1994 年 8 月 4 日 第 3 種郵便物承認 HSK 毎月 12 回（1.3.5.8.10.13.15.18.20.23.25.28 日）発行
第 3 種郵便物承認 HSK（わかち第 49 号）通巻 5747 号 2023 年 8 月 8 日発行とやま SCD・MSA 友の会機関誌

当会 HP でバックナン
バーを閲覧できます
http://toyama-scd.net/

HSK

わかち 第 49 号

医師・看護師PT・OT・ST

発行人 北陸障害者定期刊行物協会
富山市今泉 312 番地
編集人 とやま SCD・MSA 友の会
富山市北代 2-2
TEL 090-1393-9056
頒価
50 円（会費に含む）
発行
2023 年 8 月 8 日

護
難病・保健・福祉・介SCD・MSA 患者に寄り添うみなさんへ「賛同会員」になっていただけませんか
6/18、第 16 回定例総会を開催
2023 年度第 16 回定例総会を、6 月 18 日（日）
、サンシップとやまにおいて開催しました。参加者数などは次のとおりです。
会場出席

13 人

オンライン出席

2人

委任状

11 人

総会のもよう（右端は山﨑会長）

助会費を納める団体及び個人」となっていま

来賓として、たばた裕明事務所より秘書のしたが、これを「本会の趣旨に賛同し、支援高原理氏が出席され、ご挨拶いただきました。

する個人または団体」とし、会費は徴収しな

また、難病支援センターの土肥氏、いしかわ

いと改めました。

SCD・MSA 友の会より原会長、廣瀬副会長

患者さんに寄り添っておられる医療・介護、が対面で出席、福井ハレバレ会より下坂会長

制度の窓口の方々にはぜひ賛同会員になってがオンラインで出席されました。

いただければと思います。
（P3 を参照）

議事に先立ち昨年度鬼籍に入られた会員を偲び黙とうを捧げ、議事ではすべての議案

呉西で、患者・家族交流会を開催について賛成多数で承認いただきました。
（議日時2023 年 9 月 10 日

13：30 ～

案はわかち 48 号に掲載しています）

会場

氷見市芸術文化館

2F 交流室 3

主な内容

賛助会員を「賛同会員」に変更

・自己紹介（日常生活で困っていること、工夫していること等）
・難病だからコミュ力（りょく）が大事（ライン、Zoom の使い方）

今総会では、会則改正を行いました。改正前の賛助会員は「本会の趣旨に賛同して、賛● お元気ですか？「今年はワクワクする、 学べる企画を検討」、 役員名簿……………………………………2● 賛 同 会 員とは、 会 報 わかち （ 電 子 版 ） を読んでいただくこと………………………………………………3● 最近の治験情報から（全国友の会ニュースより転載） ………………………………………………………4 ～ 7● 感 想 「 夫 の 旅 じ た く 』 を 読 ん で、
編 集 後 記 ………………………………………………………………8● 6/6 連 絡 協 議 会 が 厚 労 省 に 要 望 （ 要 望 書、 質 疑 応 答 の 詳 細 ） ………………………………9 ～ 161

1994 年 8 月 4 日 第 3 種郵便物承認 HSK 毎月 12 回（1.3.5.8.10.13.15.18.20.23.25.28 日）発行
第 3 種郵便物承認 HSK（わかち第 49 号）通巻 5747 号 2023 年 8 月 8 日発行

幹 事

谷口 沙也加型（ＳＣＤんの病気が出たら困るから」とバレー

ボールを始め、高校生まで続けていたことが一つあるかもしれません。

二川

功一（再）

お元気ですか●遺伝性脊髄小脳変性症

英靖（再）

信代

古野

山﨑

幹事

会長

で
) 、母方の祖母、母の姉 伯( 母 、母) 、
年前に妹 ２( ０１２年発病 を) 亡 く ●発病前は 年間介護職に従事、現在しました。当事者、家族です。現在、父と 人暮らし。

茂（新）今年はワクワクする企画
学べる企画を検討しています松村

みなさま、如何お過 ご し

事務局長：

でしょう。

●リハビリ 理( 学療法、言語訓練 を) 月 回行ってい広信（再）は障害者雇用で県立高校の事務補助 ３( 年半をしています。

●わかち会で皆さんと

意 見 交 換 や 交 流 し、 長)2ます。発病前と変わらず過ことができれば幸いです。

先日、今年度の総会 を 対に送れるよう、会の活動がわずかでも役立つ

くうまく病気と付き合利用したオンラインで行っています。

ごすことができており、そ中尾

9

会員の皆様が、この病気との生活を前向き

面とオンラインを併用 し て：いたいです。

＊役員会は、毎月第 1 土曜日に、Zoom を2

2

歳 の 頃「 お 母 さ

副会長

れには

家族・遺族とさまざまです。

開催いたしました。コ ロ ナ

谷口沙也加（新）2 2させていただきます。役員構成は、患者本人・に対して感染予防に努 め な

信代（再）がら無事に終了いたし ま した。会員みなさま、役員方々の支えにも感謝い た し ます。
さて、今年度は会員の交流をさらに深める企 画 と し宮崎てバーベキューも考えています。皆さまには会 員 方 々

顧問

長市（再）

北

と楽しく時間を過ごしていただきたいと思いま す 。 今

美智代（再）

会計監査：：

年も、会員みなさまが、ワクワクする企画、学 べ る 企

SCD・MSA 友の会（わかち会）のお世話を

10

修（再）

久保

：

画を検討していますので楽しみにしていてくだ さ い 。

山﨑：

私ごとになりますが、胃の調子が悪い日が続 き 胃 カ
メラ検査を 年ぶりにうけました。検査中は涙 ・ 鼻 水と大変な思いをしました。現在は処方を受けた 薬 を 飲
んで、食事も消化の良いものを時間かけて食べ る よ うにしています。ゆっくりと出来ることを出来る 範 囲 でしたいと思います。

：

ご挨拶
これからの 2 年間、気持ちを新たにとやま

役員2023 ～ 2024 年度 とやま SCD・MSA 友の会

2会長

妹と長年一緒に過ごした
愛猫・ちょび会計5

1994 年 8 月 4 日 第 3 種郵便物承認 HSK 毎月 12 回（1.3.5.8.10.13.15.18.20.23.25.28 日）発行
第 3 種郵便物承認 HSK（わかち第 49 号）通巻 5747 号 2023 年 8 月 8 日発行

わかち会 の 「賛同会員」 について
●賛同会員とは、 本会の趣旨に賛同し、 支援する個人または団体のことをいいます。
●具体的には、 会報 「わかち」 を読んでいただくことで他の義務はありません。
●会報 「わかち」 を通じて、 当会の活動知っていただきたいこと、●そして、 この病気に苦しんでいたり、 確定診断を受けて不安でいっぱいの患者や家族に、「わかち会という患者会がありますよ」 と声をかけていただきたい、 ということが主旨です。 私たちは直接勧誘することができないのです。
●なお、 賛同会員には会費納入の義務はありません。
Q1

賛同会員になるためにはどうすればいいのですか？

A1

Q4

なぜ賛助会員ではなく「賛同」会員？

A4

賛助会員とは経済的な援助を前提とメールまたは電話で、賛同会員になした賛助会費があるのが一般的です。

ることの承諾とメールアドレスをご連

当会は会費をいただかないので「賛同絡いただくだけで OK です。

会員」としました。

Mail：info@toyama-scd.net
Tel： 090-1393-9056（山﨑）

難病患者会を結成・継続する困難さ
SCD・MSA の患者会は全国各地、どの県Q2にもあるかというと残念ながらそうではあり

会報「わかち」の閲覧はどのようにません。元々患者数が少ないうえに、その病行うのですか？
A2

態から自由に活動できる患者はなお少数。た会員へは紙の会報を郵送しますが、またま熱心な役員のおかげで患者会ができた

賛同会員へは電子版（PDF）をメール

としても、10 年もすれば症状が進んで活動

配信します。

が停滞しがちになってしまいます。各地の連

1）会報の校了後、お届けいただいたア

絡先一覧では患者会のない県も多く、「活動

ドレスに「わかち発行お知らせメール」

休止中」も多くみられます。

が届きます

患者会存続のために「賛同会員」を

2）お知らせメールには、わかち会 HPの会報ダウンロードページへのリンクがあります

そんな脆弱なわかち会ですが、富山大学の医学生のみなさんと RDD イベントの取り組

3）閲覧したい該当号をダウンロードしみで交流し合う中で、「難病に罹ったとしててください。その際はパスワードの入も悩みを共有でき、支え合える仲間や患者会力は必要ありません
Q3の存在は『医師が処方できない薬』と感じました」という身に余る感想をいただきました。

会員との違いは、会費納入がないこ

この病気に悩み苦しんでいる患者や家族のとの他に何かありますか？
A3

一番近くにいるのは医療や介護に従事し、制イベントや諸会議に参加できますが度の窓口で対応される方々です。みなさんに議決権はありません。諸会議ではオブ賛同会員になっていただき、とやま SCD・

ザーバー参加となります。

MSA 友の会（わかち会）の存続を支えてくださるようお願いいたします。
3

1994 年 8 月 4 日 第 3 種郵便物承認 HSK 毎月 12 回（1.3.5.8.10.13.15.18.20.23.25.28 日）発行
第 3 種郵便物承認 HSK（わかち第 49 号）通巻 5747 号 2023 年 8 月 8 日発行

最近の 治 験情報から （ 全 国 S C D・M S A 友 の 会ニュースより転 載 ）現在服用できる唯一の薬、セレジスト（一ンについては承認申請が行われ、現在審査中

般名：タルチレリン）が 2000 年 7 月に承認です。コエンザイム Q10 やステムカイマル

されて以降、20 年以上の長きに亘って新しなどは第Ⅱ相臨床試験（図ではフェーズⅡ）

い薬は承認されていません。

が終了し、次の段階に入ろうとしています。

しかし最近になって治療薬開発のニュース

これら最近の治験情報について、全国友のが聞かれるようになっています。ロバチレリ

会ニュースより一部お伝えします。

医薬品開発のプロセス（資料提供：Ji4pe.tokyo）

コエンザイム Q10多系統萎縮症での有効性を発表 !

