日本新薬の今新しい生きるを、創る独自性を追い求めて成長基盤としての ESG

コーポレートデータ

グローバル展開
2020年8月に米国食品医薬品局（FDA）から迅速承認を取得したデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療剤ビルテプソ（英名：VILTEPSO）は、日本新薬が米国で初めて自社販売を行った製品です。日本新薬はグローバル事業をさらに拡大するため、米国ニュージャージー州にあるグループ会社 NS Pharma, Inc.（NSP）と連携し、研究開発・サプライチェーン・メディカル・販売の組織体制強化を図っています。NSP の研究開発体制の構築に際しては、希少疾患の開発経験を持つ人財や、FDA との薬事対応の経験を持った人財などを積極的に採用り、その申請業務が医療従事者や患者さんおよびそのご家販売活動の概況族の双方にとって大きな負担になっています。これらの負担を軽減するため、NSP では患者支援部門が中心となって「NSNSP では、医療従事者に向けた VILTEPSO の情報提供活Support」という名称の包括的患者支援サービスを提供し動を行っています。新型コロナウイルス感染症の影響もあています。このサービスを通して、医療従事者や患者さんおり、現在はオンライン面談と直接的な面談を併用して情報しています。また、販売体制については、日本でもなじみのある営業部門やマーケティング部門に加えて、保険よびそのご家族への保険償還手続きの案内や支援、在宅注提供活動を進めています。2023年5月には、VILTEPSO を4会社と直接交渉するマーケットアクセス部門や患者さんとそのご家族の薬剤投与をサポートする患者支援部門

射治療の薬剤・看護師の手配などをサポートしています。

年間にわたり長期投与したデータを学術論文として発表し、など、米国での販売促進に必要とされる部門を構築しています。
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医薬品事業 研究開発
医薬品事業 サプライチェーン・信頼性保証

米国での研究開発・事業開発活動

療サービスを受けることができます。しかし、米国では、患NS Pharma

者さんは各々が民間保険や公的保険に加入しており、自己日本新薬では、VILTEPSOとそれに続くエクソンスキッピン
グ薬など、複数製品をグローバル試験で開発しています。NSP

負担額もそれぞれ異なります。また、無保険の患者さんもは、日本新薬の臨床開発、事業開発活動に関するグローバル

このような背景から、米国では、必ずしも医師の治療方な拠点の役割を有しており、日本新薬と緊密に連携し、臨床針に沿って医薬品が処方されるわけではありません。保険試験のマネジメント、ライセンス活動およびアライアンス活動

機関が医薬品の償還を承認しなければ、患者さんが薬剤費に日々取り組んでいます。それらの役割に加え、2023年1月にの全額を自己負担することになるため、実際の処方に至るこは、新たに世界最大級のイノベーション発信基地といわれるとは難しくなります。そのため、製薬企業は個々の保険機

米国ケンブリッジ市のケンブリッジ・イノベーション・センター

関と医薬品の償還について交渉を行っており、NSP ではマー内に「イノベーションリサーチパートナリング（IRP）」を開（CIC）

ケットアクセス部門がその役割を担っています。大手民間保設しました。米国ボストンエリアは、行政、大学、研究機関、険会社および公的保険機関を中心に交渉を行うことにより、民間企業、金融機関など多様なプレーヤーが相互に連携し、VILTEPSO の薬剤費の償還にとって好ましい償還ポリシー（保絶え間なくイノベーションが創出されているエコシステムの中険償還を認める基準）が設定されるよう取り組んでいます。

心です。ここに自社の創薬シーズ・技術探索拠点を置くことで、世界最先端の創薬技術とシーズへのアクセスを高めるとIRP が入居するビル一定数存在しています。

包括的患者支援サービス「NS Support」

ともに、オープンイノベーションを活用した世界トップクラスのVILTEPSO の保険償還を受けるためには、専門の医療機科学者と共創する機会を増やし、自社創薬研究の加速と多関を受診して、遺伝子検査や運動機能評価を実施してもら様性に富んだ研究開発ポートフォリオの構築を目指します。

う必要があります。米国の国土は広大であるため、これら医Voice
患者さんやご家族が直面する多くの課題の克服をサポート
私は主に3つの業務を行っています。1つ目は NS Support の運営、2つ目は PEL ＊の管理、そして3つ目は患者団体との連携および支援を提供することです。

