事業計画及び成長可能性に関する事項
株式会社リボミック（証券コード 4591）
2024年6月

1l 会社概要
l 事業概要目 次

l 財務と成長戦略
l リスク情報2

l 会社概要
l 事業概要目 次

l 財務と成長戦略
l リスク情報3

会社概要と社名の由来
会社概要

社名の由来

商号

株式会社リボミック

本社所在地

東京都港区⽩⾦台3－16－13

設⽴

2003年8⽉1⽇

代表者

代表取締役社⻑ 中村義⼀
自社の開発に重要な RIBONUCLEIC ACID

4

資本⾦63百万円 / 資本剰余⾦ 4,348百万円（2024年3⽉末）

事業内容

核酸アプタマーを⽤いた分⼦標的薬の開発

役員・従業員数

取締役 5名 / 監査役 ３名、従業員 24名（2024年3⽉末）

⼦会社

RIBOMIC USA Inc.（⽶国）（リボ核酸）と MIMIC（擬態）の造語です。
ここでのMIMICとは、分子擬態*を示しております。

*分子擬態とは、上記の図のようにリボ核酸等がタンパク質と同様の形をつくり、タンパク質のように生体内で機能することです。

沿革

5

RIBOMIC’s Mission

Unmet Medical Needs（未だに満足すべき治療法のない疾患領域の医療ニーズ）の新薬を患者さんへ届ける

6

事業モデルl 自社開発又は大学等研究機関との共同研究開発
自社又は大学等研究機関との共同研究で医薬候補となるアプタマーを開発し、その成果を製薬企業にライセンスアウトし、ライセンス対価を得る事業です。
今後、自社にて臨床試験を行い、その後ライセンスアウトすることを中心に進めてまいります。

l 製薬企業との共同研究開発
製薬企業とのアプタマー医薬品の共同研究開発を実施し、製薬企業から支払われる研究費や、開発の進捗によるライセンス対価を得る事業です。

7＊ライセンスアウトの時期は、疾患や開発状況によって前後します。

アライアンス・パートナー
株主・資本提携

ライセンス

共同研究・成果契約
8

共同研究主なアライアンスに関して
l 味の素株式会社との共同研究開発契約締結
2023年１０月、味の素株式会社と核酸アプタマーの体内動態制御に関する技術開発について共同研究契約を締結しました。なお、マイルストーン収入は発生しておりません。
l 韓国AJU薬品株式会社とライセンス契約締結
2020年3月、RBM-007の独占的実施権(滲出型加齢黄斑変性症に対する韓国および東南アジア地域)の供与に関するライセンス契約を韓国AJU薬品と締結しました 。本契約により、当社は契約一時金として1百万USドルを受領済み、今後は開発マイルストンとして最大5百万USドルを受け取る権利を有し、ロイヤリティを含めた価格でRBM-007製品を供給します。
現在、両社でRBM-007の活用に向けた検討を継続しております。
l 三菱商事ライフサイエンス株式会社の共同研究成果
2019年1月、ビタミンC60バイオリサーチ株式会社と化粧品原料候補の創製・開発に関する共同研究開発契約を締結し、化粧品原料候補の有望なアプタマーの創製に成功しました。なお、一時金及びマイルストーン収入は発生しておりません。
（2024年4月、三菱商事ライフサイエンス株式会社はビタミンC60バイオリサーチ株式会社を統合。）
9

l 会社概要
l 事業概要目 次

l 財務と成長戦略
l リスク情報10

アプタマー創薬事業環境、技術の特徴、パイプライン

11

飛躍する核酸医薬：アプタマーもそのひとつ
Aptamer標的分子に特異的に結合する1本鎖の核酸。立体構造を持つことにより、抗体よりも特異的に標的分子へ結合する。
製品：Macugen®、 IZERVAYTM

RNAi
二本鎖RNAと同じ塩基配列を持つmRNAを分解する現象。標的遺伝子を抑制するsiRNAが治療薬では主流。
製品：Onpattro®、他3品

mRNA
標的遺伝子と同じ遺伝子配列を持つmRNAを脂質に梱包し、細胞へ導入する。mRNAが細胞質で標的遺伝子のタンパク質合成を行う。
製品：Comirnaty®、Spikevax®
(mRNA Vaccine)

