事業計画及び成長可能性に関する事項の開示
アンジェス株式会社(4563)

2024年3月

本資料の取り扱いについて(免責事項)⚫ 本資料は、経営指標や将来の事業計画等をご説明するための資料です。

⚫ 本資料に掲載されている将来の見通し、その他今後の予測・戦略などに関する情報は、本資料の作成時点において、当社が合理的に入手可能な情報に基づき、通常予測し得る範囲で判断したものであり、多分に不確定な要素を含んでおります。
⚫ 実際の業績等は様々な要因の変化等により、本資料記載の見通しとは異なる結果を生じる可能性があります。
⚫ 本資料の更新は、今後、本決算の発表後（2024年3月）を目途に開示を行う予定です。また、開発計画に重要な進捗・変更が生じた場合は、適宜開示いたします。

2

2

会社概要

会社概要
■会社概要
商号

アンジェス株式会社

本社所在地

大阪府茨木市彩都あさぎ七丁目7番15号 彩都バイオインキュベータ

代表者

山田 英（代表取締役 社長）

設立年月日

1999年12月17日

資本金35,053,890千円（2023年12月末日現在）

発行済株式数

198,470,300株（2023年12月末日現在）

従業員数

145名（2023年12月末日現在：連結）

主な事業

遺伝子医薬品の研究開発

■事業所
本社

大阪府茨木市彩都あさぎ7-7-15

彩都バイオインキュベータ

東京支社

東京都港区芝4-13-3

殿町研究開発センター(CMC開発部・創薬研究部)

神奈川県川崎市川崎区殿町三丁目25-14 ナノ医療イノベーションセンター内

アンジェスクリニカル
リサーチラボラトリー(ACRL)

神奈川県川崎市川崎区殿町三丁目25-13 川崎生命科学・環境研究センター内

PMO田町Ⅱ９階■グループ会社
AnGes USA, Inc.

111 Town Square Place, Suite 1507, Jersey City, New Jersey, 07310 USA

EmendoBio Inc.

400 W 61st St, #2330 New York, NY USA

4

4

沿革
1999年12月

遺伝子治療用製品、核酸医薬及び遺伝子の機能解析を行う研究用試薬の研究開発を目的として、大阪府和泉市に株式会社メドジーンを設立

2001年１月

東京都港区に東京支社を開設

2001年10月

米国での臨床開発を目的として、米国メリーランド州にアンジェス インク（連結子会社）を設立

2002年9月

東京証券取引所マザーズに上場

2004年9月

本社及び研究所を大阪府茨木市に移転

2008年4月

ムコ多糖症VI型治療薬（Naglazyme®）の国内での販売開始（2019年まで）

2012年10月

田辺三菱製薬株式会社との間でHGF遺伝子治療用製品の米国における末梢性血管疾患を対象とした独占的販売権許諾契約を締結

2015年6月

田辺三菱製薬株式会社との間でHGF遺伝子治療用製品の日本国内における末梢性血管疾患を対象とした独占的販売権許諾契約を締結

2017年7月

商号をアンジェス株式会社に変更

2019年3月

HGF遺伝子治療用製品 条件及び期限付製造販売承認を取得

2019年9月

HGF遺伝子治療用製品 国内で発売開始

2020年3月

大阪大学と共同で新型コロナウイルスDNAワクチンの共同開発を発表

2020年12月

Vasomune社と共同開発のAV-001を新型コロナウイルス治療薬として臨床試験の開始
ゲノム編集技術を保有するEmendoBio Inc.を子会社化

2021年4月

希少遺伝性疾患検査を主目的とした衛生検査所アンジェスクリニカルラボラトリー(ACRL)開設

2022年5月

Eiger BioPharmaceuticals Inc.との希少疾患治療薬ゾキンヴィ（ロナファルニブ）に関する日本における販売契約締結

2022年9月

新型コロナウイルスDNAワクチンの開発中止、改良型新型コロナウイルスDNAワクチンの経鼻投与剤を米国スタンフォード大と共同開発開始

2023年３月

NF-κBデコイオリゴDNAの国内における慢性椎間板性腰痛症を対象とした第Ⅱ相臨床試験への協力に関する契約を塩野義製薬株式会社と締結

2023年５月

希少疾患治療薬ゾキンヴィ（ロナファルニブ）の製造販売承認を申請
HGF遺伝子治療用製品の条件解除に向けた製造販売の本承認を申請

2024年１月

希少疾患治療薬ゾキンヴィ（ロナファルニブ）の製造販売承認を取得

55

VISION & MISSION
Visionアンジェス株式会社は、
遺伝子医薬のグローバルリーダーを目指します■企業理念
生命が長い時間をかけて獲得した遺伝子の力を借りて画期的な遺伝子医薬を開発・実用化し、人々の健康と希望にあふれた暮らしの実現に貢献します。

■経営理念
治療法がない疾病分野や難病、希少疾患などを対象にした革新的な遺伝子医薬の開発・実用化を通じて、
人々の健康と希望にあふれた暮らしの実現に貢献する。

6希少疾患とは？
通常、糖尿病や心疾患などの、より一般的な疾患と比較して患者数が極めて少ない疾患と定義され、多様性のある疾患群をいう。
希少疾患は重度で慢性的な症状である傾向があり、多くの場合、進行性かつ衰弱性で生命を脅かす疾患である。
※IFPMA 2017年作成資料「希少疾患」より作成

