ドラッグ・ロスに対するPMDAの取り組み
独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（PMDA）

理事長
藤原 康弘
COI開示：開示すべきCOI関係にある企業などはありません
2024/02/17

第35回抗悪性腫瘍薬開発フォーラム

1新規モダリティの代表例
明確な定義はないものの、薬剤を作るための技術的基盤が新しいという観点で、いくつかのモダリティから構成される

ADC (抗体薬物複合体)

バイスペシ
フィック抗体再生細胞医療遺伝子改変細胞(ex-vivo
遺伝子治療)

核酸医薬品(in-vivo)
遺伝子治療

腫瘍溶解性
ウイルス/
バクテリオ
ファージ

薬理作用のある物質を結合した抗体(通常1種類のところ) 2種類の抗原に同時に結合可能な抗体

自家・他家細胞を採取・培養して投与するもの

採取した細胞に遺伝子を導入・編集し、機能を強化したもの

遺伝子からタンパク質を合成する
過程に作用する合成核酸

遺伝子自体を新たに導入、または既存の遺伝子を改編するもの

特定の細胞・病原体のみ殺傷する (遺伝子改変)ウイルス

標的細胞だけに選択的・効率的に薬物を作用させることができ、高い効果を発揮しつつ副作用を低減

標的細胞へ選択的に免疫細胞・生理活性物質を作用させたり、2か所の標的タンパクに同時に作用することができ、高い効果を発揮

健全な細胞が細免疫細胞に遺伝子 これまで狙えなかっ胞不足・機能不全 改編を加えることで、 た"疾患原因"である遺伝子を補ったり、組織 標的特異性や細胞自体に作用し、自体の機能を促機能を強化し (例: 疾患を根源的に治進することで、がん細胞の殺傷)療しつつ副作用も低減
対症療法に留まら
極めて高い治療ない根治的・高い効果を実現
化学合成できるた
治療効果を提供
め製造の規格化も比較的容易

遺伝子そのものを 標的細胞に感染・改編することで、 増殖し細胞を"溶解"遺伝性疾患等の根 させ、さらに周囲の治法がなかった疾 免疫細胞を活性化患に対して1回させる新規な作用きりの投与で極め 機序で高い(抗腫瘍)て高い効果を発揮効果を発揮

22

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主要な新規モダリティとそれぞれの医療上の価値可能性の概要

新規モダリティ製品は徐々に日本国内でも浸透しつつあるが、環境・制度整備の遅れにより、グローバルと比較するとその浸透具合は遅れ始めている
グローバル(欧米)/日本での承認・上市品における新規モダリティ製品数・割合および日本未上市の製品例
(製品数)

40

腫瘍溶解性ウイルス/バクテリオファージ

再生細胞医療遺伝子治療

バイスペシフィック抗体

41

核酸医薬

ADC

1

遺伝子改変細胞6630-1220-791020-191211482 1

112162022
1339543
1352

62476

Japan Global

Japan Global

2014-20162017-20192020-2023.7

企業

製品名Genmab

Epkinly

Merck & Co

Adstiladrin

BioMarin
Sarepta
Therapeutics
BiogenRocheRoctavian
Elevidys

Johnson &Johnson
GSK

Tecvayli

GenmabADC
Therapeutics

TivdakZynlonta

Note: 集計は製品名単位; 複数Indicationを持つ場合は最初の承認年を参照; ALS: 筋萎縮性側索硬化症; DMD: デュシェンヌ型筋ジストロフィー;
Source: EvaluatePharma, BCG analysis;

Qalsody
Lunsumio

Blenrep

適応xx : 希少疾患
xx : 難治性がん

モダリティ

日本での開発状況

再発又は難治性のびま バイスペシ Filed
ん性大細胞型B細胞リン フィック抗体
パ腫
高リスクBCG不応性
遺伝子治療 Phase III
筋層非浸潤性膀胱癌
血友病A
遺伝子治療 Phase III
小児DMD
遺伝子治療 Phase III

