2023年度 第1四半期
決算説明会
2023年8月10日
日本新薬株式会社

2023年度 第1四半期概要◆ 売上収益：37,012 百万円（対前年同期比 ＋ 3.9% ）◆ 営業利益：11,163 百万円（対前年同期比 ＋ 8.6% ）◆ 税引前四半期利益：

11,440 百万円（対前年同期比 ＋ 8.8% ）8,749 百万円

（対前年同期比 ＋ 6.1% ）

親会社の所有者に帰属する◆ 四半期利益
売上収益

：

営業利益

税引前四半期利益

親会社の所有者に帰属する

四半期利益

（百万円）

2

医薬品売上収益 の 内訳
30,407△1,445＋2,201△292
30,870（百万円）

2022年度1Q+462

2023年度1Q

差異

増減率

63.0%

△ 1,445△ 6.9%

9,104

29.5%

+2,201+31.9%

8.6%

2,310

7.5%

△ 292

△ 11.2%100.0%

30,870100.0%

+462

+1.5%

実績

売上比

実績

売上比

医薬品

20,90068.7%

19,454

工業所有権等収益

6,903

22.7%

共同販促収入2,603
30,407

医薬品合計

薬価改定の影響や後発品の影響があったものの、「ビルテプソ」、「ウプトラビ」等の医薬品売上の伸長、「ウプトラビ」の海外売上に伴うロイヤリティ収入等が伸長し、医薬品売上収益は1.5%の増収となりました。
3

機能食品売上収益 の 内訳
5,211

+679
+10

+129
+91

+20

＋931

6,142
（百万円）

2022年度1Q

2023年度1Q

差異

増減率

69.8%

+679

+18.9%

736

12.0%

+10

+1.4%

6.4%

464

7.6%

+129

+38.7%

214

4.1%

306

5.0%

+91

+42.7%

他

330

6.4%

350

5.6%

+20

+6.2%

機能食品合計5,211

100.0%

6,142

100.0%+931+17.9%

実績

売上比

実績

売上比

プロテイン製剤

3,605

69.2%

4,284

品質安定保存剤

726

13.9%

サプリメント335

健康食品素材そのプロテイン製剤、サプリメント等の売上が増加し、機能食品売上収益は17.9%の増収となりました。
4

営業利益
10,276+1,393△217＋965△1,173△80△111,163（百万円）

2022年度1Q

2023年度1Q

差異

＋887
増減率

実績

売上比

実績

売上比

35,619100.0%

37,012100.0%+1,393+3.9%( 医薬品 )

(30,407)(85.4%)(30,870)(83.4%)(+462)(+1.5%)( 機能食品 )(5,211)(14.6%)(6,142)(16.6%)(+931)(+17.9%)

売上原価

13,92839.1%

12,962

35.0%

△ 965

△ 6.9%

販売費及び一般管理費

8,200

23.0%

8,418

22.7%

+217

+2.7%

研究開発費

4,738

13.3%

5,911

16.0%

+1,173+24.8%

その他の収益

1,652

4.6%

1,572

4.2%

△ 80

△ 4.8%

その他の費用

128

0.3%

129

0.3%

+1

+1.0%

10,27628.9%

11,163

30.2%

+887

+8.6%

売上収益

営業利益

5

親会社の所有者に帰属する四半期利益
8,249
＋887
＋31
＋6
△425
8,749
2022年度1Q

2023年度1Q

実績

実績

営業利益

10,276

金融収益
金融費用

（百万円）

＋500
差異

増減率

11,163

+887

+8.6%

266

298

+31

+12.0%

28

21△6△ 23.1%

税引前四半期利益

10,514

11,440

+925

+8.8%

法人所得税費用等

2,265

2,690

+425

+18.8%

8,249

8,749

+500

+6.1%

親会社の所有者に帰属する
四半期利益

6

2023年度 連結業績予想（百万円）

2022年度

2023年度

１Q

年度

１Q

対上期

上期

年度

実績

実績

実績

進捗率

予想

予想

35,619144,175

37,01251.8%

71,500145,000（医薬品）(30,407)(121,988)(30,870)(51.0%)(60,500)(123,500)（機能食品）(5,211)(22,187)(6,142)(55.8%)(11,000)(21,500)

