルキル、アルケニル、アリール、ならびにアルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、ウレア、チオウレア、グアニジル、またはカルバモイル基のうちの1つ以上によって必要に応じて置換されているアルキルからなる群から選択され、そしてR1、R3、R4およびR6のうちの少なくとも1つが、約8~約24個の炭素原子を有する、直鎖もしくは分枝鎖、環式の、アルキル、アルケニル、アルケニルまたはアリール基であり;R7およびR8は、独立して、Hまたは炭水化物であり;そしてlが、1~約4の整数である、化合物。以下である、請求項12に記載の化合物であって:ここで、R7およびR8が、独立して、Hまたは炭水化物である、化合物。請求項13に記載の化合物であって、ここで、R7およびR8がHである、化合物。請求項1に記載の化合物であって、ここで、該化合物が、以下の式を有し:ここで、Qが、請求項1に定義される通りであり;R1、R2、R4およびR5が、互いに独立して、HおよびC1-C8アルキル、アルケニル、アリール、ならびにアルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、ウレア、チオウレア、グアニジル、またはカルバモイル基のうちの1つ以上によって必要に応じて置換されているアルキルからなる群から選択され;Zは、スペルミイル、スペルミジイル、アミノ酸、ペプチジル、ジアミノアルキル、およびポリアミンからなる群から選択され;m、n、rおよびuは、0または1であり;そしてl、bおよびcが、1~約4から独立して選択される整数である、化合物。請求項5に記載の化合物であって、ここで、該化合物が、以下の式を有し:ここで、R1、R2、R4およびR5が、互いに独立して、HおよびC1-C8アルキル、アルケニル、アリール、ならびにアルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、ウレア、チオウレア、グアニジル、またはカルバモイル基のうちの1つ以上によって必要に応じて置換されているアルキルからなる群から選択され、そしてR1、R2、R4およびR5のうち少なくとも1つが、約8~約24個の炭素原子を有する、直鎖もしくは分枝鎖、環式の、アルキル、アルケニル、アルキニルまたはアリール基であり;Zが、スペルミイル、スペルミジイル、アミノ酸、ペプチジル、ジアミノアルキル、およびポリアミンからなる群から選択され;mおよびnは、0または1であり;そしてl、bおよびcが、1~約4から独立して選択される整数である、化合物。以下である、請求項16に記載の化合物:以下である、請求項16に記載の化合物:以下である、請求項16に記載の化合物:請求項1に記載の化合物であって、ここで、該化合物が、以下の式を有し:ここで、Q、R1、R4、m、n、rおよびuが、請求項1に定義される通りであり;R2およびR5が、互いに独立して、HおよびC1-C8アルキル、アルケニル、アリール、ならびにアルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、ウレア、チオウレア、グアニジル、またはカルバモイル基のうちの1つ以上によって必要に応じて置換されているアルキルからなる群から選択され;Zが、スペルミイル、スペルミジイル、アミノ酸、ペプチジル、ジアミノアルキル、およびポリアミンからなる群から選択され;R7およびR8が、独立して、Hまたは炭水化物であり;そしてlが1~約4の整数である、化合物。請求項20に記載の化合物であって、ここで、該化合物が、以下の式を有し:ここで、Qは、請求項1に定義される通りであり;R1およびR4のうちの少なくとも1つが、約8~約24個の炭素原子を有する、直鎖もしくは分枝鎖、環式の、アルキル、アルケニル、アルキニルまたはアリール基であり;R2およびR5は、互いに独立して、HおよびC1-C8アルキル、アルケニル、アリール、ならびにアルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、ウレア、チオウレア、グアニジル、またはカルバモイル基のうちの1つ以上によって必要に応じて置換されているアルキルからなる群から選択され;Zは、スペルミイル、スペルミジイル、アミノ酸、ペプチジル、ジアミノアルキル、およびポリアミンからなる群から選択され;R7およびR8が、独立して、Hまたは炭水化物であり;mおよびnは、請求項1で定義される通りであり;そしてlが1~約4の整数である、化合物。QがNであり、そしてR7およびR8がHである、請求項21に記載の化合物。以下である、請求項21に記載の化合物であって:ここで、R7およびR8が、独立して、Hまたは炭水化物である、化合物。R7およびR8がHである、請求項23に記載の化合物。以下である、請求項21に記載の化合物であって:ここで、R7およびR8が、独立して、Hまたは炭水化物である、化合物。R7およびR8がHである、請求項25に記載の化合物。以下である、請求項21に記載の化合物であって:ここで、R7およびR8が、独立して、Hまたは炭水化物である、化合物。R7およびR8がHである、請求項27に記載の化合物。請求項5に記載の化合物であって、ここで、該化合物が、以下の式を有し:ここで、R1およびR4のうちの少なくとも1つが、約8~約24個の炭素原子を有する、直鎖もしくは分枝鎖、環式の、アルキル、アルケニル、アルキニルまたはアリール基であり;そしてl、bおよびcが、独立して、1~約4から選択される整数である、化合物。以下である、請求項29に記載の化合物:以下である、請求項29に記載の化合物:請求項5に記載の化合物であって、ここで、該化合物が、以下の式を有し:ここで:R1およびR4のうちの少なくとも1つが、約8~約24個の炭素原子を有する、直鎖もしくは分枝鎖、環式の、アルキル、アルケニル、アルキニルまたはアリール基であり;R7およびR8が、独立して、水素または炭水化物であり;そしてlは、1~約4の整数である、化合物。以下である、請求項32に記載の化合物であって:ここで、R7およびR8が、独立して、Hまたは炭水化物である、化合物。R7およびR8がHである、請求項33に記載の化合物。以下である、請求項32に記載の化合物であって:ここで、R7およびR8が、独立して、Hまたは炭水化物である、化合物。R7およびR8がHである、請求項35に記載の化合物。請求項32に記載の化合物であって、該化合物は、以下:であって、ここで、R7およびR8は、独立して、Hまたは炭水化物である、化合物。R7およびR8がHである、請求項37に記載の化合物。請求項32に記載の化合物であって、該化合物は、以下:であって、ここで、R7およびR8は、Hまたは炭水化物である、化合物。R7およびR8がHである、請求項39に記載の化合物。請求項5に記載の化合物であって、ここで、該化合物が、以下の式:を有し、ここでZは、請求項5で定義される通りであり;R1およびR4の少なくとも1個は、約8個~約24個の炭素原子を有する、直鎖もしくは分枝鎖、環式の、アルキル基、アルケニル基、アルキニル基またはアリール基であり;R2およびR5は、互いに独立して、HおよびC1~C8アルキル、アルケニル、アリール、ならびに1個以上のアルコール基、アミン基、アミド基、エーテル基、ポリエーテル基、ポリアミド基、エステル基、メルカプタン基、ウレア基、チオウレア基、グアニジル基、またはカルバモイル基で必要に応じて置換されたアルキルからなる群から選択され;R7およびR8は、独立して、Hまたは炭水化物であり;mおよびnは、0または1であり;iおよびjは、約2~約3の整数であり;そしてkは、1~約3の整数である、化合物。請求項5に記載の化合物であって、ここで、該化合物が、以下の式:を有し、ここで、R1およびR4の少なくとも1個は、約8個~約24個の炭素原子を有する、直鎖もしくは分枝鎖、環式の、アルキル基、アルケニル基、アルキニル基またはアリール基であり;R2およびR5は、互いに独立して、HおよびC1~C8アルキル、アルケニル、アリール、ならびに1個以上のアルコール基、アミン基、アミド基、エーテル基、ポリエーテル基、ポリアミド基、エステル基、メルカプタン基、ウレア基、チオウレア基、グアニジル基、またはカルバモイル基で必要に応じて置換されたアルキルからなる群から選択され;mおよびnは、0または1であり;iおよびjは、約2~約3の整数であり;そしてkは、1~約3の整数である、化合物。以下:である、請求項42に記載の化合物。以下:である、請求項42に記載の化合物。請求項1に記載の化合物であって、ここで、該化合物が、以下の式:を有し、ここで、Q、R1、R4、r、u、mおよびnは、請求項1に定義される通りであり;R2およびR5は、互いに独立して、HおよびC1~C8アルキル、アルケニル、アリール、ならびに1個以上のアルコール基、アミン基、アミド基、エーテル基、ポリエーテル基、ポリアミド基、エステル基、メルカプタン基、ウレア基、チオウレア基、グアニジル基、またはカルバモイル基で必要に応じて置換されたアルキルからなる群から選択され;iおよびjは、約2~約3の整数であり;そしてkは、1~約3の整数である、化合物。請求項5に記載の化合物であって、ここで、該化合物が、以下の式:を有し、ここで、R1およびR4の少なくとも1個は、約8個~約24個の炭素原子を有する、直鎖もしくは分枝鎖、環式の、アルキル基、アルケニル基、アルキニル基またはアリール基であり;R2およびR5は、互いに独立して、HおよびC1~C8アルキル、アルケニル、アリール、ならびに1個以上のアルコール基、アミン基、アミド基、エーテル基、ポリエーテル基、ポリアミド基、エステル基、メルカプタン基、ウレア基、チオウレア基、グアニジル基、またはカルバモイル基で必要に応じて置換されたアルキルからなる群から選択され;mおよびnは、0または1であり;iおよびjは、約2~約3の整数であり;そしてkは、1~約3の整数である、化合物。以下:である、請求項46に記載の化合物。請求項1に記載の化合物であって、ここで、該化合物が、以下の式:を有し、ここで、Q、R1、R4、r、u、mおよびnは、請求項1で定義した通りであり;R2およびR5は、互いに独立して、HおよびC1~C8アルキル、アルケニル、アリール、ならびに1個以上のアルコール基、アミン基、アミド基、エーテル基、ポリエーテル基、ポリアミド基、エステル基、メルカプタン基、ウレア基、チオウレア基、グアニジル基、またはカルバモイル基で必要に応じて置換されたアルキルからなる群から選択され;iおよびjは、約2~約3の整数であり;kは、1~約3の整数であり;L1およびL2は、互いに独立して、アルキレンまたはアルキレンエーテルであり;そしてYは、CH2、O、SおよびNHからなる群から選択される、化合物。請求項5に記載の化合物であって、ここで、該化合物が、以下の式:を有し、ここで、R1およびR4の少なくとも1個は、約8個~約24個の炭素原子を有する、直鎖もしくは分枝鎖、環式の、アルキル基、アルケニル基、アルキニル基またはアリール基であり;R2およびR5は、互いに独立して、HおよびC1~C8アルキル、アルケニル、アリール、ならびに1個以上のアルコール基、アミン基、アミド基、エーテル基、ポリエーテル基、ポリアミド基、エステル基、メルカプタン基、ウレア基、チオウレア基、グアニジル基、またはカルバモイル基で必要に応じて置換されたアルキルからなる群から選択され;mおよびnは、0または1であり;iおよびjは、約2~約3の整数であり;kは、1~約3の整数であり;L1およびL2は、互いに独立して、アルキレンまたはアルキレンエーテルであり;そしてYは、CH2、O、SおよびNHからなる群から選択される、化合物。以下:である、請求項49に記載の化合物。請求項49に記載の化合物であって、該化合物は、以下:であって、ここで、R7およびR8は、独立して、Hまたは炭水化物である、化合物。R7およびR8がHである、請求項51に記載の化合物。以下:である、請求項49に記載の化合物。以下:である、請求項5に記載の化合物。