核酸医薬
核酸医薬

Antisense oligonucleotide
CRISPR12

標的遺伝子と同じ遺伝子配列を持つガイドRNAを用いたゲノム編集技術。標的遺伝子の改変をすることによってタンパク質合成の発現を制御する。
製品： CASGEVYTM

標的遺伝子と同じ遺伝子配列を持つ1本鎖の核酸。標的遺伝子のタンパク質合成の発現を制御する。
製品：Spinraza®、他8品

アプタマーとは：核酸の造形力を利用した結合性分子
RNAは４種類の塩基 A・U・G・Cから成り⽴っており、アプタマーは1本鎖のRNAで構成されている

1本鎖のRNAは溶液中や⽣体内では不安定なため、塩基対同⼠が対をなし、⽴体構造を組んでいる⽴体構造を組んだアプタマーは標的分⼦に特異的に結合する

13

アプタマーと他の医薬品との比較

14

低分⼦医薬品

アプタマー

抗体医薬品

低分⼦薬

中分⼦薬

⾼分⼦薬

⼤きさ（分⼦量）⼩さい（500以下）

中くらい（10,000前後）

⼤きい（100,000以上）

活性・結合⼒

中〜⾼

極めて⾼い

極めて⾼い

選択性・特異性

低い

極めて⾼い

極めて⾼い

標的の認識領域

狭い

広い

中くらい

⽣体内安定性低〜中中〜⾼極めて⾼い製造⽅法（コスト）

化学合成（低）化学合成（中〜⾼）

細胞や微⽣物を⽤いて合成（⾼）

アプタマーは、ターゲットとなる分子へ特異的に結合して、その働きを阻害したり、促進する事により、病気の治療を行う医薬品（分子標的薬）です。大きさ（分子量）から中分子薬に分類されます。
病気のターゲットに対して、それぞれの特徴を活かした医薬品の開発が重要です。

アプタマーと他の薬の大きさの違い

150,000 Da
前後

⾼分⼦薬
抗体
中分⼦薬
アプタマー
低分⼦薬
合成された化学物質

15

10,000 Da
前後＜500 Da

分⼦の⼤きさとイメージ

中分子薬の利点：
オートタキシン（線維症創薬ターゲット）に対するアプタマーの事例

16*Nat Struct Mol Biol. 2016 May;23(5):395-401.doi:10.1038/nsmb.3200.

その他、アプタマーの主な特徴

薬剤
ターゲット
アプタマー

選択性・特異性が極めて⾼い
17

活性・結合⼒が極めて⾼い主要なパイプライン(updated on May 22, 2024)

臨床化合物コード

ターゲット

疾患

探索

前臨床
1

18

RBM-007

FGF2

滲出型加齢黄斑変性 (wet AMD)RBM-007

FGF2

軟骨無形成症 (ACH)

RBM-011IL-21

肺動脈性肺高血圧症 (PAH)

RBM-006

Autotaxin

増殖性硝子体網膜症（PVR）

RBM-003

Chymase急性心不全

RBM-010ADAMTS5

変形性関節症

前回開示からの変更点：
1) 網膜疾患治療薬の開発を推進する目的でRBM-006を追加、2) 開発優先順位の変更によりRBM-009を削除。
臨床POCの獲得を示す。

2a2b3

RBM-007 (umedaptanib pegol)

軟骨無形成症を対象とした臨床試験

19

軟骨無形成症（ACH, Achondroplasia）

l 軟骨無形成症（ACH）とは手や足の短縮を伴う低身長となる希少疾患です。
有効な治療薬が存在しません。

l 軟骨無形成症（ACH）の原因
FGFタンパク質に対する受容体FGFR3におきた突然変異です。
変異したFGFR3によって、骨の成長に必要な軟骨組織（成長板）の形成に過剰なブレーキがかかり、骨の成長が妨げられます。
＊Horton et al. Lancet 2007; 370: 162–72