営業利益

10,27630,049

11,16369.8%

16,00032,000

税引前利益

10,51430,48911,44070.6%

16,20032,5008,249

22,812

8,749

70.6%

12,40025,000

売上収益

親会社の所有者に帰属する
当期利益

売上収益、各利益ともに上期予想、年度予想に対して順調に進捗しています。

7

研究開発の進捗状況

研究開発の進捗状況 (国内)
開発品目

申請区分

適応症等

新成分

デュシェンヌ型筋ジストロフィー

新配合

高リスク急性骨髄性白血病

NS-065/NCNP-01(ﾋﾞﾙﾄﾗﾙｾﾝ)
（自社）

PI

PI／Ⅱ準備中

PI／Ⅱ

PII準備中

PII

PIII

申請中

発売

PIII
実施中

NS-87
（daunorubicin /cytarabine）（導入）

レノックス・ガストー症候群

ZX008(ﾌｪﾝﾌﾙﾗﾐﾝ塩酸塩)

新効能（販売提携）CDKL5欠損症

ループス腎炎GA101（ｵﾋﾞﾇﾂｽﾞﾏﾌﾞ）

新効能

（導入）

小児特発性ネフローゼ症候群

新効能

閉塞性動脈硬化症

新用量

小児肺動脈性肺高血圧症

NS-304(ｾﾚｷｼﾊﾟｸﾞ）（自社）： 2022年度決算時からの変更箇所

9研究開発の進捗状況 (国内)
開発品目

申請区分

適応症等

PI

PI／Ⅱ準備中

PI／Ⅱ

PII準備中

PII

PIII

申請中

発売

子宮内膜症
NS-580（自社）

新成分

慢性前立腺炎/慢性骨盤痛症候群

NS-089/NCNP-02（brogidirsen）

新成分

デュシェンヌ型筋ジストロフィー

新成分

好酸球性多発血管炎性肉芽腫症

新成分

芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍

新成分

デュシェンヌ型筋ジストロフィー

新成分

再発・難治性急性骨髄性白血病

新成分

炎症性疾患

新成分

泌尿器疾患

（自社）

NS-229（自社）

NS-401(tagraxofusp)（導入）

NS-050/NCNP-03（自社）

NS-917(radgocitabine)（導入）

NS-161（自社）

NS-025（自社）： 2022年度決算時からの変更箇所

10研究開発の進捗状況 (海外)
開発品目

申請区分

適応症等

新成分

デュシェンヌ型筋ジストロフィー

新成分

デュシェンヌ型筋ジストロフィー

新成分

骨髄線維症

新成分

デュシェンヌ型筋ジストロフィー

新成分

好酸球性多発血管炎性肉芽腫症

新成分

デュシェンヌ型筋ジストロフィー

NS-065/NCNP-01(ﾋﾞﾙﾄﾗﾙｾﾝ)（自社）

CAP-1002（提携）

NS-018(ilginatinib)（自社）
NS-089/NCNP-02（brogidirsen）（自社）

NS-229（自社）

NS-050/NCNP-03
（自社）

PI

PI／Ⅱ準備中

PI／Ⅱ

PII準備中

PII

PIII

申請中

発売

PIII
実施中

： 2022年度決算時からの変更箇所

11

参考資料

財政状況
（百万円）

2022年度

2023年度

期末実績

1Q実績

差異

237,451

237,408△ 42（流動資産）

157,873

154,771△ 3,101（非流動資産）79,57882,636+3,058

資産

計237,451

237,408△ 42＝資産の部＝
現金及び現金同等物

2023年度

期末実績

1Q実績

負債

差異

41,51834,609△ 6,908（流動負債）

35,18328,655△ 6,527（非流動負債）

6,334

5,953

△ 381

195,933

202,799+6,866

237,451

237,408

△ 42

資本
合

2022年度合計＝負債・資本の部＝△ 4,795

営業債務及びその他の債務△ 4,177

棚卸資産

△ 840

未払法人所得税等△ 3,848

