会社ご紹介資料
2024年9⽉版

株式会社キャンバス

（東証グロース 4575）

はじめに〜ご挨拶
当社は「がんを治したい」という思いをもとに2000年1⽉に創業して以来⼀貫して、独⾃の抗がん剤候補化合物を⾃社で創出し臨床開発を進めています。
最先⾏の候補化合物・免疫着⽕剤CBP501は、膵臓がん3次治療対象の臨床第2相試験に成功(主要評価項⽬達成)しました。次相臨床試験に関しては、⽶国では臨床第2b相試験の開始承認となったため、現在は、⽶国第2b相試験を開始できる準備を整えたうえで、欧州での臨床第3相試験開始を最優先とし、開始申請と準備を進めています。
2024年8⽉、欧州規制当局からオーファンドラッグ指定を受領しました。
また、後続パイプラインである可逆的XPO1阻害剤
CBS9106は、ライセンス先Stemline社が臨床第1相試験を終え、次相臨床試験の検討を進めています。
さらに、次世代の臨床開発パイプラインを創出する基礎研究活動も順調に進んでいます。その中から、有望な動物実験データを⽰す免疫系抗がん剤化合物CBT005が得られ、前臨床試験開始へ向け準備を進めています。
⼀般に、創薬企業による⾃社創出の各パイプラインの開発戦略は、製薬企業等との提携によって開発資⾦の調達や共同開発・開発費負担の軽減を図る「創薬基盤技術型」と、⾃ら⼀気通貫で後期開発まで進める「創薬パイ
プライン型」に⼤別できます。

当社は、各パイプラインの状況ごとにリスクとリターンを勘案して、最適の事業モデルを選択していく考えです。
私たちは、CBP501については「創薬パイプライン型」
で開発可能な財務基盤の確保が当社の中⻑期的な企業価
値最⼤化に最も適していると判断し、臨床第3相試験完遂までの資⾦を確保する⽬的で、2023年6⽉にファイナンスを実施しました。
当社のような研究開発段階の創薬企業の価値向上はひとえに、適切な適応疾患領域における開発の進捗によってもたらされます。
私たちは、適時的確な情報開⽰を徹底しつつ、株主・投資家の皆様のご⽀援にお⽀えいただき、今後もスピード感を持って研究開発や事業開発・広報に取り組み、その成果が正当な企業価値に適切かつ速やかに反映されるよう邁進します。
皆様には引続き⼀層のご⽀援ご鞭撻を賜りますようお願い申し上げます。
2024年9⽉
株式会社キャンバス 代表取締役 河邊拓⼰

1

会社概要
キャンバスは、⾃社創出・複数の臨床開発パイプラインを有する
抗がん剤研究開発に特化した創薬企業です
会社名株式会社キャンバス
英⽂名︓ CanBas Co., Ltd.
証券コード︓ 4575

代表者

河邊 拓⼰

（代表取締役社⻑

本社

静岡県沼津市⼤⼿町2-2-1

設⽴年⽉⽇

2000年1⽉18⽇

事業内容

抗がん剤の研究開発

従業員

12名

M.D., Ph.D.）

うち 研究開発部⾨ 9名（派遣等による専従者1名含む）
管理部⾨
3名
2

経営チームメンバー
業務執⾏取締役
河邊拓⼰（かわべ たくみ）代表取締役社⻑

内科医、医学博⼠。京都⼤学⼤学院分⼦医学系専攻修了（免疫研究所所属）。京都⼤学ウイルス研究所助⼿、ワシントン⼤学（セントルイス）で博⼠研究員として勤務。名古屋市⽴⼤学医学部分⼦医学研究所で助教授在任中、科学創業者として当社創業に参画。2001年当社取締役就任を経て2003年から代表取締役社⻑。

加登住眞（かとずみ まこと）取締役最⾼財務責任者兼経営企画室⻑

⽇本合同ファイナンス（現ジャフコグループ）で投資営業部⾨と企画部に従事した後、2000年にバイオ特化VC・MBLベン
チャーキャピタルの設⽴に参画。同VC常務取締役として多数の国内バイオ企業への投資を実⾏。
同VCの投資先であった当社へ2005年に転籍、取締役CFO就任。

坂本⼀良（さかもと かずよし）取締役管理部⻑

チェースマンハッタン銀⾏東京⽀店、NIFコーポレートマネジメント取締役を経て、2008年に当社⼊社。
2010年取締役経営企画部⻑就任、2020年から取締役管理部⻑。

⽇⽐野敏之（ひびの としゆき）取締役最⾼執⾏責任者兼研究開発部⻑

中外製薬で臨床開発等に携わった後に⾦融業界へ転じ、三菱UFJ証券（現三菱UFJモルガン・スタンレー証券）および三井住友
アセットマネジメント（現三井住友DSアセットマネジメント）で医薬品セクターアナリストを歴任。
2020年当社に⼊社、研究開発部⻑。2021年に取締役就任、最⾼執⾏責任者を兼任。

3

監査等委員会・SAB
取締役監査等委員

SAB（科学顧問会議）

⼩宮⼭靖⾏（こみやま やすゆき）

Daniel D. Von Hoff, M.D., F.A.C.P.

