"免疫賦活剤またはアジュバントとして使用するためのポリマー担体カーゴ複合体であって、a担体として、ジスルフィド架橋されたカチオン性成分によって形成されるポリマー担体と、bカーゴとして、少なくとも1つの核酸分子とを含む、免疫賦活剤またはアジュバントとして使用するためのポリマー担体カーゴ複合体。前記少なくとも1つの核酸分子がRNAである、請求項1に記載の免疫賦活剤またはアジュバントとして使用するためのポリマー担体カーゴ複合体。前記少なくとも1つの核酸分子が免疫賦活性核酸である、請求項1または2の一項に記載の免疫賦活剤またはアジュバントとして使用するためのポリマー担体カーゴ複合体。前記少なくとも1つの核酸分子が免疫賦活性RNAisRNAまたはmRNAである、請求項1から3の一項に記載の免疫賦活剤またはアジュバントとして使用するためのポリマー担体カーゴ複合体。前記カチオン性成分と前記少なくとも1つの核酸分子の窒素/リン酸N/P比が、0.1~20の範囲内、または0.1~5の範囲内、または0.1~1の範囲内である、請求項1から4の一項に記載の免疫賦活剤またはアジュバントとして使用するためのポリマー担体カーゴ複合体。前記ポリマー担体が、前記カチオン性成分に加えて、機能的なペプチドまたはタンパク質を含む、請求項1から5の一項に記載の免疫賦活剤またはアジュバントとして使用するためのポリマー担体カーゴ複合体。前記機能的なペプチドまたはタンパク質が、ペプチド抗原もしくはペプチド抗原エピトープ、またはタンパク質抗原もしくはタンパク質抗原エピトープである、請求項6に記載の免疫賦活剤またはアジュバントとして使用するためのポリマー担体カーゴ複合体。前記ポリマー担体がリガンドをさらに含む、請求項1から7の一項に記載の免疫賦活剤またはアジュバントとして使用するためのポリマー担体カーゴ複合体。前記リガンドがマンノースである、請求項8に記載の免疫賦活剤またはアジュバントとして使用するためのポリマー担体カーゴ複合体。前記カチオン性成分がカチオン性ペプチドである、請求項1から9の一項に記載の免疫賦活剤またはアジュバントとして使用するためのポリマー担体カーゴ複合体。前記カチオン性ペプチドが、式Iに記載のペプチドArgl;Lysm;Hisn;Orno;Xaax,式中、lmnox=3~100であり、l、m、n、またはo=互いに独立に、0、1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18、19、20、21~30、31~40、41~50、51~60、61~70、71~80、81~90、および91~100から選択される任意の数であり、ただし、Arg、Lys、His、およびOrnの全含量は、前記カチオン性ペプチドの全アミノ酸の少なくとも10を占め、Xaaは、Arg、Lys、His、またはOrnを除く天然の=天然に存在するまたは非天然のアミノ酸から選択される任意のアミノ酸であり、x=0、1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18、19、20、21~30、31~40、41~50、51~60、61~70、71~80、81~90から選択される任意の数であり、ただし、Xaaの全含量は、前記カチオン性ペプチドの全アミノ酸の90を超えないから選択されるか、あるいは部分式Iaに記載のペプチド{Argl;Lysm;Hisn;Orno;Xaa’xCysy}、または部分式Ibに記載のペプチドCys1{Argl;Lysm;Hisn;Orno;Xaax}Cys2式中、Argl;Lysm;Hisn;Orno;およびxは、上記に定義した通りであり、Xaa’は、Arg、Lys、His、Orn、またはCysを除く天然の=天然に存在するまたは非天然のアミノ酸から選択される任意のアミノ酸であり、yは、0、1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18、19、20、21~30、31~40、41~50、51~60、61~70、71~80、および81~90から選択される任意の数であり、ただし、Argアルギニン、Lysリシン、Hisヒスチジン、およびOrnオルニチンの全含量は、前記オリゴペプチドの全アミノ酸の少なくとも10を占め、Cys1およびCys2は、Argl;Lysm;Hisn;Orno;Xaaxの近位または末端のシステインであるから選択される、請求項10に記載の免疫賦活剤またはアジュバントとして使用するためのポリマー担体カーゴ複合体。前記ジスルフィド結合が、前記カチオン性ペプチド中に含有されるシステイン残基によって形成される、請求項10または11の一項に記載の免疫賦活剤またはアジュバントとして使用するためのポリマー担体カーゴ複合体。前記システイン残基が、前記カチオン性ペプチドの末端の近位、好ましくは末端に位置する、請求項12に記載の免疫賦活剤またはアジュバントとして使用するためのポリマー担体カーゴ複合体。a.担体として、ジスルフィド架橋されたカチオン性ポリマーによって形成されるポリマー担体と、b.カーゴとして、少なくとも1つの核酸分子とを含む、腫瘍、もしくはがん疾患、心血管疾患、感染症、自己免疫疾患、もしくはアレルギーから選択される疾患の治療もしくは予防における、または腫瘍、もしくはがん疾患、心血管疾患、感染症、自己免疫疾患もしくはアレルギーから選択される疾患の治療もしくは予防において免疫賦活剤もしくはアジュバントとして使用するための、請求項1から13の一項に記載の免疫賦活剤またはアジュバントとして使用するためのポリマー担体カーゴ複合体。請求項1から13のいずれかに記載のポリマー担体カーゴ複合体、および抗原を含むワクチン。したがって、本発明の目的は、これらの問題に対処する手段または方法を提供することである。本発明の基礎をなす目的は、本発明の主題、好ましくは、添付の特許請求の範囲の主題によって解決される。第1の実施形態によれば、本発明の基礎をなす目的は、a担体としてジスルフィド架橋されたカチオン性成分によって形成されるポリマー担体と、bカーゴとして少なくとも1つの核酸分子とを含む、例えば、本明細書で定義される疾患の治療において、好ましくは薬剤として使用するため、より好ましくは免疫賦活剤またはアジュバントとして使用するためのポリマー担体カーゴ複合体によって解決される。あるいは、本発明の基礎をなす目的は、aジスルフィド架橋されたカチオン性成分によって形成されるポリマー担体担体としてと、b少なくとも1つの核酸分子カーゴとしてとからなる、例えば、本明細書で定義される疾患の治療において、好ましくは薬剤として使用するため、より好ましくは免疫賦活剤またはアジュバントとして使用するためのポリマー担体カーゴ複合体によって解決される。以下の図面は、本発明をさらに例示することが意図されている。これらは、本発明の主題をこれらに限定することは意図されていない。用語免疫賦活剤は、一般的に、適応性のある/細胞傷害性の免疫応答、例えば、体液性免疫応答または細胞免疫応答を誘発する、言い換えれば、免疫コンピテント細胞によって異質であると認識される抗原の構造特性に対する特異的応答を特徴とする免疫応答を誘発するかつそれ自体で免疫を付与する、例えば抗原どんな化学構造のものでものような作用物質を含まないと理解される。むしろ、免疫賦活剤とは、一般的に、それ自体でいずれの適応性のある/細胞傷害性の免疫応答も誘因しないが、例えば、PAMP受容体を活性化し、それによって実際の適応性のある/細胞傷害性の免疫応答を支持するサイトカインの放出を誘因することによって、非特異的な方法でそのような適応性のある/細胞傷害性の免疫応答をもっぱら増強することができる作用物質/化合物/複合体を意味すると理解される。したがって、適応性のある免疫応答および/または細胞傷害性免疫応答を誘起する直接または間接的にそれ自体で免疫を付与する作用物質例えば、抗原による任意の免疫刺激は、一般的に、語句免疫賦活剤によって否定される。用語アジュバントも、それ自体で免疫を付与する作用物質を含まないと理解される。したがって、アジュバントは、それ自体で免疫を付与しないが、例えば、免疫系への抗原の提示を促すことによって、様々な方法で免疫系を補助して抗原特異的免疫応答を増強する。本明細書では、アジュバントは、好ましくは、例えば、支配的なTh1に基づく抗原特異的応答を、よりTh2に基づく抗原特異的応答にシフトし、または逆の場合も同様にシフトすることによって、抗原特異的免疫応答を、例えば、調節することができる。したがって、本発明の脈絡における用語免疫賦活剤およびアジュバントは、一般的に、それ自体で免疫を付与しないが、非特異的な方策、例えば、サイトカイン発現/分泌、抗原提示の改善、免疫応答のアームの性質のシフトなどによって、抗原特異的な適応性のある細胞免疫応答および/または体液性免疫応答を調節する効果による非特異的な方法で抗原特異的免疫応答と対照的に免疫応答をもっぱら支持する作用物質、化合物、または複合体を意味すると理解される。したがって、それ自体で免疫を誘起する任意の作用物質は、一般的に、用語アジュバントまたは免疫賦活剤によって否定される。本発明のポリマー担体カーゴ複合体は、ワクチン接種目的のための効率的で安全なアジュバント、およびワクチン接種、アジュバント療法、または遺伝子治療用途などの分野におけるトランスフェクションのための担体の提供を可能にする。有利には、本発明のポリマー担体カーゴ複合体は、核酸のinvivo送達に、特に、上記に論じた高分子量ポリマーの負の副作用、例えば、生分解性がまったくないこと、もしくは悪いこと、またはさらには高い毒性、凝集、invivoでの低いトランスフェクション活性などを示すことなく、核酸トランスフェクションの目的で核酸を凝縮および安定化させるのに適している。本発明のポリマー担体カーゴ複合体は、血清安定性、塩安定性、効率的な取込み、補体活性化のまったくないこと、核酸放出などを含む、特に皮内経路または筋肉内経路を介したinvivoでの効率的な核酸移入ももたらす。このような本発明のポリマー担体カーゴ複合体は、アジュバントとして提供される場合、さらに、対応する先天性免疫応答を開始またはブーストすることによって、適応免疫応答の誘導および維持を支持する。さらに、本発明のポリマー担体カーゴ複合体は、特に凍結乾燥の間の優れた貯蔵安定性を示す。上記に定義した本発明のポリマー担体カーゴ複合体は、一成分として、ジスルフィド架橋されたカチオン性成分によって形成されるポリマー担体を含む。用語カチオン性成分は、一般的に、約1~9のpH値、好ましくは、9以下、8以下、7以下のpH値、最も好ましくは生理的pH値、例えば、約7.3~7.4で正に帯電したカチオン帯電分子を指す。したがって、本発明によるカチオン性のペプチド、タンパク質またはポリマーは、生理的条件下、特にinvivoでの細胞の生理塩条件下で正に帯電している。この定義カチオン性は、ポリカチオン性成分も指す場合がある。この脈絡において、カチオン性成分は、ジスルフィド架橋によって、本発明のポリマー担体カーゴ複合体のポリマー担体の基礎を形成し、この目的に適した任意の適当なカチオン性またはポリカチオン性のペプチド、タンパク質、またはポリマー、本発明によって定義される核酸と複合体形成し、それによって好ましくは核酸を凝縮することができる特定の任意のカチオン性またはポリカチオン性のペプチド、タンパク質、またはポリマーから選択される。カチオン性またはポリカチオン性のペプチド、タンパク質、またはポリマーは、直鎖状分子であることが好ましいが、分岐のカチオン性またはポリカチオン性のペプチド、タンパク質、またはポリマーも使用することができる。ポリマー担体のそれぞれのカチオン性またはポリカチオン性のタンパク質、ペプチド、またはポリマーは、本明細書で言及されるポリマー担体のカチオン性成分としての少なくとも1つのさらなるカチオン性またはポリカチオン性のタンパク質、ペプチド、またはポリマーと縮合するとジスルフィド結合を形成することができる、少なくとも1つの-SH部分、最も好ましくは少なくとも1つのシステイン残基、または-SH部分を呈する任意のさらなる化学基を含有する。ポリマー担体のそれぞれのカチオン性もしくはポリカチオン性のタンパク質、ペプチド、もしくはポリマー、または任意のさらなる成分は、ジスルフィド架橋を介してその隣接する成分複数可カチオン性タンパク質、ペプチド、ポリマー、または他の成分に連結されることが好ましい。好ましくは、ジスルフィド架橋は、少なくとも1つのカチオン性またはポリカチオン性のタンパク質、ペプチド、またはポリマーと、少なくとも1つのさらなるカチオン性またはポリカチオン性のタンパク質、ペプチド、もしくはポリマー、または他の成分との間の可逆性のジスルフィド結合-S-S-である。ジスルフィド架橋は一般的に、ポリマー担体の成分、特に、カチオン性成分の-SH-部分の縮合によって形成される。このような-SH-部分は、ジスルフィド架橋の前のポリマー担体のカチオン性もしくはポリカチオン性のタンパク質、ペプチド、もしくはポリマー、または任意のさらなる成分の構造の一部であってもよく、あるいは以下に定義される修飾によって、ジスルフィド架橋の前に添加することができる。この状況において、ジスルフィド結合をもたらすのに必要な、ポリマー担体の一成分に隣接する硫黄は、成分自体によって、例えば、本明細書で定義される-SH部分によってもたらすことができ、または成分をそれに応じて修飾して、-SH部分を呈することによってもたらすことができる。これらの-SH-部分は一般的に、例えば、システイン、または-SH部分を担持する成分の任意のさらなる修飾アミノ酸もしくは化合物を介して、成分のそれぞれによってもたらされる。ポリマー担体のカチオン性成分または任意のさらなる成分がペプチドまたはタンパク質である場合では、-SH部分は、少なくとも1つのシステイン残基によってもたらされることが好適である。あるいは、ポリマー担体の成分は、好ましくは、-SH部分を担持する化合物との化学反応を介して、-SH部分でそれに応じて修飾することができ、その結果、ポリマー担体の成分のそれぞれは、少なくとも1つのそのような-SH部分を担持する。-SH部分を担持するこのような化合物は、例えば、追加のシステイン、または-SH部分を担持するポリマー担体の成分の任意のさらなる修飾アミノ酸もしくは化合物とすることができる。このような化合物は、本明細書で定義される成分中に-SH部分を含有し、または導入することを可能にする任意の非アミノ化合物または部分であってもよい。このような非アミノ化合物は、化合物の化学反応または結合を介して、例えば、3-チオプロピオン酸もしくは2-イミノチオラントラウト試薬の結合によって、アミド形成例えば、カルボン酸、スルホン酸、アミンなどによって、マイケル付加例えば、マレインイミド部分、α,β不飽和unsaturedカルボニルなどによって、クリック化学例えば、アジドもしくはアルキンによって、アルケン/アルキンメタセシスmethatesis例えば、アルケン、もしくはアルキン、イミン形成もしくはヒドロゾン形成アルデヒド、もしくはケトンketon、ヒドラジンhydrazin、ヒドロキシルアミンhydroxylamin、アミン、複合体形成反応アビジン、ビオチン、プロテインG、またはSn型置換反応を可能にする成分例えば、ハロゲンアルカンhalogenalkan、チオール、アルコール、アミン、ヒドラジン、ヒドラジド、スルホン酸エステル、オキシホスホニウム塩、またはさらなる成分の結合に利用することができる他の化学的な部分によって、本発明によるポリマー担体の成分に結合させることができる。いくつかの場合では、-SH部分は、成分への化学結合の間に保護基によってマスクすることができる。このような保護基は、当技術分野で公知であり、化学的カップリングの後に除去することができる。それぞれの場合において、例えば、システイン、または任意のさらなる修飾アミノ酸もしくは化合物の-SH部分は、ポリマー担体の成分の末端、または任意の位置の内部に存在することができる。本明細書で定義される場合、ポリマー担体の成分のそれぞれは、一般的に、少なくとも1つの-SH-部分を呈するが、2つ、3つ、4つ、5つ、またはさらに多くの-SH-部分を含有することもできる。カチオン性成分の結合に加えて、-SH部分は、本明細書で定義されるポリマー担体のさらなる成分、特にアミノ酸成分、例えば、抗原エピトープ、抗原、抗体、細胞透過性ペプチド例えば、TAT、リガンドなどを結合させるのに使用することができる。上記に定義したように、本発明のポリマー担体カーゴ分子のポリマー担体は、ジスルフィド架橋されたカチオン性またはポリカチオン性成分によって形成される。1つの第1の選択肢によれば、ポリマー担体の少なくとも1つのカチオン性またはポリカチオン性成分は、カチオン性またはポリカチオン性のペプチドまたはタンパク質から選択することができる。このようなカチオン性またはポリカチオン性のペプチドまたはタンパク質は、好ましくは、約3~100アミノ酸の長さ、好ましくは、約3~50アミノ酸の長さ、より好ましくは、約3~25アミノ酸の長さ、例えば、約3~10、5~20、5~15、8~15、16、もしくは17、10~15、16、17、18、19、もしくは20、または15~25アミノ酸の長さを呈する。代わりに、またはさらに、このようなカチオン性またはポリカチオン性のペプチドまたはタンパク質は、約0.5kDa~約100kDa、好ましくは、約10kDa~約50kDa、さらにより好ましくは、約10kDa~約30kDaの分子量を含めて、約0.01kDa~約100kDaの分子量を呈することができる。ポリマー担体のカチオン性成分がカチオン性またはポリカチオン性のペプチドまたはタンパク質を含む特定の場合では、カチオン性もしくはポリカチオン性のペプチドもしくはタンパク質、またはポリマー担体全体のカチオン特性は、ポリマー担体がカチオン性またはポリカチオン性のペプチドまたはタンパク質から完全に構成される場合、カチオン性アミノ酸のその含量によって決定され得る。好ましくは、カチオン性またはポリカチオン性のペプチドまたはタンパク質および/あるいはポリマー担体中のカチオン性アミノ酸の含量は、少なくとも10、20、もしくは30、好ましくは少なくとも40、より好ましくは、少なくとも50、60、もしくは70、しかしやはり好ましくは、少なくとも80、90、またはさらに、95、96、97、98、99、もしくは100、最も好ましくは、少なくとも30、40、50、60、70、80、90、95、96、97、98、99、もしくは100であり、または約10~90の範囲内、より好ましくは、約15~75の範囲内、さらにより好ましくは、約20~50の範囲内、例えば、20、30、40、もしくは50、または前述の値の任意の2つによって形成される範囲内とすることができ、ただし、カチオン性もしくはポリカチオン性のペプチドもしくはタンパク質、またはポリマー担体全体におけるすべてのアミノ酸、例えば、カチオン性、親油性、親水性、芳香族、およびさらなるアミノ酸の含量は、ポリマー担体がカチオン性またはポリカチオン性のペプチドまたはタンパク質から完全に構成される場合、100である。この脈絡において、カチオン性アミノ酸は、天然に存在するアミノ酸のArgアルギニン、Lysリシン、Hisヒスチジン、およびOrnオルニチンornithinであることが好ましい。しかし、より広い意味において、その側鎖上にカチオン性電荷を担持する任意の非天然アミノ酸も、本発明を実施するのに想定することができる。しかし、その側鎖が生理的pH条件下で正に帯電したカチオン性アミノ酸が好ましい。より好適な実施形態では、これらのアミノ酸は、Arg、Lys、およびOrnである。好ましくは、少なくとも1つの-SH部分を含み、または含むようにさらに修飾されたポリマー担体のカチオン性またはポリカチオン性のペプチドまたはタンパク質は、それに制限されることなく、カチオン性のペプチドもしくはタンパク質、例えば、プロタミン、ヌクレオリンnucleoline、スペルミン、もしくはスペルミジンなど、オリゴL-リシンもしくはポリL-リシンPLL、塩基性ポリペプチド、オリゴアルギニンもしくはポリアルギニン、細胞透過性ペプチドCPP、トランスポータンなどのキメラCPP、またはMPGペプチド、HIV結合ペプチド、Tat、HIV-1TatHIV、Tat誘導ペプチド、ペネトラチンファミリーのメンバー、例えば、ペネトラチン、アンテナペディア誘導ペプチド特にDrosophilaantennapedia由来、pAntp、pIslなど、抗菌剤由来CPPantimicrobial-derivedCPP、例えば、ブフォリンBuforin-2、Bac715-24、SynB、SynB1、pVEC、hCT由来ペプチド、SAP、MAP、KALA、PpTG20、ロリゴメレLoligomere、FGF、ラクトフェリン、ヒストン、VP22由来ペプチドもしくはVP22類似体ペプチド、HSV、VP22単純ヘルペスHerpessimplex、MAP、KALA、またはタンパク質トランスダクションドメインPTD、PpT620、プロリンprolinリッチペプチド、アルギニンリッチペプチド、リシンリッチペプチド、Pep-1、L-オリゴマー、カルシトニンペプチド複数可などから選択される。代わりに、またはさらに、少なくとも1つの-SH部分を含み、または含むようにさらに修飾されたポリマー担体のこのようなカチオン性またはポリカチオン性のペプチドまたはタンパク質は、それに制限されることなく、以下の和の式Iを有する以下のカチオン性ペプチドから選択される:{Argl;Lysm;Hisn;Orno;Xaax};式中、lmnox=3~100であり、l、m、n、またはoは互いに独立に、0、1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18、19、20、21~30、31~40、41~50、51~60、61~70、71~80、81~90、および91~100から選択される任意の数であり、ただし、Argアルギニン、Lysリシン、Hisヒスチジン、およびOrnオルニチンの全含量は、オリゴペプチドの全アミノ酸の少なくとも10を占め;Xaaは、Arg、Lys、His、またはOrnを除く天然の=天然に存在するまたは非天然のアミノ酸から選択される任意のアミノ酸であり;xは、0、1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18、19、20、21~30、31~40、41~50、51~60、61~70、71~80、81~90から選択される任意の数であり、ただし、Xaaの全含量は、オリゴペプチドの全アミノ酸の90を超えない。アミノ酸Arg、Lys、His、Orn、およびXaaのいずれも、ペプチドの任意の場所に位置することができる。この脈絡において、7~30アミノ酸の範囲内のカチオン性のペプチドまたはタンパク質が特に好適である。この式のさらにより好適なペプチドは、オリゴアルギニン、例えば、である。特定の好適な実施形態によれば、上記に示した経験的な和の式Iを有するポリマー担体のこのようなカチオン性またはポリカチオン性のペプチドまたはタンパク質は、それに制限されることなく、以下の式の亜群のうちの少なくとも1つを含むことができる:さらなる特に好適な実施形態によれば、上記に示した経験的な和の式Iを有し、少なくとも1つの-SH部分を含み、または含むようにさらに修飾されたポリマー担体のカチオン性またはポリカチオン性のペプチドまたはタンパク質は、好ましくは、それに制限されることなく、以下の式の亜群のうちの少なくとも1つから選択することができる。以下の式経験式Iと同様には、いずれのアミノ酸の順序も指定しないが、それぞれのペプチドの成分としてアミノ酸の数をもっぱら指定することによって経験式を反映することが意図されている。したがって、例として、経験式Arg7-29Lys1は、この式に入るペプチドは、どんな順序のものであれ、7~19個のArg残基および1個のLys残基を含有することを意味することが意図されている。ペプチドが7個のArg残基および1個のLys残基を含有する場合、7個のArg残基および1個のLys残基を有するすべての変異体が包含される。したがって、Lys残基は、例えば、7個のArg残基および1個のLys残基から構成される8アミノ酸長の配列中のどこにでも位置することができる。この亜群は、好ましくは:を含む。さらなる特定の好適な実施形態によれば、上記に示した経験的な和の式Iを有し、少なくとも1つの-SH部分を含み、または含むようにさらに修飾されたポリマー担体のカチオン性またはポリカチオン性のペプチドまたはタンパク質は、それに制限されることなく、一般式Arg7R7とも呼ばれる、Arg9R9とも呼ばれる、Arg12R12とも呼ばれるからなる亜群から選択することができる。さらなる特定の好適な一実施形態によれば、ポリマー担体のカチオン性またはポリカチオン性のペプチドまたはタンパク質は、上記に示した式{Argl;Lysm;Hisn;Orno;Xaax}式Iによって定義され、少なくとも1つの-SH部分を含み、または含むようにさらに修飾されている場合、それに制限されることなく、部分式Iaから選択することができる:{Argl;Lysm;Hisn;Orno;Xaa’xCysy}式Ia式中、Argl;Lysm;Hisn;Orno;およびxは、本明細書で定義した通りであり、Xaa’は、Arg、Lys、His、Orn、またはCysを除く天然の=天然に存在するまたは非天然のアミノ酸から選択される任意のアミノ酸であり、yは、0、1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18、19、20、21~30、31~40、41~50、51~60、61~70、71~80、および81~90から選択される任意の数であり、ただし、Argアルギニン、Lysリシン、Hisヒスチジン、およびOrnオルニチンの全含量は、オリゴペプチドの全アミノ酸の少なくとも10を占める。この実施形態は、ポリマー担体のカチオン性またはポリカチオン性のペプチドまたはタンパク質が、例えば、上記に示した経験式Argl;Lysm;Hisn;Orno;Xaax式Iによって定義される場合に、上記意味において-SH部分として少なくとも1つのシステインを含み、またはこれらで修飾されており、その結果、カチオン性成分としてのカチオン性またはポリカチオン性ペプチドが、ポリマー担体の他の成分とジスルフィド結合を形成することができる少なくとも1つのシステインを担持する状況に適用することができる。別の特定の好適な実施形態によれば、ポリマー担体のカチオン性またはポリカチオン性のペプチドまたはタンパク質は、上記に示した式{Argl;Lysm;Hisn;Orno;Xaax}式Iによって定義される場合に、それに制限されることなく、部分式Ibから選択することができる:Cys1{Argl;Lysm;Hisn;Orno;Xaax}Cys2式Ib式中、経験式{Argl;Lysm;Hisn;Orno;Xaax}式Iは、本明細書で定義した通りであり、半経験的な式Iによるアミノ酸配列のコアを形成し、Cys1およびCys2は、Argl;Lysm;Hisn;Orno;Xaaxの近位または末端のシステインである。例示的な例は、2つのCysによって隣接された上記配列および以下の配列のいずれかを含むことができる:この実施形態は、ポリマー担体のカチオン性またはポリカチオン性のペプチドまたはタンパク質が、例えば、上記に示した経験式Argl;Lysm;Hisn;Orno;Xaax式Iによって定義される場合に、上記意味において-SH部分として少なくとも2つのシステインで修飾されており、その結果、カチオン性成分としての本発明のポリマー担体カーゴ複合体のカチオン性またはポリカチオン性ペプチドが、ポリマー担体の他の成分とジスルフィド結合を形成することができる少なくとも2つの末端システインを担持する状況に適用することができる。第2の選択肢によれば、ポリマー担体の少なくとも1つのカチオン性またはポリカチオン性成分は、例えば、この状況において適当な任意の非ペプチド性カチオン性またはポリカチオン性ポリマーから選択することができ、ただし、この非ペプチド性カチオン性またはポリカチオン性ポリマーは、少なくとも1つの-SH-部分を呈し、または呈するように修飾されており、-SH-部分は、カチオン性またはポリカチオン性ポリマーを本明細書で定義されるポリマー担体の別の成分と連結するジスルフィド結合をもたらす。したがって、本明細書で定義したのと同様に、ポリマー担体は、同じまたは異なるカチオン性またはポリカチオン性ポリマーを含むことができる。ポリマー担体のカチオン性成分が非ペプチド性カチオン性またはポリカチオン性ポリマーを含む特定の場合では、非ペプチド性カチオン性またはポリカチオン性ポリマーのカチオン特性は、カチオン性ポリマーの成分の全電荷と比較した場合のカチオン性電荷のその含量によって決定され得る。好ましくは、本明細書で定義される生理的pHにおけるカチオン性ポリマー中のカチオン性電荷の含量は、少なくとも10、20、もしくは30、好ましくは少なくとも40、より好ましくは、少なくとも50、60、もしくは70、しかしやはり好ましくは、少なくとも80、90、またはさらに、95、96、97、98、99、もしくは100、最も好ましくは、少なくとも30、40、50、60、70、80、90、95、96、97、98、99、もしくは100であり、または約10~90の範囲内、より好ましくは、約30~100の範囲内、さらにより好ましくは、約50~100の範囲内、例えば、50、60、70、80、90、もしくは100、または前述の値の任意の2つによって形成される範囲内とすることができ、ただし、カチオン性ポリマー全体中の、全電荷、例えば、本明細書で定義される生理的pHにおける正電荷および負電荷の含量は、100である。好ましくは、ポリマー担体の非ペプチド性カチオン性成分は、一般的に、約0.1もしくは0.5kDa~約100kDa、好ましくは、約1kDa~約75kDa、より好ましくは、約5kDa~約50kDa、さらにより好ましくは、約5kDa~約30kDaの分子量、または約10kDa~約50kDa、さらにより好ましくは、約10kDa~約30kDaの分子量を呈するカチオン性またはポリカチオン性ポリマーを代表する。さらに、非ペプチド性カチオン性またはポリカチオン性ポリマーは、一般的に、少なくとも1つの-SH-部分を呈し、これは、本明細書で定義されるポリマー担体の他のカチオン性成分または他の成分と縮合するとジスルフィド連結を形成することができる。上記状況において、ポリマー担体の非ペプチド性カチオン性成分は、アクリレート、pDMAEMAポリジメチルアミノエチルメチルアクリレートなどの修飾アクリレート、キトサン、アジリジン、または2-エチル-2-オキサゾリンオリゴエチレンイミン、もしくは修飾オリゴエチレンイミンを形成する、オリゴβアミノエステルもしくはポリアミドアミンを形成する、ビスアクリレートとアミンの反応によって得られるポリマー、またはポリエステル、ポリカーボネートのような他のポリマーなどから選択することができる。