希少疾患の患者数はどれくらいか？

希少疾患の原因は何か？

世界全体で3億5,000万人

希少疾患の種類はどれくらいか？

希少疾患の80％は遺伝性

希少疾患は5,000～8,000種類

希少疾患と定義される国別の有病率（人口当たりの患者数）
米国

EU

日本

シンガポールロシア

オーストラリア

10,000人当たり
7.5人

10,000人当たり
5人

2,500人当たり
1人100,000人当たり
約37人

10,000人当たり
1人

10,000人当たり
1人（患者数200,000人未満）（患者数：20,000人未満）（患者数：年間2,000人未満）

7

7

希少疾患への取り組み

独自のOMNI Platformを用いて、オフターゲット効果を回避できる
OMNIヌクレアーゼを数多く作出
ELANE関連重症先天性好中球

新生児の希少遺伝性疾患の可能性を判断するためのスク減少症の臨床試験入りを目指す

リーニング検査を受託

ゲノム編集治療を開発するEmendoBioを子会社化

希少遺伝性疾患検査を主目的とした衛生検査所
ACRL開設2008年 ～ 2019年

2020年

2022年

2023年

「ゾキンヴィ」の日本における独占販売契約をアイガー社と締結「ゾキンヴィ」の日本における製造販売承認を申請

2021年

ムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム」の販売

2024年「ゾキンヴィ」の日本における製造販売承認を取得

厚生労働省より希少疾病2019年にバイオマリン社

医薬品の指定を受ける

日本法人に事業承継
将来、ゾキンヴィが作用する仕組みで治療が期待できる疾患の研究も

8

希少疾患への取り組み
ゲノム編集の技術があれば、多くの遺伝子疾患に対するアプローチが可能となる
遺伝子疾患

希少疾患の患者数は世界全体で3億5,000万人

複合型ヘテロ接合体

機能獲得型変異

ホモ結合

ハプロ不全
X連鎖

希少疾患の原因の80％は遺伝性
希少疾患の種類は5,000～8,000種類※IFPMA 2017年作成資料「希少疾患」より作成

エメンド社の技術は、今まで治療できなかった遺伝病までも治療できる可能性がある9

ビジネスモデル

事業の内容難病・希少疾患や有効な治療法のない疾病を、遺伝子の力を用いて治療する遺伝子医薬（遺伝子治療や核酸医薬など）等の研究開発

医薬品開発
HGF
遺伝子
治療用製品

NF-κB
デコイオリゴDNA

高血圧
DNAワクチン

新型
コロナウイルスDNAワクチン

Tie２受容体
アゴニスト

早老症
治療薬
ゾキンヴィ

ゲノム編集

オフターゲット効果のほとんどない独自のOMNIヌクレアーゼと、AIを活用したヌクレアーゼ作出プラットフォームOMNI Platformの研究開発

希少遺伝性
疾患検査

希少遺伝性疾患の早期発見、早期治療を目的としたスクリーニング検査と、希少遺伝性疾患の確定検査、治療効果をモニタリングするバイオマーカー検査の受託

11

事業の収益構造
遺伝性希少疾患

自社開発及び
他社より導入ACRL（希少遺伝性疾患のスクリーニング検査・確定検査・バイオマーカー検査）

基礎研究

非臨床試験

臨床試験
第Ⅰ相

■HGF
新
し
い
技
術
や
因
子
の
発
見

■NF-kB■DNAワクチン■Tie２受容体
アゴニスト■ゾキンヴィ

＜新しい技術や因子＞■ゲノム編集（EmendoBio）

常に新しい
技術を探求

臨床試験
第Ⅱ相

臨床試験
第Ⅲ相

承認

契約一時金や
マイルストーン
収益

アンジェスは新しい技術
や因子の発掘と育成に専念することで、難病に苦しむ人たちを救うためのエコシステムを実現

販売

日本にない薬
の販売
（導入）

海外商品
の日本で
の販売

＜ 大手製薬企業に導出 又は 提携・協業 ＞

対象疾患医薬の実用化が当社の収益となります12プロジェクトの状況■条件及び期限付き承認制度
非臨床試験

臨床試験（治験）

条件・期限
付き承認

市販後
調査

承認審査

本承認

承認済

実施中

審査中

本承認申請

地域

導出先・提携先

剤形

適応症

日本

田辺三菱製薬注射剤

慢性動脈閉塞症
潰瘍

地域

導出先・提携先

剤形

適応症

米国

田辺三菱製薬注射剤

慢性動脈閉塞症

イスラエル

Kamada

注射剤

慢性動脈閉塞症

審査中

トルコ

Er-Kim

注射剤

慢性動脈閉塞症
潰瘍

申請
準備中

NF-kBデコイオリゴDNA

米国/日本

塩野義製薬

注射剤

腰痛症

DNAワクチンオーストラリア

ー

注射剤

高血圧

DNAワクチン

米国

ー

経鼻投与

新型コロナウイルス
感染症(COVID-19)

Tie2受容体アゴニスト

米国

Vasomune

注射剤

COVID-19及び
急性呼吸窮迫症候群

Zokinvy（ロナファルニブ）

日本

Eiger
（導入元）

カプセル剤

早老症
HGPS・PL＊

プロジェクトHGF遺伝子治療用製品(ベペルミノゲンペルプラスミド)

基礎研究

第Ⅰ相 第Ⅱ相

承認・審査■通常の承認制度
プロジェクトHGF遺伝子治療用製品(ベペルミノゲンペルプラスミド)

基礎研究

非臨床
試験

臨床試験（治験）
第Ⅰ相

第Ⅱ相

第Ⅲ相

後期
実施中

目標症例数
投与完了
経過観察

承認・審査

承認

実施中

第Ⅱ相国内開発の開始

前期
実施中

2024年中に完了を目指す

完了

実施中

導入品

オーファン
ドラッグに
指定

承認済(2024.1)＊「HGPS」：ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群 / 「PL」：プロジェロイド・ラミノパチー

13

提携状況
<自社開発品の導出（販売権供与）>
プロジェクト名

適応症

地域
日本

HGF遺伝子治療用製品

NF-κBデコイオリゴDNA

慢性動脈閉塞症

皮膚疾患全般

提携先
田辺三菱製薬（日本）

米国
イスラエル

カマダ（イスラエル）

トルコ

アーキム（トルコ）

全世界

塩野義製薬（日本）<導入品>
プロジェクト名

適応症

当社の権利

提携先

CIN治療ワクチン

子宮頸部病変日米英中の開発販売権

バイオリーダース（韓国、導入元）
森下仁丹（日本、再許諾先）

早老症治療薬（ロナファルニブ）HGPS・PL

日本における販売権

アイガー （アメリカ）<グループ>
プロジェクト名
次世代ゲノム編集プラットフォーム技術

当社との関係企業名

連結子会社

エメンド（アメリカ）<導出>
プロジェクト名
EmendoBio社のゲノム編集のためのOMNIヌクレアー
ゼを使って、固形がんに対するTCR-T細胞療法の開発

内容

企業名

ライセンス契約（非独占的使用権）

アノカ（スウェーデン）<提携>
プロジェクト名

提携内容

提携先

マイクロバイオームー常在菌の培養、製剤化

資本提携

マイバイオティクス（イスラエル）

ウイルス性及び細菌性の急性呼吸窮迫症候群（ARDS）

共同開発

バソミューン（カナダ）

DNAワクチンその他

資本提携

ブリッケル（アメリカ）Vicalと合併

新型コロナウイルス（COVID-19）
感染症に対する改良型DNAワクチン、経鼻投与製剤

共同開発

スタンフォード大学（アメリカ）

マイクロRNA阻害剤の研究

オプション契約

ミラックスセラピューティクス（日本）

NF-κBデコイオリゴDNA（腰痛症）

開発協力

塩野義製薬（日本）※新型コロナウイルス（COVID-19）感染症に対するDNAワクチンの共同開発につきましては、これまでの大阪大学、タカラバイオ株式会社、他との契約は2022年９月の開発中止に伴い、終了しております

14

市場環境

我が国の市場獲得可能性
国産再生医療・遺伝子治療の売上推計（作用機序別）

グローバルでの傾向と異なり、日本企業に関してはin vivo/ex vivo遺伝子治療の市場拡大は限定的で、売上の半分以上が細胞移植に偏ると推計。
グローバル市場規模推計（作用機序別、億円）