住友銀⾏（現三井住友銀⾏）勤務を経て社会保険労務⼠として
2004年に独⽴。2016年社会保険労務⼠法⼈みくりや社中を設⽴、代表就任。 2016年に当社取締役監査等委員就任。

⽩川彰朗（しらかわ あきら）

⽇本合同ファイナンス（現ジャフコグループ）、ジャフコ公開コンサルティングでVC投資とIPOコンサルティングに従事した後、1998年インテリジェント・キャピタルゲイトを創業し社⻑就任。
2006年当社⾮常勤監査役就任、2016年に取締役監査等委員就任。

古⽥利雄（ふるた としお）

篠崎芳明法律事務所（現篠崎・進⼠法律事務所）を経て1993年
古⽥利雄法律事務所（現弁護⼠法⼈クレア法律事務所）を設⽴し代表弁護⼠就任。 2007年当社⾮常勤監査役就任、2016年に取締役監査等委員就任。モダリス取締役監査等委員を兼任。

Translational Genomics Research Institute (TGen) 特別教授、
分⼦医学部⾨上級副社⻑
City of Hope シニアコンサルタント臨床研究者
Mayo Clinic 医学部教授
Honor Health Research Institute 卓越教授
元 全⽶がん研究諮問委員会（NCAB）メンバー
元 ⽶国癌学会（AACR）会⻑
元 ⽶国臨床腫瘍学会（ASCO）ボードメンバー
元 FDA Oncology Drug Advisory Committee（ODAC）メンバー
2002年、当社SAB組成時にチェアマン就任。

Donald W. Kufe, M.D.

ハーバード⼤学医学部教授
元 ダナファーバー癌研究所副所⻑（臨床第1相試験ディレクター、
臨床プログラムリーダー）
2002年、当社SAB組成時に就任。

4

キャンバスの強み (1) 基礎研究と臨床開発の連携サイクル
独⾃に創出した複数の化合物を臨床開発段階に進めている実績がありますü 本社に研究所と動物実験施設を有し基礎研究に注⼒ü ⽶国FDA規制下での臨床開発体制を社内に構築（外部協⼒機関の効率的な活⽤）

臨床開発

最適な
臨床試験計画

次の新薬創出
作⽤メカニズム
解析

臨床試験
データ解析

基礎研究
5

キャンバスの強み がん免疫に着⽬したパイプライン戦略
中⻑期の企業価値の源泉として重視
探索・創出

最適化

CBP501

創薬基盤技術型展開

CBT005

NEXTプロジェクトから創出
がんの「治癒」を⽬指す
新たな免疫系抗がん剤

CBP-A08

CBP501の系譜に属する
ペプチド型免疫系抗がん剤

臨床試験

提携・導出
共同研究等

第2相試験完了 主要評価項⽬達成

⽶国第2b相試験開始承認取得・欧州第3相試験準備

創薬パイプライン型展開

CBS9106

前臨床試験

前臨床試験終了し導出済み

第1相試験完了

前臨床試験準備

Stemline社

⽇本⼤学

最適化終了

IDO/TDO阻害剤
ほか※※ 上記のほか、がん免疫領域で広く基礎研究を展開しています。
※ IDO/TDO⼆重阻害剤は、COVID-19（新型コロナウイルス感染症）新規治療薬としての研究も継続（2020年8⽉4⽇公表）

静岡県⽴⼤学ほか
6⼀般的な創薬の流れと開発投資・時間軸「創薬」の流れ

探索創出 最適化

前臨床試験
治験（⾮臨床試験） 申請

研究

開発

上市

臨床試験
フェーズ1

安全か?

フェーズ2

フェーズ3

効果はどうか?

最終証明

新薬
承認申請

市販後調査

⼀般に10〜15年。それ以上のものも研究開発投資のキャッシュフロー（模式図）

⼀般に数百億円以上
7創薬企業の2つの事業モデル*⼆者択⼀ではなく、それぞれに多様なバリエーションがあります。

創薬パイプライン型

研究開発投資のキャッシュフロー（模式図）（⾃社で承認近くまで開発）

創薬基盤技術型（⽐較的早期に製薬企業等へ導出）
ポジティブ⾯

ポジティブ⾯Ø 後期開発リスク（資⾦調達含む）を導出先に転嫁

Ø 化合物を最も知る⾃社が開発の主導権を掌握

Ø ⼀時⾦・マイルストーンで早めの収益が実現

Ø 利益分配への発⾔機会⼤＝リターンの最⼤化

ネガティブ⾯ネガティブ⾯Ø 開発進⾏の主導権が導出先へ移⾏

Ø 後期開発に伴うリスク（資⾦調達含む）の保有

Ø 利益分配への発⾔機会⼩＝獲得機会・⽐率の毀損

Ø ⼀時⾦など収益実現までの期間が⻑期化8

創薬パイプライン型とは(1)

経済産業省『バイオベンチャーのビジネスモデルと資⾦調達のあり⽅』

探索から開発、承認・市販まで⾃社実施を⽬指すビジネスモデル
Ø 基礎研究（探索創出・最適化）→前臨床→早期臨床→後期臨床を⼀気通貫ü ただし、適応や地域などの部分的導出やアライアンスなど多彩な戦略を並⾏できる
ü 1社が1つのビジネスモデルのみに分類されるわけではなく、開発品ごとや企業の成⻑段階に応じて、ビジネスモデルを柔軟に変化させることが可能

9

創薬パイプライン型とは(2)

経済産業省『バイオベンチャーのビジネスモデルと資⾦調達のあり⽅』

先⾏する⽶国は「創薬パイプライン型」が⼤きく成⻑Ø ⾚字であっても中⻑期的な企業価値向上が可能”⽶国では、研究開発投資先⾏の創薬パイプライン型が評価される。
創薬基盤技術提供型は⾃らのアセットの切り売りとも捉えられる。
投資家も将来の成⻑可能性を⾒込んで創薬パイプライン型への投資を実⾏する” （⽶国ベンチャーキャピタル）10

キャンバスの事業モデル
基礎研究・創出から後期臨床開発まで⾃社で進めた実績があります
これを活かし、各パイプラインの特徴に沿った柔軟な開発⽅針を想定していますØ 開発パイプラインごとの開発段階・成功確率・費⽤⾒込などに沿って使い分け、中⻑期的な企業価値の効果的な最⼤化を図ることが可能です。