20研究成果：Science Translational Medicine 掲載

論文内容：軟骨無形成症モデルマウスとACH
患者由来iPS細胞で、当社開発のRBM-007(FGF2アプタマー）を用いたFGF2阻害により骨の成長が促進された軟骨無形成症に対するRBM-007の薬理効果・作用機序の解明
治療薬開発の科学的な裏付け*Sci Transl Med. 2021 May 5;13(592):eaba4226. doi: 10.1126/scitranslmed.aba4226.
21

国内におけるACH 開発スケジュール

Phase 1

Phase 2aPhase 2bPhase 2a 折り返し地点だが、現時点で安全性の懸念は生じていない22

他社開発品との差別化
プロフィールumedaptanib pegol

VOXZOGO®

Infigratinib

TransCon CNP

開発企業

RIBOMIC Inc.(Tokyo)

BioMarin Pharmaceutical
Inc. (CA)BridgeBio Pharma, Inc（CA）
⽇本限定︓協和キリン

Ascendis Pharma A/S（Denmark）
⽇本限定︓帝⼈医薬品

RNAアプタマー

CNPアナログ

低分⼦

CNPアナログ

作⽤機序

FGF2阻害MAPKシグナル阻害

FGFR1-3チロシンキナーゼ阻害

MAPKシグナル阻害

開発ステージ

Phase II

上市（2022年）

Phase Ⅲ

Phase II

投与⽅法

⽪下投与（1回/1〜２週）

⽪下投与（1回/⽇）

経⼝投与（1回/⽇）

⽪下投与（1回/週）

FGFR3に結合するFGF2のみ

間接的にFGFR3シグナルをを阻害

阻害

ポイント

23

抗がん剤（胆管がん）
FGFR3以外も阻害、⾼⽤量では重篤な副作⽤が報告

間接的にFGFR3シグナルを阻害軟骨無形成症の治療薬に関するニュース

24

TransCon CNP

infigratinib

2023年11月
帝人 が Ascendis Pharma からTransCon CNPを含む３剤の日本におけるライセンスを一時金 $70M で取得

2024年2月
協和キリン が BridgeBio Pharma から
日本におけるライセンスを一時金 $100Mで取得*帝人（株）、協和キリン（株）のHPから抜粋。

世界におけるACH治療薬の市場

Global Achondroplasia Treatment Market Size by Regions

US$ Million

1,000
900
800
700

ACHの治療薬が市場に供給されることにより、600500JapanEurope400

North America
30020010002021

25

Other

治療を受ける⼈数の増加が予想される

2022

2023

2024

2025

*Source: Secondary Sources, Expert Interviews and QYResearch, 2021

2026

2027

year

アプタマー医薬に適した疾患領域とは？

26

世界におけるアプタマー医薬品開発の動向

アプタマーは網膜疾患に適したModalityである

27＊Clinical Neuroscience Vol. 41 (No.5) 630-634 (2023) より弊社作成

第二のアプタマー医薬品 IZERVAYTMIZERVAYTMとは？
補体因子C5を阻害するアプタマー
疾患対象：地図状萎縮（GA）を伴う加齢黄斑変性
米国で2023年に承認、上市

2023年5月
アステラス製薬 が IVERIC Bio を$5.9B(8000億円)で買収・完全子会社

28*アステラス製薬(株）のHPより抜粋。

当社の重点領域
アプタマーというModalityが適した疾患•眼科（網膜疾患）

希少疾患

wet AMD, PVR,・・・

ACH

閉鎖系器官であるため安全性が高い•

硝子体内投与であるため少量の薬剤用量

29•

Unmet Medical Needs

大手製薬企業が研究開発をしないニッチ市場のため、先端技術を用いた創薬開発に向いている拡大する網膜疾患の市場
l 日本における視覚障害原因*1

l 全世界における加齢黄斑変性と緑内障の患者数*2

緑内障、糖尿病網膜症、黄斑変性は加齢が重要なリスク因子であり、世界的にも視力障害の患者数が加齢に伴い増加傾向
30*1 Jpn J Ophthalmol. 2019;63(1):26-33. ,*2 Lancet Glob Health. 2014 Feb;2(2):e106-16より弊社作成

