中医協剰－ ３ 5 . 9 . 2 0中央社会保険医療協議会薬価専門部会意見陳述資料
～ドラッグ･ラグ/ロスの解消に貢献している創薬ベンチャーへの評価～ 2023年9月20日(一社)日本バイオテク協議会
•当協議会の会員企業の約7割は創薬ベンチャーである。 •従業員数は、多くの企業で100人以下である。特に、20名以下の企業も約4割に及んでいる。 •多くの会員企業は、売上高研究開発費比率が主要製薬会社の水準を大幅に超えるため、巨額の営業赤字にならざるを得ない(参照: ３頁)。開発品目の多くが難病・希少疾病用薬であり(参照: 10頁)、原価計算方式で薬価算定されることが多い。その場合、患者数が限定的であるため、高葉価でない場合には採算が見込めず、日本での開発を断念し、海外開発を優先する現状がある（参照: 4頁）。 •太手企業が手掛けない市場規模の非常に小さな難病•希少疾病用薬の開発を手掛ける創薬ベンチャーの開発が滞ることで、今後さらなるドラッグ・ラグ／ロスが進むことが危惧される。 •なお、会員各社は開発期間短縮や費用削減による、より効率的な研究開発を行っている。例えば、医師主導治験による研究開発を積極的に行い、本邦におけるアンメットメディカルニーズの社会実装に貢献している(参照：11頁)。
協議会（19社）：会員企業43社のうち、主に医薬品開発をおこなっており、有価証券報告書等の公開資料が確認できた下記19社。アンジェス、LTTバイオファーマ、オンコセラピー・サイエンス、オンコリスバイオファーマ、カイオム・バイオサイエンス、カルナバイオサイエンス、キッズウェル・バイオ、窪田製薬HD、クリングルファーマ、 Delta-Fly Pharma、デ・ウエスタン・セラピクス研究所、ナノキャリア、ノーベルファーマ、ファンベップ、メドレックス、ラクオリア創薬、サンバイオ、ヘリオス、ツーセル出所：有価証券報告書、決算告示
主要製薬（20社）：武田薬品工業、大塚HD、アステラス製薬、第一三共、中外製薬、エーザイ、住友ファーマ、田辺三菱製薬、小野楽品工業、協和キリン、塩野義製薬、大正製薬ＨＤ、参天製薬、日本新薬、ツムラ、久光製薬、持田製薬、キョーリン製薬ＨＤ、科研製薬、キッセイ薬品工業出所： SPEEDA（株式会社ユーザベース）、有価証券報告書出典：日本製薬工業協会DATA BOOK 2023より作成利益がない状況でも研究開発への先行投資を行い、ドラッグ・ラグ/ロス解消に貢献している。
国内市場だけでは投資コスト回収が期待できないため、海外先行開発を選択せざるを得ない状況にある。薬価が期待できないことが一因である。日本先行の開発品目がある海外先行の開発品目がある7社３社(33%) 4社(45%)日本での開発をためらう理由（サマリー） ・薬価がまったく期待できないこと。製剤工夫による付加価値が価格に反映されにくい。 ・原価計算方式では低分子医薬品のようなものでは高薬価になりにくい。遺伝子治療などの新しい医薬品でも、既存の医薬品開発と同様の治験と症例数が求められ、そのコストを十分に償却できない薬価となった場合、開発コストの回収が見込めず、承認申請に踏み切れないこともある。 ・日本での患者数では事業性が成立しない。 ・日本における臨床試験に係る課題。 •その他(薬価関連以外) 2社脳卒中後痙縮に対する筋弛緩薬貼付剤、がんに対するウイルスを用いた次世代治療薬、プリオン病治療薬、根本的な治療法のない急性腎障害治療薬、etc.海外先行品目の日本での開発予定ありなし海外で先行開発を行う理由（サマリー） ・薬価が期待できる。 ・製剤工夫等による付加価値が価格に反映されやすい。 ・海外であれば事業性が成立する患者数が見込める。 ・薬価水準の高い米国での開発を先行させ経営基盤の安定化を図ることが合理的である。 •臨床試験の質が高い。 •市場性•事業性•先進性など。 •その他(薬価関連以外) (参照： 12頁) ※会員企業で主に医薬品開発をおこなっている34社へのアンケートのうち、回答のあった15社