各パイプラインの現状の想定と今後
Ø CBP501︓⾃社で承認まで開発する創薬パイプライン型開発を想定

並⾏して、適応や地域などの部分的導出やアライアンスなども選択肢にできる状況です。

Ø CBS9106︓創薬基盤技術型開発で、前臨床試験段階で導出し提携先負担で進⾏中
将来のマイルストーン収⼊とロイヤルティ収⼊を⾒込んでいます。

Ø CBT005など後続のパイプライン候補も基礎研究の成果として⽣み出されており、それぞれの特徴に沿った開発⽅針を検討していきます。
11

創薬企業の企業価値
創薬企業の価値 ≒ 開発パイプライン価値の総和
Ø開発パイプライン価値の検討要素
ü 開発パイプラインの成功（上市）可能性
ü 成功までの時間軸
ü 上市後の市場規模
ü 競合状況
ü 独占期間・・・

創薬企業の本質的な事業は、上記のひとつひとつを改善し、中⻑期的な企業価値を最⼤化すること ＝ 開発の進捗

12

開発パイプラインの状況

各パイプラインの歩み・現状・⽬標
研究
探索創出 最適化

CBP501

2000

開発

前臨床試験
治験
（⾮臨床試験） 申請

2003

臨床試験
フェーズ1

CBT005

2014

2010

2005

2016

フェーズ3

2013

⽬標︓2027年上市

現在
2024

2017

Stemline 提携

CBS9106

フェーズ2

現在

新薬
承認申請

2027

⽬標︓Stemline社臨床開発へのサポートと開発促進による
マイルストーン受領実現の早期化前臨床試験準備開始 ⽬標︓前臨床試験早期開始
2024

CBP-A0814臨床開発段階にある2つの化合物 この1年の動き
免疫着⽕剤 CBP501
Ø 臨床第2相試験（膵臓がん3次治療）︓主要評価項⽬達成し早期終了を決定。第3相試験へ
Ø 欧州臨床腫瘍学会（ESMO）で臨床第2相試験結果を発表（2023年10⽉24⽇公表）
Ø ⽶国FDAとの協議の結果、臨床第2b相試験開始承認を受領（2024年2⽉9⽇公表）
Ø ⽶国臨床第2b相試験準備を整えつつ、欧州臨床第3相試験を計画（2024年2⽉9⽇公表）
Ø 欧州臨床第3相試験開始に向けた欧州規制当局EMAとの協議開始（2024年2⽉927⽇公表）
Ø EMAからオーファンドラッグ指定を受領（2024年8⽉23⽇公表）
Ø 欧州第3相試験成功時にはその結果をもとに⽶国でも追加試験なく新薬承認申請を⽬指す

可逆的XPO1阻害剤 CBS9106（Felezonexor）
Ø 提携先Stemline社による⽶国臨床第1相試験完了（2022年2⽉14⽇公表）
15

現在最も先⾏し注⼒しているパイプライン

免疫着⽕剤 CBP501

免疫系抗がん剤の効きにくい「免疫コールド」ながん攻撃するためのT細胞がいない

免疫砂漠
T細胞が⼗分いてがんを攻撃できるT細胞ががん組織に⼊り込めていない

免疫排除

免疫コールドながんを免疫ホットながんに変えることが必要

免疫ホット

癌細胞

CD8T細胞17

CBP501の3剤併⽤で免疫系抗がん剤を効きやすくする
癌細胞

免疫系抗がん剤

癌細胞死
癌細胞の
免疫原性細胞死
免疫抑制的
マクロファージ
CD8T細胞

免疫着⽕剤
CBP501

臨床開発中の3剤併⽤+シスプラチン18膵臓がん治療の現状 (1)診断ステージと治療の選択フロー（概略図*）
ステージ0・1

診
断
確
定

ステージ2

ステージ3

ステージ4

⼿
術
︵
外
科
治
療
︶

⼿術可能

⼿術可能か
境界線上

⼿術できない（局所進⾏）

⼿術できない（遠隔転移あり）

術
前
補
助
療
法

術後補助療法
維持療法
など

放抗
射が
線ん
治剤
療・

抗がん剤治療

1次治療

2次治療

3次治療

* ⼀般的な概略を⽰したものです。具体的な診療及び治療の選択にあたっては、主治医を含む医療チームやがん⽀援相談センターにご相談ください。

19膵臓がん治療の現状 (2)2次治療を終えた以降に有効な薬剤がなく、新薬の登場が切望されている※NCCN腫瘍学臨床診療ガイドライン2021年第2版⽇本語版 医療イノベーション推進センター https://www2.tri-kobe.org/nccn/guideline/pancreas/japanese/pancreatic.pdf

20

CBPフェーズ1b試験のデータ（膵臓がん）

CBP501フェーズ1b試験の中間解析結果を、⽐較に適すると考えられる他の臨床試験で⽰された全⽣存期間（OS）との⽐較で図⽰したもの。

1次治療

2次治療

3次治療

詳細説明はブログ
https://www.canbas.co.jp/20
200514/
をご参照ください。

21

CBP501臨床第2相試験結果を学会発表（欧州臨床腫瘍学会︓ESMO）
論⽂発表（EUROPEAN JOURNAL OF CANCER）

CBP501臨床第2相試験データ学会発表
欧州臨床腫瘍学会（ESMO）年次総会（2023年10⽉20〜24⽇ スペイン・マドリード）

23

CBP501臨床第2相試験データ学会発表
ポスター発表されたCBP501臨床第２相試験結果
Ø主要評価項⽬ 3ヶ⽉無増悪⽣存率
ü 第1群（3剤併⽤・CBP501 25mg）第2群（3剤併⽤・CBP501 16mg）で達成
ü 良好な結果を受け、安全性モニタリング委員会はステージ2に進まないことを推奨

Ø副次的評価項⽬（無増悪⽣存・客観的奏効率・病勢コントロール率・奏効期間・全⽣存・安全性）
ü これらに関する解説は当社ブログ記事（2023年10⽉24⽇）をご参照くださいØ結論

