第１回難病・慢性疾患全国フォーラム記念講演資料　「我が国の新たな難病対策への展望」 2)世界に先駆けて我が国の厚生省が昭和47年に作成した「離病対策要綱」における「離病」の概念1.原因が不明2.治療法が未確立3.後遺症を残すおそれがある4.経過が慢性にわたる5.経済的・人的に家庭の負担が重い6.本人および家族の精神的負担が大きいSMONの初めての学会報告★昭和39年SMONの埼玉県、岡山県、長野県などでの集団発生★昭和40年代前半SMONの患者増加、感染も疑われ、社会問題化★昭和44年SMONに対する研究費が、数年前から細々と始まっていたものを一本化し、「スモン調査研究協議会」を形成して厚生省と科技庁の合同のスモン解明への大型研究班が発足★昭和45年「原因不明でかつ社会的にその対策を必要とする特定疾患については、全額公費負担とすべきである」 (社会保険審議会答申)スモン調査研究協議会がスモン入院患者に対して月額1万円(当時)を治療研究費より支出★昭和47年3月スモン調査研究協職会がSMONをキノホルム中毒と断定★昭和47年7月厚生省公衆衛生局に特定疾患対策室が設置され、特定疾患研究費補助金として5億3千万円の予算がつく。 ★昭和47年10月厚生省が、①調査研究の推進、②医療施設の整備、③医療費の自己負担の解消、を3本柱とする「離病対策要綱」を制定。この時には、まだ「希少性」の機念はあまりなかった!厚生省は、調査研究の対象となる特定疾患を20疾患に増加。治療研究対象となる疾患を6疾患に増加。治療研究疾患では医療保険による自己負担額を公費助成する制度が発足。 ★昭和51年4月特定疾患調査研究班が、43にまで増える。 ★平成9年3月対象患者の増加を受け、「特定疾患対策懇談会」は職病の選定基準に「稀少性」を明示する。 ★平成15年研究対象疾患121、治療研究対象疾患45になる。 ★平成21年10月研究対象疾患130、治療研究対象疾患56になる。現在に至る患者数が有病率からみて概ね5万人未満の疾患とする②原因不明原因または第症機序が未解明の疾患とする③効果的な治療方法未確立完治に至らないまでも進行を阻止し、または発症を予防し得る手法が確立されていない疾患とする④生活面への長期にわたる支障日常生活に支障があり、いずれは予後不良となる疾患あるいは生涯にわたり療養を必要とする疾患とする特定疾患治療研究事業の概要(いわゆる離病の医療費助成) 1.日的原因が不明であって、治療方法が確立していない、いわゆる離病のうち、治療が極めて困難であり、かつ、医療費も高額である疾患について医療の確立、普及を困るとともに、患者の医療費の負担軽減を困る。 2.実施主体  都道府県(本来は国が1/2、地方自治体が1/2であるはず) 3.事業の内容対象疾患の治療費について、社会保険各法の規定に基づく自己負担の全部又は一部に相当する額の1／2を毎年度の予算の範囲内で都道府県に対して補助4.患者自己負担所得と治療状況に応じた段階的な一部自己負担あり上限額入院 0～23,100円／月外来等 0～11,550円／月※対象者が生計中心者である場合は上記金額の1/2 4特定疾患治療研究事業の概要(いわゆる離病の医療費助成) 5.対象疾患離治性疾患克服研究事業のうち臨床調査研究分野の対象疾患(130疾患)の中から、学職者から成る特定疾患対策懇談会の意見を聞いて選定しており、現在、56疾患が対象となっている。 6.受給者証交付件数     647,604件(平成20年度末) 7.予算額 平成22年度予算額:275億円く参考＞臨床調査研究分野の対象疾患次の4要素(①～④)から選定し、現在、130疾患が対象となっている。 ①希少性:患者数が有病等からみて概ね5万人未満の患者とする。 ②原因不明：原因又は発症機序(メカニズム)が未解明の疾患とする。 ③効果的な治療方法未確立④生活面への長期にわたる支障(長期療養を必要とする) 4 1.対象患者数は増加の一歩をたどる。一方、公的資金の直線的増加が望みにくい現状がある。従って、このままではいつか経済的に破綻する。 2.指定を受けていない疾患による「離病候補患者」には不公平感が根強くある。指定基準が明確化されていないので、決定に納得できず、衡平性に大きな問題が残る。 3.医療費の負担が国と地方自治体が半々という原則が守られず、地方自治体が破綻寸前である。 4.一方、すでに特定疾患に指定されている疾患の指定をはずしたり、認定されている患者の認定を取り消すことはもはや現実的ではない。
医療費保険適用:高額医療費を含むA :被用者保険(本人＋家族)
B :国民健康保険園や地方自治体が負担した費用(平成21年7月17日公表の厚生労働省資料より)

特定疾患治療研究事業に関する課題(厚労省)
①対象疾患(医療費助成制度の「谷間」) ★離治性疾患離治性疾患であって、特定疾患治療研究事業の対象疾患(56疾患) とならないものは、高額療養費制度以外の医療費軽減の仕組みがない。一方で、離治性疾患の要件を満たしていない疾患の取扱いについても検討が必要。 ★小児慢性特定疾患(キャリーオーバー問題)小児慢性特定疾患治療研究事業の対象疾患(例：胆道閉鎖症など)であって特定疾患治療研究事業の対象とならないものについては、20才以降、医療費助成を受けることができない。 ②安定的な財源の確保受給者増・医療費増が見込まれる中で本事業について十分な予算を確保できない状態が続いており、安定的な財源を確保できる制度の構築が課題。 (3)医療費助成事業の性格希少疾患の症例確保を効率的に行うという研究事業でありながら、公費で医疲費助成を行うという福祉的側面を有する本事業のあり方について、検討が必要。この際、保険制度等との関連も検討する必要