・特に、患者数が1,000人未満のウルトラオーファン薬の開発については、治験症例数の確保等開発難易度が高いが、現状の希少疾病用薬に対する加算率の適用実績では十分なインセンティブが得られていない。ベンチャー企業における費用構造の実態(参照: ６頁)も踏まえ、安定供給を確保するためにも、ウルトラオーファン薬の開発意欲が湧く薬価算定上の評価が必要である。 •新薬創出等加算における企業指標は、新規ベンチャー企業*がポイントを得ることが難しく、企業区分Iに分類されることは難しい(参照: 13頁)。またベンチャー要件による企業区分皿からIIへの引き上げ措置も設定されているが、要件がベンチャー企業の実態に即していないため、全ての要件を満たすことが難しい。 ・ベンチャー要件④の前提条件である「新薬創出等加算の対象となる成分が1つのみである」（導出品を含む)企業✓ 2017年アンケート:2社✓ 2023年アンケート:4社革新的新薬を1成分のみ有する会員企業が増加している。ベンチャー企業の医薬品開発が進む一方、ウルトラオーファン薬等の開発を行っても新薬創出等加算の減額を受ける企業が増加していくこととなる。さらに、2成分目の開発が成功するとベンチャー要件④も非該当となる。行うことの多いペン「俺から外れる命」ることになった場合(会なの職場バイフライン(10) T, 141 [～16] []はなから外れてしまう。 *新規ベンチャー企業：設立後20年未満のベンチャー企業
・創薬ベンチャーの開発品目は、多くが難病・希少疾病用薬のため、原価計算方式で薬価算定されることが多い。

○新規ベンチャー企業に対する評価
ベンチャ一要件及び企業区分の見直し: ベンチャ一要件について、実態に則さない要件②～④を撤廃し、要件①(中小企業であること）のみを要件とする。また、新規ベンチャー企業が新薬創出等加算の減額措置を受けないよう見直しを行う(参照: 5頁)。ペンチャー体創整備補正(仮務)の新設:大手製薬会社に比べて売上高研究開発費比率が高い創薬ベンチャーが承認取得をおこなった医薬品で、原価計算方式が適用されるものについて、一般管理販売費比率をプラス補正する。(参照：17～18頁) ○開発難易度の高い品目に対する評価ウルトラオーファン薬開発に対する野価:大手製薬会社が手掛けない、希少疾病の中でも患者数が特に少ないウルトラオーファン（患者数1,000人未満)の疾病に対する開発意欲が湧く薬価算定上の評価をする。(参照: 19頁)
○その他の評価
医師主導治験等により効能追加した既坂戴品の加算対象の見直し: 難病･希少疾病用薬の開発に医師主導治験の果たす役割は大きく(参照: 11頁)、資金的体力のないベンチャー企業は特に医師主導治験を活用しているが、現行ルールでは必ずしも加算が認められない(参照: 20頁)。効能追加のイノベーション評価のために、企業の費用負担の程度に係わらず、加算要件を満たす追加効能の場合は加算対象とする。 s of the net団法人

•会員48社(正会員43社、賛助会員5社) • 2009年7月設立• 2019年5月一般社団法人化•隔月で官民で勉強会を開催、本年７月で第94回•目的:官民対話を通じてバイオテクの推進を図り我が国の医療への貢献並びに医療産業及び会員各社の健全な発展に寄与•厚労大臣の医療系ベンチャー振興推進会議の構成員15名中5名が会員企業•会員企業は、開発要請・公募品目、難病用薬、希少疾病用薬の提供を通して、患者さんの治療に大きく貢献している。
会員企業は、難病・希少疾病用薬等の開発によってドラッグ・ラグ/