弊社パイプラインと網膜疾患
眼科疾患で予測される作用機序
血管新生抑制RBM-007(抗FGF2 アプタマー）

RBM-00６(抗Autotaxin アプタマー）

RBM-011

線維化抑制

炎症抑制

適応可能な網膜疾患

血管新生、線維芽細胞増殖・遊走を誘導するFGF2阻害剤

wet AMD(P2終了）
PDR、PVR

組織の線維化、マクロファージやグリアの活性化を誘導するリゾホスファチジン酸の産⽣酵素
Autotaxin阻害剤

PDR、PVR、Glaucoma

炎症性サイトカインであるIL-21阻害剤

Glaucoma

血管新生、組織の線維化を誘導する
Periostin阻害剤

wet AMD、PDR、PVR(抗IL-21 アプタマー）

RBM-008(抗Periostin アプタマー）

31

RBM-007 (umedaptanib pegol)

wet AMDを対象とした臨床試験

32

滲出型加齢黄斑変性 (wet AMD)l 滲出型加齢黄斑変性とは網膜の下に生じた新生血管により血液や体液の漏出を引き起こします。これにより黄斑組織に傷が付き、視力障害となります。

l 滲出型加齢黄斑変性の症状
物が歪んで見えたり、視野の中心部が暗く欠けて見えたりします。さらに網膜での瘢痕形成が進むと失明の原因になります。

33wet AMD健常者＊Holmes D. Nature 561:S2-S3, 2018 / Credit: Alisdair Macdonald を元に弊社で作製。

標準治療（抗VEGF薬）の Unmet Need
網膜の線維化（瘢痕形成）リスク•In the CATT trial, it has been reported that approx. 60% of theeyes treated with anti-VEGF develop fibrotic scars andmajority of scars develop within the first year of treatment.*1• Additionally, it has been reported that about 25% of AMD patients
respond poorly or not at all to anti-VEGFs.*2• Anatomical findings predictors of therapy failure include subfoveal
fibrosis, scar formation or atrophy in retina.
*1. Daniel E, et al. Development and Course of Scars in the Comparison of Age-Related Macular Degeneration Treatments Trials.
Ophthalmology 125(7):1037, 2018.
*2. Zuber-laskawiec et al. Nnon-responsiveness and tachyphylaxis to anti-vascular endothelial growth factor treatment in naive patients withexudative age-related macular degeneration: JPP 2 2019, 70, 5, 779-785

標準治療における問題点34

l 線維化（瘢痕形成）発生を予防できない
l 1/4の患者に無効計画通り、米国における wet AMD に対する 臨床試験を完了

35

RBM-007 の臨床 POC（Proof of Concept）確立▷ 標準治療（抗VEGF薬）患者における病態進行の抑制▷ 未治療患者において顕著な治療効果を確認

視力網膜厚

未治療患者において網膜の瘢痕（線維化）抑制が確認できれば画期的な新薬になり得る
36＊Phase 1 Eye; https://doi.org/10.1038/s41433-023-02849-6
Phase 2 Eye; https://doi.org/10.1038/s41433-023-02848-7

今後の計画：提携実現と承認申請のための臨床試験の実施

wet AMDに対するP2までのデータ精査完了
今後の臨床試験
ü 米国にて、P2試験 完了
ü 論文採択、臨床POC取得

未治療患者における瘢痕化抑制
資金調達• 提携パートナー候補との協議• ライセンス・アウトあるいは共同開発契約の締結• 機関投資家からの資金提供

37の証明を目指し、
Phase 2b/Phase 3試験の実施を計画

世界におけるwet AMD患者数とVEGF阻害剤の市場

l 世界のwet AMD患者数l 世界のVEGF阻害剤の市場
US$ Million

18,000,000

2020年〜パテントクリフ

Global anti-VEGF Treatment Market Size

20,00017,000,000

16,000,000

15,000,000

14,000,000

VEGF阻害剤の特許切れにより後発医薬品への切り替えが進む
15,00010,000新薬の誕⽣によりさらなるwet AMD市場の拡⼤が⾒込める

5,000

013,000,000
2018 2019 2020 2021 2022 2023 2024 2025

2018

2019

2021

2022

year

38

*Informa Pharma intelligence Disease Analysis: Wet age-related macular degeneration (Wet AMD)Published on 11 February 2021Ref Code: DMKC02186
こちらのデータを用い、当社にて作成。