請求項1に記載の化合物であって、ここで、該化合物が、以下の式:を有し、ここで、Q、R1、R4、r、u、mおよびnは、請求項1で定義した通りであり;R2およびR5は、互いに独立して、HおよびC1~C8アルキル、アルケニル、アリール、ならびに1個以上のアルコール基、アミン基、アミド基、エーテル基、ポリエーテル基、ポリアミド基、エステル基、メルカプタン基、ウレア基、チオウレア基、グアニジル基、またはカルバモイル基で必要に応じて置換されたアルキルからなる群から選択され;iおよびjは、約2~約3の整数であり;kは、1~約3の整数であり;L1およびL2は、互いに独立して、アルキレンまたはアルキレンエーテルであり;そしてYは、CH2、O、SおよびNHからなる群から選択される、化合物。請求項5に記載の化合物であって、ここで、該化合物が、以下の式:を有し、ここで、R1およびR4の少なくとも1個は、約8個~約24個の炭素原子を有する、直鎖もしくは分枝鎖、環式の、アルキル基、アルケニル基、アルキニル基またはアリール基であり;R2およびR5は、互いに独立して、HおよびC1~C8アルキル、アルケニル、アリール、ならびに1個以上のアルコール基、アミン基、アミド基、エーテル基、ポリエーテル基、ポリアミド基、エステル基、メルカプタン基、ウレア基、チオウレア基、グアニジル基、またはカルバモイル基で必要に応じて置換されたアルキルからなる群から選択され;mおよびnは、0または1であり;iおよびjは、約2~約3の整数であり;kは、1~約3の整数であり;L1およびL2は、互いに独立して、アルキレンまたはアルキレンエーテルであり;そしてYは、CH2、O、SおよびNHからなる群から選択される、化合物。以下:である、請求項56に記載の化合物。請求項56に記載の化合物であって、該化合物は、以下:であって、ここで、R7およびR8は、独立して、Hまたは炭水化物である、化合物。R7およびR8がHである、請求項58に記載の化合物。以下:である、請求項56に記載の化合物。請求項5に記載の化合物であって、該化合物は、以下:であって、ここで、R7およびR8は、独立して、Hまたは炭水化物である、化合物。R7およびR8がHである、請求項61に記載の化合物。請求項1に記載の化合物であって、ここで、該化合物が、以下の式:を有し、ここで、Q、R1、R4、r、u、mおよびnは、請求項1で定義した通りであり;R2およびR5は、互いに独立して、HおよびC1~C8アルキル、アルケニル、アリール、ならびに1個以上のアルコール基、アミン基、アミド基、エーテル基、ポリエーテル基、ポリアミド基、エステル基、メルカプタン基、ウレア基、チオウレア基、グアニジル基、またはカルバモイル基で必要に応じて置換されたアルキルからなる群から選択され;iおよびjは、約2~約3の整数であり;kは、1~約3の整数であり;L1およびL2は、互いに独立して、アルキレンまたはアルキレンエーテルであり;そしてYは、CH2、O、SおよびNHからなる群から選択される、化合物。請求項5に記載の化合物であって、ここで、該化合物が、以下の式:を有し、ここで、R1およびR4の少なくとも1個は、約8個~約24個の炭素原子を有する、直鎖もしくは分枝鎖、環式の、アルキル基、アルケニル基、アルキニル基またはアリール基であり;R2およびR5は、互いに独立して、HおよびC1~C8アルキル、アルケニル、アリール、ならびに1個以上のアルコール基、アミン基、アミド基、エーテル基、ポリエーテル基、ポリアミド基、エステル基、メルカプタン基、ウレア基、チオウレア基、グアニジル基、またはカルバモイル基で必要に応じて置換されたアルキルからなる群から選択され;mおよびnは、0または1であり;iおよびjは、約2~約3の整数であり;kは、1~約3の整数であり;L1およびL2は、互いに独立して、アルキレンまたはアルキレンエーテルであり;そしてYは、CH2、O、SおよびNHからなる群から選択される、化合物。以下:である、請求項64に記載の化合物。請求項64に記載の化合物であって、該化合物は、以下:であって、ここで、R7およびR8は、独立して、Hまたは炭水化物である、化合物。R7およびR8がHである、請求項66に記載の化合物。請求項64に記載の化合物であって、該化合物は、以下:であって、ここで、R7およびR8は、独立して、Hまたは炭水化物である、化合物。R7およびR8がHである、請求項68に記載の化合物。請求項1に記載の化合物であって、ここで、該化合物が、以下の式:を有し、ここで、Q、R1、R2、r、u,mおよびnは、請求項1で定義した通りであり;R2およびR5は、互いに独立して、HおよびC1~C8アルキル、アルケニル、アリール、ならびに1個以上のアルコール基、アミン基、アミド基、エーテル基、ポリエーテル基、ポリアミド基、エステル基、メルカプタン基、ウレア基、チオウレア基、グアニジル基、またはカルバモイル基で必要に応じて置換されたアルキルからなる群から選択され;iおよびjは、約2~約3の整数であり;kは、1~約3の整数であり;L1およびL2は、互いに独立して、アルキレンまたはアルキレンエーテルであり;そしてYは、CH2、O、SおよびNHからなる群から選択される、化合物。請求項5に記載の化合物であって、ここで、該化合物が、以下の式:を有し、ここで、R1およびR4の少なくとも1個は、約8個~約24個の炭素原子を有する、直鎖もしくは分枝鎖、環式の、アルキル基、アルケニル基、アルキニル基またはアリール基であり;R2およびR5は、互いに独立して、HおよびC1~C8アルキル、アルケニル、アリール、ならびに1個以上のアルコール基、アミン基、アミド基、エーテル基、ポリエーテル基、ポリアミド基、エステル基、メルカプタン基、ウレア基、チオウレア基、グアニジル基、またはカルバモイル基で必要に応じて置換されたアルキルからなる群から選択され;mおよびnは、0または1であり;iおよびjは、約2~約3の整数であり;kは、1~約3の整数であり;L1およびL2は、互いに独立して、アルキレンまたはアルキレンエーテルであり;そしてYは、CH2、O、SおよびNHからなる群から選択される、化合物。以下:である、請求項71に記載の化合物。請求項71に記載の化合物であって、該化合物は、以下:であって、ここで、R7およびR8は、独立して、Hまたは炭水化物である、化合物。R7およびR8がHである、請求項73に記載の化合物。請求項71に記載の化合物であって、以下:であり、ここで、R7およびR8は独立して、Hまたは炭水化物である、化合物。R7およびR8がHである、請求項75に記載の化合物。請求項1に記載の化合物であって、該化合物が、以下の式:を有し、ここで、Q、R1、R4、r、u、m、およびnは、請求項1に定義の通りであり;R2およびR5は、互いに独立して、HおよびC1~C8アルキル、アルケニル、アリール、ならびに必要に応じて1つ以上のアルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、ウレア、チオウレア、グアニジル、またはカルバモイル基で置換されるアルキルからなる群から選択され;iおよびjは、約2~約3の整数であり;kは、1~約3の整数であり;L1およびL2は、互いに独立して、アルキレンまたはアルキレンエーテルであり;そしてYは、CH2、O、SおよびNHからなる群から選択される、化合物。請求項5に記載の化合物であって、該化合物が、以下の式:を有し、ここで、R1およびR4の少なくとも一方は、約8~約24個の炭素原子を有する、直鎖もしくは分枝鎖、環式の、アルキル、アルケニル、アルキニルまたはアリール基であり;R2およびR5は、互いに独立して、HおよびC1~C8アルキル、アルケニル、アリール、ならびに必要に応じて1つ以上のアルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、ウレア、チオウレア、グアニジル、またはカルバモイル基で置換されるアルキルからなる群から選択され;mおよびnは、0または1であり;iおよびjは、約2~約3の整数であり;kは、1~約3の整数であり;L1およびL2は、互いに独立して、アルキレンまたはアルキレンエーテルであり;そしてYは、CH2、O、SおよびNHからなる群から選択される、化合物。以下:である、請求項78に記載の化合物。以下:であり、ここで、R7およびR8は独立して、Hまたは炭水化物である、請求項78に記載の化合物。R7およびR8がHである、請求項80に記載の化合物。以下:であり、ここで、R7およびR8は独立して、Hまたは炭水化物である、請求項78に記載の化合物。R7およびR8がHである、請求項82に記載の化合物。以下:である、請求項5に記載の化合物。請求項1に記載の化合物であって、該化合物が、以下の式:を有し、ここで、Yは、CH2、エーテル、ポリエーテル、アミド、ポリアミド、エステル、スルフィド、ウレア、チオウレア、グアニジル、カルバモイル、カーボネート、ホスフェート、スルフェート、スルホキシド、イミン、カルボニル、および第二級アミノ基からなる群から選択され、ここで、Yは必要に応じて、-X1-L’-X2-Zまたは-Zで置換され;R1、R3、R4およびR6は、互いに独立して、H、-CH2p-D-Z、アルキル、アルケニル、アリール、および必要に応じて1つ以上のアルコール、アミノアルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、アルキルチオ、ウレア、チオウレア、グアニジル、またはカルバモイル基で置換される、アルキルまたはアルキルエーテルからなる群から選択され、そしてR1、R3、R4およびR6の少なくとも1つが、6~約64個の炭素原子を有する、直鎖もしくは分枝鎖、環式の、アルキル、アルケニル、アルキニル、またはアリール基であり;そしてR1、R3、R4およびR6は必要に応じて、互いにまたはYと共有結合して、環式部分を形成し;Zは、アミン、スペルミイル、カルボキシスペルミイル、グアニジル、スペルミジニル、プトリシニル、ジアミノアルキル、ピリジル、ピペリジニル、ピロリジニル、ポリアミン、アミノ酸、ペプチド、およびタンパク質からなる群から選択され;X1およびX2は、互いに独立して、NH、O、S、アルキレン、およびアリーレンからなる群から選択され;L’は、アルキレン、アルケニレン、アルキニレン、アリーレン、アルキレンエーテル、およびポリエーテルからなる群から選択され;Dは、Qまたは結合であり;mおよびnは、0または1であり;そしてi、j、k、lおよびpは、1~約10の整数である、化合物。R1およびR4の少なくとも一方が、約8~約24個の炭素原子を有する、直鎖もしくは分枝鎖、環式の、アルキル、アルケニル、アルキニルまたはアリール基である、請求項85に記載の化合物。必要に応じて1つ以上のアルコール基で置換される、前記アルキルエーテルが、炭水化物である、請求項85に記載の化合物。前記炭水化物が、ガラクトース、フルクトース、グルコース、マルトース、スクロース、セロビオース、ラクトース、マンノース、グルコピラノース、マンノピラノース、およびガラクトピラノースからなる群から選択される、請求項87に記載の化合物。請求項85に記載の化合物であって、該化合物が、以下の式:を有し、ここで、Yは、CH2、エーテル、ポリエーテル、アミド、ポリアミド、エステル、スルフィド、ウレア、チオウレア、グアニジル、カルバモイル、カーボネート、および第二級アミノ基からなる群から選択され;R1、R3、R4およびR6は、互いに独立して、H、-CH2p-Z、アルキル、アルケニル、アリール、および必要に応じて1つ以上のアルコール、アミノアルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、ウレア、チオウレア、グアニジル、またはカルバモイル基で置換されるアルキルまたはアルキルエーテルからなる群から選択され、そしてR1、R3、R4およびR6の少なくとも1つが、約6~約64個の炭素原子を有する、直鎖もしくは分枝鎖、環式の、アルキル、アルケニル、アルキニル、またはアリール基であり;そしてR1、R3、R4およびR6は必要に応じて、互いに共有結合して、環式部分を形成し得;Zは、アミン、スペルミイル、カルボキシスペルミイル、グアニジル、スペルミジニル、プトリシニル、ジアミノアルキル、ピリジル、ピペリジニル、ピロリジニル、ポリアミン、アミノ酸、ペプチド、およびタンパク質からなる群から選択され;mおよびnは、0または1であり;そしてi、j、k、lおよびpは、1~約10の整数である、化合物。R1およびR4の少なくとも一方が、約8~約24個の炭素原子を有する、直鎖もしくは分枝鎖、環式の、アルキル、アルケニル、アルキニルまたはアリール基である、請求項89に記載の化合物。