疾患特異的iPS細胞バンク事業
理化学研究所
バイオリソース研究センター
細胞材料開発室室長 中村幸夫
2024年3月12日
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はじめに
本発表は発表者が独自開発した特許技術の紹介ではありません。

文科省の支援を受けて理化学研究所で実施しているバイオリソース事業の中で、AMEDからの支援も受けて実施している「疾患特異的iPS細胞バンク事業」をご紹介します。

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リソース事業の意義・作製されたリソースは他の研究者も使用できるようにする事が研究者の道義的責任である・需要が大きいリソースの場合、リソースを作製した研究者が不特定多数の研究者に頒布すること
は、作製研究者の大きな負担となる・リソース機関に移管すれば、リソース機関が維持管理し、他の研究者への頒布を実施する・研究コミュニティは、リソース機関から一度に複数のリソースを入手できる・リソース機関で品質管理を実施する
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理研細胞バンク事業
一般細胞

ヒト細胞：がん細胞株 等
動物細胞：マウス、ラット 等
健康日本人由来細胞

遺伝子
解析用細胞

園田・田島コレクション細胞
疾患者由来細胞
後藤コレクション細胞ヒト体性幹細胞

幹細胞

ES細胞
iPS細胞：疾患特異的iPS細胞
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「疾患特異的iPS細胞を活用した難病研究」（2012-2016年度）

5従来技術とその問題点
・疾患の研究には疾患細胞／罹患細胞が必要である。例えば、がん細胞は、生検で採取された試料が、あるいは、手術で摘出された試料が、多数の研究に使用されてきた。そして、がん研究は進展した。
・一方で、例えば脳変性疾患（アルツハイマー病等）の患者から脳組織を採取して研究に使用するような事は一般的には行われておらず、死亡患者の病理組織検体が研究の対象となってきた。
・臨床では、心臓、肝臓、腎臓等の生検を行うこともあるが、リスクの高い検査である。
6新技術の特徴例）脳変性疾患の患者から血液を採取し、血液細胞からiPS細胞を作製。そのiPS細胞から、二次元培養または三次元培養で脳組織を作製する。

分化誘導

iPS細胞

脳組織
疾患モデル細胞7

想定される用途
・iPS細胞から作出した「疾患モデル細胞」を対象として、疾患の原因究明や発症機構解明等の基礎的研究を実施できる

・ iPS細胞から作出した「疾患モデル細胞」を対象として、創薬研究が実施できる↓・疾患の原因が不明な段階でも、 phenotype の変化を指標とした phenotypic screening が可能である ➡そこから原因究明に発展可能
8実用化に向けた課題
・全ての疾患に関して、「疾患モデル細胞」の作出が可能となっているわけではない。多くの疾患で、まだ発展途上段階である・疾患名が同じでも、原因が複数存在する疾患の場合、一患者由来のiPS細胞で得られた結果のみでは、普遍性に乏しい例）筋委縮性側索硬化症の約10%はSOD1遺伝子の異常であり、ALS10等の原因遺伝子も判明しているが、他の約90%は原因不明である
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企業への期待・難治性疾患を中心としたアンメットニーズに対応して頂けるとありがたい・アカデミアにいる各疾患の専門家と連携した疾患研究／創薬研究の進展に期待する
・理研細胞バンクでは、難治性疾患由来iPS細胞の多数の寄託を受けている

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企業への貢献、PRポイント
・一般細胞では、営利機関への提供が不能な細胞もあるが、疾患特異的iPS細胞の大多数（樹立拠点細胞）は、営利機関の利用も可能
・細胞そのものの使用に関しては、使用料等は発生しない

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本技術に関する知的財産権
・iPS細胞の技術特許は京都大学が有しており、当該権利の管理運用は、iPSアカデミアジャパン社が担当している↓・営利機関がiPS細胞を使用する際には、 iPSアカデミアジャパン社との契約（使用料）が必要である

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疾患iPS細胞の利用方法
先ずは、ネット検索

Google and the Google logo are trademarks of Google LLC.

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疾患iPS細胞の利用方法

Google and the Google logo are trademarks of Google LLC.