療機関への定期的な通院に加え、薬剤投与のための頻繁な業務で一番難しいと感じるのは、患者さんとそのご家族が VILTEPSO の治療を受け、その治療を継続す通院を困難と感じる患者さんは少なくありません。したがっ米国での販売活動る際に直面する多くの課題を克服できるようサポートすることです。ご家族の生活は、VILTEPSO 投与のて、これらの患者さんの多くは、在宅にて VILTEPSO 投与をほかにも、多くの時間と配慮を必要とする困難を伴っており、実際には非常に複雑なものです。PEL は患受けています。その場合、薬剤手配や病院との連携が不可
米国における薬剤費の償還12欠となりますが、毎週の投与でこの手配を続けることは大き者さんやそのご家族と直接お話しながら、適切な情報提供をしています。また、患者さんのご両親や患日本では国民皆保険制度が採用されているため、患者さな負担となります。実際の保険償還手続きが各保険によっ

NS Pharma, Inc.
Head of Patient Serviceんはいずれの医療機関を受診しても、一定の自己負担で医てすべて異なるため、まずはこの手続きを調査する必要があJonathan Cabral

日本新薬株式会社

者団体といった多くの関係者の間では、子どもの病気を治してあげたいとの強い思いがあります。NSP としては、確かなエビデンスに基づいて VILTEPSO の有効性や安全性を伝えていくことを重視しています。
＊ PEL（Patient Engagement Lead）：患者さんの生活も含めた総合的な情報やサポートを患者さんに提供する役割を担う

日本新薬レポート 2023

13日本新薬の今

新しい生きるを、創る

独自性を追い求めて成長基盤としての ESG

コーポレートデータ

グローバル展開
これまでのメディカル部門による学術活動に加え、営業部

mRNA 前駆体の特定のエクソンの一部に結合し、スプライターを人の体内に投与する治療方法です。現時点で、遺伝機関への提供体制を整えます。欧州においては、自社販売

門でも当該データを用いた情報提供活動を開始しました。

シングの過程で特定のエクソンを取り除き ( エクソンスキッ

子治療の主な対象は、歩行可能でエクソンスキッピング薬体制の構築あるいはパートナーとの戦略的提携など、さままた、マーケットアクセス部門や患者支援部門も本データをピング )、正常よりも短いながらも機能を保有するジストロによる治療ができない DMD 患者さんと考えています。

ざまな選択肢について検討しています。それ以外の地域で積極的に活用し、保険機関や患者さんおよびそのご家族にフィンタンパク質を産生させます。DMD における遺伝子変

CAP-1002は、酸化ストレス・炎症・線維化の低減や筋細対して、VILTEPSO の長期にわたる効果と安全性データを説異はさまざまなものが認められます。VILTEPSO は、エクソ胞生成の増加を促進する作用を有するエクソーム（細胞外明しています。

ン53をスキップする薬剤ですが、エクソン53スキッピングに小胞）を分泌する細胞を投与する治療薬です。現在米国でサプライチェーン部門では、患者さんが必要な時に必要応答する遺伝子変異型を持つ DMD 患者さんは全体の約8%

カプリコール・セラピューティクス社が主に歩行不能な DMDな場所で VILTEPSO の投与を受けられるように、3PL 業者 、です。日本新薬ではほかの遺伝子変異を持った DMD 患者患者さんを対象に第Ⅲ相試験を実施しています。本剤は、

現在 VILTEPSO が販売されている国は、日本および米国医療施設、スペシャリティ薬局、在宅投与提供会社と密にさんにも治療機会を提供することができるよう、ほかの種類VILTEPSO などのエクソンスキッピング薬とは異なり、遺伝のみです。それ以外の地域で患者さんが VILTEPSO の投与コミュニケーションを取り、タイムリーな納品とともに安定のエクソンスキッピング薬の研究開発を進めています。

子変異型によらず投与が可能で、全 DMD 患者さんのうちを希望される場合、当社および NSP が実施している臨床試

主に歩行不能な患者さんに対して幅広く使用されることが験に参加する方法があります。臨床試験の実施施設は世界期待されます。の各地域にありますが、臨床試験に参加できる患者さんは、＊確認を行っています。
未承認国における提供プログラム的な供給を心掛けています。また、将来的には米国のみな現在、VILTEPSO に続く核酸医薬品として、エクソン44、らず、欧州などほかの国や地域に向けた供給拠点としての50スキッピング薬については日米で臨床開発を行っていま機能を確立させることを目指しています。

す。また、これら以外にも、臨床開発に向けてエクソン51、今後も DMD 患者さんのさまざまな遺伝的背景や疾患進年齢制限など、治験参加への登録条件により限定的となり＊ 3PL 業者（Third Party Logistics Provider）：製品の保管・配送などの物流業務を包括45、55スキッピング薬の研究を進めています。将来的にこ行度などに応じて、より多くの患者さんが最適な治療を受ます。また、臨床試験に参加できたとしても、試験での投れらすべての薬剤が上市されると、VILTEPSO を含めて DMDけられるよう、治療ラインナップの拡充を図っていきます。