ステムカイマルが第Ⅱ相治験完了（リプロセル社のプレリリースから）東京大学の辻省次先生（友の会医療顧問）のグループは、2023 年４月 14 日に多系統萎縮症におけるコエンザイム Q10 の医師主導治験第Ⅱ相の解析結果を発表しました。
国内の 139 人の患者を、「ユビキノール」（コ
エンザイム Q10）を投与するグループと、プラセボ（偽の薬）を投与するグループに分けて、およそ１年後の体を動かす機能の変化を比較したところ、「ユビキノール」を投与したグループ
は、機能の低下がおよそ 24％抑えられていました。
多系統萎縮症の遺伝因子の解析やその後の研究から、多系統萎縮症の患者の体内では、コエンザイム Q10 が少なくなっていることに着目し、この物質を投与することで、症状の進行が抑えられるかどうかを調べる治験を行ったもので、グループでは、「症状の進行を遅らせる効果が示された」として、今後治療薬としての承認をめざしていくそうです。
こ の 研 究 は、 イ ギ リ ス の 国 際 的 な 医 学 誌
eClinicalMedicine で発表され、国内各紙でも「多系統萎縮症に対する世界初の治療法開発」と大きく報じられました。
（友の会ニュース 263 号）

脊髄小脳変性症を対象とした再生医療製品「ステムカイマル」の国内第Ⅱ相臨床試験（治験
対象は SCA3、SCA6）の解析結果が 2023 年
５月 24 日に発表されました。主要評価項目である SARA スコア（※）病態進行分析を実施した
結果、プラセボ群に比べて統計学的に有意な改善は認められませんでした。しかし、既報論文等の調査の結果、脊髄小脳変性症の過去の 90％以上の臨床試験においてプラセボ効果が認められること、さらに、重症度の低い患者群ほどプ
ラセボ効果が高くなる傾向があることが示唆されたため、SARA スコアが 11 以上のベースの高い部分集団の解析を実施したところ、プラセ
ボ群と比べて統計的に有意な改善を認めました。
つまり、プラセボ効果の影響が少なく、プラセ
ボ群が自然歴に近いベースの高い部分集団では、
ステムカイマルの効果が明らかになったものと考えられます。
ステムカイマルは、厚生労働省から「希少疾病用再生医療等製品」に指定されています。一
般の治療薬の承認までのプロセスと違い、再生医療等製品では、安全性の確認と有効性の推定があれば「条件・期限付き承認」され、第Ⅲ相
41994 年 8 月 4 日 第 3 種郵便物承認 HSK 毎月 12 回（1.3.5.8.10.13.15.18.20.23.25.28 日）発行
第 3 種郵便物承認 HSK（わかち第 49 号）通巻 5747 号 2023 年 8 月 8 日発行

期性、②対象疾患の重篤性、③対象疾患に係るきわめて高い有効性、④世界に先駆けて日本で早期開発する意志・体制の 4 点が指定の基準とされ、薬事承認に係る相談・審査における優先的取扱いの対象とするなど、迅速な実用化を図るための制度です。
この薬は現在第Ⅱ相臨床試験を実施中ですが、この指定獲得は、有効性が高く評価されてのことであり、治験の結果によっては、今後の第Ⅲ相試験後の申請→承認のプロセスが短縮され、一般のものよりかなり早く実用化されることが見込まれます。
MSA の治療薬が全くない中、画期的な決定であり、今後の進展を注視し、情報が入り次第お知らせしていきます。希望を持って待ちましょう。

試験を経ることなく、「条件・期限付き市販」としての販売が可能になります。
リプロセル社では、一日も早い承認申請をめざすと語っており、私たちが実際に使える日も近づいてきているようです。
詳細はリプロセルのプレスリ
リースをご確認下さい。
https://x.gd/BFg3j※ SARA スコア：小脳性運動失調の評価方法として開発され、歩行、言語障害、鼻指試験など 8
項目で構成されの合計 40 点の評価尺度。40 点が最重度。
（友の会ニュース 263 号より）

MSA の治療薬候補が「先駆的医薬品指定制度」の指定獲得！

ルンドベック・ジャパンのプレスリリース

https://is.gd/eL5zGe

多 系 統 萎 縮 症（MSA） の 治 療 薬 候 補
LuAF82422（※）が、厚生労働省から 2023 年
３月 24 日付で「先駆的医薬品指定制度」の対象品目に指定されたことをルンドベック・ジャパ
ン（株）は発表しました。
「先駆的医薬品指定制度」とは、①治療薬の画※ Lu AF82422 は、MSA の原因物質である
αシヌクレインを標的とし、αシヌクレインを中和、除去することによって MSA の進行を遅らせ、抑制できる可能性がある抗体治療薬です。
（友の会ニュース 262 号より）

多系統萎縮症研究の進歩
辻省次 先生 ① ② 、 三井純先生 ② ③多系統萎縮症は、自律神経症状、小脳性運動失調、①国際医療福祉大学ゲノム医学研究所②東京大学医学部付属病院脳神経内科③東京大学大学院医学系研究科プレシジョンメディシン神経学と、動作緩慢、ふるえなどのパーキンソン病で見らパーキンソン症状などさまざまな症状をきたす神経れるような症状が主要症状となる場合があり、前疾患の一つです。国内では、約 12,000 人が罹患し者は、MSA-C、後者は MSA-P と呼ばれています。

ていると報告され、厚生労働省が定める指定難病に

わが国では、MSA-C の患者が多く、欧州や北米で認定されています。病理学的には、アルファ・シヌ

は MSA-P の患者が多いなど、地域によって異なる

クレインというタンパク質が、主として脳のグリ

ところがあります。

ア細胞に異常に蓄積していることがわかっており、

本稿では、私たちが進めている、１）多系統萎縮

パーキンソン病などとともにアルファ・シヌクレイ症レジストリを基盤とした自然歴研究、２）多系統

ン関連の神経変性疾患と位置付けられています。多萎縮症の発症機構の解明研究、３）多系統萎縮症の

系統萎縮症の発症原因は、アルファ・シヌクレイン

治療法開発研究を中心に紹介させていただきます。

がなぜ蓄積するのかを含め、十分には解明されておらず、多系統萎縮症に対する治療法については症状

１）多系統萎縮症レジストリを基盤とした自然歴研究を緩和する対症療法にとどまっており、病気の進行を抑制する治療法は確立されていません。発症年齢
は平均 50 代半ばで、発症から約 5 年で 50％の方新しい治療法の開発においては、疾患の症状を改が自立歩行困難になるなど、進行性で治療が難しい

善できるかどうか、あるいは、疾患の進行を抑制で神経難病です。

きるかどうかなどについて、治療薬を服用したグ多系統萎縮症の臨床病型については、歩行時にふループと、有効成分を含まないプラセボを服用した

らつくなど、小脳性運動失調が主要症状となる場合

グループ間で、差があるかどうかを比較することが5

1994 年 8 月 4 日 第 3 種郵便物承認 HSK 毎月 12 回（1.3.5.8.10.13.15.18.20.23.25.28 日）発行
第 3 種郵便物承認 HSK（わかち第 49 号）通巻 5747 号 2023 年 8 月 8 日発行

重要で、治験と呼ばれます。このような治験をデザ

550 名の方々に登録をいただいており、多系統萎縮

インするためには、その疾患がどのような症状を示症のレジストリとしては世界最大規模であります。

し、どのように進行するかという点に関して、基本

２）多系統萎縮症の発症機構の解明
研究的な情報を把握する必要があり、そのような研究は
自然歴研究と呼ばれます。また、疾患の発症機構を解明するという点では、患者さんやご家族にご協力をいただき、バイオリソース（ゲノム DNA、血漿多系統萎縮症は、家族内に同じ病気の方が発症すなど）の収集を進めて、さまざまな分析を行う必要

ることは極めてまれで、代表的な孤発性神経変性疾があります。

患と考えられています。非常にまれですが、ご家族

多系統萎縮症は、これまで、家族性の発症は観察の中に複数の発症者がいらっしゃる場合があることされず、代表的な孤発性疾患（血縁者には同じ疾患に気付き、発症している方々が共通して持っていの発症者が見られない）であると位置付けられているような、遺伝子の異常がないかどうかを長年にわましたが、最近の私たちの研究を始めとして、国内たって研究を進め、今から 10 年ほど前に、2 家系

外で、頻度はまれであるものの、家系内に複数の患で COQ2 と呼ばれる遺伝子に変異があることがわ

者さんがいらっしゃる場合が見出され、その発症にかりました。さらに、一般の孤発性多系統萎縮症患

かかわる遺伝子があるのではないかと考えられるよ

者さんについて、COQ2 遺伝子の変異が関係する

うになってきています。大部分の患者さんは、孤発のかどうかを調べました。その結果、日本人では、性の発症ですので、研究の進め方は難しいのですが、V393A と呼ばれる COQ2 遺伝子の特定の変異が、多くの患者さんのご協力をいただいて、大規模なゲ