必要に応じて1つ以上のアルコール基で置換される、前記アルキルエーテルが、炭水化物である、請求項89に記載の化合物。前記炭水化物が、ガラクトース、フルクトース、グルコース、マルトース、スクロース、セロビオース、ラクトース、マンノース、グルコピラノース、マンノピラノース、およびガラクトピラノースからなる群から選択される、請求項91に記載の化合物。式:を有する化合物であって、ここで、Qは、N、O、およびSからなる群から選択され;Lは、各Qと共有結合し得る、二価の有機ラジカルであり;R1~R6は、互いに独立して、H、-CH2p-D-Z、アルキル、アルケニル、アリール、および必要に応じて1つ以上のアルコール、アミノアルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、アルキルチオ、ウレア、チオウレア、グアニジル、もしくはカルバモイル基で置換されるアル好ましい実施形態の詳細な説明本発明は、細胞内への高分子および他の化合物の送達のための脂質凝集体における有用性を有するカチオン性脂質およびカチオン性脂質の組成物に関する。この化合物は、単独で、あるいはインビトロまたはインビボのいずれかで標的細胞への化合物のトランスフェクションまたは送達に対して適切であるリポソームおよび他の脂質凝集体を調製するために他の化合物と組み合わせて使用され得る。本発明の化合物は、好ましくはポリカチオン性であり、好ましくは従って種々のアニオン性高分子、特に核酸のようなポリアニオンと高度に安定な複合体を形成する。これらの化合物は、水中に分散される際に、それらのカチオン性部分を介してポリアニオンと強く会合する脂質凝集体を形成するという特性を有する。アニオン性化合物に対して過剰のカチオン性電荷を使用することによって、ポリアニオン-脂質複合体が細胞膜上に吸着され得、それによって細胞による所望の化合物の摂取を容易にする。本発明はまた、本発明の化合物および組成物を調製するための中間体に関する。より具体的には、本発明は、高スループット適用に対して有用にする発現研究CHO-K1、COS-7、およびHEK293において使用される3つの最も通常の細胞タイプの市販される製品より大きなトランスフェクション効率を有し;そして追加の薬剤例えば、LifeTechnologies,Inc.,Rockville,MDから利用可能なLipofectAMINEPLUSReagentが必要とされないという事実によって規定されるプロトコルを使用するための単純さを有し、血清の除去、従って培地の交換が必要とされず、そしてDNA/脂質複合体がアッセイ前に細胞から除去される必要がない、トランスフェクションのためのカチオン性脂質に関する。本発明に従う化合物は、以下の式Aを有する:ここで、Qは、N、OおよびSからなる群から選択され;Lは、C、CH、CH2l、または{CH2i-Y-CH2j}kのような各Qを共有結合し得る任意の二価の有機基であり、ここで、Yは、CH2、エーテル、ポリエーテル、アミド、ポリアミド、エステル、スルフィド、ウレア、チオウレア、グアニジル、カルバモイル、カルボネート、ホスフェート、スルフェート、スルホキシド、イミン、カルボニル、および2級アミノ基からなる群から選択され、そしてここで、Yは、-X1-L’-X2-Zまたは-Zによって必要に応じて置換されており;R1~R6は、互いに独立して、H、-CH2p-D-Z、アルキル、アルケニル、アリール、ならびにアルコール、アミノアルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、アルキルチオ、ウレア、チオウレア、グアニジル、またはカルバモイル基のうちの1つ以上によって必要に応じて置換されるアルキルまたはアルキルエーテルからなる群から選択され、そしてここで、R1、R3、R4およびR6のうちの少なくとも1つが、直鎖または分枝鎖、環式の、アルキル、アルケニル、アルキニルまたはアリール基であり;そしてR1とR4が、またはR3とR6が、Yによって、またはLLがCまたはCHであり、環式部分を形成する場合によって、必要に応じて互いに共有結合され得;Zは、アミン、スペルミイル、カルボキシスペルミイル、グアニジル、スペルミジニル、プトリシニル、ジアミノアルキル、ピリジル、ピペリジニル、ピロリジニル、ポリアミン、アミノ酸、ペプチド、およびタンパク質からなる群から選択され;X1およびX2は、互いに独立して、NH、O、S、アルキレン、およびアリーレンからなる群から選択され;L’は、アルキレン、アルケニレン、アルキニレン、アリーレン、アルキレンエーテル、およびポリエーテルからなる群から選択され;Dは、Qまたは結合であり;A1およびA2は、互いに独立して、CH2O、CH2S、CH2NH、CO、CNH、CSおよびCH2tからなる群から選択され;Xは、生理学的に受容可能なアニオンであり;m、n、r、s、u、v、wおよびyは、0または1であり、但し、mおよびnの両方が0である場合、r、s、uおよびyのうちの少なくとも1つが、0ではなく;i、j、k、l、pおよびtは、0~約100の整数であり;qは、1~約1000の整数であり;そしてaは、アニオンの価数によって除算された正電荷の数である。好ましくは、必要に応じて1つ以上のアルコール基によって置換されるアルキルエーテルは、炭水化物を含む。好ましくは、炭水化物は、ガラクトース、フルクトース、グルコース、マルトース、スクロース、セロビオース、ラクトース、マンノース、グルコピラノース、マンノピラノースおよびガラクトピラノースからなる群から選択される。好ましくは、i、j、k、lおよびtは、1~100、より好ましくは1~50、より好ましくは1~25、より好ましくは1~15、より好ましくは1~10および最も好ましくは1~約4から独立して選択される整数である。好ましくは、l、bおよびcは、1~約4の整数であり、iおよびjは約2~約3の整数であり、そしてkは1~約3の整数である。好ましくは、qは1~約500、より好ましくは1~約250、より好ましくは1~約100、より好ましくは1~約50、より好ましくは1~約25、より好ましくは1~約12、最も好ましくは1~約6の整数である。好ましくは、R1、R3、R4およびR6の少なくとも1つは、約2~100個、好ましくは4~75個、より好ましくは6~64個、より好ましくは8~50個、より好ましくは8~40個、より好ましくは8~30個、より好ましくは6~30個、より好ましくは4~30個、および最も好ましくは8~約24個の炭素原子を有する、直鎖または分枝鎖、環式の、アルキル、アルケニル、アルキニルまたはアリール基である。本発明の全ての局面において、同じかまたは異なり得、好ましくは同じである最も適切なR1およびR4基は、脂肪酸または脂肪アシルクロリドのようなそれらの活性化された誘導体から誘導されるC630炭化水素基hydracarbonradicalである。従って、代表的なR1およびR4基は、C630アルキルまたはアルケニル基である。好ましくは、R1、R2、R3、R4、R5およびR6は、互いに独立して、H、C1-C8アルキル、アルケニル、アリール、ならびにアルコール、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、ウレア、チオウレア、グアニジル、またはカルバモイル基のうちの1つ以上によって必要に応じて置換されるアルキルからなる群から選択され、そして、R1、R3、R4およびR6のうちの少なくとも1つが、約8~約24個の炭素原子を有する、直鎖または分枝鎖、環式の、アルキル、アルケニル、アルキニルまたはアリール基である。好ましくは、QはNである。好ましくは、YはCH2、O、SおよびNHからなる群から選択される。上記の式Aの範囲内にある有用な化合物は、以下の式A1~A10を有する化合物を含む:ここで、QおよびLが、上記に定義される通りであり;R1、R3、R4およびR6が、互いに独立して、HおよびC1-C8アルキル、アルケニル、アリール、ならびにアルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、ウレア、チオウレア、グアニジル、またはカルバモイル基のうちの1つ以上によって必要に応じて置換されているアルキルからなる群から選択され;r、s、uおよびyが、0または1であり;そしてR7およびR8は、独立して、Hまたは炭水化物である;ここで、Qが、上記に定義される通りであり;R1、R2、R4およびR5が、互いに独立して、HおよびC1-C8アルキル、アルケニル、アリール、ならびにアルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、ウレア、チオウレア、グアニジル、またはカルバモイル基のうちの1つ以上によって必要に応じて置換されているアルキルからなる群から選択され;Zは、スペルミイルspermiyl、スペルミジイルspermidiyl、アミノ酸、ペプチジル、ジアミノアルキル、およびポリアミンからなる群から選択され;m、n、rおよびuは、0または1であり;そしてl、bおよびcが、1~約4から独立して選択される整数である;ここで、Q、R1、R4、m、n、rおよびuが、上記に定義される通りであり;R2およびR5が、互いに独立して、HおよびC1-C8アルキル、アルケニル、アリール、ならびにアルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、ウレア、チオウレア、グアニジル、またはカルバモイル基のうちの1つ以上によって必要に応じて置換されているアルキルからなる群から選択され;Zが、スペルミイル、スペルミジイル、アミノ酸、ペプチジル、ジアミノアルキル、およびポリアミンからなる群から選択され;R7およびR8が、独立して、Hまたは炭化水素であり;そしてlが1~約4の整数である;ここで、Qは、上記に定義される通りであり、好ましくは、Nであり;R1およびR4のうちの少なくとも1つが、約8~約24個の炭素原子を有する、直鎖または分枝鎖、環式の、アルキル、アルケニル、アルキニルまたはアリール基であり;R2およびR5は、互いに独立して、HおよびC1-C8アルキル、アルケニル、アリール、ならびにアルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、ウレア、チオウレア、グアニジル、またはカルバモイル基のうちの1つ以上によって必要に応じて置換されているアルキルからなる群から選択され;Zは、スペルミイル、スペルミジイル、アミノ酸、ペプチジル、ジアミノアルキル、およびポリアミンからなる群から選択され;R7およびR8が、独立して、Hまたは炭化水素であり、好ましくはHであり;mおよびnは上記に定義される通りであり;そしてlが1~約4の整数である;ここで、Q、R1、R4、r、u,mおよびnは、上記に定義される通りであり;R2およびR5は、互いに独立して、H、およびC1~C8アルキル、アルケニル、アリール、ならびに1個以上のアルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、ウレア、チオウレア、グアニジル、またはカルバモイル基で必要に応じて置換されているアルキルからなる群から選択され;iおよびjは、約2個~約3個の整数であり;そしてkは、1個~約3個の整数である;ここで、Q、R1、R4、r、u,mおよびnは、上記に定義される通りであり;R2およびR5は、互いに独立して、H、およびC1~C8アルキル、アルケニル、アリール、ならびに1個以上のアルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、ウレア、チオウレア、グアニジル、またはカルバモイル基で必要に応じて置換されているアルキルからなる群から選択され;iおよびjは、約2個~約3個の整数であり;kは、1個~約3個の整数であり;L1およびL2は、互いに独立して、アルキレンまたはアルキレンエーテルであり;そしてYは、CH2、O、SおよびNHからなる群から選択される;ここで、Q、R1、R4、r、u,mおよびnは、上記に定義される通りであり;R2およびR5は、互いに独立して、H、およびC1~C8アルキル、アルケニル、アリール、ならびに1個以上のアルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