その他の金融資産+2,810

利益剰余金＋4,91013

ＮＳ-０６５／ＮＣＮＰ-０１ （ビルトラルセン）－ デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤 －開発段階： 国内 発売
米国 発売
グローバルPⅢ試験実施中
開発形態： 自社開発
作用機序： エクソン53スキッピング
適 応 症： デュシェンヌ型筋ジストロフィー剤
型： 注射剤
特徴：・欠損したジストロフィンの産生を回復させて疾患の進行抑制と病態改善を期待
・高い安全性が示唆されるモルフォリノ
核酸をベースに活性を最大化
14ＮＳ-８７ （daunorubicin / cytarabine）－ 高リスク急性骨髄性白血病治療剤 －開発段階： 申請中
開発形態： 自社開発
2017/3 ジャズ・ファーマシューティカルズ 社
より導入
作用機序： 抗腫瘍効果
適 応 症： 高リスク急性骨髄性白血病（高リスクAML）
剤
型： 注射剤
特徴：・シタラビンとダウノルビシンのリポソーム製剤
特・国内初の高リスクAML治療剤で、最も抗腫瘍効果の高い比率（5：1、モル比）で有効成分を放出することにより、高い有効性と副作用の低減が期待される
15

ＺＸ００８ （フェンフルラミン塩酸塩）－ 難治てんかん治療剤 －開発段階：〈ドラベ症候群〉発売〈レノックス・ガストー症候群〉申請中〈CDKL5欠損症〉PIII試験
開発形態： ユーシービー社（旧ゾジェニックス社）が実施
2019/3 ユーシービー社（旧ゾジェニックス社）と日本国内における販売提携契約を締結
作用機序： セロトニン放出を介した複数の5-HT受容体
サブタイプの活性化作用
適 応 症：ドラベ症候群
レノックス･ガストー症候群
CDKL5欠損症剤
型： 経口液剤
特徴：・既存治療に不応な難治例に有効・他剤との併用が可能（難治てんかんの治療
は薬剤併用を基本とする）
16

ＣＡＰ-１００２－ デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤 －開発段階： 米国 PⅢ試験
開発形態： カプリコール・セラピューティクス社が実施
カプリコール・セラピューティクス社と販売提携契約(2022/1 米国、2023/2 国内)を締結
作用機序： 心筋由来細胞によるエクソソーム放出
適 応 症： デュシェンヌ型筋ジストロフィー剤
型： 注射剤
特徴：・本剤から分泌されるエクソソームによる、
酸化ストレス・炎症・線維化の低減、細胞エネルギーや筋細胞の生成の増加により、運動機能や心機能を改善することが期待される・遺伝子変異の種類に依らず、幅広い患者層が対象となる17

G Ａ１０１（オビヌツズマブ）－ ループス腎炎治療剤、小児特発性ネフローゼ症候群治療剤 －開発段階：〈LN〉PⅢ試験〈PNS〉PⅢ試験
開発形態： 中外製薬株式会社と共同開発
2012/11 中外製薬株式会社より導入
作用機序： 抗CD20モノクローナル抗体
適 応 症： ループス腎炎（LN）
小児特発性ネフローゼ症候群（PNS)
剤
型： 注射剤
特徴： 速やかかつ確実なB細胞殺傷効果が期待される
18

ＮＳ-３０４ （セレキシパグ）－ 肺高血圧症治療剤、閉塞性動脈硬化症治療剤 －開発段階：〈ASO〉 PⅡb試験〈小児PAH〉 PⅡ試験
開発形態：〈ASO〉自社開発〈小児PAH〉
ヤンセンファーマ株式会社と共同開発
作用機序： 選択的プロスタサイクリン（IP）
受容体アゴニスト
適 応 症： 閉塞性動脈硬化症（ASO）
小児肺動脈性肺高血圧症（小児PAH）
剤
型： 錠剤
特
徴：長時間作用型経口剤
19ＮＳ-５８０－ 子宮内膜症治療剤、慢性前立腺炎/慢性骨盤痛症候群治療剤－

開発段階：〈子宮内膜症〉PⅡb試験開発段階：〈CP/CPPS 〉PⅡa試験
開発形態： 自社開発
作用機序： 膜結合型プロスタグランジンE合成酵素-1（mPGES-1）阻害
適 応 症： 子宮内膜症
慢性前立腺炎/慢性骨盤痛症候群剤
型： 経口剤
特徴：・ホルモン作用のない子宮内膜症治療剤で特
徴： 鎮痛効果と病巣の改善効果が期待される
特徴：・安全性の高いCP/CPPS治療剤として
特
徴： 長期の疼痛コントロールが期待される
20

