第24回抗悪性腫瘍薬開発フォーラム

臨床研究法下で臨床試験を抗がん剤開発にどう活用するか

小児固形腫瘍治療薬開発の視点
新潟県立がんセンター新潟病院小児科
小川淳

今回の発表に関して開示すべきCOIはありません。

小児がん 疫学

小児がん 疫学
網膜芽腫
3.1% 59例

腎腫瘍
肝腫瘍
2.9% 55例 その他
3.0% 57.5例
1.7% 33例

小児がんの疾患別比率
白血病
38.6% 739例

骨腫瘍
3.3% 63例
軟部肉腫
6.5% 123例
神経芽腫
7.6% 145例

約2500例/年

性腺腫瘍
9.4% 180例
リンパ腫
11.7% 223例

中枢神経腫瘍
12.3% 236例

小児血液がん・がん学会 疾患統計 2008-2013小児がん 疫学
主要な小児固形腫瘍の発症年齢分布
Katanoda K, et al. Childhood, adolescent andyoung adult cancer incidence in Japan in 2009–2011
Jpn J Clin Oncol. 2017;47(8):762-771.

小児がん 疫学
小児がん治療成績• 一般的に予後は良好で、例えば代表的固形腫瘍である神経芽腫
は1歳未満発症のMYCN遺伝子の増幅のない場合は80％以上 が治癒可能である。

• 一方、神経芽腫、横紋筋肉腫、ユーイング肉腫等の転移例の治癒率は30%前後にとどまり過去20年以上改善を見ていない。

• また再発した小児固形腫瘍の長期生存は稀である。
• 晩期合併症を増加させない薬剤の開発が求められている。
→ 新既治療の開発は急務で、新薬導入への期待も極めて高い。

小児がん 開発状況

小児がん 開発状況

小児がん 開発状況

小児がん community standard
小児固形腫瘍治療で適応外使用される抗悪性腫瘍薬
Pirarubicin (THP)：Doxorubicinの代替薬として初発標準治療
Vinorelbine (VNR)：再発難治横紋筋肉腫
Temozolomide (TMZ)：再発難治ユーイング肉腫/神経芽腫
Gemcitabine (GEM)：再発難治肉腫
Docetaxel (DTX)：再発難治肉腫
Pazopanib：再発難治肉腫

臨床研究法への対応

特定臨床研究• 医薬品医療機器等法における未承認・適応外の医薬品等の臨床研
究• 製薬企業等から資金提供を受けて実施される当該製薬企業等の医薬品等の臨床研究

特定臨床研究• 医薬品医療機器等法における未承認・適応外の医薬品等の臨床研
究• 製薬企業等から資金提供を受けて実施される当該製薬企業等の医

前述した適応外抗悪性腫瘍薬を含む臨床試験以外に、抗悪性腫瘍薬の薬品等の臨床研究用法用量が承認と異なるプロトコール治療を含む標準治療開発目的の臨床研究が少なからず実施中であることが判明。（例えばイリノテカンの用法用量など）

臨床研究法臨床研究法+研究対象者に対する補償

日本小児がん研究グループ JCCG

日本小児がん研究グループ JCCG
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ター
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臨床研究法を抗がん剤開発にどう活用するか
被験薬・研究費購入・製薬会社から提供
・製造販売品の使用（保険償還）
臨床研究法下での試験実施
・多施設共同研究組織の充実
承認申請
・オーファン薬申請
・公知申請
・未承認薬・適応外薬検討会議