、ウレア、チオウレア、グアニジル、またはカルバモイル基で必要に応じて置換されているアルキルからなる群から選択され;iおよびjは、約2個~約3個の整数であり;kは、1個~約3個の整数であり;L1およびL2は、互いに独立して、アルキレンまたはアルキレンエーテルであり:そしてYは、CH2、O、SおよびNHからなる群から選択される;ここで、Q、R1、R4、r、u,mおよびnは、上記に定義される通りであり;R2およびR5は、互いに独立して、H、およびC1~C8アルキル、アルケニル、アリール、ならびに1個以上のアルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、ウレア、チオウレア、グアニジル、またはカルバモイル基で必要に応じて置換されているアルキルからなる群から選択され;iおよびjは、約2個~約3個の整数であり;kは、1個~約3個の整数であり;L1およびL2は、互いに独立して、アルキレンまたはアルキレンエーテルであり;そしてYは、CH2、O、SおよびNHからなる群から選択される;ここで、Q、R1、R2、r、u,mおよびnは、上記に定義される通りであり;R2およびR5は、互いに独立して、HおよびC1~C8アルキル、アルケニル、アリール、ならびに1個以上のアルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、ウレア、チオウレア、グアニジル、またはカルバモイル基で必要に応じて置換されているアルキルからなる群から選択され;iおよびjは、約2個~約3個の整数であり;kは、1個~約3個の整数であり;L1およびL2は、互いに独立して、アルキレンまたはアルキレンエーテルであり:そしてYは、CH2、O、SおよびNHからなる群から選択される;ならびにここで、Q、R1、R4、r、u、m、およびnは、上記に定義される通りであり、R2およびR5は、互いに独立して、HおよびC1~C8アルキル、アルケニル、アリール、ならびに必要に応じて1つ以上のアルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、ウレア、チオウレア、グアニジル、またはカルバモイル基で置換されるアルキルからなる群から選択され;iおよびjは、約2~約3の整数であり;kは、1~約3の整数であり;L1およびL2は、互いに独立して、アルキレンまたはアルキレンエーテルであり;そしてYは、CH2、O、SおよびNHからなる群から選択される。また、本発明の化合物は、式Bを有する:Lは、CH2l、または{CH2i-Y-CH2j}kであり、ここでYは、CH2、エーテル、ポリエーテル、アミド、ポリアミド、エステル、スルフィド、ウレア、チオウレア、グアニジル、カルバモイル、カーボネート、および第二級アミノ基からなる群から選択され;R1~R6は、互いに独立して、H、-CH2p-Z、アルキル、アルケニル、アリール、および必要に応じて1つ以上のアルコール、アミノアルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、ウレア、チオウレア、グアニジル、またはカルバモイル基で置換されるアルキルまたはアルキルエーテルからなる群から選択され、そしてR1、R3、R4およびR6の少なくとも1つが、直鎖もしくは分枝鎖、環式の、アルキル、アルケニル、アルキニルまたはアリール基であり、そしてR1、R3、R4およびR6のいずれか1つ以上が必要に応じて、互いに共有結合して環式部分を形成し得;Zは、アミン、スペルミイル、カルボキシスペルミイル、グアニジル、スペルミジニル、プトリシニル、ジアミノアルキル、ピリジル、ピペリジニル、ピロリジニル、ポリアミン、アミノ酸、ペプチド、およびタンパク質からなる群から選択され;A1およびA2は、互いに独立して、CH2O、CH2S、CH2NH、CO、CNH、CSおよびCH2tからなる群から選択され;Xは、生理学的に受容可能なアニオンであり;m、n、vおよびwは、0または1であり;i、j、k、l、pおよびtは、1~約100の整数であり;qは、1~約1000の整数であり;そしてaは、上記アニオンの価数によって除算された正電荷の数であり、ここで、mおよびnが0である場合、aは0である。好ましくは、R1~R6、i、j、k、l、p、t、q、bおよびcは、式Aに関して定義される通りである。好ましくは、Yは、CH2、O、SおよびNHからなる群から選択される。式Bの範囲内にある有用な化合物は、以下の式を有する化合物を包含する:ここで、R1、R3、R4およびR6が、互いに独立して、HおよびC1-C8アルキル、アルケニル、アリール、ならびにアルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、ウレア、チオウレア、グアニジル、またはカルバモイル基のうちの1つ以上によって必要に応じて置換されているアルキルからなる群から選択され、そしてR1、R3、R4およびR6のうちの少なくとも1つが、約8~約24個の炭素原子を有する、直鎖または分枝鎖、環式の、アルキル、アルケニル、アルキニルまたはアリール基であり;そしてl、bおよびcが、1~約4から独立して選択される整数である;ここで、R1、R3、R4およびR6が、互いに独立して、HおよびC1-C8アルキル、アルケニル、アリール、ならびにアルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、ウレア、チオウレア、グアニジル、またはカルバモイル基のうちの1つ以上によって必要に応じて置換されているアルキルからなる群から選択され、そしてR1、R3、R4およびR6のうちの少なくとも1つが、約8~約24個の炭素原子を有する、直鎖または分枝鎖、環式の、アルキル、アルケニル、アルキニルまたはアリール基であり;R7およびR8は、独立して、Hまたは炭水化物であり;そしてlが、1~約4の整数である;ここで、R1、R2、R4およびR5が、互いに独立して、HおよびC1-C8アルキル、アルケニル、アリール、ならびにアルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、ウレア、チオウレア、グアニジル、またはカルバモイル基のうちの1つ以上によって必要に応じて置換されているアルキルからなる群から選択され、そしてR1、R2、R4およびR5のうち少なくとも1つが、約8~約24個の炭素原子を有する、直鎖または分枝鎖、環式の、アルキル、アルケニル、アルキニルまたはアリール基であり;Zが、スペルミイル、スペルミジイル、アミノ酸、ペプチジル、ジアミノアルキル、およびポリアミンからなる群から選択され;mおよびnは、0または1であり;そしてl、bおよびcが、1~約4から独立して選択される整数である;ここで、R1およびR4のうちの少なくとも1つが、約8~約24個の炭素原子を有する、直鎖または分枝鎖、環式の、アルキル、アルケニル、アルキニルまたはアリール基であり;そしてl、bおよびcが、独立して、1~約4から選択される整数である;ここで:R1およびR4のうちの少なくとも1つが、約8~約24個の炭素原子を有する、直鎖または分枝鎖、環式の、アルキル、アルケニル、アルキニルまたはアリール基であり;R7およびR8が、独立して、水素または炭化水素であり、好ましくは水素であり;そしてlは、独立して、1~約4の整数である;ここでZは、上記に定義される通りであり;R1およびR4の少なくとも1個は、約8個~約24個の炭素原子を有する、直鎖または分枝鎖、環式の、アルキル、アルケニル、アルキニル、またはアリール基であり;R2およびR5は、互いに独立して、HおよびC1~C8アルキル、アルケニル、アリール、ならびに1個以上のアルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、ウレア、チオウレア、グアニジル、またはカルバモイル基で必要に応じて置換されているアルキルからなる群から選択され;R7およびR8は、独立して、Hまたは炭水化物であり;mおよびnは、0または1であり;iおよびjは、約2個~約3個の整数であり;そしてkは、1個~約3個の整数である;ここで、R1およびR4の少なくとも1個は、約8個~約24個の炭素原子を有する、直鎖または分枝鎖、環式の、アルキル、アルケニル、アルキニル、またはアリール基であり;R2およびR5は、互いに独立して、HおよびC1~C8アルキル、アルケニル、アリール、ならびに1個以上のアルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、ウレア、チオウレア、グアニジル、またはカルバモイル基で必要に応じて置換されているアルキルからなる群から選択され;mおよびnは、0または1であり;iおよびjは、約2個~約3個の整数であり;そしてkは、1個~約3個の整数である;ここで、R1およびR4の少なくとも1個は、約8個~約24個の炭素原子を有する、直鎖または分枝鎖、環式の、アルキル、アルケニル、アルキニル、またはアリール基であり;R2およびR5は、互いに独立して、HおよびC1~C8アルキル、アルケニル、アリール、ならびに1個以上のアルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、ウレア、チオウレア、グアニジル、またはカルバモイル基で必要に応じて置換されているアルキルからなる群から選択され;mおよびnは、0または1であり;iおよびjは、約2個~約3個の整数であり;そしてkは、1個~約3個の整数である;ここで、R1およびR4の少なくとも1個は、約8個~約24個の炭素原子を有する、直鎖または分枝鎖、環式の、アルキル、アルケニル、アルキニル、またはアリール基であり;R2およびR5は、互いに独立して、HおよびC1~C8アルキル、アルケニル、アリール、ならびに1個以上のアルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、ウレア、チオウレア、グアニジル、またはカルバモイル基で必要に応じて置換されているアルキルからなる群から選択され;mおよびnは、0または1であり;iおよびjは、約2個~約3個の整数であり;kは、1個~約3個の整数であり;そしてL1およびL2は、互いに独立して、アルキレンまたはアルキレンエーテルであり;そしてYは、CH2、O、SおよびNHからなる群から選択される;ここで、R1およびR4の少なくとも1個は、約8個~約24個の炭素原子を有する、直鎖または分枝鎖、環式の、アルキル、アルケニル、アルキニル、またはアリール基であり;R2およびR5は、互いに独立して、HおよびC1~C8アルキル、アルケニル、アリール、ならびに1個以上のアルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、ウレア、チオウレア、グアニジル、またはカルバモイル基で必要に応じて置換されているアルキルからなる群から選択され;mおよびnは、0または1であり;iおよびjは、約2個~約3個の整数であり;kは、1個~約3個の整数であり;そしてL1およびL2は、互いに独立して、アルキレンまたはアルキレンエーテルであり;そしてYは、CH2、O、SおよびNHからなる群から選択される;ここで、R1およびR4のうちの少なくとも1つが、約8個~約24個の炭素原子を有する直鎖もしくは分枝鎖、環式の、アルキル、アルケニル、アルキニルまたはアリール基であり;R2およびR5は、互いに独立して、HならびにC1~C8アルキル、アルケニル、アリール、およびアルキル必要に応じて、アルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、ウレア、チオウレア、グアニジル、またはカルバモイル基の1つ以上によって置換されるからなる群から選択され;mおよびnは、0または1であり;iおよびjは、約2~約3の整数であり;kは、1~約3の整数であり;L1およびL2は、互いから独立して、アルキレンまたはアルキレンエーテルであり;そしてYは、CH2、O、SおよびNHからなる群から選択され;ここで、R1およびR4のうちの少なくとも1つが、約8個~約24個の炭素原子を有する直鎖もしくは分枝鎖、環式の、アルキル、アルケニル、アルキニルまたはアリール基であり;R2およびR5は、互いに独立して、HならびにC1~C8アルキル、アルケニル、アリール、およびアルキル必要に応じて、アルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、ウレア、チオウレア、グアニジル、またはカルバモイル基の1つ以上によって置換されるからなる群から選択され;mおよびnは、0または1であり;iおよびjは、約2~約3の整数であり;kは、1~約3の整数であり;L1およびL2は、互いから独立して、アルキレンまたはアルキレンエーテルであり;そしてYは、CH2、O、SおよびNHからなる群から選択され;そしてここで、R1およびR4のうちの少なくとも1つが、約8個~約24個の炭素原子を有する直鎖もしくは分枝鎖、環式の、アルキル、アルケニル、アルキニルまたはアリール基であり;R2およびR5は、互いに独立して、HならびにC1~C8アルキル、アルケニル、アリール、およびアルキル必要に応じて、アルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、ウレア、チオウレア、グアニジル、またはカルバモイル基の1つ以上によって置換されるからなる群から選択され;mおよびnは、0または1であり;iおよびjは、約2~約3の整数であり;kは、1~約3の整数であり;L1およびL2は、互いから独立して、アルキレンまたはアルキレンエーテルであり;そしてYは、CH2、O、SおよびNHからなる群から選択される。