2023年9月承認

SOD1変異を有するALS 核酸医薬品 Phase III
再発又は難治性のバイスペシ Phase III
濾胞性リンパ腫
フィック抗体再発・難治性の多発性 バイスペシ Phase III
骨髄腫
フィック抗体再発・難治性の多発性 ADC
Phase III
骨髄腫
再発・転移性子宮頸癌 ADC
Phase III
大細胞型B細胞リンパ腫ADC
Phase I…

Japan Global

2020年以降のグローバル承認済みだが日本で未上市の新規モダリティ製品の例

2023年7月時点
33

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50

直近のドラッグラグ・ロス
グローバルで承認・上市済み新規モダリティ製剤の35%が日本での臨床開発が未着手 (="ドラッグロス")
グローバル(欧米)で2014年以降承認・上市済み新規モダリティ71製品の日本での開発状況
71

Marketed

32

Approved

(製品数)

Filed
Phase III
Phase II

45%: 日本でも承認・上市済Phase I
Pre-clinical

144(6%)

1(1%)

19%: 日本では遅れて開発中(="ドラッグラグ")

11(15%)
1(1%)

1(1%)

251(1%)
24(34%)

グローバルで承認・上市済み製品(2014-)

日本で承認・上市済み製品

Note: 集計は製品名単位; 複数Indicationを持つ場合は最初の承認年を参照;
Source: EvaluatePharma, BCG analysis;

日本で臨床試験中

Not in development

日本での臨床開発未着手

35%: 日本では臨床開発未着手(="ドラッグロス")

2023年7月時点
44

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28(39%)

直近のドラッグラグ・ロス
新規モダリティの"ドラッグロス"割合は既存モダリティの場合と比較しても高く、状況は一層深刻
新規モダリティ・既存モダリティそれぞれの、グローバル(欧米)で2014年以降承認・上市済み製品の、日本での開発状況
新規モダリティ

既存モダリティ
ドラッグロスの製品: 27%

32(45%)

71

275(53%)14(20%)

518• 狂犬病, 炭疽, 天然痘,マラリア等の感染症• 鎌状赤血球症• オピオイド中毒治療薬
85(16%)0(0%)
25(35%)

グローバル
で承認・上市済み(2014-)

日本で承認・上市済み

日本で臨床試験中

日本に原則として 日本でも存在存在しない疾患
する疾患

日本での臨床開発未着手

17(3%)
141(27%)

グローバルで承認・上市済み(2014-)

日本で承認・上市済み

1. 狂犬病, 炭疽, 天然痘, エボラ出血熱, マラリア, リーシュマニア, トリパノソーマ, エボラ出血熱, ヘビ毒, 鎌状赤血球症, オピオイド中毒治療薬を除外;
Note: 集計は製品名単位; 複数Indicationを持つ場合は最初の承認年を参照;
Source: EvaluatePharma, BCG analysis;

日本で臨床試験中

日本に原則として存在しない疾患1

日本でも存在する疾患

日本での臨床開発未着手

2023年7月時点
55

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ドラッグロスの製品: 35%(製品数)

直近のドラッグラグ・ロス
その内訳をみると現時点では希少疾患に対するものが多く、患者は治療選択肢がなく「放置」されてしまっている状態が顕在化
欧米で2014年以降承認・上市済みだが日本で臨床開発未着手の新規モダリティ25製品の疾患別詳細5(20%)
がん希少疾患14(56%)

モダリティ

企業

製品名

適応

核酸医薬品

Sarepta Therapeutics
Sarepta Therapeutics
Sarepta Therapeutics
Alnylam Pharmaceuticals
Novartis, Alnylam Pharmaceuticals