与が終了し、当該国で VILTEPSO が承認されるまでの期間、患者さんの40％程度に対して治療薬を提供することが可能

VILTEPSO の上市により培われたグローバルでの臨床開発

VILTEPSO の投与機会が無くなってしまう懸念がありました。となります。の経験や、日本のみならず米国での自社販売体制を最大限

このように、臨床試験に参加できない患者さんや臨床試験に生かし、一刻も早く、一人でも多くの DMD 患者さんに治に参加し試験が終了した患者さんへの継続的な薬剤の提供療薬を届けていきます。のために、「VILTEPSO 未承認国における提供プログラム」を的に受託し遂行する業者

VILTEPSO に続く DMD 治療薬の開発

また、残りの60％程度の患者さんにも治療機会を提供す

DMD はジストロフィン遺伝子の変異によりジストロフィべく、核酸医薬品以外のモダリティとして、遺伝子治療の研ンタンパク質が産生されなくなります。そのために筋力の低究を進めているほか、カプリコール・セラピューティクス社下が進行して運動機能障害が起こり、やがて呼吸機能や心と細胞治療薬 CAP-1002の米国と日本での販売提携契約を機能の低下をきたします。

締結しています。

DMD における遺伝子治療とは、マイクロジストロフィン行っています。エクソンスキッピング薬は、ジストロフィン（小型化したジストロフィン）の遺伝子を含むウイルスベク

DMD に対する研究開発品目

日本新薬の核酸医薬研究開発品目ラインナップ

開発品目

エクソンスキッピング薬とDMD患者割合
エクソン
全DMD中の割合

歩行不能重458%

53 44 50 55
8% 6% 4% 2%
ビルテプソの主な対象

歩行可能（歩行障害あり）

エクソン
スキッピング薬の主な対象

重症度

51
13%

非臨床

PI

PII

NS-065/NCNP-01 エクソン 53

NS-089/NCNP-02 エクソン 44
NS-050/NCNP-03 エクソン 50

遺伝子治療の主な対象

細胞治療の主な対象

上肢機能消失人工呼吸器導入（イメージ図）日本新薬株式会社

ターゲット

NS-051/NCNP-04 エクソン 51

PIII

PIII

（ビルトラルセン）

59%

2021年より開始しました。

グローバル展開のさらなる加速

日本新薬では、核酸医薬品の研究開発を長年にわたりスキッピングのターゲット

14の承認申請についても、各国の当局と承認要件などの相談・実施中

PII

準備中

PI / II

準備中

発売

VILTEPSO 承認国拡大の取り組み

日本新薬は、いまだ治療ニーズが満たされていない領域・

VILTEPSO は、日本での第Ⅰ/Ⅱ相試験および北米での第分野に対する治療薬を開発し、それを届けることで、世界Ⅱ相試験の結果を基に、米国で条件付きの迅速承認を取得中の患者さんやそのご家族が笑顔で過ごすことができる社しました。今後、世界各国で早期に承認を取得するために、会の実現を目指しています。

これまで当社および NSP が実施してきた第Ⅱ相試験や現在2016 年に米国での販売を開始した自社創製品であるウ

実施中のグローバル第Ⅲ相試験のデータを活用して、承認

プトラビは、パートナー企業を通じて、現在、70カ国以上で取得が可能な国々への承認申請を行っていきます。

販売されており、年間 10 億ドル以上を売り上げるブロック

欧州、中国の承認取得については、それぞれの規制当局バスターとなっています。2020年に米国で販売を開始したと承認取得に向けた協議を行った結果、現在実施中のグVILTEPSO は、NSP を中心として自社販売体制を構築し、ローバル第Ⅲ相試験の成績をもって、承認申請を行うこと2022 年度には売上が100 億円を超えました。このように、となりました。その申請も含めて当社中国事業の展開を推

当社では製品や展開する国ごとにパートナー企業との連携

エクソン45スキッピング

エクソン 45進するために、2021年9月に北京艾努愛世（エヌエス）医薬あるいは自社販売を検討し、最適な方法で世界中の患者さエクソン55スキッピング

エクソン 55科技有限公司、2021年11月に天津艾努愛世医薬有限公司

んに必要とされる薬を届けています。

CAP-1002-を設立しました。今後、中国におけるこの2つのグループ会

遺伝子治療-社を通して、中国で VILTEPSO を必要とする患者さんや医療

日本新薬レポート 2023

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