これらの非ペプチド性カチオン性またはポリカチオン性ポリマーの各分子は、一般的に、少なくとも1つの-SH-部分を呈し、これらの少なくとも1つの-SH-部分は、例えば、イミノチオランimonothiolan、3-チオプロピオン酸を使用する化学修飾、またはシステインもしくは任意のさらなる修飾アミノ酸などの-SH-部分含有アミノ酸の導入によって、非ペプチド性カチオン性またはポリカチオン性のポリマー中に導入することができる。このような-SH-部分は、好ましくは上記で既に定義した通りである。ポリマー担体との関連で、ジスルフィド架橋によってポリマー担体の基礎を形成するカチオン性成分は、互いに同じであっても、異なっていてもよい。本発明のポリマー担体が、カチオン性のペプチド、タンパク質、またはポリマー、および任意選択により、本明細書で定義されるさらなる成分の混合物を含み、これらが、本明細書に記載されるように、ジスルフィド結合によって架橋されていることも特に好適である。この脈絡において、本発明のポリマー担体カーゴ複合体は、その多様なポリマー担体により有利には、異なる短いカチオン性もしくはポリカチオン性のペプチド、タンパク質、もしくはポリマー、または他の成分の所望の特性を組み合わせることを可能にする。ポリマー担体は、例えば、核酸の効率的なトランスフェクションの目的のため、アジュバント療法のため、遺伝子療法の目的のため、活性の喪失を伴わない遺伝子ノックダウンまたは他のストラテジーのために、核酸を効率的に凝縮することを可能にし、特に、invitroでの核酸の異なる細胞株への効率的なトランスフェクションを呈するが、特にinvivoでのトランスフェクションを呈する。ポリマー担体、したがって本発明のポリマー担体カーゴ複合体はさらに、細胞に対して毒性でなく、その核酸カーゴを効率的に放出し、凍結乾燥の間、安定であり、免疫賦活剤またはアジュバントとして適用可能である。ポリマー担体カーゴ複合体は、抗ウイルス性サイトカインIFN-αを誘導することができるのが好ましい。特に、ジスルフィド連結したカチオン性成分によって形成されるポリマー担体は、例えば、ポリマー担体中にカチオン性成分として同じ、または異なるカチオン性のペプチド複数可またはポリマー複数可を組み込み、任意選択により、他の成分を添加することによって、かなり容易に、かつ速く、そのペプチドまたはポリマーの含量を相当に変更し、したがって、ポリマー担体の生物物理学的/生化学的特性、特にカチオン特性を調節することを可能にする。非常に小さい無毒性のモノマー単位からなるが、ポリマー担体は、長いカチオン性結合配列を形成し、核酸カーゴの強い凝縮、および複合体の安定性をもたらす。細胞質ゾルcytosole例えば、細胞質ゾルのGSHの還元条件下で、複合体は、急速に分解してそのカチオン性成分になり、これらはさらに分解される例えば、オリゴペプチド。これは、細胞質ゾル内で核酸カーゴの送達deliberationを支持する。細胞質ゾル内で小さいオリゴペプチドまたはポリマーに分解するため、高分子オリゴペプチドまたはポリマーについて公知であるような、例えば、高分子ポリアルギニンからの毒性はまったく観察されない。したがって、本発明のポリマー担体カーゴ複合体のポリマー担体は、任意選択により、本明細書で定義されるさらなる成分と一緒に、本明細書で定義されるカチオン性またはポリカチオン性のペプチド、タンパク質、または非ペプチド性ポリマーから選択される、異なる短いカチオン性またはポリカチオン性のペプチド、タンパク質、またはポリマーを含むことができる。さらに、上記に定義した本発明のポリマー担体カーゴ複合体のポリマー担体、より好ましくは、ジスルフィド架橋を介してポリマー担体の基礎を形成している、異なる短いカチオン性またはポリカチオン性のペプチド、または非ペプチド性ポリマーの少なくとも1つは、好ましくはジスルフィド架橋の前に、少なくとも1つのさらなる成分で修飾することができる。あるいは、ポリマー担体自体を、少なくとも1つのさらなる成分で修飾することができる。これはまた、一般的に、ジスルフィド架橋を介して、上記に定義した他の短いカチオン性またはポリカチオン性ペプチドと一緒にポリマー担体ジスルフィドpolymericcarrierdisulfideを形成する、少なくとも1つのさらなる成分を任意選択により含むことができる。上記に定義したカチオン性またはポリカチオン性のペプチドまたは非ペプチド性ポリマーの修飾を可能にするために、ポリマー担体の成分のそれぞれは好ましくはジスルフィド架橋の前に既に、本明細書で定義されるこのようなさらなる成分の結合を可能にする、少なくとも1つのさらなる機能的部分も含有することができる。このような機能的部分は、例えば、アミド形成例えば、カルボン酸、スルホン酸、アミンなどによって、マイケル付加例えば、マレインイミド部分、α,β不飽和カルボニルなどによって、クリック化学例えば、アジドもしくはアルキンによって、アルケン/アルキンメタセシス例えば、アルケン、もしくはアルキン、イミン形成もしくはヒドロゾン形成アルデヒド、もしくはケトン、ヒドラジン、ヒドロキシルアミン、アミン、複合体形成反応アビジン、ビオチン、プロテインG、またはSn型置換反応を可能にする成分例えば、ハロゲンアルカン、チオール、アルコール、アミン、ヒドラジン、ヒドラジド、スルホン酸エステル、オキシホスホニウム塩、またはさらなる成分の結合に利用することができる他の化学的な部分によって、さらなる成分の結合を可能にする機能性、例えば、本明細書で定義される機能性から選択することができる。特に好適な実施形態によれば、ポリマー担体中に含めることができ、または本発明のポリマー担体カーゴ複合体のポリマー担体の基礎を形成している、異なる短いカチオン性もしくはポリカチオン性のペプチドもしくは非ペプチド性ポリマーを修飾するのに使用することができるさらなる成分は、アミノ酸成分AAであり、これは、例えば、本明細書で定義されるポリマー担体の生物物理学的/生化学的特性を改変することができる。本発明によれば、アミノ酸成分AAは、好ましくは、約1~100の範囲内の、好ましくは、約1~50の範囲内の、より好ましくは、1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、もしくは15~20を含む数から選択され、または前述の値の任意の2つによって形成される範囲から選択することができるいくつかのアミノ酸を含む。この脈絡において、アミノ酸成分AAのアミノ酸は、互いに独立して選ぶことができる。例えば、ポリマー担体中に2つ以上のAA成分が存在する場合、これらは、互いに同じであっても、異なっていてもよい。アミノ酸成分AAは、-SH含有部分を含有することができ、またはこの部分によって隣接されている例えば、末端に場合があり、この-SH含有部分は、本明細書で定義されるポリマー担体中に、ジスルフィド結合を介してこの成分AAを導入することを可能にする。-SH含有部分がシステインを表す特定の場合では、アミノ酸成分AAは、-Cys-AA-Cys-と読むこともでき、ここで、Cysは、システインを表し、ジスルフィド結合に必要な-SH-部分を提供する。-SH含有部分は、カチオン性成分またはその成分のいずれかについて上記に示した修飾または反応のいずれかを使用して、アミノ酸成分AA中に導入することもできる。さらに、例えば、アミノ酸成分AAが2つのさらなる成分の間のリンカーとして例えば、2つのカチオン性ポリマーの間のリンカーとして使用される場合、アミノ酸部分AAは、ジスルフィド結合を介して2つの機能性部に結合することを可能にするために、例えば、式HS-AA-SHによって表される形態で、2つの-SH-部分またはさらに多くが備わっている場合がある。この場合、1つの-SH部分は、当技術分野で公知の保護基を使用して、第1のステップで保護され、式HS-AA-S-保護基のアミノ酸成分AAをもたらすことが好ましい。次いで、アミノ酸成分AAは、ポリマー担体のさらなる成分に結合することによって、保護されていない-SH部分を介して、第1のジスルフィド結合を形成することができる。次いで、保護された-SH-部分は、一般的に、脱保護され、ポリマー担体のさらなる成分のさらなる遊離-SH-部分に結合されることによって、第2のジスルフィド結合を形成する。あるいは、アミノ酸成分AAは、ポリマー担体の他の成分について既に上述した他の機能性が備わっている場合があり、これは、アミノ酸成分AAが、ポリマー担体の成分のいずれかに結合することを可能にする。したがって、本発明によれば、アミノ酸成分AAは、ジスルフィド連結を使用して、または使用せずにポリマー担体のさらなる成分に結合している場合がある。ジスルフィド連結を使用しない結合は、上述した反応のいずれかによって、好ましくは、本明細書で定義されるアミドamid化学を使用して、アミノ酸成分AAをポリマー担体の他の成分に結合させることによって達成することができる。望まれる場合、または必要な場合、アミノ酸成分AAの他の末端、例えば、N末端またはC末端を、別の成分、例えば、リガンドLにカップリングさせるのに使用することができる。この目的のために、アミノ酸成分AAの他の末端は、さらなる機能性、例えば、クリック化学を介して他の成分を添加するのに使用することができる、例えば、アルキンalkyn種上記を参照を含み、または含むように修飾されていることが好ましい。リガンドが酸不安定結合を介して結合している場合、この結合は、エンドソーム内で切断されることが好ましく、ポリマー担体は、その表面でアミノ酸成分AAを提示する。アミノ酸成分AAは、上記に定義したポリマー担体のさらなる成分として、例えば、カチオン性成分同士間のリンカーとして、例えば、1つのカチオン性ペプチドとさらなるカチオン性ペプチドの間のリンカーとして、1つのカチオン性ポリマーとさらなるカチオン性ポリマーの間のリンカーとして、1つのカチオン性ペプチドとカチオン性ポリマーの間のリンカーとして好ましくは、すべて本明細書で定義された、または例えば、側鎖、SH-部分を介して、もしくは本明細書で定義されるさらなる部分を介して、例えば、アミノ酸成分AAをポリマー担体またはその成分に結合させることによってしたがって、アミノ酸成分AAは、修飾されていることが好ましい、ポリマー担体の追加の成分として存在することができる。さらなる特に好適な選択肢によれば、アミノ酸成分AAは、ポリマー担体、特に、上記に定義したポリマー担体中のカチオン成分の含量を改変するのに使用することができる。この脈絡において、ポリマー担体中のカチオン成分の含量は、少なくとも10、20、もしくは30、好ましくは少なくとも40、より好ましくは、少なくとも50、60、もしくは70、しかしやはり好ましくは、少なくとも80、90、またはさらに、95、96、97、98、99、もしくは100、最も好ましくは、少なくとも30、40、50、60、70、80、90、95、96、97、98、99、もしくは100であり、または約30~100の範囲内、より好ましくは、約50~100の範囲内、さらにより好ましくは、約70~100の範囲内、例えば、70、80、90、もしくは100、または前述の値の任意の2つによって形成される範囲内であることが好ましく、ただし、ポリマー担体中のすべての成分の含量は、100である。本発明の脈絡において、アミノ酸成分AAは、以下の選択肢から選択することができる。第1の選択肢によれば、アミノ酸成分AAは、芳香族アミノ酸成分AAとすることができる。本発明のポリマー担体中に芳香族アミノ酸成分AAとして芳香族アミノ酸または配列を組み込むことにより、ポリマー担体分子のカチオン性に帯電した配列による、ポリマー担体のリン酸骨格への結合と対照的に、芳香族アミノ酸と核酸カーゴの塩基との相互作用により、ポリマー担体の核酸への異なる第2の結合が可能になる。この相互作用は、例えば、インターカレーションによって、副溝結合または主溝結合によって起こり得る。この種類の相互作用は、invivoで細胞外基質内に主に見出されるアニオン性錯体形成パートナー例えば、ヘパリン、ヒアルロン酸による脱凝縮を起こす傾向がなく、また、塩の効果にそれほど感受性でない。この目的のために、芳香族アミノ酸成分AA中のアミノ酸は、同じ、または異なる芳香族アミノ酸から選択する、例えば、Trp、Tyr、またはPheから選択することができる。あるいは、アミノ酸または芳香族アミノ酸成分AA全体は、以下のペプチドの組合せ、から選択することができる。このようなペプチドの組合せは、例えば、1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、12、13、14、15回、またはさらに多くの回数繰り返すことができる。これらのペプチドの組合せは、適当な場合、互いに組み合わせることもできる。さらに、芳香族アミノ酸成分AAは、-SH含有部分を含有することができ、またはこの部分によって隣接されている場合があり、この-SH含有部分は、上記に定義したポリマー担体中のさらなる部分として、例えば、リンカーとして、ジスルフィド結合を介してこの成分を導入することを可能にする。このような-SH含有部分は、本明細書で定義される1つの成分を、本明細書で定義されるさらなる成分にカップリングさせるのに適した、本明細書で定義される任意の部分とすることができる。例として、このような-SH含有部分は、システインとすることができる。さらにまた、例えば、芳香族アミノ酸成分AAは、例えば、ペプチドの組合せ、から選択することができる。上記それぞれのCysはまた、本明細書で定義される遊離-SH-部分を担持する任意の修飾されたペプチドまたは化学化合物で置換することができる。配列番号43~75。このようなペプチドの組合せは、例えば、1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、12、13、14、15回、またはさらに多くの回数繰り返すことができる。これらのペプチドの組合せは、適当な場合、互いに組み合わせることもできる。さらに、芳香族アミノ酸成分AAは、芳香族アミノ酸成分AA中のTrp、Tyr、およびPheのより長い配列の構造ブレイカーとして機能を果たすことができる少なくとも1つのプロリン、好ましくは2つ、3つ、またはそれ以上のプロリンを含有し、または表すことができる。第2の選択肢によれば、アミノ酸成分AAは、親水性のかつ、好ましくは帯電していない極性のアミノ酸成分AAとすることができる。本発明のポリマー担体中に、親水性のかつ、好ましくは帯電していない極性のアミノ酸成分AAとして、親水性のかつ、好ましくは帯電していない極性のアミノ酸を組み込むことにより、核酸カーゴへのより柔軟な結合が可能になる。これは、核酸カーゴをより有効に凝縮し、したがって、ヌクレアーゼおよび望まれない脱凝縮に対するより良好な保護をもたらす。これはまた、望まれる場合、または必要な場合、担体全体にわたるカチオン性電荷の低減、およびこの脈絡において、より良好に調整された結合特性を呈する長いポリマー担体の提供を可能にする。この目的のために、親水性のかつ、好ましくは帯電していない極性のアミノ酸成分AA中のアミノ酸は、同じ、または異なる親水性のかつ、好ましくは帯電していない極性のアミノ酸から選択する、例えば、Thr、Ser、Asn、またはGlnから選択することができる。あるいは、アミノ酸または親水性のかつ、好ましくは帯電していない極性のアミノ酸成分AA全体は、以下のペプチドの組合せ、から選択することができる。このようなペプチドの組合せは、例えば、1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、12、13、14、15回、またはさらに多くの回数繰り返すことができる。これらのペプチドの組合せは、適当な場合、互いに組み合わせることもできる。さらに、親水性のかつ、好ましくは帯電していない極性のアミノ酸成分AAは、-SH含有部分を含有することができ、またはこの部分によって隣接されている場合があり、この-SH含有部分は、上記一般式Iのさらなる部分として、例えば、リンカーとして、ジスルフィド結合を介してこの成分を導入することを可能にする。このような-SH含有部分は、本明細書で定義される1つの成分を、本明細書で定義されるさらなる成分にカップリングさせるのに適した、本明細書で定義される任意の部分とすることができる。例として、このような-SH含有部分は、システインとすることができる。さらにまた、例えば、親水性のかつ、好ましくは帯電していない極性のアミノ酸成分AAは、例えば、ペプチドの組合せ、から選択することができる。上記それぞれのCysはまた、本明細書で定義される遊離-SH-部分を担持する任意の修飾されたペプチドまたは化学化合物で置換することができる。配列番号:112~153。このようなペプチドの組合せは、例えば、1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、12、13、14、15回、またはさらに多くの回数繰り返すことができる。これらのペプチドの組合せは、適当な場合、互いに組み合わせることもできる。さらに、親水性のかつ、好ましくは帯電していない極性のアミノ酸成分AAは、親水性のかつ、好ましくは帯電していない極性のアミノ酸成分AA中のSer、Thr、およびAsnのより長い配列の構造ブレイカーとして機能を果たすことができる少なくとも1つのプロリン、好ましくは2つ、3つ、またはそれ以上のプロリンを含有することができる。第3の選択肢によれば、アミノ酸成分AAは、親油性lipohilicアミノ酸成分AAとすることができる。本発明のポリマー担体中に親油性アミノ酸成分AAとして親油性のアミノ酸または配列を組み込むことにより、核酸カーゴおよび/または複合体を形成する場合、ポリマー担体とその核酸カーゴのより強い凝縮が可能になる。これは特に、ポリマー担体の1つまたは複数のポリマー鎖、特に、親油性アミノ酸成分AAの親油性セクションと核酸カーゴとの相互作用によるものである。この相互作用は、好ましくは、ポリマー担体とその核酸カーゴの間の複合体に追加の安定性を加えることになる。この安定化は、異なるポリマー鎖同士間の非共有結合性架橋のようなものと何らかの形で匹敵し得る。特に水性環境において、この相互作用は、一般的に強く、著しい効果をもたらす。この目的のために、親油性アミノ酸成分AA中のアミノ酸は、同じ、または異なる親油性アミノ酸から選択する、例えば、Leu、Val、Ile、Ala、Metから選択することができる。あるいは、アミノ酸AAまたは親油性アミノ酸成分AA全体は、以下のペプチドの組合せ、から選択することができる。このようなペプチドの組合せは、例えば、1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、12、13、14、15回、またはさらに多くの回数繰り返すことができる。これらのペプチドの組合せは、適当な場合、互いに組み合わせることもできる。さらに、親油性アミノ酸成分AAは、-SH含有部分を含有することができ、またはこの部分によって隣接されている場合があり、この-SH含有部分は、上記ポリマー担体のさらなる部分として、例えば、リンカーとして、ジスルフィド結合を介してこの成分を導入することを可能にする。このような-SH含有部分は、本明細書で定義される1つの成分を、本明細書で定義されるさらなる成分にカップリングさせるのに適した、本明細書で定義される任意の部分とすることができる。例として、このような-SH含有部分は、システインとすることができる。さらにまた、例えば、親油性アミノ酸成分AAは、例えば、ペプチドの組合せ、から選択することができる。上記それぞれのCysはまた、本明細書で定義される遊離-SH-部分を担持する任意の修飾されたペプチドまたは化学化合物で置換することができる。配列番号189~229。このようなペプチドの組合せは、例えば、1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、12、13、14、15回、またはさらに多くの回数繰り返すことができる。これらのペプチドの組合せは、適当な場合、互いに組み合わせることもできる。さらに、親油性アミノ酸成分AAは、親油性アミノ酸成分AA中のLeu、Val、Ile、Ala、およびMetのより長い配列の構造ブレイカーとして機能を果たすことができる少なくとも1つのプロリン、好ましくは2つ、3つ、またはそれ以上のプロリンを含有することができる。最後に、第4の選択肢によれば、アミノ酸成分AAは、弱塩基性アミノ酸成分AAとすることができる。本発明のポリマー担体中に弱塩基性アミノ酸成分AAとして弱塩基性のアミノ酸または配列を組み込むと、プロトンスポンジとして機能を果たすことができ、エンドソームエスケープエンドソーム放出とも呼ばれるプロトンスポンジ効果を促進する。このような弱塩基性アミノ酸成分AAを組み込むと、好ましくは、トランスフェクション効率が増強される。この目的のために、弱塩基性アミノ酸成分AA中のアミノ酸は、同じ、または異なる弱いアミノ酸から選択する、例えば、ヒスチジンまたはアスパルテートアスパラギン酸から選択することができる。あるいは、弱塩基性アミノ酸または弱塩基性アミノ酸成分AA全体は、以下のペプチドの組合せ、から選択することができる。このようなペプチドの組合せは、例えば、1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、12、13、14、15回、またはさらに多くの回数繰り返すことができる。これらのペプチドの組合せは、適当な場合、互いに組み合わせることもできる。さらに、弱塩基性アミノ酸成分AAは、-SH含有部分を含有することができ、またはこの部分によって隣接されている場合があり、この-SH含有部分は、上記一般式Iのさらなる部分として、例えば、リンカーとして、ジスルフィド結合を介してこの成分を導入することを可能にする。このような-SH含有部分は、本明細書で定義される1つの成分を、本明細書で定義されるさらなる成分にカップリングさせるのに適した、本明細書で定義される任意の部分とすることができる。例として、このような-SH含有部分は、システインとすることができる。さらにまた、例えば、弱塩基性アミノ酸成分AAは、例えば、ペプチドの組合せ、から選択することができる。上記それぞれのCysはまた、本明細書で定義される遊離-SH-部分を担持する任意の修飾されたペプチドまたは化学化合物で置換することができる。配列番号242~255。このようなペプチドの組合せは、例えば、1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、12、13、14、15回、またはさらに多くの回数繰り返すことができる。これらのペプチドの組合せは、適当な場合、互いに組み合わせることもできる。さらに、弱塩基性アミノ酸成分AAは、弱塩基性アミノ酸成分AA中のヒスチジンまたはアスパルテートアスパラギン酸のより長い配列の構造ブレイカーとして機能を果たすことができる少なくとも1つのプロリン、好ましくは2つ、3つ、またはそれ以上のプロリンを含有することができる。第5の選択肢によれば、アミノ酸成分AAは、シグナルペプチドまたはシグナル配列、局在化シグナルもしくは配列、核局在化シグナルもしくは配列NLS、抗体、細胞透過性ペプチド例えば、TATなどとすることができる。このようなアミノ酸成分AAは、可逆性のジスルフィド結合を介して、ポリマー担体、またはポリマー担体の別の成分に結合していることが好ましい。この脈絡において、シグナルペプチドまたはシグナル配列、局在化シグナルもしくは配列、核局在化シグナルもしくは配列NLS、抗体、細胞透過性ペプチド例えば、TATなどは、少なくとも1つの-SH-部分をさらに含む。この脈絡において、シグナルペプチド、局在化シグナルもしくは配列、または核局在化シグナルもしくは配列NLSは、特定の標的細胞例えば、肝実質細胞または抗原提示細胞に、本発明のポリマー担体カーゴ複合体を向けるのに使用することができ、好ましくは、特定の標的、例えば、細胞内、核内、エンドソームコンパートメント、ミトコンドリアの基質についての配列、原形質膜についての局在化配列、ゴルジ体、核、細胞質、および細胞骨格cytosceletonについての局在化配列内などへのポリマー担体のトランスローカリゼーションtranslocalizationを可能にする。このようなシグナルペプチド、局在化シグナルもしくは配列、または核局在化シグナルは、本明細書で定義される核酸のいずれか、好ましくは、RNAまたはDNA、より好ましくは、shRNAまたはpDNAを、例えば、核内に輸送するのに使用することができる。それに限定されることなく、このようなシグナルペプチド、局在化シグナルもしくは配列、または核局在化シグナルは、例えば、小胞体についての局在化配列を含むことができる。特定の局在化シグナルもしくは配列、または核局在化シグナルとして、例えば、KDEL配列番号256、DDEL配列番号257、DEEL配列番号258、QEDL配列番号259、RDEL配列番号260、およびGQNLSTSN配列番号261、PKKKRKV配列番号262、PQKKIKS配列番号263、QPKKP配列番号264、RKKR配列番号265、RKKRRQRRRAHQ配列番号266、RQARRNRRRRWRERQR配列番号267、MPLTRRRPAASQALAPPTP配列番号268、GAALTILV配列番号269、およびGAALTLLG配列番号270を含めた核局在化配列、MDDQRDLISNNEQLP配列番号271を含めたエンドソームコンパートメントについての局在化配列、MLFNLRXXLNNAAFRHGHNFMVRNFRCGQPLX配列番号272を含めたミトコンドリアの基質についての局在化配列、原形質膜についての局在化配列:GCVCSSNP配列番号273、GQTVTTPL配列番号274、GQELSQHE配列番号275、GNSPSYNP配列番号276、GVSGSKGQ配列番号277、GQTITTPL配列番号278、GQTLTTPL配列番号279、GQIFSRSA配列番号280、GQIHGLSP配列番号281、GARASVLS配列番号282、およびGCTLSAEE配列番号283、GAQVSSQK配列番号284、およびGAQLSRNT配列番号285を含めた小胞体および核についての局在化配列、GNAAAAKK配列番号286を含めたゴルジ体、核、細胞質、および細胞骨格についての局在化配列、GNEASYPL配列番号287を含めた細胞質および細胞骨格についての局在化配列、GSSKSKPK配列番号288を含めた原形質膜および細胞骨格についての局在化配列などを挙げることができる。本明細書で定義される分泌性シグナルペプチド配列の例として、それに限定されることなく、古典的または非古典的MHC分子のシグナル配列例えば、MHCI分子およびMHCII分子の、例えば、MHCクラスI分子HLA-A0201のシグナル配列、本明細書で定義されるサイトカインまたは免疫グロブリンのシグナル配列、本明細書で定義される免疫グロブリンまたは抗体のインバリアント鎖のシグナル配列、Lamp1、タパシン、Erp57、カルレティキュリン、カルネキシン、およびさらなる膜関連タンパク質の、または小胞体ERもしくはエンドソーム-リソソームコンパートメントに付随するタンパク質のシグナル配列が挙げられる。特に好ましくは、MHCクラスI分子HLA-A0201のシグナル配列を、本発明によって使用することができる。このような追加の成分は、例えば、カチオン性ポリマー、または本明細書で定義されるポリマー担体の任意の他の成分に結合することができる。このシグナルペプチド、局在化シグナルもしくは配列、または核局在化シグナルもしくは配列NLSは、可逆性のジスルフィド結合を介してポリマー担体、またはポリマー担体の別の成分に結合していることが好ましい。この目的のために、AA成分は、本明細書で定義される少なくとも1つの-SH部分をさらに含む。ポリマー担体の成分のいずれかへの結合は、好ましくは、ポリマー担体の成分のいずれかの側鎖を介した酸不安定結合を使用しても達成することができ、酸不安定結合は、より低いpH値、例えば、本明細書で定義される生理的pH値で追加の成分を脱離または放出することを可能にする。さらに、別の選択肢によれば、アミノ酸成分AAは、機能的なペプチドまたはタンパク質とすることができ、これは、それなりにポリマー担体の機能性を調節することができる。アミノ酸成分AAとしてのこのような機能的なペプチドまたはタンパク質は、本明細書で定義される、例えば、治療的に活性なタンパク質として以下に定義される任意のペプチドまたはタンパク質を含むことが好ましい。一選択肢によれば、このようなさらなる機能的なペプチドまたはタンパク質は、輸送のためのいわゆる細胞透過性ペプチドCPPまたはカチオン性ペプチドを含むことができる。特に好適なのはCPPであり、これは、エンドソーム内のpH媒介コンフォメーション変化を誘導し、リポソームの脂質層内に挿入することによって、エンドソームからのポリマー担体核酸との複合体中のの放出を改善する。輸送のためのこれらの細胞透過性ペプチドCPPまたはカチオン性ペプチドとして、それに限定されることなく、プロタミン、ヌクレオリン、スペルミン、またはスペルミジン、オリゴL-リシンもしくはポリL-リシンPLL、塩基性ポリペプチド、オリゴアルギニンもしくはポリアルギニン、細胞透過性ペプチドCPP、トランスポータンなどのキメラCPP、またはMPGペプチド、HIV結合ペプチド、Tat、HIV-1TatHIV、Tat誘導ペプチド、ペネトラチンファミリーのメンバー、例えば、ペネトラチン、アンテナペディア誘導ペプチド特にDrosophilaantennapedia由来、pAntp、pIslなど、抗菌剤由来CPP、例えば、ブフォリン-2、Bac715-24、SynB、SynB1、pVEC、hCT由来ペプチド、SAP、MAP、KALA、PpTG20、ロリゴメレ、FGF、ラクトフェリン、ヒストン、VP22由来ペプチドもしくはVP22類似体ペプチド、HSV、VP22Herpessimplex、MAP、KALA、またはタンパク質トランスダクションドメインPTD、PpT620、プロリンリッチペプチド、アルギニンリッチペプチド、リシンリッチペプチド、Pep-1、L-オリゴマー、カルシトニンペプチド複数可などを挙げることができる。このようなアミノ酸成分AAはまた、本明細書で定義されるポリマー担体の任意の成分に結合することができる。これは、可逆性のジスルフィド結合を介して、ポリマー担体、またはポリマー担体の別の成分に結合していることが好ましい。上記目的のために、アミノ酸成分AAは、本明細書で定義される少なくとも1つの-SH部分を含むことが好ましい。ポリマー担体の成分のいずれかへの結合は、好ましくは、ポリマー担体の成分のいずれかの側鎖を介したSH-部分または酸不安定結合を使用しても達成することができ、これは、より低いpH値、例えば、本明細書で定義される生理的pH値で追加の成分を脱離または放出することを可能にする。最後の選択肢によれば、アミノ酸成分AAは、細胞内で任意の好都合な機能を実行することができる任意のペプチドまたはタンパク質からなる場合がある。