日本企業*

全企業
150,000

10,000

ウイルス治療ex vivo遺伝子治療

ex vivo遺伝子治療

10兆円

細胞移植

100,000

1,986

7.5兆円

45,48436,367

スキャフォール度治療

2,691

3.8兆円

26,37450,000

1,377
2,216
0

億円

880
10,326

13,476
13

5

2020

2025

24,695

スキャフォール度治療

157

36,03344,654

30

25

23

2030

2035

2040

0

5,545
2900
億円

100
353

20,145

11,5265300
億円

23,653

14
18
88

182

169

組織移植

5,000

25,164365 6200
1,700

細胞移植

2,311

組織移植

7600
億円

in vivo遺伝子治療

12兆円

in vivo遺伝子治療

9100
億円

ウイルス治療

4,279

2,720

138
1,085
570
億円

2020

994

1,526

824

436
384
451

955

1,517

1,868

646

555

476

2025

2030

2035

2040

出所：A D Lデータベースよりアーサー・ディ・リトル作成*日本企業が開発しているパイプラインの試算結果© Arthur D . Little Japan16

疾患別の市場拡大に向けたポイント
主要な疾患における2030年、2040年に予測される市場動向は以下の通り。
2030年の市場規模
市場規模（世界/日本）再生医療・遺伝子治療の市場の80%以上をカバー

がん

市場動向

眼

市場規模
（世界/日本）市場動向

自家細胞を中心にCAR-T等のEx-vivo遺伝子治療
3.1兆円/ 細胞の改良が進み、より安価で治療効果の高い
2.9兆円/が中心。血液がんから固形がんへの適用が進み、
6,400億円 Ex- vivo遺伝子治療が市場を獲得する
5,100億円
市場が急拡大する

単一遺伝子 2.1兆円 In-vivo遺伝子治療の開発が進んでいる疾患で実/1,400億円 用化し、大きな市場を形成
疾患
中枢神経

2040年の市場規模

3,700億円/ 希少疾患のIn-vivo遺伝子治療に加え、脳梗塞・400億円 脊椎損傷等を対象とした細胞移植が市場を形成
6,900億円/
1030億円・加齢黄斑変性や網膜色素変性を中心に、
In-vivo遺伝子治療が中心となり市場を形成
・細胞移植も一部市場を形成

2.5兆円/
890億円

In-vivo遺伝子治療がほとんどの単一遺伝子疾患に浸透し、根治する時代が到来する

1.7兆円/ パーキンソン病やアルツハイマー病などの難病に1,220億円 おいて生着の細胞移植が市場を牽引
1.3兆円/
1,030億・In-vivo遺伝子治療で様々な眼に関する疾患が根治 する時代が到来する
・細胞移植も一部市場を形成

筋骨格・In-vivo遺伝子治療を活用した筋ジストロ
4,700億円
フィーが市場の中心/400億円・関節症など、老化に伴う疾患の市場は限定的

1.1兆円/
580億円

筋ジス、筋ミオパチー、関節リウマチで、in vivo
遺伝子治療が中心に市場を拡大。関節リウマチや関節症などは一部、細胞移植も市場を形成

内分泌
・代謝

1.1兆円/
450億円

1.3兆円/
410億円

単一遺伝子疾患に加え、糖尿病などで細胞移植による治療が一部進展する

心血管

虚血性心疾患や重症下肢虚血で細胞移植やIn5,400億円
vivo遺伝子治療使われ始め、市場が浸透してい/300億く

In-vivo遺伝子知治療を活用した先天性代謝障害
等の単一遺伝子疾患を中心に市場を形成

出所：開発品データベースよりアーサー・ディ・リトル分析© Arthur D. Little Japan

5,600億円 虚血性心疾患や重症下肢虚血で細胞移植やIn/400億円 vivo遺伝子治療の適応が拡大

17核酸医薬品の世界市場規模予測
核酸医薬品の世界市場規模は、●2018年の21億米ドルから2030年には194億米ドルに拡大、2018年比9倍強の市場となる●拡大の要因は、現在フェーズ3および承認申請中の24品目中の10品目程度＋現在フェーズ1・2の146品目中の13品目程度が 市場に登場する。

調査対象の核酸医薬品は、アンチセンス（ASO）、siRNA、ヘテロ2本鎖核酸（HDO）、アプタマー、miRNA補充、その他（デコイ核酸
など）。

18

遺伝子治療薬の市場規模予測
日本と米国、欧州の3 地域における遺伝子治療薬の市場規模は、→ 2020 年に738 億円→ 2025 年に1 兆455 億円→ 2030 年に5.6 兆円に達すると予測

日・米・欧3 地域における遺伝子治療薬の市場規模は2016 年時点で24 億円程度（推定）と小さい。
しかし、2017 年以降にCAR-T 療法製品をはじめとした新薬の活発な上市が予想され、2020 年の市場規模は738 億円に急拡大すると見込まれる。
その後2025 年にかけては、癌や単一遺伝子疾患、眼疾患、神経疾患、虚血肢およびうっ血性心不全等の慢性疾患、HIV 感染症に対する遺伝子治療薬が普及して、市場規模は2025 年に1 兆円の大台を超える見通し。2026 年以降も健常人ドナーの細胞から作製されるoff-the-shelfのCAR-T
療法製品（ユニバーサルCAR-T）やゲノム編集を基本コンセプトとした遺伝子治療薬の登場によって、市場の更なる成長が期待され、2030 年の市場規模は5.6 兆円に達すると予想される。
19
http://www.seedplanning.co.jp/press/2017/2017030301.html

当社パイプラインに関連する患者数(概況)

製品・プロジェクト

国

患者数

日本

閉塞性動脈硬化症 80万人
重症虚血肢 13万人

#1

米国

閉塞性動脈硬化症 780万人
重症虚血肢 100万人#2

NF-kBデコイオリゴDNA

日本

慢性腰痛症 371万人
椎間板性腰痛症 167万人#3

高血圧DNAワクチン

米国

高血圧患者 12,000万人
治療患者数 6,200万人#4

Tie２受容体アゴニスト

米国

急性呼吸窮迫症候群 26万人

#5

HGF遺伝子治療用製品

Ref.