注2 ）薬事法第77条の2において希少疾病用医薬品又は希少疾病用医療機器と指定する要件として、「対象者の上限を５万人」とされている。注３）希少疾病用医薬品の研究開発促進を目的とした薬事法及び医薬品副作被害救済•研究振興基金法の改正 . .欧州各国の医療制度及び難病患者に対する
医療費軽減制度の概要（一覧）
欧州においては、難病という概念ではなく、原則として長期にわたり✓高額な費用がかかる疾患を対象に医療費の支援を実施している。
特定直症慢性疾患：再生不良性黄血、パーキンソン病、クローン病、SLE等の疾患が含まれる。 - 8 -
金の財源となるが、医療費にも繰り入れられる。収入により敬収率が異なる。 ※2薬剤処方料が免除されるのは、他に妊婦、16歳以下、65歳以上の高齢者、障音者、精神疾患罹患患者などや税控除(tax credit)を受けている低所得世帯など○希少疾患患者に対する医療費軽減制度〇医学的除外慰定証が発行され、処方料の自己負担分が免除(Medical Examption Certificate: MedEx)
フランスの医療制度

得・資産所得・投資益・鼓馬等獲得金などが課税対象。CMU:普遍的疾病給付:地域保険※2目的税には、CSGのほか、タバコ税、アルコール税などが含まれる※3自己負担分に対する保険(補足保険)を併用することが一般的(金世帯の90%以上) ○希少疾患患者に対する医療費軽減制度〇特定量症慢性疾患の指定（30疾患）〇公的補足保険の提供(補足的CMU:低所得者) - 5 -
慢性病患者として同じ病気で四半期に1度以上医師を受診し、1年以上治療が継続しているなどの条件を定義している。〇年間息者負担額の上限を、世帯の年間所得の1%スウェーデンの医療制度
※自己負担額や減免措置などは、各ランスティング（県に相当）によって異なる○希少疾患患者に対する医療費軽減制度〇(離病に限らず)長期あるいは重篤な疾病の場合は薬剤が無料になる改善するべき点① 「離治性疾患」の範囲を拡大する方向へ改める。現在、厚生労働省で定めた"離治性疾患"に含まれている疾患は、福祉的な側面もあってかなり限定的であり、「特定疾患」に指定されて、研究の対象になるかどうか、そして場合によっては医療費補助の対照になるかどうか、が大いに問題になっていた。ここに「不公平感」の根源がある。そこで、この際思い切って”離治性疾患“の籠圏を広げることにしてはどうか。つまり、5000とも7000とも言われる稀少性疾患及び遺伝性疾患の全てを含む膨大なリストを“とりあえずの離治性疾患”とすることを提案したい。そして、そのリストにない疾患が「離治性疾患と見なして良いかどうか」が問題になった時には、認定のための常置委員会を設置しておいて、そこで迅遠に追加認定するのが良いと思う。 ★調査研究事業は、疾患の実態把握、病態解明などを目的とする世界に誇る研究事業として継続する。 ★治療研究事業は、医療費補助事業と切り離すとともに疾患をあらかじめ「特定疾患」などとして指定するのではなく、新しい治療法や新薬開発の芽が出た時に速やかに新しい斑体制など治療研究体制を速やかに構築できるようにする。 ★医療費補助事業は、新しく定義された「離治性疾患」に対して、次に述べる墓準で補助を実施することとする。なお、この事業は、障害保健福祉事業の一環に組み込むことにする。以下の三つの雲燾を計算した上で、何らかの係数をそれぞれに掛け合わせて得られた指数を墓にして、その一人の患者に対する公的援助費用を確定する。 ①治療を受けていない状態での障害の程度を判定し、それを第一義的な基準とする。ただし、この障害度判定基準は新たに作成するものとする。なお、判定は「専門医」が行う。 ②手術料や月々の藥代など治療に実際にかかる医療経費③患者や家族の総収入。ただし、従来の墓準はあまりにも低所得でないと救済されないので、改定を要する。いわゆる｢離治性疾患対策事業｣を単独で行うのではなく、自立支援事業などの障害保健福祉的な観点による事業とカップルさせるとともに、新しい財源を求める。 ★少なくとも、障害保健福祉的な観点からの措置、すなわち1)医療費補助を受けること、2)医療サービスを受けること、3)社会福祉的サービスを受けること、の3つの側面は一体となった制度にするべきであろう。 ★その場合に、必ずや必要な経費の自然増が考えられるので、その財源を積極的に求めてゆく必要があるだろう。場合によっては｢障害保健福祉目的税｣の創設も視野に入れる必要があるかもしれない。 「離治性疾患対策」および「障害保健福祉事業」などの長期的計画には、国民に理解を求めるプ口セスを積極的に活用する必要がある。 ★我が国では、福祉的政策にせよ、疾病対策政策にせよ、国民の税金を用いての政策であるにしては、国民の理解を求めるプロセスが少なすぎると思われる。但し、パブリックコメントが、国民の民意であると思ってはならない。もっと正式に民意を問うことを考えるべきである。 ★その時の基本は、「公平を原則として整理された離治性疾患や障害者」への「持続的な保護」がなされるようなシステムを「多くの国民の支持を得て」確立する必要があるという「政治的思想」である。