特に好適なのは、治療的に活性なタンパク質もしくはペプチドから、抗原、例えば、腫瘍抗原、病原性抗原動物抗原、ウイルス抗原、原虫抗原、細菌性抗原、アレルギー抗原、自己免疫抗原、もしくはさらなる抗原から、アレルゲンから、抗体から、免疫賦活性のタンパク質もしくはペプチドから、抗原特異的T細胞受容体から、またはコーディング核酸について以下に定義される特定の治療的用途に適した任意の他のタンパク質もしくはペプチドから選択されるペプチドまたはタンパク質である。特に好適なのは、本明細書で定義される抗原に由来するペプチドエピトープである。ポリマー担体は、上述したカチオン性もしくはポリカチオン性のペプチド、タンパク質、もしくはポリマー、またはさらなる成分、例えば、AAのうちの少なくとも1つを含むことができ、ここで上記選択肢のいずれも、互いに組み合わせることができ、これらの-SH-部分を介した重合縮合反応でこれらを重合することによって形成することができる。別の態様によれば、本発明のポリマー担体カーゴ複合体のポリマー担体、あるいはこのポリマー担体の、例えば、上述したカチオン性もしくはポリカチオン性のペプチド、タンパク質、もしくはポリマー、またはさらなる成分、例えば、AAの1つの成分は、リガンド、好ましくは、炭水化物、より好ましくは、糖、さらにより好ましくは、マンノースでさらに修飾することができる。このリガンドは、可逆性のジスルフィド結合を介して、またはマイケル付加を介して、ポリマー担体またはポリマー担体の成分に結合していることが好ましい。リガンドがジスルフィド結合によって結合している場合、このリガンドは、少なくとも1つの-SH-部分をさらに含む。これらのリガンドは、特定の標的細胞例えば、肝実質細胞または抗原提示細胞に、本発明のポリマー担体カーゴ複合体に向けるのに使用することができる。この脈絡において、特にワクチン接種またはアジュバントの目的にとって、樹状細胞が標的である場合、マンノースがリガンドとして特に好適である。本発明のさらなる態様によれば、本発明のポリマー担体カーゴ複合体は、-SH部分を含まない、上記に定義したAA成分を含むことができる。これらのAA成分は、少なくとも1つの核酸分子の複合体形成反応の前、または間に添加することができる。それによって、AA成分複数可は、共有結合性の重合によってポリマー担体自体中にAA成分複数可を含めることなく、本発明のポリマー担体カーゴ複合体中に非共有結合的に組み込まれる。特定の一実施形態によれば、本発明のポリマー担体カーゴ複合体全体は、第1ステップで、上述したカチオン性もしくはポリカチオン性のペプチド、タンパク質、もしくはポリマー、またはさらなる成分、例えば、AAをこれらの少なくとも1つを、これらの-SH-部分を介して重合縮合し、第2ステップで、核酸をこのようなポリマー担体と複合体形成することによって形成することができる。したがって、ポリマー担体は、少なくとも1つまたはさらに多くの数の同じ、または異なる上記に定義したカチオン性もしくはポリカチオン性のペプチド、タンパク質、もしくはポリマー、またはさらなる成分、例えば、AAを含有することができ、この数は、上記範囲によって決められることが好ましい。代替の特定の一実施形態によれば、本発明のポリマー担体カーゴ複合体は、核酸カーゴをinsitu調製されたポリマー担体と複合体形成するのと同時に、上述したカチオン性もしくはポリカチオン性のペプチド、タンパク質、もしくはポリマー、またはさらなる成分、例えば、AAの少なくとも1つの、これらの-SH-部分を介した重合縮合を実施することによって形成される。同様に、ポリマー担体は、したがってこの場合でも、少なくとも1つまたはさらに多くの数の同じ、または異なる上記に定義したカチオン性もしくはポリカチオン性のペプチド、タンパク質、もしくはポリマー、またはさらなる成分、例えば、AAを含有することができ、この数は、上記範囲によって決められることが好ましい。本発明のポリマー担体カーゴ複合体は、カーゴとして、少なくとも1つの核酸分子をさらに含む。本発明の脈絡において、このような核酸分子は、例えば、任意の一本鎖もしくは二本鎖DNA、好ましくは、それに限定されることなく、例えば、ゲノムDNA、一本鎖DNA分子、二本鎖DNA分子、コーディングDNA、DNAプライマー、DNAプローブ、免疫賦活性DNA、短いDNAオリゴヌクレオチド短いオリゴデオキシリボヌクレオチドoligodesoxyribonucleotideから選択される任意の適当な核酸とすることができ、または例えば、任意のPNAペプチド核酸から選択することができ、または例えば、任意の一本鎖もしくは二本鎖RNA、好ましくは、それに限定されることなく、短いRNAオリゴヌクレオチド短いオリゴリボヌクレオチド、コーディングRNA、メッセンジャーRNAmRNA、免疫賦活性RNA、低分子干渉RNAsiRNA、アンチセンスRNA、マイクロRNA、核内低分子RNAsnRNA、小ヘアピンshRNA、もしくはリボスイッチ、リボザイム、またはアプタマーなどから選択することができる。本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子は、リボソームRNArRNA、トランスファーRNAtRNA、メッセンジャーRNAmRNA、またはウイルスRNAvRNAとすることもできる。本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子は、RNAであることが好ましい。より好ましくは、本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子は、直鎖状の一本鎖RNA、さらにより好ましくは、mRNAまたは免疫賦活性RNAである。本発明の脈絡において、mRNAは、一般的に、いくつかの構造要素、例えば、任意選択の5’-CAP構造、任意選択の5’-UTR領域、後にコード領域が続く、上流に位置したリボソーム結合部位、後にポリA末端および/またはポリC末端が続く場合のある、任意選択の3’-UTR領域から構成されるRNAである。mRNAは、モノシストロン性、ジシストロン性、またはさらにはマルチシストロン性のRNA、すなわち、1つ、2つ、またはそれ以上のタンパク質またはペプチドのコード配列を担持するRNAとして存在し得る。ジシストロン性、またはさらにはマルチシストロン性のmRNA中のこのようなコード配列は、例えば、本明細書で定義される少なくとも1つのIRES配列によって離されている場合がある。さらに、本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸は、一本鎖もしくは二本鎖の核酸分子これらも2本の一本鎖の核酸複数可分子の非共有結合性会合により核酸分子とみなすことができる、または少なくとも部分的に自己相補的である部分的に二本鎖もしくは部分的に一本鎖の核酸これらの部分的に二本鎖または部分的に一本鎖の核酸分子はともに、一般的に、1本のより長い一本鎖の核酸分子と1本のより短い一本鎖の核酸分子によって、もしくは長さがほぼ等しい2本の一本鎖核酸分子によって形成され、ここで、一方の一本鎖核酸分子は、他方の一本鎖核酸分子と部分的に相補性であり、したがって、両方は、この領域で二本鎖の核酸分子、すなわち、部分的に二本鎖もしくは部分的に一本鎖の核酸分子を形成するとすることができる。好ましくは、核酸分子は、一本鎖核酸分子とすることができる。さらに、核酸分子は、環状または直鎖状の核酸分子、好ましくは直鎖状核酸分子とすることができる。一選択肢によれば、本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子は、コーディング核酸、例えば、DNAまたはRNAとすることができる。このようなコーディングDNAまたはコーディングRNAは、本明細書で定義される任意のDNAまたはRNAとすることができる。好ましくは、このようなコーディングDNAまたはコーディングRNAは、一本鎖もしくは二本鎖のDNAもしくはRNA、より好ましくは一本鎖のDNAもしくはRNA、および/または環状もしくは直鎖状のDNAもしくはRNA、より好ましくは直鎖状のDNAもしくはRNAとすることができる。さらにより好ましくは、コーディングDNAまたはコーディングRNAは、直鎖状の一本鎖のDNAまたはRNAとすることができる。最も好ましくは、本発明による核酸分子は、直鎖状の一本鎖のメッセンジャーRNAmRNAとすることができる。このようなmRNAは、モノシストロン性、ジシストロン性、またはさらにはマルチシストロン性のRNA、すなわち、1つ、2つ、またはそれ以上のタンパク質またはペプチドのコード配列を担持するRNAとして存在し得る。ジシストロン性、またはさらにはマルチシストロン性のmRNA中のこのようなコード配列は、例えば、本明細書で定義される少なくとも1つのIRES配列によって離されている場合がある。コーディング核酸:本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子は、それに制限されることなく、例えば、アジュバントタンパク質を含めた治療的に活性なタンパク質もしくはペプチドから、抗原、例えば、腫瘍抗原、病原性抗原例えば、動物抗原、ウイルス抗原、原虫抗原、細菌性抗原から選択される、アレルギー抗原、自己免疫抗原、もしくはさらなる抗原から、アレルゲンから、抗体から、免疫賦活性のタンパク質もしくはペプチドから、抗原特異的T細胞受容体から、または特定の治療的用途に適した任意の他のタンパク質もしくはペプチドから選択することができるタンパク質またはペプチドをコードすることができ、ここで、コーディング核酸は、細胞、組織、または生物内に輸送することができ、タンパク質は、この細胞、組織、または生物内で引き続いて発現され得る。a治療的に活性なタンパク質本発明の脈絡において、治療的に活性なタンパク質またはペプチドは、本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子によってコードされ得る。治療的に活性なタンパク質は、治癒に対する効果を有し、好ましくは本明細書で定義される疾患を予防的に防ぎ、もしくは治療的に処置するタンパク質として本明細書で定義され、または、個体が必要とするタンパク質である。これらは、先行技術から当業者に公知の、任意の天然に存在し、または合成的に設計された組換えタンパク質または単離タンパク質から選択することができる。それに制限されることなく、治療的に活性なタンパク質は、細胞内でシグナル伝達を刺激または阻害することができるタンパク質、例えば、サイトカイン、リンホカイン、モノカイン、増殖因子、受容体、シグナル伝達分子、転写因子など;抗凝固剤;抗トロンビン;抗アレルギータンパク質;アポトーシス因子またはアポトーシス関連タンパク質、治療的な活性酵素、および任意の後天性疾患または任意の遺伝性疾患と関連がある任意のタンパク質を含むことができる。本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子によってコードされ得る治療的に活性なタンパク質は、アジュバントタンパク質とすることもできる。この脈絡において、アジュバントタンパク質は、本明細書で定義される先天性免疫応答を誘発することができる任意のタンパク質として理解されることが好ましい。好ましくは、このような先天性免疫応答は、パターン認識受容体、例えば、ヒトTLR1~TLR10またはマウストール様受容体TLRTLR1~TLR13から選択されるトール様受容体を含めたトール様受容体ファミリーから選択される受容体などの活性化を含む。より好ましくは、アジュバントタンパク質は、ヒトアジュバントタンパク質から、またはそれに限定されることなく、細菌タンパク質、原虫タンパク質、ウイルスタンパク質、または真菌タンパク質からなる群から選択される病原性アジュバントタンパク質、動物タンパク質から、特に、細菌性アジュバントタンパク質から選択される。さらに、アジュバント効果に関与するヒトタンパク質例えば、パターン認識受容体のリガンド、パターン認識受容体、シグナル伝達経路のタンパク質、転写因子、またはサイトカインをコードする核酸も、同様に使用することができる。b抗原本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子は、あるいは抗原をコードすることができる。本発明によれば、用語抗原は、免疫系によって認識され、例えば、適応免疫応答の一部として抗体または抗原特異的T細胞を形成することによって、抗原特異的免疫応答を誘因することができる物質を指す。この脈絡において、適応免疫応答の第1ステップは、抗原提示細胞によるナイーブな抗原特異的T細胞の活性化である。これは、ナイーブT細胞が常に通過しているリンパ組織および臓器内で起こる。抗原提示細胞として機能を果たすことができる3つの細胞型は、樹状細胞、マクロファージ、およびB細胞である。これらの細胞のそれぞれは、免疫応答の誘発において独特な機能を有する。組織樹状細胞は、食作用およびマクロピノサイトーシスによって抗原を吸収し、感染によって刺激されることによって局所的なリンパ組織へと遊走し、ここでこれらは、分化して成熟した樹状細胞になる。マクロファージは、細菌などの粒子抗原を摂取し、感染性病原体infectiousagentによって誘導されてMHCクラスII分子を発現する。B細胞の、これらの受容体を介して可溶性タンパク質抗原に結合および内部移行するユニークな能力は、T細胞を誘導するのに重要となり得る。MHC分子上で抗原を提示することによって、T細胞が活性化され、これにより、T細胞の増殖およびアームドarmedエフェクターT細胞への分化が誘導される。エフェクターT細胞の最も重要な機能は、一緒に細胞媒介免疫を構成するCD8細胞毒性T細胞による感染細胞の殺傷、およびTH1細胞によるマクロファージの活性化、ならびに異なるクラスの抗体を産生し、したがって体液性免疫応答を推進するための、TH2細胞およびTH1細胞の両方によるB細胞の活性化である。T細胞は、そのT細胞受容体によって抗原を認識し、T細胞受容体は、直接に抗原を認識および結合しないが、代わりに、例えば、他の細胞の表面上でMHC分子に結合している病原体のタンパク質抗原の短いペプチド断片を認識する。T細胞は、異なるエフェクター機能を有する2つの主要なクラスに分類される。この2つのクラスは、細胞表面タンパク質CD4およびCD8の発現によって区別される。これらの2つのタイプのT細胞は、これらが認識するMHC分子のクラスが異なる。2つのクラスのMHC分子、すなわち、MHCクラスI分子MHCクラスII分子が存在し、これらは、その構造および体の組織における発現パターンが異なる。CD4T細胞は、MHCクラスII分子に結合し、CD8T細胞は、MHCクラスI分子に結合する。MHCクラスI分子およびMHCクラスII分子は、細胞の中で独特に分布し、この分布は、これらの分子を認識するT細胞の異なるエフェクター機能を反映する。MHCクラスI分子は、CD8T細胞に病原体、一般的にウイルスに由来するペプチドを提示し、CD8T細胞は、分化して細胞毒性T細胞になり、この細胞毒性T細胞は、これらが特異的に認識する任意の細胞を殺すように特殊化されている。ほとんどすべての細胞がMHCクラスI分子を発現するが、構成的発現のレベルは、細胞型によって変化する。しかし、ウイルスに由来する病原性ペプチドのみが、MHCクラスI分子によって提示されるのではなく、腫瘍抗原のような自己抗原もこれらによって提示される。MHCクラスI分子は、細胞質ゾル内で分解され、小胞体内で輸送されるタンパク質由来のペプチドに結合する。それによって、ウイルスまたは他の細胞質ゾル病原体cytosolicpathogenに感染した細胞の表面上のMHCクラスI分子は、これらの病原体に由来するペプチドを展示する。MHCクラスI:ペプチド複合体を認識するCD8T細胞は、異質なペプチドを展示する任意の細胞を殺すように特殊化されており、したがって、ウイルスおよび他の細胞質ゾル病原体に感染した細胞のボディを取り除く。MHCクラスII分子を認識するCD4T細胞CD4ヘルパーT細胞の主な機能は、免疫系の他のエフェクター細胞を活性化することである。したがって、MHCクラスII分子は、通常、Bリンパ球、樹状細胞、およびマクロファージ、免疫応答に参加する細胞上に見出され、他の組織細胞上には見出されない。例えば、マクロファージは、活性化されてこれらが宿す小胞内病原体を殺し、B細胞は、活性化されて異質な分子に対する免疫グロブリンを分泌する。MHCクラスII分子は、小胞体内のペプチドに結合することが妨げられ、したがって、MHCクラスII分子は、エンドソーム内で分解されるタンパク質に由来するペプチドに結合する。これらは、マクロファージの小胞系に入った病原体、または未成熟樹状細胞もしくはB細胞の免疫グロブリン受容体によって内部移行された抗原に由来するペプチドを捕捉することができる。マクロファージおよび樹状細胞小胞の内部に大量に蓄積する病原体は、TH1細胞の分化を刺激する傾向があり、一方、細胞外抗原は、TH2細胞の産生を刺激する傾向がある。TH1細胞は、マクロファージの殺菌性を活性化し、食細胞による摂取のために細胞外病原体をオプソニン化するのに非常に有効なIgG抗体を作るようにB細胞を誘導し、一方、TH2細胞は、ナイーブB細胞を活性化してIgMを分泌させることによって体液応答を開始し、弱くオプソニン化する抗体antibodes、例えば、IgG1およびIgG3マウス、ならびにIgG2およびIgG4ヒト、ならびにIgAおよびIgEマウスおよびヒトなどの産生を誘導する。本発明の脈絡において、本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子によってコードされる抗原は、一般的に、上記定義に入る任意の抗原、抗原エピトープ、または抗原ペプチド、より好ましくは、タンパク質抗原およびペプチド抗原、例えば、腫瘍抗原、アレルギー抗原、自己免疫性自己抗原auto-immuneself-antigen、病原性抗原などを含む。特に、本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子によってコードされる抗原は、細胞の外側で生成される抗原、より一般的には、宿主生物体例えば、ヒト自体に由来するのではなくすなわち、非自己抗原、宿主生物体の外側の宿主抗原に由来する抗原、例えば、ウイルス抗原、細菌性抗原、真菌抗原、原生動物protozoological抗原、動物抗原、アレルギー抗原などとすることができる。アレルギー抗原allergenicantigenアレルギー抗原allergyantigenは、一般的に、ヒトにおいてアレルギーを引き起こす抗原であり、ヒトまたは他の源に由来し得る。さらに、本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子によってコードされる抗原は、その上、細胞、組織、または体の内部で生成される抗原とすることができる。このような抗原には、宿主生物体例えば、ヒト自体に由来する抗原、例えば、自己免疫性自己抗原などの腫瘍抗原、自己抗原self-antigenまたは自己抗原auto-antigenが含まれ、しかし、宿主生物体の外側の宿主細胞に最初に由来したが、例えば、プロテアーゼ分解、代謝などによって体、組織、または細胞の内部で断片化または分解される、本明細書で定義される非自己抗原も含まれる。本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子によってコードされる抗原の1つのクラスは、腫瘍抗原を含む。腫瘍抗原は、腫瘍細胞の表面上に位置していることが好ましい。腫瘍抗原は、正常細胞と比較して腫瘍細胞内で過剰発現されるタンパク質からも選択することができる。さらに、腫瘍抗原には、それ自体または最初にそれ自体縮退していないnotdegenerated縮退していなかったが、想定される腫瘍に関連する細胞内で発現される抗原も含まれる。腫瘍を供給する血管またはその再形成と関連がある抗原、特に、血管新生と関連する抗原、例えば、VEGF、bFGFなどの増殖因子も、本明細書に含められる。腫瘍と関連がある抗原には、一般的に腫瘍が根付いている細胞または組織に由来する抗原がさらに含まれる。さらなる、いくつかの物質通常タンパク質またはペプチドは、がん疾患を罹患している知っていて、または知らないで患者において発現され、これらは、前記患者の体液中で濃度が増大して発生する。これらの物質も、腫瘍抗原と呼ばれるが、これらは、免疫応答を誘導する物質の厳密な意味において抗原でない。腫瘍抗原のクラスは、腫瘍特異的抗原TSAと腫瘍関連抗原TAAにさらに分けることができる。TSAは、腫瘍細胞によってのみ提示され得、決して正常な健康な細胞によって提示され得ない。これらは、一般的に、腫瘍特異的突然変異から生じる。TAAは、より一般的であり、通常、腫瘍細胞および健康細胞の両方によって提示される。これらの抗原は、認識され、抗原提示細胞は、細胞毒性T細胞によって破壊され得る。さらに、腫瘍抗原は、例えば、変異型受容体の形態で腫瘍の表面に存在する場合もある。この場合、これらは、抗体によって認識され得る。特定の好適な腫瘍抗原は、5T4、707-AP、9D7、AFP、AlbZIPHPG1、α-5-β-1-インテグリン、α-5-β-6-インテグリン、α-アクチニン-4/m、α-メチルアシル補酵素Aラセマーゼ、ART-4、ARTC1/m、B7H4、BAGE-1、BCL-2、bcr/abl、β-カテニン/m、BING-4、BRCA1/m、BRCA2/m、CA15-3/CA27-29、CA19-9、CA72-4、CA125、カルレティキュリン、CAMEL、CASP-8/m、カテプシンB、カテプシンL、CD19、CD20、CD22、CD25、CDE30、CD33、CD4、CD52、CD55、CD56、CD80、CDC27/m、CDK4/m、CDKN2A/m、CEA、CLCA2、CML28、CML66、COA-1/m、コアクトシン様タンパク質、コラーゲンcollageXXIII、COX-2、CT-9/BRD6、Cten、サイクリンB1、サイクリンD1、cyp-B、CYPB1、DAM-10、DAM-6、DEK-CAN、EFTUD2/m、EGFR、ELF2/m、EMMPRIN、EpCam、EphA2、EphA3、ErbB3、ETV6-AML1、EZH2、FGF-5、FN、Frau-1、G250、GAGE-1、GAGE-2、GAGE-3、GAGE-4、GAGE-5、GAGE-6、GAGE7b、GAGE-8、GDEP、GnT-V、gp100、GPC3、GPNMB/m、HAGE、HAST-2、ヘプシン、Her2/neu、HERV-K-MEL、HLA-A0201-R17I、HLA-A11/m、HLA-A2/m、HNE、ホメオボックスNKX3.1、HOM-TES-14/SCP-1、HOM-TES-85、HPV-E6、HPV-E7、HSP70-2M、HST-2、hTERT、iCE、IGF-1R、IL-13Ra2、IL-2R、IL-5、未成熟ラミニン受容体、カリクレイン-2、カリクレイン-4、Ki67、KIAA0205、KIAA0205/m、KK-LC-1、K-Ras/m、LAGE-A1、LDLR-FUT、MAGE-A1、MAGE-A2、MAGE-A3、MAGE-A4、MAGE-A6、MAGE-A9、MAGE-A10、MAGE-A12、MAGE-B1、MAGE-B2、MAGE-B3、MAGE-B4、MAGE-B5、MAGE-B6、MAGE-B10、MAGE-B16、MAGE-B17、MAGE-C1、MAGE-C2、MAGE-C3、MAGE-D1、MAGE-D2、MAGE-D4、MAGE-E1、MAGE-E2、MAGE-F1、MAGE-H1、MAGEL2、マンマグロビンA、MART-1/メラン-A、MART-2、MART-2/m、基質タンパク質22、MC1R、M-CSF、ME1/m、メソテリン、MG50/PXDN、MMP11、MN/CAIX-抗原、MRP-3、MUC-1、MUC-2、MUM-1/m、MUM-2/m、MUM-3/m、ミオシンクラスI/m、NA88-A、N-アセチルグルコサミニルトランスフェラーゼ-V、Neo-PAP、Neo-PAP/m、NFYC/m、NGEP、NMP22、NPM/ALK、N-Ras/m、NSE、NY-ESO-1、NY-ESO-B、OA1、OFA-iLRP、OGT、OGT/m、OS-9、OS-9/m、オステオカルシン、オステオポンチン、p15、p190マイナーbcr-abl、p53、p53/m、PAGE-4、PAI-1、PAI-2、PART-1、PATE、PDEF、Pim-1-キナーゼ、Pin-1、Pml/PARα、POTE、PRAME、PRDX5/m、プロステイン、プロテイナーゼ-3、PSA、PSCA、PSGR、PSM、PSMA、PTPRK/m、RAGE-1、RBAF600/m、RHAMM/CD168、RU1、RU2、S-100、SAGE、SART-1、SART-2、SART-3、SCC、SIRT2/m、Sp17、SSX-1、SSX-2/HOM-MEL-40、SSX-4、STAMP-1、STEAP、サバイビン、サバイビン-2B、SYT-SSX-1、SYT-SSX-2、TA-90、TAG-72、TARP、TEL-AML1、TGFβ、TGFβRII、TGM-4、TPI/m、TRAG-3、TRG、TRP-1、TRP-2/6b、TRP/INT2、TRP-p8、チロシナーゼ、UPA、VEGF、VEGFR-2/FLK-1、およびWT1からなる群から選択される。このような腫瘍抗原は、好ましくは、MAGE-A1例えば、受託番号M77481によるMAGE-A1、MAGE-A2、MAGE-A3、MAGE-A6例えば、受託番号NM_005363によるMAGE-A6、MAGE-C1、MAGE-C2、メラン-A例えば、受託番号NM_005511によるメラン-A、GP100例えば、受託番号M77348によるGP100、チロシナーゼ例えば、受託番号NM_000372によるチロシナーゼ、サバイビンsurviving例えば、受託番号AF077350によるサバイビン、CEA例えば、受託番号NM_004363によるCEA、Her-2/neu例えば、受託番号M11730によるHer-2/neu、WT1例えば、受託番号NM_000378によるWT1、PRAME例えば、受託番号NM_006115によるPRAME、EGFRI上皮増殖因子受容体1例えば、受託番号AF288738によるEGFRI上皮増殖因子受容体1、MUC1、ムチン-1例えば、受託番号NM_002456によるムチン-1、SEC61G例えば、受託番号NM_014302によるSEC61G、hTERT例えば、受託番号NM_198253によるhTERT、5T4例えば、受託番号NM_006670による5T4、NY-Eso-1例えば、受託番号NM_001327によるNY-Eso1、TRP-2例えば、受託番号NM_001922によるTRP-2、STEAP、PCA、PSA、PSMAなどからなる群から選択することができる。別の選択肢によれば、本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子によってコードされる抗原の1つのさらなるクラスは、アレルギー抗原を含む。このようなアレルギー抗原は、様々な源、例えば、動物、植物、真菌、細菌などに由来する抗原から選択することができる。この脈絡におけるアレルゲンには、例えば、草、花粉、カビ、薬物、または多数の環境要因などが含まれる。アレルギー抗原は、一般的に、様々なクラスの化合物、例えば、核酸およびその断片、タンパク質またはペプチドおよびこれらの断片、炭水化物、多糖、糖、脂質、リン脂質などに属する。本発明との関連で特に対象とするのは、本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子によってコードされ得る抗原、すなわち、タンパク質抗原もしくはペプチド抗原およびその断片、もしくはエピトープ、または核酸およびその断片、特に、このようなタンパク質抗原もしくはペプチド抗原およびその断片もしくはエピトープをコードする核酸およびその断片である。c抗体さらなる選択肢によれば、本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子は、抗体または抗体断片をコードすることができる。本発明によれば、このような抗体は、当技術分野で公知の任意の抗体、例えば、任意の組換えで生成される抗体または天然に存在する抗体、特に、治療目的、診断目的、もしくは科学目的に適した抗体、または特定のがん疾患に関係して同定された抗体から選択することができる。本明細書において、用語抗体は、その最も広い意味で使用され、特にモノクローナル抗体およびポリクローナル抗体アゴニスト抗体、アンタゴニスト抗体、および阻止抗体または中和抗体を含む、ならびに多エピトープ特異性を有する抗体種をカバーする。本発明によれば、用語抗体は、一般的に、当技術分野で公知の任意の抗体例えば、IgM、IgD、IgG、IgA、およびIgE抗体、例えば、天然に存在する抗体、宿主生物体内での免疫化によって生成される抗体、天然に存在する抗体または宿主生物体内での免疫化によって生成される抗体、および当技術分野で公知の生体分子法によって組換えで生成される抗体から単離および同定された抗体、ならびにキメラ抗体、ヒト抗体、ヒト化抗体、二重特異性抗体、細胞内発現抗体intrabody、すなわち、細胞内で発現され、場合により特定の細胞コンパートメント内に局在化した抗体など、ならびに上述の抗体の断片および変異体を含む。一般に、抗体は、ともに可変ドメインおよび定常ドメインを有する軽鎖および重鎖からなる。軽鎖は、N末端可変ドメイン、VL、およびC末端定常ドメイン、CLからなる。対照的に、IgG抗体の重鎖は、例えば、N末端可変ドメイン、VH、ならびに3つの定常ドメイン、CH1、CH2、およびCH3から構成される。本発明の脈絡において、本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子によってコードされる抗体は、好ましくは完全長抗体、すなわち、上述したように、完全な重鎖および完全な軽鎖から構成される抗体を含むことができる。しかし、抗体断片、変異体、または付加体などの抗体の誘導体も、本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子によってコードされ得る。抗体断片は、上述の完全長抗体のFab、Fab’、Fab’2、Fc、Facb、pFc’、Fd、およびFv断片から選択されることが好ましい。一般に、抗体断片は、当技術分野で公知である。例えば、Fab断片、抗原結合断片は、重鎖および軽鎖のそれぞれの1つの定常ドメインおよび1つの可変ドメインから構成される。この2つの可変ドメインは、特異的抗原上のエピトープに結合する。2本の鎖は、ジスルフィド連結を介して接続されている。