2023 年 8 月 21 日
報道参考資料
この資料は、インスメッド（米国 ニュージャージー）が 2023 年 8 月 3 日（現地時間）に発表したものを日本語に翻訳（要約）したもので、参考資料として提供するものです。資料の内容および解釈については、米国における規制等に基づくもの及び英語による記載が優先されます。英語版および関連財務表は、https://insmed.com をご参照下さい。

インスメッド®、2023 年第 2 四半期業績、ならびにビジネスアップデート発表
アリケイス®（アミカシンリポソーム吸入用懸濁液）*の 2023 年第 2 四半期の売上高は 7,720万ドルで、発売以来最高の売上高を達成、2022 年第 2 四半期と比較して 18%の成長を達成

アリケイスの 2023 年通年の全世界売上予想レンジを 2 億 9500 万ドルから 3 億 500 万ドルに引き上げ

アリケイスの米国における市販後臨床試験の一つである ARISE 試験のトップラインデータは、予定通り 2023 年 9 月に得られる見込み

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間質性肺疾患に伴う肺高血圧症（PH-ILD）と肺動脈性肺高血圧症（PAH）を対象とした TPIPの盲験下での用量漸増試験の結果は 2023 年後半に得られる見込み

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気管支拡張症を対象とした Brensocatib の第Ⅲ相臨床試験である ASPEN 試験で成人患者の登録を完了、トップラインデータの公表は予定通り 2024 年第 2 四半期の見込み* 日本ではアリケイス吸入液 590mg（アミカシン硫酸塩 吸入用製剤）として承認されています。
2023 年 8 月 3 日、米国 ニュージャージー発 深刻な希少疾患と生きる患者さんの未来を変えることを使命とするグローバルバイオ医薬品企業のインスメッド（Nasdaq: INSM）は、2023 年 6 月 30日に終了した第 2 四半期の業績、ならびにビジネスアップデートを 2023 年 8 月 3 日に発表しました。
インスメッド会長兼最高経営責任者（CEO）のウィル・ルイスは、「2023 年の第 2 四半期は、米国での好調な勢いと日本での予想より早い成長の兆しを反映し、アリケイスの売上高が発売以来最も好調な四半期となりました」と述べたうえで、「この好調な商業業績の中、当社は株主のみなさんと患者さんにとって有意義な結果をもたらしうる一連のデータ発表の準備を進めています。現在成長を続ける既存ビジネス、中期から後期研究開発段階にある開発パイプライン、初期研究開発段階品を携えて、私たちは次の時代の突出したバイオテクノロジー企業となることを目指して戦略的に歩みを進めてまいります」と述べています。
最近の主なハイライト
Pillar 1：アリケイス•

米国、日本およびヨーロッパにおける販売状況に支えられた結果、発売以来の最高売上を記録し、2023 年第 2 四半期のアリケイスの全世界の収益は、2022 年第 2 四半期と比較して18%増加しました。
•インスメッドは、引き続き米国における市販後臨床試験である ARISE 試験と ENCORE 試験を通じて、新規または再発の肺 MAC 症に対する抗生剤での治療を行っていない患者への適応症拡大に向けた開発を推進しています。インスメッドは、2023 年 9 月に ARISE 試験におけるアリケイスの有効性と安全性のトップラインデータを入手し、2023 年末までに ENCORE 試験の患者登録を完了する予定です。

•インスメッドは 2023 年末までに ENCORE 試験に 250 人の患者を登録できるよう進めています。なお、ARISE データの発表後に ENCORE の対象登録数を再評価する予定です。

Pillar 2：Brensocatib•

インスメッドは引き続き、気管支拡張症における Brensocatib の有効性、安全性、忍容性を評価するために設計された国際共同第Ⅲ相試験である ASPEN 試験のトップラインデータを2024 年第 2 四半期に公表する見込みです。

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2023 年 5 月に開催されたデータ安全性監視委員会の第 4 回会議においても、ASPEN 試験を計画通り継続することが推奨されました。

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鼻茸を伴わない慢性副鼻腔炎（CRSsNP）患者を対象とした本剤の第Ⅱ相臨床試験の開始時期は 2023 年第 4 四半期となる予定です。

Pillar 3：TPIP•

現在、Treprostinil palmitil の吸入薬（TPIP）について、間質性肺疾患に伴う肺高血圧症（PHILD）患者と肺動脈性肺高血圧症（PAH）患者を対象とする 2 つの第Ⅱ相臨床試験を実施しています。

•PH-ILD および PAH の両試験から得られる盲検下での用量漸増および安全性と忍容性の中間データを、登録状況次第では、2023 年後半に共有できる予定です。