Amondys 45
Exondys 51
Vyondys 53
OxlumoLeqvioエクソン45スキップ治療に適合するDMD
1,457
エクソン51スキップ治療に適合するDMD
1,457
エクソン53スキップ治療に適合するDMD
1,457
100-3002
原発性高シュウ酸尿症I型
120
ヘテロ接合性家族性高コレステロール血症(HeFH)
遺伝性ATTRアミロイドーシス
6,162
家族性高カイロミクロン血症
300
栄養障害型表皮水疱症
500-1,0008
AADC欠損症
1,156
先天性第IX因子欠乏症(血友病B)
750-3,0003
異染性白質ジストロフィー
2,000-3,0004
早期大脳型副腎白質ジストロフィー
735
βサラセミア<101
小児先天性無胸腺症
13,3886
FRα陽性のプラチナ抵抗性の上皮性卵巣
がん、卵管がん、原発性腹膜がん
5,000
再発・難治有毛細胞白血病
92,200転移性トリプルネガティブ乳がん（mTNBC）～707
再発または難治性の、エプスタイン・バーウ
イルス(EBV)による移植後リンパ増殖性疾患
2,100
マントル細胞リンパ腫

Ionis Pharmaceuticals
Ionis Pharmaceuticals
遺伝子治療
Krystal Biotech
PTC Therapeutics
CSL, uniQure
遺伝子改編細胞 Orchard Therapeutics
bluebird bio
bluebird bio
再生細胞医療Sumitomo Pharma
ImmunoGen
ADC

TegsediWaylivra
Vyjuvek
Upstaza
HemgenixLibmeldy
Skysona
Zynteglo
Rethymic
ElahereAstraZeneca
Gilead Sciences, Royalty Pharma
Pierre Fabre, Atara
再生細胞医療Biotherapeutics
遺伝子改編細胞 Gilead Sciences

Lumoxiti
Trodelvy
Ebvallo
Tecartus

2023年9月承認

2024年1月申請

2023年7月時点

Note. 分子標的ベースでは患者数はより絞られる場合も存在; DMD: デュシェンヌ型筋ジストロフィー;
1. 米国で推定毎年17~24名; 2. 北米・欧州での有病率; 3. 4~16万人に1人; 4, 男性2~3万人に1人; 5. 重症型, 2009年時点; 6. 卵巣がん・卵管がん(2019) 7. 年間の移植後リンパ増殖性疾患の発生数;
Source: EvaluatePharma, web search, BCG analysis;

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免疫 その他
眼科1(4%)
皮膚1(4%)
1(4%)
筋骨格系
1(4%)
2(8%)

患者数(概算)将来のドラッグラグ・ロス
グローバルで開発後期段階の新規モダリティでは、その75%で日本での臨床開発が未着手であり、今後"ドラッグロス"はさらに悪化する懸念
2023年7月時点での、グローバル(欧米)Phase3/申請中の新規モダリティ137製品の日本での開発状況
21%: 日本でも同タイムライン
で開発中

137

30
2(1%)

4%: 日本では遅れて開発中(="ドラッグラグ")

28(20%)

Filed
Phase III
Phase II

51(1%)

4(3%)

102
9(7%)

93(68%)

グローバルでPhase3/申請中製品

日本で臨床試験中(後期)

Note: 集計は製品名単位; 複数Indicationを持つ場合は最初の承認年を参照;
Source: EvaluatePharma, BCG analysis;

日本で臨床試験中(前期)

日本での臨床開発
未着手

Phase IPre-clinicalNot in development

75%: 日本では臨床開発未着手(="ドラッグロス")

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(製品数)将来のドラッグラグ・ロス
その内訳は、将来的に非希少疾患 (がん等) に広がる見込みであり、より多くの日本人患者が不利益を被りかねない
欧米でPhase3/申請中だが日本で臨床開発未着手の新規モダリティ 102パイプラインの疾患別の一例
企業

再生細胞医療BrainStorm Cell Therapeutics
debamestrocel
Lonza, Capricor Therapeutics
CAP-1002
Takeda, Arrowhead Pharmaceuticals fazirsiran

筋萎縮性側索硬化症
デュシェンヌ型筋ジストロフィー
α1アンチトリプシン欠損症

AstraZeneca, Ionis Pharmaceuticals eplontersen
pariglasgene brecaparvovec
exagamglogene autotemcel