scFv単鎖可変断片断片は、例えば、一般的に、軽鎖および重鎖の可変ドメインからなる。ドメインは、人工の連結、一般に、15~25のグリシン、プロリンおよび/またはセリン残基から構成されるペプチドなどのポリペプチド連結によって連結されている。本脈絡において、抗体または抗体断片の異なる鎖は、マルチシストロン性核酸分子によってコードされることが好ましい。あるいは、抗体または抗体断片の異なる系統は、いくつかのモノシストロン性核酸複数可配列によってコードされる。siRNA:さらなる選択肢によれば、本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子は、dsRNA、好ましくはsiRNAの形態である場合がある。dsRNAまたはsiRNAは、特にRNA干渉の現象に関連して興味深い。RNA干渉RNAiのinvitro技法は、遺伝子発現の配列特異的抑制を誘因する二本鎖RNA分子dsRNAに基づくZamore2001年Nat.Struct.Biol.9巻:746~750頁;Sharp2001年GenesDev.5巻:485~490頁:Hannon2002年Nature41巻:244~251頁。長いdsRNAを用いた哺乳動物細胞のトランスフェクションにおいて、プロテインキナーゼRおよびRnaseLを活性化すると、例えば、インターフェロン応答などの非特異的効果が起きるStarkら1998年Annu.Rev.Biochem.67巻:227~264頁;HeおよびKatze2002年ViralImmunol.15巻:95~119頁。これらの非特異的効果は、より短い、例えば、21~23merの、いわゆるsiRNA低分子干渉RNAが使用される場合回避され、その理由は、非特異的効果は、30bpより短いsiRNAによって誘因されないためであるElbashirら2001年Nature411巻:494~498頁。したがって、本明細書の本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子は、17~29、好ましくは19~25の長さを有する二本鎖RNAdsRNAとすることができ、コーディングセクションであっても非コーディングセクションであっても、上文で活性成分として記載した治療的に妥当なタンパク質もしくは抗原、または本明細書に記載される任意のさらなるタンパク質の核酸分子のセクション、好ましくは、コーディングセクションと好ましくは少なくとも90、より好ましくは95、特に100dsRNAのヌクレオチドの相補性である。このような核酸分子のセクションは、標的配列と本明細書で呼ばれる場合があり、本明細書で定義される任意の核酸分子、好ましくは、ゲノムDNA、cDNA、RNA、例えば、mRNAなどとすることができる。90の相補性は、例えば、20ヌクレオチドの本明細書で記載されるdsRNAの長さでは、dsRNAが、標的配列の対応するセクションとまったく相補性を示さない2個以下のヌクレオチドを含有することを意味する。しかし、本発明によって使用される二本鎖RNAの配列は、その一般的な構造において、標的配列のセクションと完全に相補性であることが好ましい。この脈絡において、本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子は、一般構造5’-N17~29-3’を有し、好ましくは一般構造5’-N19~25-3’を有し、より好ましくは一般構造5’-N19~24-3’を有し、またはさらにより好ましくは一般構造5’-N21~23-3’を有するdsRNAとすることができ、ここで、それぞれの一般構造について、各Nは、好ましくは、標的配列のセクションの17~29ヌクレオチドの連続数から選択され、その自然の順序で一般構造5’-N17~29-3’で存在する、標的配列のセクションの好ましくは異なるヌクレオチドである。原理上は、標的配列中に存在する17~29、好ましくは19~25の塩基対の長さを有するすべてのセクションが、本明細書で定義されるdsRNAの調製に機能を果たすことができる。同様に、本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子として使用されるdsRNAは、コード領域内、特に、標的配列の5’非コード領域内にない、上文で活性成分として記載した治療的に妥当なタンパク質または抗原のヌクレオチド配列、例えば、したがって、制御機能を有する標的配列の非コード領域に向けることもできる。したがって、本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子として使用されるdsRNAの標的配列は、標的配列の翻訳領域および非翻訳領域、ならびに/または上文で記載したタンパク質もしくは抗原の制御要素の領域内にある場合がある。本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子として使用されるdsRNAについての標的配列は、非翻訳配列と翻訳配列の重複領域内にある場合もある。特に、標的配列は、例えば、ゲノムDNA、cDNA、RNA、またはmRNAなどのコード領域の開始トリプレットの上流に少なくとも1つのヌクレオチドを含むことができる。免疫賦活性核酸:a免疫賦活性CpG核酸:別の選択肢によれば、本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子は、好ましくは、先天性免疫応答を誘導する免疫賦活性CpG核酸、特に、CpG-RNAまたはCpG-DNAの形態である場合がある。本発明によって使用されるCpG-RNAまたはCpG-DNAは、一本鎖CpG-DNAssCpG-DNA、二本鎖CpG-DNAdsDNA、一本鎖CpG-RNAssCpG-RNA、または二本鎖CpG-RNAdsCpG-RNAとすることができる。本発明によって使用されるCpG核酸は、好ましくは、CpG-RNAの形態、より好ましくは、一本鎖CpG-RNAssCpG-RNAの形態である。やはり好ましくは、このようなCpG核酸は、上述した長さを有する。好ましくは、CpGモチーフは、メチル化されていない。b免疫賦活性RNAisRNA:同様に、さらなる選択肢によれば、本発明のポリマー担体カーゴ複合体の免疫賦活性核酸分子は、好ましくは、先天性免疫応答を誘発する免疫賦活性RNAisRNAの形態である場合がある。このような免疫賦活性RNAは、本明細書で定義される任意の二本鎖または一本鎖RNA、例えば、コーディングRNAとすることができる。好ましくは、免疫賦活性RNAは、一本鎖、二本鎖、もしくは部分的に二本鎖のRNA、より好ましくは、一本鎖RNA、および/または環状もしくは直鎖状RNA、より好ましくは、直鎖状RNAとすることができる。より好ましくは、免疫賦活性RNAは、直鎖状一本鎖RNAとすることができる。さらにより好ましくは、免疫賦活性RNAは、長い直鎖状一本鎖非コーディングRNAとすることができる。この脈絡において、isRNAは、その5’末端で三リン酸を担持することが特に好適であり、これは、invitroで転写されるRNAの場合である。免疫賦活性RNAは、本明細書で定義される短いRNAオリゴヌクレオチドとして存在する場合もある。免疫賦活性RNAは、本明細書において、さらに、自然において見出され、または合成的に調製され、先天性免疫応答を誘導することができ、抗原によって誘導される適応免疫応答を支持することができるRNA分子の任意のクラスから選択することができる。この脈絡において、免疫応答は、様々な方法で起こり得る。適当な適応免疫応答の実質的な要因は、様々なT細胞亜集団の刺激である。Tリンパ球は、一般的に、2つの亜集団、すなわち、Tヘルパー1Th1細胞およびTヘルパー2Th2細胞に分けられ、これらとともに、免疫系は、細胞内のTh1病原体および細胞外のTh2病原体例えば、抗原を破壊することができる。2つのTh細胞集団は、これらによって産生されるエフェクタータンパク質サイトカインのパターンが異なる。したがって、Th1細胞は、マクロファージおよび細胞傷害性T細胞の活性化による細胞性免疫応答を補助する。他方で、Th2細胞は、血漿細胞への変換のためのB細胞の刺激によって、および抗体例えば、抗原に対するの形成によって体液性免疫応答を促す。したがって、Th1/Th2比は、適応免疫応答の誘導および維持において非常に重要である。本発明に関連して、適応免疫応答のTh1/Th2比は、細胞応答Th1応答への方向にシフトされることが好ましく、それによって、細胞性免疫応答が誘導される。一例によれば、適応免疫応答を支持することができる生得免疫系は、トール様受容体TLRのリガンドによって活性化され得る。TLRは、病原体関連分子パターンPAMPを認識し、哺乳動物における先天性免疫において極めて重要な役割を果たす高度に保存されたパターン認識受容体PRRポリペプチドのファミリーである。現在、TLR1~TLR13と指定された少なくとも13のファミリーメンバートール様受容体:TLR1、TLR2、TLR3、TLR4、TLR5、TLR6、TLR7、TLR8、TLR9、TLR10、TLR11、TLR12、またはTLR13が同定されている。さらに、いくつかの特定のTLRリガンドが同定されている。例えば、非メチル化細菌性DNAおよびその合成類似体CpGDNAは、TLR9のリガンドであることが見出されたHemmiHら2000年Nature408巻:740~5頁;BauerSら2001年ProcNatlAcadSciUSA98巻、9237~42頁。さらに、ある特定のTLRのリガンドは、ある特定の核酸分子を含み、ある特定のタイプのRNAは、配列非依存様式または配列依存様式で免疫賦活性であり、これらの様々な免疫賦活性RNAは、例えば、TLR3、TLR7、もしくはTLR8、またはRIG-I、MDA-5などの細胞内受容体を刺激することができることが報告されている。例えば、Lipfordらは、ある特定のG,U含有オリゴリボヌクレオチドを、TLR7およびTLR8を介して作用することによって免疫賦活性であると判定したWO03/086280を参照。Lipfordらによって記載された免疫賦活性のG,U-含有オリゴリボヌクレオチドは、リボソームRNA、トランスファーRNA、メッセンジャーRNA、およびウイルスRNAを含めたRNA源から導き出せると考えられた。したがって、本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子として使用される免疫賦活性RNAisRNAは、それに限定されることなく、好ましくは、ヒトファミリーメンバーTLR1~TLR10またはマウスファミリーメンバーTLR1~TLR13から選択され、より好ましくは、ヒトファミリーメンバーTLR1~TLR10、さらにより好ましくは、TLR7およびTLR8から選択されるTLRのリガンド、RNAの細胞内受容体のリガンドRIG-IまたはMDA-5などとなり、かつ/もしくはコードするRNA配列例えば、Meylan,E.、Tschopp,J.2006年、Toll-likereceptorsandRNAhelicases:twoparallelwaystotriggerantiviralresponses.Mol.Cell22巻、561~569頁を参照、または任意の他の免疫賦活性RNA配列を含めた、免疫賦活性であることが公知である任意のRNA配列を含むことができる。さらに、本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子として使用される免疫賦活性RNA分子のクラスは、先天性免疫応答を誘発することができる任意の他のRNAを含むことができる。それに限定されることなく、このような免疫賦活性RNAとして、リボソームRNArRNA、トランスファーRNAtRNA、メッセンジャーRNAmRNA、およびウイルスRNAvRNAを挙げることができる。このような免疫賦活性RNAは、1000~5000、500~5000、5~5000、または5~1000、5~500、5~250、5~100、5~50、または5~30のヌクレオチドの長さを含むことができる。特に好適な実施形態によれば、このような免疫賦活性核酸配列は、好ましくは、式IIまたはIIIの核酸からなり、またはこの核酸を含むRNAであることが好ましい:GlXmGn、式II式中:Gは、グアノシン、ウラシル、またはグアノシンもしくはウラシルの類似体であり、Xは、グアノシン、ウラシル、アデノシン、チミジン、シトシン、または上述したヌクレオチドの類似体であり、lは、1~40の整数であり、ここでl=1であるとき、Gはグアノシンまたはその類似体であり、l>1であるとき、ヌクレオチドの少なくとも50は、グアノシンまたはその類似体であり、mは、整数であり、少なくとも3であり、ここでm=3であるとき、Xは、ウラシルまたはその類似体であり、m>3であるとき、少なくとも3つ連続のウラシルまたはウラシルの類似体が存在し、nは、1~40の整数であり、ここでn=1であるとき、Gは、グアノシンまたはその類似体であり、n>1であるとき、ヌクレオチドの少なくとも50は、グアノシンまたはその類似体である。ClXmCn、式III式中:Cは、シトシン、ウラシル、またはシトシンもしくはウラシルの類似体であり、Xは、グアノシン、ウラシル、アデノシン、チミジン、シトシン、または上述したヌクレオチドの類似体であり、lは、1~40の整数であり、ここで、l=1であるとき、Cは、シトシンまたはその類似体であり、l>1であるとき、ヌクレオチドの少なくとも50は、シトシンまたはその類似体であり、mは、整数であり、少なくとも3であり、ここでm=3であるとき、Xは、ウラシルまたはその類似体であり、m>3であるとき、少なくとも3つ連続のウラシルまたはウラシルの類似体が存在し、nは、1~40の整数であり、ここで、n=1であるとき、Cは、シトシンまたはその類似体であり、n>1であるとき、ヌクレオチドの少なくとも50は、シトシンまたはその類似体である。本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸カーゴとして使用することができる式IIまたはIIIの核酸は、5~100しかし、特定の実施形態について、100ヌクレオチドより長い、例えば、最大200ヌクレオチドであってもよい、5~90または5~80ヌクレオチドの一般的長さ、好ましくは、約5~70の長さ、より好ましくは、約8~60の長さ、より好ましくは、約15~60ヌクレオチド、より好ましくは、20~60、最も好ましくは、30~60ヌクレオチドの長さを有する、比較的短い核酸分子である場合がある。本発明の核酸カーゴ複合体の核酸が、例えば、100ヌクレオチドの最大長を有する場合、mは、一般的に98以下となる。式IIの核酸中のヌクレオチドGの数は、lまたはnによって決定される。lおよびnは、互いに独立に、それぞれ1~40の整数であり、ここで、lまたはn=1であるとき、Gは、グアノシンまたはその類似体であり、lまたはn>1であるとき、ヌクレオチドの少なくとも50は、グアノシンまたはその類似体である。例えば、いずれの限定も暗示することなく、lまたはn=4であるとき、GlまたはGnは、例えば、GUGU、GGUU、UGUG、UUGG、GUUG、GGGU、GGUG、GUGG、UGGG、またはGGGGなどとすることができ、lまたはn=5であるとき、GlまたはGnは、例えば、GGGUU、GGUGU、GUGGU、UGGGU、UGGUG、UGUGG、UUGGG、GUGUG、GGGGU、GGGUG、GGUGG、GUGGG、UGGGG、またはGGGGGなどとすることができるなどである。本発明による式IIの核酸中でXmに隣接するヌクレオチドは、ウラシルでないことが好ましい。同様に、本発明による式IIIの核酸中のヌクレオチドCの数は、lまたはnによって決定される。lおよびnは、互いに独立に、それぞれ1~40の整数であり、ここで、lまたはn=1であるとき、Cは、シトシンまたはその類似体であり、lまたはn>1であるとき、ヌクレオチドの少なくとも50は、シトシンまたはその類似体である。例えば、いずれの限定も暗示することなく、lまたはn=4であるとき、ClまたはCnは、例えば、CUCU、CCUU、UCUC、UUCC、CUUC、CCCU、CCUC、CUCC、UCCC、またはCCCCなどとすることができ、lまたはn=5であるとき、ClまたはCnは、例えば、CCCUU、CCUCU、CUCCU、UCCCU、UCCUC、UCUCC、UUCCC、CUCUC、CCCCU、CCCUC、CCUCC、CUCCC、UCCCC、またはCCCCCなどとすることができるなどである。本発明による式IIIの核酸中でXmに隣接するヌクレオチドは、ウラシルでないことが好ましい。好ましくは、式IIについて、lまたはn>1であるとき、上記に定義したように、ヌクレオチドの少なくとも60、70、80、90、またはさらには100が、グアノシンまたはその類似体である。フランキング配列G1および/またはGn中の100までの残りのヌクレオチドはグアノシンがヌクレオチドの100未満を構成する場合、上文で定義したように、ウラシルまたはその類似体である。やはり好ましくは、lおよびnは、互いに独立に、それぞれ、2~30の整数、より好ましくは、2~20の整数、さらにより好ましくは、2~15の整数である。lまたはnの下限は、必要であれば変更することができ、少なくとも1、好ましくは、少なくとも2、より好ましくは、少なくとも3、4、5、6、7、8、9、または10である。この定義は、式IIIにも対応して適用する。特に好適な実施形態によれば、上記式IIまたはIIIのいずれかによる核酸は、本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸として使用することができ、以下の配列のいずれかからなり、もしくはこれらの配列を含む配列:またはこれらの配列のいずれかと少なくとも60、70、80、90、もしくはさらには95の配列同一性を有する配列から選択することができる。さらなる特に好適な実施形態によれば、このような免疫賦活性核酸配列、特にisRNAは、式IVまたはVの核酸からなり、またはこの核酸を含む:NuGlXmGnNva、式IV式中:Gは、グアノシングアニン、ウリジンウラシル、またはグアノシングアニンもしくはウリジンウラシルの類似体、好ましくは、グアノシングアニンまたはその類似体であり、Xは、グアノシングアニン、ウリジンウラシル、アデノシンアデニン、チミジンチミン、シチジンシトシン、またはこれらのヌクレオチドヌクレオシドの類似体、好ましくは、ウリジンウラシルまたはその類似体であり、Nは、約4~50、好ましくは、約4~40、より好ましくは、約4~30、または4~20核酸の長さを有する核酸配列であり、各Nは、独立して、グアノシングアニン、ウリジンウラシル、アデノシンアデニン、チミジンチミン、シチジンシトシン、またはこれらのヌクレオチドヌクレオシドの類似体から選択され、aは、1~20、好ましくは、1~15、最も好ましくは1~10の整数であり、lは、1~40の整数であり、ここで、l=1であるとき、Gは、グアノシングアニンまたはその類似体であり、l>1であるとき、これらのヌクレオチドヌクレオシドの少なくとも50は、グアノシングアニンまたはその類似体であり、mは、整数であり、少なくとも3であり、ここで、m=3であるとき、Xは、ウリジンウラシルまたはその類似体であり、m>3であるとき、少なくとも3つ連続のウリジンウラシルまたはウリジンウラシルの類似体が存在し、nは、1~40の整数であり、ここで、n=1であるとき、Gは、グアノシングアニンまたはその類似体であり、n>1であるとき、これらのヌクレオチドヌクレオシドの少なくとも50は、グアノシングアニンまたはその類似体であり、u、vは、互いに独立して、0~50の整数とすることができ、好ましくは、u=0であるとき、v≧1であり、またはv=0であるとき、u≧1であり、式IVの核酸分子は、少なくとも50ヌクレオチド、好ましくは、少なくとも100ヌクレオチド、より好ましくは、少なくとも150ヌクレオチド、さらにより好ましくは、少なくとも200ヌクレオチド、最も好ましくは、少なくとも250ヌクレオチドの長さを有する。NuClXmCnNva、式V式中:Cは、シチジンシトシン、ウリジンウラシル、またはシチジンシトシンもしくはウリジンウラシルの類似体、好ましくは、シチジンシトシンまたはその類似体であり、Xは、グアノシングアニン、ウリジンウラシル、アデノシンアデニン、チミジンチミン、シチジンシトシン、または上述したヌクレオチドヌクレオシドの類似体、好ましくは、ウリジンウラシルまたはその類似体であり、Nは、互いに独立して、約4~50、好ましくは、約4~40、より好ましくは、約4~30、または4~20核酸の長さを有する核酸配列であり、各Nは、独立して、グアノシングアニン、ウリジンウラシル、アデノシンアデニン、チミジンチミン、シチジンシトシン、またはこれらのヌクレオチドヌクレオシドの類似体から選択され、aは、1~20、好ましくは、1~15、最も好ましくは1~10の整数であり、lは、1~40の整数であり、ここで、l=1であるとき、Cは、シチジンシトシンまたはその類似体であり、l>1であるとき、これらのヌクレオチドヌクレオシドの少なくとも50は、シチジンシトシンまたはその類似体であり、mは、整数であり、少なくとも3であり、ここで、m=3であるとき、Xは、ウリジンウラシルまたはその類似体であり、m>3であるとき、少なくとも3つ連続のウリジンウラシルまたはウリジンウラシルの類似体が存在し、nは、1~40の整数であり、ここで、n=1であるとき、Cは、シチジンシトシンまたはその類似体であり、n>1であるとき、これらのヌクレオチドヌクレオシドの少なくとも50は、シチジンシトシンまたはその類似体であり、u、vは、互いに独立して、0~50の整数とすることができ、好ましくは、u=0であるとき、v≧1であり、またはv=0であるとき、u≧1であり、本発明による式Vの核酸分子は、少なくとも50ヌクレオチド、好ましくは、少なくとも100ヌクレオチド、より好ましくは、少なくとも150ヌクレオチド、さらにより好ましくは、少なくとも200ヌクレオチド、最も好ましくは、少なくとも250ヌクレオチドの長さを有する。式Vについて、要素Nすなわち、NuおよびNvおよびXXm、特に上記に定義したコア構造について、ならびに整数a、l、m、n、u、およびvについて上記に与えた定義のいずれも、対応して式Vの要素に同様に適用し、ここで、式Vにおいて、コア構造は、ClXmCnによって定義される。隣接要素NuおよびNvの定義は、NuおよびNvについて上記に与えた定義と同一である。非常に特に好適な実施形態によれば、式IVによる本発明の核酸分子は、例えば、以下の配列のいずれかから選択することができる:別の非常に特に好適な実施形態によれば、式Vによる核酸分子は、例えば、以下の配列のいずれかから選択することができる:さらなる好適な実施形態では、本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子は、修飾核酸の形態で存在する場合もある。第1の態様によれば、本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子は、安定化された核酸として、好ましくは、安定化されたRNAまたはDNAとして、より好ましくは、invivo分解例えば、エキソヌクレアーゼまたはエンドヌクレアーゼによるに本質的に耐性であるRNAとして提供することができる。この脈絡において、本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子は、主鎖修飾、糖修飾、または塩基修飾を含有することができる。本発明に関連した主鎖修飾は、本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子中に含有されるヌクレオチドの主鎖のリン酸が化学修飾された修飾である。本発明に関連した糖修飾は、本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子のヌクレオチドの糖の化学修飾である。さらに、本発明に関連した塩基修飾は、本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子のヌクレオチドの塩基部分の化学修飾である。さらなる態様によれば、本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子は、脂質修飾を含有することができる。このような脂質修飾核酸は、一般的に、本明細書で定義される核酸を含む。本発明のポリマー担体カーゴ複合体のこのような脂質修飾核酸分子は、一般的に、その核酸分子に共有結合的に連結された少なくとも1つのリンカー、およびそれぞれのリンカーに共有結合的に連結された少なくとも1つの脂質をさらに含む。あるいは、脂質修飾核酸分子は、本明細書で定義される少なくとも1つの核酸分子、およびその核酸分子に共有結合的に連結されたリンカーを用いずに少なくとも1つの二官能性の脂質を含む。第3の選択肢によれば、脂質修飾核酸分子は、本明細書で定義される核酸分子、その核酸分子に共有結合的に連結された少なくとも1つのリンカー、およびそれぞれのリンカーに共有結合的に連結された少なくとも1つの脂質、およびまたその核酸分子に共有結合的に連結されたリンカーを用いずに少なくとも1つの二官能性の脂質を含む。本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子は、特に、本発明の目的で、RNAまたはmRNAが核酸分子として使用される場合、様々な手法によって、核酸分子の分解を防止するために同様に安定化させることができる。RNAの不安定性および速い分解は、一般に、RNAに基づく組成物の用途において深刻な問題となり得ることが、当技術分野で公知である。RNAのこの不安定性は、一般的に、RNA分解酵素、RNAasesリボヌクレアーゼに起因し、このようなリボヌクレアーゼが混入すると、時折、溶液中でRNAが完全に分解される場合がある。したがって、細胞の細胞質内でのRNAの自然分解は、非常に精密に制御されており、RNaseの混入は、一般に、特に、ジエチルピロカルボネートDEPCを用いて、前記組成物を使用する前に特別に処理することによって除去することができる。自然分解のいくつかの機構は、先行技術におけるこの関係において公知であり、これらも同様に利用することができる。例えば、末端構造は、一般的に、特にmRNAにとって極めて重要である。例として、天然に存在するmRNAの5’末端では、通常、いわゆるキャップ構造修飾されたグアノシンヌクレオチドが存在し、3’末端では、一般的に、最大200アデノシンのヌクレオチドの配列いわゆるポリA末端が存在する。別の態様によれば、本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子は、特に、核酸分子がコーディング核酸、例えば、mRNAの形態である場合、核酸分子、特にmRNA、好ましくはそのコード領域のG/C含量を改変することによって、改変し、したがって安定化させることができる。本発明の特に好適な態様では、本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子のコード領域のG/C含量は、特に、核酸分子がmRNAの形態である場合、その特定の野生型コード配列、すなわち、無修飾mRNAのG/C含量と比較して、改変され、特に増加している。核酸配列のコードされたアミノ酸配列は、特定の野生型mRNAのコードされたアミノ酸配列と比較して、修飾されていないことが好ましい。本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子のG/C含量の改変は、特に、核酸分子が、mRNAの形態であり、またはmRNAをコードする場合、翻訳される任意のmRNA領域の配列が、そのmRNAの効率的な翻訳に重要であるという事実に基づく。したがって、様々なヌクレオチドの組成および配列は、重要である。特に、Gグアノシン/Cシトシン含量が増加した配列は、Aアデノシン/Uウラシル含量が増加した配列より安定である。本発明によれば、したがって、コード配列またはmRNAのコドンは、翻訳されるアミノ酸配列を保持しながら、野生型のコード配列またはmRNAと比較して変化しており、その結果、これらは、増加した量のG/Cヌクレオチドを含む。いくつかのコドンが1つの同じアミノ酸をコードするという事実いわゆる遺伝子コードの縮退に関して、安定性について最も好都合なコドンを求めることができるいわゆる代替のコドン使用頻度。好ましくは、本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子のコード領域のG/C含量は、特に、核酸がmRNAの形態であり、またはmRNAをコードする場合、野生型mRNAのコードされる領域のG/C含量と比較して、少なくとも7、より好ましくは、少なくとも15、特に好ましくは、少なくとも20増加している。特定の態様によれば、本明細書で定義されるタンパク質もしくはペプチド、またはその断片もしくはその変異体をコードする領域、あるいは野生型のmRNA配列またはコード配列の全配列中の置換可能なコドンの少なくとも5、10、20、30、40、50、60、より好ましくは、少なくとも70、さらにより好ましくは、少なくとも80、最も好ましくは、少なくとも90、95、あるいはさらには100が置換され、それによって、前記配列のG/C含量を増加させる。この脈絡において、本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子のG/C含量を、特に、核酸がmRNAの形態であり、またはmRNAをコードする場合、野生型配列と比較して、特にタンパク質をコードする領域において、最大すなわち、置換可能なコドンの100まで増加させることが特に好ましい。本発明によれば、本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子のさらなる好適な修飾は、特に、核酸がmRNAの形態であり、またはmRNAをコードする場合、翻訳効率はまた、細胞内でのtRNAの出現の様々な頻度によって決定されるという知見に基づく。したがって、いわゆる希少コドンが本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子中に存在する場合、特に、核酸がmRNAの形態であり、またはmRNAをコードする場合、大体において、対応する修飾核酸分子は、相対的に頻繁なtRNAをコードするコドンが存在する場合より、翻訳される程度が著しく芳しくない。特に、本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体の修飾核酸分子が、mRNAの形態であり、またはmRNAをコードする場合、修飾核酸のコード領域は、細胞内で相対的に稀有であるtRNAをコードする野生型配列の少なくとも1つのコドンが、細胞内で相対的に頻繁であり、相対的に稀有なtRNAと同じアミノ酸を担持するtRNAをコードするコドンと交換されるように、野生型のmRNAまたはコード配列の対応する領域と比較して修飾されることが好ましい。