※新型コロナ感染症は国、時期、ワクチン接種状況により大きく異なるので未記載#1 IMS Health調査資料#2 Foster Rosenblatt調査資料#3 IQVIA調査資料#4 AHA(https://www.ahajournals.org/doi/epub/10.1161/CIR.0000000000000757)#5 Am J Resp Crit Care Med, Volume 195 Number 720競争力の源泉経営資源・競争優位性

１ 国内初の遺伝子治療用製品、かつ世界初のプラスミド製品の開発実績
２ 希少遺伝性疾患の発見から治療効果の検証までをカバーする検査体制の構築
国内未販売の希少疾病医薬品の導入

３ 最新のゲノム編集技術によるオフターゲット効果を回避した遺伝子治療製品の開発、ライセンス

４ AIを活用し、効率よく新規ヌクレアーゼを作出する
OMNI Platformの開発

22

HGF遺伝子治療用製品 開発状況

“血管を新生する遺伝子治療薬”

HGF遺伝子治療用製品「コラテジェン®」アンジェスは、2019年、世界で初めてプラスミドDNAを用いた
HGF遺伝子治療薬を製品化することに成功しました①国内初の遺伝子治療用製品②世界初のプラスミド（DNA分子）製品③世界初のHGF実用化製品※以下３機関の承認基準
・FDA（米国）
・EMA（欧州医薬品庁）
・厚生労働省（日本）④世界初の末梢血管を新生する治療用製品⑤世界初の循環器医療領域での治療用製品＊2019年3月に条件及び期限付製造販売承認を取得した時点での情報です。

HGF遺伝子治療用製品による血管新生

24

HGF遺伝子治療用製品①（国内開発の歩み）

2023年５月に「コラテジェン」の製造販売承認を申請
現在は、承認に向けた審査対応を実施中

2014年11月

1999年12月

条件及び期限付き2018年1月

承認制度が施行

条件及び期限付き

株式会社メドジーン
として大阪府に設立

1999年

2019年3月
条件及び期限付き
承認を取得

2023年5月

製造販売
本承認を申請承認制度を活用し、製造販売承認を申請

～

2014年

～

2018年

2019年

～

2022年

2023年

対象疾患

慢性動脈閉塞症の潰瘍

患者数

重症虚血肢 13万人（日本）（出典：IMS Health調査資料）

開発状況

2019年9月10日より 田辺三菱製薬より販売開始。
25
市販後調査での120症例の結果を元に、5年(2024年)以内に本承認を目指す。 (2021年12月時点で120例の投与完了)（血管が完全に詰まり、血流が遮断され、栄養や酸素の不足により、ちょっとした傷でも治癒できず、虚血性の潰瘍や壊疽（えそ）が起こる状態）

25

HGF遺伝子治療用製品②（グローバル展開）

米国

2024年第２四半期に後期第Ⅱ相臨床試験のデータ公開見込み

欧州

パートナー企業の検討

欧州
米国

臨床開発準備中【パートナー：未定】

Phase 2b試験実施中【販売パートナー：田辺三菱】

日本
条件・期限付き承認
本承認申請済み【販売パートナー：田辺三菱】

トルコ
NPU準備中【販売パートナー：Er-Kim社】

イスラエル
承認申請済、審査中【販売パートナー：Kamada社】

26

NF-κBデコイオリゴDNA 開発状況

NF-κBデコイオリゴDNA（椎間板性腰痛症治療薬）

NF-κB(エヌ・エフ・カッパ・ビー)デコイオリゴDNAとは
NF-κBは炎症や免疫が活性化する際、活性酸素による酸化ストレスなどの刺激が外部から与えられた時に、細胞が炎症反応や免疫反応を引き起こすために活性化する主要な転写因子です。
炎症を引き起こす遺伝子がNF-κBにより過剰に活性化されると、アトピー性皮膚炎や喘息などのアレルギー・免疫関連の疾患を悪化させることが指摘されています。
「おとり」として「NF-κBデコイ」を体内に多数入れることによって「NF-κB」と炎症を引き起こす遺伝子の転写調節配列との結合が妨げられます。

当社は、椎間板性腰痛症を含む腰痛疾患の治療薬として、
2018年から開発を行っています28

NF-κBデコイオリゴDNA（椎間板性腰痛症治療薬）

日本国内で第Ⅱ相臨床試験の投与開始
2023年10月に投与した２症例について、独立データ安全性モニタリング委員会において安全性が確認されました

2018～

2020

米国後期第Ⅰ相
臨床試験開始患者投与完了(2020年2月)

2021
試験結果を発表(2021年４月)

2023年1月
日本国内での開発を決定

2023年3月

塩野義製薬と国内第Ⅱ相
臨床試験の協力契約締結2023年10月
第Ⅱ相臨床試験において投与開始

予定どおり第Ⅱ相臨床試験の症例登録を推進
対象疾患

椎間板性腰痛症

患者数167万人（日本）（出典：IQVIA調査資料）

開発状況

米国で後期第Ⅰ相臨床試験の試験結果を公表（安全性・有効性を確認）。
日本国内での第Ⅱ相臨床試験を決定（2023年1月）

塩野義製薬と国内第Ⅱ相臨床試験への協力に関する契約締結（2023年3月）
国内における第Ⅱ相臨床試験で投与開始（2023年10月）

29高血圧DNAワクチン 開発状況

高血圧DNAワクチン

第Ⅰ相/前期第Ⅱ相臨床試験の患者投与完了
今後の開発は、技術的な課題の改善策などを検討
2015

2018～
オーストラリアで、第Ⅰ相/Ⅱ相前期
臨床試験実施2020
患者投与完了(2020年3月)

試験タイプ

プラセボ対照二重盲検ランダム化比較試験

対象

24例の高血圧症患者

2021
試験結果を発表(2021年2月)

今後の開発は、これまでの試験結果の分析から、プラスミド
DNAの発現の改善など技術的課題の改善策を検討

対象疾患

高血圧

患者数

6,200万人（米国）（出典：AHA(https://www.ahajournals.org/doi/epub/10.1161/CIR.0000000000000757)

開発状況

第Ⅰ相/前期第Ⅱ相臨床試験の患者投与が完了 (2020年3月) 。
試験結果を公表（重篤な有害事象は無く、安全性に問題なし）。次のステージの臨床試験開始に向け準備中。

2021年2月：第Ⅰ/前期Ⅱ相臨床試験の試験結果を発表。
2020年3月：第Ⅰ/前期Ⅱ相臨床試験の患者投与が完了。
今後、二重盲検下で約6ケ月間の安全性と有効性を評価。
その後約6ケ月の非盲検下で長期安全性および有効性を評価
2018年4月：オーストラリアにて第Ⅰ相/Ⅱ相前期臨床試験を開始。

31

31

新型コロナウイルスDNAワクチン
開発状況

スタンフォード大学との取り組みについて
安全でより効果の高いワクチンのために経鼻投与製剤の研究開発

改良型DNAワクチン

プラットフォームの見直し
経鼻投与製剤

プラスミドの発現効率、導入効率の向上

広範な免疫応答を刺激し、ウイルスの増殖防止・拡散の阻止【経鼻投与とは】新型コロナウイルスやインフルエンザ、風邪などの原因となるウイルスや細菌は鼻や口、喉といった「上気道」や、腸管などの「消化管」の粘膜を侵入口として体内に入り込もうとします。
上気道や消化管には感染から身を守るための「粘膜免疫」という仕組みがあり、ウイルスを迎え撃ちます。
粘膜に分泌されるタイプの「IgA」という抗体が鼻や喉にできれば感染自体を防ぐ効果が高まる可能性があり、経鼻投与では、感染部位である、気道部分に免疫を作ることが可能になります。