開発地域別のパイプライン数1社当たりのパイプライン数:約７件パイプラインの予定適応症等（一部）
:日本において希少疾病用医薬品指定を受けている品目[オーファン指定] :適応症が指定難病、または企業が難病・希少疾病として開発を進めている品目「難病・希少疾病」 「有効な治療薬がない」：企業が「有効な治療薬がない」として開発を進めている品目※会員企業全43社のうち医薬品開発を主とする34社のなかで、バイブラインが確認できた29社（2023年9月時点）出所：会員企業の決算報告書、事業報告書、会社HPなどの公開情報より集計（参照：14頁～16頁）
■全般に、アカデミアの回答割合が製薬企業等より大幅に高いが、「新規の効能・適応症の利用により開発期間を短縮できる」は製薬企業等の方が回答割合が高い■製薬企業等は、1.専門性、2.時間(短縮)、3.コスト(削減)の順に評価■アカデミアは、リスク（アカデミアが負う）、専門性、コスト（削減）を評価■「アカデミアが責任を負うため製薬企業等のリスクは小さい」は、アカデミアは約83％が評価しているが、製薬企業等は約36％と両者の差が大きい■「PMDA相談等でアカデミア優遇策の利用によりコストを削減できる」「臨床開発において先導的役割を担うことにつながる」も両者の差が大きい
(0) MUFG出所:国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED)委託「医療分野の成果導出における試験研究データの取扱に関する調査研究」報告書（2018年3月） *赤線、赤枠は日本バイオテク協議会が加筆11
現行の企業指標○　次に掲げる指標の達成度・充足度に応じた加算率とする(改定の都度評価) (A)革新的新薬創出  （B)ドラッグ・ラグ対策  （C）世界に先駆けた新薬、特定用途医薬品の開発新規ベンチヤー企業ではポイントを獲得できない〇　厚生労働省の開発要請に適切に対応することが前提※）ベンチャー企業については、新薬開発に係る実績・今後の取組みが限られており、企業区分の分類において配慮。
ベンチャー要件が実態に即していないにおいて新型コロナウイルスによる感染症に対する治療又は予防効果が明確になったものに限り、ワクチンを含む。 ※ C-1については、先駆的医薬品の指定数とする。 ※ C-2については、特定用途医薬品の指定数とする。出所:令和5年7月12日付中医協薬－１ 33頁*日本バイオテク協議会が一部加筆33 13
NO.
NO.
【原価計算方式のイメージ】 ※赤字・赤枠が見直し部分
類似薬がない場合には、原価計算方式を採用し、原材料費や製造経費などを積算して、収載時の薬価を算定
④製品製造（輸入）原価⑤販売費・研究費等
8消費税(⑤／ (④+⑤+⑥) ≤ 0.506注² ) (⑥／ (④+⑤+⑥) = 0.155±² )ただし、開示度≥80%の化成品及び開示度≥80%かつ研究費開発費だけで販管費率上限（50.6%）を超えるバイオ医薬品（ピーク時市場規模が50億円未満に限る）については、販管費率の上限は70％再生医療等製品については、個々の品目ごとに精査することとし、平均的な係数を用いて算出される額よりも低い場合はその額を用いて算定する。 (の／ (0+9+6+0) = 0.075注3 ) (10%)注1 労務費単価：「毎月勤労統計調査」及び「就労条件総合調査」（厚生労働省）注2 一般管理販売費率、営業利益率：「産業別財務データハンドブック」（日本政策投資銀行）注３　流通経費率：「医薬品産業実態調査報告書（厚生労働省医政局経済課）上記の数値は、医薬品製造業の平均的な係数（前年度末時点で得られる直近３か年（平成29年～令和元年）の平均値）を用いることが原則合計：算定薬価
既存治療に比し高い有用性等が認められる場合には、上記の算定薬価に補正加算を加える