この修飾によって、本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子の配列は、特に、核酸がmRNAの形態であり、またはmRNAをコードする場合、頻繁に存在するtRNAが利用可能であるコドンが挿入されるように修飾される。言い換えれば、本発明によれば、この修飾によって、細胞内で相対的に稀有であるtRNAをコードする野生型配列のすべてのコドンを、細胞内で相対的に頻繁であり、それぞれの場合において、相対的に稀有なtRNAと同じアミノ酸を担持するtRNAをコードするコドンと、それぞれの場合において交換することができる。どのtRNAが細胞内で相対的に頻繁に存在し、どれが、対照的に、相対的にまれに存在するかは、当業者に公知である。例えば、Akashi、Curr.Opin.Genet.Dev.2001年、11巻6号:660~666頁を参照。特定のアミノ酸について、最も頻繁に存在するtRNAを使用するコドン、例えば、ヒト細胞内で最も頻繁に存在するtRNAを使用するGlyコドンが特に好適である。本発明によれば、本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体の修飾核酸分子中で増加され、特に最大化される連続したG/Cコンテントを、特に、核酸がmRNAの形態であり、またはmRNAをコードする場合、核酸分子のコード領域によってコードされるタンパク質のアミノ酸配列を修飾することなく、頻繁なコドンと連結することが特に好ましい。この好適な態様は、特に、核酸がmRNAの形態であり、またはmRNAをコードする場合、特に効率的に翻訳および安定化される修飾される本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子の提供を可能にする。本発明のさらなる好適な態様によれば、本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子は、特に、核酸がコーディング核酸分子の形態である場合、少なくとも1つの5’および/または3’安定化配列stabilizingsequenceを有することが好ましい。5’および/または3’非翻訳領域内のこれらの安定化配列は、細胞質ゾル内での核酸の半減期を延ばす効果を有する。これらの安定化配列は、ウイルス、細菌、および真核生物内に存在する天然に存在する配列と100の配列同一性を有することができるが、部分的または完全に合成のものである場合もある。例えば、HomosapiensまたはXenopuslaevisに由来するα-グロビン遺伝子の非翻訳配列UTRを、核酸の安定化のために、本発明で使用することができる安定化配列の例として言及することができる。安定化配列の別の例は、一般式C/UCCANxCCCU/APyxUCC/UCC配列番号383を有し、これは、α-グロビン、I型-コラーゲン、15-リポキシゲナーゼ、またはチロシンヒドロキシラーゼをコードする非常に安定なRNAの3’UTR内に含有されているHolcikら、Proc.Natl.Acad.Sci.USA1997年、94巻:2410~2414頁を参照。このような安定化配列は、もちろん、個々に、または互いに組み合わせて、かつまた、当業者に公知の他の安定化配列と組み合わせて使用することができる。それにもかかわらず、塩基の置換、付加、または脱離は、特に、核酸がmRNAの形態である場合、周知の部位特異的突然変異誘発の技法によって、またはオリゴヌクレオチドライゲーションストラテジーを用いて核酸分子を調製するためのDNAマトリックスを使用して、本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子を用いて実施されることが好ましい例えば、Maniatisら、MolecularCloning:ALaboratoryManual、ColdSpringHarborLaboratoryPress、3版、ColdSpringHarbor、NY、2001年を参照。本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子を調製するためのこのようなプロセスでは、特に、核酸がmRNAの形態である場合、対応するDNA分子をinvitroで転写することができる。このDNAマトリックスは、invitro転写のための適当なプロモーター、例えば、T7またはSP6プロモーター、およびinvitro転写の終結シグナルを含むことが好ましく、プロモーターの後に、調製される核酸分子、例えば、mRNAの所望のヌクレオチド配列が続く。対象とする少なくとも1つのRNAの基質を形成するDNA分子は、発酵増殖させ、その後、細菌内で複製され得るプラスミドの一部として単離することによって調製することができる。本発明に適したものとして言及することができるプラスミドは、例えば、プラスミドpT7TGenBank受託番号U26404;Laiら、Development1995年、121巻:2349~2360頁、pGEM登録商標シリーズ、例えば、pGEM登録商標-1GenBank受託番号X65300;Promegaから、およびpSP64GenBank受託番号X65327である。GriffinおよびGriffin編、PCRTechnology:CurrentInnovation、CRCPress、BocaRaton、FL、2001年におけるMezeiおよびStorts、PurificationofPCRProductsも参照。本明細書で定義される本発明によって使用される核酸分子は、例えば、固相合成、ならびにinvitro転写反応などのinvitro法を含めた当技術分野で公知の任意の方法を使用して調製することができる。別の特に好適な態様によれば、本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子は、特に、核酸は、コーディング核酸分子の形態である場合、さらにまたは代わりに、分泌性シグナルペプチドをコードすることができる。このようなシグナルペプチドは、それに限定されることなく、一般的に、約15~30アミノ酸の長さを呈する配列であり、好ましくはコードされるペプチドのN末端に位置される。本明細書で定義されるシグナルペプチドは、特に、核酸がmRNAの形態である場合、本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子によってコードされるタンパク質またはペプチドの、画定された細胞内コンパートメント、好ましくは細胞表面、小胞体ER、またはエンドソーム-リソソームコンパートメント内への輸送を可能にすることが好ましい。本明細書で定義される分泌性シグナルペプチド配列の例として、それに限定されることなく、古典的または非古典的MHC分子のシグナル配列例えば、MHCI分子およびMHCII分子の、例えば、MHCクラスI分子HLA-A0201のシグナル配列、本明細書で定義されるサイトカインまたは免疫グロブリンのシグナル配列、本明細書で定義される免疫グロブリンまたは抗体のインバリアント鎖のシグナル配列、Lamp1、タパシン、Erp57、カルレティキュリン、カルネキシン、およびさらなる膜関連タンパク質の、または小胞体ERもしくはエンドソーム-リソソームコンパートメントに付随するタンパク質のシグナル配列が挙げられる。特に好ましくは、MHCクラスI分子HLA-A0201のシグナル配列を、本発明によって使用することができる。上記修飾のいずれも、本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子、および本発明との関連で使用される任意の核酸に適用することができ、適当または必要な場合、任意の組合せで互いに組み合わせることができ、ただし、修飾のこれらの組合せは、それぞれの核酸中で互いに干渉しない。当業者は、それ相応に当業者の選択を採用することができる。本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子、ならびにこの核酸分子によってコードされるタンパク質またはペプチドは、これらの配列の断片または変異体を含むことができる。このような断片または変異体は、一般的に、少なくとも1つの核酸分子によってコードされる場合、上述した核酸の1つ、またはタンパク質もしくはペプチドもしくは配列の1つと、核酸レベルについて、またはアミノ酸レベルについて、野生型配列全体に対して、少なくとも5、10、20、30、40、50、60、好ましくは、少なくとも70、より好ましくは、少なくとも80、同様により好ましくは、少なくとも85、さらにより好ましくは、少なくとも90、最も好ましくは、少なくとも95、またはさらには97、98、もしくは99の配列同一性を有する配列を含むことができる。本発明の脈絡における本明細書で定義される核酸によってコードされるタンパク質またはペプチドの断片は、本明細書で定義されるタンパク質またはペプチドの配列を含むことができ、これは、そのアミノ酸配列またはそのコードされる核酸分子に関して、元の天然のタンパク質またはそのコードされる核酸分子のアミノ酸配列と比較して、N末端、C末端、および/または配列内でintrasequentiallyトランケートされている。したがって、このようなトランケーションは、アミノ酸レベルまたは対応して核酸レベルで行うことができる。したがって、本明細書で定義されるこのような断片に関した配列同一性は、好ましくは、本明細書で定義されるタンパク質もしくはペプチドの全体、またはこのようなタンパク質もしくはペプチドのコーディング核酸分子全体を参照することができる。同様に、本発明の脈絡における核酸の断片は、本明細書で定義される核酸の配列を含むことができ、その核酸分子に関して、元の天然の核酸分子の核酸分子と比較して、5’、3’、および/または配列内でトランケートされている。したがって、本明細書で定義されるこのような断片に関した配列同一性は、好ましくは、本明細書で定義される核酸全体を参照することができる。本発明の脈絡における例えば、本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子によってコードされるタンパク質あるいはペプチドの断片は、約6~約20あるいはそれ以上のアミノ酸の長さを有する、本明細書で定義されるタンパク質あるいはペプチドの配列、例えば、好ましくは、約8~約10アミノ酸、例えば、8、9、または10、またはさらには、6、7、11、もしくは12アミノ酸の長さを有する、MHCクラスI分子によって処理および提示される断片、あるいは好ましくは、約13以上のアミノ酸、例えば、13、14、15、16、17、18、19、20またはそれ以上のアミノ酸の長さを有する、MHCクラスII分子によって処理および提示される断片をさらに含むことができ、これらの断片は、アミノ酸配列の任意の部分から選択することができる。これらの断片は、一般的に、ペプチド断片およびMHC分子からなる複合体の形態でT細胞によって認識され、すなわち、断片は、一般的に、これらの天然型では認識されない。本明細書で定義される例えば、本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子によってコードされるタンパク質またはペプチドの断片は、これらのタンパク質またはペプチドのエピトープも含むことができる。本発明の脈絡におけるエピトープ抗原決定基とも呼ばれるは、一般的に、好ましくは、5~15アミノ酸を有し、より好ましくは、5~12アミノ酸を有し、さらにより好ましくは、6~9アミノ酸を有する、本明細書で定義される天然のタンパク質またはペプチドの外側表面上に位置する断片であり、これらは、抗体またはB細胞受容体によって、すなわち、これらの天然型で認識され得る。タンパク質またはペプチドのこのようなエピトープは、さらに、このようなタンパク質またはペプチドの本明細書で言及される変異体のいずれかから選択することができる。この脈絡において、抗原決定基は、本明細書で定義されるタンパク質またはペプチドのアミノ酸配列において不連続であるが、1本のポリペプチド鎖から構成される3次元構造エピトープまたは連続エピトープまたは線状エピトープで一緒になる、本明細書で定義されるタンパク質またはペプチドのセグメントから構成される立体構造エピトープまたは不連続エピトープとすることができる。本発明の脈絡において定義される例えば、本明細書で定義される核酸によってコードされるタンパク質またはペプチドの変異体は、本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子によってコードされ得る。それによって、1つまたは複数の置換、挿入され、かつ/または欠失したアミノ酸複数可などの1つまたは複数の突然変異複数可で元の配列と異なるアミノ酸配列を有するタンパク質またはペプチドを生成することができる。これらの断片および/または変異体は、完全長ネイティブタンパク質と比較して同じ生物学的機能または特異的活性、例えば、その特異的抗原性を有することが好ましい。本発明の脈絡において定義される例えば、本明細書で定義される核酸によってコードされるタンパク質またはペプチドの変異体は、その天然の、すなわち、突然変異されていない生理的な配列と比較して、保存的アミノ酸置換複数可を含むことができる。これらのアミノ酸配列ならびにそのコードヌクレオチド配列は、特に、本明細書で定義される用語の変異体に入る。同じクラスが起源であるアミノ酸が互いに交換される置換は、同類置換と呼ばれる。特に、これらは、脂肪族側鎖、正または負に帯電した側鎖、側鎖またはアミノ酸中の芳香族基、水素ブリッジに参加することができる側鎖、例えば、ヒドロキシル機能を有する側鎖を有するアミノ酸である。これは、例えば、極性側鎖を有するアミノ酸が同様に極性側鎖を有する別のアミノ酸によって入れ替えられている、例えば、疎水性側鎖を特徴とするアミノ酸が同様に疎水性側鎖を有する別のアミノ酸によって置換されていること例えば、トレオニンセリンによるセリントレオニンまたはイソロイシンロイシンによるロイシンイソロイシンを意味する。挿入および置換は、特に、3次元構造にまったく改変を引き起こさず、または結合領域に影響しない配列位置で可能である。挿入複数可または欠失複数可による3次元構造に対する改変は、例えば、CDスペクトル円偏光二色性スペクトルによって容易に判定することができるModernPhysicalMethodsinBiochemistry、Neubergerら編、Elsevier、Amsterdam中のUrry、1985年、Absorption,CircularDichroismandORDofPolypeptides。さらに、本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子によってコードされ得る本明細書で定義されるタンパク質またはペプチドの変異体は、核酸のヌクレオチドが、タンパク質またはペプチドのそれぞれのアミノ酸配列を変化させずに、遺伝子コードの縮退によって交換されている、すなわち、アミノ酸配列またはその少なくとも一部が、上記意味の範囲内で1つまたは複数の突然変異複数可で元の配列と異ならない場合のある配列も含むことができる。2つの配列が同一の、例えば、本明細書で定義される核酸配列またはアミノ酸配列、好ましくは本明細書で定義されるポリマー担体の核酸配列によってコードされるアミノ酸配列、またはアミノ酸配列自体である百分率を求めるために、配列を整列させることによって、引き続いて互いに比較することができる。したがって、例えば、第1の配列の位置を、第2の配列の対応する位置と比較することができる。第1の配列における1つの位置が、第2の配列における1つの位置での場合のように同じ成分によって占有されている場合、2つの配列は、この位置において同一である。これがそうでない場合、配列は、この位置において異なる。第1の配列と比較して第2の配列中に挿入が存在する場合、ギャップを第1の配列中に挿入することによって、さらなる位置合わせを可能にすることができる。第1の配列と比較して第2の配列中に欠失が存在する場合、ギャップを第2の配列中に挿入することによって、さらなる位置合わせを可能にすることができる。このとき、2つの配列が同一である百分率は、1つの配列中でのみ占有されている位置を含めた位置の合計数によって除された同一の位置の数の関数である。2つの配列が同一である百分率は、数学アルゴリズムを使用して求めることができる。好適であるが限定的でない、使用することができる数学アルゴリズムの例は、Karlinら1993年、PNASUSA、90巻:5873~5877頁、またはAltschulら1997年、NucleicAcidsRes.、25巻:3389~3402頁のアルゴリズムである。このようなアルゴリズムは、BLASTプログラムに組み込むことができる。ある程度本発明の配列と同一である配列を、このプログラムによって同定することができる。本発明のポリマー担体カーゴ複合体において、本明細書で定義されるポリマー担体のカチオン性成分および核酸カーゴは、一般的に、ポリマー担体と核酸の約1対10000のモル比、好ましくは、約5対5000のモル比、より好ましくは、約10対2500のモル比、さらにより好ましくは、約25対2000のモル比、最も好ましくは、約25対1000のモル比で提供される。さらに、本発明のポリマー担体カーゴ複合体において、本明細書で定義されるポリマー担体のカチオン性成分および核酸カーゴは、少なくとも0.1、0.2、0.3、0.4、0.5、0.75、1、1.5、または2のN/P比で提供されることが好ましい。好ましくは、N/P比は、約0.1、0.3、0.4、0.5、0.75、1.0、1.5、または2~20の範囲内、好ましくは、約0.20.5または0.75または1.0~12の範囲内、さらにより好ましくは、約0.40.75または1.0~10のN/P比内にある。この脈絡において、N/P比は、ポリマー担体のカチオン性側鎖成分またはポリマー担体自体のイオン変化の尺度である。特に、カチオン性成分のカチオン特性が窒素アミノ酸側鎖のによって生じる場合、N/P比は、ポリマー担体のカチオン性成分の側鎖窒素原子が正電荷に寄与し、核酸のリン酸骨格のリン酸が負電荷に寄与するとみなして、ヌクレオチド主鎖中の塩基性窒素原子とリン酸残基の比を表す。式は、実施例に与えられている。N/P比は、本発明のポリマー担体カーゴ複合体全体の窒素/リン酸比N/P比として定義される。これは、一般的に、ポリマー担体中のカチオン性成分の含量/量について例示的であり、本発明のポリマー担体カーゴ複合体内で結合または複合体形成した核酸の含量/量について特徴的である。これは、RNAが塩基の統計的分布を呈すると仮定して、例えば、1μgのRNAが一般的に約3nmolのリン酸残基を含有することに基づいて計算することができる。さらに、1nmolのペプチドは、一般的に、分子量およびそのカチオン性アミノ酸の数に応じて、約xnmolの窒素残基を含有する。この脈絡において、本発明のポリマー担体カーゴ複合体において、本明細書で定義されるポリマー担体のカチオン性成分および核酸カーゴは、invitroでのトランスフェクション目的で、少なくとも約1、または好ましくは、約1~20の範囲のN/P比で提供されることが好ましい。核酸カーゴのコードされるタンパク質の発現またはコードされる核酸、例えば、mRNAまたはsiRNAの転写が、治療目的invivo用途のために意図されている場合、少なくとも0.10.2、0.3、0.4、0.5、0.6、好ましくは、約0.10.2、0.3、0.4、0.5、または0.6~1.5の範囲のN/P比が好適である。さらにより好適なのは、0.2~0.9のN/P比の範囲または0.5~0.9のN/P比の範囲である。本発明のポリマー担体カーゴ複合体が、例えば、免疫賦活剤またはアジュバントとして先天性免疫応答を誘導する目的で、invivo免疫刺激のために使用される場合では、約0.1~20のN/P比が好適であり、さらに特に0.1~5または0.1~1.5のN/P比が好適である。invivo免疫賦活剤あるいはアジュバントとして本発明のポリマーカーゴ複合体を使用してIFN-αの誘導が意図される特定の場合では、少なくとも0.10.2、0.3、0.4、0.5、もしくは0.6のN/P比、または0.1~1のN/P比の範囲が好適であり、あるいは0.2~0.9のN/P比の範囲、または0.5~0.9のN/P比の範囲がより好適である。その他の場合では、invivo免疫賦活剤またはアジュバントとして本発明のポリマーカーゴ複合体を使用してTNFαの誘導が意図される場合、1~20のN/P比が特に好適である。N/P比は、得られる本発明のポリマー担体カーゴ複合体の表面電荷に著しく影響を与える。したがって、特に、核酸カーゴのコードされるタンパク質の発現、またはコードされる核酸の転写が意図されている場合、得られる本発明のポリマー担体カーゴ複合体は、invitroでのトランスフェクション目的では正に帯電し、invivoトランスフェクション目的では負または中性に帯電していることが好ましい。得られる本発明のポリマー担体カーゴ複合体の表面電荷は、ゼータ電位として示すことができ、これは、ZetasizerNanoMalvernInstruments、Malvern、UKを使用してドップラー電気泳動法によって測定することができる。本発明は、本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体を調製する方法であって、aそれぞれ少なくとも1つの-SH部分を含む本明細書で定義される少なくとも1つのカチオン性のタンパク質もしくはペプチド、および/または少なくとも1つのカチオン性もしくはポリカチオン性ポリマー、および任意選択により、本明細書で定義される少なくも1つのアミノ酸成分AAを提供するステップと、b好ましくは上述した比で、本明細書で定義される少なくとも1つの核酸分子を提供するステップと、c好ましくは、本明細書で定義される塩基性または中性環境で、好ましくは、酸素または本明細書で定義されるさらなるスターターの存在下で、好ましくは、本明細書で定義されるpH、温度、および時間で、ステップaおよびbで提供される成分を混合し、それによって、ジスルフィド結合を介してステップaで提供されるカチオン成分を互いに縮合し、したがって重合することによって重合縮合または重縮合で、ポリマー担体を得、ステップbで提供される核酸分子を、ステップaで提供されるカチオン性成分と複合体形成させるステップと、d好ましくは本明細書で定義される方法を使用して、ステップcによって得られる本発明のポリマー担体カーゴ複合体を任意選択により精製するステップと、eステップcまたはdによって得られる本発明のポリマー担体カーゴ複合体を任意選択により凍結乾燥するステップとを含む方法も提供する。本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体を調製する方法は、ステップcにおいて、遊離体、例えば、本明細書で定義されるカチオン性のペプチドまたはポリマー、および任意選択によりさらなるアミノ酸成分AAの-SH部分を介した多段階の縮合重合または重縮合を含む。核酸分子の複合体形成または静電気的electrostratic結合と同時に起こる、縮合重合または重縮合反応により、ポリマー担体が縮合ポリマーであり、1つの成分がジスルフィド結合によって連結されている本発明のポリマー担体カーゴ複合体がもたらされることが好ましい。本明細書で定義されるように、本発明のポリマー担体カーゴ複合体を調製する本発明の方法のステップaにおいて、本明細書で定義される少なくとも1つのカチオン性もしくはポリカチオン性のタンパク質もしくはペプチド、および/または本明細書で定義される少なくとも1つのカチオン性もしくはポリカチオン性ポリマーが、好ましくは、上記に示した比で提供される。これらの成分は、好ましくは、本明細書で定義される塩基性または中性環境で、好ましくは、酸素または本明細書で定義されるさらなるスターターの存在下で、好ましくは、本明細書で定義されるpH、温度、および時間で、ステップbで提供される核酸分子とステップcで混合され、それによって、ジスルフィド結合を介してこれらの成分が互いに縮合され、したがって重合されることによって重合縮合または重縮合で、本明細書で定義される核酸分子と複合体形成されたポリマー担体を得る。選択肢によれば、本発明のポリマー担体カーゴ複合体を調製する本発明のステップaにおいて、少なくとも1つのカチオン性もしくはポリカチオン性のタンパク質もしくはペプチドおよび/または少なくとも1つのカチオン性もしくはポリカチオン性ポリマーが、本明細書で規定されるように提供され、任意選択により少なくとも1つのアミノ酸成分AAが、本明細書で規定されるようにステップaで提供され、ステップbの核酸を添加するステップの前であるが、ステップcについて略述した同じ重合条件を使用して、重合縮合または重縮合および複合体形成に使用される。次いで、重合したポリマー担体およびステップbの核酸が、ステップcで混合される。成分は、好ましくは、本明細書で定義される塩基性または中性環境で、好ましくは、酸素または本明細書で定義されるさらなるスターターの存在下で、好ましくは、本明細書で定義されるpH、温度、および時間で、すべて上記に示した比で提供され、混合されることが好ましい。混合し、反応を開始した後、成分は、ジスルフィド結合を介して互いに縮合され、したがって重合されることによって重合縮合または重縮合で、本明細書で定義される核酸分子と複合体形成されたポリマー担体が得られる。上記選択肢の両方において、異なるポリマー担体、特に、異なるペプチドおよび/または異なるポリマーを、上記に示した縮合重合において選択することができる。この脈絡において、ポリマー担体の異なる成分複数可の選択は、一般的に、最終的なポリマー担体の所望の特性および最終的なポリマー担体の所望のカチオン強度に依存する。したがって、カチオン性成分の内容物は、例えば、本明細書で定義されるアミノ酸成分AAを、好ましくは上記に規定した比で導入することによって、ステップaの上記選択肢でさらに希釈しまたは修飾することができる。それによって、修飾されたポリマー担体を得ることができ、ここで、無修飾ポリマー担体のカチオン性の特徴は、一般的に、上記で定義した制限内に残る。したがって、最終的なポリマー担体の特性は、ステップaにおいて、本明細書で定義されるアミノ酸成分AAを挿入することによって、成分AAの特性を用いて、望まれるように調整することができる。ステップcにおいて、本明細書で定義される少なくとも1つのカチオン性もしくはポリカチオン性のタンパク質もしくはペプチドおよび/または本明細書で定義される少なくとも1つのカチオン性もしくはポリカチオン性ポリマー、および任意選択により少なくとも1つのアミノ酸成分AA、および本明細書で定義される少なくとも1つの核酸は、本発明のポリマー担体カーゴ複合体を調製する本発明の方法のステップaにおいて、塩基性または中性環境で収容されることが好ましい。このような塩基性または中性環境は、一般的に、約5~約10のpH範囲、好ましくは、約6~約9のpH範囲、より好ましくは、約7~約8、例えば、約6.5、7、7.5、8、8.5、もしくは9のpH範囲、またはこれらの値または上述の値の任意の2つから選択される任意の範囲を呈する。さらに、ステップcにおける溶液の温度は、好ましくは、約5°C~約60°Cの範囲内、より好ましくは、約15°C~約40°Cの範囲内、さらにより好ましくは、約20°C~約30°Cの範囲内、最も好ましくは、約20°C~約25°Cの範囲内、例えば、約25°Cである。本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体を調製する本発明の方法のステップcにおいて、適当な場合、緩衝液を使用することができる。好適な緩衝液は、それだけに限らないが、緩衝剤として、炭酸塩緩衝液、ホウ酸塩緩衝液、ビシン緩衝液、CHES緩衝液、CAPS緩衝液、エタノールアミン含有緩衝液、HEPES、MOPS緩衝液、リン酸緩衝液、PIPES緩衝液、トリス緩衝液、トリシン緩衝液、TAPS緩衝液、および/またはTES緩衝液を含むことができる。炭酸塩緩衝液が特に好適である。好ましくは、酸素の存在下で、好ましくは、本明細書で定義される塩基性または中性環境mileuの存在下で、成分を混合した後、縮合重合または重縮合反応および少なくとも1つの核酸分子の複合体形成が開始される。この目的のために、ステップcにおける混合物は、酸素に曝露されることが好ましく、またはさらなるスターター、例えば、触媒量の酸化剤、例えば、DMSOなどを使用して開始することができる。少なくとも1つのカチオン性もしくはポリカチオン性のタンパク質もしくはペプチドおよび/または少なくとも1つのカチオン性もしくはポリカチオン性ポリマー、および任意選択により本明細書で定義される少なくとも1つのアミノ酸成分AAの縮合重合または重縮合反応が開始された後、ジスルフィド結合を介して互いに縮合され、したがって重合される重合縮合または重縮合。この反応ステップaにおいて、好ましくは、線状ポリマーが、少なくとも1つの反応性の-SH部分を有するモノマー、すなわち、それぞれの成分が、例えばその末端において、本明細書で定義される少なくとも1つの遊離-SH-部分を呈する、少なくとも1つのカチオン性もしくはポリカチオン性のタンパク質もしくはペプチドおよび/または少なくとも1つのカチオン性もしくはポリカチオン性ポリマー、および任意選択により本明細書で定義される少なくとも1つのアミノ酸成分AAを使用して作り出される。しかし、1つを超える、好ましくは2つの遊離-SH-部分を有する成分を使用することができ、これは、分岐ポリマーをもたらすことができる。重合反応と同時に、カチオン性ポリマーは、少なくとも1つの核酸分子に結合し、それによってこれを複合体形成する。一選択肢によれば、本発明のポリマー担体カーゴ複合体はさらに、本明細書で定義される成分AAで修飾することができる。第1の例によれば、成分AA例えば、リガンドは、本明細書で定義される任意の機能性、例えば、-SH部分を介して、ステップaにおいてカチオン性成分を提供する前に、カチオン性成分に結合される。この成分AAまたは例えば、リガンドは、これらの成分の一末端でカチオン性成分に結合されることが好ましい。結合が-SH結合を介して実施される場合、カチオン性成分は、2つのまたはさらにはそれ以上の-SH-部分が備わっていることが好ましい。成分AAまたは例えば、リガンドは、ただ1つの-SH部分を担持することが好ましい。この場合、カチオン性成分の1つの-SH部分は、当技術分野で公知の保護基を使用して、第1のステップにおいて保護されることが好ましい。