CBP501・シスプラチン・ニボルマブの併⽤療法は、転移性膵臓腺がんに対する3次治療として、忍容性のある安全性で、３ヶ⽉無増悪⽣存率、無増悪⽣存期間および全⽣存期間において、持続的な奏効と臨床的に意義のある改善をもたらした。
この化学免疫併⽤療法は、さらなる検討を進めるべきである。

24

CBP501臨床第2相試験データ論⽂発表
European Journal of Cancer論⽂で新たに公表された図表■ 個別症例のPFSとOSを⽰す
スイマープロット図■ 腫瘍の増⼤/縮⼩を⽰すウォーターフォール図■ 各群のOSの状況を⽰す⽣存曲線

これらデータの解説は当社ウェブサイトのブログ記事
https://www.canbas.co.jp/post-3525/ をご参照ください25

⽬指してきた「最適な併⽤」への前進
過去の当社プレゼンテーション資料で⽬指したデータに近づいています2015年8⽉ 「株式会社キャンバス2015年6⽉期決算説明会資料」

26

2024年2⽉公表

CBP501臨床開発計画の修正

2024年2⽉公表情報
2⽉9⽇ 適時開⽰『CBP501の⽶国における次相臨床試験予定及び欧州における臨床第3相試験準備について』
Ø 冒頭サマリー

2⽉28⽇ 事業計画及び成⻑可能性に関するご説明資料（2024年2⽉更新版）公表
28

⽶国規制当局との協議を踏まえた経営判断
選択肢とそれぞれのリスク等
1. ⽶国規制当局指⽰に沿い第2b相試験を実施し、その結果をもとに第3相試験へ•費⽤・期間の⻑期化（今後の開発総額80億円超、上市⽬標時期も最速で2029〜30年頃に）•第3相試験開始時に再度同じ議論が繰り返されるおそれ

2. ⽶国規制当局との協議をさらに継続し、⽶国での第3相試験開始可能性を追求•

実現可能性が不透明•

結果として実現しなかった場合には上市⽬標時期が確実に1.よりもさらに⻑期化する

3. ⽶国第2b相試験開始承認取得を踏まえ、いつでも迅速に⽶国試験を再開可能な準備を整えつつ、欧州での第3相試験開始を⽬指す•

欧州で実施できないケースが考えられる → その場合には1.へ切替え可能•

欧州で第3相試験の前に⼩規模な試験を求められた場合など → 内容次第で⽶国との⽐較検討•

⽶国承認獲得は︖ → 欧州臨床試験データをもとに⽶国での追加試験なく承認獲得を⽬指す

財務上の判断など他の諸要因も踏まえ、私たちは今回3を選択しました29

開発のベスト/ワースト*シナリオ 変動まとめ
従前

今回の発表

⽶国

⽶国
ベスト

ベスト
ü 2024年 第3相試験開始→承認上市⽬標 2027年→欧州市場への展開

ワースト
ü 次相試験開始の停滞

1. 欧州第3相試験の結果をもとに2027年新薬承認申請・上市
2. 2024年 第2b相試験開始 → 2026年 第3相試験開始→承認・上市 2029〜30年⽬標 → 欧州市場への展開

ワースト
ü 2024年 第2b相試験開始 → 第3相試験開始の停滞

欧州
ベスト

欧州

ü 2024年 第3相試験開始→承認・上市⽬標 2027年 → ⽶国市場への展開

ベスト• ⽶国承認後の市場展開

ワースト
ü 臨床試験開始停滞*臨床試験失敗リスク・第3相試験成功後の承認リスクはすべてのケースに存在します。今回の発表による変動はないため、このまとめでは省略しています。

30

CBP501臨床開発の展開（2024年2⽉公表情報*1と進捗）
欧州での第3相試験開始を本線とし、念のため⽶国も準備を進めるØ ⽶国︓FDAから臨床第2b相試験開始承認受領（2024年2⽉9⽇公表）•

3剤併⽤投与群・医師最適選択投与群の2群 合計約150〜160名*の⽐較対照試験*死亡120名までというプロトコールのため、登録予定数は概数です。

•

両群計50名登録で患者登録中断、両群計30名死亡時に中間解析を実施（1stステージ）

ü 欧州臨床試験が想定どおり進まない場合に備え、1stステージ開始を準備•

2024年半ばにFPI（最初の患者への投与）可能な状態へ 概ね完了

Ø 欧州︓EMAに対する臨床第3相試験開始申請

2024年

6⽉25⽇

公表*2

ü 2024年早期に申請し協議開始、協議の過程で開始承認⾒通しを判断• 状況次第で⽶国臨床第2b相試験をペンディングし、欧州での開発を本線とする• 2024年中に試験開始の可能性も 維持
⽉時点
2024年

8

*1 2024年2⽉9⽇『CBP501の⽶国における次相臨床試験予定及び欧州における臨床第3相試験準備について』及び2⽉28⽇『事業計画及び成⻑可能性に関するご説明資料（2024年2⽉更新版）』*2 2024年6⽉25⽇『2024年6⽉期の通期業績予想に関するお知らせ』において、⽶国で備えるべき準備に区切りがついた旨を公表

31

欧州申請の不確実性への対応 場合分け1
欧州の申請が順調に進むと⾒込まれる場合
2023

2024

申請・準備

2025

2026

⽶国第2b相試験実施
1st

申請・準備

中間
解析

2nd

2027

2028

2029

⽶国第3相試験準備〜実施

欧州第3相試験実施

Ø⽶国第2b相を準備終了時点でペンディング。実施回避も
Øベストケースとして初期の⽬標（2027年上市）の実現可能性を維持
これをベストシナリオと設定して今後の活動を進めます32欧州申請の不確実性への対応 場合分け2・3
場合分け2︓欧州申請⼿続・準備⼿続の⻑期化が⾒込まれる場合
Ø 欧州開始承認取得をにらみつつ⽶国第2b相試験を1stステージ（中間解析）まで進める判断
最終準備