遺伝型のトランスサイレチン型アミロイドポリニューロパチー
グリコーゲン貯蔵病1A型
βサラセミア…
anvatabart opadotin
vobramitamab duocarmazine
zanidatamab
CTX-009
AVGBM-1
stapuldencel-T
rintatolimod
imetelstat
aglatimagene besadenovec
nadofaragene firadenovec
AB-205lifileucel…
胃がん・乳がん
非小細胞性肺がん・乳がん等
胃がん・直腸がん等
胆のうがん・胃がん等
膠芽腫
前立腺がん
直腸がん・前立腺がん等
骨髄異形成症候群・AML等
神経膠腫・膵臓がん等
中皮腫
リンパ腫
黒色腫・子宮頸がん

olvimulogene nanivacirepvec

膵臓がん・卵巣がん等

…

…

核酸医薬
その他
循環器
免疫
眼科

希少疾患
遺伝子治療

12(12%)

3(3%)

30(29%)

5(5%)
5(5%)

皮膚 7(7%)
5(5%)
筋骨格系

35(34%)

がん

Ultragenyx Pharmaceutical
CRISPR Therapeutics, Vertex
Pharmaceuticals…
ADC
Ambrx Biopharma
MacroGenics
バイスペシフィック Zymeworks, Jazz Pharmaceutical
抗体
Compass Therapeutics
再生細胞医療AiVita Biomedical
SOTIO, Therapeutic Solutions
核酸医薬
AIM ImmunoTech
Geron
遺伝子治療
Candel Therapeutics
Trizell
遺伝子改編細胞 Angiocrine Bioscience
Iovance Biotherapeutics
腫瘍溶解性Genelux
ウイルス…

パイプライン名

想定適応Note. 希少疾患の分類はUS FDA, NIH Genetic and Rare Diseases Information Center (GARD)の定義に基づく; Source: EvaluatePharma, GlobalData, web search, BCG analysis;

国内第1相試験
実施中

82023年7月時点

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モダリティドラッグロスの３つの主たる要因とその解決の方向性
薬事規制環境開発環境

経済環境

正しい情報発信
供給面への配慮
積極的な実用化支援

創薬シーズ探索と応用研究
臨床試験を経る実用化
製造設備・サプライチェーン

薬価制度
税制（研究開発・特許）
ベンチャー育成

厚労省 R5年6月9日 医薬品の迅速・安定供給実現に向けた総合対策に関する有識者検討会 報告書

R2年4月9日 健康医療戦略（一部変更）
同 医療分野研究開発推進計画（一部変更）

厚労省 R5年7月10日～
創薬力の強化・安定供給の確保等のための薬事規制のあり方に関する検討会

経産省

バイオベンチャーの支援

創薬ベンチャーエコシステム強化事業、伊藤レポート、MEDISO

経産省 産業構造審議会 商務流通情報分科会
R5年6月19日第17回バイオ小委員会
バイオ政策の目指すべき将来像について

R5年12月14日 R６年度税制改正大綱
イノベーションボックス税制の創設

厚労省 医政局
医療用医薬品の安定確保策に関する関係者会議
医療用医薬品の流通改善に関する懇談会

R5年12月20日中医協 R6年度薬価制度改革
迅速導入加算、収載後の外国平均価格調整

論点１ 日本のアカデミア等の潜在化した有望なシーズが掘り起こせているか
論点２ いかにして海外のイノベーションを呼び込むか：
臨床開発の場の整備が不可欠ではないか

9

ドラッグロス対策としてPMDAが強化したり、行っていくこと
日本の薬事制度を英語で、リアルタイムに海外へ発信する＃１ アジア圏を中心とした参照国制度の更なる活用促進
審査報告書の英訳（年４０件ほど）＃２ 有名英文学術雑誌への投稿・掲載、欧米で各種疾患領域でメジャーな学会でシンポジウムや特別講演等に発表＃３ 欧米審査機関との更なる連携 EMA, OECD(GLP)には常駐者
PROJECT ORBIS（FDA OCE）へのObserver 参加 2020年～
WHOと共同してASEAN各国規制当局の審査手法等教育
PIC/S 事務局（GMP）へのスタッフ派遣＃４ アジア、米国への支局設置（予定）： 薬事制度の発信
ACEANの当局、企業と日本の企業、アカデミアを結ぶ
米国ベンチャーやVCの日本の薬事への理解を深め、進出を促す＃５ 日本薬局方（JP)の国際的認知度の向上