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疾患iPS細胞の利用方法

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疾患iPS細胞の利用方法

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疾患iPS細胞の利用方法

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疾患iPS細胞の利用方法

18理研BRCのリソースの基本理念
リソース（研究成果有体物）は寄託を受けたものであり、リソースの知的財産権は寄託者に帰属したままであり、理研BRCには帰属しない。

理研BRCは、寄託者が付けてる利用条件を遵守して利用希望研究者にリソースを頒布する。
リソースに内包されている「寄託者には帰属しない知的財産権」に関しても適切な対応を実施している。
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疾患iPS細胞の利用方法
リソース（研究成果有体物）は寄託を受けたものであり、リソースの知的財産権は寄託者に帰属したままであり、理研BRCには帰属しない。
●寄託者と理研BRCとで寄託同意書を締結する●理研BRCと利用者とで提供同意書を締結する★同意書の締結によって、知的財産権や倫理的事項に関する相互の理解と同意を得る
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疾患iPS細胞の利用方法
理研BRCは、寄託者が付けてる利用条件を遵守して利用希望研究者にリソースを頒布する。

理研細胞バンクから頒布している疾患特異的iPS細胞のほとんどは下記です
・営利機関も使用可能
・使用内容に関する寄託者の承諾は不要
・寄託者との共同研究は不要
21疾患iPS細胞の利用方法
リソースに内包されている「寄託者には帰属しない知的財産権」に関しても適切な対応を実施している。
●iPS細胞作製の技術特許
京大が所有➡iPSアカデミアジャパンが運用➡営利機関の使用はiPSアカデミアジャパンとの契約が必要（使用料が必要）●上記以外
センダイウイルスベクターで作製した細胞
特許有効期間内のマーカー等を内包する細胞22

疾患iPS細胞の利用方法：概要●ネット検索にて利用希望細胞があった●倫理審査／承認
ほとんどの疾患iPS細胞は、使用機関における倫理審査／承認を必要とします●理研細胞バンクに下記の３書式を送付
・倫理委員会の承認書／機関長の許可書の写し・提供依頼書（事務的書式）
・提供同意書（MTA）➡上記３書式に不備がなければ翌週に発送可能
ただし即時提供可能状態になっている細胞のみ

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疾患iPS細胞の利用方法

HPS番号が青字＝即時提供可能

HPS番号が黒字の細胞➡利用希望の連絡を下さい
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疾患iPS細胞の要望調査

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疾患iPS細胞の要望調査

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疾患iPS細胞の要望調査

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お問い合わせ先
理化学研究所バイオリソース研究センター
細胞材料開発室 iPS細胞担当部門
ＴＥＬ
ＦＡＸ
e-mail

０２９－８３６－９１２４
０２９－８３６－９１３０
cellips.brc@riken.jp28以下参考資料（時間があれば少し説明します）

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細胞バンクへの研究者の要望
１．豊富な品揃え＝使いたい細胞が入手できる
使いたい細胞が即座に入手できる２．高い品質＝実験再現性を担保した高品質な細胞を利用できる
３．豊富な付随情報＝細胞特性情報や臨床情報などの付随情報が豊富な細胞を利用できる
４．技術供与＝講習会の開催
および日常的な質問等への対応
30豊富な品揃え➡即時提供可能状態へ
疾患特異的iPS細胞の寄託
445疾患をカバー
1,192人の患者さん由来
4,010株の細胞株

AMED委託事業「疾患特異的iPS細胞バンク事業」
2017～2022年度： 100 株／年の整備
2023年度～： 50 株／年の整備
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細胞バンクへの研究者の要望
１．豊富な品揃え＝使いたい細胞が入手できる
使いたい細胞が即座に入手できる２．高い品質＝実験再現性を担保した高品質な細胞を利用できる
３．豊富な付随情報＝細胞特性情報や臨床情報などの付随情報が豊富な細胞を利用できる
４．技術供与＝講習会の開催
および日常的な質問等への対応
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高い品質：マイコプラズマ感染排除
DNA染色検査：最も感度が良い検査

M. orale（ヒト）M. fermentans（ヒト、サル）

M. hyorhinis（ブタ）M. arginini（ウシ）33高い品質：誤認細胞の排除
STR多型解析：世界標準の検査
ControlHeLa

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細胞バンクへの研究者の要望
１．豊富な品揃え＝使いたい細胞が入手できる
使いたい細胞が即座に入手できる２．高い品質＝実験再現性を担保した高品質な細胞を利用できる
３．豊富な付随情報＝細胞特性情報や臨床情報などの付随情報が豊富な細胞を利用できる
４．技術供与＝講習会の開催
および日常的な質問等への対応
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臨床情報の提供

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筋委縮性側索硬化症iPS細胞の遺伝子解析

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脊髄小脳変性症iPS細胞の遺伝子解析
Causal genes➡
Abbreviated designation➡

Analyses of thenumber of triplet
repeat.

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細胞バンクへの研究者の要望
１．豊富な品揃え＝使いたい細胞が入手できる
使いたい細胞が即座に入手できる２．高い品質＝実験再現性を担保した
高品質な細胞を利用できる
３．豊富な付随情報＝細胞特性情報や臨床情報などの付随情報が豊富な細胞を利用できる
４．技術供与＝講習会の開催
および日常的な質問等への対応
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ヒトiPS細胞技術講習会

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ご利用をお待ちしております。
理化学研究所
バイオリソース研究センター
細胞材料開発室（細胞バンク）室長 中村幸夫
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