式B1~B13のそれぞれにおいて、好ましくは、R1およびR4は、それぞれ、C630アルキルまたはアルケニル、より好ましくは、C824アルキルまたはアルケニルであり、そしてR2およびR5またはR3およびR6は、それぞれ水素またはC18アルキルである。本発明の範囲の特定の化合物は、以下の例を含む。式中のR7およびR8は独立して、Hまたは炭水化物であり、好ましくはHである。さらに、本発明に従う化合物は、以下の式Cを有する:ここで、Yは、CH2、エーテル、ポリエーテル、アミド、ポリアミド、エステル、スルフィド、ウレア、チオウレア、グアニジル、カルバモイル、カルボネート、ホスフェート、スルフェート、スルホキシド、イミン、カルボニル、および2級アミノ基からなる群から選択され、そしてここで、Yは、-X1-L’-X2-Zまたは-Zによって必要に応じて置換され;R1、R3、R4およびR6は、互いに独立して、H、-CH2p-D-Z、アルキル、アルケニル、アリール、およびアルコール、アミノアルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、アルキルチオ、ウレア、チオウレア、グアニジル、またはカルバモイル基のうちの1つ以上によって必要に応じて置換されるアルキルまたはアルキルエーテルからなる群から選択され、そして、R1、R3、R4およびR6のうちの少なくとも1つが、直鎖もしくは分枝鎖、環式の、アルキル、アルケニル、アルキニルまたはアリール基であり、そしてR1、R3、R4およびR6が、互いにまたはYと、必要に応じて共有結合され得て、環式部分を形成し得;Zは、アミン、スペルミイル、カルボキシスペルミイル、グアニジル、スペルミジニル、プトリシニル、ジアミノアルキル、ピリジル、ピペリジニル、ピロリジニル、ポリアミン、アミノ酸、ペプチド、およびタンパク質からなる群から選択され;X1およびX2は、互いに独立して、NH、O、S、アルキレン、およびアリーレンからなる群から選択され;L’は、アルキレン、アルケニレン、アルキニレン、アリーレン、アルキレンエーテル、およびポリエーテルからなる群から選択され;Dは、Qまたは結合であり;mおよびnは、0または1であり;そしてi、j、k、lおよびpは、独立して1~約10から選択される整数である。好ましくは、Yは、CH2、エーテル、ポリエーテル、アミド、ポリアミド、エステル、スルフィド、ウレア、チオウレア、グアニジル、カルバモイル、カルボネート、および2級アミノ基からなる群から選択される。好ましくは、R1、R3、R4およびR6は、互いに独立して、H、-CH2p-Z、アルキル、アルケニル、アリール、およびアルコール、アミノアルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、ウレア、チオウレア、グアニジル、またはカルバモイル基のうちの1つ以上によって必要に応じて置換されるアルキルまたはアルキルエーテルからなる群から選択され、そして、R1、R3、R4およびR6のうちの少なくとも1つが、直鎖もしくは分枝鎖、環式の、アルキル、アルケニル、アルキニルまたはアリール基であり、そしてR1、R3、R4およびR6が、互いに必要と応じて共有結合され得て、環式部分を形成し得る。好ましくは、R1およびR4のうちの少なくとも1つが、約2個~100個、好ましくは4個~75個、より好ましくは、6個~64個、より好ましくは、8個~50個、より好ましくは、8個~40個、より好ましくは、8個~30個、より好ましくは6個~30個、より好ましくは4個~30個、そして最も好ましくは8個~約24個の炭素原子を有する直鎖もしくは分枝鎖、環式の、アルキル、アルケニル、アルキニルまたはアリール基である。好ましくは、Yは、CH2、O、SおよびNHからなる群から選択される。本発明の化合物およびポリカチオンは、以下の式Dを有する:ここで、Lは、C、CH、CH2l、または{CH2i-Y-CH2j}kであり、ここで、Yは、CH2、エーテル、ポリエーテル、アミド、ポリアミド、エステル、スルフィド、ウレア、チオウレア、グアニジル、カルバモイル、カルボネート、ホスフェート、スルフェート、スルホキシド、イミン、カルボニル、および2級アミノ基からなる群から選択され、そしてここで、Yは、-X1-L’-X2-Zまたは-Zによって必要に応じて置換され;R1~R6は、互いに独立して、H、-CH2p-D-Z、アルキル、アルケニル、アリール、およびアルコール、アミノアルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、アルキルチオ、ウレア、チオウレア、グアニジル、またはカルバモイル基のうちの1つ以上によって必要に応じて置換されるアルキルまたはアルキルエーテルからなる群から選択され、そしてここで、R1、R3、R4およびR6のうちの少なくとも1つが、直鎖もしくは分枝鎖、環式の、アルキル、アルケニル、アルキニルまたはアリール基であり;Zは、アミン、スペルミイル、カルボキシスペルミイル、グアニジル、スペルミジニル、プトリシニル、ジアミノアルキル、ピリジル、ピペリジニル、ピロリジニル、ポリアミン、アミノ酸、アミノ酸誘導体、ペプチド、およびタンパク質からなる群から選択され;X1およびX2は、互いに独立して、NH、O、S、アルキレン、およびアリーレンからなる群から選択され;L’は、アルキレン、アルケニレン、アルキニレン、アリーレン、アルキレンエーテル、およびポリエーテルからなる群から選択され;A1およびA2は、互いに独立して、CH2O、CH2S、CH2NH、CO、CNH、CSおよびCH2tからなる群から選択され;m、n、r、s、u、v、wおよびyは、0または1であり、但し、mおよびnの両方が0である場合、r、s、uおよびyのうちの少なくとも1つが、0ではなく;i、j、k、l、pおよびtは、0~約100の整数であり;qは、1~約1000の整数である。また、本発明の化合物およびポリカチオンは、以下の式Eを有する:ここで、Lは、CH2lまたは{CH2i-Y-CH2j}kであり、ここで、Yは、CH2、エーテル、ポリエーテル、アミド、ポリアミド、エステル、スルフィド、ウレア、チオウレア、グアニジル、カルバモイル、カルボネート、および2級アミノ基からなる群から選択され;R1~R6は、互いに独立して、H、-CH2p-Z、アルキル、アルケニル、アリール、およびアルコール、アミノアルコール、アミン、アミド、エーテル、ポリエーテル、ポリアミド、エステル、メルカプタン、ウレア、チオウレア、グアニジル、またはカルバモイル基のうちの1つ以上によって必要に応じて置換されるアルキルまたはアルキルエーテルからなる群から選択され、そして、R1、R3、R4およびR6のうちの少なくとも1つが、直鎖もしくは分枝鎖、環式の、アルキル、アルケニル、アルキニルまたはアリール基であり;Z、A1、A2、m、n、i、j、k、l、p、tおよびqが上記のように定義される。上記式DおよびEにおいて、R1~R6、Y、i、j、k、l、p、tおよびqは、好ましくは、式Aに関して定義される通りである。QがOまたはSである場合、置換基の数は、その価数に従うべきであることは,当業者に明らかである。本発明の特定の化合物は、送達方法およびトランスフェクション方法のために使用するための生理学的媒体に、不充分な溶解性であり得る。当業者は、水性媒体におけるこのような化合物の溶解性を高めるための、当該分野で利用可能な種々の技術が存在することを理解する。このような方法は、本明細書中に記載される化合物に対して過度の実験なしに容易に適用可能である。定義有用なアリール基は、C6100アリール、好ましくはC675アリール、より好ましくはC664アリール、より好ましくはC650アリール、より好ましくはC640アリール、より好ましくはC630アリール、最も好ましくはC624アリールである。典型的なC6100アリール基には、フェニル、ナフチル、フェナントリル、アントラシル、インデニル、アズレニル、ビフェニル、ビフェニレニル、フルオレニル、ピレニル、アセアントレニル、コラントレニル、アセフェナントレニル、ビオランテレニルviolantherenyl、ヘキサフェニル、ヘキサアセニルhexacenyl、トリナフチル、およびピランチルpyranthyl基が挙げられる。有用なアルキル基は、直鎖または分枝鎖のC2100アルキル基、好ましくはC475アルキル、より好ましくはC664アルキル、より好ましくはC850アルキル、より好ましくはC840アルキル、より好ましくはC830アルキル、より好ましくはC630アルキル、より好ましくはC430アルキル、最も好ましくはC824アルキルである。典型的にはC2100アルキル基には、エチル、プロピル、イソプロピル、ブチル、sec.-ブチル、tert.-ブチル、ペンチル、ヘキシル、オクチル、デシル、ドデシル、テトラデシル、ヘキサデシル、オクタデシル、エイコシル、ドコシル、テトラコシル、ヘキサコシル、オクタコシル、およびトリアコンチル基が挙げられる。また、本発明の化合物の任意のベンゼン環の2つの隣接する位置上で置換されるトリメチレン基も考慮される。有用なアルケニル基は、直鎖または分枝鎖のC2100アルケニル、好ましくはC475アルケニル、より好ましくはC664アルケニル、より好ましくはC850アルケニル、より好ましくはC840アルケニル、より好ましくはC830アルケニル、より好ましくはC630アルケニル、より好ましくはC430アルケニル、最も好ましくはC824アルケニルである。典型的にはC2100アルケニル基には、エテニル、プロペニル、イソプロペニル、ブテニル、sec.-ブテニル、ヘキセニル、オクテニル、デセニル、ドデセニル特に9-ドデセニル、テトラデセニル特に9-テトラデセニル、ヘキサデセニル特に9-ヘキサデセニル、オクタデセニル特に9-オクタデセニル、エイコセニル、ドコセニル、テトラコセニル、ヘキサコセニル、オクタコセニル、およびトリアコンテニルが挙げられる。有用なアルキニル基は、直鎖または分枝鎖のC2100アルキニル、好ましくはC475アルキニル、より好ましくはC664アルキニル、より好ましくはC850アルキニル、より好ましくはC840アルキニル、より好ましくはC830アルキニル、より好ましくはC630アルキニル、より好ましくはC430アルキニル、最も好ましくはC824アルキニルである。典型的にはC2100アルキニル基には、エチニル、プロピニル、ブチニル、-ブチニル、ヘキシニル、オクチニル、デシニル、ドデシニル、テトラデシニル、ヘキサデシニル、オクタデシニル、エイコシニル、ドコシニル、テトラコシニル、ヘキサコシニル、オクタコシニル、およびトリアコンチニル基が挙げられる。典型的なアルキルエーテル基には、エーテル基を有する上記C2100アルキル基のいずれかを含む。エーテル基は、-O-である。