10日本が参照国制度等の対象になっている主要国・地域（令和６年１月現在）

１．医薬品
国

※括弧内は日本が対象となった年

名

制•

GMP・GLP調査結果受入れ（2002年）

スイス•

医薬品審査の迅速化（2010年）

タイ

•
•

医薬品審査の迅速化（2015年）
日本薬局方の参照化（2019年）•

非臨床試験の審査結果の受入れ（2016年）
医薬品審査の迅速化（2016年）

•国度

欧州連合

台湾

２．医療機器及び体外診断用医薬品（IVD）
名

制度

台湾

•

医療機器及びIVDの品質管理システムに関する資料の軽減（2018年）

シンガポール•

医療機器及びIVD審査の迅速化（2010年）

マレーシア

•

医療機器及びIVD審査の迅速化（2014年）

メキシコ

•

医療機器審査の迅速化（2012年）••

日本の医療機器及びIVDのQMS 調査結果受入れ（2015年）
インドでの臨床試験の実施免除（2017年）

オーストラリア•

医療機器及びIVD審査の迅速化（2018年）

タイ•

医療機器及びIVD審査の迅速化（2019年）

エルサルバドル•

医療機器及びIVD審査の迅速化（2023年）

ペルー•

医療機器及びIVD審査の迅速化（2023年）

インド

インド

•

インドでの第3相試験の実施免除（2019年）

インドネシア•

医薬品審査の迅速化（2000年）

マレーシア

•
•

適応追加審査の迅速化（2004年）
医薬品審査の迅速化（2024年）

ベトナム

•

日本薬局方の参照化（2018年）

オーストラリア•

医薬品審査の迅速化（2019年）

ウクライナ

•

医薬品審査の迅速化（2016年）

アラブ首長国連邦•医薬品審査の迅速化（2018年）

フィリピン

•

医薬品審査の迅速化（2022年）

エルサルバドル•

医薬品審査の迅速化（2023年）

タイ

3品目

ペルー

•

医薬品審査の迅速化（2023年）

インドネシア

１品目

イギリス

•

医薬品審査の迅速化（2024年）

フィリピン

３品目

（その他） 厚生労働省・PMDAはWHO定義のSRA（Stringent Regulatory Authority）（信頼できる規制当局）として位置づけ（その他） 日本の医療機器の承認／認証制度の仕組みは、WHOの「Global model framework」（参考にすべき規制体系）として推奨

３．医薬品簡略審査制度活用状況（ASEAN）
国名

簡略審査制度で承認された品目数

11

ドラッグロス対策としてPMDAが強化したり、行っていくこと
日本の薬事制度を英語で、リアルタイムに海外へ発信する＃１ アジア圏を中心とした参照国制度の更なる活用促進
審査報告書の英訳（年４０件ほど）＃２ 有名英文学術雑誌への投稿・掲載、欧米で各種疾患領域でメジャーな学会でシンポジウムや特別講演等に発表＃３ 欧米審査機関との更なる連携 EMA, OECD(GLP)には常駐者
PROJECT ORBIS（FDA OCE）へのObserver 参加 2020年～
WHOと共同してASEAN各国規制当局の審査手法等教育
PIC/S 事務局（GMP）へのスタッフ派遣＃４ アジア、米国への支局設置（予定）： 薬事制度の発信
ACEANの当局、企業と日本の企業、アカデミアを結ぶ
米国ベンチャーやVCの日本の薬事への理解を深め、進出を促す＃５ 日本薬局方（JP)の国際的認知度の向上

12PMDAの論文数の推移（英語）
論文数

累積論文数

60400

英語論文数
累積論文数

5053339350
300

403428302020293225034303121200150
100

10002013606272004 2005 2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014 2015 2016 2017 2018 2019 2020 2021 2022 2023 ＊情報源: PubMed*: 2023年11月30日時点

500

掲載年
13

PMDAの論文数の推移（英語, Impact Factor ≧3.0）
論文数

累積論文数
英語論文数
累積論文数

30180

162

27160

25140

211920120
100

15131110111080
1060

7010110404450191201＊2004 2005 2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014 2015 2016 2017 2018 2019 2020 2021 2022 2023
情報源: PubMed*: 2023年11月30日時点

