Orfadin 2 mg capsule rigide Orfa din 5 mg capsule rigide Orfadin 10 mg capsule rigide Orfad in 20 mg capsule rigide nitisinone Legga attentamente questo foglio prima di prendere questo medicinale perché contiene importanti informazioni per lei . - Conservi questo foglio. Potrebbe aver bisogno di leggerlo di nuovo. - Se ha qualsiasi dubbio, si rivol ga al medico , al farmacista o all’infermiere . - Questo medicinale è stato prescritto soltanto per lei. Non lo dia ad altre persone, anche se i sintomi della malattia sono uguali ai suoi, perché potre bbe essere pericoloso. - Se si manifesta un qualsiasi effett o indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico, al farmacista o all’infermiere. Vedere paragrafo 4. Contenuto di questo foglio 1. Cos’è Orfadin e a cosa serve 2. Cosa deve sapere p rima di prendere Orfadin 3. Come prendere Or fadin 4. Possibili effetti indesiderati 5. Come conservare Orfadin 6. Contenuto della confezione e a ltre informazioni 1. C os’è Orfadin e a cosa serve Orfadin contiene il principio attivo nitisinone. Orfadin viene utilizzato per trattare: - una malattia rara chiamata tirosinemia ereditaria di tipo 1 negli adulti, negli adolescenti e nei bambini (di qualsiasi fascia d’età) - una malattia rara chiamata alcaptonuria (AKU) negli adulti Se soffre di quest i disturb i, l’organismo è incapace di degradare completamente l ’aminoacido tirosina (gli aminoacidi sono i componenti di base delle proteine), e ciò determina la formazione di sostanze dannose che si accumulano nel l’organismo . Orfadin blocca la degradazione della tirosina, impedendo così la formazione d elle sostanze dannose. Per il trattamento della tirosinemia ereditaria di tipo 1, poiché la tirosina rimarrà nel l’organismo, dovrà seguire una specifica dieta a basso contenuto di tirosina e fenilalanina (un altro amminoacido) durante l’assunzione di questo medicinale . Per il trattamento dell’AKU, il medico potrebbe consigliarle di seguire una dieta speciale. 2. Cosa deve sapere prima di prendere Orfadin Non prenda Orfadin - se è allergico al nitisinone o ad uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati al paragrafo 6). Non allatti con latte materno durante il periodo di assunzione di questo medicinale, vedere paragrafo “Gravidanza e allattamento”. 38 Avvertenze e precauzioni Si rivolga al medico o al farmacista prima di prendere Orfadin . - Gli occ hi saranno controllati da un oculista prima del trattamento con nitis inone e regolarmente durante il trattamento. S e gli occhi s i arrossano o nota altri effetti agli occhi s i rivolga immediatamente al medico per un esame oculistico. I disturbi degli occhi potrebbero essere il sintomo di un controllo alimentare inadeguato (vedere paragrafo 4). Durante il trattamento le saranno pre levati dei campioni di sangue, in modo che il medico possa controllare se il trattamento è appropriato e assicurarsi che non vi siano effetti indesiderati che potrebbero provocare alterazioni de lla composizione del sangue. Se riceve Orfadin per il trattamento della tirosinemia ereditaria di tipo 1, sarà sottoposto a controlli del fegato ad intervalli regolari, poiché la malattia i nteressa il fegato . Ogni 6 mesi il medico dovrà svolgere v isite di controllo . Nel caso si manifest i qualsiasi effett o indesiderat o, si raccomandano intervalli più brevi. Altri medicinali e Orfadin Informi il medico o il farmacista se sta assumendo , ha recentemente assunto o potrebbe assumere qualsiasi altro medicinale. Orfadin può interferire con l’ effetto di altri medicinali, quali: - Medicinali per l ’epilessia (come la fenitoina) - Medicinali anticoagulanti (come il warfarin) Orfadin con cibi Se ini zia il trattamento assumendolo insieme al cibo, si raccomanda di proseguire ad assumerlo insieme al cibo per tutta la dura ta del trattamento . Gravidanza e allattamento La sicurezza di questo medicinale nelle donne in gravidanza e in allattamento non è sta ta studiata. Se sta pianificando una gravidanza, si rivolga al medico. In caso di gravidanza, dovrà contattare immediatamente il medico. Non deve allattare con latte materno durante il periodo di assunzione di questo farmaco , vedere paragrafo “Non prenda Orfadin” . Guida di veicoli e utilizzo di macchinari Questo medicinale altera lievemente la capacità di guidare veicoli e di usare macchinari. Tuttavia, se sperimenta reazioni avverse che influenzano la vista, non guidi e non utilizzi macchinari fino a c he non abbia recuperato la normale capacità visiva (vedere paragrafo 4 “Possibili effetti indesiderati” ). 3. C ome prendere O rfadin Prenda questo medicinale seguendo sempre esattamente le istruzioni del medico. Se ha dubbi consulti il medico o il farma cista. Per la tirosinemia ereditaria di tipo 1, il trattamento con questo medicinale deve essere iniziato e seguito da un medico esperto nel trattamento della malattia . Per la tirosinemia ereditaria di tipo 1, la dose giornaliera complessiva raccomandata è di 1 mg/kg di peso corporeo, somministrata per via orale . Il medico adeguerà individualmente la dose. Si raccomanda di somministrare la dose una volta al giorno. I dati nei pazienti con peso corporeo <20 kg sono limitati, pertanto, in questa popolazione di pazienti si raccomanda di dividere la dose totale giornaliera in due somminist razioni giornaliere. Per l’AKU, la dose raccomandata è di 10 mg una volta al giorno. 