202320242025year

RBM-006 （抗Autotaxinアプタマー）

39

RBM-006 (抗Autotaxin アプタマー）
Autotaxin と RBM-006 についてl Autotaxin（ATX）

l RBM-006

リン脂質代謝酵素で、LPC à LPA を産生する

2.0 Å crystal structure of
the autotaxin/AX3 complex

LPA は生体の機能維持に働く重要な脂質メディエーター

Collaboration with Osamu Nureki’slaboratory

Kato et al., Nature Str. Mol. Biol., 23:395-401, 2016

RBM-006は対象疾患を増殖性硝子体網膜症(PVR)とし、開発中

PVR適応のコンセプト•PVRはRPE細胞やグリア細胞の活性化により線維原性の増殖膜が形成され、牽引性網膜剥離に伴う重篤な視力障害に繋がる疾患である。

•ATX阻害剤はRhoA経路、IL-6、ET-1、CTGF等の線維化因子の発現抑制によって抗線維化作用を示すと想定される。

40

RBM-006 (抗Autotaxin アプタマー）
In vivo Preclinical data と 他網膜疾患への展開
l In vivo Preclinical data*1 （ブタPVRモデルを使用）

l 他網膜疾患への展開

Effect of the anti-ATX aptamer on PVR in vivo.
The incidence of TRD in PVR

p<0.05•

ATXは緑内障患者において発現が亢進している•

ATX阻害剤により眼圧降下作用が認められる•

正常眼圧緑内障モデルにおいてATX阻害剤により網膜神経節細胞保護作用が報告されている

Histological image of anti-ATX aptamer administration.

ATX阻害剤により眼圧降下と網膜神経節細胞保護が報告されており緑内障治療の可能性を模索中

41*1 Hanazaki H, Yokota H, Yamagami S, NakamuraY, Nagaoka T. The Effect of Anti-Autotaxin
Aptamers on the Development of Proliferative
Vitreoretinopathy. Int J Mol Sci.
2023;24(21):15926.

当社は前述した開発方針（31ページ）に従いRBM-006を用いた各種の網膜疾患に対する薬理効果を包括的に解析する予定であり、その結果にもとづいて臨床開発を検討する。
併せて、RBM-007を用いたPVR薬理試験を継続中。

RBM-011

抗IL-21アプタマー
肺動脈性肺高血圧症（PAH)
国立循環器病研究センターNCVC（中岡部長ら）との共同研究

42肺動脈性肺高血圧症（PAH）と IL-21l 肺動脈性肺高血圧症（PAH）とは患者数（世界）

難治性呼吸器疾患に認定されている難病
肺動脈壁が肥厚して血管の狭窄が進行した結果、全身への血液や酸素の供給に障害が生じ、最76,600

終的には心不全から死に至ることのある重篤な疾患

l 既存の治療法既存治療薬は血管を拡張させる作用を持つものであり、血管壁の肥厚を抑制する根本治療薬は存在しない

市

l 肺動脈性肺高血圧症（PAH）の原因

場規模IL-21（インターロイキン21）による肺動脈壁のリモデリング

US$ 1.35B＊患者数・市場規模
Informa, Datamonitor Healthcare を用い、当社にて検索・作成。（2022/6/20）

43*Hashimoto-Kataoka T, et al. Proc Natl Acad
Sci USA. 112: E2677-86 (2015)

肺高血圧症モデルマウス実験

Hx Vehicle

Hx Aptamer

Elastica van Gieson stain

Wall/Lumen ratio

Normoxia

Normoxia

Anti-mIL-21 aptamer significantly inhibited on smooth muscle in
hypertrophy pulmonary arterial near trachea in PAH mouse model.