0掲載年
14

国際誕生日を与えた新医薬品の審査報告書の要約
欧米の専門一流学術誌に審査結果欄を。まずがん領域で。

Oncologist 28(8):664-670, 2023 (Aug)IF 5.8 doi: 10.1093/oncolo/oyad041

Oncologist 26(7):e1250-e1255, 2021(July)
IF 5.8doi: 10.1002/onco.13805

15学会等との協働で ガイドライン作成

Cancer Sci 112(7):2563-2577, 2021 (July)
IF 5.7

doi: 10.1111/cas.14967

Clin Pharmacol Ther Aug 3 2023 epub
IF 6.7

doi: 10.1002/cpt.3006.

16

ドラッグロス対策としてPMDAが強化したり、行っていくこと
日本の薬事制度を英語で、リアルタイムに海外へ発信する＃１ アジア圏を中心とした参照国制度の更なる活用促進
審査報告書の英訳（年４０件ほど）＃２ 有名英文学術雑誌への投稿・掲載、欧米で各種疾患領域でメジャーな学会でシンポジウムや特別講演等に発表＃３ 欧米審査機関との更なる連携 EMA, OECD(GLP)には常駐者
PROJECT ORBIS（FDA OCE）へのObserver 参加 2020年～
WHOと共同してASEAN各国規制当局の審査手法等教育
PIC/S 事務局（GMP）へのスタッフ派遣＃４ アジア、米国への支局設置（予定）： 薬事制度の発信
ACEANの当局、企業と日本の企業、アカデミアを結ぶ
米国ベンチャーやVCの日本の薬事への理解を深め、進出を促す＃５ 日本薬局方（JP)の国際的認知度の向上

17個別品目の審査における規制当局間の連携○ PMDAは、外国の規制当局との意見交換・コミュニケーションをとりつつ、審査を進めている。

抗悪性腫瘍薬クラスター

PMDA

FDA

EMA

HC

SMC

Project Orbis

TGA

FDA

HC

TGA

SMC HSA ANVISA MHRA IMOH PMDA EMA(observers)

 抗悪性腫瘍薬の審査に関する規制当局間の意見交換と情報共有

 米国FDAが主導する、抗悪性腫瘍薬の共同審査/審査情報共有のプロジェクト

 テレカンファレンスを毎月開催

 日本もオブザーバーとして参画
18

PIC/S事務局（ジュネーブ）への職員の派遣
GMPの国際調和活動に従事
PIC/S査察チーム員として、加盟申請国への査察に参加

WHOと情報共有・議論
職員を派遣

PMDAの調査能力向上

WHOの協力を得ながら、アジア当局との連携強化

PMDAの調査
能力向上
アジア当局とのリライアンス向上【強力なアドバンテージ】
 GMP分野の最新の国際動向を入手
 アジア地域の医薬品製造所に対するGMP調査を日本が主導的に実施するための調査体制の確保
 海外規制当局との協働的取組の強化及びリライアンス体制構築のための戦略的取組の実施

19ドラッグロス対策としてPMDAが強化したり、行っていくこと
日本の薬事制度を英語で、リアルタイムに海外へ発信する＃１ アジア圏を中心とした参照国制度の更なる活用促進
審査報告書の英訳（年４０件ほど）＃２ 有名英文学術雑誌への投稿・掲載、欧米で各種疾患領域でメジャーな学会でシンポジウムや特別講演等に発表＃３ 欧米審査機関との更なる連携 EMA, OECD(GLP)には常駐者
PROJECT ORBIS（FDA OCE）へのObserver 参加 2020年～
WHOと共同してASEAN各国規制当局の審査手法等教育
PIC/S 事務局（GMP）へのスタッフ派遣＃４ アジア、米国への支局設置（予定）： 薬事制度の発信
ACEANの当局、企業と日本の企業、アカデミアを結ぶ米国ベンチャーやVCの日本の薬事への理解を深め、進出を促す＃５ 日本薬局方（JP)の国際的認知度の向上