次いで、カチオン性成分は、成分Lに結合することによって、保護されていない-SH部分を介して第1のジスルフィド結合を形成することができる。次いで、カチオン性成分の保護された-SH-部分は、一般的に、さらなる反応のために脱保護される。あるいは、上述した成分AAまたは例えば、リガンドは、ステップcにおいて使用することによって、遊離-SH部分をブロックすることなく、例えばジスルフィド結合を介して、上記ステップaで提供されるカチオン成分とカップリングすることができる。しかし、この脈絡において、当業者に公知または本明細書で定義されるすべての方法を、成分AAをカチオン性成分またはポリマー担体に結合させるのに使用することができる。あるいは、成分AAまたは例えば、リガンドは、本明細書で定義される任意の機能性、例えば、-SH部分を介してステップcの後に、本発明のポリマー担体カーゴ複合体に結合することができる。この脈絡において、成分AA例えば、リガンドは、ポリマー担体成分の遊離-SH部分を介して結合していることが好ましい。本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体を調製する本発明の方法のステップcによって、本明細書で定義される少なくとも1つの核酸分子が、ステップbで提供されるカチオン成分と、好ましくは上述した比で混合される。一般的に、本発明のポリマー担体カーゴ複合体において、本明細書で定義されるカチオン性成分、および少なくとも1つの核酸分子は、約5対10000のモル比、好ましくは約5対5000のモル比、より好ましくは、約10対2500のモル比、さらにより好ましくは、約10対1000のモル比のカチオン性ポリマーと核酸で提供される。N/P比は、上記に示した通りであることが好ましい。この脈絡において、N/P比は、選択され、それによって、invivoでの凝集および毒性を回避することが特に好適である。特定の実施形態では、-SH部分を含まない、上記で定義されるAA成分を、ステップcで添加することができ、これらはそれによって、末端-SH部分による重合を伴うことなく、本発明のポリマーpolxmeric担体カーゴ複合体中に組み込まれる。それによって、これらのAA成分は、一般的に、共有結合的に連結されず、さらなる成分として本発明の複合体中に非共有結合的に含められる。本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体を調製する本発明の方法のさらなるステップdによれば、ステップcによって得られる本発明のポリマー担体カーゴ複合体は、任意選択により精製される。精製は、クロマトグラフィー法、例えば、HPLC、FPLC、GPS、透析などを使用することによって行うことができる。本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体を調製する本発明の方法のさらなるステップeによれば、ステップcまたはdによって得られる本発明のポリマー担体カーゴ複合体は、任意選択により凍結乾燥される。この目的のために、任意の適当な凍結保護物質またはリオプロテクタントを、ステップcまたはdで得られる本発明のポリマー担体カーゴ複合体に添加することができる。本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体を調製する本発明の方法は、ポリマー担体のその成分を具体的に選択することにより、所望の本発明のポリマー担体カーゴ複合体の化学的性質を適応させ、それによって、invivoでの凝集および毒性を回避するのに特に適している。さらなる実施形態によれば、本発明は、特に治療目的で、細胞、組織、または生物にトランスフェクトし、それによって本発明のポリマー担体カーゴ複合体を適用または投与するための方法も提供する。この脈絡において、一般的に、本発明のポリマー担体カーゴ複合体を上述したように調製した後、本発明のポリマー担体カーゴ複合体は、好ましくは、裸の形態で、または本明細書に記載される医薬組成物もしくはワクチンとして、より好ましくは、本明細書に記載される投与モードのいずれかを使用して、細胞、組織、または生物に投与されることが好ましい。細胞にトランスフェクトするための方法は、invitro、invivo、またはexvivoで実施することができる。同様に、別の実施形態によれば、本発明はまた、特に治療目的で、細胞、組織、または生物にトランスフェクトし、それによって上述した本発明のポリマー担体カーゴ複合体を、好ましくは、裸の形態で、または本明細書に記載される医薬組成物もしくはワクチンとして、より好ましくは、本明細書に記載される投与モードのいずれかを使用して、細胞、組織、または生物に適用または投与するための本発明のポリマー担体カーゴ複合体の使用に関する。投与は、invitro、invivo、またはexvivoで実施することができる。したがって、特定の好適な実施形態では、本発明は、本明細書で定義される核酸カーゴおよび本明細書で定義されるポリマー担体によって形成される本発明のポリマー担体カーゴ複合体を含む医薬組成物も提供する。医薬組成物は、薬学的に許容される担体および/またはビヒクルを任意選択により含む。第1の成分として、本発明の医薬組成物は、本明細書で定義される核酸カーゴおよびポリマー担体および任意選択により、AA成分複数可によって形成される本発明のポリマー担体カーゴ複合体を含む。第2の成分として、本発明の医薬組成物は、少なくとも1つの追加の医薬として活性な成分を含むことができる。この関係における医薬として活性な成分は、特定の徴候、好ましくは、がん疾患、自己免疫疾患、アレルギー、または感染症を治癒し、回復させ、または予防する治療効果を有する化合物である。このような化合物として、いずれの限定も暗示することなく、好ましくは本明細書で定義されるペプチドまたはタンパク質、好ましくは本明細書で定義される核酸、治療的に活性な低分子量の有機または無機化合物5000未満、好ましくは、1000未満の分子量、好ましくは本明細書で定義される糖、抗原、または抗体、先行技術において既に公知の治療剤、抗原性細胞、抗原性細胞の断片、細胞画分、細胞壁成分例えば、多糖、改変、弱毒化、または不活化された例えば、化学的に、または照射によって病原体ウイルス、細菌など、好ましくは本明細書で定義されるアジュバントなどが挙げられる。さらに、本発明の医薬組成物は、薬学的に許容される担体および/またはビヒクルを含むことができる。本発明の脈絡において、薬学的に許容される担体は、一般的に、本発明の医薬組成物の液体または非液体の主成分を含む。本発明の医薬組成物が液体形態で提供される場合、担体は、一般的に、無発熱物質水、等張食塩水または緩衝水性溶液、例えば、リン酸塩、クエン酸塩などの緩衝液となる。注射緩衝液は、特定の参照媒質に関して高張性、等張性、または低張性とすることができ、すなわち、緩衝液は、特定の参照媒質に関して、より高い、同一の、またはより低い塩含量を有することができ、ここで、好ましくは、このような濃度の上述の塩を使用することができ、これは、浸透または他の濃度効果によって細胞を損傷させない。参照媒質は、例えば、invivo法で存在する液体、例えば、血液、リンパ、細胞質ゾル液体、もしくは他の体液など、または例えば、一般的な緩衝液もしくは液体などのinvitro法で参照媒質として使用することができる液体である。このような一般的な緩衝液または液体は、当業者に公知である。リンガー乳酸溶液は、液体主成分として特に好適である。しかし、治療される患者への投与に適した、1つまたは複数の適合性の固体または液体の充填剤または希釈剤または封入化合物encapsulatingcompoundも、本発明の医薬組成物のために同様に使用することができる。用語適合性のは、本明細書において、本発明の医薬組成物のこれらの構成要素が、一般的な使用条件下で本発明の医薬組成物の薬剤有効性を実質的に低減する相互作用がまったく起こらない様式で、本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体と混合され得ることを意味する。薬学的に許容される担体、充填剤、および希釈剤は、もちろん、十分に高い純度および十分に低い毒性を有することによって、これらを治療される人への投与に適したものにしなければならない。薬学的に許容される担体、充填剤、またはこれらの構成要素として使用することができる化合物のいくつかの例は、糖、例えば、ラクトース、グルコース、およびスクロースなど;デンプン、例えば、コーンスターチまたはジャガイモデンプンなど;セルロースおよびその誘導体、例えば、ナトリウムカルボキシメチルセルロース、エチルセルロース、酢酸セルロースなど;粉末トラガカント;麦芽;ゼラチン;タロウ;固形流動促進剤、例えば、ステアリン酸、ステアリン酸マグネシウムなど;硫酸カルシウム;植物油、例えば、アメリカホドイモ油、綿実油、ゴマ油、オリーブ油、トウモロコシ油、およびカカオ由来の油など;ポリオール、例えば、ポリプロピレングリコール、グリセロール、ソルビトール、マンニトール、およびポリエチレングリコールなど;アルギン酸である。特定の態様によれば、本発明の医薬組成物は、追加のアジュバントを含むことができる。この脈絡において、アジュバントは、生得免疫系の免疫応答、すなわち、非特異的免疫応答を開始し、または増大させるのに適した任意の化合物として理解され得る。言い換えると、投与される場合、本発明の医薬組成物は、一般的に、任意選択によりその中に入れられたアジュバントにより先天性免疫応答を誘発する。このようなアジュバントは、当業者に公知であり、本件、すなわち、哺乳動物における先天性免疫応答の誘導を支持することに適した任意のアジュバントから選択することができる。本発明の医薬組成物は、経口的に、非経口的に、吸入スプレーによって、局所的に、経直腸的に、経鼻的に、頬側に、経膣的に、または移植されたリザーバを介して投与することができる。用語の非経口は、本明細書において、皮下、静脈内、筋肉内、関節内、結節内、滑液嚢内、胸骨内、クモ膜下、肝内、病巣内、頭蓋内、経皮、皮内、肺内、腹腔内、心臓内、動脈内、舌下の注射または注入技法が含まれる。好ましくは、本発明の医薬組成物は、非経口注射によって、より好ましくは、皮下、静脈内、筋肉内、関節内、結節内、滑液嚢内、胸骨内、クモ膜下、肝内、病巣内、頭蓋内、経皮、皮内、肺内、腹腔内、心臓内、動脈内、舌下の注射または注入技法によって投与することができる。皮内注射および筋肉内注射が特に好適である。滅菌注射用形態の本発明の医薬組成物は、水性または油性の懸濁液とすることができる。これらの懸濁液は、適当な分散剤または湿潤剤および懸濁剤を使用して、当技術分野で公知の技法によって製剤化することができる。滅菌した注射用調剤品は、例えば、1,3-ブタンジオール中の溶液のような、無毒性の非経口的に許容される希釈剤または溶媒中の滅菌性注射用溶液または懸濁液とすることもできる。使用することができる許容されるビヒクルおよび溶媒の中では、水、リンガー液、および等張性塩化ナトリウム溶液である。さらに、滅菌した固定油は、溶媒または懸濁化媒質として慣例的に使用される。この目的のために、合成のモノグリセリドまたはジグリセリドを含めた、任意の無刺激性固定油を使用することができる。オレイン酸およびそのグリセリド誘導体などの脂肪酸は、特にそのポリオキシエチル化されたバージョンにおいて、オリーブ油またはヒマシ油などの天然の薬学的に許容される油と同様に、注入可能医薬品の調製に有用である。これらの油溶液または懸濁液は、カルボキシメチルセルロースなどの長鎖アルコール希釈剤もしくは分散剤、またはエマルジョンおよび懸濁液を含めた、薬学的に許容される剤形の製剤において一般に使用される同様の分散剤も含有することができる。他の一般に使用される界面活性剤、例えば、Tween、Span、および他の乳化剤など、または薬学的に許容される固体、液体、もしくは他の剤形の製造において一般に使用されるバイオアベイラビリティーエンハンサーも、本発明の医薬組成物を製剤化する目的で使用することができる。本明細書で定義される本発明の医薬組成物は、それだけに限らないが、カプセル、錠剤、水性懸濁液、または溶液を含めた、任意の経口的に許容される剤形で経口投与することもできる。経口で使用するための錠剤の場合では、一般に使用される担体には、ラクトースおよびコーンスターチが含まれる。ステアリン酸マグネシウムなどの潤滑剤も、一般的に添加される。カプセル形態での経口投与について、有用な希釈剤には、ラクトースおよび乾燥コーンスターチが含まれる。経口で使用するために水性懸濁液が必要とされる場合、活性成分、すなわち、本発明のポリマー担体カーゴ複合体は、乳化剤および懸濁剤と組み合わされる。必要に応じて、ある特定の甘味料、香味料、または着色剤も添加することができる。本発明の医薬組成物は、特に治療標的が、例えば、皮膚または任意の他のアクセス可能な上皮組織の疾患を含めた、局所適用によって容易にアクセス可能な範囲または臓器を含む場合、局所投与することもできる。これらの範囲または臓器のそれぞれについて、適当な局所製剤が容易に調製される。局所適用のために、本発明の医薬組成物は、1つまたは複数の担体中に懸濁または溶解された本発明のポリマー担体カーゴ複合体を含有する適当な軟膏の状態で製剤化することができる。局所投与のための担体には、それだけに限らないが、鉱油、液体ペトロラタム、白色ペトロラタム、プロピレングリコール、ポリオキシエチレン、ポリオキシプロピレン化合物、乳化ろう、および水が含まれる。あるいは、本発明の医薬組成物は、適当なローション剤またはクリームの状態で製剤化することができる。本発明の脈絡において、適当な担体として、それだけに限らないが、鉱油、ソルビタンモノステアレート、ポリソルベート60、セチルエステル、ワックス、セテアリールアルコール、2-オクチルドデカノール、ベンジルアルコール、および水が含まれる。本発明の医薬組成物は、一般的に、本発明の医薬組成物、特に、本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体の安全で有効な量の成分、または核酸自体を含む。本明細書において、安全で有効な量は、本明細書で定義される疾患または障害の有益な改変を有意に誘導するのに十分である本発明のポリマー担体カーゴ複合体自体の量を意味する。しかし、同時に、安全で有効な量は、深刻な副作用を回避し、利点とリスクの間の理にかなった関係を可能にするように十分少ない。これらの制限の判定は、一般的に、理にかなった医学的判断の範囲内にある。本発明の医薬組成物、特に、本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体の成分の安全で有効な量は、治療される特定の状態、ならびにまた、治療される患者の年齢および身体状態、体重、全体的な健康、性別、飲食物、投与の時間、排泄率、薬物の組合せ、本発明のポリマー担体カーゴ複合体の活性、状態の重症度、治療の継続時間、付随する療法の性質、使用される特定の薬学的に許容される担体の性質、ならびに同行する医師の知見および経験内の同様の知見に関連してさらに変化することになる。本発明の医薬組成物は、一般に医薬組成物として、またはワクチン、免疫賦活剤、もしくはアジュバントとして、ヒトに、また獣医学目的、好ましくはヒトの医学目的で使用することができる。特定の好適な実施形態によれば、本発明の医薬組成物または本発明のポリマー担体カーゴ複合体は、免疫賦活剤として提供または使用することができる。この脈絡において、本発明の医薬組成物は、上記に定義した通りであることが好ましい。より好ましくは、本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸は、好ましくは医薬組成物中に含有されており、一般的に、本明細書で定義される免疫賦活性核酸、例えば、CpG-DNAまたは免疫賦活性RNAisRNAである。代わりに、またはさらに、本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸は、好ましくは医薬組成物中に含有されており、本明細書で定義されるコーディング核酸、好ましくは、cDNAまたはmRNA、より好ましくは、好ましくは本明細書で定義されるアジュバントタンパク質をコードするものである。この脈絡における特定の実施形態では、アジュバントタンパク質は、本発明のポリマー担体カーゴ複合体の、好ましくは、ポリマー担体の成分であることが好適である。さらにより好適な実施形態によれば、本発明の医薬組成物または本発明のポリマー担体カーゴ複合体は、アジュバントとして提供または使用することができる。この脈絡において、アジュバントは、上記で本発明の医薬組成物として定義されることが好ましい。より好ましくは、本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸は、好ましくはアジュバント中に含有されており、一般的に、本明細書で定義される免疫賦活性核酸、例えば、CpG-DNAまたは免疫賦活性RNAisRNAである。代わりに、またはさらに、本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸は、好ましくはアジュバント中に含有されており、本明細書で定義されるコーディング核酸、好ましくは、cDNAまたはmRNA、より好ましくは、好ましくは本明細書で定義されるアジュバントタンパク質をコードするものである。本発明のポリマー担体カーゴ複合体は、好ましくはアジュバント中に含有されており、一般的に、治療される患者において先天性免疫応答を開始する。このようなアジュバントは、任意の公知のワクチンまたは任意のさらなる公知の治療剤とともに、好ましくは、主療法の投与の前、同時、または後で、さらなる公知のワクチンまたは公知のさらなる治療剤の投与の前、同時、または後で、任意の付随する療法において利用することができる。アジュバントとして提供または使用される、本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体または本発明の医薬組成物は、好ましくは免疫賦活性の様式で、非抗原特異的先天的免疫反応生得免疫系によってもたらされるようなを誘因することができることが好ましい。免疫反応は、一般に、様々な方法でもたらすことができる。適当な免疫応答にとって重要な要因は、異なるT細胞亜集団の刺激である。Tリンパ球は、一般的に、2つの亜集団、すなわち、Tヘルパー1Th1細胞およびTヘルパー2Th2細胞に分けられ、これらとともに、免疫系は、細胞内のTh1病原体および細胞外のTh2病原体例えば、抗原を破壊することができる。2つのTh細胞集団は、これらによって産生されるエフェクタータンパク質サイトカインのパターンが異なる。したがって、Th1細胞は、マクロファージおよび細胞傷害性T細胞の活性化による細胞性免疫応答を補助する。他方で、Th2細胞は、血漿細胞への変換のためのB細胞の刺激、および抗体例えば、抗原に対するの形成によって体液性免疫応答を促す。したがって、Th1/Th2比は、免疫応答において非常に重要である。本発明に関連して、免疫応答のTh1/Th2比は、免疫刺激剤、すなわち、本発明のポリマー担体カーゴ複合体によって、細胞応答、すなわちTh1応答への方向にずらされることが好ましく、それによって、主に細胞性の免疫応答が誘導される。上記に定義したように、本発明のポリマー担体カーゴ複合体は、非特異的な先天性免疫応答をそれ自体で発揮し、これは、本発明のポリマー担体カーゴ複合体を、免疫賦活剤として、それ自体で別の医薬として活性な成分を添加することなく使用することを可能にする。別の医薬として活性な成分、好ましくは、特異的免疫原性成分、好ましくは、抗原と一緒に投与される場合、本発明の核酸は、他の医薬として活性な成分、例えば、抗原によって誘発される特異的適応免疫応答を支持するアジュバントとして機能を果たす。本発明の化合物または本発明の複合体の先天的免疫賦活性能力またはアジュバント能力の判定:本発明の化合物または本発明の複合体の免疫賦活性能力を判定するために、当技術分野で公知のいくつかの方法を使用することができる。例えば、invitro法は、生得免疫系のもっぱら、または少なくとも一般的に一部であるサイトカインを誘導し、それによって免疫系ztheimmunesystemの追加のアームとして、一般的に、抗原によって引き起こされる抗原特異的免疫応答の誘導を改善する化合物の能力について、化合物をスクリーニングするのに有利である。この目的のために、例えば、PBMCを血液試料から単離し、特定の化合物または複合体で刺激することができる。インキュベーション後に、一般的に生得免疫系の一部であるかつ抗原特異的免疫系の一部でない所望のサイトカイン例えば、PAMP受容体の活性化の反応としてのの分泌が、ELISAによって判定される。これらの選択されたサイトカインを、体内の先天性免疫応答の誘導の決定基として、当技術分野で使用することができる。この脈絡において、TNF-αおよびIFN-αの分泌が測定されることによって、化合物または複合体によって誘起される非特異的先天性免疫応答が判定されることが好ましい。特に、IFN-αは、ウイルス感染後の非特異的免疫応答の誘導において重要な役割を果たす。したがって、スクリーニングアッセイによって同定されるはずである免疫賦活性の化合物または複合体は、例えば、IFN-αの分泌を誘導することが特に好適である。このような化合物または複合体を、例えば、ワクチン接種療法において、免疫賦活剤immunotimualtingagent非特異的先天的免疫応答を誘因するとして使用するために適用することができる。IFN-αは、I型インターフェロンのファミリーの一部である。I型インターフェロンIFNは、抗ウイルス免疫応答を支持するのに必須である多面発現性サイトカインである。これらは、ナチュラルキラーNKおよびT細胞を活性化することに加えて、ウイルス感染細胞のアポトーシスおよびウイルス感染に対する細胞耐性を誘導する。I型インターフェロンは、とりわけ、免疫細胞成熟、ホーミング、エフェクター機能、およびアポトーシスに影響を与える、大きなセットのサイトカインおよびケモカインに対する効果を有する。一般的に、IFN-α/βの主要な役割は、サイトカインを含めた他のメディエーターの産生および制御に影響するプライミング状態の誘導である。例えば、IFN-α/βシグナル伝達は、樹状細胞DCおよびT細胞によるIFN-γ産生を上方制御し、それによってTh1細胞の誘導および維持に有利に働く。Th1免疫応答の方向への免疫応答のシフトは、タンパク質またはペプチドワクチンが使用されると重要となり得、その理由は、これらのワクチンは、通常、Th2に基づく免疫応答を誘導し、したがってこれは、細胞毒性T細胞の誘導を防止するためである。したがって、アジュバントとして使用される化合物または複合体は、好ましくは、ワクチンによって引き起こされる抗原特異的免疫応答を、Th1に基づく免疫応答にシフトさせる特性を有することができることが好適である。ワクチンによって誘導される免疫応答の方向は、通常、抗原特異的抗体のいくつかのサブタイプの誘導、および抗原特異的細胞傷害性CD8T細胞の誘導の判定によって測定される。この脈絡において、サブタイプ抗体IgG1は、Th2に基づく免疫応答の誘導を代表し、サブタイプ抗体IgG2aの誘導および細胞毒性T細胞の誘導は、Th1に基づく免疫応答の誘導を代表する。抗原特異的抗体の誘導は、ELISAによって、ワクチン接種を受けた人の血液中の抗体価を測定することによって判定される。抗原特異的細胞毒性T細胞の誘導は、ELISPOTによって、抗原特異的ペプチドで刺激した後の脾細胞中のIFN-γ分泌を測定することによって判定される。この脈絡において、IFN-γ分泌の誘導は、細胞表面でMHCI分子上の抗原のエピトープを提示する細胞を特異的に攻撃することができる、抗原特異的細胞毒性T細胞が脾臓中に存在することを証明する。したがって、アジュバントの有益な特性を判定するために、invivoでのワクチン接種が実施される。それによって、アジュバントまたは免疫賦活性の化合物もしくは複合体が、ワクチンによって引き起こされる抗原特異的免疫応答を改善するか否か、さらに、これが、アジュバント特性を展示するように所望の方向に抗原特異的免疫応答をシフトさせることができるか否かを見出すことが可能である。特に、抗腫瘍免疫応答の誘導において、Th1にシフトした免疫応答の誘導、特に、細胞毒性T細胞の誘導は、主要な役割を果たし、その理由は、抗原特異的な細胞毒性T細胞の誘導は、腫瘍との闘いに成功するための欠かせない必要条件となるためである。したがって、免疫賦活剤および/またはアジュバントとしての特性を実際に呈する化合物または複合体をスクリーニングするための方法は、当技術分野で周知であり、例えば、試験される化合物/複合体によって誘発される免疫応答を測定するELISA試験によって、容易に適用することができる。別の特に好適な実施形態によれば、本発明の医薬組成物または本発明のポリマー担体カーゴ複合体は、ワクチンとして提供または使用することができる。この脈絡において、ワクチンは、アジュバントとして、または上記に開示した本発明の医薬組成物として定義されることが好ましい。より好ましくは、本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸は、好ましくはこのようなワクチン中に含有されており、上記に定義した任意の核酸、好ましくは、本明細書で定義される免疫賦活性核酸、例えば、CpG-DNAまたは免疫賦活性RNAisRNAとすることができる。代わりに、またはさらに、本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸は、好ましくはワクチン中に含有されており、本明細書で定義されるコーディング核酸、好ましくは、cDNAまたはmRNA、より好ましくは、好ましくは本明細書で定義されるアジュバントタンパク質をコードするものである。代わりに、またはさらに、本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸は、好ましくはワクチン中に含有されており、本明細書で定義されるコーディング核酸、好ましくは、cDNAまたはmRNA、より好ましくは、好ましくは本明細書で定義される抗原をコードするものである。さらに、特に、本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸が抗原をコードしない場合、本発明のワクチンは、タンパク質もしくはペプチドとしての、または核酸によってコードされる、好ましくは上記に定義された抗原、あるいは抗原性細胞、抗原性細胞の断片、細胞画分;細胞壁成分例えば、多糖、改変、弱毒化、または不活化された例えば、化学的に、または照射によって病原体ウイルス、細菌などを含有することができる。第1の態様によれば、免疫賦活性核酸が本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸分子として使用される場合、このような本発明のワクチンは、一般的に、本発明のアジュバントのように構成され、好ましくは、治療される患者の免疫系の先天性免疫応答を支持または誘発する。第2の態様によれば、好ましくは、本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体の核酸が、適応免疫応答を誘発するのに適した本明細書で定義される抗原をコードする場合、本発明のワクチンは、適応免疫応答を誘発することができる。あるいは、この抗原は、ペプチド、タンパク質、もしくはエピトープの形態であることができ、または前記抗原をコードする追加の核酸として提供することができる。抗原は、例えば、本明細書で定義されるAA成分としての、本発明のポリマー担体の成分とすることもできる。本発明のワクチン、免疫賦活剤、またはアジュバントは、本発明の医薬組成物のための、本明細書で定義される、薬学的に許容される担体、アジュバント、および/またはビヒクルも含むことができる。本発明のワクチンの具体的な脈絡において、薬学的に許容される担体の選択は、本発明のワクチンが投与される様式によって原理上は決定される。本発明のワクチンは、例えば、全身的または局所的に投与することができる。全身投与のための経路として一般に、例えば、皮下、静脈内、筋肉内、動脈内、皮内、および腹腔内の注射を含めた経皮、経口、非経口の経路、ならびに/または鼻腔内投与経路が挙げられる。局所投与のための経路には一般に、例えば、局所投与経路が含まれ、しかし、皮内、経皮、皮下、もしくは筋肉内の注射、または病巣内、頭蓋内、肺内、心臓内、および舌下の注射も含まれる。より好ましくは、ワクチンは、皮内、皮下、または筋肉内の経路によって投与することができる。したがって、本発明のワクチンは、液体または時に固体形態で製剤化されることが好ましい。投与される本発明のワクチンの適当な量は、動物モデルを用いた日常の実験によって求めることができる。このようなモデルには、いずれの限定も暗示することなく、ウサギ、ヒツジ、マウス、ラット、イヌ、および非ヒト霊長類のモデルが含まれる。注射用の好適な単位用量形態には、水、生理食塩水、またはこれらの混合物の滅菌溶液が含まれる。このような溶液のpHは、約7.4に調整されるべきである。注射用の適当な担体には、ヒドロゲル、制御放出または遅延放出用のデバイス、ポリ乳酸、およびコラーゲン基質が含まれる。局所適用に適した薬学的に許容される担体には、ローション剤、クリーム、ゲルなどにおいて使用するのに適したものが含まれる。本発明のワクチンが経口投与される場合、錠剤、カプセルなどが好適な単位用量形態である。経口投与に使用することができる単位用量形態を調製するための薬学的に許容される担体は、先行技術において周知である。これらの選択は、本発明の目的にとって極めて重要というわけではない二次的考慮事項、例えば、味覚、費用、および貯蔵性などに依存することになり、当業者によって、困難なく行うことができる。本発明のワクチン、免疫賦活剤、またはアジュバントは、必要に応じて、その免疫原性または免疫賦活性能力を増大させるために、1つまたは複数の補助物質をさらに含有することができる。本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体、および本発明のワクチン中に任意選択により含有され得る補助物質、本明細書で定義される免疫賦活剤またはアジュバントの相乗作用は、それによって実現されることが好ましい。様々なタイプの補助物質に応じて、様々な機構がこの点において、考慮事項に加わり得る。例えば、樹状細胞DCの成熟を可能にする化合物、例えば、リポ多糖、TNF-α、またはCD40リガンドは、第1のクラスの適当な補助物質を形成する。一般に、免疫応答が標的化された様式で増強され、かつ/または影響を受けることを可能にする、危険シグナルLPS、GP96などまたはGM-CFSなどのサイトカインの様式で免疫系に影響を与える任意の作用物質を補助物質として使用することが可能である。