抗IL-21アプタマーによる肺動脈壁の肥厚抑制効果を確認
44Vehicle

Aptamer
2mg/mLこれまでの進捗と今後の展望▷ 動物モデルでの検証実験
薬理効果を確認済み▷ 臨床試験の準備•

2021年：原薬のGMP合成を完了•

2022年：毒性試験を開始、2023年6月終了•

2024年：導出交渉を開始（導出先での臨床試験の実施を計画）

45

その他、主要なパイプライン

46その他、主要なパイプライン

47

次世代型アプタマー医薬品の技術開発

48

次世代型アプタマー医薬品の体内動態改善に向けた新規技術開発① 味の素株式会社と共同研究
味の素社が有する抗体-薬物複合体製造技術
AJICAP®を用い、アプタマーの体内動態制御技術を開発中② 自社開発
自社で既存のポリマーを組み合わせ、アプタマーに適した代替品を開発
ポリエチルオキサゾリン(PEOZ)ポリマーとのコンジュゲートに関する特許出願49（特願2024-12285）

AI (人工知能) アプタマーの開発

50

AI アプタマーのコンセプト
疾患情報

AI アプタマー

アプタマー配列治療薬AI アプタマーとは、人工知能（AI）を活用し、効率良くアプタマーのリード配列を取得すること
JST・CREST : AIアプタマー創薬プロジェクトにて、早稲田大学理工学院浜田研究室を中心に共同研究
51

AI アプタマーの進捗!
NEW
３ AI アプタマー手法を用いた新規アプタマーの創製
1 効率的なアプタマー探索手法の確立

コンセプト：RaptGen を活用し、新規抗アルゴリズム名：RaptRanker
コンセプト：SELEXデータから配列のクラスタリングを行う際、二次構造情報を加えることにより予測精度を向上させた

SARS-CoV-2 アプタマーの創出に成功
論文名：RaptGen-assisted
generation of an RNA/DNA
hybrid aptamer against SARSCoV-2 spike protein
https://doi.org/10.1021/acs.biochem.3c00596

2 アプタマーデザイン手法の確立
アルゴリズム名：RaptGen
コンセプト：SELEXデータを深層学習によって学習し、学習した空間から配列を生成する技術
SELEXデータからは取得できない新規配JST・CREST
AIアプタマー創薬プロジェクトの追加支援決定！

列を取得
52

*早稲田大学 理工学術院 先進理工学部 浜田道昭 研究室との共同研究

DDS(薬物送達)アプタマーシステムの構築

53

革新的DDSアプタマー技術開発の展望
核酸医薬品等をDDSアプタマーと結合させることで、標的とする臓器内の細胞に的確に送達する

54

DDSアプタマーのコンセプト

全⾝投与等により、肝臓で代謝され、投与量が多くなる
アプタマーは標的に対する⾼い選択性があり、化学合成の為、化合物の付加が容易
リポソームは薬剤封⼊の箱であり、標的先へ明確な送達が難しい

55

標的組織・細胞選択性
アプタマーを⽤いることにより、薬剤を的確に送達できる

新規DDSアプタマー技術開発の進捗
光免疫療法
学校法人慈恵大学 (東京慈恵会医科大学) 消化器・肝臓内科 光永眞人 講師のグループとアプタマーを用いた光免疫療法の共同開発を実施

