ち けん

治験管理室便り 増刊号ＮＯ．２
平成 2３年２月発行

2011 年兎年を年兎年を迎え、はや 2 月（如月）如月）になりました。
りました。いかがお過いかがお過ごしでしょうか？
ごしでしょうか？
新薬開発にわる２０１０
２０１０年問題
年問題ってごってご存知存知ですかですか？
増刊号としてとしてお昨年 10 月に“新薬開発に関わる２０１０年問題ってご存知ですか？”を増刊号としてお届けしました。
けしました。
この度
この度、2010 年度の年度の“重大ニュース重大ニュース ドラッグ・ドラッグ・ラグ解消
ラグ解消への解消への動への動きが本格化きが本格化”本格化”というテーマでテーマで，医 療 ・ 介 護 CB ニ ュ ー ス が 、 国内で国内で薬事承認されていないお薬事承認されていないお薬されていないお薬、いわゆる『 未 承 認 薬 』 や『 適 応 外 薬 』 の情 報 に つ い て 発 表 が あ り ま と め て み ま し た 。
是非ご一読頂ければと思います。

みんなのチカラ
みんなの チカラでチカラ で 、 未承認薬を未承認薬 を 、 一 日 も 早 く 。
このポスター
このポスターは
ポスターは、一般生活者とのよりよいとのよりよいコミュニケーション
一般生活者とのよりよいコミュニケーション
ることを目的目的に実施されているされている製薬協製薬協のを図ることを目的に実施されている製薬協の今年度のテーマとしてとして作成作成されたものですされたものです。
今年度のテーマとして作成されたものです。

ポスターの表現している内容は、“ 願いと希望 ” それは、効果があって、必要とされている『いいお薬』を海の向こうから日本へ鳥が運んできてくれたらいいな、というものです。
厚 生 労 働 省 は 、未 承 認 薬 問 題 の 解 消 に 向 け 、医 学 会 や 患 者 会 な ど から 寄 せ ら れ た 開 発 希 望 を『 医 療 上 の 必 要 性 の 高 い 未 承 認 薬 ・適 応 外薬 検 討 会議 』で精 査 し た上 で 、順 次 、関係 製 薬企 業 に 開発 要請を 行っています。

２０１０年重大
２０１０ 年重大ニュース
年重大 ニュース
ドラッグ・ドラッグ・ラグ解消
ラグ 解消への解消 への動への 動 きが本格化
きが 本格化医 療 ・ 介 護 CB ニ ュ ー ス よ り
海 外 で は 使 用 さ れ て い る も の の 、 国 内 で は 薬 事 承 認 さ れ て い な い『い『 未 承 認 薬 』
や『適応外薬』の問題、いわゆるドラッグ・ラグ問題の解消は、治療選択肢が限られた患者やその治療に当たる医療関係者からの願いだった。

そして２０１０年、患者や医療関係者が国に求めた１８２件もの未承認薬や適応外薬の開発要望が、製薬企業によって実現する運びとなった。ドラッグ・ラグ 解 消 に 向 け て 、大 き な 一 歩 を 踏 み 出 し た ２ ０ １ ０ 年 の 動 き に つ い て 追 っ た 。

【厚生労働省と製薬協の動き】

２ ０ １ ０ 年 ５ 月 ２ １ 日 、製 薬 企業５０社に対し、９１件の未承認薬・適応外薬の開発を厚労省が要請しています。これに対し製薬協の新会長は、「ひきうけたものにはついては、製薬協としても全体を調整し役割を担っていきたいと意欲を見せている。この時
点 で 、開 発 企 業 が 見 つ か っ て い な い 未 承 認 ･適 応 外 薬 が １ ７ 件 合 っ た が 、本 当に必要なものでどこも引き受けなければ、当社（武田薬品）が責任を持って引き受けるとの気持ちは変わっていないと中医協の場で話している。

■

契機となった新薬創出加算

この よ う な な か 、 ２ ０ １ ０ 年

４月から試行的に導入された「新薬創出・適応外薬解消等促進加算」という新 制 度 が 、製 薬 企 業 が 未 承 認 ･ 適 応 外 薬 の 開 発 に 意 欲 み せ た 理 由 の １ つ と み ている。新たに導入された新制度は、ある一定の条件を満たせば、特許期間中の薬価が下がらない仕組みである。それまでの薬価改定ルールは、市場実勢価 格 の 基 づ き 、2 年 ご と に ほ ぼ す べ て の 医 薬 品 の 薬 価 が 下 が る 仕 組 み と な っ ていた。
厚生労働省は厚生労働省は、無条件で無条件で導入を導入を認めたわけでなかった。
めたわけでなかった。製薬企業に製薬企業に対し、未 承 認 ･ 適 応外薬の開発や上市を求め、中医協がその取り組みを監視。取り組みが不十分な場合は、次回改定で加算を受けられなくなる仕組みだ。

製薬企業全体として、一定の成果を示さなければ、次回改定で制度そのものが取り消されることもありうる。

■未承認
未承認・未承認・適応外薬の適応外薬の要望、要望、約半分が約半分が開発へ開発へ
未承認・未承認・適応外薬の適応外薬の解消に解消に懸ける患者ける患者や患者や医療関係者の医療関係者の思いは強いは強かった。
かった。厚労省は厚労省は昨年6 月から 8 月にかけてにかけて、患者団体や患者団体や学会などから学会などから未承認などから未承認・未承認・適応外薬の適応外薬の開発を開発を公募。
公募。この時の公募条件は公募条件は、▽未承認薬については未承認薬については、については、米英独仏の米英独仏の欧米 4 か国のいずれかの国のいずれかの国で承認されていること、されていること、適応外薬はこれら
適応外薬はこれら 4 か国で承認、承認、または公的医療保険制度
または公的医療保険制度で公的医療保険制度で適用され適用されていること▽医療上の医療上の必要性（必要性（適応疾病が適応疾病が重篤であること重篤であること、であること、試験成績などから試験成績などから医療上などから医療上の医療上の有用性が有用性が認められること）められること）の基準を基準を満たすことの 2 つだった。
つだった。
その結果その結果、結果、未承認薬 89 件、適応外薬 285 件の計 374 件の開発要望が開発要望が寄せられた。
せられた。
疾患別内訳は疾患別内訳は、精神・精神・神経用薬が神経用薬が 95 件（18 件、77 件）で最も多く、以下は以下は、抗がん剤がん剤
78 件（17 件、61 件）、消化器官用薬、抗菌薬、消化器官用薬・消化器官用薬・解毒剤など
解毒剤など 49 件（14 件、35 件）、抗菌薬 46 件（7件、39 件）と続いた。
いた。また、
また、小児適応関係は小児適応関係は 374 件中 84 件（28 件、56 件）だった。
だった。
こうした開発要望
こうした開発要望について開発要望について、について、「医療上「医療上の医療上の必要性」必要性」を評価し評価し、製薬企業への製薬企業への開発要請への開発要請に開発要請に結び付ける役割ける役割を役割を担ったのが、ったのが、厚労省が厚労省が今年 2 月に立ち上げた「げた「医療上の医療上の必要性の必要性の高い未承認薬・未承認薬・適応外薬検討会議」
適応外薬検討会議」（座長（座長＝座長＝堀田知光・堀田知光・国立病院機構名古屋医療センター国立病院機構名古屋医療センター院センター院長）だった。
だった。
同検討会議では同検討会議では、では、厚労省の厚労省の開発要請に開発要請に対し、該当企業から該当企業から寄から寄せられた開発工程表
せられた開発工程表や開発工程表や承認申請データ
申請データにデータに関する見解する見解などについて見解などについて、などについて、臨床試験の臨床試験の一部、一部、またはすべてを行またはすべてを行わないまま承認申請をすることができる
承認申請をすることができる「をすることができる「公知申請」
公知申請」が可能かどうかの可能かどうかの評価かどうかの評価を評価を行う役割も役割も担っている。
同検討会議が同検討会議が公知申請可能と公知申請可能と判断した判断した場合した場合は場合は、さらに薬事さらに薬事・薬事・食品衛生審議会（食品衛生審議会（薬食審）薬食審）が事前評価を事前評価を行う流れだ。
れだ。
企業は
企業は公知申請可能と公知申請可能と判断された判断された場合された場合、場合、国の要請から要請から 6 か月以内（月以内（薬食審の薬食審の事前評価から 1 か月以内）月以内）に申請する申請する。
する。また、
また、公知申請にならない公知申請にならない場合にならない場合は場合は、要請から要請から 12 か月以内に臨床試験に臨床試験に着手することとされた着手することとされた。
することとされた。
同検討会議の同検討会議の「医療上の医療上の必要性」必要性」に関する評価する評価を評価を受け、製薬企業に製薬企業に対し最初の最初の開発要請が行われたのは 5 月 21 日。この時
この時は、評価を評価を終えた 139 件のうち、のうち、医療上の医療上の必要性が高いとされた 109 件について、について、開発企業を開発企業を公募した
公募した 17 件、開発要請を開発要請を保留した保留した 1 件を除く 91 件にかかわる製薬企業にかかわる製薬企業 50 社に対し、開発が開発が要請された要請された。
された。
直近の直近の 11 月 10 日の会合で会合で、残りの医療上りの医療上の医療上の必要性の必要性の評価はほぼ評価はほぼ終了はほぼ終了。
終了。結果的に結果的に「医療上の療上の必要性が必要性が高い」と評価されたのは評価されたのは 182 件で、開発要望として開発要望として寄として寄せられた 374 件の半分程度だった半分程度だった。
だった。その後その後、このうち 72 件にかかわる製薬企業にかかわる製薬企業 34 社に、2 回目の回目の開発要請が 12 月 13 日に行われた。
われた。
現時点で現時点で、海外で海外で承認を承認を取得している取得している企業日本法人がない、日本での開発権している企業の企業の日本法人がないがない、日本でのでの開発権を開発権を持つ企業がないなどの企業がないなどの理由がないなどの理由から理由から、から、開発要請先が開発要請先が見つからず、つからず、開発企業の開発企業の募集を募集を行ったのは18 件。このうち、このうち、13 件については企業については企業から企業から開発から開発の開発の申し出があったものの、があったものの、残る 5 件は公募を公募を続けている。
けている。
また、また、厚労省が厚労省が 5 月に開発要請を開発要請を行った 91 件のうち、のうち、同検討会議で同検討会議で公知申請可能と公知申請可能とされたのは 21 件。
「既「治験「既に開発に開発に着手しているもの着手しているもの」
しているもの」は 43 件、「治験の治験の実施等が実施等が必要と必要と考えられるもの「実施えられるもの」
もの」は 14 件、「実施が実施が必要な必要な試験や試験や公知申請の公知申請の妥当性について妥当性について検討中について検討中のもの検討中のもの」のもの」
は 13 件だった。
だった。