•PH-ILD 試験のトップラインデータは、2024 年前半に公表できる予定で引き続き順調に進んでいます。

Pillar 4：早期開発品•インスメッドは 2023 年下半期にデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）遺伝子治療の臨床試験を開始する予定で、2024 年上半期には少なくとも 1 人の患者の筋生検データを発表する予定です。

•インスメッドは、遺伝子治療開発プログラムにおいて、2024 年にシュタルガルト病を含む 1～2件の治験新薬（IND）の申請を予定しています。また、インスメッドは、2024 年に独自の製造プラットフォームである AlgaeneX による完全なカプシド生産能力の達成を期待しています。

•インスメッドはプラットフォームを用いた脱免疫化されたもののなかから、2025 年に最初の IND申請を行う予定です。また、2023 年 6 月に Adrestia Therapeutics Ltd.を買収したことで、2025 年に失調性毛細血管拡張症での IND 申請も行う予定です。
2023 年第 2 四半期の業績について•

2023 年 6 月 30 日に終了した第 2 四半期の総収益は、7,720 万ドルで、当社において最も好調な四半期の売上高を反映しました。2022 年第 2 四半期の総収益 6,520 万ドルに対し、18%の増加となりました。

•2023 年第 2 四半期の総収益は、アリケイスの米国における純売上高が 5,770 万ドル（前年比22%増）、日本が 1,560 万ドル、欧州およびその他の地域が 400 万ドルで構成されています。
これは 2023 年第 1 四半期の収益と比較した各地域の大幅な前四半期比の成長を表しています。

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2023 年第 2 四半期の売上原価（無形資産償却費除く）は、アリケイスの販売量の増加を反映し、2022 年第 2 四半期の 1,640 万ドルに対し、1,660 万ドルでした。

•2023 年第 2 四半期の研究開発費（R&D）は、2022 年第 2 四半期が 8,850 万ドル、2023年第 1 四半期が 1 億 2,790 万ドルであったのに対し、1 億 9,700 万ドルでした。研究開発費の増加は主に、2023 年 6 月の Adrestia Therapeutics Ltd.の買収に伴う 7,650 万ドルの非現金費用と、進行中の後期パイプラインプログラムへの継続投資によるものです。 買収に関連する非現金費用を除くと、2023 年第 2 四半期の研究開発費は 2023 年の第 1 四半期と同等でした。

•2023 年第 2 四半期の販売および一般管理費（SG&A）は、2022 年第 2 四半期の 6,000 万ドル、2023 年第 1 四半期の 7,990 万ドルに対し、8,440 万ドルでした。販売費および一般管理費は前年同期比で増加しました。これは、主に Brensocatib の上市準備活動および人員増加によるものです。

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2023 年第 2 四半期は、2 億 4,480 万ドルの純損失（1 株当たり 1.78 ドル）を計上しました。
2022 年の第 2 四半期は 9,560 万ドルの純損失（1 株当たり 0.80 ドル）、2023 年第 1 四半期は 1 億 5,980 万ドルの純損失（1 株当たり 1.17 ドル）でした。

貸借対照表、財政ガイダンス、計画投資について•

2023 年 6 月 30 日現在、インスメッドの現金、現金同等物、市場性のある有価証券は 2023
年 3 月 31 日時点で保有していた 9 億 9,900 万ドルから 9 億 1,800 万ドルへ減少しています。これは、アリケイスのビジネス促進、Brensocatib の上市準備活動、および中期から後期のパイプラインプログラムに向けた臨床試験への継続的な投資を反映しています。

•インスメッドは、2023 年通年のアリケイスの全世界での売上予想レンジを 2 億 8,500 万～3 億ドルの範囲から 2 億 9,500 万ドルから 3 億 500 万ドルの範囲に上方修正しました。

•2023 年、総支出の 80%以上を中期および後期段階のプログラムおよび上市製品（アリケイス、Brensocatib、TPIP）に、また、全体の 20%未満を初期段階の研究開発プログラムに投じる予定です。これは弊社のこれまでの支出状況を反映したものです。
•2023 年に以下の主要な活動への投資を計画しています。
(i) 「アリケイス」のグローバルでのさらなる上市および拡大。
(ii) 気管支拡張症患者を対象とした第Ⅲ相 ASPEN 試験および上市準備活動、および CRSsNP 患者を対象とした第Ⅱ相臨床試験を含む Brensocatib のプログラムの進捗推進。
(iii) 現在の適応症の完全な承認のための市販後要件を満たすとともに、肺 MAC 症の全患者を対象とする適応拡大にむけたアリケイスの臨床試験プログラム（ARISE および ENCORE）の推進。
(iv) TPIP の第Ⅱ相試験および初期段階の研究プラットフォームの開発を含む、早期開発パイプラインの推進。