⽶国第2b相試験実施
1st

中間
解析

2nd

中間解析までの開発費
約17.5〜20億円

場合分け3︓欧州申請・準備が進まないと⾒込まれる場合
Ø 欧州当局との協議は継続しつつ⽶国第2b相試験完了まで進める判断
最終準備

⽶国第2b相試験実施
1st

中間
解析

2nd

2b相終了までの開発費
約32.5〜40億円
第3相開発費⽤
約40〜60億円か33

現状︓「場合分け1」を想定して進⾏
欧州申請⼿続きの現状認識

開始承認取得の時期には不確実性が存在するが、申請⼿続き⾃体の状況には問題な
く、現時点では場合分け2や3への変更検討は不要な状況と認識
ü 時期以外でも状況が⼤きく悪化したときは、場合分け2移⾏を検討。現状はその兆候なし

欧州臨床第3相試験開始へ経営資源を集中（2024年6⽉25⽇適時開⽰で⾔及）
2023

⽶国

2024

申請・準備
欧州

2025

2026

⽶国第2b相試験実施
1st

申請・準備

中間
解析

2nd

2027

2028

2029

⽶国第3相試験準備〜実施

欧州第3相試験実施

Ø ⽶国での準備（欧州臨床試験開始の不確実性に備えた”保険”）に区切り

ü 試験実施施設（病院）群との契約や⼿続きの⼿前でペンディングすることによって最⼩限のコストで⽶国再スタート体勢を確保

ü 欧州申請業務も進捗していることから、経営資源を欧州に集中34今後発⽣する費⽤の⾒通し場合分け1の場合 *欧州臨床試験の内容は未確定であり、費⽤は今後変動の可能性があります
2023

2024

2025

2026

⽶国第2b相試験実施

申請・準備

1st

中間
解析

2nd

2027

2028

2029

⽶国第3相試験準備〜実施

2.5億円
申請・準備

欧州第3相試験実施

2億円

45-50億円

ベストシナリオの場合約55億円。
2023年ファイナンス時の想定開発費総額⾒通しから⼤きな変動なし

35

CBP501
パイプライン価値試算のめやすCBP501 パイプライン価値試算の考え⽅（ご留意事項）
⼀般的なパイプライン価値試算の考え⽅
ü ⼀般に現在価値は、将来の⼀定期間の純利益やキャッシュフローを、投資家の想定する割引率で割り戻して算出します。
ü この資料の市場・末端販売⾼・ロイヤルティの想定等は、上記の⽅法で試算していただく
ためのめやすとしてお⽰ししているものです。

Ø創薬パイプライン価値の試算にあたっては、成功確率、成功までに要する期間、必要な投資額（臨床試験費⽤）等にご留意いただく必要があります。

CBP501の想定市場
Ø2024年2⽉に臨床開発計画の本線を欧州に切り替える旨を公表しましたが、ベストシ
ナリオにおいては欧州臨床第3相試験の結果をもとに欧州だけでなく⽶国にも同時申請を想定しています。
このため、本資料におけるCBP501の想定市場は⽶国のまま変更していません。
37

CBP501のパイプライン価値 (1)CBP501の初期適応（膵臓がん3次治療）領域での位置
Ø 既存先⾏品は市場に存在しない＝市場がまだない
Ø 開発競合において開発中⽌が続き（次⾴参照）、CBP501はトップランナーの位置にいるü 2022年1⽉ Tyme Technologies「開発品SM-88、膵臓がん1次/2次治療で⽣存延⻑なし」
ü 2021年6⽉ Tyme Technologies「開発品SM-88、膵臓がん3次治療の患者登録を中⽌」

＝試験失敗

＝試験中⽌

ü 2021年6⽉ Corcept Therapeutics「開発品RELACORILANT、有効性懸念のためこれ以上の研究を正当化できない」＝膵臓がん3次治療での開発は中⽌ü E7080/MK7902臨床第2相は膵臓がんに関して未だ探索的試験（効果の有無を探る段階）
38

CBP501のパイプライン価値 (2)膵臓がんを適応とする開発競争での位置

ClinicalTrials ID

会社

開発コード

NCT02826486

BioLineRx

BL-8040

NCT04329949

Corcept

NCT03797326

作⽤機序

併⽤

対象

規模

フェーズ

現状

CXCR4阻害PD-L1抗体, Onivyde,
5FU

2次

29

2a

この適応の開発中⽌Relacorilant

副腎⽪質ホルモン阻害

Nab-paclitaxel

2次

80

3

この適応の開発中⽌Eisai/Merck

E7080/MK7902

マルチキナーゼ阻害

PD-1抗体

2/3次

590

2

膀胱がんは開発終了

NCT03512756

Tyme

SM-88

チロシン類縁体

シロリムスなど

3次

250

2/3

この適応の開発中⽌NCT04229004

Tyme

SM-88

チロシン類縁体

シロリムスなど

1/2次

825

2/3

失敗（2022年1⽉）

NCT02558894

AstraZeneca

MEDI4736

PD-L1抗体

CTLA-4抗体

2次

65

2

全体では失敗NCT02890355

AbbVie

ABT-888

PARP阻害5FU, LV, Onivyde

1432

この適応の開発中⽌NCT01959139

Halozyme

PEGPH20

ヒアルロン酸分解

FOLFIRINOX

1次

492

3

失敗（2019年11⽉）

NCT02923921

EliLilly

AM0010PEG-IL10

FOLFOX

2次

566

3

失敗（2019年10⽉）

NCT01373164

EliLilly

LY2157299

TGFβ阻害Gemcitabine

2/3次

170

1b/2

この適応の開発中⽌NCT04390399

ImmunityBio

N-803
PD-L1 t-haNK

IL-15融合蛋⽩
加⼯処理したNK細胞

Nab-paclitaxelなど

1〜3次

328

2

開発戦略の⾒直し（2024年5⽉）（2024年1⽉）

CBP501は現在も膵臓がん3次治療を適応とする開発競争のトップランナーです※ClinicalTrials.govや報道記事等をもとにフェーズ2以降の開発品を掲載※ImmunityBio N-803はあくまで参考として掲載。細胞療法できわめて⾼額な治療費⽤が予測されるなど、単純な⽐較は困難