一般の方々の中で 3.3％の頻度で観察されるのに対ノム解析研究が重要であると考えられるようになっ

して、多系統萎縮症の患者さんでは 9.1％の方々がてきています。また、最近では、バイオマーカーと有していることがわかり、COQ2 遺伝子は、孤発呼ばれますが、血液中、あるいは、脳脊髄液中などで、性多系統萎縮症の発症リスクを高める因子であるこ疾患発症に伴って変化する物質の研究も盛んに行わとがわかりました。ただし、COQ2 遺伝子の変異れるようになってきています。このような背景から、を有していても発症しない方も多くいらっしゃいま

バイオリソース（ゲノム DNA、
血漿など）の収集は、すので、COQ2 遺伝子の変異があれば、確実に多バイオマーカーの開発研究を進める上で有用である

系統萎縮症を発症するというような診断に用いること考えられるようになってきています。

とができない点に留意する必要があります。

以上の考えに立って、私たちは、2016 年に多系

COQ2 遺伝子は、コエンザイム Q10 と呼ばれ、統萎縮症レジストリを構築し、多系統萎縮症の詳体内で重要な機能を果たしている物質を合成する経細な自然歴を取得すること、バイオリソースとし路で働いている酵素の一つをコードしています。して、血漿、末梢血リンパ球から樹立した細胞（リンたがいまして、COQ2 遺伝子に異常があると、体パ芽球様細胞と呼ばれます）、ゲノム DNA を収集

内でコエンザイム Q10 の合成が低下することが想し、研究を進めるとともに、医薬基盤・健康・栄養

定されます。細胞の中にミトコンドリアと呼ばれる研究所が運営する難病研究資源バンク（難病バンク）

細胞内小器官があります。ミトコンドリアは、エネ（https://raredis.nibiohn.go.jp/）に寄託して、研ルギーの源である ATP を作っていますが、コエン究者コミュニティが広く利活用できるようにする活

ザイム Q10 はミトコンドリアの中で、電子を運搬

動を継続しています。自然歴については、多系統萎

して ATP 産生につながる重要な役割を果たしてお縮症の臨床評価スケールを中心に、参加いただいてりますので、コエンザイム Q10 量が低下しますと、いる 13 の医療機関から定期的に情報収集をしてい細胞内のエネルギー産生に影響することが想定されます。調査は、6 か月ごとの看護師の電話によるイます。この他にも、コエンザイム Q10 は、細胞内ンタビュー、12 か月ごとの医師の神経学的診察にで発生する活性酸素と呼ばれる物質による、細胞による評価、登録時にバイオリソースの収集を行って対する強い傷害作用を緩和する役割を果たしておいます。

り、コエンザイム Q10 量の低下がありますと、こ治験では、通常１年以内の比較的短い期間で行わのような酸化的ストレスに対して脆弱になることもれることがほとんどですが、神経変性疾患は、緩徐考えられています。

に進行する疾患ですので、例えば、歩行ができなくなる時期がどの程度かなどについての情報があれ

３）多系統萎縮症の治療法開発研究

ば、治療による長期的な効果を評価する上で役立ちますので、患者さんの病状にとって重要なイベン

COQ2 遺伝子の特定の変異が多系統萎縮症の発ト（呼吸の補助、胃ろう造設、歩行不能イベントな症リスクとなることを見出しましたが、その後の研ど）の情報も併せて収集するようにしています。現、

究で、COQ2 遺伝子の変異を有していない多系統

6

1994 年 8 月 4 日 第 3 種郵便物承認 HSK 毎月 12 回（1.3.5.8.10.13.15.18.20.23.25.28 日）発行
第 3 種郵便物承認 HSK（わかち第 49 号）通巻 5747 号 2023 年 8 月 8 日発行

萎縮症の患者さんでも、血液中、脳脊髄液中、小脳今後の展望

組織内で、コエンザイム Q10 が低下していること
が国内外から報告され、コエンザイム Q10 の低下
が、多系統萎縮症の患者さんに共通してみられるこ

これまで、さまざまな治療法が多系統萎縮症に対とがわかってきました。このような発見から、コエ

して試みられてきましたが、有効性を示す結果を得

ンザイム Q10 の補充が、治療効果があるのではな

た研究は存在しませんでした。したがって、今回のいかと期待されるようになりました。

治験の対象となった患者グループで多系統萎縮症の候補薬剤について、病気の進行を緩和する効果が運動症状の進行抑制を支持する結果を初めて見出しあるかどうかを確認するためには、有効成分が含また先駆的な研究と言えます。私たちは、多系統萎縮れる薬剤、あるいは有効成分を含まないプラセボの症に対する治療薬として、できるだけ早く実現できいずれかを服用していただき、グループ間で比較しるように研究を進めてまいります。

て、有効性を判断していく必要があります。十分な治療効果をあげるためには、体内に十分量の薬剤が最後に、医療相談会の事前質問で多く寄せられ取り込まれるような製剤の工夫が必要ですし、また、た質問に辻先生に回答していただきました。

その薬剤の量についてもかなりの高用量が必要かも
Ｑ１

しれないと推定されます。そのような考えからユビ
キノール（還元型コエンザイム Q10）を用いた治市販されているユビキノール（還元型コエンザイムＱ 10）のサプリメント服用は？
Ａ１

験を実施することにしました。

今回治験で使った用量は、サプリとして一新たな薬剤の服用については、副作用などの問題

般的に利用されている量よりもはるかに多く、が生じないかどうか、安全性に対しては格段の配慮

自己判断で摂取するのは避けてほしい。きちんが必要になります。そのようなことから、安全性やとした医薬品として適正に使えるよう、正式承

薬物動態などについての試験、すなわち、第Ⅰ相試認に向けて、鋭意研究を進めますので、ご了解

験を健康なボランティアの方を対象に実施しましいただければと思います。

た。その結果、目立った副作用は観察されず、安全性についての確認を取ることができました。また、

Ｑ２実用化に向けて

高用量のユビキノールの服用により、血液中のコエ

Ａ２

私たちが行った第Ⅱ相試験で、有効性が支

ンザイム Q10 濃度が上昇すること、さらに、脳脊持される結果を得ていますが、医薬品としての髄液中のコエンザイム Q10 濃度も上昇することが承認について、医薬品や医療機器の審査を行う

確認できました。

当局（ＰＭＤＡ）と相談を重ねております。

第Ⅰ相試験の結果を受けて、次の段階として、私現在、第Ⅲ相試験について検討中です。でたちは、多系統萎縮症患者さんに対する高用量のユ

きるだけ早い承認をめざしたいと思いますが、

ビキノールの有効性と安全性を検討するために、ユご了解いただければと思います。

（友の会ニュース 263 号より）

ビキノール服用グループとプラセボ服用グループを比較する医師主導第Ⅱ相試験を 2018 年に開始し注）医薬品の承認については、ＰＭＤＡの審査通
過後に薬事・食品衛生審議会の審議を経て厚生労働大臣が許可すると、医薬品として製造・販売することができます。

ました（UMIN-CTR: UMIN000031771）。国内の13 施設が担当して、合計 139 人の多系統萎縮症患者さんに参加していただきまた。主要評価項目として設定された運動症状の指標である統一多系統萎縮症評価スケール・パート 2 スコア（＊）の０週か＊統一多系統萎縮症評価スケール・パート 2 ス
コア（診察による運動症状の評価）
多系統萎縮症患者の運動障害の程度を評価するために開発された評価尺度の一つ。会話、下肢の敏捷性、体幹の動揺、歩行など 14 項目を０点から４点まで、１点刻みで採点し（最小０点、最大 56 点）、点数が高くなるほど、症状が重い。

ら 48 週までの平均変化量は、プラセボ投与群が 7.1
点に対して、ユビキノール投与群では 5.4 点でした。
両群の差はマイナス 1.7 点（95％信頼区間はマイナス 3.2 点～マイナス 0.2 点）で、24％程度の低下が観察され、統計学的な検定ではｐ値 0.023 と有意な差を認めました、治験薬との因果関係が否定できない有害事象の出現頻度は、ユビキノール投与群（23.8％）、プラセボ投与群（30.9％）と同程度でした。

多系統萎縮症レジスト
https://msajp.org/

7

富山市

Ｈ・Ｋ

交 流 会 の 席 で、 こ の 本 を 紹 介 して い た だ き、 チ ラ ッ と 見 て 「 私 達 、
夫婦と同じだ」と思 い ま し た 。
読 み 進 め て い く と、 全 て が 今 ま で経 験 し た こ と。 そ し て 、 こ れ か ら 経験 す る で あ ろ う事 が 綴 ら れ て い ま した。
一 番 に 同 感 し た の は、 在 宅 介 護 の 卒 業 時 期 の 見 極 め の 難 し

8さ で す。 私 も、 ケ ア マ ネ ー ジ ャ ー さ ん、 主 治 医 か ら 、 施 設 を術を受けました。事務局をやれるのはあ＜わかち誌への投稿はこちら＞

探 し て み て は と、 言 わ れ て い ま し た。 で も、 経 済 的 な 余 裕 は新しい会員を迎えることが大事。そのた＜年会費（2000 円）・寄付金はこちら＞