ＮＳ-０１８ （ilginatinib）－ 骨髄線維症治療剤 －開発段階： グローバルPⅡ試験
開発形態： 自社開発
作用機序： JAK２阻害
適 応 症： 骨髄線維症
剤
型： 錠剤
特
徴：・強力なJAK２阻害作用と活性型JAK２に対する選択性が高い
・血小板数が少ない骨髄線維症患者に対し、高い有効性と安全性が期待される

21

ＮＳ-０８９／ＮＣＮＰ-０２（brogidirsen）－ デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤 －開発段階： グローバルPⅡ試験準備中
開発形態： 自社開発
作用機序： エクソン44スキッピング
適 応 症： デュシェンヌ型筋ジストロフィー剤
型： 注射剤
特徴：・欠損したジストロフィンの産生を回復させて疾患の進行抑制と病態改善を期待
・高い安全性が示唆されるモルフォリノ
核酸をベースに活性を最大化

22ＮＳ-２２９－ 好酸球性多発血管炎性肉芽腫症治療剤 －開発段階： グローバルPⅡ試験準備中
開発形態： 自社開発
作用機序： JAK１阻害
適 応 症： 好酸球性多発血管炎性肉芽腫症（EGPA）
剤
型： 経口剤
特徴： ・強力なJAK１阻害作用を有する
・JAK１選択性の高さに基づき、高い有効性と安全性が期待される

23

ＮＳ-４０１ （tagraxofusp）－ 芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍治療剤 －開発段階： PⅠ/Ⅱ試験
開発形態： 自社開発
2021/3メナリーニ社より導入
作用機序： CD123を標的とする抗がん作用
適 応 症： 芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍剤
型： 注射剤
特徴： IL-3とジフテリアトキシンの融合蛋白質
であり、CD123を発現するがん細胞に取り込まれ、がん細胞を死に至らしめる
ことで効果を発現する
24

ＮＳ-０５０／ＮＣＮＰ-０３－ デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤 －開発段階： グローバルPⅠ/Ⅱ試験準備中
開発形態： 自社開発
作用機序： エクソン50スキッピング
適 応 症： デュシェンヌ型筋ジストロフィー剤
型： 注射剤
特徴：・欠損したジストロフィンの産生を回復させて疾患の進行抑制と病態改善を期待
・高い安全性が示唆されるモルフォリノ
核酸をベースに活性を最大化

25ＮＳ-９１７ （radgocitabine）－ 再発・難治性急性骨髄性白血病治療剤 －開発段階： PⅠ試験
開発形態： 自社開発
2017/3 デルタフライファーマ社より導入
作用機序： 代謝拮抗剤と異なる殺細胞作用
適 応 症： 再発・難治性急性骨髄性白血病剤
型： 注射剤
特徴：・既存の代謝拮抗剤とは異なる作用メカニズム
特
徴 ・低用量持続静注による、高い有効性と安全性を示す（高齢者にも投与可能、重篤な消化管障害等の非血液学的毒性が低い）
26