■共同研究契約の概要
提

携

先

名

称

スタンフォード大学

提 携 先 所 在 地

アメリカ合衆国 カリフォルニア州

研間

概ね3年程度費

概ね300万ドル

研

究

期

究

33

Tie2受容体アゴニスト

Tie2受容体アゴニストの開発状況
米国において第Ⅱ相臨床試験を実施中
新型コロナウイルス、インフルエンザ等のウイルス性肺炎及び細菌性肺炎を含む
急性呼吸窮迫症候群（ARDS）を対象に第二相臨床試験を実施中
米国で実施中の第Ⅱ相臨床試験において、独立データ安全性モニタリング委員会（ Independent Data and Safety
Monitoring Board、略称：IDSMB）から安全性について肯定的評価を受けました
米国における臨床試験においては、臨床試験実施主体から独立した第三者機関である IDSMB が臨床試験の安全な実施をモニタリングする仕組みがあり、IDSMB は臨床試験の実施過程において、必要に応じて安全性に関する評価を実施します

第Ⅱ相臨床試験の目標症例登録に向け臨床試験を実施する医療機関を追加
当社の臨床試験に関する知見に基づく医療機関との連携を強化
臨床開発を加速2024年度内の登録完了を目指す

前回の開示では「2023年度内の登録完了を目指す」としていましたがARDSは、救急搬送される患者が多数を占めるため、登録に時間がかかりました。
その後、当社の治験を活かし、登録症例の加速に成功しました。

Tie2 受容体アゴニスト「AV-001」はカナダのバイオ医薬品企業 Vasomune Therapeutics, Inc.と共同開発しています

35希少疾患治療薬「Zokinvy」（一般名：ロナファルニブ）希少疾患治療薬 Zokinvy

2024年1月 早老症治療薬「ゾキンヴィ」の日本国内での製造販売承認を取得
2022年5月

Eiger社とZokinvyに関する
日本における販売契約を締結

2023年3月

希少疾病医薬品(オーファン・ドラッグ)に指定

2023年5月

日本における製造販売承認を申請

2024年1月

日本国内での製造販売承認を取得※オーファン・ドラッグとは患者数が少なく、治療法が確立していない難病に対する
希少疾病（きしょうしっぺい）用医薬品のこと
1993年の薬事法の改正によって、オーファン・ドラッグに対する本格的な公的研究開発援助制度がスタート

対象疾患

ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（HGPS）／プロジェロイド・ラミノパチー（PL）（早老症）

状況

国内承認に向けた関係機関との打ち合わせなど

2024年１月：「ゾキンヴィ」の日本における製造販売承認を取得
2023年５月：日本における製造販売承認を申請
2023年３月：厚生労働省よりオーファンドラッグに指定
2022年5月：米国の医薬品企業 Eiger BioPharmaceuticals Inc.との希少疾患治療薬Zokinvyに関する37 37
日本における販売契約締結

アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（ACRL）

アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー(ACRL)
希少遺伝性疾患検査を主目的とした衛生検査所
アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー
拡大新生児スクリーニング検査業務※を受託

2023年度
2万件/年

検査数は増加
2022年度
1万件/年©三輪晃久写真研究所

検査機器の増設・検査員の増員等により年間検査処理件数の増加に対応できる体制を構築

今後は、受託先を拡大

検査対象疾患の拡大に取り組む※「⼀般社団法人 希少疾患の医療と研究を推進する会（CReARID）」が提供するオプショナルスクリーニング検査

新生児を対象とした検査
新生児マス・スクリーニング（公的マス）
・日本出生の全新生児に公費負担で実施
・先天性代謝異常症（フェニルケトン尿症など）や内分泌疾患（先天性甲状腺機能低下症など）

拡大新生児スクリーニング
・希望者に有償で実施
・マススクリーニング対象外の疾患（SMA、SCID、ポンペ病、ムコ多糖症等）

39

ACRLの拡大新生児スクリーニング検査の特徴
９疾患のスクリーニング検査を柔軟に対応
国内では最多の検査項目数となる９疾患のスクリーニング検査が実施可能
またその強みを生かし、ご要望やニーズに沿って検査パッケージをご提案※下表はACRLが自治体の要望に合わせて検査を受託できるイメージ

自治体

検査
項目数

Fabry

Pompe

MPS I

MPS IIMPS IVAMPS VI

PID/
SCID

SMA

ALD

自治体①

9

ACRL

ACRL

ACRL

ACRL

ACRL

ACRL

ACRL

ACRL

ACRL

自治体②

7

ACRL

ACRL

ACRL

ACRL

ACRL

ACRL

検査所A

検査所A

ACRL

自治体③

4

ACRL

ACRL

ACRL

ACRL

ー

ー

検査所B

検査所B

ー

検査項目を特定のパッケージで委託している自治体がありますが、ACRLでは、・9つの疾患全てのスクリーニング検査の受託をする

・一部の疾患の検査のみを受託するなど、要望に応じて、臨機応変な対応が可能です

40

ACRLの当面の取り組み
希少遺伝性疾患検査

遺伝学的検査バイオマーカー検査（確定診断）（治療効果のモニタリング）

新生児に遺伝性疾患の可能性があるかを検査

スクリーニング検査で疾患の可能性があると判断された場合、疾患の有無を確定させる

治療開始後、治療効果・改善状況を判断するためのデータ提供

スクリーニングにおける偽陽性を減らすため新たな検査方法の開発に取り組んでいます2023年度は、希少遺伝性疾患検査においてワンストップでの提供開始に向けて、遺伝学的検査の体制を整備しました

スクリーニング検査

新生児マス・スクリーニング（公的マス）

拡大新生児スクリーニング

・日本出生の全新生児に公費負担で実施

・希望者に有償で実施

・先天性代謝異常症（フェニルケトン尿症など）や・マススクリーニング対象外の疾患

内分泌疾患（先天性甲状腺機能低下症など）（ポンペ病、ムコ多糖症等）

2024年上期中に自治体や関連機関からの直接の受託開始に向けて、引き続き話し合いを進めていきます41ゲノム編集EmendoBio社の開発状況

遺伝子治療の次のステージ
プラスミドDNA

ゲノム編集

ウイルスベクター

ゲノム編集は究極の遺伝子治療
43

ゲノム編集とは
特定の塩基配列（ターゲット配列）のみを切断するDNA切断酵素（ヌクレアーゼ）を利用して、思い通りに遺伝子を改変する技術。
★CRISPR/Cas9 クリスパーキャスナイン
（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR-Associated Proteins 9 ）→2012年、
これまでの技術より、短時間で簡単に標的とするDNA配列を切断できる革新的な技術が登場。