39 Se ha difficoltà a ingoiare le capsule, può aprirle e miscelare la polvere con una pi ccola quantità di acqua o con un sostitutivo del pasto in forma di bevanda subito prima dell’assunzione. Se prende più Orfadin di quanto deve Se assume più medicinale del dovuto, si rivolga al medico o al farmacista al più presto. Se dimentica di prendere Orfadin Non prenda una dose doppia per compensare la dimenticanza della dose. Se dimenticasse una dose, contatti il medico o il farmacista . Se interrompe il trattamento con Orfadin Se ha l’impressione che il medicinale non agisca come dovrebbe, informi il medico. Non cambi le dosi o interrompa il trattamento senza informare il medico. Se ha qualsiasi dubbio sull’uso di questo medicinale , si rivolga al medico , al farmacista o all’infermiere . 4. P ossibili effetti indesiderati Come tutti i medicinali, questo medicinale può causare effetti indesiderati sebbene non tutte le persone li manifestino. Se nota la comparsa di qualche effetto indesiderato che riguarda gli occhi e la vista , si rivolga immediatamente al medico per un a visita oculistic a. Il trattamento con nitisinone determina livelli più alti di tirosina nel sangue che possono causare sintomi a carico degli occhi. Nei pazienti con tirosinemia ereditaria di tipo 1, effetti indesiderati correlati agli occhi comunemente segnalati ( che possono interessare più di 1 persona ogni 100) causati dai livelli aumentati di tiro sina sono infiammazione oculare ( congiuntivite ), opacità e infiammazione della cornea ( cheratite), sensibilità alla luce (fotofobia) e dolore agli occhi. L’infiammazione delle palp ebre ( blefarite) è un effetto indesiderato non comune (può interessare fino a 1 persona ogni 100 ). Nei pazienti con AKU, irritazione oculare (cheratopatia) e dolore oculare sono effetti indesiderati segnalati molto comun emente (possono interessare più di 1 persona ogni 10). Altri effetti indesiderati segnalati in pazienti con tir osinemia e reditaria di tipo 1 sono elencati di seguito: Altri e ffetti indesiderati comuni - Ridotto numero delle piastrine (trombocitopenia) e dei leucociti (leucopenia), diminuzion e di alcuni specifici globuli bianchi (granulocitopenia). Altri e ffetti ind esiderati non comuni - Aumento del numero dei globuli bianchi (leucocitosi) . - Prurito, infiammazione cutanea (dermatite esfoliativa), eruzioni cutanee. Altri effetti indesiderati segnalati in pazienti con AKU sono elencati di seguito: Altri effetti indesid erati comuni - bronchite - polmonite - prurito, eruzione cutanea Segnalazione degli effetti indesiderati Se si manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico, al farmacista o all’infermiere. Può inoltre segnalare gli effetti indesiderati direttamente tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato nell’ allegato V. 40 Segnalando gli effetti indesiderati può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale. 5. C ome conservare Orfadin Conservi questo medicinale fuori dalla vis ta e dalla portata dei bambini. Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza che è riportata sul flacone e sul cartone dopo “EXP” e “Scad.” rispettivamente. La data di scadenza si riferisce all’ultimo giorno di quel mese. Conservare in frigorifero (2°C – 8°C). Questo medicinale può essere conservato per un unico periodo di 2 mesi (per le capsule da 2 mg) o 3 mesi (per le capsule da 5 mg, 10 mg e 20 mg) ad una temperatura non superiore ai 25°C, trascorso il quale dovrà essere smaltito. Una volta pr eso dal frigorifero, non dimentichi di annotare la data sul flacone. Non getti alcun medicinale nell’acqua di scarico e nei rifiuti domestici. Chieda al farmacista come eliminare i medicinali che non utilizza più. Questo aiuterà a proteggere l’ambiente. 6. Contenuto della confezione e altre informazioni Cosa contiene Orfad in - Il principio attivo è nitisinone. Orfadin 2 mg: ogni capsula contiene 2 mg di nitisinone. Orfadin 5 mg: ogni capsula contiene 5 mg di nitisinone. Orfadin 10 mg: ogni capsula co ntiene 10 mg di nitisinone. Orfadin 20 mg: ogni capsula contiene 20 mg di nitisinone. - Gli altri componenti sono: Contenuto della capsula: amido , pregelatinizzato (di mais) . Involucro della capsula: gelatina titanio diossido (E 171). Scritta stampata: ossido di ferro (E 172) lacca glicole propilenico idrossido di ammonio Descrizione dell’aspetto di Orfadin e contenuto della confezione Le capsule rigide sono di colore bianco opaco, contrassegnate con la scritta in nero “NTBC” e il dosaggio “2 mg”, “5 mg”, “10 mg” o “20 mg” . Le capsule contengono una polvere bianca o biancastra. Le capsule sono confezionate in flaconi di plastica con chiusure antimanomissione . Ogni flacone contiene 60 capsule. Titolare dell ’autorizzazione all’ immissione in commercio Swedish Orphan Biovitrum International AB SE-112 76 Stoccolma Svezia 41 Produttore Apotek Produktion & Laboratorie r AB Prismavägen 2 SE-141 75 Kungens Kurva Svezia Questo foglio illustrativo è sta to aggiornato il Informazioni più dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell’Agenzia europea dei medicinali, http://www.ema.europa.eu/ . Inoltre, sono riportati link ad altri siti web su malattie rare e relativi trattamenti terapeutici. 42 Foglio illustrativo: