日本医療研究開発機構のミッションと展望

日本医療研究開発機構
理事長 末松 誠
第5回がん新薬開発合同シンポジウム 2015-11-13

戦略推進部が他の５事業部との「縦横連携」：ゲノム医療をまず「難病」と「がん」から推進
Medical R&Dの全体最適化の試金石
７つのプロジェクト
医薬品
研究課

再生医療

研究課

がん
研究課

脳と心の
研究課

難病
研究課

感染症
研究課

研究
企画課

産学連携等実用化へ向けた支援

戦略的国際研究の推進

バイオバンク等研究開発基盤の整備支援

臨床研究・治験基盤事業部

質の高い臨床研究・治験への支援

創薬支援ネットワークによる支援
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SCRUM-JAPAN : がん患者に最適な薬をいち早く届けるためのSYSTEMS MEDICINE
国家的なP5 medicine
体制の構築

・Multiplex診断薬承認のためのRegulatory Scienceの確
立・市民・患者への啓蒙活動
・必要な研究費の分配（基盤整備を含む）

・病理学会や検査学会などの関連学会－ゲノム医療に資す臨床検体の取扱い手順書の作成および啓蒙活動（ホルマリン固定のガイドライン、各種臨床検体の標準的な取扱いガイドライン、新規診断法精度保証制度など）
・日本臨床腫瘍学会などの癌関連学会－次世代テクノロジー推進協議会の設立と活動（政策提案を含む）
・市民・患者への啓発活動
・国際交流

官

学会
連携病院 A2

日本国民・がん患者
産・個別化医療実現のための寄付制度
・市民・患者への啓蒙活動のサポート

医療ビッグデータ学

・リサーチナースの配置
・病理医の配置・遺伝カウンセリング部門の整備
地方自治体 ・地方事務局機能（治験の相談窓口など）・市民・患者への啓蒙活動
・近隣病院との連携強化（紹介・逆紹介）
連携病院 A3
・Central IRB機能
・コンパショネートユース・EAPの実践
・自治体との連携
・企業治験・医師主導治験の実施
連携病院
B2

拠点病院
A1

Hub-and-Spoke
ネットワーク拠点病院を統制する事務局機能、データセンター、
各種相談窓口
政策提案
国内Central IRBの整備と実践
国際交流

・TRの基盤整備と機能的な運用（Bankingを含む）
・臨床とがんゲノムの統合データベースの構築・維持（ビックデータ）と人工知能の投入
・Variant of Unknown Significanceの減少に向けた日本人ゲノムデータ収集
・バイオインフォマティクス
・Big-data based medicineの統計的な手法の確立
・生命倫理への配慮

連携病院 B3
地方自治体

国立がん研究センター

基礎研究

拠点病院
B1

臨床・がんゲノム統合データ構築

個別化医療促進のための次世代研究推進

市民・患者への啓蒙活動
稀少癌・家族性腫瘍の登録データベース
コンパショネートユース・EAPの管理と実践

病理医

臨床遺伝専門医
遺伝カウンセリ
ング専属ナース

拠点病院
D1
連携病院 D3

地方自治体
連携病院 D2

連携病院 B4
連携病院 B5

連携病院 B6

連携病院 C2

リサーチ・ナース

拠点病院の自立と連携

拠点病院
C1
地方自治体
連携病院 C3

・リサーチ・ナース
・遺伝カウンセリング専属ナース
・臨床遺伝専門医
・病理医
・腫瘍内科医・バイオインフォマティシャン
・生物統計家、など

大津敦 ＡＭＥＤ科学技術顧問より提供 人材育成の教育プログラム

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AMEDががん研究者と共にリードしなければならないと認識している課題
 病理検体の標準化を中心とした地方拠点構築整備事業（その運営を支える専門医師、病理専門医の育成）
 実践をしながらのアノテーション人材の育成（日本癌学会・病理学会などとの連携によるOJTを包含する研究事業）
 日本人がんゲノム情報＋詳細な治療情報のデータベース構築（海外情報系企業などが日本で各施設の一本釣りを開始している）
 次の創薬に向けた検体二次利用の管理体制の構築
 シーズの枯渇を招かないような基礎研究への力点
スピードの遅れは致命傷になる（走りながらしくみを構築していかねばならない現実をしっかり認識する） 3

SWANの患者の母親の言葉検査を受けても、受けても、全部「異常なし」との結果が戻ってくるばかりで、結局どの医師も答えを教えてくれることはできませんでした。
検査を受けるたびに、私たち夫婦は打ちのめされ、「自分たち家族はいつ終わるともしれないジェットコースターに一生乗り続けなければならないのか」と、とてもやるせない気持ちになるのです。
“Diagnostic Odyssey”
4IRUD診療体制

診断困難な患者さん
受診フォローアップ

診断説明
カウンセリング

IRUD診断連携
・IRUD診断委員会は地域の拠点病院等に配置し、全国配備を目指す

地域での
密接な連携

IRUDに参加する拠点病院（総合病院）

紹介受診エントリーシート
(臨床・検査データ)

IRUD
解析コンソーシアム
IRUD解析センター
・依頼された検体についてエクソー
ム解析等の遺伝学的検査を行う
・遺伝学的検査以外の検査や遺伝子変異の機能解析も検討する

解析結果

IRUD診断委員会
検査依頼

・幅広い診療科の医師で構成
・臨床遺伝専門医を中心として
臨床カンファレンスを開催
・地域の臨床医と積極的に連携し地域をあげて取り組む

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データ

IRUD
データネットワーク
AMED
データセンター・登録システムの構築・運営
・データベースの構築・運営
・国際ネットワークとの連携

5臨床専門分科会と診断委員会による支援体制
3年かけてIRUD診断連携の全国整備を目指す
IRUD
臨床専門分科会

IRUDに参加する拠点病院・疾患エキスパートによる専門分科会
・IRUD診断委員会による依頼を受け、専門的な症例検討を追加する
・必要に応じてIRUDに参加する拠点病院
で直接診療
症例検討
依頼

IRUDに参加する拠点病院が全国に設置されるよう体制整備を支援していく

検討結果
フィードバック

IRUD診断委員会
・幅広い診療科の医師で構成
・臨床遺伝専門医を中心として
臨床カンファレンスを開催
・地域の臨床医と積極的に連携し、地域をあげて取り組む

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バリアントのフィルタリングをしてRとＵを決める~
必要な
Phenotype is everything エクソーム由来全バリアント(例）リソース

アミノ酸配列への影響（＋）（frameshift、missense, splicing異常など)

126324（1万人に一人くらいのものを決める）

9774

世界の成人多因子遺伝病研究
エクソーム6万人分になし

556

正常日本人３％未満

ヒト疾患原因遺伝子内のバリアントを除外（39）
地域での
密接な連携

IRUD
解析コンソーシアム
IRUD解析センター
・依頼された検体について
エクソーム解析等の遺伝学的検査を行う85
46

Bioinfo
日本人
DB
医師の
判断

Case
matching
IRUD診断委員会
・幅広い診療科の医師で構成
ヒト疾患との関係が不明の・臨床遺伝専門医を中心として臨床
カンファレンスを開催
遺伝子内のバリアント
・地域の臨床医と積極的に連携し7地域をあげて取り組む（臨床医でないと切り込めない）

IRDiRCへの加盟：IRUDの世界への貢献
世界の希少・未診断疾患患者を救うために
今年７月３０日、日本機関として初めてAMEDが加盟

加盟の加盟だけに終わらせないための挑戦✔ data sharing for patients✔ phenotype coding✔ unified IRB（同一目的を持ったcommunityで可能）

The International Rare Diseases
Research Consortium (IRDiRC) teams
up researchers and organisations
investing in rare diseases research inorder to achieve two main objectives
by the year 2020, namely to deliver
200 new therapies for rare diseases
and means to diagnose most rarediseases.
A number of grand challenges arebeing addressed through collaborative
actions to reach these 2020 goals suchas: establishing and providing accessto harmonised data and samples,
performing the molecular and clinicalcharacterisation of rare diseases,
boosting translational, preclinical andclinical research, and streamlining
ethical and regulatory procedures.

研究者のmindsetや大学間のBalkanismを変革しないと解決できない課題

8＜オーファン指定前ベンチャー等支援＞
希少疾病用医薬品指定前研究開発助成金事業
医薬品候補化合物の特定基礎研究・創薬標的特定各種毒性試験

新たに、このステージの開発をAMEDが助成

治験薬製造（創薬支援戦略部）

製剤開発

創薬ブースター
AMED

臨床試験（開発初期）

前臨床開発
薬効薬理試験

創薬研究の支援
AMED（戦略推進部）

応用研究

希少疾病用医薬品指定

Ⅰ

臨床試験（開発後期）

Ⅱ

希少疾病用医薬品開発における「死の谷」

Ⅲ

オーファン指定後
NIBIOHN（開発振興部）（現状）・ベンチャー等における希少疾病用医薬品の支援・助成は、オーファン指定後に限定・オーファン指定前においても幅広い開発【非臨床～臨床試験（PⅡ）】が必要だが、このステージにおける支援・助成の仕組みは存在しない。
 平成２７年度より、AMEDにおいて、新たに希少疾病用医薬品指定を受ける可能性のある品目の研究開発費の助成事業を創設
 助成対象には、ドラッグ・リポジジョニングの開発も含まれる
 公募期間：平成27年11月4日～12月2日

9産学官共同創薬研究プロジェクト（PPP：民間資金の活用）

産学官共同創薬研究プロジェクト（マッチングスキーム）
産学官共同創薬研究プロジェクト（研究スキーム）
案内開始（2015年8月18日）
相談期間

相談期間

（ステップ1）提案書（様式1）

3W

受付

受付

提供

3W
提供

受付

（ステップ2）提案書（様式1）（ステップ3）要望書（様式3）2W（ステップ4）アカデミアグループ
回答書（様式4）

受付

提供（ステップ4）アカデミアグループ
回答書（様式4）

製薬企業

アカデミア

（ステップ3）要望書（様式3）（ステップ1）検討希望書（様式2）

2W

ＡＭＥＤ

（ステップ5）検討結果を伝達

連絡（ステップ5） 製薬企業と
直接交渉

受付

（ステップ5）参画検討企業
回答書（様式5）（ステップ5）アカデミアと
直接交渉

AMED
公募期間：10月26～11月24日

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「産学協働スクリーニングコンソーシアム（DISC）」の概要
東京大学（低分子化合物）、 医薬基盤・健康・栄養研究所（抗体・核酸）、 次世代天然物化学技術研究組合（天然物）の各ライブラリーに加えて、製薬各社が保有するユニークな化合物群を創薬支援ネットワークに活用

創薬支援ネットワークによるアカデミア発創薬シーズの支援
DISC※の構成※Drug discovery Innovation ＆ Screening Consortium

代表機関
創薬支援戦略部

事務局
創薬支援戦略部DISCの運営
総会の開催、運営

会員企業
DISCの目的に賛同、規約の順守
化合物の提供

創薬支援戦略部が目利きしたアカデミア発創薬ター
ゲット製薬企業がHTS用の化合物を提供
HTS実施経費は創薬支援戦略部が負担
化合物保管・管理やスクリーニングは外部機関に委
託・実施（5,000～30,000化合物/社）

選ばれた創薬標的に対して、アッセイ系の構
築、HTS、2次アッセイなどを委託・実施

DISC規約に基づく
参加申し込み

製薬A社

製薬B社

X社
化合物管理
Y社
HTS実施

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化合物管理は管理機関に委託

製薬D社

製薬C社

製薬E社

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Going forward, step by step, never accelerating and braking simultaneously….
「AMEDとPMDAはアクセルとブレーキの関係ではなく、一体で駆動し確実に前に進むギア」

12国立研究開発法人 日本医療研究開発機構（ＡＭＥＤ）

研究費の機能的運用について(ver.1)✔ 合算使用（設備・旅費）ＯＫ✔ 目的使用をすれば目的外使用ＯＫ✔ 直接・間接費による研究補助員雇用ＯＫ✔ 年度末までの予算執行ＯＫ
AMED HPより（報告は5月末でよい。各省共通）

Coming soon ✔ 研究の進捗や執行状況を踏まえた予算再配分（前倒し/充実等の増額、執行できない研究費の減額）✔ 間接経費の弾力的運用と透明化（各大学・研究機関が本当に研究インフラ・環境の充実に使っているか？）✔ 採択から契約完了までのスピードアップ
現場の研究者の皆さんの意見で大学・研究機関の管理体制を改革し、Copyright 2015 Japan Agency for Medical Research and Development. All Rights Reserved.
Medical R&Dの加速を図る必要性：AMEDは応援します。

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