な い し、 一 番 は コ ロ ナ 禍 で、 面 会 が 全 く で き な い こ と が ネ ッ
クでした。
結 果、 訪 問 看 護 の 回 数 を 増 や し た り、 ヘ ル パ ー さ ん を 探 したりと、ケアマネージャーさんに奔走してもら い ま し た 。
具体的な対策がなされないまま、尿路感染症、誤嚥性肺炎で、
２ ヶ 月 の 入 院 を 余 儀 な く さ れ、 そ の 後 主 治 医 か ら 、 医 療 的 処
置 が 多 い の で、 在 宅 介 護 や 施 設 利 用 は 難 し い と 言 わ れ 、 療 養
病 院 に 転 院 し ま し た。 結 果、 在 宅 介 護 を 卒 業 し た の は 、 主 人
不 謹 慎 で す が、 私 も 旅 支 度 を 少 し 始 め て い ま す 。 私 達 夫 婦の入院が、きっかけでした。
の 本 籍 を、 横 浜 か ら 富 山 に 移 し、 携 帯 電 話 の 名 義 を 主 人 か ら
私 に し ま し た。 そ し て 毎 週 日 曜 日 の 面 会 を 楽 し み に 、 い つ ま

冊贈呈と数年もないかも知れません。今のうち

松村 茂

機関誌担当

機関のみなさんへのメッセージです。

●進行性難病の患者会の継続には、常に

富山市北代 2-2 （松村）090-1393-9056（山﨑）

電話対応

めには患者の周りにいるみなさんのサポートが頼りです。

●２年前に古希を過ぎ、昨年はガンの手

記号 13200とやま SCD・MSA 友の会

ゆうちょ銀行
口座番号 4959151

会報わかちを読んでいただいている関係〒 930-0103

会員への言葉ではないからです。そう、

郵便物宛先だけませんか」の見出しには悩みました。
山﨑 信代
nobuyoyamazaki@gmail.com● 1 面トップの「賛同会員になっていた

会長に多数の賛同会員を迎え、わかち会を次世代につなぐのが私の願いです。
（S・M）〒 930-0103 富山市北代 2-2
info@toyama-scd.net

送付先

でもこの生活が続くことを祈っています。
＊ こ の 本 は 非 売 品 で す。 著 者 よ り、 わ か ち 会 にいただきました。閲覧希望の方はご連絡 く だ さ い 。

2

編集後記

とやま SCD・MSA 友の会『夫の旅じたく』を読んで1994 年 8 月 4 日 第 3 種郵便物承認 HSK 毎月 12 回（1.3.5.8.10.13.15.18.20.23.25.28 日）発行
第 3 種郵便物承認 HSK（わかち第 49 号）通巻 5747 号 2023 年 8 月 8 日発行

会員の皆様へ

（会員）
第４条 本会は、この目的に賛同する脊髄小今総会の会則改正で、家族も会員として登脳変性症・多系統萎縮症患者および録できるようになりました。
（会費は二人目以
その家族、遺族、その他の支援者で降は徴収しません）
構成する。
ついては、わかち 49 号に返信ハガキを同封
会員………患者本人および家族、遺族しましたので、現在会員となっている方を含
賛同会員…患者本人および家族、遺族以め、会員登録を希望される方全員のお名前と外で本会の趣旨に賛同し、支属性（本人・家族・遺族）をお知らせください。
援する個人または団体

1994 年 8 月 4 日 第 3 種郵便物承認 HSK 毎月 12 回（1.3.5.8.10.13.15.18.20.23.25.28 日）発行
第 3 種郵便物承認 HSK（わかち第 49 号）通巻 5747 号 2023 年 8 月 8 日発行№8

SCD・MSA 全国患者発行人連絡協議会ニュース

連絡先

脊髄小脳変性症（SCD）・多系統萎縮症（MSA）全国患者連絡協議会 事務局
東京都豊島区北大塚 2-7-2
TEL 03-3949-4036

scdmsa_renraku_info@googlegroups.com

連絡協議会は全国各地の患者会とともに治療薬開発や難病制度の改善をめざし、患者会同士の交流や連携をすすめますオンラインで 9 名が参加しました。

厚労省へ要望当日は連絡協議会側からは現地に 13 名、右から、厚労省・医薬品審査管理課

厚生労働省へ要望書を提出しました。

吉田易範課長、難病対策課簑原哲弘

絡協議会（以下「連絡協議会」という）として、課長、宮本徹衆議院議員、田畑裕明（SCD）・多系統萎縮症（MSA）全国患者連

衆議院議員、中村元子共同代表、田会館第 3 会議室において、脊髄小脳変性症

中昌史参議院議員、新保健次共同代

表、山﨑信代共同代表

2023 年 6 月 6 日（火）、衆議院第 2 議員

ロバチレリンの早期承認
リハビリの充実
更新手続の簡素化など

2023.6/6

3 人の国会議員から挨拶
開会にあたって、連絡協議会共同代表で全
国 SCD・MSA 友の会の中村会長が主催者挨拶を行い、続いてご臨席された田畑裕明衆
議院議員（自由民主党）、田中昌史参議院議員（自由民主党）、宮本徹衆議院議員（日本共産党）にご挨拶をいただきました。
田畑議員には、昨年に引き続き日程や会場

全国各地からオンラインで参加された皆さんの確保、担当部局との調整にご尽力いただきました。田中議員は、自身が理学療法士とし理事を務めており、政党の違いなく力を合わての臨床経験もあり、この疾患への理解とリせて取り組くむ決意を述べられました。

ハビリの重要性について述べられました。宮

（次ページに続きます）

本議員は田畑議員と同じく厚生労働委員会の● 主 催 者 挨 拶、 会 場 風 景、 出 席 者 一 覧 ……………………………………………………………………………２● 国 会 議 員 の 方 々 の ご 挨 拶 ……………………………………………………………………………………………3● 要望書 (8 項目） ………………………………………………………………………………………………………4● 連絡協議会の説明と関係部局の回答、 質疑 ………………………………………………………………5 ～ 119

1994 年 8 月 4 日 第 3 種郵便物承認 HSK 毎月 12 回（1.3.5.8.10.13.15.18.20.23.25.28 日）発行
第 3 種郵便物承認 HSK（わかち第 49 号）通巻 5747 号 2023 年 8 月 8 日発行

主催者挨拶

更なる難病対策の充実を

共同代表

中村

全 国 脊 髄 小 脳 変 性 症・ 多 系

国会議員・関係部局（国会議員）

元子

統 萎 縮 症 友 の 会 の 中 村 で す。

全 国 の 患 者・ 家 族 の 声 を 届 け

るためにこのような場を設けさせていただきました。

本 日 の 要 望 行 動 に あ た り、 お 忙 し い 中 ご 臨 席 賜田畑

裕明・衆議院議員（自由民主党）

田中

昌史・参議院議員（自由民主党）

宮本徹・衆議院議員（日本共産党）

早稲田夕季・衆議院議員（立憲民主党）

りました衆議院議員

小川 友也・小森卓郎衆議院議員秘書（自由民主党）
小林 律子・船後靖彦参議院議員秘書（れいわ新撰組）（関係部局）
簑原哲弘・厚労省難病対策課課長

吉田易範・厚労省医薬品審査管理課

課長

他、厚労省担当部局より 8 名

参･ 議院議員の先生方、秘書の 方 々、 ご 対 応 く だ さ い ま す 厚 生 労 働 省 を は じ め

各省庁の皆さま方にお礼申し上げます。

私も脊髄小脳変性症の患者本人でございまし

月に難病の治療薬開12て、 今 後 の 療 養 生 活 全 般 に 対 し て の 不 安 を 非 常 に強く抱いております。昨年

発を含む改正難病法が可決成立いたしましたが、家･ 族が必要としている療養

月以降の実施になると聞いておりまして、まだまだ先のことで患者環境には程遠い状況でございます。

更なる難病対策の充実と環境整備を図っていた

だきたく存じております。

10

手前が厚労省各部局の方々、向かい側が連絡協議会の出席者連絡協議会の出席者
氏

名

中村

元子

全国 SCD・MSA 友の会

会長

丸山

裕美

全国 SCD・MSA 友の会

事務局長

岩崎

恵介

全国 SCD・MSA 友の会

事務局次長

塩田

芳久

全国 SCD・MSA 友の会

理事

島本

コウ

全国 SCD・MSA 友の会

理事

平尾

智美

全国 SCD・MSA 友の会

理事

丸山

拓巳

全国 SCD・MSA 友の会

理事

新保

健次

近畿 SCD・MSA 友の会

会長

新保

一美

近畿 SCD・MSA 友の会

会員

酒井

祥吉

近畿 SCD・MSA 友の会 事務局チーフ

要望項目は 8 項目ありますが、当日は時間

山﨑信代とやま SCD・MSA 友の会

会長の制約もあり、以下の項目を口頭で質疑し、

松村

茂とやま SCD・MSA 友の会

幹事

廣瀬

徳一

いしかわ SCD・MSA 友の会 副会長

柴田恵子

北海道であいの会

会長

大崎

栄子

北海道であいの会

副会長

林

猛志

北海道であいの会

旭川地区担当大栁

文行

青森 SCD・MSA 友の会

事務長

和田

能卓

全国 SCD・MSA 友の会

理事

会場参加

（前ページからの続き）
要望書については、項目ごとに連絡協議会
側の各担当から補足説明を行い、それぞれ厚労省の担当部局から回答、質疑という形で進みました。

その他の項目は文書回答になりました。

3.