20

我が国の薬事制度に関する海外への情報発信について○ 厚生労働省及びPMDAウェブサイトにおいて、英語で、業務の概要、主要な行政通知、審査報告書、市販後安全性情報等のほか、ICH等の主要な国際会議でとりまとめられたガイドライン等の情報も体系的に発信○ 他方、海外ベンチャー等による日本での薬事開発・申請を促す観点から薬事手続等に関して系統立てた継続的な情報発信は行われておらず、部分的に英語の資料が作成・公表されているにとどまる。
○ 近時、ドラッグ・ロス等の課題に対応する観点から、海外ベンチャー等に対する情報発信の重要性が指摘され、今年度新たに以下の資料を作成して情報発信を行っている。
厚労省：医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬の要望募集について

https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_12946.html

PMDA：海外ベンチャー向けの国内開発紹介資料

https://www.pmda.go.jp/files/000252851.pdf

21

厚生労働省医薬・生活衛生局（現 医薬局）実施「第5回創薬力の強化・安定供給の確保等のための薬事規制のあり方に関する検討会」資料3より引用

アジア・米国との連携強化に向けた取り組み
PMDA海外拠点の設置
アジア拠点• アジア各国の薬事当局との規制基盤構築－ アジアトレーニングセンター活動の強化－ 審査報告書を活用したアジア地域での簡略審査の推進• アジア地域進出企業との情報交換と課題の把握• 国立がん研究センターや国立国際医療研究センターが進める臨床試験ネットワークの構築・運営の支援

米国拠点• 個別スタートアップ企業への情報発信や初期の開発相談事業• PMDA・FDA間の情報交換の活性化22医薬品国内開発伴走事業（バイオテック・コンシェルジュ事業の拡充）
令和６年度当初予算案

R6年度の国費予算案

66百万円（９百万円）※（）内は前年度当初予算額

１ 事業の目的○ 近年、欧米では承認されている医薬品が日本で開発が行われない、いわゆる「ドラッグ・ロス」の拡大が指摘されている。
この背景には、日本の創薬力や市場性の低下のほか、革新的新薬のシーズを海外ベンチャーに依存するビジネスモデルへの転換等の創薬環境の構造変化がある。

日本国内未着手の86品目内訳（2023年3月）
ベンチャー発オーファン

小児564737○ このため、国内での中小企業への支援に留まらず、新たに、％％％海外の中小バイオ企業による日本での開発・薬事申請を促すた（48品目）（40品目）（32品目）
め、米国等において、英語で、日本の薬事制度の情報発信、薬事の相談対応を無料で行う。特に、「未承認薬・適応外薬検討※86品目のうち、ベンチャー、オーファン、小児のいずれでもない品目は14品目（16％）
会議」で開発公募された品目を重点的に対象とし、日本での治験実施を含めた薬事相談に応じる○ また、相談・支援の窓口となる拠点としてPMDA米国事務所を設置する（国際共同治験等で米国FDAとも連携）。
２ 事業の概要・スキーム「未承認薬・適応外薬検討会議」で開発公募された品目等

現地（商談会、学会等）にて
 日本の薬事制度の発信 日本での開発について無料相談

英語資料のまま相談可能（日本語への翻訳不要）

日本で開発・薬事申請

米国事務所
米国ベンチャー企業
日本で開発・承認を目指したい

３ 実施主体等実施主体：PMDA
費用内訳：（運営費交付金）
・人件費（伴走支援・広報）：補助率100／100
・旅費・滞在費（米国、欧州）
・翻訳・通訳費、相談ブース借料、広報費等（補助金）
・PMDA米国事務所経費（家賃、人件費（現地採用職員）等）：補助率50／100

厚生労働省 令和6年度「予算案の主要事項」より

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アジア医薬品・医療機器トレーニングセンター事業
令和６年度当初予算案