ＮＳ-１６１－ 炎症性疾患治療剤 －開発段階： PⅠ試験
開発形態： 自社開発
作用機序： 非開示
適 応 症： 炎症性疾患剤
型： 経口剤27

ＮＳ-０２５－ 泌尿器疾患治療剤 －開発段階： PⅠ試験
開発形態： 自社開発
作用機序： 非開示
適 応 症： 泌尿器疾患剤
型： 経口剤28

将来見通しに関する注意事項
本発表において提供される資料ならびに情報は、いわゆる「見通し情報」を含みます。これらの文書は、現在における見込み、予測、リスクを伴う想定、実質的にこれらの文書とは異なる現実的な結論、結果を招きうる不確実性に基づくものです。
それらリスクや不確実性には、一般的な業界ならびに市場の状況、金利、貨幣為替変動といった一般的な国内および国際的な経済状況が含まれます。リスクや不確実性
は、特に製品に関連した見通し情報に存在します。製品のリスク、不確実性には、技術的進歩、特許の競合他社による獲得、臨床試験の完了ならびに中止、製品の安全性
ならびに効果に関するクレームや懸念、規制機関からの承認取得、国内外の社会保障制度関連改革、健康管理コスト抑制への傾向、国内外の事業に影響を与える政府の法規制、新製品開発に付随する課題などが含まれますが、これらに限定されるものではありません。
また、承認済み製品に関しては、製造およびマーケティングのリスクがあり、需要を満たす製造能力を欠く状況、原材料の入手困難、他社との競合などが含まれますが、これに限定されるものではありません。
新しい情報、将来の出来事もしくはその他の事項より、見通し情報に更新もしくは改正が望ましい場合であっても、それを行う意図を有するものではなく、義務を負う
ものではありません。

日本新薬株式会社
2024 年 3 月期第 1 四半期決算説明会
2023 年 8 月 10 日

登壇

枝光：日本新薬、経営企画・サステナビリティ担当の枝光平憲でございます。本日はお忙しいな
か、当社の決算説明会にご参加いただき、誠にありがとうございます。厚く御礼申し上げます。
早速ですが、web サイト掲載のプレゼンテーション資料に沿いまして、2023 年度第 1 四半期の業
績と研究開発の進捗状況について説明させていただきます。

2023 年度第 1 四半期の業績の概要ですが、連結売上収益 370 億 1 千 2 百万円、営業利益 111 億 6
千 3 百万円、税引前四半期利益 114 億 4 千万円、親会社の所有者に帰属する四半期利益は 87 億 4
千 9 百万円となりました。

医薬品事業ですが、薬価改定や後発品の影響があったものの、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治
療剤「ビルテプソ」、肺動脈性肺高血圧症・慢性血栓塞栓性肺高血圧症治療剤「ウプトラビ」、同製品の海外売上に伴うロイヤリティ収入等が伸長し、医薬品事業の連結売上収益は、308 億 7 千万
円と、対前年同期比 1.5％の増収となりました。

機能食品事業ですが、プロテイン製剤やサプリメントなどの売上が増加し、機能食品事業の連結売上収益は、61 億 4 千 2 百万円と、対前年同期比 17.9％の増収となりました。

売上原価率は、工業所有権等収益の増加を含む、売上構成等の要因により、前年同期と比べ 4.1 ポ
イント改善し、35.0％となりました。販売費および一般管理費は、「ウプトラビ」の国内売上増加に伴う販促委託料の増加などにより、84 億 1 千 8 百万円と、対前年同期比 2.7％の増加となりました。
研究開発費は、臨床試験の進展に伴う委託研究費の増加などにより、59 億 1 千 1 百万円と、対前
年同期比 24.8％の増加となりました。
結果として、営業利益は 111 億 6 千 3 百万円と、対前年同期比 8.6％の増益となりました。

税引前四半期利益は、114 億 4 千万円と、対前年同期比 8.8％の増益、親会社の所有者に帰属する四半期利益につきましては、87 億 4 千 9 百万円と、対前年同期比 6.1％の増益となりました。

2023 年度 通期連結業績予想につきましては、5 月 11 日の決算公表時より変更はなく、連結売上
収益は 1,450 億円、連結利益は、営業利益 320 億円、税引前利益 325 億円、親会社の所有者に帰属する当期利益 250 億円を見込んでおります。

ひき続きまして、研究開発品目の進捗状況について説明いたします。
まずは国内の開発状況について説明いたします。エクソン 53 をスキップさせる、デュシェンヌ型
筋ジストロフィー治療剤「NS-065/NCNP-01、ビルテプソ」につきましては、2020 年 5 月より販売を開始し、現在グローバルフェーズ３試験を実施中です。
高リスク急性骨髄性白血病治療剤「NS-87」につきましてはフェーズ１/２試験を終了し、2023 年
6 月に承認申請を行いました。
難治てんかん治療剤「ZX008」につきましては、2023 年 6 月にユーシービー社が、レノックス・
ガストー症候群の適応について、効能追加の一部変更承認申請を行いました。
また、2023 年 7 月より CDKL5 欠損症を対象としたフェーズ３試験をユーシービー社が実施中です。
「GA101」につきましては、中外製薬株式会社と共同で、ループス腎炎を対象としたフェーズ３試
験を実施中です。