56

l 会社概要
l 事業概要目 次

l 財務と成長戦略
l リスク情報57業績ハイライト
2024年３月期

2023年3月期（実績）

A（期初予算）

B（実績）

事業

収益

65－－－

1

1営

業

利益

▲1,786▲1,366▲1,116250▲1,436▲320益

147

1241371241▲95営

業

外収

経常利益

▲1,649▲1,249▲982266▲1,404▲421

当期利益▲1,653▲1,250▲1,024226▲1,405▲381費

1,491913764▲149991227

流 動 性 の 状 況

4,325

2,954

3,399

445

2,742▲657

研

究

開発

2024年３月期（実績）

業績について2025年3月期（予想）

事業収益

事業収益はございませんでした。

契約済みの事業収益を見込んでおります。

事業費用

軟骨無形成症の前期第Ⅱ相臨床試験の費用が主要因であり、外注費の時期ずれ等により計画比250百万円減となりました。

主に軟骨無形成症の前期第Ⅱ相臨床試験費用、RBM-006の増殖性硝子体網膜症（PVR）を対象とした予備毒性試験用の化合物合成費を見込んでおります。

外注費の時期ずれを主要因とした事業開発費用の縮減、umedaptanib pegolの原薬製造委託に関わる返金により、3,399百万円の残高となりました。（計画比445百万円増）

第17回新株予約権を2024年３月期に発行しており、行使が順調に進めば2025年３月期事業費用を勘案後も十分な資金残高を確保できる見込みでおります。

流動性資産の状況

58

増減額
C-B

2025年３月期
C（予想）

増減額
B-A

資金調達に関する説明（単位：百万円）

具体的な資金使途RBM-007の加齢黄斑変性症及び軟骨無形成症を対象とした臨床開発費用（臨床開発のための薬剤合成費用を含む）

調達（予定）額（充当済額）
第15回

第16回

3,239606

新規技術開発費用（製剤化技術開発・導入他）

650 2024年 ４月～2026年 ３月(-)
40

2020年 １月～2023年12月

(40)

80

2020年 １月～2023年12月

(80)

95

2020年 １月～2024年 ３月

(95)

502

494

(0)

(280)

運転資金

1,530

239

(1,130)

(-)

合計

5,485

1,339

909

(3,494)

(670)

(-)

ドラッグデリバリーシステム用アプタマーを中心とした探索研究費用

59

2020年10月～2025年 ３月(390)

RBM-006（抗オートタキシン・アプタマー医薬）の研究開発費用

RBM-010の変形性関節症を対象とした非臨床試験費用

第15回・第16回新株予約権…行使完了、第17回新株予約権…行使実行中

支出（予定）時期
2020年 １月～2026年 ３月(2,148)

RBM-011（肺動脈性肺高血圧症に対するアプタマー医薬）の研究開発費用

RBM-003の心不全を対象とした非臨床試験費用

第17回※2024年３月末時点での充当状況

2024年 ３月～2026年 ３月

259 2020年 １月～2027年 ３月(-)

VISION 2025: 臨床試験プログラム目標達成(updated June 2024)

複数の自社パイプラインの臨床試験入りを目的とした計画は達成された。
今後は資金を確保の上、さらに臨床開発を加速する。

60

今後の事業発展プラン
カーブアウトなどの合弁会社の設立と投資誘致

臨床試験を目的とした合弁会社の設立（国内外の機関投資家等と検討中）•RBM-007：未治療のwet AMD患者と対象とする臨床試験•

その他のパイプラインの臨床試験

臨床試験

資金調達

合弁会社
基本合意

61

（2022年12月開示）

事業の進歩と企業価値

62

知財戦略
物質特許、用途特許を出願/取得

物質特許、用途特許、製剤化特許等を出願/取得

RBM-003 物質特許を出願/取得
RBM-010 物質特許を出願/取得

PEG代替技術：出願

物質特許を出願63

社会に対する企業価値の創出

64

サステナビリティの取り組み
Environment 環境
l リサイクル活動
l 社内ペーパーレス化
l 研究資源の管理
l 廃棄物の徹底した分別管理

Social 社会
l 次世代の研究者への貢献
l ダイバーシティの尊重
l 働きやすい環境づくり
l 従業員の労働安全衛⽣
l イノベーション創出
65

Governance 企業統治
l BCP対応/ニューノーマルの推進
l 経営ガバナンス強化
l 株主・投資家との対話
l 法令遵守l 会社概要
l 事業概要目 次