①塩基配列を読み取る。

②特定の場所を探し出す。
ガイドRNA③誘導された場所の特定の場所を切り取る。
ヌクレアーゼ（酵素）

2020年ノーベル化学賞を受賞し、世界中で注目されている技術であり、ゲノム編集のヒトへの適用が待ち望まれています44

オフターゲット効果の回避を目指して

オフターゲット効果を回避することが重要

オフターゲット効果低減のために、●ゲノム内に標的配列に類似した配列がないか検索●類似配列が存在する標的は避け、別の標的配列を探す

これまでの技術では、狙った遺伝子と違うところを切ってしまう“オフターゲット効果”が懸念されていましたが、Emendo社の技術では、ヌクレアーゼを改良し、オフターゲット効果を回避した
安全性の高いゲノム編集の確立と医療への応用を目指しています45

独自のヌクレアーゼを確立

OMNI nuclease①塩基配列を読み取る②特定の場所を探し出す③より精度高く、誘導された特定の場所を切り取る。
独自のヌクレアーゼ（酵素）

ガイドRNA

独自の探索技術（開発プラットフォーム）を確立

オフターゲット効果の回避が可能に
46

独自プラットフォームの開発
OMNIヌクレアーゼを数多く作出

疾患に合わせた治療戦略の構築
適切なヌクレアーゼを選択

標的配列に対してさらに最適化

オフターゲット効果の回避、
アレル特異的遺伝子の編集が可能となるよう、
さらに精度を上げる

OMNI Platformの確立
Emendo社では、新たな特徴を持ったOMNIヌクレアーゼを数多く作出し、数多くのOMNI ヌクレアーゼの中から適切なヌクレアーゼを選択して、それをさらに標的配列に対して最適化します
新たなヌクレアーゼの探索とその最適化技術によって、安全で有効な治療の開発を進めています47

OMNIヌクレアーゼの高精度ゲノム編集
CRISPR/Cas9（2020年にノーベル化学賞を受賞）

データの色のついている点は、切断した箇所の数

オンターゲットサイト以外にも、かなりの数のオフターゲットサイトがかなり頻度高く見られる■EmendoBio社のゲノム編集技術
野生型のOMNI-A1（最適化前）

データの色のついている点は、切断した箇所の数

オフターゲットサイトはかなり少ないが、オンターゲット以外の切断点も散見される

最適化（アレル特異的遺伝子編集のさらなる最適化をAIで行う）
OMNI-A1-V10（最適化後）

データの色のついている点は、切断した箇所の数

オンターゲット(疾患の原因となる箇所)以外は、
ほとんど切断が起こらない⇒切るべき箇所以外の所は、余計には切っていない48

アレル特異的遺伝子編集を可能に①
人は基本的に同じ塩基配列の父方と母方の対をなす遺伝子を持っています
アレル（対立遺伝子）

遺伝子疾患

異常な遺伝子が働いて発症する

父
方

必要な遺伝子が欠損して発症する

母
方

塩基配列が同じ、二つの対立遺伝子を持っている●優性（顕性）遺伝
⼀対の片方のみに発症する遺伝病（機能獲得型変異/ハプロ不全）●劣性（潜性）遺伝
⼀対の両方に発症する遺伝病（複合型ヘテロ接合体/ホモ接合体）●伴性遺伝
性別によって発症の仕方が変わる遺伝病

遺伝子疾患には、父方と母方両方の遺伝子に異常がある場合と、父方か母方のどちらかの遺伝子だけに異常がある場合があります49

アレル特異的遺伝子編集を可能に②
アレル特異的遺伝子編集とは、対をなす対立遺伝子の一方を傷つけることなく、異常のある遺伝子のみをターゲットにして編集できること

ゲノム編集によって異常な遺伝子を編集しようとすると、もう片方の正常な遺伝子（対立遺伝子）

父
方

母
方

父
方

母
方

まで編集してしまう可能性があります。

Emendo社では、対立遺伝子のわずかな違いを確実に識別できる
高精度なゲノム編集を可能にした。

Emendo社は、独自のヌクレアーゼを安全かつ効果的な遺伝子編集を可能にする高精度に最適化することで、片方の遺伝子だけに異常がある

数多くの顕性遺伝性疾患を初めて治療することが可能になり、ゲノム編集による治療の適用範囲が広がる50

Emendo社のゲノム編集開発
Emendo社独自のOMNIヌクレアーゼを使用したELANE関連重症先天性好中球減少症の治療
Emendo社独自のゲノム編集ツール（OMNI Platform）を活用し
ELANE関連重症先天性好中球減少症（SCN）を対象に早期の臨床入りを目指す【対象疾患】■ELANE(好中球エラスターゼ遺伝子)関連重症先天性好中球減少症(SCN)※骨髄における顆粒球系細胞の成熟障害により発症する
好中球減少症であり、中耳炎、気道感染症、蜂窩織炎、
皮膚感染症を反復し、時に敗血症も発症。

2022年6月には、世界最大の遺伝子治療及び細胞治療の研究者の団体のジャーナルに掲載された論文を自社HPでも公開

正常な遺伝子には傷をつけず、ほとんど同じ配列を持つ異常な遺伝子のみを正確に区別して破壊し、その結果、造血幹細胞が好中球に分化できるようになったことを確認しました
51

OMNIヌクレアーゼ技術のライセンス
Emendo社独自のOMNIヌクレアーゼの特長を生かしたライセンスビジネス
オフターゲット効果の少ないEmendo社独自のOMNIヌクレアーゼを使用し固形がんのKRASタンパク質変異を標的としたTCR-T細胞療法の開発を進める
EmendoBio社がスウェーデンのAnocca AB社とライセンス契約（Emendo社が開発したゲノム編集のためのOMNIヌクレアーゼの非独占的使用権の供与）

EmendoBio社

契約一時金

開発マイルストーンAnocca AB 社

基礎研究

非臨床試験

臨床試験（治験）

https://www.emendobio.com/

販売ロイヤリティ

https://www.anocca.com/

承認申請・審査

販売
52

TCR-T細胞による治療
EmendoBio

Anocca AB

従来型のCas9よりも正確で効率的なゲノム編集が可能な
OMNIヌクレアーゼ

特定の抗原を認識するTCRを発現するT細胞を選別、培養する技術＋

がん細胞特異的な抗原を認識する人
工T細胞（TCRｰT細胞）の作製

Anocca社は様々ながんに特異的TCR受容体ライブラリを保有しており
EmendoBio社のOMNIヌクレアーゼを使って患者のT細胞に対象となるがんのTCR受容体遺伝子を組み込み、TCR-T細胞を作製する

Emendo社の研究開発体制
地政学的リスクの回避と米国での臨床試験に向けた体制の構築
2023年10月に始まったガザ地区における紛争が長期化し、Emendo社の研究開発拠点（EmendoBio Research and Development Ltd.）での開発に地政学的リスクが顕在化
ヌクレアーゼの開発について、労働集約型から機械学習を活用し知識集約的研究開発体制とする
米国における臨床試験開始に向けた準備を加速することが重要と認識