また、小児特発性ネフローゼ症候群を対象としたフェーズ３試験を実施中です。
「NS-304」につきましては、閉塞性動脈硬化症を適応として、日本新薬が単独で、フェーズ２b試験を実施中です。
また、小児の肺動脈性肺高血圧症を対象としたフェーズ２試験を、ヤンセンファーマ株式会社と共同で実施中です。

子宮内膜症治療剤「NS-580」につきましては、フェーズ２b 試験を実施中です。
また、2023 年 6 月より慢性前立腺炎・慢性骨盤痛症候群を対象としたフェーズ２a 試験を開始しました。
エクソン 44 をスキップさせる、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-089／NCNP-02」につきましては、グローバルフェーズ２試験を準備中です。
好酸球性多発血管炎性肉芽腫症治療剤「NS-229」につきましては、グローバルフェーズ２試験を準備中です。

芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍治療剤「NS-401」につきましては、フェーズ１/２試験を実施中です。
エクソン 50 をスキップさせる、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-050／NCNP-03」につきましては、グローバルフェーズ１/２試験を準備中です。
再発・難治性急性骨髄性白血病治療剤「NS-917」につきましては、フェーズ１試験を実施中です。
炎症性疾患を適応として開発中の「NS-161」、泌尿器疾患を適応として開発中の「NS-025」につきましては、フェーズ１試験を実施中です。

続きまして、海外の開発状況について説明いたします。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065/NCNP-01、ビルテプソ」につきましては、
2020 年 8 月に米国で販売を開始し、現在グローバルフェーズ３試験を実施中です。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「CAP-1002」につきましては、カプリコール・セラピューティクス社と、2022 年 1 月に米国、2023 年 2 月に国内における販売提携契約を締結しました。
現在、カプリコール・セラピューティクス社が米国でフェーズ３試験を実施中です。
骨髄線維症治療剤「NS-018」につきましては、グローバルフェーズ２試験を実施中です。
繰り返しになりますが、「NS-089／NCNP-02」、「NS-050／NCNP-03」および「NS-229」につきましては、現在グローバル試験を準備中です。
以上、研究開発の進捗状況の説明を、終わらせていただきます。

2023 年度 第 1 四半期 決算説明会 Q＆A（要約）2023 年 8 月 10 日開催
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質問内容

回答

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1Q の利益全体の進捗はかなり良いと感じた。上期計画に対する利益の進捗が売上収益に関しては、全体的に順調に進捗した。さらに、為替が円安に振れたこ

良い理由と、通期の見通しについて教えてほしい。

とで、米国ビルテプソの売上やウプトラビのロイヤリティ収入が想定以上に伸びた。その結果、全体的な売上は強含みとなっている。費用については、販管費の進捗は計画通りだが、研開費は一部核酸原薬製造のスケジュールが下期にずれたため若干進捗が遅れている。通期では費用は計画通りに進捗すると考える。

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為替の実績と前提はいくらか。

実績は 1 ドル 137.5 円、前提は 1 ドル 130 円である。

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その他収益が 15 億円程度あるが、この中身は為替差益なのか。もしくは、そ為替差益である。前年度は 15 億円程度、今年度は 14 億円程度である。

れ以外の要素なのか。
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国内ビルテプソの状況について教えてほしい。通期は増収計画であるのに対

1Q に、中断された患者さんはおらず、新患の獲得および投与再開があった。今後、して、１Q は減収となっており、進捗率もあまり高くないように見えるが、この投与患者数増加が売上に結びついてくると考えている。

この要因はなにか。また、今後の見通しについてはどう考えているのか。
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国内ビルテプソの状況について教えてほしい。中医協の資料では、ピーク時

1Q に、数名の新規患者さんへの投与が開始されており、90 名プラスアルファへの投与患者数は 128 名であったと思う。前年度末時点で、90 名程度への投与の投与が行われている。また、脱落はなかった。中医協の資料のピーク時 128 名が行われていると聞いている。1Q の売上はほぼ横ばいであるが、現状、何名に対する進捗については、現状、把握している患者数は多く存在するものの、年へ投与が行われているのか。毎年の投与患者数の増加はどのくらいのペース