特に、好適な補助物質は、先天性免疫応答をさらに促すモノカイン、リンホカイン、インターロイキン、またはケモカインなどのサイトカイン、例えば、IL-1、IL-2、IL-3、IL-4、IL-5、IL-6、IL-7、IL-8、IL-9、IL-10、IL-12、IL-13、IL-14、IL-15、IL-16、IL-17、IL-18、IL-19、IL-20、IL-21、IL-22、IL-23、IL-24、IL-25、IL-26、IL-27、IL-28、IL-29、IL-30、IL-31、IL-32、IL-33、INF-α、IFN-β、INF-γ、GM-CSF、G-CSF、M-CSF、LT-β、またはTNF-α、hGHなどの増殖因子などである。本発明のワクチン、免疫賦活剤、またはアジュバント中に含めることのできるさらなる添加剤は、乳化剤、例えば、Tween登録商標など;湿潤剤、例えば、硫酸ラウリルナトリウムなど;着色剤;風味付与剤taste-impartingagent、薬学的担体;錠剤形成剤;安定剤;抗酸化剤;保存剤である。本発明のワクチン、免疫賦活剤、またはアジュバントは、ヒトトール様受容体TLR1、TLR2、TLR3、TLR4、TLR5、TLR6、TLR7、TLR8、TLR9、TLR10へのその結合親和性リガンドとしてにより、またはマウストール様受容体TLR1、TLR2、TLR3、TLR4、TLR5、TLR6、TLR7、TLR8、TLR9、TLR10、TLR11、TLR12、もしくはTLR13へのその結合親和性リガンドとしてにより、免疫賦活性であることが公知である任意のさらなる化合物もさらに含有することができる。本発明のワクチン、免疫賦活剤、またはアジュバントは、さらに、または代わりに、先天的免疫応答を誘因し、または増大させる、免疫賦活性RNA,すなわち、免疫賦活性RNAに由来するRNAも含有することができる。好ましくは、このような免疫賦活性RNAは、一般に、上文で定義した通りであることができる。この脈絡において、本発明のワクチン、免疫賦活剤、またはアジュバントに添加することができる別のクラスの化合物は、CpG核酸、特に、CpG-RNAまたはCpG-DNAとすることができる。CpG-RNAまたはCpG-DNAは、一本鎖CpG-DNAssCpG-DNA、二本鎖CpG-DNAdsDNA、一本鎖CpG-RNAssCpG-RNA、または二本鎖CpG-RNAdsCpG-RNAとすることができる。CpG核酸は、好ましくは、CpG-RNAの形態、より好ましくは、一本鎖CpG-RNAssCpG-RNAの形態である。CpG核酸は、少なくとも1つまたは複数の分裂促進性シトシン/グアニンジヌクレオチド配列複数可CpGモチーフ複数可を含有することが好ましい。第1の好適な選択肢によれば、これらの配列中に含有される少なくとも1つのCpGモチーフ、すなわち、CpGモチーフのCシトシンおよびGグアニンは、メチル化されていない。これらの配列中に任意選択により含有されるすべてのさらなるシトシンまたはグアニンは、メチル化されていても、メチル化されていなくてもよい。しかし、さらなる好適な選択肢によれば、CpGモチーフのCシトシンおよびGグアニンは、メチル化形態で存在することもできる。本発明はさらに、本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体、本発明の医薬組成物、本発明の免疫賦活剤、もしくはアジュバント、およびこれらを含む本発明のワクチン、またはこれらを含むキットのいくつかの用途および使用を提供する。特定の一実施形態によれば、本発明は、薬剤としての、好ましくは、免疫賦活剤、アジュバント、もしくはワクチンとしての、または遺伝子療法の分野における本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体の第1の医療上の使用を対象とする。別の実施形態によれば、本発明は、本明細書で定義される疾患を治療するための本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体の第2の医療上の使用、好ましくは、本明細書で定義される様々な疾患を予防、治療し、かつ/または寛解させる、特に、本明細書で定義される疾患を予防、治療し、かつ/または寛解させるための薬剤を調製するための、本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体、医薬組成物、ワクチン、免疫賦活剤、アジュバント、もしくはこれらを含むワクチン、またはこれらを含むキットの使用を対象とする。医薬組成物、免疫賦活剤、アジュバント、またはワクチンは、この目的のために、それを必要とする患者に使用または投与されることが好ましい。好ましくは、本明細書で言及される疾患は、がん疾患もしくは腫瘍疾患、感染症、好ましくはウイルス、細菌、もしくは原生動物の感染症、自己免疫疾患、アレルギーもしくはアレルギー性疾患、単一遺伝子疾患monogeneticdisease、すなわち、遺伝性の疾患、もしくは一般遺伝病geneticdiseasesingeneral、遺伝的に継承された背景を有し、一般的に、1つの遺伝子欠陥によって引き起こされ、メンデルの法則によって継承される疾患、心血管疾患、神経細胞疾患、または本発明によって影響を受け得る任意の疾患から選択される。このような疾患は、好ましくは、黒色腫、悪性黒色腫、結腸癌、リンパ腫、肉腫、芽腫、腎癌、胃腸腫瘍、神経膠腫、前立腺腫瘍、膀胱がん、直腸腫瘍、胃がん、食道がん、膵がん、肝がん、乳癌=乳がん、子宮がん、子宮頸がん、急性骨髄性白血病AML、急性リンパ性白血病ALL、慢性骨髄性白血病CML、慢性リンパ球性白血病CLL、肝細胞癌、様々なウイルス誘発腫瘍、例えば、パピローマウイルス誘発癌例えば、子宮頸癌=子宮頸がん、腺癌、ヘルペスウイルス誘発腫瘍例えば、バーキットリンパ腫、EBV誘発B細胞リンパ腫、B型肝炎heptatitisB誘発腫瘍肝細胞癌、HTLV-1誘発リンパ腫およびHTLV-2誘発リンパ腫など、聴神経腫、肺癌=肺がん=気管支癌、小細胞肺癌、咽頭癌、肛門癌、グリア芽細胞腫、直腸癌、神経膠星状細胞腫、脳腫瘍、網膜芽細胞腫、基礎細胞腫、脳転移、髄芽腫、膣がん、膵がん、精巣がん、ホジキン症候群、髄膜腫、Schneeberger病、脳下垂体腫瘍、菌状息肉腫、カルチノイド、神経鞘腫、棘細胞腫、バーキットリンパ腫、喉頭癌、腎がん、胸腺腫、体癌corpuscarcinoma、骨がん、非ホジキンリンパ腫、尿道がん、CUP症候群、頭部/頸部腫瘍、乏突起膠腫、外陰部がん、腸がん、結腸癌、食道癌=食道がん、いぼ障害wartinvolvement、小腸の腫瘍、頭蓋咽頭腫craniopharyngeoma、卵巣癌、生殖器の腫瘍、卵巣がん=卵巣癌、膵癌=膵がん、子宮内膜癌、肝転移、陰茎がん、舌がん、胆嚢がん、白血病、形質細胞腫、眼瞼腫瘍、前立腺がん=前立腺腫瘍などから選択されるがん疾患または腫瘍疾患が含まれる。さらなる特定の一実施形態によれば、本明細書で定義される疾患は、感染症、好ましくはウイルス、細菌、または原生動物の感染症を含む。このような感染症、好ましくはウイルス、細菌、または原生動物の感染症は、一般的に、インフルエンザ、マラリア、SARS、黄熱病、AIDS、ライムボレリア症、リーシュマニア症、炭疽、髄膜炎、AIDSなどのウイルス感染症、CondylomataacuminataCondylomaacuminata、凹窩いぼhollowwart、デング熱、三日熱、エボラウイルス、感冒、初夏髄膜脳炎FSME、流感、帯状疱疹shingles、肝炎、単純ヘルペスI型、単純ヘルペスII型、帯状疱疹Herpeszoster、インフルエンザ、日本脳炎、ラッサ熱、マールブルグウイルス、麻疹、口蹄疫、単核球症、流行性耳下腺炎、ノーウォークウイルス感染症、Pfeiffer腺熱Pfeiffer’sglandularfever、天然痘、ポリオ小児期跛行、偽クループ、第5病、狂犬病、いぼ、西ナイル熱、水痘、サイトメガロウイルスcytomegalicvirusCMV、流産前立腺炎などの細菌感染症、炭疽、虫垂炎、ボレリア症、ボツリヌス中毒、CampylobacterCamphylobacter、トラコーマ病原体尿道の炎症、結膜炎、コレラ、ジフテリア、鼠径リンパ肉芽腫症donavanosis、喉頭蓋炎、チフス熱、ガス壊疽、淋疾、野兎病、Heliobacterpylori、百日咳、気候性横痃、骨髄炎、レジオネラ病、ライ病、リステリア症、肺炎、髄膜炎、細菌性髄膜炎、炭疽、中耳炎、Mycoplasmahominis、新生児敗血症絨毛羊膜炎、壊疽性口内炎、パラチフス、ペスト、ライター症候群、ロッキー山紅斑熱、Salmonellaparatyphus、Salmonellatyphus、猩紅熱、梅毒、破傷風、トリッパーtripper、ツツガムシ病、結核、チフス、膣炎vaginitis膣炎colpitis、軟性下疳、および寄生虫、原生動物、または真菌によって引き起こされる感染症、例えば、アメーバ症、ビルハルツ住血吸虫症、シャーガス病、Echinococcus、裂頭条虫、魚中毒シガテラ、キツネ条虫、足白癬、イヌ条虫、カンジダ症、酵母菌の斑点yeastfungusspot、疥癬、皮膚リーシュマニア症、ランブル鞭毛虫症ジアルジア症、シラミ、マラリア、マイクロスコピーmicroscopy、糸状虫症河川盲目症、真菌疾患、ウシ条虫、住血吸虫症、ブタ条虫、トキソプラスマ症、トリコモナス症、トリパノソーマ症睡眠病、内臓リーシュマニア症、おむつnappy/おむつdiaper皮膚炎、または微小条虫miniaturetapewormなどから選択される。別の特定の実施形態によれば、本明細書で定義される疾患は、以下に定義される自己免疫疾患を含む。自己免疫疾患は、各疾患の主要な臨床病理学的特徴に応じて、全身性自己免疫疾患、および臓器特異的自己免疫疾患、または局在化した自己免疫疾患に広く分けることができる。自己免疫疾患は、全身性エリテマトーデスSLE、シェーグレン症候群、強皮症、関節リウマチ、および多発性筋炎を含めた全身性症候群、または内分泌学的I型糖尿病糖尿病1型、橋本甲状腺炎、アジソン病など、皮膚科学的尋常性天疱瘡、血液学的自己免疫性溶血性貧血、神経性多発性硬化症とすることができ、もしくは体組織の実質的に任意の限局性の塊circumscribedmassを伴う場合がある局所的症候群のカテゴリーに分けることができる。治療される自己免疫疾患は、I型自己免疫疾患、またはII型自己免疫疾患、またはIII型自己免疫疾患、またはIV型自己免疫疾患、例えば、多発性硬化症MS、関節リウマチ、糖尿病、I型糖尿病糖尿病1型、慢性多発性関節炎、バセドー氏病、慢性肝炎の自己免疫形態、潰瘍性大腸炎、I型アレルギー疾患、II型アレルギー疾患、III型アレルギー疾患、IV型アレルギー疾患、線維筋痛症、脱毛、ベヒテレフ病、クローン病、重症筋無力症、神経皮膚炎、リウマチ性多発性筋痛、進行性全身性硬化症PSS、ライター症候群、リウマチ性関節炎、乾癬、血管炎など、またはII型糖尿病などからなる群から選択することができる。免疫系が、なぜ自己抗原に対する免疫反応を誘導するかに関する正確な機序は、これまでのところ解明されていないが、病因に関してはいくつかの知見が存在する。したがって、自己反応autoreactionは、T細胞バイパスに起因し得る。正常な免疫系は、大量に抗体を産生することができる前に、T細胞によるB細胞の活性化を必要とする。T細胞のこの要求は、B細胞の、またはさらには非特異的な様式でT細胞受容体のβサブユニットに直接結合することによって、T細胞のポリクローナル活性化を開始することができる超抗原を産生する生物による感染などの稀有な場合においてバイパスされ得る。別の説明では、分子擬態から自己免疫疾患を演繹する。外来性抗原は、ある特定の宿主抗原と構造上の類似性を共有することができ、したがって、この抗原これは、自己抗原を模倣するに対して産生される任意の抗体も、理論では、宿主抗原に結合し、免疫応答を増幅することができる。分子擬態の最も顕著な形態は、群Aβ-溶血性streptococciにおいて観察され、これは、ヒト心筋と抗原を共有し、リウマチ熱の心臓症状に関与する。さらに、さらなる特定の一実施形態によれば、本明細書で定義される疾患は、アレルギーまたはアレルギー性疾患、すなわち、アレルギーに関係する疾患を含む。アレルギーは、一般的に、本明細書で定義されるアレルギー抗原などのある特定の外来抗原またはアレルゲンに対する、異常な後天性の免疫学的過敏症を伴う状態である。このようなアレルギー抗原またはアレルゲンは、本明細書で定義されるアレルギー抗原、異なる源、例えば、動物、植物、真菌、細菌などに由来する抗原から選択することができる。この脈絡におけるアレルゲンには、例えば、草、花粉、カビ、薬物、または多数の環境要因などが含まれる。アレルギーは、通常、これらの抗原またはアレルゲンに対する局所的または全身性の炎症反応をもたらし、これらのアレルゲンに対して体内で免疫をもたらす。理論に束縛されることなく、いくつかの異なる疾患機構が、アレルギーの発症に関与していると仮定されている。P.GellおよびR.Coombsによる分類スキームによれば、単語アレルギーは、古典的なIgE機構によって引き起こされるI型過敏症に制限された。I型過敏症は、IgEによる肥満細胞および好塩基球の過剰な活性化を特徴とし、鼻水ほどの温和なものから、生命を危うくするアナフィラキシーショックおよび死亡までの症状をもたらし得る全身性炎症反応をもたらす。周知のタイプのアレルギーとして、それに限定されることなく、アレルギー性喘息鼻粘膜の膨張に至る、アレルギー性結膜炎結膜の発赤およびかゆみに至る、アレルギー性鼻炎枯草熱、アナフィラキシー、血管性浮腫angiodema、アトピー性皮膚炎湿疹、じん麻疹urticariaじん麻疹hives、好酸球増多、呼吸アレルギーrespiratory、昆虫毒針に対するアレルギー、皮膚アレルギー湿疹、じん麻疹hivesじん麻疹urticaria、および接触皮膚炎などの様々な発疹に至り、これらを含む、食物アレルギー、医薬に対するアレルギーなどが挙げられる。このようなアレルギー性の障害または疾患の治療は、好ましくは、特定の免疫応答を誘因する免疫反応を脱感作することによって行うことができる。このような脱感作は、本明細書で定義される核酸によってコードされる、有効量のアレルゲンまたはアレルギー抗原を投与して、好ましくは、医薬組成物として製剤化される場合、わずかな免疫反応を誘導することによって実行することができる。次いで、アレルゲンまたはアレルギー抗原の量を、治療される患者の免疫系が特定の量のアレルゲンまたはアレルギー抗原に耐容性を示すまで、引き続く投与において、段階的に増やすことができる。さらに、本発明の脈絡における、治療される疾患には、同様に、遺伝性疾患、一般的な単一遺伝子疾患における遺伝病すなわち、遺伝性の疾患、または一般遺伝病が含まれる。このような単一遺伝病、遺伝性疾患、または一般遺伝病は、一般的に、例えば、タンパク質活性の喪失、またはタンパク質の転写もしくは翻訳を可能にしない調節突然変異をもたらす遺伝子突然変異により、遺伝学的欠陥によって引き起こされる。頻繁に、これらの疾患は、代謝異常または他の症状、例えば、筋ジストロフィーをもたらす。本発明は、以下の遺伝性疾患または遺伝病の治療を可能にする:3-β-ヒドロキシステロイドデヒドロゲナーゼ欠損症II型;3-ケトチオラーゼ欠損症;6-メルカプトプリン感受性mercaptopurinesensitivity;アールスコグスコット症候群;無βリポタンパク質血症;無カタラーゼ血症;軟骨無発生症;軟骨無発生症-軟骨低発生症;軟骨形成不全;色盲;遠位中間肢異形成症Hunter-Thompson型;ACTH欠損症;アシル-CoAデヒドロゲナーゼ欠損症短鎖、中鎖、長鎖;大腸腺腫症;アデノシンadenosin-デアミナーゼ欠損症;アデニロスクシナーゼ欠損;アドハリノパチーadhalinopathy;先天性の副腎過形成11-β-ヒドロキシラーゼ欠損症による;17-α-ヒドロキシラーゼ欠損症による;21-ヒドロキシラーゼ欠損症による;先天性の、低ゴナドトロピン性性機能低下症を伴った副腎低形成;副腎性器症候群syndrom;副腎白質萎縮症;副腎脊髄神経障害;無フィブリノーゲン血症;無γグロブリン血症;アラジール症候群;白化症褐色、眼球、眼皮膚、赤褐色;アルコール不耐性、急性;アルドラーゼA欠損症;糖質コルチコイド反応性アルドステロン症;アレキサンダー病;アルカプトン尿症;全身性脱毛症;α-1-アンチキモトリプシン欠損症;α-メチルアシル-CoAラセマーゼ欠損症;α-サラセミア/精神遅滞症候群;アルポート症候群;アルツハイマー病-1APP関連;アルツハイマー病-3;アルツハイマー病-4;エナメル質形成不全症;アミロイドニューロパチー家族性、いくつかの対立遺伝子型;アミロイド症オランダ型;フィンランド型;遺伝性の腎臓の;腎臓の;老人性全身性の;筋萎縮性側索硬化症;無アルブミン血症;アンドロゲン非感受性;貧血Diamond-Blackfan;貧血溶血性、PK欠損による;貧血溶血性、Rhヌル、抑制因子型;貧血新生児溶血性、致命的およびほぼ致命的;貧血鉄芽球性、失調症を伴った;貧血鉄芽球性/低色素;G6PD欠損による貧血;動脈瘤家族性、動脈;アンジェルマン症候群;血管性浮腫;無虹彩症;前区異常anteriorsegmentanomaliesおよび白内障;前眼部間葉異発生;前眼部間葉異発生および白内障;アンチトロンビンIII欠損症;不安関連パーソナリティ特性anxiety-relatedpersonalitytrait;アペール症候群;無呼吸麻酔後;ApoA-I欠損症およびapoC-III欠損症複合;アポリポタンパク質A-II欠損症;アポリポタンパク質B-100リガンドが欠損した;偽性ミネラルコルチコイド過剰による高血圧症;アルギニン血症;アルギニノコハク酸尿症;関節症進行性偽リウマトイド、小児期の;アスパルチルグルコサミン尿症;失調症突発性;単離ビタミンE欠乏症isolatedvitaminEdeficiencyを伴った失調症;毛細血管拡張性失調症;骨発生不全症II;ATP依存性DNAリガーゼI欠損;房室伝導障害を伴った心房中隔欠損症;丘疹病変を伴った無毛症;自閉症スクシニルプリン性succinylpurinemic;I型自己免疫性多腺疾患;自律神経系機能不全;アクセンフェルト奇形;無精子症;Bamforth-Lazarus症候群;Bannayan-Zonana症候群;バース症候群Barthsyndrome;バーター症候群2型または3型;基底細胞癌;基底細胞母斑症候群;BCG感染;Beare-Stevenson脳回転状皮膚cutisgyrata症候群;ベッカー型筋ジストロフィー;Beckwith-Wiedemann症候群;Bernard-Soulier症候群B型;C型;ベスレムミオパチー;胆汁酸吸収不良、原発性;ビオチニダーゼ欠損症;膀胱がん;欠損したトロンボキサンA2受容体による出血性障害;ブルーム症候群;短指症B1型またはC型;鰓耳症候群branchiooticsyndrome;鰓弓耳腎症候群;乳がん侵襲性の管内の;小葉の;ライフェンスタイン症候群を伴った男性の;散発性;乳がん-1早期発病;乳がん-2早期発病;Brodyミオパチー;ブルガダ症候群;ブルンナー症候群;バーキットリンパ腫;蝶形ジストロフィーbutterflydystrophy網膜;C1q欠損症A型;B型;C型;C1r/C1s欠損症;C1s欠損症、単独;C2欠損症;C3欠損症;C3b不活化因子欠損症;C4欠損症;C8欠損症、II型;C9欠損症;常染色体性転換を伴った屈曲肢異形成;屈指症-関節症-内反股-心膜炎coxavarapericarditis症候群;カナバン病;カルバモイルリン酸シンテターゼI欠損症;糖タンパク質糖鎖不全症候群carbohydrate-deficientglycoproteinsyndromeI型;Ib型;II型;肺のカルチノイド腫瘍;心臓脳ミオパチーcardioencephalomyopathy致命的な乳児性、チトクロムcオキシダーゼ欠損症による;心筋症拡張型;X染色体拡張型;家族性肥大性;肥大性;カルニチン欠損症全身性原発性;カルニチン-アシルカルニチントランスロカーゼ欠損症;手根管症候群家族性;白内障青色;先天性;結晶性棘状型;若年性発病;多型および層状;点状;毛様小帯粉状;白内障、Coppock様;CD59欠損症;セントラルコア病;小脳失調症;脳アミロイド血管障害;皮質下梗塞および白質脳症を伴った脳動脈症;脳海綿状血管腫cerebralcavernousmalformation-1;脳眼顔骨格症候群Cerebrooculofacioskeletal症候群;脳腱黄色腫症;脳血管疾患;セロイドリポフスチン沈着症ニューロン、変形若年性型variantjuveniletype、顆粒状オスミウム酸親和性沈着物を伴った;セロイドリポフスチン沈着症ニューロン-1、乳児性;セロイドリポフスチン沈着症ニューロン-3、若年性;Char症候群;シャルコー-マリー-トゥース病;シャルコー-マリー-トゥースニューロパチー;Charlevoix-Saguenay型;チェディアック-東症候群;クロール下痢症フィンランド型;胆汁うっ滞温和な再発性肝内;胆汁うっ滞家族性肝内;胆汁うっ滞進行性家族性肝内;コレステリルエステル蓄積症;点状軟骨異形成症末節骨短縮型;近位肢型;X染色体優性;X染色体劣性;Grebe型;軟骨肉腫;先天性脈絡膜欠如;慢性肉芽腫症常染色体、CYBAの欠損による;慢性肉芽腫症X染色体連鎖性;NCF-1の欠損による慢性肉芽腫症;NCF-2の欠損による慢性肉芽腫症;カイロミクロン血症候群、家族性;シトルリン血症;古典的コケイン症候群-1;口唇裂、顎裂、口蓋裂;口唇裂/口蓋外胚葉異形成症候群;鎖骨頭蓋異形成症;CMOII欠損症;コーツ病;コケイン症候群-2、B型;コフィン-ローリー症候群;コルヒチン耐性;結腸腺癌;大腸がん;色覚異常2型色覚者;1型色覚者;3型色覚者;結腸直腸がん;因子VおよびVIII複合欠損症combinedfactorVandVIIIdeficiency;複合高脂血症家族性;複合免疫不全症X染色体連鎖性、中等度;複合体I欠損症;複合神経障害;錐体ジストロフィー-3;錐体桿体ジストロフィー3;錐体桿体ジストロフィー6;錐体桿体網膜ジストロフィー-2;先天性両側輸精管欠損;結膜炎、木質性;拘縮性クモ指症;コプロポルフィリン症;先天性扁平角膜;角膜混濁;角膜ジストロフィーアベリノ型;膠様滴状;Groenouw型I;格子型I;Reis-Bucklers型;コルチゾール耐性;クマリン耐性;カウデン病;CPT欠損症、肝臓I型;II型;こむら返り家族性、カリウム惹起性;頭蓋-聾-手症候群;頭蓋骨癒合症2型;クレチン症;クロイツフェルト-ヤコブ病;クリグラー-ナジャー症候群;クルーゾン症候群;Currarino症候群;皮膚弛緩症;周期性造血;周期性魚鱗癬cyclicichthyosis;円柱腫症;嚢胞性線維症;シスチン症腎症の;シスチン尿症II型;III型;先天色覚異常;ダリエ病;D-二機能性タンパク質欠損症;聴覚障害、常染色体優性1;聴覚障害、常染色体優性11;聴覚障害、常染色体優性12;聴覚障害、常染色体優性15;聴覚障害、常染色体優性2;聴覚障害、常染色体優性3;聴覚障害、常染色体優性5;聴覚障害、常染色体優性8;聴覚障害、常染色体優性9;聴覚障害、常染色体劣性1;聴覚障害、常染色体劣性2;聴覚障害、常染色体劣性21;聴覚障害、常染色体劣性3;聴覚障害、常染色体劣性4;聴覚障害、常染色体劣性9;聴覚障害、非症候性感音性13;聴覚障害、X染色体連鎖性1;聴覚障害、X染色体連鎖性3;デブリソキン感受性;デジュリーヌ-ソッタス病;認知症家族性、デンマーク;認知症前頭側頭骨、パーキンソン症を伴った;デント病;歯異常;歯状核赤核淡蒼球ルイ体萎縮症;デニス-ドラッシュ症候群;隆起性皮膚線維肉腫;デスモイド疾患;尿崩症腎原発性;尿崩症神経下垂体性;糖尿病インスリン抵抗性;糖尿病珍しい型;糖尿病II型;捻曲性骨異形成症;ジヒドロピリミジン尿症;遺伝子量感受性性転換dosage-sensitivesexreversal;網膜のDoyneハニカム変性Doynehoneycombdegeneration;デュビン-ジョンソン症候群;デュシェンヌ型筋ジストロフィー;血小板減少症を伴った赤血球産生異常性貧血;異常フィブリノーゲン血症α型;β型;γ型;先天性角化異常症-1;プロトロンビン異常症;ジストニアDOPA反応性DOPAresponsive;ジストニアミオクローヌス性;ジストニア-1ねじれ;外胚葉異形成;水晶体偏位;瞳孔偏位;欠指症外胚葉異形成、および口唇裂/口蓋症候群3;エーラス-ダンロス症候群早老性型;エーラス-ダンロス症候群I型;II型;III型;IV型;VI型;VII型;エラスチン大動脈弁上狭窄ElastinSupravalvaraorticstenosis;楕円赤血球症-1;楕円赤血球症-2;楕円赤血球症-3;エリスファンクレフェルト症候群;Emery-Dreifuss型筋ジストロフィー;気腫;脳症;心内膜線維弾性症-2;子宮内膜癌;終板アセチルコリンエステラーゼ欠損症;S錐体増強症候群;前庭水管拡大症;表皮水疱症;栄養障害型表皮水疱症優性または劣性;単純型表皮水疱症;表皮剥離性角質増殖症;表皮剥離性掌蹠角化症;てんかん全般化する;若年性;ミオクローヌス性;夜行性前頭葉;進行性ミオクローヌス性;てんかん、良性、新生児1型または2型;骨端異形成症多発性;発作性運動失調症2型;発作性運動失調症/ミオキミア症候群;赤血病α-;異形成;赤血球増多;紅斑角皮症;エストロゲン耐性;LDH-Aの欠損による運動後ミオグロビン尿症;外骨腫、多発性1型;2型;滲出性硝子体網膜症、X染色体連鎖性;ファブリー病;H因子欠損症;第VII因子欠損症;第X因子欠損症;第XI因子欠損症;第XII因子欠損症;第XIIIA因子欠損症;第XIIIB因子欠損症;家族性地中海熱;ファンコニ貧血;Fanconi-Bickel症候群;ファーバー脂肪肉芽腫症;脂肪肝急性;ソラマメ中毒症;魚眼病;中心窩形成不全;脆弱X症候群;フレイジャー症候群;フリードライヒ失調症;フルクトース-ビスホスファターゼフルクトース不耐性fructose-bisphosphataseFructoseintolerance;フコース症;フマラーゼ欠損症;白点状眼底;黄色斑眼底;G6PD欠損症;GABA-トランスアミナーゼ欠損症;白内障を伴ったガラクトキナーゼ欠損症;ガラクトースエピメラーゼ欠損症;ガラクトース血症;ガラクトシアリドーシス;GAMT欠損症;ガードナー症候群;胃がん;ゴーシェ病;熱性けいれんが加わった全般てんかん;胚細胞腫瘍;Gerstmann-Straussler病;巨細胞肝炎新生児;巨大血小板障害;巨細胞線維芽腫;ギテルマン症候群;グランツマン血小板無力症A型;B型;緑内障1A;緑内障3A;多形性神経膠芽腫;糸球体硬化症巣状分節状;グルコース輸送欠陥血液脳関門;グルコース/ガラクトース吸収不全症;グルコシダーゼI欠損症;グルタル酸尿症I型;IIB型;IIC型;グルタチオンgluthation合成酵素欠損症;グリセロールキナーゼ欠損症;グリシン受容体α-1ポリペプチド;糖原病I;糖原病II;糖原病III;糖原病IV;糖原病VI;糖原病VII;グリコーゲン症肝臓、常染色体;グリコーゲン症X染色体連鎖性肝臓;GM1-ガングリオシド蓄積症;GM2-ガングリオシド蓄積症;甲状腺腫青年期多結節性;甲状腺腫先天性;甲状腺腫非風土性、単純;性腺形成不全XY型;肉芽腫症、敗血性;グレーブス病;Greig脳性多合指症候群Greigcephalopolysyndactylysyndrome;Griscelli症候群;成長ホルモン欠乏性小人症;聴覚障害および精神遅滞を伴った成長遅延;女性化乳房家族性、アロマターゼ活性の増大による;オルニチン血症を伴った、脈絡膜および網膜の脳回転状萎縮B6奏功性または無奏功性;ヘイリー-ヘイリー病;Haim-Munk症候群;手足子宮症候群;ハルデロポルフィリン尿症harderoporphyrinuria;HDL欠損症家族性;心ブロック非進行性または進行性;ハインツ小体性貧血;HELLP症候群;血尿家族性良性;ヘムオキシゲナーゼ-1欠損症;片まひ性片頭痛;血色素症hemochromotosis;ヘモグロビンH症;ADA過剰による溶血性貧血;アデニレートキナーゼ欠損症による溶血性貧血;バンド3欠損による溶血性貧血;グルコースリン酸イソメラーゼ欠損症による溶血性貧血;グルタチオン合成酵素欠損症による溶血性貧血;ヘキソキナーゼ欠損症による溶血性貧血;PGK欠損症による溶血性貧血;溶血性尿毒症症候群;血球貪食性リンパ組織球増多症;血友病A;血友病B;第V因子欠損症による出血性素因;ヘモシデローシス全身性、無セルロプラスミン血症による;肝性リパーゼ欠損症;肝芽腫;肝細胞癌;遺伝性出血性末梢血管拡張-1;遺伝性出血性末梢血管拡張-2;Hermansky-Pudlak症候群;内臓逆位X染色体連鎖性内臓;異所形成室周囲;Hippel-Lindau症候群;ヒルシュスプルング病;HRG欠損によるヒスチジンリッチ糖タンパク質血栓形成傾向;HMG-CoAリアーゼ欠損症;全前脳症-2;全前脳症-3;全前脳症-4;全前脳症-5;ホルト-オーラム症候群;ホモシスチン尿症;Hoyeraal-Hreidarsson;HPFH欠失型または非欠失型;HPRT関連痛風;ハンチントン病;中脳水道狭窄による水頭症;胎児水腫;高βリポたんぱく血症;高コレステロール血症、家族性;高フェリチン血症-白内障症候群;高グリセロール血症hyperglycerolemia;高グリシン血症;高IgD血症および間欠熱症候群;高インスリン症;高インスリン症-高アンモニア血症症候群;高カリウム血性周期性四肢麻痺;高リポ蛋白血症;高リシン血症;高メチオニン血症持続性、常染色体、優性、メチオニンアデノシルトランスフェラーゼmethionine,adenosyltransferaseI/III欠損症による;高オルニチン-高アンモニア-ホモシトルリン血症Hyperornithinemia-hyperammonemiahomocitrullinemia症候群;高シュウ酸尿症;副甲状腺機能亢進症;プテリン-4a-カルビノールアミン4acarbinolamineデヒドラターゼ欠乏による高フェニルアラニン血症;高プロインスリン血症;高プロリン血症;高血圧症;甲状腺機能亢進症hyperthroidism先天性;高トリグリセリド血症;低αリポ蛋白血症;低βリポ蛋白血症;低カルシウム血症;軟骨低形成症;低色素性小球性貧血;歯数不足症;低フィブリノーゲン血症;低グロブリン血症およびB細胞非存在absentBcell;性腺機能低下症性腺刺激ホルモン過剰;下垂体性機能不全の性腺機能低下症;低カリウム血性周期性四肢麻痺;低マグネシウム血症;ミエリン形成不全先天性;副甲状腺機能低下症;低ホスファターゼ血症成人;小児期;乳児性;遺伝性;低プロトロンビン血症;甲状腺機能低下症先天性;遺伝性先天性;非甲状腺腫性;魚鱗癬様紅皮症;魚鱗癬;ジーメンス型水疱性魚鱗癬;IgG2欠損症;線毛不動症候群-1;免疫不全症T細胞受容体/CD3複合