2023年度 第3四半期
決算説明会
2024年2月9日
日本新薬株式会社

2023年度 第3四半期概要◆ 売上収益： 112,728 百万円（対前年同期比＋2.6% ）◆ 営業利益：30,450 百万円（対前年同期比＋8.8% ）◆ 税引前四半期利益：

30,973 百万円（対前年同期比＋9.0% ）24,002 百万円（対前年同期比＋5.9% ）営業利益

税引前四半期利益

親会社の所有者に帰属する◆ 四半期利益

売上収益：

親会社の所有者に帰属する四半期利益

（百万円）

2

医薬品売上収益 の 内訳
93,095△3,847+6,290△930

94,606（百万円）

2022年度3Q
実績+1,511

2023年度3Q

売上比

実績

売上比

差異

増減率

医薬品

62,853

67.5%

59,005

62.4%△ 3,847△ 6.1%

工業所有権等収益

22,60724.3%

28,89730.5%+6,290+27.8%

共同販促収入

7,634

8.2%

6,703

7.1%

△ 930

△ 12.2%

93,095100.0%

94,606100.0%+1,511+1.6%

医薬品合計

薬価改定の影響や後発品の影響があったものの、「ビルテプソ」や「ウプトラビ」などの伸長に加え、「ウプトラビ」の海外売上に伴うロイヤリティ収入が伸長し、医薬品売上収益は1.6%の増収となりました。
3機能食品売上収益 の 内訳
16,824+736+130＋374＋105△50＋1,296

18,121（百万円）（百万円）
プロテイン製剤
プロテイン製剤
品質安定保存剤
品質安定保存剤
サプリメント
健康食品素材
健康食品素材
そ の 他
そ の 他
機能食品合計機能食品合計2022年度3Q
2021年度3Q
実績
売上比

2023年度3Q
2022年度3Q
実績
売上比

実績
11,5838,170
2,253
2,163
1,091
787
851
1,545
1,044

売上比
68.8%
64.5%
13.4%
17.1%
6.5%
6.2%
5.1%
12.2%
6.2%

実績
12,31911,583
2,383
2,253
1,466
851
957
2,136
994

12,666
16,824100.0%
100.0%

16,824
18,121

売上比
68.0%
68.8%
13.1%
13.4%
8.1%
5.1%
5.3%
12.7%
5.5%

差異
差異
+736
+3,412
+130
+90
+374
+63
+105
+590
△ 50

増減率
増減率
+6.4%
+41.8%+5.8%+4.2%+34.3%+8.1%+12.4%+38.2%△ 4.8%

100.0%
100.0%+4,157+1,296+32.8%+7.7%

プロテイン製剤、サプリメント等の売上が増加し、機能食品売上収益は7.7%の増収となりました。
4営業利益27,987＋2,808+3,942△949△4,364+394+631+2,46230,450（百万円）

2022年度3Q

2023年度3Q

差異

増減率

実績

売上比

実績

売上比

109,919100.0%

112,728100.0%+2,808+2.6%( 医薬品 )

(93,095)(84.7%)(94,606)(83.9%)(+1,511)(+1.6%)( 機能食品 )(16,824)(15.3%)(18,121)(16.1%)(+1,296)(+7.7%)

売上原価

42,556

38.7%

38,613

34.3%△ 3,942△ 9.3%

販売費及び一般管理費

24,791

22.6%

25,741

22.8%

+949

+3.8%

研究開発費

15,13513.8%

19,50017.3%+4,364+28.8%

その他の収益

1,492

1.4%

1,887

1.7%

+394+26.4%(998)(0.9%)(1,361)(1.2%)(+362)(+36.3%)

941

0.8%

309

0.3%

△ 631

△ 67.1%

27,98725.5%

30,45027.0%+2,462+8.8%

売上収益( 為替差益 )その他の費用
営業利益

5親会社の所有者に帰属する四半期利益
22,674+2,462＋78+9△1,222+1,328

24,002（百万円）

2022年度3Q

2023年度3Q

実績

実績

差異

増減率

営業利益

27,98730,450+2,462+8.8%

金融収益

533

611+78+14.8%

金融費用

9889

△9△ 9.7%

税引前四半期利益

28,42230,973+2,550+9.0%

法人所得税費用等

5,748

6,970

+1,222+21.3%

22,67424,002+1,328+5.9%

親会社の所有者に帰属する
四半期利益

62023年度 連結業績予想
2022年度（百万円）

2023年度

年度

年度

差異

増減率

3Q

年度

3Q

年度

実績

実績

実績

予想

売上収益

109,919

144,175

112,728

147,000+2,825

+2.0%

（医薬品）

(93,095)(121,988)(94,606)(125,000)+3,012+2.5%（機能食品）(16,824)(22,187)(18,121)(22,000)△ 187△ 0.8%

営業利益

27,98730,04930,45033,500+3,451+11.5%

税引前利益

28,42230,48930,97334,000+3,511+11.5%

22,674

22,812

24,00226,000+3,188+14.0%

親会社の所有者に帰属する
当期利益

為替レート
1USD

2022年度
3Q
年度
実績
実績
136.5円
135.5円

2023年度
3Q
下期
実績
想定
143.3円
140.0円

売上収益、各利益ともに年度予想に対して順調に進捗しています。
7

研究開発の進捗状況

研究開発の進捗状況（国内）
開発品目

申請区分

適応症等

新成分

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（自社）

cytarabine）

PI／Ⅱ
準備中

PI／Ⅱ

PII

PII

準備中

PIII

2024年度春頃

PIII

P3データ発表予定

解析中

NS-87
（daunorubicin /PI

申請中

発売

PII

NS-065/NCNP-01(ﾋﾞﾙﾄﾗﾙｾﾝ)

スケジュール

PII

新配合

高リスク急性骨髄性白血病

PII

PII

PII

申請：2023年度
承認見込：2023年度（導入）

レノックス・ガストー症候群
ZX008(ﾌｪﾝﾌﾙﾗﾐﾝ塩酸塩)

申請：2023年度
承認見込：2023年度

新効能（販売提携）
CDKL5欠損症

試験終了：2026年度

ループス腎炎適応拡大：2026年度以降

小児特発性ネフローゼ症候群

適応拡大：2026年度以降

GA101（ｵﾋﾞﾇﾂｽﾞﾏﾌﾞ）

新効能

（導入）

腎症を伴わない全身性エリテマトーデス

適応拡大：2026年度以降※スケジュールにはjRCTまたはClinicalTrials.govの試験終了時期等を記載

9研究開発の進捗状況（国内）
開発品目

申請区分

適応症等

スケジュール

PI

PI／Ⅱ
準備中

PI／Ⅱ

PII

PII

準備中

PIII

申請中

発売

PIII

新効能

閉塞性動脈硬化症

試験終了：2024年度

新用量

小児肺動脈性肺高血圧症

試験終了：2025年度

子宮内膜症

試験終了：2023年度

慢性前立腺炎/慢性骨盤痛症候群

試験終了：2024年度

NS-304(ｾﾚｷｼﾊﾟｸﾞ）（自社）

NS-580（自社）

新成分

NS-089/NCNP-02（brogidirsen）

新成分

デュシェンヌ型筋ジストロフィー

PII

PII

PII

PII

PII

試験終了：2025年度

（自社）
PII

NS-229（自社）

新成分

好酸球性多発血管炎性肉芽腫症

試験終了：2025年度

新成分

芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍

試験終了：2026年度

NS-401(tagraxofusp)
（導入）
PII

NS-050/NCNP-03
（自社）

新成分

デュシェンヌ型筋ジストロフィー

PII

試験終了：2026年度※スケジュールにはjRCTまたはClinicalTrials.govの試験終了時期等を記載

10

研究開発の進捗状況（国内）
開発品目

申請区分

適応症等

スケジュール

新成分

再発・難治性急性骨髄性白血病

試験終了：2024年度

新成分

炎症性疾患

試験終了：2024年度

新成分

泌尿器疾患

試験終了：2024年度

新成分

循環代謝系疾患

試験終了：2024年度

PI

PI／Ⅱ
準備中

PI／Ⅱ

PII
準備中

PII

PIII

申請中

発売

NS-917(radgocitabine)（導入）

NS-161（自社）

NS-025（自社）

NS-863（自社）※スケジュールにはjRCTまたはClinicalTrials.govの試験終了時期等を記載

11研究開発の進捗状況（海外）
開発品目

申請区分

適応症等

新成分

デュシェンヌ型筋ジストロフィー

新成分

デュシェンヌ型筋ジストロフィー

Topline data：2024年末

新成分

骨髄線維症

試験終了：2024年度（TBD）

NS-065/NCNP-01(ﾋﾞﾙﾄﾗﾙｾﾝ)（自社）

CAP-1002（提携）

スケジュール

PI

PI／Ⅱ
準備中

PI／Ⅱ

PII
準備中

PII

PIII

2024年度春頃

PIII

P3データ発表予定

解析中

申請中

発売

NS-018(ilginatinib)
（自社）
PII

NS-089/NCNP-02（brogidirsen）

新成分

デュシェンヌ型筋ジストロフィー

試験終了：2025年度

（自社）
PII

NS-229（自社）

新成分

好酸球性多発血管炎性肉芽腫症

PII

PII

試験終了：2025年度

PII

NS-050/NCNP-03
（自社）

新成分

デュシェンヌ型筋ジストロフィー

試験終了：2026年度※スケジュールにはjRCTまたはClinicalTrials.govの試験終了時期等を記載

12

現在のDMD治療の考え方

第3四半期累計（百万円）

2022年度

2023年度

通期

前年同期
増減率

進捗率

2022年度

2023年度

ビルテプソ

10,717

13,225

23.4%

72.3%

14,341

18,300（内.日本）(3,188)(3,332)(4.5%)(69.4%)(4,139)(4,800)（内.米国）(7,528)(9,892)(31.4%)(73.3%)(10,201)(13,500)• 核酸医薬（エクソンスキッピング）､細胞（エクソソーム）治療､遺伝子治療の3つの治療法については、患者さんの遺伝的背景や疾患進行度に応じて､最適な治療法が選択されると考えます。
• 2023年に遺伝子治療薬が発売された米国において、ビルテプソの売上は伸長しました。
13参考資料

財政状況2022年度

2023年度（百万円）

2022年度

2023年度

差異
期末実績

資産

差異

3Q実績

期末実績

237,451

247,830+10,378（流動資産）

157,873

160,901+3,028（非流動資産）79,57886,928+7,350

負債

41,51832,513△ 9,004（流動負債）

35,18327,193△ 7,989（非流動負債）

6,334

5,319

△ 1,014

195,933

215,316+19,383

237,451

247,830+10,378

資本合 計

237,451

247,830+10,378

＝資産＝

3Q実績

合 計

＝負債及び資本＝その他の金融資産（非流動）＋ 6,037

未払法人所得税

その他の流動資産＋ 3,504

退職給付に係る負債

営業債権及びその他の債権＋ 2,821

利益剰余金△ 5,435△ 617＋ 16,023

15ＮＳ-０６５／ＮＣＮＰ-０１ （ビルトラルセン）－ デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤 －開発段階： 国内 発売
米国 発売
グローバルPⅢ試験実施中
開発形態： 自社開発
作用機序： エクソン53スキッピング
適 応 症： デュシェンヌ型筋ジストロフィー剤
型： 注射剤
特徴：・欠損したジストロフィンの産生を回復させて疾患の進行抑制と病態改善を期待
・高い安全性が示唆されるモルフォリノ
核酸をベースに活性を最大化
16ＮＳ-８７ （daunorubicin / cytarabine）－ 高リスク急性骨髄性白血病治療剤 －開発段階： 申請中
開発形態： 自社開発
2017/3 ジャズ・ファーマシューティカルズ 社
より導入
作用機序： 抗腫瘍効果
適 応 症： 高リスク急性骨髄性白血病（高リスクAML）
剤
型： 注射剤
特徴：・シタラビンとダウノルビシンのリポソーム製剤
特・国内初の二次性AML治療剤で、最も抗腫瘍効果の高い比率（5：1、モル比）で有効成分を放出することにより、高い有効性を発揮する

17

ＺＸ００８ （フェンフルラミン塩酸塩）－ 難治てんかん治療剤 －開発段階：〈ドラベ症候群〉発売〈レノックス・ガストー症候群〉申請中〈CDKL5欠損症〉PIII試験
開発形態： ユーシービー社（旧ゾジェニックス社）が実施
2019/3 ユーシービー社（旧ゾジェニックス社）と日本国内における販売提携契約を締結
作用機序： セロトニン放出を介した複数の5-HT受容体サブタイプの活性化作用
適 応 症：ドラベ症候群
レノックス･ガストー症候群
CDKL5欠損症
剤型： 経口液剤
特徴：・既存治療に不応な難治例に有効・他剤との併用が可能（難治てんかんの治療は薬剤併用を基本とする）
18

ＣＡＰ-１００２－ デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤 －開発段階： 米国 PⅢ試験
開発形態： カプリコール・セラピューティクス社が実施
カプリコール・セラピューティクス社と販売提携契約(2022/1 米国、2023/2 国内)を締結
作用機序： 心筋由来細胞によるエクソソーム放出
適 応 症： デュシェンヌ型筋ジストロフィー剤型： 注射剤
特徴：・本剤から分泌されるエクソソームによる、酸化ストレス・炎症・線維化の低減、細胞エネルギーや筋細胞の生成の増加により、運動機能や心機能を改善することが期待される・遺伝子変異の種類に依らず、幅広い患者層が対象となる
19

G Ａ１０１（オビヌツズマブ）－ ループス腎炎治療剤、小児特発性ネフローゼ症候群治療剤、腎症を伴わない全身性エリテマトーデス治療剤 －開発段階：〈LN〉PⅢ試験〈PNS〉PⅢ試験〈腎症を伴わないSLE〉PⅢ試験
開発形態： 中外製薬株式会社と共同開発
2012/11 中外製薬株式会社より導入
作用機序： 抗CD20モノクローナル抗体
適 応 症： ループス腎炎( LN )小児特発性ネフローゼ症候群(PNS)
腎症を伴わない全身性エリテマトーデス(SLE)剤
型： 注射剤
特徴： 速やかかつ確実なB細胞殺傷効果が期待される
20

ＮＳ-３０４ （セレキシパグ）－ 肺高血圧症治療剤、閉塞性動脈硬化症治療剤 －開発段階：〈ASO〉 PⅡb試験〈小児PAH〉 PⅡ試験
開発形態：〈ASO〉自社開発〈小児PAH〉
ヤンセンファーマ株式会社と共同開発
作用機序： 選択的プロスタサイクリン（IP）受容体アゴニスト
適 応 症： 閉塞性動脈硬化症（ASO）
小児肺動脈性肺高血圧症（小児PAH）剤
型： 錠剤
特徴：長時間作用型経口剤
21ＮＳ-５８０－ 子宮内膜症治療剤、慢性前立腺炎/慢性骨盤痛症候群治療剤－

開発段階：〈子宮内膜症〉PⅡb試験開発段階：〈CP/CPPS〉PⅡa試験
開発形態： 自社開発
作用機序： 膜結合型プロスタグランジンE合成酵素-1（mPGES-1）阻害
適 応 症： 子宮内膜症
慢性前立腺炎/慢性骨盤痛症候群(CP/CPPS)剤
型： 経口剤
特徴：・ ホルモン作用のない子宮内膜症治療剤で特徴： 鎮痛効果と病巣の改善効果が期待される
特徴：・ 安全性の高いCP/CPPS治療剤として
特徴： 長期の疼痛コントロールが期待される
22

ＮＳ-０１８ （ilginatinib）－ 骨髄線維症治療剤 －開発段階： グローバルPⅡ試験
開発形態： 自社開発
作用機序： JAK２阻害
適 応 症： 骨髄線維症剤型： 錠剤
特徴：・強力なJAK２阻害作用と活性型JAK２に対する選択性が高い
・血小板数が少ない骨髄線維症患者に対し、高い有効性と安全性が期待される

23

ＮＳ-０８９／ＮＣＮＰ-０２（brogidirsen）－ デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤 －開発段階： グローバルPⅡ試験準備中
開発形態： 自社開発
作用機序： エクソン44スキッピング
適 応 症： デュシェンヌ型筋ジストロフィー剤
型： 注射剤
特徴：・欠損したジストロフィンの産生を回復させて疾患の進行抑制と病態改善を期待
・高い安全性が示唆されるモルフォリノ
核酸をベースに活性を最大化

24ＮＳ-２２９－ 好酸球性多発血管炎性肉芽腫症治療剤 －開発段階： グローバルPⅡ試験準備中
開発形態： 自社開発作用機序： JAK１阻害
適 応 症： 好酸球性多発血管炎性肉芽腫症（EGPA）
剤
型： 経口剤
特徴： ・強力なJAK１阻害作用を有する
・JAK１選択性の高さに基づき、高い有効性と安全性が期待される

25

ＮＳ-４０１ （tagraxofusp）－ 芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍治療剤 －開発段階： PⅠ/Ⅱ試験
開発形態： 自社開発
2021/3メナリーニ社より導入
作用機序： CD123を標的とする抗がん作用
適 応 症： 芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍剤
型： 注射剤
特徴： IL-3とジフテリアトキシンの融合蛋白質であり、CD123を発現するがん細胞に取り込まれ、がん細胞を死に至らしめることで効果を発現する
26

ＮＳ-０５０／ＮＣＮＰ-０３－ デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤 －開発段階： グローバルPⅠ/Ⅱ試験準備中
開発形態： 自社開発
作用機序： エクソン50スキッピング
適 応 症： デュシェンヌ型筋ジストロフィー剤型： 注射剤
特徴：・欠損したジストロフィンの産生を回復させて疾患の進行抑制と病態改善を期待
・高い安全性が示唆されるモルフォリノ
核酸をベースに活性を最大化

27ＮＳ-９１７ （radgocitabine）－ 再発・難治性急性骨髄性白血病治療剤 －開発段階： PⅠ試験
開発形態： 自社開発
2017/3 デルタフライファーマ社より導入
作用機序： 代謝拮抗剤と異なる殺細胞作用
適 応 症： 再発・難治性急性骨髄性白血病剤
型： 注射剤
特徴：・既存の代謝拮抗剤とは異なる作用メカニズム
特徴 ・低用量持続静注による、高い有効性と安全性を示す（高齢者にも投与可能、重篤な消化管障害等の非血液学的毒性が低い）
28

ＮＳ-１６１－ 炎症性疾患治療剤 －開発段階： PⅠ試験
開発形態： 自社開発
作用機序： 非開示
適 応 症： 炎症性疾患剤
型： 経口剤29

ＮＳ-０２５－ 泌尿器疾患治療剤 －開発段階： PⅠ試験
開発形態： 自社開発
作用機序： 非開示
適 応 症： 泌尿器疾患剤型： 経口剤

30

ＮＳ-８６３－ 循環代謝系疾患治療剤 －開発段階： PⅠ試験
開発形態： 自社開発
作用機序： 非開示
適 応 症： 循環代謝系疾患剤型： 経口剤

31

将来見通しに関する注意事項
本発表において提供される資料ならびに情報は、いわゆる「見通し情報」を含みます。これらの文書は、現在における見込み、予測、リスクを伴う想定、実質的にこれらの文書とは異なる現実的な結論、結果を招きうる不確実性に基づくものです。
それらリスクや不確実性には、一般的な業界ならびに市場の状況、金利、貨幣為替変動といった一般的な国内および国際的な経済状況が含まれます。リスクや不確実性は、特に製品に関連した見通し情報に存在します。製品のリスク、不確実性には、技術的進歩、特許の競合他社による獲得、臨床試験の完了ならびに中止、製品の安全性ならびに効果に関するクレームや懸念、規制機関からの承認取得、国内外の社会保障制度関連改革、健康管理コスト抑制への傾向、国内外の事業に影響を与える政府の法規制、新製品開発に付随する課題などが含まれますが、これらに限定されるものではありません。
また、承認済み製品に関しては、製造およびマーケティングのリスクがあり、需要を満たす製造能力を欠く状況、原材料の入手困難、他社との競合などが含まれますが、これに限定されるものではありません。
新しい情報、将来の出来事もしくはその他の事項より、見通し情報に更新もしくは改正が望ましい場合であっても、それを行う意図を有するものではなく、義務を負うものではありません。

日本新薬株式会社
2024 年 3 月期第 3 四半期決算説明会
2024 年 2 月 9 日

登壇

枝光：日本新薬 経営企画・サステナビリティ担当の枝光平憲でございます。
本日はお忙しいなか、当社の決算説明会にご参加いただき、誠にありがとうございます。厚く御礼申し上げます。
早速ですが、web サイト掲載のプレゼンテーション資料に沿いまして、2023 年度 第 3 四半期の業
績と研究開発の進捗状況について説明させていただきます。

スライド２ページをご覧ください。
2023 年度第 3 四半期の業績の概要ですが、連結売上収益 1,127 億 2 千 8 百万円、営業利益 304 億
5 千万円、税引前四半期利益 309 億 7 千 3 百万円、親会社の所有者に帰属する四半期利益 240 億 2百万円となりました。

スライド３ページをご覧ください。
医薬品事業ですが、薬価改定や後発品の影響があったものの、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「ビルテプソ」、肺動脈性肺高血圧症・慢性血栓塞栓性肺高血圧症治療剤「ウプトラビ」などの伸長に加え、「ウプトラビ」の海外売上に伴うロイヤリティ収入が伸長し、医薬品事業の連結売上収益は、946 億 6 百万円と、対前年同期比 1.6％の増収となりました。

スライド４ページをご覧ください。
機能食品事業ですが、プロテイン製剤や、スポーツサプリメントなどの売上が増加し、機能食品事業の連結売上収益は、181 億 2 千 1 百万円と、対前年同期比 7.7％の増収となりました。

スライド５ページをご覧ください。
売上原価率は、工業所有権等収益の増加など、売上構成等の要因により、前年同期と比べ 4.4 ポイント改善し、34.3％となりました。
販売費および一般管理費は、米国販売費用や「ウプトラビ」の国内売上増加に伴う販促委託料の増加などにより、257 億 4 千 1 百万円と、対前年同期比 3.8％の増加となりました。
研究開発費は、委託研究費の増加などにより、195 億円と、対前年同期比 28.8％の増加となりました。
結果として、営業利益は 304 億 5 千万円と、対前年同期比 8.8％の増益となりました。

スライド６ページをご覧ください。
税引前四半期利益は、309 億 7 千 3 百万円と、対前年同期比 9.0％の増益、親会社の所有者に帰属する四半期利益につきましては、240 億 2 百万円と、対前年同期比 5.9％の増益となりました。

スライド７ページをご覧ください。
2023 年度 通期連結業績予想につきましては、昨年 11 月 13 日に発表いたしました修正計画より変更はなく、連結売上収益は 1,470 億円、連結利益は、営業利益 335 億円、税引前利益 340 億円、親会社の所有者に帰属する当期利益 260 億円を見込んでおります。
ひき続きまして、研究開発品目の進捗状況について説明いたします。

スライド９ページをご覧ください。
まずは国内の開発状況について説明いたします。
エクソン 53 をスキップさせる、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065/NCNP-01、ビルテプソ」につきましては、2020 年 5 月より販売を開始しました。現在、グローバルフェーズ３試験の投与は終了し、解析を実施中です。
高リスク急性骨髄性白血病治療剤「NS-87」につきましてはフェーズ１/２試験を終了し、2023 年6 月に承認申請を行い、2024 年 2 月 5 日に医薬品第二部会で承認を了承されました。
難治てんかん治療剤「ZX008」につきましては、2023 年 6 月にユーシービー社が、レノックス・ガストー症候群の適応について、効能追加の一部変更承認申請を行いました。
また、2023 年 7 月より CDKL5 欠損症を対象としたフェーズ３試験をユーシービー社が実施中です。

「GA101」につきましては、中外製薬株式会社と共同で、ループス腎炎を対象としたフェーズ３試
験、小児特発性ネフローゼ症候群を対象としたフェーズ３試験を実施中です。
また、2023 年 10 月より腎症を伴わない全身性エリテマトーデスを対象としたフェーズ３試験を実施中です。

スライド１０ページをご覧ください。
「NS-304」につきましては、閉塞性動脈硬化症を適応として、日本新薬が単独で、フェーズ２b試験を実施中です。
また、小児の肺動脈性肺高血圧症を対象としたフェーズ２試験を、ヤンセンファーマ株式会社と共同で実施中です。
子宮内膜症治療剤「NS-580」につきましては、フェーズ２b 試験を実施中です。
また、2023 年 6 月より慢性前立腺炎・慢性骨盤痛症候群を対象としたフェーズ２a 試験を実施中です。

エクソン 44 をスキップさせる、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-089／NCNP-02」につきましては、グローバルフェーズ２試験を準備中です。
好酸球性多発血管炎性肉芽腫症治療剤「NS-229」につきましては、グローバルフェーズ２試験を準備中です。
芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍治療剤「NS-401」につきましては、フェーズ１/２試験を実施中です。
エクソン 50 をスキップさせる、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-050／NCNP-03」につきましては、グローバルフェーズ１/２試験を準備中です。

スライド１１ページをご覧ください。
再発・難治性急性骨髄性白血病治療剤「NS-917」につきましては、フェーズ１試験を実施中です。

炎症性疾患を対象として開発中の「NS-161」、泌尿器疾患を対象として開発中の「NS-025」、循環代謝系疾患を対象として開発中の「NS-863」につきましては、フェーズ１試験を実施中です。

スライド１２ページをご覧ください。
続きまして、海外の開発状況について説明いたします。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065/NCNP-01、ビルテプソ」につきましては、2020 年 8 月に米国で販売を開始しました。現在、グローバルフェーズ３試験の投与は終了し、解析を実施中です。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「CAP-1002」につきましては、カプリコール・セラピューティクス社と、2022 年 1 月に米国、2023 年 2 月に国内における販売提携契約を締結しました。
現在、カプリコール・セラピューティクス社が米国でフェーズ３試験を実施中です。
骨髄線維症治療剤「NS-018」につきましては、グローバルフェーズ２試験を実施中です。

「NS-089／NCNP-02」、「NS-229」および「NS-050／NCNP-03」につきましては、現在グローバル試験を準備中です。

スライド１３ページをご覧ください。
最後に、DMD 領域の治療に対する考え方について説明いたします。
核酸医薬、細胞治療、遺伝子治療の 3 つの治療法については、患者さんの遺伝的背景や疾患進行度に応じて最適な治療法が選択されると考えており、今後もそれぞれの治療法が共存していくものと考えています。
2023 年に遺伝子治療が発売された米国においても、ビルテプソの売上は継続して伸長しており、第 3 四半期累計米国ビルテプソの売上は前年同期比 31.4％増加となりました。
当社は、DMD を対象とする複数モダリティの治療薬を取りそろえることで、より多くの患者さんが最適な治療を受けられるよう取り組んでいきます。
以上、ご説明を終わらせていただきます。

2023 年度 第 3 四半期 決算説明会 Q＆A（要約）2024 年 2 月 9 日開催
NO

質問内容

回答

1

ビルテプソの P3 試験は解析中ということだが、トップラインデータはいつ今年の春頃を予定している。

頃公表される予定か。
2

2023 年 6 月に終了したビルテプソの歩行不能な患者さんを含めた試験につ決まっている。2023 年度内にはデータを公開する予定である。

いて、学会発表は決定しているのか。
3

QonQ で米国ビルテプソの売上は 19％以上伸びている。2Q の決算説明会でその通りである。

期ズレが発生したという話があったが、期ズレ分については 3Q に出荷されたという認識で良いか。
4

米国ビルテプソ売上について、3Q は QonQ で 2Q から伸びていると思うが、 大きな特殊要因はない。
3Q の数字に期末在庫や 2Q にあったような出荷の期ズレなどの特殊要因は含まれていないか。

5

昨年 11 月に下げた米国ビルテプソ売上予想に対して、3Q が QonQ で伸びた 1 月の動きからもいけるのではないかと考える。ということから、4Q は QonQ でも伸びることが今の動きからも考えられるた
め、十分に狙えると考えているのか。

6

米国ビルテプソの通期売上予想について、2Q 時までにドルベースで下方修正

2Q の決算説明会でご説明したのは、昨年 5 月の AdCom や P3 データが出るまでした。その理由は、遺伝子治療と核酸のどちらを選択するのかを医師や患者間の状況であり、その期間は遺伝子治療に対する期待感が強く、医療現場や患者さんが悩んでいる状況にあり、新患獲得が当初想定より遅れたことであった。 さんが治療法の選択を迷っていた。そのため、今年度前半は当初計画に対して患
3Q 売上は、修正計画に対してインラインであると思う。2Q 決算説明会で説 者登録数や投与患者数が弱かった。
明された状況から変化はないのか、新規患者の動向にフォーカスして状況を教えてほしい。

17

データが発表された後は、核酸医薬での治療に前向きな患者さんが戻ってきその通りである。ており、その患者さんはまだ新規患者であるため売上に対する寄与は足元では見えてきてないものの、今後は元の軌道に戻る可能性が出てきていると考えて良いか。
8

ELEVIDYS の P3 結果が出たのは 10 月末頃だったが、ビルテプソの動きはそ大きく変わった感じはない。の前後の 10 月と 11 月～12 月で大きな変化はあったか。
9

遺伝子治療後にエクソンスキッピングを投与できる保険があるということだ

まだそのような患者さんはでていない。

が、遺伝子治療後にエクソンスキッピングを投与された患者さんはいるのか。
10

ビルテプソを投与していた患者さんで遺伝子治療にスイッチした患者さんはそのような患者さんはいない。

いるか。
111213

ビルテプソから遺伝子治療にスイッチしていない理由を知りたい。病態が安米国でビルテプソを投与されている患者さんの年齢など詳細な情報は個人情報で定しており遺伝子治療投与の必要性がないのか、遺伝子治療と年齢層が重なあるため、持ち合わせていない。ビルテプソを発売してから時間が経過しており、っておらず競合していないのかなど、背景を分かる範囲で教えてほしい。

4、5 歳の患者さんが少ないとも想定されるが、不明である。

新規患者さんが遺伝子治療ではなく核酸を選ぶ理由で見えてきているものは遺伝子治療が迅速承認された後にビルテプソの新患獲得に目立った影響は出てなあるのか。

いこともあり、特にない。

ビルテプソの新規患者は、サレプタ社からのスイッチした患者さんと核酸ナその通りである。

イーブの患者さんの両方か。
14

米国ではビルテプソの浸透率がそれなりに高くなってきているように思う

まだ 53 スキッピング薬が伸びる余地はあると考える。

が、まだ成長の余地はありそうか。
15

国内のビルテプソの患者数は、中医協資料に掲載のピーク時患者数 128 名に中医協の資料ではピーク時患者数が 128 名だが、現在、投与中断例も含め約 100対して、ドロップ患者も含めてどこまで達成しているのか。