カンファレンスコール
インスメッド社は、8 月 3 日午前 8 時 30 分（米国東部時間）よりカンファレンスコールを実施しました。このカンファレンスコールは、2023 年 9 月 3 日まで、会議記録のリプレイを視聴することが可能です。(＋1)647-362-9199（米国/国際）にダイヤルし、アクセスコード 7862189 を使用してください。
また、この会議のウェブキャストは、弊社ウェブサイト（www.insmed.com）の投資家情報セクションに 90 日間保存されます。
アリケイスについて
アリケイスは、米国では ARIKAYCE®（Amikacin Liposomal Inhalation Suspension/ALIS, アミカ
シンリポソーム吸入用懸濁液）、欧州では ARIKAYCE® Liposomal 590mg Nebuliser Dispersion、
日本ではアリケイス吸入液 590mg（アミカシン硫酸塩 吸入用製剤）として承認されています。現在、国際的な治療ガイドラインでは、適切な患者にアリケイスを使用することが推奨されています。アリケイスは、これまで静脈内投与されていたアミカシンを、1 日 1 回、吸入投与する新規製剤です。弊社
独自の PULMOVANCE ® リポソーム技術により、アミカシンを肺に直接到達させることで、従来懸念されていた聴覚、平衡感覚、および腎機能といった全身性の副作用の発現を抑えながら、主要な感染細胞である肺マクロファージに取り込まれることを可能としました。アリケイスは、PARI®
Pharma GmbH（以下 、PARI 社）社製のラミラ® ネブライザシステムを使用して 1 日 1 回投与されます。
PARI 社とラミラネブライザシステムについて
アリケイスは、PARI 社が開発した新しい吸入器であるラミラネブライザシステムによって投与されます。ラミラは、振動する多孔質膜を介してアリケイスを効率的に噴霧することができる、静かで持ち運び可能なネブライザです。PARI 社は、エアロゾルに関する 100 年の知見に基づき、患者の治療を向上させるための革新的な送達プラットフォームの開発を通じて、吸入治療の進歩に貢献しています。

Brensocatib についてBrensocatib は、インスメッドが気管支拡張症やその他の好中球介在性疾患の治療薬として開発している低分子の経口可逆的ジペプチジルペプチダーゼ 1（DPP1）阻害剤です。DPP1 は、好中球が骨髄で形成される際に、好中球エラスターゼなどの好中球セリンプロテアーゼ（NSP）を活性化する酵素です。好中球は白血球の中で最も多く存在し、病原体の破壊や炎症性媒介において不可欠な役割を担っています。慢性炎症性肺疾患では、好中球が気道に蓄積し、その結果、過剰に活性化した NSP が肺の破壊と炎症を引き起こします。Brensocatib は、DPP1 およびその NSP の活性化を阻害することにより、気管支拡張症などの炎症性疾患への損傷作用を低下させることが期待されます。現在、Brensocatib は開発治験段階にあり、世界中のどの国・地域においても、承認されていません。
TPIP について
Treprostinil palmitil inhalation powder（TPIP）は、トレプロスチニルのプロドラッグ乾燥粉末製剤であり、16 炭素鎖にエステル結合でトレプロスチニルを連結したものです。TPIP は、すべて弊社の研究所で開発され、PAH、PH-ILD、その他の希少かつ重篤な肺疾患患者の治療薬として将来が非常に期待される高分化プロスタノイドです。TPIP は、カプセル製剤であり、吸入器を使用して投与されます。現在、TPIP は開発治験段階にあり、世界中のどの国・地域においても、承認されていません。
インスメッドについて
グローバルバイオ医薬品企業であるインスメッドは、深刻な希少疾患と生きる患者さんの未来を変えることを使命としています。インスメッドは初めての製品として、米国、欧州、日本において、難治の慢性肺疾患に対する初の治療薬を上市しました。インスメッドは好中球が関与する炎症性疾患や希少肺疾患など深刻なアンメットニーズを有する疾患に対する研究開発に注力しています。インスメッドは、米国ニュージャージー州ブリッジウォーターに本社を置き、欧州や日本において事業を展開しています。
日本法人概要
会社名： インスメッド合同会社
設立日： 2017 年 12 月 5 日
住 所： 〒100-0014 東京都千代田区永田町 2-10-3 東急キャピトルタワー13 階https://insmed.jp/Insmed®, Insmed logo, インスメッド®, ARIKAYCE®, アリケイス® are registered trademarks of Insmed
Incorporated.
PARI® is a registered trademark of PARI GmbH.ラミラ® is registered trademarks of PARI Pharma GmbH.
All other trademarks referenced herein are the property of their respective owners.

将来予想に関する記述
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