典型的なポリエーテル基は、-CHR14-CH2-Ot-を含み、ここで、R14は、HまたはC14アルキル基であり、そしてtは、上のように定義された整数であり、好ましくはtは2~5である。本発明の目的のために、アミド基は、官能基として-NHCO-を有する有機ラジカルである。典型的なアミド基には、アルキルアミド、アルケニルアミド、アルキニルアミド、およびアリールアミドが挙げられ、ここで、アルキル、アルケニル、アルキニル、およびアリールは、上に定義した通りである。典型的なポリアミド基は、上に定義される2種以上のアミド基を有する有機ラジカルを含む。典型的には、エステル基は、官能基として-CO-O-を有する有機ラジカルである。典型的なエステル基は、R14-CO-O-R15を含み、ここで、R14およびR15は、上に定義するようなアルキレン、アルケニレン、アルキニレンおよびアリーレン基である。典型的には、ウレア基は、官能基として-NH-CO-NH-を有する有機ラジカルである。典型的なウレア基は、R14NH-CO-NHR14、R14NH-CO-NHR15、R14R15N-CO-NR14R15を含み、ここで、R14およびR15は、上に定義したようなアルキレン、アルケニレン、アルキニレンおよびアリーレン基である。典型的には、チオウレア基は、上に定義されるウレア基を有する有機ラジカルであり、ここで、ウレア基の酸素が硫黄によって置換される。典型的には、グアニジル基は、官能基として-NH-CNH-NH-を有する有機ラジカルである。典型的なグアニジル基は、R14NH-CNH-NHR14、R14NH-CNH-NHR15、およびR14R15N-CNH-NR14R15を含み、ここで、R14およびR15は、上に定義したようなアルキレン、アルケニレン、アルキニレンおよびアリーレン基である。カルバモイル基は、-NH-CO-である。典型的には、カルボネート基は、CO32ラジカルすなわち-O-CO-Oを含む有機ラジカルを含む。ホスフェート基は、PO43ラジカルである。スルフェート基は、SO42ラジカルである。スルホキシド基は、-SO-である。イミン基は、-CN-である。カルボニル基は、-CO-である。第2級アミノ基は、-NH-である。典型的には、アミノアルコール基は、上に定義される第2級アミノ基とヒドロキシル基の両方を有する有機ラジカルである。典型的なアミノアルコールは、アミノエタノール、アミノプロパノールおよびアミノブタノールを含む。定義Dは結合であるは、DがQでない場合、CH2pとZとの間に単結合が存在することを意味する。生物学的に活性な物質は、インビトロおよび/またはインビボにおいて生物学的効果を及ぼす任意の分子または混合物または分子の複合体を示し、これには、医薬品、薬物、タンパク質、ペプチド、ポリペプチド、ホルモン、ビタミン、ステロイド、ポリアニオン、ヌクレオシド、ヌクレオチド、核酸例えば、DNAまたはRNA、ヌクレオチド、ポリヌクレオチドなどが挙げられる。カチオン性脂質は、トランスフェクションに使用し得る任意のカチオン性脂質を示し、これには、DOSPA、DOTMA、DMRIE、DOTAP、DOGSおよびTM-TPSが挙げられるが,これらに限定されない。細胞は、任意の型のかつ任意の供給源由来の真核細胞を示す。真核細胞の型には、一次細胞primarycell、腫瘍細胞または不朽化細胞株由来の、上皮細胞、線維芽細胞、ニューロン細胞、造血細胞が挙げられる。このような細胞の供給源には、ヒト、イヌ、マウス、ハムスター、ネコ、ウシ、ブタ、サルmonkey、ape、ヒツジ、魚、昆虫、真菌のような任意の動物、ならびに作物用植物cropplant、装飾用植物および木を含む任意の植物が挙げられる。所望の化合物が標的細胞の内側に、あるいは標的細胞膜の内部にまたはその上に最終的に配置されるように、標的細胞へと所望の化合物を移動transferさせるプロセスを示すために、送達deliveryが使用される。本発明の化合物の多くの用途において、所望の化合物は標的細胞に容易に取り込まれず、そして脂質凝集体を介した送達は、所望の化合物を細胞内に入れるための手段である。特定の用途において、特にインビボ条件において、特定の標的細胞型への送達が好ましく、そして本発明の化合物によって促進され得る。薬物とは、ヒトまたは動物の疾患の予防、診断、緩和、処置、もしくは治癒に使用される、食物以外の任意の治療剤または予防剤を言う。キットとは、本発明の化合物を1つ以上、またはそれらの混合物を含むトランスフェクションキットもしくはタンパク質発現キットを言う。このようなキットは、運搬手段を含み得、この運搬手段は、1つ以上の容器手段例えば、バイアル、試験管などを緊密に封じ込めconfinementて受容するように区画化されている。このような容器手段の各々は、トランスフェクションを実施するに必要な成分またはこれらの成分の混合物を含む。このようなキットは、核酸好ましくは、1つ以上のベクター、細胞、1つ以上の本発明の化合物、脂質凝集体形成化合物、トランスフェクションエンハンサー、生物学的に活性な基質などから選択される1つ以上の成分を含み得る。脂質凝集体とは、全ての型ユニラメラunilamellarおよびマルチラメラmultilamellerの両方のリポソーム、ならびにカチオン性脂質またはリン脂質およびステロイドなどの両親媒性の脂質と混合された脂質のミセルおよびよりアモルファスな凝集体を含む一般的な用語である。脂質凝集体形成化合物LipidAgregate-formingCompoundsとは、天然の化合物または脂質例えば、DOPE、DOPCおよびコレステロールなどを言う。標的細胞とは、所望の化合物に対するキャリアとしての脂質凝集体を使用して、所望の化合物が送達される任意の細胞を言う。本明細書中で使用されるトランスフェクションは、核酸、タンパク質、または他の巨大分子の標的細胞への送達を意味し、その結果、核酸、タンパク質または他の巨大分子がその細胞内で発現されるか、またはその中で生物学的機能を有することを意味する。用語発現可能な核酸は、分子量に関わらずにDNAおよびRNAの両方を含み、そして用語発現は、限定しないが、一時的な発現および安定な発現の両方を含む、その細胞内で核酸が機能的に存在する任意の出現を意味する。機能的な局面には、オリゴヌクレオチドまたはタンパク質の送達による発現の阻害を含む。トランスフェクションエンハンサーは、一般に、例えば、細胞ターゲッティング、取り込み、インターナリゼーション、核ターゲッティングおよび発現を高めるタンパク質、ペプチド、成長因子などの分子および物質を言う。このような分子および物質としては、細胞表面を標的とするインスリン、トランスフェリン、フィブロネクチンなどのリガンド;細胞性インテグリンレセプターを標的とするペプチド;および他の化合物例えば、PlusReagentLifeTechnologies,Inc.、Rockville、Marylandから入手可能が挙げられる。トランスフェクションエンハンサーの例は、米国特許第5,736,392号および米国出願番号09/039,7801998年3月16日出願に見出され得る。本発明は、さらに、以下の実施例によって明らかにされる。以下の実施例は、本発明の単なる例示であることが意図される。ポリカチオン性脂質を以下に記載される一般的な反応スキームに従って調製した。実施例1N1,N4-ジオレオイル-ジアミノブタンIの合成1,4-ジアミノブタン4.28g、48.6mmolおよびトリエチルアミン20.4ml、146mmolの乾燥メチレンクロリド10mL溶液を、オレオイルクロリド30.0g、99.7mmolの無水メチレンクロリド300ml溶液に、0°Cの氷浴中でゆっくりと添加した。反応混合物をメカニカルスターラーで激しく攪拌した。添加が完了した後、氷浴を除去し、そして混合物を室温で2.5日間攪拌した。TLC分析によって、反応が完全に進行し、そして生成物が沈殿したことを確認した。過剰のオレノイルクロリドをろ過によって除去した。沈殿を50mlのメチレンクロリドで2回洗浄した。母液を濃縮し、そして更なる生成物を沈殿させた。この沈殿物をろ過し、そして以前の沈殿と合わせた。この得られた固体を4時間、減圧乾燥した。全体で27.0gの所望の生成物の白色固体、N1,N4-ジオレオイル-ジアミノブタンを得た。N1,N4-ジオレイル-ジアミノブタンIIの合成リチウムアルミニウムヒドリド8.62g、95、216mmolを、0°Cで400mlの無水ジエチルエーテル中のN1,N4-ジオレオイル-ジアミノブタン27.0g、43.8mmolの懸濁液に注意深く添加した。添加後、氷浴を除去した。反応混合物をゆっくりと室温まで昇温し、次いで、適切な凝縮デバイスを用いて緩やかに加熱して還流し、そして16時間攪拌した。反応混合物を次いで冷却し、そして70mLの1Nの水酸化ナトリウム溶液で0°Cで注意深くクエンチした。さらに500mLのジエチルエーテルを添加し、そして混合物を室温でさらに2時間攪拌した。上部のエーテル層は徐々に透明に変わり、次いで分離した。この水相をそれぞれ100mLのジエチルエーテルで3回抽出した。この合わせたエーテル溶液を濃縮し、そして高真空下で一晩乾燥した。全体で17.0gの油状無色N1,N4-ジオレイル-ジアミノブタンを得た。N1,N4-ジオレイル-N1,N4-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-フタルアミドプロピル]-ジアミノブタンIIIの合成ジイソプロピルエチルアミン11.1mL、63.7mmolを、N1,N4-ジオレイルジアミノブタン15.5g、26.3mmolおよびN-2,3-エポキシプロピル-フタルアミド15.6g、76.8mmolの110mLの乾燥N,N-ジメチルホルムアミドの懸濁液に添加した。窒素でのパージ後、反応混合物を丸底フラスコでシールし、そして約90°Cで24時間加熱した。N,N-ジメチルホルムアミドおよびジイソプロピルエチルアミンを除去し、そして黄色オイルを得た。この粗物質をエタノールから再結晶した。全量が18.6gの白色固体、N1,N4-ジオレイル-N1,N4-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-フタルアミドプロピル]ジアミノ-ブタンを得た。N1,N4-ジオレイル-N1,N4-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-アミノプロピル]-ジアミノブタンIV以後、DHDOSと呼ぶの合成ヒドラジン4.0mL、80水性、103mmolを、室温で250mLの乾燥エタノール中のN1,N4-ジオレイル-N1,N4-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-フタルアミドプロピル]-ジアミノブタン17.0g、17.1mmolの懸濁液に添加した。適切な凝縮デバイスを使用して、反応混合物を加熱還流した。この時点で、懸濁液は透明な溶液に変わった。油浴を85°Cに設定した。45分後、白色固体がこの溶液から沈殿した。反応混合物を4時間、還流させて攪拌し、その後、-20°Cに冷却した。白色固体が底に沈降した。上部の透明なエタノール溶液をデカントした。残渣を冷エタノールで2回洗浄した。この合わせたエタノール溶液を濃縮し、そして減圧下で一晩乾燥した。12.4gの油状N1,N4-ジオレイル-N1,N4-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-アミノプロピル]-ジアミノブタンを得た。