39

CBP501のパイプライン価値 (3)
上市後の市場規模（⼀般的な検討要素をもとに当社試算）
Ø当初の市場と想定される⽶国のみでピーク時9億ドルの収益を⾒込む
膵臓癌 3次治療 ⽶国患者数

年間4.7万⼈以上*1

×
薬物治療を選択する患者の割合

20％〜70％*2

×
来院しない患者を考慮

80％程度が来院を継続*3

×
CBP501の獲得するシェア

ピーク時のシェア60％*4×
投与期間

4カ⽉以上*5

×
ひと⽉の薬剤費

2万ドル前後*6（オニバイドを参考）*1 The International Agency for Research on Cancer(IARC),
GLOBOCAN2018*2 Anticancer Research, 2007; 27(4A):1789-1794
Oncologist, 2017; 22:925-933
Cancer Res Clin Oncol, 2019; 145: 445-455
Cancer Med, 2020; 9:8480-8490*3 J Clin Oncol, 2010; 28:2381-2388*4 他の抗がん剤のピーク時シェアを参考に⾃社想定*5 Therapeutics and Clinical Risk Management, 2018; 14:16911700 およびCBP501のP1b臨床試験結果から⾃社推計*6 膵臓がん3 次治療に対する標準薬剤は存在しないため、直近で膵臓がん領域で新薬承認された2次治療の薬剤であるオニバイドを参考薬剤として⾃社推計に使⽤。
厚⽣労働省中央社会保険医療協議会総会2020年5⽉13⽇
資料のオニバイドの数値とAmerican Society of HealthSystem Pharmacists (ASHP)「2週間に1回投与・1回あたり薬剤費10,000ドル前後」

40

CBP501のパイプライン価値 (4)CBP501のパイプライン価値試算のめやす（単位︓億ドル）Ø上市後⼀定期間の末端販売⾼の推移想定
末端販売⾼2027+X(Y1)

Y2

Y3

Y4

Y5

Y6

4.0

5.0

5.7

6.2

7.0

7.5

※⽬標シナリオでの上市（2027年）からX年経過し、市場浸透が進むもののピークには未だ達しない6年間を想定したものです。

Øロイヤルティ

Y5

ロイヤルティ％ロイヤルティ収⼊

ピーク時

開発最終段階での提携。40〜80％を⽬指す
2.8〜5.6

3.6〜7.2※開発最終段階で⽶国において提携先に販売委託、ロイヤリティ収⼊・現⾦収⼊の獲得を想定したものです。
※適応や地域などの部分的導出や、原薬・最終製剤を提供するなどの付与契約等によっても変動の可能性があります。

41

CBP501のパイプライン価値 (5)初期適応は⼩さいものの⻑期的な投与対象患者数（適応・地域拡⼤後）は⼤きく、
⽇⽶欧で年間50万⼈以上
→ 地 域

→
適
応
拡
⼤

⽶国

欧州

⽇本

膵臓がん
3次治療

4.7万⼈

3万⼈以上

3.7万⼈

膵臓がん
1次〜2次治療

5万⼈以上

4万⼈以上

4.3万⼈

11万⼈

⼤腸がん

10万⼈のうち2万⼈以上5万⼈のうち

14万⼈のうち肺がん22万⼈のうち5万⼈以上11万⼈のうち77万⼈のうち

PD-1不能例など
PD-1不能例など

PD-1不能例など
PD-1不能例など

アジア

南⽶など

11万⼈

（中国のみ）（同上）

PD-1不能例など
PD-1不能例など

悪性胸膜中⽪腫など※Tyme社、Globocan2018など

42可逆的XPO1阻害剤 CBS9106

XPO1阻害による抗がん活性のしくみ
XPO1による核外排出

Felezonexor（CBS9106）によるXPO1阻害
Felezonexorは、がん細胞の細胞周期停⽌とアポトーシスを誘導することが⽰されており、固形がんおよび⾎液がんに対する傷害性を有
します

核膜孔
複合体
（出⼊り⼝）

XPO1は、がん抑制因⼦、細胞周期阻害因⼦、転写因⼦など、がん細胞にとって都合の悪い
さまざまな蛋⽩質を核外へ運び出しています

核内の
蛋⽩質と
XPO1の
結合を
ブロック

Felezonexorは、XPO1による核外排出を可逆的に阻害する低分⼦化合物です※ESMO2020(European Society for Medical Oncology、欧州臨床腫瘍学会、2020年⼤会) ポスター発表

44

CBS9106の優位性
臨床第1相試験を有望なデータとともに終了「安全性」「有効性」 「使いやすさ」でXPO1阻害剤のベスト・イン・クラスへ
Ø 上市済みのXPO1阻害剤︓ XPOVIO(Selinexor) ⽶国Karyopharm社
適応︓びまん性⼤細胞B細胞性リンパ腫・多発性⾻髄腫
ü XPOVIOは副作⽤が多く、適応も⾎液癌の⼀部に限られている

直近の臨床試験（STORM study、多発性⾻髄腫対象）・・・89%の患者でグレード3以上の重篤な副作⽤報告、少なくとも2例の死亡報告

Ø CBS9106の優位性
ü 安全性︓ 最⼤耐⽤量の⾼さ（Stemline社による臨床第1相試験、ESMO2020報告）
・・・背景には、CBS9106のXPO1分解作⽤* による副作⽤の⼩ささ
ü 有効性︓ 複数の固形がんで薬効の兆候（Stemline社による臨床第1相試験、ESMO2020報告）
ü 使いやすさ︓ 臨床現場で使いやすい経⼝剤* CBS9106は、XPO1による基質輸送を阻害したあと、XPO1を分解することがわかっており、細胞は新たなXPO1を産⽣して正常な機能を保とうとするため、副作⽤の⼩ささが期待できる。