オンライン参加（当日に取り上げた要望項目）
ロバチレリンの審査・承認について

4.1 SCD・MSA のリハビリ環境について
5.

教育機関で SCD・MSA に関わる機会を

6.1 更新手続の簡素化
6.2 臨床調査個人票は公費負担で6.3 SCD・MSA の重症度認定を「1」からに
7.1 重度訪問介護のヘルパー不足解消を
10

長谷川

篤

所属団体・役職名

新潟 SCD マイマイ
福井ハレバレ会

会長

会長

下坂

真之

重松

美生恵 東海 SCD 友の会 共同代表

水上真一

島根ひとまろ会会長

1994 年 8 月 4 日 第 3 種郵便物承認 HSK 毎月 12 回（1.3.5.8.10.13.15.18.20.23.25.28 日）発行
第 3 種郵便物承認 HSK（わかち第 49 号）通巻 5747 号 2023 年 8 月 8 日発行

いる治療についても、ご説明や切実な声を国会議員の方々の挨拶伺ってきたところでございます。
新薬の 1 日も早い承認・上市が待たれると

衆議院議員

田畑

ころでございます。しっかり効能があるお薬

裕明

が承認されるということは、皆さんの生活にご紹介いただきました衆

とっても大変大事なことだと思います。その議院議員の田畑裕明です。

辺について今日いろいろなやり取り、回答がこうして、脊髄小脳変性あると承知していますが、なんとか政治の場症、多系統萎縮症の患者会で解決できることについて全力を尽くしていの皆さま方の取り組みが少きたいと思います。
このような要望活動を 1 年ごとに、定期的しでも前進するようにと、厚労省への要望の場をお世話させていただきにしっかり行うということも意義深いこととました。今日は田中参議院議員、また宮本議

思います。全てが 1 度に解決するというのも員にも参加いただいております。

難しいわけですが、患者の皆さんのお声は、着実に政府に届いているとご理解いただきた

宮本先生と私は厚生労働委員会の理事を務

いと思います。

め、人の命や生活ということについては、党派を超えて前進させなければいけないという

それでは、実りのある今日の要望活動、意意識で取り組んでおります。 改めて、患者見交換となられますことをご祈念申し上げ、会の皆様方から直接、ご生活の内容や受けてご挨拶に替えさせていただきます。

参議院議員

田中

衆議院議員

昌史

参議院議員の田中昌史で日本共産党で厚生労働ございます。理学療法士で、部会長やっております衆院

学 校 の 教 員 と し て、SCD・議員の宮本徹です。昨年にMSA の授業をしたこともご

引き続きまして、同席をさざいます。そして臨床現場せていただいております。

で仕事もさせていただいた

宮本徹

先日も当事者の方、ご家こともございます。ご要望を拝見して、非常族の方からお話をお伺いしましたけれども、にその通りだなと思っております。

今新薬が審査中という段階に来ていますが、

この SCD・MSA は、歩けなくなると様々薬ですから安全性を確保しながら一刻も早くな機能が一気に低下して、車椅子生活、寝た

届けてほしいというのが多くの皆さんの願い

きり生活を余儀なくされるという病気でありだと思います。また、SCD・MSA も含めたます。難病疾患のリハビリテーション料は、

難病患者さんにとって、医療費や臨個票へのある程度介護が必要な状態になってからの適

経済的な支援、さらには重度訪問介護のヘル用という状況ですが、より早くその人に合っパーさん、これも日本中で不足しているといたリハビリテーションを行うことで、歩けるう問題もありますので、厚労省を挙げてぜひ期間をできるだけ長くしていくことが、予後しっかり取り組んでいっていただけるよう、に大きく影響するところです。

私も一緒になっていきたいと思います。

ご要望のリハビリテーションの提供体制の先ほど田畑さんからお話がありましたけれ

充実についてしっかり取り組み、ご支援させども、政党の違いなく、人権に関わる問題にていただきたいということを申し上げて、ごついてはしっかりと力を合わせて取り組んで挨拶にかえさせていただきます。

いきたいと思います。
111994 年 8 月 4 日 第 3 種郵便物承認 HSK 毎月 12 回（1.3.5.8.10.13.15.18.20.23.25.28 日）発行
第 3 種郵便物承認 HSK（わかち第 49 号）通巻 5747 号 2023 年 8 月 8 日発行

2023 年 6 月 6 日
厚生労働大臣 加藤 勝信 様
総務大臣

松本 剛明 様脊髄小脳変性症（SCD）
・多系統萎縮症（MSA）全国患者連絡協議会
共同代表

要

望

中村

元子（全国 SCD・MSA 友の会）

山﨑信代（とやま SCD・MSA 友の会）

新保

健次（近畿 SCD・MSA 友の会）

書

平素より、脊髄小脳変性症・多系統萎縮症の患者のためにご奮闘いただき、御礼申し上げます。
国内約 3 万 8 千人の脊髄小脳変性症（SCD）
・多系統萎縮症（MSA）患者にとって、新薬は長年切望してきたことであり、早期承認が待たれます。また難病医療の整備等は、SCD・MSA の神経難病患者の支援体制構築に欠かせません。つきましては、下記要望に対して、ご高配を賜りますようお願いいたします。
1. 難病の治療研究予算を拡大すると共に、1 日も早い有効な SCD・MSA 治療薬の開発をしてください。
病態・病因解明の基礎研究の促進と有効な治療薬開発が可能な研究予算措置をお願いします。
2. 海外で有効な新規治療薬候補の情報があった場合、安全性に最大限は配慮しつつ、迅速に製造承認し、保険適用を行ってください。
3.「ロバチレリン（KPS-0373）」の審査・承認にあたっては、希少難病のための制度である「条件付き早期承認制度」を適用し、一日も早く全国の患者に届けてください。また今後開発される SCD・MSA の新薬についても、この制度を積極的に活用してください。
4.SCD・MSA 患者に適したリハビリテーションやケアサービスを受けられる条件整備を図ってください。
4.1.SCD・MSA 患者がリハビリテーションを受けやすくなる環境（診療報酬等）をつくってください。
4.2.HAL®︎ 医療用下肢タイプ（一般名：生体信号反応式運動機能改善装置、以下、「医療用 HAL®︎」）の保険適応疾患に、SCD・MSA を追加してください。
4.3. 運動失調症に対しての効果的な歩行補助具の開発への補助をしてください。
5.SCD・MSA を含む進行性の神経疾患を教育に取り上げてください。
5.1. 理学療法士・作業療法士の養成において、難病に対する理解、難病患者へのリハビリテーションの必要性については教育に限界があります。実習教育で SCD・MSA 患者と直接関われる機会を増やしてください。
5.2. 教育機関において、早期から進行性神経難病を含めた難病教育実施等の充実化を図ってください。
6. 進行性の神経疾患については下記を改善してください。
6.1. 特定医療費（指定難病）受給者証の更新手続きを簡素化してください。
6.2. 臨床調査個人票（診断書）については、専門医に提出を義務付け、公費で負担してください。
6.3.SCD・MSA は診断確定時では軽症であっても必ず重症度が上がります。また進行抑制薬は、軽症の時ほど治療効果が高いといわれています。早期診断・早期治療のため、重症度 1 以上で医療費助成の対象にしてください。
7.SCD・MSA 患者が入院できる難病医療拠点病院等の整備をしてください。
7.1. 重篤な患者が対象のレスパイト入院や療養できる難病医療拠点病院を増やしてください。
7.2. 神経難病患者に特化した介護施設や老人ホーム等への助成を講じてください。
7.3. 重度訪問介護のヘルパー不足を解消してください。
8. 難病患者が安心して暮らすことができる施策を講じてください
8.1. 障害者手帳を持たない難病患者の就労も、障害者法定雇用率に算入してください。
（就労）
8.2. 郵便投票の利用条件を要介護 5 ではなく要介護 3 より適用に法改正してください。
（投票）

12

1994 年 8 月 4 日 第 3 種郵便物承認 HSK 毎月 12 回（1.3.5.8.10.13.15.18.20.23.25.28 日）発行
第 3 種郵便物承認 HSK（わかち第 49 号）通巻 5747 号 2023 年 8 月 8 日発行

要望項目についての協議会側説明と関係各部局の回答
・本稿は、2023 年 6 月 6 日に行われた厚労省への要望（陳情）を記録した報告書をもとにニュース編集者が再構成しています。

た現行の治験については、様々な思いを抱い

・掲載スペースの制約上、省略や簡略化している箇所があります。

です。患者である旦那さんの壮絶な介護記録

・要望項目のうち、対面で質疑応答が行われた項目を掲載しています。

じつはこの本の最後の見出しに、「KPS-て参加しています。その一例を紹介させていただきますが、私が手にしているこの本は、愛知県の望月さんという女性が書かれたものです。
0373」という章があります。望月さんはロバ
チレリンの治験に参加されていたんですね。
その時の本人や家族の思いが、とてもリアルに描かれていますので、少し紹介させていた

3.「ロバチレリン（KPS-0373）」の審査・承認にあたっては、希少難病のための制度である「条件付き早期承認制度」を適用し、一日も早く全国の患者に届けてください。また今後開発される SCD・MSA の新薬についても、この制度を積極的に活用してください。

『セレジスト』という薬が、余り効果がない（とやま SCD・MSA 友の会

しかしそれでもセレジストを一年間も中止しだきます。

「治験を受けるにあたって心配なことが一つあった。それは治験を受けている間は、今まで飲んでいた薬を中止しなければならな
い、ということである。夫は、今飲んでいると感じていたからこそ、新薬を試したかった。

松村）

富山県わかち会の松村です。連絡協議会とて、しかも自分が飲む薬がプラセボだった場

して、昨年 2 月からこれまで、計 4 回面談

合『一年間薬なしで過ごすことになる』といさせていただきました。その間、要望に対すうことになり、症状が悪化することを恐れてる回答は一貫して、「治験成績が芳しくなく、いた。そのため、彼は診察のたびにその不安追加試験など新たなデータが出てこなければを主治医に訴えた。長いときは 30 分以上も、承認はむずかしい」というものでした。