以下の化合物を、対応するジアミンおよび長鎖アシルクロリドを使用して上記の方法によって合成した:N1,N4-ジミリスチル-N1,N4-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-アミノプロピル]-ジアミノブタン;N1,N4-ジパルミチル-N1,N4-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-アミノプロピル]-ジアミノブタン;N1,N4-ジパルミトリル-N1,N4-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-アミノプロピル]-ジアミノブタン;N1,N4-ジステアリル-N1,N4-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-アミノプロピル]-ジアミノブタン;N1,N4-ジラウリル-N1,N4-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-アミノプロピル]-ジアミノブタン;N1,N2-ジミリスチル-N1,N2-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-アミノプロピル]-ジアミノエタン;N1,N2-ジパルミチル-N1,N2-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-アミノプロピル]-ジアミノエタン;N1,N2-ジパルミトリル-N1,N2-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-アミノプロピル]-ジアミエタン;N1,N2-ジステアリル-N1,N2-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-アミノプロピル]-ジアミノエタン;N1,N2-ジラウリル-N1,N2-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-アミノプロピル]-ジアミノエタン;N1,N2-ジオレイル-N1,N2-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-アミノプロピル]-ジアミノエタン;N1,N9-ジミリスチル-N1,N9-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-アミノプロピル]-Jeffamine;N1,N9-ジパルミチル-N1,N9-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-アミノプロピル]-Jeffamine;N1,N9-ジパルミトリル-N1,N9-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-アミノプロピル]-Jeffamine;N1,N9-ジステアリル-N1,N9-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-アミノプロピル]-Jeffamine;N1,N9-ジラウリル-N1,N9-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-アミノプロピル]-Jeffamine;N1,N9-ジオレイル-N1,N9-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-アミノプロピル]-Jeffamine。N1,N4-ジオレイル-N1,N4-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-カルボキサミジンアミノプロピル]-ジアミノブタンVの合成1H-ピラゾール-1-カルボキサミジンヒドロクロリド45mg、0.31mmolを、1mLの乾燥N,N-ジメチルホルムアミド中のN1,N4-ジオレイル-N1,N4-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-アミノプロピル]-ジアミノ-ブタン115mg、0.156mmolの溶液に添加した。この塩はジメチルホルムアミドDMFにあまり溶解しなかった。しかし、この混合物は、ジイソプロピルエチルアミン55μl、0.31mmolを添加した後、透明に変わった。この混合物を、窒素下、室温で18時間撹拌した。溶媒を除去した後、粗物質をC-18逆相フラッシュカラムに充填し、そしてMeOH中20のH2O~MeOH中10のH2Oで溶離した。純粋な画分を収集し、そして濃縮した。81mgの無色で油状のN1,N4-ジオレイル-N1,N4-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-カルボキサミジンアミノプロピル]-ジアミノブタンが得られ、これをそのTFAおよびHCL塩に変換した。N1,N4-ジオレイル-N1,N4-ジ-{2-ヒドロキシ-3-[N-NI,NII,NIII,NIV-ブトキシカルボニル-スペルミンカルボキサミド]アミノプロピル}ジアミノブタンVIの合成混合溶媒100mLのDMFおよび100mLのCH2Cl2中の、Boc-スペルミン酸21.7g、33.5mmolおよびN-ヒドロキシスクシンイミドNHS3.91g、34.0mmolの溶液に、ジイソプロピルカルボジイミド5.32mL、34.0mmolを室温で滴下した。2.5時間撹拌した後、塩化メチレンおよびDMF40mL中のN1,N4-ジオレイル-N1,N4-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-アミノプロピル]ジアミノブタン10g、13.6mmolの溶液を添加した。この混合物をさらに5時間撹拌し、その後、2.5炭酸水素ナトリウム溶液200mLでクエンチした。さらに300mLの塩化メチレンを添加した。水溶液を、120mLの塩化メチレンで3回抽出した。合わせた有機溶液を水で2回洗浄し、そして無水硫酸マグネシウムで乾燥した。濃縮した後、淡黄色の油状物を得た。粗物質を、シリカゲルを用いてCH2Cl2中2MeOH~CH2Cl2中5MeOHで溶離して、精製した。全部で13.1gの白色固体のN1,N4-ジオレイル-N1,N4-ジ-{2-ヒドロキシ-3-[N-NI,NII,NIII,NIV-ブトキシカルボニルスペルミンカルボキサミド]アミノプロピル}ジ-アミノブタンを得た。N1,N4-ジオレイル-N1,N4-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-スペルミンカルボキサミド-アミノプロピル]-ジアミノブタンVIIの合成1,4-ジオキサン100mL中のN1,N4-ジオレイル-N1,N4-ジ-{2-ヒドロキシ-3-[N-NI,NII,NIII,NIV-ブトキシカルボニルスペルミンカルボキサミド]アミノプロピル}ジアミノブタン11.8g、5.92mmolの溶液に、1,4-ジオキサン中4.0Mの塩酸溶液100mLを、室温で添加した。この酸の添加10分後、この反応混合物は濁った。室温で2.5時間撹拌した後、過剰の酸および溶媒を除去した。残渣を少なくとも5時間真空下で乾燥し、その後、C-18逆相フラッシュカラムに充填した。このカラムを、初めはMeOH中25H2O、次いで20、そして次いで、17で溶離した。純水な画分を回収し、そして濃縮した。3.06gの無色固体のN1,N4-ジオレイル-N1,N4-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-スペルミンカルボキサミド-アミノプロピル]-ジアミノブタンを得た。以下の化合物を、必要なジアミンおよび長鎖アシルクロリドで出発する、上記のプロトコルを使用して合成した:N1,N4-ジミリスチル-N1,N4-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-スペルミンカルボキサミド-アミノプロピル]-ジアミノブタン;N1,N4-ジパルミチル-N1,N4-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-スペルミンカルボキサミド-アミノプロピル]-ジアミノブタン;N1,N4-ジパルミトリル-N1,N4-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-スペルミンカルボキサミド-アミノプロピル]-ジアミノブタン;N1,N4-ジステアリル-N1,N4-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-スペルミンカルボキサミド-アミノプロピル]-ジアミノブタン;N1,N4-ジラウリル-N1,N4-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-スペルミンカルボキサミド-アミノプロピル]-ジアミノブタン;N1,N9-ジミリスチル-N1,N9-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-スペルミンカルボキサミド-アミノプロピル]-Jeffamine;N1,N9-ジパルミチル-N1,N9-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-スペルミンカルボキサミド-アミノプロピル]-Jeffamine;N1,N9-ジパルミトリル-N1,N9-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-スペルミンカルボキサミド-アミノプロピル]-Jeffamine;N1,N9-ジステアリル-N1,N9-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-スペルミンカルボキサミド-アミノプロピル]-Jeffamine;N1,N9-ジラウリル-N1,N9-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-スペルミンカルボキサミド-アミノプロピル]-Jeffamine;N1,N9-ジオレイル-N1,N9-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-スペルミンカルボキサミド-アミノプロピル]-Jeffamine;N1,N2-ジミリスチル-N1,N2-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-スペルミンカルボキサミド-アミノプロピル]-ジアミノエタン;N1,N2-ジパルミチル-N1,N2-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-スペルミンカルボキサミド-アミノプロピル]-ジアミノエタン;N1,N2-ジパルミトリル-N1,N2-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-スペルミンカルボキサミド-アミノプロピル]-ジアミノエタン;N1,N2-ジステアリル-N1,N2-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-スペルミンカルボキサミド-アミノプロピル]-ジアミノエタン;N1,N2-ジラウリル-N1,N2-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-スペルミンカルボキサミド-アミノプロピル]-ジアミノエタン;N1,N2-ジオレイル-N1,N2-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-スペルミンカルボキサミド-アミノプロピル]-ジアミノエタン。ジヒドロキシ-ジオレイオールdioleyol-ジスペルミンカルボキサミドスペルミンおよびアナログの合成スキーム1実施例2N1,N4-ジオレイル-N1,N4-ジ-3-シアノプロピルジアミノブタンVIIIの合成エタノール20mL中のN1,N4-ジオレイル-ジアミノブタン1.8g、3.06mmolの溶液に、アクリロニトリル0.43mL、6.53mmolを室温で滴下した。この混合物を30分間撹拌した。全ての出発物質が生成物に変換したことを、TLC分析によって確認した。粗物質をシリカゲルのフラッシュクロマトグラフィーCH2Cl2中1MeOHを使用して精製した。透明なオイルを高収率で得た。N1,N4-ジオレイル-N1,N4-ジ-3-アミノプロピル-ジアミノブタンIXの合成無水ジエチルエーテル15mL中のN1,N4-ジオレイル-N1,N4-ジ-3-シアノプロピル-ジアミノブタン2.12g、3.05mmolの溶液に、LAH9.2mL、エーテル中1M、9.2mmolの溶液を、0°Cでゆっくりと添加した。添加後、この混合物を室温で20時間撹拌した。全ての出発物質が消費された。この反応混合物を、0°Cで、1NNaOH溶液でクエンチした。室温で2時間撹拌した後、この混合物をジエチルエーテルで3回抽出した。