１ 事業の目的

2.３億円（2.2億円）※（）内は前年度当初予算額※令和５年度補正予算額

R6年度の国費予算案
２1百万円

 「『アジア医薬品・医療機器規制調和グランドデザイン』実行戦略」（令和２年７月14日健康・医療戦略推進本部決定）等に基づき、アジア諸国との間で、薬事規制の調和、及びリライアンス（日本の審査結果を参照した相手国での簡略審査）の推進が求められている。これまで、PMDAアジア医薬品・医療機器トレーニングセンターにおいて、アジア規制当局担当者に対する薬事規制制度に関するセミナー・研修を積極的に実施してきた（2016～2022年度に合計85回のセミナーを開催、67の国/地域及びWHOからのべ2,570人（うちアジア諸国から2,210人）の規制当局担当者が参加）。これにより日本の薬事規制に対する理解・信頼が向上し、日本の審査結果を参照する制度（簡略審査制度）を導入するアジア諸国が年毎に拡大している。
 WHOでは、世界的にリライアンスを推進するため、途上国が先進国の審査結果を参照して簡略審査を行えるよう、個別製品毎にWHOがコーディネートするプログラム（WHO-CRP）を実施中。日本の医薬品・医療機器へのアクセス推進により、アジア諸国におけるUHC達成に貢献するため、WHOと協働し、我が国がWHO-CRP の利活用を推進することを進める（令和5年度補正予算により措置）。
 WHO-CRPで日本の審査結果を活用するためには、WHOより、我が国が先進的な薬事規制当局であると認定されていることが必要。
WHOは、令和４年（2022年）から、世界の全規制当局に対して、新たな認定を進めることを決定しており、日米欧を含む先進国の規制当局にあっても早期にWHOの審査を通じ認定を受けることが必要。（アジア地域では、シンガポール当局・韓国当局が既に「最高の規制当局水準」として認定済み） ・WHO-CRPの活用をアジア諸国に普及させることにより、アジア諸国とのリライアンスの加速化を目指す。
目的
・WHO-CRPで日本の審査結果を活用させるため、WHOから「先進的な薬事規制当局」の認定を受ける。

２ 事業の概要・スキーム

既存

アジア諸国に対する日本の薬事規制の研修等→アジア諸国における理解・信頼の向上PMDA
アジア事務所

アジア医薬品・医療機器トレーニングセンター

令和5年度補正予算により措置WHOとの協働（WHO-CRP促進）
 先進的な薬 事 規 制 当 局 と し て 認 定 を受けるため の WHO審 査 の 対 応（要求資料の収集・整理等）

 WH O- CR P活 用 に 向 け た 対 応 整 備（WHO、アジア諸国、産業界との調整）

アジア諸国

拡充
PMDAアジア事務所の設置（タイ・バンコク(P)）
 現地セミナー・トレーニング内容の充実※アジア諸国でのWHO-CRP活用の浸透にも寄与

３ 実施主体等 PMDA・PMDAアジア事務所の設置のための所
要経費（事務所家賃、人件費（常期待される効果

勤・現地採用職

日本とアジア諸国とのリライアンスの加速化
 日本の審査結果を参照した簡略審査件数の増加（日系企業の進出促進）
 日本の審査結果を参照するアジア諸国の拡大（日本の薬事規制の浸透）

員）等）（国：PMDA＝１：１で負担）

厚生労働省 令和6年度「予算案の主要事項」より

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第5期の目指す方向性（2024年度～2028年度）

レギュラトリーサイエンスの観点からの実用化推進に対する積極的貢献○ 革新的な医薬品や医療機器等のテクノロジーの発展への適切な対応（相談・助言等の充実など）○ 小児用・希少疾病用等の未承認薬の解消に向けた対応

国際的な貢献・提案能力の強化○ PMDAの業務内容・実績の世界への発信力の強化、米国・アジア拠点の設置を含む
戦略的な国際活動の推進

業務の質の向上や一層の効率化○ 科学的エビデンスの充実・強化などレギュラトリーサイエンスの推進による業務の質の向上○ パンデミック等の緊急時対応体制の整備○ 患者会との連携による情報提供等の充実などリスクコミュニケーションの強化＊BPR: Business Process Re-engineering○ IT化やBPR＊の推進
2024年1月24日 PMDA運営評議会資料 一部改変

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ご静聴ありがとうございました26