ELANE関連重症先天性好中球減少症など研究開発が進展している製品に注力するのに合わせ、イスラエルの研究開発拠点の縮小(継続)と米国での臨床試験に向けた準備を加速し、ゲノム編集技術の導出などを目指し
米国での体制を強化
前回の開示では「2023年度内のINDを目指す」としていましたがEmendo社の事業再編成などの影響により、INDへの対応が完了できませんでした。
今後も、2024年度内のINDに向けて米国での活動を継続していきます。

54

事業計画

成長戦略
希少遺伝性疾患への取り組み強化

アンジェスのバリュー

ゾキンヴィの清掃販売承認を取得
OMNIヌクレアーゼをAnocca社にライセンス

希少遺伝性疾患検査事業の拡大および研究開発・事業への活用

グローバル
展開の推進
米欧を中心とした
事業拡大

自社新規プロジェクト導入、提携、資本参加、 買収、導出

パイプラインの継続的拡大

コラテジェンの製品価値最大化
効能追加
海外事業化
国内本承認

プラスミドDNA、核酸医薬の技術的深化

ゲノム編集技術
プラットフォームへの展開

新規技術
プラットフォームへの発展

海外部門、海外子会社の組織、人財、機能の強化

2022年

技術プラットフォームの深化と拡大
グローバル化に向けた組織強化及び人財育成

2030年
56

成長戦略：ACRLによる検査体制の整備
国内で唯一、希少遺伝性疾患検査におけるワンストップ検査を可能に
事業収益性が見込めない等により、希少遺伝性疾患検査の全てを一つの検査機関で実施しているところが少ない中、
ACRLでは、患者や医師が、複数の検査機関に依頼しなくても、「スクリーニング検査」や、疾患の確定診断を行う「遺伝学的検査」、治療効果のモニタリングを行う「バイオマーカー検査」、と希少遺伝性疾患検査に必要な体制・機能が備わっている病院

アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（ACRL）

スクリーニング検査

遺伝学的検査バイオマーカー検査(確定診断)(治療効果のモニタリング）

57

57

成長戦略：プロジェクトの推進及び製品化
2018年

2019年

2020年

2021年

2022年

2023年

2024年

2025年

2024年
HGPSとPLを対象とした早老症治療薬「ゾキンヴィ」の製造販売承認を取得

2019年
HGF遺伝子治療用製品を、世界で初めてプラスミドDNAを用いた、
重症虚血肢潰瘍の改善を目的とした遺伝子治療薬として製品化

新規プロジェクト・製品

2022年～ DNAワクチン（新型コロナウイルス感染症）
2022年～ ゾキンヴィ（早老症）
2020年～ ゲノム編集プラットフォーム技術取得
2018年～ Tie2受容体アゴニスト ※AV-001（新型コロナウイルス感染症及び急性呼吸窮迫症候群）
2015年～ DNAワクチン（高血圧）2010年～ NF-kBデコイオリゴDNA（腰痛症）
1999年～ HGF遺伝子治療用製品（慢性動脈閉塞症）

58

経営指標：2023年度 連結業績ハイライト（単位：百万円）

2022年12月 2023年12月

2023年12月 2023年12月

増減

計画

事業収益

67

152

85

事業費用

16,38312,120-4,263

営業損益-16,316-11,967

4,349

営業外収支

1,706

6,316

4,609

経常損益

-14,610-5,651

8,958

特別損益

106

-1,418-1,525-14,714-7,036

7,678

当期純損益

190

実績

152

計画比

-37

12,120-13,500-11,967

1,532

6,316
-7,500-5,651

1,848-1,418-7,500-7,036・2023年度の業績における事業収益は、コラテジェンの売上げは概ね予定どおり、拡大新生児スクリーニング検査は前年度比増加したものの、予定には届かず
・費用面では新型コロナワクチンの研究開発中止などにより研究開発費を圧縮
・有価証券評価損、Emendo 社の事業再編成に伴う費用を特別損失として計上

463

59

経営指標：事業費用の内容（単位：百万円）

事業費用合計16,383百万円

事業費用合計12,120百万円
売上原価：133百万円（前年比 +39百万 +42.5％）「検査受託」で新規設備導入による償却増

93
15,000133

10,00010,999

研究開発費： 6,172百万円

6,172
3,796百万円
10,783百万円（前年比 △4,826百万、△43.9％）① 研究材料費729百万（前年比△1,228百万）② 外注費1,995百万（前年比△3,910百万）
コロナワクチンの研究用材料費、臨床試験関連費用の減少

5,0003,796百万円
販売費及び一般管理費： 5,814百万円

5,814
1,820百万円

5,290

1,820百万円（前年比 +523百万円、+9.9％）①支払手数料1,213百万（前年比+358百万）
Emendo関連コンサルティング費用の増加③ のれん償却費3,081百万（前年比+197百万）
円安に伴う償却費の増加（ドル建ての「のれん」を円評価するため）

02022年12月期
販売費及び一般管理費

2023年12月期
研究開発費

売上原価

60

経営指標：連結貸借対照表 ハイライト（単位：百万円）
2022年12月末

2023年12月末

増減
流動資産

流動資産

12,896

6,098-6,797

うち現金及び預金

11,035

4,160-6,874■現預金 4,160百万（前年度末比△6,874百万円）
資金調達2,055百万はあるも、事業支出により減少■原材料及び貯蔵品1,468百万(前年比+463百万）
コラテジェン原薬製造に伴い増加

固定資産

固定資産

25,92422,971-2,952

うち「のれん」

23,254

21,746-1,508

総資産

38,82029,070-9,750

負債

8,395

2,562

-5,833

純資産

30,42526,507-3,917■のれん残高 21,746百万（前年比△1,508百万）■Emendo社社屋の使用権資産 267百万 (前年比△1,050百万） 事業構造改善のための計上基準見直し

負債■前受金 637百万（前年比△5,126百万）
助成金の未計上分を補助金収入として計上■リース債務 362百万（前年比△793）
純資産■資金調達に伴い資本金/資本剰余金+1,032百万■当期損失による利益剰余金 △7,036百万■欠損の填補に充当 資本金 △1,125百万
資本準備金 △15,076百万
繰越利益剰余金 +16,202百万61

利益計画：2024年度通期業績見通し（単位：百万円）

事業収益

営業損益

経常損益

当期純損益

2024年度 通期 計画

530-8,500-8,500-8,7002023年度 通期 実績

152-11,967-5,651-7,036

増減

378

3,467

-2,849-1,6642024年度 通期業績見通しのポイント
・ゾキンヴィの製造販売承認に伴う販売開始
・ACRLにおける拡大新生児スクリーニングの受託数増加
・Emendo社の事業再構築に伴う研究開発費の削減
・2023年度に計上した補助金収入が無くなる
62