二重盲検法は欠陥のある実験法である、と先生に話すにはいささか筋違いなことを、切々

しかしそもそもこの疾患の治験は、厚労省
運動失調症研究班の先生方からも「1 年や 1と訴え続けた。
」

年半では効果が表れにくい。しかし長期の偽「治験が終わってしばらくしてから、友の薬は医療倫理に反する。この疾患にふさわし

会の会報にも KPS-0373 のニュースが載るいやり方で行われるべきではないか」と、指ようになった。しかしその結果は芳しくなく摘されてきました。私たち患者も有効性が確て、あの治験薬は効果がなかったのだと、残認できた新薬が目の前にあるというのに、こ

念な気持ちになっていた。しかし承認申請のれ以上待たされるのはもういい加減にしてほ記事を見ると、『より重症度が高い患者』にしいという思いでいっぱいです。

絞って解析してみると効果が見られた、とい

そこで要望書にあるように、今審査中のロ

うようなことが書かれていた。夫が治験を受

バチレリンも含め、今後の新薬開発にあたっけたころはまだ重症患者ではなかったから、ては、治験に長期間を要する希少難病のため飲んでいたのがプラセボでなかったにしての「条件付き早期承認制度」を積極的に活用も、効果が感じられなかったことに合点がい

して、一日も早く私たちが使えるようにしてく」
本の紹介はここまでです。

ほしいと思います。

私は、進行性の難治性疾患の治験において、ところで私たち患者は、二重盲検法を使っ
13

1994 年 8 月 4 日 第 3 種郵便物承認 HSK 毎月 12 回（1.3.5.8.10.13.15.18.20.23.25.28 日）発行
第 3 種郵便物承認 HSK（わかち第 49 号）通巻 5747 号 2023 年 8 月 8 日発行

長期にわたる偽薬の投与は、たとえ承諾書をプラセボを使うのが問題ではないかとい書いたとしても、被験者に対する人権侵害でうことに関しては、科学的な評価をする際はないかと思います。

にプラセボを用いて試験をすることに対し偽薬に代わる治験法として、自然歴データては、非人道的ということは多分当たらな

ベースと比較検証するという方法が、ずっといのではないかと思っている。この疾患の言われ続けてきました。ようやくそのガイド

場合、実はプラセボでも多少の効果が見えライン作りのための予算がつきましたが、新てくることがあるので、有効性の評価がし型コロナなどを理由に今日まで放置されてきっかりできないという難しさがある。プラ

たわけです。

セボであってもデータ的に自然歴とちょっ望月さんが「二重盲検法は欠陥だ」と、主と違う挙動を示すので、薬剤の効果がある

治医に言うのは確かに筋違いですが、国や厚ことをしっかりと確認させていただく必要

労省を訴えたらどうでしょうか。裁判になれがある。

ば、勝訴は叶わないとしても、行政の不作為（近畿 SCD・MSA 友の会

による人権侵害について、何らかの勧告が出されるのではないかと思っています。

酒井）

同じ SCD・MSA の進行抑制薬でリプロ関係者の皆様には、このような患者さんた

セル社のステムカイマルについて、第 2 相試

ちの心情に思いを馳せながら、ロバチレリン

験結果を見ても重症者には効果があるが早期の審査にあたっていただきたいと思います。

の方はそれほどでない、という報道がありました。進行性の神経難病の治験においては、（厚労省）

1 年程度の期間では効果がはっきり出ない、

ロバチレリンについては、令和 3 年の

3 年か 5 年かかってはっきりする。

12 月にキッセイ薬品から実際に制度販売

3 年も 5 年も偽薬を飲むことができない

承認申請がなされ、現在は PMDA で審査から非人道と松村さんは主張されています。

を行っているという状況。現在審査中とい我々も効果のない薬は何年も飲みたくないでうことで審査内容の詳細等は、この場でおす。通常の薬の判断とは違って進行性の難病

伝えすることはできないことをご了解いたは一旦承認して 3 年 5 年追いかけて、その結だきたい。

果を待って最終的に判断するということを、

条件付き承認制度とは、例えば癌の患者先生方のお力を借りて厚生労働省で判断できとか、長期間治験をする時間を要する患者

ないでしょうか。

さんにおいて、探索的な試験で有効性が確認できている場合には、その後の検証的な（厚労省）

試験はやらなくても条件を付けて承認を与

長期間でないと効果が見えない場合に、えようという制度。

短期でどこまで見ることができるかについ

現在のロバチレリンについては、申請者ては難しいところがあると思う。確かに効は有効性が出ているという主張だが、今慎果が出ていると評価できるのであれば、今重に審査を行っている。そこで十分な効果出ているデータを、探索という位置付けにが見られるという評価になれば、それを探切り替えて、改めて条件付き早期承認制度

索的な位置付けと見なして、それを条件付の適用ができないのか検討する余地はある

き承認という形で対応するということも、だろうと思う。

もちろん排除はされないという状況だ。

いずれにしても、そのデータに客観的なしかし、探索であろうと検証であろうと、有効性があると言えるのかどうかは、専門

しっかりと有効性が示されているかどうか

家の先生の条件も踏まえて、フィールドにが、大きなポイントだ。それについてもしおける審査の中で慎重にやらせていただけ

っかりとした専門家のご意見も踏まえつつればと思う。

やらせていただいている。
14

1994 年 8 月 4 日 第 3 種郵便物承認 HSK 毎月 12 回（1.3.5.8.10.13.15.18.20.23.25.28 日）発行
第 3 種郵便物承認 HSK（わかち第 49 号）通巻 5747 号 2023 年 8 月 8 日発行（とやま SCD・MSA 友の会

松村）

ション料に関しては、標準算定日数という通常の審査が普通 1 年ぐらいで終わるの

180 日制限があって受けづらくなっているに、これだけ長くなっているということは、という指摘をいただいている。

簡単に切り捨てることのできない案件だと丁この標準算定日数を超えることに関して

寧に審議されているのだと思いますのでよろは、治療の継続性により状態の改善が期待

しくお願いします。

できると医学的な判断が要件となっている。特に進行性の神経筋疾患の患者さん

4.1.SCD・MSA 患者がリハビリテーシ
ョンを受けやすくなる環境（診療報酬等）をつくってください。
（近畿 SCD・MSA 友の会

に関しては、別表 9 に記載してある通り、
180 日を超えて算定できるかは、医学的な判断によることになっている。
（近畿 SCD・MSA 友の会

新保）

新保）

近畿の新保でございます。私も理学療法士

要望書にあるように我々の神経筋疾患は、でありまして、現在大学で教員として就労し医学的な有効性があれば算定の上限日数を超ています。

えて継続できるということは知っておりま

私は職場でも壁による伝い歩きや同僚に介す。ただ医療機関の全員に周知できていると助してもらいながら、何とか就労を継続していうわけではないと思います。我々と同病のいます。つい 1 ～ 2 週間前の話です。歩け

患者さんからリハビリを打ち切られたとか、ないことで職場での行動制限を受けているこ

頻度がどんどん広がったという悩み事をよくと、就労が継続できなくなるのではないか、聞きます。 厚生労働省としてその制度の周との不安が積もり積もって、感情がコントロ

知という意味で動いていただきたいというのールできなくなりました。そんな中、電動車が我々の要望です。

いすによる移動を準備できるように話が進む（厚労省）と、就労が継続できるという安心感からか、

まずリハビリテーションが継続的に実施

次第にメンタルコントロールができてきましされる必要があるということの周知徹底がた。

必要と思う。診療報酬点数を算定できるか

我々患者にとって社会とかかわり続けられどうかだけではなく、リハビリテーション

るかという課題は病状の進行に大きく影響しを継続する必要性等に関しては、関係学会ます。根治療法が将来的に開発されることをやあるいは関係部署とともに、どのような信じておりますが、それまではロバチレリン

周知ができるかということを検討したい。

のような進行抑制薬とリハビリテーションでその時期を待つという状況であります。リハ（近畿 SCD・MSA 友の会

新保）

ビリテーションは動作能力を維持・改善する

特に発症してから早期、診断を受けて間もことで我々がより長く社会とのかかわりを持ない時期、介護保険もまだ認定されていない、

ち続ける治療手段です。厚生労働省には進行身体障害者手帳がおりていない時期のリハビ

性の神経・筋疾患に対するリハビリテーショ

リテーションは医療だけになってしまいまンの考え方を提示していただきたいと思ってす。ぜひ発症したらすぐにリハビリテーショ

おります。

ンはセットだというぐらいの周知を、治療の選択という意味でもぜひお願いしたいと思い

（厚労省）

ます。

リハビリテーションを受けやすくする環
境を、特に診療報酬でと意見いただいてい（近畿 SCD・MSA 友の会

るので、現状を少し説明させていただく。

酒井）

私どもの顧問の先生は、リハビリは採算取

医療保険における疾患別リハビリテーショ

れないがうちの病院はやっていますとおっしン、特に脳血管等の疾患等のリハビリテーゃる。理解のある先生がいる病院はできるの15

1994 年 8 月 4 日 第 3 種郵便物承認 HSK 毎月 12 回（1.3.5.8.10.13.15.18.20.23.25.28 日）発行
第 3 種郵便物承認 HSK（わかち第 49 号）通巻 5747 号 2023 年 8 月 8 日発行

6.1. 特定医療費（指定難病）受給者証の更新手続きを簡素化してください。

ですが、180 日を超えても継続できることを知っていながら知らないふりをする病院でそういう話が出てきます。神経難病のリハビリ（とやま SCD・MSA 友の会

はいわゆる脳血管の病気と違うので、診療報

松村）

今回の要望では、「更新手続き」に限って酬を少しでも上げていただけると、180 日だ

項目にあげさせていただきました。

からもうできないという病院が減ってくるの

私の富山県では、お盆が過ぎて 9 月に入るではないかということです。

と、会員から更新手続きが大変だという声が、5.1. 理学療法士・作業療法士の養成において、難病に対する理解、難病患者へのリハビリテーションの必要性については教育に限界があります。
実習教育で SCD・MSA 患者と直接関われる機会を増やしてください。