体;免疫不全症X染色体連鎖性、高IgMを伴った;CD3-γの欠陥による免疫不全症;免疫不全-動原体の不安定顔面異常症候群immunodeficiency-centromericinstabilityfacialanomaliessyndrome;色素失調症;無痛症先天性、無汗症を伴った;不眠致命的家族性;インターロイキン-2受容体欠損α鎖;椎間板疾患;虹彩隅角発生不全iridogoniodysgenesis;成長ホルモン単独欠損症GHが存在しないIllig型および生物学的不活性なGHを伴うKowarski型;イソ吉草酸血症;Jackson-Weiss症候群sydnrome;Jensen症候群;ジャーベル-ランゲニールセン症候群;ジュベール症候群;Juberg-Marsidi症候群;カルマン症候群;神崎病;角膜炎;角皮症掌蹠;掌蹠角化症keratosispalmoplantarisstriataI;掌蹠角化症II;SCOT欠損症によるケトアシドーシス;Keutel症候群;Klippel-TrenaunaysyndromeKlippel-Trenaurnaysyndrom;クニースト骨異形成症;コストマン型好中球減少症;クラッベ病;Kurzripp-Polydaktylie症候群;PDX1欠損による乳酸血症;Langer中脚異形成Langermesomelicdysplasia;ラロン小人症;Laurence-Moon-Biedl-Bardet症候群;LCHAD欠損症;レーバー先天性黒内障;左右軸形成異常left-rightaxismalformation;リー症候群;平滑筋腫症びまん性、アルポート症候群を伴った;妖精症;Leri-Weill軟骨異形成症;レッシュ-ナイハン症候群;白血病急性骨髄性;急性前骨髄球性;急性T細胞リンパ芽球性;慢性骨髄性;若年性骨髄単球性;白血病-1T細胞急性リンパ球性;白血球接着不全症;Leydig細胞腺腫;Lhermitte-Duclos症候群;Liddle症候群;リ-フラウメニ症候群;リポアミドデヒドロゲナーゼ欠乏;脂肪異栄養症;リポイド副腎過形成;リポタンパク質リパーゼ欠損症;脳回欠損X染色体連鎖性;脳回欠損-1;肝糖原病0型;QT延長症候群-1;QT延長症候群-2;QT延長症候群-3;QT延長症候群-5;QT延長症候群-6;Lowe症候群;肺がん;肺がん非小細胞;肺がん小細胞;リンパ浮腫;リンパ腫B細胞非ホジキン;リンパ腫びまん性大細胞;リンパ腫濾胞;リンパ腫MALT;リンパ腫マントル細胞;リンパ球増殖性症候群X染色体連鎖性;リシン尿性蛋白質不耐症;マシャド-ジョセフ病;不応性大球性貧血macrocyticanemiarefractory5q症候群の;黄斑ジストロフィー;悪性中皮腫;マロニル-CoA脱炭酸酵素欠損症;マンノース症α-またはβ-;メープルシロップ尿症Ia型;Ib型;II型;Marfan症候群;マロトー-ラミー症候群;マーシャル症候群;MASA症候群;肥満細胞性白血病;関連した血液病を伴った肥満細胞症;マックアードル病;McCune-Albright多骨性線維性骨異形成症;McKusick-Kaufman症候群;McLeod表現型;甲状腺髄様癌;髄芽腫;Meesmann角膜ジストロフィー;巨赤芽球性貧血-1;黒色腫;メンブロ増殖性糸球体腎炎membroproliferativeglomerulonephritis;メニエール病;髄膜腫NF2関連;SIS関連;メンケス病;精神遅滞X染色体連鎖性;メフェニトインプアメタボライザーmephenytoinpoormetabolizer;中皮腫;異染性白質ジストロフィー;骨幹端軟骨形成不全症MurkJansen型;Schmid型;メトヘモグロビン血症;メチオニンアデノシルトランスフェラーゼ欠損症常染色体劣性;メチルコバラミン欠損症cblG型;メチルマロン酸尿症ムターゼ欠損型;メバロン酸尿症;MHCクラスII欠損症;小眼球症白内障、および虹彩異常;三好型ミオパチー;MODY;Mohr-Tranebjaerg症候群;モリブデン補助因子欠損症A型またはB型;連珠毛;MorbusFabry;MorbusGaucher;ムコ多糖症;ムコビシドーシス;Muencke症候群;ミュア-トール症候群;マリブレー低身長症;多発性カルボキシラーゼ欠損症ビオチン反応性;多発性内分泌腫瘍症;筋グリコーゲン症muscleglycogenosis;筋ジストロフィー先天性メロシン欠損型;筋ジストロフィー福山型先天性;筋ジストロフィー肢帯型;筋ジストロフィーデュシェンヌ様;単純型表皮水疱症を伴った筋ジストロフィー;筋無力症症候群スローチャネル型先天性;マイコバクテリア感染非定型的、家族性散在性;骨髄異形成症候群;骨髄性白血病;骨髄性悪性腫瘍;ミエロペルオキシダーゼ欠損症;ミオアデニル酸デアミナーゼ欠損;PGK欠損症によるミオグロビン尿症/溶血;ミオ神経胃腸脳筋症症候群myoneurogastrointestinalencephalomyopathysyndrome;ミオパチーアクチン;先天性;デスミン関連;心骨格;遠位;ネマリン;CPTII欠損症によるミオパチー;ホスホグリセレートムターゼ欠損症によるミオパチー;先天性筋緊張症;ミオトニアレヴィオールmyotonialevior;筋緊張性ジストロフィー;粘液性脂肪肉腫;NAGA欠損症;爪膝蓋骨症候群;ネマリンミオパチー1常染色体優性;ネマリンミオパチー2常染色体劣性;新生児副甲状腺機能亢進症;腎結石症;ネフロンろう若年性;腎症慢性低補体性;ネフローゼ-1;ネフローゼ症候群;ネザートン症候群;神経芽細胞腫;神経線維腫症1型または2型;ニューロレモマトーシスneurolemmomatosis;ニューロン-5セロイドリポフスチン沈着症;ニューロパチー;好中球減少同種免疫新生児;ニーマン-ピック病A型;B型;C1型;D型;夜盲症先天性定常;ナイミーヘン染色体不安定症候群nijmegenbreakagesyndrome;左心室筋の非圧縮;非表皮剥離性nonepidermolytic掌蹠角皮症;ノリエ病;Norum病;ヌクレオシドホスホリラーゼ欠損症;肥満症;オクチピタールホーン症候群;眼白皮症Nettleship-Falls型;眼咽頭型筋ジストロフィーdystorphy;小口病;乏歯症;オーメン症候群;OpitzG症候群;腎疾患を伴った視神経欠損症;オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症;オロト酸尿症;起立耐性失調;OSMED症候群;脊椎後縦靱帯骨化症;骨関節症;骨形成不全症;骨溶解;大理石骨病劣性または特発性;骨肉腫;卵巣癌;卵巣発育不全;先天性爪肥厚症Jackson-Lawler型またはJadassohn-Lewandowsky型;骨のページェット病;パリスター-ホール症候群;膵臓非形成;膵がん;膵炎;パピヨン-ルフェーブル症候群;傍神経節腫;先天性パラミオトニア;頭頂孔;パーキンソン病家族性または若年性;発作性夜間血色素尿症;ペリツェウス-メルツバッハー病;ペンドレッド症候群;会陰部尿道下裂;間欠熱;ペルオキシソーム生合成障害;乳児期の持続性高インスリン性低血糖症;持続性ミュラー管症候群II型;ピータース異常;Peutz-Jeghers症候群;ファイファー症候群;フェニルケトン尿症;ホスホリボシルピロリン酸合成酵素関連痛風;肝臓および筋肉のホスホリラーゼキナーゼ欠損症;まだら症;石灰化上皮腫;両側性網膜芽細胞腫を伴った松果体腫;ACTH産生下垂体腺腫;下垂体ホルモン欠損症;下垂体腫瘍;胎盤ステロイドスルファターゼ欠損症;プラスミン阻害剤欠損症;プラスミノーゲン欠損症I型およびII型;プラスミノーゲンTochigi病plasminogenTochigidisease;血小板障害;血小板糖タンパク質IV欠損症;血小板活性化因子アセチルヒドラーゼ欠損;多発性嚢胞腎;硬化性白質脳症sclerosingleukenencephalophathyを伴った多発嚢胞性脂肪膜性骨異形成症;多指症、軸後性;ポリープ症;膝窩翼状片症候群;ポルフィリン症急性肝臓または急性間欠性または先天性赤血球形成性;晩発性皮膚ポルフィリン症;骨髄肝性ポルフィリン症;多型ポルフィリン症;プラダー-ウィリー症候群;思春期早発症;早発閉経;早老症I型TypI;早老症II型;進行性外眼筋麻痺;進行性肝内胆汁うっ滞-2;プロラクチン産生腺腫副甲状腺機能亢進症、カルチノイド症候群;プロリダーゼ欠損症;プロピオン酸血症;前立腺がん;タンパク質S欠損症;タンパク尿症;プロトポルフィリン症赤血球形成性;偽軟骨異形成症;偽半陰陽;偽低アルドステロン症;偽性副甲状腺機能低下症;偽膣性会陰部陰嚢部尿道下裂pseudovaginalperineoscrotalhypospadias;偽性ビタミンD欠乏性くる病;弾力線維性仮性黄色腫常染色体優性;常染色体劣性;肺胞蛋白症;肺高血圧症;劇症紫斑病;濃化異骨症;熱変形赤血球症;ピルビン酸カルボキシラーゼ欠損症;ピルビン酸デヒドロゲナーゼ欠損症;ラブソン-メンデンホール症候群;レフサム病;腎細胞癌;尿細管性アシドーシス;聴覚障害を伴った尿細管性アシドーシス;尿細管性アシドーシス-大理石骨病症候群;細網症家族性組織球性;網膜変性症;網膜ジストロフィー;網膜色素変性症;白点状網膜炎;網膜芽細胞腫;レチノール結合タンパク質欠損症;網膜分離症;レット症候群;Rhmod症候群;ラブドイド素因症候群;ラブドイド腫瘍;横紋筋肉腫;横紋筋肉腫肺胞;肢根型点状軟骨異形成症;Ribbing症候群;くる病ビタミンD抵抗性;リーガー異常;ロビノウ症候群;ロトムンド-トムソン症候群;ルビンシュタイン-テイビ症候群;サッカロース尿症;Saethre-Chotzen症候群;サラ病;サンドホフ病乳児型、若年型、および成人型;サンフィリポ症候群A型またはB型;Schindler病;脳裂;統合失調症慢性;シュワン腫散発性;SCID常染色体劣性、T陰性/B陽性型;TMDを伴った分泌経路;先天性SED;Segawa症候群;選択的なT細胞欠陥;SEMDパキスタン型;SEMDStrudwick型;中隔視神経異形成症;重度複合免疫不全症B細胞陰性;重度複合免疫不全症T細胞陰性、B細胞/ナチュラルキラー細胞陽性型;重度複合免疫不全症X染色体連鎖性;ADA欠損症による重度複合免疫不全症;性転換XY、副腎不全を伴った;セザリー症候群;Shah-Waardenburg症候群;低身長;シュプリンツェン-ゴールドバーグ症候群;シアル酸蓄積症sialicacidstoragedisorder;シアリドーシスI型またはII型;シアル酸尿症;鎌状赤血球性貧血;シンプソン-ゴラビ-ベーメル症候群;非定位Situsambiguus;シェーグレン-ラルソン症候群;スミス-ファインマン-マイヤーズ症候群;スミス-レムリ-オピッツ症候群I型またはII型;ソマトトロピノーマsomatotrophinoma;ソースビー眼底変性症;痙性対麻痺;球状赤血球症;球状赤血球症-1;球状赤血球症-2;Kennedyの球脊髄性筋委縮症;脊髄性筋萎縮症;脊髄小脳失調症;脊椎肋骨異骨症;遅発性脊椎骨端異形成症;脊髄骨幹端異形成日本型;シュタルガルト症-1;多発性脂腺嚢腫症;スティックラー症候群;スタージ-ウェーバー症候群;皮質下ラミナルヘテロピアsubcorticallaminalheteropia;皮質下層状異所形成subcorticallaminarheterotopia;コハク酸セミアルデヒドデヒドロゲナーゼ欠損症;糖不耐性;Sutherland-Haan症候群;CFを伴わない汗塩化物上昇sweatchlorideelevation;指節癒合症;骨癒合症候群synostosessyndrome;合多指症;タンジール病;テイ-サックス病;T細胞急性リンパ芽球性白血病;T細胞免疫不全症;T細胞前リンパ球性白血病;サラセミアα-またはδ-;HbLeporeによるサラセミア;致死性骨異形成症I型またはII型;チアミン反応性巨赤芽球性貧血症候群;血小板血症;血栓形成傾向ジスプラスミノーゲネミックdysplasminogenemic;ヘパリン補助因子II欠損による血栓形成傾向;プロテインC欠損症による血栓形成傾向;トロンボモジュリン欠損による血栓形成傾向;甲状腺腫;甲状腺ホルモン不応症;甲状腺ヨウ素ペルオキシダーゼ欠損症;ティーツェ症候群;トルブタミドプアメタボライザーtolbutamidepoormetabolizer;タウンズ-ブロックス症候群;トランスコバラミンII欠損症;TreacherCollins下顎顔面骨形成不全症;毛髪歯骨trichodontoosseous症候群;毛髪鼻指節骨症候群;裂毛症;三官能性タンパク質欠損症I型またはII型;トリプシノーゲン欠損症;結節性硬化症-1;結節性硬化症-2;ターコット症候群;チロシンホスファターゼ;チロシン血症;尺骨乳房症候群;尿路結石症2,8-ジヒドロキシアデニン;アッシャー症候群1B型または2A型;静脈奇形;心室頻脈;男性化;ビタミンK依存性凝固vitaminK-dependentcoagulation欠損症;VLCAD欠損症;フォーヴィンケル症候群;フォンヒッペル-リンダウ症候群;フォンウィルブランド病;ワールデンブルグ症候群;ワールデンブルグ症候群/眼白皮症;ワールデンブルグ-シャー神経性変形Waardenburg-Shahneurologicvariant;ワールデンブルグ-シャー症候群;Wagner症候群;ワルファリン感受性;ワトソン症候群;Weissenbacher-Zweymuller症候群;ウェルナー症候群;Weyers先端歯骨形成不全症;白色海綿状母斑;ウィリアムズ-ビューレン症候群;ウィルムス腫瘍1型;ウィルソン病;ウィスコット-アルドリッチ症候群;ウォルコット-ラリソン症候群;ウルフラム症候群;ウォルマン病;キサンチン尿症I型;色素性乾皮症;X-SCID;イエメン盲ろう色素脱失症候群;低カルシウム尿性高カルシウム血症ypocalciurichypercalcemiaI型;ツェルウェガー症候群;Zlotogora-Ogur症候群。同様に、本発明の脈絡において治療される疾患には、遺伝学的に継承された背景を有する疾患、ならびに一般的に1つの遺伝子欠損によって引き起こされ、メンデルの法則によって継承される疾患も含まれ、好ましくは、常染色体性劣性遺伝病、例えば、アデノシンデアミナーゼ欠損症、家族性高コレステロール血症、Canavan症候群、ゴーシェ病、ファンコニ貧血、ニューロンセロイドリポフスチン沈着症lipofuscinoses、ムコビシドーシス嚢胞性線維症、鎌状赤血球性貧血、フェニルケトン尿症、アルカプトン尿症、白皮症、甲状腺機能低下症、ガラクトース血症、α-1-抗トリプシン欠損症、色素性乾皮症、Ribbing症候群、ムコ多糖症、口唇裂、顎、口蓋、LaurenceMoonBiedlBardet症候群sydrome、短肋骨多指症候群shortribpolydactyliasyndrome、クレチン症、ジュベール症候群、II型早老症、短指、副腎性器症候群など、ならびにX染色体遺伝病X-chromosomeinheriteddisease、例えば、色覚異常、例えば、赤緑色覚異常、脆弱X症候群、筋ジストロフィーDuchenneandBecker-Kiener型、血友病Aおよび血友病B、G6PD欠損症、ファブリー病、ムコ多糖症、ノリエ症候群、網膜色素変性症、敗血性肉芽腫症、X-SCID、オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症、レッシュ-ナイハン症候群など、または常染色体優性遺伝病autosomal-dominantinheriteddiseases、例えば、遺伝性血管性浮腫angiooedema、マルファン症候群、神経線維腫症、I型早老症、骨形成不全症、Klippel-Trenaunay症候群Klippel-Trenaurnaysyndrome、スタージ-ウェーバー症候群、ヒッペル-リンダウ症候群、および結節性硬化症tuberosissclerosisなどからなる群から選択される。本発明は、遺伝継承されていない疾患、または上記カテゴリー下に集約することができない疾患の治療も可能にする。このような疾患は、例えば、特定のタンパク質因子、例えば、上述した特定の治療的に活性なタンパク質を必要とする患者の治療を含むことができる。これは、例えば、透析患者、例えば、定期的な腎臓kidneyまたは腎臓renalの透析を受け、本明細書で定義される特定の治療的に活性なタンパク質、例えば、エリスロポエチンEPOなどを必要とする場合のある患者を含むことができる。同様に、本発明の脈絡における疾患として、それに限定されることなく、冠動脈性心疾患、動脈硬化症、脳卒中、および高血圧症などから選ばれる心血管疾患を挙げることができる。最後に、本発明の脈絡における疾患は、例えば、アルツハイマー病、筋萎縮性側索硬化症、ジストニア、てんかん、多発性硬化症、およびパーキンソン病などを含めたニューロン疾患から選ぶことができる。別の実施形態によれば、本発明は、遺伝子療法によって本明細書で定義される疾患を治療するための、本明細書で定義される本発明のポリマー担体カーゴ複合体の第2の医療上の使用を対象とする。さらなる好適な実施形態では、本発明のポリマー担体カーゴ複合体を、医薬組成物、免疫賦活剤、アジュバント、またはワクチンを調製するのに使用することができる。本発明の医薬組成物、免疫賦活剤、アジュバント、またはワクチンはさらに、本明細書で定義される疾患または障害を治療するのに使用することができる。最後の実施形態によれば、本発明は、キット、特に、単独の、もしくはさらなる成分と組み合わせた成分として、本明細書で定義される少なくとも1つの本発明のポリマー担体カーゴ複合体、このポリマー担体カーゴ複合体を含む少なくとも1つの医薬組成物、免疫賦活剤、アジュバント、もしくはワクチンを含むキットオブパーツ、ならびに/またはこのポリマー担体カーゴ複合体と、任意選択によりポリマー担体分子、核酸、本発明のポリマー担体複合体、および/もしくは本発明の医薬組成物の投与および投与量についての情報を含む技術的指示書を含むキットも提供する。このようなキット、好ましくは、キットオブパーツは、例えば、上述した用途または使用のいずれにも適用することができる。このようなキットは、キットオブパーツとして存在する場合、キットの異なるパーツ内に本発明の医薬組成物、免疫賦活剤、アジュバント、またはワクチンの各成分をさらに含有することができる。本発明において、別段の指示がなければ、適当な場合、選択肢および実施形態の異なるフィーチャを互いに組み合わせることができる。さらに、用語~を含むは、具体的に言及されていない場合~からなるの意味として解釈されないものとする。しかし、本発明の脈絡において、用語~を含むは、適当な場合、用語~からなると置き換えることができる。以下の実施例は、本発明をさらに例示することが意図されている。これらは、本発明の主題をこれらに限定することは意図されていない。1.試薬:カチオン性成分としてのカチオン性ペプチド:カーゴとしての核酸:R1180:ルシフェラーゼをコードするmRNA配列番号384R722:長い非コーディングisGUリッチRNA配列番号385R491:ルシフェラーゼをコードするmRNA配列番号386CpG2216:CpGオリゴヌクレオチド配列番号387短GUリッチ:GUリッチRNAオリゴヌクレオチド配列番号3692.核酸配列の調製:本実施例のために、実施例1に示した核酸配列を調製し、本発明の重合されたポリマー担体カーゴ複合体、または比較のための重合されていない担体カーゴ複合体を形成するために使用した。これらのポリマー担体カーゴ複合体を、invitroおよびinvivoでのトランザクション、invitro免疫刺激、ならびに粒子特徴づけのために使用した。第1の調製によって、対応するRNA配列R1180、R722、およびR491配列をコードするDNA配列を調製した。対応するRNAの配列を、配列表配列番号:384、385、および386に示す。短いGUリッチ配列およびCpG2216オリゴヌクレオチドを、ホスホラミジット化学による自動固相合成によって調製した。配列を配列表に示す配列番号:387および369。2.Invitro転写:R1180、R722、およびR491について実施例2で調製したそれぞれのDNAプラスミドを、製造者の指示書に従って、T7-ポリメラーゼT7-OptimRNAKit、CureVac、Tubingen、ドイツを使用してinvitroで転写した。引き続いて、PureMessenger登録商標CureVac、Tubingen、ドイツを使用してmRNAを精製した。3.ポリマー担体カーゴ複合体の合成:実施例1で上記に定義した核酸配列を、実施例1で定義したカチオン性成分と混合した。したがって、示した量の核酸配列を、示した質量比でそれぞれのカチオン成分と混合し、それによって複合体を形成した。カチオン性成分の重合を本発明によって使用する場合、カチオン性成分の重合は、核酸カーゴの複合形成と同時に行った。その後、得られた溶液を水で調整して50μlの最終体積にし、室温で30分間インキュベートした。実験で使用したカチオン性成分/核酸の様々な比を表1に示す。N/P比=ポリマー担体のカチオン性成分またはポリマー担体自体のイオン変化の尺度である。カチオン性成分のカチオン特性が窒素原子によってもたらされる場合、N/P比は、窒素原子が正電荷に対応し、核酸のリン酸骨格のリン酸が負電荷に対応するとみなして、塩基性窒素原子とリン酸残基の比である。N/Pは、以下の式によって計算されることが好ましい:例として186kDaの分子量を有する配列番号385によるRNAR722を適用した。したがって、1μgのR722RNAは、5.38pmolのRNAに対応する。4.HepG2細胞およびB16F10細胞へのトランスフェクション:ルシフェラーゼをコードする5μgのmRNAR1180を含有するポリマー担体カーゴ複合体を、実施例3に示したように調製した。HepG2細胞またはB16F10細胞150×103/ウェルを、トランスフェクションの1日前に、24ウェルのマイクロタイタープレート上に播種し、トランスフェクションを実施したとき、70のコンフルエンスになった。トランスフェクションのために、ポリマー担体カーゴ複合体溶液50μlを無血清培地250μlと混合し、細胞に添加した最終的なRNA濃度:13μg/ml。無血清トランスフェクション溶液を添加する前に、1ウェル当たり1mlのOptimenInvitrogenで2回、細胞を穏やかに、かつ慎重に洗浄した。次いで、トランスフェクション溶液1ウェル当たり300μlを細胞に添加し、細胞を37°Cで4時間インキュベートした。引き続いて、10のFCSを含有するRPMI培地Camprex100μlをウェルごとに添加し、細胞を37°Cでさらに20時間インキュベートした。トランスフェクトして24時間後にトランスフェクション溶液を吸引し、溶解緩衝液25mMのトリス-PO4、2mMのEDTA、10のグリセロール、1のTriton-X100、2mMのDTT300μl中に細胞を溶解させた。次いで上清を、ルシフェリン緩衝液25mMのグリシルグリシンglycylglycin、15mMのMgSO4、5mMのATP、62.5μMのルシフェリンと混合し、ルミノメーターLumatLB9507BertholdTechnologies、BadWildbad、ドイツを使用してルミネセンスluminiscenceを検出した。5.invivoでのルシフェラーゼの発現:ルシフェラーゼをコードする5μgのmRNAR1180を含有するポリマー担体カーゴ複合体を、実施例3に示したように調製した。その後、得られた溶液をリンガー乳酸溶液で調整して100μlの最終体積にし、室温で30分間インキュベートし、0.1g/lの濃度のポリマー担体カーゴ複合体を含む溶液を得た。この溶液100μlを、生後7週間のBALB/cマウスの皮内背中に投与した。24時間後に、マウスを屠殺し、試料背中からの皮膚を収集し、-78°Cで凍結させ、組織溶解装置tissuelyserQiagen、Hilden、ドイツで、全速力で3分間溶解させた。その後、溶解緩衝液600μlを添加し、得られた溶液を、全速力でさらに6分間、組織溶解装置にかけた。4°Cで、13500rpmで10分遠心分離した後、上清を、ルシフェリン緩衝液25mMのグリシルグリシン、15mMのMgSO4、5mMのATP、62.5μMのルシフェリンと混合し、ルミノメーターLumatLB9507BertholdTechnologies、BadWildbad、ドイツを使用してルミネセンスを検出した。6.hPBMC中でのサイトカイン刺激:健康なドナーの末梢血からのHPBMC細胞を、フィコール勾配を使用して単離し、引き続いて、1PBSリン酸緩衝生理食塩水で洗浄した。次いで細胞を、96ウェルのマイクロタイタープレート上に播種した200×103/ウェル。X-VIVO15培地BioWhittaker中に示した量の核酸を含有する、実施例3からの本発明のポリマー担体カーゴ複合体10μlとともに、hPBMC細胞を24時間インキュベートした。免疫賦活性効果を、hPBMCのサイトカイン産生腫瘍壊死因子tumournecrosefactorαおよびインターフェロンαを検出することによって測定した。したがって、ELISAマイクロタイタープレートNuncMaxisorbを、特異的サイトカイン抗体をさらに含有する結合緩衝液0.02のNaN3、15mMのNa2CO3、15mMのNaHCO3、pH9.7とともに一晩o/nインキュベートした。次いで細胞を、1のBSAウシ血清アルブミンを含有する1×PBSでブロックした。細胞上清を添加し、37°Cで4時間インキュベートした。引き続いて、マイクロタイタープレートを、0.05のTween-20を含有する1×PBSで洗浄し、次いで、ビオチン標識二次抗体BDPharmingen、Heidelberg、ドイツとともにインキュベートした。ストレプトアビジン結合西洋わさびhorseraddishペルオキシダーゼをプレートに添加した。次いで、プレートを、0.05のTween-20を含有する1×PBSで再び洗浄し、ABTS2,2’-アジノ-ビス3-エチル-ベンズチアゾリン-6-スルホン酸を基質として添加した。サイトカインの量は、TecanCrailsheim、ドイツからのSunriseELISA-Readerを用いて、組換えサイトカインBDPharmingen、Heidelberg、ドイツを用いた検量線を使用して、405nmにおける吸収OD405を測定することによって求めた。7.ゼータ電位測定:ポリマー担体カーゴ複合体のゼータ電位は、ZetasizerNanoMalvernInstruments、Malvern、UKを使用して、レーザードップラー電気泳動法によって評価した。測定は、25°Cで実施し、173°の散乱角を使用した。8.凍結乾燥後の複合体の安定性上記で調製したポリマー担体カーゴ複合体の流体力学直径を、製造者の指示書に従って、ZetasizerNanoMalvernInstruments、Malvern、UKを使用して、動的光散乱によって測定した。測定は、緩衝液中で、25°Cで実施し、キュムラント法によって分析することによって、ポリマー担体カーゴ複合体の流体力学直径および多分散指数を得た。ポリマー担体カーゴ複合体を、実施例3に示したように形成し、流体力学直径を、新鮮な調製した複合体、および凍結乾燥後の再構成された複合体に関して測定した。9.免疫化実験:免疫化するために、ワクチンのオボアルブミンタンパク質OVA5μgまたはオボアルブミン特異的ペプチドSIINFEKL50μgを、アジュバントとしての本発明のポリマーカーゴ複合体R722/CR12C2:1w/wの比の30μgのR722/15μgのCR12Cと合わせ、メスのC57BL/6マウス腫瘍チャレンジについて1群当たり7匹のマウス、および免疫応答の検出について1群当たり5匹のマウスの皮内に注射した。ワクチン接種を、2週間の中で2回繰り返した。比較のために、本発明のポリマーカーゴ複合体を用いずにマウスに注射した。10.抗原特異的免疫応答B細胞免疫応答の検出:抗原特異的免疫応答B細胞免疫応答の検出は、抗原特異的抗体を検出することによって実施した。したがって、最後にワクチン接種をして5日後に、ワクチン接種されたマウスから血液試料を採取し、血清を調製した。MaxiSorbプレートNalgeneNuncInternationalを、Gallusgallusのオボアルブミンタンパク質でコーティングした。0.05のTween-20および1のBSAを含有する1×PBSでブロックした後、プレートを、希釈したマウス血清とともにインキュベートした。引き続いて、ビオチン結合二次抗体抗マウス-IgG2a、Pharmingenを添加した。洗浄後、プレートを、西洋わさびペルオキシダーゼ-ストレプトアビジンとともにインキュベートし、引き続いて、ABTS基質2,2’-アジノ-ビス3-エチル-ベンズチアゾリン-6-スルホン酸の変換を測定した。11.ELISPOTによる抗原特異的細胞性免疫応答の検出:最後にワクチン接種して5日後に、マウスを屠殺し、脾臓を取り出し、脾細胞を単離した。INFγを検出するために、コートマルチスクリーンプレートcoatmultiscreenplateMilliporeを、INFγに対する抗体BDPharmingen、Heidelberg、ドイツを含むコーティング緩衝液0.1Mの炭酸塩-炭酸水素塩Carbonat-Bicarbonat緩衝液、pH9.6、10.59g/lのNa2CO3、8.4g/lのNaHCO3とともに一晩インキュベートした。翌日に、1×106細胞/ウェルを添加し、1μg/ウェルの関連ペプチドrelevantpeptideオボアルブミンのSIINFEKL、非関連ペプチドirrelevantpeptideコネキシン=対照ペプチド、またはペプチドを含まない緩衝液で再刺激した。その後、細胞を、37°Cで24時間インキュベートした。翌日に、PBSで3回、水で1回、およびPBS/0.05のTween-20で1回、プレートを洗浄し、その後、ビオチン結合二次抗体とともに、4°Cで11~24時間インキュベートした。次いで、プレートをPBS/0.05のTween-20で洗浄し、ブロッキングバッファー中でストレプトアビジンにカップリングしたアルカリホスファターゼとともに、室温で2時間インキュベートした。PBS/0.05のTween-20で洗浄した後、基質SigmaAldrich、Taufkirchen、ドイツからの5-ブロモ-4-クロロcloro-3-インドリルホスフェート/ニトロブルーテトラゾリウム液体基質系をプレートに添加すると、基質の変換を視覚的に検出することができた。次いで、プレートを水で洗浄することによって反応を停止した。次いで、乾燥させたプレートを、ELISPOTプレートリーダーで読み取った。スポットレベルを視覚化するために、バックグラウンド減算によって数値を補正した。12.腫瘍チャレンジ:最後にワクチン接種して1週間後に、1×106個のE.G7-OVA細胞オボアルブミンを安定に発現する腫瘍細胞を、ワクチン接種されたマウスの皮下に移植した。ノギスを使用して3次元で腫瘍サイズを測定することによって、腫瘍増殖をモニターした。"