合わせたエーテル溶液を濃縮し、そして真空下で3時間乾燥した。油状のN1,N4-ジオレイル-N1,N4-ジ-3-アミノプロピルジアミノブタンを高収率で得た。N1,N4-ジオレイル-N1,N4-ジ-[3-N-スペルミンカルボキサミド-アミノプロピル]-ジアミノブタンXIの合成上記のN1,N4-ジオレイル-N1,N4-ジ-[2-ヒドロキシ-3-N-スペルミンカルボキサミド-アミノプロピル]-ジアミノブタンを作製するための手順を行った。ジオレイオール-ジスペルミンカルボキサミドスペルミンおよびアナログの合成スキーム2実施例3コレステロールアナログの合成以下に示されたスキームを使用することによって、コレステロールアナログを合成し得るスキーム3。ジェフアミンjefamineをコレストリルcholestrylクロリドを用いてアルキル化し、ジコレストリルジェファミンアナログXIIを得る。エポキシドフタルアミドXIIIを用いてさらにアルキル化し、そしてヒドラジンを用いて脱保護して、本発明の化合物XIVを得る。実施例4モノアルキルアナログの合成モノアルキルアナログが所望される場合、上記スキーム1は、出発物質中のアミンのうちの1つが、アシル化工程の前に保護されるように、改変され得る。従って、トリチル保護ジアミノブタンXVは、アルカノイルクロリド例えば、オレオイルクロリドを用いてアシル化され、続いて、LAH還元され、化合物XVIIIが得られる。次いで、このアミンは、所望のフタルアミドエポキシドを用いてアルキル化されて、化合物XVIIIが得られる。ヒドラジンを使用してフタルアミドを除去することによって、所望のアミンXIXが得られるスキーム4を参照のこと。実施例5環状アナログの合成以下のスキームスキーム5は環状アナログを作製するために使用し得る。所望の鎖を有するトリチル保護アミノアルコールXXを、ジブロモアルキル例えば、ジブロモブタンを使用してアルキル化する。トリチルを所望のダイマーXXIから除去し、そしてジアシルクロリド例えば、スクシニルクロリドを使用してアシル化する。次いで、アミドXXIIIをLAHを用いて還元し、そして所望のフタルアミドエポキシドを使用してアルキル化する。フタルアミドの除去によって、本発明の所望の化合物を得る。実施例6ポリマーアナログの合成本発明のポリマーアナログは、ポリマーアミン例えば、出発物質としてのPEI、またはデントリマーポリアミンを使用することによって合成し得る。例えば、PEIは、アルキロイルクロリド例えば、オレオイルクロリドでアシル化され得、次いでこのアシル化されたPEIは、水素化リチウムアルミニウムで還元され得、本発明の化合物を与える。上記の方法は、特定の化合物の合成を例示するが、反応スキームは、本発明に従う様々な化合物を調製するための一般的な方法を提供する。当業者は、本明細書中で詳述されたもの以外の代替の方法および試薬が、本発明の化合物を生成するように使用されるか、または容易に適合されることを理解する。本発明の化合物は、従来技術の化合物例えば、DOTMA、DOTAP、DOGS、DOSPAなどと同様の様式で使用され得る。このようなカチオン性脂質を脂質凝集体に組み込むための方法は、当該分野で周知である。代表的な方法は、以下により開示される:Felgnerら、前出;Eppsteinら、前出;Behrら、前出;Bangham,A.ら1965M.Mol.Biol.23:238~252;Olson,F.ら1979Biochim.Biophys.Acta557:9~23;Szoka,F.ら1978Proc.Natl.Acad.Sci.USA75:4194~4198;Mayhew,E.ら1984Biochim.Biophys.Acta775:169~175;Kim,S.ら1983Biochim.Biophys.Acta728:339~348;およびFukunaga,M.ら1984Endocrinol.115:757~761。送達ビヒクルとして使用するのに適切なサイズの脂質凝集体を調製するための技術には、超音波処理、ならびに凍結融解および押出しおそらく最も一般的に使用されるが挙げられる。例えば、Mayer,L.ら1986Biochim.Biophys.Acta858:161~168を参照のこと。ミクロ流動化は、一貫して小さく50~200nmそして比較的均一な凝集体が所望される場合に使用されるMayhew,E.前出。直径約50nm~約200nmの範囲の凝集対が好ましい。しかし、それより大きいサイズの凝集体および小さいサイズの凝集体の両方が機能的である。他の化合物をトランスフェクションおよび送達する方法は、当該分野で周知である。本発明の化合物および組成物は、他の公知のトランスフェクション試薬にのために使用される同一のプロセスにおいて使用され得る脂質凝集体を生成する。多くの一般的なパラメーターがトランスフェクションまたは送達の最適な効率に重要であることが当業者に容易に明らかである。これらのパラメーターには、例えば、カチオン性脂質の濃度、送達される化合物の濃度、トランスフェクトされる細胞の数、送達のために用いられる媒体、細胞がポリアニオン-脂質複合体でインキュベートされる時間の長さ、およびカチオン性脂質および非カチオン性脂質の相対量が挙げられる。これらのパラメーターを各々の特定の細胞型について最適化する必要があり得る。このような最適化は、本明細書中で提供されるガイダンスおよび当該分野で一般的に利用可能な知識を慣用的に使用する。本明細書中で詳述されるもの以外の代替の方法、試薬、手順および技術が、本発明のリポソーム前駆体およびトランスフェクション組成物を生成するために、使用され得るか、または容易に適合され得ることもまた、当業者に明らかである。このような代替の方法、試薬、手順および技術は本発明の精神および範囲内である。本発明の代表的な化合物の使用は、以下の実施例を参照することによってより詳述される。本明細書中で使用される全ての略語は、当該分野で標準的な略語である。詳述されない特定の手順は参照されるか、または当該分野で周知であるかのいずれかである。実施例7この実施例は、市販のカチオン性脂質トランスフェクション試薬および本発明の化合物を使用して、HEK-293ヒト胚性腎臓由来の細胞株、COS-7SV40形質転換サル細胞株、CHO-K1チャイニーズハムスター卵巣由来の細胞株およびHeLaヒト頸部癌由来の細胞株の細胞のトランスフェクションを、β-ガラクトシダーゼレポータープラスミドDNApCMVSPORT-β-galLifeTechnologies,Rockville,MDと比較する。これらの細胞を、トランスフェクションの前日に、24ウェル組織培養プレートに、0.4mlDMEM培地Dulbecco’sModifiedEagle’sMedium,LifeTechnologies,Rockville,MDこれは、1可欠アミノ酸NEAA溶液LifeTechnologiesおよび10FBSを含有するの総容量でプレートした。HEK-293およびCOS-7細胞について、組織培養プレートは、細胞付着を増加するために、ポリ-L-リジンで予めコーティングした。次の日、DNAトランスフェクション試薬複合体を以下のように調製した:カチオン性脂質試薬およびDNAを、1のNEAAを含有する血清を含まないDMEMの25μlアリコートに別々に希釈した。LipofectAMINEPLUSについて、7~14μlのPLUS試薬をこのDNAに添加し、混合し、そして室温で15分間インキュベートした。この希釈したDNAを、希釈した脂質と合わせ、そして室温で15分間インキュベートし、DNAおよび脂質に複合体を形成させた。このインキュベーションに続いて、この複合体を培地に直接滴下し、そして培養プレートを前後に振動させることによって混合した。この細胞をさらに、37°Cで、全部で24時間インキュベートし、レポータープラスミドである、pCMVSPORT-β-galによりコードされるlacZ導入遺伝子を発現させた。トランスフェクション後24時間で、増殖培地およびトランスフェクション複合体をウェルから除去し、そして各ウェル中の細胞を1mlのD-PBSDulbecco’sPMS,LifeTechnologies,Rockville,MDで手短かにリンスした。各ウェル中の細胞を、0.15~2.0mlの0.1TrispH8.0、0.1MTritonX-100を含有するを添加することによって溶解した。このプレートを、-80°Cで最低2時間冷凍し、そして室温または37°Cで解凍した。この解凍した細胞溶解物を、遠心分離により清浄化し、上清を、酵素基質ONPGを使用して、β-gal活性についてアッセイした。細胞溶解物中の全タンパク質の濃度もまた、BradfordアッセイBio-RadLaboratories,HerculesCAを使用して決定した。トランスフェクトされた細胞抽出物におけるβ-gal活性を、標準曲線に対して計算し、そしてトランスフェクション毎の全活性を示すために組織培養プレートの表面積あたりのngβ-galng/cm2として表すか、または特異的活性を示すために、全タンパク質1μgあたりのngβ-galng/μgとして表した。HEK-293図1、COS-7図2、CHO-K1図3、およびHeLa図4の細胞を、0.4または0.8μgのpCMVSPORT-β-galDNAおよび0.2~4.0μlのトランスフェクション試薬でトランスフェクトした。試験されたトランスフェクション試薬は、中性のco-脂質であるコレステロールと共に、2mg/mlで処方されたDHDOSIV1:15M/MのDHDOS対コレステロールの比;中性のco-脂質であるDOPEジオレイルホスファチジルエタノールアミンと共に2mg/mlで処方されたDHDOS1:1M/MのDHDOS対DOPEの比;LipofectAMINEPLUSLIFETechnologies,RockvilleMD;およびFuGENETM-6BoehringerMannheim,Germanyであった。DHDOS処方物を、0.2~1.5μlの範囲で試験した;LipofectAMINEPLUSおよびFuGENE-6を0.2~4.0μlの範囲で試験した。FuGENE-6をメーカーの奨励するプロトコルに従って使用した。DHDOSおよびLipofectAMINEPRUSを、上記のプロトコルに従って使用した。図に示されるデータは、トランスフェクトDNAによる全ての発現をより良く比較するために、総活性ng/cm2として表される。0.4および0.8μgのDNAを用いた場合に得られる結果と同様であるため、0.8μgのDNAを用いた場合の結果のみを示す。実施例8一次、継代、正常ヒト線維芽細胞NHFを、1ウェルにつき1.6×104個の細胞の密度で96ウェルプレートにプレートし、そして次の日にトランスフェクトした。各ウェル中の細胞を、40ngのpCMVSPORT-β-galDNAおよび0.1または0.2μlの脂質でトランスフェクトした。このDNAおよび脂質を10μlのDMEMに別々に希釈した。このDNAを単独で使用するか、または、脂質と複合体化する前に、PLUS、インスリン、トランスフェリンまたはインテグリンターゲッティングペプチドと予備混合した。複合体化して15分後、DNA-脂質を細胞に添加した。細胞を、上記のように、β-gal活性についてアッセイした。これらの結果は、これらのカチオン性脂質処方物がDNA分子のみを送達し得るが、脂質が、DNAと結合する、ペプチドまたはタンパク質と共に使用される、および/または細胞表面レセプターに対するリガンドとしてはたらくか、あるいはそうでなければ細胞および/または核の取り込みを増加する場合、送達および最終的に遺伝子発現が高められ得ることを示す。理解を明確にする目的のために、図示および実施例によって幾分か詳細に本発明をここで十分に記載してきたが、条件、処方物および他のパラメーターの広範かつ等価な範囲内で、本発明を改変または変更することによって、発明の範囲またはその任意の特定の実施形態に影響することなく、同様なものが実施され得、そしてこのような改変および変更は、添付の特許請求の範囲内に包含されることが意図されることが当業者に明らかである。本明細書中に記載される全ての刊行物、特許および特許出願は、本発明に関係する当業者のレベルを示し、そして各個々の刊行物、特許または特許出願が参考として詳細かつ個別に援用されることが示される場合と同じ程度の参考として、本明細書中で援用される。"