必ず聞かれます。一人で出かけることができ（近畿 SCD・MSA 友の会

んでいようと、マイナンバーの記載で省略でないうえに、高齢者だけの世帯や、運転免許を返納される方が増えています。困難を抱える難病患者の制度は、本来、自動更新があるべき姿ではないかと思っていますが、まずは現状の改善をお願いしたいと思います。
一つは、課税証明書や住民票は、どこに住新保）

きるようにすること。

私は理学療法士で学生時代に大学病院の臨

二つ目は、臨個票は主治医から直接オンラ

床実習で進行性の神経難病の患者さんを見学

インで送信できるようにすること。

したことはありますが、SCD・MSA ではあ

三つ目は、提出を求める書類の多すぎる県、

りませんでした。

たとえば福井県は未だに介護保険証の写しを現在、大学教員として勤務していますが、求めています。北海道では、他の県にはない

学生が臨床実習から帰ってきて話を聞いて「世帯調書」という名称の書類を求めていま

も、SCD・MSA を見た者は未だいません。

す。このような、本来更新に必要でない書類

SCD・MSA 患者のリハビリテーションが充を求める県などへ、難病患者に過大な負担を実し、リハビリの実施患者数が増えればおのずとその機会は増えると考えています。

かけないよう、国として指導してほしい。

（厚労省）

険証の廃止を打ち出していますので、私たち保険証の写しなどは、厚労省の皆さんが保SCD・MSA を含む神経難病については、が要望するまでもなく提出書類からはなくな

3 年間の養成教育において、その内容は学るのではないかと思います。

ばれるものと認識している。また理学療法

以上の結果として、患者が用意する書類は士及び作業療法士の臨床実習については、

申請書と、マイナンバーを届け出ることで個医療提供施設いわゆる現場で 3 分の 2 以

人情報にアクセスすることを承諾する同意書

上、さらにそのうち 2 分の 1 以上は、病の２種類のみにしてほしいと要望します。

院または診療所にて行うとされている。

（厚労省）

ご指摘の SCD・MSA を含む進行性の更新の手続きを求めている趣旨として神経疾患について、教育でどのように学んは、重症度基準が設けられ、それを毎年確でいただくかは、非常に重要な課題だと思認させていただくということがある。進行っている。現場からの要望等を踏まえなが性の難病としては関係ないというところがら、職能団体、学校協議会、臨床従事者等あるか思うが、今難病は 338 あってそれを構成員とする検討会を開催して、要請やぞれ疾患ごと患者ごとに状態が変わるのカリキュラム等の見直しを行うこととしてで、自動更新を制度に落とし込むのは難しいる。

い。
その上で簡素化だが、地方独自ルールの16

1994 年 8 月 4 日 第 3 種郵便物承認 HSK 毎月 12 回（1.3.5.8.10.13.15.18.20.23.25.28 日）発行
第 3 種郵便物承認 HSK（わかち第 49 号）通巻 5747 号 2023 年 8 月 8 日発行

ンストップは時代の趨勢で、地方自治の侵害ご紹介もあったが、我々としてはマイナンという話ではないです。どんどん国の権力で、バー連携で、課税情報とか住民データは全通知 1 発で指導をお願いしたいと思います。

て、患者さんが自分で写しを用意しなくても取得できるようにしている。しかし自治6.2. 臨床調査個人票（診断書）については、専門医に提出を義務付け、公費で負担してください。

体によって課税証明書や住民のデータ等を全て持ってくるよう求めるところがあることは承知している。それを把握したところには、マイナンバーでやってほしいという（とやま SCD・MSA 友の会

ことは伝えている。

要望書にもカッコして診断書と書いていま

規制改革の議論の中でも、各ユーザーのすが、臨個票は一般の診断書ではありません。

方々の利便性がまずあって、それは地方自いわゆる診断書とは、何かの利得を得るため

治の話とはちょっと違うという議論もされ心身の状況を証明するものです。
「臨床調査ている。先ほどの福井とか北海道の話はす

個人票」という名前からして、元々は難病のぐ確認させていただきたいと思うが、地方調査研究および治療法開発のための基礎デー

独自の給付をやっていて何か必要なデータ

タ収集を目的とした書類だったのです。それがあるということ以上に理由がないのであが今は、臨個票は更新の際の受給資格がある

れば、さすがにいらないのではということかどうかを確認するために求められる書類のを伝えさせていただきたい。

一つとなっていますが、本来のデータ収集と保険証の写しについて。保険の限度額のいう目的は変わっていないはずです。

確認のために保険証の写しを求め、限度額

これが患者負担となっている現状はどう考を各医療受給者証に追記させている。しかえても不合理です。受益者負担という考え方

しマイナ保険証になることによって保険証はそぐわないのではないでしょうか。研究目が手元にないので、そこを視野に入れてど的だったら公費、あるいは何らかの方法を考

ういう制度設計にするかの議論を開始してえていただきたいと思います。

いる。まとまったら自治体を通じて患者の皆様方にもお伝えしたい。

（厚労省）

また、日々受給者証や限度額区分管理表

臨床個人調査票は、研究と治療費の助成も紙で管理をいただいていると思う。それという 2 つの目的を持ちながら、難病デーもどういう改善ができるか、いくつかの自タベースに登録し研究者への提供にとどま治体で受給者証をマイナンバーカードの方っていた。しかし令和 6 年の 4 月からだが、に統合する試行事業をやらせていただこう

プライバシーに配慮しながら製薬メーカーと思う。

等にも情報提供できるようになるので、そ

難病制度の中で色々な手続きをお願いしれを充実させていきたい。

ている。簡素化なり利便性の向上は、いき

去年の法改正を提出する前の審議会の意なり全て満点というわけにはいかないが、見書でも、臨床個人調査票について公費で1 歩 1 歩対応を考えていきたい。
（近畿 SCD・MSA 友の会

松村）

費用助成というのはなかなか難しいという取りまとめをいただいた。

酒井）

私は兵庫県の三田市に住んでいますが、兵（近畿 SCD・MSA 友の会

庫県はマイナンバーを書くだけで、あとは自酒井）分たちが窓口に行って、いわゆるワンストッ

診断書は生命保険や会社で病休暇出す時にプで終わります。兵庫県ができて、他の県が必要ですし、生命保険入っていたら保険金できないわけはないと思います。私も元地方をもらうために必要ですから、それは個人負公務員ですから、地方の独自性は守らなくて担があっても仕方ないと思います。SCD・はいけないと思っていますが、負担軽減とワMSA は基本的にその重症度になると、残念17

1994 年 8 月 4 日 第 3 種郵便物承認 HSK 毎月 12 回（1.3.5.8.10.13.15.18.20.23.25.28 日）発行
第 3 種郵便物承認 HSK（わかち第 49 号）通巻 5747 号 2023 年 8 月 8 日発行ながら良くならない。そういう面では、他のから 5 までのうちの 3 以上を制度の対象とす

難病と違いがあると思います。最初に制度をる、と書いてあります。ふらつくだけでは 1、作った時は仕方ないとしても、それぞれの特仕事を続けるのが危うくなっていても 2 のま性に合った判断をする時期に来ていると思いまです。この基準を杓子定規に根拠とする医ます。

師からは「君は病院に一人で来ることができ

またこの臨個票の負担が 2000 円から 1 万るから認定は難しいねえ」と言われます。外2000 円ぐらいと我々は聞いています。私の出のときに介助が必要になってやっと 3、よところが 5000 円ですから、もう 22 年で 10うやく制度に入れてもらえる…今はこういう

万円以上払っています。我々は研究には協力状態です。

するけども我々のメリットは何なのか。やは説明文書にありますが、私たちの病気は 1

り見直しをご検討いただきたいと思います。

や 2 であっても、必ず重症度が上がります。
そして失った能力は二度と元には戻らないで（厚労省）す。ですからできるだけ早く治療し、何とか患者さんごと疾患ごとに様々な実情があ

進行を止めたい。しかしこの重症度分類によることは重々承知している。一方でそういる認定制度は、あたかも症状が重くなってかった複雑なものを制度に落とし込む時の基ら出直してこいと言わんばかりです。それっ

準や手続きは現状としてはなかなか難して、早期発見・早期治療という、医療の大原い。

則に反していると思いませんか？

ただ、医療機関ごとにかなりばらつきが指定難病も大幅に増え、昨年紹介した小森あるのではないかいうことは、審議会の意

先生の研究論文では、338 の難病は 15 の疾見書でもご指摘をいただいている。実態を患群と３つの類型に分類できるとしていま把握しながら、どういったことができるかす。その中には進行性ではなく症状が安定し、引き続き検討していきたい。

制度を利用すれば自立した社会生活を送ることができる難病もあるのは確かです。国民医6.3. SCD・MSA は診断確定時では軽症であっても必ず重症度が上がります。また進行抑制薬は、軽症の時ほど治療効果が高いといわれています。
早期診断・早期治療のため、重症度
1 以上で医療費助成の対象にしてください。

療費の効率化のために重症度分類が必要だ、という理屈も、私もそちらの席にいれば理解できる話です。
しかし、重症化することが明らかな進行性の神経・筋疾患の難病に、重症度分類を機械的に適用するのは間違っているのではないでしょうか。
私たちの子や孫たちが安心して早期診断・（とやま SCD・MSA 友の会

早期治療に取り組めるよう、指定難病の診断松村）基準にある「3 以上」の部分を、「1 以上」に

昨年私たちは、進行性の神経難病について変更していただきたいと思います。

は「軽症であっても医療費助成制度の対象としてほしい」と要望しました。しかし回答は（厚労省）「重症度分類という枠組みを変えるという検SCD の研究班の方から、アップデート