■「公知申請」
公知申請」の段階で段階で保険適用に保険適用に一方で一方で、同検討会議と同検討会議と並行して並行して、して、中医協でも中医協でもドラッグ
でもドラッグ・ドラッグ・ラグのラグの解消に解消に向けた検討
けた検討が検討が進められていた。
められていた。それは、それは、薬事承認前の薬事承認前の医薬品に医薬品に対し、保険適用を保険適用を認めることはできないかというものだった。
かというものだった。
これについては、これについては、同検討会議と同検討会議と薬食審で薬食審で有効性・有効性・安全性が安全性が「公知」公知」であることが確認であることが確認された適応外薬
された適応外薬について適応外薬について、について、薬事未承認の薬事未承認の段階でも段階でも保険適用でも保険適用する保険適用する案する案などを検討などを検討。
検討。同案は同案は 8
月 25 日の中医協総会で中医協総会で了承され了承され、され、5 月に開発要請された
開発要請された 91 件のうち、のうち、公知申請が公知申請が認められた適応外薬られた適応外薬の適応外薬の開発要望 21 件が保険適用されている保険適用されている。
されている。
製薬協は製薬協は、一般生活者との一般生活者とのコミュニケーションとのコミュニケーションをコミュニケーションを目的に目的に毎年実施している
毎年実施している製薬協している製薬協メッ
製薬協メッ
セージ「セージ「グッドコミュニケーション」
グッドコミュニケーション」の今年度の今年度のテーマをテーマを「未承認薬への未承認薬への取への取り組み～みんなのチカラ
んなのチカラでチカラで、未承認薬を未承認薬を、一日も一日も早く。～」に。～」に決定。
決定。医療機関での医療機関でのポスターでのポスター掲示ポスター掲示や掲示やメディアでのメディアでの広告展開での広告展開、広告展開、ウェブサイトのウェブサイトの開設などを開設などを通などを通じて、じて、未承認・未承認・適応外薬問題への適応外薬問題への製薬企業の製薬企業の取り組みを広みを広くアピールしているアピールしている。
している。

未承認・未承認・適応外薬問題の適応外薬問題の解消に解消に向けて大けて大きく動きく動きだした 2010 年。
しかし、
しかし、これはあくまでも初
これはあくまでも初めの一歩めの一歩にすぎない一歩にすぎない。にすぎない。製薬企業には製薬企業には同問題には同問題の同問題の解消へ解消への取り組みとともに、みとともに、「新薬創出「新薬創出・新薬創出・適応外薬解消等促進加算」適応外薬解消等促進加算」のメリットをメリットを最大限に生かし、かし、革新的な革新的な新薬の新薬の国内での国内での積極的での積極的な積極的な開発に開発に一層力を一層力を注ぐことが求ぐことが求められている。
れている。

以上は
以上は、医 療 ・ 介 護 CB ニ ュ ー ス よ り 内容を内容を一部抜粋しての一部抜粋してのごしてのご紹介で紹介でした。
した。