ただし、製品総原価のうち、薬価算定組織での開示が可能な部分の割合（開示度）に応じて、加算率に差を設定加算額=価格全体×加算率×加算係数(加算前価格)
※開示度＝（開示が可能な薬価部分）÷（製品総原価：①、②、③、③）出所:令和4年3月4日版厚生労働省保険局医療課「令和4年度薬価制度改革について」 25頁*日本バイオテク協議会が一部加筆17仮想事業性評価ベンチャー体制整備補正の影響＊想定患者数:1,000人【前提条件】一般管理費販売費(研究開発費を除く)1.0億円研究開発費7.4億円ロイヤリティ1.0億円+売上の5%
治療方法が確立していないこと等から、現在338疾病が指定難病として指定されている。希少疾病は5万人未満と定義されているが、指定難病のうち過半数が患者数1,000人未満のウルトラオーファン、ほぼ半数が患者数300人以下の疾病である。患者数1,000人未満: 192疾病(57%)患者数300人以下: 162疾病(48%)患者数100人以下: 111疾病(33%) (難病情報センターHP記載情報より当協議会集計)ウルトラオーファン加算の新設案(現行市場性系加算の上位に新設)
ウルトラオーファン加算（３０～５０％）
次の要件を全て満たす新規収載品
+
市場性加算（Ｉ）（１０～２０％）

市場性加算（I）（5％)

おことロ　当該新規収載品の比較薬が市場性加算（Ｉ）又は市場性加算（II）の適用を受けていないこと間107-5D 後発品収載後10年以内に前倒しのＧ１ルールが適用される場合、当該長規収載品はＧ１品目における搬退スキームの対象となるのか。対象となる場合、スキームに則り後発品企業に対して増底意向の確認を行うのか。また、その場合であっても一価格帯への集約は後発品权載後12年を経過した後の薬価改定であることは変わらないという理解でよいか。 (茶)通常のＧ１品目と同様、Ｇ１品目に該当した場合は撤退の判断を行うこととなる。なお、Ｇ１品目に係る後発品については、第３章第７節２のとおり最初の後発品の新規取載後12年を経過した後の案紙改定において同節に則って価格帯の集約が行われる。
第4節
間107-6  対象となる既权敏品は、例えば、平成30年度薬価改定であれば、平成27年11月から平成29年10月主でに、小児又は希少疾病に係る効能及び効果もしくは用法及び用量が追加されたもの、真の臨床的有用性が直接的に検証されたことが公表されたものとの理解でよいか(常)そのとおり。間107-7A 薬価の改定方式について、「本規定の適用前の価格に」とされていることから、例えば、第３節２の「後発品収載後10年を経過した長期収載品の後発品価格への引下げ」が適用された品目においても、第１節にて算定された額ではなく、第３節２までに算定された額に別表2から得られる補正加算率を乗じて得た額を用いて算定するのか。 (第)そのとおり。

間107-7C  水児に係る効能効果等を追加した場合、収載後の加算の該当性はどのように評価され
るのか。
24令和4年3月31日付『薬価算定の基準』Q＆A　24頁、25頁②　もともと小児疾患を対象として開発され、薬価収載時にその点を考慮した算定が行われており、作用機序からみても、水児が主となる疾患に関して効能追加等が行われることが当然想定されるもの

第５節　再算定
1.市場並大再算定
( 1 )市場拡大再算定対象品間108 イ（日）「原価計算方式以外の方式」とは「類似薬効比較方式」か。
出を含む。医療薬薬通知とおりが、
(客)イ（ロ）のとおり、「案価収載後に当該既収載品の使用方法の変化、適用対象患者の変化その他の変化により、当該既収載品の使用実態が著しく変化した」場合を要件としており、その具体的な例として①～①が想定される。なお、これらの要件に該当すれば、比較対照案25 *日本バイオテク協議会がマーカー加筆20