l 財務と成長戦略
l リスク情報66

リスク情報 1

創薬・医薬品開発事業全般に関する事項
顕在化の可能性/時期中/短中期

リスク

医薬品研究開発が想定通り進まない場合
新規パイプライン創出について、新規標的タンパク質に対して開発候補品となりうるアプタマーを創出できなかった場合や、臨床開発について、一つの開発候補化合物が医薬品として承認され上市に至るまでには、ヒトでの臨床試験を含む様々な試験によって有効性・安全性の確認のみならず、製造・販売に至るまでに様々な関門があり、その全てをクリアすることができなかった場合には、当社の事業計画の変更を余儀なくされること等により、当社の事業等に影響を及ぼす可能性がある。

予防策/対応策••••67

顕在化した場合の影響

大製薬企業との情報交換による需要の発掘やアカデミアとの産学連携等により、Unmet Medical Needsを満たす新規パイプラインの選定・獲得・創出の可能性を高める努力を続ける
一つのターゲット（ターゲットタンパク質）に結合するアプタマーについて、有力なものが得られても、必要に応じ、バック・アップ品を準備
互いに独立した複数の開発パイプラインを保有
優秀な人材や経験豊富な人材の確保

リスク情報 2

会社組織に関する事項
顕在化の可能性/時期中/不明

顕在化した場合の影響

大

リスク

個人への依存当社は少数精鋭の組織であるため、事業全般の推進を担う中村義一代表取締役社長の経営執行が困難になった場合や優秀な研究開発人材が退職した場合には、経営成績及び今後の事業展開に影響を及ぼす可能性がある。

対応策

••

サステナブルな会社経営のために、人材の採用並びに後継者育成
役員構成にも配慮

株主に関する事項

68

顕在化の可能性/時期低/中長期顕在化した場合の影響

リスク

敵対的買収による影響
株価水準によっては、第三者の株式取得を通じた敵対的買収が行われ、経営的なリスクが生じる可能性がある。

対応策

•
•

既存株主に対しての適時的確な情報発信を通じた友好関係を構築
機関投資家など、新たな安定株主の確保

大リスク情報 3

知的財産権に関する事項
顕在化の可能性/時期

低/中長期顕在化した場合の影響

大リスク

特許出願が成立しない等の影響
ライセンスアウトが出来ない、または低額な対価しか得られず、事業戦略や経営成績に影響を及ぼす恐れがある。

対応策•

特許事務所や外部専門家を活用し、知財委員会にて検討・調査を実施したうえで最適な特許出願を実施

経営成績に関する事項
顕在化の可能性/時期

中/中長期顕在化した場合の影響

大リスク

安定的な収益に至るまでの期間の資金不足
創薬ベンチャー企業の特性として当初から多額の資金が必要になる一方で、安定的な収益の計上に至るまで期間を要するため、必要なタイミン
グで資金を確保できなかった場合、事業に影響を及ぼす可能性がある。

対応策

••

後続パイプラインのライセンスアウト
新株発行等による資金調達の実施

l 上記以外のリスク情報につきましては、直近の有価証券報告書「第２ 事業の状況、2 事業等のリスク」をご参照ください。
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留意事項

当該資料は当社の事業内容を説明するために作成されたものであり、勧誘を目的に作成されたものではありません。
当該資料に記載された内容については合理的な注意を払うよう努めておりますが、当該資料の作成時において入手し得た情報に基づき、当社の判断において記載したものです。市場環境等当社外の事項に関する情報については、その正確性、完全性について保証するものではなく、また、業績の見通し等の将来に関する記述については、リスクや不確実な要素が含まれているため、実際の業績は大きく異なるものとなる可能性があり、これについて確約や保証を与えるものではありません。
投資等を行われる際には、投資家ご自身の責任と判断で行っていただくことを前提に当該資料をご提示させていただいております。
なお当該資料に記載されている開発品の情報は、当該製品を宣伝・広告するものではありません。

l 次回の「事業計画及び成長可能性に関する事項」の開示は、2025年6月の株主総会前を予定しております。

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Contact information : info@ribomic.com

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