名の患者さんに投与されている。

16

患者数は増えているのか。今後、ある程度固定された患者数になるのか。

毎年発症する患者さんもおられるため、患者数は増えていくと想定している。

17

国内ビルテプソの売上の進捗が弱く見える。2Q の決算説明会で下期の患者さ若干想定よりも投与が遅れているが、投与候補の患者さんは確認できている状況

んの目途はついているとコメントがあったと思うが、計画を達成できるのか。 である。

2

18

国内の DMD 専門医の遺伝子治療に対する考え方について情報があれば教え国内の専門医の遺伝子治療に対する捉え方については、遺伝子治療を絶対的に支てほしい。

持している医師は把握していない状況である。まだ、国内では承認されておらず、把握している限りで遺伝子治療に対して積極的にコメントを発信している医師はいないと思われる。

19

今後国内でも発売が予想される遺伝子治療を強く支持する医師がいないとい

遺伝子治療は米国において迅速承認で 4～5 歳の歩行可能な患者さんが対象であう状況では、CAP-1002 が新たに発売された場合、国内の浸透は難しいと考る一方、CAP-1002 の対象は歩行不能な患者さんが中心になると想定されるため、えるか。

治療対象が異なりすみ分け可能と考える。今後カプリコール社より P3 のトップラインデータが出てくれば、新しい治療の選択肢として国内においてもスムーズに浸透していくと期待している。

20

カプリコール社に対する出資があったと思うが、これは BS に反映されてい反映している。その他の金融資産に計上されている。

るのか。
21
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CAP-1002 の中間解析の結果 P3 試験が継続されることが決定されたため、マ12 月に中間解析結果が発表されたので、3Q にはキャッシュは支払っていない。

イルストンを支払うことになったと思うが、1 月以降に支払うのか。

BS には反映している。

NS-089/NCNP-02 のリクルーティングは順調なのか。また、NS-050/NCNP- NS-089/NCNP-02 は当初今年度上期に FPI の予定だったが、エントリーが想定
03 の FPI はいつか。

された患者さんがスクリーニングで不適格となった。現在 9 施設がオープンしており、複数名のスクリーニング待ちの患者さんがいるので、すぐにでも FPI を期待できる状況である。NS-050/NCNP-03 は当初の想定よりも施設開設までに時間を要したこともあり、来年度の上期に FPI を想定している。

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NS-050/NCNP-03 の FPI は来年度上期ということだが、上期は 6 カ月とレ候補患者さんが複数名いらっしゃるが、スクリーニングの結果次第で FPI の時期ンジが広いのではないか。

が変わるため、現時点では上期とさせていただく。

来年度は新しい品目の試験は開始されるのか。NS-050/NCNP-03 に続いて、 NS-051/NCNP-04 も来年度の開始を想定している。
NS-051/NCNP-04 も来年度の開始予定か。

25

NS-051/NCNP-04 のジストロフィン発現量のターゲットはどれくらいか。

NS-051/NCNP-04 については、医師主導治験で 10%超のジストロフィン発現量の増加を示した NS-089/NCNP-02 並みの発現量を期待している。

26

12 月の R&D 説明会で、NS-580 の P2b 試験はエントリーを終了したという説明があったので、今年 2 月末の終了予定で良いか。

3

予定通りに終了すると考えている。

27

NS-580 の P2b 試験のデータが期待通りであれば、海外パートナーを探すのその可能性も含めて考えたい。

か。
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3Q 実績の進捗について、研究開発費の進捗は順調だと思うが、費用面で未達概ね計画通り進捗している。になる部分はなさそうか。順調に進捗しているという認識か。
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米ドルの 3Q 累計為替レートは実績でいくらか。

実績は 1 ドル＝143.3 円である。

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機能食品事業の売上と利益について、例年は 3Q の売上が多い傾向にある。し

原料相場が下がり、為替も円高を想定していたため、減収を見込んでいた。想定

かし、今期は上期に比べて少ない。一方で利益は上期よりも出ている。これらより為替が円安になったため原料価格は思っていたよりも下がっていないが、原の要因は何か。

料価格を販売価格に転嫁していることにより売上が若干下がった。しかし、原料価格の下落局面では、販売価格への転嫁には若干のタイムラグが発生するため、利益が出る傾向にある。

31

次期中期経営計画の期間は 5 年か。パテントクリフへの対応を含めて、次期鋭意検討中ではあるが 5 年になるかと思う。また、パテントクリフへの対応も含中期経営計画について説明いただけるということか。

めて説明する予定である。

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