45

CBS9106 初期適応と上市後の展開
CBP501同様に地域の拡⼤と適応拡⼤の可能性を追求
Ø地域の拡がりü 提携先Stemline社がMenarini社（イタリア）に買収されたことで特に欧州への拡がりに期待Ø適応拡⼤
ü 臨床第1相試験（固形がん全般を対象とする探索試験）で複数の癌種への有効性と⾼い安全性が⽰唆された• ⼤腸がん• KRAS変異がん• 腎臓がん※ESMO2020ポスター発表など

46

CBS9106のライセンス内容
Stemline社とのライセンス契約経過
Ø 2014年12⽉

⽇中台韓を除く全世界を対象にライセンス導出Ø 2018年8⽉

ライセンス対象地域を上記地域を含む全世界へ拡⼤

ライセンス契約に基づく収益
Ø 契約⼀時⾦・・・2014年12⽉ 10百万円、2018年8⽉ 5百万円 それぞれ受領済Ø 技術アドバイザリーフィー・・・2014年12⽉〜2021年6⽉ 累計702百万円 受領済Ø マイルストーン・ロイヤルティ・・・今後の開発進捗によって発⽣ü マイルストーン︓ピボタル試験*投与開始時・承認取得時などに発⽣。総額86百万⽶ドル• 到達想定時期の近いマイルストーン︓ピボタル試験投与開始時2百万⽶ドル（最⼤4試験、合計8百万⽶ドルまで）

ü ロイヤルティ︓上市後の年間売上⾼に対して3〜10％の階層料率を適⽤*薬事承認獲得を⽬指す臨床試験のこと。⼀般にはフェーズ3試験を指すが、直近ではフェーズ1後にフェーズ2/3ピボタル試験とするケースも多い

47

その他の研究開発

前臨床試験までの段階のプロジェクト

基礎研究〜⾮臨床試験段階のプロジェクトの状況
基礎研究〜⾮臨床試験段階のパイプライン（ピックアップ）
Ø CBT005
ü ⽇本⼤学医学部との研究連携（2023年9⽉14⽇公表）期間延⻑・内容拡充（2024年1⽉25⽇公表）
ü 前臨床試験に向けて準備を開始する意思決定（2023年10⽉25⽇公表）

Ø CBP-A08
ü 最適化を完了し、財務状況等を勘案し前臨床試験開始を模索

Ø IDO/TDO⼆重阻害剤
ü 静岡県⽴⼤学と共同研究で最適化を進⾏中。⽇本で特許査定受領 （2023年6⽉6⽇公表）

Ø NEXTプロジェクト
ü 新たなコンセプトの免疫系抗がん剤候補化合物の探索創出

Ø 抗がん剤感受性予測システム
ü 患者様個々の体細胞変異情報から抗がん剤治療の結果を予測49

2024年6⽉期決算・財務の状況

2024年6⽉期の業績 (1)損益計算書
2024年6⽉期損益計算書のポイント
Ø事業収益計上なし
ØCBP501臨床開発を中⼼に研究開発先⾏投資
ü 事業費⽤1,262百万円の内訳︓基礎研究費*1 191百万円（前期188百万円）臨床開発費*2 792百万円（同482百万円）販管費 278百万円（同294百万円）
基礎研究費・販管費に⼤きな変動なし。臨床開発費は⽶国第2b相・欧州第3相の準備費⽤⽀出により増加
ü 営業外損益（為替差益59百万円・株式交付費5百万円）

2024年6⽉期

事業収益（売上⾼）

前期⽐

注

ー 百万円

営業利益

△1,262 百万円

損失増加 297 百万円

経常利益△1,208 百万円

損失減少 75 百万円

当期純利益△1,209 百万円

損失減少 35 百万円*1 共通の⼈員・設備・消耗品等が多数あるため、基礎研究段階のプロジェクト個別の費⽤内訳は算出していません。
*2 臨床開発費は全額CBP501関連の費⽤です。CBS9106・CBT005に関する費⽤はありません。

51

事業費⽤の四半期推移
四半期会計期間の事業費⽤推移（単位百万円）
欧州第３相試験
申請費⽤・準備費⽤

⽶国第２相試験
実施費⽤（薬剤製造製剤等の費⽤を含む）

52

2024年6⽉期の業績 (2)貸借対照表の推移
流動負債
91
流動負債
153

（単位︓百万円）

2023年6⽉期末からの主な変化
Ø 流動資産ü 現預⾦ 1,617 → 1,888**事務的都合で７⽉初返還となった前渡⾦251百万円（6⽉末時点では未収⼊⾦の⼀部に計上）を含めた実質の現預⾦残⾼は2,139百万円

ü 前渡⾦ 367 → 109

流動資産
2,308

流動資産
2,067

• ⽶国臨床試験準備の⼀部

純資産
2,340
純資産
1,932

固定資産
18
2023年6⽉末• 今後のリスクに備え最低必要額のみ残存

Ø 純資産
ü 株主資本合計 1,898 → 2,304• 新株予約権⾏使による資⾦調達の進捗

固定資産
124
2024年6⽉末*百万円未満切り捨て表⽰のため合計などが⼀部⼀致しません。

53

企業価値評価向上への施策

現在の企業価値評価に対するキャンバスの認識
×

企業価値
‖
成功時の
パイプライン価値の総和

ディスカウント
⼀般的ディスカウント要因
Ø 成功確率Ø 時間価値

当社/創薬に特有の要因
Ø 開発継続資⾦の懸念
Ø 評価の困難性
ü ⼀般に代替的評価⽅法とされてきた製薬企業提携の有
無や内容が使えないØ 情報開⽰の制約
ü 臨床試験情報
ü 規制当局との協議内容＝

⾜元の市場評価
⾜元の市場評価が変化した要因
Ø パイプライン価値の周知
Ø 開発継続懸念などディスカウント要因が薄れた
Ø 開発進捗の内容が⾒え、その価値評価が
企業価値評価に反映され始めた