討はしていない」というものでした。その一の話はいただいている。今お伝えいただい方で、重症度分類のアップデートも進めていた内容も含め、また研究班に最新の医学的る。どのレベルで認定するかどうかは、それ知見等が新しくなっていないか、よく話をぞれの疾患ごとの科学的知見に基づいて検討聞いて、アップデートのタイミングで議論するとの回答もいただきました。

を重ねたい。

現在、認定審査では、平成 27 年 7 月 1 日

杓子定規という話があったが、その診断に示された指定難病診断基準が使われている

基準がどうかというだけではなく、個々のと思います。脊髄小脳変性症のそれには、1
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1994 年 8 月 4 日 第 3 種郵便物承認 HSK 毎月 12 回（1.3.5.8.10.13.15.18.20.23.25.28 日）発行
第 3 種郵便物承認 HSK（わかち第 49 号）通巻 5747 号 2023 年 8 月 8 日発行

先生によってその基準を当てはめていく時ということも積極的に周知し、定着していに、実態を踏まえないのではないか、といただくために、ICT 等の導入によって事務うことを直接患者さんから厚労省にご意見

負担の軽減や業務の効率化に取り組んでいをいただくこともあるので、引き続き学会

く。
金額の削減などを考えているわけではなと連携をしながら先生方の診断のスキルア

く、いかに持続、継続的にできるかというップをやっていきたい。

観点で考えている。今日ご要望いただいた

7.3. 重度訪問介護のヘルパー不足を解消してください。
（東海 SCD 友の会

ことを踏まえ、今後も検討させていただきたい。
（東海 SCD 友の会

重松）

重松）

介護報酬のアップについては基礎的な単価

私自身も家族介護者でありました。今は、は上がらず、加算という形できております。

重度訪問介護のヘルパーとしても仕事をしてしかし加算の条件に対応できる事業所ばかりおります。

ではありません。

重度訪問介護の事業所自体が不足している

すでに地方で重度訪問事業を手がけるようという状況に陥っている背景には、介護報酬

な事業所自体がもうほとんどありません。国の単価が低いということがあります。長時間が「働きかける」という話ではどうにもなら対応できるヘルパーが少ない、またヘルパーない状況です。利益が出ないので未来を描け

自身も高齢化しているということもあります

ないというのが事業所の考え方ですので、そので、そういう構造的な問題を解決するため

こがクリアされないと地方での重度訪問の提に、方向性をどう考えていらっしゃるのか、供ということはちょっと難しいと私には感じお聞きしたいと思います。

られますので、改善をぜひともよろしくお願

名古屋市で介護保険の支給決定の基準の見いいたします。

直しの変更というのがこの 4 月から行われまして、施設の支援体制や利用実績を考慮し厚労省）障害福祉課て、介護サービスの時間の削減ということが6 年度の報酬改定の議論、方針の検証、行われております。この方向性で進んでいけ調査を行いながら検討していくということ

ば、自宅で過ごしたいと思っていらっしゃるになっているので、そこで議論していくこ

方々にサービスを提供することができず、そとになるかと思う。

れで仕方なく施設を選んだり、施設でも思ったケアが受け入れられない状況になっていく（とやま SCD・MSA 友の会という懸念を持っています。

山﨑）共同代表、とやまわかち会の山﨑でござい

支援体制の算出計算式や国庫負担金等の部ます。本日は、全国各地の患者会からもオン

分において、変更や減額という方向性を考えラインで参加させていただいております。

ていらっしゃるのかをぜひお聞きしたいと思患者当事者、介護する家族に、生きる希望います。

を持ち、夢を持たせてください、一日でも長く社会とのつながりを持たせてください。

（厚労省）

1 年後の回答も期待したいと思います。

ヘルパーの確保は重要課題の 1 つと考え

今回、要望いたしました項目の実現化に向ている。ご要望にもありましたが、従事さけて、議員の先生方、厚生労働省担当課の方れる方の処遇改善は重要であると考えていに切にお願い申し上げます。SCD・MSA 全て、これまでも数度に渡って介護報酬の改国患者連絡協議会としても協力していきたい

定を実施し賃金改善につなげてきている。

と思っております。本日はありがとうございまた働き甲斐のある魅力的な職場である

ました。
19

1994 年 8 月 4 日 第 3 種郵便物承認 HSK 毎月 12 回（1.3.5.8.10.13.15.18.20.23.25.28 日）発行
第 3 種郵便物承認 HSK（わかち第 49 号）通巻 5747 号 2023 年 8 月 8 日発行

月日、キッセイ薬品工業株式会社は、「ロバチレリン」

日、「 連 絡 協 議 会 」 共 同 代 表・ 事 務 局 は 厚 生 労

以上公表します。

実用化されると私は信じる。
（S・M）

ロバチレリンの承認申請取り下げについて
２０２３年
について、製造販売承認申請を取り下げたことをニュースリリースしました。その理由として「医薬品医療機器総合機構（以下、ＰＭＤＡ）より、
現状の臨床試験データでの承認は困難であるとの見解が示されたことか
ら、一旦、承認申請を取り下げ、追加臨床試験の実施可能性などについこ れ ま で、 Ｓ Ｃ Ｄ・ Ｍ Ｓ Ａ 全 国 患 者 連 絡 協 議 会（ 以 下「 連 絡 協 議 会 」てＰＭＤＡと協議することとしたものです。」

度にわたり、厚生労働省にロバチレリンの早期承認をという）は、患者・家族の声を集め、国会議員、専門家の先生方のご協力をいただき、
求めて要望してまいりました。その中で、厚生労働省は「追加臨床試験」が必要であるとの回答が繰り返されました。今回の取り下げは、私たち

月にとって残念でありますが、承認申請が不承認となり、白紙に戻された
こ れ を 受 け て、のではありません。

20

働省と面談を行いました。厚生労働省は「事後的な解析の審査は、本剤の評価は限界がある。重症度の高い患者に限定すれば薬効があるのかもし れ な い が、 追 加 の 臨 床 試 験 が 必 要 と い う 結 論 に い た っ た。（ 中 略 ） 厚
労省としては今後の開発については可能な限り協力したい、患者会から「 連 絡 協 議 会 」 と し て、 追 加 試 験 の 対 象 者 を 少 な く す る こ と、 プ ラ セ

もご協力があればお願いしたい。」との回答がありました。
ボ（にせ）薬を使用しない追加試験を要請しました。治験対象者を絞ること、プラセボなしの追加試験であれば治験者が集まりやすく、効果が確認できると早期の承認に繋がります。対象が重症度の患者となるため
厚生労働省は、キッセイ薬品工業がＰＭＤＡと協議し追加試験の計画

プラセボ薬を投与することは人道上許せないと主張しました。
書を出すことになるため「ここでは答えを出すということはできないが、早 く と い う こ と は 考 え て い る。」 と の 回 答 で し た。 ま た、 今 回 の 面 談 に（厚労省として）できることはあるかということを考えたい。なるべく祥吉）

なるが、ロバチレリンも含め複数の新薬開発

口座名義：SCD・MSA 全国患者連絡協議会

198

つ い て Ｐ Ｍ Ｄ Ａ に 伝 え、 追 加 試 験 の 期 間 を「 短 く で きる 工 夫 に つ い ての相談をし、ＰＭＤＡと協議できる。
」とのことでした。
まだ、ロバチレリン承認の希望の芽が断たれた訳ではありません。
心を合わせて早期承認されるように取り組んでいきましょう。

酒井

本号の厚労省との質疑が参考になる絶妙なタイミングとも思える。

振込先が変更になっていますのでご注意ください

2（「連絡協議会」事務局・幹事が進んでいることはかつてないこと。数年で番号 69381611

記号 14030

正直、がっかりしていないと言えばうそに：ゆうちょ銀行

銀行名

2023 年 7 月 19 日
（キッセイ薬品 HP ニュースリリースより）

7
4

脊髄小脳変性症治療薬「ロバチレリン（KPS-0373）」の国内製造販売承認申請取り下げのお知らせ

このたび、脊髄小脳変性症治療薬「ロバチレリン」（一般名、開発番号：KPS-0373）について、今後の開キッセイ薬品工業株式会社（本社：長野県松本市、代表取締役会長兼最高経営責任者：神澤陸雄）は、発方針を検討するために、日本国内における製造販売承認申請を取り下げたことをお知らせします。

当社は、これまでに実施した 2 つの第Ⅲ相臨床試験ならびに併合解析の結果から、国際的に用いられている SARA スコアにより、脊髄小脳変性症における運動失調に対して初めて改善効果が検証された薬剤であると判断し、2021 年 12 月 22 日に製造販売承認申請を行いました 1。しかし、今般、医薬品医療機器総合機構（以下、
PMDA）より、現状の臨床試験データでの承認は困難であるとの見解が示されたことから、

一旦、承認申請を取り下げ、追加臨床試験の実施可能性などについて PMDA と協議することとしたものです。

なお、本件の今期業績に与える影響は軽微です。今後、開示すべき事項が発生した場合には、速やかにのニュースが入った。まさに編集者泣かせのタイミングである。しかし視点を変えればメーカーのプレスリリースを理解する上で、連絡協議会へのご寄付のお願い

編集後記

連絡協議会の団体会費は、各地患者会の財政負担にならないように会員数× 100 円（年間）としています。厳しい財政状況のため、活動内
容にご賛同いただけましたら、是非、下記口座にご寄付をお願いいたします。

本号編集中にロバチレリンの申請取り下げ