齢が高めの方も多く、投与がされておらず、投与患者数は 90 数名にとどまっていなのか教えてほしい。

る。一方で、脱落より新患が多く、徐々に投与患者数は増えていくと考えている。

米国ビルテプソの状況について教えてほしい。米国では遺伝子治療が迅速承

遺伝子治療は米国で迅速承認され、先般、サレプタ社は、すでに 1 例に対して投認されプロモーションも始まり、患者さんやお医者さんの関心が高まってい与が行われたことを発表していた。今後は、米国において遺伝子治療の投与が進ると思うが、遺伝子治療に対する評判やビルテプソへの影響は現状、どのよんでいくと思っている。当社としては、ビルテプソの効果を十分にアピールし、うに見ているのか教えてほしい。

今まで通り活動していけば大きな影響はないと考えている。影響を受けるかどうかについては、今後わかってくると考える。年内には遺伝子治療の P3 試験デー
タが出てくるとのことなので、我々も注視していく必要がある。

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米国ビルテプソの状況について教えてほしい。米国ビルテプソの売上に関しクイックスタートプログラムに関しては、HUB サービスの委託業者の変更も順調ては、良い数字であると考える。6 月からクイックスタートプラグラムが開始に終わり、6 月から開始されたため、6 月以降に徐々に効果が現れると期待していされたと思うが、1Q の実績にはクイックスタートプログラムの貢献はまだなる。

い状況であり、2Q から貢献が加速していくと考えているが、その認識で良いか。
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米国において、ビルテプソの投与に向けて準備を進めている新規患者さんのそのような情報はない。

うち、遺伝子治療に強い興味を持たれている患者さんがいるかどうかという
情報はあるのか。
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ビルテプソの P2 長期投与試験である Galactic53 試験は 6 月に終わっている

データの QC や解析の時間なども必要であり、また学会などの場で、しかるべきと思うが、この結果は秋ごろには発表される予定なのか。

タイミングでデータを発表したいと考えており、発表は来年となる予定である。

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ビルテプソの P3 試験データは年内にはでないのか。

まだでない。2024 年 12 月の試験終了を予定している。

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NS-089 と NS-050 は上期に FPI と伺っているが、NS-089、NS-050、NS-051

NS-089 については、上期に FPI の予定で進めている。NS-050 についても同じくの開発状況について、それぞれもう少し具体的に教えてほしい。

上期に FPI に向けて進めているが、こちらは施設との契約の兼ね合いで、上期に間に合わない可能性が少しあるが、ほぼ当初の予定通り進んでいる。NS-051 は当初の予定通り本年度内の試験開始に向け、FDA と議論を進めている状況である。

12NS-089 はブレイクスルーセラピー指定を受けたが、その意義やインパクトを

これまでは、FDA との議論は特定のミーティングのみであったが、今後は NS-089

教えてほしい。また、現在開発中の他の核酸品目についてもブレイクスルーの開発に関しては、FDA から適宜支援を受けることができる。また、審査に対しセラピー指定を受けることができるのかどうか教えてほしい。

ても FDA はコミットする。FDA から全面的に支援を受けられることは大きな意義があると思っている。他の品目のブレイクスルーセラピー指定については、機会があればチャレンジしたいが、状況は各品目で異なるため一概にすべての品目が同じレールに乗れるかは今後の状況次第であると考える。

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CAP-1002 の中間解析が年内の予定だと思う。年内は残り 4 か月強で、 試験は予定通り進んでおり、中間解析も予定通り 12 月までに実施される予定でClinicalTrials.gov を見ると、まだ患者さんをリクルート中となっている。現あると聞いている。現時点で、目標症例数 68 例に対して 48 例がエントリーされ在の状況について教えてほしい。

ている。

CAP-1002 について教えてほしい。日米の審査当局は、細胞治療などのメカ

特段、細胞治療だからと言って、審査にマイナスに影響するとは考えていない。

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ニズムがはっきりしていない品目の承認はなかなか難しいという流れがある

現在実施している P3 試験が検証試験となるため、この試験にて有効性がはっきと聞いている。CAP-1002 はアロの CDC を投与するもので、メカニズムが若りと確認できれば、細胞治療に関わらず、間違いなく承認が取れると考える。メ