市場評価のさらなる向上に向けて
Ø 開発のさらなる進捗と成果の公表
Ø 丁寧な投資家リレーション
Ø 開発資⾦と継続性を維持する資⾦や
体制の確保
55

開発資⾦確保を図るファイナンスの実⾏（2023年5⽉）
第三者割当新株発⾏と新株予約権2種の組み合わせØ 7億円を超える新株発⾏で、確実な資⾦をアップフロント調達
Ø 2種の新株予約権で、株価へのインパクトを抑制しつつ約54億円の段階的調達を⽬指す

2種類の新株予約権
ü

第19回新株予約権（⾏使価額修正条項付き）︓確実性の⾼い資⾦調達を図る

ü

第20回新株予約権（当初⾏使価額固定、⾏使価額プレミアム）︓より有利な資⾦調達を⽬指す•ü

発⾏⽇の1年後以降、⾏使価額修正型へ⾃動的に切替

いずれも最⼤⾏使株式数は固定されており、株価の動向にかかわらず希薄化の規模は限定的

CBP501は⾃社で開発を進める創薬パイプライン型へ
Ø 第3相試験完遂までの資⾦を製薬企業等でなく機関投資家・株式市場から獲得へü

リスクテイク・開発主導権確保・リターン最⼤化を図る

Ø 地域や適応で区切った部分導出やその他のアライアンスでアップサイド展開も追求
56

資⾦使途及び⽀出時期、充当状況
CBP501臨床第3相試験完遂までの費⽤と運営資⾦に充当する計画で調達
具体的な使途

⾦額（百万円）① CBP501
臨床第3相試験費⽤

5,500② 運営資⾦346（基礎研究費⽤*、販売費及び⼀般管理費）

合計⾦額

⽀出予定時期

2023年5⽉〜2025年12⽉

2023年7⽉〜2024年4⽉

詳細
対象疾患︓
膵臓がん3次治療
試験形式︓
多施設無作為化オープンラベル⽐較対照試験
被験者数︓合計300名程度
主要評価項⽬︓ 全⽣存期間（OS）*詳細内容は今後変更の可能性があります。

2024年6⽉期充当状況
Ø 23年5⽉〜 ⽶国臨床第2b相試験関連⽀出（実績） 約4億円
（前渡⾦残⾼約1.1億円を含む）
Ø 24年2⽉〜 欧州臨床第3相試験関連⽀出（実績） 約6.1億円
継続的な基礎研究に係る諸費⽤
⼈件費、外注費、事務⽤消耗品費等の販売費及び⼀般管理費
Ø23年7⽉〜24年4⽉運営資⾦⽀出（実績）385百万円に全額充当
Ø以降の運営資⾦は調達前から保有の現預⾦を充当中

5,846* 基礎研究費⽤には、前臨床試験以前の段階のパイプラインであるCBT005、CBP-A08、IDO/TDO⼆重阻害剤等に関する研究費⽤が含まれています。

57

新株発⾏、第19回・20回新株予約権発⾏の概要
割当先Long Corridor Asset Management （LCAM）が⼀任契約に基づき運⽤するファンド（LCAO, MAP246）

想定調達額

5,846百万円（発⾏諸費⽤325百万円を除く）

想定潜在希薄化率

合計23.69％
新株式の発⾏l 発⾏価額 1株あたり1,458円
l 普通株式 500,000株（729百万円相当）
l 払込期⽇ 2023年6⽉2⽇

⼿法・諸条件

第19回・20回新株予約権の発⾏
l 発⾏価額総額 19百万円

l 当初⾏使価額
第19回 1,619円（＝発⾏決議⽇直前取引⽇の終値×100％ / ⾏使価額修正条項付）
第20回 1,781円（＝発⾏決議⽇直前取引⽇の終値×110％ / 発⾏⽇1年後に⾏使価額修正型へ切替）
l 潜在株式数 3,250,000株（当初⾏使価額ベース5,423百万円相当）
l ⾏使期間 2023年6⽉5⽇から2025年6⽉4⽇まで
58

2023年ファイナンス 現在までの調達と今後
第20回新株予約権↑株価

第19回新株予約権

第三者割当増資

当初⾏使価額 1,619円
×2,250千株

下限⾏使価額
971.4円

2023年
6⽉
1,453円
×
500千株

726.5
百万円

2023年
7⽉

2023年
8⽉

2023年
12⽉

1,003円×900千株

971.4円×360千株

971.4円
×
300千株

902.7

349.7

291.4

百万円

発⾏諸費⽤
325百万円

当初⾏使価額 1,781円
×1,000千株

百万円

下限⾏使価額 971.4円（2024年6⽉以降）

百万円

株数約60％進捗した現時点までの調達累計
2,270百万円（当初⽬標⽐約70％）

株数 →

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キャンバスを知る情報源

キャンバスを知る情報源
ウェブサイト https://www.canbas.co.jp
Ø マネジメントブログ https://www.canbas.co.jp/blog/ （不定期更新）

X（旧Twitter）公式アカウント https://twitter.com/canbas4575
Ø フォロワー6,000⼈超。主に個⼈投資家向けの情報発信/Q&Aチャネルとして定着

アナリストレポートØ フェアリサーチ 2024年7⽉1⽇最新版『ベストシナリオの可能性がやや上昇』
Ø シェアードリサーチ （随時更新） https://sharedresearch.jp/ja/4575

TV・インターネット番組等出演
Ø 2024年6⽉期決算説明会動画・テキスト（2024年8⽉20⽇開催）
Ø アイロゴス主催 櫻井英明WEB株式講演会&企業IRセミナー
2024年8⽉24⽇配信（河邊・加登住登壇）・2024年8⽉27⽇配信（河邊登壇）61

本資料に関するお問い合せ先︓ 株式会社キャンバス 管理部 IR担当 Email IR@canbas.co.jp