資金調達に関する説明
2021年度に第41回新株予約権(第三者割当て)を発行し174億74百万円(新株予約権発行により調達いたしました。資金使途としては、Emendo社の運営、絵画企業の買収や資本参加による事業基盤拡大、新規製品・プロジェクトの獲得資金、ARDS共同研究費、運転資金等の費用としています。
内容

調達金額
（百万円）

充当済金額

9,000

9,000

5,300

5,300

海外企業の買収や資本参加による事業基盤拡大

347

374

新規製品・プロジェクトの獲得資金

171

0

VasomuneとARDS治療薬の共同研究費

556

0

運転資金

458

0

その他の手段による事業基盤拡大

1,544

1,544

合計

17,376

16,191

Emendo社の運営資金
運転資金

2022年12期

2023年12期

2024年12期

2025年12期※充当金額は2024年3月19日時点

2022年度に第42回新株予約権(第三者割当て)を発行し、2022年末までにその一部が行使され、35億89百万円を調達いたしました。(予定調達額は約85憶円であり、資金使途としては、Emendo社の運営、事業基盤強化の資金としています。行使が完了してないため、充当金額は未定です。

63

資金調達に関する説明
2022年度に第42回新株予約権(第三者割当て)を発行し、2023年5月9日までにその一部が行使され、45億99百万円を調達いたしました。
その資金使途はEmendo社の運営資金です。
内容

調達予定金額 充当済金額（百万円）

Emendo社の運営資金
合計

4,599

3,397

4,599

3,397

2022年12期

2023年12期

2024年12期

2025年12期※充当金額は2023年3月19日時点

2023年度に第43回新株予約権(第三者割当て)を発行し、2024年３月19日までにその一部が行使され、12億6百万円を調達いたしました。（予定調
達額は約54憶円で、資金使途としては、HGF遺伝子治療用製品の研究開発費、ゾキンヴィの製造販売用費用、NF-κBデコイオリゴDNAの臨床試験の資金です）
内容

調達予定金額

充当済金額

慢性動脈閉塞症のHGF遺伝子治療薬の正式承認に向けた製造販 （百万円）
売費用及びグローバルでの製品価値最大化のための研究開発費
906
用

906

早老症治療剤「ゾキンヴィ」の正式承認に向けた製造販売費用

110

110

慢性椎間板性腰痛症治療用NF-kBデコイオリゴDNAの国内における第Ⅱ相臨床試験費用

190

190

1,206

1,206

合計

2023年12期

2024年12期

2025年12期※充当金額は2023年3月19日時点

64資金調達に関する説明
2024年度に新株予約権付社債(第三者割当（第１回・第２回)を発行し、26億円を調達する予定です。さらに、第44回新株予約権を発行し、20億円を調達する予定です。
内容
慢性動脈閉塞症のHGF遺伝子治療薬のグローバルで の製品価値最大化のための研究開発費用

調達予定金額
（百万円）

充当済金額

2024年12期

1,497

0

早老症治療剤「ゾキンヴィ」の上市に向けた製造販売費用

540

0

慢性椎間板性腰痛症治療用NF-kBデコイオリゴDNAの国内における第Ⅱ相臨床試験費用

900

0

検査事業受注拡大のための資金

590

0

運転資金

1,030

0

合計

4,557

0

2025年12期※充当金額は2023年3月19日時点

65

リスク情報認識するリスク及び対応策
リスクの内容発生可能性

発生時期 影響度

対応策

研究開発について

成功確度の高い適応症の選択

一般に新薬の開発には、長期に亘る期間と多額の費

社内での議論及びアカデミアとの連携をとおして開発の成功用が必要ですが、症例数を適時確保できないなどの確度の高い適応症を選択して研究開発を行います。

理由で計画通り進行せずに遅延する可能性や、様々

CRO（医薬品開発業務受託機関）との連携な試験の結果、期待した有効性を確認できなかった
り、安全性に関する許容できない問題が生じるなど

中

中長期

大

臨床試験及び非臨床試験の実施に係る各種業務を支援・代行
するCROとの連携強化により、試験計画に沿って遅延なく諸試験を進めます。

の理由で研究開発を中止するリスクがあります。

パイプラインの継続的な維持・拡大
研究開発の中止が事業計画に及ぼす影響を最小限にするために、継続的にパイプラインの維持・拡大をはかります。
遺伝子治療の現状と事業展開について

アカデミアとの連携により成功確度の向上

遺伝子治療薬は、未だ本格的な普及に至っておらず

世界トップレベルのアカデミアとの連携により成功確度の向先進国で承認された製品は数例に留まっております。

上を目指し実用化を図ります。

現在米国におけるHGF遺伝子治療用製品コラテジェ

事業基盤の拡大ン®の臨床試験や椎間板性腰痛を対象としたＮＦ－κ

自社のプラットフォーム技術であるプラスミドをベースとしＢデコイオリゴDNA及び高血圧を対象としたDNAワ

た遺伝子治療薬に加え、ライセンス導入や共同開発、新たなクチンの臨床試験などを実施しておりますが、実用化に至らないリスクがあります。

中

中長期

大

創薬プラットフォーム技術の獲得を目指した事業提携、他社に対する資本参加や他社の買収等により開発品パイプライン

ゲノム編集の実用化についての拡充による事業基盤の拡大を図り遺伝子治療の世界でグゲノム編集技術は新規性が高く、未知の領域であり

ローバルリーダーを目指してまいります。

承認事例もありません。規制についても未整備であオフターゲット効果の徹底的な排除

り、事業化への道筋は明確になっておりません。

ゲノム編集に使用するヌクレアーゼに最適なものを使用することで、予期せぬ遺伝子の変異を極力防ぎ、安全なゲノム編集を目指します。

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認識するリスク及び対応策
リスクの内容発生可能性

発生時期 影響度

対応策

継続企業の前提に関する重要事象等について

開発プロジェクトにおける提携先の確保

医薬品事業は、製品化までに多額の資金と長い時間

現在開発中のプロジェクトは臨床実験が予定通り進捗しておを要する等の特性があり、創薬ベンチャーである当

り、早期に製薬会社への導出や新たな連携により、開発協力

社グループにおいては、先行した研究開発投資を金やマイルストーンなどを受け取ることで開発コストの回収行っております。このため、継続した営業損失の発を図り財務リスクの低減を行って参ります。

生及び営業キャッシュ・フローのマイナスを計上し資金調達の取り組みていることから、継続企業の前提に関する重要な不確実性が存在しております。

中

中期

中

当社グループにとって、研究開発活動及び事業基盤の拡大は継続的な発展のために重要であり、状況に応じ機動的に資金調達を検討してまいります。
情報開示の充実
当社グループのプロジェクトの将来性を正当に評価いただけるよう、プロジェクトの進捗、事業環境など、当社グループの取り組みをはじめ、関連情報を丁寧に説明するように取り組んでまいります。

※上記以外のリスク情報については、有価証券報告書をご参照ください68「遺伝子医薬のグローバルリーダー」を目指して