干ぼんやりしていると思う。今後、仮に CAP-1002 の試験結果が良かったと

カニズムに関しても、抗炎症や抗線維化作用などがクリアに出てきているため、しても、メカニズムがクリアでないことで、FDA の審査が順調にいかないリメカニズム的に説明がつかないわけではない。

スクは想定しているのか。
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NS-018 は欧州のオーファン指定を取得しているが、患者のリクルート状況はスタートが遅れたという経緯があるのものの、欧州の施設数を増やしており、そどうか。欧州やアジアで治験サイトを増やしていると思うが、来年の 4 月のの後は比較的順調に患者さんがエントリーし始めている。これからは、どの程度試験終了の予定に変更はないのか。

当初の予定に追いついていけるかを見定めていく。

NS-229 について、適応が好酸球性多発血管炎性肉芽腫症（EGPA）と開示さ

この疾患は自己免疫疾患であり、難病指定されている。患者数は国内で 6,000 名れているが、患者数や、この疾患に対して JAK1 阻害剤がなぜ効果的なのかを程度という情報がある。自己免疫疾患のため、ベース治療としてステロイドが使説明してほしい。

用されているが、再発を繰り返すため、医療ニーズがある。JAK1 は免疫を抑える作用があり、ステロイドの使用を減らするために使用されることを期待している。

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NS-229 と同じような JAK1 阻害剤は、他社で開発されているのか。

EGPA に対しての JAK1 阻害剤は本剤のみである。

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NS-229 について、JAK1 阻害剤ということで、他の疾患への適応拡大につい免疫を抑えるメカニズムであるため、EGPA に加えて、他の炎症性疾患への適応て関心がある。まずは現在の疾患に対して P2 試験を実施し、その後適応拡大 拡大を検討している。
を行うという理解で良いか。JAK1 は安全性に問題があると思うが、今後の適応拡大の可能性について教えてほしい。
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NS-229 の適応拡大候補について、炎症性疾患であれば、アトピー、自己免疫

他の先行する JAK1 阻害剤がすでに発売されている領域に関しては、すでに治療疾患であれば潰瘍性大腸炎クローン病などがあると思う。現在のデータから、 ニーズが満たされていると考えており、参入することはないと考える。EGPA の
どういった疾患に適していると考えているのか。

ような JAK1 阻害剤がまだ使用されておらず、アンメットメディカルニーズが存在する疾患の方が、本剤に対するニーズがあると考えている。そのような疾患への適応拡大を考えている。

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NS-580 について、6 月から慢性前立腺炎／慢性骨盤痛症候群の P2a 試験をそうである。

開始したとのことだが、子宮内膜症の適応で P2a 試験は終わっているので、痛みを止めることに対しては、POC は取れているという理解で良いか。
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NS-580 の適応疾患について、なぜ慢性前立腺炎／慢性骨盤痛症候群を選んだ

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適応疾患の候補はいくつかあったが、当社が泌尿器領域に強みを持っている点がのか教えてほしい。

1 つである。疾患の特性という点では、痛みに対して本剤が効果を示すことを確認している。痛みを短期的に抑えるのであれば、他の薬剤もあるが、慢性的に痛みを抑えることに関しては、長期間にわたって使用できる薬剤がないため、そのような観点で、慢性的に痛みや不快感が続く慢性前立腺炎／慢性骨盤痛症候群に対する開発を決断した。

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膜結合型プロスタグランジン E 合成酵素-1 阻害に関しては、他の会社も開発

その理解で良い。

していたと思うが、現状は、御社がトップバッターという理解で良いか。
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NS-580 に関して、海外はライセンスアウトすることは考えていないのか。

その可能性も考えられる。

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機能食品事業の状況について教えてほしい。通期計画では、販売価格の低下

原料価格については低下し安定してきているものの、為替の影響に左右されるた等により減収の計画だが、１Q の実績からはその気配が感じられない。2Q 以め、販売価格については不確かな部分もある。今後、為替が円高に振れると販売

降は販売価格が下がり減収方向に進むのか、あるいは状況が変わってきてい価格が下がってくるとは思う。一方で、コロナウイルス感染症の影響が解消されるのか。

つつあり、スポーツイベントが開催されたり、インバウンドの需要が回復してきていることから、実際の数量の伸びの影響が大きいと考えている。

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